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글로벌

SK바이오팜 공동개발 제약사 ‘수노시’ 판권 매각

미국 뉴욕에 소재한 새로운 중추신경계 장애 관리 치료제 개발 전문 제약기업 액섬 테라퓨틱스社(Axsome therapeutics)는 아일랜드 더블린에 본사를 둔 글로벌 제약기업 재즈 파마슈티컬스社로부터 과도 주간(晝間) 졸림증 치료제 ‘수노시’(솔리암페톨)의 미국시장 판권을 인수했다고 9일 공표했다. 이날 액섬 테라퓨틱스 측은 미국시장 이외의 판권과 관련한 계약 또한 차후 60일 이내에 마무리지을 수 있을 것으로 예상했다. ‘수노시’는 기면증 또는 폐쇄성 수면 무호흡증(OSA)으로 인한 성인 과도 주간 졸림증(EDS) 환자들의 각성상태를 개선하는 용도의 이중작용 도파민‧노르에피네프린 재흡수 저해제(DNRI)이다. 특히 ‘수노시’는 재즈 파마슈티컬스 측이 SK 바이오팜과 공동으로 개발을 진행한 신약이어서 SK 바이오팜 측이 우리나라를 비롯한 아시아 12개국에서 전권을 보유하고 있는 만큼 낯설지 않은 치료제이다. 양사간 합의에 따라 재즈 파마슈티컬스 측은 5,300만 달러의 계약성사금을 지급받기로 했다. 이와 함께 현재의 적응증들과 관련해서 미국시장에서 액섬 테라퓨틱스 측이 올린 ‘수노시’의 매출액에서 한자릿수 후반대, 차후 추가될 적응증들과 관련한 매출액에서 한자릿수 중반대 로열티를 지급받을 수 있는 권한을 확보했다. 캘리포니아대학 샌프란시스코 캠퍼스(UCSF) 신경의학연구소의 앤드류 크리스털 교수(정신의학‧신경의학)는 “과도한 주간 졸림증이 폐쇄성 수면 무호흡증에 수반되는 주요한 증상의 하나여서 양압기(CPAP) 치료를 받고 있는 환자들 가운데 12~65%에서 지속적으로 나타나고 있는 데다 기면증에 가장 빈도높게 수반되는 증상”이라면서 “이중작용 도파민‧노르에피네프린 재흡수 저해제의 일종이라는 새로운 작용기전을 내포한 ‘수노시’가 기면증 및 폐쇄성 수면 무호흡증 환자들을 대상으로 이루어진 임상시험에서 과도한 졸림 증상을 감소시키고 각성상태를 개선하는 괄목할 만한 효능이 입증됐다”고 설명했다. 사우스 캐롤라이나대학 의과대학의 리차드 K. 보건 교수는 “몇몇 임상시험에서 ‘수노시’가 성인 기면증 및 폐쇄성 수면 무호흡증 환자들의 졸림 증상과 관련한 주관적‧객관적 지표 양 측면에서 괄목할 만한 효능이 입증된 중요한 치료제”라며 “기면증 및 폐쇄성 수면 무호흡증 환자들에게 수반되는 과도한 주간 졸림증이 일상적인 기능수행 저해, 삶의 질 감소 및 직업상 또는 교통사고 위험성의 증가 등 여러모로 영향을 미치고 있는 것이 현실”이라고 지적했다. ‘수노시’는 지난 2019년 3월 FDA의 허가를 취득한 데 이어 이듬해 1월 유럽 의약품감독국(EMA)으로부터도 발매를 승인받은 치료제이다. FDA와 EMA는 기면증 또는 폐쇄성 수면 무호흡증과 관련해서 과도한 주간 졸림증을 나타내는 환자들을 대상으로 진행되었던 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조 임상시험에서 플라시보 대조그룹과 비교한 ‘수노시’ 복용그룹의 우위가 입증된 자료를 근거로 허가를 결정한 바 있다. ‘수노시’는 모노아민 산화효소 저해제(MAOI) 계열의 항우울제를 복용 중이거나 최근 14일 이내에 복용을 중단한 환자들의 경우 사용해선 안 된다. 플라시보 대조그룹에 비해 5% 이상 높은 발생률을 나타내면서 가장 빈도높게 수반된 ‘수노시’의 부작용들로는 두통, 구역, 식욕감퇴 및 불안증 등이 관찰됐다. ‘수노시’는 기면증 또는 폐쇄성 수면 무호흡증 관련해서 과도한 주간 졸림증을 나타내는 성인환자 900명 이상을 대상으로 평가가 이루어졌으며, 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 복용 6개월 후에도 효능을 유지한 것으로 입증됐다. 구체적인 작용기전은 아직까지 충분하게 규명되지 못했지만, ‘수노시’는 이중작용 도파민‧노르에피네프린 재흡수 저해제 활성을 통해 영향을 나타내게 되는 것으로 사료되고 있다. 성인 기면증 또는 폐쇄성 수면 무호흡증 환자들에게서 과도한 주간 졸림증을 치료하는 용도로 FDA의 허가를 취득한 이중작용 도파민‧노르에피네프 재흡수 저해제는 ‘수노시’가 최초이자 유일하다. ‘수노시’는 폐쇄성 수면 무호흡증 환자들에게서 기도폐쇄의 기저원인에 작용해 치료하는 약물이 아니라는 점과 양압기 또는 기타 폐쇄성 수면 무호흡증 치료용 의료기기를 대체할 수 있는 치료제는 아니라는 점 등은 유념해야 할 부분이다. 액섬 테라퓨틱스社의 헤리오트 타부토 대표는 “과도한 주간 졸림증을 동반한 기면증 및 폐쇄성 수면 무호흡증 환자들에게 ‘수노시’에 대한 접근성이 지속적으로 확보될 수 있도록 뒷받침하게 된 것에 자부심을 느낀다”며 “우리는 이처럼 중요한 치료제가 다른 용도로도 사용될 수 있는 가능성을 모색하기 위한 후속연구를 진행할 것”이라고 밝혔다. 무엇보다 ‘수노시’를 인수한 것은 액섬 테라퓨틱스가 본격적인 신경의학 치료제 발매 제약기업으로 전환하게 되었음을 의미하는 일이자 중증 신경‧정신계 증상들을 앓고 있는 수많은 환자들을 위해 사세를 집중하고 있음을 방증하는 대목이라고 타부토 대표는 덧붙였다.

이덕규 2022.05.10
日 의사 신약정보 ‘적극파-MR 신중파-인터넷’

