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바이오젠ㆍ에자이, ‘레켐비’ 지위격상 FDA 신청

바이오젠社 및 에자이社는 알쯔하이머 치료제 ‘레켐비’(Leqembi: 레카네맙-irmb) 100mg/mL 정맥주사제의 허가지위를 가속승인에서 완전승인으로 격상시켜 주도록 요청하는 신청서를 제출했다고 6일 공표했다. 특히 완전승인으로 지위를 격상시켜 줄 것을 요청하는 허가신청서는 ‘레켐비’가 가속승인을 취득한 같은 날 이루어진 것이다. ‘레켐비’는 가용성 또는 불용성 아밀로이드 베타의 축적을 억제하는 휴먼 면역글로불린 감마 1(IgG1) 모노클로날 항체의 일종이다. ‘레켐비’는 경도 인지손상 또는 경도 치매단계를 나타내면서 아밀로이드 베타의 병리적인 축적이 확인된 환자들을 대상으로 투여가 개시되어야 한다. 양사에 따르면 ‘레켐비’의 가속승인은 임상 2상 시험에서 확보된 자료를 근거로 결정됐다. 이 시험에서 ‘레켐비’는 알쯔하이머 환자들에게서 나타나는 특징이라 할 수 있는 뇌내 아밀로이드 베타 플라크의 축적이 감소한 것으로 입증됐다. 가속승인을 취득함에 따라 ‘레켐비’의 승인 지위가 유지될 수 있으려면 차후 확증시험에서 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다. ‘레켐비’의 완전승인 지위 격상 신청 건은 확증시험으로 진행된 임상 3상 ‘Clarity AD 시험’에서 도출된 자료를 근거로 제출된 것이다. ‘Clarity AD 시험’에서 ‘레켐비’는 일차적 시험목표가 충족되었을 뿐 아니라 핵심적인 전체 이차적 시험목표 또한 충족된 것으로 나타났다. 통계적으로 고도로 괄목할 만한 결과가 도출된 데다 아밀로이드 관련 검사결과상 이상(ARIA)의 경우 예상했던 수준 이내에서 나타났다는 의미이다. ‘Clarity AD 시험’에서 도출된 결과는 지난해 11월 29일부터 12월 2일까지 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에서 열렸던 2022년 알쯔하이머 임상시험 학술회의(CTAD)에서 발표됐다. 이와 동시에 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에도 게재됐다. 바이오젠社의 크리스토퍼 A. 비바커 회장은 “오늘 허가신청이 이루어진 것이 알쯔하이머 환자들을 위해 이루어진 중요한 성과라 할 수 있을 것”이라면서 “수많은 차질과 도전에 직면해야 했음에도 불구하고 이처럼 가차없는(terrible) 질병에 맞서 학계와 의료계가 내보인 회복력이 입증된 결과라 할 수 있을 것이기 때문”이라는 말로 치켜세웠다. 그는 뒤이어 “우리는 레카네맙의 개발이 진행되는 과정에서 에자이 측이 보여준 리더십과 함께 본임상 후기단계의 ‘Clarity AD 시험’에서 도출된 중요하고 새로운 자료를 근거로 허가지위 격상 신청을 마친 과정에서 보여준 신속한 업무처리에 찬사를 보내고 싶다”고 덧붙였다. 에자이社의 하루오 나이토 대표는 “우리는 허가신청을 가능케 한 ‘레켐비’의 임상 3상 ‘Clarity AD 시험’에 참여해 준 환자들과 의료인들에게 깊은 감사의 뜻을 전하고 싶다”면서 “덕분에 알쯔하이머가 환자 뿐 아니라 환자가족들에게 심대한 영향과 부담을 안겨주고 있을 뿐 아니라 사회 전체적으로도 커다란 여파가 미치게 하고 있는 현실에서 ‘레켐비’가 가속승인을 취득한 당일에 완전승인 신청서를 제출할 수 있었던 것”이라는 말로 의의를 강조했다. 이에 따라 우리는 FDA와 긴밀한 협의를 지속해 나갈 것이라고 나이토 대표는 덧붙였다. 한편 에자이 측은 지난해 12월 중국 국가약품감독관리국(NMPA)에서 ‘레켐비’의 허가신청서를 제출한 데 이어 유럽과 일본에서도 자사의 2022 회계연도 말(3월 31일)까지 허가신청이 이루어질 수 있도록 한다는 방침이다. 에자이는 ‘레켐비’의 개발과 허가신청 절차를 총괄하고 있는 가운데 바이오젠 측과 공동발매‧판촉을 진행하고 있다.

이덕규 2023.01.09
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‘렉설티’ 치매 수반 공격적 행동 적응증 플러스?

룬드벡社 및 오츠카社는 주요 우울장애 및 조현병 치료제 ‘렉설티’(브렉스피프라졸)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 7일 공표했다. 허가신청 건이 접수된 ‘렉설티’의 새로운 적응증은 알쯔하이머성 치매 관련 공격적 행동(agitation)을 치료하는 용도이다. FDA는 ‘렉설티’의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정함에 따라 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거해 오는 5월 10일까지 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다. 또한 FDA는 ‘렉설티’의 적응증 추가 신청 건과 관련해서 정신약리학 자문위원회를 소집하기 위한 계획을 수립하고 있다고 이날 양사는 전했다. 적응증 추가 신청서는 알쯔하이머성 치매 환자들에게서 ‘렉설티’가 나타낸 긍정적인 효과를 평가한 2건의 임상 3상 시험례들로부터 확보된 자료를 근거로 제출되었던 것이다. 이 중 ‘331-12-283 시험’에서 도출된 결과를 보면 ‘렉설티’ 2mg을 매일 복용한 환자그룹은 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 통계적으로 괄목할 만한 우위가 입증되어 ‘코헨-맨스필드 공격적 행동 목록’(CMAI) 총점을 적용해 착수시점과 12주차를 비교평가했을 때 증상의 평균 변화도와 관련한 일차적 시험목표가 충족됐다. 마찬가지로 ‘331-14-213 시험’에서 ‘렉설티’ 2mg 및 3mg을 매일 복용한 환자그룹은 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 통계적으로 괄목할 만한 증상 개선이 입증됐다. CMAI 총점 지표를 적용해 착수시점과 12주차를 비교평가했을 때 증상의 평균 변화도 측면에서 ‘렉설티’ 복용그룹의 우위가 입증되었다는 의미이다. 룬드벡社의 요한 루트만 연구‧개발 담당부회장은 “이번에 ‘신속심사’ 대상으로 지정이 이루어진 것은 알쯔하이머성 치매 환자들과 환자 보호자들을 위해 우리가 기울이고 있는 노력에서 중요한 성과에 도달했음을 의미하는 것”이라면서 “주요한 정신약리학적 장애 증상에 대응할 수 있도록 해 줄 치료대안을 선보이는 데 한 걸음 더 성큼 다가선 것이기 때문”이라는 말로 의의를 강조했다. 오츠카 파마슈티컬社의 존 크라우스 부사장 겸 최고 의학책임자는 “알쯔하이머성 치매와 관련된 공격적 행동이 복잡한 데다 환자와 환자보호자들이 헤쳐 나가는 데 어려움이 따르고 있는 증상”이라면서 “이 같은 영역에서 새로운 치료제의 확보가 절실히 요망되고 있다”고 언급했다. 크라우스 최고 의학책임자는 또 “환자와 환자보호자들에게 공격적 행동 증상들을 완화시키는 데 도움을 줄 만한 대안을 선보이기 위한 우리의 노력을 흔들림 없이 진행되고 있다”고 덧붙였다.

