약업닷컴 - 보건의약계를 대표하는 전문신문 - 약사, 의사, 제약사

글로벌

글로벌

화이자, 9.5천만弗 투자 발네바 지분 8.1% 인수

프랑스의 감염성 질환 예방백신 개발‧발매 전문기업 발네바社(Valneva SE) 및 화이자社가 지분 인수계약 합의를 도출했다고 20일 공표했다. 이날 양사는 아울러 라임병 백신 후보물질 ‘VLA15’의 제휴 및 라이센스 합의 조항을 새롭게 갱신했다고 덧붙였다. 양사는 앞서 지난 4월 26일 화이자 측이 3/4분기 중으로 ‘VLA15’의 임상 3상 시험에 착수할 예정이라고 공표한 바 있다. 지분 인수계약 합의의 일환으로 화이자 측은 9,050만 유로(9,500만 달러)를 발네바 측에 투자해 발네바의 보통주 8.1%(9,549,761株)를 한 주당 9.49유로의 조건에 인수키로 했다. 이를 위해 화이자 측은 양사의 전략적 라임병 제휴를 추가로 뒷받침하고자 적립금을 증액키로 했다. 한 주당 인수가격은 지분 인수계약 합의가 발표되기 전 파리 증권거래소의 10거래일 동안 발네바 주식의 평균 마감가격에 근거를 두고 결정됐다. 지분투자는 6월 22일 종료될 예정이다. 발네바 측은 화이자의 지분투자에 힘입어 확보한 수익금을 라임병 프로그램의 일환으로 진행할 임상 3상 시험을 지원하는 데 사용할 방침이다. 이와 함께 발네바 및 화이자 양사는 지난 2020년 4월 30일 발표했던 제휴 및 라이센스 합의의 조항을 갱신키로 했다. 발네바 측은 이에 따라 잔여 개발비용의 40%를 부담키로 했다. 당초 최초 합의에서 발네바 측은 30%의 개발비용을 부담키로 했었다. 화이자 측의 경우 14~22%에 이르는 단계별 로열티를 발네바 측에 지급키로 했다. 당초 최초 합의에서 화이자 측은 19%의 로열티를 발네바 측에 건네기로 한 바 있다. 화이자 측은 로열티 이외에 누적 매출액을 근거로 최대 1억 달러의 성과금을 발네바 측에 지급키로 했다. 이밖에 기타 개발 및 초기 발매 성과금은 변함이 없어 화이자 측이 임상 3상 시험에 착수하면 발네바 측에 지급할 2,500만 달러를 포함해 총 1억6,800만 달러로 지급키로 했다. 발네바社의 토마 링겔박 대표는 “발네바에 대한 화이자 측의 투자가 지난 2년여 동안 우리가 함께 진행한 작업의 질을 방증하는 것이자 발네바의 백신 노하우를 강력하게 인정했음을 의미한다”면서 “이번 지분 인수계약이 임상 3상 시험에 대한 우리의 투자에 기여하는 동시에 우리의 현금 유동성에 미치는 영향은 제한적인 수준에 그치도록 해 줄 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 링겔박 대표는 또 “라임병이 확산일로를 치닫고 있는 가운데 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 까닭에 북반구에서 수많은 사람들의 삶에 영향을 미치고 있다”며 “우리의 라임병 백신 후보물질 ‘VLA15’의 임상 3상 시험에 대한 추가적인 투자를 통해 이 파괴적인 질병으로부터 소아 및 성인들을 보호할 수 있도록 하는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 될 것”이라고 피력했다. 화이자社의 캐스린 U. 잰슨 부사장 겸 백신 연구‧개발 부문 대표는 “라임병이 북미 및 유럽 각국에 지속적으로 무거운 부담을 짊어지우고 있다”면서 “매년 두 지역에서 60만여건의 라임병이 발생하고 있을 정도”라고 지적했다. 잰슨 대표는 뒤이어 “라임병의 발생지역이 확산일로를 치닫고 잇는 가운데 백신 접종을 원하는 의료상의 니즈가 더욱 중요해지고 있다”며 “우리는 ‘VLA15’의 개발을 진행하기 위해 발네바 측과 협력을 지속해 이 백신이 이 파괴적인 질병을 예방하는 데 도움이 될 수 있도록 하겠다는 목표에 도달할 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다. 예정된 ‘VLA15’의 임상 3상 시험이 성공적으로 개시되고 마무리되면 화이자 측은 오는 2025년 초 FDA에 허가신청서를 제출할 수 있을 전망이다.

이덕규 2022.06.21
글로벌

애브비 ‘스카이리치’ 크론병 적응증 FDA 플러스

애브비社는 자사의 인터루킨-23(IL-23) 저해제 계열 판상형 건선 치료제 ‘스카이리치’(리산키주맙-rzaa)가 FDA에 의해 중등도에서 중증에 이르는 성인 활동성 크론병 적응증 추가를 승인받았다고 17일 공표했다. 중등도에서 중증에 이르는 성인 활동성 크론병 치료제로 허가를 취득한 인터루킨-23 저해제는 ‘스카이리치’가 최초이자 유일하다. 유도요법 시험과 유지요법 시험으로 이루어진 2건의 임상시험에서 ‘스카이리치’는 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 내시경적 반응 뿐 아니라 임상적 관해 측면에서 괄목할 만한 개선이 입증됐다. 애브비社의 토마스 허드슨 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 학술책임자는 “6년여 만에 중등도에서 중증에 이르는 활동성 크론병을 개선하는 새로운 치료대안을 선보일 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”면서 “덕분에 환자들에게 유의미한 내시경적 개선 효과를 기대할 수 있게 되었기 때문”이라는 말로 의의를 강조했다. 그는 뒤이어 “염증성 대장질환 분야에서 30건 이상의 현재 진행 중이거나 착수가 예정된 임상시험 건들이 존재할 만큼 애브비가 면역 매개성, 위장관계 증상들로 인해 고통받고 있는 환자들을 위한 연구‧개발을 진행하는 데 탐색과 투자를 게을리 하지 않으면서 표준치료법을 확립하고자 사세를 집중하고 있다”고 덧붙였다. 크론병 치료를 위한 ‘스카이리치’의 용량은 착수시점과 4주차 및 8주차에 600mg 용량을 최소한 1시간 동안 정맥주사한 후 장착형 주사기(on-body injector)를 사용해 12주차에 360mg 용량을 자가 피하주사하고, 이후부터 8주 간격으로 재차 투여하는 내용으로 구성됐다. 이와 별도로 180mg 자가투여 피하주사제 유지요법 대안에 대한 FDA의 심사가 진행 중이다. 유도요법 시험 및 유지요법 시험으로 구성된 2건의 임상시험에서 공통의 일차적 시험목표는 내시경적 반응과 임상적 관해를 평가하는 데 두어졌다. 12주 동안 진행된 유도요법 ‘ADVANCE 시험’ 및 ‘MOTIVATE 시험’에서 ‘스카이리치’를 투여한 환자그룹은 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 내시경적 반응 및 임상적 관해에 도달한 비율이 괄목할 만하게 높은 비율을 나타냈음이 눈에 띄었다. ‘스카이리치’를 투여한 환자그룹의 경우 4주차부터 이미 임상적 반응 및 임상적 관해를 나타낸 비율이 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 높은 수치를 나타냈을 정도. 52주 동안 이루어진 유지요법 ‘FORTIFY 시험’에서도 ‘스카이리치’를 투여한 환자그룹은 1년 후에 평가했을 때 내시경적 반응과 임상적 관해에 도달한 비율이 플라시보 대조그룹에 비홰 괄목할 만하게 높은 수치를 나타내면서 공동 일차적 시험목표가 충족됐다. 뉴욕에 소재한 마운트 시나이 의과대학의 말라 C. 두빈스키 교수(소아 위장병학)는 “유도요법 및 유지요법 임상시험에서 ‘스카이치리’를 투여한 성인 환자그룹은 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 증상이 거의 또는 전혀 나타나지 않은 비율이 괄목할 만하게 높게 나타난 데다 눈에 띄는 장염 증상들도 유의미하게 감소한 것으로 파악됐다”며 “이번에 적응증 추가가 승인됨에 따라 삶에 지장을 초래하는 크론병의 증상들을 치료하는 데 절실하게 필요로 해왔던 추가적인 치료대안이 의료인들에게 제공될 수 있게 된 것”이라는 말로 전폭적인 환영의 뜻을 표시했다.

