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다이이찌, 엘픽셀과 제휴…화상AI 해석 활용 진행

일본 다이이찌산쿄는 엘픽셀과 포괄제휴에 관한 기본 계약을 체결했다고 20일 발표했다. 다이이찌산쿄는 엘픽셀과 항체약물복합체(ADC) 표적분자 및 면역세포 등을 대상으로 하는 형광다중면역염색 화상해석 자동화에 관한 업무위탁 계약을 2021년에 체결한 바 있다. 양사는 이번 포괄 제휴를 통해 향후 개발 및 제조 등에서도 활용을 진행하게 된다. 향후 엘픽셀의 창약 지원 화상 해석 AI ‘IMACEL’을 활용함으로써 사내 전문가의 판단이 필요한 기존의 해석법과 동등 이상의 고품질 AI 해석 결과를 얻을 수 있다. 이를 통해 기존의 전문가가 해석 소프트웨어를 이용하여 실시하던 조직이나 세포의 분류 설정 및 확인 작업 등 최대 십여 시간의 작업이 1~2시간 만에 가능해져 해석에 필요한 시간의 대폭적인 단축, 나아가 전문가의 스킬이나 경험에 의존하지 않는 안정적인 해석결과를 얻을 수 있을 전망다. 다이이찌산쿄는 이를 통해 암종의 특징에 따른 해석 정밀도를 높이는 동시에 엘픽셀과 협업에 의한 해석 플로우의 최적화 및 품질을 유지한 효율화를 도모함으로써 암영역에서 연구개발을 가속화할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 향후 다이이찌산쿄는 연구 영역뿐만 아니라 개발, 제조를 포함한 화상AI 해석 기술의 활용이 기대되는 모든 밸류 체인을 대상으로 하여 엘픽셀로부터 화상AI 해석에 관한 포괄적인 기술지원을 받는다. 이를 통해 잠재적인 DX니즈를 가시화시켜 유전자 치료를 비롯한 신규 모달리티 활용을 통한 혁신적 의약품 창출을 위한 다양한 업무 프로세스의 변혁과 가속화를 도모할 방침이다.

최선례 2022.07.21
글로벌

‘코로나19’ 백신 임상 중단 美 제약사 18% 감원

미국 펜실베이니아州 플리머스 미팅에 소재한 감염성 질환 및 암 예방‧치료용 DNA 의약품 개발 전문 생명공학기업 이노비오 파마슈티컬스社(Inovio Pharmaceuticals)가 조직개편案의 이행에 착수했다고 19일 공표했다. 조직개편은 현재 보유한 현금으로 존속할 수 있는 기간을 연장하고(cash runway), 장기적인 성장을 촉진할 핵심적인 임상 프로그램들에 사세를 집중하기 위한 취지에서 단행되는 것이다. 앞서 이노비오 파마슈티컬스는 ‘코로나19’ DNA 백신 후보물질 ‘INO-4800’의 임상 3상 시험을 중단키로 결정했다고 지난 5월 공표한 바 있다. 이날 공개된 조직개편案을 보면 정규직 인력의 18%를 감원하고, 협력업체 수를 86% 줄이면서 기타 비용절감을 위한 조치들을 이행하는 내용 등이 포함되어 있다. 조직개편案의 이행을 통해 이노비오 파마슈티컬스 측은 앞으로 1년 6개월 동안 운영비용의 30% 안팎을 절감하면서 오는 2024년 3/4분기까지 현재 보유현금으로 기업의 존속기간을 연장할 수 있게 될 것으로 예측했다. 이 같은 예측내용에는 해당기간 동안 추가로 조성될 수 있는 자금과 관련한 부분은 포함되어 있지 않다. 이노비오 파마슈티컬스 측은 구조조정을 진행하는 데 소요될 160만 달러 정도의 비용이 3/4분기 재무제표에 한차례 반영될 것으로 예상했다. 재클린 셰어 대표는 “오늘 발표한 조직개편案이 DNA 의약품에 대한 우리의 약속을 실현하기 위한 전략을 뒷받침하고, 이노비오 파마슈티컬스의 미래 성장을 위한 토대를 구축하는 데 기여할 수 있을 것”이라면서 “구조조정을 단행하는 동안 경영의 효율성을 높여 우리의 선도 파이프라인 후보물질들이 상용화 단계에 이르고 성공가능성을 극대화하는 데 사세를 집중해 나가고자 한다”고 말했다. 이노비오 파마슈티컬스의 선도 프로그램 가운데는 이종(異種) 부스터 전략 ‘코로나19’ 백신 후보물질 ‘INO-4800’과 인유두종 바이러스(HPV) 관련 자궁 고도 편평 상피 내 병변(HSIL)을 치료하기 위한 후보물질 ‘VGX-3100’을 비롯한 인유두종 바이러스 표적 프로그램들이 포함되어 있다. 이날 이노비오 파마슈티컬스 측은 연내에 핵심적인 연구 건들의 새로운 분석자료들이 확보되면 선도 DNA 의약품 자산들의 전략적 개발과 관련해 추가정보를 내놓을 수 있게 될 것으로 전망했다. 셰어 대표는 “단기적인 성장 기폭제를 찾는 데 주력하면서 혁신적인 제품들을 공급할 수 있는 우리의 능력을 극대화하기 위한 R&D 파이프라인 개발과정에서 우선적인 과제들을 선정하는 데 힘을 기울여 나갈 것”이라고 언급했다. 현재 이노비오 파마슈티컬스의 기술 파이프라인에는 감염성 질환 치료제와 면역 항암제 초점이 맞춰진 다수의 임상단계 제품 후보물질들이 포함되어 있다.

이덕규 2022.07.21
글로벌

日 시오노기 코로나19 치료제 ‘조코바’ 승인 ‘또 보류’

일본은 은 시오노기 제약의 코로나19 치료약 ‘조코바’의 승인을 또 보류했다. 후생노동성 약사식품심의회 약사분과회 및 의약품 제2부회 합동회의는 20일 ‘조코바’의 승긴급 승인여부를 심의한 결과, ‘계속 심의’하기로 결정했다. 위원들은 현재 신청 데이터로는 유효성을 추정할 수 없다는 등 부정적인 의견이 잇따라 현재 시오노기가 실시 중인 2/3상 임상시험 3상 파트에서 얻은 데이터를 기초로 다시 심의하기로 했다. 3상 파트의 전체적인 결과는 11월 중에 정리될 전망이다. 후생노동성은 7번째 코로나19 확산세가 밀려오는 만큼 향후 감염확산이나 기존 치료제의 효과를 기대할 수 없는 변이주가 발생할 가능성도 포함한 리스크·베네핏 관점에서 평가를 요구했다. 하지만 주요 평가항목 중 하나로 삼은 코로나19 증상개선 효과에서 유의차가 인정되지 않는 등 유효성 측면과 더불어 최기형성 위험과 여러 약물의 상호작용을 고려해야 하는 등 안전성에 관한 지적이 잇따랐다. 합동회의의 좌장을 맡은 오오카 시게루 약사분과 회장은 ‘제출된 데이터로부터 유효성을 추정할 수 있다는 판단은 할 수 없다는 의견이 대부분을 차지했다’며 ‘현재 실시 중인 임상시험 결과 등의 제출을 기다려 재차 심의하고 싶다’고 이날의 논의를 정리했다.