이덕규 2023.01.09
글로벌

후지필름, 덴마크 노보에 치료용 iPS세포 이용권 공여

후지필름은 6일 미국 자회사 후지필름 셀룰러 다이내믹스(FCDI)가 덴마크 노보 노디스크에 치료용 iPS세포를 이용할 권리를 공여하는 계약을 체결했다고 최근 발표했다. 이번 계약은 FCDI가 노보에 세포치료제 연구개발 및 임상시험약의 제조·상업생산을 대상으로 치료용 iPS 세포를 이용할 수 있는 권리를 인정하는 것이다. 현재 최첨단 치료분야에서는 세포 자체를 투여하여 질환을 치료하는 세포치료제가 주목받고 있다. 다변화능과 무한 증식성을 갖는 iPS세포는 다종다양한 세포의 대량 제조에 적합하기 때문에 iPS세포를 이용한 치료제 실용화에 대한 기대가 높아지고 있다. FCDI는 치료용 iPS세포뿐만 아니라 창약 지원용 iPS세포 유래 분화세포의 제공 등을 통해 제약기업 등 고객의 창약개발을 서포트하고 있다. FCDI는 ‘앞으로도 제약기업 등 파트너와 제휴 강화를 도모하여 iPS세포를 이용한 세포치료제의 창출에 공헌할 방침이다’고 밝혔다.

최선례 2023.01.09
글로벌

UCB 중증 근무력증 치료제 FDA서 ‘신속심사’

UCB社는 전신성 중증 근무력증(gMG) 치료제 로자놀릭시주맙(rozanolixizumab)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 6일 공표했다. 로자놀릭시주맙은 신생 Fc 수용체(FcRn)를 표적으로 작용하는 피하주사용 모노클로날 항체의 일종으로 항 아세틸콜린 수용체(AChR) 또는 항 근육 특이 티로신 인산화효소(MuSK) 항체 양성을 나타내는 성인 전신성 중증 근무력증 환자들을 위한 치료제로 허가신청서가 제출되었던 기대주이다. ‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 FDA는 통상적으로 10개월여가 소요되는 ‘표준심사’ 대상과 달리 6개월 이내에 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다. 앞서 FDA는 지난 2019년 로자놀릭시주맙을 중증 근무력증(MG) 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다. 로자놀릭시주맙의 효능 및 안전성은 아직까지 완전하게 확립되지 않았으며, 현재 전 세계 어느 국가에서도 허가를 취득하기 이전의 단계에 있다. FDA에 앞서 유럽 의약품감독국(EMA)이 스테로이드 또는 비 스테로이드성 면역억제제 이외에 추가로 약물투여를 필요로 하는 항 아세틸콜린 수용체 또는 항 근육 특이 티로신 인산화효소 양성 성인 전신성 중증 근무력증 환자들을 위한 치료제로 제출되었던 로자놀릭시주맙의 허가신청 건을 접수했다. 허가신청 건이 접수되었다는 것은 EMA 약물사용자문위원회(CHMP)의 심사절차가 착수될 수 있게 되었음을 의미하는 것이다. 또한 EU 집행위원회가 지난 2020년 4월 로자놀릭시주맙의 중증 근무력증 치료제 허가신청 건을 ‘희귀의약품’으로 지정했다. UCB 측은 오는 2/4분기 중으로 FDA와 EMA로부터 피드백이 접수될 수 있을 것으로 예상했다. UCB社의 샤를 판 질 신경의학 담당부회장 겸 유럽/글로벌 마켓 대표는 “중증 근무력증 환자들이 예측할 수 없는 데다 변동이 심하고, 파괴적인 증상들로 인해 고통받으면서 생활 전반에 걸쳐 심대한 영향을 받고 있는 만큼 추가적인 표적치료제들을 절실히 필요로 하고 있는 형편”이라면서 “우리는 환자들의 증상을 개선하는 데 도움을 주고, 일상생활에 미치는 영향을 감소시켜 줄 솔루션을 제공해 전신성 중증 근무력증 커뮤니티에 지원을 제공하고자 사세를 집중하고 있다”고 말했다. 그는 뒤이어 “FDA가 ‘신속심사’ 절차를 통해 로자놀릭시주맙을 평가하기로 결정한 데다 최근 유럽에서 허가신청 건이 접수됨에 따라 허가를 취득하기 위한 우리의 여정에서 중요한 진일보가 이루어졌다”면서 “우리는 FDA 및 EMA와 긴밀하게 협력해 이 새로운 치료대안이 하루빨리 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다. 전신성 중증 근무력증은 예측 불가능한 만성 자가면역성 질환의 일종으로 발병을 유도하는 자가항체들이 시냅스 후막에서 특정한 단백질들을 표적으로 작용해 신경근 접합부에서 시냅스 전달이 손상될 수 있는 것으로 알려져 있다. 이로 인해 신경이 근육을 자극할 수 있는 능력에 지장이 초래되면 근육수축이 크게 약화된다. 이 때문에 전신성 중증 근무력증 환자들은 눈꺼풀 처짐, 복시(複視), 연하장애(嚥下障碍), 음식물을 씹거나 말할 때 장애 수반 및 중증 근육약화로 인해 생명을 위협할 수 있는 호흡근 약화가 수반될 수 있게 된다. 미국에서 중증 근무력증은 인구 10만명당 14~20명, 총 3만6,000~60,000명 정도의 비율로 발생하고 있다. 아울러 유럽에서는 10만명당 10명 정도의 비율로 나타나고 있다.

