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바이엘, 확장성 심근병증 치료제 개발ㆍ발매 제휴

바이엘社가 미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 차세대 치료제 개발 전문 생명공학기업 듀포인트 테라퓨틱스社(Dewpoint Therapeutics)와 독점적 라이센스 제휴 계약을 체결했다고 24일 공표했다.양사는 특정한 변이를 동반하는 특징을 나타내는 확장성 심근병증(DCM) 환자들을 치료하기 위한 심장병 프로그램을 진행하고자 하는 취지에서 손을 맞잡은 것이다.원래 양사는 지난 2019년 11월 연구협력을 위한 파트너 관계를 구축한 바 있다.이번에 독점적 라이센스 합의를 도출한 것은 첫 번째 선택권 행사가 이루어졌음을 의미하는 것이다.이에 따라 듀포인트 테라퓨틱스 측이 독자보유한 생물분자 응집체(biomolecular condensates) 플랫폼과 바이엘의 저분자 물질 연구‧개발 역량이 결합되면서 새로운 심혈관‧신장 질환 치료제들의 개발을 기대할 수 있게 됐다.바이엘社 전문의약품 사업부의 위르겐 에크하르트 사업개발‧라이센싱 담당대표는 “신약개발에서 최대의 도전요인 가운데 하나가 약물로 표적화할 수 없는(undruggable) 인간 단백질체를 억제하는 데 있다”면서 “새롭게 부각되고 있는 생물분자 응집체 패러다임이 이전까지 표적화하기 어려웠던 새로운 표적 및 접근방법들을 제시함으로써 저분자 물질과 관련해서 전통적인 약물표적의 영역을 확대하고 있는 기류”라고 말했다.에크하르트 대표는 “우리가 듀포인트 테라퓨틱스 측과 함께 이처럼 새롭게 부각되고 있는 혁신의 물결에 한 자리를 차지하게 된 것에 고무되어 있다”며 “가장 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 심혈관계 환자들을 위한 전환적인(transformative) 치료제들을 선보이는 일은 우리의 야망”이라고 덧붙였다.이와 관련, 확장성 심근병증은 심실들이 비대해지면서 혈액 펌프작용이 효율적으로 이루어지는 데 어려움을 수반하는 심근질환의 일종으로 알려져 있다.이번에 라이센스 제휴가 이루어진 프로그램은 변이와 연관되어 질병 관련 응집체들의 형성으로 이어지는 특정한 유형의 확장성 심근병증에 대응할 수 있도록 해 줄 혁신적인 방법에 초점이 맞춰진 것이다.여기에 해당하는 유형의 확장성 심근병증은 중증을 나타내고 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 가운데 조기발생 심부전과 생명을 위협하는 부정맥 증상의 다발을 수반한다는 것이 전문가들의 설명이다.듀포인트 테라퓨틱스社의 아미트 나트와니 대표는 “바이엘 측과 제휴에 힘입어 새로운 발견이 가능할 수 있게 되었다는 점에 고무되어 있다”면서 “확장성 심근병증 치료의 전환으로 이어질 수 있는 상당한 잠재력이 내포되어 있기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.그는 뒤이어 “라이센스 제휴가 이루어진 첫 번째 발견 프로그램을 보면 우리가 독자보유한 응집체 기반 접근방법의 과학적 입증에 무게를 싣게 한다”며 “이 방법은 복잡한 질병들의 발병을 촉진하는 기전 응집체를 식별하고 표적화할 수 있도록 해 줄 것”이라고 언급했다.이 프로그램의 전임상 단계 성과를 보면 응집체를 변화시키는 저분자 물질이 발병으로 이행하는 과정을 근본적으로 역전시킬 수 있을 것임이 시사됐다고 나트와니 대표는 설명했다.바이엘 측이 선택권을 행사해 이처럼 흥미로운 프로그램에 대한 전권을 갖기로 한 것을 환영해 마지 않는다면서 덕분에 혁신적인 심혈관‧신장 질환 치료제들을 개발하는 데 목적을 두고 현재도 이어가고 있는 양사의 제휴에 한층 더 무게가 실릴 수 있게 될 것이라고 전망하기도 했다.듀포인트 테라퓨틱스 측은 이번에 선택권 행사가 이루어짐에 따라 일차적으로 선불금을 받기로 했으며, 추후 총 4억2,400만 달러 상당의 개발‧발매 성과금을 추가로 지급받을 수 있는 권한을 보장받았다.이 금액에는 제품발매가 이루어졌을 때 건네받을 수 있는 로열티는 포함되어 있지 않다.한편 양사는 듀포인트 테라퓨틱스 측이 지난 2019년 1월 진행했던 ‘시리즈 A’ 파이낸싱 라운드에 바이엘社의 투자 부문 자회사인 리프스 바이 바이엘社(Leaps by Bayer)가 참여한 이래 파트너 관계를 이어가고 있다.

이덕규 2024.10.25
글로벌

머크&컴퍼니 폐렴구균 백신 50代 접종 CDC 권고

머크&컴퍼니社는 미국 질병관리센터(CDC) 산하 예방접종자문위원회(ACIP)가 표결을 진행한 끝에 성인 연령 기반 폐렴구균 백신 접종지침을 개정했다고 23일 공표했다.50세 이상의 성인들을 대상으로 자사의 21價 폐렴구균 접합백신 ‘캡백시브’(Capvaxive)를 사용해 접종토록 권고하는 내용을 지침에 포함시켰다는 것.권고내용을 소상하게 살펴보면 ACIP는 앞서 폐렴구균 접합백신을 접종받은 전력이 없거나 접종전력을 알 수 없는 50세 이상의 성인들에게 ‘캡백시브’를 접종토록 권고했다.ACIP는 이와 함께 일부 기저질환을 앓고 있거나 다른 위험요인들을 나타내고 앞서 폐렴구균 접합백신 접종전력이 없는 19~49세 연령대 성인 또는 접종전력을 알 수 없는 같은 연령대 성인들에게 ‘캡백시브’를 접종토록 권고했다.또한 ACIP는 폐렴구균 13價 접합백신을 사용해 폐렴구균 백신 접종을 시작했지만, 사용이 권고되고 있는 전체 폐렴구균 23價 다당류 백신을 접종받지 않은 19세 이상의 성인들을 대상으로 ‘캡백시브’를 접종토록 권고했다.이밖에도 ACIP는 폐렴구균 13價 백신 또는 폐렴구균 23價 다당류 백신을 사용해 접종을 마친 65세 이상의 성인들에게 ‘캡백시브’를 추가접종토록(supplemental dose) 권고했다.‘캡백시브’는 18세 이상의 성인들을 대상으로 페렴구균 혈청형 3, 6A, 7F, 8, 9N, 10A, 11A, 12F, 15A, 15B, 15C, 16F, 17F, 19A, 20A, 22F, 23A, 24F, 31, 33F 및 35B에 의한 침습성 폐 질환을 예방하기 위한 능동면역을 확립하는 용도로 올해 6월 FDA의 허가관문을 통과한 백신이다.‘캡백시브’는 이와 함께 18세 이상의 성인들을 대상으로 폐렴구균 혈청형 3, 6A, 7F, 8, 9N, 10A, 11A, 12F, 15A, 15C, 16F, 17F, 19A, 20A, 22F, 23A, 23B, 24F, 31, 33F 및 35B에 의한 폐렴을 예방하기 위한 능동면역을 확립하는 용도로도 발매를 승인받았다.

이덕규 2024.10.25
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英 정부, 새 알쯔하이머 치료제..약가가 너무해?

