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‘듀피젠트’ 日서 COPD 최초 생물의약품 허가

사노피社 및 리제네론 파마슈티컬스社는 아토피 피부염‧천식 치료제 ‘듀피젠트’(두필루맙)가 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 만성 폐쇄성 폐질환(COPD 치료제로 발매‧제조를 승인받았다고 28일 공표했다.허가를 취득한 ‘듀피젠트’의 적응증은 기존 치료제들로 증상을 충분하게 조절할 수 없는 성인 COPD 환자들을 치료하는 용도이다.일본에서 새로운 COPD 치료제가 발매를 승인받은 것은 이번이 10여년 만에 처음이다.이와 함께 일본에서 COPD 환자들을 치료하기 위한 생물학적 제제가 허가를 취득한 것은 ‘듀피젠트’가 최초이다.후생노동성은 본임상 3상 ‘BOREAS 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘듀피젠트’의 COPD 적응증 추가를 승인한 것이다.이 시험은 증상을 충분하게 조절할 수 없는 데다 혈중 호산구 수치가 상승한 성인 COPD 환자들을 대상으로 최대용량의 기저 흡입형 표준요법제와 함께 ‘듀피젠트’를 병용토록 하면서 효능과 안전성을 평가하는 내용으로 진행됐다.그 결과 ‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹의 경우 플라시보 대조그룹에 비해 증상 악화가 괄목할 만하게 감소한 데다 폐 기능이 개선된 것으로 입증됐다.안전성 결과를 보면 ‘듀피젠트’가 앞서 허가를 취득해 사용 중인 적응증들과 관련해서 확보되어 있는 안전성 프로필과 일반적으로 대동소이하게 나타났다.가장 빈도높게 수반된 ‘듀피젠트’의 부작용으로는 주사부위 반응이 보고됐다.‘BOREAS 시험’과 임상 3상 ‘NOTUS 시험’의 결과는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.일본에서 ‘듀피젠트’는 COPD 이외에 아토피 피부염, 천식, 비강용종 동반 만성 부비동염(CRSwNP), 결절성 양진 및 만성 특발성 두드러기(CSU) 적응증을 승인받아 사용되고 있다.‘듀피젠트’의 COPD 적응증은 현재 전 세계 45개국 이상에서 허가를 취득해 환자들을 치료하는 데 활발하게 사용 중이다.이들 45개국 가운데는 미국, EU 27개 회원국 및 중국 등이 포함되어 있다.

이덕규 2025.04.01
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발작성 상심실성 빈맥 신약 허가신청 FDA 반려

캐나다 퀘벡州 몬트리올에 소재한 심혈관계 질환 치료제 개발 전문 제약기업 마일스톤 파마슈티컬스社(Milestone Pharmaceuticals)는 FDA가 자사의 비강분무제 ‘카다미스트’(CARDAMYST: 에트리파밀)의 허가신청 건을 반려했다고 28일 공표했다.‘카다미스트’는 성인들에게서 급성 발작성 상심실성 빈맥(PSVT)을 정상적인 동율동(洞律動: 심장박동)으로 전환시켜 주는 치료제 후보물질이다.마일스톤 파마슈티컬스 측이 보유한 선도 후보물질인 ‘카다미스트’는 새로운 칼슘채널 차단제의 일종이다.이날 마일스톤 파마슈티컬스 측에 따르면 FDA는 에트리파밀의 임상적 안전성 또는 호능에 대한 우려사안은 제기하지 않았다.다만 FDA는 해결되어야 할 두가지 핵심적인 화학, 제조 및 품질관리(CMC) 관련 문제점들이 있다는 점을 강조했다.이에 따르면 FDA는 허가신청서가 제출된 후 새로운 지침초안에 따라 니트로사민 불순물에 대한 추가정보를 제출할 것을 마일스톤 파마슈티컬스 측에 주문했다.FDA는 이와 함께 cGMP 준수 여부를 확인하기 위해 에트리파밀의 방출검사 시설에 대한 조사가 필요하다고 지적했다.이곳 시설은 FDA가 제출된 허가신청서를 심사하는 동안 소유권이 변경됐다.마일스톤 파마슈티컬스社의 조 올리베토 대표는 “FDA가 허가신청 건에 대해 반려를 통보해 온 것을 대단히 유감스럽게 생각한다”면서 “하지만 ‘카다미스트’가 발작성 상심실성 빈맥 환자들에게 도움을 줄 수 있는 새로운 치료대안으로 자리매김할 수 있도록 뒷받침하기 위해 우리는 변함없이 사세를 집중해 나갈 것”이라고 말했다.이에 따라 우리 팀은 FDA의 반려 통보문을 면밀하게 평가한 후 제기된 문제점들을 협의하기 위해 회의 소집을 요청할 것이라고 올리베토 대표는 설명했다.FDA의 노고에 감사의 뜻을 표하면서 우리는 FDA와 긴밀한 협력을 진행할 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 있다고 덧붙이기도 했다.특히 올리베토 대표는 “FDA가 제기한 문제점들을 해결하고 재신청이 이루어질 수 있도록 할 것”이라고 강조했다.마일스톤 파마슈티컬스 측은 지난해 12월 31일 현재 총 6,970만 달러의 현금과 현금 등가물, 단기 투자금 등을 유치한 상태이다.

이덕규 2025.04.01
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미국 블루버드 바이오, 영국 생명공학사서 인수 제안

미국 매사추세츠주 캠브리지에 본사를 둔 중증 유전성 질환‧암 치료용 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 블루버드 바이오(bluebird bio)는 겸상(鎌狀) 적혈구 빈혈 및 베타-지중해 빈혈 치료용 유전자 치료제 등을 보유한 곳이어서 국내에서도 낯익은 곳이다.이스라엘의 세포치료제 전문 생명공학기업 가미다 셀(Gamida Cell) 모회사이기도 하다.블루버드 바이오가 영국 생명공학기업 아이어미드 리미티드(Ayrmid Limited)로부터 요청하지 않았고 구속력 없는 인수제안을 받았다고 3월 28일 공표해 예의주시케 하고 있다.계약성사 선불금으로 한 주당 현금 4.50달러와 함께 추후 따로 정한 매출목표액에 도달했을 때 1회에 한해 한 주당 6.84달러의 조건부 가격청구권(CVR)을 지급하는 조건을 제안했다는 것이다.앞서 블루버드 바이오 측은 지난달 21일 글로벌 민간투자기업 칼라일 그룹과 SK 캐피털 파트너스社가 자사를 인수키로 최종합의했다고 공표한 바 있다.당시 칼라일 그룹과 SK 캐피털 파트너스는 한 주당 현금 3.0달러와 추후 매출목표액에 도달했을 때 한 주당 6.84달러의 1회성 조건부 가격청구권 지급을 약속했었다.SK 캐피털 파트너스社는 뉴욕에 본사를 둔 민간투자기업으로 국내의 SK 그룹과는 무관하다.하지만 블루버드 바이오 측은 전략적 대안들을 포괄적으로 검토한다는 전략의 일환으로 칼라일 그룹 및 SK 캐피털 파트너스 측과 최종합의에 도달하기 이전에 아이어미드 리미티드 측과도 협상을 진행한 바 있다.협상을 진행할 당시 아이어미드 리미티드 측은 인수제안서를 블루버드 바이오 측에 제출하지는 않았다.아이어미드 리미티드 측이 이번에 제시한 인수제안은 양사간 추가적인 협상과 확인실사 등의 절차를 이행해야 하는 등의 조건을 포함하고 있다.블루버드 바이오 이사회는 신의‧성실의 원칙에 따라 자사의 법무‧재무 자문사들과 함께 아이어미드 리미티드 측의 제안을 주의깊게 검토 중이다.다만 블루버드 바이오는 칼라일 그룹 및 SK 캐피털 파트너스 측과 도출한 최종합의에 변함없이 무게중심을 두고 있고, 이사회 또한 양사와의 합의를 지지하고 이행을 권고한다는 데 변함없는 자세를 보이고 있다.이사회는 앞으로도 필요할 경우 주주들에게 좀 더 상세한 내용을 제공한다는 방침이다.

이덕규 2025.04.01
글로벌

‘키트루다’ 피하주사제 9월 FDA 허가관문 통과?

