약업닷컴 - 보건의약계를 대표하는 전문신문 - 약사, 의사, 제약사

2026년 09월 04일 인기기사

09-06(일) | 09-05(토) | 09-04(금) | 09-03(목) | 09-02(수)

달력으로 날짜검색

불법 CSO, '약가 우대' 날린다… 대법 실형 확정, 제약업계 '초긴장': 2026-09-04 06:00; 그래픽. ©약업신문=김홍식 기자가공거래로 225억 원대 비자금을 조성한 의약품 판촉영업자(CSO) 업체 대표 최모 씨에게 징역 2년 6개월...; 김홍식 기자 공감0 | 비공감0

코아스템켐온, FDA와 뉴로나타-알주 Type C 미팅 10월16일 진행: 2026-09-04 15:46; 코아스템켐온(대표 양길안)은 미국 식품의약국(FDA)이 루게릭병(근위축성 측삭경화증, ALS) 세포치료제 ‘뉴로나타-알주’(성분명 렌주메...; 권혁진 기자 공감0 | 비공감0

우리그룹 윤지용 대표 "광원 60년 '제조 DNA'로 글로벌 바이오기업 도약”: 2026-09-04 06:00; 우리그룹 윤지용 대표가 2일 태국 방콕 위워크 더 파크(The PARQ)에서 바이오 사업 전략을 설명하고 있다.©사진=권혁진 기자“리포좀은 ...; 권혁진 기자 공감0 | 비공감0

[제약 AI 대전환 ⑧·끝] 지속 가능한 제약 AX 마지막 관문 '운영과 성과' 댓글1개: 2026-09-04 06:00; [1~7편 연재 요약] 지난 7회차에 걸쳐 본지는 제약 현장에서 겉도는 AI 혁신의 한계를 짚고, 이를 타개할 실질적인 해법을 모색해...; 김홍식 기자 공감0 | 비공감0

“표적·전달·면역을 연결하다” ADC·BiTE, 정밀 항암 신약개발 진화: 2026-09-04 06:00; (왼쪽부터)정준호 서울대학교 의과학과 교수, 신정훈 삼성서울병원 혈액종양내과 교수, 홍민희 연세암병원 종양내과 교수.©약업신문=허...; 허지수 기자 공감0 | 비공감0

제약바이오협회 "약가인하 내년 4월 연기… 업계 요구 대폭 수용 결과” 2026-09-04 06:00

"바이오 신뢰 또 시험대” 김승원 법무 후보 ‘제넨셀 의혹’ 고발 2026-09-04 11:27

“편두통, 이제 ‘참는 두통’ 아냐…치료 목표는 ‘Headache-free’ 2026-09-04 06:00

"치료 필요한 비만 환자 놓친다"…BMI 넘어 국가 관리체계 마련해야 2026-09-04 06:00

권영희 "약배송 전면 확대 아직 확정 아냐…9만 약사 힘 모아 막겠다" 2026-09-04 17:05

“세계적 액체생검 석학 온다” ‘Meet the Pioneers: Liquid Biopsy’ 9월9일 개최 2026-09-04 17:31

안국약품, 창립 67주년 맞아 1299억 투자…신공장·생산 확대 2026-09-04 09:31

스카이랩스,4일 코스닥 상장…“글로벌 의료데이터 생산 플랫폼 도약” 2026-09-04 09:25

"안전성 확보·동네약국 중심"…약 배송 확대 논란에 선 그은 복지부 댓글2개 2026-09-04 06:00

혁신신약 다차원 가치평가 도입 촉구…"약품비 통제 멈추고 사회적 가치 봐야" 2026-09-04 12:03

폐동맥 고혈압 치료제 IPF 추가 FDA 심사개시 댓글1개 2026-09-04 09:54

제이시스메디칼, ‘덴서티 느와르’·‘부스트 팁’ 식약처 허가·출시 2026-09-04 11:11

큐로셀 ‘림카토' 국산 1호 CAR-T 연내 급여화 속도 2026-09-04 09:08

바이오텍 '엠브릭스', 80억원 규모 시리즈B 투자 유치 완료 2026-09-04 10:08

혁신적 동물실험 대안 파일럿 프로그램 EU 시행 2026-09-04 06:00

서울성모병원 임상약리과 20주년 기념 학술심포지엄 개최 2026-09-04 17:39

[약식동원] 혈당 스파이크 방지? 답은 조(좁쌀) 2026-09-04 07:58

홍콩,수익성 낮은 중화권 바이오테크 기업 중요 자금 조달 허브 자리매김 2026-09-04 10:49

美 치폴레, 亞 최초 한국 서울서 레스토랑 오픈 2026-09-04 15:24

FDA, 천연물 의약품 개발 촉진 취지 의견공람 2026-09-04 14:24

샤페론, 액면병합 절차 착수…9월 29일 변경상장 2026-09-04 09:18

비올메디컬, ‘스칼렛 프로’- ‘SB-49TIP’ 미국 FDA 510K 허가 2026-09-04 08:54

아크릴, 암 관리도 AI 시대…국가 암 AI 사업 기반 ‘Cancer AX’ 본격화 2026-09-04 09:22

아주약품, 안과 신제품 2종 출시…소아 안과·녹내장 영역 확대 2026-09-04 09:22

희귀 신경계 질환 알렉산더병 치료제 최초 허가 2026-09-04 13:28

인기기사

더보기 +

1	심상찮은 한미약품 퇴직자들 여론...."믿었던 신동국 회장이..."