이덕규 2023.01.09
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카켄제약, ‘틸다서폰트’ 日개발·판매권 취득

일본 케켄제약은 美스프루스 바이오사이언시스가 개발 중인 선천성 부신 과형성증치료약 ‘틸다서폰트(tildacerfont)’와 관련, 일본에서 개발·판매할 수 있는 권리를 취득하는 라이선스 계약을 체결했다고 6일 밝혔다. 계약에 따라 카켄은 스프루스에 일시금으로 1,500만 달러를 지불하고 최대 6,400만 달러의 개발 및 판매 마일스톤, 매출에 따른 로열티를 지불하게 된다. ‘틸다서폰트’는 부신피질 자극호르몬 방출인자 1형 수용체에 선택적으로 결합하는 저분자 경구약으로, 현재 스프루스가 후기 임상 2상 시험을 진행 중에 있다. 카켄은 ‘장기 경영계획 2031’ 연구개발 전략에서 신규 진료영역에 대한 전개를 기본방침의 하나로 내걸었다. 카켄은 ‘이번 스프루스와 제휴를 통해 희귀 질병치료에 대한 노력을 더욱 강화하고 환자에게 새로운 치료선택지를 빠르게 전달할 수 있도록 노력하겠다’고 밝혔다.

최선례 2023.01.09
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암젠, 항체-약물 결합체(ADCs) 개발 파트너십

항체-약물 결합체(ADCs)의 임상단계 플랫폼 기술을 발매하는 데 주력하고 있는 네덜란드 생명공학기업 시나픽스 B.V.社가 차세대 항체-약물 결합체들의 개발을 진행하기 위해 암젠社와 라이센스 제휴계약을 체결했다고 5일 공표했다. 이에 따라 암젠 측은 시나픽스 측이 보유한 항체 결합 기술 플랫폼에 대한 접근권을 확보할 수 있게 됐다. 시나픽스 측이 보유한 항체 결합 기술 플랫폼은 글리코커넥트(GlycoConnect), 하이드라스페이스(HydraSpace) 및 toxSYN 링커-페이로드(toxSYN linker-payloads) 등으로 구성되어 있다. 암젠 측은 하나의 항체-약물 결합체 프로그램을 선택하고, 차후 4개 프로그램을 추가로 선택해 개발‧발매를 독점적으로 진행하기 위한 선택권을 행사할 권한을 갖기로 했다. 양사간 합의에 따라 시나픽스 측은 계약서 서명에서부터 프로그램 지명, 성과금 지급에 이르기까지 최대 20억 달러를 건네받을 수 있게 됐다. 이와 함께 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한까지 확보했다. 성과금과 로열티 등은 최근 시나픽스 측이 성사시켰던 항체-약물 결합체 기술 플랫폼 라이센스 제휴계약 건들에 준하는 수준에서 받기로 합의됐다. 암젠 측은 항체-약물 결합체들의 연구, 개발, 제조 및 발매 부분을 총괄키로 했으며, 시나픽스 측의 경우 자사가 독자보유한 기술과 관련된 구성요소들의 제조 부분을 맡기로 했다. 시나픽스社의 페테르 판 데 산데 대표는 “시나픽스가 생명공학계의 글로벌 리더기업 가운데 한곳인 암젠과 손잡고 암 치료의 판도를 바구는 데 도움을 줄 것으로 기대되는 새로운 항체-약물 결합체 개발을 진행하게 된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “시나픽스는 항체-약물 결합체 관련 기술 및 제조 노하우를 적용해 암젠의 신약개발 역량을 배가시키는 데 기여하게 될 것”이라는 말로 기대감을 드러냈다. 산데 대표에 따르면 이번 합의는 지금까지 시나픽스 측이 체결한 12번째 라이센스 제휴이다.

이덕규 2023.01.09
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바이오젠‧에자이 ‘레켐비’(레카네맙) FDA 가속승인

FDA가 바이오젠社 및 에자이社의 알쯔하이머 치료제 ‘레켐비’(Leqembi: 레카네맙-irmb)에 대해 6일 가속승인(Accelerated Approval)을 결정했다. ‘레켐비’는 알쯔하이머의 근본적인 병태생리를 표적으로 작용하는 새로운 계열의 치료제 가운데 두 번째로 허가관문을 통과했다. 새로운 계열의 치료제들은 알쯔하이머를 효과적으로 치료하기 위해 진행 중인 싸움에서 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것이다. FDA 약물평가연구센터(CDER) 신경의학 치료제 관리국의 빌리 던 국장은 “알쯔하이머가 환자들의 삶에 헤아릴 수 없을 만큼 큰 영향을 미치는 데다 주위의 사람들에게도 파괴적인 영향을 미치고 있는 형편”이라면서 “이 새로운 치료대안이 대증요법제에 그치지 않고 알쯔하이머의 기저 발병과정을 표적으로 작용해 영향을 미칠 수 있는 최신치료제라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다. 알쯔하이머는 현재 미국 내 환자 수가 650만명을 상회하는 것으로 추정되고 있다. 알쯔하이머를 유발하는 특정한 원인은 아직까지 완전하게 규명되지 못했지만, 아밀로이드 베타 플라크와 신경원섬유 또는 타우 단백질, 신경원섬유 매듭을 비롯한 뇌내 변화가 특징적으로 나타나고 있고, 이로 인해 뉴런 및 뉴런 주위의 연결이 상실되는 것으로 알려져 있다. 이 같은 변화는 기억하고 생각하는 능력에 커다란 영향을 미치고 있는 형편이다. ‘레켐비’는 가속승인을 취득함에 따라 승인 지위가 유지될 수 있으려면 차후 확증시험에서 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다. 피험자 무작위 분류 대조시험으로 설계된 1건의 임상 3상 시험에서 ‘레켐비’의 임상적 유익성이 입증되어 최근 공개된 바 있다. 이와 별도로 연구자들은 총 856명의 알쯔하이머 환자들을 대상으로 이중맹검법, 플라시보 대조, 병렬그룹, 용량결정 시험을 진행해 ‘레켐비’의 효능을 평가했다. ‘레켐비’를 사용한 치료는 경도 인지손상 또는 경도 치매 증상이 나타난 단계이고, 아밀로이드 베타가 병리적으로 나타나고 있음이 확인된 환자들을 대상으로 이루어졌다. 그 결과 ‘레켐비’를 사용해 치료를 진행한 환자들은 용량 및 시간 의존적으로 아밀로이드 베타 플라크의 괄목할 만한 감소가 눈에 띄었다. 시험에서 이번에 승인된 레카네맙 10mg/kg 용량을 2주 간격으로 1회 투여받은 피험자들은 79주차에 착수시점과 비교해 평가했을 때 뇌내 아밀로이드 플라크가 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 분석됐다. 반면 플라시보 대조그룹은 아밀로이드 베타 플라크의 감소가 관찰되지 않았다. FDA는 이처럼 알쯔하이머의 생체지표인자 가운데 하나인 아밀로이드 베타 플라크가 괄목할 만하게 감소했음을 근거로 가속승인을 결정한 것이다. 아밀로이드 베타 플라크의 감소는 양전자 방출 단층촬영(PET) 조영검사를 사용해 확인됐다. ‘레켐비’의 처방정보에는 아밀로이드 관련 검사결과상 이상(ARIA)에 유의토록 하는 주의문이 삽입되어야 한다. 아밀로이드 관련 검사결과상 이상은 통상적으로 증상을 수반하지는 않지만, 드물게 중증 또는 생명을 위협할 수 있는 증상들이 나타날 수 있다. 일반적으로 아밀로이드 관련 검사결과상 이상은 대부분 시간이 흐름에 따라 해소되는 일시적인 뇌내 부종의 형태로 나타나고, 뇌 내부 또는 표면의 작은 출혈로 수반될 수도 있다. 반면 일부에서는 두통, 정신상태의 혼란, 현훈, 시력변화, 구역 및 발작 등의 증상들이 나타날 수 있다. ‘레켐비’의 다른 주의사항으로는 주사 관련반응 위험성을 유념해야 한다. 주사 관련반응은 인플루엔자 유사증상, 구역, 구토 및 혈압 변화 등을 동반해서 나타날 수 있다. 가장 빈도높게 관찰된 ‘레켐비’의 부작용은 주사관련 반응, 두통 및 아밀로이드 관련 검사결과상 이상 등이 보고됐다. 이밖에도 ‘레켐비’의 사용설명서에는 임상시험이 경도 인지손상 또는 경도 치매 단계의 환자들을 대상으로 이루어진 만큼 이들보다 조기 또는 후기단계에서 사용했을 때의 효능 및 안전성에 대한 자료가 확보되어 있지 않다는 점이 언급되어야 한다. ‘레켐비’는 FDA로부터 ‘패스트 트랙’, ‘신속심사’ 및 ‘혁신 치료제’ 지정을 거친 끝에 이번에 가속승인을 취득했다.

