바이로메드는 간세포성장인자(HGF) 유전자를 탑재한 플라스미드 DNA 기반 유전자치료제 'VM202'가 신경성 근육 위축 상황을 완화시키고 증상을 호전시킬 수 있음을 과학적으로 입증했다고 30일 발표했다.

이 연구결과는 CELL(쎌) 자매지인 'Molecular Therapy-Nucleic Acids' 온라인판에 공개됐다. (논문명: Hepatocyte growth factor regulates miR-206-HDAC4 cascade to control the neurogenic muscle atrophy following surgical denervation in mice)

회사 측에 따르면 말초 신경 손상으로 인한 근위축 질환 모델에서 VM202의 치료 효과를 조사하고, 작용 원리를 조직병리 및 분자생물학적으로 규명하고자 실시한 연구에서 생쥐모델 좌골 신경을 절단해 근육 위축을 유도했을때, 간세포성장인자 (Hepatocyte Growth Factor, HGF)와 c-met의 발현이 크게 증가하는 것으로 나타났다.

반대로 c-met의 활성을 억제하면 근위축 현상이 더욱 심화되는 것을 관찰했다. 이는 HGF와 c-met이 말초 신경 손상에 의한 근위축 과정에 작용한다는 것을 의미한다. 

또 근위축 과정에서는 HDAC4 효소와 microRNA(miR)-206가 큰 역할을 하는데, HGF/c-met이 이 단백질과 microRNA를 조절할 수 있음을 관찰했고, 근육 위축을 유도한 동물모델에 VM202를 주사할 경우, 근위축 현상이 완화되고 조직학적 개선이 나타남을 관찰했으며, VM202가 HDAC4와 microRNA(miR)-206에 작용해 근위축 현상을 개선시킬 수 있음을 증명했다고 회사 측은 설명했다.

김선영 대표이사는 “이 논문은 VM202가 미국에서 루게릭병 대상으로 실시하는 임상1상에서 왜 치료효과가 있었는지를 보여주고 있다. 뿐만 아니라 다양한 종류의 신경성 근육 질환에 VM202가 사용될 수 있다는 것을 보여주기 때문에 상업적 의미 또한 매우 크다"고 말했다.