일본의 의약품마케팅 지원회사인 엠씨아이(MCI)는 신약을 빠르게 처방하는 ‘적극파’의사는 ‘MR(의약정보담당자)’이나 ‘웹강연회’로 정보를 수집하고, 널리 일반적으로 처방된 후에 신약의 처방을 검토하는 ‘신중파’ 의사는 ‘인터넷사이트’나 ‘웹강연회’로 정보를 수집하는 사례가 많다는 조사결과를 발표했다. 하지만 신중파 의사 중에는 장기처방 해제로부터 2년 미만에 처방행동이 변화한 약제의 경우 MR로부터 정보를 얻은 경우가 과반수에 이르는 것으로 확인되어, MCI는 ‘신중파 의사에게는 옴니채널을 통해 신약정보를 제공하고 장기처방 해제 후 2년간 집중적으로 MR을 투입하는 것이 효과적이다’는 분석을 내놓았다. 조사는 MCI가 제약기업 사이트나 의료관계기업 사이트를 열람하는 의사를 대상으로 2022년 1월26~2월 7일까지 실시했으며, 유효 응답수는 5,041명이었다. 조사에 따르면 신약처방을 검토하는 시점에 대한 질문에 ‘자진해서 채용 처방’은 18.7%, ‘적극적인 정부 수집 후’ 48.6%로 신약처방에 적극적인 ‘적극파’ 의사는 68.3%를 차지했다. 한편, ‘다른 의사의 처방경험을 참고한 후’ 18.1%, ‘널리 일반적으로 처방된 후’ 14.5% 등 임상사용 경험이 축적된 후 검토한다는 ‘신중파’ 의사는 32.6%였다. MCI는 또, 이들 의사들의 패턴마다 처방행동이 변화했을 때의 정보입수 채널과 그 시기를 살펴본 결과, ‘자진해서 채용 처방’한 의사는 ‘MR과의 면담 및 전화’가 62.6%로 가장 높았으며, ‘웹강연회’ 45.6% ‘인터넷사이트’ 32.8% 등으로 나타났다. 또, ‘적극적인 정보 수집 후’라고 답한 의사는 ‘MR과의 면담 및 전화’ 51.3%, ‘웹강연회’ 51.2%, ‘인터넷사이트’ 39.7% 순이었다. 이들 적극파 의사들은 신약발매 후 1년 미만은 물론 장기처방 해제 후 2년 미만이라도 MR의 정보를 가장 중시하고 있는 것으로 확인됐다. MCI는 이들 그룹은 신약발매 초기부터 MR 등에 의한 푸시형 정보제공이 효과적일 것으로 판단했다. 한편, 신중파의 경우에는 ‘다른 의사의 처방경험을 참고한 후’라고 답한 의사는 ‘웹강연회’ 50.7%, ‘인터넷사이트’ 44.5% ‘MR과의 면담 및 전화’ 39.6% 등으로 나타났으며, ‘널리 일반적으로 처방된 후’라고 답한 의사는 ‘인터넷사이트’ 46.9% ‘웹강연회’ 44.5% ‘MR과의 면담 및 전화’ 34.5%였다. 이에 따라 신중파 의사는 발매 초기부터 MR이 적극적으로 접근하기 보다는 옴니채널에서 신약정보를 접하게 하는 것이 중요할 것으로 분석됐다.

최선례 2022.05.10
‘포시가’ 심부전 전체 스펙트럼 포괄 치료제 성큼

아스트라제네카社는 자사의 항당뇨제 ‘포시가’(다파글리플로진)가 임상 3상 ‘DELIVER 시험’에서 심혈관계 사망 또는 심부전 악화 관련 일차적 복합 시험목표를 적용했을 때 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 감소에 도달한 것으로 입증되는 고도의 결과가 도출됐다고 5일 공표했다. 이 시험은 심박출률 경계 심부전 환자 및 심박출률 보존 심부전(좌심실 박출률 40% 이상) 환자들을 충원해 진행되었던 것이다. 심부전은 장기적이고 만성적으로 나타나는 증상의 일종으로 시간이 흐를수록 악화된다는 것이 전문가들의 설명이다. 세계 각국에서 총 6,400만명에 육박하는 환자들에게 영향을 미치고 있는 데다 심대한 수준의 이환률 및 사망률과 밀접하게 관련된 것으로 알려지고 있다. 심부전은 심장이 수축할 때마다 배출되는 혈액의 비율에 따라 심박출률 감소 심부전(HFrEF: 좌심실 박출률 40% 이하), 심박출률 경계 심부전(HFmrEF: 좌심실 박출률 41~49%) 및 심박출률 보존 심부전(HFpEF: 좌심실 박출률 50% 이상) 등으로 구분되고 있다. 전체 심부전 환자들 가운데 절반 가량이 심박출률 경계 심부전 또는 심박출률 보존 심부전 환자로 분류되고 있는데, 이들은 별다른 치료대안을 찾기 어려운 것이 현실이다. ‘포시가’는 이미 2형 당뇨병, 심박출률 감소 심부전 및 만성 신장병(CKD) 치료제로 승인받아 환자들을 치료하는 데 사용되고 있다. 임상 3상 ‘DELIVER 시험’을 총괄한 하버드대학 의과대학 및 미국 매사추세츠州 보스턴 소재 브리검 여성병원의 스캇 솔로몬 교수는 “치료대안을 찾기 어려운 심박출률 경계 심부전 환자 및 심박출률 보존 심부전 환자그룹에서 일차적 시험목표가 충족된 것을 기쁘게 생각한다”면서 “임상 3상 ‘DELIVER 시험’이 심박출률 경계 심부전 또는 심박출률 보존 심부전과 관련해서 지금까지 이루어진 최대 규모이자 가장 광범위한 시험례였음을 유념할 필요가 있을 것”이라고 강조했다. 그는 뒤이어 “임상 3상 ‘DELIVER 시험’에서 도출된 결과에 힘입어 ‘포시가’의 유익성이 심부전 환자들의 전체 스펙트럼을 포괄할 수 있게 될 것”이라고 덧붙였다. 아스트라제네카社의 메네 팡갈로스 신약개발 담당부회장은 “오늘 공개된 획기적인(groundbreaking) 결과가 임상 3상 ‘DAPA-HF 시험’에서 확보된 결과와 함께 ‘포시가’가 심박출률과 무관하게 심부전을 치료하는 데 효과적임을 입증한 것”이라는 말로 의의를 강조한 뒤 “이 같은 자료들이 당뇨병, 만성 신장병 또는 심부전 환자들에 걸쳐 심신(心‧腎) 보호효과를 입증했던 앞선 시험례들에 추가될 수 있게 됐다”고 언급했다. 임상 3상 ‘DELIVER 시험’에서 도출된 ‘포시가’의 안전성 및 내약성 프로필은 앞서 확립된 안전성 프로필과 일관되게 나타났다. ‘DELIVER 시험’에서 도출된 전체적인 결과는 가까운 장래에 의학 학술회의에서 발표를 위해 제출될 예정이다. 이와 함께 차후 수 개월 이내에 허가신청서 제출이 이루어질 수 있을 전망이다. 베링거 인겔하임社 및 일라이 릴리社의 항당뇨제 ‘자디앙’(엠파글리플로진)은 지난 3월 초 성인 만성 심부전 적응증 추가를 EU 집행위원회로부터 승인받으면서 최초이자 유일하게 심박출률 감소 심부전(HFrEF) 및 심박출률 보존 심부전(HFpEF)을 포함해 좌심실 박출률(LVEF) 전체 스펙트럼을 포괄하는 성인 만성 심부전 치료제로 자리매김한 바 있다. ‘포시가’가 ‘자디앙’의 뒤를 이어 심부전 전체 스펙트럼을 포괄하는 치료제로 이름을 올릴 수 있게 될 것인지 지켜볼 일이다.

이덕규 2022.05.10
FDA, ‘마이펨브리’ 적응증 추가 심사기간 연장

스위스 바젤 소재 제약기업 마이오반트 사이언스社(Myovant Sciences) 및 화이자社는 자궁섬유증(또는 자궁근종) 치료제 ‘마이펨브리’(Myfembree: 렐루골릭스 40mg+에스트라디올 1mg+노르에틴드론 아세트산염 0.5mg)의 적응증 추가 신청 건과 관련, FDA가 심사기간 연장을 통보해 왔다고 6일 공표했다. 심사기간 연장 통보가 이루어진 ‘마이펨브리’의 새로운 적응증은 중등도에서 중증에 이르는 자궁내막증 관련 통증을 관리하는 용도이다. FDA는 골밀도와 관련해서 양사에 요구하는 추가정보에 대한 심사를 진행하는 데 좀 더 시간이 필요하다는 판단에 따라 심사기간 연장을 통보해 온 것이다. 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 8월 6일까지 ‘마이펨브리’의 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다. 마이오반트 사이언스社의 후안 카미요 아르호나 페레이라 최고 의학책임자는 “우리는 ‘마이펨브리’의 임상적 프로필과 자궁내막증 관련 통증 관리를 위한 치료대안의 하나가 될 수 있을 것이라는 잠재성에 대해 변함없는 확신을 갖고 있다”면서 “FDA와 긴밀한 협력을 지속해 현재 진행 중인 적응증 추가 심사절차를 뒷받침해 나갈 것”이라고 말했다. ‘마이펨브리’는 폐경기 前 여성들의 자궁섬유증 관련 과도한 월경출혈 증상을 관리하기 위해 1일 1회 경구복용하고, 최대 24개월까지 치료를 지속할 수 있는 대안으로 FDA의 허가를 취득한 바 있다. 한편 자궁내막증은 고통스러운 월경, 피로, 요추 하부 및 복부 통증, 과도한 월경출혈, 性 생활 곤란 등을 유발할 수 있는 파괴적인 증상으로 알려져 있다. 자궁내막증 관련 통증은 전 세계 환자 수가 2억명을 육박하는 데다 미국 내 폐경기 前 자궁내막증 환자 수가 약 750만명에 달하는 것으로 추정되고 있다. 특히 자궁내막증은 진단이 이루어지기까지 4~11년여가 소요될 수 있는 데다 일부 여성들의 경우 현재 사용 중인 치료제들로 증상을 완화시키는 데 실패하고 있는 형편이다. ‘마이펨브리’가 FDA의 승인관문을 통과해 자궁내막증 관련 통증 관리제로도 사용될 수 있게 될 것인지 지켜볼 일이다.

