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글락소, 올리고뉴클레오타이드 치료제 개발 제휴

글락소스미스클라인社가 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 유전자 치료제 전문 생명공학기업 웨이브 라이프 사이언스社(Wave Life Sciences)와 전략적 제휴계약을 체결했다고 13일 공표했다. 양사는 웨이브 라이프 사이언스 측이 보유한 전임상 단계의 알파-1 항트립신 결핍(AATD) 표적화 RNA 편집 프로그램 ‘WVE-006’을 포함한 올리고뉴클레오타이드 치료제들의 개발을 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다. 올리고뉴클레오타이드 치료제들의 발굴을 진행하기 위한 양사의 최초 제휴기간은 4년으로 정해졌다. 이에 따라 양사는 글락소스미스클라인 측이 인체 유전학 분야에서 보유한 정보와 지식 뿐 아니라 글로벌 마켓 개발‧발매 역량과 웨이브 라이프 사이언스 측이 독자보유한 발굴‧신약개발 플랫폼 ‘PRISM’을 결합해 나갈 수 있을 전망이다. 올리고뉴클레오타이드는 다양한 작용기전을 통해 RNA를 감소, 회복 및 조절할 수 있는 DNA 또는 RNA의 짧은 가닥을 말한다. 이 올리고뉴클레오타이드는 독특한 작용을 내포하고 있어 다양한 치료분야에서 폭넓은 유전체 표적들에 대응할 수 있는 까닭에 각종 질병들을 치료할 수 있는 새로운 기회를 제공할 수 있다는 기대감에 무게를 싣게 하고 있다. 여기서 언급된 각종 질병들은 현재까지 치료제가 부재하거나, 저분자 치료제 또는 생물의약품으로 치료가 어려운 질환들을 포함하는 개념이다. 웨이브 라이프 사이언스 측이 보유한 ‘PRISM’ 플랫폼은 RNA 편집, RNA 스플라이싱(splicing) 및 RNA 침묵(silencing) 등 3가지 RNA 표적화 양식들을 제공하는 유일한 올리고뉴클레오타이드 플랫폼으로 알려져 있다. 이 양식들은 새로운 화학을 접목해 치료용 올리고뉴클레오타이드의 약리학적 특성을 극대화할 수 있다는 점에서 주목받고 있다. 양사의 제휴는 2가지 주요부분으로 구성되어 있다. 이 중 첫째는 글락소스미스클라인 측이 최대 8개 프로그램까지 진행할 수 있도록 하고, 웨이브 라이프 사이언스 측의 경우 최대 3개 프로그램까지 진행할 수 있도록 한 발굴 제휴이다. 양사는 이를 위해 웨이브 라이프 사이언스 측의 ‘PRISM’ 플랫폼과 글락소스미스클라인 측의 유전학 및 유전체학 분야 전문 노하우를 이용한다는 방침이다. 이와 함께 글락소스미스클라인 측은 ‘WVE-006’으로 불리는 웨이브 라이브 사이언스 측의 전임상 단계 AATD 프로그램에 대한 글로벌 독점적 전권을 갖기로 했다. AATD는 선천성 유전성 질환의 일종으로 폐와 간에 영향을 미치지만, 치료제 선택의 폭이 제한적인 것이 현실이다. ‘WVE-006’은 AATD에서 폐와 간에 나타내는 특성들에 대응하도록 설계된 동종계열 최초 RNA 편집 치료제이다. 글락소스미스클라인社의 토니 우드 최고 학술책임자는 “올리고뉴클레오타이드 치료제가 주류양식의 하나로 부각되고 있는 가운데 양사의 제휴에 힘입어 우리가 인체유전학 및 유전체학 분야의 선도적인 지위를 살려 새로운 올리고뉴클레오타이드 치료제들의 개발을 진행할 수 있게 됐다”면서 “우리의 유전학 분야 전문성이 동종계열 최선의 ‘PRISM’ 플랫폼과 결합되어 새롭게 확인된 표적들을 겨냥한 신약개발을 가속화할 수 있도록 해 줄 것”이라고 말했다. ‘WVE-006’이 만성 B형 간염 치료제 후보물질 베피로비르센(bepirovirsen)과 비 알코올성 지방간염(NASH) 치료제 후보물질 ‘GSK4532990’을 포함한 우리의 임상단계 올리고뉴클레오타이드 파이프라인에 수혈될 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다. 안티센스 올리고뉴클레오타이드의 일종인 베피로비르센은 현재 임상 3상 시험에 진입한 단계이며, 짧은 간섭 RNA(siRNA) 올리고뉴클레오타이드의 일종인 ‘GSK4532990’의 경우 임상 2상 단계에 돌입한 상태이다. ‘WVE-006’은 글락소스미스클라인의 포트폴리오에 포함된 3번째 올리고뉴클레오타이드로 폐‧간 질환 관련 동종계열 최초 AATD 치료제로 자리매김할 수 있을 것으로 보인다. 웨이브 라이프 사이언스社의 폴 볼노 대표는 “지난 10년 동안 우리가 다양한 치료양식을 통해 질병의 생물학적인 측면에 최적으로 대응할 수 있도록 하고자 새로운 화학을 결합시킨 독특한 올리고뉴클레오타이드 플랫폼을 구축하는 데 사세를 집중해 왔다”면서 “글락소스미스클라인 측과 구축한 제휴에 힘입어 우리가 보유한 유전학 분야의 전문성을 접목하면서 동종계열 최초 RNA 편집 및 상향조절(upregulation) 역량에 초점을 맞춘 가운데 다양한 올리고뉴클레오타이드 파이프라인의 구축을 지속해 나갈 수 있게 될 것”이라는 말로 기대감을 표시했다. 볼노 대표는 또 “호흡기 질환 분야에서 오랜 역사와 글로벌 마켓 존재감을 구축한 글락소스미스클라인이야말로 ‘WVE-006’ 프로그램을 위한 이상적인 파트너라 할 수 있을 것”이라고 덧붙였다. 양사간 합의에 따라 웨이브 라이프 사이언스 측은 현금 1억2,000만 달러와 5,000만 달러의 지분투자로 구성된 1억7,000만 달러의 계약성사금을 받기로 했다. ‘WVE-006’ 프로그램과 관련, 웨이브 라이프 사이언스 측은 개발‧발매 성과금으로 최대 2억2,500만 달러, 매출 관련 성과금으로 최대 3억 달러 및 매출액 단계별 로열티를 지급받기로 했다. 웨이브 라이프 사이언스 측이 임상 1상 단계를 종결하면 글락소스미스클라인 측으로 개발‧발매 부분의 권한이 이전될 예정이다. 글락소스미스클라인 측이 진행키로 한 8개 제휴 프로그램과 관련해서는 개별 프로그램마다 웨이브 라이프 사이언스 측이 최대 1억3,000만~1억7,500만 달러의 개발‧발매 성과금과 2억 달러의 매출 관련 성과금, 그리고 매출액 단계별 로열티를 지급받기로 했다. 이밖에도 양사는 연구 제휴기간을 최대 3년 더 연장할 수 있도록 하고, 프로그램 수를 늘릴 수 있도록 하는 선택권 조항을 합의내용에 포함시켰다.

이덕규 2022.12.14
글로벌

‘플루빅토’ EU 첫 표적 방사성 리간드 치료제로..

