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머크&컴퍼니 ‘윈레브에어’ 입원, 이식 및 사망 ↓

머크&컴퍼니社는 자사의 폐동맥 고혈압 치료제 ‘윈레브에어’(소타터셉트-csrk) 45mg, 65mg 주사제가 임상 3상 ‘ZENITH 시험’의 결과를 근거로 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 27일 공표했다.이에 따라 액티빈 신호전달 저해제의 일종인 ‘윈레브에어’는 성인 폐동맥 고혈압(세계보건기구[WHO] 기능등급 1급 폐동맥 고혈압) 환자들에게서 운동능력 및 WHO 기능등급(FC)을 개선하고, 임상적 증상 악화 위험성을 감소시키는 용도로도 사용이 가능케 됐다.여기서 “임상적 증상 악화”란 폐동맥 고혈압으로 인한 입원, 폐 이식수술 및 사망 등을 포함하는 개념이다.‘윈레브에어’는 본임상 3상 ‘STELLAR 시험’에서 도출된 결과를 근거로 지난해 3월 성인 폐동맥 고혈압 환자들에게서 운동능력을 높이고, WHO 기능등급을 개선하면서 증상이 임상적으로 악화될 위험성을 감소시키는 용도의 치료제로 허가를 취득한 바 있다.이번에 적응증 추가가 승인됨에 따라 ‘윈레브에어’는 폐동맥 고혈압으로 인한 입원, 폐 이식수술 및 사망 등의 임상적 증상 악화 위험성을 감소시키는 용도까지 사용범위를 확대할 수 있게 됐다.이날 머크&컴퍼니 측에 따르면 총 172명의 환자들이 피험자로 참여한 가운데 진행되었던 임상 3상 ‘ZENITH 시험’에서 ‘윈레브에어’를 기본적인 치료제로 사용한 WHO 기능등급 3급 또는 4급 성인 폐동맥 고혈압 환자그룹은 주요 이환률 및 사망률 위험성이 플라시보 대조그룹에 비해 76% 감소해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 결과를 드러내 보였다.‘ZENITH 시험’에서 전체적인 주요 효능 관련 시험목표를 구성한 최초 사망자 발생 소요기간, 폐 이식수술 및 폐동맥 고혈압 증상의 악화로 인한 24시간 내 입원 등이 발생한 비율을 보면 ‘윈레브에어’를 투여한 피험자 그룹에서 17%(15명)로 집계되어 플라시보 대조그룹의 55%(47명)을 크게 하회했음이 눈에 띄었다.이렇듯 압도적인(overwhelming) 효능 관련 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타남에 따라 ‘ZENITH 시험’은 중간분석 시점에서 조기중단됐다.피험자들의 경우 개방표지 장기 추적조사 시험에 계속 참여해 플라시보에서 ‘윈레브에어’로 전환할 수 있는 기회를 제공받았다.미시간대학 앤아버 캠퍼스 의과대학의 발레리 맥로플린 교수(심혈관 내과) 겸 폐동맥 고혈압 프로그램 책임자는 “폐동맥 고혈압 환자들이 기존의 치료제들을 사용해 최적의 치료를 진행하더라도 입원, 이식수술 또는 사망에 이를 위험성이 받아들이기 어려울 만큼 높게 나타나고 있는 것이 여전한 현실”이라면서 “본임상 ‘ZENITH 시험’에서 도출된 결과가 확고한 자료로 추가될 수 있게 됨에 따라 ‘윈레브에어’가 표준요법제로 자리매김할 잠재적 가능성에 무게를 실을 수 있게 됐다”고 강조했다.의료인들은 ‘윈레브에어’를 사용해 처음 5회 또는 수치가 불안정하게 나타날 경우 그 이상의 횟수에 걸쳐 투여할 때 헤모글로빈 수치와 혈소판 수치를 먼저 모니터링해야 한다.아울러 용량조정 필요성 유무를 결정하기 위해 이후에도 정기적으로 모니터링을 진행해야 한다.또한 ‘윈레브에어’는 혈소판 수치를 감소시켜 중증 혈소판 감소증을 수반할 수 있고, 이 경우 출혈 위험성이 증가하므로 주의가 필요해 보인다.‘ZENITH 시험’에서 ‘윈레브에어’를 투여한 피험자 그룹의 10% 이상이자 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 최소한 5% 이상 좀 더 빈도높게 수반된 다빈도 부작용을 보면 각종 감염증, 비출혈(즉, 코피), 설사, 모세혈관 확장증, 헤모글로빈 수치 증가, 발진, 홍반 및 잇몸출혈 등이 보고됐다.‘윈레브에어’를 투여한 피험자 그룹에서 부작용으로 인해 중도에 투여가 중단된 환자는 1%(1명)에 그쳐 플라시보 대조그룹의 5%(4명)을 오히려 하회했다.머크 리서치 래보라토리스社의 조어그 코글린 글로벌 임상개발 담당부사장은 “폐동맥 고혈압 관련 연구에서 머크&컴퍼니가 구축한 리더십이 지속적인 과학 진보와 유의미한 입증자료의 제공을 포함한 포괄적인 임상시험 프로그램에 근거를 두고 있다”고 말했다.코글린 부사장은 뒤이어 “이번에 적응증 추가가 승인된 것이 성인 폐동맥 고혈압 환자들에게 사망, 폐 이식수술 및 폐동맥 고혈압으로 인한 입원을 포함한 임상적 증상 악화 위험성이 미칠 수 있는 영향을 염두에 둔 가운데 액티빈 신호전달 저해제의 일종인 ‘윈레브에어’의 약속을 준수하고자 하는 우리의 소임에 다시 한번 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것”이라고 덧붙였다.

이덕규 2025.10.28
글로벌

사노피, 3/4분기 실적 7.0% 성장 124.3억 유로

사노피社가 전년도 같은 기간에 비해 7.0%(CER‧고정환율 기준) 늘어난 124억3,400만 유로(약 144억9,100만 달러)의 매출액을 올린 것으로 나타난 3/4분기 경영성적표를 24일 공개했다.이에 따르면 사노피는 3/4분기에 영업이익과 순이익이 각각 8.5%‧9.8% 향상된 44억4,500만 유로(약 51억8,000만 달러) 및 35억4,700만 유로(약 41억3,300만 달러)를 기록한 것으로 집계됐다.사노피 측은 2025 회계연도 전체적으로 볼 때 한자릿수 후반대 매출성장과 한자릿수 초반대 주당순이익 향상이 가능할 것으로 전망했다.폴 허드슨 회장은 “지속적인 전략 이행과 성장 모멘텀에 힘입어 3/4분기에 전년대비 7.0% 성장률을 달성할 수 있었다”면서 “새로 발매된 의약품과 백신 제품들이 40.8% 크게 뛰어오른 것은 주목할 만한 부분”이라고 말했다.‘듀피젠트’가 전년대비 26.2% 성장하면서 처음으로 분기실적 40억 유로 고지에 오른 데다 미국시장에서 호의적이지 않은 환율의 영향에도 불구하고 30억 유로 실적에 도달한 것은 괄목할 만한 부분이라고 허드슨 회장은 강조했다.인플루엔자 백신의 경우 가격 경쟁력과 낮은 백신 접종률로 인해 당초 예상했던 대로 매출이 감소했다고 덧붙였다.허드슨 회장은 뒤이어 “2026 회계연도에 사노피는 이익성장을 향한 현재의 궤도를 따르면서 향상된 경영성적표를 제시할 수 있게 될 것으로 확신한다”고 강조했다.공개된 3/4분기 실적을 지역별로 살펴보면 미국시장에서 68억3,800만 유로의 실적을 올려 11.1% 크게 늘어난 것으로 나타난 가운데 유럽시장에서는 25억8,900만 유로의 실적으로 2.8% 성장한 것으로 분석됐다.기타시장의 경우 30억700만 유로의 실적으로 1.9% 소폭 성장한 것으로 나타난 가운데 이 중 중국시장에서는 6억8,900만 유로로 2.7% 성장률을 기록했다.반면 백신 부문의 실적은 인플루엔자 백신 매출의 감소로 인해 7.8% 뒷걸음친 33억5,700만 유로(약 39억1,300만 달러)에 머물렀다.이와 함께 혈우병 치료제 ‘알투비오’(Altuviiio: 에파네스옥토코그 알파)와 위장관 기질종양(GIST) 치료제 ‘아이바키트’(Ayvakyt: 아바프리티닙)의 견인에 힘입어 신제품들의 매출액이 전년대비 57.1% 껑충 뛰어오르면서 10억 유로 고지에 도달한 것과 아토피 피부염 치료제 ‘듀피젠트’(두필루맙)가 26.2% 급증한 42억 유로에 육박하는 매출액을 기록하면서 처음으로 분기실적 40억 유로를 상회한 것은 눈길을 끌기에 충분해 보였다.제품별 실적을 살펴보면 아토피 피부염 치료제 ‘듀피젠트’(두필루맙)가 26.2% 껑충 뛰어오른 41억5,600만 유로의 실적을 기록하면서 간판품목의 위상을 재확인했고, 새로운 소아 호흡기 세포융합 바이러스(RSV) 예방 모노클로날 항체 ‘베이포투스’(니르세비맙)가 19.8% 급증한 7억3,900만 유로의 실적으로 강한 존재감을 내보였다.항당뇨제 중에서는 ‘란투스’(인슐린 글라진)가 4억3,800만 유로로 6.7%, ‘투제오’(인슐린 글라진 [rDNA 유래] 주사제 300U/mL)가 3억2,100만 유로로 9.2% 늘어난 실적을 나타냈다.새로운 A형 혈우병 치료제 ‘알투비오’(에파네스옥토코그 알파)의 경우 81.4% 초고속 성장하면서 2억9,400만 유로의 실적을 과시했고, 항혈소판제 ‘플라빅스’(클로피도그렐)가 2억2,300만 유로로 1.3% 소폭 상승했다.폼페병 치료제 ‘넥스비아자임주’(아발글루코시다제 α)이 2억 유로로 27.6% 급증했고, 면억억제제 ‘티모글로불린’(항 흉선세포 글로불린)은 1억1,800만 유로로 3.3% 준수한 오름세를 보였다.고셔병 치료제 ‘세레자임’(이미글루세라제)이 1억6,100만 유로의 실적을 올려 0.6% 소폭 상승했고, 다발성 골수종 치료제 ‘살클리사’(이사툭시맙-irfc)는 1억5,500만 유로의 실적으로 41.2% 크게 상승곡선을 그렸다.B형 혈우병 치료제 ‘알프로릭스’(재조합 제 9응고인자 Fc 융합단백질)는 1억4,900만 유로로 7.4% 성장했고, 류머티스 관절염 치료제 ‘케브자라’(사릴루맙)가 1억3,100만 유로로 26.6% 뛰어올랐다.콜레스테롤 저하제 ‘프랄런트’(알리로쿠맙)는 1억2,700만 유로의 실적으로 1.6%, 항고혈압제 ‘아프로벨’(이르베사르탄)은 1억 유로로 6.1% 상승했다.고셔병 치료제 ‘세레델가’(엘리글루스타트)가 11.1% 늘어난 8,600만 유로의 실적을 내보였고, 뮤코다당체 침착증 치료제 ‘알두라자임’(Aldurazyme: 라로니다제)은 7,900만 유로로 22.4% 괄목할 만하게 증가한 실적을 뽐냈다.심부정맥 치료제 ‘멀택’(드로네다론)이 7,800만 유로로 15.3% 뛰어올랐고, 2형 당뇨병 치료 복합제 ‘솔리쿠아’(인슐린 글라진+릭시세나타이드)는 6,200만 유로로 18.2% 성장했다.위장관 기질종양(GIST) 치료제 ‘아이바키트’(Ayvakyt: 아바프리티닙)의 경우 1억3,700만 유로의 성적표를 내보이면서 미래를 더욱 기대케 했다.반면 파브리병 치료제 ‘파브라자임’(아갈시다제 β)은 2억4,200만 유로의 실적을 올렸지만, 0.4% 소폭 하락했다.항혈소판제 ‘로베녹스’(에녹사파린) 또한 1억9,600만 유로로 14.6% 뒷걸음했고, 폼페병 치료제 ‘마이오자임’(알글루코시다제 α)이 1억2,200만 유로로 25.0% 크게 하락한 실적을 보였다.만성 이식편대 숙주병 ‘레주락’(벨루모수딜)도 1억1,400만 유로로 6.9% 감소한 실적을 보였고, A형 혈우병 치료제 ‘엘록테이트’(재조합 항응고인자 Fc 융합단백질)는 7,700만 유로로 14.6% 두자릿수 감소세를 내보였다.항암제 ‘제브타나’(카바지탁셀)가 6,200만 유로로 9.6% 떨어진 실적을 보였고, 다발성 경화증 치료제 ‘오바지오’(테리플루노마이드)는 4,900만 유로에 그치면서 44.6% 급락하는 부진을 보였다.백신 중에서는 인플루엔자 백신이 15억2,500만 유로의 실적을 올린 가운데서도 16.8%에 달하는 적잖은 마이너스 성장률을 나타냈다.소아마비, 백일해 및 헤모필루스 인플루엔자 백신 또한 6억4,200만 유로로 12.2% 주저 앉았고, 뇌수막염 및 여행자 풍토병 백신은 4억5,100만 유로로 1.9% 소폭 하락했다.