이덕규 2022.05.09
英 전문제약사, 머크&컴퍼니ㆍBMS와 제휴계약

영국의 차세대 표적 단백질 분해(TPD) 치료제 발굴‧개발 전문 제약기업 앰피스타 테라퓨틱스社(Amphista Therapeutics)가 머크&컴퍼니社의 자회사인 머크 헬스케어社와 전략적 제휴계약을 체결했다고 4일 공표했다. 앰피스타 테라퓨틱스社는 이와 함께 브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)와 전략적 제휴 및 라이센스 합의 계약을 체결했다고 같은 날 공표했다. 이와 관련, 앰피스타 테라퓨틱스는 기존의 표적 단백질 분해 치료제들에 비해 효능과 적응증 범위의 비교우위를 확보한 데다 한계를 극복할 수 있는 다양하고 혁신적인 치료제 후보물질들의 개발을 가능케 해 줄 ‘이클립스 플랫폼’(Eclipsys Platform)을 독자보유한 전문 제약기업으로 알려진 곳이다. 전략적 제휴계약을 체결함에 따라 머크 헬스케어 및 앰피스타 테라퓨틱스 양사는 일차적으로 암과 면역성 질환 분야에서 3개 표적들을 대상으로 한 저분자 단백질 분해제들의 발굴‧개발을 공동으로 진행키로 했다. 그 대가로 앰피스타 테라퓨틱스 측은 계약성사금, 연구‧개발 지원금 및 성공 기반 성과금을 합해 최대 8억9,350만 유로(약 10억 달러)를 지급받기로 했으며, 한자릿수 중반대 로열티를 수수할 수 있는 권한까지 확보했다. 앰피스타 테라퓨틱스社의 니콜라 톰슨 대표는 “우리가 머크 헬스케어 측과 협력관계를 구축하게 된 것을 대단히 기쁘게 생각한다”면서 “양사의 합의는 우리가 표적 단백질 분해 연구 분야에서 이룩한 진보 뿐 아니라 우리가 보유한 차세대 표적 단백질 분해 ‘이클립스 플랫폼’의 잠재력을 방증하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다. 그는 뒤이어 “머크 헬스케어 측 조직과 긴밀한 협력을 진행하면서 우리가 보유한 전문적인 노하우를 적용해 각종 암과 면역 염증성 질환들을 치료할 새로운 표적 단백질 분해 치료제들의 개발을 진행해 나갈 것”이라고 덧붙였다. 표적 단백질 분해 치료제는 생리적인 기전을 이용해 체내에서 병원성(病原性) 단백질을 제거하는 특성을 내포해 지금까지 의약품으로 표적화할 수 없는(undruggable) 것으로 사료되었던 다수의 질병 표적들에 대한 접근을 가능케 해 줄 것으로 기대를 모으고 있다. 앰피스타 테라퓨틱스 측이 보유한 기술은 효능의 비교우위와 광범위한 치료 적응증을 장착한 새로운 단백질 분해 치료제들의 개발을 가능케 해 줄 메커니즘 통찰과 새로운 화학적 방법론에 근거를 두고 차세대 표적 단백질 분해 치료제들의 발굴‧개발을 진행하기 위해 개발됐다. 한편 BMS와 전략적 제휴 및 라이센스 합의 계약을 체결함에 따라 앰피스타 테라퓨틱스 측은 저분자 단백질 분해제들의 발굴‧개발을 공동으로 진행해 나가기로 했다. 그 대가로 BMS 측은 개발이 이루어진 저분자 단백질 분해제들에 대한 글로벌 독점적 라이센스 권한을 갖고, 후속개발 및 발매활동을 진행할 수 있는 권한을 보장받았다. 앰피스타 테라퓨틱스 측의 경우 3,000만 달러의 계약성사금 이외에 최대 12억5,000만 달러의 성과 기반 지급금과 차후 제한적인 협력 폭 확대 가능성에 따른 추가 지급금, 그리고 매출액 기반 로열티 등을 수수할 수 있는 권한을 확보했다. 앰피스타 테라퓨틱스社의 니콜라 톰슨 대표는 “BMS와 협력관계를 구축한 것은 표적 단백질 분해제 연구 분야에서 우리가 거둔 성과 뿐 아니라 차세대 표적 단백질 분해 ‘이클립스 플랫폼’의 역량을 강력하게 방증하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 그는 또 “우리가 보유한 전문성이 단백질 분해 영역에서 BMS의 강력한 유산 및 경험과 결합되어 치료대안을 찾는 환자들에게 보다 효과적이고 새로운 치료제들을 공급할 수 있도록 인도해 줄 수 있을 것”이라는 말로 기대감을 내비쳤다. 브리스톨 마이어스 스퀴브社의 루퍼트 베시 연구‧조기개발 담당 부사장은 “BMS가 단백질 분해 영역에서 리더십과 과학적인 전문성을 지속적으로 구축해 나가고 있다”면서 “앰피스타 테라퓨틱스 측과 협력하고 그들이 보유한 표적 단백질 분해 플랫폼을 적용해 새로운 표적 단백질 분해 치료제들의 개발을 진행해 나갈 것”이라고 말했다.