일라이 릴리社는 영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)이 알쯔하이머 치료제 ‘키순라’(Kisunla: 도나네맙-azbt)의 발매를 승인했다고 23일 공표했다.경도 인지장애, 그리고 알쯔하이머로 인한 경도 치매를 나타내는 환자들 가운데 적격한 환자들을 대상으로 4주 간격으로 정맥주사하는 치료제로 ‘키순라’를 영국 내에서 발매할 수 있도록 허가했다는 것.여기서 “적격한 환자들”이란 아포리포프로틴 E ε4(ApoE ε4) 이형접합체의 보유자이거나 약물전달체를 보유하지 않은 환자들(non-carriers)을 지칭한 것이다.아포리포프로틴 E ε4 이형접합체 보유자 또는 약물전달체 미보유자는 현재 영국에서 허가를 취득한 아밀로이드 표적 치료제 계열의 약물들을 사용할 수 있는 요건의 하나이다.‘키순라’는 아밀로이드 플라크가 제거되었을 때 투여를 중단할 수 있는 유일한 월 1회 주사용 아밀로이드 플라크 표적 치료제이다.영국은 ‘키순라’가 발매를 승인받은 3번째 주요 시장(major market)이다.현재 영국에서는 치매 환자 수가 총 98만2,000여명에 달할 것으로 추정되고 있는 가운데 이 중 50~75%가 알쯔하이머 환자일 것으로 사료되고 있다.영국에서 알쯔하이머는 첫손가락 수준으로 꼽힐 만한 사망원인이자 사회적 비용을 초래하고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.치매 환자, 환자가족 및 공공 부문이 올해 부담해야 할 비용이 420억 파운드(약 544억2,500만 달러) 규모에 이를 것으로 예상되고 있을 정도.비급여 치료 및 증상관리 또한 상당한 부분을 차지하고 있는 형편이어서 환자 1인당 부담해야 하는 비용이 경도 치매에서 고도 치매로 이행하면 3배 정도까지 치솟는 것으로 알려지고 있다.이 때문일까? 영국 정부 산하의 의약품 비용효용성 심사기구인 NICE가 ‘키순라’의 임상적‧비용적 측면의 효과(cost-effectiveness)를 뒷받침하는 입증자료가 추가로 필요하다는 입장을 같은 날 내놓아 차후의 추이를 예의주시케 했다.현재로선 ‘키순라’를 국가 보건 서비스(NHS)의 급여 적용대상에 포함시키지 않을 것이라는 입장을 제시한 것으로 보이기 때문이다.실제로 이날 NICE는 정기적으로 약물을 투여하고, 집중적인 부작용 모니터링을 진행하고, 환자들에게서 기대할 수 있는 상대적으로 작은 유익성과의 균형 도모 등을 포함해 ‘키순라’를 사용할 때 소요될 비용을 감안할 때 현재로선 이 알쯔하이머 치료제가 납세자들을 위한 양질의 가치(good value)를 제공해 줄 것으로 보이지 않는다면서 선을 그었다.NICE의 외부 전문가위원회가 임상시험에서 ‘키순라’를 매월 투여하면 알쯔하이머의 진행속도가 4~7개월 정도까지 둔화될 수 있음을 시사한 입증자료가 확보되었음을 청취했다고 덧붙이기도 했다.그럼에도 불구, NICE는 ‘키순라’가 제공해 줄 유익성이 어느 정도 수준의 것일지에 대해서 뿐 아니라 투여를 중단한 이후의 약효 지속기간과 관련해서도 상당한 불확실성이 존재한다고 지적했다.또한 ‘키순라’를 공급하는 데 소요될 비용을 NHS가 납득할 수 있도록 하기 위해서는 추가적인 과제의 이행이 필요해 보인다고 덧붙였다.이와 함께 NICE에 따르면 외부 전문가위원회는 임상시험에서 ‘키순라’의 사용과 관련해서 심대한 건강 위험성이 시사되었음을 접수한 것으로 나타났다.‘키순라’를 투여받은 환자들 가운데 3명당 1명 꼴로 뇌 부종이나 출혈로 인한 아밀로이드 관련 조영영상 이상(ARIA)을 경험한 것으로 나타났다는 것이다.이에 외부 전문가위원회는 새로운 치료대안 확보의 중요성을 인식하고 있지만, 일라이 릴리社와 NHS에 이 같은 불확실성에 대응할 수 있도록 하기 위한 추가정보를 요구했다고 NICE는 전했다.NICE의 헬렌 나이트 의약품 평가국장은 “NICE가 한 의약품에 대한 NHS의 급여 적용을 승인하기 위해서는 환자들이 누릴 수 있는 추가적인 유익성 관련 자료가 제시되어야 하고, NHS의 적립금과 납세자들이 부담한 금액이 선용되는(good use) 경우에 해당되어야 할 것”이라고 지적했다.나이트 국장은 뒤이어 “우리의 외부 전문가위원회가 관련 입증자료 전체를 면밀하게 검토한 결과 ‘키순라’가 인지력 감퇴속도를 4~7개월 정도까지 둔화시킬 수 있는 것으로 나타났지만, 이것만으로는 NHS의 추가적인 비용부담이 타당함을 뒷받침하는 데 충분한 유익성이라 할 수 없을 것”이라고 언급했다.‘키순라’의 비용 효용성(cost-effectiveness)은 통상적으로 NICE가 NHS의 적립금 사용이 합당하다고 보는 수준을 5~6배 상회하는 수준의 것이라고 피력하기도 했다.이날 NICE에 따르면 영국에서 ‘키순라’의 사용이 적격한 성인환자 수는 70,000명선에 이를 것으로 추정되고 있다.앞서 NICE는 지난 8월 또 하나의 경도 알쯔하이머 치료용 모노클로날 항체 ‘레켐비’(레카네맙)과 관련해서 사용을 권고하지 않는 내용의 지침 초안을 공개한 바 있다.NICE는 ‘키순라’의 지침 초안과 관련해서 다음달 20일까지 의견공람을 진행한 후 외부 전문가위원회가 두 번째 회의에서 추가분석을 거쳐 최종권고案을 제시할 것으로 보인다.

이덕규 2024.10.25
글로벌

로슈, 1~9월 누적매출 6% 향상 총 519.2억弗

로슈 그룹이 전년대비 6% 늘어난 449억8,400만 스위스프랑(약 519억2,000만 달러)의 실적을 거둔 것으로 나타난 1~9월 누적 매출액 포함 경영성적표를 23일 공개했다.이에 따르면 로슈는 자사 의약품과 진단의학제품들의 높은 수요에 힘입어 ‘코로나19’ 관련제품들을 제외하면 1~9월 누적 매출액이 8% 증가한 것으로 나타났다.3/4분기로 범위를 좁히면 151억4,000만 스위스프랑(약 174억6,000만 달러)의 실적을 올려 매출증가율이 좀 더 높고 2/4분기와 같은 9%를 기록했음이 눈에 띄었다.1~9월 누적 실적을 사업부문별로 구분해 보면 제약 부문에서 342억5,700만 스위스프랑으로 7%, 진단의학 부분에서 107억2,700만 스위스프랑으로 5% 향상된 성적표를 받아든 것으로 집계됐다.제약 부문에서 성장동력 역할을 한 제품들로는 황반변성‧황반부종 치료제 ‘바비스모’(파리시맙)와 항암제 ‘퍼제타’(퍼투주맙) 및 ‘허셉틴’(트라스투주맙)의 고정용량 복합제 ‘페스고’(Phesgo), 다발성 경화증 치료제 ‘오크레부스’(오크렐리주맙), A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라’(에미시주맙) 및 미만성(彌慢性) 거대 B세포 림프종 치료제 ‘폴라이비’(폴라투주맙 베도틴-piiq) 등을 꼽아볼 만해 보였다.이들 5개 제품들의 1~9월 누계 매출액이 132억 스위스프랑에 다해 전년도 같은 기간에 올린 실적에 비해 27억 스위스프랑 늘어난 실적을 수확했기 때문.지역별 실적을 살펴보면 미국시장이 181억6,600만 스위스프랑으로 7%, 유럽시장에서 66억1,300만 스위스프랑으로 7%, 기타 글로벌 마켓에서 73억9,500만 스위스프랑으로 19% 등의 성장률을 각각 기록했다.다만 일본시장에서는 ‘코로나19’ 예방‧치료용 모노클로날 항체 복합제 ‘로나프레브’(카시리비맙+임데비맙)의 실적이 크게 빠져나간 여파로 20억8,300만 스위스프랑에 그치면서 21% 급감하는 부진을 보였다.토마스 쉬네커 회장은 “우리의 강력한 성장 모멘텀이 3/4분기에도 지속적으로 나타나면서 우리가 보유한 혁신적인 의약품과 진단의학 솔루션을 원하는 수요가 높게 고개를 들고 있는 현실과 이로 인해 세계 각국의 환자들에게 미치고 있는 긍정적인 영향을 반영하고 있다”고 말했다.그는 뒤이어 “지난 분기에 5건의 허가를 취득하고, 긍정적인 결과가 도출된 3건의 임상 3상시험을 성공적으로 진행했으며, 항암제와 안과질환 치료제 파이프라인을 강화하기 위한 2건의 M&A를 성사시키는 등 의약품 포트폴리오에 괄목할 만한 진전이 이루어졌다”고 설명했다.이날 로슈 그룹은 2024 회계연도 전체적으로 볼 때 한자릿수 중반대 매출성장과 한자릿수 후반대 핵심 주당순이익 향상이 가능할 것으로 전망했다.핵심 주당순이익 향상 예상치의 경우 2023년에 이루어졌던 세금분쟁 해소와 관련한 영향을 배제된 것이다.한편 주요 제품별 1~9월 누계실적을 보면 다발성 경화증 치료제 ‘오크레부스’(오크렐리주맙)가 50억5,600만 스위스프랑으로 9% 성장하면서 간판제품의 위상을 다시 한번 방증해 보였고, A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라’(에미시주맙)도 32억8,000만 스위스프랑으로 10% 뛰어올랐다.황반변성 치료제 ‘바비스모’(Vabysmo: 파리시맙)의 경우 28억1,600만 스위스프랑의 실적을 올리면서 신약답게 79% 급성장해 미래를 더욱 기대케 했다.폐암‧방광암 치료제 ‘티쎈트릭’(아테졸리주맙)은 27억300만 스위스프랑으로 1%, 류머티스 관절염 치료제 ‘악템라’(토실리주맙)가 19억4,800만 스위스프랑으로 5% 소폭 성장한 것으로 나타난 가운데 스테디셀러 천식 치료제 ‘졸레어’(오말리주맙)는 17억3,700만 스위스프랑으로 11% 향상된 실적을 내보였다.항암제 ‘캐싸일라’(트라스투주맙 엠탄신)가 14억9,400만 스위스프랑으로 6% 늘어난 실적을 올렸고, 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘에브리스디’(리스디플람)는 12억4,600만 스위스프랑으로 21% 껑충 뛰어올랐다.항암제 ‘퍼제타’(퍼투주맙)와 ‘허셉틴’(트라스투주맙)의 고정용량 복합제 ‘페스코’가 12억4,400만 스위스프랑으로 58% 고속성장해 주목할 만해 보였고, 폐암 치료제 ‘알레센자’(알렉티닙)는 11억5,100만 스위스프랑으로 7% 증가한 실적을 내보였다.혈소판 감소증 치료제 ‘액티베이스’(알테플라제)가 8억9,500만 스위스프랑으로 2% 신장됐고, 미만성 거대 B세포 림프종 치료제 ‘폴라이비’(폴라투주맙 베도틴-piiq)는 8억1,700만 스위스프랑으로 41% 급성장하면서 존재감을 과시했다.백혈병 치료제 ‘가싸이바’(오비누투주맙)가 6억7,000만 스위스프랑으로 13% 실적이 향상됐고, 낭성섬유증 치료제 ‘풀모자임’(도르나제 α)은 3억2,900만 스위스프랑으로 제로성장률에 머물렀다.면역억제제 ‘셀셉트’(미코페놀산 모페틸)는 2억8,300만 스위스프랑의 실적을 올려 1% 소폭 성장했다.반면 항암제 중에서 ‘퍼제타’(퍼투주맙)가 28억900만 스위스프랑으로 1%, ‘허셉틴’(트라스투주맙)이 10억6,300만 스위스프랑으로 11%, ‘맙테라’(리툭시맙)도 10억2,300만 스위스프랑으로 16% 일제히 하향곡선을 그렸다.또 다른 주요 항암제 ‘아바스틴’(베바시주맙) 또한 9억4,300만 스위스프랑에 그쳐 17% 마이너스 성장률을 기록했다.빈혈 치료제 ‘미쎄라’(메톡시 폴리에칠렌 글리콜+에포에틴 β) 역시 3억400만 스위스프랑으로 1% 내려앉았다.‘코로나19’ 예방‧치료용 모노클로날 항체 복합제 ‘로나프레브’(카시리비맙+임데비맙)의 경우 매우 미미한 실적을 기록하는 데 그쳐 로슈 측은 구체적인 수치를 공개하는 대신 “negligible”(무시할 만한)이라는 표현으로 갈음했다.

