약업닷컴 - 보건의약계를 대표하는 전문신문 - 약사, 의사, 제약사

전체기사

글로벌

후기 발병형 폼페병 치료 병용요법 FDA 승인

미국 펜실베이니아州 필라델피아에 소재한 새로운 희귀질환 치료제 개발‧발매 전문 생명공학기업 애미커스 테라퓨틱스社(Amicus Therapeutics)는 ‘폼빌리티’(Pombiliti: 시파글루코시다제 알파)와 ‘옵폴다’(Opfolda: 미글루스타트) 65mg 캡슐제의 병용요법이 FDA에 의해 폼페병 치료제로 발매를 승인받았다고 지난달 28일 공표했다.‘폼빌리티’ 및 ‘옵폴다’ 병용요법은 체중이 40kg 이상에 해당하고 기존의 효소 대체요법제(ERT)를 사용했을 때 증상이 개선되지 않은 성인 후기 발병형 폼페병(LOPD) 환자들을 위한 치료제로 허가를 취득했다.이와 관련, 후기 발병형 폼페병은 희귀하게 나타나는 파괴적이면서 생명을 위협하는 유전성 리소좀 장애의 일종으로 알려져 있다.산성(酸性) 알파-글루코시다제(GAA) 효소의 결핍으로 인해 유발된다는 것이 전문가들의 설명이다.산성 알파-글루코시다제 효소의 수치가 감소하면 근육세포들의 리소좀에서 기질 글리코겐이 축적되고, 이렇게 축적된 글리코겐이 근육손상을 유발하게 된다.폼페병의 중증도는 다양한 스펙트럼을 나타내는데, 골격근 약화와 진행성 호흡기 침범(involvement) 등의 증상들이 대표적으로 눈에 띈다.‘폼빌리티’는 높은 수치의 비스-만노스 6인산(bis-M6P)을 나타내는 재조합 휴먼 산성 알파-글루코시다제 효소(rhGAA)의 일종으로 근육세포 내 흡수량이 증가하도록 설계됐다.세포 내부로 진입한 ‘폼빌리티’는 고도의 활성과 성숙한 형태를 띄면서 글리코겐을 분해하게 된다.‘옵폴다’는 혈액 내부에서 알파 글루코시다제 효소를 안정화시키도록 설계된 효소 안정화제의 일종이다.애미커스 테라퓨틱스社의 존 F. 크라울리 이사회 의장은 “오늘 FDA가 ‘폼빌리티’ 및 ‘옵폴다’ 병용요법을 승인한 것이야말로 폼페병 환자들의 삶을 개선하기 위한 과학, 의학, 그리고 우리의 열정적인 결단력의 힘을 방증한다”면서 “이번 허가취득이 애미커스 테라퓨틱스의 정신과 열정, 탄력성이 구체화된 것이자 폼페병 커뮤니티를 위해 대단히 유의미한 진일보가 이루어진 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.애미커스 테라퓨틱스社의 브래들리 캠벨 대표는 “FDA가 ‘폼빌리티’ 및 ‘옵폴다’ 병용요법을 승인한 것이 애미커스 테라퓨틱스를 위해 중요한 성과의 하나에 도달했음을 의미하는 것”이라고 강조했다.이번 승인은 아울러 환자들을 위한 애미커스 테라퓨틱스 조직의 각별한 헌신과 함께 희귀질환 커뮤니티를 위한 신약을 선보이고자 하는 우리의 비전을 이행할 수 있는 역량을 방증하는 것이기도 하다고 덧붙였다.캠벨 대표는 또 “고도로 숙련된 우리 조직이 미국시장에서 ‘폼빌리티’ 및 ‘옵폴다’ 병용요법을 발매하기 위한 준비를 이미 마친 상태”라며 “이 새로운 병용요법이 기존의 효소 대체요법제를 사용했을 때 증상이 개선되지 않은 성인 후기 발병형 폼페병 환자들에게 빠른 시일 내에 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.FDA는 본임상 3상 ‘PROPEL 시험’에서 관찰된 임상자료를 근거로 ‘폼빌리티’ 및 ‘옵폴다’ 병용요법의 발매를 승인한 것이다.‘PROPEL 시험’은 효소 대체요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 후기 발병형 폼페병 환자들을 대상으로 이루어진 유일한 대조 임상시험례이다.이 시험에 참여했던 캘리포니아대학 어바인캠퍼스 의과대학 루게릭병‧신경근육연구소의 타신 모자파르 소장은 “폼페병 커뮤니티가 여전히 충족되지 못한 의료상의 니즈와 치료대안 선택의 폭이 제한적인 현실에 직면해 있는 형편”이라면서 “두 약물의 병용요법이 기존의 치료제를 사용했을 때 증상이 개선되지 못한 성인 후기 발병형 폼페병 환자들을 위해 새롭고 중요한 치료제로 각광받을 수 있을 것”이라고 언급했다.여러 해에 걸쳐 이루어진 임상시험을 통해 이 병용요법이 효소 대체요법제로 치료를 진행한 전력이 있는 후기 발병형 폼페병 환자들에게서 도출한 입증자료가 대단히 고무적인 것이라고 덧붙이기도 했다.‘PROPEL 시험’에 참여했던 또 다른 연구자의 한 사람인 듀크대학 의과대학의 프리야 키슈나니 소아의학‧의학유전학과장은 “오늘 FDA의 승인결정이 ‘폼빌리티’ 및 ‘옵폴다’ 병용요법의 잠재력을 인증한 주목할 만한 진일보라 할 수 있을 것”이라면서 “이제 미국 내 후기 발병형 폼페병 환자들이 추가적인 치료대안에 대한 접근성을 확보하게 됐다”고 강조했다.애미커스 테라퓨틱스 측은 미국시장에서 곧바로 ‘폼빌리티’ 및 ‘옵폴다’ 병용요법의 발매를 개시할 예정이다.앞서 FDA는 ‘폼빌리티’ 및 ‘옵폴다’ 병용요법을 ‘혁신 치료제’로 지정한 바 있다.또한 ‘폼빌리티’ 및 ‘옵폴다’ 병용요법은 EU와 영국에서 성인 후기 발병형 폼페병 치료제로 이미 허가를 취득했다.

이덕규 2023.10.04
학술·임상

KRPIA, "신약 재정지출, 국내 약품비 8.5%에 그쳐"

