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머크&컴퍼니 ‘윈레브에어’ 임상 3상 또 조기중단

머크&컴퍼니社는 임상 3상 ‘HYPERION 시험’이 조기에 중단될 것이라고 지난달 30일 공표했다.‘HYPERION 시험’은 세계보건기구(WHO) 기능등급(FC) 2급 또는 3급 증상 진행 중등도 또는 고도 위험성을 동반한 폐동맥 고혈압을 최근 진단받은 성인환자들을 대상으로 ‘윈레브에어’와 플라시보의 효과를 비교평가하기 위해 진행 중이었던 시험례이다.이 시험의 피험자들은 기저요법제와 함께 ‘윈레브에어’ 또는 플라시보를 병용하면서 참여를 지속해 왔다.당초 예정되었던 종결시점보다 조기에 ‘HYPERION 시험’을 중단키로 한 결정은 임상 3상 ‘ZENITH 시험’의 중간분석에서 확보된 긍정적인 결과를 포함해 지금까지 이루어진 ‘윈레브에어’의 임상시험 프로그램에서 도출된 자료 전체를 검토한 결과에 근거를 두고 나온 것이다.‘HYPERION 시험’의 사외운영위원회와 머크&컴퍼니 양측이 시험을 조기에 종결짓기로 합의한 것.임상시험 피험자들의 경우 각자의 선택에 따라 ‘윈레브에어’에 대한 접근성을 계속 보장받을 수 있도록 했다.머크&컴퍼니 측은 FDA 및 ‘HYPERION 시험’을 진행해 온 연구자들과도 이번 결정은 논의했다.‘ZENITH 시험’의 경우 중간분석에서 압도적인(overwhelming) 효능이 입증됨에 따라 앞서 지난해 11월 먼저 조기종결이 결정된 바 있다.미국 미시간대학 앤아버 캠퍼스 의과대학의 발레리 맥로플린 교수(심혈관내과)는 “다양한 스펙트럼의 환자들에게서 관찰된 견고한(robust) 효능자료를 면밀하게 검토한 끝에 운영위가 전원일치로 임상적 형평성(equipoise) 측면에서 조기중단을 결정한 것”이라고 말했다.맥로플린 교수는 뒤이어 “페동맥 고혈압이 파괴적인 진행성 질병의 일종이어서 이환률과 사망률이 높게 나타나고 있다”며 “우리는 환자들을 대상으로 평가를 지속하면서 이번에 도출된 자료가 치료전망에 미칠 수 있는 영향을 예의주시할 것”이라고 덧붙였다.머크 리서치 래보라토리스社의 엘리아브 바아 부사장, 글로벌 임상개발 담당대표 겸 최고 의학책임자는 “임상 3상 ‘ZENITH 시험’의 중간분석에서 확보된 강력하고 긍정적인 효능자료와 지금까지 얻어진 ‘윈레브에어’의 자료 전체에 근거를 두고 ‘HYPERION 시험’을 계속 진행하는 것은 윤리적이지 않을 수 있다는 결론에 도달했다”고 말했다.지금까지 관련 시험례들에 참여해 왔던 환자 커뮤니티의 헌신의 감사의 뜻을 전하고 싶다고 바아 부사장은 언급했다.특히 환자들은 임상 3상 ‘SOTERIA 개방표지 연장시험’ 참여를 통해 ‘윈레브에어’를 계속 투여받을 수 있는 선택권이 주어지게 될 것이라고 강조했다.‘HYPERION 시험’의 결과는 올해 안으로 상세한 내용이 공개되어 의학 학술회의에서 발표될 예정이다.현재 ‘윈레브에어’는 임상 3상 ‘STELLAR 시험’의 결과를 근거로 미국 뿐 아니라 전 세계 38개국에서 허가를 취득해 사용되고 있다.

이덕규 2025.02.04
글로벌

AZㆍ다이이찌 산쿄 유방암 치료제 EU 허가 성큼

아스트라제네카社 및 다이이찌 산쿄社는 유방암 치료제 다토포타맙 데룩스테칸(Dato-DXd)에 대해 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고했다고 지난달 31일 공표했다.이날 양사에 따르면 자문위는 앞서 내분비 요법제를 투여받았고, 진행기에 최소한 한차례 이상 항암화학요법제를 투여받았던 성인 절제수술 불가성 또는 전이성 호르몬 수용체(HR) 양성, 표피세포 성장인자 수용체-2(HER2) 음성 유방암 환자들을 위한 치료제로 승인할 것을 권고한다는 데 의견을 집약했다.다토포타맙 데룩스테칸은 유전자 변형 TROP2 표적 항체-약물 결합체의 일종으로 다이이찌 산쿄가 처음 개발한 후 아스트라제네카와 함께 공동개발‧발매를 진행하고 있다.자문위는 임상 3상 ‘TROPION-Breast01 시험’에서 도출된 결과를 근거로 이번에 긍정적인 의견을 제시한 것이다.‘TROPION-Breast01 시험’의 결과는 의학 학술지 ‘임상종양학誌’에 게재됐다.이 시험에서 맹검사외중앙평가(BICR)를 진행한 결과를 보면 다토포타맙 데룩스테칸을 투여한 피험자 그룹은 연구자들이 선택한 항암화학요법제를 사용한 대조그룹에 비해 종양이 진행되었거나 환자가 사망에 이른 비율이 37% 괄목할 만하게 감소한 것으로 나타났다.평균 무진행 생존기간의 경우 다토포타맙 데룩스테칸을 투여한 피험자 그룹에서 6.9개월, 항암화학요법제 대조그룹에서 4.9개월로 각각 집계됐다.객관적 반응률을 보면 다토포타맙 데룩스테칸을 투여한 피험자 그룹에서 36%, 항암화학요법제 대조그룹에서 23%로 관찰됐다.아울러 다토포타맙 데룩스테칸을 투여한 피험자 그룹에서 0.5%의 완전관해율과 36%의 부분관해율을 보인 반면 항암화학요법제 대조그룹에서는 이 비율이 각각 0%와 23%로 조사됐다.평균 반응지속기간의 경우 다토포타맙 데룩스테칸을 투여한 피험자 그룹에서 6.7개월, 항암화학요법제 대조그룹에서 5.7개월로 파악됐다.시험에서 다토포타맙 데룩스테칸은 항암화학요법제에 비해 호의적인 안전성 프로필을 내보였고, 안전성 측면에서 새로운 우려사안을 확인되지 않았다.3급 이상 약물치료 관련 부작용은 다토포타맙 데룩스테칸 피험자 그룹에서 21%, 항암화학요법제 대조그룹에서 45%로 집계됐다.가장 빈도높게 수반된 3급 이상 약물치료 관련 부작용은 호중구 감소증, 구내염, 피로 및 빈혈 등이 보고됐다.다토포타맙 데룩스테칸 투여그룹에서 등급을 불문하고 간질성(間質性) 폐질환이 수반된 비율을 보면 3%에 그쳐 낮게 나타났고, 대부분은 저등급에 머물렀다.다이이찌 산쿄社의 켄 다케시다 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “내분비 요법제와 1차 항암화학요법제를 사용한 후에도 종양이 진행되는 사례가 전이성 호르몬 수용체 양성 HER2 음성 유방암 환자들에게서 빈도높게 나타나고 있다”면서 “이번에 자문위가 다노포타맙 데룩스테칸에 대해 긍정적인 의견을 제시한 것은 이 TROP2 표적 항체-약물 결합체가 EU 각국에서 새로운 치료대안으로 자리매김하게 될 가능성에 무게를 싣게 하는 것”이라고 말했다.아스트라제네카社의 수잔 갤브레이스 항암제 연구‧개발 담당부회장은 “전이성 호르몬 수용체 양성 HER2 음성 유방암을 진단받은 후 5년 이상 생존하는 환자들이 3명당 1명 꼴에 불과한 형편이어서 효과적인 치료대안의 추가가 절실하게 요망되고 있다”면서 “오늘 허가권고 결정으로 다토포타맙 데룩스테칸이 EU 각국에서 기존의 항암화학요법제를 대체할 새로운 대안으로 환자들에게 공급되는데 한 걸음 더 성큼 다가선 것”이라고 의의를 강조했다.한편 다토포타맙 데룩스테칸은 미국과 일본에서 앞서 내분비 요법제와 항암화학요법제를 사용한 전력이 있는 절제수술 불가성 또는 전이성 호르몬 수용체 양성 HER2 음성 유방암 환자들을 위한 치료제로 승인받은 바 있다.이밖에도 다토포타맙 데룩스테칸은 중국을 포함한 일부 국가에서 유방암 치료제로 허가신청이 이루어진 상태이다.

