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초희귀 지질 축적장애 최초 치료제 FDA서 허가

FDA는 미국 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 포스터 시티에 본사를 둔 희귀 간질환 전문 제약기업 미럼 파마슈티컬스社(Mirum Pharmaceuticals)의 성인 뇌건 황색종증(CTX) 환자 치료제 ‘시텍슬리’(Ctexli: 케노다이올)의 발매를 21일 승인했다.초희귀 지질 축적장애의 일종인 뇌건(또는 뇌힘줄) 황색종증 치료제가 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘시텍슬리’가 처음이다.FDA 약물평가연구센터(CDER) 희귀질환‧소아의학‧비뇨기의학‧생식의학국(ORPURM)의 재닛 메이너드 국장은 “FDA가 뇌건 황색종증과 같은 초희귀 대사계 장애를 포함한 각종 희귀질환을 치료할 신약개발을 지원하는 데 집중적인 노력을 기울이고 있다”면서 “뇌건 황색종증이 환자들에게 심대한 영향을 미칠 수 있는 진행성 다중체계 장애의 일종인 데다 지금까지 허가받은 치료제를 찾기 어려웠던 형편”이라고 말했다.오늘 결정으로 뇌건 황색종증을 개선할 안전하고 효과적인 치료대안이 공급될 수 있게 됐다는 말로 의의를 강조하기도 했다.뇌건 황색종증은 ‘CYP27A1’이라 불리는 유전자의 변이에 의해 나타나는 유전성 대사계 장애의 일종을 말한다.이 증상이 나타나면 체내에서 지방을 분해하는 데 중요한 역할을 하는 효소의 결핍으로 이어지게 된다.뇌건 황색종증 환자들은 간 내부에서 담즙산의 생성이 감소함에 따라 정상적인 방법으로 콜레스테롤을 분해하지 못하게 되고, 이로 인해 이형성 콜레스테롤 대사산물이 뇌, 간, 피부 및 힘줄을 포함한 체내의 다양한 부위들에 축적되어 장기(臟器)와 조직들의 손상으로 이어지게 된다.‘시텍슬리’는 결핍된 담즙산을 대체해 뇌건 황색종증에서 수반되는 임상적 이상에 관여하는 것으로 사료되는 콜레스테롤 대사산물의 비정상적인 축적을 감소시키는 작용기전을 나타낸다.뇌건 황색종증 환자들을 치료하는 데 ‘시텍슬리’가 나타내는 효능은 이중맹검법, 플라시보 대조, 피험자 무작위 분류, 교차 철회시험으로 설계된 1건의 임상시험을 통해 평가됐다.24주 동안 진행된 이 시험에서 ‘시텍슬리’ 250 mg을 1일 3회 복용한 피험자들은 혈중 콜레스테롤 수치 뿐 아니라 뇨중 ‘23S-펜톨’(23S-pentol)의 수치가 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증됐다.‘23S-펜톨’은 뇌건 황색종증 환자들에게서 크게 증가한 콜레스테롤 대사산물의 일종이다.‘시텍슬리’의 처방정보에는 간 독성 주의문이 삽입되어야 한다.간 독성은 기존의 간질환 또는 담관 이상을 나타내는 환자들 가운데 간 손상 위험성의 증가를 수반하는 전체 환자들이 해당된다.환자들은 치료를 개시하기 전에 간 혈액검사를 받아야 하고, 치료를 지속하는 동안에는 연례적으로 받아야 한다.임상적으로 지시된 경우에도 간 혈액검사를 받아야 한다.간 독성의 징후들이 나타난 경우에는 의사에게 상담을 구하고, ‘시텍슬리’의 사용을 중단해야 한다.간 독성의 징후들 가운데는 위 통증, 구역, 피로, 암갈색 소변, 타막상, 눈‧피부 황달 및 소양증 등이 포함된다.‘시텍슬리’를 사용할 때 가장 빈도높게 수반되는 부작용들로는 설사, 두통, 복통, 변비, 고혈압, 근육약화 및 상기도 감염증 등을 꼽아볼 수 있다.사용이 권고되는 ‘시텍슬리’의 용량은 250mg을 1회 3회 경구복용토록 하는 내용으로 구성되어 있다.앞서 FDA는 ‘시텍슬리’를 ‘신속심사’, ‘패스트 트랙’ 대상 및 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다.

이덕규 2025.02.24
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AZ, ‘에브렌조’ 보유 생명공학사 중국법인 인수

미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 생명공학기업 파이브로젠社(FibroGen)가 자사의 중국 내 자회사를 아스트라제네카社에 약 1억6,000만 달러를 받는 조건으로 매각했다고 20일 공표했다.파이브로젠社는 지난 2021년 7월 만성 신장병 수반 빈혈 치료제 ‘에브렌조’(Evrenzo: 록사두스타트)를 국내에서 승인받아 낯설지 않은 생명공학사이다.파이브로젠社의 테인 웨틱 대표는 “오늘 아스트라제네카에 우리의 중국법인 파이브로젠 차이나(FibroGen China)를 매각키로 했음을 발표하게 됐다”면서 “아스트라제네카는 중국시장에서 록사두스타트와 관련한 오랜 전략적 파트너”라고 말했다.중국 내 자회사를 매각함에 따라 우리의 현금 유동성 지속기간(cash runway)이 오는 2027년까지로 연장될 수 있게 되면서 우리의 동종계열 최초 CD46 표적 항체-약물 결합체 ‘FG-3246’의 임상개발 프로그램과 전이성 거세 저항성 전립선암(mCRPC) 동반 양전자 방출 단층촬영(PET) 조영제 ‘FG-3180’의 개발 프로그램이 지속적으로 이루어질 수 있게 된 것이라는 말로 웨틱 대표는 의의를 설명했다.웨틱 대표는 뒤이어 “여러 대안들을 놓고 면밀한 평가를 진행한 끝에 중국 내 자회사를 매각해 기간대출을 상환하는 것이 파이브로젠의 주주들을 위한 최선의 시나리오라는 믿음에 도달했던 것”이라며 “우리의 중국 내 관계자들과 크리스틴 청 중국법인 대표의 흔들림 없는 헌신에 힘입어 중국시장에서 록사두스타트의 성공적인 발매가 이루어질 수 있었다”는 말로 감사의 뜻을 전했다.이제 파이브로젠은 새롭고 고무적인 장(章)을 펼칠 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.양사간 합의에 따라 파이브로젠 측은 8,500만 달러 상당으로 평가된 기업가치 금액과 7,500만 달러의 현금 등 약 1억6,000만 달러를 지급받을 수 있게 됐다.양사의 합의에 따른 후속절차들은 올해 중반경 마무리될 수 있을 전망이다.후속절차들이 마무리되면 파이브로젠 측은 모건 스탠리社의 투자펀드 모건 스탠리 택티컬 밸류(Morgan Stanley Tactical Vaule)에 기간대출금을 상환하면서 회사의 자본구조를 간소화한다는 복안이다.이를 통해 오는 2027년까지 현금 유동성 지속기간이 연장될 수 있을 것으로 전망했다.아스트라제네카 측의 경우 중국시장에서 록사두스타트에 대한 전권을 확보하게 됐다.록사두스타트는 항암화학요법제 사용으로 인한 빈혈을 치료하는 데도 사용을 승인받기 위한 적응증 추가 심사가 진행 중이다.하지만 미국시장과 아스텔라스 파마社에 사용권을 인계한 국가 이외의 전체 시장에서는 파이브로젠 측이 록사두스타트의 전권을 계속 유지하게 된다.이와 함께 파이브로젠 측은 저위험도 골수이형성 증후군(LR-MDS) 관련 빈혈 적응증과 관련한 록사두스타트의 개발 계획에 대한 평가를 지속한다는 방침이다.이 적응증은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 높아 고부가가치 적응증으로 기대되고 있다.파이브로젠 측은 개발 프로그램에서 차기 수순을 결정하기 위해 오는 2/4분기경 FDA와 회의를 갖고 머리를 맞댈 계획이다.이밖에도 파이브로젠 측은 자사의 선도자산 ‘FG-3246’과 동반 PET 조영제 ‘FG-3180’의 임상개발을 진행하면서 오는 2/4분기 중으로 전이성 거세 저항성 전립선암(mCRPC) 환자들을 대상으로 ‘FG-3246’의 임상 2상 단독요법 시험이 착수될 수 있을 것으로 예상하고 있다.

