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‘타그리소’ 초기 EGFR 변이 폐암 생존기간 연장

아스트라제네카社가 임상 3상 ‘ADAURA 시험’에서 도출된 항암제 ‘타그리소’(오시머티닙)의 고도로 긍정적인 결과를 9일 공개했다. 완치 의도(curative intent)를 갖고 종양 부위를 완전히 절제한 이후의 초기(1B기, 2기 및 3A기) 상피세포 성장인자 수용체 변이(EGFRm) 비소세포 폐암(NSCLC) 환자들을 치료하기 위한 보조요법제로 ‘타그리소’를 사용한 결과 총 생존기간(OS)이 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 개선되면서 핵심적인 2차적 시험목표가 충족되었다는 것이다. 앞서 아스트라제네카 측은 지난 2020년 5월 ‘타그리소’가 초기 상피세포 성장인자 수용체 변이 비소세포 폐암 환자들의 무병(disease-free) 생존기간(DFS)을 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의마하게 개선해 준 것으로 입증됐다고 공표한 바 있다. 뒤이어 지난해 9월에는 거의 5년 6개월에 육박한 것으로 나타난 평균 무병 생존기간 최신결과를 공개했었다. ‘ADAURA 시험’의 임상시험 규약에 따라 플라시보를 복용한 전이기 환자들은 개방표지 형식으로 ‘타그리소’를 사용해 치료를 진행할 수 있는 기회를 보장받았다. 미국 코네티컷州 뉴헤이븐에 소재한 예일대학 암센터 및 스밀로우 암병원의 종양내과 과장으로 임상 3상 ‘ADAURA 시험’을 총괄한 로이 S. 허브스트 박사는 “이번에 새롭게 확보된 ‘타그리소’의 생존기간 자료를 보면 ‘ADAURA 시험’에서 당초 예상하지 못했던 무병 생존기간 결과가 도출되었음이 입증된 데다 초기 비소세포 폐암 환자들의 생존기간을 연잘할 수 있을 것이라는 확신에 힘을 실어주는 것”이라는 말로 의의를 설명했다. 그는 뒤이어 “임상 3상 ‘ADAURA 시험’의 결과를 보면 지금까지 높은 재발률에 직면해 왔던 데다 수술 이후 표적 치료대안이 부재했던 초기 상피세포 성장인자 수용체 변이 비소세포 폐암 환자들에게 ‘타그리소’가 최선의 치료대안이 될 수 있을 것임이 강력하게 입증된 것”이라고 덧붙였다. 아스트라제네카社의 수잔 갤브레이스 항암제 연구‧개발 담당부회장은 “임상 3상 ‘ADAURA 시험’에서 초기 상피세포 성장인자 수용체 변이 비소세포 폐암 환자들에게 첫 번째 표적요법제로 사용됐다”면서 “오늘 이처럼 고무적인 총 생존기간 결과를 보면 ‘타그리소’ 보조요법이 초기 상피세포 성장인자 수용체 변이 비소세포 폐암의 표준요법제가 될 수 있을 것임이 뒷받침된 것”이라고 강조했다. 이와 함께 폐암에서 초기 진단과 상피세포 성장인자 수용체 변이에 대한 검사가 매우 중요함을 방증하는 것이라고 덧붙이기도 했다. ‘ADAURA 시험’에서 나타난 ‘타그리소’의 안전성 및 내약성은 이미 확보되어 있는 프로필과 대동소이했다. 아울러 안전성 측면에서 새로운 우려사안의 돌출은 보고되지 않았다. 초기 절제 가능단계에서 도출된 ‘ADAURA 시험’의 새로운 총 생존기간 결과는 초기 보조요법 및 후기 전이기에서 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 총 생존기간 유익성이 입증된 ‘타그리소’가 상피세포 성장인자 수용체 변이 비소세포 폐암에도 유용하게 사용될 수 있을 것임을 뒷받침하는 폭넓은 입증자료에 추가될 수 있게 됐다. 이 자료는 임박한 의학 학술회의 석상에서 발표될 예정이다. 폐암은 세계 각국에서 매년 220만여명에서 진단이 이루어지고 있는 가운데 이 중 80~85%가 비소세포 폐암을 진단받고 있는 것이 현실이다. 비소세포 폐암은 가장 빈도높게 발생하고 있는 유형의 폐암으로 자리매김하고 있다. 전체 비소세포 폐암 환자들 가운데 25~30% 정도는 완치 의도로 수술을 할 수 있을 만큼 초기에 진단이 이루어지고 있다. 1B기 환자들의 73%와 2기 환자들의 56~65%는 생존기간이 5년에 달하는 것으로 나타나고 있다. 하지만 이 수치는 3A기 환자들의 경우 41%, 3B기 환자들의 경우에는 24%로 감소해 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 방증하고 있다. 현재 아스트라제네카 측은 초기 폐암 환자들을 대상으로 ‘타그리소’의 효과를 평가하는 데 초점을 맞춘 가운데 일련의 임상시험 건들을 진행 중이다. 이 중에는 절제 가능 선행 보조요법 단계(NeoADAURA 시험), 1A2기~1A3기 절제 가능 보조요법 단계(ADAURA2 시험) 및 3기 국소진행성 절제수술 불가성 단계(LAURA 시험)의 환자들을 대상으로 진행 중인 시험례들이 포함되어 있다. 한편 ‘타그리소’는 미국, EU, 중국 및 인도를 포함한 전 세계 90여개국에서 초기 폐암 치료제로 승인받아 사용되고 있다. 또한 세계 각국에서 심사절차가 한창 진행 중이다. ‘타그리소’는 아울러 국소진행성 또는 전이성 상피세포 성장인자 수용체 변이 비소세포 폐암과 국소진행성 또는 전이성 상피세포 성장인자 T790M 변이 양성 비소세포 폐암 등을 치료하기 위한 1차 약제로 미국, EU, 중국, 일본 및 기타 세계 각국에서 허가를 취득해 사용되고 있다.

이덕규 2023.03.10
글로벌

후지경제, 日 백신시장 2030년 1,880억엔 전망

일본의 시장조사 전문기업 후지경제는 코로나19 백신을 제외한 일본내 주요 백신의 시장규모가 2030년 1,880억엔으로 확대될 것이라는 전망을 내놓았다. 이는 2021년 대비 16.3% 증가한 수치이다. 후지경제는 2023년 이후 백신의 정기접종이 가속화되고 임의접종 계발·지원도 증가하면서 시장이 커질 것으로 내다봤다. 또, 코로나19 백신과 치료제 시장과 관련해서는 2022년은 전년대비 7.7% 증가한 9,493억엔이 될 것으로 예측했다. 이는 백신접종은 감소했지만 경구 바이러스제 등을 중심으로 치료제가 34.7% 증가한 5,419억엔으로 확대되었기 때문이다고 분석했다.