이덕규 2025.02.04
글로벌

암젠 ‘블린사이토’ 급성 림프구 백혈병 EU 추가

암젠社는 자사의 항암제 ‘블린사이토’(블리나투모맙)가 EU 집행위원회로부터 적응증 추가를 승인받았다고 지난달 29일 공표했다.이에 따라 ‘블린사이토’는 필라델피아 염색체(Ph) 음성 CD19 항체 양성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병(B-ALL)을 신규진단받은 성인환자들을 위한 공고요법(consolidation therapy)의 일환으로 단독요법을 진행하는 용도로도 사용이 가능케 됐다.암젠社의 진-찰스 소리아 글로벌 항암제 개발 담당부회장은 “이번 승인결정이 환자들의 치료여정에서 ‘블린사이토’를 보다 이른 시점에서 투여받을 수 있는 기회를 제공하면서 치료결과를 개선할 수 있게 되는 등 괄목할 만한 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.소리아 부회장은 뒤이어 “임상 3상 ‘E1910 시험’에서 도출된 자료가 이번 승인결정의 근거로 참조되면서 ‘블린사이토’의 유의미한 생존개선 효능을 입증한 자료들에 추가될 수 있을 것”이라고 덧붙였다.임상 3상 ‘E1910 시험’은 필라델피아 염색체 음성 CD19 항체 양성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병을 신규진단받은 환자들을 대상으로 유도요법 후 공고요법을 진행한 시험례이다.이 시험의 목표는 임상적 관해 상태를 심화시켜 지속적인 반응이 나타나도록 하는 데 두어졌다.시험결과를 보면 ‘블린사이토’와 다단계 공고 항암화학요법제를 병용한 피험자 그룹의 경우 항암화학요법제 단독요법을 진행한 대조그룹에 비해 총 생존률의 개선이 입증됐다.평균 4.5년에 걸친 추적조사를 진행한 결과 5년 총 생존률이 ‘블린사이토’와 항암화학요법제를 병용한 피험자 그룹에서 82.4%, 항암화학요법제 단독요법을 진행한 대조그룹에서 62.5%로 집계됐다.이탈리아 로마 사피엔자대학 의과대학의 로빈 포아 교수는 “지금까지 제한적인 수준에서나마 치료상의 진전이 이루어졌지만, 필라델피아 염색체 음성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병을 새로 진단받은 환자들 가운데 다수가 여전히 높은 재발 위험성으로부터 자유롭지 못한 형편”이라면서 “임상 3상 ‘E1910 시험’의 결과를 보면 ‘블린사이토’가 미세잔존질환(MRD) 음성을 나타내는 환자들을 포함해 다수의 환자들에게서 1차 공교요법제로 자리매김할 수 있을 것이라는 가능성에 무게를 싣게 한다”고 말했다.보다 심도깊은 관해에 도달할 수 있도록 해 주면서 장기적인 생존률을 개선하는 등 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있게 될 것이라는 설명이다.한편 ‘E1910 시험’은 미국 국립보건연구원(NIH) 산하 국립암연구소(NCI)로부터 연구비를 지원받은 가운데 진행됐다.

이덕규 2025.02.04
글로벌

머크&컴퍼니 21價 폐렴구균 백신 EU 허가권고

머크&컴퍼니社는 자사의 21價 폐렴구균 결합백신 ‘캡백시브’(Capvaxive)와 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시했다고 지난달 31일 공표했다.자문위는 18세 이상의 성인들에게서 폐렴구균에 의해 유발되는 침습성 질환 및 폐렴을 예방하기 위한 능동면역을 확립하는 용도의 백신으로 ‘캡백시브’를 승인토록 권고했다.허가권고 의견이 집약됨에 따라 EU 집행위원회는 오는 2/4분기 중으로 승인 유무에 대한 최종결론을 도출할 수 있을 전망이다.EU 집행위의 결정내용은 유럽연합(EU) 회원국과 아이슬란드, 리히텐슈타인 및 노르웨이에서 적용된다.‘캡백시브’는 앞서 지난해 6월 18세 이상의 성인들에게서 페렴구균 혈청형 3, 6A, 7F, 8, 9N, 10A, 11A, 12F, 15A, 15B, 15C, 16F, 17F, 19A, 20A, 22F, 23A, 24F, 31, 33F 및 35B에 의한 침습성 폐 질환을 예방하기 위한 능동면역을 확립하는 용도로 FDA의 허가관문을 통과한 바 있다.이와 함께 ‘캡백시브’는 18세 이상의 성인들에게서 폐렴구균 혈청형 3, 6A, 7F, 8, 9N, 10A, 11A, 12F, 15A, 15C, 16F, 17F, 19A, 20A, 22F, 23A, 23B, 24F, 31, 33F 및 35B에 의한 폐렴을 예방하기 위한 능동면역을 확립하는 용도로도 FDA로부터 발매를 승인받았다.머크 리서치 래보라토리스社의 폴라 애넌지아토 감염성 질환‧백신, 글로벌 임상개발 담당부사장은 “침습성 폐질환과 폐렴구균성 폐렴이 여전히 세계 각국에서 중요한 공중보건 도전요인으로 자리매김하고 있는 형편”이라면서 “이번에 자문위로부터 긍정적인 의견이 제시된 것은 ‘캡백시브’의 임상적 프로필에서 또 하나의 성과에 도달했음을 의미하는 것이자 EU 각국의 성인들을 폐렴구균성 질환으로부터 보호하는 데 한 걸음 더 성큼 다가선 것”이라는 말로 의의를 설명했다.애넌지아토 부사장은 뒤이어 “침습성 폐렴구균 질환이 입원, 장기(臟器) 손상 뿐 아니라 사망에 이를 위험성까지 배제할 수 없게 할 만큼 위중한 결과로 이어질 수 있다”며 “자문위의 결정을 환영하면서 EU 집행위의 최종결정을 학수고대할 것”이라고 덧붙였다.‘캡백시브’는 대부분의 침습성 폐렴구균 질환(IPD) 발병에 원인으로 작용하는 혈청형들로부터 성인들을 보호할 수 있도록 개발된 백신이다.일부 EU 회원국들의 국가별 자료를 근거로 ‘캡백시브’가 성인들의 침습성 폐렴구균 질환을 예방할 수 있는 혈청형 범위(coverage)를 폐렴구균 20價 백신과 비교해 보면 ▲독일 84% 및 58%(60세 이상‧2020년 기준) ▲프랑스 85% 및 63%(65세 상회‧2022년) ▲이탈리아 77% 및 64%(65세 상회‧2023년) ▲스페인 82% 및 62%(65세 상회‧2020년) 등으로 나타났다고 머크&컴퍼니 측은 설명했다.자문위는 ‘캡백시브’의 허가를 권고키로 의견을 집약하는 과정에서 본임상 3상 ‘STRIDE-3 시험’으로부터 도출된 결과를 참조했다.이 시험은 폐렴구균 백신 접종전력이 없는 18세 이상의 성인들을 대상으로 ‘캡백시브’와 폐렴구균 20價 백신의 효능을 비교평가한 시험례이다.자문위는 아울러 임상 3상 ‘STRIDE-4 시험’, ‘STRIDE-5 시험’, ‘STRIDE-6 시험’, ‘STRIDE-7 시험’ 및 ‘STRIDE-10 시험’에서 확보된 결과들도 참조했다.이들 시험은 백신 접종전력이 없거나 접종전력이 있는 성인들을 대상으로 ‘캡백시브’의 효능을 평가한 시험례들이다.한편 EU 집행위가 허가를 결정하면 유럽은 ‘캡백시브’가 발매되는 4번째 시장으로 자리매김하게 된다.‘캡백시브’는 지난해 6월 미국에서 처음 허가를 취득한 데 이어 캐나다에서 같은 해 7월, 호주에서는 올해 1월 각각 승인관문을 통과했다.또한 ‘캡백시브’는 일본을 비롯한 세계 각국에서 심사가 진행 중이다.