노바티스社는 자사의 표적 방사성 리간드 치료제 ‘플루빅토’(Pluvicto: 루테튬 Lu 177 비피보타이드 테트락세탄)가 EU 집행위원회의 허가를 취득했다고 13일 공표했다. ‘플루빅토’는 전립선 특이막 항원(PSMA) 양성 성인 전이성 거세 저항성 전립선암(mCRPC) 환자들을 치료하기 위해 안드로겐 수용체 경로 저해를 병행하거나 병행하지 않으면서 안드로겐 박탈요법제(ADT)와 병용하는 요법제로 허가를 취득했다. 지금까지 전립선 특이막 항원 양성 전이성 거세 저항성 전립선암 환자들은 안드로겐 수용체 경로 저해와 탁산 계열 항암화학요법제를 사용하는 요법을 사용한 치료를 받아왔다. 앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난 10월 ‘플루빅토’에 대해 긍정적인 검토결과를 제시한 바 있다. 허가를 취득함에 따라 ‘플루빅토’는 EU 27개 전체 회원국과 아이슬란드, 노르웨이, 북아일랜드 및 리히텐슈타인 등에서 일제히 발매될 수 있게 됐다. EU 집행위는 본임상 3상 ‘VISION 시험’에서 도출된 결과를 근거로 허가결정을 내린 것이다. 이 시험에는 앞서 안드로겐 수용체 경로 저해와 탁산系 항암화학요법제를 사용한 치료를 받았던 환자들이 피험자로 충원되어 각각 ‘플루빅토’ 및 최선의 지지요법(BSoC) 병행요법 또는 최선의 지지요법 단독요법을 사용한 치료를 받았다. 그 결과 ‘플루빅토’와 최선의 지지요법을 병행한 환자그룹은 최선의 지지요법 단독요법을 진행한 대조그룹에 비해 사망 위험성이 38% 감소한 데다 방사선학적 종양 진행 또는 사망 위험성(rPFS)의 경우 통계적으로 괄목할 만한 60% 낮은 수치를 내보였음이 눈에 띄었다. 이와 함께 ‘플루빅토’와 최선의 지지요법을 병행한 피험자 그룹은 착수시점에서 평가할 수 있는 종양을 나타낸 환자들의 30%가 객관적 반응을 나타내 최선의 지지요법 단독요법 대조그룹의 2%를 크게 상회했다. 노바티스社 유럽법인의 하세브 아마드 대표는 “오늘 EU 집행위에서 ‘플루빅토’가 허가된 것이 현재의 진행단계에서 치료대안을 찾기 어려웠던 진행성 전립선암 환자들을 위해 괄목할 만한 성과가 도출되었음을 의미하는 것”이라면서 “우리는 ‘플루빅토’가 환자들에게 획기적인(groundbreaking) 임상적 유익성을 제공하면서 세계 각국에서 3번째로 빈도높게 진단되고 있는 암에 대한 치료법을 바꿔놓을 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다. 전립선은 지난 2020년 유럽 각국에서 총 47만3,300여명이 진단받은 가운데 10만8,000명 정도가 전립선암으로 인해 사망한 것으로 추정되고 있다. 전이성 전립선암 환자들의 경우 5년 생존률이 10명당 3명 정도에 불과해 새로운 표적 치료대안을 원하는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 것이 현실이다. 노바티스 측은 방사성 리간드 치료제와 정밀의학을 사용해 암 치료법을 새롭게 정리하면서 이 같은 니즈에 부응해 나가기 위해 힘을 기울이고 있다. 이를 통해 세계 각국에서 질병으로 인한 부담을 낮추면서 전립선암 환자들의 생존기간을 연장하고, 현행 대체치료제들의 위상을 끌어올린다는 목표를 갖고 있다.

이덕규 2022.12.14
글로벌

시오노기 항균약 ‘페트로자’ 대만서 신청 수리

시오노기 제약은 13일 대만에서 승인 신청한 항균약 ‘페트로자(cefiderocol)’가 대만 위생복리부 식품약물관리국(TFDA)에 접수됐다고 전했다. 신청은 ‘그램 음성균에 감염된 성인 환자’를 적응증으로 한다. ‘세피데로콜’은 신규 사이드로포어 세팔로스포린계 항균제로, 철과 결합하는 독자적인 구조를 갖고 세균이 철을 흡수하는 기전을 통해 세포내로 침입하여 세포벽 합성을 저해함으로써 항균활성을 발휘한다. 현재 미국에서는 2019년에 유럽에서는 2020년에 승인을 받아 판매되고 있으며, 일본에서도 올해 3월 승인을 신청했다. 약제내성(Antimicrobial resistance:AMR)은 ‘사일런트 팬데믹’이라 불리며 국제적인 제휴를 통해 대책을 마련하지 않으면 2050년까지 연간 1,000만명 이상이 목숨을 잃을 수 있을 것으로 예측되고 있다. 하지만 현재 사용 가능한 치료제는 한정적인 상황이다. 시오노기는 ‘대만에서 ‘세피데로콜’이 승인되면 이 지역에서 약제내성균에 의한 감염증으로 고통 받는 환자의 새로운 치료선택지가 될 것으로 기대된다‘고 강조했다. 또, ‘AMR감염환자에 대한 치료 공헌 혹은 미래 위협에 대한 대비로서 대만이나 일본, 중국 등에서 ‘세피데로콜’의 개발 및 승인심사 대응에 주력하는 동시에 GARDP(The Global Antibiotic Research and Development Partnership) 및 CHAI(Clinton Health Access Initiative)와의 3자 제휴를 통해 저소득국, 중고소득국에서 신규 항균약을 필요로 하는 환자에 대한 접근 개선에 힘써 나갈 것이다’고 밝혔다.

최선례 2022.12.14
글로벌

일본정부, 시오노기 ‘조코바’ 100만명분 추가 구입

시오노기 제약은 일본정부가 코로나19 경구치료약 ‘조코바(Ensitrelvir Fumaric Acid)’를 100만 명분 추가 구입하기로 했다고 13일 발표했다. 시오노기는 12일 후생노동성과 새롭게 100만 명분의 추가구입 계약을 체결했다. 일본정부는 지난 3월 100만 명분의 구매계약을 체결한 바 있어, 일본 정부의 구매량은 총 200만 명분이 된다. ‘조코바’는 현재 화이자의 코로나19 경구치료약 ‘팍스로비드’의 처방 실적이 있는 의료기관 및 약국에 한해 취급할 수 있다. 후생노동성은 15일부터 ‘조코바’를 취급하는 의료기관과 약국을 늘릴 방침이다. 시오노기는 이번 계약한 추가분을 올해 안에 납품할 예정이다. ‘조코바’는 코로나19 감염 초기에 1일 1회, 5일간 복용하는 약으로, 임상시험에서는 경증 및 중등증 환자의 5개 증상(발열, 인후통, 기침, 권태감, 코막힘)을 완화하는 것으로 알려지고 있다. 경증~중등증 환자에게 중증 위험 유무를 불문하고 사용할 수 있는 것이 특징이다. 일본은 지난달 ‘조코바’의 긴급사용을 승인했다.

