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위중증 ‘코로나19’ 치료제 FDA ‘EUA’ 再신청

미국 펜실베이니아州 동남부 도시 래드너에 소재한 제약기업 NRx 파마슈티컬스社는 자사가 개발한 ‘코로나19’ 치료제 ‘지에사미’(Zyesami: 아빕타딜)의 ‘긴급사용 승인’(EUA) 신청서를 FDA에 제출했다고 5일 공표했다. ‘지에사미’는 ‘베클루리’(렘데시비르)를 포함해 승인받은 치료제들을 사용했음에도 불구하고 호흡부전으로 인해 사망 위험성(immediate risk of death)이 높은 위중증 ‘코로나19’ 환자들과 현재 미국 국립보건연구원(NIH)의 연구비 지원으로 진행 중인 임상 3상 ‘ACTIV-3b 시험’에 피험자로 참여할 수 없는 환자들을 위한 치료제로 허가신청이 이루어졌다. 앞서 NRX 파마슈티컬 측은 지난달 29일 ‘지에사미’를 ‘혁신 치료제’로 지정해 줄 것을 요청하는 신청서를 FDA에 제출한 바 있다. 또한 ‘지에사미’는 지난해 11월 초 ‘긴급사용 승인’ 신청이 FDA에 의해 반려되기도 했었다. NRx 파마슈티컬스社의 조나산 재비트 대표는 “상세한 피드백과 앞선 ‘긴급사용 승인’ 신청을 통해 습득한 내용들을 참고로 보다 범위가 좁은 내용으로 FDA에 재차 ‘긴급사용 승인’ 신청서를 제출하기에 이른 것”이라면서 “오미크론 변이가 지속적으로 발생하면서 병원의 수용능력을 넘어서 매일 1,200명 이상의 미국민들이 사망하고 있는 현실에서 우리는 ‘지에사미’가 다른 치료대안이 부재한 위중증 ‘코로나19’ 환자들을 위한 치료대안으로 공급되어 회복 가능성을 크게 높일 수 있을 것이라는 믿음을 변함없이 갖고 있다”고 말했다. ‘지에사미’의 허가신청서는 ‘베클루리’ 또는 허가를 취득한 다른 위중증 ‘코로나19’ 치료제들을 사용해 치료를 진행한 환자들을 충원해 이루어진 임상 2b/3상 시험에서 확보된 자료를 대상으로 새로운 분석작업을 진행한 끝에 재차 제출되기에 이른 것이다. 새로운 분석작업은 생명을 위협하는 폐 질환 분야에서 권위있는 통계 전문가로 알려진 데이비드 쇤펠드 교수에 의해 이루어졌다. FDA의 요구로 이루어진 이 분석결과를 보면 시험에서 원래의 일차적 시험목표가 충족된 것으로 입증됐다. 한 예로 28일차까지 생존하고 호흡부전 증상이 나타나지 않은 환자들의 비율이 ‘지에사미’를 사용해 치료를 진행한 그룹의 경우 플라시보 대조그룹에 비해 2.8배 높게 나타난 것. 마찬가지로 60일차까지 생존한 비율을 보면 ‘지에사미’를 사용한 치료한 그룹에서 4배 높게 나타났으며, 피험자 무작위 분류 당시 인공호흡기를 필요로 했을 정도여서 가장 위험도가 높았던 환자그룹 가운데 ‘지에사미’로 치료를 진향한 그룹은 생존률이 10배 높은 수치를 보였다. 가장 빈도높게 수반된 ‘지에사미’의 부작용을 보면 경도에서 중등도에 이르는 설사 및 전신성 저혈압이 관찰됐다. ‘지에사미’는 합성 혈관작용 腸 폴리펩타이드(VIP)의 일종으로 호흡곤란, 급성 폐 손상 및 염증 동물실험 모델에서 폐포 내부의 2형 폐포세포들과 결합해 항 염증‧항 사이토킨 활성을 나타낸 것으로 입증됐다. 혈관작용 腸 폴리펩타이드가 2형 폐포세포들의 작용을 촉진시켜 표면활성물질들이 폐 내벽을 덮도록 해야 하는 데, 표면활성물질들이 소실되면 호흡부전과 폐포의 파괴가 나타나면서 ‘코로나19’ 증상이 나타나게 된다. NRx 파마슈티컬스 측은 FDA와 긴밀한 협력을 진행해 ‘긴급사용 승인’ 내용과 관련한 추가정보가 필요할 때 신속하게 제출될 수 있도록 한다는 방침이다. 지난해 11월 FDA는 호흡부전을 동반한 위중증 ‘코로나19’ 환자들을 위한 치료제로 제출되었던 ‘지에사미’의 ‘긴급사용 승인’ 신청 건을 반려한 바 있다. 이번에 새롭게 제출된 ‘긴급사용 승인’ 신청은 FDA의 요구로 새롭게 이루어진 분석을 통해 확보한 자료를 근거로 다른 치료대안이 부재한 환자들에게 사용될 수 있도록 적응증을 축소한 가운데 이루어졌다. ‘지에사미’는 미국 국립보건연구원이 현재 진행 중인 임상 3상 ‘ACTIV-3b 시험’에 포함된 600여 후보물질들 가운데 선택된 치료제이다. 적응증 내용의 세부적인 변경에도 불구, 임상시험 피험자 충원조건이 절충되거나 완화되지는 않았다.

이덕규 2022.01.06
화이자ㆍ바이오엔테크, 이번엔 대상포진 백신을..