최선례 2023.03.10
글로벌

FDA, 유방 밀도 관련정보 환자에 제공 필수화

FDA가 피검자에게 유방조영술 검진기관이 유방 밀도 관련정보를 제공토록 필수화하고, 해당기관들에 대한 FDA의 감독‧집행기능을 강화하는 내용으로 개정된 유방조영술 규정을 9일 공개했다. FDA의 힐러리 마스턴 최고 의학책임자는 “오늘 조치가 암을 예방하고, 발견하고, 치료하기 위한 혁신을 지원하고자 FDA가 심혈을 기울이고 있음을 방증하는 것”이라면서 “FDA는 지난 1992년 이래 환자들에게 양질의 유방조영술이 제공될 수 있도록 뒷받침하기 위해 매진하고 있다”고 말했다. 마스턴 최고 의학책임자는 뒤이어 “품질기준에 못 미치는 검진기관 수가 급감하는 등 ‘유방조영술 품질기준 보장법’(MQSA)이 공공보건에 미친 영향이 심대했다”며 “이는 한층 더 많은 수의 여성들이 양질의 유방조영술에 대한 접근성을 일관되게 확보할 수 있게 되었다는 의미”라고 설명했다. FDA는 앞으로도 변함없이 여성건강을 증진하고 유방암과의 싸움을 강화하기 위한 노력에 힘을 기울여 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다. ‘유방조영술 품질기준 보장법’은 유방암을 조기에 검진하는 데 매우 중요한 양질의 유방조영술이 이루어질 수 있도록 뒷받침하기 위해 지난 1992년 제정된 법이다. ‘유방조영술 품질기준 보장법’은 인가에서부터 증명, 연례실사 및 규정의 집행 등에 이르기까지 유방조영술 검진기관들이 양질의 검진을 제공할 수 있도록 하기 위해 FDA에 감독권한을 부여하고 있다. 이번 개정에서 핵심적인 내용의 하나는 유방조영술 검진기관들이 피검자들에게 유방 밀도에 관한 정보를 필히 제공토록 한 부분이다. 이 같은 내용은 현재 미국에서 전체 40세 이상 여성들의 절반 정도가 유방조영술 검진을 진행했을 때 치밀 유방조직(dense breast tissue)을 나타내는 것으로 알려져 있음을 상기할 때 주목할 만한 것이다. 치밀 유방조직의 소유자들은 유방조영술을 진행하더라도 암을 발견하기가 한결 더 어렵다는 것이 전문가들의 지적이다. 또한 치밀 유방은 유방암이 발생할 위험성을 높이는 요인의 하나로 인식되고 있다. 오늘(9일) 공개된 최종개정 내용을 보면 유방 밀도가 유방조영술의 정확성에 영향을 미칠 수 있는 이유가 상세하게 설명되어 있다. 이에 따라 개정된 규정은 치밀 유방을 나타내는 여성들의 경우 유방 밀도, 유방암 발생 위험성 및 개인별 상황 등에 대해 의료인과 상담할 것을 권고하고 있다. 이와 관련, 미국 질병관리센터(CDC)에 따르면 여성 8명당 1명 정도의 비율로 유방암이 발생하고 있고, 이로 인해 매년 다수의 미국민들에게 영향을 미치고 있는 것으로 나타났다. 유방조영술은 유방암을 검사하고 발견하기 위한 최선의 대안으로 변함없이 자리매김하고 있다. 이날 FDA는 유방 밀도와 기타 위험요인들이 유방암 발생 위험성에 미칠 수 있는 영향에 대한 정보에 환자들이 접근할 수 있도록 하는 일이 포괄적인 유방건강 전략에서 중요한 부분의 하나임을 강조했다. 개정된 유방조영술 규정은 차후 18개월 이내에 시행에 들어가게 된다. 인증을 거친 거의 대부분의 유방조영술 검진기관들이 품질기준을 충족해 오고 있지만, 이번 개정에 힘입어 품질기준에 미치지 못하는 검진기관 문제가 발생했을 때 FDA가 환자 및 의료인들과 직접적으로 소통할 수 있도록 해 줄 전망이다. 유방조영술 규정이 21세기에 부합되는 내용으로 업그레이드된 것이라는 의미이다.

이덕규 2023.03.10
글로벌

日‘길테리티닙’ 조혈간세포이식 후 유지요법 임상 중지

일본 아스텔라스 제약은 급성 골수성 백혈병(AML)을 대상으로 개발 중인 FLT3 저해제 ‘길테리티닙’과 관련 FLT3 유전자내 종렬 중복변이(ITD) 양성 AML에 대한 조혈모세포 이식 후 유지요법을 대상으로 진행한 임상 3상시험에서 주요 평가항목을 달성하지 못했다고 9일 밝혔다. 이 시험에서 길테리티닙군은 플라시보군과 비교하여 무재발 생존기간(RFS)을 유의하게 연장하지 못했다. 이 시험은 관해 도입 요법 후에 관해한 FLT3-ITD 변이 양성 AML 환자 356명을 대상으로 하는 무작위 이중맹검 플라시보 대조 다시설 공동시험으로, 조혈모세포 이식 후 2년간 유지요법에서 길테리티닙과 플라시보를 비교한 것이다. 아스텔라스는 ‘자세한 결과는 추후 논문 및 학회에서 발표할 예정이다’며 ‘주요해석에서 RFS에 통계학적 유의차가 나타나지 않았기 때문에 임상시험 실시 계획서에 따라 후속조치를 포함한 이 시험은 중지된다’고 밝혔다. ‘길테리티닙’은 미국, 일본, 중국 및 유럽 일부 국가에서 재발 또는 난치성 FLT3 유전자 변이양성 AML 성인 환자의 치료제로 판매되고 있다.

최선례 2023.03.10
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‘시알리스’+‘옵서미트’ 폐동맥 고혈압 혈류개선

