줄기세포 바이오기업 메디포스트(대표이사 오원일)가 제대혈유래 동종중간엽 줄기세포치료제 ‘카티스템(CARTISTEM®)’ 미국 임상 3상 진입을 위한 임상시험계획(IND)을 미국 FDA에 제출했다고 30일 밝혔다.

이번 미국 임상 3상은 중등증~중증 무릎 골관절염 환자를 대상으로 하는 활성 대조군 기반 무작위배정, 다국가 임상으로 설계됐으며, 2026년 상반기 첫 환자 투약을 개시할 계획이다. 임상에서 메디포스트는 카티스템의 무릎 골관절염 근본적 치료제(DMOAD - Disease-Modifying Osteoarthritis Drug)로서 구조적 개선 효과(연골 재생)를 본격적으로 입증해 나갈 계획이다.

메디포스트는 카티스템 미국 임상3상을 기반으로 2031년경 미국 품목허가를 획득한 뒤 상업적 출시를 목표로 하고 있다. 

카티스템은 최근 일본에서 임상 3상 최종 환자 방문(LPO)을 완료하며 임상을 마무리했다. 2026년 상반기 3상 결과 발표, 2026년 하반기 품목허가를 신청한 뒤, 2027년 내 허가 획득을 목표로 일본 시장 진출을 본격화할 계획이다. 아울러 최근 일본 제약사 테이코쿠 제약과 카티스템 일본 내 독점 판매권 라이선스 계약을 체결해 선수금 118억 원과 148억 원 규모 인허가 마일스톤, 약 수천억 원에 달할 수 있는 중장기 판매 마일스톤을 확보하며 일본 사업화 기반을 강화했다.

메디포스트 관계자는 “미국 임상 3상 IND 제출은 카티스템 글로벌 시장 진출 중요한 전환점”이라며 “일본과 북미를 중심으로 글로벌 시장 진출을 가속화해 무릎 골관절염 치료 분야에서 혁신적 세포치료제 리더십을 확고히 하겠다”고 말했다.

한편, 2012년 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받은 카티스템은 무릎 골관절염을 적응증으로 하는 제대혈유래 동종 중간엽 줄기세포치료제로,2018년 미국에서 임상 1/2a상을  완료했으며, 안전성·유효성 데이터와 국내 장기 시판 데이터를 근거로 FDA로부터 2상 면제 승인을 받고 3상에 진입했다. 현재 국내 500명 이상 환자를 대상으로 한 실사용근거(RWE) 연구 데이터도 확보하고 있으며, 이를 기반으로 글로벌 인허가 및 시장 진입 전략을 본격화할 계획이다.