최선례 2022.07.21
글로벌

도파민ㆍ세로토닌 생성장애 희귀질환 신약 EU 승인

방향족 L-아미노산 탈탄산효소(AADC) 결핍증은 생애 첫해에 증상이 나타나기 시작하는 초희귀 선천성 유전질환의 일종으로 알려져 있다. 도파민과 세로토닌을 포함해 뇌 및 신경의 정상적인 기능수행을 위해 필수적인 일부 물질들이 생성되는 데 필요로 하는 AADC 효소를 만들어 내는 유전자의 변화로 인해 나타나게 된다. 이 때문에 방향족 L-아미노산 탈탄산효소 결핍증 환자들은 발달장애, 약한 근긴장, 사지 운동조절 불능 등의 증상들을 나타내는 것이 통례인 데다 복합 장기(臟器) 부전으로 이어질 수 있어 파괴적이고 생명을 위협하는 장기(長期) 질환의 하나로 손꼽히고 있다. 환자들은 아울러 지적장애, 과민성, 높은 생애 첫 10년 이내에 사망 위험성 등도 수반하게 된다는 것이 전문가들의 설명이다. 이와 관련, 미국 뉴저지州 사우스 플레인필드에 소재한 첨단 RNA 기술 접목 희귀질환 신약개발‧발매 전문 제약기업 PTC 테라퓨틱스社는 자사의 방향족 L-아미노산 탈탄산효소(AADC) 결핍증 치료제 ‘업스타자’(Upstaza: 엘라도카진 엑수파보벡)가 EU 집행위원회로부터 허가를 취득했다고 20일 공표해 관심을 모으고 있다. 이에 따라 ‘업스타자’는 방향족 L-아미노산 탈탄산효소 결핍증 치료제로는 최초로 허가를 취득한 질병조절제로 자리매김할 수 있게 됐다. 또한 뇌 내부에 직접적으로 주입하는 첫 번째 유전자 치료제로 발매에 들어갈 수 있게 됐다. ‘업스타자’의 사용대상은 생후 18개월 이상의 방향족 L-아미노산 탈탄산효소 결핍증 환자들이다. 앞서 ‘업스타자’는 지난 5월 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하는 심사결과를 내놓은 바 있다. PTC 테라퓨틱스社의 스튜어트 W. 펠츠 대표는 “오늘 EU 집행위가 ‘업스타자’를 방향족 L-아미노산 탈탄산효소 결핍증 치료제로 발매할 수 있도록 승인한 것은 환자들과 PTC 테라퓨틱스 뿐 아니라 보다 폭넓은 맥락에서 보면 유전자 치료제 커뮤니티 전체를 위해서도 중요한 개가를 올렸음을 의미한다”면서 “우리가 이처럼 혁신적인 치료제를 시장에 공급하면서 환자들에게 유익성이 돌아가도록 뒷받침할 수 있게 된 것은 자부심을 갖게 하는 부분”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 그는 뒤이어 “방향족 L-아미노산 탈탄산효소 결핍증 환자들을 위한 최초이자 유일하게 허가를 취득한 질병조절제가 ‘업스타자’라 할 수 있을 것”이라면서 “오랜 기간 동안 학수고대해 왔던 이 치료제가 환자들에게 빠른 시일 내에 공급될 수 있도록 만반의 준비를 다하고자 한다”고 덧붙였다. ‘업스타자’는 임상시험이 진행되는 동안 발달성 운동성과를 전혀 내보이지 못했던 환자들이 치료 후 3개월여 시점부터 임상적으로 유의미한 운동기능을 나타낸 것으로 입증된 데다 획기적인(transformational) 개선효과가 치료 후 최대 10년까지 지속됐다. 이와 함께 치료를 진행한 전체 환자들에게서 인지기능이 개선된 것으로 관찰됐다. 또한 ‘업스타자’는 생명을 위협할 수 있거나 병적인 합병증을 유발하는 증상들을 감소시킨 것으로 분석됐다. 미국 플로리다州 잭슨빌에 소재한 환자대변단체 ‘티치 레러’(Teach RARE)의 설립자로 임상시험에 자신의 딸이 참여한 리차드 파울린 대표는 “치료를 받기 전까지만 하더라도 우리 딸은 발달 측면에서 어떤 성과에도 도달하지 못했던 데다 주시경련(注視痙攣)으로 인해 여러 시간 동안 통증이 이어지는 경우가 잦았고, 우리는 딸이 평생토록 누워있어야 할 것이라는 얘기를 들어야 했다”며 “하지만 ‘업스타자’를 투여받은 후 말하기, 걷기, 달리기 뿐 아니라 심지어 말타기까지 할 수 있을 정도로 증상 호전이 눈에 띄었던 것”이라고 말했다. 이 때문에 우리는 유럽 의약품감독국(EMA)이 허가를 결정한 것에 대단히 고무되어 있고, 이 같은 성과가 방향족 L-아미노산 탈탄산효소 결핍증으로 인한 영향에 직면해 있는 다른 소아환자들과 환자가족들에게도 유익성이 돌아갈 수 있었으면 하는 바람이라고 파울린 대표는 덧붙였다.

이덕규 2022.07.21
글로벌

노바티스, 2/4분기 매출 127.8억弗 1% 뒷걸음

노바티스社가 127억8,100만 달러의 매출실적을 올려 지난해 같은 분기에 비해 1% 감소한 것으로 나타난 2/4분기 경영성적표를 19일 공개했다. 이에 따르면 노바티스는 2/4분기에 각각 16억9,500만 달러와 한 주당 0.77달러의 순이익 및 주당순이익이 기록해 41%‧40% 줄어든 것으로 분석됐다. 바스 나라시만 회장은 “핵심적인 6개 성장동력 제품들이 최소한 두자릿수 매출증가율을 기록했다”면서 건선 치료제 ‘코센틱스’(세쿠키뉴맙), 심부전 치료제 ‘엔트레스토’(사쿠비트릴+발사르탄), 소아 척수성 근위축증 치료제 ‘졸겐스마’(오나셈노진 아베파보벡-xioi), 유방암 치료제 ‘키스칼리’(리보시클립), 다발성 경화증 치료제 ‘케심프타’(오파투뮤맙) 및 콜레스테롤 저하제 ‘렉비오’(인클리시란)를 열거했다. 그는 뒤이어 “오는 2026년까지 허가취득이 기대되는 20여 파이프라인 자산들의 개발이 진전되고 있는 가운데 산도스社의 실적 또한 2022 회계연도 전체 경영실적을 상향조정하는 데 참작됐다”며 “5개 핵심 치료제 부문에 집중하기 위한 조직모델 개편이 원활하게 이행됨에 따라 15억 달러 상당의 비용절감 성과가 뒤따를 수 있을 것”이라고 예상했다. 이날 노바티스 측은 2022 회계연도 전체적으로 볼 때 한자릿수 중반대 매출성장 및 영업이익 향상이 가능할 것으로 전망했다. 제약 부문이 한자릿수 중반대, 산도스가 한자릿수 초반대 매출성장을 기록할 수 있을 것으로 내다본 것. 2/4분기 경영성적표를 부문별로 보면 제약(Innovative Medicines) 부문이 104억6,100만 달러로 1% 줄어든 것으로 집계된 가운데 산도스社 또한 23억2,000만 달러로 3% 마이너스 성장률을 기록했다. 제품별 실적을 살펴보면 건선 치료제 ‘코센틱스’(세쿠키뉴맙)가 12억7,500만 달러로 9%, 심부전 치료제 ‘엔트레스토’(사쿠비트릴+발사르탄)가 11억2,500만 달러로 27% 올라서면서 양대품목에 자리매김했다. 혈소판 감소증 치료제 ‘레볼레이드’(또는 ‘프로막타’: 엘트롬보팍)는 5억3,400만 달러로 4%, 흑색종 치료제 ‘타핀라’(다브라페닙) 및 ‘메키니스트’(트라메티닙)는 4억5,200만 달러로 6% 각각 소폭 성장했다. 소아 척수성 근위축증 치료제 ‘졸겐스마’(Zolgensma:오나셈노진 아베파보벡-xioi)가 3억7,900만 달러로 20% 뛰어올랐고, 유방암 치료제 ‘키스칼리’(리보시클립)는 3억800만 달러로 좀 더 높은 37% 매출증가율을 기록했다. 자가면역성 질환 치료제 ‘일라리스’(카나키뉴맙)가 2억7,500만 달러로 11% 늘어난 실적을 보인 가운데 다발성 경화증 치료제 ‘케심프타’(오파투뮤맙)는 2억3,900만 달러로 262% 초고속 성장하면서 단연 가장 높은 매출증가율을 과시했다. 골수섬유화증 치료제 ‘자카비’(룩솔리티닙)는 3억9,800만 달러로 제로 성장률을 내보였다. 반면 다발성 경화증 치료제 ‘길레니아’(핀골리모드)는 5억5,500만 달러로 매출이 23% 주저앉았고, 황반변성 치료제 ‘루센티스’(라니비주맙) 역시 5억100만 달러로 9% 뒷걸음쳤다. 백혈병 치료제 ‘타시그나’(닐로티닙)가 4억9,800만 달러로 5%, 천식 치료제 ‘졸레어’(오말리주맙)가 3억5,200만 달러로 1% 마이너스 성장률을 공유했고, 말단비대증 치료제 ‘산도스타틴’(옥트레오타이드)은 3억1,800만 달러로 11% 하락한 실적을 보였다. 항고혈압제 ‘가브스’(빌다글립틴)가 2억2,200만 달러로 21% 강하했고, 또 다른 항고혈압제 ‘엑스포지’(발사르탄+암로디핀) 또한 1억9,900만 달러로 19% 떨어진 실적을 감추지 못했다. 백혈병 치료제 ‘글리벡’(이매티닙)은 1억9,400만 달러로 26% 고개를 숙였고, 스테디셀러 항고혈압제 ‘디오반’(발사르탄) 역시 1억5,900만 달러로 16% 떨어진 실적을 보였다. 항암제 ‘아피니토’(에베로리무스)의 경우 1억4,300만 달러로 46% 급락했으며, 혈액암 치료용 세포치료제 ‘킴리아’(티사젠렉류셀)는 1억3,600만 달러에 그쳐 7% 뒷걸음질했다.