이번에는 전령 RNA(mRNA) 기반 대상포진 백신! ‘코로나19’ 백신 ‘코미나티’를 공동개발해 글로벌 마켓에 공급하고 있는 화이자社 및 독일 생명공학기업 바이오엔테크社가 최초의 mRNA 기반 대상포진 예방백신을 연구‧개발 및 발매하기 위해 제휴계약을 체결했다고 5일 공표했다. 대상포진은 미국에서 대체로 3명당 1명 꼴로 평생에 한번은 걸리는 파괴적이고 고통스러운 질환으로 알려져 있다. 양사의 제휴는 ‘코로나19’ 백신을 최초로 승인받은 후 가장 광범위하게 사용되고 있는 mRNA 백신으로 자리매김시킨 성공사례를 토대로 다시 한번 성사된 것이다. 이에 앞서 양사는 지난 2018년 인플루엔자 백신, 2020년 ‘코로나19’ 백신의 공동개발 및 발매를 진행하기 위해 손을 맞잡은 바 있다. 양사간 합의에 따라 양사는 화이자 측이 보유한 항원 기술과 바이오엔테크 측이 보유한 가운데 ‘코로나19’ 백신을 개발할 때 사용되었던 mRNA 플랫폼 기술을 적용해 나가기로 했다. 양사는 개발비용을 분담키로 했으며, 임상시험의 경우 올해 하반기 중으로 착수될 수 있을 전망이다. 화이자 측은 개발되어 나올 대상포진 백신을 글로벌 마켓에서 발매할 수 있는 권한을 보장받았다. 다만 바이오엔테크 측이 발매권을 갖기로 한 독일, 터키 및 일부 개발도상국가들에는 예외를 적용키로 했다. 또한 양사는 어떤 제품이든 발매되는 제품으로부터 확보된 이윤을 나눠 갖기로 했다. 화이자社의 미카엘 돌스턴 최고 의학책임자 겸 글로벌 연구‧개발‧의학 담당대표는 “화이자 및 바이오엔테크 양사는 세계 최초의 mRNA 백선을 공동으로 개발하고 ‘코로나19’에 대응하는 데 효과적이면서 내약성이 우수한 대안으로 공급해 오고 있다”면서 “이것은 일관되고 민첩하면서 품질높은 제조를 전례없는 규모로 진행하고 있음을 방증하는 사례라 할 수 있을 것”이라고 말했다. 그는 뒤이어 “이번 합의로 우리는 세계적인 수준의 제조 네트워크로부터 지원을 받는 가운데 또 다른 건강 위협요인을 퇴치하기 위해(tackle) mRNA 기술의 개발을 공동으로 진행해 나가게 된 것”이라고 덧붙였다. 바이오엔테크社의 우구르 사힌 대표는 “양사의 제휴가 새로운 mRNA 기반 대상포진 백신을 개발하기 위해 각사가 보유한 전문적이 노하우와 인적‧물적 자원을 이용키로 하기 위해 성사된 것”이라면서 “50세 이상의 성인들 뿐 아니라 암 환자와 같은 취약한 사람들은 대상포진이 발생할 위험성이 높게 나타나고 있다”고 지적했다. 이에 따라 양사는 우수한 안전성 프로필과 높은 효능을 내포한 mRNA 백신을 공동으로 개발하고, 동시에 세계 각국에서 대규모로 접근성이 확보될 수 있도록 하는 데 목표를 두고 있다고 사힌 대표는 덧붙였다. 합의를 도출함에 따라 화이자 측은 2억2,500만 달러의 계약성사금을 바이오엔테크社에 지급키로 했다. 계약성사금은 7,500만 달러의 현금 지급금과 1억5,000만 달러 상당의 지분투자로 구성되어 있다. 바이오엔테크 측은 이와 함께 미래의 인‧허가 및 매출 성과에 따라 최대 2억 달러의 성과금을 추가로 지급받을 수 있게 됐다. 화이자 측이 보유한 항원 기술을 사용하는 대가로 바이오엔테크 측은 2,500만 달러를 건네기로 했다.

이덕규 2022.01.06
AZ, 美 전문 제약사와 뇌전증 치료제 개발 제휴

미국 뉴욕에 본사를 둔 희귀 신경계 질환 치료제 전문 제약기업 오비드 테라퓨틱스社(Ovid Therapeutics)는 초기단계의 저분자 표적화 KCC2 운반체들의 개발을 진행하기 위해 아스트라제네카社와 독점적 라이센스 제휴계약을 체결했다고 3일 공표했다. 특히 제휴대상 KCC2 운반체들 가운데는 선도 후보물질 ‘OV350’이 포함되어 있다. ‘KCC2’란 뉴런에서 염화물의 항상성을 유지하는 데 관여하는 염화칼륨 공동수송체의 일종을 말한다. 오비드 테라퓨틱스 측은 뇌전증 및 기타 신경계 질환들을 치료하기 위한 KCC2 운반 촉진제들의 개발을 최적화하고 신속하게 진행할 수 있도록 한다는 복안이다. 오비드 테라퓨틱스社의 제레미 레빈 이사회 의장 겸 대표는 “KCC2 운반체가 뇌전증을 치료하는 데 매우 유망하다는 믿음을 우리가 갖고 있는 흥미롭고 새로운 표적의 하나”라면서 “KCC2 운반체들을 선택한 것은 저분자 뇌전증 치료제들의 개발을 진행하는 데 사세를 집중하고 있는 오비드 테라퓨틱스에 자연스런 수순이자 메이저 제약사들과 성공적인 제휴를 진행해 왔던 우리 회사가 새롭게 바통을 이어받는 사례라 할 수 있을 것”이라고 피력했다. 양사간 합의에 따라 아스트라제네카 측은 현금 500만 달러의 계약성사금을 지급받으면서 오비드 테라퓨틱스 측이 발행한 750만 달러 상당의 보통주를 매입하기로 했다. 이와 함께 아스트라제네카 측은 차후 최대 800만 달러의 임상개발 성과금과 최대 4,500만 달러의 인‧허가 성과금을 건네받을 수 있는 권한을 확보했다. 아스트라제네카 측은 이 같은 성과금과 함께 제품발매가 이루어졌을 때 한자릿수에서 최대 10%에 이르는 단계별 로열티를 받기로 했다. 임상적 효능이 입증되었을 때 전략적 제휴에 참여하기 위한 최초 협상의 진행을 선택할 수 있는 권한도 갖게 됐다. 아스트라제네카社의 이언 체슬 글로벌 신경의학 신약개발 담당대표는 “오비드 테라퓨틱스가 신경의학 분야에 주력하면서 새로운 뇌전증 치료제를 개발하는 데 경험을 축적해 온 제약사여서 ‘OV350’을 포함한 KCC2 촉진제들의 개발을 진행할 최적의 파트너라 할 수 있을 것”이라는 말로 기대감을 내비쳤다. ‘OV350’은 개념증명(proof of concept)을 위해 진행되었던 체외 및 생체 시험에서 약물내성 뇌전증에 고무적인 효과를 나타낸 개발 초기단계의 신약후보물질이다. 이 조성물은 직접적으로 KCC2를 표적으로 작용해 활성을 촉진시키는 기전을 내포하고 있다. ‘OV350’은 염화물의 항상성을 향상시켜 일반적으로 뇌전증과 관련이 있는 뉴런의 과잉 민감성을 저해하는 것으로 사료되고 있다. 시험결과들을 보면 KCC2 변이 및 기능부전이 나타날 경우 뇌전증 환자들에게서 빈도높게 관찰되는 뉴런의 과잉 민감성에 관여하는 것으로 입증되어 왔다. 양사의 제휴 프로그램은 아스트라제네카 측이 미국 터프츠대학 산하 터프츠 기초‧중개 신경의학연구소와 진행해 왔던 협력관계를 이어받아 한층 더 진전시키는 데 목표를 두고 있다. GABA 수송체 연구 및 신경약리학 분야의 권위자로 알려진 터프츠대학의 스티븐 모스 박사는 “지난 수 십년 동안 치료제 개발에 진전이 이루어졌음에도 불구하고 뇌전증을 치료받은 환자들 가운데 3분의 1에서 절반 가량이 지속적인 발작 증상을 나타내고 있는 형편”이라면서 “뇌전증의 기저원인을 치료하고자 하는 의사들에게 ‘OV350’과 같이 KCC2를 활성화시키는 치료제들이 강력한 무기가 될 수 있을 것”이라고 설명했다. 한편 오비드 테라퓨틱스 측은 결절성 경화증 및 영아연축(嬰兒攣縮) 치료를 위한 차세대 프레가발린으로 기대를 모으고 있는 ‘OV329’ 또한 보유하고 있다. ‘OV329’는 올해 안으로 임상시험 단계에 진입할 수 있을 전망이다. 오비드 테라퓨틱스 측은 지난해 3월 새로운 콜레스테롤 24-수산화효소 저해제 소티클레스타트(soticlestat)의 개발을 진행하기 위해 다케다社와 라이센스 제휴계약을 체결했다. 현재 소티클레스타트는 드라베 증후군 및 레녹스 가스토 증후군 치료제로 개발하기 위한 임상 3상 시험이 진행 중이다.