이덕규 2025.10.28
글로벌

릴리 ‘옴보’ 궤양성 대장염 월 1회 유지요법제로

일라이 릴리社는 자사의 인터루킨-23p19 길항제 계열 궤양성 대장염 치료제 ‘옴보’(Omvoh: 미리키주맙)가 월 1회 단일주사 유지요법제(200mg/2mL)로 FDA의 허가를 취득했다고 27일 공표했다.이에 따라 새로 추가된 ‘옴보’의 적응증은 중등도에서 중증에 이르는 성인 활동성 궤양성 대장염(UC) 환자들을 치료하기 위한 피하주사 용도이다.‘옴보’가 FDA의 허가를 취득한 것은 올들어 크론병과 구연산 무함유(citrate-free) 제제에 이어 이번이 3번째이다.클리블랜드 클리닉의 염증성 대장질환 전문의 미겔 레게이로 박사는 “임상현장에서 간소화한 유지요법제가 전체적인 환자 치료결과에서 격차를 만들어 낼 수 있을 것임을 목격해 왔다”면서 “월 1회 ‘옴보’를 단일주사하는 요법이 관리하기 간편한 데다 궤양성 대장염 환자들의 예측 불가능성에 대응할 수 있도록 하는 데 도움을 줄 수 있을 것”이라고 말했다.‘옴보’ 단일주사 구연산 무함유 제제는 프리필드 펜 또는 프리필드 시린지 제형으로 내년 초 미국시장에서 발매에 돌입할 수 있을 전망이다.오클라호마대학 보건대학 크론병‧대장염연구소의 조지 세일럼 소장은 “궤양성 대장염 환자들이 지속적인 불편과 파괴적인 영향을 감수해야 하는 만큼 지속적인 관해와 환자들의 생활 속에 쉽사리 적용할 수 있는 간편한 투여를 가능케 해 줄 치료제들을 절실히 필요로 하고 있다”면서 “이번 승인으로 ‘옴보’ 유도요법제에 반응을 나타낸 환자들의 경우 월 1회 주사하는 간편한 유지요법제로도 계속 사용할 수 있게 될 것”이라고 말했다.주사횟수를 낮춘 가운데서도 동등게 검증된 치료효과를 제공할 수 있다는 점은 빼놓을 수 없는 부분이라고 덧붙이기도 했다.단일주사 요법은 임상 1상 시험에서 ‘옴보’ 200mg/2mL 피하주사제를 1회 투여한 피험자 그룹과 100mg/1mL 주사제를 2회 투여한 대조그룹을 비교평가한 후 도출된 결과를 근거로 승인된 것이다.이 시험에서 ‘옴보’를 단일주사한 피험자 그룹은 허가를 취득해 사용 중인 기존의 2회 투여 대조그룹과 비교했을 때 생물학적 동등성(bioequivalent)이 입증됐다.궤양성 대장염 환자들을 대상으로 사용할 때 ‘옴보’는 300mg 정맥주사제를 4주 간격으로 3회 투여하는 방법으로 치료를 개시한 후 12주 동안 피하주사 자가투여제를 4주 간격의 유지요법제로 사용하는 내용으로 전환하게 된다.일라이 릴리社 미국 면역학 치료제 사업부문의 애슐리 디아즈-그라나도스 부사장은 “일라이 릴 리가 유의미한 임상적 결과를 제공하고 환자들의 치료경험을 지속적으로 개선해 주면서 염증성 대장질환 환자들의 삶에 도움을 제공하는 데 혼신의 힘을 기울이고 있다”면서 “올초 ‘옴보’가 구연산 무함유 제제를 도입한 데 이어 이번에 적응증 추가를 승인받음에 따라 환자들의 삶 속에 좀 더 매끄럽게 적용될 수 있고 동등한 효과를 나타내는 단일주사 유지요법제를 환자들에게 선보이기 위한 우리의 약속에 한층 더 힘이 실릴 수 있게 된 것”이라고 말했다.현재 미국시장에서 ‘옴보’는 중등도에서 중증에 이르는 활동성 궤양성 대장염 치료제, 중등도에서 중증에 이르는 활동성 크론병 치료제로 허가받아 사용 중인 가운데 전 세계 45개국에서도 허가를 취득했다.

이덕규 2025.10.28
글로벌

릴리 ‘마운자로’(티어제파타이드) 印度로 가는 길

일라이 릴리社 인도지사와 현지 제약기업 시플라 리미티드社(Cipla Limited)는 2형 당뇨병‧비만 치료제 ‘마운자로’(티어제파타이드)의 인도시장 공급‧판촉 활동을 진행키로 합의했다고 23일 공표했다.이날 양사에 따르면 인도시장에서 ‘마운자로’는 ‘유르피크’(Yurpeak)라는 브랜드 네임으로 발매가 이루어지게 된다.양사간 합의에 따라 시플라 측은 인도시장에서 ‘유르피크’의 공급‧판촉 활동을 진행할 수 있는 전권을 확보했다.전략적 합의는 대도시 지역 이외의 인도 전역에서 폭넓게 접근성이 확보될 수 있도록 뒷받침하면서 ‘마운자로’의 공급을 확대하는 데 목적을 두고 성사된 것이다.인도 대도시 지역의 경우 일라이 릴리 측이 이미 탄탄한 존재감을 구축하고 있다.일라이 릴리 측은 ‘유르피크’를 제조하고 시플라 측에 공급해 주기로 했다.약가의 경우 ‘마운자로’와 동등하게 책정될 예정이다.일라이 릴리社 인도지사의 윌슬로 터커 지사장은 “시플라 측과 상용화를 위한 합의에 도달하면서 인도시장에서 새로운 브랜드 네임으로 티어제파타이드 제제가 발매에 들어갈 수 있게 됨에 따라 일라이 릴리가 각종 만성질환들을 위한 혁신적인 치료제들의 접근성을 확대하는 데 한층 더 사세를 집중할 수 있게 됐다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.우리의 소임은 세계 각국의 환자들이 보다 나은 삶을 누릴 수 있도록 하는 데 있는 만큼 혁신적인 치료제들의 도입을 가속화하고 도달하기 어려운 개별 지역사회들의 접근성이 확대될 수 있도록 하고자 일라이 릴리가 혼신의 힘을 기울이고 있다고 터커 지사장은 설명했다.특히 터커 지사장은 “인도에서 2형 당뇨병과 비만으로 인한 부담이 가중되고 있다”며 “티어제파타이드 제제의 공급확대를 통해 보다 많은 수의 환자들이 이 혁신적인 치료제로부터 유익성을 얻을 수 있게 될 것”이라고 강조했다.시플라 리미티드社의 아킨 굽타 최고 운영책임자(COO)는 “시플라가 최고의 과학적 현신의 산물에 대한 접근성 확보를 촉진시켜 환자 치료가 진일보할 수 있도록 하는 데 변함없이 사세를 집중해 오고 있다”면서 “이번에 ‘유르피크’를 발매하게 됨에 따라 우리가 호흡기계 치료제와 각종 만성질환 치료제 부문에서 기울여 온 노력과 동등한 수준과 규모로 사세를 집중하면서 비만 치료의 진일보를 견인하고자 하는 것”이라고 말했다.일라이 릴리 측과 손을 잡은 것은 이 시대의 가장 시급한 보건현안의 하나에 대응하고자 하는 우리의 결단이 반영된 결과물인 만큼 우리는 환자들에게 혁신적이고 접근성이 확보된 솔루션을 제공해 개선된 성과를 도출할 수 있도록 힘쓸 것이라고 다짐하기도 했다.‘마운자로’는 최초이자 유일한 포도당 의존성 인슐린 분비 촉진 폴리펩타이드(GIP)이자 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체 이중 작용제이다.2형 당뇨병 뿐 아니라 체질량 지수(BMI) 30kg/m² 이상의 성인 비만 환자들과 BMI 27/m² 이상이면서 최소한 한가지 체중 관련 병발질환을 동반한 과다체중자들의 지속적인 체중관리를 위해 식이요법 및 운동에 병행해 사용하는 보조요법제로 사용되고 있다.‘유르피크’는 다중용량 1회용 프리필드 펜 제형인 ‘퀵펜’(KwikPen) 주사제로 인도시장에 공급될 예정이다.개별 펜 제형은 주 1회 간격으로 4회에 걸쳐 투여하는 고정용량(2.5mg, 5mg, 7.5mg, 10mg, 12.5mg 및 15mg) 단위로 포장되어 있다.이에 따라 의사들은 환자들의 니즈에 부합되는 최적의 용량을 사용해 맞춤 치료계획을 수립하고 사용할 수 있을 것으로 보인다.한편 현재 인도의 당뇨병 환자 수는 약 1억100만명선에 이를 것으로 추정되는 가운데 이들 중 절반에 가까운 이들이 혈당 수치를 충분한 수준으로 조절하지 못하고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.아울러 지난 2023년 현재 자료에 따르면 인도의 비만환자 비율은 약 6.5%, 인구 수로는 1억명에 육박할 것으로 추정되고 있다.