최선례 2022.12.14
글로벌

베링거 농포성 건선 치료제 ‘스페비고’ EU 승인

베링거 인겔하임社는 자사의 동종계열 최초 성인 전신성 농포성 건선(GPP) 발적 치료제 스페솔리맙(spesolimab)이 EU 집행위원회로부터 조건부 허가를 취득했다고 13일 공표했다. 스페솔리맙은 면역계 내부에서 전신성 농포성 건선 증상이 발생하는 과정에 관여하는 것으로 입증된 신호전달 경로의 일종인 인터루킨-36 수용체(IL-36R)의 활성화를 차단하는 기전의 새로운 선택적 항체이다. 스페솔리맙은 현재 미국과 일본시장에서 ‘스페비고’(Spevigo) 브랜드-네임으로 발매되고 있다. 베링거 인겔하임社의 카리네 브루이용 인체의약품 담당이사는 “전신성 농포성 건선 환자들이 이처럼 절실히 필요로 하는 치료제를 선보일 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”면서 “전신성 농포성 건선 환자들이 지금까지 믿을 수 없을 만큼 치료대안 선택의 폭이 제한적이었기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 브루이용 이사는 뒤이어 “이번에 조건부 허가를 취득한 것이 호중구성 피부질환을 대상으로 스페솔리맙의 개발을 지속적으로 진행하는 과정에서 도출한 또 하나의 괄목할 만한 성과물이라 할 수 있다”며 “우리는 추가로 임상시험을 진행할 것”이라고 설명했다. 스페솔리맙의 조건부 허가 취득은 차후 환자들의 삶을 바꿔놓을 개발 후기단계 포트폴리오에서 새로운 치료대안의 확보를 가속화하고자 하는 우리의 바람이 실현된 첫 번째 사례라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다. EU 집행위는 본임상 2상 ‘EFFISAYIL 1 시험’에서 확보된 결과를 근거로 스페솔리맙의 조건부 허가를 승인한 것이다. 12주 동안 진행된 시험에서 전신성 농포성 건선 발적을 나타내는 환자들을 스페솔리맙 또는 플라시보를 사용한 치료를 받았다. 대부분의 피험자들은 시험이 개시될 단계에서 피부에 중등도 또는 중증의 농포가 형성된 환자들이었다. 그런데 일주일이 지난 후 스페솔리맙은 사용해 1회 치료를 받았던 피험자들의 54%에서 농포가 더 이상 눈에 띄지 않아 플라시보 대조그룹의 6%를 크게 상회했음이 눈에 띄었다. 부작용은 스페솔리맙을 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹의 66%와 플라시보 대조그룹의 56%에서 일주일 후 수반된 것으로 보고됐다. 감염증의 경우 스페솔리맙 투여그룹의 17%와 플라시보 대조그룹의 6%에서 수반됐다. 중증 부작용은 스페솔리맙을 사용해 치료를 진행한 환자그룹의 6%에서 나타났다. 전신성 농포성 건선 환자들은 올바른 진단 또는 적기 진단을 받지 못하는 경우가 많은 것으로 알려져 있다. 다른 유형의 건선으로 진단받는 사례가 적지 않은 것으로 알려져 있을 정도. 하지만 전신성 농포성 건선은 체계적인 문헌 고찰 결과를 근거로 할 때 표현형상으로나, 유전적으로나, 면역학적으로나, 조직병태학적으로나 심상성 건선(尋常性幹癬) 및 판상형 건선과는 다른 증상으로 분류되고 있다.

이덕규 2022.12.14
글로벌

머크&컴퍼니ㆍ모더나 흑색종 백신 발암률 44% ↓

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 차세대 전령 RNA(mRNA) 치료제‧백신 개발 전문 생명공학기업 모더나 테라퓨틱스社 및 머크&컴퍼니社는 항암백신의 개발을 진행하기 위해 지난 2016년 6월 전략적 협력 및 라이센스 제휴계약을 체결했던 파트너 관계이다. 양사가 임상 2b상 ‘KEYNOTE-942/mRNA-4157-P201 시험’에서 도출된 결과를 13일 공개해 관심을 모으고 있다. ‘KEYNOTE-942/mRNA-4157-P201 시험’은 개발이 진행 중인 맞춤 mRNA 항암백신 ‘mRNA-4157/V940’과 머크&컴퍼니의 항 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1) 치료제 ‘키트루다’(펨브롤리주맙)의 병용요법을 평가하기 위해 진행된 시험례이다. 시험을 진행한 결과 완전절제를 거친 3기/4기 흑색종 환자들을 위한 보조요법제로 ‘mRNA-4157/V940’과 ‘키트루다’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 경우 무재발(RFS) 관련 일차적 시험목표를 적용했을 때 ‘키트루다’ 단독요법을 택한 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 개선효과가 입증되었음이 눈에 띄었다. 다시 말해 ‘mRNA-4157/V940’과 ‘키트루다’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹에서 종양이 재발했거나 사망에 이른 비율이 ‘키트루다’ 단독요법을 택한 대조그룹에 비해 44% 낮게 나타났다는 의미이다. 모더나 테라퓨틱스社의 스테판 밴슬 대표는 “오늘 공개된 결과가 암 치료 분야에서 대단히 고무적인 내용”이라면서 “mRNA가 ‘코로나19’와 관련해서 변혁적인 성과를 내보인 데 이어 이제 mRNA가 피험자 무작위 분류 임상시험을 통해 흑색종 환자들에게 괄목할 만한 성과를 나타낼 수 있음이 처음으로 입증된 것”이라는 말로 의의를 강조했다. 이에 따라 우리는 진정한 맞춤 암 치료제를 환자들에게 제공하겠다는 목표에 따라 흑색종과 기타 다른 유형의 암을 대상으로 추가적인 임상시험에 착수할 예정이라고 밴슬 대표는 설명했다. 시험에서 확보된 전체 자료를 임박한 암 관련 의학 학술회의 석상에서 공개하고 보건당국들과도 공유될 수 있도록 할 것이라고 덧붙이기도 했다. 머크 리서치 래보라토리스社의 딘 Y. 리 대표는 “이처럼 긍정적인 결과가 모더나 테라퓨틱스 측과 우리가 진행하고 있는 협력관계에서 이끌어 낸 중요한 성과물이라 할 수 있을 것”이라면서 “지난 6년여 동안 우리 팀들은 mRNA 및 면역 항암제 분야에서 서로가 보유하고 있는 전문적인 노하우를 결합시켜 암 환자들을 위해 개선된 결과를 내놓는 데 집중하고자 긴밀하게 협력해 왔다”고 말했다. 양사는 이번 프로그램이 차기 개발단계로 진입할 수 있도록 할 것이라면서 기대감을 내비치기도 했다. 임상시험을 총괄한 뉴욕대학 랭곤 캠퍼스 펄무터 암센터의 제프리 S. 웨버 부소장은 “피험자 무작위 방식으로 이루어진 임상 2b상 시험결과가 상당히 고무적”이라며 “이 자료가 절제를 거친 고위험성 흑색종에서 PD-1의 차단이 무재발 생존률을 크게 개선할 수 있을 것임을 입증한 첫 번째 사례라 할 수 있다”는 말로 의의를 강조했다. 그는 뒤이어 “이번에 공개된 결과가 맞춤 신생항원 접근법이 흑색종에서 유익성을 나타낼 수 있을 것임을 뒷받침한 첫 번째 피험자 무작위 분류 입증사례”라고 덧붙였다. 웨버 박사는 머크&컴퍼니 및 모더나 테라퓨틱스 양사에 유급 자문위원(paid consultant) 으로 활동하고 있다. ‘KEYNOTE-942 시험’에서 관찰된 ‘mRNA-4157/V940’의 부작용을 보면 앞서 임상 1상 시험에서 보고된 내용과 대동소이했다. 마찬가지로 ‘키트루다’의 안전성 프로필도 앞선 시험례들로부터 보고된 내용과 궤를 같이했다. 약물 관련 중증 부작용의 경우 ‘mRNA-4157/V940’과 ‘키트루다’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 14.4%와 ‘키트루다’ 단독요법을 택한 대조그룹의 10%에서 수반됐다. 양사는 시험결과를 놓고 보건당국들과 협의를 진행하고, 내년에 흑색종 환자들을 대상으로 한 임상 3상 시험에 착수할 예정이다. 지난 10월 양사는 머크&컴퍼니 측이 ‘mRNA-4157/V940’의 공동개발‧발매를 위한 선택권을 행사하기로 했다고 공표한 바 있다. 양사는 글로벌 마켓에서 협력을 진행하는 데 소요되는 비용을 공동으로 분담하고, 창출될 이익 또한 공평하게 나눠 갖도록 한다는 방침이다. 한편 맞춤 항암백신은 환자가 종양 변이에 맞서 맞춤 항 종양 반응을 유도할 수 있도록 면역계를 준비시키는 기전으로 설계된 것이다. ‘mRNA-4157/V940’은 환자의 종양에서 나타나는 변이에 따라 특이적 T-세포 반응을 유도해 면역반응을 촉진하도록 설계된 항암백신 후보물질이다. ‘키트루다’의 경우 체내의 면역계가 종양세포들을 탐지해 싸울 수 있도록 하는 능력을 배가시키는 기전의 면역요법제이다. 임상시험에서 ‘mRNA-4157/V940’과 ‘키트루다’를 병용한 결과 유익성이 더해지면서 T-세포 매개 종양세포 파괴력이 향상된 것으로 나타났다.