머크&컴퍼니社는 자사의 항암제 ‘키트루다’(펨브롤리주맙) 피하주사제의 효능을 평가한 임상 3상 ‘3475A-D77 시험’에서 도출된 결과가 처음으로 학술회의 석상에서 발표됐다고 27일 공표했다.‘키트루다’ 피하주사제와 재조합 히알루로니다제의 일종인 베라히알루로니다제 α(berahyaluronidase α)를 병용투여한 시험에서 도출된 결과가 26~29일 프랑스 파리에서 열린 2025년 유럽 폐암 학술회의(ELCC)에서 27일 발표되었다는 것.한국 바이오기업 알테오젠社에 의해 개발‧제조된 베라히알루로니다제 α는 휴먼 히알루로니다제를 변형한 것이다.시험결과를 보면 ‘키트루다’ 피하주사제를 항암화학요법제와 병용투여했을 때 평균 주사시간이 2분 소요된 것으로 나타나면서 성인 전이성 비소세포 폐암 환자들을 위한 1차 약제로 기존의 ‘키트루다’ 정맥주사제와 항암화학요법제를 병용투여한 대조그룹과 비교했을 때 약물체내동태의 비 열등성이 입증되면서 일차적 시험목표가 충족됐다.아울러 객관적 반응률, 무진행 생존기간, 반응기간 및 안전성과 관련한 이차적 시험목표들을 적용해 평가한 결과를 보면 ‘키트루다’ 피하주사제 및 항암화학요법제 병용그룹과 ‘키트루다’ 정맥주사제 및 항암화학요법제 병용그룹에서 일관되게 나타났다.평균 총 생존기간의 경우 두 그룹 모두 분석시점에서 아직까지 산출되지 않았다.이 같은 시험자료를 근거로 FDA는 기존의 ‘키트루다’ 정맥주사제가 이미 사용을 승인받은 전체 적응증을 대상으로 제출된 피하주사제의 허가신청 건을 접수했다.FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 9월 23일까지 승인 유무에 대한 최종결론을 제시할 수 있을 전망이다.예상대로 9월 중 허가취득이 이루어질 경우 ‘키트루다’ 피하주사제는 오는 10월 1일 미국시장에 선을 보일 수 있게 될 것으로 보인다.이날 머크&컴퍼니 측에 따르면 유럽 의약품감독국(EMA) 또한 ‘키트루다’ 피하주사제의 허가신청 건을 접수하고 본격적인 심사에 들어갔다.‘3475A-D77 시험’의 결과와 함께 공개된 전향성, 관찰시간, 동작묘사 분석 결과를 보면 ‘키트루다’ 피하주사제는 기존의 정맥주사제와 비교했을 때 환자들이 좌석에 앉은 시간과 치료실에서 보낸 시간이 각각 49.7%, 47.4% 줄어든 것으로 나타났다.마찬가지로 의료인들이 투여를 준비하고 투여한 뒤 환자 모니터링을 진행하는 데 소요된 기간 또한 45.7% 감소한 것으로 분석됐다.이 같은 시험결과 또한 이번 유럽 폐암 학술회의에서 발표됐다.약물체내동태, 효능, 안전성, 투여소요시간 및 동작분석 결과 등도 함께 발표가 이루어졌다.스페인 발데브론 암연구소의 엔리케타 펠립 흉부암 연구실장은 “이번에 공개된 연구결과들을 보면 ‘키트루다’ 피하주사제가 환자와 의료인들의 투여시간 단축 니즈를 충족시켜 준 것으로 입증된 데다 기존의 정맥주사제와 일관된 효능 및 안전성 프로필을 내보였다”면서 “의사의 입장에서 볼 때 ‘키트루다’ 피하주사제 관련 자료들이 워낙 고무적이어서 허가를 취득할 경우 치료 당일 환자들의 시간을 단축시켜 주면서 정맥주사제에 상응하는 치료결과를 나타내는 대안으로 각광받을 수 있게 될 것”이라고 단언했다.‘3475A-D77 시험’에서 ‘키트루다’ 피하주사제는 6주 간격으로 1회 투여당(4.8mL) 평균 2분의 시간이 소요된 가운데 항암화학요법제와 병용투여가 이루어졌다.머크 리서치 래보라토리스社의 마조리 그린 부사장 겸 종양학‧글로벌 임상개발 담당대표는 “일부 암들의 치료 패러다임을 바꿔놓는 데 도움을 주고 있는 항암제가 ‘키트루다’라 할 수 있을 것”이라면서 “우리는 이 획기적인(breakthrough) 항암제를 기반으로 지속적인 혁신을 추구하고 있다”고 말했다.‘키트루다’ 피하주사제가 허가를 취득할 경우 기존의 정맥주사제와 비교했을 때 접근성 향상과 투여소요시간의 단축을 가능케 해 줄 새롭고 유의미한 치료대안으로 각광받을 수 있을 것이라는 기대감을 갖고 있다고 그린 부사장은 설명했다.각국의 보건당국들과 긴밀하게 협력해 투여하는 데 2분여가 소요되는 최초의 피하주사제관문 저해제가 환자들에게 선을 보일 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2025.03.31
글로벌

사노피 AㆍB型 혈우병 일상 예방요법제 FDA 승인

사노피社는 혈우병 환자들을 위한 일상적인 예방요법제 ‘큐피트리아’(Qfitlia: 피투시란)가 FDA로부터 발매를 승인받았다고 28일 공표했다.‘큐피트리아’는 12세 이상의 소아 및 성인들로 제 8혈액응고인자(FVⅢ) 또는 제 9혈액응고인자(FIX)를 동반하거나 동반하지 않은 A형 및 B형 혈우병 환자들에게서 돌발적인 출혈 발생을 예방하거나 발생빈도를 낮추는 용도의 일상적인 예방요법제로 허가를 취득했다.이에 따라 ‘큐피트리아’는 최초의 항-트롬빈 저하제로 자리매김할 수 있게 됐다.FDA는 임상 3상 ‘ATLAS 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘큐피트리아’의 발매를 승인한 것이다.이 시험에서 ‘큐피트리아’를 투여한 피험자 그룹은 혈액응고인자를 동반하거나 동반하지 않은 혈우병 환자들을 대상으로 연간 출혈률(ABR)을 측정했을 때 출혈 발생이 임상적으로 유의미하게 감소한 것으로 입증됐다.전미 출혈장애재단(NBDF)의 필 개톤 대표는 “현재 사용 중인 치료대안들의 경우 혈우병 환자들이 효과적인 출혈 억제와 약물투여의 간편성 사이에서 선택해야 할 필요성을 느끼는 상황으로 이끌 수 있다”면서 “이로 인해 혈우병을 관리하는 효과가 상쇄되는 결과로 귀결될 수 있을 것”이라고 지적했다.반면 ‘큐피트리아’는 혈우병 환자들에 대한 보호효과를 제공하는 동시에 환자와 환자가족들의 약물 투여횟수는 감소시켜 주는 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있을 것이라고 덧붙였다.‘큐피트리아’는 혈액응고를 저해하는 단백질의 일종으로 알려진 항-트롬빈 수치를 낮춰 트롬빈 생성을 증가시키고, 이를 통해 혈우병 환자들에게서 지혈을 회복하는 기전의 치료제이다.짧은간섭 RNA(siRNA) 기술을 이용해 낮은 투여빈도, 피하주사 및 소용량 주사를 가능케 해 주는 치료제가 ‘큐피트리아’이다.사노피社의 브리앙 포와르 스페셜티 케어 부문대표는 “FDA의 이번 승인이 사노피가 희귀 혈액장애 커뮤니티를 위해 혁신을 촉진하고 치료‧관리의 질을 향상시키고자 사세를 집중하고 있음을 방증한다”면서 “효과적인 출혈 보호와 투여빈도의 감소, 간편한 투여 등을 통해 혈우병을 치료하는 데 유의미한 변화를 가능케 해 줄 잠재적 신약이 ‘큐피트리아’라 할 수 있을 것”이라고 말했다.우리가 보유하고 있는 탄탄한 혈우병 치료대안 포트폴리오는 개별환자들의 니즈에 최고로 부합되는 치료부담의 완화를 통해 환자들을 보호하는 데 사노피가 초점을 맞추고 있는 가운데 앞으로도 성장을 거듭해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.캘리포니아州 로스앤젤레스에 소재한 로스앤젤레스 아동병원 지혈‧혈전증센터의 가이 영 소장은 “다른 어떤 혈우병 예방요법제들보다 적은 투여횟수로 사용이 가능한 데다 차별화된 작용기전을 나타내는 ‘큐피트리아’가 혈액응고인자를 동반한 혈우병과 B형 혈우병을 포함한 전체 유형의 혈우병에 사용 가능해 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 것”이라고 말했다.FDA가 사용을 허가한 혈액검사법을 통해 측정이 가능한 항-트롬빈을 표적으로 작용하는 ‘큐피트리아’가 지혈작용의 회복을 돕고 출혈률을 개선해 환자들을 돕는 데 큰 도움을 줄 수 있을 것임이 입증됐다고 덧붙이기도 했다.실제로 ‘ATLAS 시험’ 임상개발 프로그램에서 도출된 결과를 보면 ‘큐피트리아’는 전체 세부그룹에서 연간 6회 정도의 투여횟수에도 낮은 출혈률을 나타냈음이 눈에 띄었다.시험결과를 좀 더 구체적으로 설명하면 혈액응고물질을 동반하지 않은 혈우병 환자들 가운데 ‘큐피트리아’를 투여한 피험자 그룹의 연간 출혈률이 필요할 때마다 혈액응고인자를 투여한 대조그룹에 비해 71% 낮게 나타난 것으로 분석됐다.게다가 이 수치는 필요할 때마다 우회요법제를 사용한 혈액응고물질 동반 혈우병 환자 그룹과 비교했을 경우 73%로 좀 더 높은 수치를 내보였다.개방표지 연장시험 기간 동안 나타난 평균 연간출혈률을 보면 혈액응고인자를 동반하지 않은 환자그룹에서 3.8회, 혈액응고인자를 동반한 환자그룹에서 1.9회로 집계됐다.개방표지 연장시험 기간 동안 관찰된 평균 연간 돌발출혈률을 보면 혈액응고인자를 동반하지 않은 환자그룹과 혈액응고인자를 동반한 환자그룹에서 각각 1.9회로 분석됐다.이와 함께 개방표지 연장시험에 참여한 피험자들의 절반 가까이가 출혈을 1회 이하로 경험한 것으로 나타났다.부작용의 경우 혈전성 제 증상, 급성‧재발성 담낭질환 및 간독성 등이 보고됐다.피험자들의 10%를 상회하는 비율로 가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 바이러스 감염증, 비인두염 및 세균감염증이 보고된 것으로 나타났다.‘큐피트리아’는 전체 예방용 치료대안들에 비해 투여횟수가 낮은 데다 약가는 대동소이하다는 특성이 눈에 띈다.FDA는 앞서 ‘희귀의약품’, ‘패스트 트랙’ 및 ‘혁신 치료제’ 지정을 거쳐 이번에 ‘큐피트리아’를 승인한 것이다.현재 ‘큐피트리아’는 브라질과 중국에서 허가심사가 진행 중인 가운데 이 중 중국에서는 올해 하반기 중 허가취득이 가능할 전망이다.