이덕규 2022.07.20
글로벌

J&J, 2/4분기 제약 매출 133.1억弗 6.7% 향상

존슨&존슨社가 240억2,000만 달러의 실적을 기록해 전년도 같은 분기에 비해 3.01% 소폭 향상된 것으로 나타난 2/4분기 경영성적표를 19일 공개했다. 이에 따르면 존슨&존슨은 2/4분기에 각각 48억1,400만 달러와 한 주당 1.80달러의 순이익 및 주당순이익을 나타내 지난해 같은 분기와 비교할 때 23.3%‧23.4% 감소한 것으로 집계됐다. 2/4분기 경영성적표를 사업부분별로 살펴보면 제약 부문이 133억1,700만 달러로 나타나 6.7% 늘어난 반면 컨슈머 헬스 부문은 38억500만 달러로 1.3% 소폭 감소했다. 메드테크 부문(의료기기)의 경우 68억9,800만 달러의 실적을 기록하면서 1.1% 뒷걸음친 것으로 분석됐다. 지역별로 2/4분기 실적을 들여다보면 미국시장에서 121억9,700만 달러의 매출액으로 2.3%, 미국을 제외한 글로벌 마켓에서는 118억2,300만 달러로 3.8% 향상된 실적을 내보였다. 2/4분기 실적을 견인한 주요제품들로는 다발성 골수종 치료제 ‘다잘렉스’(다라투뮤맙), 건선 치료제 ‘스텔라라’(우스테키뉴맙), 경구용 전립선암 치료제 ‘얼리다’(아팔루타마이드), 판상형 건선 치료제 ‘트렘피어’(구셀쿠맙) 및 조현병 치료제 ‘인베가 서스티나’(팔리페리돈 서방제) 등을 꼽아볼 만해 보였다. 이에 비해 류머티스 관절염 치료제 ‘레미케이드’(인플릭시맙)와 림프종 치료제 ‘임브루비카’(이브루티닙)는 매출성장세를 일부 상쇄한 것으로 평가됐다. 호아킨 두아토 회장은 “탄탄한 2/4분기 실적을 보면 거시경제학적 도전요인들에 직면한 가운데서도 존슨&존슨이 시장에서 고수하고 있는 리더십의 강력함과 회복력을 방증한다고 말할 수 있을 것”이라면서 “세계 각국의 환자와 소비자들에게 혁신적인(transformative) 헬스케어 솔루션을 제공하기 위해 변함없이 에너지와 열정을 불어넣고자 한다”고 말했다. 제약 부문의 실적을 제품별로 살펴보면 건선 치료제 ‘스텔라라’(우스테키뉴맙)가 25억9,900만 달러로 14.3% 신장된 매출액을 기록한 가운데 다발성 골수종 치료제 ‘다잘렉스’(다라투뮤맙)가 19억8,600만 달러로 38.6% 껑충 뛰어올라 눈길을 끌었다. 조현병 치료제 ‘인베가 서스티나’(팔리페리돈 서방제)는 10억5,400만 달러로 2.9% 소폭 향상됐고, 항응고제 ‘자렐토’(리바록사반)가 6억900만 달러로 7.1% 늘어난 실적을 보였다. 판상형 건선 치료제 ‘트렘피어’(구셀쿠맙)의 경우 5억9,700만 달러의 실적으로 24.4% 뛰어올랐고, 경구용 전립선암 치료제 ‘얼리다’(아팔루타마이드) 또한 4억5,000만 달러로 49.5% 급증한 실적을 과시했다. 폐동맥 고혈압 치료제 ‘업트라비’(셀렉시팍)는 3억2,800만 달러로 4.9% 성장했고, ADHD 치료제 ‘콘서타’(메칠페니데이트)가 1억6,100만 달러로 0.3% 매출증가율을 기록했다. ‘코로나19’ 백신은 5억4,400만 달러의 실적을 수확해 지난해 2/4분기의 1억6,400만 달러와 비교할 만해 보였다. 반면 림프종 치료제 ‘임브루비카’(이브루티닙)는 9억7,000만 달러로 13.1% 뒷걸음쳤고, 류머티스 관절염 치료제 ‘레미케이드’(인플릭시맙)가 6억4,700만 달러에 그쳐 27.2% 고개를 떨궜다. 류머티스 관절염 치료제 ‘심퍼니’(골리뮤맙) 및 ‘심퍼니 아리아’(심퍼니 서방제)는 총 5억6,600만 달러로 3.0% 소폭 감소했고, 전립선암 치료제 ‘자이티가’(아비라테론)가 5억500만 달러로 10.3% 줄어든 실적을 보였다. AIDS 치료제 ‘프레지스타’(다루나비르)는 4억6,400만 달러로 7.9% 마이너스 성장률을 기록했고, 폐동맥 고혈압 치료제 ‘옵서미트’(마시텐탄)가 4억3,800만 달러로 5.3% 강하했다. 항레트로바이러스제 ‘에듀란트’(릴피비린)는 2억2,500만 달러로 14.3% 실적이 하락했고, 조현병 치료제 ‘리스페달 콘스타’(리스페리돈 서방제)는 1억2,500만 달러로 19.3% 뒷걸음했다. 항당뇨제 ‘인보카나’(카나글리플로진) 및 ‘인보카메트’(카나글리플로진+메트포르민) 또한 총 1억2,000만 달러로 24.9% 급락세를 감추지 못했다. 존슨&존슨 측은 2022 회계연도 전체적으로 볼 때 전년도에 비해 2.1~3.1% 증가한 933억~943억 달러 안팎의 매출액을 올릴 것으로 전망해 지난 4월 제시했던 948억~958억 달러선에 비해 소폭 하향조정했다. 주당순이익의 경우 전년도에 비해 2.1~3.1% 향상된 한 주당 10.00~10.10달러선을 제시해 앞서 4월 공개했던 한 주당 10.15~10.35달러와 대동소이한 수치를 제시했다.