이덕규 2022.12.14
글로벌

암젠, 희귀질환 전문 제약사 278억弗 조건 인수

암젠社 및 아일랜드 제약기업 호라이즌 테라퓨틱스社(Horizon Therapeutics)의 이사회가 필라트리 리미티드社(Pillartree Limited)의 현금인수제안을 전원일치로 승인했다고 12일 공표했다. 암젠社가 지분 100%를 보유한 가운데 신설한 회사인 필라트리 리미티드社를 통해 호라이즌 테라퓨틱스社에 의해 발행되었거나 발행될 보통주 전체를 한 주당 116.50달러, 총 278억 달러 상당의 조건에 인수키로 하는 案을 허가했다는 것. 한 주당 116.50달러라면 지난 11월 29일 호라이즌 테라퓨틱스의 주식거래 마감가격 78.76달러에 47.9%의 프리미엄을 보장한 수준의 금액이며, 12월 9일 마감가격 97.29달러를 기준으로 하면 약 19.7%의 프리미엄을 더한 금액이다. 호라이즌 테라퓨틱스社는 통풍 치료제 ‘크라이스텍사’(Krystexxa: 페글로티카제 주사제), 갑상선 안병증 치료제 ‘테페자’(Tepezza: 테프로투뮤맙-trbw), 시신경 척수염 스펙트럼 장애 치료제 ‘업리즈나’(Uplizna: 이네빌리주맙-cdon) 등을 보유하고 있어 낯설지 않은 제약기업이다. 현재 호라이즌 테라퓨틱스의 기업가치는 약 283억 달러에 달하는 것으로 추정되고 있다. 암젠 측은 인수자금을 마련하기 위해 시티뱅크, 뱅크 오브 아메리카 등과 12일 총 285억 달러 규모의 브릿지 신용대출 계약을 맺었다. 호라이즌 테라퓨틱스社의 팀 월버트 대표는 “지난 15년 가까운 기간 동안 우리는 밑바닥부터 시작해서 생명공학업계에서 가장 발빠르고 가장 높이 평가받는 기업을 일궈냈다”면서 “희귀질환 치료제, 자가면역성 질환 치료제 및 중증 염증성 질환 치료제 등의 분야에서 그 동안 우리가 이룩한 성과는 100% 임직원 전체의 깊은 헌신과 기여, 열정에 뿌리를 둔 것”이라고 말했다. 그는 뒤이어 “암젠이 그 같은 헌신과 열정을 우리와 공유하고 있다”며 “우리는 앞으로도 기존의 포트폴리오와 파이프라인의 가치를 지속적으로 극대화해 나가면서 세계 각국에서 보다 많은 수의 환자들에게 다가설 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다. 암젠社의 로버트 A. 브래드웨이 회장은 “호라이즌 테라퓨틱스를 인수키로 합의한 것은 암젠이 강력한 기회를 손에 쥐게 되었음을 의미하는 것이자 각종 중증질환들로 인해 고통받고 있는 환자들의 니즈에 부응하는 혁신적인 의약품들을 선보이면서 장기적인 성장을 도모하고 있는 우리의 일관된 전략과 궤를 같이하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 브래드웨이 회장은 또 “암젠이 지난 수 집년 동안 염증과 신장병 분야에서 리더십을 과시해 왔다”며 “우리의 글로벌 마켓 존재감과 세계적인 수준의 생물의약품 역량이 결합되어 ‘테페자’, ‘크라이스텍사’ 및 ‘업리즈나’ 등의 동종계열 최초 의약품들을 한층 더 많은 수의 환자들에게 공급할 수 있게 될 것”이라는 말로 의의를 강조했다. 여기에 더해 호라이즌 테라퓨틱스 측이 보유한 파이프라인을 통해 신약개발로 귀결되면 암젠의 연구‧개발 포트폴리오에 강력한 수혈효과로 이어질 수 있을 것이므로 오는 2024년부터 괄목할 만한 매출‧주당순이익 성장이 현실화할 수 있게 될 것이라고 내다보기도 했다. 실제로 암젠은 호라이즌 테라퓨틱스를 인수함에 따라 희귀질환 치료제 분야에서 자사의 동종계열 최초 및 동종계열 최선의 혁신적인 치료제 포트폴리오를 한층 강화할 수 있게 될 전망이다. 이와 함께 암젠 측이 지난 20여년 동안 염증 및 신장병 분야에서 축적한 유산과 글로벌 마켓 존재감이 호라이즌 테라퓨틱스 측이 보유한 잠재적 포트폴리오의 성장을 가속화할 수 있을 것으로 보인다. 암젠 측이 보유한 업계를 선도하는 연구‧배량 역량과 공정개발, 생물의약품 분야의 포괄적인 제조 노하우 등을 적용해 호라이즌 테라퓨틱스 측이 허가를 취득한 제품들과 잠재적 신약들에 메리트를 안겨줄 수 있을 것이라 기대되기 때문. 게다가 약 100억 달러 상당의 현금이 수혈되면서 혁신과 지속적인 배당금 향상, 신용등급 유지를 위해 투자가 이루어질 수 있을 전망이다. 오는 2024 회계연도부터 매출성장과 주당순이익 향상이 가속페달을 밟고, 양사의 통합을 통한 효율성 제고에 힘입어 통합이 마무리된 후 3년차부터 연간 최소한 5억 달러의 세전(稅前) 비용절감 효과로 이어질 수 있을 것으로 예상되고 있다.