이덕규 2025.03.31
글로벌

노보노디스크, 동종系 최초 비만 후보신약 확보

미국 텍사스州 우드랜즈에 소재한 전문 제약기업 렉시콘 파마슈티컬스社(Lexicon Pharmaceuticals)가 노보 노디스크社와 독점적 라이센스 합의를 도출했다고 28일 공표했다.양사의 제휴는 동종계열 최초 경구용 비 인크레틴 제제 계열 비만‧관련 대사계 장애 치료제 후보물질 ‘LX9851’과 관련해서 성사된 것이다.합의를 도출함에 따라 노보 노디스크 측은 전체 적응증과 관련한 ‘LX9851’의 개발, 제조 및 발매를 도맡아 진행할 수 있를 독점적 글로벌 마켓 전권을 확보하게 됐다.렉시콘 파마슈티컬스 측의 경우 ‘LX9851’의 허가신청이 가능한 단계까지 필요한 연구를 마치도록 한다는 데 동의했다.이에 따라 노보 노디스크 측은 ‘LX9851’의 허가신청에서부터 후속개발, 제조 및 발매 부분을 오롯이 전담키로 했다.렉시콘 파마슈티컬스 측은 계약성사 선불금과 단기 성과금으로 최대 7,500만 달러를 받기로 했다.이와 함께 렉시콘 파마슈티컬스 측은 개발, 허가취득 및 발매 등과 관련한 성과금으로 10억 달러를 지급받기로 했으며, ‘LX9851’이 발매에 들어갔을 때 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한 또한 보장받았다.‘LX9851’은 렉시콘 파마슈티컬스 측에 의해 발굴과 개발이 이루어진 강력한 선택적 경구용 저분자 아실-조효소 합성효소 5(ACSL5: Acyl-CoA Synthetase 5) 저해제의 일종이다.아실-조효소 합성효소 5는 지방의 축적과 에너지 균형을 조율하는 대사경로에서 핵심적인 역할을 하는 것으로 알려져 있다.그 뿐 아니라 ‘LX9851’은 공복을 지연시키고 식욕을 억제해 포만감을 증가시키는 회장(回腸) 제동 메커니즘을 활성화시킨다는 것이 렉시콘 파마슈티컬스 측의 설명이다.지난해 11월 3~6일 미국 텍사스州 샌안토니오에서 열렸던 ‘2024년 비만주간’ 학술회의에서 발표되었던 전임상 생체시험 결과를 보면 ‘LX9851’은 ‘위고비’(세마글루타이드)와 병용토록 했을 때 체중, 음식물 섭취량 및 체지방량이 ‘위고비’ 단독요법 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증됐다.이와 별도로 ‘LX9851’은 ‘위고비’ 투여를 중단한 후 복용을 개시했을 때 요요현상(weight regain)을 완화시켰으며, 간 지방증(또는 지방간)에 긍정적인 영향을 미친 것으로 평가됐다.렉시콘 파마슈티컬스社의 마이크 엑스턴 대표는 “당뇨병 치료와 비만 관리 분야의 글로벌 리더기업 가운데 한곳으로 손꼽히는 노보 노디스크가 ‘LX9851’의 잠재력을 인정해 준 것에 무척 고무되어 있다”면서 “이번 합의에 힘입어 우리의 재무제표가 크게 강화되면서 연구‧개발 포트폴리오에 추가로 투자하고 가속화할 수 있는 선택권을 갖게 되었기 때문”이라고 말했다.노보 노디스크社의 야콥 스텐 페터슨 당뇨‧비만‧대사계 기능부전 관련 지방간염(MASH) 치료제 부문 담당부회장은 “노보 노디스크가 비만 및 기타 대사계 장애 환자들의 다양한 니즈에 부응하기 위해 사세를 집중해 오고 있다”면서 “이 영역에서 차별화된 신약 후보물질들의 파이프라인을 구축하기 위해서도 마찬가지라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.그는 뒤이어 “렉시콘 파마슈티컬스 측이 새로운 생물학적 제제를 탐색하고, 치료 패러다임의 변화를 심화시킬 수 있는 기회를 우리에게 제공해 주기로 합의한 것을 환영해 마지 않는다”며 “우리는 렉시콘 파마슈티컬스 측이 ‘LX9851’의 개발과 관련해서 이미 이룩한 성과의 바탕 위에서 심혈을 기울여 나갈 것”이라고 다짐했다.

이덕규 2025.03.31
글로벌

‘트렘피어’ 활동성 크론병 추가 EU 자문위 권고

존슨&존슨社는 자사의 인터루킨-23 저해제 계열 판상형 건선 치료제 ‘트렘피어’(구셀쿠맙)와 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 적응증 추가를 권고하는 긍정적인 의견을 집약했다고 28일 공표했다.자문위가 긍정적인 의견을 제시한 ‘트렘피어’의 새로운 적응증은 중등도에서 중증에 이르는 성인 활동성 크론병 환자들을 치료하는 용도이다.기존 치료제 또는 생물학적 제제를 사용했을 때 불충분한 반응을 나타냈거나, 더 이상 반응이 나타나지 않거나, 불내성을 내보인 환자들이 적응증 추가 신청서가 제출된 ‘트렘피어’의 투여대상이다.적응증 추가 신청서에는 유도요법용 피하주사제와 정맥주사제를 모두 포함토록 하는 내용이 포함됐다.앞서 자문위는 중등도에서 중증에 이르는 활동성 궤양성 대장염 적응증이 ‘트렘피어’에 추가될 수 있도록 지지하는 긍정적인 의견을 지난달 말 제시한 바 있다.자문위는 임상 3상 ‘GALAXI 시험’과 ‘GRAVITI 시험’ 프로그램에서 도출된 자료를 검토한 결과를 근거로 ‘트렘피어’의 크론병 적응증 추가에 대해 긍정적인 의견을 제시한 것이다.이 중 ‘GALAXI 시험’ 프로그램에서 12주차에 평가했을 때 ‘트렘피어’를 투여한 피험자 그룹은 임상적 관해 및 내시경적 반응과 관련한 일차적 시험목표들이 충족됐다.아울러 ‘PRO-2 관해’ 및 피로반응과 관련한 주요 이차적 시험목표들을 적용해 평가했을 때 ‘트렘피어’를 투여한 피험자 그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 개선이 입증됐다.마찬가지로 48주차에 평가한 무(無)코르티코스테로이드 임상적 관해 및 내시경적 반응에 도달한 비율이 ‘트렘피어’를 투여한 피험자 그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 높은 수치를 내보였다.무엇보다 ‘GALAXI 2 시험’과 ‘GALAXI 3 시험’에서 도출된 전체적인 결과를 보면 ‘트렘피어’는 48주차에 평가한 ‘스텔라라’(우스테키뉴맙) 투여그룹의 내시경적 반응‧내시경적 관해와 비교했을 때 우위의 효능이 입증됐다.임상 3상 ‘GRAVITI 시험’에서는 정맥주사제 유도요법과 비교한 피하주사제 유도요법의 평가가 이루어졌다.정맥주사제 유도요법은 ‘GALAXI 2 시험’과 ‘GALAXI 3 시험’에서 평가됐다.‘GRAVITI 시험’에서 도출된 결과를 보면 12주차에 플라시보 대조그룹과 비교평가한 임상적 관해 및 내시경적 반응 관련 일차적 시험목표들이 충족됐다.이와 함께 12주차에 평가한 전체적인 이차적 시험목표들과 24주차에 평가한 임상적 관해 도달비율 등이 ‘트렘피어’를 투여한 피험자 그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만한 우위를 내보였다.‘GALAXI 시험’과 ‘GRAVITI 시험’ 프로그램에서 도출된 안전성 결과를 보면 앞서 허가를 취득한 ‘트렘피어’의 적응증들과 관련해서 확보된 안전성 프로필과 궤를 같이했다.존슨&존슨 이노버티브 메디슨社의 마크 그레이엄 유럽‧중동‧아프리카(EMEA) 면역학 치료제 부문 대표는 “임상 3상 시험례들로부터 확보된 결과를 보면 ‘트렘피어’가 크론병 환자들을 위한 피하주사제 및 정맥주사제 유도요법 대안으로 사용될 수 있는 유일한 인터루킨-23 저해제로 자리매김할 잠재적 가능성에 무게를 싣게 한다”면서 “오늘 자문위가 긍정적인 의견을 제시한 것은 유럽 각국에서 수 백만명에 달하는 환자들에게 지속적이고 파괴적인 영향을 미치고 있는 크론병에 대응해 새롭고 차별화된 치료대안이 공급될 수 있도록 하는 데 중요한 진일보가 이루어진 것”이라는 말로 의의를 강조했다.이에 따라 존슨&존슨은 ‘트렘피어’의 궤양성 대장염과 크론병 적응증 추가 유무에 대한 EU 집행위원회의 결정을 예의주시할 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2025.03.31
글로벌