이덕규 2022.06.20
글로벌

FDA, 화이자 코로나 백신 5세 미만 접종 ‘EUA’

화이자社 및 독일 생명공학기업 바이오엔테크社는 생후 6개월에서 4세(즉, 5세 미만) 연령대를 대상으로 양사의 ‘코로나19’ 백신(코미나티) 3μg 용량을 3회 접종하는 요법이 FDA로부터 ‘긴급사용 승인’(EUA)을 취득했다고 17일 공표했다. 3μg은 안전성, 내약성 및 면역원성 자료를 근거로 5세 미만 연령대를 위한 최우선(preferred) 용량으로 주의깊게 선정된 것이다. 화이자社의 앨버트 불라 회장은 “세계 각국에서 다수의 소아들이 이미 우리의 ‘코로나19’ 백신을 접종받고 증상 발생 뿐 아니라 중증 감염 및 입원을 예방하는 데 도움을 받고 있는 것이 현실”이라면서 “우리는 미국에서도 다수의 부모들이 5세 미만 연령대 소아들을 위한 백신의 허가취득을 학수고대해 왔음을 인식하고 있는 만큼 양호한 안전성 프로필이 확보된 백신 대안을 그들에게 공급할 수 있게 된 것에 자부심을 느낀다”고 말했다. 그는 뒤이어 “자녀들을 우리의 ‘코로나19’ 백신 임상시험에 참여토록 결정해 오늘 ‘긴급사용 승인’ 취득이 이루어질 수 있도록 해 준 모든 부모들과 보호자들에게 감사의 뜻을 전하고 싶다”고 덧붙였다. 바이오엔테크社의 우구르 사힌 대표는 “전체 연령대에 ‘코로나19’ 백신의 접근성이 확보될 수 있도록 하기 위해 사세를 집중해 왔다”면서 “미국 내 부모들도 이제 5세 미만 소아들을 위한 백신 대안을 확보할 수 있게 된 만큼 기타 세계 각국에서도 뒤를 이어 백신 접종이 가능토록 하고자 힘을 기울여 나갈 것”이라고 다짐했다. 사힌 대표는 또 “임상 2/3상 시험에서 확보된 자료를 보면 안전성, 내약성 및 면역원성 자료를 근거로 선택된 우리 백신의 3μg 용량 3회 접종이 영‧유아 및 소아들에게서 최근 오미크론 변이가 지배적으로 창궐한 시기에도 고도의 예방효과를 나타낸 것으로 입증됐다”고 강조했다. ‘긴급사용 승인’은 생후 6개월에서 4세 연령대 소아 총 4,526명이 참여한 가운데 진행되었던 임상 2/3상 피험자 무작위 분류, 대조시험에서 도출된 자료를 근거로 결정됐다. 이 시험에서 소아들은 오미크론 변이가 지배적으로 나타난 시기에 3μg 용량으로 2회 접종을 마친 후 최소한 2개월이 지난 시점에서 3차 접종을 받았다. 3차 접종을 마친 후 화이자 및 바이오엔테크 양사의 ‘코로나19’ 백신은 강력한 면역반응을 유도한 가운데 안전성 프로필을 보면 플라시보 대조그룹에 비견할 만한 수준으로 양호하게 나타났다. 시험에서 3차 접종 후 1개월이 경과했을 때 나타난 SARS-CoV-2 중화항체 기하평균역가(GMT)는 2~4세 연령대 소아들에게서 1,535.2로 나타났으며, 생후 6개월에서 23개월 연령대 영‧유아들의 경우에는 1,406.5로 나타났다. 두 연령대에서 항체반응은 30μg 용량을 2회 접종받았던 16~25세 연령대에 비견할 만하게 나타났으며, 사전에 규정된 비 열등성 성공기준을 충족한 것으로 분석됐다. 이 같은 비 열등성 및 안전성 입증은 화이자 및 바이오엔테크 양사의 ‘코로나19’ 백신이 이 같은 연소자층 연령대에서 허가를 취득하기 위한 법적 요건들이다. 화이자 및 바이오엔테크 양사의 ‘코로나19’ 백신 3μg 용량 3회 접종은 플라시보에 비견할 수 있는 양호한 안전성 및 내약성 프로필을 내보인 것으로 입증됐다. 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 확인되지 않았으며, 생후 6개월에서 4세 연령대에서 관찰된 부작용 발생빈도를 보면 5~11세 연령대를 일반적으로 하회했음이 눈에 띄었다. 백신을 접종받았던 생후 6~23개월 연령대 피험자들의 경우 30.3%에서 부작용 발생이 보고되어 플라시보 대조그룹의 27.3%와 대동소이하게 나타났다. 마찬가지로 백신 또는 플라시보를 접종받은 2~4세 연령대 피험자 그룹 가운데 각각 18.8% 및 18.9%에서 부작용 발생이 보고됐다. 반응원성은 대부분 경도에서 중등도로 수반되었고, 두 그룹에서 단시일 동안 나타났다. 전신성 부작용의 경우 두 그룹에서 대동소이하게 나타난 것으로 파악됐다. 1회, 2회 및 3회 접종했을 때 나타난 반응 또한 비견할 만한 수준의 것이었다. 한편 FDA 산하 백신‧생물학적 제제 자문위원회(VRBPAC)는 지난 15일 임상시험 결과를 검토한 끝에 전원일치로 허가권고 결정을 도출한 바 있다. 미국 질병관리센터(CDC) 산하 예방접종자문위원회(ACIP)도 17~18일 회의를 갖고 생후 6개월에서 4세 연령대를 위한 사용을 권고할 것인지 유무에 대한 검토를 진행했다. 생후 6개월에서 4세 연령대를 대상으로 한 백신 접종은 CDC가 ACIP의 권고를 후인한 후 개시될 전망이다. 한편 화이자 및 바이오엔테크 양사는 미국 정부의 지시에 따라 3μg 용량 소아용 백신의 공급에 착수할 예정이다. 이와 함께 양사는 유럽 의약품감독국(EMA)을 포함한 세계 각국의 보건당국들에 양사의 ‘코로나19’ 백신이 생후 6개월에서 4세 연령대를 대상으로 접종될 수 있도록 승인받기 위한 신청절차를 다음달 초부터 밟는다는 방침이다.

이덕규 2022.06.20
글로벌

모더나 코로나 백신 소아‧청소년 ‘긴급사용 승인’