이덕규 2022.05.09
‘엔허투’ 美서 HER2 양성 유방암 적응증 장착

아스트라제네카社 및 다이이찌 산쿄社는 항암제 ‘엔허투’(트라스투주맙 데룩스테칸)의 상피세포 성장인자 수용체-2(HER2) 양성 유방암 적응증 추가가 FDA에 의해 승인됐다고 5일 공표했다. 이에 따라 ‘엔허투’는 앞서 전이기 또는 신보조요법/보조요법 단계에서 항-HER2 기반 요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있고, 치료를 진행 중 또는 치료를 마친 후 6개월 이내에 종양이 재발한 성인 절제수술 불가성 또는 전이성 HER2 양성 유방암 환자들을 위한 치료제로도 사용될 수 있게 됐다. ‘엔허투’는 아스트라제네카社 및 다이이찌 산쿄社가 공동으로 개발한 후 발매 또한 양사가 함께 진행하고 있는 유전자 변형 HER2 기반 항체-약물 결합체(ADC)의 일종이다. FDA는 임상 3상 ‘DESTINY-Breast03 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 ‘엔허투’의 적응증 추가를 승인한 것이다. 이 시험에서 ‘엔허투’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹은 앞서 ‘허셉틴’(트라스투주맙)과 탁산 계열 항암제 1종을 사용해 치료한 전력이 있는 HER2 양성 절제수술 불가성 또는 전이성 유방암 환자들 가운데 ‘캐싸일라’(트라스투주맙 엠탄신)로 치료한 대조그룹에 비해 종양이 진행되었거나 환자가 사망에 이른 비율이 72% 낮게 나타났다. ‘엔허투’의 HER2 양성 유방암 적응증은 ‘항암제 실시간 심사’(RTOR) 프로그램의 적용을 거쳐 승인됐다. 또한 후기단계 HER2 양성 전이성 유방암 적응증의 가속승인 지위가 표준승인 지위로 전환됨에 따라 미국에서 ‘엔허투’가 보다 앞선 단계의 HER2 양성 전이성 유방암 환자들을 치료하는 데 사용이 가능케 되면서 이 항암제의 유방암 적응증이 확대되는 성과로 이어질 수 있게 됐다. 테네시州 내슈빌에 소재한 사라 캐넌 연구소의 에리카 해밀턴 유방암‧부인암 연구 프로그램 책임자는 “초기 전이기 환자들에게서 괄목할 만한 무진행 생존기간 연장효과가 입증된 항암제가 ‘엔허투’인 만큼 앞서 치료를 진행한 전력이 있는 초기 단계의 HER2 양성 전이성 유방암 환자들을 위한 새로운 표준요법제로 자리매김할 가능성에 무게를 싣게 한다”며 “오늘 승인결정이 ‘엔허투’를 보다 이른 시점에서 환자들에게 사용할 수 있도록 해 줄 중요한 성과라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다. 아스트라제네카社 항암제 사업부문의 데이브 프레드릭손 부회장은 “HER2 양성 전이성 유방암 환자들을 위한 후기단계 치료제로 이미 탄탄한 존재감을 구축한 항암제가 ‘엔허투’라 할 수 있을 것”이라면서 “이번에 적응증 추가가 승인됨에 따라 미국 내 암 환자들이 잠재적으로 획기적인 항암제로 기대되는 ‘엔허투’를 보다 조기에 사용할 수 있게 된 것은 고무적인 일”이라고 언급했다. 이에 따라 아스트라제네카 및 다이이찌 산쿄 양사는 빠른 시일 내에 이처럼 중요하고 패러다임 전환을 가능케 해 줄 치료제가 세계 각국의 암 환자들에게 보다 이른 시점에서 사용될 수 있도록 하기 위해 힘쓸 것이라고 덧붙이기도 했다. 다이이찌 산쿄社의 켄 켈러 글로벌 항암제 부문 대표는 “가속승인 지위에서 표준승인 지위로 ‘엔허투’를 격상시켜 준 FDA의 오늘 승인결정이 유방암과 같은 중증 증상에 대응하는 치료제들이 보다 조기에 사용을 승인받을 수 있게 해 주는 가속승인 절차의 중요성을 방증한다”며 “임상 3상 ‘DESTINY-Breast03 시험’에서 확보된 자료를 보면 ‘DESTINY-Breast01 시험’의 결과를 재확인시켜 주었을 뿐 아니라 보다 이른 단계의 HER2 양성 전이성 유방암을 치료할 때 무진행 생존기간을 연장시켜 주는 ‘엔허투’의 효과가 ‘캐싸일라’(트라스투주맙 엠탄신)에 비해 우위를 확보하고 있음을 입증해 준 것”이라고 피력했다. ‘DESTINY-Breast03 시험’에서 도출된 결과는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’ 온라인판에 최근 게재됐다. 이 시험에서 확보된 ‘엔허투’의 안전성 프로필은 앞선 임상시험례들로부터 도출된 내용과 대동소이했으며, 안전성 측면에서 새로운 우려사항은 확인되지 않았다. 4급 또는 5급 약물치료 관련 간질성(間質性) 폐질환이 수반된 사례 또한 보고되지 않았다. ‘DESTINY-Breast03 시험’에서 확보된 자료를 근거로 ‘엔허투’는 최근 미국 포괄적 암 네트워크(NCCN)에 재발성 절제수술 불가성 HER2 양성 유방암 치료를 위한 2차 약제 우선요법제 1급 및 HER2 양성 유방암 치료제 4급으로 추가됐다. ‘엔허투’의 적응증 추가 신청 건은 ‘프로젝트 오르비스’(Project Orbis) 프로그램이 적용됨에 따라 FDA가 호주 의료제품관리국(TGA), 브라질 식약위생국(ANVISA), 캐나다 보건부, 이스라엘 의약품관리국(MHPA) 및 스위스 보건부 등 5개국 보건당국과 협력한 가운데 심사를 진행해 왔다. 또한 ‘엔허투’의 적응증 추가 신청 건은 앞서 FDA에 의해 ‘신속심사’ 및 ‘혁신 치료제’로 지정받은 바 있다. 한편 ‘DESTINY-Breast03 시험’의 결과를 근거로 앞서 항-HER2 기반 요법제를 사용해 치료받은 전력이 있는 성인 절제수술 불가성 또는 전이성 HER2 양성 유방암 환자들을 치료하기 위한 ‘엔허투’의 적응증 추가 건은 현재 유럽, 일본 및 기타 세계 각국에서도 심사가 진행 중이어서 후속승인이 뒤따를 수 있을 전망이다.

이덕규 2022.05.09
에자이, 아두카누맙 美 보험적용제한에 실적하향 조정

일본 에자이는 최근 알츠하이머병 치료제 ‘아두카누맙(ADUHEM)’이 미국에서 보험상환 제한된 영향을 받아 2022년 3월기 연결이익 예상을 하향조정한다고 발표했다. ‘아두카누맙’과 관련, 미국 메디케어 메디케이드서비스센터(CMS)는 2022년 4월 7일 ‘아두카누맙’의 보험상환 범위를 임상시험 사용만으로 제한한다고 발표했다. 이를 토대로 에자이는 바이오젠에 의한 최신 수요예측을 받아 ‘아두카누맙’에 관한 판매권 평가를 재검토했다. 그 결과, 감손손실 80억엔이 매출원가에 계상되고, 바이오젠이 계상한 재고 평가손의 에자이 부담분 165억엔을 판매비 및 일반관리비로 계상하게 됨에 따라 영업이익은 전회예상에서 245억엔 줄어든 535억엔으로 수정됐다. 이에 수반하여 모회사 소유자에게 귀속되는 당기이익은 전회예상에서 245억엔 감소한 535억엔이 될 전망이다. 한편, 매출수익은 제품의 판매 및 환율 동향에 근거하여 전회예상에서 260억엔 증가한 7,560억엔으로 상향조정됐다.