이덕규 2022.07.20
글로벌

오노약품 ‘옵디보’ 대만서 식도편평상피암 승인 취득

오노약품은 면역체크포인트 저해제 ‘옵디보’와 관련 대만에서 진행 또는 전이성 식도편평상피암 1차 치료에 대한 두 가지 병용요법의 승인을 취득했다고 19일 발표했다. 승인을 취득한 것은 ‘옵디보와 여보이 병용요법’과 ‘옵디보와 플로오로피리미딘계 및 백금계 약제를 포함한 화학요법과의 병용요법’이다. 이번 승인은 치료이력이 없는 절제불능의 진행성, 재발 또는 전이성 식도편평상피암 환자를 대상으로 이들 병용요법을 비교 평가한 다시설 국제공동무작위화 비맹검 제3상 임상시험인 ‘CheckMate-648 시험’ 결과가 토대가 됐다. 이 임상시험의 미리 계획된 중간해석 결과, 옵디보에 의한 두 가지 병용요법은 화학요법에 비해 PD-L1 발현율이 1% 이상인 환자 및 전 무작위화 환자집단에서 통계학적으로 유의하고 임상적으로 의의가 있는 전체 생존기간의 연장을 나타냈다. 한편, 식도암은 식도 내면을 덮고 있는 점막에서 발생하는 악성 종양으로 커지면 심층(바깥쪽)을 향해 증식한다. 식도암은 주로 편평상피암과 선암의 두 조직형으로 분류되며 대만에서는 편평상피암이 약 90%를 차지하고 있다. 대만의 경우 연간 약 2,830명이 새롭게 식도암으로 진단되어 연간 약 1,980명의 사망이 보고되고 있다.

최선례 2022.07.20
글로벌

FDA 적응증 추가..치료제 부재 백반증 대안 확보

미국 델라웨어州 윌밍튼에 소재한 제약기업 인사이트 코퍼레이션社(Incyte Corporation)는 자사의 국소용 야누스 인산화효소(JAK) 저해제 ‘옵젤루라’(Opzelura: 룩솔리티닙) 연고제 1.5%가 FDA로부터 백반증 적응증 추가를 승인받았다고 18일 공표했다. 이에 따라 ‘옵젤루라’는 12세 이상의 청소년 및 성인 비 분절형 백반증(Nonsegmental vitiligo) 환자들을 위한 국소도포용 치료제로도 사용될 수 있게 됐다. 특히 이번 승인으로 ‘옵젤루라’는 백반증 환자들의 색소재침착 용도로는 최초이자 유일하게 FDA의 허가를 취득한 약물로 자리매김하게 됐다. 아울러 미국에서 유일한 국소도포용 야누스 인산화효소(JAK) 저해제라는 지위까지 부여받게 됐다. 팝스타 마이클 잭슨이 앓았던 증상으로 낯익은 백반증은 피부 탈색소를 타나내는 만성 자가면역성 질환의 일종이다. 인사이트 코퍼레이션社의 에르베 오프노 대표는 “비 분절형 백반증 치료제로 ‘옵젤루라’가 허가를 취득함에 따라 인사이트 코퍼레이션이 다시 한번 지금까지 허가를 취득한 치료제가 부재하고 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 환자들이 필요로 하는 약물을 공급할 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다. 이제 백반증 환자들의 피부 색소재침착 니즈에 부응하는 선택을 할 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다. ‘옵젤루라’는 백반증의 가장 흔한 유형으로 알려진 비 분절형 백반증을 나타내는 환자들의 체표면 병소부위에서 최대 10%에 1일 2회 지속적으로 사용하는 국소도포제로 이번에 허가를 취득했다. 24주 이상 지속적으로 ‘옵젤루라’를 사용할 수 있기 위해서는 환자들의 만족스러운 반응이 필요할 수 있다. FDA는 ‘TRuE-V1 시험’과 ‘TRuE-V2 시험’으로 구성된 본임상 3상 ‘TRuE-V 시험’ 프로그램에서 도출된 자료를 근거로 ‘옵젤루라’의 적응증 추가를 승인키로 결정한 것이다. 두 시험은 총 600여명의 12세 이상 비 분절형 백반증 환자들을 대상으로 ‘옵젤루라’ 또는 플라시보 크림제를 도포하면서 효능 및 안전성을 평가하는 내용으로 설계됐다. 시험에서 ‘옵젤루라’를 도포한 환자그룹은 ‘백반증 병소부위 중증도 지표’(VASI) 점수가 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 나타났다. 24주차에 비교평가했을 때 안면 및 전신의 색소재침착이 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 개선된 데다 개방표지 연장시험에서 52주차에 평가한 결과도 마찬가지 양상을 내보인 것. 두 시험에서 24주차에 도출된 결과를 보면 ‘옵젤루라’를 도포한 환자그룹은 안면 부위의 색소재침착이 착수시점에 비해 75% 이상 개선된 비율(F-VASI 75)이 약 30% 달해 일차적 시험목표가 충족됐다. ‘TRuE-V1 시험’ 및 ‘TRuE-V2 시험’에 참여한 플라시보 대조그룹의 경우 ‘F-VASI 75’에 도달한 비율은 각각 약 8%와 13%에 불과했다. 52주차에 평가한 결과를 보더라도 ‘옵젤루라’를 도포한 환자그룹은 ‘F-VASI 75’에 도달한 비율이 50% 안팎에 달한 것으로 집계됐다. 이와 함께 24주차에 평가했을 때 ‘옵젤루라’를 도포한 환자그룹은 ‘F-VASI 90’ 이상에 도달한 비율이 15%를 상회해 플라시보 대조그룹의 약 2%를 크게 상회했다. 52주차에 평가했을 때 ‘옵젤루라’를 도포한 환자그룹의 ‘F-VASI 90’ 도달비율은 2배 높은 약 30%에 달했다. 플라시보 대조시험으로 이루어진 임상 3상 시험에서 피험자들의 1%를 상회하는 비율로 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 도포부위 심상성 좌창, 도포부위 소양증, 비인두염, 두통, 요로감염증, 도포부위 홍반 및 발열 등이 관찰됐다. ‘옵젤루라’의 상표 표기내용 가운데는 중증 감염증, 사망, 악성 종양, 주요 심혈관계 제 증상 및 혈전증에 유의토록 하는 내용의 돌출주의문(Boxed Warning)이 삽입되어야 한다. ‘TRuE-V 시험’에서 52주차에 도출된 자료는 지난 3월 25~29일 미국 매사추세츠州 보스턴에서 열린 미국 피부의학회(AAD) 연례 학술회의에서 발표됐다. 한편 백반증은 미국 내 환자 수가 150만명을 상회하는 가운데 이들 중 85% 정도가 비 분절형 백반증을 나타내는 것으로 추정되고 있다. 백반증은 어느 연령대에서도 발생할 수 있는데, 다수의 환자들이 30세 이전에 나타나기 시작하는 것으로 알려지고 있다. ‘옵젤루라’는 지난해 9월 중증도가 경도에서 중등도에 이르고, 면역력이 약화되지 않은 12세 이상의 아토피 피부염 환자들에게 단기간 국소도포하고 지속적으로 사용하지 않는 치료제로 FDA의 허가를 취득한 바 있다. 앞서 다른 국소도포용 전문의약품을 사용해 치료를 진행했지만 증상이 충분히 조절되지 않았거나, 그 같은 치료제들의 사용이 권고되지 않는 아토피 피부염 환자들이 ‘옵젤루라’의 사용대상이다.