이덕규 2022.12.13
글로벌

美 항암제 전문 제약사 법원에 파산보호 신청

미국 콜로라도州 북동부 도시 볼더에 소재한 항암제 전문 제약기업 클로비스 온콜로지社(Clovis Oncology)가 델라웨어州 연방파산법원에 연방파산법 제 11장에 의거한 파산보호 절차의 개시를 신청했다고 12일 공표했다. 이날 클로비스 온콜로지 측은 법원의 감독하에 자사가 보유한 자산들에 대한 매각절차가 진행될 수 있기를 요망했다. 클로비스 온콜로지 측은 이와 함께 연방파산법 제 11장에 의거해 기존 경영자 관리인제도(DIP)를 적용받아 현행 경영진이 법정 관리인으로 선임되어 경영을 계속 맡고, 기업회생과 운영에 필요한 긴급자금을 DIP 파이낸싱 방식으로 지원받으면서 종업원들에 대한 임금과 수당이 지급될 수 있도록 하는 등 중대한 차질없이 통상적인 경영 및 완화 절차가 이루어질 수 있기를 요망했다. 한때 시가총액이 30억 달러를 상회했던 클로비스 온콜로지는 난소암 및 전립선암 치료제 ‘루브라카’(Rubraca: 루카파립)의 매출이 기대에 미치지 못하면서 손실이 늘어남에 따라 파산보호를 신청하기에 이른 것으로 풀이되고 있다. 게다가 ‘루브라카’는 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 지난 7월 난소암, 난관암(또는 나팔관암) 또는 복막암 환자들을 위한 3차 약제 용도로는 사용을 삼가도록 권고한 바 있다. 클로비스 온콜로지 측은 연방파산법원이 허가할 경우 최대 7,500만 달러의 자금을 DIP 파이낸싱 방식으로 조달받아 시급한 유동성을 확보하고 자산매각을 진행하는 동안 임직원들과 거래기업, 고객들을 위한 의무를 이행할 수 있게 될 전망이다. 파산보호 신청 및 연방파산법원의 승인에 앞서 클로비스 온콜로지 측은 스토킹 호스(Stalking Horse) 방식으로 노바티스社의 계열사인 노바티스 이노버티스 테라피스社(Novartis Innovative Therapies AG)와 합의를 도출했다. ‘스토킹 호스’란 회생기업이 인수 의향자와 공개입찰을 전제로 조건부 인수계약을 맺는 방식을 말한다. 이에 따라 노바티스 이노버티스 테라피스 측은 클로비스 온콜로지 측이 보유한 파이프라인 자산 가운데 유망한 항암제 후보물질 ‘FAP-2286’에 대한 전권을 인수하면서 5,000만 달러의 계약성사금을 지급한 데 이어 추후 성공적인 개발과 허가취득이 이루어졌을 때 최대 3억3,375만 달러, 매출액이 기대한 성과에 도달했을 때 2억9,700만 달러 등 총 6억3,075만 달러를 추가로 지급키로 했다. 클로비스 온콜로지 측은 이밖에도 자사가 보유한 기타 자산들을 매각하기 위해 관심을 표시한 기업들을 상대로 협상을 진행 중이다. 이 같은 매각응찰 절차는 연방파산법원의 감독과 허가를 전제로 이루어지게 된다.

이덕규 2022.12.13
글로벌

日안제스, 유전자치료약 ‘콜라테진’ 이스라엘서 승인신청

일본 안제스는 최근 유전자치료약 ‘콜라테진(beperminogene perplasmid)’과 관련, 도출처인 카마다(Kamada, 이스라엘)가 이스라엘에서 승인을 신청했다고 발표했다. ‘콜라테진’은 안제스가 일본에서 2019년 3월‘만성 동맥폐색증 궤양 개선’을 적응으로 조건 및 한시 제조판매 승인을 취득한 일본 최초의 유전자 치료용 제품이다. 안제스는 카마다와 2019년 2월 ‘콜라테진’의 이스라엘 독점판매권 허락에 관한 기본합의서를 체결한 바 있다. 이스라엘에서의 제조판매 승인 신청은 코로나19로 인해 당초 예정보다 많이 지연된 상태이며, 이스라엘의 약사승인 및 보험 상환 등의 시기도 현재로서는 미정인 상태이다. 다만 안제스는 카마다와 합의 하에 이스라엘에서 NPP(Named Patient Program: 해당의약품이 승인되지 않은 국가, 보험상환가격이 결정되지 않은 국가에서 그 사용을 요구하는 의사에 대해 제조파매업자가 환자를 등록한 후에 개별로 의약품을 제공하는 프로그램)를 활용하여 승인 취득 전에 환자에게 제공할 수 있도록 준비를 진행하고 있다. ‘콜라테진’은 가장 재생능력이 높은 장기인 간에서 발견된 간세포 증식인자(HGF)를 발현하는 플라스미드 DNA로, 허혈부위에 투여함으로서 HGF를 생산·분비하여 허혈부위의 혈관수와 국소혈류량을 증가시켜 허혈상태를 개선시킨다.

최선례 2022.12.13
글로벌

‘티쎈트릭’ 희귀 연부조직 육종 FDA 적응증 추가

FDA는 로슈社의 항암제 ‘티쎈트릭’(아테졸리주맙)의 희귀암 적응증 추가를 승인했다고 9일 공표했다. 새롭게 추가된 ‘티쎈트릭’의 적응증은 2세 이상의 소아 및 성인 절제수술 불가성 또는 전이성 포상연부육종(ASPS: 胞状軟部肉腫)이다. ‘포상연부육종’이란 뼈가 아니라 근육, 지방, 섬유조직과 이에 포함되는 혈관을 만드는 조직이나 신경 등과 같이 장기 및 조직을 지지하면서 둘러싸고 있는 부드러운 조직에서 시작되는 종양을 말한다. 다리와 팔, 손, 머리 또는 목 등에서 발생할 수 있는 것으로 알려져 있는데, 초기에 다른 장기로 펴지는 경향이 있는 까닭에 예후가 좋지 않다는 것이 전문가들의 설명이다. 이날 FDA에 따르면 ‘티쎈트릭’의 효능은 개방표지, 단일그룹 시험으로 설계된 임상 2상 ‘ML39345 시험’에 충원된 49명의 절제수술 불가성 또는 전이성 포상연부육종 환자들을 대상으로 평가됐다. 시험에 적격한 피험자들은 조직학적으로나 세포학적으로 수술에 의해 치유할 수 없는 포상연부육종을 진단받은 환자들이면서 암 환자 일상생활능력점수(ECOG)가 2점 이하로 나타난 이들이었다. 원발성 중추신경계 악성종양 또는 증후성 중추신경계 전이, 임상적으로 주의를 필요로 하는 간 질환, 특발성 폐섬유증 전력, 폐렴, 기질화 폐렴 또는 진단검사상 활동성 폐렴 등을 나타내는 환자들은 피험자 충원과정에서 배제됐다. 시험에서 종양이 진행되었거나 독성이 수용할 수 없는 수준으로 나타날 때까지 성인환자들은 ‘티쎈트릭’ 1,200mg 용량을, 소아환자들은 15mg/kg 용량(최대 1,200mg)을 21일 간격으로 정맥주사를 통해 투여받았다. 이 시험에서 주요한 효능은 사외평가위원회(IRC)가 총 반응률(ORR)과 반응기간(DOR)을 산출해 평가했다. 그 결과 총 반응률은 24%로 집계됐다. 객관적 반응을 나타낸 12명의 환자들 가운데 67%에서 6개월 이상의 반응기간이 산출된 가운데 42%는 12개월 이상의 반응기간을 내보였다. 피험자들의 연령대는 평균 31세(12~70세)로 집계됐다. 47명의 성인환자들과 2명의 12세 이상 소아환자들이 피험자로 충원됐는데, 이 중 51%가 여성이었으며, 55%는 백인, 29%는 흑인, 10%가 아시아계였다. 피험자들의 15% 이상에서 가장 빈도높게 보고된 부작용을 보면 근골격계 통증, 피로, 발진, 기침, 구역, 두통, 고혈압, 구토, 변비 및 호흡곤란, 현훈 및 출혈, 불면증 및 설사, 발열, 불안증, 복통 및 갑상선 기능저하증, 식욕감퇴 및 부정맥, 인플루엔자 유사증상 및 체중감소, 알러지성 비염 및 체중증가 등이 관찰됐다. 시험에서 성인환자들의 권고용량은 종양이 진행되었거나 독성이 수용할 수 없는 수준으로 나타날 때까지 ‘티쎈트릭’ 840mg을 2주 간격으로 투여하거나 1,200mg을 3주 간격으로 투여하거나 1,680mg을 4주 간격으로 투여하는 내용으로 구성됐다. 2세 이상의 소아환자들을 위한 권고용량은 종양이 진행되었거나 독성이 수용할 수 없는 수준으로 나타날 때까지 ‘티쎈트릭’ 15mg/kg(최대 1,200mg) 용량을 3주 간격으로 투여하는 내용으로 구성됐다. ‘티쎈트릭’의 포상연부육종 적응증 추가 건은 항암제들에 대한 FDA의 심사절차가 신속하게 진행될 수 있도록 하기 위해 신청자 측이 자진제출토록 하고 있는 ‘평가 지원’(Assessment Aid) 프로그램이 적용된 가운데 심사가 이루어졌다. ‘평가 지원’은 FDA가 항암제들에 대한 심사절차를 간소화하기 위해 FDA 암연구센터(OCE)가 지난 2018년 도입한 파일럿 프로그램이다. 이와 별도로 ‘티쎈트릭’의 적응증 추가 건은 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’ 및 ‘희귀의약품’으로 지정되기도 했다.