한국글로벌의약산업협회(회장 오동욱, 이하 KRPIA)는 4일 이종혁 중앙대학교 약학대학 교수가 진행한 ‘우리나라 신약의 약품비 지출 현황 분석 및 합리화 방안에 관한 연구’ 결과를 공개했다.국내 건강보험 재정 내 신약에 대한 지출은 총 약품비 대비 8.5%, 전체 건강보험 진료비의 2.1%로 일반적인 인식에 비해 매우 낮았다. 특히 신약이 국내 건강보험 재정에 미치는 영향을 타 OECD 국가들과 비교했을 때에는 최하위권에 속하는 수준인 것으로 나타났다.이번 연구는 국내 환자들이 혁신 신약 치료 보장성 강화에 대한 필요성이 높아지고 있는 가운데, 최근 혁신 신약들이 건강보험 재정에 큰 부담이 된다는 인식으로 신약 등재의 어려움을 겪고 있는 배경에서 출발했다. 이종혁 교수 연구팀은 최근 10년간(2012~2021년) 급여된 신약 227개 품목의 재정지출을 분석함으로써 국내의 약품비 지출구조 현황을 살펴봤다.연구 결과에 따르면 최근 10년간 국내에 급여된 신약에 투입된 재정은 총 약품비 대비 약 8.5%로 크게 낮은 수준을 보였다. 신약에 쓰인 약품비를 전체 건강보험 총진료비와 비교했을 때 불과 2.1%에 그쳤으며, 10년간 사용된 총 약품비의 합계인 약 164조 2천억 원 가운데 신약 한품목당 연간 소요되는 약품비 역시 약 61억 원 정도로 낮게 나타났다.연구팀은 신약의 건강보험 등재시 비용효과성 입증 방법(경제성평가, 경제성평가 면제, 가중평균가, 기타)에 따른 신약 재정 영향과 위험분담제(RSA) 체결 신약의 지출비중, 중증질환 분류 별 신약 재정 영향도 분석했다. 그 결과 암, 희귀질환 등 중증질환 치료 신약이 대부분을 차지하는 경제성평가 면제 및 RSA 대상 품목의 재정지출이 전체 약품비 대비 각각 0.3%, 2.7%로 특히 낮은 수준이었다.또한 중증질환 분류에 따른 신약 재정 영향을 분석했을 때에도 중증∙희귀질환(암, 희귀질환) 신약에 쓰인 약품비가 전체 약품비 중 3.3%에 그치는 것으로 나타나 국내 중증∙희귀질환 환자들의 낮은 치료 접근성을 시사했다.이에 대해 이종혁 교수는 “이번 연구를 통해 분석한 국내 신약의 10년간 재정지출은 기존 알려진 수치보다도 매우 낮게 나타나 일반적인 인식 대비 재정에 미치는 영향이 매우 낮은 것으로 확인됐다”며, “특히 최근 대다수의 신약들이 해당되는 경제성평가 면제 신약은 재정에 미치는 영향뿐 아니라 품목당 연간 약품비도 매우 낮았으며, 중증희귀질환 신약에 쓰이는 재정비율 또한 낮은 것으로 나타나 환자의 치료 접근성 측면에서 지출구조의 개선이 시급해 보인다”고 평가했다.한편, PhRMA(Pharmaceutical Research and Manufacturers of America)에서는 최근 10년간(2012년~2021년) 미국, 유럽, 일본에 허가된 글로벌 신약 460개를 토대로 각국의 신약 접근성 및 재정 영향(IQVIA 자료 기준)에 대해 국제 비교한 연구 결과를 국내 연구팀에 공유했다.PhRMA에서 진행한 OECD 국가별 신약의 재정영향 분석 결과에 따르면, 2021년 기준 우리나라의 신약 재정 영향은 4%로, 전체 32개국 중 끝에서 세번째인 30위로 최하위권을 차지했으며, 이는 터키, 그리스, 멕시코와 비슷한 수준의 신약에 대한 재정지출 구조를 보였다.또한 한국은 주요 선진국과의 비교에서도 가장 낮은 신약 재정 지출 비율로 미국 26%, 독일 19%, 영국 18%, 일본 14% 등의 주요 상위국가들과 약 3배에서 많게는 6배 이상까지 차이가 나는 것으로 확인됐다.이러한 한국의 신약재정 지출의 결과는 각국의 신약 허가율 및 급여율 비교에서도 선진국과 큰 차이를 보이는 것으로 나타났다. 지난 10년간 글로벌 신약 460개를 기준으로 한국의 신약 허가율은 33%로 일본, 프랑스, 영국 모두 50% 이상인 것에 비교해 낮은 것으로 확인되었으며, 급여율 또한 22%로 주요 선진국인 일본(48%)과 프랑스(44%)와도 큰 차이를 보였고, OECD 평균(29%)에도 못 미쳤다. 무엇보다 글로벌 출시 신약 중 한국에 1년 안에 출시되는 신약은 단 5%(일본 32%, OECD 평균 17%)에 불과 해 국내 환자들이 체감하는 혁신 신약 접근성은 크게 낮은 것으로 드러났다.KRPIA 이영신 부회장은 “정부와 업계의 노력에도 불구하고 전체 건강보험 재정의 약제비 중 신약이 차지하는 비중은 선진국에 비해 매우 낮아 국내 환자들의 치료 접근성이 우려되는 상황으로 보인다”며 “혁신 신약이 재정에 미치는 실제 영향을 분석한 이번 연구가 신약 접근성 향상을 위한 근거 역할을 할 수 있기를 바라며, 올 하반기에 발표될 건강보험 종합계획에도 혁신 신약의 가치가 반영되어 보다 장기적인 관점에서 계획이 수립되는 계기가 되길 희망한다”고 밝혔다.

최윤수 2023.10.04
학술·임상

국립암센터, 구강암 오가노이드 유전체 분석 통한 치료 효과 예측

국립암센터(원장 서홍관) 연구진이 진행성 구강암 환자의 수술 검체로부터 암 오가노이드를 수립해 환자 맞춤형 치료 전략 수립에 대한 가능성을 제시했다. 구강암은 혀뿐만 아니라 혀 밑, 볼, 잇몸 및 입천장 등 점막이 존재하는 모든 부분에 발생할 수 있는 악성종양이다. 장기간의 음주 및 흡연이 발생 원인으로 알려져 있지만, 최근 젊은 연령에서 발생빈도가 증가하고 있어 새로운 발생 원인 및 유전적 변이에 대한 연구가 활발히 진행되고 있다.연구팀은 22명의 구강암 환자에게서 수술 검체를 획득해 암 오가노이드 배양에 성공하였다. 배양된 암 오가노이드는 원발암의 분자유전학적인 특성을 잘 반영하여 높은 상관관계를 보인다는 것을 확인하였고, 장기간 배양을 통해 구강암의 진화 과정을 유전체 기법을 통해 분석하였다.그 결과 TP53 및 CDK2NA와 같은 초기 암 발생에 관여하는 유전자 변이는 보존되지만, 암 클론(Clone)의 다양성은 감소하는 추세를 보여, 항암 및 방사선 치료에 영향을 준다는 것을 밝혔다. 이번 연구를 진행한 최성용 교수(국립암센터 희귀난치암연구과, 전문의)는 “이번 연구를 통해 치료가 어려운 진행성 구강암의 유전적 진화 과정을 확인하고, 치료 반응의 다양성을 확인한 결과가 나와 의미가 크다”라며 “향후 환자 맞춤형 진단에 적용해 최적의 치료법을 찾는 데 기여하겠다”라고 말했다.현재 국립암센터는 3D 오가노이드 플랫폼을 개발해 삼성서울병원, 서울아산병원 및 엠비디(주)와 산학 협력 공동 연구로 난치성 암인 두경부암의 방사선 치료 반응이 있는 환자를 진단하고 그에 대한 적절한 스크리닝과 치료를 제시하는 연구도 진행 중에 있다.