이덕규 2025.02.21
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길리어드 담즙성 담관염 치료제 EU 조건부 승인

길리어드 사이언스社는 자사의 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제 셀라델파(selasdelpar)가 EU 집행위원회로부터 조건부 허가를 취득했다고 20일 공표했다.셀라델파는 우르소데옥시콜린산(UDCA) 단독요법을 진행했을 때 불충분한 반응을 나타낸 성인 원발성 담즙성 담관염 환자들에게 UDCA와 함께 복용하는 병용요법제, 그리고 UDCA에 내약성을 나타내지 않는 원발성 담즙성 담관염 환자들을 위한 단독요법제 용도로 이번에 허가를 취득했다.이에 따라 셀라델파는 유럽경제지역(EEA) 각국에서 이 희귀 간질환을 앓고 있는 환자들을 위한 새롭고 중요한 치료대안으로 공급될 수 있게 됐다.셀라델파는 미국과 영국 등에서 ‘리브델지’(Livdelzi) 상품명으로 허가를 취득해 발매되고 있다.스페인 바르셀로나 병원의 마리아-카를로타 론도노 박사는 “오늘 결정이 셀라델파의 임상적 유익성과 가치를 강화시켜 주는 것이자 유럽 각국의 원발성 담즙성 담관염 환자들에게 공급될 중요하로 새로운 치료대안으로 자리매김하게 되었음을 의미하는 것”이라면서 “기존의 1차 약제들을 사용했을 때 충분한 반응을 나타내지 않은 유럽 각국의 환자들에게서 셀라델파가 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하면서 효과적이고 증상을 직접적인 표적으로 작용하는 치료제로 각광받을 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.원발성 담즙성 담관염은 담관에서 나타나는 희귀, 만성, 자가면역성 질환의 일종으로 유럽 내 환자 수가 10만명당 22명 정도로 추정되고 있다.여성들에게서 보다 빈도높게 나타나고 있는 가운데 간 손상을 수반하는데, 치료하지 않은 채 방치할 경우 간 부전으로 진행될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.원발성 담즙성 담관염에 가장 빈도높게 수반되는 증상들로는 소양증과 피로가 손꼽히고 있는데, 일부 환자들의 경우에는 이 같은 증상들이 파괴적으로 나타날 수 있는 형편이다.현재까지 원발성 담즙성 담관염을 완치시켜 주는 치료법은 부재한 것이 현실이어서 치료목표는 증상의 진행속도를 둔화시키고, 담즙정체성 소양증과 같은 담즙정체 관련증상들을 감소시키는 데 두어지고 있다.치료효과는 간 생화학 검사 결과의 개선을 통해 평가되고 있는데, 원발성 담즙성 담관염의 중요한 생체지표인자 가운데 하나로 알려진 알칼리 산분해효소(ALP) 수치의 정상화가 대표적인 측정지표의 하나이다.길리어드 사이언스社의 티모시 왓킨스 염증 치료 임상개발 담당부회장은 “유럽 각국의 원발성 담즙성 담관염 환자들이 오랜 기간 동안 치료상의 진전을 학수고대해 왔다”면서 “지금까지 기저질환의 매개 생체지표인자들과 가장 빈도높게 수반되는 파괴적인 증상이라 할 수 있는 소양증에 대응하는 원발성 담즙성 담관염 치료제가 부재했던 것이 현실”이라고 강조했다.그는 뒤이어 “오늘 셀라델파가 조건부 허가를 취득하면서 이루어진 변화 덕분에 증상을 치료하고 소양증을 감소시킬 수 있게 된 것”이라며 “유럽 각국의 보건당국들과 협력해 새롭고 유망한 이 치료제가 하루빨리 환자들에게 사용되어 효과를 볼 수 있게 되었으면 하는 바람”이라고 덧붙였다.EU 집행위의 이번 결정에 앞서 지난해 12월 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 주로 본임상 3상 ‘RESPONSE 시험’에서 도출된 결과를 근거로 셀라델파에 대해 긍정적인 의견을 제시한 바 있다.‘RESPONSE 시험’은 플라시보 대조시험으로 진행되었던 본임상 시험이다.이 시험에서 셀라델파를 복용한 피험자들의 62%가 12개월차에 생화학적 반응을 평가했을 때 일차적 시험목표에 도달한 것으로 분석되어 플라시보 대조그룹의 20%를 크게 상회했다.예를 들면 12개월차에 평가했을 때 셀라델파를 복용한 피험자 그룹의 25%에서 알칼리 산분해효소 수치가 정상화된 것으로 집계되었던 것.이 같은 변화는 플라시보 대조그룹에서는 관찰되지 않았다.6개월차에 착수시점과 비교한 소양증 점수의 변화를 보더라도 셀라델파를 복용한 피험자 그룹은 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 나타나 핵심적인 이차적 시험목표가 충족됐다.셀라델파를 복용한 피험자 그룹의 경우 6개월차에 평가했을 때 중등도에서 중증에 이르는 소양증이 0~10점에서 3.2점 개선된 것으로 나타나 1.7점이 감소한 플라시보 대조그룹에 비해 임상적으로 유의미하게 개선되었음이 눈에 띄었던 것이다.약물치료 관련 중증 부작용이 수반된 경우는 관찰되지 않았다.셀라델파를 복용한 피험자들의 5% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 데다 플라시보 대조그룹에 비해 1% 이상 높게 나타난 부작용을 보면 두통, 구역, 복통 및 복부 고창(鼓脹) 정도가 보고됐다.셀라델파는 이번에 조건부 허가를 취득한 것이어서 승인지위를 지속적으로 유지할 수 있으려면 차후 확증시험에서 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다.셀라델파는 지난해 8월 FDA의 가속승인을 취득했으며, 올해 1월 영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)으로부터 발매를 승인받았다.이밖에 캐나다와 호주 등에서는 심사가 진행 중이다.

이덕규 2025.02.21
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베링거, 낭성섬유증 유전자 치료제 개발 스타트