이덕규 2025.10.28
글로벌

日 주가이, IgAN 신약 ‘필스파리’ 韓 전권 확보

일본 주가이제약(中外製藥)이 같은 도쿄에 본사를 둔 일본 제약기업 리날리스 파마社(Renalys Pharma)를 인수키로 합의했다고 24일 공표했다.영어에서 신장(腎臟)을 의미하는 “renal”에서 회사명칭이 유래된 리날리스 파마社는 일본에서 ‘필스파리’(Filspari: 스파센탄)의 개발을 진행해 왔던 제약사이다.미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 트래비어 테라퓨틱스社(Travere Therapeutics)에 의해 개발된 ‘필스파리’는 지난해 미국에 이어 올해 유럽에서 면역글로불린 A 신병증(IgAN) 치료제로 완전승인을 취득한 바 있다.양사간 합의에 따라 주가이 측은 자국과 한국, 타이완에서 ‘필스파리’의 개발‧발매를 진행할 수 있는 독점권을 확보하게 됐다.아시아 지역에서 지속적으로 나타나고 있는 이른바 ‘드럭 래그’(drug lag: 특정한 지역에서 새로운 의약품이 다른 지역보다 늦게 사용 가능해지는 현상)에 대응한다는 설립이념에 따라 출범의 닻을 올린 리날리스 파마는 일본과 아시아 지역에서 혁신적인 만성 신장병 치료제를 개발하는 데 사세를 집중해 왔다.리날리스 파마는 일본에서 진행한 면역글로불린 A 신병증 치료제 ‘필스파리’의 임상 3상 시험으로부터 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타난 자료를 확보하고 4/4분기 중 주요한 결과를 공개할 수 있을 것으로 예상되어 왔다.이와 별도로 리날리스 파마 측은 일본 후생노동성 의약품의료기기종합기구(PMDA)와 합의에 도달함에 따라 희귀 신장병의 일종인 국소 분절 사구체 경화증(FSGS) 및 알포트 증후군 치료제로 일본에서 임상시험을 개시할 예정이었다.리날리스 파마 측은 ‘필스파리’의 권한이 희귀질환과 신장병 분야에서 전문성을 축적하고 있는 주가이 측에 인계됨에 따라 아시아 각국에서 접근성이 좀 더 빠른 시점에서 확보될 수 있게 될 것으로 보인다는 믿음을 드러내 보였다.리날리스 파마社의 브라이언 테일러 슬링스비 대표는 “리날리스 파마가 아시아 지역에서 나타나는 ‘드럭 래그’ 문제에 대응하기 위해 설립된 제약사”라면서 “환자들이 검증된 치료제들을 수 년 동안 기다려선 안 된다는 것이 우리가 제시해 온 심플한 약속이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.그리고 일본에서 ‘필스파리’의 개발을 진행해 오면서 그 같은 우리의 경영모델이 원활하게 작동하고 있음을 입증해 보였다고 슬링스비 대표는 설명했다.특히 사세를 갖춘 주가이 측과 합의에 도달함에 따라 일본과 아시아 각국에서 의약품 접근성 확보가 촉진되고 혁신적인 신장질환 치료제들이 환자들에게 공급되는 과정에 새로운 표준을 확립할 수 있게 될 것이라고 강조했다.리날리스 파마社의 류타로 시마자키 최고 개발책임자는 “주가이가 사세와 속도(speed), 그리고 신장병 분야에서 심도깊은 노하우를 보유한 제약사”라면서 “주가이 측과 함께 PMDA의 기대치에 부응하는 신속한 개발을 진행하고, 의사들의 제품채택을 준비하고, 무엇보다 ‘필스파리’가 빠른 시일 내에 환자들에게 공급될 수 있도록 하는 데 초점을 맞춰 나갈 것”이라고 말했다.우리의 목표는 강력한 자료를 근거로 ‘필스파리’에 대한 면역글로불린 A 신병증, 국소 분절 사구체 경화증 및 알포트 증후군 환자들의 접근성이 조기에 확보될 수 있도록 하는 것이라고 덧붙이기도 했다.합의에 도달함에 따라 주가이는 리날리스 파마 측에 150억엔(약 9,840만 달러)의 계약성사 선불금을 현금으로 지급키로 했다.이와 함께 ‘필스파리’가 허가를 취득하고 일본 뿐 아니라 한국과 타이완에서 발매에 들어가 매출실적을 창출하는 등의 성과에 도달했을 때 최대 160억엔(약 1억500만 달러)의 현금을 추가로 지급키로 했다.

이덕규 2025.10.28
글로벌

노바티스, RNA 치료제 개발 전문 제약사 인수

노바티스社가 미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 전문 제약기업 애비디티 바이오사이언스社(Avidity Biosciences)를 인수키로 합의했다고 26일 공표했다.이 같은 내용은 애비디티 바이오사이언스가 RNA를 근육으로 전달하는 새로운 계열의 치료제들을 개발하는 데 사세를 집중해 온 제약사임을 상기할 때 주목할 만한 것이다.인수를 매듭짓기에 앞서 애비디티 바이오사이언스 측은 초기 개발단계의 정밀 심장병 치료제 프로그램들을 분리해 정리해야 한다.애비디티 바이오사이언스는 중증 유전성 신경근육질환들을 표적으로 겨냥한 항체 올리고뉴클레오타이드 결합체(AOCs)라 불리는 새로운 계열의 RNA 치료제들을 탐색하는 데 주력해 온 전문 제약사이다.인수가 합의됨에 따라 애비디티 바이오사이언스 측이 보유한 개발 후기단계의 신경의학(neuroscience) 프로그램들은 노바티스 측에 이양된다.노바티스 측은 이와 함께 다양한 RNA 표적 전달 플랫폼에 대한 접근권을 확보했다.이 같은 프로그램들은 노바티스의 신경의학 전략을 가속화하는 데 보탬이 될 뿐 아니라 근육손상 질환들의 유전적 촉진인자들에 대응하는 동종계열 최초 치료제 후보물질들로 구성된 노바티스의 현행 파이프라인을 보강해 줄 수 있을 전망이다.노바티스社의 바스 나라시만 회장은 “애비디티 바이오사이언스의 선구적인 RNA 치료제 관련 항체 올리고뉴클레오타이드 결합체 플랫폼과 개발 후기단계의 파괴적인 진행성 신경근육 질환 분야 자산들이 혁신적이고 잠재적인 동종계열 최초 표적 치료제들을 선보이기 위한 노바티스에 크게 보탬이 될 수 있을 것”이라는 말로 큰 기대감을 표시했다.애비디티 바이오사이언스 측 조직이 근육 조직에 RNA 치료제들을 전달하는 분야에서 제약업계를 선도하는 견고한 프로그램을 구축해 왔다고 나라시만 회장은 치켜세웠다.이 같은 개발 프로그램들에 힘입어 환자들의 발병 궤도에 유의미한 변화가 가능케 될 것이라고 덧붙이기도 했다.애비디티 바이오사이언스를 인수키로 합의함에 따라 노바티스는 2024~2029년 매출 연평균 성장률을 5% 이상에서 6% 이상으로 끌어올리면서 장기적으로 주주들을 위한 수익환원률을 높일 수 있게 될 전망이다.무엇보다 이번에 합의된 기업인수가 노바티스의 장기적인 신경의학 분야 전략을 강화하는 데 큰 힘을 보탤 수 있게 될 것으로 보인다.크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 데다 유전적으로 정의된 질환들을 겨냥한 가운데 발매가 임박한 것으로 예상되는 기대주들로 자사의 파이프라인을 확대할 수 있게 되었기 때문.실제로 애비디티 바이오사이언스 측이 보유해 온 프로그램들을 보면 제 1형 근긴장성 이영양증(DM1) 치료제로 기대되는 잠재적 동종계열 최초 개발 후기단계 질환조절제가 눈에 띈다.제 1형 근긴장성 이영양증은 예후가 취약한 데다 현재까지 질환조절제가 부재한 희귀 질행성 신경근 질환의 일종이다.얼굴‧어깨‧팔 근디스트로피(FSHD) 치료제 또한 애비디티 바이오사이언스 측이 개발을 진행해 온 유망한 프로그램의 하나이다.가차없는(relentless) 근육 기능의 상실과 진행성 장애를 유발하는 희귀 유전성 질환의 일종이 얼굴‧어깨‧팔 근디스트로피이다.또한 중증 초기발병 질환의 일종으로 근육의 진행성 손상과 기대수명 감소를 수반하는 것으로 알려진 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 치료제도 눈에 띈다.인수합의를 도출함에 따라 노바티스는 척수성 근위축증 분야에서 전문성을 구축하고 제약업계를 선도하는 파이프라인을 강화할 수 있게 될 것으로 보인다.이와 함께 유전성 신경근 질환 분야에서 발매역량을 강화하는 데도 힘을 보탤 수 있을 전망이다.애비디티 바이오사이언스가 근본적인 유전적 발병원인들에 대응하고, 근육 기능을 회복시키고, 잠재적으로 질병의 진행속도를 둔화시켜 환자들에게 유의미한 유익성(benefits)을 전달하는 데 목표를 두어 왔기 때문.올리고뉴클레오타이드 결합체(AOCs) 플랫폼은 모노클로날 항체들의 조직 특이성(specificity)을 올리고뉴클레오타이드의 정밀성과 결합시켜 이전까지 근육세포들에 도달하는 데 어려움이 따라왔던 표적전달을 가능케 해 줄 것으로 기대를 모으고 있다.또한 올리고뉴클레오타이드 결합체들은 질병 특이적 올리고뉴클레오타이드 탑재체(payloads)들을 내포해 기저 유전적 메커니즘을 획복시키고, 환자들의 삶에 심대한 영향을 미칠 수 있는 표적 질환조절제로 작용할 수도 있을 전망이다.합의를 도출한 데다 양사 이사회가 전원일치로 승인함에 따라 노바티스는 신설 후 간접적으로 지분을 보유한 자회사를 통합하는 방식으로 애비디티 바이오사이언스 측이 발행한 보통주 전체를 인수하게 될 것으로 보인다.애비디티 바이오사이언스 측이 발행한 보통주를 보유한 주주들은 한 주당 72.0달러를 현금으로 지급받게 된다.한 주당 72.0달러는 10월 24일 마감가격에 46%의 프리미엄이 덧붙여진 금액이다.현재 발행된 주식 뿐 아니라 차후 전환될 전체 잠재적 주식까지 모두 포함한 완전 희석을 기준(fully diluted basis)으로 할 경우 노바티스 측의 인수금액은 120억 달러 상당에 달할 수 있을 것으로 보인다.인수‧합병 종료시점에서 애비디티 바이오사이언스의 기업가치는 약 110억 달러 규모에 이를 것으로 보인다.한편 인수절차가 종료되기 이전에 애비디티 바이오사이언스 측은 지분 100%를 보유한 자회사 스핀코社(SpinCo)에 개발 초기단계의 정밀 심장병 치료제 프로그램들과 자사의 제휴 관련사안들을 양도하게 된다.노바티스 측은 분사 또는 스핀코의 매각과 기타 관행적인 절차들을 거쳐 인수절차가 내년 상반기 중으로 마무리될 수 있을 것이라 전망했다.매듭시점 전까지 노바티스와 애비디티 바이오사이언스 양사는 현행대로 별도의 독립된 기업들로 경영이 이루어지게 된다.

