표적 폐암치료제 '브리가티닙' 등 4개 의약품이 희귀의약품으로 지정됐다.

식품의약품안전처는 총 4개 성분을 희귀의약품으로 신규 지정하고 이미 희귀의약품으로 지정한 5개 성분의 대상질환을 추가 또는 변경하는 것을 주요 내요용으로 하는 '희귀의약품지정에 관한 규정 일부개정고시(안)을 행정예고했다.

희귀의약품으로 지정된 성분은 브리가티닙(경구제), 이데베논(경구제), 미도스타우린(경구제), 레테르모비르(경구제, 주사제) 등 4개이다.

희귀의약품으로 지정된 표적항암제 '브리가티닙'은 기존 약제인 크리조티닙에 내성을 보인 ALK 양성 폐암환자에서 치료효과가 우수하고 뇌 전이에도 효과적인 것으로 알려졌다. 미국 FDA는 4월 28일 '브리가티닙'을 크리조티닙 내성 폐암 환자의 치료제로 승인한 바 있다.

이데베논(경구제)은 레베르시신경병증(Leber Hereditary Optic Neuropathy, LHON)에 적응증을 갖고 있다.

미도스타우린(경구제)은 FLT3 유전자 변이 양성을 나타내는 새로 진단받은 급성 골수성 백혈병 환자들의 표준 유도항암화학요법과 공고요법의 항암화학요법제와의 병용, 공격성 전신성 비만세포증, 혈액학적 신생물을 동반한 전신성 비만세포증, 비만세포 백혈병에 효능 효과가 있다.

레테르모비르(경구제, 주사제)는 동종 조혈모세포 이식수술을 받은 거대세포바이러스(CMV)-혈청양성[R+]의 성인 환자에서 거대세포바이러스(CMV) 감염의 예방에 사용된다.

또 식품의약품안전처는 이미 희귀의약품으로 지정한 이브루티닙, 다브라페닙, 트라메니닙, 불리나투모맙, 알렉티닙 등 5개 성분의 대상질환을 추가 또는 변경했다.

식약처는 희귀의약품 지정 확대로 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회가 더욱 커질 것으로 기대하고 하고 있다.