최윤수 2023.10.04
산업 / 제약·바이오

로슈 '에브리스디', 건강보헙급여 적용

한국로슈의 척수성 근위축증 치료제 ‘에브리스디’의 건강보헙급여가 적용됐다. 사진은 에브리스디 제품 이미지. © 한국로슈한국로슈(대표 닉 호리지)는 자사의 경구형 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘에브리스디(리스디플람)’가 보건복지부 고시 및 건강보험심사평가원 공고에 따라 1일부터 건강보험급여를 적용받는다고 4일 밝혔다.이번 고시에 따라 에브리스디는 5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단이 확인된 5q 척수성 근위축증 환자 중 △증상 발현 전이라도 SMN2 유전자 복제수가 3개 이하이며, 치료 시작 시점에 생후 6개월 미만인 경우 또는 △SMA 관련 임상 증상과 징후가 발현된 제1형~제3형이며 영구적 인공호흡기를 사용하고 있지 않은 경우 중 어느 하나에 해당하는 경우 보험 급여가 인정된다.척수성 근위축증은 운동 기능에 필수적인 생존운동신경세포(SMN) 단백질 결핍으로 전신의 근육이 점차 약화되는 희귀 유전성 신경근육 질환이다. 주로 영아기에 첫 증상을 보이게 되나 성인기에 나타나는 경우도 있으며, 운동 기능을 포함한 다양한 근육이 점차 퇴행하는 특징을 보인다.에브리스디는 최초이자 유일한 경구형 5q 척수성 근위축증 치료제로 연령 및 체중에 따른 권장 맞춤 용량을 1일 1회 투여하는 신약이다. SMN2 유전자의 미성숙 전령 RNA(pre-mRNA)에 결합해 SMN 단백질 농도를 증가시키고 유지하는 기전으로, 혈관-뇌 장벽을 통과할 수 있으며 중추신경계를 포함한 신체의 모든 부분에 골고루 분포, 전신의 SMN 단백질을 증가시킨다.특히 에브리스디는 환자가 가정에서 직접 간편하게 자가 투여 할 수 있는 만큼 척추측만 등으로 기존의 척수강 주사 치료가 어려운 환자들을 포함해 다양한 환자들에게 경구형 제제의 혜택을 제공할 수 있다. 실제 대다수의 척수성 근위축증 환자들은 척추를 지탱하는 근육의 악화로 인해 질병이 진행되면서 척추측만이 나타나는데, 보통 1형 및 2형 환자의 60~90%에서 2형 및 3형의 환자의 경우 걷지 못하는 약 50%의 환자에서 척추측만이 발병하는 것으로 보고되고 있다.이번 급여 적용은 에브리스디에 대한 다수의 대규모 글로벌 임상시험(FIREFISH, SUNFISH, JEWELFISH, RAINBOWFISH)을 근거로 이뤄졌다. 에브리스디는 해당 임상 연구를 통해 생후 16일 이상의 영유아부터 청소년, 성인까지 폭 넓은 연령대의 척수성 근위축증 환자에서 운동기능 개선 효과 및 안전성 프로파일을 확인했다.또한 이전에 다른 질환조절제 치료 경험이 있는 환자에서 안전성 및 내약성 프로파일을 확인한 바 있다.생후 2.2~6.9개월의 영아기 발현 제1형 SMA 소아 환자를 대상으로 한 FIREFISH 임상 연구 결과, 에브리스디 치료 12개월 이후 29%의 환자가 베일리 영유아 발달검사(BSID-III) 항목 중 ‘도움 없이 앉기’에 대한 기준을 충족했으며, 환자의 93%가 생존하고, 환자의 85%가 영구적인 호흡 보조기 없이 생존했다.특히 에브리스디로 치료를 4년 간 지속한 결과 도움 없이 앉기, 서기, 걷기 능력이 유지 및 향상된 것으로 나타났고, 에브리스디로 치료받은 소아의 91%가 48개월차에 생존하였으며, 1차 분석 당시 생존해 있던 소아 환자 전원이 48개월 차에도 전원 생존했다.2세~25세의 제2형 또는 제3형 SMA 환자를 대상으로 진행한 SUNFISH 임상 연구 결과, 치료 12개월 차에 에브리스디 투여 군에서 위약군 대비 운동기능평가척도 점수가 평균 1.55점 개선되며 유의미한 효과를 보였다. 기준치 대비 운동기능평가척도 총점의 증가는 에브리스디로 치료받은 환자에서 12개월에서 48개월 동안 유지되어 에브리스디 투여 12개월 시점에 관찰된 운동 기능의 향상이 4년 후에도 지속됐다.또한 증상 발현 전인 생후 16~40일 된 소아 환자를 대상으로 한 RAINBOWFISH 임상 연구 중간 분석 결과, 에브리스디 치료 12개월 이후, SMN2 유전자 복제수가 2개 또는 3개 또는 4개 이상인 소아 환자 중 100%가 해머스미스 유아 신경학적 검사-모듈 항목 중 앉기가 가능했고, 71%가 서기가 가능했으며, 43%가 독립적인 걷기가 가능했다.이외 이전 다른 척수성 근위축증 질환조절제로 치료를 받은 생후 6개월~60세 사이의 환자를 대상으로 한 JEWELFISH 임상 연구의 치료 24개월에 진행된 1차 분석 결과, 2~60세 환자는 운동기능평가척도 및 상지기능검사에서 운동 기능의 전반적인 안정화를 보였다.4 2세 미만의 환자는 머리 가누기, 구르기, 및 독립적으로 앉기와 같은 운동 발달 기능을 유지하거나 획득했다.네 건의 임상 연구에서 모두 에브리스디 치료와 관련해 치료 중단으로 이어지는 이상반응은 발생하지 않았으며, 전반적으로 양호한 안전성 프로파일을 보였다.특히 제1형 및 제2/3형 환자에서 에브리스디 치료를 지속한 결과 전반적인 이상반응은 시간이 지남에 따라 지속적으로 감소(36개월)한 것으로 나타나 치료적 이점을 확인할 수 있었다.서울대병원 희귀질환센터장 및 임상유전체의학과 채종희 교수는 “척수성 근위축증은 유형에 따라 정상 기대 수명을 가지는 환자군이 존재하며, 이에 따라 전 생애에 걸쳐 지속적이고 체계적인 관리가 매우 중요한 질환”이라며, “이번 에브리스디 급여를 통해 이러한 환자들에게 장기간 보다 간편하게 질환을 치료하고 관리할 수 있는 새로운 경구형 옵션을 실질적으로 적용할 수 있게 되어 고무적이며, 이를 시작으로 향후 척수성 근위축증 분야도 환자 유형, 상태, 선호도 등에 따른 환자 맞춤별 치료 시대가 열릴 것으로 기대한다”고 전했다.한국로슈 닉 호리지 대표는 “에브리스디는 다수 글로벌 임상 연구를 통해 다양한 유형 및 폭넓은 연령대의 환자에서 효과와 안전성 프로파일을 확인한 유일한 경구형 척수성 근위축증 치료제”라며, “이번 급여 적용을 통해 그동안 제한적인 치료 환경에 놓여있던 척수성 근위축증 환자들의 치료 부담과 잠재적인 치료 장벽을 크게 낮출 수 있게 되어 매우 기쁘게 생각하며, 앞으로도 국내 환자들의 전반적인 치료 환경을 개선해 나가기 위해 최선을 다할 것“이라고 강조했다.

최윤수 2023.10.04
산업 / 제약·바이오

동국제약, 19일까지 '동행캠페인' 참가자 모집

동국제약과 함께하는 동행캠페인. ©동국제약동국제약(대표이사 송준호)은 오는 26일, 경기도 포천시 산림청 국립수목원에서 ‘동국제약과 함께하는 동행캠페인’을 진행한다고 4일 밝혔다.이번 행사에서는 20쌍의 중년 여성 참가자들과 함께 국립수목원을 탐방하고, 여성갱년기, 정맥순환장애 등 중년 건강에 대한 정보를 공유하며, 퀴즈 프로그램 등을 진행할 예정이다. 참가를 희망하는 20~50대 여성이라면 누구나 4인 이하로 짝을 이뤄, 4~19일까지 동국제약 블로그 참가자 모집 게시글에서 신청하면 된다.‘동행캠페인’은 걷기와 같은 가벼운 운동과, 친구나 가족과의 즐거운 야외활동으로 중년 여성들이 갱년기 증상을 슬기롭게 극복하고, 다리건강도 지킬 수 있도록 돕고자 마련한 캠페인이다. 지난 2013년 시작해 코로나19 팬데믹 기간 2년을 제외하고 춘천 남이섬, 서울 안산 자락길, 남산, 아침고요수목원 등에서 매년 진행하며, 해를 거듭하면서 중년 여성들을 위한 동국제약의 대표 힐링 캠페인으로 자리잡았다는 게 회사 설명이다.동국제약 마케팅 담당자는 “사회공헌활동의 하나로, 중년 건강 관리 이해를 높이기 위해 매년 동행캠페인을 진행하고 있다”며 “참가자들이 국립수목원에서 건강에 대한 정보도 나누고, 가을 정취를 만끽하며 몸과 마음을 힐링할 수 있기를 바란다”고 말했다.