최선례 2022.05.09
노바티스 ‘킴리아’ 소포성 림프종 용도 EU 추가

노바티스社는 자사의 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘킴리아’(티사젠렉류셀)가 EU 집행위원회로부터 소포성(小胞性) 림프종 적응증 추가를 승인받았다고 4일 공표했다. 이에 따라 ‘킴리아’는 2회 이상 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 성인 재발성 또는 불응성(r/r) 소포성 림프종 환자들을 치료하기 위한 용도로도 EU 27개 전체 회원국 및 아이슬란드, 노르웨이, 리히텐슈타인 등에서 사용될 수 있게 됐다. 앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난 3월 ‘킴리아’의 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 치료 적응증 추가를 승인토록 권고하는 긍정적인 심사결과를 내놓은 바 있다. 승인결정이 이루어짐에 따라 ‘킴리아’는 3번째 적응증을 장착하면서 EU에서 1급, 2급 및 3A급 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 치료 적응증을 승인받은 첫 번째 CAR-T 치료제로 자리매김하게 됐다. 프랑스 파리 생-루이병원 혈액종양과장 겸 파리 제 7대학 교수로 재직 중인 카트린트 티블몽 박사는 “소포성 림프종이 치료에 실패했거나 재발했을 경우 한층 강한 공격성을 나타내고 난치성이 더해지는 것이 통례여서 다수의 환자들이 치료주기가 늘어날수록 유익성은 감소하는 상황에 처하게 되는 것이 현실”이라면서 “유럽에서 ‘킴리아’의 적응증 추가가 승인됨에 따라 치료결과의 개선이라는 희망을 안겨줄 수 있는 최고의 치료제를 제공하는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다. EU 집행위는 ‘킴리아’를 사용해 치료를 진행한 환자들의 86%가 반응을 나타낸 가운데 이 중 69%가 완전반응을 내보인 것으로 입증된 글로벌 임상 3상 ‘ELARA 시험’의 결과를 근거로 적응증 추가를 승인한 것이다. ‘킴리아’를 사용한 치료에 완전반응을 나타낸 환자들 가운데 87%는 처음 반응을 나타내기 시작한 후 9개월 또는 그 이상의 시일이 경과한 후에도 여전히 반응을 나타낸 것으로 분석됨에 따라 지속적인 반응이 입증됐다. 이 시험에서 ‘킴리아’를 투여받은 94명의 환자들은 평균 약 21개월에 걸쳐 이루어진 추적조사를 통해 효능을 평가받았다. 또한 안전성을 평가받은 97명의 환자들로부터 확보된 ‘킴리아’의 안전성 프로필을 보면 괄목할 만한 수준의 것으로 파악됐다. 사이토킨 방출 증후군(CRS)이 ‘킴리아’를 투여받은 환자들의 50%에서 보고됐지만, 3급 또는 4급 사이토킨 방출 증후군은 보고되지 않았다. 신경계 부작용의 경우 ‘킴리아’를 투여받은 후 8주 이내의 시점에서 9%(이 중 1%는 3급 또는 4급)의 환자들에게 수반된 것으로 나타났다. 이와 함께 3급 또는 4급 중증 감염증이 16%의 환자들에게서 수반된 것으로 조사됐다. 노바티스社 이노버티브 메디슨 부문의 마리-프랑스 취댕 대표 겸 최고 영업책임자는 “적응증 추가가 승인됨에 따라 이처럼 혁신적인 치료제를 각국에서 보다 많은 수의 공격적인 혈액암 환자들을 위해 공급할 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”며 “장기간의 지속적인 반응과 안전성 프로필이 확보되면서 탄력적인(flexible) 투여가 가능케 된 것을 계기로 우리는 암 환자들의 생존자료를 다시 고쳐쓰고, 소포성 림프종으로 인한 환자와 의료계의 부담을 낮추기 위한 노력을 배가해 나갈 것”이라고 다짐했다. 한편 ‘킴리아’는 최대 25세까지의 소아 및 청년 B세포 급성 림프구성 백혈병 환자들로 이식수술 후 종양이 재발했거나 2회 이상 재발한 환자들을 위한 치료제, 그리고 전신요법제를 사용해 2회 이상 치료를 진행한 전력이 있는 성인 재발성 또는 불응성 미만성(彌慢性) 거대 B세포 림프종 환자들을 위한 치료제로 허가를 취득해 사용되고 있다.

이덕규 2022.05.09
스미토모 ‘기면증약’ 미국 등 개발·판매권 Jazz사에 도출

스미토모 파마는 지난 5일 개발 중인 기면증치료약 ‘DSP-0187’을 일본과 중국, 일부 아시아를 제외한 전세계 개발·판매권을 아일랜드 Jazz Pharmaceuticals에 허락하는 라이선스 계약을 체결했다고 발표했다. ‘DSP-0187’은 스미토모가 창제한 선택적 오렉신2 수용체 작동약으로, 오렉신 결핍으로 생기는 기면증의 일중과면 및 정동 탈력 발작을 중심으로 한 각 증상의 개선이 기대되는 약물이다. 지난해부터 일본국내에서 임상 1상시험을 진행 중에 있다. 스미토모는 ‘수면장애 치료제에서 큰 성공을 거둔 Jazz사와 제휴할 수 있게 되어 기쁘게 생각한다’며 ‘‘DSP-0187’이 다음 개발단계로 진행하는데 최적의 파트너라고 생각했다‘고 말했다. 이번 계약에 따라 스미토모는 Jazz로부터 계약일시금으로 5,000만 달러를 수령하는 동시에 개발진척에 따른 마일스톤 및 매출수익 목표에 따른 판매 마일스톤으로 최대 10억9,000만 달러를 받을 가능성이 있다. 여기에 또 매출에 따른 두 자릿수 초반의 로열티도 기대된다.

최선례 2022.05.09
FDA, 존슨&존슨 ‘코로나19’ 백신 사용제한 결정

FDA는 존슨&존슨社의 ‘코로나19’ 백신 ‘얀센 COVID-19 백신’의 ‘긴급사용 승인’(EUA) 내용을 개정해 허가를 취득한 다른 ‘코로나19’ 백신들에 대한 접근성이 확보되지 않거나 임상적으로 적합하지 않은 18세 이상의 성인 및 ‘얀센 COVID-19 백신’을 접종받기로 선택했고 다른 ‘코로나19’ 백신은 접종받지 않기로 한 18세 이상의 성인들에 한해 사용토록 제한했다고 5일 공표했다. 보고가 이루어진 발생사례들에 대한 최신 분석, 평가 및 조사를 진행한 끝에 FDA가 혈소판 감소 증후군 동반 혈전증(TTS) 위험성으로 인해 ‘얀센 COVID-19 백신’의 ‘긴급사용 승인’ 적용을 제한하는 것이 타당하다는 결정을 내렸다는 것. 혈소판 감소 증후군 동반 혈전증은 ‘얀센 COVID-19 백신’을 접종받은 후 1~2주 정도가 지난 시점에서 희귀한 빈도로 증상이 나타나기 시작하지만 생명을 위협할 수 있는 낮은 혈소판 수치 동반 혈전증을 말한다. FDA는 허가를 취득한 다른 ‘코로나19’ 백신들에 접근할 수 없거나 임상적으로 부적합한 18세 이상의 성인, 그리고 ‘얀센 COVID-19 백신’을 접종받기로 선택했고 다른 ‘코로나19’ 백신은 접종받지 않기로 한 18세 이상의 성인들의 경우 ‘코로나19’ 감염을 예방하는 데 ‘얀센 COVID-19 백신’이 나타내는 것으로 알려진 잠재적 유익성이 알려진 잠재적 위험성을 상회한다는 결론에 도달했다. 이에 따라 FDA는 백신 접종 의료인용 요약서(Fact Sheets)에 ‘얀센 COVID-19 백신’의 ‘긴급사용 승인’ 개정내용을 반영해 혈소판 감소 증후군 동반 혈전증 위험성을 요약한 정보가 요약서의 서두 부분에 주의문 형식으로 포함되도록 했다. 또한 ‘얀센 COVID-19 백신’의 ‘긴급사용 승인’ 개정에 관한 정보 및 낮은 혈소판 수치 동반 혈전증 위험성 관련 최신정보가 피접종자‧간병인용 요약서에 추가되도록 했다. FDA 생물의약품평가연구센터(CBER)의 피터 마크스 소장은 “우리는 ‘얀센 COVID-19 백신’이 여전히 미국 뿐 아니라 세계 각국에서 현재의 ‘코로나19’ 판데믹 상황에 대응하는 데 상당한 역할을 하고 있다는 사실을 인지하고 있다”면서 “우리가 이번에 취한 조치는 ‘얀센 COVID-19 백신’을 접종받은 후 혈소판 감소 증후군 동반 혈전증 위험성에 대한 최신분석 결과를 반영해 해당백신의 사용을 일부 피접종 대상자들로 제한토록 한 것”이라는 말로 배경을 언급했다. 그는 뒤이어 “오늘 조치가 우리의 안전성 감시 시스템의 견고성 뿐 아니라 우리가 과학과 자료를 근거로 결정을 내리기 위해 최선을 다하고 있음을 방증한다”며 “우리는 ‘얀센 COVID-19 백신’과 접종 후 혈소판 감소 증후군 동반 혈전증 발생사례들을 대상으로 면밀한 모니터링을 진행했고, 이 같은 우리의 안전성 감시 시스템으로부터 확보된 최신정보를 활용해 ‘긴급사용 승인’ 내용을 개정한 것”이라고 경위를 설명했다. FDA는 앞으로도 ‘얀센 COVID-19 백신’과 전체 다른 백신들의 안전성에 대한 모니터링을 지속하면서 ‘코로나19’ 판데믹 상황이 전개되는 동안 진행해 왔던 것처럼 새로운 안전성 정보를 철저하게 평가해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다. 한편 ‘얀센 COVID-19 백신’은 FDA가 지난해 2월 말 18세 이상의 성인들에게 1회 접종하는 ’코로나19‘ 백신으로 ‘긴급사용 승인’을 결정한 바 있다. FDA가 ‘코로나19’ 백신의 ‘긴급사용 승인’을 결정한 것은 ‘얀센 COVID-19 백신’이 3번째였다.