이덕규 2024.10.24
글로벌

머크&컴퍼니, 예일大 분사 항암제 전문기업 인수

미국 코네티컷州 동부의 대학도시 뉴헤이븐에 소재한 DNA 변형 가능 암 치료제 개발 전문 생명공학기업 모디파이 바이오사이언스社(Modifi Biosciences)는 자사가 머크&컴퍼니社에 의해 인수됐다고 23일 공표했다.모디파이 바이오사이언스社의 공동설립자로 예일대학 의과대학에서 치료 방사선학 교수로 재직 중인 란지트 S. 빈드라 박사는 “모디파이 바이오사이언스를 설립할 당시 우리는 교모세포종과 기타 각종 종양을 앓고 있는 환자들을 위한 치료 패러다임의 근본적인 변화를 추구했다”고 회고했다.그는 뒤이어 “머크&컴퍼니가 우리의 학술적 역량에 내포되어 있는 잠재력을 인정해 준 것을 기쁘게 받아들인다”며 “암 전문기업의 한곳인 머크&컴퍼니가 임상시험 단계에서부터 상용화 단계에 이르기까지 우리의 혁신역량을 더욱 끌어올리는 데 완벽하게 특화된 제약사라 할 수 있을 것”이라고 단언했다.양사간 합의에 따라 머크&컴퍼니 측은 자회사를 통해 모디파이 바이오사이언스가 발행한 보통주 전체를 3,000만 달러의 선불금을 주고 인수했다.이와 함께 모디파이 바이오사이언스 측 주주들은 추후 최대 13억 달러 규모에 이르는 잠재적 성과금을 지급받을 수 있는 권한을 확보했다.뉴헤이븐에 소재한 예일대학에서 지난 2021년 분사된 모디파이 바이오사이언스는 핵심적인 DNA 손상복구 단백질의 일종으로 알려진 O6-메틸구아닌 메틸 전이효소(MGMT)의 발현이 결핍된 암세포들을 표적으로 작용하는 새로운 계열의 저분자물질들을 개발해 왔다.모디파이 바이오사이언스 측이 축적한 연구역량은 이 회사의 최초 연구성과물이 지난 2022년 ‘사이언스’誌에 게재되면서 인정받았다.이후로도 모디파이 바이오사이언스 측은 다수의 종양모델들에 걸쳐 주목할 만한 후속 전임상 자료를 도출했다.DNA 회복 결함 동반 신경교종 및 기타 각종 암들의 환자 유래 이종이식 모델이 여기에 해당하는 단적인 사례이다.머크 리서치 래보라토리스社의 데이비드 와인스탁 항암제 발굴 담당부사장은 “DNA 손상복구 결함이 암세포에서 흔히 나타나고 있는 특징의 하나라 할 수 있을 뿐 아니라 항암제들에 대해 내성이 나타나도록 하는 주요한 원인의 하나이기도 하다”고 지적했다.모디파이 바이오사이언스의 재능있는 조직이 혁신적인 접근방법을 개발했고, 우리는 이것이 대부분의 불응성 암 유형들 가운데 일부를 치료하는 데 효과적으로 사용될 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 있다고 덧붙이기도 했다.예일대학 이학부 화학과 교수로 모디파이 바이오사이언스의 공동설립자 가운데 한사람인 세스 허존 박사는 “우리가 지난 수 십년 동안 알려져 왔던 독특한 임상적 내성 작용기전을 극복할 수 있는 효능이 내포된 저분자물질들을 설계해 왔지만, 아직까지 실제 치료제로 개발로 이어지지는 못했다”고 말했다.또한 모디파이 바이오사이언스는 연구실 의자에서 임상현장의 환자용 침상에 이르는 단계까지 신속하게 진전될 수 있는 방법으로 저분자물질들을 만들어 내는 데 사세를 집중해 왔다고 허존 박사는 덧붙였다.허존 박사는 예일대학 의과대학에서 약리학‧치료 방사선학 교수로도 재직 중인 전문가이다.