이상훈 2023.10.04
산업 / 제약·바이오

로슈 '바비스모', 1일부터 건강보험급여 적용

한국로슈의 안과질환 치료제 ‘바비스모’가 nAMD 및 DME에 건강보험급여를 적용 받는다. 사진은 바비스모 제품 이미지. © 한국로슈한국로슈(대표 닉 호리지)는 자사의 안과질환 치료제 바비스모(파리시맙)가 1일부터 습성 연령관련 황반변성(nAMD) 및 당뇨병성 황반부종(DME)의 치료에 건강보험급여를 적용 받았다고 4일 밝혔다.이번 보건복지부 고시에 따라 바비스모는 습성 연령관련 황반변성에 의한 황반하 맥락막 신생혈관을 가진 환자를 대상으로 보험급여가 인정된다. 또한 당뇨병성 황반부종에 있어서는 중심망막두께가 300μm 이상인 환자를 대상으로 환자 당 총 14회 이내(Aflibercept와 Ranibizumab 주사제 투여횟수 포함) 투여에 급여가 인정된다.바비스모는 안과질환 최초의 이중특이항체(Bispecific antibody) 신약이다. 황반변성 및 당뇨병성 황반부종 두 질환의 기존 주요 치료제들이 타깃하는 혈관내피세포 성장인자-A(VEGF-A)와 함께 망막 혈관의 불안정성을 유도하는 안지오포이에틴-2(Ang-2)까지 동시에 이중으로 차단하는 기전으로 작용한다.이처럼 바비스모는 두 가지 주요 발병 경로를 동시에 조절해 혈관내피세포 성장인자-A를 단일로 억제했을 때 보다 효과적으로 망막의 혈관을 안정화시켜 염증 및 혈관 누출을 더욱 감소시킬 수 있도록 설계됐다. 이러한 차별적 기전을 기반으로 바비스모는 연 3회(유지요법 기준)의 적은 투여 횟수로 효과적인 시력 유지 및 개선 효과를 보일 수 있다.이번 급여등재는 총 3000명 이상의 습성 연령관련 황반변성 및 당뇨병성 황반부종 환자를 대상으로 바비스모의 임상적 유용성 및 안전성을 평가한 4건의 대규모 글로벌 임상연구(TENAYA 및 LUCERNE, YOSEMITE 및 RHINE)에 기반해 이뤄졌다.총 1329명의 습성 연령관련 황반변성(TENAYA 671명, LUCERNE 658명) 환자를 대상으로 한 TENAYA 및 LUCERNE 임상연구의 통합분석 결과, 치료 1년 시점에서 최대 4개월(16주) 간격의 바비스모 치료는 2개월(8주) 간격의 애플리버셉트 치료와 비열등한 수준의 시력 개선 효과를 보였다.최대 4개월 간격의 바비스모 치료는 총 1891명의 당뇨병성 망막병증(YOSEMITE 940명, RHINE 951명) 환자를 대상으로 한 YOSEMITE 및 RHINE 임상연구 결과에서도 치료 1년차에 2개월(8주) 간격의 애플리버셉트 치료와 비열등한 수준의 시력 개선 효과를 나타냈다.또한, 바비스모는 동일 기간 내 기존 치료제 보다 적은 주사 횟수로 황반중심두께(CST, central subfield thickness)를 감소시키는 것으로 나타났다. 연령관련 황반변성에서 황반중심두께 등을 비롯한 해부학적 지표는 시력과 연관성이 높은 지표로, 망막 내 삼출물로 인해 중심 시력을 담당하는 황반중심두께가 두꺼워질수록 더 심각한 시력 손상이 일어날 수 있다.TENAYA 및 LUCERNE 사후분석 결과에서 바비스모는 2회(중앙값) 투여 받은 환자의 75%에서 망막내액(IRF, intra-retinal fluid) 및 망막하액(SRF)을 대조군(애플리버셉트) 보다 신속하게 제거했으며, 2년간의 추적 관찰 동안 애플리버셉트와 유사한 수준의 황반중심두께 감소 효과를 보였다. 이러한 해부학적 개선 효과는 당뇨병성 황반부종에서도 유사하게 나타났다. YOSEMITE 및 RHINE 연구의 사후분석 결과, 바비스모는 투여 20주차에 약 75%의 환자에서 황반중심두께 325µm 미만에 도달했으며, 이는 대조군(애플리버셉트) 대비 약 4개월 더 빠르게 관찰된 효과다.TENAYA 및 LUCERNE 연구의 사후분석 결과, 치료 2년차에 바비스모 환자의 80% 이상은 3개월 이상(12주 및 16주)의 투약 간격을, 약 63%는 4개월(16주) 투약 간격을 유지했다. YOSEMITE 및 RHINE 연구의 사후분석 결과, 치료 2년차에 바비스모 환자의 약 78%가 3개월 이상(12주 및 16주)의 투약 간격을 유지했으며, 60% 이상은 4개월(16주) 투약 간격을 유지했다.모든 임상연구에서 새로운 또는 예상하지 못한 이상반응은 관찰되지 않았으며, 애플리버셉트와 비교했을 때 유사한 수준의 안구 관련 이상반응 발생률을 확인했다. 바비스모 투여군에서 가장 빈번하게 보고되는 이상반응은 백내장(11%), 결막 출혈(7%), 안압 상승(4%) 등이었다.한국망막학회 김성우 학술이사(호랑이안과 원장)는 “급격한 인구 고령화와 맞물려 노화와 밀접하게 연관이 있는 황반변성 및 당뇨병성 황반부종 환자수가 증가하면서, 두 질환의 치료와 관리 중요성이 커지고 있다. 이 때 보다 적은 투여 횟수로 효과적인 시력 개선이 가능한 바비스모는 환자들의 투여 부담을 줄이고 치료 및 관리 지속성을 높이는 데 도움을 줄 수 있다”며, “이번 급여 등재를 통해 바비스모에 대한 환자 접근성이 한층 높아진 만큼 앞으로 많은 환자들이 적극적인 치료를 통해 실명을 예방할 수 있기를 기대한다”고 말했다.한국로슈 닉 호리지 대표는 “바비스모는 시력을 위협하는 다양한 망막 질환과 연관된 두 가지 주요 발병 경로를 동시에 표적으로 삼아 억제하는 새로운 기전의 혁신 신약”이라며, “이번 급여를 통해 환자들이 경제적 부담 없이 차별화된 바비스모의 치료 혜택을 누릴 수 있게 돼 상당히 기쁘게 생각하며, 앞으로도 한국로슈는 환자들의 치료 환경 개선을 위해 최선의 노력을 기울일 것”이라고 밝혔다.

최윤수 2023.10.04
산업 / 화장품

한국분석시험연구원, 항산화 시험에 힘준다

한국분석시험연구원(KATR)은 항산화지식연구센터 운영을 강화하고, 시험 확대를 위한 홍보에 나선다고 4일 밝혔다.▲한국분석시험연구원(KATR)은 항산화지식연구센터 운영을 강화하고, 시험 확대를 위한 홍보에 나선다고 4일 밝혔다.노화를 억제하는 항산화 성분은 특히 뷰티업계에서 주목받고 있다. 활성산소로 인한 피부 노화에 대한 인식이 늘어감에 따라 이를 방지하는 효능을 인정받은 항산화 스킨케어 제품에 대한 관심도 높아졌다. KATR 측에 따르면 항산화 효능에 대한 업계의 관심은 항산화 시험 능력 테스트 수요 증가로 이어졌다. 이에 KATR은 총 페놀성 화합물 함량 측정시험(TPC), 총 폴라보노이드 함량 측정 시험(TFC)을 포함해 DPPH, ABTS, FRAP, ORAC등 다양한 시험법을 제시하고 있다.또한, KATR은 항산화 시험 묶음 할인, 한국미생물발효연구센터에서 진행중인 균검출시험 할인 등 이벤트를 진행하며 항산화 시험에 대한 홍보에 적극 나서고 있다. KATR 관계자는 "KOLAS국가공인시험기관으로 인정받은 이후 최근 항산화지식연구센터 운영을 강화했다"며 "항산화 시험에 대한 관심을 높이기 위해 지속적인 묶음 할인과 이벤트를 진행하겠다"고 밝혔다.한편, KATR은 항산화시험 외에도 항균, 항곰팡이, 미세플라스틱, 항산화, 피부저자극, 항암, 항염, 세포시험, 동물실험, 동물대체시험, 성분분석시험, 신뢰성시험, 고객맞춤시험 등 다양한 분석 서비스를 진행 중이다.

