난치병인 루게릭병 줄기세포치료제가 세계 최초로 국내에서 탄생했다.

바이오제약회사 코아스템(주)(대표 김경숙)은 한양대학병원 세포치료센터(센터장 김승현)와 개발한 근위축성측삭경화증(ALS․루게릭병) 치료제 ‘뉴로나타-알Ⓡ’의 품목허가를 식품의약품안전처가 30일 승인, 시판을 허가했다고 발표했다.

코아스템은 연내 ‘뉴로나타-알’  양산에 들어가 판매 제휴사인 유영제약과 함께 1단계 국내 환자, 2단계 세계 각국 환자를 대상으로 공급할 예정이다.

줄기세포 치료제의 품목허가는 국내 네 번째, 세계 다섯 번째다.

파미셀의 급성심근경색 치료제인 ‘하티셀그램’이 세계 첫 줄기세포 치료제로 2011년 허가받았으며 이어 2012년 메디포스트의 ‘카티스템’(무릎연골 결손 치료제), 안트로젠의 ‘큐피스템’(크론성 누공 치료제)과 미국 오사이리스 테라퓨틱스의 ‘프로카이말’(이식편대숙주질환 치료제) 등이 나왔다.

루게릭병은 대표적인 신경계 희귀 난치성 질환으로 운동신경세포만 선택적으로 침범해 사지 및 호흡근 마비가 비가역적으로 진행되어 환자 대부분이 발병 후 2~5년 내 보조호흡 상태  또는 사망에 이르는 무서운 질환이다. 루게릭병 유병률이 인구 10만 명당 약 4~6명인 것을 감안하면 세계적으로 환자수가 약 35만 명, 치료제의 잠재시장규모는 14조 원에 이르는 것으로 평가된다.

지금까지 세계적으로 품목허가를 받은 루게릭병 치료제는 사노피가 개발한 리루텍(성분명 리루졸․ 미국 FDA 승인)이 유일한데, 제한적 효과 만을 보일 뿐이다.

회사 측에 따르면 ‘뉴로나타-알’은 줄기세포가 분비하는 성장인자, 항염증인자, 면역조절인자를 극대화하도록 설계돼 2상 임상시험 결과 신체기능의 저하를 72.9% 개선시켰으며, 투여 환자 중 81%가 시험약에 반응하는 것으로 확인됐다.

임상시험은 2010년 3월 보건복지부 보건의료연구개발사업 병원특성화센터 국책과제로 지정되어 한양대병원 세포치료센터를 통해 진행됐다. ‘뉴로나타-알’은 2013년 12월 국내에서 희귀의약품으로 지정됐으며, 이번 품목허가 취득으로 시판과 함께 추가적인 임상연구를 계속할 계획이다.

김경숙 코아스템 대표는 “개발된 치료제의 제조공정 및 투약까지의 과정 특성상 현재는 환자가 생산시설과 48시간 이내 거리에 위치해야 하고 반드시 전문적인 병원에서 치료를 받아야한다”면서 “해외 환자의 경우 국내의 전문병원으로 와서 치료를 받을 수 있도록 사업을 준비 중에 있다”고 말했다.

코아스템은 향후 해외 각 지역별로 생산설비를 갖추고 병원을 확보해나갈 계획이다.