이덕규 2024.10.24
글로벌

‘다잘렉스’ 피하주사제 4劑 요법 EU 적응증 추가

존슨&존슨社의 계열사인 얀센-씨락 인터내셔널 N.V.社는 다발성 골수종 치료제 ‘다잘렉스’(다라투뮤맙) 피하주사제 포함 4제 요법의 적응증 추가가 EU 집행위원회에 의해 승인됐다고 23일 공표했다.이에 따라 추가된 ‘다잘렉스’ 피하주사제의 새로운 적응증은 다발성 골수종을 신규진단받았고(NDMM), 자가유래 조혈모세포 이식수술(ASCT)이 적합한 환자들을 대상으로 ‘벨케이드’(보르테조밉), ‘레블리미드’(레날리도마이드) 및 덱사메타손(VRd)과 병용토록 하는 용도이다.덕분에 환자들은 최초 진단시점에서 ‘다잘렉스’ 피하주사제 기반 4제 요법을 사용하면서 괄목할 만한 개선효과를 얻을 수 있는 기회를 누리게 됐다.EU 집행위는 임상 3상 ‘PERSEUS 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘다잘렉스’ 피하주사제 기반 4제 요법을 승인한 것이다.이 시험은 다발성 골수종을 신규진단받았고, 자가유래 조혈모세포 이식수술이 적합한 총 709명의 환자들을 위한 유도요법 및 공고요법으로 ‘다잘렉스’ 피하주사제 기반 4제 요법을 진행한 후 ‘다잘렉스’ 피하주사제 및 ‘레블리미드’(D-R) 유지요법을 진행하면서 대조그룹과 효과를 비교평가하는 내용으로 설계됐다.대조그룹에 속한 피험자들의 경우 유도요법 및 공고요법 단계에서 ‘벨케이드’, ‘레블리미드’ 및 덱사메타손을 투여받았고, 이후 유지요법 단계에서 ‘레블리미드’를 사용한 치료를 받았다.스페인 나바라대학 암연구소의 파울라 로드리게즈-오테로 박사(종양혈액내과)는 “다발성 골수종이 복잡한 데다 고도로 다양한 종양의 일종이어서 반응도를 높이고, 재발률을 낮추면서 궁극적으로는 장기적인 치료성과를 개선하기 위한 1차 약제 전략 단계에서 지속적인 혁신의 필요성에 무게를 싣게 하고 있다”고 말했다.EU 집행위가 ‘다잘렉스’ 피하주사제 기반 4제 요법을 승인함에 따라 기존의 표준요법제와 비교했을 때 무진행 생존기간, 총 반응률 및 미세잔존질환 음성 등을 괄목할 만하게 개선할 수 있는 잠재적 가능성이 입증되었고, 현행 임상실무에 변화가 뒤따르도록 할 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.실제로 ‘PERSEUS 시험’에서 평균 47.5개월에 걸친 추적조사를 진행한 결과를 보면 무진행 생존기간과 관련한 일차적 시험목표가 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.‘다잘렉스’ 피하주사제 기반 4제 요법을 사용한 피험자 그룹에서 종양이 진행되었거나 환자가 사망에 이른 비율이 ‘벨케이드’, ‘레블리미드’ 및 덱사메타손 3제 요법을 사용한 대조그룹에 비해 58% 낮게 나타났을 정도.이와 함께 ‘다잘렉스’ 피하주사제 기반 4제 요법을 사용한 피험자 그룹은 3제 요법 대조그룹에 비해 한층 더 심도깊은 반응이 나타났다.‘다잘렉스’ 피하주사제 기반 4제 요법을 진행한 피험자 그룹의 총 미세잔존질환 음성 비율이 75.2%에 달해 3제 요법 대조그룹의 47.5%를 크게 상회했던 것.마찬가지로 두 그룹에서 나타난 완전반응 이상 비율이 각각 87.9% 및 70.1%, 12개월 이상 지속 미세잔존질환 음성 비율 또한 각각 64.8% 및 29.7%로 집계됐다.존슨&존슨 이노버티브 메디슨社의 에드먼드 챈 유럽‧중동‧아프리카(EMEA) 혈액질환 치료제 부문 대표는 “EU 집행위의 ‘다잘렉스’ 피하주사제 기반 4제 요법 승인이 다발성 골수종을 신규진단받은 환자들을 치료하는 데 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미한다”는 말로 의의를 강조했다.그는 뒤이어 “이제 ‘다잘렉스’ 피하주사제를 기존의 요법에 추가해 환자들에게 유망한 1차 약제로 사용하면서 유도요법 단계에서부터 공고요법 단계를 거쳐 유지요법 단계에 이르기까지 사용이 적격한 환자들을 위한 새로운 표준요법제로 확립될 수 있게 될 것”이라고 덧붙였다.‘다잘렉스’ 피하주사제 기반 4제 요법의 전체적인 안전성 프로필을 보면 이 다발성 골수종 치료제와 ‘벨케이드’ 기반 3제 요법에서 확립되어 있는 안전성 프로필과 궤를 같이했다.피험자들의 20% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 데다 3제 요법 대조그룹에 비해 좀 더 높은 수치로 나타난 혈액학적 부작용을 보면 호중구 감소증, 혈소판 감소증 및 빈혈 등이 보고됐다.‘다잘렉스’ 피하주사제 기반 4제 요법을 사용한 피험자 그룹의 20% 이상에서 수반된 데다 3제 요법 대조그룹보다 높게 나타난 비 혈액학적 부작용들로는 말초 신경병증, 피로, 말초부종, 발열, 상기도 감염증, ‘코로나19’, 변비, 설사, 요통, 불면증, 무기력 및 발진 등이 보고된 것으로 나타났다.존슨&존슨 이노버티브 메디슨社의 조단 셱터 다발성 골수종 담당부사장은 “지난 2016년 첫 허가를 취득한 이래 세계 각국에서 50만명 이상의 환자들이 ‘다잘렉스’를 사용한 치료를 받았다”면서 “오늘 새로운 적응증이 승인된 것은 이처럼 전환적인(transformative) 치료제가 더욱 많은 수의 환자들을 위한 1차 약제로 사용되어 최대의 긍정적인 잠재적 영향이 미칠 수 있도록 하기 위해 사세를 집중해 온 우리의 노력에 더욱 힘이 실리게 하는 것”이라고 언급했다.

이덕규 2024.10.24
글로벌

美 CDC, 폐렴구균 백신 50세 이상 접종 권고

화이자社는 미국 질병관리센터(CDC) 산하 예방접종자문위원회(ACIP)가 표결 끝에 일부 폐렴구균 백신 제품들의 접종대상에 전체 50세 이상 성인들이 포함되도록 권고하는 결정을 내렸다고 23일 공표했다.이에 따르면 ACIP가 사용확대를 권고한 폐렴구균 백신 제품들 가운데는 화이자의 폐렴구균 20價 접합백신 ‘프리베나 20’가 포함되어 있다.현재 CDC의 폐렴구균 백신 접종 권고대상에는 5세 미만의 전체 소아들과 65세 이상의 성인들이 포함되어 있다.ACIP의 권고는 CDC 최고책임자와 미국 보건부(DHHS) 장관의 최종승인을 거쳐 확정된다.‘프리베나 20’와 관련, ACIP는 전체 50세 이상 성인들과 일부 기저질환 또는 폐렴구균 백신을 접종받지 못하도록 한 위험요인들을 동반하고 있거나 백신 접종전력을 알 수 없는 19~49세 연령대 성인들이 접종대상에 포함되도록 할 것을 권고했다.화이자社의 루이스 호다르 부회장 겸 백신‧감염억제 담당 최고 의학책임자는 “ACIP가 표결을 거쳐 성인 폐렴구균 백신 접종대상에 전체 50세 이상 성인들이 포함되도록 권고한 것은 이처럼 생명을 위협할 수 있는 질환으로 인한 부담을 완화시키기 위해 장기간 동안 사세를 집중해 온 화이자가 중요한 성과를 손에 쥐게 되었음을 의미하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.‘프리베나 20’는 해당 연령대에서 침습성 폐렴구균 질환 발생사례들의 대부분에 관여하는 혈청형들을 억제하는 효과를 제공해 줄 것이라고 덧붙이기도 했다.호다르 최고 의학책임자는 뒤이어 “접종 권고대상이 확대됨에 따라 4혈청형과 같은 질환 유발 균주들의 재창궐을 제한할 수 있게 됐다”고 강조했다.폐렴구균 4혈청형은 최근 미국 내 일부 성인그룹에 영향을 미치고 있는 상황이다.‘프리베나 20’는 1, 3, 4, 5, 6A, 6B, 7F, 8, 9V, 10A, 11A, 12F, 14, 15B, 18C, 19A, 19F, 22F, 23F 및 33F 등 20개 폐렴 연쇄상구균 혈청형들에 의해 발생하는 침습성 질환 및 폐렴으로부터 성인들을 보호하는 백신이다.미국에서 이 20개 혈청형들은 매년 50~64세 연령대 성인들에게서 2,000명 이상의 사망, 균형증과 뇌수막염을 포함한 6만5,000여건의 침습성 폐렴구균 질환(IPD) 및 지역사회 감염성 폐렴(CAP) 등을 유발하는 것으로 알려져 있다.지난 2018년부터 2022년에 이르는 기간 동안 50~64세 연령대에서 발생한 침습성 폐렴구균 질환 사례들의 절반 이상이 이들 20개 혈청형들에 의해 유발되었다는 것이 전문가들의 설명이다.