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 차세대 전령 RNA(mRNA) 치료제‧백신 개발 전문 생명공학기업 모더나 테라퓨틱스社는 자사의 ‘코로나19’ 백신 ‘mRNA-1273’이 생후 6개월에서 5세 연령대 영‧유아들을 대상으로 25μg 용량을 접종할 수 있도록 FDA로부터 ‘긴급사용 승인’(EUA)을 취득했다고 17일 공표했다. 이날 모더나 테라퓨틱스 측은 아울러 6세에서 11세 연령대 소아들을 대상으로 ‘mRNA-1273’ 50μg 용량 2회 접종 및 12세에서 17세 연령대 청소년들을 대상으로 ‘mRNA-1273’ 100μg 용량 2회 접종을 진행할 수 있도록 각각 ‘긴급사용 승인’을 취득했다고 덧붙였다. 개별 연령대를 대상으로 1개월 간격을 두고 접종토록 한 맞춤(tailored) 용량 2회 접종은 미국에서 새로운 학년이 시작됨에 따라 소아들이 위험도가 높은 교실 및 탁아소에 돌아가야 하는 시점에서 시의적절하게 ‘긴급사용 승인’을 취득했다. 모더나 테라퓨틱스社의 스테판 밴슬 대표는 “우리는 FDA가 우리의 ‘코로나19’ 백신을 소아 및 청소년들에게 접종할 수 있도록 ‘긴급사용 승인’을 결정한 것을 환영해 마지 않는다”면서 “특히 연소자층 소아들이 취약한 연령대이기 때문”이라는 말로 의의를 강조했다. 그는 뒤이어 “소아들은 발달과 발육을 위해 고도의 사회적인 삶을 누려야 할 필요가 있다”며 “이번에 ‘긴급사용 승인’을 취득함에 따라 생후 6개월에서 5세에 이르는 어린 영‧유아들을 돌보는 보호자들이 교실이나 탁아소에서 ‘코로나19’ 감염 위험으로부터 아동을 보호할 수 있는 방법을 확보하게 된 것”이라고 설명했다. 생후 6개월 이상의 영‧유아 및 소아들을 위해 우리의 소아용 ‘코로나19’ 백신을 2회 접종하면 2주가 지나면서부터 ‘코로나19’ 감염을 예방하는 데 효과를 기대할 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다. 소아 및 청소년들을 대상으로 ‘mRNA-1273’을 접종했을 때 2회 접종 후 14일차부터 예방효과가 괄목할 만하게 나타난 것으로 입증됐다. 통계적으로 괄목할 만한 것으로 나타난 이 같은 예방효과를 뒷받침한 자료는 총 1만4,000명 이상의 소아 및 청소년들을 대상으로 충실하게 통제된 대규모 시험 건들로부터 도출됐다. 이 시험 건들은 생후 6개월에서 5세 연령대를 대상으로는 평균 2개월 이상, 6~11세 연령대를 대상으로는 평균 5.6개월, 청소년들을 대상으로는 평균 11.1개월 이상 추적조사가 수반됐다. 지난 3월 23일 공표되었던 임상 2/3상 ‘KidCOVE 시험’에서 확보된 긍정적인 중간분석 결과를 보면 생후 6개월에서 5세 연령대 영‧유아들을 대상으로 25μg 용량을 접종했을 때 청소년 연령대와 마찬가지로 탄탄한 중화항체 반응이 내보인 것으로 입증된 데다 다른 연령대들에 상응하는 양호한 안전성 프로필이 일관되게 나타났다. 사전에 규정된 생후 6개월에서 23개월 연령대 및 2~5세 연령대 하위그룹에서 나타난 항체역가를 보면 ‘COVE 시험’에 참여한 성인들과 유사성 측면에서 성공기준을 충족한 것으로 분석됐다. 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타났다는 의미이다. 백신 효능의 이차적 시험목표를 보면 유전자 증폭 검사(RT-PCR)에 의해 SARS-CoV-2 양성이 확인된 사례들로 제한하고 질병관리센터(CDCA)의 발생사례 정의(case definition)를 적용했을 때 생후 6개월 이상 23개월 및 2~5헤 연령대에서 각각 51% 및 37%로 관찰됐다. 오미크론 변이가 지배적으로 나타났던 시기에 ‘mRNA-1273’을 접종받은 성인들에게서 관찰된 효능에 비견할 만한 수준의 것이었다는 의미이다. 모더나 테라퓨틱스 측이 6~11세 연령대를 대상으로 진행한 후 지난해 10월 공개했던 임상 2/3상 ‘KidCOVE 시험’의 중간분석 결과를 보면 50μg 용량을 접종했을 때 항-SARS-CoV-2 중화항체 반응이 임상 3상 ‘COVE 시험’에서 18~25세 연령대를 대상으로 접종했을 때와 비 열등성이 확보된 것으로 입증됐다. 델타 변이가 지배적으로 나타난 기간 동안 6~11세 연령대에서 나타난 백신 효능의 이차적 시험목표를 보면 CDC의 발생사례 정의를 적용했을 때 88%에 달한 것으로 관찰됐다. 지난해 5월 모더나 테라퓨틱스 측은 임상 2/3상 ‘TeenCOVE 시험’에서 ‘mRNA-1273’ 100μg 용량을 접종했을 때 관찰된 중간분석 결과를 공개한 바 있다. 100μg 용량의 항-SARS-CoV-2 중화항체 반응이 임상 3상 ‘COVE 시험’에서 18~25세 연령대에서 나타난 것과 비교했을 때 비 열등성이 입증되었던 것. 항체반응은 또한 성인들과 비교했을 때도 비 열등성이 입증되었고, ‘mRNA-1273’을 접종받은 총 2,500명에 육박하는 청소년들에게서 백신의 효능이 CDC의 발생사례 정의를 적용했을 때 93%에 달한 것으로 관찰됐다. 임상시험 결과들에 미루어 보면 ‘mRNA-1273’은 전체 소아 연령대에서 안전성 및 내약성이 입증되었고, 사망자 또는 심근염 및 심낭염 발생사례들이 보고되지 않았다. 가장 빈도높게 보고된 국소적 증상들로는 전체 연령대에서 주사부위 통증이 관찰됐다. 이와 함께 가장 빈도높게 보고된 전신적 증상들로는 상대적으로 연령대가 높은 소아들에게서 두통과 피로가, 상대적으로 연령대가 낮은 소아들에게성 과민성이 눈에 띄었다. 한편 모더나 테라퓨틱스 측은 차후 수 일 내에 선정된 백신접종기관들에서 소아 및 청소년들을 대상으로 자사의 ‘코로나19’ 백신 접종이 개시될 수 있도록 한다는 방침이다.

이덕규 2022.06.20
글로벌

오츠카, ‘아리피프라졸 2개월 지속 주사제’ 유럽 신청 수리

오츠카제약과 룬드벡(H. Lundbeck A/S)은 성인 조현병을 적응으로 하는 ‘아리피프라졸(aripiprazole) 2개월 지속성 주사제(LAI)’의 의약품 판매승인 신청이 유럽의약품청(EMA)에 접수됐다고 밝혔다. ‘아리피프라졸(aripiprazole) 2개월 지속성 주사제(LAI)’는 싱글 챔버형 프리필드 시린지 제제로 2개월에 한 번씩 근육에 주사하는 제제이다. 승인되면 증상이 안정된 성인 조현병 유지요법을 적응으로 하는 유럽 최초의 2개월 투여형 항정신병약이 될 전망이다. 조현병 환자의 복약순응도는 일반적으로 낮고 복약순응도 불량은 추가 재발의 강한 예측인자로 지적된다. 장시간 작용형 LAI는 1회 주사로 지속적인 약물 혈중 농도 유지가 가능하기 때문에 복약순응도 문제를 경감시킴으로서 재발률 경감에 기여할 수 있을 것으로 기대된다. 특히 LAI는 초기 조현병에서 경구 항정신병제에 비해 재발률을 떨어뜨릴 수 있을 것으로 기대되고 있다.

최선례 2022.06.20
글로벌

日 교린제약, 파브리병 대상 GMAC 개발·판매권 취득

일본 교린제약은 셀젠텍이 실용화 개발을 추진하는 파브리병 대상 유전자 도입 인간지방세포(GMAC)의 개발·판매에 관한 독점적 권리를 취득했다고 최근 발표했다. 셀젠텍은 2003년 설립된 치바대학발 바이오벤처기업으로, 희귀·난치성 질병으로 고통받는 환자·가족의 QOL 향상에 기여하기 위해 자체기술인 GMAC를 통한 재생의료·유전자 치료의약품 개발을 진행하고 있다. 교린제약은 계약에 따라 셀젠텍에 계약일시금, 개발부터 판매까지 진척상황에 따른 마일스톤, 판매 후 매출에 따른 로열티 등을 지불하게 된다. 파브리(Fabry)병은 리소좀 가수분해 효소의 일종인 α-갈락토시다제(α-galactosidase) 활성 결여 및 부족으로 인해 혈관벽에서 글라보오실세라마이드(globotriaosylceramide)와 같은 당지질이 진행성으로 축적되어 조직과 기관의 기능을 손상시키는 희귀질환이다. 파브리병의 증상은 매우 다양하여 일반적으로 전형성 파브리병에서는 α-갈락토시다아제 효소 활성이 전혀 없다. 유년시절이나 청년기에 사지통증 및 이상 감각, 혈관각화종, 심통증, 발한 감소증 등의 증상이 나타난다. 그러나 이 증상은 오진되고 잊혀지거나 무시되기 쉬워, 병이 진전되면 기관의 기능장애나 기관파괴가 성인기에 진단되며, 대부분 신장질환이나 심장질환, 뇌혈관질환으로 인해 40~50대 사망한다. GMAC는 환자 자신의 피하지방에서 단리 배양한 지방세포에 치료 목적의 효소 및 단백질을 생산하는 유전자를 자체 기술로 도입하여 결손·부족한 효소나 단백질을 만들어내는 능력을 갖도록 한 가공지방세포이다. GMAC 1회 투여로 수년 이상 결손·부족한 효소의 지속적인 보충을 실현하여 이

