쿠싱병(Cushing's disease)이란 부신(副腎) 및 뇌하수체 이상으로 인해 부신피질 호르몬의 일종인 코르티솔이 과도하게 분비되면서 신체에 이상을 나타내는 희귀 내분비계 장애의 일종을 말한다.
‘부신피질 기능항진증’으로도 불리는 쿠싱병을 앓는 환자들은 비만, 2형 당뇨병, 혈당 불내성, 고혈압, 각종 감염성 질환, 다리‧폐 혈전, 골 손실 및 골절, 면역계 약화, 우울증 등을 수반할 위험성이 증가하고, 남성들보다 여성들의 유병률이 훨씬 높은 것으로 알려져 있다.
이와 관련, 현재 쿠싱병 치료제 ‘시그니포’(Signifor; 파시레오타이드 디아스파르트산염)를 보유한 노바티스社가 또 하나의 쿠싱병 신약을 FDA로부터 승인받았다고 공표해 관심을 모으고 있다.
노바티스社는 뇌하수체 수술을 받을 수 없거나, 이 수술을 받았지만 여전히 증상이 나타나는 성인 쿠싱병 환자들을 위한 치료제인 ‘이스투리사’(Isturisa: 오실로드로스타트) 경구용 정제가 FDA의 허가를 취득했다고 6일 공표했다.
특히 11-베타-수산화효소를 차단해 코르티솔의 과다생성에 직접적으로 대응해 이 호르몬의 합성을 예방하는 기전의 쿠싱병 치료제가 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘이스투리사’가 처음이다.
FDA 약물평가연구센터(CDER) 약물평가 제 2국의 메리 탄 하이 국장 직무대행은 “안전하고 효과적인 희귀질환 치료제들의 개발을 FDA는 적극 지지하고 있다”며 “이번에 허가를 취득한 신약이 과도한 코르티솔 생성으로 인해 환자들을 다른 질환 위험성에 직면케 하는 희귀질환의 일종인 쿠싱병 환자들에게 도움을 줄 수 있을 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.
메리 탄 하이 국장 직무대행은 뒤이어 “환자들의 코르티솔 수치가 정상적인 수준에 도달하도록 도움을 주는 약물인 ‘이스투리사’가 성인 쿠싱병 환자들을 위해 중요한 치료대안으로 하나로 자리매김할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.
쿠싱병은 뇌하수체 종양으로 인해 아드레노코르티코트로핀(adrenocorticotropin)이라 불리는 호르몬이 과도하게 생성되어 부신에서 코르티솔의 과다분비를 촉진해 나타나는 질환이다.
30~50대 연령대의 성인들에게서 가장 빈도높게 나타나고 있는데, 여성들의 유병률이 남성들보다 3배 이상 높다는 것이 전문가들의 지적이다.
쿠싱병 환자들은 손‧발이 가늘어지고, 안면 전체가 붉어지며, 목 주위에 지방이 증가하는 특징을 나타낸다. 이와 함께 타박상이 쉽게 나타나고, 자주색 임신선이 눈에 띄며, 근육약화를 동반하는 것으로 알려져 있다.
성인 쿠싱병 환자들에게서 ‘이스투리사’가 나타내는 효능 및 안전성은 평균연령 41세의 성인환자 137명을 충원해 진행되었던 1건의 임상시험을 통해 평가됐다. 전체 피험자들 가운데 4분의 3은 여성환자들이었다.
대부분의 피험자들은 뇌하수체 수술을 받았지만 쿠싱병 증상이 치유되지 않았거나, 이 수술이 적합하지 않은 환자들이었다.
24주 동안 단일그룹, 개방표지 시험으로 진행된 이 시험에서 전체 피험자들은 ‘이스투리사’ 착수용량으로 2mg을 1일 2회 복용했으며, 2주 간격으로 최대 30mg 1일 2회 복용까지 용량증량이가 이루어졌다.
그리고 24주가 경과했을 때 전체 피험자들의 절반 정도에서 코르티솔 수치가 정상적인 범위에 도달한 것으로 나타났다.
피험자들 가운데 71명의 환자들은 시험 후반기 12주 동안 용량증량을 필요로 하지 않았으며 내약성을 나타냈다. 이들은 8주 동안 무작위 분류를 거쳐 ‘이스투리사’ 또는 플라시보를 복용하는 시험(withdrawal study)에 참여했다.
이 시험이 종료되었을 때 ‘이스투리사’를 복용한 환자그룹의 86%가 정상적인 코르티솔 수치를 나타내 플라시보 대조그룹의 30%를 크게 상회했음이 눈에 띄었다.
‘이스투리사’의 임상시험에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 부신 기능저하증, 두통, 구토, 구역, 피로 및 부종 등이 관찰됐다.
아울러 코르티솔결핍증, QT 간격 연장, 부신 호르몬 전구체 및 안드로겐 수치의 상승 등도 ‘이스투리사’를 복용한 환자들에게서 수반될 수 있는 것으로 나타났다.
‘이스투리사’는 의료인의 지시로 아침시간과 저녁시간에 1일 2회 복용하는 약물이다. 치료에 착수한 후 의료인들은 환자의 반응에 따라 용량을 재평가할 수 있다.