이덕규 2025.02.04
글로벌

‘레켐비’ 유지요법제 美 승인ㆍEU 허가심사 순항

스웨덴의 신경퇴행성 질환 치료제 연구‧개발 전문 제약기업 바이오아크틱社(BioArctic AB)와 에자이社는 EU 집행위원회가 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)에 2가지 추가 질의사항들에 대한 검토를 요청했다고 지난달 31일 공개했다.이에 따라 EU 집행위가 ‘레켐비’(레카네맙)의 초기 알쯔하이머 치료제 승인 유무와 관련한 최종결정을 내리기에 앞서 다음달로 예정된 자문위 회의에서 2가지 질의사항들에 대한 논의가 진행될 것으로 보인다고 양사는 설명했다.앞서 바이오아크틱社는 FDA가 ‘레켐비’의 4주 간격 정맥주사(IV) 유지요법제 적응증 추가를 승인했다고 27일 공표했다.미국에서 ‘레켐비’는 경도 인지장애(MCI) 또는 경도 치매를 나타내는 알쯔하이머 환자 치료제로 허가를 취득해 발매가 이루어지고 있다.적응증 추가가 승인됨에 따라 18개월 동안 주 2회 투여 유도요법을 마친 환자들이 10mg/kg 용량을 4주 간격 1회 투여하는 유지요법으로 이행할 수 있는 선택권을 확보하게 됐다.2가지 질의사항과 관련, 자문위는 지난해 11월 ‘레켐비’를 승인토록 권고하는 긍정적인 의견을 제시한 바 있다.승인 유무를 결정하기 위한 절차의 일환으로 EU 집행위는 ‘레켐비’의 안전성 정보를 검토하고 의견 개정(update)이 필요할 것인지를 다루어 주도록 요망한 것이다.EU 집행위는 이와 함께 자문위 의견에 포함되었던 위험성 최소화 전략의 표현(wording)이 정확하고 올바른 이행을 뒷받침할 수 있을 만큼 충분히 명확한 것인지에 대해서도 검토를 요청했다.이에 자문위는 다음달 회의에서 관련된 논의를 진행할 전망이다.바이오아크틱 및 에자이 양사는 미국, 일본 및 기타 세계 각국에서 발매에 돌입한 후 보고된 ‘레켐비’의 안전성 프로필이 허가를 얻어 부착된 상표 표기내용과 일치한 것으로 나타난 데다 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 확인되지 않았음을 상기시켰다.에자이 측은 기존의 정보가 명확하고 충분한 만큼 EU 집행위의 요청에 대해 자문위가 적절한 대응과 평가를 진행할 수 있을 것이라면서 믿음을 드러내 보였다.아울러 ‘레켐비’가 EU 집행위 허가를 취득할 수 있도록 뒷받침하기 위해 보건당국들과 긴밀하게 협력해 나갈 것이라고 덧붙였다.에자이 측은 ‘레켐비’가 빠른 시일 내에 EU 각국의 초기 알쯔하이머 환자들에게 공급될 수 있도록 하기 위해 필요한 모든 조치를 진행하고 있다.‘레켐비’는 바이오아크틱 및 에자이 양사의 오랜 제휴 끝에 개발되고 허가취득에 이른 알쯔하이머 치료제이다.원래 ‘레켐비’는 스웨덴 웁살라대학 의과대학 라르스 란펠트 교수의 알쯔하이머 관련 변이 발굴결과를 근거로 바이오아크틱 측이 개발에 착수한 후 에자이와 제휴한 끝에 성공적인 개발로 이어진 알쯔하이머 치료제이다.이에 에자이 측은 ‘레켐비’의 임상개발, 허가신청 및 발매를 진행할 수 있는 권한을 확보하고 있다.바이오아크틱 측의 경우 북유럽시장에서 에자이 측과 공동으로 ‘레켐비’의 발매를 진행할 수 있는 권한을 보유하고 있다.현재 양사는 ‘레켐비’가 유럽시장에서 허가를 취득할 경우 공동발매를 진행하기 위한 준비절차를 진행 중이다.한편 ‘레켐비’ 피하주사제 유지요법제의 FDA 승인과 관련, 에자이 측은 앞서 지속적인 치료의 중요성을 뒷받침하는 연구자료를 공개한 바 있다.임상 2상 시험과 이 시험의 장기연장(LTE) 시험 사이의 휴약기 기간 동안 도출된 자료에서 치료중단이 뇌내 아밀로이드, 혈장 및 뇌척수액(CSF) 생체지표인자들의 재축적 뿐 아니라 플라시보 수준의 임상적 감퇴 복귀(reversion) 등과 관련이 있음이 입증되었던 것.이와 함께 임상 3상 ‘Clarity AD core 시험’과 이 시험의 장기연장 시험에서 3년 동안 ‘레켐비’ 주 2회 투여를 지속한 피험자 그룹은 ‘임상 치매 등급 평가총점 지표’(CDR-SB)를 적용해 평가했을 때 대조그룹(matched natural history cohort)에 비해 인지력 감퇴 측면에서 0.95점의 격차가 입증됐다.마찬가지로 18개월차에 평가한 결과를 보면 ‘레켐비’를 투여한 환자그룹은 대조그룹과 비교했을 때 0.45점의 차이가 관찰됐다.착수시점에 비해 CDR-SB 지표를 적용해 평가한 평균 변화도가 2배 이상 높게 나타나면서 초기 알쯔하이머 환자들에게서 유의미한 유익성이 입증된 것이라는 의미이다.알쯔하이머는 플라크를 제거하기 전부터 시작되어 제거를 마친 후에서 지속적으로 나타나는 기저 신경독성 과정에 의해 유발되는 질환이다.그런데 ‘레켐비’를 지속적으로 투여하면 두가지 기전으로 알쯔하이머에 작용해 환자들에게서 괄목할 만한 가치(great value)를 나타내게 된다.아밀로이드 베타(Aβ) 플라크를 신속하게 제거할 뿐 아니라 방치할 경우 뉴런 손상을 유발했을 고도 독성 원시섬유를 지속적으로 제거하면서 알쯔하이머가 진행되지 않도록 작용하는 것.‘레켐비’의 4주 간격 정맥주사 유지요법제 적응증 추가 신청서는 임상 2상 시험과 이 시함의 장기 연장시험, ‘Clarity AD 시험’과 이 시험의 장기 연장시험 등에서 관찰된 자료의 모델링 결과를 근거로 제출되었던 것이다.모델링 시뮬레이션 결과를 보면 18개월 동안 주 2회 투여 유도요법 단계를 거쳐 4주 간격 정맥주사 유지요법으로 전환할 경우 임상적‧생체지표인자 유익성이 유지될 수 있을 것이라는 예측을 가능케 했다.

이덕규 2025.02.04
글로벌

‘오젬픽’ 당뇨ㆍ만성 신장병 동반환자 적응증 장착

2형 당뇨병과 만성 신장병 동반 환자들에게 ‘오젬픽’(세마글루타이드)을..노보 노디스크社는 당뇨병 치료제 ‘오젬픽’(세마글루타이드)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 지난달 29일 공표했다.이에 따라 새롭게 추가된 ‘오젬픽’의 적응증은 2형 당뇨병과 만성 신장병(CDK)이 동반된 성인환자들에게서 신장병 악화, 신부전(즉, 말기 신장병) 및 심인성 사망 위험성을 감소시키는 용도이다.적응증 추가가 승인됨에 따라 성인 2형 당뇨병 환자들의 혈당 조절 개선에서부터 성인 심장병 환자들에게서 주요 심혈관계 제 증상 위험성 감소에 이르기까지 기존의 적응증들과 함께 ‘오젬픽’ 주사제 0.5mg, 1mg 또는 2mg 제제는 글루카곤 유사 펩타이드-1 수용체 작용제(GLP-1 RA) 계열에서 가장 광범위한 용도에 사용되는 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다.노보 노디스크社의 안나 윈들 임상개발 담당부회장은 “만성 신장병이 2형 당뇨병 환자들에게서 대단히 중증을 수반하는 데다 빈도높게 나타나고 있어 이 같은 병발질환으로 인해 고통받고 있는 성인환자들은 새로운 치료대안을 절실히 필요로 하고 있는 형편”이라면서 “이번에 ‘오젬픽’의 적응증 추가가 승인됨에 따라 심혈관계-신장계_대사계 증후군 분야에서 한층 더 광범위한 증상들에 대응해 사용할 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.수 백만명의 성인환자들에게 영향을 미치고 있는 데다 치료하지 않은 채 방치할 경우 중증으로 진행될 수 있음을 상기할 때 의의가 클 수 밖에 없다는 것.윈들 부회장은 뒤이어 “새로운 적응증이 장착됨에 따라 ‘오젬픽’은 GLP-1 수용체 작용제 계열 가운데 가장 광범위한 적응증에 사용되는 치료제라는 차별성을 장착할 수 있게 됐다”며 “이 같은 혁신을 지속하면서 심대사계 질환 치료를 위해 노보 노디스크가 사세를 집중하고 있다는 점은 자부심을 갖게 하는 부분”이라고 덧붙였다.만성 신장병은 미국 내 성인환자 수가 3,700만여명에 달할 것으로 추정되고 있는 가운데 인구 전반의 고령화 추세와 당뇨병 유병률의 증가 추세로 인해 환자 수가 더욱 늘어날 것으로 예상되고 있는 형편이다.당뇨병이 만성 신장병과 신부전을 유발하는 주요원인으로 손꼽히고 있기 때문.또한 만성 신장병은 2형 당뇨병에 빈도높게 수반되는 합병증이어서 전체 2형 당뇨병 환자들의 40% 정도에서 만성 신장병이 병발질환으로 나타나고 있는 것이 현실이다.이에 따라 2형 당뇨병 환자들에게 만성 신장병은 심대한 부담을 줄 수 있는 데다 심혈관계 위험성 및 사망 위험성 증가 등의 추가적인 부담을 안겨줄 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.FDA는 임상 3상 ‘FLOW 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘오젬픽’의 적응증 추가를 승인한 것이다.이 시험은 2형 당뇨병과 만성 신장병을 동반한 성인환자들을 대상으로 ‘오젬픽’을 주 1회 투여하면서 신장과 심혈관계에 미친 영향을 평가한 시험례이다.시험결과를 보면 ‘오젬픽’ 1mg 용량을 주 1회 투여한 피험자 그룹에서 주요한 시험목표들이 충족되어 신장병 악화, 신부전 및 심인성 사망 위험성이 플라시보와 기존의 표준요법제를 병용한 대조그룹에 비해 24% 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증됐다.플로리다州 올랜도에 소재한 애드벤트헬스 당뇨연구소에 의학이사로 재직 중이면서 ‘FLOW 시험’을 공동으로 총괄한 리차드 E. 프래틀리 박사는 “만성 신장병 위험성 증가를 수반하지 않으면서 2형 당뇨병을 관리하는 일이 도전적인 과제일 수 있다”면서 “지금까지 내가 치료한 2형 당뇨병‧만성신장병 병발환자들을 보면 신장과 심혈관계에 미칠 주요한 위험성을 낮춰 괄목할 만한 임상적 영향을 미칠 추가적인 약물치료의 지원을 필요로 하고 있는 것이 현실”이라고 말했다.그동안 내가 치료한 상당수의 환자들에게서 신장에 중대한 영향이 나타나고 병발질환들이 발생해 일부 환자들의 경우 투석치료를 필요로 하기에 이르기도 했다고 프래틀리 박사는 설명했다.그런데 오늘(1월 29일) FDA의 결정으로 2형 당뇨병‧만성 신장병 병발질환을 앓고 있는 수 백만명의 환자들에게 희망을 안겨줄 수 있게 된 데다 추가적인 치료대안을 제공할 수 있게 된 것이라고 의의를 강조하기도 했다.한편 FDA는 지난 2017년 성인 2형 당뇨병 환자들이 식이요법과 운동에 병행해 혈당 수치를 개선하는 치료제로 처음 ‘오젬픽’을 승인한 바 있다.뒤이어 2020년에는 심장병 동반 성인 2형 당뇨병 환자들에게서 주요 심혈관계 제 증상(심근경색, 뇌졸중 또는 사망) 위험성을 감소시키는 내용의 적응증 추가를 승인했다.이번에 FDA가 ‘오젬픽’의 적응증 추가를 다시 한번 승인함에 따라 2형 당뇨병과 만성 신장병 병발질환을 앓고 있는 성인환자들에게서 신장병 악화, 신부전 및 심인성 사망 위험성을 감소시키기 위해 중요한 치료대안으로도 사용이 가능케 됐다.