최선례 2022.06.20
글로벌

FDA, ‘임시브리’ 이상 식욕항진증 치료제 승인

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 비만증 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 리듬 파마슈티컬스社(Rhythm Pharmaceuticals)는 자사의 멜라노코르틴-4 수용체(MC4R) 작용제 계열 희귀 유전성 비만증 치료제 ‘임시브리’(Imcivree: 세트멜라노타이드)가 FDA로부터 바르데-비들 증후군(Bardet-Bie이 syndrome) 적응증 추가를 승인받았다고 16일 공표했다. 상염색체 열성으로 인해 나타나는 희귀 유전성 질환의 일종인 바르데-비들 증후군은 미국 내 환자 수가 1,500~2,500명선에 이르는 것으로 추정되고 있다. 바르데-비들 증후군 환자들은 이상 식욕항진증 또는 과식증으로 알려진 만족을 모르는 배고픔을 내보이는 데다 생애 초기부터 중증 비만을 나타낸다는 것이 전문가들의 설명이다. 또한 바르데-비들 증후군은 인지기능 장애, 다지증(多指症), 신장 기능장애, 성선(性腺) 기능저하증 및 시력손상 등을 동반할 수 있는 것으로 알려져 있다. 적응증 추가가 승인됨에 따라 ‘임시브리’는 프로오피오멜라노코르틴(POMC), 프로단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 1형(PCSK1) 또는 렙틴 수용체(LEPR) 결핍 및 바르데-비들 증후군 등으로 인한 단일유전자성 또는 신드롬 비만(syndromic obesity)을 나타내는 6세 이상의 소아 및 성인환자들에게서 체중을 지속적으로 관리하는 용도로도 사용될 수 있게 됐다. ‘신드롬 비만’이란 정신지체, 기형, 뇌하수체 부전 등의 특징을 나타내는 비만을 말한다. 리듬 파마슈티컬스社의 데이비드 미커 대표는 “오늘 FDA가 허가를 결정한 것은 ‘임시브리’를 희귀 MC4R 유전자 경로 질환으로 인해 발생하는 이상 식욕항진증 및 중증 비만 환자들을 위한 치료제로 개발을 진행해 왔던 리듬 파마슈티컬스에 괄목할 만한 성과가 도출되었음을 의미한다”면서 “이에 따라 우리는 새로운 치료대안을 학수고대해 왔던 바르데-비들 증후군 환자 및 환자가족들에게 우리의 정밀의학 치료제를 제공할 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다. 그는 뒤이어 “이중대립 유전자성 프로오피오멜라노코르틴, 프로단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 1형 또는 렙틴 수용체 결핍으로 인한 비만을 치료하는 약물로 ‘임시브리’가 처음 허가를 취득한 이래 우리가 구축해 왔던 탄탄한 인프라를 적용한 가운데 우리의 새로운 고도접촉(high-touch) 환자 지원 서비스가 진단에서부터 지속적인 치료에 이르기까지 환자들의 여정을 뒷받침해 왔다”며 “우리는 ‘임시브리’가 바르데-비들 증후군 환자들에게 곧바로 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다. 다수의 바르데-비들 증후군 환자들에게 영향을 미치고 있는 비만과 이상 식욕항진증에 효과적으로 대응할 수 있는 대안을 필요로 하는 환자 및 환자가족들에게 이처럼 중요한 치료제가 원활하게 공급될 수 있었으면 하는 바람이라고 덧붙이기도 했다. ‘임시브리’는 유전자 검사에서 프로오피오멜라노코르틴, 프로단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 1형 또는 렙틴 수용체 결핍으로 인한 6세 이상의 소아 및 성인 비만증 환자들의 체중을 지속적으로 관리하는 용도의 치료제로 지난 2020년 11월 처음 FDA의 허가를 취득한 바 있다. 적응증 추가가 승인됨에 따라 ‘임시브리’의 제품라벨에는 시판 후 조사에 따라 FDA의 허가를 취득한 검사를 진행했을 때 병원성, 병원성일 가능성이 높은 또는 불확실한 중요성을 나타내는 프로오피오멜라노코르틴, 프로단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 1형 또는 렙틴 수용체 유전자 변이를 확인토록 하는 내용이 새로 삽입됐다. ‘임시브리’는 양성 또는 양성일 가능성이 높거나 프로오피오멜라노코르틴, 프로단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 1형 및 렙틴 수용체 결핍 또는 바르데-비들 증후군과 관련이 없는 다른 유형의 비만으로 분류되는 프로오피오멜라노코르틴, 프로단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 1형 또는 렙틴 수용체 변이를 동반한 프로오피오멜라노코르틴, 프로단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 1형 및 렙틴 수용체 결핍으로 의심되는 비만 환자들을 위한 치료용도로는 허가를 취득하지 않았다. 기타 유전적 증후군들이나 일반적인 (다인성) 비만과 관련된 비만 또한 ‘임시브리’의 적응증에 포함되어 있지 않았다. 임상시험에서 ‘임시브리’는 일반적으로 양호한 내약성을 나타냈다. 이와 함께 성적흥분 장애, 우울증, 자살충동, 피부색소침착 증가, 기존에 존재한 모반(母斑)의 흑화, 신생아들에게서 벤질 알코올 독성 및 저체중아 등이 나타날 수 있다. 가장 빈도높게 수반된 ‘임시브리’의 부작용들로는 피부색소 과다침착, 주사부위 반응 및 구역 등이 관찰됐다. 바르데-비들 증후군 재단‧가족연합회의 티모시 오그던 회장은 “다수의 바르데-비들 증후군 환자들에게 나타나는 조기 발생 중증 비만 및 이상 식욕항진성 공복감 등이 파괴적인 영향을 미칠 수 있을 뿐 아니라 이처럼 끊임없이 음식물을 찾는 행동이 가족들에게 끼치는 영향이 특히 지대하다는 점을 이해하는 일이 중요해 보인다”면서 “체중과 공복감을 관리하는 일이 바르데-비들 증후군 환자들의 건강, 웰빙 및 삶의 질에 대단히 부정적인 영향을 미칠 수 있는 만큼 이처럼 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있는 새로운 치료대안이 확보된 것은 매우 고무적인 일”이라고 강조했다.

이덕규 2022.06.20
글로벌

모더나 ‘코로나19’ 변이 대응 백신 EU ‘순차심사’

유럽 의약품감독국(EMA)이 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 차세대 전령 RNA(mRNA) 치료제‧백신 개발 전문 생명공학기업 모더나 테라퓨틱스社의 ‘코로나19’ 백신 ‘스파이크백스’의 변이 대응 백신에 대한 순차심사(rolling review)를 개시했다고 17일 공표했다. EMA가 순차심사를 개시한 것은 ‘코로나19’ 2價이다. SARS-CoV-2 바이러스의 원형(original) 균주와 오미크론 우려 변이 등 2개 균주들을 표적으로 작용하는 백신이라는 의미이다. 순차심사는 실험실 연구(비임상시험)에서 도출된 자료 및 백신의 생산과 관련한 화학, 제조 및 관리(CMC) 자료에 초점이 맞춰진 가운데 진행될 예정이다. 모더나 테라퓨틱스 측이 2價 백신의 개발을 진행함에 따라 EMA는 보다 많은 자료를 제출받을 예정이다. EMA가 추후 제출받을 자료 가운데는 원형 균주와 오미크론 우려 변이에 대응하는 면역반응에 관한 자료가 포함되어 있다. 순차심사를 개시함에 따라 EMA는 자료가 확보되고 제출되는 대로 평가를 진행할 수 있을 것으로 보인다. 심사절차는 공식적인 허가신청을 위해 충분한 자료가 확보될 때까지 지속될 예정이다. 이 과정에서 EMA는 순차심사 결과 또는 최종 허가신청 내용과 관련해서 보다 심도깊은 의사소통을 진행한다는 복안이다. ‘코로나19’ 변이 대응 백신의 구성은 공공보건기관들과 세계보건기구(WHO)의 권고내용 뿐 아니라 EMA와 의약품 규제기관 국제연합(ICMRA) 회원국들의 검토내용 등에 따라 결정된다. 이 기관들은 ‘코로나19’ 변이 대응 백신들을 위한 최적의 균주들을 결정하기 위해 긴밀한 협력을 진행하고 있다. 한편 순차심사 절차는 EU 각국의 보건당국들이 개별 회원국에서 현재 또는 최근 발생하고 있는 SARS-CoV-2 변이들에 대응하는 데 필요로 할 수 있는 ‘코로나19’ 변이 대응 백신들의 접종이 시의적절하게 이루어질 수 있도록 뒷받침하기 위해 진행 중인 협력의 일환으로 개시된 것이다.