이덕규 2022.07.20
글로벌

日오노약품, 디지털 헬스케어 분야에 투자

일본 오노약품공업은 의약품 사업 이외의 헬스케어 분야 벤처기업 등에도 투자를 강화한다. 오노는 ‘오노 디지털 헬스 투자 합동회사’(이하 ‘오노 디지털 헬스 투자‘)를 설립하여 헬스케어 분야 벤처기업에 투자를 개시했다고 19일 발표했다. 일본에서도 헬스케어 분야에 대한 관심이 높아지는 가운데 디지털기술을 활용하여 질병 예방 및 QOL(삶의 질) 향상 등 건강에 관한 사회과제의 해결에 임하는 벤처기업이 증가하고 있다. 오노는 100% 자회사인 ‘오노 디지털 헬스 투자’를 통해서 향후 헬스케어 분야에서 디지털 기술을 활용하는 벤처기업 등과 공동 창단을 진행하여 새로운 가치를 제공해 나갈 방침이다고 전했다. ‘오노 디지털 헬스 투자’는 벤처기업의 사업 스테이지나 거점을 불문하고 투자를 실시하며, 일본 내외 유망 벤처기업과 오노 및 관계사와의 협업 등을 통해 건강수명 연장과 지속가능한 사회 실현에 노력할 계획이라고 한다. 한편, 오노는 신약개발 관련 바이오 벤처 등에 대한 투자는 2020년 5월에 미국에 설립한 CVC(Ono Venture Investment. Inc.‘가 지속하여 실시해 나간다.

최선례 2022.07.20
글로벌

길리어드ㆍEU 집행위, ‘베클루리’ 공급계약 갱신

길리어드 사이언스社가 항바이러스제 ‘베클루리’(렘데시비르)와 관련, EU 집행위원회와 새로운 공급합의 계약을 체결했다고 19일 공표했다. 유럽연합(EU) 및 유럽경제지역(EEA) 회원국에서 ‘베클루리’에 대해 신속하고 공정한 접근성이 지속적으로 확보될 수 있도록 뒷받침하기 위해 계약을 갱신했다는 것. 이번 합의는 차후 12개월 동안 EU 집행위의 ‘베클루리’ 구매분과 6개월 기간연장 선택분에 적용되는 것이다. 양측간 합의는 앞서 지난 2020년 10월 체결했던 공급합의 계약이 종료된 데 이어 도출된 것이다. 당시 양측간 합의는 ‘코로나19’ 치료제 공급과 관련해서 최초로 이루어진 계약성사 건이었다. 길리어드 사이언스社의 조해너 머셔 최고 영업책임자는 “이번에 ‘베클루리’의 새로운 공급합의 계약이 체결되면서 이 중요한 치료제에 대해 신속한 접근성이 확보될 수 있도록 하고자 힘을 기울이고 있는 유럽 각국 정부에 지속적인 도움을 줄 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”면서 “다양한 중증도의 ‘코로나19’ 입원환자들을 위한 표준요법 항바이러스제가 ‘베클루리’라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다. 머셔 최고 영업책임자는 뒤이어 “유럽 각국에서 수많은 환자들이 ‘베클루리’ 덕분에 신속하게 회복되고 입원기간을 단축시켜 의료 시스템에 상당한 수준의 비용절감 효과를 안겨줄 수 있었던 것”이라며 “최근 중증 진행 위험성이 높은 환자들에게도 사용될 수 있도록 적응증 추가가 승인됨에 따라 이제 ‘베클루리’는 더욱 많은 수의 환자들에게 도움을 줄 수 있을 것으로 기대한다”고 피력했다. 이에 따라 새로운 공급합의를 통해 ‘베클루리’를 필요로 하는 환자들에게 공급해 줄 수 있게 된 것을 환영해 마지 않는다고 덧붙이기도 했다. EU 및 EEA에서 ‘베클루리’는 보충적 산소공급을 필요로 하는 폐렴 증상을 동반한 청소년 및 성인 ‘코로나19’ 환자들을 치료하는 용도의 유일한 항바이러스제로 자리매김하고 있다. 지난해 12월 EU 집행위는 보충적 산소공급을 필요로 하지 않지만, 중증 ‘코로나19’로 진행될 위험성이 높은 성인 ‘코로나19’ 환자들을 대상으로 ‘베클루리’를 사용할 수 있도록 적응증 추가를 조건부 승인한 바 있다. 당시 결정은 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 진행된 1건의 임상 3상 시험에서 도출된 결과를 근거로 이루어졌다. 이 시험은 중증으로 악화될 위험성이 높은 ‘코로나19’ 환자들을 치료하기 위해 ‘베클루리’ 3일 투여요법을 진행하면서 효능 및 안전성을 평가한 시험례이다. 시험에서 ‘베클루리’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹은 28일차에 평가했을 때 ‘코로나19’ 관련 입원환자 및 사망자 수가 플라시보 대조그룹에 비해 87% 낮게 나타나 통계적으로 괄목할 만한 격차가 입증됐다. ‘베클루리’ 투여그룹과 플라시보 대조그룹에서 사망자는 발생하지 않았다. 이 같은 시험결과는 세계보건기구(WHO)가 ‘코로나19’ 치료 가이드라인을 개정할 때 참조됐다. 현재 WHO는 중증을 나타내지 않지만 입원할 위험성이 가장 높은 ‘코로나19’ 환자들을 대상으로 ‘베클루리’를 사용토록 조건부 권고하고 있다.