베링거 인겔하임社가 새로운 동종계열 최초 유전자 치료제 후보물질 ‘BI 3720931’의 임상 1/2상 ‘LENTICLAIR 1 시험’을 개시한다고 20일 공표했다.이날 발표는 베링거 인겔하임이 영국 기술투자기업 IP 그룹, 영국 호흡기 유전자 치료제 컨소시엄(GTC) 및 영국의 세포‧유전자 치료제 위탁 개발‧제조기업(CDMO) OXB社와 함께 공개한 것이다.‘BI 3720931’은 낭성섬유증을 유발하는 유전자 변이들과 무관하게 환자들에게서 치료결과를 개선하는 데 목표를 둔 기대주이다.임상시험은 유전적인 이유로 낭성섬유증 막(膜) 횡단조절자(CFTR) 조절제들을 사용했을 때 효과를 기대할 수 없는 성인 낭성섬유증 환자들에게 초점이 맞춰진 가운데 진행될 예정이다.낭성섬유증은 시간이 흐름에 따라 중증도가 악화되는 유전성 질환의 일종으로 전 세계 환자 수가 10만명을 상회하는 것으로 추정되고 있다.CTFR 유전자에 나타난 변이로 인해 발생하는 것으로 알려져 있다.이 같은 변이들은 CFTR 단백질의 기능부전을 유도하고, 기도(氣道)의 폐쇄로 이어지면서 장기적으로 폐 감염증을 유발하고, 이로 인해 환자들의 호흡능력이 크게 제한되는 결과로 귀결된다는 것이 전문가들의 지적이다.무려 2,000가지 이상의 유전자 변이가 존재하는 까닭에 낭성섬유증은 중증도가 제각각으로 나타나고 있는 형편이다.현재 사용 중인 치료제들은 CFTR 단백질의 기저 결함을 표적으로 작용해 특정한 변이들을 나타내는 환자들에게는 효과적일 수 있지만, 전체 환자들의 10~15%에서는 변이의 유형 또는 조절제 내성으로 인해 사용이 적합하지 않은 것으로 지적되고 있다.‘BI 3720931’은 동종계열 최초 흡입형 렌티바이러스 운반체 기반 유전자 치료제의 일종이다.기도 상피세포들의 DNA에서 CFTR 유전자의 기능적 복제본을 삽입해 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있게 해 줄 것으로 기대되고 있다.유전적인 이유로 CFTR 조절제들을 사용했을 때 효과를 기대할 수 없는 환자들을 포함해서 변이의 유형과 무관하게 낭성섬유증 환자들의 폐 기능을 개선하고 증상의 악화를 감소시키는 것이 ‘BI 3720931’의 목표이다.베링거 인겔하임社의 파올라 카사로사 혁신담당이사는 “임상 1/2상 ‘LENTICLAIR 시험’의 첫 번째 피험자 대상 시험이 개시될 수 있게 되면서 ‘BI 3720931’이 낭성섬유증 환자들의 삶을 개선할 수 있을 것인지, 그리고 어떤 환자들이 기존의 CFTR 조절제들을 사용했을 때 효과를 기대하기 어려운 것인지 규명에 나서게 된 것에 대단히 고무되어 있다”고 말했다.카사로사 이사는 뒤이어 “지금이야말로 지난 2018년부터 파트너들과 함께 진행해 온 ‘BI 3720931’의 개발에서 중대한 순간이라 할 수 있을 것”이라면서 “영국 호흡기 유전자 치료제 컨소시엄과 OXB와 손을 잡은 것이 다양한 기관이나 사람들과 함께 장기간에 걸쳐 공동의 목표를 지향하면서 치료의 새로운 패러다임을 창출할 수 있을 것임을 방증하는 사례의 하나라 할 수 있을 것이기 때문”이라고 덧붙였다.영국 호흡기 유전자 치료 컨소시엄에 관여하고 있는 임피리얼 칼리지 런던 부속 국립심장폐연구소의 에릭 앨턴 교수는 “지난 24년여 동안 집중적인 노력을 기울이면서 우리의 파트너 뿐 아니라 낭성섬유증 환자들과 긴밀한 협력을 진행해 왔다”면서 “우리의 눈앞 목표는 CFTR 조절제들을 사용할 수 없는 성인환자들이지만, 이 새로운 치료제의 경우 변이 유형과 무관하게 낭성섬유증 환자들에게서 장기적으로 CFTR의 기능을 개선해 줄 수 있을 뿐 아니라 필요로 할 때 재투여 또한 가능할 수 있을 것”이라고 언급했다.OXB社 의 프랭크 마티아스 대표는 “임상시험을 통해 ‘BI 3720931’의 개발이 진행됨에 따라 베링거 인겔하임이 OXB가 독자보유한 렌티바이러스 운반체 제조기술을 이용해 고도로 혁신적인 흡입형 낭성섬유증 유전자 치료제를 위한 렌티바이러스 운반체를 생산할 수 있을 것으로 기대한다”고 밝혔다.최초 임상 1/2상 ‘LENTICLAIR 1 시험’은 CFTR 조절제의 사용이 부적합한 성인 낭성섬유증 환자들을 대상으로 ‘BI 3720931’의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 데 주안점이 두어질 예정이다.이 시험은 Ⅰ 파트와 Ⅱ 파트로 구분되어 진행될 예정이다.이 중 Ⅰ 파트 부분은 다양한 용량의 ‘BI 3720931’을 투여하면서 안전성과 내약성을 평가해 임상 2상 시험에서 사용할 용량을 선택하기 위한 것이다.Ⅱ 파트는 선정된 2개 용량 또는 플라시보를 사용해 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험을 진행하면서 효능과 안전성을 임상적으로 평가하는 데 주안점이 두어지게 된다.24주에 걸친 시험이 종료되면 피험자들은 장기 추적조사를 위한 ‘LENTICLAIR-ON 시험’에도 참여할 수 있다.이 장기 추적조사 시험은 오는 2027년 초에 마무리될 수 있을 것으로 보인다.‘BI 3720931’은 아직 개발이 진행 중이어서 허가를 취득한 전례가 없는 데다 효능과 안전성 또한 아직까지 확립되지 못했다.

이덕규 2025.02.21
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머크&컴퍼니, 고형암 종양 특이항원 발굴 제휴

에피토피아社(Epitopea)가 외부에 공개되지 않은 한 고형암에서 크립티젠(Cryptigen) 종양 특이적 항원들(TSAs)을 발굴하기 위해 머크&컴퍼니社와 라이센스‧연구 제휴에 합의했다고 19일 공표했다.크립티젠 종양 특이적 항원들은 유전체 또는 정크 DNA(junk DNA)의 비 코딩 영역으로 사료되는 부분에서 유래된 공유, 비 변이, 비정상적 발현 항원들을 말한다.에피토피아社는 캐나다 퀘벡州 몬트리올과 영국 캠브리지에 오피스를 두고 있는 면역 항암제‧RNA 기반 면역치료제 개발 전문 제약기업이다.양사간 합의에 따라 에피토피아 측은 자사가 독자보유한 크립토맵(CryptoMap) 플랫폼을 이용해 사전에 정한 종양 유형에 대한 새로운 면역원성 크립토젠 종양 특이적 항원들을 발굴하고 제공하기로 했다.머크&컴퍼니 측의 경우 양사의 제휴를 통해 확보된 성과물들의 후속개발‧발매를 진행할 수 있는 독점적 전권을 갖기로 했다.그 대가로 에피토피아 측은 비공개 계약성사 선불금과 차후 각종 성과금으로 1개 제품당 최대 3억 달러를 받을 수 있는 권한을 확보했다.에피토피아社의 앨런 C. 릭비 대표는 “에피토피아가 환자들에게서 종양 내 공유 본성을 나타내는 크립토젠 종양 특이적 항원 분야의 선도주자로 자리매김해 왔다”면서 “이 크립토젠 종양 특이적 항원은 완제(off-the-shelf) 면역치료제를 개발하기 위한 이상적인 표적으로 주목받고 있는 추세”라고 말했다.최근 신청자가 쇄도한 ‘프리-시리즈 A’ 파이낸싱을 마친 에피토피아가 임상단계 제약사로 전환하고자 전임상 단계 파이프라인의 개발을 진행하는 데 지속적으로 가속페달을 밟고 있다고 릭비 대표는 설명했다.그는 뒤이어 “우리는 면역치료제 개발 분야의 리더기업이라 할 수 있는 머크&컴퍼니 측과 구축한 전략적인 제휴에 힘입어 이처럼 차별화된 종양 특이적 항원들의 잠재적 영향을 확인할 수 있는 추가적인 기회를 확보하게 됐다”며 “치료결과의 개선을 통해 암 환자들의 삶에 긍정적인 영향을 미치기 위해 머크&컴퍼니 측과 제휴하게 된 것은 환영해 마지 않을 일”이라고 덧붙였다.머크 리서치 래보라토리스社의 호르헤 아도나 발굴‧전임상 개발 및 중객의학 담당부사장은 “최근 10여년 동안 항암제 분야에서 괄목할 만한 진전이 이루어졌음에도 불구하고 여전히 더 많은 치료대안들을 필요로 하고 있는 형편”이라면서 “우리는 면역 항암제 분야에서 우리가 구축한 강력한 토대 위에서 새로운 방법들을 지속적으로 모색해 나가고자 한다”고 말했다.이를 위해 에피토피아 측 조직과 긴밀한 협력이 이루어질 수 있었으면 하는 바람이라고 아도나 부사장은 덧붙였다.민간투자기업 캠브리지 이노베이션 캐피털社의 마이클 앤스테이 상무이사는 “창업 이래 지원을 지속해 온 에피토피아의 차세대 항원 발굴 플랫폼이 이번에 머크&컴퍼니 측과 합의된 라이센스 계약과 연구제휴 합의에 힘입어 유용하게 활용될 수 있게 된 것에 고무되어 있다”면서 “머크&컴퍼니야말로 면역 항암제 분야의 선도적인 제약사라 할 수 있을 것”이라고 말했다.양사의 제휴야말로 에피토피아가 보유한 차별화된 역량 뿐 아니라 가장 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 암을 앓고 있는 환자들을 위해 획기적인(breakthrough) 면역치료제들을 개발하는 데 도움이 될 수 있으리라는 잠재력에 강력하게 힘을 실어주는 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2025.02.21
글로벌

프리드리히 운동실조증 치료제 8월 FDA 승인?