이덕규 2022.06.20
글로벌

월그린, 임상시험 신규사업 진출 발표..이유는?

월그린社(Walgreens)는 CVS 헬스社와 함께 미국의 양대 드럭스토어 체인업체로 군림하고 있는 공룡 유통기업이다. 미국, 푸에르토리코 및 미국령 버진아일랜드 등에 총 9,000곳에 육박하는 드럭스토어 체인점을 운영하고 있는 곳이 바로 월그린이다. 그런 월그린이 환자 치료경험을 재정립하고 신약개발 연구의 접근성 확대 및 유지를 도모하기 위해 임상시험 사업에 신규진출한다고 16일 공표해 관심을 모으고 있다. 월그린의 유연한 임상시험 모델이 자사의 방대한 환자 정보(patient insights) 기반과 제휴선들의 건강‧기술 역량, 대면 및 가상 케어 대안 등을 결합해 보다 폭넓고 다양한 지역사회에서 임상시험 참여를 가능케 하는 데 걸림돌로 작용할 만한 요인들을 극복할 수 있게 해 줄 것이라 기대되기 때문. 월그린의 임상시험 사업 진출은 앞서 FDA가 임상시험에서 인종적‧민족적 다양성을 향상시키기 위해 최근 단행한 조치들과 궤를 같이하는 것이다. FDA는 전체 의약품의 20% 정도가 다양한 민족그룹의 니즈에 부응해 개발되어 사용되고 있는 반면 임상시험 피험자들의 75%가 여전히 백인들로 구성되고 있고, 히스패닉계가 11%, 흑인 및 아시아계는 이보다 더 낮은 10% 이하를 점유하는 데 머물러 있는 현실을 개선하고자 최근들어 부쩍 힘을 기울이고 있는 추세이다. 월그린社의 라미타 탠던 최고 임상시험 책임자는 “미국의 전체 개별 지역사회를 신뢰하고 있는 월그린이 기업 전체적으로 보유한 자료와 보건역량을 결합해 임상시험의 접근성, 편의성 및 형평성을 끌어올리기 위한 포괄적인 솔루션을 제공하는 개척자가 되고자 한다”면서 “임상시험 서비스 개시를 통해 우리는 각종 복잡성 질환 또는 만성질환을 앓고 있는 환자들의 치료여정에 또 다른 힘을 실어주는 동시에 제약사들이 다양한 지역사회를 위한 치료대안 개발을 진행하는 데 도움을 제공할 수 있게 될 것”이라고 말했다. 탠던 최고 임상시험 책임자는 뒤이어 “임상시험 신규사업 진출이 우리가 소비자 중심의 의료 솔루션에서 또 하나의 성장엔진을 장착하기 위한 대안이라 할 수 있을 것”이라고 덧붙이기도 했다. 이와 관련, 임상시험에서 피험자 충원 및 등록은 여전히 도전적인 과제의 하나로 자리매김하고 있는 데다 ‘코로나19’ 판데믹으로 인해 한층 어려움이 가중된 것이 현실이라는 지적이다. 전체 임상시험의 80%에 육박하는 개별시험 건들이 당초 정한 기간 내에 목표로 했던 피험자 수를 충원하는 데 실패하고 있고, 이로 인해 비용부담이 가중되는 경우가 잦은 것으로 알려져 있을 정도. 이 같은 도전요인들에 대응하기 위해 월그린은 3가지 측면에서 환자 중심의 신속한 서비스를 제공하면서 전반적인 임상시험 체험의 질을 개선해 나가겠다는 복안이다. 첫째는 통찰 기반(Insights-Driven) 환자 충원이다. 월그린이 광범위한 약국 네트워크를 기초로 환자 접근성을 확보하고 있는 데다 환자들이 사용을 승인한 임상자료를 보유하고 있어 인종별, 성별, 사회경제적 지위별 및 거주지역별로 다양한 질환을 앓고 있는 환자들을 임상시험에 매칭시켜 줄 수 있는 역량을 보유하고 있음을 상기케 하는 부분이다. 이에 따라 월그린은 개별 임상시험 건들이 필요로 하는 최적의 환자들이 충원되는 데 소요되는 기간을 단축시켜 줄 수 있을 것으로 보인다. 둘째는 환자들을 위한 임상시험의 진행이다. 월그린은 환자 프라이버시 및 보안을 보장해 줄 엄격한 규정준수를 전제로 분산적인 임상시험 플랫폼을 통해 접근성을 어렵게 하는 걸림돌들에 대응할 수 있는 역량을 보유하고 있다. 혁신적인 운영모델을 보유하고 있어 환자검색을 신속하게 진행하고, 작업흐름을 단순화하면서 보다 신속하고 대표성이 높은 시험자료를 수집하는 데도 월그린은 강점을 발휘할 수 있을 전망이다. 셋째는 실제 임상현장 입증자료(Real-World Evidence) 및 정보과학(Informatics)이다. 월그린은 치료제들의 가치를 드러내고 치료효과를 개선하는 데 도움을 주는 품질높은 실제 임상현장 입증자료를 제공해 온 오랜 유산을 축적하고 있다. 월그린이 제약‧생명공학사들의 임상개발 전략을 지원하거나, 임상시험 설계에 필요한 정보를 제공하거나, 임상시험의 진행을 최적화하고 시험의 다양성을 끌어올리는 데도 힘을 보탤 수 있을 것임을 방증하는 부분이다. 한편 총 9,000곳에 육박하는 월그린의 드럭스토어 체인점들 가운데 전체의 50% 이상은 사회적으로 취약한 지역에서 문을 열고 있다. 최근에는 750여 개별 지역사회 제휴선들로부터 도움을 얻어 백신 접종을 기피하는 현상에 대응하기 위해 다수의 자사 드럭스토어 내부에 백신 클리닉을 열어 판데믹 상황이 이어지는 동안 총 4,000만건에 달하는 ‘코로나19’ 백신을 접종했다.

이덕규 2022.06.17
글로벌

시오노기 항균약 ‘페트크로자’ 英서 구독형 상환 개시

시오노기 제약은 항균약 ‘페트크로자(Fetcrija, cefiderocol)’가 영국의 국민보건서비스(NHSE&I)와 계약 체결에 의해 구독형 상환이 시작되었다고 16일 전했다. 이번 영국이 시작한 구독형 상환은 항균제 처방량과 상관없이 국가가 개발 기업에 고정수가를 지급하는 대신 필요할 때 항균제를 받을 수 있는 제도이다. ‘페트크로자’는 2020년 12월에 이 제도에 채택된 이후 NICE에 의한 의료기술 평가가 실시되었으며, 이번 정식으로 NHSE&I와 계약을 체결했다. 이번 계약 체결로 시오노기는 3년간 지급을 받고 최대 7년을 연장하는 옵션을 부여 받았다. ‘페트크로자’는 다제내성균을 함유한 그램음성균 외막을 효과적으로 통과하여 항균활성을 발휘하는 신규 사이드로포어 세팔로스포린(siderophore cephalosporin) 항균제이다. 세균의 카르바페넴 내성 획득과 관련된 세 가지 주요 기전에 의한 영향 없이 항균력을 발휘한다. 철과 결합하는 독자적인 규조를 가짐으로써 세균이 양분인 철을 끌어들이기 위해 이용하는 철 트랜스포터를 통해 세균내로 능동적으로 운반된다. 그 결과 ‘페트크로자’는 세균의 레피플라즘내로 효율적으로 포섭되어 세포벽 합성을 저해한다.

