㈜바이로메드(대표이사 김용수)는 이연제약과 공동개발하고 있는 근위축성 측삭경화증(Amyotrophic Lateral Sclerosis, 루게릭병, 이하 ALS) 치료제 ‘VM202-ALS’가 미국 FDA로부터 ‘희귀의약품(Orphan Drug)’으로 지정받았다고 14일 밝혔다.
 
ALS는 우리 몸의 근육을 움직이는 데 필요한 운동신경들이 파괴돼 혀 목 팔다리를 포함한 전신 근육에서 마비가 일어나는 원인불명의 신경퇴행성 질환으로, 10만 명당 3~8명꼴로 발병해 현재 전세계에 약 40만 명의 환자가 있는 것으로 추정되고 있다.

미국에서는 약 2~3만 명의 환자가 있으며 매년 새롭게 5천명씩 발생하고 있는 것으로 알려져 있다(NIH, Amyotrophic Lateral Sclerosis Fact Sheet).
 
희귀질환에 대한 정의는 국가마다 조금씩 다르지만, 미국의 경우 진단받은 환자 수가 20만 명 미만의 질병이거나 혹은 유전적인 결함으로 인해 발병되는 고셔병, 파브리병 등의 일부 유전질환들을 Orphan Disease(희귀질환)로 분류하고 있고, 이를 치료하는 의약품을 Orphan Drug(희귀의약품)으로 규정하고 있다.
 
희귀의약품은 선진국 제약업계에서는 매력적인 비즈니스 모델로 주목 받고 있다. 현재 세계 각국에서는 허가 절차의 편의성, 독점적 시장 점유 허용, 세제 혜택 등의 다양한 특혜를 제약업계에 제공하며, 희귀의약품의 개발과 판매를 장려하고 있다.

따라서 성공적으로 개발되는 경우, 독점적인 시장에서 비교적 자유롭게 약가가 결정된 희귀의약품은 높은 부가가치를 갖게 된다.

실제로 고셔병 치료제인 세레자임은 1만 명도 되지 않은 환자를 대상으로 연간 1조원 이상의 매출을 만들고 있으며, 리툭산(Genentech사), 레브리미드(Celgene사), 루센티스(Genentech사)등의 약물도 해당 개발/판매사에게 높은 부가가치를 제공하고 있다.
 
회사는 이번에 희귀의약품 지정을 받은 VM202-ALS는 미국에서 임상2상 시험을 성공적으로 완료할 경우 우선 상용화가 가능해지며, 이를 위한 품목허가도 FDA의 우선심사(Priority Review) 제도를 이용할 수 있게 됐다고 설명했다.

또 이로 인해 수익이 발생할 때까지의 개발기간이 단축될 수 있으며 관련 특허의 종료 후에도 추가로 7년간 미국 내 독점 판매권을 보장받게 됐다고 밝혔다. 

회사 측에 따르면 VM202는 HGF 유전자를 탑재한 DNA의약으로서 근육 주사하게 되면 몸에서 HGF 단백질을 생산하여 혈관을 생성하고 신경세포의 영양 인자로 작용한다.

바이로메드 관계자는 “그간 미국 등에서 진행했던 여러 임상시험을 통해 VM202가 손상된 신경세포의 기능을 회복시키고 재생시킴으로써 ALS를 치료할 수 있을 것으로 평가되어 희귀의약품으로 지정 받을 수 있었다.”고 밝혔다.
 
바이로메드는 지난 해 10월 미국 FDA로부터 VM202-ALS의 임상I/II상 허가를 받았으며, 현재 ALS센터가 설립돼 있는 노스웨스턴 의과대학 병원(Northwestern University Hospital)에서 임상시험이 실시된다. 2월말 첫 환자의 등록을 시작으로 올해 말까지 18명 환자 전원에게 약물투여 완료를 목표로 하고 있다.
 
바이로메드와 이연제약은 VM202-ALS 공동개발 외에도 현재 VM202를 이용하여 중증하지허혈, 당뇨병성 신경병증, 허혈성 심장질환 등에 대한 치료제 개발을 국내 시장과 국외 시장으로 역할을 분담하여 공동으로 진행하고 있다.