이덕규 2023.01.09
글로벌

AZㆍ사노피 RSV 항체 니르세비맙 FDA 심사 개시

아스트라제네카社는 호흡기 세포융합 바이러스(RSV) 하기도 감염증 예방을 위한 장기지속형 항체 니르세비맙(nirsevimab)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 5일 공표했다. 니르세비맙은 신생아 및 생애 첫 번째 RSV 시즌을 맞이했거나 한창 시즌을 거치고 있는 영‧유아들, 그리고 생애 두 번째 RSV 시즌을 거치면서 여전히 중증 RSV 질환에 취약성이 나타나고 있는 최대 생후 24개월까지의 유아들이 RSV 하기도 감염증에 감염되지 않도록 예방하는 용도로 허가신청서가 제출된 바 있다. 니르세비맙은 아스트라제네카가 사노피社와 공동으로 개발‧발매를 진행하고 있는 최초의 1회 투여용 예방대안이다. 건강하게 출생한 신생아들 뿐 아니라 만기출생아, 조산아 또는 특정한 질환을 갖고 출생한 신생아 등을 포함해 광범위한 신생아 및 영‧유아 그룹이 사용대상이다. FDA는 니르세비맙의 허가심사 건을 신속하게 진행한다는 방침이다. 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 3/4분기 중으로 니르세비맙의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다. 예상일정에 따라 허가를 취득할 경우 니르세비맙은 미국에서 2023/2024년 RSV 시즌에 발매에 들어갈 수 있을 것으로 보인다. 미국 질병관리센터(CDC)에 따르면 RSV는 중증 호흡기 질환으로 진행될 수 있는 데다 감염성이 대단히 높은 바이러스의 일종이다. 미국에서 RSV는 1세 이하 영‧유아들을 입원에 이르게 하는 가장 큰 원인으로 손꼽히고 있다. 영‧유아들 가운데 누구라도 생애 첫 RSV 시즌에 입원할 수 있는 데다 미국에서 RSV로 인해 입원한 영‧유아들의 75% 정도가 기저질환 없이 만기출생한 것으로 알려져 있다. 노스웨스턴대학 의과대학의 윌리암 멀리 부교수(소아의학)는 “해마다 영‧유아들과 가족, 의료인들에게 RSV가 커다란 부담을 안겨주고 있는 것이 현실”이라면서 “RSV를 예방하기 위한 효과적인 대안이 절실히 요망되고 있는 이유가 여기에 있다”고 말했다. 그는 뒤이어 “올들어서도 미국에서 우리는 이 호흡기 질환으로 인해 환자들에게 미치는 영향이 얼마나 무섭고, 의료계에 심한 스트레스를 안겨주고 있는지를 눈으로 목격하고 있다”며 이 문제에 대한 시급한 대응의 필요성을 강조했다. 아스트라제네카社의 이스크라 레이크 백신‧면역치료제 담당부회장은 “FDA의 이번 결정으로 미국에서 폭넓은 신생아 및 영‧유아 그룹을 대상으로 동종계열 최초의 예방대안을 공급할 수 있게 되는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 됐다”면서 “니르세비맙이 허가를 취득할 경우 영‧유아들에 대한 의료계의 RSV 예방법을 바꿔놓을 수 있게 될 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 언급했다. 이에 따라 FDA와 긴밀한 협력을 진행해 심사절차가 빠른 시일 내에 종결될 수 있도록 뒷받침할 것이라고 레이크 부회장은 덧붙였다. 니르세비맙의 허가신청서는 임상 3상 ‘MELODY 시험’과 임상 2/3상 ‘MEDLEY 시험’ 및 임상 2b상 시험 등 포괄적인 임상개발 프로그램에서 확보된 결과를 근거로 제출되었던 것이다. 이 중 ‘MELODY 시험’에서 도출된 자료는 지난해 3월 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다. 시험에서 확보된 결과를 보면 니르세비맙을 1회 투여한 후 151일차까지 관찰한 결과 의학적으로 주시를 필요로 하는(medically-attended) 하기도 감염증 발병률이 플라시보 대조그룹에 비해 74.5% 낮게 나타난 것으로 입증됐다. 또한 임상 2/3상 ‘MEDLEY 시험’에서 니르세비맙은 소아 하기도 감염증 치료제 ‘시나지스’(팔리비주맙)에 비견할 만한 안전성 및 내약성 프로필을 나타냈음이 눈에 띄었다. 약물치료와 관련한 부작용 또는 약물치료 관련 중증 부작용이 수반된 비율을 보면 두 그룹이 대동소이했다. 한편 니르세비맙은 지난해 11월 EU에서 신생아 및 영‧유아들의 생애 첫 RSV 시즌에 RSV 하기도 감염증을 예방하는 용도의 장기지속형 항체 ‘베이포터스’(Beyfortus)로 허가관문을 통과했다. 이밖에 세계 각국의 보건당국들에 의한 허가심사가 진행 중이다.