이덕규 2022.05.09
화이자, 코로나 덕분 1분기 매출 77% 수직상승

화이자社가 매출액이 256억6,100만 달러에 달해 77% 급증하면서 78억6,400만 달러의 순이익을 기록해 61% 크게 향상된 것으로 나타난 1/4분기 경영실적을 3일 공개했다. ‘코로나19’ 백신 ‘코미나티’와 ‘코로나19’ 치료 경구용 항바이러스제 ‘팍스로비드’(니르마트렐비르+리토나비르)가 이처럼 이례적으로 괄목할 만한 매출성장을 가능케 하는 데 기폭제 역할을 한 덕분. 두 제품의 매출을 제외하면 2%, 일부 특허만료 제품들의 영향을 배제할 경우 5%의 실적향상을 기록한 것으로 파악됐다. 이에 따라 화이자 측은 2022 회계연도 전체적으로 볼 때 980억~1,020억 달러의 매출실적을 기록하면서 한 주당 6.25~6.45달러의 주당순이익을 올릴 수 있을 것으로 전망했다. ‘코미나티’와 ‘팍스로비드’의 경우 각각 320억 달러 및 220억 달러 안팎의 괄목할 만한 실적을 수확할 수 있을 것으로 예상됐다. 앨버트 불라 회장은 “재무적인 측면에서나 전 세계를 위해 기여하고자 노력하고 있다는 측면에서나 강력한 1/4분기 경영성적표를 내보일 수 있게 된 것을 대단히 기쁘게 생각한다”면서 “우리는 환자와 우리 사회가 ‘코로나19’ 판데믹으로 인한 최악의 영향을 피해갈 수 있도록 뒷받침하기 위한 핵심적인 대안의 자리를 고수하고 있는 ‘코미나티’를 각국에 지속적으로 공급해 나갈 것”이라고 말했다. 1/4분기 경영실적을 치료제 부문별로 보면 전년도와 비교는 유의미하지 않은 가운데 백신이 149억4,100만 달러에 달하는 매출액을 기록해 단연 돋보였다. 병원공급용 의약품 또한 31억9,100만 달러의 실적을 올려 69% 껑충 뛰어올랐고, 항암제가 29억6,700만 달러로 4% 준수한 오름세를 보였다. 희귀질환 치료제 또한 9억6,300만 달러로 17% 크게 향상되어 눈길을 끌었다. 이에 비해 내과의학 치료제는 24억4,000만 달러로 6%, 염증‧면역학 부문 제품들이 8억2,100만 달러로 23% 감소세를 공유한 것으로 분석됐다. 주요 제품별로 실적을 살펴보면 ‘코로나19’ 백신 ‘코미나티’가 132억2,700만 달러의 실적을 올려 지난해 같은 분기의 34억6,200만 달러와 직접적으로 비교할 수는 없겠지만, 단연 돋보이는 존재감을 과시했다. 마찬가지로 ‘코로나19’ 치료 경구용 항바이러스제 ‘팍스로비드’(니르마트렐비르+리토나비르)가 14억7,000만 달러의 실적을 거둬 주목되게 했다. 폐렴구균 백신 ‘프리베나’ 및 ‘프리베나 13’도 22% 증가한 15억6,500만 달러의 실적을 기록해 변함없는 무게감을 드러냈다. 항응고제 ‘엘리퀴스’(에픽사반)가 17억9,300만 달러로 9%, 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 치료제 ‘빈다켈’(타파미디스 메글루민염)이 6억1,200만 달러로 35% 증가한 실적을 보였다. 신장암 치료제 ‘인라이타’(악시티닙)가 2억3,400만 달러로 2% 소폭 신장됐고, 항균제 ‘설페라존’(세포페라존+설박탐)이 2억1,000만 달러로 9% 향상된 실적을 보였다. 항생제 ‘지스로맥스’(아지스로마이신)가 1억2,500만 달러로 41% 크게 뛰어올라 눈길을 끌었고, 복합 항생제 '자비세프타'(Zavicefta: 세프타지딤+아비박탐)가 1억400만 달러로 11% 늘어난 성적표를 내밀었다. 항암제 ‘아바스틴’(베바시주맙)의 바이오시밀러 제형 ‘자이라베브’(Zirabev)가 1억4,700만 달러로 72%, 또 다른 항암제 ‘맙테라’(리툭시맙)의 바이오시밀러 ‘룩시엔스’가 1억2,400만 달러로 26% 확대된 실적을 나타냈다. 빈혈 치료제 ‘에포젠’ 및 ‘프로크리트’(에포에틴 α)의 바이오시밀러 제형 ‘레타크리트’(Retacrit: 에포에틴 α-epbx)가 1억1,500만 달러로 5% 성장했다. 바이오시밀러 제형 전체적으로는 6억500만 달러의 실적을 거두면서 14% 올라섰다. 항암제 ‘보술리프’(보수티닙)가 1억2,800만 달러로 4% 늘어난 실적을 내보였고, 폐암 치료제 ‘로브레나’(Lorbrena: 로라티닙)는 7,200만 달러로 21% 오른 성적을 거뒀다. 반면 유방암 치료제 ‘입랜스’(팔보시클립)는 12억3,700만 달러로 1% 뒷걸음쳤고, 류머티스 관절염 치료제 ‘젤잔즈’(토파시티닙)가 3억7,200만 달러로 실적이 31% 급감했다. 같은 류머티스 관절염 치료제인 ‘엔브렐’(에타너셉트)도 2억8,000만 달러로 12% 주저앉았다. 항암제 ‘잴코리’(크리조티닙)가 1억2,700만 달러로 6% 하락한 실적을 나타냈고, 항암제 ‘수텐’(수니티닙)의 경우 1억1,400만 달러에 그치면서 43% 급감했다. 호르몬 대체요법제 ‘프레마린’(결합형 에스트로겐) 또한 1억200만 달러로 29% 마이너스 성장률을 기록해 감소폭이 컸고, 블록버스터 류머티스 관절염 치료제 ‘레미케이드’(인플릭시맙)의 바이오시밀러 제형 ‘인플렉트라’ 및 ‘램시마’는 1억3,500만 달러로 24% 고개를 떨궜다. 혈우병 치료제 ‘베네픽스’(재조합 응고인자 Ⅸ) 역시 1억1,200만 달러로 1% 소폭 감소했고, 부신 호르몬제 ‘메드롤’(메칠 프레드니솔론)은 7,600만 달러에 그치면서 23% 감소한 실적을 기록하는 데 머물렀다. 항균제 ‘브이펜드’(보리코나졸)도 6,500만 달러로 19% 뒷걸음했고, 금연 치료제 ‘챈틱스’(바레니클린)의 경우 200만 달러에 그치면서 99% 매출감소율을 기록해 발암물질 검출로 공급이 중단된 여파를 피해가지 못했다. 이밖에 전립선암 치료제 ‘엑스탄디’(엔잘루타마이드)가 2억6,800만 달러, 성장호르몬제 ‘지노트로핀’(rDNA 유래 소마트로핀)이 8,000만 달러로 제로 성장률을 나타냈다.