박수연 2023.10.04
산업 / 제약·바이오

네오이뮨텍, 美 SITC서 연구 실적 2건 발표…"파트너십 확대 나선다"

T세포 기반 면역치료제 개발기업 네오이뮨텍(대표이사 양세환)은 미국 면역항암학회(Society for Immunotherapy of Cancer, SITC)에서 NT-I7(물질명: efineptakin alfa)에 대한 임상 및 비임상 연구 실적을 포스터 2건을 통해 공개할 예정이라고 4일 밝혔다.네오이뮨텍에 따르면 항암 동물 모델에서 NT-I7, IL-2, 면역관문억제제(PD-1 억제제)의 삼중 병용투여를 통해, PD-1 억제제가 작용하는 것으로 알려진 특정 T세포인 Tpex(precursor of exhausted T cell)가 NT-I7을 통해서 증폭된다는 점이 확인됐다. 즉, NT-I7은 Tpex를 증폭시키고 IL-2는 이 세포의 활성을 증가시키면 PD-1억제제가 암세포의 저항을 낮춤으로써 항암 작용이 극대화될 수 있는 기전을 밝혔낸 것이다. 네오이뮨텍은 이번 연구 성과를 통해 PD-1 억제제나 IL-2를 개발하는 회사들과 협력 논의를 더욱 확대할 예정이다.또한 네오이뮨텍은 주요 임상시험 NIT-110(고형암 대상 키트루다와 NT-I7 병용 임상 프로그램)의 분석 결과를 발표할 계획이다. 네오이뮨텍은 췌장암과 MSS 대장암 환자의 암조직을 분석한 결과, NT-I7이 암 조직 내 T 세포를 증폭시켰고 증폭된 T 세포가 어떠한 종류인지 확인했다. 또 특정 T 세포 증폭 효과와 항암 효과의 상관성을 세부적으로 분석해 그 결과들을 확보했다. 네오이뮨텍 관계자는 “췌장암과 MSS 대장암과 같은 cold tumor는 PD-1 억제제 단독으로 전혀 항암 효과가 나타나지 않고 있지만, NT-I7 병용 투여를 통해 tumor 환경을 변화시킬 수 있고, 이를 통해서 항암 효과가 나타난다는 것을 이번 임상 데이터로 입증했다”면서 “다양한 사업화 논의를 진행할 예정”이라고 말했다.PD-1 억제제는 이제 수십 개의 회사들이 상용화했고, 허가 임상을 진행하는 회사들도 수십 개가 있다. PD-1 억제제만으로 경쟁력을 갖추기 어려워 다양한 병용 파트너가 절실한 상황이다. 네오이뮨텍은 이번 학회에서 PD-1 억제제를 보유하고 있는 다수의 글로벌 제약 기업들과의 파트너십 논의를 진행할 예정이다.네오이뮨텍은 학회에서 공개한 데이터를 바탕으로 NT-I7의 공급 투자 등 지속적인 사업 확장을 추진한다는 계획이다. NT-I7은 그 동안 800명 이상 환자들에게 투여돼 대량의 임상데이터가 축적됐다. 안전성과 효능이 입증된 long-acting IL-7의 위치를 견고히 다지고 있어 이런 전략이 효과적으로 수행되고 있다고 회사 측은 설명했다. 네오이뮨텍 관계자는 “올해 말까지 10개 이상의 글로벌 바이오텍과 공급 투자 계약을 맺는 것을 목표로 하고 있다”면서 “이번 SITC에서 진행될 많은 미팅을 통해 다양한 분야의 글로벌 바이오회사들과 물질 공급 및 임상 확대에 관한 논의는 물론 라이선싱 논의도 함께 이어나갈 것”이라고 밝혔다.한편 포스터의 세부적인 내용은 11월 1일부터 5일(현지 시간 기준)까지 미국 샌디에이고에서 개최되는 SITC에서 확인할 수 있다.

권혁진 2023.10.04
산업 / 제약·바이오

대웅제약 "자가면역질환 치료 관련 특허 6개 등록"

대웅제약(대표 전승호∙이창재)은 최근 6개월 사이, 자가면역질환치료 관련 특허를 3개 등록하며 시장 선점을 가속화 중이라고 4일 밝혔다. 지금까지 대웅제약이 자가면역질환 치료와 관련해 등록한 특허는 6건이다. 모두 카이네이즈 저해에 대한 특허들로 △4-아미노피라졸로[3,4-d]피리미디닐아자바이사이클로 유도체 △3-페닐-1H-피라졸로피리딘 유도체 △티아졸아민 유도체 △아미노-메틸피페리딘 유도체 △아미노-플루오로피페리딘 유도체 △피롤로트리아진 유도체 등이다.앞서 지난달 26일(미국 기준), 한올바이오파마의 글로벌 파트너사인 이뮤노반트(Immunovant)는 자가면역질환 치료제로 개발 중인 두 번째 FcRn 항체 신약 ‘IMVT-1402(한올 코드명 HL161ANS)’의 임상 1상 초기 데이터를 공개하며 바이오 시장 관심을 불러 일으켰다. 임상 1상에서 HL161ANS는 바토클리맙과 비슷하거나 높은 수준의 항체저해 효능을 나타냈으며, LDL-콜레스테롤 증가와 알부민 수치 감소는 관찰되지 않았다. 이에 HL161ANS가 ‘계열 내 최고'의 효능과 안전성, 편의성을 가진 약물이 될 수 있을 것으로 기대하고 있다고 회사는 설명했다.HL161ANS의 임상 초기 결과가 시장에서 긍정적인 반응을 얻으며, 대웅제약의 자가면역질환치료제 파이프라인에도 새롭게 관심이 쏠렸다.대웅제약은 현재 카이네이즈 저해제를 포함, 서로 다른 분야의 자가면역질환 치료제 관련 프로젝트 3개를 동시 추진 중이다.대웅제약이 개발하고 있는 이중 표적 기전 자가면역질환 치료제 DWP213388은 경구용 치료제로, B세포와 T세포 등 면역 세포의 활성화에 관여한다. 표적 단백질인 브루톤 티로신 카이네이즈(Bruton’s Tyrosine Kinase, BTK)와 인터루킨-2-유도성 T-세포 카이네이즈(Interleukin-2-inducible T-cell Kinase, ITK)를 선택적으로 이중 억제하는 기전을 가지고 있는 ‘계열 내 최초(first-in-class)’ 신약이다. DWP213388은 B세포와 T세포 둘 중 하나만 저해하는 기존 치료제와 달리 B세포와 T세포에 동시에 작용한다.DWP213388은 지난 22년 8월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 미국 임상 1상 시험 계획(IND)을 승인 받았다. 또, 지난 4월 미국 생명공학 투자사 애디텀바이오(Aditum Bio) 자회사 비탈리바이오(Vitalli Bio)에 기술수출 해 상업성까지 인정받았다. 로열티 수익을 제외한 선급금만 1100만 달러(약 146억원)로 총 4억7700만 달러(약 6391억원) 규모 계약이다. 대웅제약은 당시 이 계약과 함께 자가면역질환 글로벌 신약 개발에 직접 가세할 수 있는 발판을 마련했다.대웅제약은 또 난치성 피부 자가면역질환 신약 DWP212525도 개발 중이다. DWP212525는 면역세포 활성화에 관여하는 표적을 선택적으로 억제하는 기전의 신약 후보 물질로 항염증 효과가 있다.이와 함께 대웅제약은 중추신경계(CNS) 자가면역질환에 적용할 수 있는 경구용 치료제 개발을 목표로, 후보물질을 발굴해 내년 상반기 공개할 예정이다.글로벌 시장조사업체 리서치앤마켓(Research And Market)은 2025년 세계 자가면역질환 치료제 시장 규모가 질환별 최대 시장인 항암에 버금가는 1530억 달러(약 204조원)에 달할 것으로 관측한다.대웅제약 전승호 대표는 “자가면역질환 후보물질에 대한 특허를 6개로 늘리면서 한올바이오파마와 함께 이 시장을 선점해 가고 있다”며 “대웅그룹은 중증 및 난치성 자가면역질환 치료제를 모두 개발해 200조원 시장을 장악할 것”이라고 강조했다.