이덕규 2022.01.06
‘옵디보’ 대만서 식도암 수술후 보조요법 승인 취득

오노약품 공업은 5일 면역체크 포인트 저해제 ‘옵디보’가 대만에서 식도암 또는 위식도 접합부암에 대한 수술 후 보조요법의 승인을 취득했다고 발표했다. 이번 승인은 식도암 또는 위식도 접합부 암 절제 후 환자의 수술 후 보조요법으로 ‘옵디보’ 단일요법을 플라시보와 비교 평가한 다시설 국제공동 무작위화 이중맹검 3상 임상시험 ‘CheckMate-577 시험’ 결과를 토대로 했다. ‘CheckMate-577 시험’에서 환자는 수술 전 보조 화학방사선 요법(CRT) 및 외과적 종양절제 후에 옵디보 단일요법군 또는 플라시보군에 무작위 할당됐다. ‘옵디보’ 단일요법군에서는 옵디보 240㎎을 2주 간격으로 16주 이후 480㎎을 4주 간격으로 투여했으며, 투여는 재발 또는 인용 불가능한 독성이 인정되기까지 또는 환자가 동의를 철회할 때까지 최장 1년의 치료기간 동안 계속되었다. 이 시험에서 옵디보 단일요법군은 플라시보군과 비교하여 주요 평가항목인 무병 생존기간(DFS)’에서 통계학적으로 유의한 연장을 보였다.

최선례 2022.01.06
日시오노기, '코로나19 경구치료약' 승인 신청 지연

일본 시오노기 제약은 개발 중인 코로나19 경구치료약과 관련, 2021년 중으로 목표했던 승인신청이 늦어지고 있다고 5일 밝혔다. 시오노기는 지난해 9월부터 최종 단계 임상시험을 시작했지만, 일본국내 감염자수 감소로 치험자 확보에 난항을 겪고 있는 것이 이유라고 설명했다. 시오노기가 개발 중인 약물은 감염 초기에 1일 1회, 5일 연속 복용함으로써 체내 바이러스 양을 떨어뜨리고 중증화를 막을 수 있을 것으로 기대된다. 시오노기는 앞으로 한국이나 싱가포르 등 해외에서도 임상시험을 실시하는 등 조속한 승인신청을 통해 올해 3월말까지 100만명 분의 경구치료약 공급을 목표하고 있다.