이덕규 2025.02.03
글로벌

새로운 편두통 치료제 ‘심브라보’ FDA 허가결정

미국 뉴욕에 소재한 새로운 중추신경계 장애 치료제 개발 전문 제약기업 액섬 테라퓨틱스社(Axsome therapeutics)는 전조증상(aura)을 동반하거나 동반하지 않는 성인 편두통 환자들을 위한 급성기 치료제 ‘심브라보’(Symbravo: 멜록시캄+리자트립탄)가 FDA의 허가를 취득했다고 지난달 30일 공표했다.‘심브라보’는 편두통 발작에 기저원인으로 작용하는 다양한 경로들을 표적으로 겨냥하는 새로운 다중기전(multi-mechanistic) 편두통 치료제이다.편두통으로 인한 통증을 신속하게 제거하고 환자들이 정상적인 기능을 수행할 수 있도록 하면서 일부 환자들의 경우 효능이 1회 복용 후 24~48시간 지속적으로 유지될 수 있다는 장점이 눈에 띈다.‘심브라보’의 효능은 통증이 경도로 수반되는 편두통 초기 환자, 중등도에서 중증에 이르는 편두통 통증이 수반되는 환자, 앞서 사용한 급성기 치료제들에 대해 다양한 반응을 나타낸 전력이 있는 환자 등 광범위한 편두통 단계에 걸쳐 효능이 입증됐다.액섬 테라퓨틱스 측은 ‘심브라보’가 차후 4개월 이내에 미국시장에서 발매에 돌입할 수 있을 것으로 예상했다.뉴욕에 소재한 앨버트 아인슈타인 의과대학의 리차드 B. 립턴 신경의학 담당교수 겸 몬테피오레 두통센터 소장은 “대다수의 편두통 환자들이 현재 사용 중인 급성기 치료제들에 불충분한 효과를 경험함에 따라 고통이 한층 더 심화되고, 편두통 통증과 발작횟수가 악화될 위험성에 직면하게 되는 형편”이라면서 “다수의 임상시험에서 도출된 결과를 보면 ‘심브라보’가 경도 통증을 수반하는 편두통 발작 초기단계에서 복용했든, 발작이 나타났을 때 통증이 중증으로 수반되는 이후단계에서 복용했든, 편두통으로 인한 통증을 신속하고 장기지속적으로 해소시켜(freedom) 줄 수 있는 것으로 입증됐다”고 강조했다.‘심브라보’의 허가취득은 의사와 환자들을 위해 오랜 기간 동안 기다려 왔고 크게 환영받을 만한 진보이자 새로고 유의미한 치료대안이 공급될 수 있게 되었음을 의미한다고 덧붙이기도 했다.FDA는 중등도 통증 및 중증 통증을 수반하는 편두통을 치료하는 데 ‘심브라보’가 나타낸 효능을 평가한 임상 3상 ‘MOMENTUM 시험’, 초기 통증이 경도로 수반된 편두통을 치료하는 데 ‘심브라보’가 나타낸 효능을 평가한 임상 3상 ‘INTERCEPT 시험’, 장기 개방표지 안전성 시험으로 설계된 임상 3상 ‘MOVEMENT 시험’ 등에서 도출된 결과를 근거로 발매를 허가한 것이다.이처럼 포괄적인 임상개발 프로그램에는 총 2만1,000명 이상의 환자들이 피험자로 참여해 편두통 발작이 나타났을 때 ‘심브라보’를 복용하면서 치료를 받았다.이 중 ‘MOMENTUM 시험’에서 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 높은 비율의 피험자들이 ‘심브라보’를 1회 복용한 후 2시간이 경과한 시점에서 무통증에 도달했거나, 가장 번거로운 증상들이 해소된(freedom) 것으로 입증됐다.여기서 언급된 가장 번거로운 증상들은 광선 공포증, 소리 공포증, 구역 등을 지칭한 개념이다.또한 ‘심브라보’는 통증 완화와 정상적인 일상생활 활동의 수행능력 측면에서 볼 때 통계적인 우위가 입증됐다.이렇듯 복용 후 2시간이 지났을 때 나타난 무통증 유익성은 다수의 환자들에게서 24~48시간 동안 지속적으로 유지됐다.일대일로 직접적 비교평가를 진행한 결과를 보면 ‘심브라보’는 2~24시간 동안 무통증 유지 효능 측면에서 볼 때 리자트립탄에 비해 통계적으로 괄목할 만한 우위를 보였다.게다가 이 같은 유익성은 ‘심브라보’를 1회 복용했을 때 관찰된 것이다.‘MOMENTUM 시험’에서 ‘심브라보’를 복용한 환자들의 77%는 24시간 이내에 구제요법제의 사용을 필요로 하지 않았다.‘INTERCEPT 시험’에서 나타난 결과를 보면 ‘심브라보’는 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 높은 비율의 환자들이 1회 복용한 후 2시간이 경과했을 때 무통증에 도달했거나 가장 번거로운 증상들이 해소된 것으로 입증됐다.복용 후 2시간이 경과했을 때 관찰된 이 같은 유익성은 다수의 환자들에게서 24~48시간 동안 유지됐다.더욱이 이 같은 유익성은 ‘심브라보’를 1회 복용했을 때 관찰된 것이었다.‘INTERCEPT 시험’에서 ‘심브라보’를 복용한 환자들의 85%가 24시간 이내에 구제요법제의 사용을 필요로 하지 않았다.가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 졸림과 현훈이 ‘심브라보’ 복용그룹의 2%와 플라시보 대조그룹의 1%에서 각각 보고됐다.‘MOVEMENT 시험’에서 ‘심브라보’의 장기 안전성이 입증된 것으로 나타났는데, 시험에 참여한 706명의 환자들은 최대 12개월 동안 간헐적인 복용을 이어갔으며, 최소한 월 2회 ‘심브라보’를 사용해 치료를 진행했다.‘심브라보’는 액섬 테라퓨틱스 측이 특허를 보유한 ‘MoSEICTM’ 신속흡수 기술이 적용됐다.덕분에 멜록시캄의 최대 혈중농도 도달시간이 평균적으로 5배까지 빨라진 것으로 나타났으며, 오랜 혈중 반감기가 유지됐다.‘심브라보’는 최소한 오는 2040년까지 견고한 특허가 적용된다.액섬 테라퓨틱스社의 에리오 타부토 대표는 “오늘(1월 30일) ‘심브라보’가 허가를 취득한 것이 편두통 커뮤니티를 위해 중요한 성과가 이루어졌음을 의미한다”면서 “합리적으로 설계된 새로운 급성기 치료제가 이처럼 파괴적인 증상을 치료하기 위해 공급될 수 있게 되었기 때문”이라고 말했다.전조증상을 수반하지 않는 편두통 발작은 미국에서만 3,900만명 이상의 환자들의 삶을 파괴하고 있다고 지적하기도 했다.타부토 대표는 뒤이어 “단지 1회 복용만으로 편두통 발작을 신속하게 중단시킬 수 있고, 발작이 수반되지 않도록 억제할 수 있고, 환자들이 정상적인 활동을 재개할 수 있도록 해 줄 중요하고 새로운 치료대안이 ‘심브라보’라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.