이덕규 2025.10.28
글로벌

릴리, 안과질환 유전자 치료제 전문기업 인수

일라이 릴리社가 미국 생명공학기업 애드베럼 바이오테크놀로지스社(Adverum Biotechnologies)와 이 회사의 선도 후보물질 익소-벡(Ixo-vec) 또는 익소베로진 소로파보벡(ixoberogene soroparvovec‧‘ADVM-022’)을 인수키로 합의했다고 24일 공표했다.애드베럼 바이오테크놀로지스는 미국 캘리포니아州 레드우드 시티에 소재한 다빈도 안과질환 관련 시력 보존용 유리체 내 투여 유전자 치료제들의 개발을 탐색하는 데 사세를 집중해 온 전문 생명공학기업이다.애드베럼 바이오테크놀로지스는 기능적 치유와 시력회복, 실명 예방 등을 목적으로 유리체 내부에 1회 투여하는 유전자 치료제 파이프라인의 개발을 진행해 왔다.이 중 선도 후보물질인 익소-벡은 습식 노화 관련 황반변성(wAMD) 치료제로 개발이 진행되어 온 유리체 내 투여용 유전자 치료제이다.익소-벡은 1회 투여하면 ‘아일리아’의 약효성분인 애플리버셉트가 지속적이고 안정적으로 안구 내부에 전달될 수 있도록 설계됐다.이를 통해 항-혈관내피세포 성장인자(VEGF) 치료제를 지속적으로 투여할 때 환자들에게 수반되는 커다란 부담을 낮추는 동시에 개선된 효과를 도출할 수 있게 될 것으로 기대되고 있다.현재 익소-벡은 임상 3상 ‘ARTEMIS 시험’을 통해 평가가 진행 중이다.이 시험은 환자들의 피험자 참여 적격성 유무를 확인하기 위한 스크리닝 단계가 진행되고 있다.이 시험 프로그램은 FDA로부터 ‘패스트 트랙’ 및 ‘재생의학 첨단 치료제’(RMAT)로 지정받았고, 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 ‘PRIME’ 프로그램 적용대상으로 선정됐다.아울러 영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)으로부터 ‘혁신 여권’(Innovation Passport) 적용대상으로 지정됐다.일라이 릴리社의 앤드류 애덤스 신물질 발굴 담당부회장은 “익소-벡이 유리체 내부에 반복적으로 재투여하는 지속 치료법에서 간편하게 1회 투여하는 요법으로 치료의 패러다임을 바꿔 놓으면서 습식 노화 관련 황반변성 치료의 판도에 변화가 뒤따르도록 할 잠재력을 내포하고 있다”면서 “애드베럼 바이오테크놀로지스 측 재직자들이 일라이 릴리로 고용이 이전될 수 있게 된 것을 환영하면서 이 혁신적인 치료제가 개발이 가속화될 수 있게 될 것이라는 게 우리의 바람”이라고 말했다.애드베럼 바이오테크놀로지스社의 로렌트 피셔 대표는 “만성‧노화 관련 질환들에 대응하는 혁신적인 치료제들의 발굴, 개발 및 발매를 진행하는 데 축적된 역량을 검증받은 일라이 릴리의 일원으로 우리가 동승할 수 있게 된 것에 고무되어 있다”면서 “우리가 건강한 노화와 유전자 치료제 분야의 혁신에 사세를 집중해 온 일라이 릴리 측과 공통분모를 소유해 왔기 때문”이라고 말했다.일라이 릴리 측이 보유한 과학적인 깊이와 글로벌 마켓 진출범위를 보면 수많은 습식 노화 관련 황반변성 환자들의 시력을 회복시키거나 보존할 수 있는 전환적인(transformative) 치료제의 발매를 가속화할 수 있는 기회가 우리에게 주어진 것으로 보인다고 피셔 대표는 언급했다.양사간 합의에 따라 일라이 릴리는 애드베럼 바이오테크놀로지스 측이 발행한 보통주 전체를 대상으로 한 주당 현금 3.56달러와 1매의 양도 불가 조건부 가격청구권(CVR)을 지급하는 조건의 (주식) 공개매수를 단행키로 했다.조건부 가격청구권은 1매당 현금 8.91달러를 추가로 지급하는 내용이 골자를 이루고 있다.1매당 최대 12.47달러가 지급될 조건부 가격청구권은 양사의 합의절차가 매듭지어진 후 7년 이내에 익소-벡이 허가를 취득했을 때 1매당 현금 최대 1.78달러가 지급된다.또한 익소-벡이 글로벌 마켓에 발매되어 첫 연간 매출실적을 달성했을 때 1매당 현금 최대 7.13달러가 지급될 수 있도록 했다.양사의 합의 도달 이후 10년 이전에 이 같은 성과에 도달할 경우 지급액이 10억 달러를 상회할 수 있을 것으로 보인다.양사의 합의에 뒤이은 후속절차는 4/4분기 중으로 마무리될 수 있을 전망이다.

이덕규 2025.10.27
글로벌

‘올루미언트’ 청소년 중증 원형탈모증 플러스?

경구요법제 ‘올루미언트’(바리시티닙) 4mg을 1일 1회 복용한 12세 이상 18세 미만 청소년 중증 원형탈모증 환자들 가운데 다수에서 1년차에 평가했을 때 두피, 눈썹 및 속눈썹에서 모발이 성공적으로 다시 성장한 것으로 나타났다.일라이 릴리社와 미국 델라웨어州 윌밍튼에 소재한 제약기업 인사이트 코퍼레이션社(Incyte Corporation)는 52주에 걸쳐 진행된 임상 3상 ‘BRAVE-AA-PDES 시험’에서 도출된 결과가 23~26일 미국 네바다州 라스베이거스에서 열린 2025년 추계 임상 피부의학회(FCD) 학술회의에서 발표됐다고 24일 공개했다.‘BRAVE-AA-PDES 시험’은 지금까지 청소년 중증 원형탈모증 환자들을 대상으로 이루어진 최대 규모의 임상시험례이다.이날 공개된 내용은 ‘BRAVE-AA-PDES 시험’에서 36주에 걸쳐 진행한 후 도출된 결과에 근거를 두고 52주에 걸쳐 지속된 시험에서 도출된 것이다.36주에 걸쳐 진행된 시험에서 도출된 결과의 경우 3월 7~11일 미국 플로리다州 올랜도에서 열린 미국 피부의학회(AAD) 연례 학술회의에서 발표된 바 있다.전미 원형탈모증재단(NAAF)의 니콜 프리들랜드 회장은 “중증 원형탈모증 환자들 가운데 전체의 절반에 육박하는 이들이 성인기 이전에 증상이 나타나고 있는 형편인 데다 빠르게 진행되어 환자들의 삶에 심대한 영향을 미칠 수 있다”면서 “이 증상에 수반되는 심대한 영향을 감안할 때 소아 및 청소년 중증 원형탈모증 환자들을 위한 새로운 치료대안이 절실히 요망되고 있는 형편”이라고 지적했다.게다가 소아‧청소년 중증 원형탈모증 환자들은 너무나 오랜 기간 동안 충분한 인정을 받지 못했다고 프리들랜드 회장은 덧붙였다.(underrepresented)이 시험의 착수시점에서 환자들은 평균적으로 볼 때 모발 부위의 89%에서 탈모 증상이 나타난 이들이었고, 이 중 63.8%는 착수시점에서 매우 중증의 원형날모증을 보였다고 일라이 릴리 측은 설명했다.이와 함께 65%의 피험자들은 눈썹 부분의 체모가 최소한으로 눈에 띄거나 전혀 나타나지 않은 이들이었고, 57%는 속눈썹 부분의 체모 또한 최소한으로 눈에 띄거나 전혀 나타나지 않은 이들이었다.그런데 1년에 시험결과를 분석한 결과를 보면 ‘올루미언트’ 4mg을 복용한 피험자들의 54.1%와 ‘올루미언트’ 2mg을 복용한 피험자들의 31%에서 모발이 성공적으로 재성장한 것으로 분석됐다.또한 ‘올루미언트’ 4mg을 복용한 피험자들의 41.2%와 ‘올루미언트’ 2mg을 복용한 피험자들의 26.2%에서 두피 부위의 모발이 거의 완전하게(near-complete) 재성장한 것으로 파악됐다.마찬가지로 ‘올루미언트’ 4mg을 복용한 피험자들의 64.8%와 ‘올루미언트’ 2mg을 복용한 피험자들의 27.8%는 눈썹 부위의 모발이 괄목할 만하게 재성장한 것으로 나타났고, ‘올루미언트’ 4mg을 복용한 피험자들의 63.3%와 ‘올루미언트’ 2mg을 복용한 피험자들의 34%에서 속눈썹 부위의 모발이 재성한 것으로 조사됐다.아울러 중증 원형탈모증 환자들 가운데 ‘올루미언트’ 4mg을 복용한 피험자들의 71%와 ‘올루미언트’ 2mg을 복용한 피험자들의 58.6%에서 모발이 성공적으로 재성장한 것으로 분석됐다.이와 별도로 시험 개시 이전에 중증 원형탈모증을 진단받은 후 2년이 채 지나지 않았던 청소년 환자들을 대상으로 사후(事後) 분석한 결과를 보면 ‘올루미언트’ 4mg을 복용한 피험자들의 801%와 ‘올루미언트’ 2mg을 복용한 피험자들의 64.3%에서 1년차에 평가했을 때 모발이 성공적으로 재성장한 것으로 나타났다.청소년 중증 원형탈모증 환자들에게서 나타난 ‘올루미언트’의 1년 후 나타난 안전성 프로필을 보면 청소년 및 성인 환자들을 대상으로 이루어졌던 임상시험례들로부터 관찰된 안전성 프로필과 대동소이했다.안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후 역시 관찰되지 않았다.가장 빈도높게 수반된 약물치료 관련 부작용을 보면 여드름, 상기도 감염증 및 인플루엔자가 보고됐다.사망사례와 기회감염, 주요 심혈관계 제 증상 또는 정맥 혈전색전증 역시 시험에서 보고되지 않았다.예일대학 의과대학의 브리타니 크레이글로우 부교수(피부의학)는 “이처럼 청소년 환자들에게서 확보된 유망한 시험결과를 보면 우리가 임상실무 현장에서 성인 환자들로부터 관찰한 내용들에 무게를 싣게 한다”면서 “바꿔 말하면 ‘올루미언트’를 사용해 조기에 치료를 개시할 경우 두피 부위의 모발이 높은 비율로 재성장해 다수의 환자들에게서 거의 완전하게(near-complete) 모발이 재성장할 수 있을 것”이라고 말했다.청소년 환자들의 경우 전신요법제가 최후의 치료대안(last resort)일 수는 없겠지만, 의사와 간병인 및 환자들 사이에 개시단계에서부터 의사소통이 필요해 보인다고 덧붙이기도 했다.한편 이번 추계 학술회의에서 일라이 릴리 측은 ‘BRAVE-AA1 시험’과 ‘BRAVE-AA2 시험’에서 도출된 최종 장기시험 결과 또한 공개했다.이에 따르면 52주차에 ‘올루미언트’ 복용을 통해 반응이 나타난 성인 중증 원형탈모증 환자들 가운데 4mg을 복용한 피험자들의 86.5%와 2mg을 복용한 피험자들의 84.7%가 4년여에 걸친 시험기간 동안 두피 부위의 모발이 지속적으로 재성장한 것으로 파악됐다.이 같은 자료는 앞서 ‘BRAVE-AA1 시험’과 ‘BRAVE-AA2 시험’에서 도출된 결과를 근거로 지속된 시험에서 확보된 것으로 여러 해에 걸쳐 ‘올루미언트’를 복용했을 때 두피 부위의 모발 재성장이 높은 비율로 지속적으로 나타날 수 있을 것임을 뒷받침하는 것이다.시험에서 나타난 안전성 프로필을 보면 최대 5년에 걸쳐 일관되게 나타났고, 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 관찰되지 않았다.일라이 릴리 측은 청소년 환자들로부터 확보된 시험결과를 ‘올루미언트’의 적응증 추가를 염두에 두고 각국의 보건당국들에 제출한다는 방침이다.또 6~12세 연령대 소아 환자들을 충원해 내년에 ‘BRAVE-AA-PEDS 시험’을 추가로 진행한다는 복안이다.릴리 이뮤놀로지社의 아나벨라 카르도소 의학업무 담당부사장은 “이번에 발표된 자료를 차후 수 개월 이내에 각국의 보건당국들에 제출할 수 있도록 할 것”이라며 “허가를 취득할 경우 ‘올루미언트’가 청소년 중증 원형탈모증 환자들을 위한 새롭고 중요한 치료대안으로 각광받을 수 있게 될 것으로 기대한다”고 말했다.