이덕규 2022.05.04
새로운 작용기전 불면증 치료제 EU서 허가취득

스위스 생명공학기업 이도르시아社(Idorsia)는 자사의 불면증 치료제 ‘큐비빅’(Quviviq: 다리도렉산트)이 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 3일 공표했다. 이에 따라 ‘큐비빅’은 관련증상들이 최소한 3개월 동안 지속적으로 나타나고, 낮시간의 기능을 수행하는 심대한 영향을 미치는 성인 불면증 환자들을 위한 치료제로 EU 각국에서 사용될 수 있게 됐다. 만성 불면장애는 유럽에서 가장 빈도높게 나타나고 있는 수면장애의 하나여서 전체 성인인구의 6~12%에 영향을 미치고 있는 데다 신체건강 뿐 아니라 정신건강에도 영향을 미치고 있는 것이 현실이다. 허가를 취득함에 따라 ‘큐비빅’은 EU에서 불면증 치료를 위한 최초의 이중 오렉신 수용체 길항제(DORA)로 자리매김할 수 있게 됐다. 특히 ‘큐비빅’은 뇌 활동을 폭넓게 진정시켜 수면을 유도하는 기존 치료제들의 작용기전과 달리 오로지 오렉신 수용체들의 활성을 차단하는 기전의 불면증 치료제라는 차이점이 눈에 띈다. 이에 따라 ‘큐비빅’은 수면주기의 비율에 변화를 수반하지 않으면서 각성욕구를 감소시켜 수면으로 이어지도록 유도하게 된다. ‘큐비빅’의 권고용량은 저녁시간 잠자리에 들기 전 30분 이내에 50mg 용량의 정제를 경구복용하는 내용으로 구성되어 있다. 다만 중등도 간 손상 환자 또는 CYP3A4 저해제를 복용 중인 환자들과 같이 특정한 경우에 따라서는 25mg 용량을 복용토록 권고될 수 있다. 이도르시아社의 장-폴 클로젤 대표는 “우리의 첫 번째 치료제로 ‘큐비빅’이 EU에서 허가를 취득한 것은 불면증 관리를 위해 괄목할 만한 의료상의 진일보가 이루어진 것이자 이도르시아가 올린 커다란 개가라 할 수 있을 것”이라고 말했다. 그는 뒤이어 “우리가 ‘큐비빅’과 관련해서 산출한 포괄적인 장기 안전성‧효능 자료가 고무적”이라며 “비교를 불허하는 낮시간 기능수행 개선 자료를 보면 유럽에서 불면증을 치료하는 방법에 혁신이 뒤따를 수 있을 것이라는 믿음을 갖게 한다”고 설명했다. 최초의 이중 오렉신 수용체 길항제를 유럽에 선보이게 된 만큼 올해 말 이전에 유럽 내 첫 번째 국가에서 ‘큐비빅’의 발매가 이루어질 수 있을 것이라고 예상하기도 했다. EU 집행위는 성인 만성 불면장애 환자들을 대상으로 권고용량의 ‘큐비빅’을 복용토록 한 결과 수면 돌입, 수면 유지 및 자가보고 총 수면시간 등이 개선된 것으로 입증된 임상 3상 시험결과를 근거로 승인을 결정한 것이다. 시험에서 도출된 결과는 의학학술지 ‘란셋 뉴롤로지’誌에 최근 게재됐다. 이 시험의 주요한 목표는 ‘IDSIQ’ 평가척도를 적용해 불면장애 환자들의 낮시간 기능수행에 ‘큐비빅’이 미친 영향을 평가하는 데 두어졌다. 평가를 진행한 결과 권고용량의 ‘큐비빅’을 복용한 환자그룹은 1개월차 및 3개월차에 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 낮시간의 기능수행이 통계적으로 대단히 괄목할 만하게 개선되어 환자들이 보고한 정신적‧신체적 피로감이 감소했고, 낮시간 졸림이 줄어들었으며, 한결 활동적인 모습을 보인 것으로 분석됐다. 또한 양호한 안전성 프로필이 관찰되었음이 눈에 띄었다. 임상시험에서 가장 빈도높게 보고된 부작용을 보면 두통과 졸림이 관찰됐다. 하지만 대부분은 중증도 측면에서 봤을 때 경도에서 중등도에 머물렀다. 복용량과 관련해서 부작용 발생빈도 또는 중증도에 영향을 미쳤음을 뒷받침하는 내용은 관찰되지 않았다. 고령층 환자들에게서 나타난 부작용 프로필의 경우 젊은층 환자들에게서 관찰된 내용과 대동소이했다. 졸림 증상은 ‘큐비빅’ 25mg 및 50mg을 복용한 환자그룹의 3%와 2%에서 각각 보고됐는데, 플라시보 대조그룹의 경우 이 수치는 2%로 집계됐다. 한편 허가가 결정되는 과정에서 최대 12개월 동안 복용을 지속하면서 이루어진 장기 추적조사 연장시험으로부터 도출된 내용 또한 참조됐다.

이덕규 2022.05.04
‘카보메틱스’ 분화 갑상선암 단독요법제 EU 승인

미국 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 앨러미다에 소재한 유전체 기반 신약개발 전문 제약기업 엑셀릭시스社(Exelixis)는 자사의 제휴기업인 입센社가 EU 집행위원회로부터 항암제 ‘카보메틱스’(카보잔티닙)의 적응증 추가를 승인받았다고 3일 공표했다. ‘카보메틱스’의 새로운 적응증은 앞서 전신요법제를 사용해 치료를 진행 중 또는 진행한 후 종양이 악화되었고, 방사성 요오드(RAI)에 불응성을 나타내거나 사용이 적합하지 않은 성인 국소진행성 또는 전이성 분화 갑상선암(DTC) 환자들을 치료하기 위한 단독요법제 용도이다. 새롭게 추가된 ‘카보메틱스’의 적증증은 EU 27개 전체 회원국과 노르웨이, 리히텐슈타인 및 아이슬란드 등에서 일제히 적용된다. 엑셀릭시스社의 비키 L. 굿먼 제품개발‧의무(醫務) 담당부사장 겸 최고 의학책임자는 “우리는 유럽 각국에서 ‘카보메틱스’가 앞서 전신요법제를 사용해 치료를 진행 중 또는 진행한 후 종양이 악화된 국소진행성 또는 전이성 분화 갑상선암 환자들을 위한 치료제로 사용될 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”면서 “이 같은 적응증으로 허가를 취득한 표준요법제가 부재했기 때문”이라는 말로 의의를 강조했다. 굿먼 부사장은 뒤이어 “EU 집행위의 승인은 각종 난치성 암 환자들 가운데 보다 많은 사람들에게 사용이 가능한 새로운 치료대안을 선보이고자 우리의 제휴기업인 입센 측이 이어가고 있는 행보에서 또 하나의 큰 걸음이 내디뎌진 것”이라고 언급했다. EU 집행위는 본임상 3상 ‘COSMIC-311 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘카보메틱스’의 적응증 추가를 승인한 것이다. 이 시험에서 앞서 최대 2종의 혈관 내피세포 증식인자 수용체(VEGFR) 표적요법제를 사용해 치료를 진행한 후 종양이 악화되었고, 방사성 요오드 불응성을 나타낸 분화 갑상선암 환자들 가운데 ‘카보메틱스’ 60mg을 사용해 치료를 진행한 환자그룹은 플라시보 대조그룹에 비해 무진행 생존기간이 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다. ‘COSMIC-311 시험’은 세계 각국에 산재한 164곳의 의료기관에서 총 258명의 환자들을 충원한 후 착수되었던 다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조 본임상 3상 시험례이다. 지난해 9월 ‘카보메틱스’가 VEGFR 표적요법제를 사용해 치료를 진행한 후 종양이 악화되었고, 방사성 요오드 불응성을 나타내거나 사용이 적합하지 않은 12세 이상의 소아 및 성인 국소진행성 또는 전이성 분화 갑상선암 환자들을 위한 치료제로 FDA의 허가를 취득할 당시에도 근거자료로 참조됐다. EU에서 ‘카보메틱스’는 앞서 VEGF 표적요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 성인 진행성 신세포암종(RCC) 환자들을 위한 단독요법제, 앞서 치료를 진행한 전력이 없는 중등도 또는 고도 위험성 진행성 신세포암종 환자들을 위한 단독요법제, 앞서 ‘넥사바’(소라페닙)을 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 성인 간세포암종(HCC) 환자들을 위한 단독요법제 등으로 허가를 취득한 바 있다. 이와 함께 ‘카보메틱스’와 ‘옵디보’(니볼루맙)을 병용하는 진행성 신세포암종 치료 1차 약제 요법이 허가되어 사용 중이다.

