미국을 비롯한 메이저 마켓에서 희귀질환 치료제들이 오는 2018년에 이르면 60억 달러 규모의 시장을 창출할 수 있을 것이라는 예측이 나왔다.

지난 2010년 23억 달러 볼륨을 형성했던 희귀질환 치료제 시장이 연평균 13.1%에 달하는 발빠른 성장을 거듭해 8년 뒤 3배 가까이 확대될 수 있으리라 기대된다는 것.

여기서 언급된 “메이저 마켓”은 미국, 일본과 유럽 ‘빅 5’ 국가들(영국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인)을 지칭한 것이다.

미국 뉴욕에 소재한 시장정보 서비스업체 GBI 리서치社는 지난달 공개한 ‘2018년까지 희귀질환 치료제 시장 성장전망’ 보고서에서 이 같이 전망했다. 각종 희귀질환들의 이질성을 규명하고 새로운 임상시험을 설계하는 데 눈에 띄는 향상이 이루어지면서 혁신을 촉진하고 있기 때문이라는 것.

이와 관련, 미국 제약협회(PhRMA)에 따르면 지난해 2월 말 현재 미국 내 제약기업들이 총 460개 희귀의약품들의 개발을 진행 중인 것으로 집계된 바 있다.

미국에서 “희귀의약품”이란 고셔병, 파브리병 등과 같이 환자 수가 20만명 이하에 해당하는 질환들을 겨냥한 치료제들에 주어지는 개념으로 통용되고 있다.

현재 미국에서 희귀질환 수는 6,000가지를 상회하는 것으로 알려져 있다. 유럽 각국의 경우 5,000~8,000가지에 달해 국가별로 차이를 보이고 있다.

보고서는 “효능향상과 선택의 폭 확대를 원하는 니즈에 부응해 각종 희귀질환 치료제를 개발하기 위한 연구가 활발히 진행되고 있다”고 설명했다.

때마침 지난 2일 FDA는 화이자社가 이스라엘 제약기업 프로탤릭스 바이오테라퓨틱스社(Protalix)와 공동으로 개발을 진행해 왔던 성인 1형 고셔병 치료제 ‘엘레리소’(ELELYSO; 탈리글루세라제 α 주사제)의 발매를 승인한 바 있다.

보고서는 고셔병과 함께 파브리병, 폼페병, 점액 다당류증(또는 뮤코다당증), 특발성 혈소판 감소성 자반증, 헌팅턴병, 난소암 등을 희귀질환의 대표적인 사례들로 나열했다.

한편 사노피社에 편입된 젠자임社는 대표적인 희귀질환 치료제 개발업체로 인식되어 왔다. 그러나 제조상의 문제점들이 노정됨에 따라 최근 수 년째 젠자임社 제품들의 공급부족 현상이 나타나고 있는 형편이다.