FDA,경구용 킬레이트제 전 세계 최초 승인
미국 FDA가 처음이자 유일한 1일 1회 경구용 철분 킬레이트제인 ‘엑스자이드'(데페라시록스)를 전 세계적으로 최초 승인했다고 한국노바스티가 10일 밝혔다.
엑스자이드는 성인 및 2세 이상의 소아환자에서 잦은 수혈로 인한 만성철분축적 질환 치료제로 허가 받았다.
한국노바티스에 따르면 기존의 표준치료요법은 환자가 지속적으로 수혈을 받아야 하거나 체내 과다철분이 축적돼 있는 한, 1주일에 5-7일 동안 하루에 8-12시간 피하 정맥주입식 투여를 받아야 했다.
때문에 대부분의 수혈 환자는 철분과다축적으로 인한 체내 독소의 위험에 노출되어 있음에도 불구하고, 철분 킬레이트 요법을 중단하거나 받으려 하지 않았다.
이에 비해 엑스자이드는 경구복용하는 유일한 철분 킬레이트 제제로, 물이나 오렌지,사과 주스에 정제를 잘 섞어 확산시켜서 복용하면 된다는 것이 회사측 설명.
노바티스 전문의약품 사업부 총 책임자인 데이비드 엡스타인은 "엑스자이드는 환자들이 철분 킬레이트 치료요법을 보다 수월하게 받을 수 있도록 하고, 철분과다축적으로 인한 체내 독소로부터 환자를 보호할 수 있도록 한 획기적인 약물이다. 지금까지 까다롭고 고통스러운 기존 치료방법으로 인해 환자들이 철분 킬레이트 치료의 혜택을 기피해 왔다."며 " 이번 승인이 어린이들의 철분 킬레이트 치료제에 대한 접근성을 용이하게 하고, 기존의 고통스러운 정맥주입식 치료법에 대응하는 새로운 대안을 제시할 것으로 기대한다"고 밝혔다.
이번 승인은 미 식약청의 신속심사와 더불어 미 FDA의 혈액제제 자문위원회가 만장일치로 승인 권고한 후에 이뤄졌고, 엑스자이드는 현재 미국, 스위스, 호주, 유럽연합에서 희귀의약품으로 등재돼 있으며 스위스, 캐나다, 호주, 뉴질랜드에서 신속심사약물로 지정돼있다.
철분과다축적은 지중해성 빈혈, 겸상 적혈구병, 골수이형성증후군 등 중증 혈액질환으로 빈번하게 수혈을 받는 경우 발생하며, 체내에는 축적된 과잉철분을 제거하는 자체적인 기전이 없기 때문에 철분 킬레이트 제제가 수혈 의존성 철분축적에 효과적인 유일한 치료법으로 보고된다.
이권구
2005.11.10