‘콘트라브’ 장기복용 심혈관계 안전성 예의주시

유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 성인 비만환자 또는 과다체중자들의 체중관리를 위해 사용되고 있는 ‘마이심바’(Mysimba: 날트렉손+부프로피온)에 대한 심의절차를 종결지었다고 28일 공표했다.자문위의 심의는 ‘마이심바’를 장기간 복용할 경우 심혈관계에 미칠 수 있는 위험성에 관한 우려가 제기됨에 따라 개시되었던 것이다.이날 공개된 내용에 따르면 자문위는 ‘마이심바’ 복용에 따른 유익성이 변함없이 위험성을 상회한다는 결론에 도달했다.하지만 자문위는 환자들이 1년 이상의 장기간 동안 ‘마이심바’를 복용할 경우 심혈관계에 미칠 수 있는 영향을 평가하기 위해 현재 진행 중인 시험에서 보다 상세한 정보를 제출토록 할 것을 발매 제약사 측에 주문했다.아울러 ‘마이심바’를 장기간 복용할 때 심혈관계에 미칠 수 있는 잠재적 위험성을 최소화하기 위한 조치를 취하도록 했다.자문위는 ‘마이심바’를 승인할 당시에도 장기복용할 때 심혈관계에 미칠 수 있는 영향이 불확실하다는 점을 지적한 바 있다.‘마이심바’는 지난 2015년 3월 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다.미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 제약기업 오렉시젠 테라퓨틱스社(Orexigen Therapeutics)가 ‘콘트라브’(Contrave) 브랜드-네임으로 FDA의 허가를 취득한 비만 치료제의 유럽시장 발매 상품명이 ‘마이심바’이다.지금까지 연구된 바에 따르면 ‘마이심바’를 최대 12개월 동안 복용하더라도 심혈관계 안전성에 우려할 만한 사안이 돌출하지는 않았다.그럼에도 불구, ‘마이심바’를 1년 이상의 장기간 동안 복용할 경우의 심혈관계 안전성에 대해서는 충분한 자료가 확보되어 있지 않은 상태이다.이에 따라 자문위는 ‘마이심바’의 유럽시장 발매를 맡고 있는 미국 테네시州 브렌트우드 소재 전문 제약기업 큐락스 파마슈티컬스社(Currax Pharmaceuticals)가 현재 비만환자 또는 과다체중자들을 대상으로 진행 중인 안전성 시험이 장기간 복용에 따른 위험성에 관한 입증자료를 산출하기 위해 적합하다는 데 동의했다.이 시험의 결과는 오는 2028년 도출될 것으로 예상되고 있다.자문위는 큐락스 파마슈티컬스가 시험이 종료될 때까지 매년 시험 진행상황에 대한 보고서를 제출토록 했다.자문위는 이 시험을 ‘마이심바’의 허가지위 유지를 위한 조건으로 진행되는 것이라며 시험의 성격을 규정했다.이밖에도 자문위는 ‘마이심바’를 장기복용할 때 심혈관계에 미칠 수 있는 잠재적 위험성을 최소화하기 위한 조치들을 이행토록 했다.특히 ‘마이심바’를 1년 동안 복용한 후 착수시점에 비해 체중이 최소한 5% 이상 감소하고 유지되지 않았을 경우 복용을 중단토록 했다.의료인들에게는 심혈관계 위험성 변화와 체중감소 유지효과 등을 감안해 ‘마이심바’ 복용에 따른 유익성을 평가하고, 매년 환자와 협의를 진행토록 했다.심의가 진행되는 동안 자문위는 ‘마이심바’의 심혈관계 안전성과 관련해 확보되어 있는 전체 자료를 면밀하게 검토했다.자문위가 검토한 자료 가운데는 임상시험 자료와 임상현장 자료, 부작용 자율 보고자료 및 문헌자료 등이 포함되어 있었다.‘마이심바’의 효능을 평가한 임상시험 자료와 문헌자료 또한 검토대상에 포함되어 있었다.이번에 자문위가 공개한 내용은 개정을 거쳐 ‘마이심바’의 제품정보와 의료인 점검사항에 새로 삽입될 예정이다.또한 적절한 절차를 거쳐 처방, 조제 또는 투약과정에도 반영된다.

이덕규 2025.03.31
글로벌

릴리 알쯔하이머 신약 EU 자문위 허가권고 “No”

일라이 릴리社는 초기 증후성 알쯔하이머 치료제로 허가신청서를 제출했던 도나네맙(donanemab)과 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하지 않는다는 의견을 제시했다고 28일 공표했다.이와 관련, 일라이 릴리는 자문위에 재평가를 요청할 계획임을 분명히 했다.도나네맙은 앞서 ‘키순라’(Kisunla) 브랜드-네임으로 미국, 일본 및 중국 등에서 허가를 취득해 발매되고 있는 알쯔하이머 치료제이다.하지만 자문위는 뇌 부종, 뇌 출혈을 포함한 아밀로이드 관련 조영영상 이상(ARIA)이 수반될 수 있음을 감안할 때 도나네맙의 사용에 따른 유익성이 위험성을 충분하게 상회하지 않는다는 결론을 집약했다.일라이 릴리社의 부회장을 겸직하고 있는 릴리 인터내셔널社의 일리야 유파 대표는 “유럽 각국에서 다수의 환자들이 초기 증후성 알쯔하이머를 앓고 있는 만큼 환자가족들은 추가적인 치료대안들을 시급히 필요로 하고 있는 형편”이라면서 “오늘 자문위가 기대에 미치지 못하는 의견을 제시한 것은 새로운 치료제가 허가를 취득할 때까지 환자가족들이 앞으로도 기다림을 지속해야 할 것임을 의미한다”고 말했다.유파 대표는 뒤이어 “도나네맙이 미국, 일본, 중국 및 기타 일부국가에서 허가심사를 거쳐 발매를 승인받았다”고 환기시킨 뒤 “일라이 릴리는 도나네맙이 나타내는 효능과 안전성에 대해 변함없는 믿음을 갖고 있고, 초기 증후성 알쯔하이머 환자들에게 도나네맙이 제공하는 가치에 대해서도 마찬가지라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.무엇보다 우리는 재평가 과정을 진행하는 동안 도나네맙이 유럽 각국에서 이처럼 무자비하고 치명적인 질환으로 인해 고통받고 있는 수많은 환자들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 하기 위해 협의를 지속할 것이라고 유파 대표는 설명했다.‘키순라’는 경도 인지장애(MCI) 또는 경도 치매를 포함한 성인 초기 증후성 알쯔하이머 환자들을 치료하는 데 사용되고 있다.