미국 뉴저지州 워렌에 소재한 희귀질환 치료제 발굴, 개발 및 발매 전문 제약기업 PTC 테라퓨틱스社(PTC Therapeutics)는 자사의 소아‧성인 프리드리히 운동실조증 환자 치료제 바티퀴논(vatiquinone)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 19일 공표했다.처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 8월 19일까지 바티퀴논의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.바티퀴논은 동종계열 최초 저분자 선택적 15-리폭시게나제(15-LO: 15-Lipoxygenase) 저해제의 일종이다.15-리폭시게나제는 프리드리히 운동실조증에서 파괴되는 에너지 및 산화 스트레스 경로를 핵심적으로 조절하는 효소의 일종을 말한다.프리드리히 운동실조증(Friedreich ataxia)은 중추신경계와 심장에 주로 영향을 미치는 희귀 신경근 장애의 일종을 말한다.최다빈도 유전성 운동실조증으로 꼽히는 프리드리히 운동실조증은 프라탁신(frataxin) 유전자에 결함이 발생하면서 나타나는 것으로 알려져 있다.프라탁신은 세포 대사기전과 에너지 생선에 중요한 역할을 하는 미토콘드리아 단백질의 일종이다.PTC 테라퓨틱스社의 매튜 B. 클라인 대표는 “전체 프리드리히 운동실조증 환자들을 위해 허가받은 치료제를 공급할 수 있기까지 한 걸음 더 성큼 다가서게 된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “허가를 취득할 경우 바티퀴논은 첫 번째 소아 프리드리히 운동실조증 환자 치료제로 자리매김할 수 있게 될 것”이라고 말했다.바티퀴논은 이와 함께 안전하고, 양호한 내약성이 확보된 데다 효과적인 성인 프리드리히 운동실조증 환자 치료대안으로 각광받을 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.FDA가 바티퀴논의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 것은 연소자층 프리드리히 운동실조증 환자들에게 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 뒷받침하는 것이라고 클라인 대표는 설명했다.이에 따라 FDA가 심사절차를 진행하는 동안 긴밀한 협력을 아끼지 않을 것이라고 덧붙이기도 했다.바티퀴논의 허가신청서는 플라시보 대조시험으로 이루어진 ‘MOVE-FA 시험’ 뿐 아니라 소아 및 성인 프리드리히 운동실조증 환자들을 대상으로 진행되었던 2건의 장기시험에서 확보된 자료를 근거로 제출되었던 것이다.이들 3개 시험에서 도출된 자료를 보면 바티퀴논을 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹에서 괄목할 만한 데다 지속적이면서 임상적으로 유의미한 증상 진행속도의 둔화가 입증됐다.또한 바티퀴논은 전체 연령대 환자그룹에서 안전성과 양호한 내약성이 입증됐다.‘MOVE-FA 시험’은 총 146명의 소아, 청소년 및 성인 프리드리히 운동실조증 환자들이 피험자로 참여한 가운데 진행되었던 시험례인데, 피험자들의 대부분이 18세 이하의 환자들이었다.한편 바티퀴논은 지난해 PTC 테라퓨틱스 측이 FDA에 제출한 4번째 허가신청 사례였다.PTC 테라퓨틱스는 지난해 3월 방향족 L-아미노산 탈탄산효소(AADC) 결핍증 치료제 ‘업스타자’(Upstaza: 엘라도카진 엑수파보벡)의 허가신청서를 FDA에 제출한 후 11월 가속승인을 취득했다.뒤이어 소아‧성인 페닐케톤뇨증(PKU) 환자 치료제 세피압테린(sepiapterin), 넌센스 변이(nonsense mutation) 동반 남아(南兒) 뒤시엔느 근이영양증 치료제 ‘트랜스라나’(Translarna: 아탈루렌)의 허가신청서가 제출되어 접수됐다.

이덕규 2025.02.21
글로벌

캐나다, 글락소서 조류독감 백신 50만회분 구매

캐나다 공중보건국(PHAC)이 자국민들의 건강을 보호하기 위한 준비태세를 구축하고 위험도에 따라 필요할 경우 사용하기 위해 조류 인플루엔자 예방 인체용 백신을 최초 구매했다고 19일 공표했다.글락소스미스클라인社로부터 조류 인플루엔자 예방 인체용 백신 ‘아레팬릭스 H5N1 A’(ArepanrixTM H5N1 A) 50만 회분을 구매해 비축했다는 것이다.이날 공중보건국에 따르면 이 백신은 조류 인플루엔자에 감염된 동물들을 통해 바이러스에 노출될 위험성이 높은 사람들을 위한 비상계획(contingency planning)의 일환으로 사용될 예정이다.공중보건국은 현재 일반대중들에게 미칠 위험도는 낮은 상태를 유지하고 있지만, 감염된 동물들에게 노출될 위험성이 높은 사람들의 경우 위험성이 높아질 수 있으므로 적절한 예방조치를 취해야 할 것이라고 설명했다.이와 관련, 캐나다에서는 지난해 11월 9일 조류 인플루엔자 A형(H5N1)이 자국 내에서 사람에게 감염된 최초의 사례가 보고된 바 있다.캐나다 정부는 이후로 조류 인플루엔자가 사람에게 감염되지 않도록 하기 위해 각별한 경계태세를 유지해 오고 있다.인접국가인 미국의 경우 지난해 4월 이래 총 70명에 육박하는 사람들이 조류 인플루엔자에 감염된 데다 이 중 1명은 사망한 것으로 보고되고 있는 잠재적 위기상황이다.지금까지 조류 인플루엔자 바이러스가 사람에서 사람으로 전파되었음이 입증된 사례는 전 세계적으로 보더라도 부재한 상황이다.하지만 조류 인플루엔자가 사람들에게 중중질환을 유발할 잠재적 위험성을 배제할 수는 없어 보인다고 공중보건국은 언급했다.공중보건국은 공정하고 위험성에 근거를 둔 접근방법으로 개별 주(州)와 준주(準州)들에 조류 인플루엔자 예방 인체용 백신을 공급할 예정이다.이번에 글락소스미스클라인으로부터 구매한 백신의 60%를 개별 주와 준주들에 공급하고, 나머지 40%는 국가 재난상황에 대비하기 위해 연방정부에서 비축할 것이라고 설명이다.개별 주와 준주들은 현지의 위험성에 따라 개별적으로 백신 접종 프로그램을 진행할 것인지 결정하게 된다.백신 접종 프로그램의 진행이 결정될 경우 공중보건국이 모니터링과 평가를 지원하게 된다.한편 캐나다 국가면역위원회(NACI)는 비 팬데믹 상황에서 조류 인플루엔자 에방 인체용 백신의 사용법과 관련한 예비지침을 같은 날 공개했다.캐나다와 미국의 역학적(疫學的) 상황 전개에 따라 현재로선 백신을 광범위하게 공급하도록 권고하지 않고 있지만, 바이러스 노출 위험이 증가하는 등 현재와 미래에 전개될 시나리오에 따라서는 개별 주와 준주들의 공중보건당국들에 의해 백신 접종이 권고될 수 있다는 것이 요지이다.공중보건국은 조류 인플루엔자의 위험 확산에 대비하기 위해 캐나다 식품조사국(CFIA), 캐나다 보건부, 개별 주 및 준주들의 공종보건당국, 동물보건 전문가, 관련업계 대표기구 및 국제기구 등과 긴밀한 협력을 지속하고 있다.