이덕규 2025.02.03
글로벌

美, 20여년 만 새 계열 급성 통증 치료제 나온다

20여년 만에 새로운 계열의 급성 통증 치료제가 FDA의 허가관문을 통과했다.미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 제약기업 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex Pharmaceuticals Incorporated)는 자사의 경구용 비 마약성 고도선택적 NaV1.8 통증 신호전달 저해제 ‘저나백스’(Journavx: 수제트리진)가 중등도에서 중증에 이르는 급성 통증 치료제로 FDA의 허가를 취득했다고 지난달 30일 공표했다.‘저나백스’는 효과적이고 양호한 내약성을 나타내는 데다 잠재적 의존성을 수반하지 않아 전체 유형의 중등도에서 중증에 이르는 급성 통증을 완화하는 데 유용하게 사용될 수 있을 것으로 보인다.버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社의 레쉬마 케왈라마니 대표는 “오늘(1월 30일) 허가결정이 매년 미국 내에서 처방전을 발급받고 있는 중등도에서 중증에 이르는 급성 통증 환자 8,000만여명을 위해 이루어진 역사적인(historic) 성과라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.특히 비 마약성 통증 신호전달 저해제의 일종인 ‘저나백스’는 20여년 만에 새로운 계열의 통증 치료제로 발매를 승인받은 것이라고 케왈라마니 대표는 의의를 설명했다.이에 따라 우리는 급성 통증 관리의 패러다임에 변화를 촉발시키고, 새로운 표준요법제로 자리매김시킬 수 있는 기회를 손에 쥘 수 있게 된 것이라고 덧붙이기도 했다.버텍스 파마슈티컬스 부속 급성 통증 운영위원회의 제시카 오스월드 박사(응급의학‧통증의학)는 “오늘이 허가된 비 마약성 치료제를 확보할 수 있게 된 환자들 뿐 아니라 의사들에게도 똑같이 믿을 수 없을 만큼 획기적인 날이라 할 수 있을 것”이라면서 “잠재적 의존성을 수반하지 않으면서 효과적인 급성 통증 완화효과를 전달하고, 호의적인 안전성 프로필이 확립된 새로운 치료제가 ‘저나백스’라 할 수 있을 것이기 때문”이라고 단언했다.오스월드 박사는 뒤이어 “통증 관리의 패러다임을 재정립하고, 전체 유형의 중등도에서 중증에 이르는 급성 통증 환자들을 위한 근간요법 대안으로 ‘저나백스’가 각광받을 수 있게 될 것이라는 게 개인적인 믿음”이라며 “중등도에서 중증에 이르는 급성 통증이 마약성 제제 이외의 새로운 대안들을 절실히 필요로 해 왔기 때문”이라고 언급했다.‘저나백스’는 동종계열 최초, 경구용, 비 마약성, 고도선택적 통증 신호전달 저해제의 일종이다.전압 개폐(voltage-gated) 나트륨 채널의 일종으로 말초 통증 감지 뉴런들에서 선택적으로 발현되는 NaV1.8은 통증 신호가 전달되는 데 중요한 역할을 하는 것으로 알려져 있다.‘저나백스’의 안전성 프로필은 앞서 복부 성형술과 건막류 절제술을 받았고, 중등도에서 중증에 이르는 급성 통증 환자 총 874명을 충원한 가운데 진행되었던 이중맹검법, 플라시보 대조, 활성대조군 시험에서 확보된 자료를 근거로 확립됐다.이와 함께 다양한 유형의 중등도에서 중증에 이르는 급성 통증을 나타내는 환자 총 256명을 대상으로 단일그룹, 개방표지 방식으로 진행된 1건의 시험에서 도출된 안전성 자료 또한 참조됐다.피험자들에게 가장 빈도높게 수반된 ‘저나백스’의 부작용을 보면 소양증, 근육경련, 혈중 크레아티닌 포스포키나제 수치의 증가 및 발진 등이 보고됐다.강력한 CYP3A 저해제들을 ‘저나백스’와 병용하는 요법은 금기대상이다.마찬가지로 ‘저나백스’를 복용 중일 때 자몽이 포함된 식품 또는 음료를 섭취하는 일은 삼가야 한다.한편 FDA는 앞서 ‘혁신 치료제’, ‘패스트 트랙’ 및 ‘신속심사’ 대상으로 지정을 거쳐 이번에 1일 2회 복용하는 급성 통증 치료제로 ‘저나백스’를 승인했다.

이덕규 2025.02.03
글로벌

FDA, ‘엔허투’ HER2 (초)저발현 유방암 플러스

아스트라제네카社 및 다이이찌 산쿄社는 항암제 ‘엔허투’(팸-트라스투주맙 데룩스테칸-nxki)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 지난달 27일 공표했다.이에 따라 새롭게 추가된 ‘엔허투’의 적응증은 전이기에 한차례 이상 내분비 요법제를 사용해 치료했지만 종양이 진행된 성인 절제수술 불가성 또는 전이성 호르몬 수용체(HR) 양성, 상피세포 성장인자 수용체 2(HER2) 저발현 또는 HER2 초저발현(ultralow) 유방암 환자들을 치료하는 용도이다.FDA는 앞서 지난해 10월 ‘엔허투’의 적응증 추가 신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.‘신속심사’ 대상 지정은 임상 3상 ‘DESTINY-Breast06 시험’에서 도출된 결과를 근거로 이루어진 것이었다.‘DESTINY-Breast06 시험’의 결과는 지난해 5월 31일~6월 4일 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 미국 임상종양학회(ASCO) 2024년 연례 학술회의 석상에서 발표되었고, 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.미국 캘리포니아대학 로스앤젤레스 캠퍼스(UCLA) 종합암센터의 유방암‧중개연구 통합 프로그램 책임자로 재직 중이면서 ‘DESTINY-Breast06 시험’을 총괄한 아디트야 바르디아 박사는 “호르몬 수용체 양성 전이성 유방암을 치료하기 위한 유도요법제로 내분비 요법제가 사용되는 것이 통례이지만, 그래도 종양이 진행된 후 항암화학요법제를 사용하면 취약한 결과가 나타나고 있다”고 지적했다.바르디아 박사는 뒤이어 “내분비 요법제를 사용한 이후 단계에서 평균 무진행 생존기간이 1년을 상회한 데다 반응률 또한 60%를 넘어선 ‘엔허투’가 호르몬 수용체 양성, HER2 저발현 또는 HER2 초저발현 전이성 유방암 환자들을 위한 새로운 표준요법제로 각광받을 수 있을 것”이라고 덧붙였다.아스트라제네카社 항암제‧혈액암 치료제 사업부문의 데이브 프레드릭손 부회장은 “앞서 허가를 취득한 적응증들에서 ‘엔허투’가 임상실무에 변화를 가져왔음을 근거로 할 때 새롭게 추가된 적응증이 HER2 발현 전이성 유방암 환자들을 위해 좀 더 이른 치료단계에서 보다 폭넓게 중요한 치료제로 사용될 수 있게 될 것임을 뒷받침한다”고 강조했다.또한 이번 승인은 내분비 요법제를 사용한 이후 단계에서 ‘엔허투’ 사용의 적합성을 식별하기 위한 전이성 유방암 검사의 중요성에 무게를 싣게 하는 것이라고 덧붙였다.다이이찌 산쿄社의 켄 타케시타 회장 겸 글로벌 항암제 부문 대표는 “HER2 발현이 나타나는 폭넓은 스펙트럼에 걸쳐 중요하고 새로운 자료들이 확보됨에 따라 ‘엔허투’가 호르몬 수용체 양성 전이성 유방암의 분류와 치료를 새롭게 정립해 나가고 있다”면서 “오늘(1월 27일) 적응증 추가 승인이 이처럼 혁신적인 항체-약물 결합체의 잠재력이 만개할 수 있도록 하고자 우리가 지속적으로 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것이자 일부 유방암에 대한 치료의 패러다임 전환이 가능케 되었음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 설명했다.실제로 ‘DESTINY-Breast06 시험’에서 도출된 결과를 보면 ‘엔허투’를 사용해 치료한 피험자 그룹의 경우 항암화학요법제를 사용한 전력이 없는 HER2 저발현 또는 HER2 초저발현 전이성 유방암 환자 그룹 전반에 걸쳐 항암화학요법제 대조그룹과 비교했을 때 종양이 진행되었거나 피험자가 사망에 이른 비율이 36% 감소한 것으로 분석됐다.이와 함께 평균 무진행 생존기간(PFS)을 보면 ‘엔허투’를 투여한 피험자 그룹에서 13.2개월로 집계되어 항암화학요법제 대조그룹의 8.1개월을 상회했다.객관적 반응률(ORR)을 보더라도 ‘엔허투’를 투여한 피험자 그룹에서 62.6%로 조사되어 항암화학요법제 대조그룹의 34.4%를 2배 가까이 웃돌았다.아울러 HER2 초저발현 환자그룹을 대상으로 진행한 탐색적 분석 결과를 보면 HER2 저발현 및 HER2 초저발현 환자그룹 사이에서 일관성이 관찰됐다.‘DESTINY-Breast06 시험’에서 나타난 ‘엔허투’의 안전성 프로필을 보면 앞서 유방암 환자들을 대상으로 이루어졌던 임상시험 건들로부터 관찰된 내용들과 궤를 같이했다.안전성 측면에서 새로운 우려사안은 확인되지 않았다.한편 ‘엔허투’는 다이이찌 산쿄社가 발굴한 유전자 변형 HER2 기반 항체-약물 결합체(ADC)의 일종으로 다이이찌 산쿄 측이 아스트라제네카社와 함께 공동개발‧발매를 진행하고 있다.

이덕규 2025.02.03
글로벌

머크&컴퍼니, 副腎 연관 희귀암 치료제 선뵐까?