발기부전 치료제 ‘시알리스’(타달라필)와 폐동맥 고혈압 치료제 ‘옵서미트’(마시텐탄)가 만나면.. 존슨&존슨社의 계열사인 얀센 파마슈티컬 컴퍼니社가 임상 3상 ‘A DUE 시험’(NCT03904693)에서 도출된 결과를 6일 공개했다. 세계보건기구(WHO)의 기능등급 2급 및 3급 폐동맥 고혈압 환자들에게 ‘옵서미트’(마시텐탄) 10mg과 ‘시알리스’(타달라필) 40mg의 고정용량 복합제 단일정을 1일 1회 복용토록 한 결과 ‘옵서미트’ 또는 ‘시알리스’ 단독요법을 진행한 대조그룹에 비해 폐 혈류역학(폐혈관 내 혈액흐름)이 크게 개선된 것으로 나타났다는 것이 요지이다. 이 같은 내용의 자료는 4~6일 미국 루이지애나州 뉴올리언스에서 열린 미국 심장병학회(ACC) 제 72차 연례 사이언티픽 세션 및 세계 심장연맹(WHF) 세계 심장병 학술회의(WCC)에서 발표됐다. 폐동맥 고혈압은 희귀하게 나타나지만 생명을 위협할 수 있는 진행성 혈관장애를 말한다. 소폐혈관이 좁아져 폐순환에서 혈압이 상승하고, 이로 인해 우심부전으로 이어지게 된다. 최근 유럽 심장병학회/유럽 호흡기학회(ESC/ERS) 폐고혈압 가이드라인은 심폐 병발질환을 동반하지 않는 폐동맥 고혈압 환자들에게 ‘옵서미트’와 ‘시알리스’ 병용요법을 권고하는 내용으로 개정됐다. 하지만 현재 ‘옵서미트’와 ‘시알리스’ 병용요법을 진행하려면 단일정제가 부재한 까닭에 다수의 정제를 복용해야 하는 불편이 수반되고 있는 형편이다. ‘A DUE 시험’을 진행한 미국 텍사스대학 사우스웨스턴 메디컬센터 폐동맥 고혈압 프로그램의 켈리 친 교수는 “폐동맥 고혈압에서 별개의 작용경로를 표적으로 겨냥할 경우 확실한 임상적 유익성을 기대할 수 있음이 입증된 반면 현행 치료제들은 번거롭고 환자들이 다수의 정제를 복용해야 하는 관계로 많은 수의 환자들이 폐동맥 고혈압과 다양한 병발질환을 치료하기 위해 매일 여러 정제를 복용하고 있다”고 지적했다. 그는 뒤이어 “이번 시험결과를 보면 단일정제의 잠재적 효용성이 입증됐다”며 “이를 통해 환자들의 기능적인 측면을 개선할 수 있을 뿐 아니라 치료 가이드라인 권고내용과 임상실무 사이의 간극을 해소하는 데 도움이 될 수 있을 것”이라고 덧붙였다. ‘A DUE 시험’은 폐동맥 고혈압 환자들을 대상으로 ‘옵서미트’ 및 ‘시알리스’ 복합 단일정과 ‘옵서미트’ 또는 ‘시알리스’ 단독요법의 효능과 안전성을 비교평가하기 위해 설계된 이중맹검법, 피험자 무작위 분류, 활성대조, 다기관, 적응증 병렬그룹 시험례이다. 이 시험에는 19개국 148개 의료기관에서 WHO 기능등급 2급 또는 3급을 나타내는 총 187명의 성인 폐동맥 고혈압 환자들이 피험자로 참여했다. 피험자들은 치료전력이 없거나 엔도텔린 수용체 길항제(ERA) 또는 포스포디에스테라제 5형 저해제(PDE5i)를 최소한 3개월 동안 안정적으로 복용한 환자들이었다. 시험의 일차적인 목표는 치료에 착수한 후 16주차에 착수시점과 비교한 폐혈관 저항(PVR)을 기하평균 비율로 측정하는 데 두어졌다. 이차적 시험목표의 경우 이중맹검법 기간이 종료되는 시점인 16주차에 6분 보행거리(6MWD)의 변화도를 착수시점과 비교해 운동능력의 변화를 평가하는 내용 등이 포함됐다. 이중맹검법 기간이 종료되었을 때 피험자들은 개방표지 기간으로 전환되어 24개월 동안 복용을 지속했다. 착수시점에서 피험자들이 나타내는 특징은 균형적이었다. 다만 ‘옵서미트’ 및 ‘시알리스’ 단일정 복용그룹에서 WHO 기능등급 2급에 해당하는 환자들의 비율이 더 높았고, ‘옵서미트’ 복용그룹에는 폐동맥 고혈압 진단 이후 좀 더 오랜 시일이 경과한 환자들이 포함되어 잇었다. 얀센 리서치‧디벨롭먼트社의 제임스 리스트 글로벌 심혈관계‧대사계 치료제 부문 대표는 “폐동맥 고혈압 연구의 목표가 증상을 관리할 수 있는 단계로 전환시키는 데 있는 만큼 우리는 임상결과와 치료경험을 모두 개선할 수 있는 대안을 찾기 위해 힘을 기울이고 있다”면서 “단일정제가 의사들의 증상관리 최적화를 돕고, 환자들의 복용 편의성을 향상시켜 복약준수도와 치료결과를 개선하는 데 도움을 줄 새롭고 중요한 치료대안으로 각광받을 수 있게 될 것”이라고 강조했다.

이덕규 2023.03.10
글로벌

‘임핀지’ 절제 가능 비소세포 폐암 생존기간 ↑

수술 전‧후의 절제 가능 초기 비소세포 폐암 환자들에게 항암제 ‘임핀지’(더발루맙) 기반요법을 진행한 결과 무재발 또는 무진행 생존기간이 괄목할 만하게 연장된 것으로 나타났다. 아스트라제네카社는 플라시보 대조시험으로 진행된 임상 3상 ‘AEGEAN 시험’에서 당초 예정에 따라 중간분석을 진행해 도출한 고도로 주목할 만한 긍정적인 결과를 9일 공개했다. 이에 따르면 절제 가능 초기(2A기~3B기) 비소세포 폐암 환자들을 대상으로 수술 전 선행 보조 항암화학요법제에 더해 ‘임핀지’를 병용했거나, 수술 후 보조 단독요법제로 ‘임핀지’를 사용해 치료를 진행한 결과 무사건(event-free) 생존기간이 수술 후 선행 보조 항암화학요법제 단독요법을 진행한 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 입증됐다. 또한 최종 병리학적 완전반응(pCR)과 주요 병리학적 반응(mPR) 분석을 진행한 결과를 보면 앞서 공표되었던 긍정적인 결과들과 궤를 같이했다. ‘AEGEAN 시험’은 무병(disease-free) 생존기간(DFS)과 총 생존기간(OS) 등의 핵심적인 이차적 시험목표를 평가하기 위해 당초 계획했던 대로 지속될 예정이다. 이와 관련, 폐암은 세계 각국에서 매년 220만여명이 진단받고 있는 것으로 추정되는 가운데 이들 중 80~85%의 환자들이 비소세포 폐암을 진단받은 것으로 알려져 있다. 비소세포 폐암은 가장 빈도높게 나타나고 있는 폐암의 한 유형이다. 그리고 전체 비소세포 폐암 환자들의 25~30% 안팎이 완치목적으로 수술을 진행할 수 있을 만큼 초기에 진단이 이루어지고 있다는 것이 전문가들의 설명이다. 하지만 2기 비소세포 폐암 환자들의 5년 생존률을 보면 56~65% 수준에 머물러 있는 것이 현실이다. 더욱이 이 수치는 3A기 환자들의 경우 41%, 3B기 환자들의 경우에는 24%로 감소해 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 방증하고 있다. 미국 텍사스대학 M.D. 앤더슨 암센터에서 흉부‧두경부암과장을 맡고 있는 존 V. 헤이맥 교수는 “수술 전‧후의 절제 가능 비소세포 폐암 환자들을 대상으로 초기에 ‘임핀지’를 사용해 치료를 진행할 경우 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 유익성을 기대할 수 있을 것”이라면서 “절제 가능 비소세포 폐암은 최선의 장기 생존률을 위해 새로운 치료대안을 절실히 필요로 하고 있다”고 강조했다. 그는 뒤이어 “임상 3상 ‘AEGEAN 시험’의 결과를 보면 이 새로운 ‘임핀지’ 기반요법이 완치 목적의 치료가 가능한 단계에서 결과를 개선해 줄 수 있을 것임을 뒷받침하고 있다”고 덧붙였다. 아스트라제네카社의 수잔 갤브레이스 항암제 연구‧개발 담당부회장은 “절제 가능 비소세포 폐암 환자들이 항암화학요법과 수술 등의 치료를 진행했음에도 불구하고 받아들이기 어려울 만큼 높은 재발률에 직면하고 있는 것이 현실”이라면서 “이제 수술 전‧후 ‘임핀지’를 사용하면 환자들의 무재발 또는 무진행 생존기간을 괄목할 만하게 연장시켜 줄 수 있을 것임을 우리가 입증했다”는 말로 의의를 설명했다. 여기서 한 걸음 더 나아가 총 생존기간을 산출하기 위해 환자들에 대한 추적조사를 지속할 것이라고 덧붙이기도 했다. 선행 보조요법 및 보조요법 단계에서 ‘임핀지’는 양호한 내약성을 나타낸 데다 안전성 측면에서 새로운 문제점을 관찰되지 않았다. 이와 함께 선행 보조 항암화학요법에 ‘임핀지’를 병행했을 때 이미 알려진 안전성 프로필과 대동소이한 결과가 도출되었고, 합병증이나 부작용 수반률이 증가하지 않은 것으로 나타났다. 마찬가지로 항암화학요법 단독그룹과 비교했을 때 환자들이 수술을 받을 수 있는 상태를 약화시키지도 않은 것으로 나타났다. 시험에서 확보된 자료는 가까운 장래에 의학 학술회의 석상에서 발표되고, 각국의 보건당국들에 제출되어 공유될 예정이다.