이덕규 2025.02.21
글로벌

FDA, 베링거 존거티닙 HER2 NSCLC ‘신속심사’

베링거 인겔하임社는 비소세포 폐암 치료제 존거티닙(zongertinib‧BI 1810631)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 19일 공표했다.이에 따라 FDA가 6개월 이내에 심사를 빠르게 진행할 것으로 보이는 존거티닙의 적응증은 종양이 상피세포 성장인자 수용체 2(HER2) 변이를 동반하고, 앞서 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 성인 절제수술 불가성 또는 전이성 비소세포 폐암(NSCLC) 환자들을 치료하는 용도이다.처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 3/4분기 중으로 존거티닙의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.베링거 인겔하임社의 샤샹크 데슈판데 이사 겸 제약 사업부문 대표는 “우리는 존거티닙이 앞서 치료를 진행한 전력이 있는 HER2 변이 진행성 비소세포 폐암 환자들을 위한 치료방법을 바꿔놓게 될 것이라는 믿음을 갖고 있다”면서 “다른 유형이나 치료단계의 종양 치료제를 개발하기 위한 연구 또한 지속되었으면 하는 바람”이라고 말했다.‘신속심사’ 대상으로 지정받았다는 것은 환자들에게 시급한 의료상의 니즈가 존재함을 방증하는 것인 만큼 존거티닙이 아직까지 치료대안 선택의 폭이 제한적인 환자들에게 혁신을 가능케 해 줄 것으로 기대한다고 덧붙이기도 했다.베링거 인겔하임은 임상 1b상 ‘Beamion LUNG-1 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 존거티닙의 허가신청서를 제출한 바 있다.시험에 참여한 코호트 1 그룹으로부터 확보된 자료를 보면 HER2 티로신 인산화효소 영역에 변이를 동반한 환자들에게서 71%의 객관적 반응률(ORR)과 함께 69%의 6개월 무진행 생존기간(PFS), 73%의 반응지속률(DoR rates)이 산출됐다.존거티닙의 안전성 프로필을 보면 용량을 낮춘 비율이 5%로 낮게 나타났고, 약물투여를 중단한 비율은 이보다 더 낮은 3%에 그쳤다.존거티닙의 주요한 약물치료 관련 부작용은 경도로 수반되는 데 머물렀고, 설사와 발진이 각각 51% 및 27%의 비율로 보고됐다.새로운 안전성 문제의 징후는 확인되지 않았고, 3급 이상의 약물치료 관련 부작용이 존거티닙을 투여한 환자그룹 가운데 1명에 수반된 것으로 나타났다.약물치료 관련 간질성(間質性) 폐 질환(ILD)이 발생한 사례는 보고되지 않았다.뉴저지州 남부도시 크랜버리에 소재한 폐암 환자 지원‧교육 비영리기구 ‘GO2 포 렁 캔서’의 커트니 그랜빌 최고 학술책임자는 “맞춤 치료제가 암 치료에 혁신을 가져오고 있다”면서 “변이를 찾아내기 위한 조기 스크리닝과 생체지표인자 검사가 맞춤 치료에서 표적 치료제를 사용하는 데 중요한 정보를 제공해 줄 수 있을 것”이라고 말했다.이번에 허가신청이 접수된 것은 HER2 변이 비소세포 폐암을 진단받은 환자들을 위한 또 하나의 치료대안이 선을 보이면서 암 환자들에게 희망과 방향을 제시해 주는 데 괄목할 만한 진전이 이루어졌음을 의미하는 것이라고 풀이하기도 했다.한편 존거티닙은 앞서 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’와 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 바 있다.이와 함께 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)가 최근 존거티닙을 ‘희귀의약품’으로 지정했다.

이덕규 2025.02.20
글로벌

‘소틱투’ 판상형 건선 5년 연장시험 결과 보니..

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)가 글로벌 임상 3상 ‘POETYK PSO 장기 연장시험’에서 도출된 새로운 5년차 시험결과를 16일 공개했다.이 시험은 중등도에서 중증에 이르는 성인 판상형 건선 환자들을 대상으로 BMS의 동종계열 최초 선택적 티로신 인산화효소 2(TYK2) 저해제 ‘소틱투’(Sotyktu: 듀크라바시티닙)의 효능을 평가한 시험례이다.총 5,000환자-년을 상회하는 노출이 이루어진 이 시험에서 도출된 결과를 보면 ‘소틱투’의 안전성 프로필이 시험이 진행된 5년의 기간 동안 일관되게 유지된 것으로 나타난 데다 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후 또한 확인되지 않았다.이와 함께 시험에서 ‘소틱투’를 지속적으로 복용한 환자들에게서 ‘건선 부위 면적 및 중증도 지수’(PASI) 75 지표와 PASI 90 지표, ‘의사에 의한 전반적 평가 0/1’(sPGA 0/1) 지표 등을 적용해 1년차부터 5년차까지 평가했을 때 임상적 반응률이 유지된 것으로 분석됐다.‘POETYK PSO 장기연장 시험’에서 확보된 자료는 14~19일 미국 하와이州 빅 아일랜드에서 열린 동계 임상 피부의학 학술회의에서 발표됐다.BMS에 고문으로 의견을 전달해 오고 있는 데다 이번 시험을 총괄한 뉴욕 소재 마운트 시나이 의과대학의 마크 레보흘 교수(피부의학)는 “오늘 발표된 내용이 ‘소틱투’의 지속적인 장기 안전성과 효능 프로필을 입증한 것”이라면서 “5년차에 평가했을 때 환자들의 피부가 말끔한 상태를 유지했다”고 강조했다.이 같은 시험결과는 최초의 TYK2 저해제인 ‘소틱투’가 중등도에서 중증에 이르는 판상형 건선 환자들을 위한 경구용 표준 치료대안으로 각광받을 수 있을 것이라는 가능성에 한층 더 무게를 싣게 하는 것이라고 덧붙였다.실제로 ‘소틱투’를 지속적으로 복용한 피험자들에게 나타난 임상적 효능 결과를 보면 PASI 75 지표를 적용했을 때 1년차에 72.1%, 5년차에 67.3%에 달한 것으로 집계됐다.마찬가지로 PASI 90 지표를 적용했을 때는 1년차에 45.9%, 5년차에 46.3%에 달한 것으로 나타난 가운데 sPGA 0/1 지표를 적용한 경우 1년차에 57.5%, 5년차에 52.6%로 분석됐다.‘POETYK PSO-1 시험’과 ‘POETYK PSO-2 시험’에 참여해 1일차부터 ‘소틱투’를 지속적으로 복용하고 효능 분석의 대상이 되었던 총 513명의 피험자들은 장기 연장시험으로 설계된 ‘POETYK PSO-LTE 시험’에 계속 참여했다.안전성 분석은 시험기간 동안 ‘소틱투’를 최소한 1회 복용한 1,519명의 환자들을 대상으로 이루어졌다.5년차에 분석대상에 포함되었던 환자들은 총 256주에 걸쳐 ‘소틱투’를 복용한 것으로 나타났다.효능 분석은 ‘수정 무반응자 대입’(mNRI) 방법이 적용된 가운데 진행됐다.브리스톨 마이어스 스퀴브社의 에드가 찰스 부회장 겸 글로벌 조기‧후기 면역학 개발 프로그램 담당대표는 “이처럼 긍정적인 5개년 시험결과가 확보됨에 따라 전환적인(transformative) 경구용 건선 치료제이자 동종계열 최초 TYK2 저해제의 일종인 ‘소틱투’의 탄탄한 프로필에 한층 더 무게를 실을 수 있게 됐다”고 말했다.TYK2 혁신 분야의 리더기업답게 BMS는 환자들을 위한 새로운 표준요법제가 확립될 수 있도록 하기 위해 담대한 과학을 부단하게 지속해 나갈 것이라고 찰스 부회장은 다짐했다.현재 ‘소틱투’는 세계 각국에서 중등도에서 중증에 이르는 성인 판상형 건선 환자 치료제로 승인받아 사용되고 있다.