이덕규 2025.03.31
글로벌

릴리, 디지털 헬스 웹사이트 알쯔하이머 플러스

‘LillyDirect’(https://lillydirect.lilly.com)란 일라이 릴리社가 미국에서 비만, 편두통 및 당뇨병 환자들을 위해 지난해 1월 개설한 디지털 의료관리 플랫폼을 말한다.현재 이 ‘LillyDirect’는 의료인 접근에서부터 환자 개인별 맞춤 지원, 제 3자 약국 조제(pharmacy dispensing) 서비스를 통해 일라이 릴리가 발매 중인 의약품들을 대상으로 한 직접택배(direct home delivery) 등에 이르기까지 질병관리를 위해 다양한 도움을 제공하고 있다.이와 관련, 일라이 릴리社가 미국 내 알쯔하이머 환자들을 대상으로 개별 대면상담을 진행하거나 원격의료를 제공하는 등 서비스 대상범위를 확대한다고 27일 공표해 관심을 모으고 있다.알쯔하이머 환자들 가운데 상당수가 공식적으로 진단을 받지 못하고 있는 형편임을 상기할 때 일라이 릴리 측이 서비스 대상범위를 확대하고 나선 것은 주목할 만한 일이다.의사와 알쯔하이머 환자들은 의료시스템이 총 700만명에 육박하는 것으로 추정되는 미국 내 알쯔하이머 환자들에 대한 진단과 관리를 수행하는 의료시스템의 역량이 확대되어야 할 필요성을 제기하고 있는 형편이다.단적인 예로 다수의 환자들이 치매 전문의와 진료예약을 한 후 상담이 성사될 때까지 오랜 시간이 소요되고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.이처럼 장기화하고 있는 대기시간이 올해의 경우 1년을 넘어서게 될 것으로 예상될 정도.게다가 농촌지역이나 의료 소외지역에 거주하는 환자들의 경우 이 같은 대기시간은 더욱 늘어날 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.한 예로 의료보장(Medicare) 프로그램 수혜자 5명당 1명에 육박하는 비율로 신경과의사들로부터 50마일 이상 떨어진 지역에 거주하는 것으로 알려져 있는 형편이다.이 때문에 환자들에게서 증상이 처음 나타나기 시작한 후 알쯔하이머를 진단받기까지 2년 이상이 소요될 수 있다는 지적에도 무게가 실리고 있는 것이 현실이다.생체지표인자 검사를 이용해 알쯔하이머를 시의적절하게 진단받는 일은 환자와 환자가족들이 관련 합병증들을 관리하는 데 대단히 중요한 부분이라는 지적이다.알쯔하이머 환자들이 진단 후 초기단계에서 보다 많은 수의 치료대안들에 대한 접근권을 확보할 수 있도록 하기 위해서도 시의적절한 진단은 매우 중요하다는 것이 전문가들의 중론이기도 하다.반면 환자가 중등도 또는 중증 치매로 진행되면 치료대안 선택의 폭이 좀 더 제한될 수 밖에 없고, 환자들은 다른 대안들에 대한 의존도를 높일 수 밖에 없다면서 전문가들이 목소리를 높이고 있는 추세이다.실제로 미국에서 경도단계의 알쯔하이머가 중등도 또는 중증 알쯔하이머로 진행되는 환자 수가 매일 3,000여명에 이를 것으로 추정되고 있는 상황이다.일라이 릴리社의 데이비드 하이먼 최고 의학책임자는 “조기진단과 치료가 알쯔하이머 환자들에게 커다란 차이를 이끌어 내게 할 수 있다는 사실을 우리는 잘 알고 있다”면서 “우리가 ‘LillyDirect’ 플랫폼의 적용 폭을 확대키로 함에 따라 환자들이 특별한 케어를 추가로 받을 수 있도록 하는 데 도움을 줄 수 있게 될 것”이라고 말했다.무엇보다 알쯔하이머가 ‘LillyDirect’ 플랫폼에 추가된 것은 환자들에게 최적의 치료를 가장 필요로 할 때 제공하고자 일라이 릴리가 사세를 집중하고 있음을 재확인시켜 주는 것이라고 하이먼 최고 의학책임자는 강조했다.다만 다른 증상들과 달리 알쯔하이머 치료에 소요되는 일라이 릴리 생산‧발매 의약품들은 택배 대상에 포함되지 않는다.그 대신 일라이 릴리 측은 알쯔하이머 환자들에게 교육이나 의료인들과 연결될 수 있는 기회를 제공하는 데 주안점을 두어 나간다는 복안이다.예를 들면 기억력이나 사고력 등에서 문제를 경험한 환자들이 진단과 치료를 받는 데 걸림돌로 작용할 요인들을 극복할 수 있도록 도움을 주겠다는 것이다.

이덕규 2025.03.28
글로벌

伊 키에지, 4.3억 유로 생산 부문 투자계획 발표

이탈리아의 연구 중심 제약기업 키에지 그룹(Chiesi Group)이 밀라노 인근도시 네르비아노에서 대규모 투자를 단행한다고 27일 공표했다.이날 발표된 투자는 키에지 그룹이 자사의 치료제들을 생산할 새로운 시설을 건립하기 위해 단행되는 것이다.새로운 프로젝트가 가동에 들어감에 따라 역사적인 의미를 내포하고 있는 이곳 생산시설은 재차 활성화될 수 있게 될 것으로 보인다.원래 이곳은 이탈리아 제약기업 팜이탈리아 카를로 에르바社(Farmitalia Carlo Erba)의 항암제 연구소로 지난 1965년 문을 연 이후 지난해 폐쇄될 때까지 몇차례 오너가 바뀐 바 있다.키에지 그룹은 이곳을 탄소 미량 흡입제를 생산하는 곳으로 건립한 뒤 건조분말 흡입제와 멸균 생물학적 제제들도 네르비아노에서 개발이 이루어질 수 있도록 한다는 복안이다.올해부터 오는 2030년까지 4억3,000만 유로(약 4억6,400만 달러)가 투자된 가운데 12만4,000평방미터 규모로 재개발될 이곳은 국제적인 생산기지의 하나로 전환될 수 있을 것으로 보인다.키에지 그룹은 이탈리아 북부도시로 자사의 본사가 소재한 파르마, 프랑스 파리 교회도시 블루아, 브라질 상파울루 인근도시 산타나 드 파르나이바 등을 대상으로 진행 중인 투자오 kgkaRp 자사의 글로벌 산업전략의 일환으로 이번 투자계획을 공개한 것이다.이들은 모두 호흡기계 질환을 앓고 있는 환자들의 증가일로인 의료상의 니즈를 충족하는 데 목적을 두고 있다.이와 함께 키에지 그룹의 성장을 뒷받침하고, 오는 2035년까지 탄소배출 제로를 달성하기 위한 목표를 이행하는 데도 힘을 실어줄 수 있을 전망이다.키에지 그룹이 이날 공개한 재개발 계획을 보면 원래 지난 1980년대에 건립된 기존 시설을 현대화해 차세대 생산기지로 탈바꿈시키겠다는 내용이 눈에 띈다.예를 들면 이곳이 완전가동에 들어가면 총 3,000평방미터를 넘어서는 연구공간과 태양광 발전시설이 운용되면서 현지에서 필요로 하는 전력(電力)을 100% 자체적으로 충당할 수 있게 된다.또한 산업시설 인근지역에 20,000평방미터 규모의 숲을 조성한다는 내용의 재생 프로젝트가 포함되어 있다.이번에 공개된 투자계획은 환경적‧기술적 진보 이외에 현지 지역경제에도 가시적인 유익성을 제공해 줄 수 있을 전망이다.오는 2029년까지 300여명의 신규고용이 창출되고, 지역경제의 성장을 촉진하는 역할이 기대되기 때문이다.키에지 그룹의 쥬제페 아코글리 회장은 “젼략적인 입지라는 점과 함께 산업지역으로 내포하고 있는 잠재력에 주목하고 우리가 네르비아노를 선정한 것”이라면서 “우리는 이곳은 차세데 흡입제 생산기지로 탈바꿈시킬 것”이라고 말했다.이번 투자에 힘입어 이탈리아 뿐 아니라 유럽 전체적으로 보더라도 우리의 존재감이 강화되면서 흡입제 등의 분야에서 우리의 리더십에 한층 더 무게가 실리고, 지역경제를 위해 새로운 성장기회를 창출할 수 있게 될 것이라고 아코글리 회장은 설명했다.키에지 그룹의 본거지인 파르마 지역에서 지금까지 우리가 진행한 투자를 더욱 강화하는 성과 또한 기대된다고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2025.03.28
글로벌

