리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 기업 알지노믹스(대표이사 이성욱)는 오는 4월 17일부터 22일까지 미국 샌디에이고에서 열리는 미국암연구학회(AACR 2026)에서 구두 발표를 진행한다고 5일 밝혔다.

AACR은 미국임상종양학회(ASCO), 유럽종양학회(ESMO)와 함께 세계 3대 암 학술대회로 꼽히는 국제 행사로, 전 세계 연구기관과 글로벌 제약·바이오 기업이 참여해 최신 항암 연구 성과를 공유하는 자리다.

알지노믹스는 항암 유전자치료제 ‘RZ-001’의 간암 임상 중간결과를 발표할 예정이며, RNA 편집·교정 치료제의 임상적 개념증명(POC, Proof of Concept) 데이터를 공개한다. 회사는 이번 발표를 통해 RNA 치환효소 기반 기술의 임상적 유효성과 안전성을 제시하고, 글로벌 기술사업화 추진에도 속도를 낼 계획이다.

RZ-001은 전체 암세포의 80% 이상에서 발현되는 텔로머레이스 mRNA를 표적으로 작용하는 항암 유전자치료제다. 텔로머레이스 mRNA를 표적해 암세포 사멸을 유도하고, 종양 미세환경에서 면역세포 침윤을 촉진함으로써 면역항암제 반응률을 높이는 복합 기전을 갖는 것이 특징이다.

이 치료제는 국내 식품의약품안전처와 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험계획을 승인받았으며, 원발성 간암(HCC)과 교모세포종(GBM)을 대상으로 FDA의 패스트트랙(Fast Track) 및 희귀의약품(Orphan Drug Designation) 지정을 획득했다.

현재 알지노믹스는 간암 환자를 대상으로 RZ-001과 면역항암제 병용 임상 1b/2a상을 진행하고 있으며, 국내 9개 의료기관에서 환자 모집과 투약이 이뤄지고 있다.

병용 약물인 아테졸리주맙(Atezolizumab)과 베바시주맙(Bevacizumab)은 진행성 간암 1차 치료에서 널리 사용되는 표준요법으로 알려져 있다. 다만 해당 치료법의 반응률이 약 20~30% 수준에 머무는 것으로 보고돼, RZ-001 병용을 통해 반응률을 높일 수 있을지 여부가 임상적·사업적 측면에서 주목된다.

또한 RZ-001은 텔로머레이스 mRNA를 표적하는 기전을 기반으로 다양한 암종에 적용 가능성이 있어 향후 적응증 확대 가능성도 제기된다.

회사 관계자는 “RNA 편집·교정 치료제의 임상 POC 데이터를 국제 학회에서 공개하게 되어 의미가 크다”며 “이번 AACR 발표를 계기로 난치성 질환 치료제 개발과 글로벌 사업화를 가속화할 계획”이라고 밝혔다.