이덕규 2025.10.27
글로벌

바이엘, 폐경기 체열감ㆍ홍조 치료제 美서 선봰다

안면홍조(또는 체열감)은 폐경기에 빈도높게 수반되는 증상의 일종으로 여성들에게 제각각의 영향을 미칠 수 있는 데다 증상이 파괴적으로 나타날 수 있고, 폐경기 여성들이 치료방법을 찾도록 하는 주된 이유의 하나로 자리매김하고 있는 것이 현실이다.바이엘社가 경구용 폐경기 증상 개선제 ‘린큐엣’(Lynkuet: 엘린자네탄트)이 FDA로부터 발매를 승인받았다고 24일 공표해 주목할 만해 보인다.‘린큐엣’은 최초의 이중 뉴로키닌 표적요법제로 FDA의 허가관문을 넘어섰다.뉴로키닌 1(NK1: neurokinin 1) 및 뉴로키닌 3(NK3: neurokinin 3) 수용체 길항제로 발매를 승인받은 것이다.‘린큐엣’의 적응증은 폐경기로 인한 중등도에서 중증에 이르는 혈관운동 증상들(VMS: 체열감, 안면홍조, 발한 등)을 치료하는 용도이다.이와 관련, ‘린큐엣’을 복용해 키스펩틴(kisspeptin), 뉴로키닌 B 및 다이노르핀(dynorphin) 신경세포들(meurons)에 대한 뉴로키닌 1 및 뉴로키닌 3 수용체의 신호전달 길항작용으로 물질 P(Substance P)와 뉴로키닌 B를 억제하면 안면홍조와 관련한 체온조절에서 신경세포들의 활성을 조절할 수 있게 될 것이라고 바이엘 측은 설명했다.FDA는 ‘OASIS 1 시험’과 ‘OASIS 2 시험’, ‘OASIS 3 시험’ 등 3건의 임상 3상 시험에서 도출된 자료를 근거로 ‘린큐엣’의 발매를 승인한 것이다.이들 3건의 임상 3상 시험은 폐경기로 인한 중등도에서 중증에 이르는 혈관운동 증상들을 치료하는 데 ‘린큐엣’이 나타낸 효능과 안전성을 평가한 시험례이다.바이엘社 전문의약품 사업부 리더십팀의 일원이기도 한 크리스틴 로트 글로벌 제품전략‧상용화 담당부회장은 “바이엘이 지난 한 세기 이상의 오랜 기간 동안 여성건강의 진전을 탐색하는 데 사세를 집중해 왔다”면서 “이번에 FDA의 허가를 취득한 것이 폐경기로 인한 혈관운동 증상들을 완화시켜 줄 바이엘 최초의 무(無)호르몬 요법제가 발매를 승인받으면서 담대한 진일보를 내딛게 되었음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.폐경기 증상을 관리하는 데 보다 환자 개인별 맞춤 접근방법을 원하는 의료상의 니즈가 존재하는 가운데 ‘린큐엣’이 치료대안들에서 눈에 띄는 현격한 간극에 대응할 수 있도록 해 줄 것이라고 로트 부회장은 설명했다.FDA의 허가결정이 과학 기반 솔루션을 제공하고자 바이엘이 흔들림 없이 사세를 집중해 왔다는 점을 방증하는 것이라고 덧붙이기도 했다.로트 부회장은 “이를 통해 여성들의 변화하는 의료상의 니즈를 충족시키고, 인생의 전 단계에 걸쳐 그들이 자신들의 건강을 책임질 수 있도록 힘을 불어넣어 줄 것”이라고 단언했다.폐경기로 인한 중등도에서 중증에 이르는 혈관운동 증상을 치료하는 데 ‘린큐엣’이 나타낸 효능은 ‘OASIS 1 시험’과 ‘OASIS 2 시험’ 등 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 다기관 시험으로 진행되었던 2건의 임상시험에서 처음 12주 동안 나타난 효과를 통해 입증됐다.두 시험에는 총 796명의 폐경기 여성들이 피험자로 참여했다.두 시험의 공통 효능 관련 시험목표는 착수시점, 4주차 및 12주차에 주‧야간 안면홍조를 포함해 중등도에서 중증에 이르는 혈관운동 증상의 발생빈도 및 중증도 평균 변화도를 평가하는 데 두어졌다.‘린큐엣’의 안전성은 ‘OASIS 1 시험’과 ‘OASIS 2 시험’, ‘OASIS 3 시험’ 등 3건의 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 다기관 시험에 참여한 총 1,420명의 여성들을 대상으로 이루어진 평가를 거쳐 확립됐다.이 중 ‘OASIS 3 시험’에 참여한 627명의 여성 피험자들은 장기적인 안전성을 평가하기 위해 최대 52주에 걸쳐 ‘린큐엣’ 또는 플라시보를 복용했다.‘OASIS 2 시험’을 총괄한 버지니아대학 보건대학의 조안 핑커톤 교수(중년기 건강)는 “중증 안면홍조가 여성들의 일상생활에 상당한 영향을 미칠 수 있는 만큼 이번 승인으로 의료인들이 폐경기로 인한 중등도에서 중증에 이르는 안면홍조를 개선하기 위한 1차 약제로 사용할 수 있는 새로운 치료대안을 확보하게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.한편 ‘린큐엣’은 다음달부터 미국시장에서 발매가 개시될 수 있을 것으로 보인다.

이덕규 2025.10.27
글로벌

백혈병 치료제 ‘레부포지’ 적응증 추가 FDA 승인

미국 뉴욕에 소재한 항암제 개발‧발매 전문 제약기업 신댁스 파마슈티컬스社(Syndax Pharmaceuticals)는 자사의 백혈병 치료제 ‘레부포지’(Revuforj: 레부메닙)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 24일 공표했다.이에 따라 새롭게 추가된 ‘레부포지’의 적응증은 만족할 만한 대체 치료대안이 부재한 1세 이상의 소아‧성인 취약(susceptible) 핵소체 인산단백질 1(NPM1) 변이 동반 재발성 또는 불응성(R/R) 급성 골수성 백혈병(AML) 환자들을 치료하는 용도이다.핵소체 인산단백질 1(NPM1) 유전자 변이는 전체 성인 급성 골수성 백혈병 환자들 가운데 30% 정도에서 동반하는 다빈도 유전자 변이로 알려져 있다.급성 골수성 백혈병이 공격적인(aggressive) 혈액암으로 작용하도록 유도하는 데다 재발률을 크게 높이는 유전자 변이의 일종이 핵소체 인산단백질 1(NPM1) 유전자 변이이다.‘레부포지’는 앞서 지난 2024년 11월 KMT2A 유전자(KMT2A) 재배열 동반 1세 이상 소아‧성인 재발성 또는 불응성 급성 백혈병 환자들 위한 치료제로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.‘KMT2A 유전자’의 풀-네임은 ‘리신 메틸전이효소 2A 유전자’(lysine methyltransferase 2A gene)이다.이번에 적응증 추가가 승인됨에 따라 ‘레부포지’는 핵소체 인산단백질 1(NPM1) 변이 동반 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병과 KMT2A 재배열 동반 재발성 또는 불응성 급성 백혈병 환자들을 치료하는 용도로 FDA의 허가를 취득한 최초이자 유일한 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다.신댁스 파마슈티컬스社의 마이클 A. 메츠거 대표는 “이제 ‘레부포지’가 두 번째 적응증을 장착하면서 다양한 소아‧성인 급성 백혈병 하위유형들에 사용할 수 있도록 FDA의 허가를 취득한 최초이자 유일한 메닌 저해제로 이름을 올릴 수 있게 된 것”이라면서 “승인받은 적응증의 범위를 보면 ‘레부포지’가 다양한 유형의 환자들에게서 주목하지 않을 수 없는 데다(compelling) 일관된 효능‧내약성을 내보였다”고 강조했다.두 번째 적응증이 장착됨에 따라 이미 ‘레부포지’를 처방하는 데 익숙한 의사들로부터 환자들이 더욱 큰 유익성을 얻을 수 있게 될 것이라고 메츠거 대표는 설명했다.총 1,000명 이상의 환자들이 임상시험에 참여해 긍정적인 치료경험을 얻은 데다 1년 가까이 발매가 이루어져왔다는 점도 빼놓을 수 없는 부분이라고 덧붙였다.FDA는 본임상 ‘AUGMENT-101 시험’의 임상 2상에 참여한 재발성/불응성 핵소체 인산단백질 1(NPM1) 변이 동반 급성 골수성 백혈병 환자들로부터 도출된 효능자료를 근거로 ‘레부포지’의 적응증 추가를 승인한 것이다.시험에서 완전관해(CR)와 부분 혈액학적 회복(CRh)에 도달한 피험자들의 비율을 보면 23%로 집계됐다.완전관해 또는 부분 혈액학적 회복 반응이 나타날 때까지 소요된 평균기간은 2.8개월, 완전관해 또는 부분 혈액학적 회복의 평균 지속기간은 4.5개월로 집계됐다.‘AUGMENT-101 시험’의 결과는 지난 5월 의학 학술지 ‘혈액’誌에 게재된 데 이어 6월 12~15일 이탈리아 밀라노에서 개최되었던 유럽 혈액협회(EHA) 연례 학술회의에서 발표됐다.노스 캐롤라이나대학 종합암연구소의 조슈아 F. 자이드너 박사는 “FDA가 ‘레부포지’의 적응증 추가를 승인한 것이 급성 백혈병 환자들을 관리하는 데 중요한 진전이 이루어졌음을 의미한다”면서 “재발성/불응성 핵소체 인산단백질 1(NPM1) 변이 동반 급성 골수성 백혈병과 재발성/불응성 KMT2A 재배열 동반 재발성 또는 불응성 급성 백혈병 환자들을 위한 경구용 표적요법제가 최초로 확보된 것이기 때문”이라는 말로 의의를 강조했다.임상시험과 임상진료 현장에서 관찰된 ‘레부포지’의 주목하지 않을 수 없는(compelling) 임상적 활성이 이처럼 공격적인 난치성 혈액암 환자들을 치료하기 위한 새로운 표준요법제로 ‘레부포지’가 이름을 올릴 수 있을 것임을 뒷받침한다고 덧붙이기도 했다.‘레부포지’의 안전성은 핵소체 인산단백질 1(NPM1) 변이 또는 KMT2A 재배열 동반 재발성/불응성 급성 백혈병 환자들로 임상시험에서 ‘레부포지’를 사용한 치료를 받았던 총 241명의 환자들로부터 도출된 자료를 분석해 확보됐다.가장 빈도높게 수반된 부작용은 이미 알려져 있는 ‘레부포지’의 안전성 프로필과 대동소이했다.한편 ‘레부포지’는 ‘AUGMENT-101 시험’에서 확보되어 공개된 자료를 근거로 불응성/재발성 핵소체 인산단백질 1(NPM1) 변이 동반 급성 골수성 백혈병 환자들을 위한 2A 범주(category 2A) 권고 치료대안으로 지난달 18일 미국 포괄적 암 네트워크(NCCN) 종양 임상실무 가이드라인에 추가됐다.‘레부포지’는 아울러 KMT2A 재배열 동반 재발성/불응성 급성 백혈병 환자들을 위한 2A 범주 권고 치료대안으로 NCCN의 급성 골수성 백혈병 및 급성 림프모구성 백혈병 종양 임상실무 가이드라인에 포함됐다.