최선례 2022.01.06
화이자 경구 코로나 치료제 美 정부서 추가구매

화이자社는 미국 정부가 자사의 경구용 ‘코로나19’ 치료제 ‘팍스로비드’(PAXLOVID: ‘PF-07321332’, 니르마트렐비르+리토나비르) 1,000만 회분을 추가구매키로 했다고 4일 공표했다. 미국 정부는 앞서 지난해 11월 1,000만 회분의 ‘팍스로비드’를 구매키로 하고 계약을 체결한 바 있다. 이에 따라 미국 정부는 총 2,000만 회분의 ‘팍스로비드’를 화이자 측으로부터 공급받게 됐다. 총 2,000만 회분의 ‘팍스로비드’ 가운데 약 1,000만 회분은 오는 6월 말까지 신속하게 공급된 후 나머지 1,000만 회분은 오는 9월 말까지 공급이 이루어질 수 있을 전망이다. 화이자社의 앨버트 불라 회장은 “오미크론 변이가 확산되면서 수많은 사람들이 하루도 빠짐없이 ‘코로나19’ 감염을 진단받기에 이른 가운데 치료대안들의 사용과 접근성은 가장 중요한 부분이라 할 수 있을 것”이라면서 “입원 및 사망 위험성을 괄목할 만하게 감소시켜 줄 수 있을 것임을 입증한 자료가 확보되고 있고, ‘팍스로비드’가 오미크론 변이에 대해서도 강력한 항바이러스 활성을 유지할 수 있는 것으로 나타남에 따라 우리는 이 경구용 항바이러스제가 ‘코로나19’와의 싸움에서 중요한 대안이 될 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 있다”고 강조했다. 미국 정부와 긴밀하게 협력하면서 이 잠재적 게임체인저 치료제에 대한 환자 접근성을 확대해 나가고 있음을 기쁘게 생각한다고 덧붙이기도 했다. ‘팍스로비드’는 화이자의 연구실에서 개발된 새로운 주요 단백질 분해효소(Mpro) 저해제 니르마트렐비르(nirmatrelvir)를 내포하고 있다. 니르마트렐비르는 코로나바이러스가 복제를 위해 필요로 하는 효소의 일종인 ‘SARS-CoV-2 Mpro’의 활성을 차단하는 기전으로 설계된 것이다. FDA는 지난달 22일 SARS-CoV-2 바이러스 검사에서 양성을 판정받았고, 입원 또는 사망을 포함한 중증 ‘코로나19’로 진행될 위험성이 높으면서 경도에서 중등도에 이르는 소아 및 성인 ‘코로나19’ 환자들을 치료하는 용도로 ‘팍스로비드’의 ‘긴급사용 승인’을 결정한 바 있다. ‘팍스로비드’를 사용할 수 있는 환자들은 연령대가 12세 이상이면서 체중이 최소한 40kg(88파운드)에 해당해야 한다. 현재 ‘팍스로비드’는 세계 각국에서 ‘조건부 승인’ 또는 ‘긴급사용 승인’을 취득해 사용되고 있다. 화이자 측은 여기에 만족하지 않고 각국의 보건당국들에 ‘팍스로비드’의 허가신청서를 제출했다. 이에 따라 ‘팍스로비드’는 각국에서 후속승인이 뒤따를 수 있을 전망이다.

이덕규 2022.01.06
낭성 섬유증 치료 후보물질 美‧EU ‘희귀의약품’

이스라엘의 혁신적인 낭성 섬유증‧기타 폐 질환용 mRNA 변이(mRNA-altering) 치료제 개발 전문 제약기업 스플라이센스社(SpliSense)는 자사의 ‘SPL84-23-1’이 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)으로부터 ‘희귀의약품’(ODD: 희귀질환 치료제)로 지정받았다고 4일 공표했다. ‘SPL84-23-1’은 중증의 낭성 섬유증 폐 질환과 관련이 있는 낭성 섬유증 막(膜)횡단 전도 조절(CFTR) 유전자에서 나타나는 ‘3849 변이’를 표적으로 작용하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)의 일종이다. ‘3849 변이’는 낭성 섬유증 막 횡단 전도조절 유전자의 전구체 mRNA의 스플라이싱(splicing: 접합) 부위에서 나타나는 특정한 스플라이싱 결함으로 알려져 있다. ‘스플라이싱’이란 전구체 mRNA(pre-mRNA)가 성숙한 mRNA로 변형되는 RNA 처리의 한 형태를 말한다. 미국에서 ‘희귀의약품’은 자국 내 환자 수가 20만명을 밑도는 희귀질환들을 타깃으로 겨냥한 가운데 개발이 진행 중인 의약품 또는 생물의약품들 가운데 제한적으로 지정이 이루어지고 있다. 유럽의 경우 ‘희귀의약품’으로 지정되면 10년의 독점발매권을 포함한 각종 인센티브가 주어지게 된다. 유전성 질환의 일종으로 호흡기 감염증과 장애를 수반할 수 있는 것으로 알려진 낭성 섬유증은 전 세계 환자 수가 90,000여명에 달하는 것으로 추정되고 있다. 스플라이센스社의 길리 하르트 대표는 “우리의 선도적 신약후보물질이 FDA와 EMA에서 ‘희귀의약품’으로 지정된 것은 시급하고도 크게 충족되지 못한 낭성 섬유증 환자들의 니즈에 부응하고자 하는 우리의 행보에서 중요한 성과가 도출되었음을 의미한다”면서 전폭적인 환영의 뜻을 표시했다. 그는 뒤이어 “올해 중반경 미국, 유럽 및 이스라엘의 다양한 의료기관에서 ‘SPL84-23-1’의 임상시험이 착수될 것으로 예상하고 있다”고 덧붙였다.

이덕규 2022.01.05
日, 지난해 ‘조제약국 도산’ 과거최다 대폭 갱신

지난해 일본에서는 조제약국의 도산이 이어졌다. 도쿄상공리서치(TSR)는 2021년 1월~11월 ‘조제약국’의 도산은 26건으로 2004년 집계를 시작한 이후 최다였던 2017년 17건을 대폭 상회했다고 발표했다. 일본 전국의 약국수는 편의점보다 많은 약 6만개로, 대기업 체인약국 및 드럭스토어 등이 시장에 진입하여 경쟁을 심화시킨 한편, 약가인하, 약사부족 등 복합적 요인이 경영을 악화시켰고, 코로나19의 영향이 겹쳐 조제약국의 도산이 급증하고 있는 것으로 분석됐다. 조제약국은 과당경쟁이 격화되고 있는 가운데 경쟁력이 강한 대형 체인약국 및 드럭스토어의 조제 병설 움직임은 멈추지 않고 있는 상황이다. 물론 코로나19 이전부터 소규모 영세 조제약국의 도태는 있어, 일정수의 도산은 발생했었지만, 거기에 코로나19 감염확대의 급습으로 예상치 못했던 병의원 진료 보류라는 사태가 발생하였고, 마스크, 손씻기 정착으로 질환수가 감소하여 경영 악화를 가중시킨 것으로 파악된다. 다만, 코로나19로 인한 진료 보류는 서서히 완화되어 처방전 매수가 회복 조짐을 보이고 있다는 것은 그나마 긍정적인 사인으로 보고 있다. 하지만, 2022년 약가인하의 가능성과 여전한 코로나19의 감염 재확대 위험, 저출산·고령화에 따른 고객쟁탈전 심화 등 위험요소는 다분하여 2022년에도 조제약국의 도산은 고공행진이 현실화될 것으로 예측되고 있다.

