희귀질환 치료제에 대한 환자 접근성 방안을 두고 산업계와 정부의 입장이 평행선을 그렸다.

산업계에서는 현재 실시되는 위험분담제(RSA), 경제성평가 특례제도의 범위를 확대하고 희귀약 가치를 우대할 수있는 방안을 신설해야 한다고 제시한 반면, 정부에서는 공익적 임상시험 제도화 및 가격협상에 대한 적극적 대응 등 제약사 책임을 강조했다.

지난 23일 자유한국당 박인숙 의원이 국회의원회관 제9간담회의실에서 개최한 '희귀질환관리법 시행 1년 앞으로의 과제'정책토론회에서는 이같은 온도차를 확인할 수 있었다.

김성호 한국글로벌의약산업협회 전무는 발제를 통해 환자 접근성 문제와 해결방안을 제시했다.

김 전무는 "현재 국내에서 위험분담제(RSA), 경제성평가 특례제도가 운영돼 희귀질환 접근성 향상에 기여하고 있으나, 지나치게 협소한 기준으로 희귀약의 극히 일부만 적용 가능하다"며 "희귀질환이 가진 다양한 위중도, 질병경과 등 특성으로 치료제 급여 여부를 결정할 때 고려요인이 복잡하고 어렵다"고 진단했다.

이어 "복지부는 2017년 12월 희귀질환 진단치료 관리 체계화를 위한 '제1차 희귀질환관리 종합계획'을 발표했으나, 실질적 치료혜택과 관련있는 치료제 보험급여 지원 정책이 부재한 문제점이 있다"며 "식약처와 심평원의 희귀질환 치료제 기준이 상이한 상황에서 더 엄격한 심평원 기준의 RSA·경평특례제도가 적용돼 제한적인 급여화가 이뤄지고 있다"고 지적했다.

국내 보험 등재율 형평성도 문제가 됐다. 일반 신약 대비 희귀약 등재가 상대적으로 낮은 수준으로 허가 2년 이내 등재율 50% 미만으로 희귀질환자 치료 접근성에 제한이 있으며, 허가후 등재 소요기간이 25.3개월로 비희귀질환보다 10개월 이상 더 걸린다는 것.

김 전무는 이를 해결하기 위해 "희귀약 가치를 반영하는 제도를 마련하고 유연한 운영으로 환자 치료 접근성을 개선하고 희귀약 개발 생태계를 조성하는 선순환 구조 확립해야 한다"고 제안했다.

환자 치료 접근성을 해결하는 방안으로 문케어 실행 방안에 희귀질환 산정특례 적용대상을 적극 반영하고 정부 지출 규모를 확대하며, 희귀약에 대한 선별급여를 순차적으로 적용해야 한다고 말했다.

또한 '보험등재 절차 개선'을 통한 RSA·경평특례제도의 희귀의약품 적용 확대, 유전자 치료 등 새로운 치료영역을 위한 절차 마련, 희귀약 약가우대 방안 신설을 통한 출시 지연·포기 방지 등을 강조했다.

복지부 곽명섭 보험약제과장은 "희귀질환의 경우 상당수 환자가 진단도 받지 못할 뿐더러 적절한 약제가 없는 경우가 많다"며 "치료약제 확대방안 중 신약개발은 영리기업인 제약사가 리스크를 감안하는 한계가 있어 기존 약제 효능과 적응증을 추가하는 부분이 중점적 고민이 돼야 할것"이라고 전제했다.

이어 "기본적으로 임상시험이 어려운 약제는 기존 오프라벨과 다른 접근이 필요하다. 소수자라 하더라도 임상시험을 적극적으로 진행하는 제약사의 책임이 강조돼야 한다 생각한다"고 견해를 밝혔다.

특히 곽 과장은 이와 관련해 '공익적 임상시험'의 제도화를 제안하기도 했다. 그는 "오프라벨의 경우 소아과 희귀질환 환자에 대해 공익적 임상을 제약사들에게 상당부분 사회적 책무로 부여하는 것은 어떤가" 말했다.

경제성평가 면제와 위험분담제(RSA) 확대 제안에 대해서는 해당 정책들이 예외적인 정책임을 명확히 했다. 곽 과장은 "현재 희귀질환·암질환 대상 약제를 대상으로 진행되고 있는 제도의 확대 필요성을 검토하겠지만, (경평면제, RSA가) 기본원칙에 대한 예외이다보니 한계가있을 수 밖에 없다"고 강조했다.

이와 함께 곽 과장은 "지난해 희귀질환 치료제 20건 정도의 심의 중 임상적 유용성을 입증했음에도 가격이 맞지 않아 5건이 비급여로 결정되기도 했는데, 제약사가 가격조정에 적극적으로 응해주길 바란다"고 당부하기도 했다.