이덕규 2023.03.10
글로벌

日 항암제 ‘타그리소’ 6월에 약가 10.5% 인하

일본에서 항암제 ‘타그리소’의 약가가 6월부터 10.5% 인하된다. 일본 중의협총회는 8일 아스트라제네카의 항암제 ‘타그리소’에 대해 시장확대 재산정 특례 요건에 해당한다며 약가를 인하할 것을 승낙했다. 이는 ‘연간 판매액 1,000억엔 초과 또는 기준 연간 판매액의 1.5배 초과’라는 시장확대 재산정의 특례 요건에 해당했기 때문이다. 이에 따라 ‘타그리소 40㎎’은 현행 10,806.60엔에서 9,670.00엔으로, 80㎎은 20,719.40엔에서 18,540.20엔으로 인하된다. 새로운 약가는 6월 1일부터 적용된다. ‘타그리소’는 앞서 2019년 11월에도 시장확대재산정에 의한 인하를 받은 바 있다.

최선례 2023.03.09
글로벌

릴리, 알쯔하이머 신약개발..꺾이지 않는 마음!

일라이 릴리社는 알쯔하이머 신약후보물질 솔라네주맙(solanezumab)이 알쯔하이머로 인한 인지기능 감퇴속도의 진행을 둔화시키지 못한 것으로 나타났다고 8일 공표했다. 아밀로이드 플라크의 축적이 시작됐지만, 증상을 나타내지 않는 알쯔하이머 전임상 단계에서 솔라네주맙이 알쯔하이머로 인한 인지기능 감퇴속도를 둔화시키지 못한 것으로 확인되었다는 것. 솔라네주맙은 용해성 아밀로이드 베타를 표적으로 작용하는 치료제 후보물질로 한 동안 기대를 모았다. 이날 일라이 릴리 측은 ‘무증상성 알쯔하이머에서 항 아밀로이드 치료(A4) 시험’에서 솔라네주맙을 사용해 치료를 진행한 피험자들에게서 플라크가 제거되거나 아밀로이드의 축적이 중단되지 않은 것으로 나타났다고 전했다. 일라이 릴리社의 존 심즈 솔라네주맙 의학‧글로벌 브랜드 개발 담당대표는 “이제 ‘A4 시험’의 결과를 보면 일차적‧이차적 시험목표들이 충족되지 못했음이 명확하게 입증됐다”면서 “이에 따라 솔라네주맙의 임상개발 프로그램인 ‘A4 시험’을 종결지으면서 용해성 아밀로이드 베타를 표적으로 하는 기전이 알쯔하이머를 치료하는 데 효과적이지 않다는 결론에 도달한 것”이라고 설명했다. 그는 뒤이어 “이 시험에서 부정적인 결과가 도출되는 데 그쳤지만, 이를 통해 산출된 희소한 자료를 보면 전임상 단계 알쯔하이머에 대한 우리의 이해도를 높이면서 차후의 알쯔하이머 예방시험들이 진행되는 데 참조될 수 있을 것”이라고 피력했다. 원자료(raw data)와 분석결과는 미국 국립보건연구원(NIH)이 연구비를 지원하는 알쯔하이머 임상시험 컨소시염의 민‧관 파트너십을 통해 연구자들에게 폭넓게 제공될 것이라고 덧붙이기도 했다. 심즈 대표는 또 “이 자료가 학계에 참조될 수 있을 뿐 아니라 일라이 릴리를 비롯한 신약개발 기업들이 다른 알쯔하이머 치료제들의 임상시험을 설계하는 데 도움이 될 수 있을 것”이라고 단언했다. 지난 2013년 착수되었던 ‘A4 시험’은 양전자 방출 단층촬영(PET) 조영검사에서 뇌내 아밀로이드 플라크의 축적이 확인되었고, 임상적 손상을 나타내지 않는 65~85세 연령대 고령자 총 1,100여명을 대상으로 이루어진 동종계열 최초 이차적 예방시험례이다. 시험에서 피험자들은 무작위 분류를 거쳐 약 4.5년여에 걸친 기간 동안 솔라네주맙 또는 플라시보를 투여받았다. 솔라네주맙은 용해성 아밀로이드 베타 단백질과 결합할 뿐, 축적된 아밀로이드 플라크를 크게 제거하지는 못할 것으로 예상됐다. 일라이 릴리 측이 현재 임상 3상 단계의 개발을 진행 중인 항체들인 도나네맙(donanemab)과 ‘렘터네터그(remternetug)는 축적된 아밀로이드 플라크를 표적으로 작용하는 데다 치료를 진행한 환자들에게서 플라크를 제거한 것으로 입증되는 등 솔라네주맙과는 다른 기전의 기대주들이다. 현재 미국에서 알쯔하이머로 인한 치매 증상을 나타내는 환자 수는 650만명을 상회하는 것으로 알려져 있다. 게다가 과학자들은 이 수치가 오는 2050년에 이르면 3배 가까이 확대될 것으로 예상하고 있는 형편이다. 이와 별도로 미국에서 2,000만명 이상과 세계 각국에서 약 3억1,500만명 정도가 증상을 나타내지 않는 알쯔하이머 전임상 단계에 있는 것으로 추정되고 있다. ‘A4 시험’ 프로젝트를 총괄한 하버드대학 의과대학 및 브리검 여성병원의 레이사 스펄링 박사(신경의학)는 “이번 연구결과를 보면 알쯔하이머 전임상 단계에서 아밀로이드가 인지기능 감퇴의 핵심적인 촉발인자임이 드러난 것”이라면서 “솔라네주맙이 뇌내 아밀로이드 플라크 축적으로 인한 부담에 큰 영향을 미치지 못하는 것으로 나타난 데다 유감스럽게도 인지기능의 감퇴속도를 둔화시켜 주지 못했다”고 언급했다. 이 자료는 알쯔하이머의 초기단계에서부터 아밀로이드를 제거하는 데 좀 더 공격적으로 임해야 할 필요성을 시사하는 것이라고 스펄링 박사는 강조했다.