이덕규 2022.07.20
글로벌

AZ ‘엔허투’ 유럽서 HER2 양성 유방암 플러스

아스트라제네카社 및 다이이찌 산쿄社는 항암제 ‘엔허투’(트라스투주맙 데룩스테칸)의 적응증 추가가 EU 집행위원회로부터 허가됐다고 19일 공표했다. 이에 따라 ‘엔허투’는 앞서 한차례 이상 항-상피세포 성장인자 수용체-2(HER2) 기반 요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 성인 절제수술 불가성 또는 전이성 HER2 양성 유방암 환자들을 치료하기 위한 단독요법제 용도로도 사용될 수 있게 됐다. ‘엔허투’는 아스트라제네카社 및 다이이찌 산쿄社가 공동개발 및 발매를 진행하고 있는 유전자 변형 HER2 기반 항체-약물 결합체(ADC)의 일종이다. 앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난 6월말 임상 3상 ‘DESTINY-Breast03 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘엔허투’의 절제수술 불가성 또는 전이성 HER2 양성 유방암 적응증 추가를 승인토록 권고하는 결정을 제시한 바 있다. 시험결과는 아울러 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다. 이 시험에서 ‘허셉틴’(트라스투주맙) 및 탁산 계열 항암제 1종을 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 HER2 양성 절제수술 불가성 또는 전이성 유방암 환자그룹 가운데 ‘엔허투’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹은 ‘캐싸일라’(트라스투주맙 엠탄신) 대조그룹에 비해 종양이 진행되었거나 환자가 사망에 이른 비율이 72% 낮게 나타났다. 유럽 각국에서 유방암을 진단받는 환자 수는 매년 53만명을 상회하는 것으로 알려져 있다. 그리고 이들 가운데 약 5명당 1명 꼴로 HER2 양성 유방암을 진단받는 것으로 추정되고 있다. HER2 양성 전이성 유방암 환자들은 앞서 ‘허셉틴’(트라스투주맙), ‘퍼제타’(퍼투주맙) 및 탁산系 항암제를 1차 약제로 사용해 치료를 진행한 후에도 종양이 진행되는 경우가 잦다는 것이 전문가들의 지적이다. 스페인 바르셀로나에 소재한 국제 유방암센터(IBCC)의 하비에르 코르테스 소장은 “이번에 ‘엔허투’의 적응증 추가가 승인된 것은 유럽 각국의 환자 및 의사들에게 중요한 성과가 도출되었음을 의미한다”면서 “앞서 치료를 진행한 전력이 있는 HER2 양성 전이성 유방암 환자들이 표준요법제를 사용해 치료한 후에도 1년 이내에 종양이 진행되는 경우가 통례이기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 코르테스 소장은 또 “임상 3상 ‘DESTINY-Breast03 시험’에서 ‘엔허투’를 사용해 치료한 환자그룹의 경우 종양이 진행되는 데 소요된 기간이 1년 이상으로 연장된 것은 이 항암제가 HER2 양성 전이성 유방암을 치료하는 데 새로운 표준요법제가 될 수 있을 것임을 방증하는 것”이라고 단언했다. 아스트라제네카社 항암제 사업부문의 데이브 프레드릭손 부회장은 “이번 승인으로 유럽 각국의 HER2 양성 전이성 유방암 환자들이 치료과정에서 좀 더 이른 시점에 ‘엔허투’를 사용한 치료를 받을 수 있게 된 데다 치료 후기단계에서 선행 치료제를 상회하는 효과를 접할 수 있는 기회를 누리게 됐다”는 말로 의의를 강조했다. 무엇보다 이번에 적응증 추가가 승인된 것은 암 치료효과를 개선하기 위해 전환적(transformative) 치료제가 될 수 있는 잠재력을 내포한 ‘엔허투’를 최대한 빠른 시일 내에 공급하고자 하는 우리의 비전을 달성하는 데 한 걸음 더 성큼 다가선 것이라고 덧붙이기도 했다. 다이이찌 산쿄社의 켄 켈러 글로벌 항암제 사업부문 대표는 “우리는 유럽 각국의 HER2 양성 전이성 유방암 환자들에게 치료효과의 향상을 원하는 중요한 의료상의 니즈가 존재한다는 믿음을 갖고 있다”면서 “임상 3상 ‘DESTINY-Breast03 시험’에서 ‘엔허투’ 요법이 다른 HER2 기반 항체-약물 복합체에 비해 무진행 생존기간 연장과 반응률 2배 향상 등의 우위가 입증되었음을 유념해야 할 필요가 있을 것”이라고 언급했다. 그는 또 “이번 승인으로 우리는 HER2 양성 전이성 유방암 환자들에게 보다 빠른 시점에서 또 하나의 치료대안을 공급할 수 있게 된 것”이라고 덧붙였다. ‘DESTINY-Breast-03 시험’에서 총 생존기간 관련 이차적 시험목표를 적용해 추가로 도출된 결과를 보면 ‘엔허투’ 요법을 진행한 환자그룹에서 총 생존기간 개선을 뒷받침하는 강력한 추이가 관찰됐다. 다만 이 같은 분석내용은 아직까지 완전한 수준의 것은 아니어서 추가적인 추적조사가 진행 중이다. 이밖에 ‘엔허투’를 사용해 치료한 환자그룹의 경우 96.1%가 9개월차 시점에서 생존한 것으로 집계되어 ‘캐싸일라’ 대조그룹의 91.3%를 상회했음이 눈에 띄었다. 객관적 반응률의 경우 ‘엔허투’ 요법을 진행한 환자그룹에서 79.7%로 나타나 ‘캐싸일라’ 대조그룹의 34.2%를 2배 이상 상회한 것으로 파악됐다. 한편 ‘엔허투’의 안전성은 임상시험에서 다양한 유형의 종양을 앓고 있는 573명의 환자 풀(pool)을 대상으로 ‘엔허투’ 5.4mg/kg을 최소한 1회 이상 투여하면서 평가됐다. 그 결과 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 구역, 피로, 구토, 탈모증 및 호중구 감소증 등이 관찰됐다. 아울러 간질성(間質性) 폐질환 또는 간질성 폐렴이 12.0%의 환자들에서 발생한 것으로 보고됐다. 대부분의 간질성 폐질환 발생사례들은 증상 등급이 1급 및 2급으로 나타났고, 3급은 0.7%에서 수반됐다. 4급은 전무했으며, 5급이 1.4%의 환자들에게서 발생한 것으로 나타났다. ‘DESTINY-Breast03 시험’ 결과를 근거로 유럽 의료종양학회(ESMO)는 지난해 10월 임상지침 가이드라인을 개정해 ‘엔허투’를 탁산系 항암제 및 ‘허셉틴’ 사용 후 종양이 진행된 HER2 양성 전이성 유방암 환자들을 위한 우선순위 2차 약제로 사용토록 권고한 바 있다. EU 집행위원회는 이번에 적응증 추가를 승인하면서 HER2 양성 전이성 유방암 환자들을 위한 ‘엔허투’의 독점발매기간을 1년 연장하는 조치를 취했다. 그 만큼 이미 허가를 취득한 다른 치료제들과 비교했을 때 괄목할 만한 임상적 유익성이 입증되었다는 의미이다.

이덕규 2022.07.20
글로벌

글락소 분사 헤일리온 증시서 주식거래 스타트

글락소스미스클라인社는 자사의 컨슈머 헬스케어 사업부문의 헤일리온社(Haleon) 분사절차가 종결됐다고 18일 공표했다. 헤일리온 주식이 프리미엄 상장기업 공식 리스트에 오르면서 이날 오전 8시부터 런던 증권거래소(LSE) 본시장(Main Market)에서 거래가 개시된다고 글락소스미스클라인 측이 공개한 것. 뉴욕 증권거래소(NYSE) 입성을 위해 미국 예탁주식(ADSs) 리스트에 등록된 헤일리온 주식의 경우 22일(금요일) 개장과 함께 정규거래(regular-way trading)가 개시될 것으로 예상했다. 이와 함께 헤일리온의 미국 예탁주식은 뉴욕 증권거래소에서 18일부터 21일까지 발행일 前 거래(when-issued trading: 신주가 발행되지 않았을 때 이루어지는 거래)에 들어갈 것으로 예상했다. 헤일리온의 미국 예탁주식 1주는 보통주 2주에 해당된다. 앞서 지난 6일 열렸던 글락소스미스클라인의 정기 주주총회에서 분사案과 함께 글락소스미스클라인의 주식병합案이 승인된 바 있다. 글락소스미스클라인의 주식병합은 18일 주식시장 거래가 마감된 후 단행될 예정이다. 런던 증권거래소에서 글락소스미스클라인 신주(新株) 거래는 19일(화요일‧현지시간)부터 개시될 것으로 보인다. 글락소스미스클라인 측은 19일 오전 7시경 주식병합 단행과 관련한 후속내용을 공개키로 했다. 주식병합 비율은 18일 오전 8시부터 오후 4시 30분까지 거래될 글락소스미스클라인 주식의 가격과 거래량이 유동적인 관계로 아직 정해지지 않았다. 발표 당일 현재 글락소스미스클라인의 보통주는 총 53억8,909만6,045주(한 주당 25펜스)로 구성되어 있다. 이 중 자체 보유분 3억490만5,950주를 제외한 전체 의결권 주식 수는 50억8,419만95주이다.