이덕규 2024.10.24
글로벌

궤양성 대장염, 분(糞)위기 업되면 다시 돌아온다

지난해 10월 FDA로부터 궤양성 대장염(UC) 치료제 ‘옴보’(Omvoh: 미리키주맙)를 승인받았던 일라이 릴리가 16일 공개한 ‘긴박함에 관한 대화’(Urgent Conversations) 설문조사 결과가 곤혹스러움이 앞서게 하고 있다.설문조사에 응한 일반응답자들의 60%가 공중화장실을 찾느라 어려움을 겪어야 했던 경험이 있다고 한목소리를 낸 가운데 궤양성 대장염 환자 응답자들의 경우 84%가 같은 답변을 내놓았기 때문.이 설문조사는 일라이 릴리가 시장조사‧컨설팅기관 아델피 리서치(Adelphi Research)에 의뢰해 미국에서 총 1,800명의 성인들을 대상으로 지난 1월 온라인상에서 진행한 것이다.설문조사 응답자들 가운데는 중등도에서 중증에 이르는 활동성 궤양성 대장염을 진단받은 환자 200명이 포함되어 있었다.궤양성 대장염은 위장관 내부의 결장(結腸)과 직장(直腸)에 영향을 미치는 만성 염증성 질환의 일종이어서 배변횟수의 증가, 직장 출혈 및 긴박변의 등과 밀접한 관련이 있는 증상으로 알려져 있다.이 중 돌발적인 腸 운동을 수반하는 긴박변의는 다수의 궤양성 대장염 환자들이 가장 곤혹스러움을 느끼게 하는 증상의 하나로 손꼽히고 있는 형편이다.일라이 릴리社의 리차드 E. 모제스 글로벌‧미국 의학업무, 면역계‧위장관계 증상 담당대표는 “궤양성 대장염 환자들이 간편한 공중화장실 접근성을 절실히 필요로 하고 있을 뿐 아니라 가급적 외출을 피하기 위해 일상(daily routines)에 변화를 주고 있음이 이번 설문조사 결과를 통해 새삼 입증됐다”고 말했다.모제스 대표는 뒤이어 “일라이 릴리는 이처럼 환자들이 일상생활에서 직면하고 있는 도전요인들을 인식하고 있는 만큼 평소 긴박변의 관련 긴급상황을 겪고 있는 환자들을 지원하고자 하는 동기를 부여받은 제약사”라고 설명했다.아울러 생물학적 제제들을 개발하는 과정에서 이처럼 긴박하게 수반되는 증상들을 중요하게 감안해야 한다는 점 또한 유념하고 있다고 덧붙였다.이와 관련, 설문조사 결과를 보면 궤양성 대장염 환자들이 일반인들보다 공중화장실을 훨씬 더 자주 이용하고 있지만, 정작 공중화장실을 이용하는 데 여러모로 어려움을 절감하고 있는 것으로 나타나 안타까움이 느껴지게 했다.예를 들면 궤양성 대장염 환자들의 63%가 평소 공중화장실을 자주 이용하고 있거나, 외출할 때면 항상 이용하고 있다고 답해 일반응답자들의 38%를 크게 상회한 것.청결한 공중화장실을 찾는 데 5분 이상의 시간이 소요됐다고 답한 비율을 보더라도 궤양성 대장염 환자들은 81%에 달해 일반응답자들의 73%에 비해 높게 나타났다.특히 전체 응답자들의 86%가 공중화장실이 부족한 현실에 문제가 있다는 데 입을 모은 가운데 43%는 “큰 문제” 또는 “아주 큰 문제”(very big problem)라고 꼬집어 시급한 개선의 필요성을 방증했다.심지어 공중화장실이 가장 밀집되어 있는 지역에 거주하는 일반응답자들조차 전체의 절반 가량이 “공중화장실이 너무 적다”고 지적한 것으로 조사됐다.또한 궤양성 대장염 환자들은 화장실 관련 긴급상황을 경험한 횟수가 일반응답자들에 비해 최소한 3배 이상 높게 나타나 각각 42%와 13%의 응답률을 내보였다.이 때문일까? 궤양성 대장염 환자들의 77%는 “성인이지만, 배변과 관련한 사고를 치른 경험이 있다”고 털어놓았다.화장실 관련 긴급상황과 아슬아슬하게 분(糞)위기를 모면하는 일이 비단 궤양성 대장염 환자들의 전유물이 아닌 것으로 나타난 조사결과는 당혹감이 느껴지게 했다.일반응답자들의 39%가 성인으로서 화장실 관련 긴급상황을 경험했다고 답한 데다 이들의 89%가 때마침 가까스로 공중화장실을 찾아 위기를 넘긴 경험이 있다고 토로했을 정도.이밖에도 궤양성 대장염 환자들은 공중화장실 부족으로 인해 사회활동(social outings)에 상당한 제약을 받고 있음이 여실히 드러나 보였다.설문에 응한 궤양성 대장염 환자들의 61%가 사회활동에 제약이 따르고 있다고 답한 가운데 60%는 화장실 사용이 불편한 공공장소에 가야 했던 경험을 언급한 것.79%의 궤양성 대장염 환자들은 이 때문에 항상 가까운 공중화장실의 위치를 유념해 두거나, 외출하기 전에 비상용 세면도구를 먼저 챙기고 있는 것으로 나타났다.뉴욕에 소재한 마운트 시나이 의과대학‧아동병원의 말라 두빈스키 소아위장병내과 과장은 “설문조사 결과가 평소 궤양성 대장염 환자들로부터 익히 들었던 내용들을 상기시켜 준다”면서 “궤양성 대장염 환자들은 평소 외출하기 전에 난로를 껐는지 여부를 이중점검하는 대신 가까운 화장실의 위치를 파악해 두고 비상용 세면도구를 챙기고 있는 형편”이라고 말했다.다수의 궤양성 대장염 환자들은 공공장소에서 긴박변의와 관련한 사고를 치를 가능성을 피하기 위해 가급적이면 집안에 머무르고 있다고 덧붙이기도 했다.뉴욕에 본부를 둔 크론병‧대장염재단(CCF)의 마이클 오소 이사장은 “궤양성 대장염 환자들이 공중화장실을 찾느라 적잖은 시간을 허비해야 하는 현실은 중대한 문제라 할 수 있을 것”이라면서 “이 같은 문제점은 비단 궤양성 대장염 환자들에게만 해당하는 얘기가 아니라는 점을 유념해야 한다”고 말했다.이번 설문조사에서 일반응답자들의 39%가 성인으로 화장실 이용과 관련한 사고를 경험한 것으로 나타난 데다 궤양성 대장염 환자들의 경우 이 수치가 2배 가까이 높게 나타난 것은 간과해선 안 될 부분이라고 오소 이사장은 지적했다.오소 이사장은 “청결하고 사용이 간편한 공중화장실에 대한 접근성은 단지 편의성의 문제가 아니라 기본적인 인간의 욕구에 관한 것으로 주시되고 지지받아야 할 사안임을 이번 설문조사 결과가 뒷받침하고 있다”고 결론지었다.

이덕규 2024.10.24
글로벌

화이자의 R.S.V.P.에 RSV 백신 59禁 FDA 해제

화이자社는 자사의 2價 호흡기 세포융합 바이러스 융합 前 F(RSVpreF) 백신 ‘아브리스보’와 관련, FDA가 RSV에 의한 하기도 감염증(LRTD) 위험성이 높은 18~59세 연령대 성인들이 접종대상에 포함될 수 있도록 승인했다고 22일 공표했다.18~59세 연령대 성인들에게서 RSV에 의한 하기도 감염증이 나타나지 않도록 예방하는 용도로도 ‘아브리스보’를 접종할 수 있도록 허가해 줄 것을 요청했던 화이자의 R.S.V.P.에 FDA가 화답한 것이다.프랑스어의 이니셜인 R.S.V.P.는 영어의 “Please reply”에 해당하는 말로 미국에서 회답해 줄 것을 요청할 때 빈용되고 있는 표현이다.화이자의 R.S.V.P.에 대한 FDA의 화답으로 이제 ‘아브리스보’는 접종대상이 가장 폭넓은 성인용 RSV 백신으로 자리매김할 수 있게 됐다.접종 연령대가 기존의 60세 이상에서 18~59세까지 아우르는 전체 성인들로 확대되었기 때문이다.‘아브리스보’는 이와 함께 신생아 시기부터 최대 생후 6개월에 해당하는 영‧유아들을 보호하기 위해 임신 32~36주 기간의 임신부를 대상으로 접종하는 유일한 모성 RSV 면역 대안으로도 사용되고 있다.화이자社의 아미르 말릭 부회장 겸 최고 미국영업 책임자는 “RSV가 일부 만성질환들을 나타내고 젊은층에 속하는 성인들에게 심대한 위협요인의 하나로 자리매김하고 있다”면서 “학계와 화이자가 수 십년 동안에 걸쳐 백신 관련연구를 진행해 온 끝에 이제 우리는 위험도가 높은 성인들에게서 RSV 감염으로 인한 부담을 크게 덜어줄 기회를 얻게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.FDA의 허가로 이제 ‘아브리스보’가 기존의 접종대상이었던 고령층 성인들과 임신한 여성들 이외에 RSV 감염 위험성이 높은 18세 이상 성인들까지 아우르는 유일한 RSV 백신으로 자리매김할 수 있게 된 것에 자부심을 느낀다고 덧붙이기도 했다.FDA는 본임상 3상 ‘MONeT 시험’에서 입증된 효능으로부터 추론한 결과를 근거로 이번 결정을 내린 것이다.‘MONeT 시험’은 일부 만성질환들을 앓고 있는 관계로 RSV 감염 위험성이 높은 성인들을 대상으로 ‘아브리스보’의 안전성, 내약성 및 면역원성을 평가하기 위해 진행되었던 시험례이다.화이자 측은 ‘MONeT 시험’에서 도출된 결과를 동료 전문가 평가 의학 학술지와 개최가 임박한 의학 학술회의에 각각 게재 및 발표를 목적으로 제출할 예정이다.한편 미국에서 18~49세 연령대 성인들 가운데 9.5%가 비만, 당뇨병, 만성 폐쇄성 폐질환(COPD), 심부전, 만성 신장병 및 천식 등의 기저 만성질환들을 앓고 있는 것으로 알려져 있다.이들은 RSV 관련 하기도 감염증이 발병하거나, 이로 인해 입원할 위험성이 높게 나타나고 있는데, 50~64세 연령대의 경우 이 수치가 24.3%로 한층 더 높게 나타나고 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