이덕규 2022.12.13
글로벌

일본도 모더나백신 추가접종 12세 이상으로 대상 확대

모더나 재팬은 12일 코로나19 백신 ‘스파이크백스 근주’와 관련, 추가면역 대상을 12세 이상으로 확대했다고 밝혔다. 앞서 일본 후생노동성 약식심·의약품 제2부회는 8일 모더나의 스파이크백신 근주의 추가면역 대상연령을 현재 ‘18세 이상’에서 ‘12세 이상’으로 확대할 것을 확인했다. 12세 이상 접종 확대 백신은 스파이크백스 근주(1가:기원주) 기원주와 오미크론주 BA.1 대응 2가 백신, 기원주와 오미크론주 BA.4/5 대응 2가 백신 등 3가지이다. 12세 이상자의 추가면역 접종 간격은 18세 이상과 마찬가지로 지난 코로나19 백신 접종 이후 ‘최소 3개월 경과 후’이다.

최선례 2022.12.13
글로벌

FDA, 경구 비소세포 폐암 신약 ‘크라자티’ 승인

FDA가 미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 표적 항암제 개발 전문 생명공학기업 미라티 테라퓨틱스社(Mirati Therapeutics)의 비소세포 폐암 치료제 ‘크라자티’(Krazati: 아다그라십)를 가속승인했다고(accelerated approval) 12일 공표했다. 이에 따라 RAS 유전자 GTP 가수분해효소 패밀리 저해제(RAS GTPase family inhibitor)의 일종인 ‘크라자티’는 최소한 한차례 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 성인 KRAS G12C 변이 동반 국소진행성 또는 전이성 비소세포 폐암(NSCLC) 환자들을 위한 치료제로 사용될 수 있게 됐다. 이날 FDA는 ‘퀴아젠 테라스크린 KRAS RGQ PCR 키트’(QIAGEN therascreen KRAS RGQ PCR kit)와 ‘애질런트 해상도 ctDx 퍼스트 어세이’(Agilent Resolution ctDx FIRST Assay) 등 ‘크라자티’의 동반 진단의학기기들도 승인했다. 혈장시료에서 변이가 검출되지 않았을 겨우 종양조직에 대한 검사가 이루어져야 한다. FDA는 다기관, 단일그룹, 개방표지 임상시험으로 진행되었던 임상 2상 ‘KRYSTAL-₁시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘크라자티’를 가속승인한 것이다. 이 시험에는 KRAS G12C 변이를 동반한 국소진행성 또는 전이성 비소세포 폐암 환자들이 피험자로 충원됐다. 시험에서 효능은 백금착제 기반 항암화학요법제와 면역 관문 저해제를 동시에 또는 순차적으로 사용해 치료를 진행 중이거나 치료를 마친 후에도 종양이 악화되었던 환자 112명을 대상으로 평가됐다. 이들 피험자들은 종양이 진행되었거나 독성이 수용할 수 없는 수준으로 나타날 때까지 ‘크라자티’ 600mg을 1일 2회 경구복용했다. 주요한 효능결과는 맹검독립중앙평가위원회(BICR)가 객관적 반응률(ORR)과 반응지속기간(DOR)을 평가하는 내용으로 이루어졌다. 그 결과 43%의 객관적 반응률과 8.5개월의 평균 반응지속기간이 도출됐다. 피험자들의 20% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 설사, 구역, 피로, 구토, 근골격계 통증, 간독성, 신장 손상, 호흡곤한, 부종, 식욕감퇴, 기침, 폐렴, 현훈, 변비, 복통 및 QT 간격 연장 등이 관찰됐다. 이와 함께 피험자들의 25% 이상에서 가장 빈도높게 보고된 검사결과 이상(laboratory abnormalities)을 보면 림프구 수치의 감소, 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 수치의 증가, 나트륨 수치의 감소, 헤모글로빈 수치의 감소, 크레아티닌 수치의 증가, 알부민 수치의 감소, 알라닌 아미노전달효소(ALT) 수치의 증가, 리파제 수치의 증가, 혈소판 수치의 감소, 마그네슘 수치의 감소 및 칼륨 수치의 감소 등이 눈에 띄었다. ‘크라자티’의 권고용량은 종양이 진행되었거나 독성이 수용할 수 없는 수준으로 나타날 때까지 600mg 정제를 1일 2회 복용토록 하는 내용으로 구성되어 있다. 이번에 ‘크라자티’는 가속승인을 취득함에 따라 승인 지위를 계속 유지할 수 있으려면 차후 확증시험에서 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용에 대한 기술이 뒤따라야 한다. ‘크라자티’에 대한 허가신청 건은 항암제들에 대한 FDA의 심사절차가 신속하게 진행될 수 있도록 하기 위해 신청자 측이 자진제출토록 하고 있는 ‘평가 지원’(Assessment Aid) 프로그램이 적용된 가운데 심사가 진행됐다. ‘평가 지원’은 FDA가 항암제들에 대한 심사절차를 간소화하기 위해 FDA 암연구센터(OCE)가 지난 2018년 도입한 파일럿 프로그램이다. 이와 별도로 ‘크라자티’의 허가신청 건은 ‘패스트 트랙’, ‘혁신 치료제’ 및 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있다.