머크&컴퍼니 21價 폐렴구균 백신 EU서 승인

머크&컴퍼니社는 자사의 21價 폐렴구균 결합백신 ‘캡백시브’(Capvaxive)가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 26일 공표했다.‘캡백시브’는 18세 이상의 성인들에게서 페렴구균 혈청형 3, 6A, 7F, 8, 9N, 10A, 11A, 12F, 15A, 15B, 15C, 16F, 17F, 19A, 20A, 22F, 23A, 23B, 24F, 31, 33F 및 35B에 의한 침습성 폐 질환 및 폐렴을 예방하기 위한 능동면역을 확립하는 용도의 백신으로 이번에 허가관문을 통과했다.FDA의 결정으로 ‘캡백시브’는 전 세계적으로 4개 국가에서 발매를 승인받은 백신으로 자리매김할 수 있게 됐다.앞서 ‘캡백시브’는 지난해 6월 미국에서, 같은 해 7월 캐나다에서, 올해 1월 호주에서 각각 허가를 취득한 바 있다.‘캡백시브’는 침습성 폐 질환(IPD)의 대부분에 관여하는 혈청형들로부터 성인들을 보호하는 데 도움을 주고자 설계된 폐렴구균 백신의 일종이다.EU 집행위는 임상 3상 ‘STRIDE 시험’ 프로그램에서 도출된 안전성‧면역원성 자료를 근거로 ‘캡백시브’의 발매를 승인한 것이다.‘캡백시브’는 EU 각국에서 급여적용 심사 등의 절차를 거쳐 발매에 들아갈 수 있을 전망이다.스페인 발렌시아에 소재한 피사바이오 공중보건센터의 리나 페레즈 브레바 박사는 “폐렴구균 질환이 유럽 각국에서 65세 이상의 성인들과 면역력이 약화되었거나 각종 만성질환을 앓고 있는 젊은층 성인들에게서 지속적으로 심대한 위험요인으로 영향을 미치고 있다”면서 “임상 3상 ‘STRIDE 시험’ 프로그램에서 도출된 자료에 미루어 볼 때 ‘캡백시브’가 성인들에게서 침습성 폐 질환의 대부분에 관여하는 혈청형들에 대응하는 백신으로 각광받을 수 있게 될 것”이라고 말했다.이번 승인으로 EU에서 성인들을 폐렴구균 질환으로부터 보호하는 데 괄목할 만한 진전이 가능케 됐다고 덧붙이기도 했다.머크 리서치 래보라토리스社의 파울라 애넌지아토 감염성 질환‧백신, 글로벌 임상개발 담당부사장은 “성인들에게서 침습성 폐렴구균 질환에 감염되는 비율이 갈수록 증가하고 있는 현실에 관여하는 혈청형들에 초점을 맞추고 있는 ‘캡백시브’가 성인들을 보호하는 데 도움을 줄 수 있을 것”이라면서 “유럽 각국의 성인들이 ‘캡백시브’를 접종받을 수 있게 된 것에 자부심을 느낀다”고 말했다.애넌지아토 부사장은 뒤이어 “세계 각국에서 ‘캡백시브’가 발매될 수 있도록 하기 위해 각국의 보건당국들과 긴밀한 협의를 진행하고 있다”고 덧붙였다.EU 4개 회원국에서 확보된 국가별 역학자료를 보면 ‘캡백시브’가 커버하는 혈청형들은 페렴구균 20價 백신과 비교했을 때 침습성 폐렴구균 질환들에 관여하는 대부분의 혈청형들에 작용해 한층 괄목할 만하게 감염을 예방해 준 것으로 입증됐다.다만 ‘캡백시브’와 폐렴구균 20價 백신의 효능을 직접적으로 비교평가한 시험이 진행되었던 사례는 아직까지 부재하다고 머크&컴퍼니 측은 설명했다.한편 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 본임상 3상 ‘STRIDE-3 시험’에서 도출된 결과를 근거로 지난 1월 ‘캡백시브’를 승인토록 권고한 바 있다.‘STRIDE-3 시험’은 폐렴구균 백신을 접종받은 전력이 없는 18세 이상의 성인들을 대상으로 ‘캡백시브’와 폐렴구균 20價 백신을 비교평가한 시험례이다.CHMP는 이와 함께 허가권고 유무를 심사하는 과정에서 ‘STRIDE-10 시험’의 결과 또한 참조했다.이 시험은 폐렴구균 백신 접종 전력이 없는 50세 이상의 성인들을 대상으로 ‘캡백시브’와 폐렴구균 23價 백신을 비교평가한 시험례이다.자문위는 이밖에 임상 3상 ‘STRIDE-4 시험’, ‘STRIDE-5 시험’, ‘STRIDE-6 시험’ 및 ‘STRIDE-7 시험’에서 확보된 결과들도 심사과정에 참조했다.

이덕규 2025.03.28
글로벌

FDA, ‘카보메틱스’ 신경내분비 종양 추가 승인

미국 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 앨러미다에 소재한 유전체 기반 신약개발 전문 제약기업 엑셀릭시스社(Exelixis)는 항암제 ‘카보메틱스’(카보잔티닙)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 26일 공표했다.새로 추가된 ‘카보메틱스’의 적응증은 치료전력이 있는 절제수술 불가성, 국소진행성 또는 전이성, 고도분화성 췌장 신경내분비 종양(pNET)을 앓고 있는 12세 이상의 소아‧성인 환자들을 치료하는 용도이다.이와 함께 ‘카보메틱스’는 치료전력이 있는 절제수술 불가성, 국소진행성 또는 전이성, 고도분화성 췌장 외 신경내분비 종양(epNET)을 앓고 있는 12세 이상의 소아‧성인 환자들을 치료하는 용도 또한 추가를 승인받았다.신경내분비 종양은 이질적인 종양으로 소화관 내부의 신경내분비 세포 또는 폐와 췌장 등의 각종 장기(臟器)에서 나타나는 것으로 알려져 있다.대부분의 환자들이 진행기를 나타내 예후가 취약하다는 특징이 눈에 띈다.‘CABINET 시험’을 총괄한 제니퍼 챈 박사는 “신경내분비 종양이 환자들에 따라 대단히 폭넓은 편차를 나타내는 특성을 보이고 있다”면서 “이질적인 종양을 나타내는 환자그룹에서 증상 개선효능이 입증된 치료대안이 대단히 제한적인 형편”이라고 말했다.챈 박사는 매사추세츠州 보스턴에 소재한 다나-파버 암연구소에서 유암종‧신경내분비 종양 프로그램을 총괄하고 있는 연구자이다.챈 박사는 “임상 3상 ‘CABINET 시험’에서 ‘카보메틱스’가 일차적으로 종양이 발생한 부위나 등급과 무관하게 종양의 진행속도를 괄목할 만하게 둔화시켜 준 것으로 나타나 고무적이었다”며 “FDA가 적응증 추가를 승인한 것이 유의미한 진전이라 할 수 있을 것”이라고 단언했다.소마토스타틴 수용체 발현과 기능적 상태를 근거로 환자들에게 제한없이 사용할 수 있는 새롭고 중요한 치료대안이 확보된 것이기 때문이라는 설명이다.FDA는 본임상 3상 시험으로 진행된 ‘CABINET 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘카보메틱스’의 적응증 추가를 승인한 것이다.앞서 ‘카보메틱스’는 다섯 차례에 걸쳐 허가관문을 통과한 바 있다.‘CABINET 시험’은 앞서 치료를 진행한 전력이 있는 진행성 췌장 신경내분비 종양(pNET) 환자들과 진행성 췌장 외 신경내분비 종양(epNET) 환자들로 구성된 2개 코호트 그룹을 대상으로 ‘카보메틱스’ 또는 플라시보를 투여했을 때 나타난 효과를 비교평가한 시험례이다.시험에서 확보된 최종 무진행 생존기간 결과는 지난해 9월 13~17일 스페인 바르셀로나에서 개최되었던 유럽 의료종양학회(ESMO) 학술회의에서 발표되었고, 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.미국 포괄적 암 네트워크(NCCN) 신경내분비 종양‧부신 종양 임상실무 가이드라인은 지난 1월 ‘카보메틱스’를 1범주(Category 1) 우선순위 요법제에 포함시켰다.아울러 종양의 등급과 다양한 선행치료제 요건에 따라 ‘카보메틱스’를 기타 유형의 진행성 신경내분비 종양 2A범주 우선순위 요법제로 분류했다.엑셀릭시스社의 에이미 피터슨 제품개발‧의학업무 담당부사장은 “진행성, 난치성 암 환자들을 위한 표준요법제를 개선하고자 사세를 집중해 온 제약사로서 ‘카보메틱스’가 치료전력이 있는 진행성 신경내분비 종양 환자들에게 사용될 수 있게 된 것을 환영해 마지 않는다”고 말했다.‘CABINET 시험’에 참여한 피험자들에게서 관찰된 ‘카보메틱스’의 안전성 프로필은 이미 알려져 있는 안전성 프로필과 궤를 같이했다.안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 확인되지 않았다.하지만 분류된 피험자 그룹과 관계없이 고혈압 발생률이 신경내분비 종양 환자그룹에서 다른 유형의 종양을 앓는 환자그룹에 비해 높게 나타났음이 눈에 띄었다.‘카보메틱스’를 사용해 치료를 진행한 환자들 가운데 다수는 부작용을 관리하기 위해 용량 조정 또는 용량 감소를 필요로 했던 것으로 나타났다.