이덕규 2024.10.23
글로벌

UCB, 로슈서 알쯔하이머 후보물질 전권 “겟백”

UCB社는 이중맹검법으로 진행되었던 항-타우 단백질 항체 베프라네맙(bepranemab)의 임상 2a상 ‘TOGETHER 시험’에서 도출된 결과가 2024년 알쯔하이머 임상시험 학술회의(CTAD) 심포지엄 발표자료로 접수됐다고 22일 공표했다.베프라네맙의 임상 2a상 시험은 전조증상 단계에서 경도에 이르는 알쯔하이머 환자들을 충원해 진행된 시험례이다.특히 UCB가 지난 2020년 7월 알쯔하이머 치료제의 개발‧발매를 진행하기 위해 로슈社와 글로벌 독점적 라이센스 제휴 계약을 체결하면서 전권을 인계했던 ‘UCB0107’이 바로 베프라네맙이다.알쯔하이머 임상시험 학술회의는 알쯔하이머 뿐 아니라 기타 치매 증상들과 관련한 임상시험의 최신 개발성과들을 발표하고 토론하기 위한 권위있는 장(場)의 하나로 잘 알려져 있다.2024년 알쯔하이머 임상시험 학술회의는 10월 29일부터 11월 1일까지 스페인 마드리드에서 개최될 예정이다.학술회의에서 발표될 내용은 임상적 효능, 안전성 및 조영영상 등과 관련한 일차적‧핵심적인 이차적 시험목표 등을 충족한 것으로 나타난 자료들이다.발표를 위해 제출되었던 자료가 접수된 것은 UCB가 새로운 치료대안을 필요로 하는 알쯔하이머 환자들의 절실한 니즈에 부응하기 위해 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것이다.UCB社의 알리스테어 앙리 최고 학술책임자는 “우리의 혁신적인 연구 프로그램이 알쯔하이머 임상시험 학술회의 조직위원회에 의해 인정받은 것을 환영해 마지 않는다”면서 “이에 따라 우리는 ‘TOGETHER 시험’에서 도출된 고무적인(encouraging) 결과를 학계와 공유해 나갈 것”이라고 말했다.이 새로운 자료가 확보된 것은 초기 알쯔하이머 환자들을 위한 치료대안으로 개발이 진행 중인 베프라네맙을 평가하고 엄격한 입증자료를 확립하는 데 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것이라는 말로 앙리 최고 학술책임자는 의의를 강조하기도 했다.‘TOGETHER 시험’은 글로벌, 다기관, 피험자 및 연구자 맹검, 플라시보 대조, 병렬그룹 시험으로 설계된 임상 2a상 시험례이다.80주 동안 베프라네맙을 4주 간격으로 정맥주사하면서 효능, 안전성 및 내약성을 플라시보 대조그룹과 비교평가하는 내용으로 설계됐다.피험자들은 전조증상을 나타내는 환자 40%와 경도 알쯔하이머 환자 60%로 충원됐다.80주의 시험기간이 종료된 후 48주의 개방표지 연장시험 1건과 16주 안전성 추적조사 시험이 뒤따랐다.시험의 진행은 미국 미주리州 세인트루이스에 소재한 워싱턴대학 의과대학 연구진이 총괄했다.한편 이날 UCB 측은 로슈社 및 제넨테크社와 합의했던 제휴기간이 종료됨에 따라 베프라네맙의 글로벌 전권을 회수했다고(regained) 공표했다.지난 2020년 7월 당시 합의에 따라 UCB는 글로벌 마켓에서 알쯔하이머 치료제로 베프라네맙의 개발, 제조 및 발매를 진행하기 위한 전권을 로슈와 제넨테크 측에 인계한 바 있다.

이덕규 2024.10.23
글로벌

파브리병 치료제 내년 FDA 가속승인 신청 전망

미국 캘리포니아州 리치먼드에 소재한 유전자 편집 치료제, 유전자 치료제, 유전자 조절제 및 세포 치료제 개발 전문 제약기업 상가모 테라퓨틱스社(Sangamo Therapeutics)는 자사의 파브리병 유전자 치료제 후보물질과 관련, FDA의 가속승인 허가신청을 협의하기 위한 절차를 성공적으로 마쳤다고 22일 공표했다.여기서 언급된 파브리병 유전자 치료제 후보물질은 이사랄가진 시바파보벡(isaralgagene civaparvovec: ‘ST-920’)이다.이날 상가모 테라퓨틱스 측이 전한 내용에 따르면 FDA는 현재 진행 중인 임상 1/2상 ‘STAAR 시험’에서 도출될 자료가 가속승인(Accelerated Approval)을 취득하는 데 일차적인 근거자료가 될 수 있을 것이라는 점에 동의했다.임상 1/2상 ‘STAAR 시험’에 참여한 전체 피험자들로부터 52주차에 확보된 사구체 여과율 기울기(eGFR slope)를 중간 임상목표로 사용할 수 있을 것이라는 설명이다.가속승인 유무를 결정하기 위한 심사경로를 거칠 때 사용된 완전한 자료는 내년 상반기 중에 확보될 수 있을 전망이다.상가모 테라퓨틱스 측은 이 같은 전망을 근거로 이사랄가진 시바파보벡의 허가신청이 내년 하반기 중 이루어질 수 있을 것으로 예상했다.내년 하반기는 당초 예상했던 시점보다 3년 정도 이른 시점이라고 상가모 테라퓨틱스 측은 강조했다.아울러 임상적 효능을 확립하기 위한 추가 등록시험의 필요성도 배제할 수 있게 될 것이라고 덧붙였다.상가모 테라퓨틱스 측은 임상 1/2상 ‘STAAR 시험’에서 도출된 자료를 분석한 후 허가취득을 위한 심사경로를 안건으로 FDA와 협의를 진행했다.‘STAAR 시험’에서 도출된 결과를 보면 신장 기능 개선을 뒷받침하는 유망한 예비적 입증자료를 포함해 고무적인(encouraging) 효능‧안전성 자료가 확보됐다.이와 관련, 파브리병 환자들은 거의 대부분의 남성환자들과 다수의 여성환자들에게서 단백뇨 또는 사구체 여과율 감소 등의 신장 관련증상들이 생애의 이른 시점에서부터 나타나는 것으로 알려져 있다.이 같은 증상들은 말기 신장병으로 이어지고, 조기사망을 초래할 수도 있다는 것이 전문가들의 지적이다.그런데 상가모 테라퓨틱스 측에 따르면 ‘STAAR 시험’에서 이사랄가진 시바파보벡을 사용해 치료를 진행한 18명의 남‧녀 환자들을 대상으로 1년 이상의 기간 동안 추적조사를 진행한 결과 사구체 여과율이 통계적으로 괄목할 만하게 개선되면서 긍정적인 연간 사구체 여과율 기울기로 귀결된 것으로 분석됐다.그리고 이 같은 최신자료를 근거로 FDA는 52주차에 나타난 사구체 여과율 기울기가 가속승인을 결정하는 데 중간 임상목표로 활용될 수 있다는 점에 동의했다고 상가모 테라퓨틱스 측은 설명했다.또한 FDA는 임상적 유익성을 확인하기 위해 104주차에 나타난 사구체 여과율 기울기를 평가할 수 있을 것이라는 조언을 제공했다고 덧붙였다.상가모 테라퓨틱스社의 샌디 매크레 대표는 “파브리병이 파괴적인 질병의 일종이어서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 형편”이라면서 “파브리병에 수반되는 다수의 증상들을 완화시켜 주는 데 ‘ST-920’이 커다란 잠재력을 내포하고 있다는 점에 강력한 믿음을 갖고 있다”고 말했다.당초 예상했던 시점보다 훨씬 이른 시점에서 우리의 파브리병 치료제가 환자들에게 공급될 수 있도록 해 줄 심사경로를 밟게 된 것을 환영해 마지 않는다고 덧붙이기도 했다.한편 지난 4월 종료된 임상 1/2상 ‘STAAR 시험’에는 총 33명의 환자들이 피험자로 참여한 가운데 이사랄가진 시바파보벡의 투여가 이루어졌다.이 중 가장 오랜 기간 동안 투여가 이루어졌던 환자의 경우 4년에 걸친 추적조사를 받았다.또한 시험에서 효소 대체요법제(ERT)를 사용하기 시작했던 환자들이 2024년 9월 현재 ERT 사용을 성공적으로 중단했고, 18명의 전체 환자들이 22일 현재 ERT를 계속 사용하지 않고 있는 것으로 나타났다.임상 1/2상 ‘STAAR 시험’에 참여했던 전체 환자들을 대상으로 확보된 52주차 사구체 여과율 기울기 관련자료는 내년 상반기 중으로 공개될 예정이다.

