20년 전인 1999년, '오르니틴 트랜스카바미라제'(OTC) 결핍이라고 알려진 대사성 희귀질환에 대한 유전자치료제 신약 임상시험 과정에서 만 18세 남성이 전신 면역반응으로 사망하는 사건이 미국에서 발생했다.

X-연관 우성으로 유전되는 OTC 결핍 질환의 유전자치료제 임상시험은 미국 펜실베니아 주도시인 필라델피아에 위치한 펜실베니아 대학교에서 진행 중이었다.  

이 사건은 당시 미국에서 이뤄졌던 다수의 유전자치료제 임상시험에서 발생한 첫 사망사례로 기록됐고, 미국을 포함하는 다수 국가의 관리감독 기관이 해당 규제를 엄격히 강화하는 계기가 됐다. 

유전자치료제 초기 개발 과정에서 첫 피험자 사망이 발생한 장소였던 필라델피아에서 세계 최대 규모 바이오•제약 행사인 '2019 바이오 인터내셔널 컨벤션(2019 BIO USA)'가 최근 개최됐다.

'2019 BIO USA'에서 유전자치료제 주제를 다룬 토론 세션 패널로 참여한 스파크테라퓨틱스의 캐서린 하이 대표이사는 "지난 1999년의 사망사례 이후 약 10년의 기간은 유전자치료제 개발 역사에서 암흑기"라고 표현했다.

또 " 1999년 필라델피아 임상시험 실패 이후 유전자치료제에 대한 많은 관심과 지원이 한꺼번에 사라져버렸다"고 전한 캐서린 대표는 "2000년대 초반에는 바이오텍, 빅파마, 투자기관 모두 의욕을 상실했고 이는 2010년까지 지속됐다"고 말했다.

토론에 참석한 5명의 전문가 패널 중 가장 연륜이 높은 캐서린 대표는 " 1999년 실패 이후 의욕 상실, 그리고 그로 인한 유전자치료제 연구개발에 대한 경험을 갖춘 인적자원의 공백이 무엇보다도 컸다"며 "바이오텍이던 빅파마던 모든 기업들이 현재 진행형으로 겪고 있는 큰 애로사항은 '돈'이라는 자원 부족보다도 '인재'라는 자원 부족"임을 지적했다.

캐서린 대표는 "풍부한 경험과 실력을 갖춘 인재의 부족은 곧 현존하는 치료제 중 가장 개발하기 어렵다고 여겨지는 유전자치료제 분야 연구개발 인력에 대한 몸값(프리미엄)을 높이게 된다"며 "빅파마보다 상대적으로 경쟁력이 부족한 바이오텍 회사를 경영하는 입장에서 인재 확보는 지속적인 과제"라고 토로했다. 

또 "연구개발 경험을 풍부히 갖춘 과학자 출신 전문가들이 각국 관리감독 기관 내에서 심사역을 포함하는 중요한 규제적 책임과 역할을 맡아야 한다"며 " 예로 과학적으로 철저하고, 체계적이며, 엄격하고, 근거 중심 사고방식으로 무장한 전문가들이 (미국) FDA에 있기에 기업들은 유전자치료제 분야에서 점진적인 진보를 이뤄내고 있다"고  피력했다.

캐서린 대표와 함께 패널로 참여한 미국 FDA 바이오의약품 평가연구센터(CBER) 피터 마크스 디렉터도 인재 확보 중요성을 전했다.

"기업에서 유전자치료제 개발 경험을 쌓은 전문가들이 FDA에 들어오는 사례는 관리감독 기관 입장에서 볼 때 행운이라고 생각한다"고 전한 마크스 디렉터는 "유전자치료제 신약 인허가 과정에서 높은 수준의 어드바이스를 제공할 수 있는 인재를 FDA 내부에서 자체적으로 양성하려면 적지 않은 시간이 소요됨은 주지의 사실"이라고 말했다.

이어 마크스 디렉터는 "지금 FDA는 바이오의약품에 대한 허가신청(BLA) 폭주, 임상시험 신청(IND) 폭주, 임상시험 전단계(Pre-IND)에서 초기 교섭 신청 폭주라는 3대 폭주 사태에 대해 대비하고자 한다"며 " 1~2년 내로 '과다한 증원'이라고 생각될 정도의 심사 전문 인력을 보강할 필요가 있다"고 강조했다.

특히 "FDA는 특히 유전자치료제의 인허가에 있어 단순히 기한을 맞추는 데 안주하지 않을 것"이라며 "그 이상의 노력과 결과를 통해 궁극적으로는 환자에게 필요한 치료제 출시를 앞당기고자 한다"고 피력했다.