머크&컴퍼니社는 자사의 경구용 저산소증 유도인자-2 α(HIF-2α) 저해제 계열 항암제 ‘웰리렉’(벨주티판)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 지난달 27일 공표했다.‘신속심사’ 대상으로 지정된 ‘웰리렉’의 새로운 적응증은 12세 이상의 소아 및 성인 진행성, 절제수술 불가성 또는 전이성 크롬친화성 세포종 및 부신 결절종(PPGL) 환자들을 치료하는 용도이다.‘웰리렉’의 적응증 추가 신청서는 임상 2상 ‘LITESPARK-015 시험’에서 도출된 객관적 반응률(ORR) 및 반응지속기간(DOR) 자료를 근거로 제출되었던 것이다.개방표지, 단일그룹, 멀티-코호트 시험으로 설계된 ‘LITESPARK-015 시험’의 결과는 임박한 의학 학술회의 석상에서 발표될 예정이다.처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 5월 26일까지 ‘윌레렉’의 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 것으로 보인다.크롬친화성 세포종 및 부신 결절종은 미국에서 매년 최대 2,000명 정도, 전 세계적으로는 연간 최대 5만2,800명 가량이 진단받고 있는 것으로 알려진 희귀암들이다.머크 리서치 래보라토리스社의 마조리 그린 부사장 겸 종양학‧글로벌 임상개발 담당대표는 “크롬친화성 세포종 및 부신 결절종이 부신(副腎) 안팎에서 발생하는 희귀종양들이지만, 현재까지 미국에서 허가를 취득한 치료제가 부재한 형편”이라고 강조했다.그는 뒤이어 “오늘(1월 27일) FDA가 ‘신속심사’ 신청 건을 접수한 것이 ‘웰리렉’과 같은 새로운 치료제들을 개발하고 일부 희귀암을 앓는 환자들에게 도움을 제공하고자 사세를 집중하고 있음을 방증한다”며 “FDA와 긴밀한 협력을 진행해 이처럼 중요한 치료대안이 환자들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.‘웰리렉’은 미국에서 최초이자 유일하게 허가를 취득한 저산소증 유도인자-2 α(HIF-2α) 저해제이다.현재 미국에서 ‘웰리렉’은 임상 2상 ‘LITESPARK-004 시험’에서 도출된 결과를 근거로 관련 신세포암종(RCC)의 치료를 필요로 하는 성인 폰 히펠-린다우병(VHL) 환자 치료, 즉각적인 수술을 필요로 하지 않는 중추신경계 혈관모세포종 또는 췌장 내분비종양(pNET) 치료 등의 적응증을 장착한 항암제로 발매되고 있다.이와 함께 ‘웰리렉’은 중국과 기타 전 세계 16개국에서 일부 성인 폰 히펠-린다우병 환자들을 치료하는 용도로 허가를 취득해 발매가 이루어지고 있다.미국과 캐나다에서는 임상 3상 ‘LITESPARK-005 시험’의 결과에 근거를 두고 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1)/프로그램 세포사멸 단백질 리간드-1(PD-L1) 저해제 및 혈관내피 성장인자 티로신 인산화효소 저해제(VEGF-TKI)를 사용한 이후 단계의 성인 진행성 신세포암종 환자들을 치료하는 용도로 허가를 취득했다.이밖에도 머크&컴퍼니는 포괄적인 임상개발 프로그램을 진행하면서 일부 희귀암, 신세포암종 및 기타 갖가지 유형의 종양들을 치료하는 데 ‘웰리렉’이 나타내는 효과를 평가하고 있다.포괄적인 임상개발 프로그램 가운데는 단독요법제 또는 병용요법제로 ‘웰리렉’이 나타내는 효과를 평가하기 위한 임상 2상 및 3상 시험 건들이 포함되어 있다.

이덕규 2025.02.03
글로벌

노보 노디스크 비만用 피하주사제 체중 22% ↓

36주 동안 체중의 22.0%가 감소한 것으로 나타났다고!노보 노디스크社가 단(單)분자 장기지속형 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 및 애밀린 수용체 작용제의 일종인 아미크레틴(amycretin)의 임상 1b/2a상 시험에서 도출된 주요한 결과들을 지난달 24일 공개해 관심이 모아지고 있다.아미크레틴은 주 1회 피하주사하는 비만 치료제로 개발이 진행 중인 기대주이다.임상 1b/2a상 시험은 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조, 이중맹검법 시험으로 설계된 가운데 총 125명의 과다체중자 또는 비만 환자들을 피험자로 충원한 후 아미크레틴을 주 1회 피하주사하면서 안전성, 내약성, 약물체내동태 및 개념증명(proof-of-concept)을 평가하는 내용으로 진행됐다.시험에 참여한 피험자들은 유지요법제로 3개 상이한 용량을 최대 36주 동안 투여받았다.이 시험의 일차적인 목표는 약물치료 관련 부작용을 평가하는 데 두어졌다.그 결과를 보면 아미크레틴의 안전성 프로필은 인크레틴 기반 제제들과 궤를 같이한 것으로 나타났다.가장 빈도높게 수반된 아미크레틴의 부작용은 위장관계에서 주로 나타났지만, 중증도 측면에서 보면 대부분 경도에서 중등도에 그쳤다.착수시점에서 피험자들의 평균체중은 92.7kg으로 나타난 가운데 전체 피험자들이 복약준수를 이행했음을 전제로 약효를 평가한 결과 아미크레틴 1.25mg을 20주 동안 투여받았던 피험자 그룹의 경우 체중이 평균 9.7% 감소한 것으로 분석됐다.이와 함께 아미크레틴 5mg을 28주 동안 투여받았던 피험자 그룹에서는 16.2%, 아미크레틴 20mg을 36주 동안 투여받았던 피험자 그룹에서는 22.0%가 각각 감소한 것으로 조사됐다.반면 플라시보를 투여받았던 피험자 그룹의 경우에는 체중이 각각 1.9%, 2.3% 및 2.0% 감소한 것으로 나타나 확연한 차이가 눈에 띄었다.노보 노디스크社의 마르틴 랑게 개발 담당부회장은 “과다체중자 또는 비만 환자들을 대상으로 진행된 임상 1b/2a상 시험에서 나타난 아미크레틴 피하주사제의 약효가 대단히 고무적”이라면서 “이번 시험에서 관찰된 결과가 이 새로운 단분자 GLP-1 및 애밀린 수용체 작용제의 일종인 아미크레틴의 잠재적 체중감소 가능성에 무게를 싣게 하는 것”이라고 강조했다.아미크레틴의 효과는 이미 경구용 제제에서 관찰된 바 있다고 덧붙이기도 했다.노보 노디스크 측은 이 같은 시험결과를 근거로 성인 과다체중자 또는 비만 환자들을 대상으로 아미크레틴의 후속 임상시험을 진행할 계획이다.

이덕규 2025.02.03
글로벌

미국 FDA 7개 지정제도 신약개발 가속페달 기폭제 역할

‘희귀의약품’(ODD)에서부터 ‘신속심사’(PR), ‘재생의학 첨단치료제’(RMAT)에 이르기까지..FDA가 지난 1984년에 처음 도입한 7개 지정제도들이 이후로 혁신적인 치료제들의 개발을 가속화하고 투자를 촉진하는 데 결정적인 역할을 했다는 평가가 나왔다.지난 2020년의 경우 총 694건이 지정되었을 만큼 지정건수가 급증하면서 ‘생명공학 붐’을 선도했을 뿐 아니라 지난 40년 동안 획기적인(groundbreaking) 과학적 진보의 출현이 가능케 하는 데 불씨를 지폈다는 것이다.영국 런던에 글로벌 본사를 둔 비즈니스 정보 서비스‧컨설팅기관 글로벌데이터社(GlobalData)는 지난달 23일 공개한 ‘제약업계 지정제도 평가: 트렌드와 업계 통찰’ 보고서에서 이 같이 평가했다.글로벌데이터社의 재스퍼 몰리 제약산업 담당 애널리스트는 “지금까지 FDA가 7개 유형의 지정제도를 도입하면서 신약개발을 가속화하고 각종 인센티브를 부여해 오는 동안 개별 지정제도들이 저마다 특별한 혜택을 제약기업들에게 제공했다”고 강조했다.몰리 애널리스트는 ‘희귀의약품’ 지정제도의 예를 들면서 임상시험 소요비용 세액공제, 유저피(user fees: 사용자料)의 면제, 허가취득 후 7년의 독점발매권 부여 등의 다양한 특전들을 열거했다.보고서에 따르면 FDA는 ‘희귀의약품’ 지정제도를 처음으로 도입한 지난 1984년에 22건을 지정한 이래 1984년부터 1997년까지 연평균 23건을 지정한 것으로 나타났다.엄격한 심사를 거쳐 제한적인 범위 내에서 지정이 이루어졌음을 시사하는 부분이다.하지만 1998년부터 2012년에 이르는 기간 동안에는 연평균 93건이 지정된 것으로 조사된 가운데 2012년에는 한해 동안에만 총 182건의 지정이 이루어지면서 1997년과 비교했을 때 10배 이상 급증한 것으로 집계됐다.이 같은 집계결과는 1997년 ‘현대화법’(Modernization Act)이 제정되면서 FDA가 허가심사 과정을 예전보다 신속하게 진행하기 시작한 데다 1998년 ‘패스스 트랙’, 1999년 ‘신속심사’ 제도를 각각 도입했던 것과 일맥상통하는 내용이다.게다가 이 기간(1998~2012년)은 생명공학이 본격적으로 대두하고 붐을 조성한 황금기와도 맞물린다.지난 2003년에 ‘휴먼 게놈 프로젝트’가 완성되면서 유전자 치료제들의 개발이 급행열차에 올라타는 데 기폭제로 작용했음이 떠올려지게 하는 부분이기도 하다.보고서를 보면 뒤이어 2012년부터 2020년에 이르는 기간에도 연평균 지정건수가 급증한 것으로 나타나 있다.이 기간 동안 전체 지정건수가 4배 가까이 껑충 뛰어오른 것으로 나타났기 때문.‘감염성 질환 치료제’(2012년), ‘혁신 치료제’(2013년), ‘희귀 소아질환 치료제’(2014년), ‘재생의학 첨단치료제’(2017년) 등이 잇따라 도입된 것도 이 시기이다.몰리 애널리스트는 “이 같은 각종 지정제도들의 도입이 첨단 생물학적 제제들의 개발이 빠르게 진행되도록 뒷받침하면서 생명공학업계에 붐이 일고 신기술의 도입과 임상시험 단계의 진입이 활발하게 이루어진 현실을 데자뷔처럼 반영한 것”이라고 설명했다.실제로 보고서에서 지난 2020년을 예로 들면 총 694건의 지정이 이루어지면서 피크에 도달했음이 눈에 띈다.바꿔 말하면 ‘코로나19’ 팬데믹 기간 동안에도 제약산업이 유례없는 활기를 지속한 데다 투자가 활발하게 진행되었다는 의미이다.덕분에 대단히 중요한(critical) 신약과 백신의 개발이 줄줄이 이어지면서 마치 영화 ‘과속스캔들’의 한 장면을 방불케 했다.다만 2020년 이후로는 지정건수가 다소 하강곡선을 긋기 시작하면서 2024년의 경우 총 506건이 지정되는 데 머물렀다.그럼에도 불구하고 이 같은 추이는 포스트-팬데믹 정상(normality)으로 복귀하는 과도기적 과정을 반영한 것일 뿐, 제약업계가 이전의 수 십년 기간과 비교했을 때 역사적으로 보더라도(historically) 전례없이 높은 활력을 유지하고 있음이 투영된 결과라고 보고서는 풀이했다.몰리 애널리스트는 “지난 1984년에 처음으로 지정제도가 도입된 이래 FDA의 연평균 지정건수가 상향곡선을 이어왔다”면서 “이 같은 추이는 투자와 신기술의 도입‧이용 측면에서 볼 때 제약업계가 발전을 거듭해 왔음을 비추는 거울과도 같은 것”이라고 설명했다.무엇보다 오늘날 7개 지정제도들은 FDA가 장착하고 있는 각종 특전(toolkit)의 전체적이고 통합적인 틀에서 골격 부분을 구성하면서 대단히 중요한 치료제들의 허가취득을 가속화하고, 생명을 구해줄 다양한 의약품들이 환자들에게 최대한 빠른 시일 내에 공급될 수 있도록 하는 데 결정적으로 기여했다고 몰리 애널리스트는 결론지었다.