이덕규 2024.10.23
글로벌

말단비대증 서방형 피하주사제 개발..숨고르기

스웨덴 제약기업 카무루스社(Camurus)는 자사가 개발을 진행하고 있는 말단비대증 치료제 ‘CAM2029’(옥트레오타이드) 서방형 피하주사제와 관련, FDA가 허가신청을 반려했다고 22일 공표했다.하지만 허가신청 반려는 지난달 종결된 제 3자 제조시설에 대한 cGMP 실사에서 시설 관련 결함들(deficiencies)이 확인됨에 따라 이루어진 것이라고 이날 카무루스 측은 언급했다.카무루스 측은 이에 따라 문제점이 제기된 시설과 관련해서 만족스러운 대응조치가 필요하고, 문제가 해소되면 허가신청 건이 접수될 수 있을 것임을 FDA가 통보해 왔다고 설명했다.즉, 허가신청이 반려된 것이 ‘CAM2029’의 임상적 효능 또는 안전성 등의 문제점들과 관련해서 결정된 것이 아니라는 전언이다.카무루스社의 프레드릭 티베리 대표는 “허가신청이 반려된 것이 유감스럽지만, 우리는 허가신청서에 동봉된 자료 뿐 아니라 말단비대증 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있는 ‘CAM2029’의 잠재력에 대한 믿음을 갖고 있다”고 강조했다.이에 카무루스는 FDA 및 제 3자 제조업체 측과 긴밀하게 협력하면서 ‘CAM2029’가 조속한 시일 내에 말단비대증 환자들에게 공급될 수 있도록 뒷받침하고자 힘쓸 것이라고 티베리 대표는 덧붙였다.카무루스 측은 ‘CAM2029’의 상표 표기내용에 관한 협의의 경우 허가신청 건을 검토하는 최종단계에서 진행됐고, ‘CAM2029’의 처방정보 확립은 원활하게 이루어졌다고 전했다.한편 ‘CAM2029’의 말단비대증 치료제 허가신청 건은 현재 유럽에서 심사가 진행 중이다.이와 함께 ‘CAM2029’를 위‧장‧췌장 신경내분비 종양 및 다낭성 간질환 치료제로 개발하기 위한 2건의 개발 프로그램들이 현재 진행되고 있다.카무루스 측은 FDA의 허가신청 반려 결정이 ‘CAM2029’를 위‧장‧췌장 신경내분비 종양 및 다낭성 간질환 치료제로 개발하기 위해 진행 중인 2건의 개발 프로그램에는 영향을 미치지 않을 것이라고 밝혔다.

이덕규 2024.10.23
글로벌

해리스 후보, OTC 피임제 무료사용 법안 제안

“미국 내 전체 州에 거주하는 여성들은 예외없이 생식의 자유(reproductive freedom)를 보장받아야 하고, 그들이 필요로 하는 의료에 대한 접근권을 누릴 수 있어야 할 것입니다.”민주당의 대통령 후보 카멀라 해리스 부통령이 바이든 정부가 제시한 피임 접근성 확대를 위한 새로운 규정의 제정案과 관련해서 21일 백악관에서 공개한 발표문의 서두이다.제정이 추진되고 있는 새로운 규정은 민간건강보험에 가입되어 있는 여성들의 경우 OTC 피임용 정제 또는 기타 피임기구들을 무료로 사용할 수 있도록 보장하는 내용이 핵심을 이루고 있다.발표문에서 해리스 부통령은 자신이 열악한 의료비 부담 뿐 아니라 전체 여성들이 자신의 몸(her own body)에 대한 결정권을 스스로 가질 수 있도록 뒷받침하기 위해 그 자신이 부단하게 싸우고 있는 이유가 바로 여기에 있다고 언급했다.해리스 부통령은 “오늘 바이든 정부는 최근 10여년 만에 최대 폭의 피임 급여적용 확대를 제안하고자 한다”면서 “이처럼 새롭게 제안하는 案은 수 백만명의 여성들에게 그들이 필요로 하고, 마땅히 누려야 하는 피임과 관련해서 더 많은 선택권을 부여함으로써 우리 정부가 생식의 자유를 보호하고자 힘을 기울이고 있는 기반 위에서 성안될 것”이라고 설명했다.특히 해리스 부통령은 이 案에 미국 역사상 최초로 처방전 없이 OTC 피임제를 무료로 사용할 수 있도록 하고, 이 때 급여가 적용되게끔 하는 내용이 포함될 것이라고 강조했다.해리스 부통령은 “이처럼 피임과 관련해서 낮아진 부담은 바이든 대통령과 제가 취임한 이래 강화되어 왔던 ‘건강보험 개혁법’(Affordable Care Act) 하에 이미 피임과 관련한 비용부담을 절감할 수 있었던 여성들에게 추가로 수 십억 달러에 달하는 선물이 주어지게 되는 것”이라고 비유했다.뒤이어 “우리는 의료가 보호받고 확대될 수 있도록 하기 위해 싸우고 이지만, 이른바 정계의 리더들이라고 불리는 과격주의자들이 시도 때도 없이 생식의 자유를 공격하고 있다”고 꼬집었다.의회에서 공화당 소속 의원들이 피임 권한을 보호하기 위한 법을 제정하고자 할 때 거듭 딴지를 걸고 있다는 것.공화당 소속 의원들은 아울러 체외수정(IVF) 접근권의 보호를 일관되게 거부해 왔고, 미국 전체적으로 적용되는 임신중절 금지를 지속적으로 제안해 오고 있다고 덧붙였다.해리스 부통령은 “바이든 대통령과 저는 피임 접근권을 지지하는 입장에 서 있을 경우 공화당 소속이든 민주당 소속이든 구분하지 않고 절대다수 미국민들의 편에 서 있다”고 밝혔다.해리스 부통령은 “우리는 미국 전체적으로 생식의 자유가 회복되도록 하기 위한 법이 연방정부 차원에서 가결될 수 있도록 해 줄 것을 의회에 변함없이 촉구해 나갈 것”이라고 다짐하면서 발표문에 마침표를 찍었다.

이덕규 2024.10.23
글로벌

‘리벨서스’ 당뇨환자 주요 심혈관계 증상 14% ↓

노보 노디스크社가 발매하고 있는 ‘리벨서스’는 같은 세마글루타이드 제제 계열의 당뇨병 치료제이지만, 피하주사제인 ‘오젬픽’과 달리 경구용 정제라는 차이점이 눈에 띈다.이와 관련, 노보 노디스크社가 임상 3상 ‘SOUL 심혈관계 효과 시험’에서 도출된 주요한 결과를 21일 공개해 관심을 모으고 있다.‘SOUL 심혈관계 효과 시험’은 주요 심혈관계 제 증상(MACE) 예방효과를 비교평가하기 위해 기존의 표준요법제에 더해 보조요법제로 ‘리벨서스’ 또는 플라시보를 복용토록 하면서 진행된 글로벌, 다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 병렬그룹, 플라시보 대조 시험례이다.지난 2019년에 개시된 이 시험에는 총 9,650명에 달하는 2형 당뇨병, 심혈관계 질환(CVD) 및/또는 만성 신장병(CKD) 환자들이 피험자로 대규모로 충원됐다.표준요법제의 일부로 49%의 피험자들은 시험이 진행된 기간 동안 일부 시점에서 나트륨 포도당 공동수송체-2저해제(SGLT2i)를 병용했다.노보 노디스크 측에 따르면 시험에서 ‘리벨서스’를 복용한 피험자 그룹의 경우 주요 심혈관계 제 증상이 14% 통계적으로 괄목할 만하고 우위를 보이면서 감소한 것으로 나타나면서 일차적 시험목표가 충족됐다.시험에서 일차적 시험목표 충족 여부는 심인성 사망, 치명적이지 않은 심근경색 및 치명적이지 않은 뇌졸중 등의 주요 심혈관계 제 증상이 처음으로 발생한 총 비율을 산출하는 데 두어졌다.그리고 시험을 진행한 결과 경구용 세마글루타이드 제제인 ‘리벨서스’를 복용한 피험자 그룹에서 심인성 사망, 치명적이지 않은 심근경색 및 치명적이지 않은 뇌졸중 등의 발생률이 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증됐다.또한 시험에서 ‘리벨서스’를 복용한 피험자 그룹에서 나타난 안전성‧내약성 프로필은 앞서 진행되었던 ‘리벨서스’ 관련 시험례들로부터 확보된 자료들과 대동소이한 것으로 평가됐다.노보 노디스크社의 마르틴 홀스트 랑게 개발담당 부회장은 “임상 3상 ‘SOUL 시험’에서 경구용 세마글루타이드 제제가 심혈관계 제 증상 위험성을 감소시키는 데 효과적인 것으로 나타나면서 표준요법제와 병용했을 때 기대할 수 있는 유익성이 입증된 것을 기쁘게 받아들인다”고 말했다.특히 성인 2형 당뇨병 환자들 가운데 줄잡아 3명당 1명 꼴로 심혈관계 질환을 동반하고 있는 것이 현실임을 상기할 때 두가지 증상들에 대응할 수 있는 치료제들을 확보하는 것은 대단히 중요한 일이라 할 수 있을 것이라고 랑게 부회장은 강조했다.이날 노보 노디스크 측은 연말‧연초 무렵에 미국과 유럽에서 ‘리벨서스錠’의 적응증 추가(label expansion)를 위한 허가신청서가 제출될 수 있을 것으로 예상했다.‘SOUL 시험’의 상세한 결과는 내년에 의학 학술회의 석상에서 공개될 예정이다.