이덕규 2023.01.06
글로벌

日코로나19 ‘제8파’ 영향 해열진통제 수급 차질

일본은 코로나19 감염증이 재유행하는 ‘제8파’로 접어들면서 해열진통제, 기침약 등의 수급 차질이 빚어지고 있다. 특히 가장 많이 처방되는 아세트아미노펜 제제가 한정 출하되는 상황이 이어지고 있다. 이에 따라 후생노동성은 안정공급을 위한 지원으로 의료기관 약국을 대상으로 하는 상담창구를 새로 마련했다. 또, 도매상에는 특히 소규모 약국 등에 우선 공급하도록 의뢰했다. 일본에서는 지난해 제조비리가 드러난 제네릭 제조업체의 업무정지 명령 등 행정처분이 잇따르면서 대규모 의약품 공급 부족이 계속 되고 있는데다 이번 코로나19 제8파의 영향으로 해열진통제, 기침약 등의 수요가 높아져 수급 차질이 불가피하게 빚어지고 있다. 따라서 후생노동성은 코로나19 환자를 수용하고 있는 의료기관과 해당 의료기관의 처방전을 받는 약국을 대상으로 상담창구를 마련하여 약재고가 적고 도매상으로부터 입수가 어려운 의료기관이나 약국으로부터 상담을 받은 경우 재고가 있는 다른 업체에 판매를 의뢰하는 등 적극적인 지원에 나서고 있다.

최선례 2023.01.06
글로벌

BMS 일본법인 사장에 ‘스티브 스기노’ 씨 임명

브리스톨마이어스 스퀴브(BMS)은 1월1일부로 일본법인 사장에 스티브 스기노씨를 임명했다고 최근 발표했다. 스티브 스기노 씨는 직전 암젠 일본법인 사장을 역임했다. 그는 대학졸업 후 금융권을 거쳐 1998년 일라이 릴리 앤 컴퍼니에 입사하여 15년간 재적하면서 일본의 내분비·골질환 사업 책임자, 미국 당뇨병사업 책임자, 신경과학 포트폴리오 후기 임상시험 글로벌 책임자 등을 역임했다. 이후 2013년부터 2015년까지 사노피에서 일본 당뇨병 사업 책임자를 지냈고, 2015년부터 2017년까지 바이오젠에서 일본법인 대표이사 사장과 아태지역 책임자를 겸했다. 암젠에는 2017년에 입사하여 아스텔라스와 합작회사인 아스텔라스 암젠 바이오파마의 대표이사 사장도 역임했다. 암젠은 지난해 11월 18일자로 사장직을 사임을 발표했다. 한편, 2017년 11월부터 2022년 12월까지 사장직을 맡아왔던 크리스토프 발란 씨는 BMS 미국본사로 자리를 옮겨 새로운 직책을 맡게 됐다.

최선례 2023.01.06
글로벌

모더나, mRAN 기반 조건부 활성화 치료제 협력

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 차세대 전령 RNA(mRNA) 치료제‧백신 개발 전문 생명공학기업 모더나 테라퓨틱스社가 캘리포니아州 샌프란시스코에 본사를 둔 조건부 활성화(conditionally activated) 항암제 분야의 리더기업으로 알려진 사이톰엑스 테라퓨틱스社(CytomX Therapeutics)와 제휴 및 라이센스 합의를 도출했다고 5일 공표했다. 양사는 모더나 테라퓨틱스의 mRNA 기술과 사이톰엑스 테라퓨틱스 측이 보유한 ‘프로바디’(Probody) 치료 플랫폼을 적용해 mRNA 기반 조건부 활성화 치료제들의 개발을 진행하기 위해 손을 잡은 것이다. 이와 관련, 약물전달과 제조 등에 적용되고 있는 모더나 테라퓨틱스의 mRNA 플랫폼은 각종 감염성 질환 뿐 아니라 항암면역, 희귀질환, 심혈관계 질환 및 자가면역성 질환 등의 치료제‧백신 개발로 이어져 주목할 만한 성과를 제시해 왔다. 사이톰엑스 테라퓨틱스 측이 보유한 ‘프로바디’ 기술 또한 체순환에서 단백질들이 병소(病所) 조직에서 국소적으로 활성화되도록 유도하는 반면 기타 조직들에는 활성을 나타내지 않도록 하는 첨단 노하우로 조명받고 있다. 양사의 협력이 다양한 질환들을 표적으로 하는 치료제 개발로 이어질 수 있을 것이라는 기대감을 높이게 하는 대목이다. 모더나 테라퓨틱스社의 로즈 로플린 연구‧조기개발 담당부사장은 “우리가 보유한 기술을 결합시켜 mRNA 기반 조건부 활성화 치료제들을 개발하고 환자들에게 공급하기 위해 사이톰엑스 측과 제휴에 합의한 것을 기쁘게 생각한다”면서 “양사가 생명공학과 기술의 접목을 통해 환자들의 삶을 바꿔놓고자 투자한다는 공동의 비전을 공유하고 있기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 또한 양사의 협력에 힘입어 모더나 테라퓨틱스의 치료제 파이프라인이 한층 더 확대될 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다. 사이톰엑스 테라퓨틱스社의 션 맥카시 대표는 “사이톰엑스 테라퓨틱스가 ‘프로바디’ 치료제들의 잠재력을 구축해 나가기 위해 진취적이고 대담한 과학을 포용해 왔다”면서 “비단 항암제 뿐 아니라 잠재력을 내포하고 있다고 믿어지는 항암제 이외의 분야에까지 우리가 보유한 기술을 확대적용하기 위해 모더나 테라퓨틱스 측과 손잡게 된 것은 대단히 고무적인 일”이라고 강조했다. 그는 뒤이어 “모더나 테라퓨틱스가 세계 각국에 미친 영향이 mRNA의 거대한 힘을 입증해 왔다”며 “새로운 제휴선인 모더나 테라퓨틱스 측과 긴밀하게 협력해 새로운 mRNA 기반 조건부 활성화 치료제들이 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다. 양사간 합의에 따라 사이톰엑스 측은 일차적으로 3,500만 달러의 계약성사금을 지급받기로 했다. 3,500만 달러 가운데는 선불된 500만 달러의 연구비가 포함되어 있다. 이와 함께 사이톰엑스 측은 연구비를 지속적으로 수혈받는 한편으로 추후 최대 12억 달러 상당의 연구, 허가취득 및 발매 성과금을 추가로 건네받을 수 있는 권한을 확보했다. 제품발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 수수할 권한 또한 보장받았다. 양사는 발굴 및 전임상 단계의 개발을 공동으로 진행하고, 이후 임상개발 및 발매 부분은 모더나 테라퓨틱스 측이 맡기로 했다. 이밖에도 모더나 테라퓨틱스 측은 사이톰엑스 테라퓨틱스 측이 차후 진행할 지분투자에 참여 여부를 결정할 수 있는 선택권을 갖기로 했다.