이덕규 2025.02.20
글로벌

‘와킥스’ 특발성 수면과다증 허가신청 FDA 비토

미국 펜실베이니아州 플리머스 미팅에 소재한 희귀 신경계 질환 치료제 전문 제약기업 하모니 바이오사이언스社(Harmony Biosciences)는 과도한 주간 졸림증 치료제 ‘와킥스’(피톨리산트)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 반려되었음을 통보받았다고 19일 공표했다.허가신청이 반려된 ‘와킥스’의 새로운 적응증은 성인 특발성 수면과다증(IH) 환자들에게서 과도한 주간 졸림증(EDS)을 치료하는 용도이다.이날 하모니 바이오사이언스 측은 허가신청이 반려된 가운데서도 2025 회계연도 매출 전망치로 공개했던 8억2,000만~8억6,000만 달러는 변함없이 유지될 것이라고 설명했다.하모니 바이오사이언스社의 제프리 M. 데이노 대표는 “단기적인 차질이 빚어지게 된 것이 유감스럽지만, ‘와킥스’를 특발성 수면과다증 치료제로 자리매김시키기 위한 우리의 장기적인 전략은 변함없이 확고하게 진행될 것”이라고 말했다.그는 뒤이어 “우리는 ‘와킥스’가 특발성 수면과다증에서 나타낸 전체적인 유익성-위험성 프로필에 대한 믿음을 근거로 적응증 추가 신청서를 제출했던 것”이라며 “이번에 허가신청과 관련한 도전요인이 불거졌지만, 환자 커뮤니티를 위해 우리는 변함없이 사세를 집중해 나가고자 한다”고 다짐했다.우리의 장기적인 사업전략은 ‘와킥스’ 고농도 제형의 개발을 통해 수면/각성 관련 치료제 분야에서 리더십을 강화하는 데 항상 두어져 왔다고 데이노 대표는 설명했다.특히 데이노 대표는 “오는 2028년 허가취득을 목표로 올해 4/4분기 중 ‘와킥스’ 고농도 제형의 특발성 수면과다증 관련 임상 3상 시험이 착수될 수 있도록 할 것”이라고 강조했다.하모니 바이오사이언스社의 쿠마르 부두르 최고 의학‧학술 책임자는 “특발성 수면과다증 환자들을 충원한 후 이중맹검법, 피험자 무작위 분류, 병렬그룹 시험으로 착수가 예정된 우리의 임상 3상 시험이 FDA로부터 제공된 의견을 근거로 설계됐다”면서 “이 같은 시험설계에 힘입어 특발성 수면과다증 환자들에게서 ‘와킥스’의 유익성이 효과적으로 입증될 수 있을 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 말했다.이 같은 믿음은 임상 3상 ‘INTUNE 시험’에서 관찰되었던 탄탄한 임상적 반응에 근거를 둔 것이라고 부두르 최고 의학‧학술 책임자는 부연설명했다.4/4분기 중으로 본임상 3상 시험이 개시될 수 있도록 하면서 우리는 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하기 위해 ‘와킥스’ 기반요법의 개발을 지속적으로 진행해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.하모니 바이오사이언스 측에 따르면 임상 3상 ‘INTUNE 시험’의 피험자 무작위 분류 휴약기(withdrawal phase)에서 ‘와킥스’를 복용한 환자그룹과 플라시보 대조그룹 사이에 과도한 주간 졸림증과 관련한 일차적 시험결과에 통계적으로 괄목할 만한 격차는 확인되지 않았다.반면 개방표지 시험단계에서 도출된 자료를 보면 ‘엡워스 졸림 척도’(ESS)를 적용해 개선도를 평가했을 때 임상적으로 유의미한 수준을 상회하면서 5배 이상의 개선이 관찰됐다.이와 함께 장기 연장시험에 참여한 피험자들의 대부분이 각성상태가 정상적인 수준에 도달했고, 1년 이상 그 같은 반응이 지속된 것으로 분석됐다.한편 하모니 바이오사이언스는 다양한 파이프라인을 구축한 가운데 수면/각성, 희귀 신경계 장애 분야를 변함없이 핵심적인 성장동력으로 유지한 가운데 장기적인 성장 비전을 모색하고 있다.‘와킥스’는 미국시장에서 과도한 주간 졸림증, 성인 기면증 환자들의 탈력발작(脫力發作), 6세 이상 소아 기면증 환자들의 과도한 주간 졸림증 등을 개선하는 용도로 발매되고 있다.다만 특발성 수면과다증 치료제로는 아직까지 허가를 취득하지 못했다.

이덕규 2025.02.20
글로벌

日 쿄린, 후각장애 치료제 개발ㆍ발매 파트너십

미국 플로리다州 델레이 비치에 소재한 후각상실 치료제 개발 전문 제약기업 시라노 테라퓨틱스社(Cyrano Therapeutics)가 일본 쿄린 파마슈티컬스社(Kyorin Pharmaceutical‧杏林製藥)와 14일 선택권 행사권한을 포함한 제휴 계약을 체결했다고 18일 공표했다.양사는 바이러스 감염 후 후각(기능)장애 치료제 후보물질 ‘CYR-064’의 개발‧발매를 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.합의를 도출함에 따라 쿄린 파마슈티컬스는 일본시장에서 ‘CYR-064’의 개발‧발매를 진행하기 위한 권한을 행사할 선택권을 확보하게 됐다.선택권을 행사할 경우 쿄린 파마슈티컬스는 시라노 테라퓨틱스 측에 선택권 행사료를 지급해야 한다.쿄린 파마슈티컬스는 이처럼 선택권을 행사했을 때 계약성사 선불금과 함께 추후 ‘CYR-064’의 개발‧발매 성과에 따라 성과금을 지급하고, 발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 건네기로 했다.특허가 적용되고 있는 ‘CYR-064’는 광범위 포스포디에스테라제(PDE) 저해제 테오필린의 새로운 비강 내 제제의 일종이다.현재 미국에서 임상 2상 시험이 진행 중이어서 올해 하반기 중으로 시험자료가 공개될 수 있을 전망이다.‘CYR-064’는 2차 신호전달자인 고리형 아데노신 일인산(cAMP: cyclic adenosine monophosphate)을 표적으로 작용해 비강 내 농도를 높이고 후각 뉴런의 감수성을 증가시키는 기전으로 바이러스 감염 후 후각기능 상실과 기타 후각장애를 치료할 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.바이러스 감염 후 후각장애는 상기도 감염증이 나타난 이후 지속적인 후각 기능부전이 이어지는 증상을 말하는 데, 이 같은 증상은 심지어 상기도 염증이 진정된 후에도 가라앉지 않고 계속되는 특성을 내보인다.바이러스는 후각 기능부전을 가장 빈도높게 유발하는 원인으로 되고 있는데, 이처럼 후각 기능부전이 나타난 이후에는 만성 부비동염(즉, 축농증), 파킨슨병 및 두부외상(頭部外傷) 등이 수반된다.후각상실이 나타난 환자들의 경우 최대 80% 정도에서 미각상실까지 수반된다는 것이 전문가들의 설명이다.후각 기능부전이 나타난 환자들의 40% 정도가 2가지 이상의 안전성 문제를 내보이는 데다 43%에서 우울증까지 겪게 되면서 환자들의 삶의 질이 크게 감소하고 있는 형편이다.현재까지 바이러스 감염 후 후각장애를 치료하는 데 효과가 입증된 치료제는 부재한 상황이다.

이덕규 2025.02.20
글로벌

사노피, 컨슈머 헬스부문 지배지분 매각 매듭

사노피社와 미국 뉴욕에 본사를 둔 민간투자기업 클레이턴 듀빌리어&라이스社(CD&R: Clayton Dubilier & Rice)가 지분매입 합의 계약서에 서명을 마쳤다고 19일 공표했다.이날 발표된 내용은 사노피社의 컨슈머 헬스케어 사업부문 오펠라社(Opella)의 지배지분 50%에 대한 CD&R社의 매입절차가 마무리되었음을 의미하는 것이다.사노피 측은 프랑스의 국부펀드이자 투자은행 베페이프랑스(Bpifrance)가 오펠라의 소수지분 2%를 보유하면서 소수주주로 참여하게 될 것이라고 예상했다.이와 함께 자사가 잔여지분을 소유한 대주주(significant shareholder)의 한곳으로 지위를 유지하게 될 것이라고 사노피 측은 설명했다.상세한 계약조항들은 앞서 공표되었던 내용들과 변함이 없다고 덧붙였다.합의에 따른 후속절차들은 빠르면 오는 2/4분기 중으로 매듭지어질 수 있을 것으로 예상했다.양사의 합의는 공정경쟁당국 등으로부터 관행적인 승인절차를 거치게 된다.한편 프랑스 파리 북서부 인근도시 뇌이쉬르센에 본사를 둔 오펠라는 전 세계 100개국에 진출한 가운데 총 1만1,000여명의 임직원들이 재직 중이다.