이덕규 2022.12.13
글로벌

노화 관련 황반변성 치료제 시장 2030년 179억弗

글로벌 노화 관련 황반변성 치료제 시장이 2022~2030년 기간에 연평균 6.9%에 달하는 눈에 띄는 성장을 거듭할 수 있을 것으로 전망됐다. 이에 따라 올해 이 시장이 105억2,000만 달러 규모를 형성한 데 이어 오는 2030년이면 179억9,000만 달러 볼륨으로 확대될 수 있을 것이라 예상된다는 관측이다. 아일랜드 더블린에 소재한 시장조사기관 리서치&마켓社는 9일 공개한 ‘제품별, 증상 유형별, 유통경로별, 지역별 노화 관련 황반변성 치료제 시장규모, 마켓셰어, 트렌드 분석과 2022~2030년 전망’ 보고서에서 이 같이 추정했다. 보고서는 신약개발을 위한 집중적인 연구‧개발 투자와 이에 따른 신제품 발매, 노화 관련 황반변성 유병률의 증가, 고령층 인구의 확대 추세 등에 힘입어 노화 관련 황반변성 치료제 시장이 확대를 지속할 수 있을 것으로 전망했다. 증상 유형별로 보면 건식 노화 관련 황반변성이 습식 노화 관련 황반변성에 비해 빈도높게 나타나고 있음이 눈에 띄었다. 건식 노화 관련 황반변성이 망막 내부에서 드루젠(drusen: 망막에 쌓이는 노란색 물질)의 과도한 생성으로 인한 시력손상의 85~90%에 원인을 제공하고 있다는 것. 이와 관련, 보고서는 미국 국립안구연구소(NEI)의 통계를 인용하면서 미국 내 진행성 노화 관련 황반변성 환자 수가 지난 2020년 약 300만명에 달했을 것으로 추측했다. 건식 노화 관련 황반변성은 아직까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 형편이다. 보고서는 이처럼 건식 노화 관련 황반변성 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하기 위한 기회가 창출될 수 있을 것이라며 제약사들에 분발을 촉구했다. 반면 습식 노화 관련 황반변성과 관련해서는 항-혈관 내피세포 성장인자(VEGF) 치료제들이 증상을 치료하고 더욱 진행되지 않도록 억제하는 데 사용되고 있음을 상기시켰다. 보고서는 황반변성 환자들이 잦은 클리닉 내원과 짧은 투여간격으로 인해 약물치료를 완료하지 않고 중도에 중단하는 경향이 있다고 지적했다. 이에 따라 제약사들이 장기지속형 항-VEGF 치료제들을 선보이기 위한 연구‧개발에 힘을 기울여 환자들의 늘어나는 수요에 부응할 수 있어야 한다는 것. 보고서는 이 대목에서 노바티스社가 지난 2020년 2월 노화 관련 황반변성 치료제 ‘비오뷰’(브롤루시주맙)를 EU 집행위원회로부터 허가받은 바 있음을 상기시켰다. ‘비오뷰’가 12주 간격으로 투여하는 장기지속형 제제여서 환자들에게 어필하고 있다는 것. 이와 함께 로슈社의 노화 관련 황반변성 치료제로 ‘바비스모’(파리시맙)가 부하용량을 4주 간격으로 주사하는 제제로 올해 1월 FDA의 허가를 취득했으며, 지난해 10월에는 로슈社의 ‘서스비모’(라니비주맙 주사제)가 FDA로부터 발매를 승인받았다고 설명했다. ‘서스비모’는 유리체 내 투여 안구용 임플란트로 6개월 간격으로 재충진하는 제품이라고 덧붙였다. 보고서는 이 같은 제품들에 힘입어 글로벌 노화 관련 황반변성 치료제 시장이 오는 2030년까지 성장세가 가속페달을 밟을 수 있을 것으로 예상했다. 특허 부분과 관련, 보고서는 ‘아일리아’(애플리버셉트)가 내년에 미국에서, 오는 2025년에 유럽에서 각각 특허만료를 앞두고 있다고 언급했다. ‘루센티스’(라니비주맙)의 경우 지난 2020년 6월 미국에서 특허가 만료된 데 이어 올해 유럽에서도 특허가 만료된다고 환기시켰다. 이에 따라 바이오시밀러 기업들이 노화 관련 황반변성 치료제 시장에 진입할 수 있는 기회를 맞이하게 됐다는 것. 구체적인 예로 보고서는 지난해 10월 독일 제약기업 포르미콘社(Formycon AG)와 스위스 제약기업 바이오에크社(Bioeq AG)의 ‘루센티스’ 바이오시밀러 제형 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 덧붙였다. 한편 보고어세 따르면 제품별로 볼 때 ‘아일리아’가 높은 시장침투율과 특허보호에 힘입어 지난해 최대의 마켓셰어를 점유한 것으로 나타났다. 반면 오는 2030년까지 가장 발빠르게 성장할 치료제로는 ‘비오뷰’가 지목됐다. 증상유형별로 보면 습식 노화 관련 황반변성이 ‘아일리아’, ‘루센티스’ 및 ‘비오뷰’ 등의 항-VEGF 치료제들이 활발하게 사용됨에 따라 지난해 최대의 마켓셰어를 점유한 것으로 나타났다. 지역별로 보면 북미시장이 지난해 가장 높은 시장점유율을 기록했다.

이덕규 2022.12.13
글로벌

J&J, 다발성 골수종 신약 FDA 허가신청서 제출

존슨&존슨社의 계열사인 얀센 파마슈티컬 컴퍼니社는 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 치료제 탈쿠에타맙(talquetamab)의 허가신청서가 FDA에 제출됐다고 9일 공표했다. 탈쿠에타맙은 일부 정상세포들을 포함하고 있지만, 골수종 세포들이 과다발현되어 새로운 약물표적으로 부각되고 있는 GPRC5D와 T-세포들로부터 별도로 분리된 표적인 CD3 단백질을 표적으로 작용하는 규격품(off-the-shelf) 이중 특이성 T-세포 관여 항체의 일종이다. GPRC5D는 다발성 골수종 세포에서 고도로 발현되는 단백질의 일종이며, CD3 단백질은 T-세포들의 활성화에 관여하는 것으로 알려져 있다. 얀센 리서치&디벨롭먼트 LLC社의 피터 레보위츠 글로벌 항암제 부문 대표는 “다발성 골수종 치료제들이 속속 개발되어 왔음에도 불구하고 재발성 또는 불응성을 나타내는 환자들의 경우 여전히 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재한다”면서 “새로운 GPRC5D×CD3 이중 특이성 항체의 일종인 탈쿠에타맙의 발굴‧개발을 통해 우리는 환자와 종양학 전문의들을 위해 혁신적인 치료제들의 개발을 진행하는 데 부단하게 사세를 집중해 오고 있는 것”이라고 말했다. 이에 따라 우리는 탈쿠에타맙의 허가신청 건에 대한 심사가 진행되는 동안 FDA와 긴밀하게 협력해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다. 탈쿠에타맙의 허가신청서는 임상 1/2상 ‘MonumenTAL-1 시험’에서 도출된 자료를 근거로 제출되었던 것이다. 이 시험에서 탈쿠에타맙은 3회 이상 치료를 진행한 전력이 있는 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 충원한 후 착수됐다. ‘MonumenTAL-1 시험’의 임상 2상 결과는 이달 10~13일 미국 루이지애나州 뉴올리언스에서 열리는 미국 혈액학회(ASH) 제 64차 연례 학술회의에서 발표된다. 피하주사제의 일종인 탈쿠에타맙은 지난 6월 FDA에 의해 앞서 단백질 분해효소 저해제, 면역조절제 및 항 CD38 모노클로날 항체 등을 포함한 가운데 4회 이상 치료를 진행한 전력이 있는 성인 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 치료하기 위한 ‘혁신 치료제’로 지정받은 바 있다. 앞서 지난해 5월 및 8월에는 FDA와 EU 집행위원회에 의해 각각 ‘희귀의약품’으로 지정받았다. 같은 해 1월에는 EU 집행위원회의 ‘PRIME 제도’의 적용대상으로 지정되기도 했다.