최선례 2022.06.17
글로벌

다나베, ALS 치료 ‘라디카바’ 경구약 미국서 발매

다나베미쓰비시 제약은 미국 자회사인 미쓰비시 다나베 파마 아메리카가 근위축성 측삭경화증(ALS)치료약 ‘라디카바’ 경구 현탁액을 미국에서 발매했다고 16일 발표했다. 제품명은 ‘RADICAVA ORS’이며, 미국에서는 5월 12일에 승인을 취득했다. ‘RADICAVA ORS’은 ALS치료약인 에다라본 링거 정주와 동일 유효성분을 포함한 경구 현탁액으로 다나베미쓰비시의 미국 자회사를 중심으로 전세계적으로 개발 중에 있다. 미국에서는 2019년 10월 FDA에 의해 패스트트랙 지정을 받아 2022년 1월에 승인신청이 수리되었고, 5월에 승인을 취득했다. 지금까지 에다라본의 투여 경로는 링거 정주에 한정되었지만, 이번 ‘RADICAVA ORS’의 발매로 ALS환자에게 경구약의 치료선택지를 제공할 수 있게 됐다. ‘RADICAVA ORS’는 1일 1회 복용하며, 약물은 병에 들어 있어 약물을 복용하기 위한 물이나 용해액은 필요 없다. 이 약물은 현재 일본과 스위스에서도 승인을 신청 중에 있다.

최선례 2022.06.17
글로벌

로슈, 알쯔하이머 치료 후보물질 기대 未충족

로슈社 및 미국 애리조나州 피닉스 소재 배너 알쯔하이머연구소(BAI)가 ‘알쯔하이머 예방 구상(API) 상염색체 우성 알쯔하이머(ADAD) 콜롬비아 임상시험’의 결과를 16일 공개했다. 이 시험은 알쯔하이머 치료 신약후보물질 크레네주맙(crenezumab)이 조기발병 알쯔하이머를 유발하는 특정한 유전적 변이를 동반하고 있지만, 아직 인지기능 손상이 눈에 띄지 않은 사람들에게서 알쯔하이머의 진행속도를 늦추거나 증상발생을 예방하는 데 나타내는 효과를 평가하기 위해 착수되었던 시험례이다. 그런데 로슈 및 배너 알쯔하이머연구소 양측이 이날 공개한 내용을 보면 시험에서 ‘API ADAD 인지기능 종합점수 지표’ 등을 적용해 측정한 결과 인지능력 또는 일시적인 기억기능 등의 변화율을 평가한 일차적 시험목표들에 미루어 볼 때 통계적으로 괄목할 만한 임상적 유익성이 입증되지 못한 것으로 분석됐다. 다만 일차적 시험목표, 다중 이차적 시험목표 및 탐색적 평가목표 등을 적용했을 때 크레네주맙을 투여한 그룹에서 수치상으로 크지 않은 유익성의 차이가 관찰됐다. 그렇지만 이 같은 차이가 통계적으로 괄목할 만한 수준의 것에는 해당되지 않았다. 시험이 진행되는 동안 크레네주맙을 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹에서 안전성 측면의 새로운 문제점은 확인되지 않았다. 양측은 추가적인 자료분석을 진행 중인 가운데 최초 자료가 다음달 31일부터 8월 4일까지 미국 캘리포니아州 샌디에이고 및 온라인에서 열리는 알쯔하이머협회 국제 학술회의(AAIC)에서 발표될 예정이다. 배너 알쯔하이머연구소의 이사로 임상시험을 총괄한 연구자의 한사람이었던 에릭 M. 라이먼 박사는 “유감스럽게도 크레네주맙의 통계적으로 괄목할 만한 임상적 유익성이 입증되지 못했다”면서 “하지만 동시에 이 같은 선제적인 시험이 알쯔하이머 예방을 위한 연구에서 새로운 시대를 열어젖히는 데 영향을 미칠 수 있으리라는 점은 자부심을 갖게 하는 부분”이라고 말했다. 그는 뒤이어 “이번 시험을 통해 우리가 학계와 공유하게 된 자료, 시료 및 시험결과와 현재도 진행 중인 노력들이 차후 새로운 예방 치료제들이 효능을 평가받고 허가를 취득할 수 있도록 하는 데 가속페달 역할을 해 줄 수 있을 것”이라고 덧붙였다. 이번 시험은 콜롬비아에서 상염색체 우성 알쯔하이머 환자 총 252명이 충원된 가운데 진행되어 전체 피험자들의 94%가 종료시점까지 시험참여를 마친 것으로 나타났다. 전체 피험자들의 3분의 2는 통상적으로 44세 무렵부터 알쯔하이머로 인한 인지기능 손상을 나타내는 ‘프레제닐린 1 E280A’(Presenilin 1 E280A) 변이를 나타내는 환자들이었다. 피험자들은 무작위 분류를 거쳐 스위스 제약기업 AC 이뮨社(AC Immune SA)에 의해 개발된 크레네주맙 또는 플라시보를 사용한 치료를 5년에서 최대 8년까지 지속적으로 받았다. 시험이 진행되는 동안 크레네주맙은 알쯔하이머에 대한 잠재적 치료법에 대한 지식이 확대됨에 따라 용량증량이 이루어졌다. 로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “알쯔하이머에 대한 이해와 진단, 치료법의 개선을 과학적으로 입증하기 위해 우리는 지금도 변함없이 배전의 노력을 기울이고 있다”고 말했다. 임상시험은 미국 국립 노화연구소(NIA)와 배너 알쯔하이머재단 등으로부터 지원을 받아 진행됐다. 한편 로슈 측은 자사가 보유한 알쯔하이머 파이프라인 가운데 간테네루맙(gantenerumab)이 상염색체 우성 알쯔하이머와 산발성 알쯔하이머의 예방, 초기 알쯔하이머를 치료하는 데 나타내는 효과를 평가하기 위한 후기단계 임상시험 건들을 진행 중이다. 이 중 초기 알쯔하이머 환자들을 대상으로 진행 중인 임상 3상 ‘GRADUATE 시험’의 결과는 오는 4/4분기 중으로 도출될 수 있을 전망이다.

이덕규 2022.06.17
글로벌

J&Jㆍ獨 에보텍, 동종계열 최초 신약개발 제휴

독일 함부르크에 소재한 제약‧생명공학기업 에보텍社(Evotec SE)가 얀센 파마슈티카社(Janssen Pharmaceutica NV)와 신약개발을 공동으로 진행하기 위한 제휴계약을 체결했다고 14일 공표했다. 얀센 파마슈티카社는 존슨&존슨社의 계열사인 얀센 파마슈티컬 컴퍼니社를 구성하고 있는 자회사의 한곳이다. 양사는 에보텍 측이 보유한 혁신적인 단백질 항상성 분야의 ‘타깃올로모드’(TargetAlloMod) 플랫폼을 이용해 새로운 작용기전을 나타내는 동종계열 최초 치료제 후보물질들을 개발하고 잠재력을 평가하기 위해 손을 잡은 것이다. ‘타깃올로모드’ 플랫폼은 다양한 치료제 분야에 광범위하게 적용이 가능한 것으로 알려져 있다. 이번에 양사가 제휴계약을 체결하는 과정에서 존슨&존슨이 혁신을 통해 인류건강에 기여하고자 설치한 조직인 존슨&존슨 이노베이션(Johnson & Johnson Innovation)이 가교 역할을 했다. 양사간 합의에 따라 에보텍 및 얀센 파마슈티카 양사는 확인된 표적들에 대한 스크리닝을 공동으로 진행하고, 가장 유망해 보이는 화학 자산들 가운데 초기 선도물질 확인 및 최적화를 위해 협력해 나가기로 했다. 이 과정에서 양사는 에보텍 측이 보유한 단대단(end-to-end) 통합 신약 발굴‧개발 플랫폼을 적용한다는 복안이다. 에보텍社의 코르트 도르만 최고 학술책임자는 “새로운 치료양식을 나타내는 세포표면 약물 표적들을 탐색하고, 환자들에게 사용될 혁신적인 치료대안들을 선보이기 위해 양사가 제휴하게 된 것을 대단히 기쁘게 생각한다”며 환영의 뜻을 표시했다. 에보텍 측은 연구자금을 수혈받는 이외에 성공 기반 연구‧상업화 성과금으로 개별 프로젝트당 최대 2억1,000만 유로의 성과금을 지급받을 수 있는 권한을 확보했다. 이와 함께 제품발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한도 보장받았다.

