건강보험심사평가원이 희귀·중증질환 치료제의 신속한 건강보험 등재를 위해 실사용근거(RWE) 기반 사후평가를 확대하고 비용효과성(ICER) 평가체계를 개선하는 등 약가제도 개편에 속도를 낸다.

혁신신약의 환자 접근성을 높이는 동시에 건강보험 재정의 지속가능성을 확보하기 위해 RWE 기반 성과평가와 위험분담제를 고도화하는 방향으로 약가제도를 개편하겠다는 구상이다.

홍승권 건강보험심사평가원장은 21일 심평원 전문기자단 대상 간담회에서 이 같은 내용을 담은 약가제도 개편 방향을 제시했다.

홍 원장은 "치료제가 있음에도 제도적 지연으로 환자가 치료 기회를 놓치는 일이 있어서는 안 된다"며 "특히 희귀·중증질환 환자에게 시간은 곧 생명인 만큼 혁신적인 신약을 보다 신속하게 사용할 수 있도록 정부의 약가제도 개편 방향에 맞춰 심평원도 적극적으로 역할을 수행하겠다"고 밝혔다.

이를 위해 심평원은 희귀·중증질환 치료제의 등재 이후 실제 진료현장에서 축적되는 실사용근거(RWE)를 기반으로 성과를 평가하는 체계를 강화한다. 기술 발전으로 희귀·중증질환 치료제가 빠르게 개발되고 있지만 대부분 고가인데다 임상근거가 제한적인 특성을 고려해, 등재 이후 확보되는 실제 치료성과를 토대로 환자의 치료 접근성을 높인다는 방침이다.

홍 원장은 "희귀·중증질환 환자들의 미충족 수요를 해소하기 위해 등재 후 실제근거(RWE) 기반 성과평가를 토대로 약제를 신속 등재해 환자의 치료 접근성을 강화하고자 한다"고 설명했다.

심평원은 이를 위해 고품질 RWE 생산 기반도 지속 확대하고 있다. 지난 6월 '약제성과평가를 위한 실제근거 생성 가이드라인'을 제정했으며, 학계와 환우회, 산업계 등이 참여한 심포지엄을 개최했다. 현재는 국가 단위 레지스트리 구축 등을 위한 연구도 진행 중으로, 향후 RWE를 약제 성과평가와 급여관리 전반에 적극 활용할 계획이다.

약가제도 개편의 또 다른 축은 비용효과성(ICER) 평가체계 개선이다.

홍 원장은 "이번 약가제도 개편은 단순히 약가를 인하하기 위한 것이 아니라 변화하는 의료환경과 건강보험 여건에 맞춰 약가체계를 보다 합리적이고 지속가능하게 만들기 위한 것"이라며 "혁신형·준혁신형 제약기업과 원료 자급화 등 의약품 수급 안정화에 기여한 기업에 대한 약가 우대도 확대해 제약산업의 성장을 지원하겠다"고 말했다.

이어 "신약의 신속한 도입 과정에서 제기될 수 있는 재정 건전성과 안전성에 대한 우려도 충분히 고려하겠다"며 "비용효과성(ICER) 임계값은 정책연구 결과를 바탕으로 합리적인 개선방안을 마련할 계획"이라고 밝혔다.

고가 신약 관리체계도 보다 정교해진다. 심평원은 현재 운영 중인 위험분담제를 지속 고도화하고 총액제한형, 성과기반 환급형 등 관리기전을 통해 약효와 재정영향에 대한 불확실성을 제약사와 분담하면서 환자 접근성과 건강보험 재정의 균형을 유지한다는 방침이다. 일부 초고가 약제에 대해서는 급여기준 제한과 사전심사 제도도 함께 운영하고 있다.

항암제 급여등재 과정의 투명성도 강화한다. 심평원은 암질환심의위원회 심의 결과를 심의 당일 공개하고 있으며, 최종 약제급여평가위원회 평가 이후에는 회의자료와 결과도 공개하고 있다고 설명했다. 다만 암질심은 급여등재 절차의 중간 단계인 만큼 최종 급여 여부는 약평위 심의를 거쳐 결정된다는 점도 함께 강조했다.