2	"빅파마 빅딜 선급금 68% 중국발 자산으로…이제 딜 퀄리티 싸움"

3	임신중지 약 '미프진' 도입 본궤도…처방·조제·건보 '쟁점 산적'

4	의약품 공공기관 3곳 하나로…백신 인프라 첨단바이오까지 확대

8	온코닉테라퓨틱스, ‘자큐보’ 주사제형 중국 3상 첫 환자 투여

9 AZ 등 주요 9개 제약사, 유럽 제약산업 위기 공개 경고

10	동국제약, 전립선비대증 치료제 ‘유레스코정’ 동일 성분 조합 시장 1위

인터뷰

더보기 +

대전선병원 김기덕 센터장 “몇백억 유산균보다 중요한 건 장내 생태계”

에스티큐브 유승한 미국대표 “EGFR 변이 폐암 2상 효능 첫 공개…ORR 37.5%·오시머티닙 병용 추진”

“바이오헬스 벤처, 창업부터 시간과 싸움…사전 준비가 생존 가른다”

PEOPLE

더보기 +

부음	신영기(서울대학교 시흥캠퍼스 본부장·에이비온 대표이사) 모친상

인사	그래디언트 바이오컨버전스, 이우형 CSO 영입…PDO 기반 CRO 사업화 속도

인사 보건복지부 과장급 인사 발령

교육	미래의학연구재단 ‘바이오헬스경영학교’ 온라인 교육 과정(할인 혜택)

행사	2026 글로벌 제약혁신기술 세미나

팜플러스
오피니언

더보기 + 더보기 +

김용진 세무사의 세무칼럼

심연와 변호사의 법률민원상담

심창구 교수의 약창춘추

[사설] 초읽기 들어간 대선정국, 보...

[사설] 초고령사회 진입과 일반의약...

[사설] 한국약업사(韓國藥業史) 보정...

[사설] 글로벌시장 진출 위한 유능...

[사설] 도전과 실패를 반복하며 얻어...

컬쳐/클래시그널

더보기 +

원종원의 커튼 콜

안현정의 컬쳐포커스

박병준의 클래스토리

서울시 서초구 서초대로 115 정다운빌딩 4층
TEL : 02-3270-0114 FAX : 02-3270-0189
E-mail : webmaster@yakup.com

모바일 버전

발행일 : 1954. 03. 29 등록일 : 2016. 05. 02
대표이사 : 함태원 발행 · 편집인 : 함태원
등록번호 : 서울,아04071

사업자등록번호 : 106-81-10940
통신사업자신고번호 : 제2022-서울서초-2586호
청소년보호책임자 : 이종운

[]희귀 신경계 질환 알렉산더병 치료제 최초 허가

	개인정보 수집 · 이용에 관한 사항 (필수)

	- 개인정보 이용 목적 : 콘텐츠 발송 - 개인정보 수집 항목 : 받는분 이메일, 보내는 분 이름, 이메일 정보 - 개인정보 보유 및 이용 기간 : 이메일 발송 후 1일내 파기

위의 '개인정보 수집·이용'에 동의 합니다.

받는 사람 이메일	* 받는 사람이 여러사람일 경우 Enter를 사용하시면 됩니다. * (최대 5명까지 가능)
보낼 메세지 (선택사항)