이덕규 2025.03.28
글로벌

프래더-윌리 증후군 식욕항진증 치료제 나온다

신생아 1만5,000명당 1명 정도의 비율로 나타나는 유전성 질환의 일종으로 알려진 프래더-윌리 증후군(Prader-Willi Syndrome)은 통상적으로 이상 식욕항진 증상을 동반한다는 것이 전문가들의 설명이다.인지장애, 행동장애, 과도한 체지방 축적, 낮은 근육긴장도, 단신(短身), 발달지연 및 성적(性的) 발달 부족 등의 증상들을 수반하는 것으로 알려져 있다.이와 관련, 미국 캘리포니아州 레드우드 시티에 소재한 희귀질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 솔레노 테라퓨틱스社(Soleno Therapeutics)가 자사의 프래더-윌리 증후군 치료제 ‘바이카트 XR’(VYKAT XR: 디아족사이드 콜린) 서방정이 FDA로부터 발매를 승인받았다고 26일 공표해 관심을 모으고 있다.‘바이카트 XR’ 서방정은 4세 이상의 소아‧성인 프래더-윌리 증후군(PWS) 환자들에게 수반되는 식욕항진증(또는 과식증)을 치료하는 대안으로 허가를 취득했다.개발이 진행되는 동안 ‘바이카트 XR’은 ‘DCCR’(디아족사이드 콜린: diazoxide choline)로 불려왔다.솔레노 테라퓨틱스 측은 ‘바이카트 XR’이 미국시장에서 다음달부터 발매에 들어갈 수 있도록 한다는 방침이다.솔레노 테라퓨틱스社의 아니쉬 바트나가르 대표는 “이번에 ‘바이카트 XR’이 허가를 취득한 것이 솔레노 테라퓨틱스가 괄목할 만한 성과를 도출했음을 의미하는 것이자 가장 중요한 것은 프래더-윌리 증후군 커뮤니티를 위해 커다란 의미를 부여할 만해 보인다는 점”이라면서 “지금까지 프래더-윌리 증후군에 수반되는 가장 파괴적인 증상에 대응하는 치료대안이 부재했기 때문”이라는 말로 의의를 강조했다.플로리다대학 의과대학의 제니퍼 밀러 교수(소아 내분비학)는 “FDA가 ‘바이카트 XR’을 허가한 것이 전체 프래더-윌리 증후군 커뮤니티를 위해 믿을 수 없을 만큼 놀라운 성과가 도출되었음을 의미한다”고 말했다.밀러 교수는 소아‧성인 프래더-윌리 증후군 환자들을 치료하는 데 전문성을 보유한 의사이자 ‘바이카트 XR’의 임상개발 프로그램을 총괄한 연구자이다.밀러 교수는 “프래더-윌리 증후군에 수반되는 증상들 가운데 가장 삶을 제한하는 것이 식욕항진증이라 할 수 있는 만큼 ‘바이카트 XR’이 식욕항진증을 치료하는 데 도움을 줄 수 있게 된 것은 고무적인 부분”이라면서 “프래더-윌리 증후군 환자의 가족들은 마치 집안에 재소자가 있는 것과 마찬가지라 할 수 있을 것”이라고 지적했다.끊임없이 하루 24일‧주 7일 동안 살펴보면서 음식물 섭취를 엄격하게 제한해야 하는 번거로움을 감수해야 하기 때문이라는 설명이다.미국 프래더-윌리 증후군협회(PWSA)의 스테이드 워드 대표는 “오늘이 프래더-윌리 증후군 커뮤니티를 위해 역사적인 날이라 할 수 있을 것”이라면서 “FDA가 ‘바이카트 XR’의 발매를 승인한 것이 오랜 기간 동안 충족되지 못했던 환자와 환자가족들의 의료상의 니즈에 대응할 수 있게 된 역사적인 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것이기 때문”이라고 말했다.무엇보다 환자가족들이 식욕항진증으로 인해 지속적이고 파괴적인 도전을 경험해야 했는데, ‘바이카트 XR’이 그들에게 많은 희망을 안겨줄 수 있을 것이라고 워드 대표는 강조했다.FDA는 포괄적인 임상개발 프로그램에서 도출된 안전성 자료 등을 근거로 ‘바이카트 XR’의 발매를 승인한 것이다.‘바이카트 XR’이 나타내는 효능은 16주 동안 진행된 피험자 무작위 분류 ‘Study 2-RWP 시험’을 통해 확립됐다.이 임상 3상 시험은 다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 진행된 시험례이다.시험에서 무작위 분류를 거쳐 플라시보를 복용한 피험자들은 ‘바이카트 XR’을 지속적으로 복용한 피험자 그룹에 비해 식욕항진증이 통계적으로 주목할 만한 수준으로 악화되었음이 입증됐다.무작위 분류를 거쳐 휴약기간을 갖도록 하기 전에 전체 피험자들은 평균 3.3년의 기간에 걸쳐 이중맹검법 또는 개방표지 연장시험 기간 동안 ‘바이카트 XR’을 복용했다.‘바이카트 XR’은 이중맹검법 또는 개방표지 연장시험 방식으로 이루어진 4건의 시험에서 4년 이상 축적된 자료를 통해 안전성 프로필이 탄탄하게 확립됐다.일차적인 안전성 분석은 ‘Study 1 시험’에서 도출된 자료를 근거로 이루어졌다.‘바이카트 XR’을 복용한 피험자들의 10% 이상과 플라시보 대조그룹의 2% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용들을 보면 다모증, 부종, 고혈당증 및 발진 등이 보고됐다.

이덕규 2025.03.28
글로벌

10여년 만 활기 되찾는 중추신경계 치료제 시장

글로벌 중추신경계(CNS) 치료제 시장이 지난 2013년 이래 처음으로 올해 매출액 800억 달러를 넘어설 수 있을 것으로 전망됐다.지난 10여년 동안 침체를 거듭했던 중추신경계 치료제 시장이 재차 괄목할 만한 활기를 되찾을 수 있을 것으로 보인다는 관측이다.이에 따라 중추신경계 치료제 시장은 올해 5번째로 발빠르게 성장한 치료제 부문에 자리매김할 수 있을 것이라 예측됐다.다발성 경화증 치료제들의 강력한 매출실적과 정신질환 치료제 부문의 혁신이 기폭제 역할을 해 줄 것으로 보이기 때문이라는 것이다.영국 런던에 소재한 비즈니스 정보 서비스업체 글로벌데이터社는 26일 이 같은 전망을 내놓았다.글로벌데이터는 중추신경계 치료제 개발이 새롭게 활기를 띄기에 이른 배경에 신경면역학 및 신경퇴행성 분야의 진전으로 기존의 도파민‧세로토닌 작용경로를 뛰어넘기에 이른 추세를 지적했다.이 같은 변화에 힘입어 로슈社의 ‘오크레부스’(오크렐리주맙)와 노바티스社의 ‘케심프타’(오파투뮤맙) 등 2개 항-CD20 모노클로날 항체들이 다발성 경화증 치료제 시장에서 지배적인 위치를 차지하게 될 것이라고 글로벌데이터는 예견했다.글로벌데이터는 이 중 ‘오크레부스’ 한 개 제품이 올해 81억 달러의 매출액을 창출하면서 전체 중추신경계 치료제 시장의 매출실적에서 10%에 육박하는 마켓셰어를 점유할 수 있을 것으로 내다봤다.글로벌데이터社의 엘레니 토칼리 애널리스트는 “최근 여러 해 동안 중추신경계 치료제 부문이 우선순위 측면에서 볼 때 뒤로 밀렸다”면서 “높은 연구‧개발 비용, 임상적 복잡성, 알쯔하이머 치료제와 근위축성 측삭경화증(즉, 루게릭병) 치료제 분야에서 거듭되었던 실패 등이 투자의욕을 꺾어놓았기 때문”이라고 풀이했다.하지만 이제 다발성 경화증 치료제들의 성공과 정신질환 치료제 부문의 혁신이 판도를 뒤집는 기폭제 역할을 했고, 덕분에 중추신경계 치료제 분야에 대한 투자가 새롭게 활기를 띄기에 이르렀다고 토칼리 애널리스트는 분석했다.이와 관련, 글로벌데이터의 매출‧전망 데이터베이스 자료를 보면 중추신경계 치료제 시장이 2025년에 전년대비 8% 성장하면서 최근 10여년 만에 가장 강력한 성장세를 과시하게 될 것으로 예상됐다.항-CD20 모노클로날 항체들이 재발형 다발성 경화증 치료제로 성공을 거둠에 따라 ‘오크레부스’와 ‘케심프타’가 존재감을 크게 확대할 수 있었다는 분석이다.다발성 경화증 이외에 정신질환 치료제 분야의 혁신이 가속화하고 있다면서 글로벌데이터는 N-메틸-D-아스파르테이트(NMDA) 수용체 조절제들과 사이키델릭 보조요법제들에 조명이 쏠리기에 이른 현실을 상기시켰다.이 같은 차세대 치료제들이 치료 저항성 우울증이나 외상 후 스트레스 장애(PTSD) 등에 대응하는 유망한 대안들로 부각되면서 전통적인 세로토닌 및 도파민 기반 제제들로부터 무게중심이 옮겨가는 시그널이 나타나고 있다고 덧붙이기도 했다.토칼리 애널리스트는 “중추신경계 치료제 시장이 전환기를 맞이하고 있다”면서 “정신질환, 알쯔하이머 및 다발성 경화증 등의 분야에서 혁신이 이루어지면서 제약기업들의 신경계 질환‧정신질환 치료제 개발이 한층 더 다양화하고 있고, 지속가능한 접근방법 쪽으로 옮겨가고 있다”고 분석했다.글로벌데이터에 따르면 에자이社/바이오젠社의 알쯔하이머 치료제 ‘레켐비’(레카네맙)가 지난 2023년 허가를 취득한 것이 알쯔하이머 치료제 부문에서 새로운 길을 열어준 것으로 평가됐다.다만 상용화 측면이나 허가‧규제 등의 측면에서 여전히 도전요인들이 눈에 띈다고 글로벌데이터는 지적했다.그럼에도 불구, 글로벌데이터는 미래의 타우 단백질 표적‧신경면역학 기반 치료제들이 중추신경계 치료제 부문을 고부가가치 시장으로 크게 강화시켜줄 것으로 전망했다.토칼리 애널리스트는 “알쯔하이머가 여전히 신약개발과 관련해서 가장 복잡한 분야의 하나로 자리매김해 있지만, 최근 몇몇 알즈하이머 치료제들이 허가를 취득한 것은 차후 괄목할 만한 성장과 진전이 이루어질 것임을 알리는 징후라 할 수 있다”면서 “새로운 혁신의 파고가 올해 이후에도 중추신경계 치료제 시장이 성장곡선을 이어갈 수 있도록 이끌 것”이라고 결론지었다.

