희귀유전질환 심포지엄 조직위원회(위원장 박범준·부산대 분자생물학과 교수)가 주최하는 ‘제4회 희귀유전질환 심포지엄’이 지난 16일과 17일, 산업계·학계와 미국 FDA 및 유관기관 관계자들이 참석한 가운데 성황리에 마쳤다.

2017년 부산대에서 시작해 올해로 4회째를 맞이한 이번 국제 심포지엄에서는 ‘Development of new drugs for Rare neuropathy(희귀신경병증 치료제 개발)’를 주제로, 글로벌 제약 전문가들과 희귀질환 치료제 연구 개발 기관 관계자들이 한자리에 모여 국내 제약바이오산업의 성공적인 해외 시장 진출을 위한 인허가 전략과 최신 연구 동향을 나눴다.

심포지엄은 △미국 FDA 희귀질환치료제 규제 및 인허가 전략 △바이오 벤처 산업 투자 동향 △신경근육질환의 R&D 연구실적 등 5개 세션으로 나눠 진행됐다.

16일 세션에선 최정민 고려대학교 의과대학 교수와 이종대 순천향대 부천병원 교수, 희귀질환 치료제 개발자 등이 연자로 나서 ‘희귀 신경근육 질환의 발병 원인이 되는 유전적 변이’와 ‘제2형 신경섬유종증의 신약 개발 필요성’ 그리고 ‘제약 바이오 산업의 투자 동향’에 대한 강연이 이어졌다.

루게릭병의 신약개발을 담당하고 있는 피알지에스앤텍의 우태균 책임 연구원은 “루게릭병을 일으키는 SOD1단백질 응집을 막는데 최적화된 새로운 SOD1 응집 억제제(PRG-A물질)가 루게릭병 모델 실험쥐의 수명을 연장하고 척추 신경을 보호한다”고 연구 결과를 발표했다.  

또 피알지에스앤텍 임상개발실 박수영 박사는 한국 식품의약품안전처에 제출한 ‘제2형 신경섬유종증 환자의 안전성과 유효성 평가를 위한 1.5상 임상 시험 프로토콜’을 소개했다.  

17일 세션에선 ‘비임상, 임상, CMC, 규제‘를 주제로 미국 FDA 부국장을 지낸 안해영 박사(현, 안 바이오 컨설팅 대표)를 비롯해 미국 FDA 현직 인허가 전문가들이 참여해 미국 FDA 규제 및 신약 승인에 대한 이해를 돕고 효율적인 인허가 전략 마련하기 위한 패널 토론 및 Q&A시간이 마련됐다.

안 바이오 컨설팅 안해영 대표는 “FDA와 미팅을 통해 제약회사들은 신약 개발 및 허가에서 필요한 정보들을 얻을 수 있다”며 “FDA에는 전 세계에서 제출되는 많은 양의 임상시험 데이터를 가지고 있는 만큼 FDA의 지식이나 경험을 나눌 수 있는 미팅을 안 할 이유가 전혀 없다”고 강조했다.

희귀유전질환 심포지엄 조직위원회 박범준 위원장은 “이번 심포지엄은 FDA 현직 심사관을 포함한 글로벌 제약 전문가들과 기업 관계자들이 참여해 미국 시장 진출에 대한 이해를 돕고 실무 교류를 가속화하는 자리가 됐을 것”이라고 말했다.