최선례 2022.01.05
바이오젠, 포스트 ‘스핀라자’ 개발ㆍ발매 권한 행사

바이오젠社가 미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)와 합의했던 선택권을 행사키로 결정했다고 4일 공표했다. ‘BIIB115/ION306’을 개발‧발매하기 위한 글로벌 독점적 로열티 지급 라이센스 제휴를 진행키로 했다는 것. 앞서 양사는 지난 2018년 4월 각종 신경계 장애를 치료할 새로운 약물들의 개발을 진행하기 위해 폭넓은 내용의 전략적 제휴계약을 체결한 바 있다. ‘BIIB115’는 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘스핀라자’(Spinraza: 뉴시너센)를 발매 중인 바이오젠 측이 후속약물로 기대할 만한 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)의 일종이다. 척수성 근위축증 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 뿐 아니라 투여간격을 연장해 약물투여의 편의성을 도모하는 데도 도움이 될 수 있을 전망이어서 주목되고 있는 기대주이다. 바이오젠 측은 ‘BIIB115’의 안전성, 내약성, 약물체내동태 및 효능 등을 평가하기 위한 일련의 임상시험을 진행한다는 방침이다. 바이오젠社의 토비 퍼거슨 부사장 겸 신경근계 치료제 개발 담당대표는 “바이오젠이 신경의학 분야에서 축적한 전문적인 노하우와 아이오니스 파마슈티컬스 측이 안티센스 기술 분야에서 보유한 리더십이 결합됨에 따라 ‘스핀라자’가 척수성 근위축증 치료의 근간을 이루는 약물로 자리매김할 수 있었다”고 말했다. 하지만 척수성 근위축증으로 인한 영향을 받으면서 충족되지 못한 의료상의 니즈에 직면해 있는 환자들이 여전히 존재한다고 퍼거슨 부사장은 지적했다. 그는 “이에 따라 척수성 근위축증 환자들에게 유의미한 영향을 미칠 수 있을 것으로 기대되는 ‘BIIB115’와 같은 혁신적인 치료제들의 개발을 진행할 수 있게 된 것은 대단히 고무적인 일”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 척수성 근위축증 환자들은 척수와 하부 뇌간(腦幹)에서 운동뉴런들이 소실됨에 따라 중증의 진행성 근 위축 증상들로 이어지게 되는 것으로 알려져 있다. 이 때문에 척수성 근위축증 환자들은 운동뉴런을 유지시키는 데 중요한 생존운동뉴런(SMN) 단백질이 충분하게 생성되지 못하게 된다. ‘BIIB115’는 기능적인 생존운동뉴런 단백질의 생성량을 증가시켜 척수성 근위축증의 근본적인 원인을 표적으로 작용하도록 설계된 약물이다. 아이오니스 파마슈티컬스社의 C. 프랭크 베넷 부사장, 최고 학술책임자 겸 신경계 프로그램 프랜차이즈 담당대표는 “환자들이 이전까지 도달하지 못했던 치료성과에 다다를 수 있도록 해 주면서 환자가족들에게 희망을 안겨준 척수성 근위축증의 표준요법제로 자리매김한 치료제가 ‘스핀라자’라 할 수 있다”면서 “이제 ‘BIIB115/ION306’이 각종 신경계 질환으로 인해 고통받아 왔던 환자들에게 커다란 유익성을 안겨줄 수 있는 치료제들을 발굴‧개발해 오고 있는 바이오젠 측과의 생산적인 협력관계를 방증하는 또 하나의 사례가 될 수 있을 것”이라고 강조했다. 바이오젠 측은 선택권을 행사키로 함에 따라 2021 회계연도 4/4분기 중으로 6,000만 달러의 지급금을 아이오니스 파마슈티컬스社에 건네기로 했다. 이와 함께 라이센스 제휴에 다른 개발, 인‧허가 및 발매 성과에 도달했을 때 추가로 성과금을 지급하고, 연간 매출액을 기준으로 한 로열티를 제공키로 했다. ‘BIIB115’의 개발, 제조 및 미래 발매를 진행하는 데 소요될 비용부담은 바이오젠 측이 전담키로 했다.

이덕규 2022.01.05
노바티스 ‘길레니아’ 美 특허 타당성 인정 판결

노바티스社는 미국 내 특허소송 상급심 취급법원인 연방순회항소법원(CAFC)이 자사의 다발성 경화증 치료제 ‘길레니아’(핀골리모드)의 투여요법(dosing regimen)에 적용된 특허(미국 특허번호 9,187,405)의 타당성을 인정하는 판결을 내렸다고 4일 공표했다. 이번 판결은 앞서 지난해 8월 델라웨어州 지방법원이 ‘길레니아’의 특허소송에서 노바티스 측에 유리한 판결을 내리면서 해당특허의 만료시점인 오는 2027년 12월까지 중국 제약기업 HEC 파마社가 제네릭 제형을 발매할 수 없도록 한 영구적 금지명령(permanent injunction)을 재확인한 것이다. 특허 만료시점은 소아 독점권(pediatric exclusivity) 조항에 따른 6개월 특허 연장기간이 포함되어 있다. HEC 파마는 현재 ‘길레니아’의 투여요법 특허에 도전하고 있는 유일한 제네릭 제형 허가신청 제약사이다. 하지만 이번 판결로 해당특허의 타당성이 재확인됨에 따라 영구적 금지명령 판결이 효력이 유지될 수 있게 됐다. 이번 판결에 앞서 노바티스 측은 ‘길레니아’의 제네릭 제형에 대한 허가를 신청한 제약사들과 분쟁을 타결지은 바 있다. 설령 제네릭 제형들이 FDA로부터 발매를 승인받더라도 투여요법의 특허 만료시점인 오는 2027년 12월까지 발매에 들어가지 않도록 합의했던 것. 잠재적으로 제네릭 제형들이 발매될 시점과 구체적인 타결내용들은 외부에 공개되지 않았다. 노바티스 측은 이번 판결로 최소한 차후 2년 동안 미국시장에서 ‘길레니아’의 제네릭 제형들이 발매되지 않을 것으로 전망했다.