이덕규 2023.03.09
글로벌

日니치이코, 제3자배정증자 완료…29일 상장폐지

경영재건 중인 제네릭전문기업 니치이코는 8일 투자펀드 제이윌 파트너스와 메디팔홀딩스가 출자한 신회사 제이에스디를 배정처로 하는 제3자 배정증자 불입이 완료됐다고 발표했다. 이에 따라 니치이코는 제이에스디의 자회사가 되어 이번 달 29일 상장폐지 될 예정이다. 앞서 니치이코는 2월 17일 개최된 임시주주총회에서 제이윌 파트너스가 관리·운영하는 제이에스디의 완전 자회사화를 승인한 바 있다. 이에 따라 제3자 배정증자의 불입을 확인하는 단계에서 20년 이상 사장을 맡아온 타무라 유이치 씨 등을 비롯한 구경영진은 퇴임하고 대신해 이와모토 신고 씨가 대표이사 사장으로 메디팔홀딩스의 나가후쿠 야스히로 부사장이 사외이사 회장으로 각각 취임했다. 새로운 사장으로 취임한 이와모토 신고 씨는 인사말을 통해 ‘새로운 체제 하에서 실적 회복에 매진할 생각이다’며 앞으로 경영재건을 목표하겠다는 뜻을 밝혔다.

최선례 2023.03.09
글로벌

머크&컴퍼니ㆍ옵코 헬스, EBV 백신 개발 제휴

미국 플로리다州 마이애미에 소재한 제약‧진단의학 기업 옵코 헬스社(OPKO Health)는 자사의 계열사인 모드엑스 테라퓨틱스社(ModeX Therapeutics)가 머크&컴퍼니社와 글로벌 독점 라이센스 제휴계약을 체결했다고 8일 공표했다. 양사는 모드엑스 테라퓨틱스 측이 엡스타인-바 바이러스(EBV)를 표적으로 작용하는 전임상 단계의 나노입자 백신 후보물질 ‘MDX-2201’의 개발을 진행하기 위해 손을 잡은 것이다. 모드엑스 테라퓨틱스는 혁신적인 다중 특이적 암 및 감염성 질환 치료용 생물의약품을 개발하는 데 주력해 온 제약기업이다. 옵코 헬스社의 최고 혁신책임자를 겸직하고 있는 모드엑스 테라퓨틱스社의 게리 나벨 대표는 “엡스타인-바 바이러스 백신의 개발을 진행하기 위해 머크&컴퍼니 측과 제휴하게 된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “엡스타인-바 바이러스가 세계 각국에서 건강에 조종을 울리고 있기 때문”이라고 말했다. 세포 감염을 위해 엡스타인-바 바이러스가 이용하는 4개 단백질을 표적으로 작용하는 이 백신 후보물질이 모드엑스 테라퓨틱스에 소속된 과학자들에 의해 개발된 새로운 다중표적화 방법을 구체화한 것이라고 설명하기도 했다. 양사간 합의에 따라 옵코 헬스는 5,000만 달러의 계약성사금과 함께 추후 ‘MDX-2201’의 개발‧발매가 진행되는 과정에서 최대 8억7,250만 달러의 각종 성과금을 추가로 지급받을 수 있는 권한을 확보했다. 이와 함께 발매가 이루어졌을 때 매출액에 따른 로열티 또한 수수키로 했다. 모드엑스 테라퓨틱스 및 머크&컴퍼니 양사는 임상시험계획(IND) 신청서를 제출할 때까지 ‘MDX-2201’의 개발을 공동으로 진행한 후 머크&컴퍼니 측이 임상시험, 허가 취득절차 및 발매를 맡기로 했다. 임상시험계획 신청을 위한 사전미팅 활동은 양사의 대표자들로 구성된 공동운영위원회가 총괄키로 했다. 옵코 헬스社의 엘리아 제르후니 대표는 “질병 유발에 관여하는 다인성 경로를 표적으로 작용해 암과 감염성 질환을 치료하는 혁신적인 다중 특이적 생물의약품을 개발하고자 우리가 설립한 기업이 모드엑스 테라퓨틱스”라면서 “우리가 축적한 과학적인 역량 및 혁신적인 플랫폼과 머크&컴퍼니 측이 보유한 발굴‧임상개발 노하우를 접목하기 위한 첫 번째 제휴관계의 구축이 세계 각국의 환자들에게 유익성을 제공하는 데 목표를 둔 것”이라고 말했다. 옵코 헬스社의 필립 프로스트 대표는 “모드엑스 테라퓨틱스를 인수하면서 우리가 기술기반을 확충하고 제품 파이프라인을 새로운 치료영역으로 확대할 수 있었다”면서 “머크&컴퍼니는 새로운 백신 후보물질의 개발‧발매를 진행할 이상적인 파트너라 할 수 있을 것”이라고 강조했다. 우리가 지난해 5월 모드엑스 테라퓨틱스를 인수하기 위한 계약절차를 종결지은 직후에 이처럼 고도의 잠재력을 내포한 합의를 도출할 수 있게 된 것에 무한한 자부심을 느낀다고 덧붙이기도 했다. 머크 리서치 래보라토리스社의 타리트 무코파댜이 감염성 질환‧백신 발굴 담당부사장은 “일부 항암백신을 포함해 각종 백신을 개발한 자랑스런 유산을 보유하고 있는 제약기업이 머크&컴퍼니라 할 수 있을 것”이라고 말했다. 그는 뒤이어 “모드엑스 테라퓨틱스 측 연구진과 긴밀한 협력을 진행하면서 우리가 보유한 경험과 전문성을 적용해 엡스타인-바 바이러스 감염증 뿐 아니라 관련증상들을 예방하는 데 도움을 줄 ‘MDX-2201’의 잠재력을 평가해 나갈 것”이라고 덧붙였다.