이덕규 2025.02.03
글로벌

애브비, 새로운 분자 접합 분해제 개발 파트너십

애브비社가 미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 생명공학기업 네오모프社(Neomorph)와 제휴 및 선택권 행사권 보장 합의계약을 체결했다고 23일 공표했다.양사는 암과 면역성 질환들에 걸쳐 다양한 표적들에 대응할 새로운 분자 접합 분해제들의 개발을 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.이와 관련, 분자 접합 분해제들은 암의 성장이나 면역계 조절장애에 관여하는 단백질들을 표적으로 작용해 분해를 촉발시키도록 설계된 새로운 계열의 저분자 치료제들을 말한다.보다 정밀한 치료 접근방법의 하나로 각광받기에 이른 것이 분자 접합 분해제이다.특히 분자 접합 분해제들은 지금까지 약물로 표적화할 수 없는(undruggable) 것으로 알려진 단백질들을 표적화할 수 있다는 잠재력 측면에서 주목받고 있다.애브비社의 스티븐 엘모어 전부 치료제‧플랫폼 기술 담당부회장은 “단백질 분해제들이 신약발굴 분야에서 획기적인(groundbreaking) 진전을 이끌었다”면서 “애브비는 이 같은 기술을 더욱 진전시키는 데 사세를 집중하고 있는 제약사”라고 말했다.그는 뒤이어 “애브비가 네오모프와 손잡고 새로운 분자 접합 분해제들의 개발을 진행키로 한 것에 고무되어 있다”며 “새롭고 효과적인 면역성 질환 치료제와 항암제들을 선보일 수 있게 될 것으로 기대되기 때문”이라고 설명했다.네오모프社의 필 챔벌레인 대표는 “네오모프가 다양한 범위에 걸친 단백질체(proteome)에 적용할 수 있는 차별화된 분자 접합 플랫폼을 구축하고자 여러 해를 할애했다”면서 “암과 면역성 질환 분야에서 전환적인(transformative) 치료제들을 선보이고 있는 글로벌 리더기업의 한곳인 애브비와 파트너 관계를 구축한 것은 고무적인 일”이라고 말했다.네오모프는 지금까지 알려진 가장 도전적이고 가치있는 표적들에 대응하는 데 사세를 집중하고 있다고 덧붙이기도 했다.양사간 합의에 따라 네오모프는 계약성사금 이외에 선택권 행사료 및 각종 성과금으로 최대 16억4,000만 달러를 애브비 측으로부터 지급받기로 했다.이와 함께 제품발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한을 확보했다.

이덕규 2025.01.24
글로벌

노보노디스크, 겸상 적혈구 빈혈 신약개발 제휴

미국 노스 캐롤라이나州 중북부 도시 더럼에 소재한 연구‧개발 전문 생명공학기업 임벤션 테라퓨틱스社(IMMvention Therapeutix)가 경구용 겸상(鎌狀) 적혈구 빈혈(또는 겸상세포 질환) 및 기타 각종 만성질환 치료제들의 공동개발을 진행하기 위해 노보 노디스크社와 전략적 제휴 및 라이센스 합의를 도출했다고 22일 공표했다.양사는 임벤션 테라퓨틱스 측이 개발 중인 저분자 BACH1 단백질 저해제들을 이용하기 위해 손을 맞잡은 것이다.BACH1 단백질은 세포반응, 산화(酸化) 스트레스 및 다양한 질병에서 나타나는 염증 등에 핵심적인 조절물질의 하나로 사료되고 있다.바꿔 말하면 BACH1 단백질이 상당히 유망한 치료표적일 수 있다는 의미이다.현재 전임상 단계의 개발이 진행 중인 임벤션 테라퓨틱스의 경구용 BACH1 저해제들은 겸상 적혈구 빈혈의 병리학적 측면을 완화시키는 데 도움이 될 것으로 보이는 태내 헤모글로빈 수치의 증가에 관여한다는 잠재적 가능성에 무게를 싣게 하고 있다.양사간 합의에 따라 노보 노디스크는 임벤션 테라퓨틱스의 BACH1 프로그램에 대한 독점적 글로벌 전권을 갖기로 했다.또한 양사는 BACH1 저해제들의 개발 구상 프로그램 단계에서부터 개발 후보물질 지명 단계에 이르기까지 긴밀한 협력을 진행해 나가기로 했다.개발 후보물질로 지정이 이루어지면 노보 노디스크 측이 후속 개발, 허가신청 및 글로벌 마켓 발매 등의 부분을 맡기로 했다.임벤션 테라퓨틱스社의 아닐 고얄 대표는 “노보 노디스크와 파트너 관계를 구축하게 된 것에 고무되어 있다”면서 “양사의 제휴가 임벤션 테라퓨틱스를 위해 이루어진 괄목할 만한 성과이자 겸상 적혈구 빈혈 등의 질환들과 관련해서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하고자 하는 우리의 비전에 한층 더 무게를 싣게 하는 것”이라고 말했다.그는 뒤이어 “현재 사용 중인 치료제들이 존재하는 데다 최근 유전자 치료제들도 선을 보였지만, 겸상 적혈구 빈혈 환자들은 여전히 접근 가능하고 효과적이면서 복용이 간편한 경구용 치료제를 필요로 하고 있다는 것이 우리의 믿음”이라며 “노보 노디스크 측이 보유한 전문성과 헌신에 힘입어 우리가 새로운 BACH1 저해제들의 개발을 순조롭게 진행하고, 환자들에게 유의미한 치료대안을 선보일 수 있게 될 것으로 기대한다”고 덧붙였다.노보 노디스크社의 자야 고얄 희귀질환 치료제 연구‧개발 담당부회장은 “BACH1이 생명을 위협할 수 있는 증상의 일종인 겸상 적혈구 빈혈과 관련해서 생물학적으로 밀접한 표적의 하나가 될 수 있다는 믿음을 갖고 있다”면서 “임벤션 테라퓨틱스는 유망한 BACH1 저해제들을 확보하고 주목할 만한 전임상 단계 자료를 잇따라 산출해 온 생명공학사”라고 강조했다.그런 임벤션 테라퓨틱스와 파트너 관계를 구축하고 관련 프로그램들을 진행하게 된 것에 고무되어 있다고 덧붙이기도 했다.고얄 부회장은 또 “겸상 적혈구 빈혈 환자들을 위해 유망한 치료대안들을 적극 탐색해 나갈 것”이라고 다짐했다.한편 양사의 제휴대상인 전신성 BACH1 저해제들과 별도로 임벤션 테라퓨틱스는 몇몇 뇌 침투 BACH1 저해제들의 개발을 진행할 수 있는 권한을 보유하고 있다.뇌 침투 BACH1 저해제들은 파킨슨병, 알쯔하이머 및 기타 관련질환들에 대응할 수 있도록 해 줄 것으로 기대를 모으고 있다.파킨슨병과 알쯔하이머 등은 BACH1의 조절장애가 병리학적인 측면에서 증상들이 나타나는 데 관여하는 것으로 사료되고 있다.