이덕규 2022.07.19
글로벌

유방암 항체-약물 결합체 EU서 허가심사 개시

네덜란드의 정밀의학 치료제 개발 전문 제약기업 비욘디스社(Byondis B.V.)는 자사의 트라스투주맙 듀오카마진(trastuzumab duocarmazine‧SYD985)의 허가신청 건이 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 접수됐다고 18일 공표했다. 트라스투주맙 듀오카마진은 상피세포 성장인자 2(HER2) 양성 절제수술 불가성 진행성 또는 전이성 유방암 치료제로 허가신청이 이루어진 차세대 항-HER2 항체-약물 결합체(ADC)이다. 허가를 취득할 경우 트라스투주맙 듀오카마진은 비욘디스社의 상용화 제휴기업이자 허가신청자인 독일 제약기업 메닥社(medac GmbH)가 발매를 맡게 된다. 메닥 측은 EU, 영국 및 아이슬란드, 리히텐슈타인, 노르웨이 및 스위스를 포함한 기타 유럽 각국에서 트라스투주맙 듀오카마진의 발매를 진행할 수 있는 독점적 라이센스 전권을 보유하고 있다. 비욘디스社의 마르코 팀머스 대표는 “허가신청이 이루어진 것이 환자들의 희망을 현실로 바꿔놓고자 하는 우리의 목표가 이행될 수 있도록 하기 위해 중요한 큰 걸음이 내디뎌진 것”이라면서 “유방암 환자 5명당 1명 꼴로 HER2 양성을 나타내고 있는데, 이 경우 종양이 한층 공격성을 나타내는 결과로 이어지고 있는 형편”이라고 지적했다. 이에 따라 HER2 양성 유방암 환자들을 위한 대체 치료대안이 절실히 요망되고 있는 것이 현실이라고 팀머스 대표는 덧붙였다. 메닥社의 외르크 한스 대표는 “메닥이 내약성이 확보된 데다 보다 효과적인 항암제 치료대안을 공급하고자 하는 비욘디스의 열정을 공유하고 있다”며 “그 같은 목표를 이루는 데 한 걸음 더 성큼 다가선 중요한 성과가 이루어진 것”이라는 말로 허가신청 건이 접수된 의의를 설명했다. 트라스투주맙 듀오카마진의 허가신청서는 비욘디스 측이 다기관, 개방표지, 피험자 무작위 분류 임상시험으로 진행한 본임상 3상 ‘TULIP 시험’에서 확보된 자료를 근거로 제출되었던 것이다. 이 시험은 집중적인 치료를 진행한 전력이 있는 HER2 양성 절제수술 불가성 진행성 또는 전이성 유방암 환자들을 대상으로 트라스투주맙 듀오카마진 또는 의사가 선택한 치료제를 사용해 치료를 진행하는 내용으로 설계됐다. 시험에서 도출된 예비적 결과는 지난해 10월 14~15일 디지털 공간에서 개최되었던 유럽 의료종양학회(ESMO) 학술회의에서 발표됐다. 이에 따르면 트라스투주맙 듀오카마진을 사용해 치료를 진행한 환자그룹은 의사가 선택한 치료제에 비해 무진행 생존기간이 통계적으로 괄목할 만한 2.1개월 이상 개선되면서 일차적인 시험목표가 충족됐다. 또한 ‘TULIP 시험’에서는 총 생존기간 개선효과가 입증됐다. 비욘디스 측이 트라스투주맙 듀오카마진의 허가신청서를 제출한 것은 EMA가 두 번째였다. 현재 트라스투주맙 듀오카마진은 FDA에 의해 심사가 진행 중이다. FDA는 집중적인 치료를 진행한 전력이 있는 HER2 양성 절제수술 불가성 진행성 또는 전이성 유방암 환자들을 피험자로 충원한 후 착수되었던 임상 1상 시험에서 확보된 유망한 자료를 근거로 지난 2018년 1월 트라스투주맙 듀오카마진을 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정했다. 비욘디스 측은 메닥社와 함께 영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)에도 트라스투주맙 듀오카마진의 허가신청서 제출을 준비 중이다.

이덕규 2022.07.19
글로벌

애브비, 편두통 예방 치료제 EU 승인신청 제출

애브비社는 편두통 예방 치료제 아토게판트(atogepant)의 허가신청서를 유럽 의약품감독국(EMA)에 제출했다고 18일 공표했다. 경구용 칼시토닌 유전자 관련 펩타이드(CGRP) 수용체 길항제의 일종인 아토게판트는 월별 편두통 발생일수가 최소한 4일에 달하는 성인환자들을 위한 치료제로 허가신청서가 제출된 것이다. 앞서 아토게판트는 지난해 9월 ‘큐립타’(Qulipta) 제품명의 돌발성 편두통 예방 치료제로 FDA의 허가를 취득한 바 있다. 애브비 측은 본임상 3상 ‘ADVANCE 시험’ 및 ‘PROGRESS 시험’에서 도출된 내용을 근거로 EMA에 허가신청서를 제출했다. 두 시험은 각각 성인 돌발성 편두통 환자 및 만성 편두통 환자들을 대상으로 아토게판트가 나타내는 안전성, 효능 및 내약성을 평가한 시험례들이다. 편두통은 전 세계 환자 수가 총 10억명을 상회할 정도로 높은 발생률을 나타내고 있는 가운데 이 중 유럽 각국의 유병률이 11.4%에 달하는 것으로 추정되고 있다. 아토게판트가 허가를 취득하면 유럽에서 성인 편두통 환자들을 위한 최초의 1일 1회 경구복용 CGRP 수용체 길항제 예방요법제로 자리매김할 수 있게 될 전망이다. 애브비社의 마이클 골드 신경의학 개발 담당대표는 “세계 각국에서 너무나 많은 수의 사람들이 편두통으로 인한 파괴적인 영향에 직면하고 있다”면서 “이로 인해 환자와 간병인들에게 사회적으로나 일과 삶의 균형 측면에서나 심대한 부담을 안겨주고 있는 형편”이라고 지적했다. 그는 뒤이어 “애브비는 편두통으로 인한 영향에 직면해 있는 환자들에게 효과적인 치료대안을 제공할 수 있기 위해 사세를 집중해 오고 있다”며 “아토게판트가 허가를 취득하면 월 4일 이상 편두통으로 인해 고통받고 있는 성인환자들을 위한 예방치료 대안으로 공급될 수 있게 될 것”이라고 덧붙였다. 본임상 3상, 다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 병렬그룹 시험으로 설계된 ‘ADVANCE 시험’은 돌발성 편두통 환자들을 위한 예방요법제로 아토게판트를 1일 1회 복용토록 하면서 효능, 안전성 및 내약성을 평가한 시험례이다. 시험을 진행한 결과 12주 동안 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 월평균 편두통 발생일수가 통계적으로 괄목할 만하게 감소하면서 일차적인 시험목표가 충족됐다. 이 같은 효능은 아토게판트 10mg, 30mg 및 60mg 1일 2회 복용그룹 전체적으로 일관되게 관찰됐다. 시험에 충원된 성인환자들은 전조증상을 동반하거나 동반하지 않는 편두통 진단을 위한 ‘국제 두통장애 분류’(ICHD) 기준에 부합되는 피험자들이었다. 시험결과를 보면 아토게판트를 복용한 환자그룹의 경우 전체 용량에서 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 월평균 편두통 발생일수가 최소한 50% 감소한 것으로 나타나면서 핵심적인 이차적 시험목표가 충족됐다. 본임상 3상, 글로벌, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 병렬그룹 시험으로 설계된 ‘PROGRESS 시험’은 성인 만성 편두통 환자들을 위한 예방요법제로 아토게판트를 복용토록 하면서 안전성, 효능 및 내약성을 평가한 시험례이다. 시험이 진행된 12주 동안 아토게판트를 복용한 환자그룹은 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 월평균 편두통 발생일수가 착수시점에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 감소하면서 일차적인 시험목표가 충족됐다. 이와 함께 아토게판트 60mg 1일 1회 복용그룹 및 아토게판트 30mg 1일 2회 복용그룹에서 통계적으로 괄목할 만한 개선이 나타나면서 전체 이차적 시험목표들이 충족된 것으로 나타났다. 핵심적인 이차적 시험목표들 가운데는 12주 동안 월평균 편두통 발생일수가 최소한 50% 감소한 피험자들의 비율을 측정한 내용 등이 포함되어 있다. 두 시험에서 아토게판트는 전체 용량별 복용그룹에서 양호한 내약성이 관찰되었고, 전체적인 안전성 프로필을 보면 앞서 돌발성 편두통 및 만성 편두통 환자들을 위한 예방요법제 목적으로 진행되었던 시험 건들로부터 도출된 안전성과 대동소이했다. 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 변비와 구역 증상이 관찰됐다. 한편 아토게판트의 허가신청 건은 EMA 약물사용자문위원회(CHMP)에 의해 심사가 진행된다.

