식품의약품안전처가 전세계적으로 연평균 10% 이상의 고성장을 기록하고 있는 희귀의약품 시장에 대해 국내 제약업체들의 진입을 촉진하기 위해 각종 제도적 지원책을 마련한다.

한국보건산업진흥원에 따르면 글로벌 희귀의약품 시장은 연평균 11.4%의 고성장을 기록하고 있으며, 지난해 1,119억불 시장에서 2022년에는 2,141억불 시장으로 커질 것으로 전망되고 있다.

암을 비롯한 희귀 질환들의 유병율이 급속히 증가하고 있으며. 글로벌 제약사들도 희귀의약품 개발에 적극 나서고 있다.

국내 제약사들도 희귀의약품 개발에 적극 뛰어들고 있다.

SK케미칼의 혈우병 치료제 '앱스틸라(AFSTYLA)'는 지난해 미국 식품의약국(FDA)에 이어 캐나다 보건당국(Health Canada)으로부터 시판 허가를 받았다.

녹십자는 헌터증후군 치료제인 '헌터라제'의 미국 임상 2상을 진행하고 있으며 종근당은 프래더 월리 증후군 치료제에 대한 글로벌 임상 3상을 진행하고 있다.

식약처는 국내 제약사들이 희귀의약품 개발에 적극 나설 수 있는 분위기 조성을 위해 개발 단계 희귀의약품 지정제도를 도입 운영하고 있다.

부광약품은 '레보도파로 유발된 이상운동증이 적응증인 'JM-010'(경구제)'을 개발단계 희귀의약품으로 지정받았다.

또 △안트로젠의  'Anti-TNF 제제에 불응인 크론병성 누공' 적응증 치료제인 '동종지방유래 중간엽줄기세포(주사제)' △시믹씨엠오코리아의 '최소 한 차례 전신요법을 진행한 진행성 또는 전이성 담도암' 치료제 '바리티닙(경구제)'는 △알바이오의 '패리-롬버그병 환자에서 미세지방이식술의 보조요법' 적응증인 '자가지방유래 중간엽줄기세포(주사제)'도 개발 단계 희귀의약품으로 지정받았다.

식품의약품안전처는 "희귀 질환 환자의 치료제 선택기회를 증대하고, 국내 제약사들이 희귀의약품 개발에 적극 참여하도록 각종 제도적 지원을 아끼지 않을 방침이다"고 밝혔다.