보내는 사람 이름
보내는 사람 이메일	@

취소 보내기

희귀 신경계 질환 알렉산더병 치료제 최초 허가

美 아이오니스 파마 ‘잔바스트로’(질가네르센) 주사제

이덕규 기자
입력 2026-09-04 13:28 수정

FDA가 소아‧성인 알렉산더병 환자 치료제 ‘잔바스트로’(Zanvastro: 질가네르센) 주사제를 3일 승인했다.‘잔바스트로’는 최초로 FDA의 허가를 취득한 알렉산더병 치료제이자 이 병을 촉발시키는 축적된 단백질을 직접적인 표적으로 작용하는 첫 번째 치료제이다.‘알렉산더병’(Alexander disease)이란 희귀 진행성 신경계 질환의 일종을 말한다.‘잔바스트로’는 미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제‧안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)에 의해 허가신청서가 제출되었던 기대주이다.FDA 약물평가연구센터(CDER) 신경의학 제 1국의 에밀리 프레일릭 국장은 “알렉산더병 환자들과 환자가족들이 이 증상이 진행되는 동안 지지요법(supportive care)만이 가능했을 뿐, 지금까지 허가를 취득한 치료대안이 부재했던 형편이어서 어려움을 감수해 왔다”면서 “오늘 승인결정이 이들의 커뮤니티를 위해 역사적인(landmark) 순간이 도래했음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.이 희귀‧중증질환의 근본적인 원인에 대응하는 첫 번째 치료제가 환자들에게 제공될 수 있게 된 것이기 때문이라는 게 프레일릭 국장의 설명이다.이와 관련, 알렉산더병은 신경교(神經膠) 섬유성 산성(酸性) 단백질(GFAP)을 생성시키는 유전자에 변이가 나타남에 따라 유발되는 희귀, 진행성, 신경계 질환의 일종으로 알려져 있다.신경교 섬유성 산성 단백질이 비정상적으로 변이되면 뇌내 지지세포들(supportive cells)에 축적되고 시간이 흐름에 따라 신경계에 손상이 유발되는 것으로 알려져 있다.알렉산더병은 100만명당 1명 미만의 비율로 영향을 미치고 있는 초희귀 증상의 일종이지만, 상당히 광범위하게 중증을 나타내고 잠재적으로 생명을 위협할 수 있는 문제점들을 유발할 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.발작, 발달퇴행, 보행장애, 근육약화 및 두 개내압(頭蓋耐壓) 상승 등이 여기에 해당하는 증상들의 예이다.‘잔바스트로’는 안티센스 올리고뉴클레오타이드의 일종으로 비정상적인 신경교 섬유성 산성 단백질이 뇌 내부에 축적되고 손상을 유발하기 전에 생성량을 감소시키는 유형의 치료제이다.훈련받은 의료인이 척추관 내에 3개월 간격으로 주사하는 방식으로 투여가 이루어지게 된다.‘잔바스트로’의 효능과 안전성은 2세 이상의 소아‧성인 알렉산더병 환자 49명이 참여한 가운데 진행된 1건의 다기관, 피험자 무작위 분류, 대조시험과 2세 미만의 소아환자 2명을 대상으로 이루어진 1런의 개방표지 시험을 통해 평가됐다.알렉산더병이 워낙 드물게 나타나는 희귀질환인 데다 다양한 연령대에 걸친 환자들에게 영향을 미칠 수 있는 만큼 FDA는 영‧유아 환자들부터 성인환자들에 이르기까지 알렉산더병을 뒷받침하는 이용 가능한 입증자료들을 참고로 평가했다.FDA에 따르면 착수시점에서 보행장애를 포함해 측정 가능한 문제점들을 나타낸 5세 이상의 환자들 가운데 ‘잔바스트로’를 투여한 피험자들의 경우 61주차에 평가했을 때 아무런 치료를 받지 않은 대조그룹에 비해 보행속도가 괄목할 만하게 향상된 것으로 입증됐다.보행속도가 증상의 진행을 평가하는 데 신뢰할 수 있는 자료로 참조될 수 없는 것으로 나타난 2~4세 연령대 환자들의 경우에는 직립하기, 걷기, 달리기 및 점프하기 등의 운동기술들이 폭넓게 대체평가됐다.그 결과 ‘잔바스트로’를 투여한 소아환자들의 경우 이 같은 측정결과들이 개선된 것으로 입증된 반면 대조그룹에 속한 피험자들은 오히려 퇴행이 나타난 것으로 분석됐다.2세 미만 환자들의 경우 이 증상이 워낙 희귀하게 나타나고 있는 데다 비교대상 부족 등의 사유로 인해 직접적인 임상시험 자료가 제한적이었다.약물체내동태 모델링 결과를 보면 이 연령대 환자들의 약물 농도가 좀 더 연령이 높은 소아환자들과 유사할 것으로 예측됐다.이 같은 관찰내용은 시험에서 ‘잔바스트로’를 투여받았던 2세 미만의 소아환자 4명에서 도출된 안전성 자료 뿐 아니라 연령대가 좀 더 높은 소아환자들로부터 관찰된 안전성 자료를 통해 뒷받침됐다.이 같은 접근방법에 힘입어 허가를 취득하는 데 필요로 하는 입증기준을 유지하는 동시에 가장 연령대가 낮은 환자들에까지 치료범위 확대가 가능할 수 있었다.가장 빈도높게 수반된 ‘잔바스스토’의 부작용으로는 구토, 요통, 기침, 두통 및 요추천자 후 증후군 등이 보고됐다.‘잔바스트로’를 사용해 치료를 진행한 일부 환자들에게서 무균성 뇌수막염 발생이 보고됨에 따라 환자와 간병인들은 뇌수막염이 의심되는 증상들이 나타났을 경우 의료인들에게 고지해야 한다.아울러 ‘잔바스트로’를 사용해 치료를 진행키로 결정했을 경우 전체 처방정보를 주의깊게 살펴보아야 한다.FDA는 중증을 수반하는 데다 희귀질환이라는 알렉산더병의 특성을 감안해 앞서 ‘잔바스트로’를 ‘희귀의약품’, ‘패스트 트랙’, ‘혁신 치료제’ 및 ‘희귀 소아질환 치료제 신속심사 바우처’ 등의 대상으로 지정한 바 있다.

취소 인쇄하기