글로벌 신약개발 전문기업 지놈앤컴퍼니(대표 배지수·박한수)는 신규타깃 면역항암제 ‘GENA-104’가 식품의약품안전처로부터 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받았다고 10일 밝혔다.

GENA-104는 지놈앤컴퍼니 플랫폼 GENOCLE^TM을 통해 자체 발굴한 신규타깃을 표적해 연구 개발 중인 항암제 파이프라인 가운데 처음으로 임상에 진입하는 치료제다. 해당 파이프라인은 암세포에서 발현되는 신규타깃 CNTN4가 T세포 활성을 억제하는 것을 차단하여 효과적으로 암세포를 사멸하는 면역관문억제제다.

해당 임상 1상은 고형암 환자를 대상으로 진행할 계획이며, 단계적 용량 증량 코호트(Dose Escalation)를 통해 안전성과 내약성을 입증하고 유효성을 확인할 예정이다.

지놈앤컴퍼니에 따르면 GENA-104는 전임상 결과에서 확인한 다양한 데이터를 통해 암세포에서 발현되는 신규타깃 CNTN4가 여러 암조직에서 과발현되며, PD-L1과는 배타적으로 발현된다는 것을 확인했다. 또한 CNTN4 과발현 환자의 상당수는 기 면역항암제에 효과를 보지 못한다는 연구결과를 도출했다.

지놈앤컴퍼니는 기존 면역항암제 비반응 환자군에 새로운 치료제를 제공할 수 있는 신규타깃 항암제 가능성을 확인했으며, 이러한 전임상 결과를 지난 2021년부터 2023년까지 3년 연속 미국암연구학회(AACR)에서 발표한 바 있다.

지놈앤컴퍼니 배지수 대표는 “지놈앤컴퍼니는 CNTN4라는 신규타깃을 최초로 발굴했으며 이를 타깃으로 하는 면역항암제 GENA-104는 기존 면역항암제에 효과를 보지 못하는 환자의 미충족 의료 수요를 해결하는 치료제가 될 수 있을 것”이라며 “자체 플랫폼 지노클을 통해 지속적인 신규타깃 발굴을 통한 치료제 연구개발을 이어가며 유의미한 성과를 보여드리겠다”고 말했다.

한편 GENA-104는 지난 2022년 국가신약개발사업 정부과제로 선정되었으며 아울러 2023년 12월 국가신약개발사업 과제 347개 중 10대 우수과제로 선정되어 수상한 바 있다.