유한양행 자회사 이뮨온시아(KOSDAQ:424870)는 신규 면역항암제 ‘댄버스토투그 (Danburstotug,  개발명: IMC-001)’가 식품의약품안전처(이하 ‘식약처’)로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다고 5일 밝혔다.

개발단계 희귀의약품과 달리, 희귀의약품은 기존 대체 의약품보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된 의약품을 대상으로 신청할 수 있다. 

이뮨온시아가 개발한 ‘댄버스토투그’는 재발·불응성 NK/T세포 림프종(ENKTL)을 표적으로 하는 면역항암제로, 국내 임상 2상 에서 우수한 유효성을 입증한 데이터를 다수 국제학회에서 발표한 바 있다. 회사는 지 난 해 7월 완료된 임상시험결과보고서(CSR)를 근거로 식약처에 희귀의약품 지정 신청했다. 

현행 NCCN 가이드라인에 따르면, ENKTL의 1차 표준 치료로 L-asparaginase 기반의 병용 요법이 권장된다. 그러나 1차 치료에 실패하거나 재발한 환자에 대해서는 표준 치료법이 없어 선택가능한 치료 옵션이 매우 제한적이다.

이러한 환자군을 대상으로 진행한 2상 임상시험 결과, 이뮨온시아의 ‘댄버스토투그’는 객관적 반응률(ORR)과 완전관해율(CR) 뿐만 아니라 무진행생존기간(PFS)과 전체생존기간(OS)에서도 기존 치료제 대비 우수한 효능을 보였다.

지난해 12월 미국 올랜도에서 개최된 미국혈액학회(ASH 2025)에서 발표한 데이터에 따르면, ‘댄버스토투그’는 객관적반응률(ORR) 79%, 완전관해율(CR) 63%를 기록했다. 또한, 무진행생존기간(PFS)은 29.4개월이었으며, 1년 생존율(OS) 85%, 2년 생존율 78%로 확인됐다. 이상반응은 대부분 경미한 수준에 그쳤고, 전체 환자의 40%가 2년간의 장기 치료를 완료했다.

이번 희귀의약품 지정을 통해, ‘댄버스토투그’는 식약처가 운영하는 ‘글로벌 혁신제품 신 속심사 제도(Global Innovative Products on Fast Track, GIFT)’의 적용 대상이 됐다. 

이에 따라 회사는 허가 심사 기간이 일반 심사 대비 최대 25% 단축될 것으로 기대하고 있다. 또한, 회사는 안정적인 의약품 공급을 위하여 글로벌 바이오의약품 위탁생산기업인 론자 (Lonza)와 상업화 기술이전을 완료했다. 

이뮨온시아는 자체 연구개발 및 임상개발 역량과 식약처의 신속심사 제도를 기반으로 2030년 이전 국내 출시를 목표로 댄버스토투그의 상용화를 추진하고 있다. 

김흥태 대표는 “이번 댄버스토투그의 희귀의약품 지정을 계기로, 표준 치료제가 없는 난 치성 희귀암 환자들에게 보다 신속하게 치료 옵션을 제공할 수 있도록 빠르게 상용화를 추진하겠다”며, “글로벌 시장 진출을 위한 기술 이전 협의도 더욱 가속화할 계획”이라고 밝혔다.