이덕규 2022.06.17
글로벌

글로벌 바이오시밀러 기업 알보텍..나스닥 上場

아이슬란드의 바이오시밀러 제형 개발‧제조 전문 글로벌 생명공학기업 알보텍社(Alvotech)는 자사의 보통주 및 신주인수권 표시증서(warrants)가 6월 16일부터 나스닥에서 거래가 개시된다고 15일 공표했다. 상장을 단행함에 따라 자사의 보통주 및 신주인수권 표시증서가 각각 ‘ALVO’와 ‘ALVOW’ 거래심볼로 거래가 착수된다는 것. 알보텍社는 미국에서 애브비社와 블록버스터 류머티스 관절염 치료제 ‘휴미라’(아달리뮤맙)의 바이오시밀러 제형 발매와 관련한 특허분쟁을 진행했던 곳이어서 낯설지 않은 이름이다. 나스닥 상장은 알보텍 측이 미국 캘리포니아州 로스앤젤레스에 소재한 기업인수목적회사(SPAC)와 오크트리 액퀴지션 코퍼레이션社(OACB: Oaktree Acquisition Corp.)와 통합을 성공적으로 마친 데 이어 단행되는 것이다. 앞서 알보텍은 OACB와 통합이 지난 7일 OACB 이사회의 승인을 취득함에 따라 확대일로를 치닫고 있는 글로벌 바이오시밀러 시장에서 주식공개기업으로 재탄생한 바 있다. 주식거래가 개시됨에 따라 알보텍은 지금까지 아이슬란드 기업으로 미국에서 최대 규모의 상장을 단행한 기업으로 이름을 올릴 수 있게 될 전망이다. 알보텍의 보통주는 이와 함께 아이슬란드에서 나스닥의 유럽 중‧소 규모 상장기업들의 주식이 거래되는 ‘나스닥 퍼스트 노스 그로스 마켓’(Nasdaq First North Growth Market)에서 오는 6월 23일부터 거래가 개시될 것으로 보인다. 이에 따라 알보텍은 미국과 아이슬란드 주식시장에서 최초로 이중상장을 단행하는 기업으로도 이름을 올리게 됐다. 상장을 단행하면서 알보텍 측은 CVC 캐피털 파트너스社를 포함한 톱-클래스 민간투자기업들로부터 한 주당 10.0달러, 총 1억7,500만 달러 상당의 투자를 상장지분 사모투자(PIPE) 형식으로 유치했다. 알보텍社의 설립자인 로베르트 웨스만 대표는 “주식공개기업이 된 것은 알보텍의 성장 여정에서 역사적이고 획기적인 사건의 하나라 할 수 있을 것”이라면서 “상장기업이 됨에 따라 바이오시밀러 부문에서 우리의 지위를 지속적으로 강화하는 동시에 우리의 동반자들과 세계 각국의 환자들에게는 가치를 제공하게 될 것으로 기대해 마지 않는다”고 말했다. 오크트리 액퀴지션 코퍼레이션社(OACB)의 하워드 막스 이사회 의장은 “OACB가 세계적인 바이오시밀러 플랫폼 기업의 한곳으로 손꼽혀 온 알보텍과 동행하게 된 것에 자부심을 느낀다”면서 “회사의 성장이 한 단계 올라설 수 있도록 하기 위해 양사가 돈독한 관계를 이어나가게 될 것”이라고 피력했다. 알보텍은 10여년 전 출범의 닻을 올린 이래 수직통합적인 첨단 플랫폼을 구축하고 바이오시밀러 제형들의 개발‧제조를 대규모로 진행해 왔다. 이와 관련, 생물의약품은 현재 미국에서 소비되고 있는 전체 의약품의 40% 이상, 유럽에서도 30% 이상의 비중을 차지하고 있는 추세이다. 현재 알보텍은 다양한 치료제 영역에 걸쳐 8개의 제품 및 신제품 후보들로 구성된 포트폴리오를 보유하고 있다. 대조의약품들의 최대 매출 추정액을 기준으로 하면 총 850억 달러를 상회하는 잠재적 매출창출 역량을 내포하고 있다는 의미이다. 알보텍이 보유한 선도제품은 ‘휴미라’의 바이오시밀러 제형인 ‘AVT02’이다. ‘AVT02’는 캐나다와 유럽에서 발매에 들어간 데 이어 다음달 1일 미국시장 데뷔가 예상되고 있다. 미국시장에서 알보텍 측은 ‘AVT02’이 호환성(interchangeability)을 인정받기 위해 사세를 집중해 왔다. FDA는 고농도, 구연산염 제거(citrate-free) 바이오시밀러 후보제품으로 알보텍 측이 제출한 ‘AVT02’ 호환성 인정 신청을 접수했다고 공표한 상태이다. 알보텍 측은 이와 별도로 최근 ‘스텔라라’(우스테키뉴맙)의 바이오시밀러 제형 ‘AVT04’의 확증 임상시험, 안전성 및 효능시험과 약물체내동태 시험에서 도출된 긍정적인 주요결과들을 공개하기도 했다. 한편 알보텍 측은 자사제품들이 글로벌 마켓을 활발하게 공략할 수 있도록 뒷받침하기 위해 세계 각국에서 선도적인 현지기업들과 잇따라 전략적 상업화 제휴계약을 체결했다. 실제로 알보텍 측은 미국시장 공략을 위해 테바 파마슈티컬스社와, 유럽 및 일부 시장 공략을 위해 독일 슈타다 아르쯔나이미텔社(STADA Arzneimittel AG)와, 일본시장 등을 공략하기 위해 후지 파마社와 각각 손을 잡았다.

