코오롱그룹 (회장 : 이웅열)이 개발하고 있는 세계 최초 퇴행성관절염 세포유전자 치료제 'Invossa™'가 미국  FDA 임상 3상을 시작한다. 퇴행성관절염 세포유전자치료제로는 세계 최초  미국 임상 3상 진입이다.

 Invossa™는 그동안 '티슈진-C' (개발코드명)로 알려진 신약의 공식 브랜드명으로 미국  FDA의 신약 명명지침에 맞게 작명돼 현재 사전심의 단계에 있다.  Invossa™는 ‘혁신적인(Innovative) 관절염치료제’라는 의미를 담고 있다.

(주)코오롱에 따르면  자회사인 티슈진, Inc.(TissueGene, Inc. 미국 현지법인)은 지난 5월 15일 미국 FDA와 Invossa™에 대한 임상 3상 수행계획 사전평가(Special Protocol Assessment, 이하 SPA)를 종료하고 임상 3상 진입을 확정했다.

SPA는 평가지표, 통계적 유의성 확보 등 임상 3상 수행계획에 대해 미국 FDA와 사전 협의함으로써 잘못된 임상설계에 따른 실패가능성을 최소화하기 위해 마련된 절차다.

이번 임상에서는 미국 전역에서 약 1,020명의 환자가 Invossa™ 또는 위약을 투여 받게 되며 활동성 개선, 통증완화 뿐 아니라 관절강 간격(Joint Space Width, JSW) 측정을 통해 퇴행성관절염 치료 효능을 평가하게 된다. 임상과정에서 수집된 데이터는 FDA의 신약 허가(BLA: Biologics License Application) 신청 시 사용된다.

임상 3상 완료 후 FDA의 신약 허가 결과에 따라 Invossa™는 세계 최초로  FDA가 인정하는 ‘질환을 근본적으로 치료하는 퇴행성관절염치료제(DMOAD: Disease Modifying Osteoarthritis Drug)’로 인정받을 가능성도 높은 것으로 알려졌다.

코오롱생명과학과 티슈진, Inc.의 대표이사를 겸임하고 있는 이우석 대표는 “미국 FDA 임상 3상을 승인받게 돼 매우 기쁘다. 빠른 시일 내 임상 3상을 성공적으로 진행해 퇴행성관절염으로 고통 받는 전세계 1억 5천만 명의 환자들에게 기여하겠다."고 밝혔다.

한편 코오롱생명과학은 국내에서 서울대병원, 삼성서울병원, 서울아산병원 등 12개 대학병원에서 환자 156명을 대상으로 임상3상을 진행 중이며 올해 7월 임상을 마무리하고 연내에 식약처에 품목승인을 신청할 예정이다.

이우석 대표이사는 "내년 중 Invossa™의 국내 상업화를 시작으로 아시아 시장으로도 확장에 나서는 등 본격적인 성장을 기대하고 있다."고 밝혔다.

 Invossa™는 사람의 정상 동종연골세포와 세포의 분화를 촉진하는 성장인자를 가진 세포를 무릎 관절강 내에 주사로 간단히 투여해 퇴행성관절염을 치료하는 유전자치료제로,  이 세포는 대량생산이 가능하다.