이덕규 2025.10.27
글로벌

바이오젠, 염증성 질환 부문 강화 라이센스 제휴

바이오젠社가 미국 일리노이州 시카고에 소재한 차세대 신경퇴행성 질환‧면역계 질환 치료제 발굴‧개발 전문 제약기업 반쿠아 바이오社(Vanqua Bio)와 라이센스 제휴에 합의했다고 24일 공표했다.양사는 바이오젠 측이 반쿠아 바이오가 보유한 전임상 단계의 경구용 C5aR1 길항제의 글로벌 독점적 전권을 갖기로 하는 내용의 합의를 도출한 것이다.C5aR1은 보체(補體) 성분 5a 수용체 1(complement component 5a receptor 1)의 약자이다.합의에 따라 바이오젠은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 데다 다양한 염증성 질환들에 대응할 수 있도록 해 줄 것으로 기대되는 검증된 면역계 작용기전 관련 자산을 추가하면서 자사의 면역계 질환 치료제 전략을 한층 더 강화할 수 있게 됐다.바이오젠社의 제인 그로건 연구 담당대표는 “이번 합의가 선천면역 및 적응(또는 후천) 면역 경로에 전략적으로 초점을 맞춘 가운데 포괄적인 면역계 질환 파이프라인을 구축하기 위해 바이오젠이 강력하게 사세를 집중하고 있음이 반영된 것”이라면서 “C5aR1은 호중구 매개 염증에 관여하는 충분하게 검증된 표적의 하나라 할 수 있다”고 말했다.C5aR1은 다양한 염증성 질환에서 중추적인 역할을 한다고 그로건 대표는 설명했다.이 프로그램의 진행을 통해 각종 면역계 질환에서 과학적으로나 임상적으로나 우리가 한층 더 역량을 집중할 수 있게 되면서 바이오젠이 환자들을 위해 유의미한 차별성을 성취해 낼 수 있을 것으로 믿어 의심치 않는다고 덧붙이기도 했다.이번 합의는 다양한 면역 매개 질환들에 적용할 수 있는 경구용 메커니즘을 추가하면서 바이오젠의 초기단계 면역계 질환 파이프라인을 보강할 수 있도록 해 줄 전망이다.C5aR1은 호중구 매개 질환들을 포함한 조직 염증에 관여하는 면역 연쇄반응(immune cascade)을 촉진하는 구성요소들에서 중추적인 역할을 하는 것으로 알려져 있다.이 개발 프로그램은 전임상 단계에서 질병을 유발하는 면역세포들의 보체 활성을 억제하는 것으로 입증된 가운데 전임상 단계에서 안전성 및 내약성 프로필을 보면 임상개발 단계로의 이행을 뒷받침했다.바이오젠 측은 지속적으로 긍정적인 결과가 도출될 경우 오는 2027년에 임상시험 계획 신청서를 제출할 수 있을 것으로 전망했다.반쿠아 바이오社의 짐 설리번 대표는 “바이오젠의 사세(社勢)와 개발의 엄격함, 글로벌 발매역량 등이 염증성 질환 환자들을 위한 이 C5aR1 길항제의 개발을 최적의 위치에 자리매김시켜 줄 수 있을 것”이라고 말했다.그는 뒤이어 “고도로 차별화된 C5aR1 저해제를 발굴한 것이 반쿠아 바이오 팀의 저분자 치료제 발굴역량을 방증한다”며 “이번 합의에 힘입어 반쿠아 바이오가 중추신경계 치료제 파이프라인을 구축하는 데 변함없이 초점을 맞춘 가운데 이 프로그램의 개발이 잠재력을 만개할 수 있게 될 것”이라고 예상했다.양사간 합의에 따라 바이오젠은 반쿠아 바이오 측이 말초신경계를 표적으로 개발을 진행해 온 C5aR1 프로그램의 글로벌 독점적 전권을 갖게 됐다.그 대가로 반쿠아 바이오 측은 7,000만 달러의 계약성사 선불금과 함께 차후 개발, 허가취득, 발매 및 매출목표 관련 성과금으로 최대 9억9,000만 달러를 지급받을 수 있는 권한을 확보했다.또한 발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 수수할 권한 또한 보장받았다.바이오젠 측은 후속단계의 개발과 제조, 상용화 활동 등을 전담키로 했다.

이덕규 2025.10.27
글로벌

‘트렘피어’ 궤양성 대장염 피하주사제 EU서 승인

존슨&존슨社는 판상형 건선 치료제 ‘트렘피어’(구셀쿠맙)의 피하주사제 유도요법제가 EU 집행위원회의 허가를 취득했다고 24일 공표했다.허가를 취득한 ‘트렘피어’ 피하주사제 유도요법제의 적응증은 기존의 치료제 또는 생물학적 제제를 사용했을 때 불충분한 반응을 나타냈거나, 반응이 소실되었거나, 불내성을 나타내고 중등도에서 중증에 이르는 성인 활동성 궤양성 대장염(UC) 환자들을 치료하는 용도이다.앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난달 ‘트렘피어’ 피하주사제 유도요법제를 성인 활동성 궤양성 대장염 환자 치료제로 승인토록 권고한 바 있다.허가를 취득함에 따라 ‘트렘피어’는 궤양성 대장염(UC)과 크론병(CD)을 치료하는 피하주사제 및 정맥주사제 유도요법제를 모두 장착한 최초의 인터루킨-23(IL-23) 저해제로 자리매김할 수 있게 됐다.현재 유럽 각국의 궤양성 대장염 환자들과 크론병 환자 수는 최대 300만명에 이를 것으로 추정되는 데다 환자 수가 매년 증가하고 있는 형편이다.‘트렘피어’는 인터루킨-23을 차단하고 CD64와 결합하는 최초의 완전 휴먼, 이중작용형 인터루킨-23p19 소단위체 저해제이다.CD64는 세포에서 인터루킨-23을 생산하는 수용체의 일종을 말한다.인터루킨-23은 활동성 단핵구, 대식세포 및 수지상(樹枝狀) 세포에서 분비되어 궤양성 대장염과 크론병을 포함한 각종 면역 매개성 질환을 촉발시키는 것으로 알려져 있다.이중작용은 체외실험 단계에서 제한적으로 탐색이 이루어졌고, 이 같은 탐색결과의 임상적 중요성은 아직 알려져 있지 않은 상태이다.임상시험을 총괄한 프랑스 낭시대학 부속병원의 로랑 페링-비룰레 박사(염증성 대장질환)는 “지금까지 인터루킨-23 저해제들이 유도요법 단계에서 정맥주사를 필요로 했던 까닭에 치료를 개시하는 데 장애물로 작용할 수 있었던 데다 일부 환자들과 의사들에게 불편을 초래해 왔다”면서 “이번 승인으로 이제 궤양성 대장염 환자들과 의료팀이 유도요법 단계에서 자가투여하는 피하주사제 치료대안을 확보할 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.이 같은 자가투여 피하주사제 치료대안은 임상적‧내시경적 결과가 유사하게 확립되어 만성 염증성 질환의 일종인 궤양성 대장염을 관리하는 데 괄목할 만한 진전이 이루어지게 된 것이라고 페링-비룰레 박사는 덧붙였다.궤양성 대장염 피하주사제 유도요법제는 임상 3상 ‘ASTRO 시험’에서 도출된 결과를 근거로 이번에 허가를 취득한 것이다.이 시험은 기존의 치료제 및 첨단 치료제를 사용했을 때 불충분한 반응을 나타냈거나 불내성을 내보이고 중등도에서 중증에 이르는 성인 활동성 궤양성 대장염 환자들을 위한 피하주사제 유도요법제로 ‘트렘피어’를 사용하면서 효능과 안전성을 평가하는 치료 유지 설계방식(treat-through design)이 적용됐다.시험에서 12주차에 전체 다중조정 일차적‧이차적 시험목표를 적용해 평가한 결과를 보면 ‘트렘피어’ 400mg 피하주사제 유도요법제를 사용한 피험자 그룹의 경우 플라시보 대조그룹과비교했을 때 전체 임상적‧내시경적 측정지표들에 걸쳐 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 개선이 입증됐다.이 같은 시험결과를 구체적으로 설명하면 ‘트렘피어’를 4주 간격으로 피하주사한 피험자 그룹의 경우 12주차에 평가했을 때 28%와 37%가 임상적 관해 및 내시경적 치유(endoscopic healing)dp 도달한 것으로 집계되어 플라시보 대조그룹의 6% 및 13%에 비해 훨씬 높은 비율을 나타냈다.시험결과를 보면 현재 허가를 취득해 사용 중인 ‘트렘피어’ 200mg 정맥주사제 유도요법제와 대동소이하게 나타났다.‘트렘피어’ 200mg 정맥주사제 유도요법제의 경우 임상적 관해와 내시경적 치유에 도달한 비율이 각각 23% 및 27%로 집계되어 플라시보 대조그룹의 8% 및 11%를 상회한 것으로 입증된 바 있다.이와 함께 ‘트렘피어’ 피하주사제 유도요법제를 투여한 후 피하주사제 유지요법제 100mg을 8주 간격 또는 200mg을 4주 간격으로 투여하고 24주차에 평가한 결과를 보면 임상적 관해와 내시경적 치유에 도달한 비율이 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의마하게 개선된 것으로 입증됐다.임상적 관해에 도달한 비율을 보면 ‘트렘피어’ 100mg을 8주 간격으로 투여했을 때 35%, 200mg을 4주 간격으로 투어했을 때 36%, 플라시보를 투여했을 때 9%로 각각 집계됐다.내시경적 치유에 도달한 비율을 보면 ‘트렘피어’ 100mg을 8주 간격으로 투여했을 때 40%, 200mg을 4주 간격으로 투어했을 때 45%, 플라시보를 투여했을 때 12%로 각각 조사됐다.안전성 결과의 경우 ‘트렘피어’가 이미 허가를 취득해 사용 중인 다른 적응증들과 관련해서 알려진 안전성 프로필과 대동소이했으며, 크론병 환자들을 대상으로 ‘트렘피어’ 피하주사제를 투여하면서 평가를 진행한 ‘GRAVITI 시험’의 결과와 대체로 일치했다.존슨&존슨 이노버티브 메디슨社 유럽‧중동‧아프리카(EMEA) 사업부문의 마크 그레이엄 면역성 질환 치료제 의학업무 담당대표는 “오늘 승인으로 ‘트렘피어’가 궤양성 대장염과 크론병을 비롯한 염증성 대장질환 환자들에게 견고한 임상적‧내시경적 결과를 나타내면서 100% 피하주사제 유도요법제로 사용할 수 있는 최초의 인터루킨-23 저해제로 자리매김할 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.이에 따라 개별환자들의 의료상의 니즈와 라이프스타일을 충족시켜 줄 맞춤 치료대안이 확보된 것이라고 그레이엄 대표는 설명했다.염증성 대장질환을 비롯한 만성 면역 매개성 질환 환자들의 삶을 개선해 줄 혁신을 이행하고자 존슨&존슨이 사세를 집중해 왔음을 방증하는 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2025.10.27
글로벌