이상훈 2023.10.04
산업 / 제약·바이오

화이자, 폐렴구균 백신 심포지엄 성료

한국화이자제약(대표 오동욱)은 지난달 23, 24일 양일에 걸쳐 국내 감염 질환 전문가 대상 ‘IDIS (Infectious Disease Summit)’ 심포지엄을 개최했다고 4일 밝혔다.이번 심포지엄은 칠곡경북대학교병원 감염내과 권기태 교수와 인제대학교 부산백병원 진단검사의학과 신정환 교수가 연자를 맡아 각각 ‘폐렴구균 백신 효능과 효과(Efficacy & Effectiveness of Pneumococcal Conjugate Vaccine)’ 및 ‘국내 폐렴구균의 혈청형 분포 및 항생제 내성(Serotype Distribution and Antimicrobial Resistance of S. pneumoniae in Korea)’을 주제로 진행됐다.권기태 교수가 발표를 진행하고 있다. © 한국화이자제약첫째 날 연자로 나선 권기태 교수는 폐렴이 고령층 질환이라는 인식 변화의 필요성에 대해 촉구했다. 폐렴은 2018년 이래 4년 연속 국내 호흡기 질환 사망 원인 1위를 기록했으며, 건강보험심사평가원에 따르면 2022년 심사년도 기준 50대 이상 폐렴 환자는 44만명을 기록해 전년 대비 2배 이상 증가세를 기록했다. WHO 가이드라인에 따르면 개인의 면역 체계는 연령에 따라 변화하며, 고령층에서는 면역노화(immunosenescence)가 진행된다. 또한, WHO는 면역학적 지표를 활용한 간접적인 백신 평가는 매우 복잡해 이를 통해 추정된 백신 효과 (estimated vaccine effectiveness)가 실제 백신 효과를 정확하게 예측하는지 확인하기 어렵다고 분석했다.이에 권기태 교수는 실제 접종 후 효과(Effectiveness)에 따른 폐렴구균 백신 선택의 중요성을 조명했다.권 교수는 “백신의 다양한 유효성 평가 요소 중 효과는 백신 보급 후 실제 질병 발생이 얼마나 감소했는지 평가하는 가장 중요한 지표”라며, “프리베나13은 실제 접종 후 효과 연구를 통해 효과를 확인했을 뿐 아니라 국내 허가 이후 10년 이상 사용 경험을 축적했다”고 전했다.프리베나13의 실제 접종 후 효과 연구는 미국 루이빌 의과대학과 화이자가 공동으로 진행한 인구 기반의 감시 연구로 미국 루이빌 지역에 거주하는 지역사회획득폐렴으로 입원 및 폐렴구균 백신 과거력이 확인된 65세 이상 성인 환자 2034명을 대상으로 진행했다.연구 결과, 프리베나13은 65세 이상 성인에서 백신 타입 폐렴구균 지역사회획득폐렴(CAP)으로 인한 입원 위험을 72.8% 감소시켰다.신정환 교수가 발표를 진행하고 있다. © 한국화이자제약이어 둘째 날 신정환 교수는 국내 역학 중심의 관점에서 폐렴구균 혈청형에 대해 소개했다.신 교수는 "성인에서 가장 흔하게 발생하며, 특히 50세 이상 성인 환자에서는 증가세가 관찰된 혈청형3이 영유아에서는 거의 관찰되지 않았다”며 "연령별 혈청형 분포 차이는 영유아 대상 13가 폐렴구균 단백접합백신 접종 효과에 기인하는 것으로 추측할 수 있으며, 고령자 대상으로 13가 폐렴구균 단백접합백신 접종의 고려가 필요하다는 주장을 뒷받침한다"고 강조했다.지난해 발표된 국내 성인 대상으로 진행된 전향적, 다기관, 침습성 폐렴구균 질환 감시 연구에 따르면 혈청형3과 19A는 성인 침습성 폐렴구균 질환에서 가장 흔한 혈청형으로 확인됐다. 실제 국내 연구진이 진행한 연구에서 만성질환자 및 고령자의 경우 3 및 19A 혈청형이 포함된 프리베나13의 개별적인 접종이 필요할 수 있을 것이라는 내용이 발표된 바 있다.한국화이자제약 백신사업부 김희진 전무는 ”한국화이자제약은 감염학적 측면에서 폐렴구균 질환에 대한 새로운 지견을 논의하기 위해 지난해부터 IDIS 심포지엄을 개최하고 있다”며, “한국화이자제약은 폐렴구균 백신 리더로서 사명감을 가지고 폐렴구균 질환 예방을 위해 앞으로도 다양한 활동을 전개해 나갈 것”이라고 밝혔다.

최윤수 2023.10.04
산업 / 제약·바이오

한독, Sobi와 희귀질환 비즈니스 위한 전략적 파트너십 체결

한독(대표이사 김영진, 백진기)이 글로벌 바이오제약기업 ‘소비’와 전략적 파트너십 체결하며 희귀질환 비즈니스를 강화한다고 4일 밝혔다.소비(Swedish Orphan Biovitrum, Sobi)는 희귀질환 전문 글로벌 바이오제약기업이다. 혈액학, 면역학 및 전문 치료 분야에서 혁신적인 치료제를 제공하고 있으며 유럽, 북미, 중동, 아시아 및 호주 전역에 1800명의 직원이 근무하고 있다. 이번 한독과의 전략적 파트너십은 소비의 글로벌 비즈니스 확대를 기반으로 한 성장 전략의 하나다.전략적 파트너십 체결에 따라 한독은 소비의 혁신적인 희귀질환 치료제인 ‘엠파벨리(성분명 페그세타코플란)와 ‘도프텔렛(성분명 아바트롬보팍)’을 국내 도입한다. 이와 더불어, 한독과 소비는 국내에 소비의 다양한 제품을 지속적으로 선보일 계획이다.엠파벨리는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 성인 환자의 치료를 위한 최초의 C3 단백질 표적 치료제로 현재 미국과 유럽, 호주, 일본에서 허가를 받았다. 도프텔렛은 면역성 혈소판 감소증(ITP) 성인 환자의 치료를 위한 경구용 트롬보포이에틴 수용체 작용제(TPO-RA)로 현재 미국과 유럽, 호주에서 허가를 받았다. 한독과 소비는 첫 번째 협력으로 엠파벨리와 도프텔렛의 국내 허가를 진행할 예정이다.한독 김영진 회장은 “한독은 희귀질환 분야에 집중하고 있는 혁신적인 글로벌 기업들과 협업을 확대하며 희귀질환 비즈니스 경쟁력을 강화해가고 있다”며 “단순한 비즈니스를 넘어 희귀질환 환자의 치료 기회 확대와 삶의 질을 향상을 최우선 가치로 두고 이를 위해 노력해 갈 것”이라고 말했다.한편, 한독은 악텔리온, 알렉시온과의 협업을 통해 희귀질환 비즈니스를 강화해왔으며 한독이 2012년 국내 도입한 솔리리스는 2022년 연간 매출 500억원 규모로 성장했다. 악텔리온과 알렉시온이 글로벌 제약기업에 인수 합병되며 계약이 종료된 이후에도 한독은 새로운 제품 도입으로 희귀질환 비즈니스 리더십을 지속 강화해가고 있다는 설명이다.