이덕규 2025.02.20
글로벌

머크&컴퍼니 항암제 ‘웰리렉’ EU 공략 출발선

머크&컴퍼니社는 자사의 경구용 저산소증 유도인자-2α(HIF-2α) 저해제 ‘웰리렉’(Welireg: 벨주티판)이 EU 집행위원회로부터 발매를 조건부 승인받았다고 18일 공표했다.‘웰리렉’은 치료를 필요로 하는 연관 국소 신세포암종(RCC), 중추신경계(CNS) 혈관모세포종 또는 췌장 신경내분비 종양(pNET) 환자들로 국소수술이 부적합한 성인 폰 히펠-린다우병(VHL) 환자들을 치료하기 위한 단독요법제로 발매를 승인받았다.이와 함께 ‘웰리렉’은 프로그램 세포사멸 단백질 수용체-1(PD-1) 저해제 또는 프로그램 세포사멸 리간드-1(PD-L1) 저해제와 최소한 두가지 혈관내피 성장인자(VEGF) 표적치료제들을 포함해 앞서 2회 이상 치료를 진행한 후에도 종양이 악화된 성인 진행성 투명세포(clear cell) 신세포암종 환자들을 치료하기 위한 단독요법제 용도로도 허가를 취득했다.폰 히펠-린다우병은 전 세계 환자 수가 20만명선으로 추정되는 가운데 유럽 각국의 환자 수가 10,000~1만5,000명에 이르는 것으로 알려진 희귀 유전성 질환의 일종이다.EU 집행위는 임상 2상 ‘LITESPARK-004 시험’과 임상 3상 ‘LITESPARK-005 시험’에서 각각 도출된 결과를 근거로 두가지 적응증에 사용하기 위해 ‘웰리렉’을 발매할 수 있도록 승인한 것이다.앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난해 12월 ‘웰리렉’에 대해 허가권고 의견을 도출한 바 있다.EU시장에서 ‘웰리렉’이 발매를 승인받은 것은 이번이 처음이다.현재 ‘웰리렉’은 치료를 진행한 전력이 있는 성인 진행성 신세포암종 환자 치료제로 30여개국에서, 성인 폰 히펠 린다우병 연관 종양 환자 치료제로 40여개국에서 발매가 이루어지고 있다.머크 리서치 래보라토리스社의 마조리 그린 부사장 겸 종양학‧글로벌 임상개발 담당대표는 “EU에서 ‘웰리렉’이 허가를 취득함에 따라 국소수술이 부적합한 일부 폰 히펠-린다우병 관련 종양을 앓고 있는 성인환자들을 위한 최초이자 유일한 전신요법제 치료대안이 선을 보일 수 있게 된 데다 PD-1 또는 PD-L1 저해제와 최소한 두가지 VEGF 표적치료제들을 사용한 후에도 종양이 악화된 성인 진행성 투명세포 신세포암종 환자들을 위한 새로운 치료대안을 제공할 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.동종계열 최초 경구용 저산소증 유도인자-2α 저해제의 일종인 ‘웰리렉’을 필요로 하는 환자들에게 제공해 도움을 줄 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다고 덧붙이기도 했다.조건부 승인을 취득함에 따라 ‘웰리렉’은 1년 동안 사용이 유효하고, 이후로는 일부 폰 히펠-린다우병 관련 종양을 앓는 환자들을 대상으로 진행된 ‘LITESPARK-004 시험’과 기타 현재 진행 중인 임상 2상 시험에서 추가로 임상자료가 도출되기 전까지는 매년 허가갱신이 필요하다.EU 27개 회원국과 아이슬란드, 리히텐슈타인 및 노르웨이 등에서 ‘웰리렉’이 발매에 들어갈 시점은 각국별 급여 심사절차를 비롯해 다양한 요인들에 따라 결정될 전망이다.

이덕규 2025.02.19
글로벌

바이오젠, 드라베 증후군 치료제 개발ㆍ발매 제휴

바이오젠社가 드라베 증후군(Dravet syndrome) 치료제로 개발 중인 잠재적 동종계열 초히초 질환조절제 조레부너센(zorevunersen)의 개발‧발매를 진행하기 위한 제휴 계약을 체결했다고 18일 공표했다.미국, 캐나다 및 멕시코를 제외한 글로벌 마켓에서 바이오젠 측이 조레부너센의 개발‧발매를 진행할 수 있는 전권을 확보했다는 것이다.바이오젠 측과 손잡은 파트너는 미국 매사추세츠州 중부도시 베드퍼드에 소재한 전문 생명공학기업 스토크 테라퓨틱스社(Stoke Therapeutics)이다.조레부너센은 중증 소아 뇌전증을 의미하는 드라베 증후군이 나타나는 데 기저원인의 역할을 하는 ‘SCN1A’ 유전자를 표적으로 작용하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)의 일종이다.스토크 테라퓨틱스 측은 미국, 유럽 및 일본의 보건당국들과 성공적인 의견조율을 거쳐 최근 조레부너센의 글로벌 임상 3상 ‘EMPEROR 시험’에 착수할 계획을 공표한 바 있다.2/4분기 중 개시될 예정인 이 시험의 핵심적인 자료는 오는 2027년 하반기경 도출되어 공개된 후 세계 각국에서 허가신청서 제출로 이어질 수 있을 전망이다.중증의 유전성 발달성‧뇌전증성 뇌병증의 일종인 드라베 증후군을 앓는 환자들은 여전히 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 직면해 있는 것으로 알려져 있다.드라베 증후군은 중증 발작이 재발할 뿐 아니라 심각한 인지‧행동장애를 수반한다는 것이 전문가들의 지적이다.현재 드라베 증후군 환자들에게 사용되는 질환조절제는 부재한 형편이어서 치료가 어렵고 장기적인 예후 또한 취약한 것으로 알려져 있다.미국, 영국, EU 주요 4개국 및 일본의 전체 드라베 증후군 환자 수는 최대 3만8,000명선에 이를 것으로 추정되고 있다.스토크 테라퓨틱스社의 에드워드 M. 케이 대표는 “신경계 질환 분야에서 바이오젠 측이 축적하고 있는 심도깊은 전문성과 세계 각국에서 희귀 유전성 질환 치료용 고부가가치 질환조절제들을 성공적으로 발매한 전력을 지원받게 됨에 따라 조레부너센이 환자들에게 활발하게 공급되어 드라베 증후군 치료의 새로운 시대를 열어젖히고자 하는 우리의 목표를 이행하는 데 성큼 다가서게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.케이 대표는 뒤이어 “제휴가 성사됨에 따라 현금유동성을 추가로 확보하면서 스토크 테라퓨틱스의 기존 자금력과 결합되어 오는 2028년 중반경까지 현금흐름이 원활하게 수혈될 수 있게 될 것”이라고 덧붙였다.바이오젠社의 프리야 싱할 글로벌 개발 담당대표는 “이번에 성사된 제휴 덕분에 임상 3상 시험이 준비 중인 하나의 질환조절제 후보물질을 추가로 확보하면서 우리의 후기단계 파이프라인을 확대할 수 있게 됐다”면서 “우리가 보유한 희귀질환 치료제 발매 노하우와 글로벌 마켓 존재감을 활용할 수 있는 또 하나의 기회를 갖게 된 것”이라고 말했다.조레부너센은 이미 표준요법제를 사용 중인 환자들에게서 발작횟수를 낮추면서 인지력‧행동과 관련한 다양한 부분들의 개선을 가능케 해 줄 것임이 입증됐다고 싱할 대표는 설명했다.바꿔 말하면 조레부너센이 드라베 증후군의 기저원인에 대응할 첫 번째 질환조절제로 올라설 수 있는 잠재적 가능성이 입증된 것이라고 덧붙이기도 했다.한편 스토크 테라퓨틱스 측은 미국, 캐나다 및 멕시코에서 조레부너센의 개발‧발매를 진행할 수 있는 독점적 권한을 변함없이 갖기로 했다.바이오젠 측의 경우 북미시장을 제외한 글로벌 마켓에서 조레부너센의 발매를 진행할 수 있는 독점적 권한을 보장받기로 했다.계약이 체결됨에 따라 스토크 테라퓨틱스 측은 1억6,500만 달러의 계약성사금을 받기로 했으며, 추후 개발‧발매를 진행하는 과정에서 최대 3억8,500만 달러의 성과금을 추가로 지급받기로 했다.이와 함께 발매가 이루어졌을 때 바이오젠 측이 전권을 보유한 국가‧지역에서 창출된 매출액에서 두자릿수 초반에서부터 10% 후반대에 이르는 매출액 단계별 로열티를 받기로 했다.스토크 테라퓨틱스 측은 이밖에도 미국, 캐나다 및 멕시코를 제외한 글로벌 마켓에서 ‘SCN1A’ 유전자를 표적으로 작용하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드 제품들과 관련한 권한을 주되 성과금 지급, 비용분담 및 로열티 수수 등을 조건으로 하는 선택권을 바이오젠 측에 부여키로 했다.