로슈, 1~9월 실적 누계 전년比 7% ↑..576억弗

로슈社가 혁신적인 의약품과 진단의학 제품들을 원하는 높은 수요에 힘입어 지난해 같은 기간에 비해 7% 증가하면서 458억6,200만 스위스프랑(고정환율 CER 기준, 약 576억 달러)의 매출액을 올린 것으로 나타난 1~9월 누계 매출액 포함 경영실적을 23일 공개했다.이에 따르면 로슈는 제약 부문에서 9% 늘어난 355억5,500만 스위스프랑(약 446억6,700만 달러)의 실적을 기록한 가운데 진단의학 부문에서는 1% 소폭 향상된 103억700만 스위스프랑(약 129억4,800만 달러)의 매출액에 도달한 것으로 집계됐다.제약 부문은 중증질환 치료제들의 실적이 지속적으로 높은 성장세를 과시한 것으로 나타났다.성장을 견인한 제품들로는 항암제 ‘퍼제타’(퍼투주맙)와 ‘허셉틴’(트라스투주맙)의 고정용량 복합제 ‘페스코’, 천식 치료제 ‘졸레어’(오말리주맙), A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라’(에미시주맙), 황반변성‧황반부종 치료제 ‘바비스모’(파리시맙) 및 다발성 경화증 치료제 ‘오크레부스’(오크렐리주맙) 등을 꼽아볼 만해 보였다.이들 5개 제품들의 매출총액이 158억 스위스프랑(약 198억4,500만 달러)에 달해 전년대비 24억 스위스프랑 증가한 것으로 나타났을 정도.진단의학 부문의 경우 병리(病理) 솔루션 제품들과 분자진단 제품들의 수요에 힘입어 중국시장에서 이루어진 약가개혁의 영향을 상쇄할 수 있었던 것으로 분석됐다.제약 부문의 1~9월 누계 실적을 지역별로 구분해 보면 미국시장이 187억9,800만 스위스프랑의 매출액을 기록하면서 8%, 유럽시장에서 68억1,800만 스위스프랑으로 5%, 일본시장에서 21억3,900만 스위스프랑으로 5%, 기타 글로벌 마켓에서 78억 스위스프랑으로 13% 등의 성장률을 각각 기록했다.지난해 1~9월 누계 실적의 경우 ‘코로나19’ 예방‧치료용 모노클로날 항체 복합제 ‘로나프레브’(카시리비맙+임데비맙)의 실적이 빠져나가면서 전년대비 21% 급감했던 일본시장에서 상향곡선으로 돌아선 점이 눈에 띈다.토마스 쉬네커 회장은 “고정환율을 기준으로 7%의 강력한 매출성장을 달성하면서 우리의 성장 모멘텀에 지속적으로 탄력이 실리고 있는 것으로 나타났다”면서 “2020년대 말까지 최대 19개 신약들이 임상 3상 시험의 결과를 제시할 수 있게 될 것”이라고 말했다.이처럼 괄목할 만한 경영실적을 근거로 2020 회계연도 전체 순익 전망을 상향조정한다고 덧붙이기도 했다.실제로 이날 로슈 측은 2025 회계연도 전체적으로 볼 때 한자릿수 중반대 매출성장과 함께 한자릿수 후반대에서 두자릿수 초반대 핵심 주당순이익 향상, 이에 따른 배당금 증액 등이 이루어질 수 있을 것으로 전망했다.개별제품별로 1~9월 실적 누계를 살펴보면 다발성 경화증 치료제 ‘오크레부스’(오크렐리주맙)가 51억9,000만 스위스프랑으로 7%, A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라’(에미시주맙)가 35억2,600만 스위스프랑으로 12%, 황반변성 치료제 ‘바비스모’(Vabysmo: 파리시맙)가 30억6,300만 스위스프랑으로 13% 공히 준수한 오름세를 내보이면서 삼두마차의 역할을 했다.이와 함께 폐암‧방광암 치료제 ‘티쎈트릭’(아테졸리주맙)이 26억1,600만 스위스프랑으로 1%, 스테디셀러 천식 치료제 ‘졸레어’(오말리주맙)가 22억2,600만 스위스프랑으로 34% 증가한 실적을 각각 기록하면서 20억 스위스프랑대 제품들로 중간허리 역할을 했다.류머티스 관절염 치료제 ‘악템라’(토실리주맙)는 18억9,300만 스위스프랑으로 2% 향상됐고, 항암제 ‘퍼제타’(퍼투주맙) 및 ‘허셉틴’(트라스투주맙)의 고정용량 복합제 ‘페스고’(Phesgo)의 경우 18억2,700만 스위스프랑으로 54% 껑충 뛰어올라 주목할 만해 보였다.항암제 ‘캐싸일라’(트라스투주맙 엠탄신)가 15억3,100만 스위스프랑, 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘에브리스디’(리스디플람)가 12억9,300만 스위스프랑, 폐암 치료제 ‘알레센자’(알렉티닙)가 11억9,000만 스위스프랑으로 3개 제품 모두 8%의 준수한 성장률을 기록한 것이 눈에 띄었다.미만성(彌慢性) 거대 B세포 림프종 치료제 ‘폴라이비’(폴라투주맙 베도틴-piiq)는 11억100만 스위스프랑으로 40% 급증한 실적을 과시했고, 백혈병 치료제 ‘가싸이바’(오비누투주맙)가 7억2,800만 스위스프랑으로 13% 성장했다.낭성섬유증 치료제 ‘풀모자임’(도르나제 α)은 3억6,100만 스위스프랑으로 16% 올라섰고, 면역억제제 ‘셀셉트’(미코페놀산 모페틸)는 2억9,200만 스위스프랑으로 7% 늘어난 실적을 보였다.파킨슨병 치료제 ‘마도파’(레보도파+벤세라지드)는 2억7,300만 스위스프랑으로 3% 소폭 성장했다.반면 항암제 중에서 ‘퍼제타’(퍼투주맙)가 23억1,600만 스위스프랑으로 13% 줄어든 실적을 내보였고, ‘맙테라’(리툭시맙)도 9억3,300만 스위스프랑으로 4% 뒷걸음했다.혈소판 감소증 치료제 ‘액티베이스’(알테플라제)가 8억3,300만 스위스프랑으로 2% 소폭 하락했고, 항암제 ‘허셉틴’(트라스투주맙)은 8억1,700만 스위스프랑의 실적을 올리는 데 그치면서 19% 급감한 성적표를 받아들었다.또 다른 주요 항암제 ‘아바스틴’(베바시주맙) 또한 7억6,300만 스위스프랑으로 15% 하락한 실적을 나타냈다.

이덕규 2025.10.24
글로벌

글락소 ‘블렌렙’ 기반 병용요법 마침내 FDA 승인

글락소스미스클라인社는 자사의 다발성 골수종 치료제 ‘블렌렙’(벨란타맙 마포도틴-blmf) 기반 병용요법이 FDA의 허가를 취득했다고 23일 공표했다.최소한 2회에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있는 성인 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 치료하기 위해 ‘블렌렙’과 ‘벨케이드’(보르테조밉), 덱사메타손(BVd)을 병용하는 요법이 FDA의 승인관문을 통과했다는 것이다.이 때 환자들이 앞서 최소한 2회에 걸쳐 사용한 치료제들 가운데는 단백질 분해효소 저해제(PI)와 면역조절제(IMID)가 포함되어 있다.특히 FDA는 ‘블렌렙’ 기반 병용요법의 허가신청 건과 관련, 지난 7월 심사기간을 3개월 연장키로 결정했음을 글락소스미스클라인 측에 통보한 바 있다.‘블렌렙’ 기반 병용요법에 대한 FDA의 허가결정은 본임상 3상 ‘DREAMM-7 시험’에서 확보된 자료를 근거로 도출된 것이다.앞서 단백질 분해효소 저해제와 면역조절제를 포함해 2회 이상 치료를 진행한 전력이 있는 환자들 가운데 ‘블렌렙’ 기반 3중 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 ‘다잘렉스’(다라투뮤맙) 기반 3중 병용요법을 택한 대조그룹에 비해 사망 위험성이 51% 임상적으로 유의미하게 감소한 것으로 입증됐다.‘블렌렙’ 기반 3중 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 이와 함께 평균 무진행 생존기간(PFS)이 31.3개월에 달해 ‘다잘렉스’ 기반 3중 병용요법을 택한 대조그룹의 10.4개월을 크게 상회했다.또한 ‘블렌렙’ 기반 3중 병용요법의 안전성‧내약성 프로필을 보면 개별약물들의 알려진 프로필들과 포괄적으로 비교했을 때 대동소이했다.글락소스미스클라인社의 토니 우드 최고 학술책임자는 “FDA가 오늘 ‘블렌렙’ 기반 3중 병용요법을 승인한 것이 또 하나의 괄목할 만한 성과라 할 수 있을 것”이라면서 “미국 환자들에게 총 생존기간을 포함한 잠재적 비교우위 효능을 나타낼 수 있을 것이기 때문”이라고 말했다.다발성 골수종 환자들은 거의 대부분이 종양이 재발하고 있는 데다 동일한 작용기전의 치료제를 재사용할 경우 최적의 치료결과에 도달하지 못하는 경우가 많은 만큼 새로운 치료대안이 절실하게 요망되어 왔다고 우드 최고 학술책임자는 지적했다.그는 또 ‘블렌렙’ 기반 병용요법이 지역보건센터(community centers)를 포함한 각종 의료시설에서 투여가 이루어질 수 있는 유일한 항-B세포 성숙화 항원(BCMA) 치료제라는 장점을 환기시켰다.지역보건센터가 전체 환자들의 70%가 치료와 약물투여를 받는 곳이어서 ‘블렌렙’이 환자들의 주요한 의료상의 니즈를 충족시켜 줄 수 있을 것이라는 의미이다.우드 최고 학술책임자는 “우리는 ‘블렌렙’이 세계 각국에서 다발성 골수종 환자들을 위한 치료방법을 바꿔놓을 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 있다”며 “이 난치성 종양의 전체 진행단계에서 ‘블렌렙’ 기반 병용요법이 좀 더 이른 치료단계에서 사용될 수 있도록 뒷받침하기 위한 연구‧개발을 신속하게 진행해 나갈 것”이라고 다짐했다.글락소스미스클라인 측이 FDA와 긴밀한 협력을 진행한 결과로 ‘블렌렙’은 새롭고 간소화된 ‘위험성 평가 및 완화전략’(REMS)을 이행하면서 공급에 들어갈 수 있게 됐다.새로운 REMS는 적합한 사용과 혼자 안전성을 뒷받침하는 한편으로 약물투여에 따른 부담을 낮추는 데 기여할 수 있을 전망이다.글락소스미스클라인 측은 ‘DREAMM’ 임상시험 프로그램에서 도출된 자료를 올해 안으로 미국 포괄적 암 네트워크(NCCN) 종양 임상실무 가이드라인에 제출할 예정이다.