이덕규 2023.01.06
글로벌

바이오젠, 신경질환 환자 치료 개선 취지 제휴

바이오젠社가 미국 매사추세츠州 보스턴 인근도시 로웰에 본사를 둔 차세대 정밀의학 유전자 기반 신경계 질환 치료제 개발 전문 생명공학기업 앨사이어니 테라퓨틱스社(Alcyone therapeutics)와 라이센스 및 제휴계약을 체결했다고 4일 공표했다. 양사는 앨사이어니 테라퓨틱스 측이 보유한 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 치료제 피하전달용 삽입형 의료기기 ‘테카플렉스 DRx 시스템’(ThecaFlex DRx System)을 척추강 내 투여용으로 개발하기 위해 손을 잡은 것이다. ‘앨사이어니’는 그리스 신화에 나오는 ‘바람의 신’ 아이올로스의 딸 알키오네에서 유래된 명칭이다. 합의를 도출함에 따라 바이오젠 측은 ‘테라플렉스 DRx 시스템’을 적용해 척수성 근위축증(SMA)이나 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)과 같은 신경계 질환들로 인해 고통받고 있는 다수 환자들의 치료체험 및 접근성을 향상시킬 수 있게 될 것으로 보인다. ‘테카플렉스 DRx 시스템’은 안티센스 올리고뉴클레오타이드 치료제를 뇌척수액에 일상적으로 피하주사할 수 있도록 설계된 최초의 삽입형 의료기기로 기대를 모으고 있다. 유럽에서 ‘테카플렉스 DRx 시스템’은 안전성 인증마크인 ‘CE 마크’를 취득했다. 미국에서도 ‘테카플렉스 DRx 시스템’은 FDA에 의해 ‘혁신 의료기기’로 지정됐다. 바이오젠社의 프리야 싱할 연구‧개발 담당대표 직무대행은 “우리는 신경근 질환 커뮤니티로부터 치료를 원하는 그들의 니즈를 충족시켜 달라는 요청을 지속적으로 청취해 왔다”면서 “바이오젠은 앨사이어니 테라퓨틱스 측과 긴밀하게 협력하면서 삽입형 의료기기인 ‘테카플렉스 DRx 시스템’을 이용해 척수성 근위축증을 비롯한 각종 신경계 질환 환자들의 삶에 가동성(可動性)을 높이고, 이들을 치료하는 의사들에게도 적절한 치료법을 결정할 수 있도록 뒷받침할 것”이라고 말했다. 앨사이어니 테라퓨틱스社의 P.J. 아난드 대표는 “앨사이어니 테라퓨틱스가 현재 요추천차(腰椎穿刺: 척추 아랫부분에 바늘을 꽂아 골수를 채취하거나 약제를 주입하는 요법)를 빈도높게 진행해야 하는 만성 신경계 질환 환자들을 위한 대체 약물전달요법의 일종으로 ‘테카플렉스 DRx 시스템’을 개발한 것”이라고 언급했다. 그는 뒤이어 “이번 합의가 신경계 질환을 앓고 있는 환자들과 환자보호자들의 치료체험을 개선하기 위한 뇌척수액 전달기술 분야에서 앨사이어니 테라퓨틱스가 보유하고 있는 노하우의 중요성을 방증하는 것”이라며 “바이오젠이 공동의 목표를 향해 나아갈 이상적인 제휴선이라는 것이 우리의 믿음”이라고 덧붙였다. 양사간 합의에 따라 바이오젠은 1,000달러의 계약성사금을 앨사이어니 테라퓨틱스 측에 지급키로 했다. 그 대가로 바이오젠은 척수성 근위축증 및 근위축성 측삭경화증과 관련해서 ‘테카플렉스 DRx 시스템’을 이용할 수 있는 글로벌 독점적 전권을 확보했다. 이와 함께 외부에 공개하지 않은 한가지 적응증을 대상으로 두 회사에 한해 배타적 글로벌 전권을 갖기로 했다. 또한 개발‧발매 성과에 도달했을 때 앨사이어니 테라퓨틱스 측은 최대 4,100만 달러의 성과금을 받기로 했다. 아울러 추후 협력의 폭을 확대해 안티센스 올리고뉴클레오타이드 치료제를 추가할 수도 있도록 했다. 제휴관계를 이어가는 과정에서 앨사이어니 테라퓨틱스 측은 ‘테라플렉스 DRx 시스템’의 제조와 발매를 전담키로 했다. ‘테카플렉스 DRx 시스템’은 일차적으로 척수성 근위축증 치료제 ‘스핀라자’(뉴시너센)에 적용될 예정이다.

이덕규 2023.01.06
글로벌

의약품 助演 부형제 세계시장 2028년 122.4억弗

흔히 분필가루에 비유되는 부형제는 그 자체로는 비활성 물질이지만, 의약품이 약효를 발휘하기 위해 결코 빼놓을 수 없는 조연(助演)이다. 이와 관련, 지난 2021년에 78억2,538만 달러 볼륨을 형성한 글로벌 의약품 부형제 마켓이 오는 2028년에 이르면 122억4,504만 달러 규모로 확대될 수 있을 것으로 보인다는 전망이 나와 관심을 모으고 있다. 2022~2028년 기간 동안 이 시장이 연평균 6.6% 성장을 지속할 것으로 사료되기 때문이라는 것이다. 아일랜드 더블린에 소재한 시장조사기관 리서치&마켓社는 지난달 28일 공개한 “의약품 부형제 시장: 오는 2028년까지 전망과 ‘코로나19’의 영향 및 유형별, 임상적 용도별, 기능성별, 제형별 및 최종사용자별 분석” 보고서에서 이 같이 예측했다. 보고서는 제네릭 시장의 성장과 새로운 의약품 발매의 증가 추세가 부형제 시장이 성장하는 데 기폭제 역할을 하고 있다고 분석했다. 이와 함께 부형제의 성능 개선을 위한 나노기술의 사용이 오는 2028년까지 주목할 만한 트렌드로 부각되고 있다고 언급했다. 하지만 비용 부문과 많은 시간을 필요로 하는 신약개발 과정이 부형제 시장의 성장을 제한하는 요인으로 영향을 미칠 가능성을 배제하지 않았다. 부형제는 의약품의 운반체 및 희석제 등으로 사용되는 비활성 물질로 원료의약품(APIs)과는 다른 물질이어서 적절한 안전성 평가를 거쳐야 하고, 약물전달에도 관여한다. 이와 관련, FDA에 따르면 미국에서 발매 중인 전문의약품 10개 가운데 9개 안팎이 제네릭 제품들과 경쟁을 펼치고 있는 것이 현실이다. 개발도상국 정부들은 의료비 절감을 위해 제네릭 생산을 장려하고 있는 추세이기도 하다. 부형제는 제형의 구조를 결정짓고 약물전달 과정에서 역할을 수행하는 등 전체적인 의약품에서 한 부분을 차지하는 구성요소의 하나이다. 이에 따라 부형제는 의약품의 가공성, 외관(aesthetics), 효능 및 환자 복용준수도 등에 크게 영향을 미치고 있다. 부형제를 사용할 때 품질, 안전성 및 속성 등에 대한 확인과 명확한 이해를 필요로 하는 이유이다. 아울러 부형제는 환자 수용성(受容性) 지지, 안정성 향상, 생체이용률 및 효능 도우미 등의 측면에서 주된 역할을 하고 있다. 보고서는 세계 각국에서 제네릭 제품의 매출이 늘어남에 따라 제네릭 제조과정에서 사용되는 부형제 수요 또한 동반상승하고 있다고 강조했다. 한편 유형별로 보면 부형제 시장은 생체흡수성 폴리머, 지질, 리포솜 기반제, 올레오케미컬, 당(糖), 셀룰로수, 전분, 석유화학물질, 식물성 단백질, 폴리올(polyols), 사이클로덱스트린, 무기(無機) 화합물 및 기타 등으로 분류되고 있다. 이 중 무기 화합물이 지난 2021년에 최대의 마켓셰어를 점유한 것으로 나타났다. 반면 2022~2028년 기간 동안 가장 높은 연평균 성장률을 기록할 부문으로 보고서는 식물성 단백질, 폴리올 및 사이클로덱스트린 부문을 꼽았다. 임상적 용도별로 보면 항암제용 부형제 부문이 지난 2021년에 최대의 마켓셰어를 점유한 가운데 2022~2028년 기간에 가장 높은 연평균 성장률을 내보일 부문으로는 항감염제용 부형제가 지목됐다. 기능성별로 보면 충진제 및 희석제 부문이 지난 2021년에 최대의 시장점유율을 기록했을 뿐 아니라 2022~2028년 기간에도 현재의 위치를 유지할 수 있을 것으로 예상됐다. 제형별로는 경구용 제제 및 정제(錠劑) 부문이 지난 2012년에 가장 높은 시장점유율을 기록한 반면 2022~2028년 기간에 가장 눈에 띄는 성장세를 과시할 부문으로 보고서는 프리필드 시린지 내에서 상호작용하는 물리화학적 부형제 용기(容器)를 지목했다.