이덕규 2023.03.09
글로벌

‘자디앙’ 소아 당뇨환자 적응증 신청 FDA 접수

일라이 릴리社 및 베링거 인겔하임社는 항당뇨제 ‘자디앙’(엠파글리플로진)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 8일 공표했다. 허가신청이 접수됨에 따라 승인 유무에 대한 FDA의 심사절차가 개시될 수 있게 된 ‘자디앙’의 새로운 적응증은 10세 이상의 소아 2형 당뇨병 환자들에게서 혈당 수치를 낮추기 위해 식이요법 및 운동에 병행해 ‘자디앙’을 복용하는 용도이다. 베링거 인겔하임社 제약사업 부문의 모하메드 아이드 임상개발‧의학업무 및 심-신-대사계‧호흡기 치료제 담당부사장은 “최근 20여년 동안 10~19세 연령대 환자들의 유병률이 2배 가까이 늘어났을 정도여서 연소자층 2형 당뇨병 환자들에게 확실히 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재한다”면서 “심사절차가 진행되는 동안 FDA와 긴밀하게 협력하면서 10세 이상의 소아 2형 당뇨병 환자들을 위한 치료대안을 추가로 확보하기 위해 우리가 기울인 노력에 대한 결정을 학수고대할 것”이라고 말했다. ‘자디앙’의 적응증 추가 신청 건은 임상 3상 ‘DINAMO 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다. 이 시험에서 ‘자디앙’을 복용한 10~17세 연령대 2형 당뇨병 환자그룹은 착수시점과 26주차의 당화혈색소 수치 변화도를 플라시보 대조그룹과 비교평가한 결과 통계적으로 괄목할 만한 감소가 관찰되면서 일차적 시험목표가 충족됐다. 식이요법, 운동, 메트포리믄 및 인슐린 등의 기저요법에 병행해 ‘자디앙’ 10mg 및 25mg을 병용한 호나자그룹의 경우 26주차에 평가했을 때 당화혈색소 수치가 0.84% 감소해 플라시보 대조그룹에 비해 우위를 보였던 것. 반면 ‘트라젠타’(리나글립틴)를 복용한 피험자 그룹의 당화혈색소 수치는 플라시보 대조그룹에 비해 0.34% 더 감소하는 데 그치면서 통계적으로 괄목할 만한 수준의 격차를 내보이지 못했다. 이 같은 시험결과는 지난해 12월 5~8일 포르투갈 리스본에서 열렸던 국제 당뇨연맹(IDF) 2022년 세계 당뇨 학술회의에서 발표됐다. 전체적으로 볼 때 ‘DINAMO 시험’에서 확보된 안전성 자료는 앞서 도출되었던 ‘자디앙’의 안전성 프로필과 대동소이했다. 지난 2014년 8월 성인 2형 당뇨병 환자들의 혈당 수치 감소를 위해 식이요법 및 운동에 병행하면서 1일 1회 경구복용하는 항당뇨제로 처음 FDA의 허가를 취득했다. 현재 ‘자디앙’은 심혈관계 질환을 동반한 성인 2형 당뇨병 환자들에게서 심인성 사망 위험성을 감소시키는 용도, 그리고 성인 심부전 환자들에게서 심인성 사망과 심부전으로 인한 입원 위험성을 낮추는 용도로도 사용되고 있다. 하지만 ‘자디앙’은 1형 당뇨병 환자 또는 사구체 여과율이 30mL/min/1.73m²를 상회하는 성인 2형 당뇨병 환자들의 혈당 조절 개선 용도로는 사용되지 않고 있다. 엠파글리플로진 또는 ‘자디앙’에 포함된 부형제들에 과민성을 나타내는 환자들과 투석치료를 받고 있는 환자들의 ‘자디앙’의 복용이 금기사항이다. 일라이 릴리社의 제프 에믹 제품개발 담당부회장은 “20세 미만 환자 수가 3만9,000여명에 달할 것으로 추정된 만큼 미국에서 연소자층의 2형 당뇨병이 갈수록 중요한 건강 관련 현안의 하나로 부각되고 있는 추세”라면서 “허가를 취득할 경우 ‘자디앙’이 미국에서 10세 이상 소아 2형 당뇨병 환자들을 위한 새로운 경구용 치료대안으로 각광받을 수 있게 될 것”이라고 피력했다. 이번에 허가신청 건이 접수된 것은 이처럼 경구용 치료대안 선택의 폭이 제한적이고 취약한 환자그룹에 대한 정보를 추가해 나가고 있는 추리에게 중요한 진일보라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2023.03.09
글로벌

‘듀피젠트’ 만성 자발성 담마진 적응증 FDA 심사

사노피社 및 리제네론 파마슈티컬스社는 아토피 피부염 치료제 ‘듀피젠트’(두필루맙)의 만성 자발성 담마진(蕁痲疹, 또는 두드러기) 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 심사절차가 개시될 수 있게 됐다고 7일 공표했다. 허가신청이 이루어진 ‘듀피젠트’의 구체적인 적응증은 현행 표준요법제인 H1 항히스타민제를 사용했을 때 증상을 충분하게 조절하지 못한 12세 이상의 청소년 및 성인 만성 특발성 담마진(CSU) 환자들을 치료하는 용도이다. FDA는 오는 10월 22일까지 ‘듀피젠트’의 만성 자발성 담마진 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다. 이와 관련, 만성 자발성 담마진은 부분적으로 2형 염증에 의해 촉발되는 염증성 피부질환의 하나로 알려져 있다. 돌발적으로 파괴적인 두드러기와 종창(腫脹)이 피부에 발생하는 특징을 나타낸다. 혈관성 부종으로도 불리는 종창은 대부분이 안면, 양손 및 양발에서 나타나고 있지만, 목과 상기도에도 영향을 미칠 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다. 만성 자발성 담마진은 통상적으로 담마진 증상들을 조절하기 위해 세포 표면의 히스타민-1 수용체들을 표적으로 작용하는 H1 항히스타민제들을 사용해 치료가 이루어지고 있다. 하지만 만성 자발성 담마진은 최대 50% 정도의 환자들에게서 치료를 진행했음에도 불구하고 여전히 증상이 조절되지 않는 데다 이로 인해 대체 치료대안 선택의 폭이 더욱 제한적인 현실에 직면하기에 이르는 형편이다. 여기에 해당하는 환자들은 파괴적일 수 있는 데다 삶의 질에 심대한 영향을 미치는 지속적인 소양증 또는 작열감을 포함한 증상들을 지속적으로 감수하고 있다는 지적이다. ‘듀피젠트’의 적응증 추가 신청서는 조절할 수 없는 만성 자발성 담마진 증상을 나타내는 별개의 2개 환자그룹을 대상으로 ‘듀피젠트’의 효능을 평가한 2건의 임상 3상 ‘LIBERTY-CUPID A 시험’ 및 ‘LIBERTY-CUPID B 시험’에서 도출된 자료를 근거로 제출되었던 것이다. 이 중 A 시험은 표준요법제인 항히스타민제를 사용했지만, 증상을 조절할 수 없었던 만성 자발성 담마진 환자들을 대상으로 ‘듀피젠트’의 효능과 안전성을 평가한 시험례이다. B 시험의 경우 표준요법제인 항히스타민제를 사용했지만, 증상을 조절할 수 없었던 데다 ‘졸레어’(오말리주맙)에 불응성을 나타낸 만성 자발성 담마진 환자들을 대상으로 ‘듀피젠트’의 효능을 평가하면서 진행되었던 시험례이다. 만성 자발성 담마진 환자들을 대상으로 한 ‘듀피젠트’의 사용은 아직 임상개발이 진행 중인 단계에서 전 세계 어느 보건당국에 의해서도 효능 및 안전성이 충분하게 평가되지 못한 단계이다. 한편 사노피 및 리제네론 파마슈티컬스 양사는 감기에 의해 촉발된 만성 유발성 담마진 증상에 ‘듀피젠트’가 나타내는 효능을 평가하기 위한 1건의 임상 3상 시험을 진행 중이기도 하다.