이상훈 2023.10.04
산업 / 제약·바이오

유스바이오글로벌, 미국 바이오 시장 ‘정조준'

유스바이오글로벌 유승호 대표가 미국에서 투자유치 활동을 적극적으로 하고 있다.©유스바이오글로벌유스바이오글로벌(대표 유승호)은 최근 중소기업진흥공단(KOSME) 워싱턴D.C.지부에서 진행하는 미국 진출 프로그램의 지원기업으로 선정돼 ‘BIO HEALTH CAPITAL REGION 콘퍼런스’에서 현지 전문가 대상 IR 및 파트너링 참가 기회를 가졌다고 4일 밝혔다.최근 미국 매릴랜드주, 버지니아주 및 워싱턴D.C.지역은 바이오메디컬 기업들을 집중적으로 육성하는 TOP3 지역으로 알려졌다. 특히 워싱턴D.C에 소재한 미국약전(US Pharmacopeia)에서 3일간의 일정으로 개최된 이번 콘퍼런스에서 유스바이오글로벌은 한국기업으로는 유일하게 발표 기회를 가졌다.이에 앞서 유스바이오글로벌은 미국 진출 프로그램에 선정된 이후 12주간의 인큐베이팅 과정을 거쳤으며, 이번 콘퍼런스 후 진행된 VIP만찬 행사에도 참여하는 기회를 가졌다.유스바이오글로벌은 미국 BIO협회(워싱턴D.C.소재)의 초청으로 협회 CEO인 레이첼킹(Rachel King) 등과의 면담 기회를 가졌다. 이 밖에도 재미한인제약인협회(KASBP DC Chapter) 세미나에도 참석해 미국정부 및 산하기관 소속 과학자분들,산업계 제약인들과의 활발한 교류를 통한 사업화 방안을 논의했다.유스바이오글로벌 유승호 대표는 “다양한 현지 전문가들과의 만남을 통해 정보교류는 물론 현지 사업화를 위한 실질적인 논의의 자리를 가지는 기회였다”면서 “이 밖에도 창업진흥원 및 서울창조경제혁신센터KSC(Korea Start-up Center)에서 지원하는 프로그램에도 참여함으로써 이스라엘 주요 병원 및 현지 업체들과 다양한 창상치료(Wound Care)분야 공동연구 및 사업화 가능성을 타진해 볼 수 있었다”고 말했다.한편 유스바이오글로벌은 동물유래물질 및 성장인자를 사용하지 않고, 세포배양액으로도 사용되는 안전하고 효과적인 천연물 유래의 국소하이드로겔 창상피복재(WOUND HEALING DEVICES)의 사업화를 추진해오고 있으며, 최근에는 코트라 등의 지원을 받아 해외 사업에서도 속도를 내 왔다.특히 22년도는 회사가 개발한 재생의료분야 혁신기술을 인정받아 중소벤처기업부의 ‘초격차 스타트업 1000+ 프로젝트’ 목적으로 진행되는‘혁신분야 창업패키지(신산업 스타트업 육성)지원사업’의 참여기업으로 선정됐다.

권혁진 2023.10.04
글로벌

로슈, 알쯔하이머ㆍ헌팅턴병 신약 개발ㆍ발매 제휴

미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제 및 안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)는 RNA를 표적으로 작용하는 알쯔하이머 및 헌팅턴병 치료제들의 개발을 진행하기 위해 로슈社와 제휴계약을 체결했다고 지난달 27일 공표했다.다만 이날 아이오니스 파마슈티컬스는 로슈 측과 협력을 진행하기로 한 2개 초기단계 연구‧개발 프로그램의 구체적인 내역은 외부에 공개하지 않았다.합의를 도출함에 따라 로슈 측은 글로벌 마켓에서 임상개발, 제조 및 허가취득 시 발매를 도맡아 진행할 수 있는 전권을 확보하게 됐다.양사는 협력을 진행하면서 각종 중추신경계 질환의 근본적인 원인을 표적으로 작용하는 신약들을 발굴하는 데 아이오니스 파마슈티컬스 측이 보유한 전문적인 노하우와 글로벌 마켓에서 중추신경계 질환 치료제들의 개발‧발매를 진행하는 데 로슈 측이 축적하고 있는 경험을 활용해 나가기로 했다.아이오니스 파마슈티컬스社의 브렛 P. 모니아 대표는 “환자들을 위한 혁신적인 치료제들을 개발해 선보이는 글로벌 리더 제약사의 한곳으로 손꼽히는 로슈 측과 제휴의 폭을 확대키로 한 것을 환영해 마지 않는다”면서 “새로운 합의가 도출됨에 따라 세계 각국의 알쯔하이머 환자 및 헌팅턴병 환자들을 위한 새로운 치료제들의 발굴과 개발이 가속화할 수 있게 될 것이기 때문”이라는 말로 기대감을 드러내 보였다.2개 프로그램과 관련한 양사의 협력에 힘입어 아이오니스 파마슈티컬스는 신경계 질환 분야에서 전권을 보유한 2개 프로그램들의 개발을 우리의 다른 전략적 우선순위 프로그램들과 같은 선상에서 진행할 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.로슈 그룹 제약 협력사업 부문의 제임스 사브리 글로벌 대표는 “RNA 표적 치료제 분야의 리더기업 중 하나라 할 수 있는 아이오니스 파마슈티컬스 측과 진행 중인 협력이 서로의 보완과 학습을 통해 공동의 이익을 추구하고 있는 좋은 사례라 할 수 있을 것”이라고 말했다.사브리 대표는 또 “제휴 폭의 확대를 통해 알쯔하이머와 헌팅턴병 분야에서 양사가 보유한 전문적인 노하우를 신경계 질환 분야에서 혁신적인 치료제들의 개발‧발매를 진행해 온 로슈의 검증된 역량과 결합시켜 나가고자 한다”고 언급했다.양사간 합의에 따라 아이오니스 파마슈티컬스 측은 전임상 단계까지 2개 프로그램을 책임지고 진행키로 했다.로슈 측의 경우 글로벌 마켓에서 임상개발과 발매를 도맡아 진행할 수 있는 권한을 갖기로 했다.그 대가로 아이오니스 파마슈티컬스 측은 6,000만 달러의 계약성사금과 함께 추후 개발, 허가 및 발매 과정에서 성과에 도달했을 때 별도의 성과금을 받기로 했다.아울러 발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한을 보장받았다.한편 로슈와 아이오니스 파마슈티컬스 양사는 토미너센(tominersen)과 관련해서 지난 2013년 4월 처음으로 손을 맞잡은 이래 10년 동안 긴밀한 협력관계를 이어왔다.토미너센은 아이오니스 파마슈티컬스 측이 발굴한 헌팅턴병 치료제 후보물질이다.전체 유형의 헌팅턴 단백질들의 생성량을 감소시키도록 설계된 토미너센은 현재 전구기 또는 초기 헌팅턴병을 나타내는 환자들을 대상으로 안전성, 생체지표인자 및 효능을 평가하기 위한 임상 2상 개념증명 시험이 로슈 측에 의해 진행 중이다.토미너센 이외에도 양사는 헌팅턴병 치료용 돌연변이 HTT 유전자 선택적 안티센스 올리고뉴클레오타이드의 전임상 단계 연구를 공동으로 진행 중이다.또한 양사는 ‘IONIS-FB-LRX 표적 팩터 B’를 면역글로불린 A 신병증(IgAN) 및 지도형 위축(GA) 치료제로 개발하기 위해 지난 2018년 10월 제휴관계를 구축한 바 있다.‘IONIS-FB-LRX 표적 팩터 B’는 현재 아이오니스 파마슈티컬스 측이 주도하는 가운데 지도형 위축 치료제로 임상 2상 시험이, 로슈 측이 주도하는 가운데 면역글로불린 A 신병증 치료제로 임상 3상 시험이 각각 진행 중이다.