이덕규 2022.07.19
글로벌

흡연자 마스크생활 심장병·뇌졸중·동맥경화 위험 증가

일본금연학회는 흡연자가 마스크 생활을 할 때 심장병·뇌졸중·동맥경화의 위험이 증가할 수 있다고 경고했다. 흡연 시 이외 마스크를 쓰고 근무하면 토해낸 일산화탄소와 니코틴이 마스크 때문에 다시 몸속으로 돌아가고 그 결과, 혈압이 15㎜Hg 이상 상승하는 동시에 동맥경화 반응도 높아지는 것으로 나타났다. 학회는 ‘그 결과 흡연대수가 50% 정도 증가한 것 같은 건강에 악영향을 초래할 우려가 있다’고 지적했다. 코로나19로 인한 마스크 생활로 평소 담배를 피우는 사람은 담배를 피울 때만 마스크를 벗고 다 피우면 마스크를 착용하게 된다. 흡연자는 8시간 근무 중 평균 3~4개비를 피운다고 한다. 흡연자는 담배를 피우면 일산화탄소를 많이 마시기 때문에 호흡하는 호기 중 일산화탄소의 농도는 비흡연자의 10배 이상이다. 그런데 마스크를 쓰면 내쉰 숨의 일부가 마스크 안에 쌓이기 때문에 다음 호흡에서 일산화탄소가 많은 공기를 다시 들이마시게 된다. 물론 니코틴의 흡입도 증가한다. 이를 확인하기 위해 시험을 실시한 결과, 흡연자는 마스크 생활을 통해 흡연대수가 50% 이상 증가한 것과 같은 영향을 받고 있는 것으로 드러났다. 이에 따라 흡연자는 마스크 생활로 혈압 상승, 일산화탄소 증가 등의 영향을 받아 심장병, 뇌졸중, 동맥경화의 위험이 증가하는 것으로 확인됐다.

최선례 2022.07.19
글로벌

치료제 부재 레트 증후군 신약 FDA 허가신청

미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 제약기업 아카디아 파마슈티컬스社(Acadia Pharmaceuticals)는 2세 이상의 소아 및 성인 레트 증후군(Rett syndrome) 환자들을 위한 치료제로 개발을 진행한 트로피네타이드(trofinetide)의 허가신청서를 FDA에 제출했다고 18일 공표했다. 트로피네타이드는 인슐린 유사 성장인자-1(IGF-1)의 아미노기 말단 트리펩타이드 합성 유사체의 일종이다. 레트 증후군은 X 염색체 연관성 우성질환의 일종으로 여아 1만0~1만5,000명당 1명 정도의 비율로 발생하고 있다. 생후 18개월 정도까지는 비교적 정상적인 발달을 보이다가 이후 점진적으로 언어 및 운동발달이 멈추거나 퇴행하면서 인지‧운동능력 상실, 언어기능 상실, 손을 씻는 듯한 동작과 손을 입에 넣거나 박수를 치거나 손을 쥐어짜는 듯한 행동을 반복하는 특징을 나타낸다. 뒤뚱거리면서 걷는 보행장애와 이를 갈거나 숨쉬는 모양이 변하는 등의 증상들을 동반하기도 한다. 아카디아 파마슈티컬스社의 스티브 데이비스 대표는 “허가신청이 이루어진 것은 아직까지 치료제가 부재한 데다 파괴적인 증상들에 직면하고 있는 레트 증후군 커뮤니티 구성원들을 위해 중요한 진일보가 이루어진 것”이라면서 “우리의 본임상 3상 ‘Lavender 시험’을 포함해 트로피네타이드의 개별 임상시험 건들에 참여해 준 환자, 환자가족 및 의사분들게 감사의 뜻을 전하고 싶다”고 말했다. 그는 뒤이어 “평가가 진행되는 동안 FDA와 긴밀한 협력을 진행해 나갈 것”이라고 덧붙였다. 트로피네타이드의 허가신청서는 본임상 3상 ‘Lavender 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출된 것이다. 5~20세 연령대에 달하는 여아 및 젊은층 여성 레트 증후군 환자 총 187명을 충원한 이중맹검법, 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조시험으로 진행된 ‘Lavender 시험’은 트로피네타이드의 효능 및 안전성을 평가하고 플라시보 대조그룹과 비교분석하는 내용으로 설계됐다. 시험을 진행한 결과 트로피네타이드를 투여한 환자그룹은 12주차에 ‘레트 증후군 행동 설문’(RSBQ) 지표를 적용한 착수시점과 비교평가, 같은 시점에서 ‘임상 전반 평가 및 개선’(CGI-I) 지표를 적용한 비교평가 등 일차적 시험목표에서 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 개선이 입증됐다. RSBQ 지표는 간병인이 레트 증후군의 핵심적인 증상들을 평가한 지표이며, CGI-I는 레트 증후군의 악화 또는 개선 유무를 의사가 전반적으로 평가한 지표이다. 시험결과를 보면 이와 함께 12주차에 ‘의사소통 및 상징행동 지표 발달 프로필 영‧유아 체크리스트-사회 종합점수’ 지표를 적용한 착수시점 비교평가, 간병인이 평가한 의사소통 능력 등 이차적 시험목표들도 충족된 것으로 분석됐다. 한편 아카디아 파마슈티컬스 측은 북미시장에서 트로피네타이드를 레트 증후군 및 기타 관련 적응증 치료제로 개발하고 발매를 진행하기 위해 지난 2018년 뉴렌 파마슈티컬스社(Neuren Pharmaceuticals)와 독점적 라이센스 제휴계약을 체결한 바 있다. 트로피네타이드는 FDA에 의해 레트 증후군 치료를 위한 ‘패스트 트랙’ 및 ‘희귀의약품’으로 지정됐다. ‘희귀의약품’으로 지정됨에 따라 트로피네타이드는 심사과정에서 ‘신속심사’ 대상으로 지정될 개연성을 무게를 싣게 하고 있다. 또한 트로피네타이드는 ‘희귀 소아질환 치료제’로도 지정되어 차후 허가를 취득한 ‘신속심사 바우처’를 부여받을 수 있을 것으로 보인다.

이덕규 2022.07.19

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