한편 ‘이스투리사’는 ‘희귀의약품’ 지정을 거쳐 이번에 FDA로부터 발매를 승인받은 것이다.
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쿠싱병(Cushing's disease)이란 부신(副腎) 및 뇌하수체 이상으로 인해 부신피질 호르몬의 일종인 코르티솔이 과도하게 분비되면서 신체에 이상을 나타내는 희귀 내분비계 장애의 일종을 말한다.
‘부신피질 기능항진증’으로도 불리는 쿠싱병을 앓는 환자들은 비만, 2형 당뇨병, 혈당 불내성, 고혈압, 각종 감염성 질환, 다리‧폐 혈전, 골 손실 및 골절, 면역계 약화, 우울증 등을 수반할 위험성이 증가하고, 남성들보다 여성들의 유병률이 훨씬 높은 것으로 알려져 있다.
이와 관련, 현재 쿠싱병 치료제 ‘시그니포’(Signifor; 파시레오타이드 디아스파르트산염)를 보유한 노바티스社가 또 하나의 쿠싱병 신약을 FDA로부터 승인받았다고 공표해 관심을 모으고 있다.
노바티스社는 뇌하수체 수술을 받을 수 없거나, 이 수술을 받았지만 여전히 증상이 나타나는 성인 쿠싱병 환자들을 위한 치료제인 ‘이스투리사’(Isturisa: 오실로드로스타트) 경구용 정제가 FDA의 허가를 취득했다고 6일 공표했다.
특히 11-베타-수산화효소를 차단해 코르티솔의 과다생성에 직접적으로 대응해 이 호르몬의 합성을 예방하는 기전의 쿠싱병 치료제가 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘이스투리사’가 처음이다.
FDA 약물평가연구센터(CDER) 약물평가 제 2국의 메리 탄 하이 국장 직무대행은 “안전하고 효과적인 희귀질환 치료제들의 개발을 FDA는 적극 지지하고 있다”며 “이번에 허가를 취득한 신약이 과도한 코르티솔 생성으로 인해 환자들을 다른 질환 위험성에 직면케 하는 희귀질환의 일종인 쿠싱병 환자들에게 도움을 줄 수 있을 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.
메리 탄 하이 국장 직무대행은 뒤이어 “환자들의 코르티솔 수치가 정상적인 수준에 도달하도록 도움을 주는 약물인 ‘이스투리사’가 성인 쿠싱병 환자들을 위해 중요한 치료대안으로 하나로 자리매김할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.
쿠싱병은 뇌하수체 종양으로 인해 아드레노코르티코트로핀(adrenocorticotropin)이라 불리는 호르몬이 과도하게 생성되어 부신에서 코르티솔의 과다분비를 촉진해 나타나는 질환이다.
30~50대 연령대의 성인들에게서 가장 빈도높게 나타나고 있는데, 여성들의 유병률이 남성들보다 3배 이상 높다는 것이 전문가들의 지적이다.
쿠싱병 환자들은 손‧발이 가늘어지고, 안면 전체가 붉어지며, 목 주위에 지방이 증가하는 특징을 나타낸다. 이와 함께 타박상이 쉽게 나타나고, 자주색 임신선이 눈에 띄며, 근육약화를 동반하는 것으로 알려져 있다.
성인 쿠싱병 환자들에게서 ‘이스투리사’가 나타내는 효능 및 안전성은 평균연령 41세의 성인환자 137명을 충원해 진행되었던 1건의 임상시험을 통해 평가됐다. 전체 피험자들 가운데 4분의 3은 여성환자들이었다.
대부분의 피험자들은 뇌하수체 수술을 받았지만 쿠싱병 증상이 치유되지 않았거나, 이 수술이 적합하지 않은 환자들이었다.
24주 동안 단일그룹, 개방표지 시험으로 진행된 이 시험에서 전체 피험자들은 ‘이스투리사’ 착수용량으로 2mg을 1일 2회 복용했으며, 2주 간격으로 최대 30mg 1일 2회 복용까지 용량증량이가 이루어졌다.
그리고 24주가 경과했을 때 전체 피험자들의 절반 정도에서 코르티솔 수치가 정상적인 범위에 도달한 것으로 나타났다.
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이 시험이 종료되었을 때 ‘이스투리사’를 복용한 환자그룹의 86%가 정상적인 코르티솔 수치를 나타내 플라시보 대조그룹의 30%를 크게 상회했음이 눈에 띄었다.
‘이스투리사’의 임상시험에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 부신 기능저하증, 두통, 구토, 구역, 피로 및 부종 등이 관찰됐다.
아울러 코르티솔결핍증, QT 간격 연장, 부신 호르몬 전구체 및 안드로겐 수치의 상승 등도 ‘이스투리사’를 복용한 환자들에게서 수반될 수 있는 것으로 나타났다.
‘이스투리사’는 의료인의 지시로 아침시간과 저녁시간에 1일 2회 복용하는 약물이다. 치료에 착수한 후 의료인들은 환자의 반응에 따라 용량을 재평가할 수 있다.
한편 ‘이스투리사’는 ‘희귀의약품’ 지정을 거쳐 이번에 FDA로부터 발매를 승인받은 것이다.