이덕규 2022.01.05
화이자 코로나 백신 12세 이상 부스터 샷 ‘EUA’

화이자社 및 독일 생명공학기업 바이오엔테크社는 FDA가 양사의 ‘코로나19’ 백신 ‘코미나티’의 부스터 접종 ‘긴급사용 승인’(EUA) 대상에 12세 이상 연령대가 포함될 수 있도록 승인했다고 3일 공표했다. 12세 이상 연령대를 위한 ‘코미나티’의 부스터 접종 용량은 기본접종 용도로 허가된 30μg과 동일하다. 앞서 양사의 ‘코로나19’ 백신의 부스터 접종은 기본접종을 마친 16세 이상의 청소년 및 성인들을 대상으로 진행될 수 있도록 FDA가 ‘긴급사용 승인’을 결정한 바 있다. 또한 FDA는 허가된 다른 ‘코로나19’ 백신으로 기본접종을 마친 18세 이상의 청소년 및 성인들을 대상으로 화이자 및 바이오엔테크 양사의 ‘코로나19’ 백신을 사용해 부스터 접종을 진행할 수 있도록 ‘긴급사용 승인’을 결정하기도 했다. 화이자社의 앨버트 불라 회장은 “최근 ‘코로나19’ 확진건수가 크게 늘어나면서 모두의 우려를 낳고 있는 가운데 우리 백신의 ‘긴급사용 승인’ 적용 폭을 확대한 FDA의 오늘 결정이 궁극적으로 지금의 판데믹 상황을 퇴치하는 데 중요한 도움을 줄 수 있을 것”이라면서 “우리는 광범위한 연령대에 걸친 부스터 접종이 ‘코로나19’ 감염을 고도로 예방하고 입원률을 감소시키는 데 필수적인 부분이라는 믿음을 변함없이 갖고 있다”고 말했다. 바이오엔테크社의 우구르 사힌 대표는 “부스터 접종이 전체 연령대에서 ‘코로나19’에 대응하는 면역력을 증강시키고 감염 예방효과를 높여줄 수 있을 것”이라면서 “오미크론과 같은 새로운 변이들이 나타나고 있는 현재의 상황에서 가능한 전체 연령대를 대상으로 부스터 접종을 진행하는 것은 대단히 중요한 일”이라고 단언했다. 이와 관련, 이스라엘 보건부가 확보한 실제 임상현장 입증자료를 보면 총 410만여명을 대상으로 화이자 및 바이오엔테크 양사의 ‘코로나19’ 백신을 기본접종 후 최소한 5개월차에 3차 부스터 접종한 결과 12~17세 연령대에서 새로운 안전성 우려사항이 관찰되지 않았다. FDA는 이와 별도로 현재의 ‘긴급사용 승인’ 내용을 변경해 12세 이상 연령대의 부스터 접종시기를 기존의 기본접종 후 최소한 6개월에서 최소한 5개월로 단축했다. 이처럼 접종시기를 단축한 것은 성인들을 대상으로 기본접종 후 최소한 5개월이 지난 시점에서 화이자 및 바이오엔테크 양사의 ‘코로나19’ 백신을 3차 부스터 접종했을 때 새로운 안전성 우려사항이 수반되지 않은 것으로 나타난 이스라엘 보건부의 실제 임상현장 입증자료 등을 근거로 이루어진 것이다. 한편 FDA는 일부 면역력이 약화된 5~11세 연령대를 위한 3차 추가접종을 2회 접종 후 최소한 28일이 지난 시점에서 진행하도록 하는 내용으로 기존의 ‘긴급사용 승인’ 적용 폭을 확대했다. 이 같은 결정은 고형장기 이식수술을 받은 성인환자들을 대상으로 3차 접종을 진행하면서 효능 및 안전성을 평가한 외부 보고 정보를 근거로 이루어졌다. 양사의 ‘코로나19’ 백신은 앞서 일부 유형의 면역력 약화를 나타내고 연령대가 최소한 12세 이상에 해당하는 소아, 청소년 및 성인들을 대상으로 3차 접종을 진행할 수 있도록 승인된 바 있다.

이덕규 2022.01.05
FDA, 경구 복잡성 요로감염증 치료제 ‘신속심사’

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 다제내성 세균감염증 및 희귀질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 스페로 테라퓨틱스社(Spero Therapeutics)는 세균감염에 의한 급성 신우신염을 포함한 복잡성 요로감염증(cUTI) 치료제 후보물질 테비페넴 HBr(tebipenem HBr) 경구용 정제의 허가신청 건을 FDA가 접수하면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정했다고 3일 공표했다. 테비페넴 HBr은 앞서 복잡성 요로감염증 치료를 위한 ‘우수 감염증 치료제 인증’(QIDP)과 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 바 있다. FDA는 테비페넴 HBr의 허가신청 건을 논의하기 위한 자문위원회를 소집할 방침이다. 이와 함께 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 6월 27일까지 테비페넴 HBr의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 것으로 보인다. 스페로 테라퓨틱스社의 안키트 마하데비아 대표는 “FDA가 테비페넴 HBr의 허가신청 건을 접수한 것은 복잡성 요로감염증을 치료할 최초이자 유일한 경구용 카바페넴 계열 항생제를 환자들에게 제공하고자 하는 우리의 사명을 이행하기 위한 큰 걸음을 내디딘 것”이라면서 “허가를 취득할 경우 테비페넴 HBr이 환자들을 집에서 빠르게 감염증에서 회복되도록 해 주거나 조기에 퇴원할 수 있도록 해 줄 경구용 치료대안으로 환자들에게 공급될 수 있게 될 것으로 기대한다”고 말했다. 그는 뒤이어 “허가신청 건이 접수된 것은 중요한 성과라 할 수 있을 뿐 아니라 영리기업이 되고자 하는 계획을 진행 중인 스페로 테라퓨틱스의 전체 재직자들을 위해서도 고무적인 순간이라 할 수 있을 것”이라고 밝히고 “테비페넴 HBr이 올해 하반기경 발매가 이루어질 수 있도록 뒷받침하기 위해 심사가 진행되는 동안 FDA와 긴밀하게 협력해 나가고자 한다”고 덧붙였다. 테비페넴 HBr의 허가신청서는 앞서 공개되었던 임상 3상 ‘ADAPT-PO 시험’의 긍정적인 도출자료 등을 근거로 제출된 바 있다. 이들 자료에 따르면 ‘ADAPT-PO 시험’에서 경구용 테비페넴 HBr을 복용한 복잡성 요로감염증 환자 및 급성 신수신염 환자 그룹은 어타페넴(ertapenem)을 정맥주사제로 투여받았던 대조그룹과 비교했을 때 통계적으로 비 열등성이 확보된 것으로 입증됐다. 스페로 테라퓨틱스社의 데이비드 멜닉 최고 의학책임자는 “임상 3상 ‘ADAPT-PO 시험’이 허가신청을 위해, 그리고 하가를 취득할 경우 의사들이 정맥주사제를 대신해 환자들에게 경구용 테비페넴 HBr을 적절하게 처방하는 데 필요한 확신을 심어주기 위해 엄격하게 설계됐다”며 “시험에서 확보된 긍정적인 결과가 우리의 첫 번째 목표를 이행할 수 있도록 해 주면서 궁극적으로는 테비페넴 HBr이 환자치료를 개선하고 복잡성 요로감염증에 소요되는 의료자원을 감소시켜 줄 수 있을 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 강조했다.