이덕규 2024.10.22
글로벌

AZ 유전성 아밀로이드증 치료제 EU 허가권고

미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제‧안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)는 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 자사와 아스트라제네카社의 ‘와인주아’(Wainzua: 에플론터센)에 대해 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시했다고 21일 공표했다.‘와인주아’는 성인 1기 또는 2기 다발성 신경병증 환자들에게서 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증을 치료하기 위한 대안으로 허가신청서가 제출되었던 기대주이다.다발성 신경병증 동반 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증은 흔히 “hATTR-PN” 또는 “ATTRv-PN”이라는 용어로 통용되고 있다.EU 집행위원회가 허가를 결정할 경우 ‘와인주아’는 월 1회 자동주사기를 사용해 자가투여할 수 있는 다발성 신경병증 동반 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 치료제로는 EU 최초의 의약품으로 자리매김할 수 있게 될 전망이다.CHMP는 임상 3상 ‘NEURO-TTRansform 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 허가권고 의견을 집약한 것이다.66주에 걸쳐 이루어진 이 시험에서 ‘와인주아’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹은 ‘개정 신경병증 손상점수+7’(mNIS+7) 지표를 적용해 평가했을 때 혈중 트랜스티레틴 단백질(TTR) 농도와 신경병증성 손상 관련 일차적 시험목표 측면에서 일관되고 지속적인 유익성이 입증됐다.마찬가지로 ‘노포크 삶의 질 설문조사-당뇨병성 신경병증’ 지표를 적용해 삶의 질을 평가한 핵심적인 이차적 시험목표도 충족됐다.‘와인주아’는 아울러 ‘NEURO-TTRansform 시험’이 진행되는 동안 호의적인 안전성‧내약성 프로필이 지속적으로 입증됐다.다발성 신경병증 동반 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증은 파괴적인 증상의 일종이어서 진단 후 5년 이내에 운동장애를 동반한 말초 신경손상으로 이어지고, 치료하지 않은 채 방치할 경우 10년 이내에 치명적인 수준으로 악화되는 것이 통례로 알려져 있다.‘와인주아’는 트랜스티레틴 단백질의 생성을 원천적으로 감소시키도록 설계된 월 1회 투여 RNA 표적치료제의 일종이다.아이오니스 파마슈티컬스社의 브렛 P. 모니아 대표는 “현재 사용 중인 치료제들이 존재함에도 불구하고 다발성 신경병증 동반 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증이 비단 유럽 뿐 아니라 세계 각국에서 파괴적인 진행성 질환의 일종으로 자리매김하고 있다”면서 “CHMP가 허가를 권고한 것이 ‘와인주아’가 유럽 각국에서 사용될 수 있도록 하기 위해 중요한 큰 걸음이 내디뎌진 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.특히 ‘와인주아’는 허가를 취득할 경우 자동주사기를 사용해 월 1회 자가투여하는 다발성 신경병증 동반 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 치료제로는 유럽에서 유일한 의약품으로 각인될 수 있을 것이라고 모니아 대표는 강조했다.모니아 대표는 뒤이어 “우리는 글로벌 리더십과 전문성을 보유한 아스트라제네카 측과 협력하고 있음에 자부심을 느낀다”며 “덕분에 EMA의 허가결정이 나오는 대로 유럽 각국의 다발성 신경병증 동반 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 환자들에게 ‘와인주아’가 신속하고 효율적으로 공급될 수 있게 될 것”이라고 예상했다.한편 에플론터센은 지난해 12월 미국에서 ‘와이누아’(Wainua) 제품명의 다발성 신경병증 동반 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 치료제로 허가를 취득했다.에플론터센은 현재 캐나다를 비롯한 세계 각국에서 추가로 발매를 승인받았다.아이오니스 파마슈티컬스와 아스트라제네카 양사는 글로벌 개발‧발매 제휴의 일환으로 미국에서 에플론터센의 공동발매를 진행하고 있다.아스트라제네카 측은 미국과 중남미를 제외한 세계 각국에서 엔플론터센을 발매할 독점적 권한을 보유하고 있다.에플론터센은 앞서 미국과 유럽에서 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTR) 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정받은 바 있다.현재 에플론터센은 현재 글로벌 임상 3상 ‘CARDIO-TTRansform 시험’이 진행 중이다.이 시험은 심근병증 동반 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTR-CM) 치료제로 개발하는 데 목표를 두고 1,400여명의 성인 피험자 충원을 마친 단계이다.1,400여명이라면 지금까지 심근병증 동반 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증과 관련해서 충원된 최대 규모이자 가장 포괄적인 시험례이다.

이덕규 2024.10.22
글로벌

절제수술 불가 간세포암종서 최장 평균 생존기간

미국 뉴저지州 북동부 도시 포트리에 본사를 둔 연구‧개발 전문 제약기업 에이치엘비社(HLB Co.,)의 자회사인 엘레바 테라퓨틱스社(Elevar Therapeutics)는 자사가 개발을 진행한 간암 치료제의 허가 재신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 21일 공표했다.FDA가 이번에 허가 재신청을 접수한 것은 경구용 혈관 내피 증식인자 수용체(VEGF)-저분자 티로신 인산화효소 저해제(TKI) 리보세라닙(rivoceranib)과 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1) 저해제 캄렐리주맙(camrelizumab)의 병용요법이다.에이치엘비 측은 절제수술 불가성 또는 전이성 간세포암종(uHCC)을 치료하기 위한 1차 약제 전신요법제로 리보세라닙 및 캄렐리주맙 병용요법의 허가신청서를 제출한 바 있다.FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 3월 30일까지 리보세라닙 및 캄렐리주맙 병용요법의 승인 유무에 대한 최종결론을 제시할 수 있을 전망이다.엘레바 테라퓨틱스社의 크리스 갤로웨이 임상‧의학업무 담당부사장은 “우리는 리보세라닙과 캄렐리주맙을 병용하는 요법이 진행성 간암 환자들을 위한 1차 약제 단계에서 임상실무를 변화시킬 만한 잠재력을 내포하고 있다는 믿음을 갖고 있다”면서 “본임상 3상 ‘CARES-310 시험’에서 도출된 결과를 보면 리보세라닙 및 캄렐리주맙 병용요법이 현재 허가를 취득해 사용 중인 절제수술 불가성 또는 전이성 간세포암종 치료제들과 비교했을 때 괄목할 만한 총 생존기간의 개선과 대처가 대단히 용이한 안전성 프로필이 입증됐기 때문”이라고 말했다.이에 따라 엘레바 테라퓨틱스는 FDA와 긴밀한 협력을 진행하는 데 사세를 집중해 리보세라닙과 캄렐리주맙을 병용하는 요법이 환자와 의료인들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 갤로웨이 부사장은 다짐했다.리보세라닙 및 캄렐리주맙 병용요법의 허가 재신청서는 임상 3상 ‘CARES-310 시험’에서 도출된 결과에 대한 최종분석 결과 등을 포함해 제출된 바 있다.아울러 이 시험의 결과는 지난 5월 31일~6월 4일 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 미국 임상종양학회(ASCO) 2024년 연례 학술회의 석상에서 발표됐다.이에 따르면 리보세라닙과 캄렐리주맙을 병용하는 요법은 평균 총 생존기간(mOS)이 23.8개월에 달해 절제수술 불가성 또는 전이성 간세포암종 환자들을 대상으로 진해되었던 글로벌 임상 3상 시험례들 가운데 가장 오랜 평균 총 생존기간이 도출된 것으로 나타났다고 엘레바 테라퓨틱스 측은 강조했다.그 만큼 리보세라닙과 캄렐리주맙을 병용하는 요법이 절제수술 불가성 또는 전이성 간세포암종 환자들을 위한 1차 약제로 지속적이고 장기적인 생존기간 개선 효능을 입증해 보였다는 것이다.엘레바 테라퓨틱스 측은 게다가 이 같은 효능은 전체 하위그룹들에 걸쳐 일관되게 나타나 리보세라닙과 캄렐리주맙을 병용하는 요법이 세계 각국의 절제수술 불가성 또는 전이성 간세포암종 환자들에게 유익성을 제공해 줄 잠재력 가능성을 시사했다고 설명했다.바이러스 병인성(病因性) 또는 비 바이러스 병인성 환자들에게서 일관된 효능이 입증됐다고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2024.10.22

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