에이치엘비생명과학 자회사인 세포치료제 연구개발기업 라이프리버㈜는 간(肝)줄기세포치료제 ‘헤파스템’을 이용, 전 세계적으로 치료제가 없는 요소회로이상증 (UCD) 환자를 대상으로 한 임상 2b상 임상시험계획(IND)을 식약처에서 승인받았다고 4일 발표했다. 

회사 측에 따르면 ‘헤파스템’은 인간의 간에서 분리 배양한 줄기세포로, 이번 임상시험은 요소회로이상증 환자 대사 상태와 대사 치료를 평가하기 위해 환자당 총 3회 또는 4회 투약, 약 17개월의 임상기간을 거치게 된다.

임상시험이 2b상부터 시작될 수 있었던 배경에는 유럽에서 먼저 진행됐던 임상시험에서 투약 6개월 후 요소생성의 유의한 증가, 투약한 세포들이 환자의 간 내부에서 정상적인 간 기능을 하는 세포로 생존 확인 등 유효성과 안전성이 입증됐기 때문으로 알려졌다.

회사는 희귀질환으로 분류된 요소회로이상증 임상시험을 성공적으로 완료, 조건부 시판허가를 받은 후 한국과 유럽에서 비알코올성지방간염 적응증으로 개발을 확대하겠다는 전략을 추진중이라고 밝혔다.

회사 관계자는 " ‘헤파스템’ 원 개발사인 ‘프로메세라’사는 이미 비알콜성지방간염 치료제로서 성공 가능성을 눂게 평가받아 글로벌 바이오전문 투자기업들로부터 대규모 투자를 유치한 바 있다"며 " 이번 임상2b상 시험계획 승인은 벨기에의 세계적인 바이오 기업인 ‘프로메세라’사와 공동연구를 협약한지 11개월만에 얻은 성과로, 성공적으로 임상시험을 수행해 치료제를 조속한 시일 내 선보이겠다”고 밝혔다.