이덕규 2023.03.09
글로벌

월그린 “미국 내 합법화州서 임신중절제 판매”

월그린社가 합법적으로 허용되는 관할지역에서 처방전을 구비한 내방객들을 대상으로 임신중절제 마이프프리스톤(Mifepristone)을 판매할(dispense) 방침이라고 6일 공표했다. 이날 월그린 측은 일관된 입장을 명확히 하고자 한다면서 이 같이 밝혔다. FDA로부터 취급을 승인받은 만큼 연방법 및 주법(州法)에 따라 마이프프리스톤을 판매하겠다는 것. 합법적으로 승인된 의약품을 환자들에게 공급하는 일은 약국이 해야 할 역할인 데다 우리가 약국을 개설하고 있는 개별 지역사회를 위한 헌신에 뿌리를 두고 있는 부분이라고 덧붙이기도 했다. 이날 발표는 월그린이 미국, 푸에르토리코 및 미국령 버진아일랜드 등에서 총 9,000곳에 육박하는 드럭스토어 체인점을 운영하면서 CVS 헬스社와 함께 미국의 양대 드럭스토어 체인업체로 군림하고 있음을 상기할 때 주목할 만한 것이다. 한편 미국에서는 지난해 연방대법원에서 낙태권 폐지 판결이 나오면서 커다란 논란과 갈등을 불러일으킨 바 있다.

이덕규 2023.03.08
글로벌

노바티스, 유전자 치료제 개발 제휴 옵션 행사

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 차세대 아데노 연관 바이러스(AAV) 플랫폼 기술 적용 유전자 치료제 개발 전문 제약기업 보이저 테라퓨틱스社(Voyager Therapeutics)는 자사의 제휴선인 노바티스社가 선택권을 행사했다고 6일 공표했다. 보이저 테라퓨틱스 측이 독자보유한 ‘트레이서’(TRACER) 캡시드(capsids: 바이러스의 외피를 형성하는 단백질) 발굴 플랫폼으로부터 산출된 새로운 캡시드들과 관련, 노바티스 측이 전권을 갖기로 결정했다는 것. 새로운 캡시드들은 양사가 외부에 공개하지 않은 2개 신경계 질환을 표적으로 작용하는 유전자 치료제 개발 프로그램에 사용하게 된다. 양사는 신경계 질환을 겨냥한 유전자 치료제에 사용될 3개 캡시드 접근권과 2개의 다른 표적들을 위한 캡시드 접근권을 추가로 택할 수 있는 선택권을 노바티스 측이 갖도록 하는 내용으로 지난해 3월 라이센스 제휴계약을 체결한 파트너 관계이다. 보이저 테라퓨틱스社의 앨프레드 샌드락 주니어 대표는 “우리의 ‘트레이서’ 캡시드 발굴 플랫폼을 통해 산출된 정맥주사용 뇌 침투(brain-penetrant) 캡시드들이 신경계 질환들에 대응하는 유전자 치료제의 활용을 가능케 하는 데 중요한 역할을 할 것이라는 믿음을 갖고 있다”면서 “우리가 유전자 치료제 분야의 리더기업 가운데 한곳으로 보고 있는 노바티스 측이 우리의 기술을 그들의 연구‧개발 프로그램에 적용키로 한 결정에 감사의 뜻을 전하고픈 마음”이라고 말했다. 그는 뒤이어 “캡시드 라이센스와 관련해서 노바티스 측으로부터 선택권 행사료(non-dilutive funding)를 받기로 한 부분 이외에 화이자社 및 캘리포니아州 샌디에이고 소재 신경계‧내분비계 장애 치료제 개발 전문 제약기업 뉴로크린 바이오사이언스社(Neurocrine Biosciences)와도 최근 합의를 이끌어 냄에 따라 보이저 테라퓨틱스의 재무제표가 한층 탄탄해지면서 우리의 플랫폼 및 파이프라인 진행에 더욱 힘이 실리게 될 것”이라고 덧붙였다. 양사는 지난해 3월 처음 선택권 행사에 관한 라이센스 제휴계약을 체결할 당시 최대 3개의 중추신경계(CNS) 표적들에 대응하는 캡시드들에 대한 선택권을 행사할 수 있도록 하면서 노바티스가 5,400만 달러의 계약성사금을 보이저 테라퓨틱스 측에 지급한 바 있다. 이번에 노바티스 측이 2개 표적들에 대한 선택권을 행사함에 따라 보이저 테라퓨틱스 측은 2,500만 달러의 선택권 행사료를 추가로 받게 됐다. 또한 2개 표적들의 개발, 허가 및 발매 관련 성과금으로 추후 최대 6억 달러를 받을 수 있는 기회를 얻게 됐으며, 노바티스 측이 라이센스 전권을 갖기로 한 캡시드들이 제품발매로 이어졌을 때 매출액 대비 한자릿수 중‧후반대 로열티를 지급받을 수도 있을 전망이다. 이와 별도로 노바티스 측은 앞으로 1년 6개월 동안 최대 2개의 희귀 중추신경계 표적들에 대응하는 캡시드들을 개별표적당 1,800만 달러의 선택권 행사료를 지급하고 전권을 갖기로 하는 내용으로 제휴 폭을 확대할 수 있는 권한을 갖고 있다. 제휴 폭 확대가 이행되면 보이저 테라퓨틱스 측은 선택권이 행사된 개별표적당 1,250만 달러의 행사료와 추후 개별표적당 3억 달러의 성과금 및 한자릿수 중‧후반대 로열티 등을 지급받을 수 있을 것으로 보인다. 한편 노바티스 측이 선택권을 행사한 2개의 표적들은 보이저 테라퓨틱스 측이 내부적으로 또는 외부 제휴선들과 함께 진행 중인 파이프라인과는 별도의 것이다. 노바티스 측이 처음 합의할 당시 정했던 3개 캡시드 가운데 한가지 중추신경계 표적 관련 캡시드는 선택권을 행사하지 않음에 따라 해당 표적과 관련한 전권은 보이저 테라퓨틱스 측에 반환했다.

이덕규 2023.03.08
글로벌

연골 무형성증 치료제 사용대상 5세 미만 확대?