이덕규 2022.01.05
日고바야시제약, ‘숙면 귀마개’ 인기

일본에서는 고바야시 제약이 발매한 숙면 귀마개 ‘나이트민 미미호구 타임’이 인기를 모으고 있다. ‘나이트민 미미호구 타임’는 신박한 제품 콘셉트에 최근 수면관련 시장의 활성화에 힘입어 소비자들의 관심 상품이 됐다. 이에 따라 ‘나이트민 미미호구 타임’은 지난해 10월 7일 발매된 이후 약 2개월만에 출하 개수 50만개를 돌파했다. 최근 생활습관의 변화로 스트레스불면을 안고 있는 사람이 증가하고 있어 숙면에 대한 수요가 한층 높아지고 있는 가운데 이 제품은 귀를 따듯하게 하여 릴렉스를 돕고 소음을 차단하는 효과를 통해 숙면을 촉진하는 귀마개 제품으로 잠들지 못하는 소비자들의 손길을 끌었다. 고바야시의 조사에 따르면 ‘20~60대 남녀의 절반이 ‘잠들기 어렵다’고 느끼고 있으며, 그 원인 중 하나로 ‘스트레스’를 꼽고 있지만, 70% 이상의 사람이 특별한 대처를 하고 있지 않고 있다‘고 답했다. 고바야시는 귀에는 자율신경이 모여 있는 점에 주목하여 귀를 따듯하게 하는 온열효과와 차음효과를 겸한 ‘나이트민 미미호구 타임’을 개발했다. 온열효과는 약 20분간 지속되며, 이어피스는 S, M 두 가지 사이즈로 구성되어 사용자의 귀에 맞는 크기를 선택할 수 있다. 또, 쿠션성 소재로 귀에 압박감을 주지 않고 잠을 방해하는 주의 잡음을 효과적으로 차단한다.

최선례 2022.01.04
日‘라쿠텐메디컬재팬’ 1월1일부 ‘라쿠텐 메디컬’로

‘일본 라쿠텐 메디컬 재팬 주식회사’는 2022년 1월 1일부로 회사명을 ‘라쿠텐 메디컬’로 변경했다. ‘라쿠텐 메디컬 재팬 주식회사’는 2017년 3월 모회사인 미국법인 ‘라쿠텐 메디컬사’의 일본법인으로 설립되어, 올해로 설립 5주년을 맞이함에 따라 일본에 머물지 않고 아시아를 중심으로 전세계적으로 ‘광면역요법’의 연구개발 및 실용화를 가속하기 위해 회사명에서 ‘재팬’을 뻬고 ‘라쿠텐 메디컬 주식회사’로 변경하게 되었다고 한다. 광면역요법과 관련해서는 2020년 9월 ‘절제 불능의 국소 진행 또는 국소 재발의 두경부암’을 효능·효과로 후생노동성으로부터 ‘야카룩스(Cetuximab sarotalocan sodium)’의 제조 판매 승인을 취득하여, 2021년 1월부터 판매를 시작했다. 현재 일본국내 40여개 시설에서 110여명의 의사에 의한 치료를 제공되어 두경부암의 새로운 치료옵션이 되고 있다. ‘아캬룩스’는 키메라형 항인간 상피성장인자 수용체(EGFR) 모노클로널항체(IgG1)인 섹시멈과 광감수물질인 색소 IRDye ® 700DX를 결합시킨 항체약물복합체로 이루어진 링거 정주용 주사제이다. 일루미녹스® 플랫폼을 기반으로 개발된 최초의 의약품이다.

