지투지바이오가 장기지속형 치매 치료제 ‘GB-5001’ 임상1상 임상시험결과보고서(CSR) 초안을 26일 수령해 안전성과 내약성을 확인했다고 27일 공시를 통해 밝혔다.

임상시험 제목은 '건강한 남성 자원자를 대상으로 도네페질 경구용 정제(아리셉트®) 대비 도네페질(GB-5001) 두 제제의 근육주사(IM)와 피하주사(SC) 단회/다회 투여 시 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 공개, 활성 대조, 평행 및 용량 증량, 제 1상 임상시험'으로, 2023년 10월 13일 승인(신청: 2023년 3월 23일)받아 등록된 54명을 대상으로 충남대학교병원에서 진행됐다. 

알츠하이머병(AD) 증상 완화를 위해 전 세계적으로 널리 쓰이는 ‘도네페질’ 성분 치료제인 ‘GB-5001’ 단회 및 다회 투여 시 안전성과 내약성을 평가하기 위해 진행된 임상시험 결과, 투여 기간 동안 중대한 이상반응이나 이상사례로 인한 중도 탈락자가 한 명도 발생하지 않아 우수한 안전성을 입증했다. 

또, GB-5001 140mg을 4주 간격으로 반복 투여한 결과 3~4회 투여 내에 체내 약물 농도가 일정하게 유지되는 항정상태(Steady-state)에 도달하는 것을 확인했다.

특히 대조군인 경구제 아리셉트(Aricept) 5mg과 비교했을 때, 항정상태혈중농도평균(Cavg, ss)은 두 군이 비슷한 결과를 보였고, 최고-최저 농도간 변동 폭이 적어 GB-5001이 약동학적으로 한층 더 안정적 프로파일을 갖췄음이 확인됐다.

지투지바이오는 임상 1상을 통해 확보한 긍정적인 데이터를 바탕으로 글로벌 제약사들과 사업개발 활동을 더욱 적극적으로 추진 중으로, 다양한 파트너십 기회를 구체화하는 데 집중할 계획이다.

회사 관계자는   " 임상1상을 통해 도출된 장기지속형 치매치료제 개발 가능성과 자체 플랫폼 기술 경쟁력을 글로벌 시장에 알리고, 임상 시험에서 확보된 항정상태의 약리학 및 안전성 결과를 바탕으로 후속 임상 연구를 실시할 계획"이라고 밝혔다. 

한편 지투지바이오는 지난 7월 12~15일 영국 런던에서 개최된 알츠하이머협회 국제학술대회(AAIC 2026)에서 ‘GB-5001’ 임상을 수행한 충남대학교병원 임상약리학과 홍장희 교수 연구팀 선우정 교수가 반복투약시 안전성과 내약성 그리고 항정상태 도달 양상 및 약동학 등에 대한 결과가 담긴, '임상 1상 반복투약(Multiple Ascending Dose, MAD)' 주요 데이터를 공개하며 현지 의료진들로부터 호평을 받았다.

발표에 따르면 앞서 진행된 건강한 성인을 대상으로 실시한 임상 1상 단회투약(Single Ascending Dose, SAD) 결과에서도 지투지바이오는 99일 동안의 약물 방출 데이터를 확보하며 1개월 제제 개발 가능성이 있는 Cmax(최고 혈중농도)와 Tmax(최고 혈중농도 도달 시간)를 확인했다. 

또 70·140·280mg 단회 투여 후 혈중 약물 농도는 용량에 비례했으며, 집단약동학 시뮬레이션을 통해 확인한 항정상태(steady state) 약동학 결과 140mg은 대조약인 아리셉트 5mg과, 280mg은 아리셉트 10mg과 유사했다.

임상1상을  주도한 충남대학교병원 홍장희 교수는 “GB-5001의 양호한 내약성과 함께 초기 방출 억제와 한 달 이상 일정 수준 혈중농도가 유지되는 안정적인 약동학적 특성을 확인한 연구였다”며 “월 1회 투여를 목표로 개발 중인 제형인 만큼 향후 환자와 보호자 투약부담 및 복약 불편을 줄이는 치료 옵션으로 개발될 수 있기를 기대한다”고 밝혔다.