미국 캘리포니아州 샌라파엘에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 바이오마린 파마슈티컬社(BioMarin Pharmaceutical)는 자사의 연골 무형성증(또는 연골 형성부전증) 치료제 ‘복스조고’(Voxzogo: 보소리타이드) 주사제의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 7일 공표했다. FDA가 허가신청을 접수한 ‘복스조고’의 새로운 적응증은 5세 미만의 소아 연골 무형성증 환자들을 위해 사용하는 용도이다. 현재 ‘복스조고’는 5세 이상의 소아 연골 무형성증 환자들을 치료하기 위한 주사제로 FDA로부터 허가를 취득해 사용되고 있다. 연골 무형성증은 불균형적인 저신장(低身長)의 가장 일반적인 유형으로 불리고 있다. FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 10월 21일까지 ‘복스조고’의 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다. 바이오마린 파마슈티컬社의 행크 훅스 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “FDA가 적응증 추가 신청 건을 접수한 것을 환영해 마지 않는다”면서 “심사절차가 시의적절하고 신속하게 종결될 수 있도록 뒷받침하기 위해 FDA와 긴밀하게 협력해 나갈 것”이라고 말했다. 그는 뒤이어 “아직까지 미국에서 5세 미만의 소아 연골 무형성증 환자들을 위한 치료제가 허가를 취득한 전례가 부재한 형편”이라면서 “적응증 추가가 승인되면 아직 성장판이 닫히지 않는 전체 소아 연골 무형성증 환자들이 ‘복스조고’의 사용대상에 포함될 수 있게 될 것”이라고 강조했다. 적응증 추가 신청서는 1건의 임상 2상 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다. 이 시험에서 ‘복스조고’를 사용한 5세 미만의 소아환자들은 5세 이상의 환자들에게서 나타난 것과 유사한 수준의 안전성 및 효능 프로필을 내보인 것으로 입증됐다. 한편 유겁 의약품감독국(EMA)은 지난 1월 바이오마린 파마슈티컬 측이 제출한 ‘복스조고’의 2세 미만 소아 연골 무형성증 환자 치료 적응증 추가 신청 건을 접수한 바 있다. 이 신청 건이 승인되면 연골 무형성증의 치료를 필요로 하는 출생 직후의 영‧유아 환자들에게까지 ‘복스조고’가 처방될 수 있게 될 것으로 보인다. ‘복스조고’는 골단판(骨端板)이 열려 있는 소아 연골 무형성증 환자들을 위한 치료제로 처음 FDA와 EMA에서 허가를 취득한 바 있다.

이덕규 2023.03.08
글로벌

아밀로이드성 다발신경병증 신약 허가심사 개시

미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제 및 안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)는 자사의 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드성 다발신경병증(ATTRv-PN) 치료용 안티센스 의약품 에플론터센(eplontersen)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 7일 공표했다. 이에 따라 FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거해 오는 12월 22일까지 에플론터센의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다. 허가신청을 접수했음을 통보해 오면서 FDA는 검토를 필요로 하는 새로운 문제점이 확인되지 않았고, 추가자료를 요구하지 않을 것임을 전해왔다. 또한 FDA는 에플론터센의 허가신청 건의 논의하기 위한 자문위원회 소집을 계획하지 않고 있다고 전했다. 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드성 다발신경병증 환자들은 전신에 걸쳐 지속적인 쇠약성 신경손상을 겪게 되고, 이로 인해 운동기능의 진행성 손상으로 이어지게 된다는 것이 전문가들의 지적이다. 이 환자들은 체내의 기타 주요 장기(臟器)들에 혈장 단백질으 l일종인 트랜스티레틴이 축적되어 기능이 점차적으로 약화되고, 결국에는 증상이 발생한 후 5~15년 이내에 사망에 이르게 되는 것으로 알려져 있다. 아이오니스 파마슈티컬스社의 유진 슈나이더 부사장 겸 최고 임상개발 책임자는 “오늘 FDA가 허가신청 건을 접수함에 따라 아이오니스 파마슈티컬스와 제휴선인 아스트라제네카가 에플론터센을 유전성 트랜스티레틴 매개 다발신경병증 환자들에게 공급할 수 있게 되는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰다”는 말로 기대감을 표시했다. 그는 뒤이어 “임상 3상 ‘NEURO-TTR문래그 시험’에서 35주차에 중간분석을 진행한 결과를 보면 트랜스티레틴 단백질 수치가 괄목할 만하게 감소한 것으로 관찰됐다”며 “중간분석 결과를 전체적으로 보면 에플론터센이 증상의 진행에 긍정적인 영향을 미칠 뿐 아니라 다수의 환자들에게서 삶의 질을 개선할 수 있을 것임이 입증된 것”이라고 설명했다. 에플론터센의 허가신청서는 글로벌 임상 3상 ‘NEURO-TTRansform 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다. 이 시험의 결과는 지난해 9월 4~8일 독일 하이델베르크에서 열렸던 국제 아밀로이드증 심포지엄(ISA)에서 발표됐다. 시험에서 35주차에 중간분석한 결과를 보면 에플론터센은 일차적 시험목표 및 핵심적인 이차적 시험목표를 적용해 착수시점과 비교했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 변화가 입증됐다. 시험에서 에플론터센은 혈중 트랜스티레틴 수치가 착수시점에 비해 괄목할 만하게 감소한 것으로 나타났다. 이와 함께 에플론터센은 신경병증 진행도를 측정하는 지표인 ‘개정 신경병증 손상점수+7’(mNIS+7)를 적용해 평가했을 때 괄목할 만한 치료효과가 입증된 데다 착수시점과 비교했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 격차가 눈에 띄었다. 마찬가지로 ‘노포크 삶의 질 설문조사-당뇨병성 신경병증’ 지표를 적용해 착수시점과 비교평가한 결과를 보더라도 에플론터센을 사용해 치료를 진행한 그룹은 플라시보 대조그룹에 비해 환자들의 삶의 질이 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다. 또한 에플론터센은 양호한 안전성 및 내약성 프로필이 확보된 것으로 분석됐다. 에플론터센은 유전성 및 비 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증을 치료하기 위해 트랜스티레틴 단백질의 생산을 감소시키도록 설계된 의약품이다. 지난 2021년 12월 아이오니스 파마슈티컬스 및 아스트라제네카 양사는 에플론터센의 개발‧발매를 공동으로 진행하기 위해 전략적 제휴계약을 체결한 바 있다. 양사는 미국시장에서 에플론터센의 개발‧발매를 공동으로 진행하고 있는 가운데 중남미를 제외한 글로벌 마켓에서는 아스트라제네카 측이 개발‧발매를 위한 전권을 보유하고 있다. 지난해 1월 에플론터센은 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다. 한편 에플론터센은 현재 치명적인 전신성, 진행성 증상의 일종으로 알려진 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM_) 치료제로 개발하기 위한 글로벌 임상 3상 ‘CARDIO-TTRansform 시험’이 진행 중이기도 하다. 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증은 증상이 나타난 후 3~5년 이내에 진행성 심부전과 사망으로 이어지게 되는 것으로 알려져 있다.

이덕규 2023.03.08

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