이덕규 2022.12.12
글로벌

길리어드, 다발성 골수종 치료제 공동개발ㆍ발매

길리어드 사이언스社의 자회사로 미국 캘리포니아州 샌타모니카에 소재한 제약기업 카이트 파마社(Kite Pharma)와 캘리포니아州 레드우드 시티에 본사를 둔 세포치료제 전문 생명공학기업 아셀엑스社(Arcellx)가 글로벌 전략적 제휴계약을 체결했다고 9일 공표했다. 양사는 아셀엑스 측이 보유한 개발 후기단계의 선도 후보물질 ‘CART-ddBCMA’를 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 치료제로 공동개발 및 발매를 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다. 다발성 골수종은 대부분의 환자들에게 난치성 종양의 일종이어서 여전히 효과적이고 안전하면서 광범위한 접근성이 확보된 치료대안을 필요로 하고 있는 형편이다. 카이트 파마社의 크리스티 쇼 대표는 “아셀엑스 측과 제휴에 합의함에 따라 카이트 파마가 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 새로운 영역으로 사세를 확대할 수 있게 된 데다 다수의 환자들을 돕기 위한 동종계열 최선의 세포치료제를 개발하는 데도 한 걸음 더 성큼 다가서게 됐다”는 말로 의의를 강조했다. 쇼 대표는 뒤이어 “세포치료제가 개별환자들에게서 채취한 T-세포를 유전적으로 변형시켜 잠재적 치유요법제를 만들어내는 방식을 통해 암 치료법을 바꿔놓을 수 있을 것이라는 가능성이 입증됐다”며 “세포치료제를 세계 각국에 대규모로 공급할 수 잇기 위해서는 이처럼 대단히 복잡한 분야에서 필요로 하는 연구‧개발 단계에서부터 상용화, 제조 단계에 이르기까지 고도로 협력적이면서 수직적으로 통합된 조직이 필수적이라 할 수 있을 것”이라고 설명했다. 카이트 파마의 조직은 다발성 골수종 분야에서 아셀엑스 측이 보유한 고도의 재능을 갖춘 팀과 함께 유의미한 프로그램을 함께 진행해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다. ‘CART-ddBCMA’는 다발성 골수종을 표적으로 작용하도록 유전적 변형을 거친 자가유래 T-세포들로 구성된 세포치료제로 현재 임상 2상 단계의 개발이 진행 중이다. ‘CART-ddBCMA’는 아셀엑스 측이 보유한 새로운 ‘D-도메인 바인더’(D-Domain binder)가 적용되고 있다. 카이트 파마 및 아셀엑스 양사는 이 ‘cART-ddBCMA’ 자산의 개발을 공동으로 진행하기 위해 협력해 나간다는 방침이다. 아셀엑스社의 라미 엘간더 대표는 “양사의 제휴 성사가 골수종 분야 뿐 아니라 아셀엑스를 위해서도 괄목할 만한 성과에 도달했음을 의미한다”면서 “다발성 골수종 치료를 위한 잠재적 동종계열 최선의 ‘CART-ddBCMA’ 치료제가 카이트 파마 측이 보유한 세포치료제 분야의 글로벌 리더십과 결합되어 대규모로 치료제를 발매할 수 있는 토대를 제공해 줄 수 있을 것이기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 엘간더 대표는 또 “가장 중요한 것은 양사의 제휴가 환자들의 니즈를 위한 접근성 확보를 가속화하는 데 초점을 맞추고 있다”며 “양사간 시너지 효과는 자연스런 수순이라 할 수 있을 것”이라고 단언했다. 양사가 제휴를 통해 서로의 전문성을 보완하면 개별기업들이 이익의 중복이나 경쟁을 수반하지 않으면서 협력관계에 기여할 수 있게 될 것이라면서 이는 장기적인 가치확립을 위해 매우 중요한 부분이라고 덧붙이기도 했다. 제휴관계가 구축됨에 따라 아셀엑스 측은 2억2,500만 달러의 계약성사금과 함께 1억 달러의 지분투자, 그리고 이후 각종 성과금을 지급받을 수 있게 됐다. 양사는 ‘CART-ddBCMA’의 개발, 임상시험 및 발매를 진행하는 데 소요될 비용을 분담키로 했다. 미국시장의 경우 공동발매를 진행하면서 이익을 50대 50으로 나눠 갖기로 했다. 미국을 제외한 글로벌 마켓에서는 카이트 파마 측이 발매를 맡고, 아셀엑스 측은 매출액 대비 로열티를 수수키로 했다. 카이트 파마 측의 경우 공동발매 대상 이외의 지역에서 개발, 발매에 다른 비용을 부담키로 했다. 또한 기술이전이 마무리된 이후에는 카이트 파마 측이 제조 부분까지 맡기로 했다. 양사간 합의에 따른 후속절차들은 내년 1/4분기 중으로 마무리될 수 있을 전망이다.

이덕규 2022.12.12
글로벌

RNAi 치료제 ‘온파트로’ FDA 적응증 추가 신청

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 RNA 간섭(RNAi) 기술 전문 제약기업 앨나이램 파마슈티컬스社(Alnylam)는 자사의 성인 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증(hATTR) 수반 다발성 신경병증 치료제 ‘온파트로’(Onpattro: 파티시란)의 적응증 추가 신청서가 FDA에 제출됐다고 8일 공표했다. 허가신청이 이루어진 ‘온파트로’의 새로운 적응증은 심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성(ATTR) 아밀로이드증을 치료하는 용도이다. 앨나이램 파마슈티컬스社의 리나 N. 데논커트 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 프랜차이즈 담당부사장은 “적응증 추가 신청서가 제출됨에 따라 ‘온파트로’를 심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 치료제로 발매하는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”면서 “심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 환자들의 기능적인 역량과 삶의 질을 ‘온파트로’가 개선할 수 있을 것으로 기대되기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증이 치료대안 선택의 폭이 제한적인 심부전 증상의 원인으로 인지도가 상승일로를 치닫고 있다고 덧붙이기도 했다. 데논커트 부사장은 뒤이어 “임상 3상 ‘APOLLO-B 시험’에서 도출된 ‘온파트로’의 긍정적인 결과를 보면 RNA 간섭 치료제를 사용한 트랜스티레틴 단백질의 침북(silencing)을 유도하는 요법이 정상형(wild-type) 또는 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 수반 심근병증을 치료하는 데 효과적일 수 있다는 치료가설에 무게를 싣게 한다”며 “이것은 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증의 치료 분야에서 업계를 선도하고 있는 앨나이램 파마슈티컬스가 도출한 중요한 성과의 하나라 할 수 있을 것”이라고 단언했다. 적응증 추가 신청서는 임상 3상, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 다기관, 글로벌 시험으로 이루어진 ‘APOLLO-B 시험’에서 확보된 긍정적인 결과를 근거로 제출되었던 것이다. 이 시험에서 ‘온파트로’는 심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 환자들의 기능적인 역량과 삶의 질을 개선하는 데 나타내는 효능이 입증됐다. ‘APOLLO-B 시험’에서 도출된 안전성 프로필을 보면 ‘APOLLO 시험’과 ‘온파트로’의 시판 후 치험례에서 관찰된 내용과 궤를 같이했다. ‘APOLLO-B 시험’에서 대부분의 부작용은 중증도 측면에서 볼 때 경도 또는 중등도에 그쳤다. 이 시험의 12개월차 시점에서 도출된 자료는 지난 9월 4~8일 독일 하이델베르크에서 열린 제 18차 국제 아밀로이드증 심포지엄(ISA)에서 발표됐다.

이덕규 2022.12.12

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