이덕규 2022.05.04
바이엘 ‘누베카’ 적응증 플러스 FDA 심사 개시

바이엘社는 자사의 경구용 안드로겐 수용체 저해제(ARi) ‘누베카’(Nubeqa: 다롤루타마이드)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 3일 공표했다. 추가신청이 이루어진 ‘누베카’의 새로운 적응증은 전이성 호르몬 민감성 전립선암(mHSPC) 환자들을 대상으로 ‘탁소텔’(도세탁셀)과 병용하는 용도이다. ‘누베카’의 전이성 호르몬 민감성 전립선암 적응증 추가 신청은 FDA 암연구센터(OCE)의 ‘프로젝트 오르비스’(Project Orbis) 프로그램이 적용된 가운데 이루어졌다. 이에 따라 ‘누베카’의 적응증 추가 신청 건은 이 프로그램에 참여한 각국의 보건당국들에 의해 동시에 진행되고 있다. 바이엘社 전문의약품 사업부의 크리스틴 로트 이사 겸 항암제 부문 대표는 “바이엘이 다양한 단계의 전립선암으로 인해 고통받고 있는 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하기 위해 변함없이 사세를 집중해 오고 있다”면서 “오늘 적응증 추가 신청 건이 접수되면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 데다 ‘프로젝트 오르비스’ 프로그램이 적용되고 있는 만큼 전이성 호르몬 민감성 전립선암 환자들을 대상으로 ‘누베카’와 ‘탁소텔’을 병용하는 새로운 요법이 사용될 수 있게 되는 데 한 걸음 더 성큼 다가선 것”이라는 말로 의의를 강조했다. ‘누베카’의 적응증 추가 신청서는 본임상 3상 ‘ARASENS 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 제출되었던 것이다. 이 시험에서 ‘누베카’와 안드로겐 박탈요법(ADT) 및 ‘탁소텔’을 병용한 전이성 호르몬 민감성 전립선암 환자그룹은 안드로겐 박탈요법 및 ‘탁소텔’을 병용한 대조그룹과 비교했을 때 총 생존기간이 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다. 시험결과는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 “다롤루타마이드와 전이성 호르몬 민감성 전립선암의 생존기간” 제목으로 게재됐다. 현재 ‘누베카’는 미국, EU, 중국 및 일본 등 전 세계 60여개국에서 전이기 이행 위험성이 높은 비 전이성 거세 저항성 전립선암(nmCRPC) 치료제로 허가되어 발매가 이루어지고 있다. ‘누베카’는 바이엘이 핀란드의 글로벌 제약‧진단의학기업 오리온 코퍼레이션社(Orion Corporation)와 공동으로 개발을 진행했다. 최근 바이엘 측은 유럽 의약품감독국(EMA), 일본 후생노동성 및 중국 국가약품감독관리국(NMPA) 약품심평중심(CDE) 등에 ‘누베카’의 전이성 호르몬 민감성 전립선암 적응증 추가 신청서를 제출했다. 이와 함께 기타 세계 각국에서도 동일한 내용으로 적응증 추가 신청절차를 진행할 예정이다.

이덕규 2022.05.04
日 타액 이용한 선천성 질환 新검사법 개발

일본 가즈사DNA연구소는 타액을 이용하여 선천성 질환을 검사하는 새로운 방법을 개발했다고 2일 발표했다. 가즈사DNA연구소에서는 선천성 유전병이나 면역결핍증의 신생아 스크리닝에서 건조혈반(dried blood spot, DBS)을 이용한 단백질 해석기술을 확립해왔다. 하지만 건조혈반은 검출이 곤란한 단백질도 있고 검사대상으로 삼을 수 없는 질환도 많이 존재하는 것이 문제가 되어 왔다. 이에 따라 연구소는 검출할 수 있는 단백질을 보충하기 위해 침습성이 낮은 체액인 침방울을 여과지에 떨어뜨려 건조시킨 건조여과지타액에 주목하여 해석을 실시했다. 그 결과, 건조여과지타액으로부터 약 5,000종류의 단백질이 검출할 수 있었고, 건조혈반에서 부족한 단백질을 충분히 보완할 수 있는 것으로 확인됐다. 또 실온에서 4주간 보존해도 단백질이 안정적인 것도 확인됐다. 가즈사DNA연구소는 ‘앞으로 건조여과지타액을 검체로서 사용함으로써 보다 폭넓은 질환을 대상으로 하는 검사시스템 개발이 기대된다’고 설명했다.

최선례 2022.05.04
FDA, 1형 당뇨병 치료제 임상시험 보류 통보

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 제약기업 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex Pharmaceuticals)는 FDA로부터 자사가 개발을 진행 중인 ‘VX-880’의 임상 1/2상 시험을 보유토록 통보받았다고 2일 공표했다. 용량 증량을 뒷받침하는 정보가 충분치 않다는 이유로 FDA가 이 같이 결정했다는 것. ‘VX-880’은 저혈당 인지장애(impaired hypoglycemic awareness) 및 중증 저혈당증을 동반한 1형 당뇨병 환자들을 위한 줄기세포 유래, 완전분화, 췌장 소도세포 대체요법제로 개발이 진행 중인 기대주이다. 임상 1/2상 시험의 A 파트에서 ‘VX-880’은 2명의 환자들에게 목표용량의 절반용량이 투여됐다. 시험의 A 파트에 참여한 1명의 환자는 270일차에 인슐린 비 의존성에 도달한 가운데 당화혈색소 수치는 5.2%로 나타났다. 두 번째 환자의 경우 150일차까지 공복 및 식후 C-펩타이드 수치가 뚜렷이 증가했으며, 외인성 인슐린 필요량은 감소한 것으로 나타났다. 이처럼 시험의 A 파트에 참여한 2명의 환자들에 대한 자료를 종합해 볼 때 ‘VX-880’의 개념증명(proof-of-concept)이 확립됐다고 버텍스 파마슈티컬스 측은 설명했다. 버텍스 파마슈티컬스 측은 뒤이어 임상시험 프로토콜에 따라 사외 자료모니터링위원회가 시험의 A 파트에서 투여가 이루어진 2명의 환자들로부터 도출된 전체적인 효능‧안전성 자료를 검토한 후 시험의 B 파트 부분을 진행토록 권고했다고 덧붙였다. 시험의 B 파트 부분에서는 ‘VX-880’의 목표용량 투여가 이루어지게 된다. 목표용량을 투여받은 첫 번째 환자의 경우 29일차까지 추적조사에서 성과에 도달했다. 지금까지 임상시험 프로그램에서 ‘VX-880’은 일반적으로 양호한 내약성을 내보였다. ‘VX-880’ 투여와 관련해서 중증 부작용은 수반되지 않았으며, 현재까지 전체 피험자들에게서 관찰된 대부분의 부작용은 경도 또는 중등도에 그쳤다. 안전성 프로필을 보면 시험에서 사용된 면역억제 요법과 수술 전‧후 기간에 나타낸 내용과 일반적으로 대동소이했다. 버텍스 파마슈티컬스社의 카멘 보직 글로벌 신약개발‧의무(醫務) 담당부사장 겸 최고 의학책임자는 “임상시험에 대해 보류조치가 취해진 것은 예상치 못했던 일”이라면서 “절반용량이 투여된 2명의 환자들로부터 도출된 결과를 보면 ‘VX-880’이 포도당 조절 인슐린 생성을 회복시켜 줄 수 있는 것으로 나타난 데다 혈당 조절의 개선이 입증되면서 개념증명이 확립되었기 때문”이라고 언급했다. 특히 첫 번째 환자에게서 인슐린 비 의존성에 도달한 것은 획기적인(landmark) 성과라 할 수 있을 것이라고 단언했다. 무엇보다 현재까지 투여가 이루어진 3명의 환자들에게서 확보된 전체적인 효능‧안전성 자료를 보면 ‘VX-880’의 유익성-위험성 평가 등에 대해 강한 믿음을 갖게 한다고 강조했다. 보직 부사장은 “이에 따라 제기된 의문점을 이해하고 대응이 가능토록 하기 위해 FDA와 긴밀하게 협력하면서 빠른 시일 내에 미국에서 임상시험이 재개될 수 있도록 할 것”이라며 강한 의지를 내비쳤다.

이덕규 2022.05.04

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