이덕규 2023.01.06
글로벌

릴리, 중추신경계 질환 유전자 치료제 개발 제휴

미국 캘리포니아州 로스앤젤레스 인근도시 사우전드 오크스에 소재한 유전자 치료제 개발 전문 제약기업 캡시다 바이오테라퓨틱스社(Capsida Biotherapeutics)가 프리베일 테라퓨틱스社(Prevail Therapeutics)와 다개년 전략적 제휴계약을 체결했다고 4일 공표했다. 양사는 전환적인(transformative) 중증질환 대응 유전자 치료제를 공동으로 개발하기 위해 손을 맞잡은 것이다. 프리베일 테라퓨틱스社는 뉴욕에 본사를 둔 가운데 일라이 릴리社가 지분 100%를 보유하고 있는 유전자 치료제 부문 계열사이다. 양사간 합의에 따라 프리베일 테라퓨틱스는 캡시다 바이오테라퓨틱스 측이 보유한 새로운 아데노 연관 바이러스(AAV) 유전자 변형(engineering) 플랫폼을 적용해 임상적 적용이 가능한 캡시드(capsids: 바이러스의 단백질 외피)를 확인하고, 중추신경계(CNS)에 영향을 미쳐 중증질환의 발병을 유도하는 병소부위를 표적으로 작용하는 동종계열 최초 정맥주사제 유전자 치료제들을 개발한다는 방침이다. 이와 관련, 유전자 치료제 분야에서 아데노 연관 바이러스 유전자 치료제를 중추신경계 전체에 전달하면서 표적 이외의 장기(臟器)들에는 노출되지 않도록 제한하는 일은 대단히 도전적인 과제의 하나로 알려져 있다. 캡시다 바이오테라퓨틱스는 생명공학적 스크리닝을 거쳐 특정한 조직들을 표적으로 작용해 유전자 변형 아데노 연관 바이러스 캡시드를 확인하고, 발병질환과 관련이 없는 조직이나 세포에는 도입되지 않도록 제한하는 고효율 플랫폼을 개발한 전문 제약사이다. 이 고효율 플랫폼은 전신에 투여된 아데노 연관 바이러스 기반 유전자 치료제들의 효능 및 안전성을 향상시켜 주면서 기존의 치료제들에 난치성을 나타내는 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 유전자 치료제의 개발을 가능케 해 줄 것으로 기대되고 있다. 캡시다 바이오테라퓨틱스社의 피터 아나스타시우 대표는 “프리베일 테라퓨틱스 측과 전략적 제휴관계를 구축한 것에 대단히 고무되어 있다”면서 “프리베일 테라퓨틱스 측이 신경의학, 유전자 치료제 연구‧개발 분야에서 보유한 전문성과 일라이 릴리의 세계적인 상용화 역량이 캡시다 바이오테라퓨틱스의 차세대 아데노 연관 바이러스 유전자 변형 플랫폼을 포함한 완전통합형 방법론을 보완해 줄 수 있을 것이기 때문”이라는 말로 기대감을 드러냈다. 프리베일 테라퓨틱스와 캡시다 바이오테라퓨틱스는 중증 중추신경계 질환 환자들을 위한 고도로 효과적이고 안전한 유전자 치료제들을 개발하는 데 사세를 집중하고 있다고 덧붙이기도 했다. 양사간 합의에 따라 캡시다 바이오테라퓨틱스 측은 계약성사금과 후추 자금조달 라운딩에 참여하는 내용으로 구성된 5,500만 달러의 금액을 받기로 했다. 이와 함께 연구‧개발 및 상용화 성과금으로 최대 6억8,500만 달러를 추가로 지급받고, 매출액 단계별 로열티 수수권한까지 확보했다. 또한 제휴를 진행하면서 한 프로그램에서 선택권을 행사해 미국에서 개발‧발매에 참여하고, 매출총이익을 배분받을 수 있도록 하는 권한을 보장받았다. 전체 프로그램에서 캡시다 바이오테라퓨틱스 측은 자사의 고효율 아데노 연관 바이러스 유전자 변형 및 스크리닝 플랫폼을 적용해 캡시드 발굴 부분을 총괄하고, 프리베일 테라퓨틱스 측은 전임상 및 이후 단계의 진행을 맡기로 했다. 프리베일 테라퓨틱스社의 만수오 섀넌 최고 학술책임자는 “프리베일 테라퓨틱스가 난치성 질환 치료제들을 개발하는 데 사세를 집중하고 있다”면서 “이번에 캡시다 바이오테라퓨틱스 측과 제휴해 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 중추신경계 증상들을 겨냥한 정맥주사제 유전자 치료제의 개발을 진행하게 된 것은 고무적인 일”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 캡시다 바이오테라퓨틱스 측이 보유한 전문성과 역량이 프리베일 테라퓨틱스의 혁신적인 방법론을 보완해 유전자 치료제 기술에 내포되어 있는 잠재력을 100% 잠금해제(unlock)할 수 있게 될 것으로 기대해 마지 않는다고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2023.01.05
글로벌