이덕규 2025.01.24
글로벌

J&J 중증 근무력증 치료제 임상 3상 ‘란셋’ 게재

존슨&존슨社의 계열사인 얀센-씨락 인터내셔널 N.V.社는 전신성 중증 근무력증(gMG) 치료제로 심사가 진행 중인 니포칼리맙(nipocalimab)의 본임상 3상 ‘Vivacity-MG3 시험’ 결과가 의학 학술지 ‘란셋 뉴롤로지’誌에 게재됐다고 23일 공표했다.니포칼리맙은 항체 양성을 나타내는 성인 전신성 중증 근무력증 환자들을 대상으로 효능 평가가 이루어진 신생아 Fc 수용체(FcRn) 차단제의 일종이다.여기서 언급된 항체 양성은 항-아세틸콜린 수용체(AchR) 양성, 항-근육 특이 티로신 인산화효소(MuSK) 양성 및 항-리포프로틴 수용체 관련 프로틴4(LRP4) 항체 양성 등을 포함하는 개념이다.‘Vivacity-MG3 시험’에서 도출된 결과를 보면 24주차에 ‘중증 근무력증 일상생활 활동’(MG-ADL) 지표를 적용해 평가했을 때 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 개선이 입증됐다.이와 함께 니포칼리맙은 양호한 안전성 프로필을 나타냈고, 부작용으로 인해 약물투여가 중단된 비율을 보면 니포칼리맙 투여그룹에서 7.1%, 플라시보 대조그룹에서 5.1%로 대동소이하게 나타났다.니포칼리맙은 임상 3상 ‘Vivacity-MG3 시험’의 결과에 근거를 두고 항-아세틸콜린 수용체(AchR), 항-근육 특이 티로신 인산화효소(MuSK) 및 항-리포프로틴 수용체 관련 프로틴4(LRP4) 항체 양성을 동반한 전신성 중증 근무력증 환자들을 위한 치료제로 지난해 미국과 유럽에서 허가신청서가 제출된 바 있다.이탈리아 밀라노에 소재한 카를로 베스타 신경의학연구소의 카를로 안토지 박사(신경면역학‧근육병리학)는 “니포칼리맙이 다양한 임상시험에서 항체 양성을 나타내는 성인 전신성 중증 근무력증 환자들에게서 자가항체들을 포함한 면역글로불린 G(IgG) 수치를 감소시키는 데 도움을 준 것으로 입증됐다”면서 “임상 3상 ‘Vivacity-MG3 시험’에서 도출된 긍정적인 결과가 이처럼 파괴적인 자가항체 질환의 기저원인에 대응할 수 있는 니포칼리맙의 잠재력을 한층 더 괄목할 만하게 뒷받침하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.안토지 박사는 뒤이어 “이처럼 긍정적인 자료가 ‘란셋 뉴롤로지’에 게재된 것은 대단히 고무적인 일”이라며 “다수의 항체 양성 전신성 중증 근무력증 환자들에게서 지속적으로 증상을 조절하면서 안전성 프로필이 입증된 추가적인 표적치료제들이 변함없이 요망되고 있는 것이 현실이기 때문”이라고 덧붙였다.전신성 중증 근무력증은 만성, 희귀, 자가항체 기반 질환의 일종으로 평생동안 지속적으로 나타나는 증상이지만, 현재 완치요법제는 부재한 형편이다.세계 각국의 전신성 중증 근무력증 환자 수는 70만명 정도로 추정되고 있는 가운데 유럽 각국의 환자 수는 5만6,000명에서 12만3,000명선에 이를 것으로 추측되고 있다.완전 휴먼 면역글로불린 G1 항체의 일종이자 면역선택성 치료제에 속하는 니포칼리맙은 임상시험에서 자가항체 질환들의 근본적인 원인 가운데 하나로 알려진 병원성(病原性) 면역글로불린 G를 포함한 면역글로불린 G의 수치를 낮추는 효과가 입증됐다.임상시험에서 도출된 자료를 보면 착수시점과 비교했을 때 총 면역글로불린 G 수치가 최대 평균 75%까지 감소한 것으로 입증됐다.이와 함께 24주차에 평가했을 때 AChR 항체, MuSK 항체를 포함한 병원성 면역글로불린 G 하위계열들의 수치 감소가 관찰됐다.면역글로불린 E, 면역글로불린 A 및 면역글로불린 M 등의 수치에는 변화가 관찰되지 않은 것으로 나타나 병원성 면역글로불린 G 자가항체들이 감소한 후에도 면역계 본연의 보호기능이 유지될 수 있도록 해 줄 것임을 뒷받침했다.존슨&존슨社의 계열사인 얀센-씨락 리미티드社의 루도빅 드 보쿠드헤 면역학 치료제 부문 대표는 “이번에 ‘란셋 뉴롤로지’에 게재된 임상 3상 ‘Vivacity-MG3 시험’의 자료를 보면 전신성 중증 근무력증 환자들에게 니포칼리맙이 나타낼 수 있는 임상적 유익성의 잠재력에 무게를 싣게 한다”고 말했다.이번 성과는 아울러 이처럼 파괴적인 증상으로 인해 고통받고 있는 환자들에게서 치료결과를 개선하기 위해 지속적인 노력을 기울이고 있는 존슨&존슨이 중요한 진전을 이루어냈음을 나타내는 것이라고 덧붙이기도 했다.시험에서 니포칼리맙과 기존의 표준요법제를 병용한 피험자 그룹은 ‘중증 근무력증 일상생활 활동’(MG-ADL) 지표를 적용해 평가한 반응했을 때 플라시보와 표준요법제를 병용한 대조그룹에 비해 2점 이상 괄목할 만한 감소가 입증됐다.일부 전신성 중증 근무력증 환자들에게서 MG-ADL 지표를 적용해 평가했을 때 착수시점보다 1~2점 변화가 나타났다는 것은 정상적인 식사와 음식물 섭취로 인한 잦은 숨막힘 또는 안정을 취하고 있는 때 호흡곤란, 인공호흡기의 사용 필요성 등에 상당한 차이가 나타날 수 있음을 의미하는 것이다.시험에서 안전성과 내약성을 보면 니포칼리맙의 다른 임상시험 건들로부터 확보된 내용들과 궤를 같이했다.존슨&존슨 이노버티브 메디슨社의 신두 람찬드렌 신경의학 담당 의학이사는 “임상 3상 ‘Vivacity-MG3 시험’의 자료를 보면 전신성 중증 근무력증과 같은 자가항체 기반 질환 환자들을 위해 혁신적이고 전환적인(transformational) 접근방법을 연구‧개발하고자 우리가 부단한 탐색을 진행하고 있음을 방증하는 것”이라고 말했다.임상 3상 자료가 ‘란셋 뉴롤로지’에 게재된 데다 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 것을 기쁘게 받아들인다고 덧붙이기도 했다.람찬드렌 의학이사는 뒤이어 “전신성 중증 근무력증 환자들이 면역글로불린 G 수치가 감소한 이후에도 보호 변역반응을 유지하는 데 도움을 줄 수 있는 효과적인 면역선택성 치료대안들을 추가로 필요로 하고 있다”고 강조했다.존슨&존슨 측은 지난해 9월 11일 및 8월 29일에 니포칼리맙의 허가신청서를 유럽 의약품감독국(EMA)과 FDA에 각각 제출한 바 있다.FDA는 임상 3상 ‘Vivacity-MG3 시험’에서 확보된 결과를 근거로 니포칼리밥의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정했다.니포칼리맙은 이와 별도로 임상 2상 ‘DAHLIAS 시험’의 결과를 근거로 최근 중등도에서 중증에 이르는 성인 쇠그렌 증후군 환자들을 위한 ‘혁신 치료제’로 지정됐다.

이덕규 2025.01.24
글로벌

바이오젠 ‘스핀라자’ 고용량 요법 美ㆍEU 심사개시

바이오젠社는 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘스핀라자’(뉴시너센)의 고용량 요법 허가신청 건이 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 접수됐다고 23일 공표했다.허가신청이 이루어진 ‘스핀라자’의 고용량 요법은 유도요법으로 50mg 용량을 14일 간격으로 2회 투여하고, 유지요법으로 28mg 용량을 4개월 간격으로 투여하는 내용으로 구성되어 있다.바이오젠社의 스테파니 프라뎃 신경근 개발부문 대표는 “미국과 유럽에서 ‘스핀라자’의 고용량 요법 허가신청 건이 접수되어 심사가 개시될 수 있게 된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “이 같은 성과는 척수성 근위축증 환자들을 위한 치료대안의 진전을 위해 바이오젠이 부단하게 사세를 집중해 왔음을 방증하는 것”이라고 말했다.그는 뒤이어 “고용량 요법이 환자 뿐 아니라 환자가족들에게도 유의미한 유익성을 제공해 줄 수 있을 것”이라고 예상했다.현재 ‘스핀라자’는 전 세계 71개국에서 12mg 용량이 허가를 취득해 발매되고 있다.존스 홉킨스대학 의과대학의 토마스 크로포드 박사는 “발매 초기에 성공적인 성과를 수확했던 척수성 근위축증 치료제가 지속적으로 진일보할 수 잇으려면 혁신적인 접근방법을 필요로 한다”면서 “오늘 발표는 환자 커뮤니티를 위해 주목할 만한 진전이 이루어졌음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.‘DEVOTE 시험’에서 도출된 결과를 보면 ‘스핀라자’의 고용량 요법이 유의미한 임상적 유익성을 제공해 줄 수 있을 뿐 아니라 현재 허가를 취득해 사용 중인 12mg 용량과 궤를 같이하는 안전성 프로필을 유지했다고 크로포드 박사는 설명했다.‘DEVOTE 시험’은 ‘스핀라자’ 50mg 및 28mg을 투여하면서 안전성, 내약성, 약물체내동태 및 효능 등을 평가하기 위해 설계된 임상 2/3상 피험자 무작위 분류, 대조, 용량증량 시험이다.이 시험에는 전 세계 42개 의료기관에서 충원된 다양한 연령대 및 척수성 근위축증 유형의 환자 총 145명이 피험자로 참여했다.

이덕규 2025.01.24

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