이덕규 2022.06.17
글로벌

아밀로이드증 RNAi 치료제 ‘앰부트라’ FDA 승인

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 RNA 간섭(RNAi) 기술 전문 제약기업 앨나이램 파마슈티컬스社(Alnylam Pharmaceuticals)는 성인 유전성 트랜스티레틴 매개(hATTR) 아밀로이드증 환자들의 다발성 신경병증을 치료하는 RNAi 치료제 ‘앰부트라’(Amvuttra: 부트리시란)가 FDA의 허가를 취득했다고 13일 공표했다. ‘앰부트라’는 3개월 간격으로 투여하는 피하주사제이다. 유전성 트랜스티레틴 단백질 매개 아밀로이드증은 드물게 나타나는 유전성, 급속 진행성 위중질환의 일종으로 알려진 가운데 파괴적인 다발성 신경병증을 동반하지만, 현재까지 치료대안을 찾기 어려운 것이 현실이다. FDA는 ‘앰부트라’를 사용해 치료를 진행한 환자들에게서 다발성 신경병증의 제 징후 및 증상들이 괄목할 만하게 개선된 데다 50% 이상의 환자들에게서 증상의 진행이 중단되었거나 역전된 것으로 나타난 임상 3상 ‘HELIOS-A 시험’의 긍정적인 9개월 시험결과를 근거로 이번에 발매를 승인한 것이다. 앨나이램 파마슈티컬스社의 이본 그린스트리트 대표는 “앨나이램 파마슈티컬스가 RNA 간섭을 통해 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증과 같이 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 중증질환등에 대응할 새로운 방법들로 세계 각국의 환자들의 삶에 긍정적인 영향을 미치고자 하는 담대한 비전을 갖고 20년 전 출범했다”면서 “이제 ‘앰부트라’가 파괴적인 질환인 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 수반되는 다발성 신경병증을 치료하는 표준요법을 바꿔놓을 수 있을 것”이라는 말로 기대감을 표시했다. 그린스트리트 대표는 뒤이어 “앨나이램 파마슈티컬스가 허가를 취득한 5번째 RNAi 치료제로 자리매김한 ‘앰부트라’가 4년이 채 안 되는 기간에 허가를 취득하는 개가를 올린 것”이며 “우리는 ‘앰부트라’의 허가취득이 앨나이램 파마슈티컬스를 선도적인 생명공학기업으로 탈바꿈시키겠다는 우리의 목표에 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있도록 해 줄 중요한 성과물이라는 믿음을 갖고 있다”고 덧붙였다. FDA는 글로벌, 피험자 무작위 분류, 개방표지, 다기관, 임상 3상 시험으로 진행된 ‘HELIOS-A 시험’에서 도출된 긍정적인 9개월 시험결과를 근거로 ‘앰부트라’의 발매를 승인한 것이다. 이 시험은 다발성 신경병증을 동반한 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 환자그룹을 대상으로 ‘앰부트라’가 나타낸 효능 및 안전성을 평가한 시험례이다. 시험에 참여한 164명의 환자들은 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘앰부트라’ 25mg 피하주사제 또는 앞서 허가를 취득한 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 치료제 ‘온파트로’(Onpattro: 파티시란) 정맥주사제를 3개월 간격으로 18개월 동안 투여받았다. ‘앰부트라’의 효능은 ‘HELIOS-A 시험’의 결과를 ‘온파트로’의 효능을 평가하기 위해 이루어진 임상 3상 ‘APOLLO 시험’에 참여한 플라시보 대조그룹과 비교하면서 평가됐다. 그 결과 ‘앰부트라’를 투여한 환자그룹은 9개월차에 ‘개정 신경병증 장애점수+7’(mNIS+7) 지표를 적용했을 때 착수시점에 비해 괄목할 만한 변화가 관찰되면서 일차적 시험목표가 충족됐다. ‘앰부트라’를 투여한 환자그룹의 경우 착수시점에 비해 점수가 평균 2.2점 감소(즉, 개선)한 것으로 나타나 평균 14.8점이 증가(즉, 악화)한 플라시보 대조그룹과 대조적인 양상을 내보이면서 평균 17.0점에 달하는 확연한 차이를 드러낸 것. 이와 함께 9개월차에 평가했을 때 ‘앰부트라’ 투여그룹에 속했던 환자들의 50%가 착수시점에 비해 신경병증 장애가 개선된 것으로 분석됐다. 또한 ‘앰부트라’는 9개월차에 평가했을 때 전체 이차적 시험목표들이 충족된 것으로 파악됐다. ‘노포크 삶의 질 설문-당뇨병성 신경병증’ 점수와 ‘시간한정 10미터 보행검사’ 지표를 적용했을 때 괄목할 만한 변화가 관찰된 데다 착수시점과 비교한 개정 체질량 지수(mBMI) 변화에서도 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만한 개선이 나타난 것. 18개월차에 효능을 평가한 결과를 보면 9개월차에 도출된 자료와 궤를 같이해 ‘앰부트라’를 투여한 그룹에 전체 이차적 시험목표 지표들을 적용했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 개선에 도달한 것으로 평가됐다. 이밖에도 ‘앰부트라’는 9개월 동안 투여했을 때 고무적인 안전성 및 내약성 프로필을 나타낸 것으로 입증되었고, 약물투여와 관련한 시험중단 또는 사망자 발생사례는 보고되지 않았다. 가장 빈도높게 보고된 부작용을 보면 관절통, 호흡곤란 및 비타민A 감소가 나타났고, 주사부위 반응의 경우 4%(5명)에서 관찰된 가운데 예외없이 경도 중증도와 일시적인 수준으로 나타나는 데 그쳤다. ‘HELIOS-A 시험’을 총괄한 존스 홉킨스대학 의과대학의 마이클 폴리뎁키스 교수는 “환자들이 수용할 만한 안전성 프로필을 내보인 가운데 다발성 신경병증의 진행을 중단 또는 역전시켜 줄 수 있음이 입증된 새로운 치료대안으로 ‘앰부트라’가 각광받을 수 있을 것”이라면서 “투여빈도를 낮춘 피하주사제라는 점은 환자들의 증상관리를 개선하는 데도 도움을 줄 수 있을 것으로 기대한다”고 피력했다. ‘앰부트라’는 미국에서 다음달 초부터 의료인들에게 공급될 수 있을 전망이다. 한편 ‘앰부트라’는 유럽 의약품감독국(EMA), 브라질 식약위생국(ANVISA) 및 일본 후생노동성 등에서도 심사절차가 진행 중이다. 앞서 ‘앰부트라’는 미국과 유럽에서 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있다. 일본에서는 다발성 신경병증 동반 트랜스티레틴형 가족성 아밀로이드증 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정됐다. 현재 ‘앰부트라’는 ‘HELIOS-A 시험’의 일환으로 50mg 용량을 연 2회 투여하는 피험자 무작위 분류 연장시험 등이 진행 중이다.

이덕규 2022.06.16
글로벌

FDA, 교모세포종 치료제 ‘패스트 트랙’ 지정

미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 고형암 치료제 개발 전문 제약기업 킨타라 테라퓨틱스社(Kintara Therapeutics)는 비 메틸화 교모세포종을 새로 진단받은 환자들을 위한 항암제가 자사가 개발을 진행한 ‘VAL-083’이 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정받았다고 15일 공표했다. ‘패스트 트랙’은 중증 질환을 치료 또는 예방하거나 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있으리라 기대되는 신약 및 백신의 개발을 촉진하고 심사과정이 한결 신속하게 진행될 수 있도록 하기 위해 도입된 프로그램을 말한다. FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됨에 따라 ‘VAL-083’은 잔여 개발과정에서 FDA 관계자들과 빈도높은 회의 및 상담을 통해 신속하고 원활한 의사소통을 진행할 수 있게 되었을 뿐 아니라 기준에 부합할 경우 ‘가속승인’ 및 ‘신속심사’ 대상으로 지정받아 허가취득까지 소요되는 기간이 단축되는 등 여로모로 혜택을 받을 수 있을 전망이다. ‘순차심사’(rolling review)가 가능케 됨에 따라 킨타라 테라퓨틱스 측이 ‘VAL-083’의 허가신청 자료를 개발이 마무리된 시점에서 일괄제출하는 대신 그때그때 확보되는 대로 제출할 수 있게 된 것도 ‘패스트 트랙’ 심사대상 지정의 빼놓을 수 없는 장점이다. 킨타라 테라퓨틱스社의 로버트 E. 호프먼 대표는 “이번에 FDA로부터 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 것은 가장 공격적인 뇌종양의 한 유형으로 손꼽히는 교모세포종(GBM)을 진단받아 고통받고 있는 환자들에 대한 치료효과를 개선하는 데 ‘VAL-083’이 나타낼 수 있는 잠재력을 뒷받침하는 부문”이라며 환영의 뜻을 표시했다. 그는 뒤이어 “내년 말경 현재 진행 중인 임상 2/3상 ‘GBM AGILE 시험’의 가장 중요한 자료가 공개될 수 있을 것으로 기대하고 있다”고 설명했다. ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됨에 따라 FDA 관계자들과 한층 더 긴밀한 협력을 진행할 수 있게 되면서 ‘VAL-083’의 허가취득과 발매가 보다 신속하게 진행될 수 있게 될 것으로 기대해 마지 않는다고 덧붙이기도 했다. ‘VAL-083’은 새로운 작용기전을 내포한 동종계열 최초의 저분자 화학요법제로 개발이 진행 중이다. 메틸화(methylation)는 유전자 발현과 기능이 비정상적으로 변화되면서 암을 비롯한 각종 질병이 유발되는 현상을 말한다. 암이 발생하는 과정에서 유전자 메틸화가 빈도높게 발견됨에 따라 진단을 위한 새로운 생체지표인자로 부각되고 있는 추세이다.

이덕규 2022.06.16

	개인정보 수집 · 이용에 관한 사항 (필수)

	- 개인정보 이용 목적 : 콘텐츠 발송 - 개인정보 수집 항목 : 받는분 이메일, 보내는 분 이름, 이메일 정보 - 개인정보 보유 및 이용 기간 : 이메일 발송 후 1일내 파기

받는 사람 이메일	* 받는 사람이 여러사람일 경우 Enter를 사용하시면 됩니다. * (최대 5명까지 가능)
보낼 메세지 (선택사항)