새 골수이형성 증후군 치료제 올해안 허가신청

미국 캘리포니아州 포스터 시티에 소재한 악성 혈액종양 치료제 개발 전문 제약기업 제론 코퍼레이션社(Geron Corporation)가 임상 3상 ‘IMerge 시험’에서 확보된 긍정적인 주요결과를 4일 공개했다. ‘IMerge 시험’은 제론 코퍼레이션의 동종계열 최초 텔로머라제 저해제 이메텔스타트(imetelstat)가 재발성, 불응성 또는 적혈구 생성 촉진제(ESAs)의 사용이 부적합한 골수이형성 증후군(MDS) 환자들에게서 위험성을 낮추는 효과를 평가한 시험례이다. 공개된 내용에 따르면 이 시험에서 8주 수혈 비 의존성(TI)과 관련한 일차적인 효능목표 뿐 아니라 24주 수혈 비 의존성과 관련한 핵심적인 이차적 시험목표 또한 충족된 것으로 나타났다. 이메텔스타트가 플라시보와 비교했을 때 통계적으로 고도로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 유익성을 나타낸 것으로 입증된 데다 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후가 관찰되지 않았고, 안전성 결과가 이메텔스타트의 앞선 임상시험례들로부터 도출된 내용과 궤를 같이했다는 의미이다. 제론 코퍼레이션社의 존 A. 스칼렛 대표는 “수혈로 인해 큰 부담을 감수한 채 살고 있는 골수이형성 증후군 환자들에게서 위험성을 낮출 수 있을 것임을 입증한 자료가 공개된 오늘이 커다란 의미를 부여할 만한 날이라 할 수 있을 것”이라면서 “임상 3상 ‘IMerge 시험’에서 확보된 결과가 대단히 긍정적인 데다 지속적인 수혈 비 의존성을 나타냈고, 이메텔스타트와 텔로머라제 억제가 환자들에게 유망한 치료제로 공급될 수 있을 것이라는 기대감을 갖게 하기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 특히 이날 스칼렛 대표는 “이 같은 성과가 앞으로 제론 코퍼레이션이 내놓을 수많은 결실들 가운데 첫 번째 순번으로 확보된 것일 뿐”이라며 “올해 안으로 미국과 유럽에서 이메텔스타트의 허가신청서를 제출하고, 이 중 미국에서는 밸매까지 착수될 수 있도록 하기 위한 준비작업을 진행해 나갈 것”이라고 강조했다. 이와 함께 2024년에는 재발성/불응성 골수섬유증 환자들을 대상으로 진행 중인 이멜테스타트의 임상 3상 ‘IMpactMF 시험’에서 중간분석 결과가 확보될 수 있을 것이라고 예상하기도 했다. 임상 3상 ‘IMerge 시험’은 적혈구 생성 촉진제를 사용한 후 종양이 재발했거나, 불응성을 나타냈거나, 사용이 적합하지 않은 수혈 의존성 골수이형성 증후군 환자들을 대상으로 이메텔스타트가 나타낸 효과를 평가하기 위한 이중맹검법, 피험자 2대 1 무작위 분류, 플라시보 대조시험으로 설계됐다. 이 시험의 피험자들은 앞서 저메틸화제(HMA) 또는 ‘레블리미드’(레날리도마이드)를 사용해 치료를 진행한 전력이 없는 환자들이었다. 제론 코퍼레이션社의 페이 펠러 최고 의학책임자는 “임상 3상 ‘IMerge 시험’에서 확보된 괄목할 만한 결과를 보면 차별화된 작용기전을 나타내는 텔로머라제 저해제의 일종인 이메텔스타트가 골수이형성 증후군 환자들의 위험성을 낮추는 동종계열 최초 치료제로 각광받을 수 있을 것이라는 우리의 믿음에 한층 더 무게를 싣게 한다”면서 “수혈 비 의존성 지속기간을 포함해 임상시험에서 관찰된 유의미한 결과를 보면 헤모글로빈 수치의 증가, 수혈횟수 감소, 변이로 인한 부담완화 등을 나타내는 이메텔스타트가 골수이형성 증후군의 진행과정을 변화시킬 수 있을 것임을 시사하는 것”이라고 설명했다. 이에 따라 제론 코퍼레이션은 앞서 임상 2상 시험에서 관찰되었던 골수이형성 증후군과 재발성/불응성 골수섬유증 환자들의 위험성 감소효과에 한층 무게를 싣게 하는 추가자료가 올해 안으로 의학 학술회의 석상에서 발표될 수 있을 것으로 기대한다고 펠러 최고 의학책임자는 덧붙였다. ‘IMerga 시험’에 주도적으로 참여한 독일 라이프찌히대학 부속병원의 우베 플라츠베커 박사는 “현재까지 골수이형성 증후군 환자들의 위험성을 낮춰줄 치료대안 선택의 폭이 대단히 제한적인 형편이어서 폭넓고 지속적인 수혈 비 의존성 효과가 제시된 시험결과가 대단히 고무적”이라고 언급했다.

이덕규 2023.01.05
글로벌

아스텔라스 상소한 ‘렉시스캔’ 특허침해 인정 안돼

아스텔라스 제약이 상소한 심기능검사 보조제 ‘렉시스캔(regadenoson injection)’에 관한 호스피라의 특허침해는 결국 인정되지 않았다. 아스텔라스는 미국 연방순회항소법원(CAFC)이 ‘렉스스캔’의 특허침해는 인정되지 않는다는 미국 델라웨어주 연방지방법원의 판결을 지지하는 판결을 내렸다고 4일 발표했다. 아스텔라스는 ‘렉시스캔’의 특허가 만료되기 전 호스피라가 제네릭 승인을 美FDA에 신청하자 특허를 침해하였다며 소송을 제기했었다. CAFC는 호스피라의 렉시스캔 제네릭 출시에 대한 일시정지 조치는 실효되었다고 구두변론 하였고, 아스텔라스가 상소 기간 중 렉시스캔의 발매정지를 요구하는 가처분 청구도 기각되었다고 밝혔다. 이번 판결 결과에 따라 아스텔라스는 호스피라가 렉시스캔 제네릭 의약품을 발매하는 것을 정지하기 위한 법적 조치를 검토 중이라고 한다. ‘렉시스캔’은 운동부하를 견디지 못하는 환자의 심기능검사를 보조하는 주사제로, 아스텔라스는 미국 CV세러퓨틱스로부터 도입하여 2008년 미국에서 발매했다.

최선례 2023.01.05

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