이덕규 2025.02.19
글로벌

길리어드 ‘선렌카’ AIDS 예방用 FDA ‘신속심사’

길리어드 사이언스社는 인간 면역결핍 바이러스 1형(HIV-1) 감염증 치료제 ‘선렌카’(Sunlenca: 레나카파비르)의 HIV 노출 前 예방(PrEP) 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 18일 공표했다.‘선렌카’는 연 2회 주사하는 HIV-1 캡시드 저해제의 일종이다.‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거해 오는 6월 19일까지 ‘선렌카’의 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.앞서 FDA는 지난해 10월 ‘선렌카’의 HIV 노출 前 예방 적응증 추가 신청 건을 ‘혁신 치료제’로 지정한 바 있다.길리어드 사이언스社의 디트마 버거 최고 의학책임자는 “오늘 우리는 최초의 년 2회 투여 AIDS 예방대안을 선보이는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 됐다”면서 “허가를 취득할 경우 ‘선렌카’가 미국 뿐 아니라 세계 각국에서 AIDS를 예방하는 데 괄목할 만한 격차를 이끌어 낼 수 있게 될 것”이라고 말했다.이렇게 되면 AIDS 팬데믹을 종식시키기 위한 우리의 목표를 이행할 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.FDA는 임상 3상 ‘PURPOSE 1 시험’과 ‘PURPOSE 2 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘선렌카’의 적응증 추가 신청 건을 접수하고 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 것이다.이 중 ‘ PURPOSE 1 시험’에서 확보된 자료를 보면 ‘선렌카’를 년 2회 투여했을 때 감염사례가 발생하지 않은 데다 위험성이 100% 감소한 것으로 입증됐다.‘PURPOSE 1 시험’의 피험자들은 생물학적인 性과 性 정체성이 일치하는 여성들이었다.‘PURPOSE 2 시험’의 경우 ‘선렌카’를 투여받았던 피험자 그룹에서 2명의 AIDS 감염자들이 나타났지만, 99.9%의 피험자들에게서 AIDS 감염이 발생하지 않은 것으로 나타났다.이에 따라 ‘선렌카’를 투여받았던 피험자 그룹은 AIDS 감염 위험성이 96% 감소했다.‘PURPOSE 2 시험’은 생물학적인 性과 性 정체성이 일치하는 남성들과 성별이 다양한(gender-diverse) 사람들을 대상으로 진행되었던 시험례이다.두 시험에서 ‘선렌카’를 년 2회 투여한 피험자 그룹은 ‘트루바다’(엠트리시타빈 200mg+테노포비르 디소프록실 푸마레이트 300mg)를 매일 경구복용한 대조그룹에 비해 AIDS 예방의 우위가 입증됐다.또한 ‘선렌카’는 일반적으로 양호한 내약성을 내보였고, 주목할 만하거나 새로운 안전성 측면의 우려사안은 확인되지 않았다.이 같은 시험결과를 보고 ‘사이언스 매거진’은 지난해 12월 ‘선렌카’를 2024년의 ‘올해의 혁신’(Breakthrough of the Year) 대상으로 지정한 바 있다.한편 길리어드 사이언스 측은 올초 유럽에서 적응증 추가 신청서를 제출하면서 '선렌카‘의 HIV 노출 前 예방 적응증에 ‘전체를 위한 EU-의약품’(EU-M4all) 프로그램을 적용해 줄 것을 요청했다.‘EU-M4all’ 프로그램 적용 요청은 중‧저 소득국가에서도 노출 前 예방 적응증으로 ‘선렌카’에 대한 환자 접근성이 신속하게 확보될 수 있도록 하기 위한 취지에서 이루어진 것이다.‘선렌카’의 HIV 노출 前 예방 적응증은 아직까지 전 세계 어느 국가에서도 허가를 취득하기 이전의 단계이다.

이덕규 2025.02.19
글로벌

첫 미만성 신경교종 치료제 8월 FDA 승인 기대

미국 노스 캐롤라이나州 중북부 도시 더럼에 소재한 암‧기타 중증질환 치료제 개발 전문 제약기업 키메릭스社(Chimerix)는 항암제 후보물질 도르다비프론(dordaviprone)의 가속승인 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 18일 공표했다.도르다비프론은 재발성 H3 K27M 변이 미만성(彌慢性) 신경교종 치료제로 지난해 12월 말 가속승인 신청서가 제출된 바 있다.‘H3 K27M 변이’는 세포핵 내부에서 유전정보를 보관하는 히스톤 H3 단백질 합성에 관여하는 유전자에 비정상적으로 나타나는 것으로 알려져 있다.H3 K27M 변이 미만성 신경교종은 매우 공격적인 데다 예후가 취약한 종양이라는 것이 전문가들의 지적이다.‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거해 오는 8월 18일까지 도르다비프론의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.다만 FDA는 현재로선 도르다비프론의 허가신청 건을 심사하기 위한 자문위원회 소집을 계획하지 않고 있다.키메릭스社의 마이크 앤드리올 대표는 “재발성 H3 K27M 변이 미만성 신경교종을 진단받은 환자들을 위한 최초의 치료제에 대한 접근성이 하루빨리 확보될 수 있도록 하겠다는 우리의 목표를 이행하는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.그는 뒤이어 “이처럼 고등급 신경교종의 한 유형을 진단받은 환자들은 예후가 대단히 취약한 데다 완화의료 이외에 별다른 치료대안을 찾기 어려운 것이 현실”이라며 “우리 팀이 FDA가 심사를 진행하는 동안 신속한 협력을 진행하는 한편으로 환자들이 빠른 시일 내에 사용할 수 있도록 하기 위한 발매준비에도 만전을 기할 것”이라고 말했다.도르다비프론은 미토콘드리아 단백질 분해효소 ‘ClpP’와 도파민 수용체 D2(DRD2)를 선택적인 표적으로 작용하는 새로운 동종계열 최초 저분자 이미프리돈(imipridone)의 일종이다.앞서 도르다비프론은 FDA에 의해 H3 K27M 변이 신경교종을 치료하기 위한 ‘희귀 소아질환 치료제’로 지정받았으며, 허가신청서가 제출되었을 때 ‘희귀 소아질환 신속심사 바우처’(PRV)dml 적용이 요청된 바 있다.‘신속심사’ 대상으로 지정이 이루어짐에 따라 도르다비프론은 ‘희귀 소아질환 신속심사 바우처’ 1매를 제공받을 수 있을 것으로 보인다.또한 도르다비프론은 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정받았으며, 미국과 유럽, 호주 등에서 ‘희귀의약품’으로 지정됐다.

이덕규 2025.02.19

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