이덕규 2023.10.04
제도

국민건강보험공단, 빅데이터 활용 공동연구결과 국제학술지 게재

세계적인 SCI 학술지 ‘란셋 지역 보건지(The Lancet Regional Health)’에 건강보험 빅데이터를 활용한 ‘코로나19에 의한 한국의 의료이용 영향 연구’ 결과가 게재됐다. 국민건강보험공단은 세계은행(WB)과 서울대와 함께 연구한 이번 연구 논문(The Road to Recovery: Impact of COVID-19 on Healthcare Utilization in South Korea in 2016-2022 using an Interrupted Time-Series Analysis)이 란셋 지역 보건지에 게재됐다고 최근 밝혔다.란셋 지역 보건지는 세계 최고의 의학저널인 란셋(The Lancet)의 자매지로 2020년에 창간된 SCI 등재학술지이며, 최근 5년간 피인용지수(영향력지수, impact factor) 8.56으로 공중보건 및 직업환경 분야 등재학술지 608개 중 23위를 자랑하는 최고의 전문학술지이다.공단은 국내외적으로 인지도가 높은 학회지에 연구 결과를 발표함으로써, 코로나19로 인한 국내 보건의료서비스 변화 양상을 확인했을 뿐만 아니라 공단의 건강보험 빅데이터에 대한 공신력을 얻고 우수성을 널리 알릴 수 있는 기회가 됐다고 평가했다.연구팀은 코로나19 유행시작과 백신 접종에 의한 국내 의료이용의 변화를 확인하고자 건강보험 빅데이터를 활용해 2016년 1월부터 2019년 12월까지 코로나19 이전 의료이용과 코로나19 기간인 2020년 1월부터 2021년 8월까지의 의료이용, 또 1차 백신 접종률 70% 도달 이후인 2021년 9월부터 2022년 12월까지의 의료이용을 비교했다.연구에 따르면, 코로나19 유행 시작 이후 외래 이용은 15.7%, 입원은 11.6% 감소했고, 지난해 12월 기준 대부분의 의료이용이 코로나19 유행 이전 수준으로 회복했다. 또 코로나19 유행으로 소아청소년과의 입원 및 외래 이용이 약 42.7%로 타 진료과에 비해 가장 크게 감소했고, 외래 이용량은 백신 접종률 70% 도달 이후부터 다시 증가했다. 이비인후과의 외래 이용량은 코로나19 유행 이전에 비해 약 32.4% 감소했지만, 백신 접종률 70% 도달 이후에는 다시 증가했다.이어 코로나19 유행 이후 65세 이상 노인의 의료이용 감소율은 국제적인 추세와 다르게 다른 연령대에 비해 비교적 작게 나타났고, 이는 취약계층인 노령층의 의료서비스 접근장애가 크지 않았음을 시사한다.공단 정기석 이사장은 “한국의 전국민건강보장제도는 글로벌 보건 위기 시에도 의료이용 접근성을 유지하는 데에 기여한 것으로 평가 받았으나, 이에 만족하지 않고 빅데이터를 활용해 우리 사회의 취약계층을 찾아내어 보호하는 노력을 지속할 것”이라고 밝혔다.

전하연 2023.10.04
산업 / 제약·바이오

셀트리온, 美서 ‘유플라이마 80·20mg' 용량 추가 승인

유플라이마 제품 이미지.©셀트리온셀트리온은 지난달 29일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 휴미라(Humira, 성분명: 아달리무맙) 바이오시밀러 유플라이마(개발명: CT-P17)의 80mg/0.8mL와 20mg/0.2mL(이하 80mg, 20mg) 용량제형 승인을 추가 획득했다고 4일 밝혔다.셀트리온은 유플라이마의 이번 2가지 용량제형 추가로 기존 40mg/0.4mL 포함 총 3가지 용량제형의 고농도 아달리무맙 제품 라인업을 갖추게 됐다. 셀트리온은 고농도 제형 바이오시밀러라는 장점에 이어 용량제형 차별성까지 확보하면서 미국 내 경쟁력이 크게 강화, 시장 공략에 더 속도를 낼 수 있게 됐다.셀트리온은 이번에 승인된 2가지 고농도 아달리무맙 용량제형 추가로 환자 및 의료진의 니즈에 맞는 처방환경 조성에 적극 기여할 수 있을 것으로 전망하고 있다. 적응증에 따라 고용량 투여가 필요한 환자에게는 80mg 처방으로 투여 횟수를 줄이고, 저용량 투여가 요구되는 소아환자에게는 20mg 처방이 가능해진 만큼 맞춤 처방에 따른 유플라이마 선호도와 편의성은 한층 증가될 전망이다. 유플라이마는 저농도 대비 약물 투여량을 절반으로 줄인 고농도 제형으로 통증을 유발할 수 있는 시트르산염(Citrate, 구연산염)을 제거한 것이 특징이다. 유럽, 미국 등 전 세계 주요 아달리무맙 시장은 이미 고농도 제형 중심으로 재편되고 있다. 특히, 미국에서는 투약 편의성이 높은 고농도 제형 처방이 압도적으로 많다. 미국 의약품 시장조사기관인 심포니헬스(Symphony Health)와 아이큐비아(IQVIA)에 따르면 지난해 기준 미국에서 판매되는 아달리무맙의 85% 이상을 고농도 제형이 차지하고 있다. 유플라이마는 여기에 3종의 다양한 용량 제형까지 확보한데다 오토인젝터(AI) 및 프리필드시린지(PFS) 형태를 모두 갖춰 적용 환자의 범위가 더욱 넓어져 미국 내 매출 및 점유율 확대에 긍정적으로 작용할 것으로 기대된다. 유플라이마의 오리지널의약품인 휴미라는 미국의 애브비(Abbvie)社에서 판매하고 있는 블록버스터 자가면역질환 치료제로 지난해 기준 약 212억 3700만 달러(한화 약 27조6081억원)의 매출을 기록했다. 특히 최대 시장으로 꼽히는 미국 시장에서만 글로벌 매출의 87% 이상인 약 186억1900만 달러(한화 약 24조2047억원)의 매출을 기록했다.셀트리온은 아달리무맙 시장에서 타사 대비 차별화된 경쟁력을 추가로 확보해 시장 영향력 확대에 적극 나선다는 방침이다. 이를 위해 미국과 유럽에서 임상시험계획을 승인받고 진행 중인 유플라이마와 휴미라 간 상호교환성(interchangeability) 글로벌 임상 3상을 연내 마무리하고 차례로 허가 절차를 밟을 예정이다. 이 밖에도 미국 바이오텍 라니 테라퓨틱스와 경구형 아달리무맙 개발을 위한 계약을 체결해, 개발 성공 시 글로벌 개발 및 판매권에 대한 우선 협상권도 확보한 상태다. 양사는 환자 투약 편의성을 개선해 시장 영향력을 확대한다는 계획이다.셀트리온 관계자는 "80mg 등 다양한 용량 제형의 고농도 바이오시밀러는 시장에서 보유한 회사가 많지 않아 고농도 제형 중심의 미국 아달리무맙 시장에서 유플라이마의 경쟁력은 더욱 향상될 것”이라면서 “보다 많은 미국 의료진과 환자들에게 차별화된 고품질 바이오의약품이 제공될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 전했다.

권혁진 2023.10.04
산업 / 제약·바이오

삼천당제약 "유럽 파트너사 아일리아 바이오시밀러 실사 1차 결과 확인"

삼천당제약은 아일리아 바이오시밀러 유럽 파트너사로부터 지난달 6~8일 3일간 실시한 실사 내용을 확인 받고 최종 협상을 진행하기로 했다고 4일 밝혔다. 유럽 파트너사가 지정한 실사관들이 삼천당제약 아일리아 바이오시밀러 위탁생산(CMO) 장소를 방문해 3일 동안 생산 시설 및 GMP 규정 등을 점검했다. 그 결과 유럽 의약품청(EMA) 허가 신청에 문제가 없음으로 결론 나 지난달 26일 1차 결과를 확인한 것으로 알려졌다.회사 관계자는 “이번 Binding Term Sheet 기한 연장은 실사나 협상에 문제가 생겨서가 아니라 실사 결과 최종 보고서를 아직 수령하지 않아 본 계약 체결을 불가피하게 연장했다”며 “실사관들은 20-30년 이상 유럽 EMA 허가 심사 등의 과정을 경험한 전문가들로 구성돼있어 거의 허가 실사와 동일한 수준으로 진행된 것과 다름없다“고 설명했다. 이어 ”계약을 위한 사전 작업들이 모두 마무리 된 만큼 목표한 시간 내에 성과를 낼 수 있도록 노력하겠다”고 덧붙였다.삼천당제약은 지난 캐나다 아일리아 바이오시밀러 공급 계약과 관련된 계약금 300만 달러를 수령한 것으로 알려졌다.

이상훈 2023.10.04

	개인정보 수집 · 이용에 관한 사항 (필수)

	- 개인정보 이용 목적 : 콘텐츠 발송 - 개인정보 수집 항목 : 받는분 이메일, 보내는 분 이름, 이메일 정보 - 개인정보 보유 및 이용 기간 : 이메일 발송 후 1일내 파기

받는 사람 이메일	* 받는 사람이 여러사람일 경우 Enter를 사용하시면 됩니다. * (최대 5명까지 가능)
보낼 메세지 (선택사항)