스몰캡 전문 독립 리서치 기업 그로쓰리서치(대표 한용희)가  1월 정기 산업 리포트를 통해 글로벌 RNA 치료제 산업 구조 변화와 2026년 임상 모멘텀을 종합 분석한 ‘RNA 치료제 산업 분석 보고서’를 발간했다. 이번 보고서는 RNA 치료제가 단순한 차세대 기술을 넘어, 글로벌 빅파마 핵심 전략 자산으로 자리 잡는 과정과 상업화 전환 국면을 심층적으로 다뤘다.

이번 그로쓰리서치 산업보고서는 글로벌 제약사들의 임상 결과와 시장 데이터를 폭넓게 수집·분석했으며, 약 2주간의 조사 기간 동안 ▲데이터 수집 ▲주요 파이프라인 임상 일정·결과 정리 ▲기업/적응증별 경쟁 구도 비교 ▲산업 동향 교차 검증 등 과학적이고 다층적인 절차를 거쳐 최종 보고서로 완성됐다.

보고서는 먼저 RNA 치료제가 기존 저분자·항체 치료제와 구조적으로 다른 접근법을 갖고 있다는 점을 강조했다. 기존 치료제가 이미 생성된 단백질을 사후적으로 차단하거나 보완하는 방식이었다면, RNA 치료제는 단백질 생성 이전 단계인 mRNA를 직접 조절해 질병 원인을 근본적으로 제어하는 방식이라는 설명이다. siRNA·ASO 기반 억제 기술부터 mRNA 보충, RNA 편집 기술까지 다양한 방식이 플랫폼 형태로 확장 가능해 ‘설계도 기반 치료’라는 새로운 패러다임을 만들고 있다고 분석했다.

RNA 치료제가 차세대 모달리티로 평가받는 핵심 배경으로는 ‘공략 불가능 타깃(Undruggable)’ 접근 가능성과 개발 효율성이 꼽혔다. 염기서열 정보만 바꾸면 동일한 플랫폼 구조로 새로운 치료제를 빠르게 설계할 수 있어, 반복 개발과 적응증 확장이 가능한 산업 구조를 형성하고 있다는 점이다. 이는 코로나19 mRNA 백신 사례를 통해 이미 상업적으로 검증됐다.

글로벌 빅파마 투자 흐름도 빠르게 확대되고 있다. 노바티스의 Inclisiran(렉비오) 인수를 비롯해 노보노디스크의 RNA 플랫폼 M&A, RNA 편집 기술 협업 계약 등 수천억~조 단위 거래가 이어지고 있으며, RNA 기술이 단일 후보물질이 아닌 ‘장기 파이프라인 생산 인프라’로 인식되고 있다는 점이 이번 보고서 핵심 진단이다.

특히 보고서는 RNA 치료제 시장의 구조적 전환으로 ‘적응증 확대’를 지목했다. 초기에는 간 질환·희귀질환 중심이었으나, 전달기술(DDS) 고도화와 화학적 안정성 개선으로 고지혈증·심혈관질환·MASH·비만·중추신경계(CNS) 등 환자 규모가 큰 만성질환 영역으로 빠르게 이동하고 있다는 분석이다. 렉비오 사례는 RNA 치료제가 보조 치료제가 아닌 초기 치료 옵션으로 격상되고 있음을 상징적으로 보여주는 사례로 평가됐다.

2026년은 이러한 변화가 실제 임상 데이터로 검증되는 분기점이 될 전망이다. Pelacarsen, Wainua(Eplontersen) 등 글로벌 빅파마 RNA 치료제들 임상 3상 결과가 예정돼 있으며, 중추신경계 적응증을 겨냥한 임상 데이터도 순차적으로 공개될 예정이다. 국내 기업 역시 알지노믹스, 올릭스, 에이비엘바이오 등을 중심으로 글로벌 임상 성과가 본격화되는 국면에 진입할 것으로 분석됐다.

보고서는 국내 RNA 관련 기업으로 올릭스, 알지노믹스, 에스티팜을 주요 분석 대상으로 제시했다. 올릭스는 자가전달 비대칭 siRNA 플랫폼과 글로벌 빅파마 기술이전을 통해 대사질환 플랫폼 확장성을 확보하고 있으며, 알지노믹스는 RNA 치환효소 기반 편집 기술을 통해 First-in-Class 파이프라인 가능성을 보유한 기업으로 평가했다. 에스티팜은 글로벌 RNA 치료제 상업화 확대에 따른 올리고뉴클레오타이드 수요 증가 직접 수혜 기업으로, CDMO 인프라와 원천 기술을 동시에 보유한 점이 강점으로 분석됐다.

그로쓰리서치 한용희 대표는 “RNA 치료제는 이제 가능성 영역이 아니라, 빅파마 자본과 임상 데이터로 검증되는 산업 단계에 진입했다”며 “2026년은 RNA 치료제가 희귀질환을 넘어 대중 질환으로 확장 가능한지를 숫자로 증명하는 원년이 될 것”이라고 밝혔다.