최선례 2022.01.03
노바백스 ‘코로나19’ 백신 美서 월내 ‘EUA’ 신청

미국 메릴랜드州 게이더스버그에 소재한 차세대 백신 개발 전문 생명공학기업 노바백스社는 자사의 ‘메이트릭스-M’(Matrix-M) 항원보강 재조합 나노입자 단백질 기반 ‘코로나19’ 백신 ‘NVX-CoV2373’의 최종 화학, 제조 및 품질관리(CMC) 모듈을 포함한 최종 자료 패키지 제출절차를 마쳤다고 지난달 31일 공표했다. 이날 발표는 노바백스 측이 ‘NVX-CoV2373’의 ‘긴급사용 승인’(EUA)을 FDA에 신청하기 위한 요건을 모두 충족시켰음을 의미하는 것이다. 노바백스 측은 이에 따라 ‘코로나19’ 백신의 ‘긴급사용 승인’ 신청에 관한 FDA의 지침에 따라 차후 1개월 이내에 ‘긴급사용 승인’ 신청서가 제출될 수 있을 것으로 예상했다. 노바백스社의 스탠리 C. 어크 대표는 “노바백스가 새로운 변이들의 출현으로 인해 ‘코로나19’ 판데믹 상황이 지속적으로 이어지고 있는 미국에서 단백질 기반 백신을 선보일 수 있도록 하는 데 사세를 집중하고 있다”면서 “현재 미국은 적합한 대상자들에 대한 기본접종 뿐 아니라 부스터 접종까지 필요로 하고 있는 형편”이라고 말했다. 그는 뒤이어 “우리의 ‘코로나19’ 백신 프로그램이 진행되는 데 지속적인 지원을 아끼지 않은 미국 정부와 임상시험에 참여한 피험자들, 그리고 백신의 개발‧제조를 지원해 오고 있는 관계자분들께 감사의 뜻을 전하고 싶다”고 덧붙였다. 한편 노바백스 측의 최종 화학, 제조 및 품질관리 자료 패키지는 자사의 제조 제휴선인 물량 기준 세계 최대 백신 제조기업 인도 혈액연구소(SII)의 협력에 힘입어 제출될 수 있었던 것이다. 노바백스 측은 추후 자사의 글로벌 공급망에서 추가 제조시설들에 대한 보완자료를 제출할 수 있을 전망이다.

이덕규 2022.01.03
화이자 경구 코로나 치료제 ‘팍스로비드’ 英 허가

영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)이 화이자社의 경구용 항바이러스제 ‘팍스로비드’(PAXLOVID: ‘PF-07321332’, 니르마트렐비르+리토나비르)를 승인했다고 지난달 31일 공표했다. MHRA는 경도에서 중등도에 이르는 ‘코로나19’에 감염되었고 중증으로 진행될 위험성이 높은 환자들에게서 입원 및 사망 위험성을 낮추는 데 효과적인 데다 안전하다는 결론을 도출함에 따라 이번에 ‘팍스로비드’의 발매를 승인한 것이다. 이에 앞서 MHRA는 ‘팍스로비드’의 안전성, 품질 및 효능에 대해 엄격한 심사를 진행했다. 아울러 영국 정부의 외부 전문가 자문기관인 의약품위원회(CHM)의 자문 또한 ‘팍스로비드’의 발매를 승인하는 데 참조됐다. 화이자社에 의해 개발된 ‘팍스로비드’는 ‘PF-07321332’와 리토나비르가 복합된 가운데 바이러스 복제에 필요로 하는 단백질 분해효소를 저해하는 기전의 항바이러스제이다. 이에 따라 바이러스가 증식하지 못하고 낮은 수치에 머물러 있도록 유도해 바이러스 감염증을 극복할 수 있는 도움을 주는 약물이 ‘팍스로비드’이다. 리토나비르는 체내에서 ‘PF-07321332’가 서서히 분해되도록 작용해 효능을 높이게 된다. ‘팍스로비드’는 별도로 포장된 2개 약효성분들의 정제를 5일 동안 1일 2회 함께 복용하는 방법으로 사용된다. ‘PF-07321332’는 아직까지 허가를 취득한 전례가 없는 새로운 항바이러스제이다. 반면 리토나비르는 약효를 증강시키기 위해 여러 해에 걸쳐 일부 다른 AIDS 치료제들과 함께 사용되어 왔던 약물이다. ‘팍스로비드’에서도 리토나비르는 ‘PF-07321332’의 약효를 증강시키는 기전으로 작용하게 된다. ‘코로나19’에 감염되었고 높은 위험도를 나타내는 성인환자들을 대상으로 진행되었던 1건의 임상시험에서 처음 증상이 나타나기 시작한 후 3일 이내에 치료를 개시해 ‘팍스로비드’를 5일 동안 복용토록 한 결과 28일차까지 ‘코로나19’로 인해 입원했거나 사망에 이른 위험성이 플라시보 대조그룹에 비해 89% 낮게 나타났다. ‘팍스로비드’를 복용한 그룹에서 입원률 및 사망률이 0.8%(389명 중 3명)에 그친 반면 플라시보 대조그룹에서는 7%(385명 중 27명)으로 집계되었던 것. 처음 증상이 나타나기 시작한 후 5일 이내에 ‘팍스로비드’를 복용토록 한 경우에도 대동소이한 내용의 효과가 눈에 띄었다. 임상시험 자료를 근거로 할 때 ‘팍스로비드’는 감염 초기단계에서 복용하기 시작했을 때 가장 효과적인 것으로 나타났다. 이에 따라 MHRA는 처음 증상이 나타나기 시작한 후 5일 이내에 신속하게 복용을 개시하도록 권고했다. ‘팍스로비드’는 또한 경동에서 중등도에 이르는 ‘코로나19’에 감염되었고, 중증으로 진행될 수 있는 최소한 한가지 위험성을 동반한 18세 이상의 환자들을 위해 사용토록 허가받았다. 여기에 해당하는 위험성 가운데는 비만, 60세 이상의 고령자, 당뇨병 또는 심장병 등이 포함된다. 오미크론 변이가 ‘팍스로비드’의 약효에 영향을 미칠 수 있는지 유무는 아직까지 규명되지 않은 단계이다. MHRA는 이를 규명하기 위해 화이자 측과 긴밀하게 협력하고 있다. 의약품‧의료기기안전관리국의 준 레인 국장은 “오늘 우리가 ‘팍스로비드’를 ‘코로나19’ 치료제로 승인한 것은 증상이 나타나기 시작한 후 3일 이내에 복용토록 했을 때 ‘코로나19’ 관련 입원 및 사망 위험성이 89%까지 낮게 나타난 것에 근거를 두고 이루어진 결정이었다”고 말했다. 그는 뒤이어 “이제 우리는 정맥주사제 대신 경구복용할 수 있는 ‘코로나19’ 치료용 항바이러스제를 또 한가지 확보하게 됐다”면서 “이것은 ‘코로나19’가 중증으로 진행되기 전에 병원 외에서 사용할 수 있게 되었음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 강조한 뒤 “오늘 발표로 ‘코로나19’에 취약한 사람들의 생명을 구할 수 있게 될 것임에 재차 확신을 갖게 됐다”고 덧붙였다.

이덕규 2022.01.03

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