이덕규 2025.03.28
글로벌

글락소 非복잡성 요로감염증 신약 FDA “통과”

글락소스미스클라인社는 자사의 새로운 비 복잡성 요로감염증(uUTIs) 치료제 ‘블루제파’(Blujepa: 게포티다신)가 FDA의 승인관문을 통과했다고 25일 공표했다.‘블루제파’는 체중 40kg 이상의 성인여성들과 체중 40kg 이상‧12세 이상에 해당하는 청소년 여아들로 비 복잡성 요로감염증을 나타내는 환자들을 치료하기 위한 경구용 항생제로 이번에 허가를 취득했다.대장균, 폐렴간균(Klebsiella pneumoniae), 시트로박터 프룬디 복합균(Citrobacter freundii complex), 황색포도상구균(Staphylococcus saprophyticus) 및 장 구균(Enterococcus faecalis) 등의 세균들에 의해 감염된 비 복잡성 요로삼염증이 ‘블루제파’의 사용대상이다.글락소스미스클라인의 자체 연구진에 의해 발굴된 ‘블루제파’는 새로운 작용기전을 나타내는 동종계열 최초 경구용 항생제의 일종이다.글락소스미스클라인社의 토니 우드 최고 학술책임자는 “이번에 ‘블루제파’가 FDA의 허가를 취득한 것이 여성들에게서 가장 빈도높게 나타나는 감염증의 하나로 손꼽히는 비 복잡성 요로감염증을 치료하는 데 중요한 성과가 도출되었음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.거의 30년 만에 처음으로 새로운 계열의 경구용 비 복잡성 요로삼염증 치료용 항생제로 ‘블루제파’가 개발되어 나올 수 있게 된 것에 자부심을 느낀다고 토니 우드 최고 학술책임자는 설명했다.감염증 재발 위험성이 높은 데다 기존의 치료제들에 대해 내성을 나타내는 비율이 상승일로를 치닫고 있는 가운데 또 하나의 치료대안을 환자들에게 선보일 수 있게 된 것이라는 말로 의의를 강조하기도 했다.실제로 비 복잡성 요로감염증은 여성들에게 가장 빈도높게 나타나는 감염증이어서 미국에서 매년 최대 1,600만명의 여성들에게 영향을 미치는 것으로 추정되고 있는 형편이다.게다가 전체 여성들 가운데 절반 이상이 자신의 평생 동안 언젠가 비 복잡성 요로감염증에 감염되는 것으로 알려져 있고, 30% 정도가 최소한 한차례 증상이 재발하면서 환자들에게 심대한 부담을 유발하고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.불편함과 일상적인 활동의 제한 등이 수반되기 때문이라는 것이다.이 때문에 약물내성균에 의한 비 복잡성 요로감염증 발생건수가 증가하고 있고, 치료에 실패할 확률이 높게 나타날 수 있는 현실에서 새로운 치료제가 절실히 요망되어 왔다.마이애미 의과대학의 토마스 후튼 교수(임상의학)는 “다수의 여성들에게 비 복잡성 요로감염증이 일상생활에 심대한 영향을 미치는 부담요인으로 작용할 수 있다”면서 “증상이 재발하는 환자 수가 늘어나고 있는 가운데 환자들이 직면하는 도전요인들에 대응할 수 있도록 돕고 의료계의 부담을 덜어줄 항균제들을 지속적으로 연구해야 할 필요성이 변함없이 요망되고 있는 상황”이라고 말했다.FDA는 본임상 3상 ‘EAGLE-2 시험’과 ‘EAGLE-3 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 ‘블루제파’의 발매를 승인한 것이다.이들 시험에서 ‘블루제파’는 현재 체중 40kg 이상의 성인여성들과 체중 40kg 이상‧12세 이상의 청소년 여아들을 치료하기 위한 표준요법제의 하나로 사용 중인 니트로푸란토인(nitrofurantoin)과 비교했을 때 비 열등성이 입증됐다.시험에 참여한 피험자들은 비 복잡성 요로감염증을 확진받은 환자들이었다.이 중 ‘EAGLE-2 시험’에서 ‘블루제파’를 사용한 피험자 그룹은 치료 성공률이 50.6%에 달해 니트로푸란토인을 사용한 대조그룹의 47.0%에 4.3% 차이로 우위를 보이면서 치료성공률의 비 열등성이 입증됐다.아울러 ‘EAGLE-3 시험’에서는 ‘블루제파’를 사용한 피험자 그룹에서 니트로푸란토인 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 우위가 입증됐다.치료 성공률이 ‘블루제파’를 사용한 피험자 그룹에서 58.5%로 집계되어 니트로푸란토인 대조그룹의 43.6%와 비교했을 때 14.6%에 달하는 격차를 내보였을 정도다.‘EAGLE-2 시험’과 ‘EAGLE-3 시험’에서 나타난 ‘블루제파’의 안전성과 내약성을 보면 앞선 시험례들로부터 도출된 내용들과 궤를 같이했다.‘블루제파’를 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹에서 가장 빈도높게 보고된 부작용은 위장관계에서 집중적으로 수반됐다.설사가 16%로 가장 높게 나타난 가운데 설사가 9%로 뒤를 이었다.‘블루제파’를 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹에서 보고된 위장관계 부작용의 중증도를 보면 경도(1급)가 69%, 중등도가 28%(2급)으로 파악됐다.3급 위장관계 부작용은 위장관계 제 증상이 수반된 전체 피험자들의 3%에 불과했고, 전체 피험자들 가운데 나타난 비율을 보면 1%를 하회했다.이밖에 ‘블루제파’ 또는 니트로푸란토인을 사용한 개별 피험자 그룹에서 각각 1건씩의 약물 관련 중증 부작용이 두 시험에서 모두 보고됐다.글락소스미스클라인 측은 올해 하반기 중으로 ‘블루제파’가 미국시장에서 발매에 들어갈 수 있도록 한다는 방침이다.한편 ‘블루제파’는 개발이 진행되는 과정에서 미국 보건부(HHS) 산하 질병예방대응본부(ASPR) 직속 생물의학첨단연구개발국(BARDA)과 국방부 산하 국방위협감축국(DTRA)으로부터 연방정부 지원금을 부분적으로 수혈받았다.

이덕규 2025.03.26

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