이덕규 2025.10.24
글로벌

‘키트루다’+‘파드셉’ FDA서 방광암 ‘신속심사’

머크&컴퍼니社는 자사의 항암제 ‘키트루다’(펨브롤리주맙) 또는 ‘키트루다 큐렉스’(Keytruda Qlex: 펨브롤리주맙+베라히알루로니다제 α-pmph)를 ‘파드셉’(엔포투맙 베도틴-ejfv)와 병용하는 요법의 적응증 추가 신청 2건이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 23일 공표했다.신청이 이루어진 두 병용요법의 적응증은 시스플라틴 기반 항암화학요법제의 사용이 적합하지 않는 근육 침습성 방광암(MIBC) 환자들을 치료하는 용도이다.처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 내년 4월 7일까지 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.‘키트루다’와 이 항암제의 신속 피하주사제인 ‘키트루다 큐렉스’가 새롭고 동일한 적응증을 추가받기 위한 심사가 동시에 진행될 수 있게 된 것은 이번이 처음이다.이 중 ‘키트루다 큐렉스’에 포함된 베라히알루로니다제 α는 한국 바이오기업 알테오젠社가 휴먼 히알루로니다제를 변형해 개발‧제조한 것이다.(a variant)정맥주사제인 기존의 ‘키트루다’가 30분 정도의 투여시간을 필요로 하는 반면 ‘키트루다 큐렉스’는 1~2분이면 투자가 가능하다는 장점이 눈에 띈다.‘키트루다 큐렉스’는 지난달 FDA로부터 발매를 승인받은 바 있다.머크 리서치 래보라토리스社의 마조리 그린 부사장 겸 종양학‧글로벌 임상개발 담당대표는 “근육 침습성 방광암 환자들을 위한 새로운 치료대안을 확보하는 일이 대단히 중요하다”면서 “항암화학요법제의 사용이 부적합한 환자들의 경우 절제수술을 제외하면 지난 수 십년 동안 별다른 치료상의 진전이 이루어지지 못했기 때문”이라고 말했다.그린 부사장은 뒤이어 “FDA가 ‘신속심사’ 대상으로 지정을 결정함에 따라 ‘키트루다’ 또는 ‘키트루다 큐렉스’와 ‘파드셉’을 병용하는 요법이 시스플라틴이 포함된 항암화학요법제의 사용이 부적합한 데다 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 근육 침습성 방광암 환자들을 위한 잠재적인 치료대안으로 공급될 수 있도록 하는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 됐다”고 덧붙였다.적응증 추가 신청서는 화이자 측이 아스텔라스 파마社와 공동으로 진행한 임상 3상 ‘KEYNOTE-905 시험’에서 확보된 자료를 근거로 제출되었던 것이다.이달 17~21일 독일 베를린에서 개최된 유럽 의료종양학회(ESMO) 2025년 학술회의에서 발표된 시험결과를 보면 평균 25.6개월에 걸친 추적조사를 진행했을 때 수술 전‧후 치료로 ‘키트루다’와 ‘파드셉’을 병용한 피험자 그룹은 무사건 생존기간(EFS)이 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 나타났다.시스플라틴 기반 항암화학요법제의 사용이 적합하지 않거나 사용이 거부된 근육 침습성 방광암 환자들을 대상으로 ‘키트루다’와 ‘파드셉’ 병용요법을 진행한 결과 수술을 택한 대조그룹에 비해 사건(event) 발생 위험성이 60% 감소한 것으로 나타나면서 일차적 시험목표가 충됐다는 의미이다.평균 무사건 생존기간을 보면 ‘키트루다’와 ‘파드셉’을 병용한 피험자 그룹은 분석시점에서 아직 산출되지 않았던 반면 수술을 택한 대조그룹에서는 15.7개월로 집계됐다.여기서 “사건”이란 암 환자가 치료를 받는 동안, 사망, 재발 및 임상적 관해 실패 등이 수반되었음을 의미하는 개념이다.또한 시험에서 ‘키트루다’와 ‘파드셉’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 총 생존기간(OS) 및 병리학적 완전반응(pCR)에 도달한 비율 등의 핵심적인 이차적 시험목표 지표들을 적용해 평가했을 때 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 개선이 입증됐다.예를 들면 ‘키트루다’와 ‘파드셉’을 병용한 피험자 그룹의 경우 사망 위험성이 수술을 택한 대조그룹에 비해 50% 낮게 나타났다.게다가 병리학적 완전반응에 도달한 비율의 경우 수술을 택한 대조그룹에서는 8.6%에 불과햇던 것이 ‘키트루다’와 ‘파드셉’을 병용한 피험자 그룹에서 57.1%에 달했을 만큼 크게 개선되면서 48.3% 포인트에 달하는 증가율을 내보였다.현재 ‘키트루다’와 ‘파드셉’을 병용하는 요법은 임상 3상 ‘KEYNOTE-A39 시험’(또는 ‘EV-302 시험’)의 결과를 근거로, 미국, EU, 일본 및 기타 일부국가에서 성인 국소진행성 또는 전이성 요로상피암(la/mUC) 치료제 적응증을 승인받아 사용되고 있다.‘키트루다’ 단독요법의 경우 미국, EU, 일본 및 기타 일부국가에서 일부 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 및 비 근육 침습성 방광암(NMIBC) 치료제로 허가를 취득해 사용되고 있다.한편 ‘키트루다’는 현재 전체 단계별 방광암 환자들을 피험자로 충원한 가운데 임상 3상 시험이 추가로 진행 중이다.여기에는 비 근육 침습성 방광암, 근육 침습성 방광암 및 전이성 방광암 등이 포함되어 있다.비 근육 침습성 방광암 환자들을 대상으로 ‘키트루다’와 바실러스 칼메트-게랭균(BCG: Bacillus Calmette-Guerin) 접종을 병행하면서 진행 중인 임상 3상 ‘KEYNOTE-676 시험’은 한 예이다.

이덕규 2025.10.24
글로벌

다케다, 中 제약사와 항암제ㆍADC 114억弗 제휴

중국 제약기업 이노벤트 바이올로직스社(Innovent Biologics‧信達生物制葯)가 차세대 면역 항암제(IO)와 암 치료용 항체-약물 결합체(ADC)들의 개발을 진행하기 위해 다케다社와 글로벌 전략적 제휴에 합의했다고 21일 공표했다.양사는 세계 각국의 환자들에게 유익성을 제공해 줄 잠재적으로 전환적인(transformative) 항암제들의 개발을 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.합의를 도출함에 따라 양사는 시너지 효과를 도모하면서 이노벤트 바이올로직스 측이 보유한 면역 항암제 및 항체-약물 결합체 파이프라인 가운 일부 자산들의 개발을 가속화하기로 했다.여기에 해당하는 자산들 가운데는 현재 임상 3상 단계의 개발이 진행 중인 차세대 면역 항암제 후보물질이자 동종계열 최초 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1)/인터루킨-2(IL-2) 이중 특이성 항체 융합 단백질의 일종으로 견고한 항 종양 활성이 입증된 ‘IBI363’, 잠재적 동종계열 최고 클라우딘18.2(CLDN18.2) 단백질 표적 항체-약물 결합체의 일종인 ‘IBI343’, 그리고 임상 1상 단계의 개발이 진행 중인 동종계열 최초 상피세포 성장인자 수용체(EGFR)/B7H3 이중 특이성 항체-약물 결합체의 일종인 ‘IBI3001’ 등이 포함되어 있다.B7H3는 종양 미세환경의 조절과 면역 반응에 중요한 역할을 하는 면역 관문 단백질의 일종으로 알려져 있다.이노벤트 바이올로직스社의 후이저우 최고 연구‧개발 책임자는 “혁신적인 면역 항암제와 항체-약물 결합체의 개발을 진행하는 것이 암 치료의 판단를 재정립할 수 있는 핵심적인 방향의 하나라는 믿음을 우리가 갖고 있다”면서 “다케다 측과 제휴에 합의함에 따라 우리가 보유한 차세대 자산들의 개발이 가속화될 수 있을 것”이라고 말했다.이노벤트 바이올로직스가 보유하고 있는 이 같은 자산들에 대한 심도깊은 이해가 다케다의 폭넓은 경험과 강력한 개발‧발매 역량과 어우러지게 됨에 따라 우리의 유망한 치료제들이 각국의 환자들에게 빠른 시일 내에 공급될 수 있도록 하고자 사세를 집중해 나갈 것이라고 후이저우 최고 연구‧개발 책임자는 설명했다.양사의 제휴가 글로벌 마켓에서 존재감을 한층 더 끌어올리고 선도적인 글로벌 제약사의 한곳으로 발돋움하고자 하는 이노벤트 바이올로직스의 전략적 로드맵을 이행해 나가는 과정에서 중요한 진일보라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.다케다社의 테레사 비테티 글로벌 항암제 사업부문 대표는 “차세대 면역 항암제와 항체-약물 결합체에 대해 심도깊은 전문성을 보유한 조직을 갖추고 있는 이노벤트 바이올로직스와 손잡게 된 것에 고무되어 있다”면서 “차세대 치료제 후보물질들인 ‘IBI363’과 ‘IBI343’이 각종 고형암을 앓고 있는 환자들에게서 나타나고 있는 치료상의 간극에 대응할 수 있는 잠재력을 내포하고 있기 때문”이라고 말했다.지금까지 이노벤트 바이올로직스 측에 의해 이루어진 진전에서 새로운 힘을 얻은 만큼 양사가 긴밀한 협력을 진행해 유망한 자산 프로그램들의 잠재력을 이끌어 낼 수 있도록 할 것이라고 다짐하기도 했다.비테티 대표는 뒤이어 “우리가 보유하고 있는 글로벌 연구‧개발 전문성과 상용화 역량이 이노벤트 바이올로직스의 치료제 후보물질들이 하루빨리 환자들에게 사용될 수 있도록 하는 데 촉매제 역할을 할 수 있을 것으로 보인다”며 “두 프로그램들이 다케다의 항암제 포트폴리오에 전환적인(transformative) 도움을 줄 수 있을 뿐 아니라 오는 2030년 이후 다케다의 성장 잠재력을 크게 끌어올려 줄 수 있을 것”이라고 강조했다.합의에 따라 양사는 이노벤트 바이올로직스 40%와 다케다 60%의 비율로 개발비용을 분담한 가운데 ‘IBI363’의 개발을 공동으로 진행키로 했다.양사는 미국시장에서 ‘IBI363’을 공동발매하고, 손익을 40대 60 비율로 나눠 갖거나 분담키로 했다.이 과정에서 다케다가 공동개발 및 공동발매를 주도하기로 했다.이노벤트 바이올로직스는 중화권과 미국을 제외한 글로벌 마켓에서 다케다 측에 ‘IBI363’의 발매 전권을 부여키로 했다.다케다는 중화권을 제외한 글로벌 마켓에서 개발‧발매에 따른 성과금과 중화권 및 미국을 제외한 글로벌 마켓 매출액 대비 최대 10% 후반대 단계별 로열티를 이노벤트 바이올로직스 측에 지급키로 했다.‘IBI363’은 비소세포 폐암 치료제와 직장결장암을 치료하기 위한 1차 약제 등으로 개발이 개시될 예정이다.‘IBI343’과 관련, 이노벤트 바이올로직스는 중화권을 제외한 글로벌 마켓에서 개발, 제조 및 발매를 진행할 독점적 전권을 다케다 측에 부여키로 했다.다케다는 ‘IBI343’을 위암, 췌장암 등의 치료를 위한 1차 약제로 개발에 나선다는 방침이다.그 대가로 다케다는 각종 성과금과 함께 최대 10% 후반대의 매출액 대비 로열티를 지급키로 했다.‘IBI3001’과 관련해서는 이노벤트 바이올로직스가 중화권을 제외한 글로벌 마켓에서 개발, 제조 및 발매를 진행할 독점적 전권을 다케다 측에 부여키로 했다.다케다 측의 경우 권한 부여에 대한 행사료와 성과금, 매출액 대비 최대 10% 중반대 로열티 등을 지급키로 했다.전체적으로 보면 다케다는 12억 달러의 계약성사 선불금을 이노벤트 바이올로직스 측에 지급키로 했다.12억 달러 가운데는 1억 달러의 지분투자액이 포함되어 있는데, 이는 최근 30일 주식시장 마감가격 가중평균치에 20%의 프리미엄이 붙은 한 주당 112.56홍콩달러를 보장해 준 것이다.이와 별도로 이노벤트 바이올로직스는 ‘IBI363’, ‘IBI343’ 및 ‘IBI3001’의 개발‧발매 성과금으로 최대 102억 달러를 지급받을 수 있는 권한을 확보했다.이에 따라 양사의 합의에 따라 오고갈 금액규모는 로열티를 제외하더라도 최대 114억 달러 상당에 이를 수 있을 전망이다.

이덕규 2025.10.24

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