약업신문

글로벌

日 토호HD, 각막증 재생의료 등 제품 사업 강화

일본 토호홀딩스(HD)는 최근 게이오기주쿠대학 의학부발 벤처 ‘셀루전(cellusion)’과 자본업무 제휴를 발표했다. 토호HD는 이번 제휴를 통해 유전자 치료의약품 및 재생의료등제품에 대한 대응을 강화할 방침이다. 셀루전은 수포성 각막증 치료를 목적으로 하는 iPS세포를 이용한 각막내피 재생의료를 주요사업으로 2015년 1월에 설립되었다. 현재 개발 중인 ‘CLS001’은 각막이식 적용 증례의 절반 이상을 차지하는 수포성 각막증에 대한 재생의료등제품이다. 2021년 7월에 게이오기주쿠 특정 인정 재생의료등 위원회로부터 사람에 대한 안전성을 평가하는 의사주도 임상연구의 실시 승인을 얻고 있어 준비가 되는대로 게이오대학병원에서 연구가 시작된다. 토호HD는 이번 출자를 통해 각막내피 재생의료 사업개발을 지원하고 유전자 치료의약품· 재생의료등제품을 비롯한 스페셜리티 의약품에 대한 대응을 강화한다. 또, 전국을 커버하는 유통망 및 고기능 물류체제, 긴급 시에 대한 대응, 의료기관에 대한 정보제공 및 시판 후 안전성 정보수집 등의 노하우를 활용하여 원재료의 수송, 시험물류, 도매물류 등의 유통과제에 전면적으로 협력하기로 했다.

최선례 2022.01.10
오츠카 항정신병약 ‘렉설티’ 美 청소년적응 추가 승인

일본 오츠카 제약은 항정신병약 ‘렉설티(REXULTI, brexpiprazole)’와 관련, 미국에서 13~17세 청소년의 정신분열증에 대한 적응확대 승인을 취득했다고 최근 발표했다. ‘렉설티’는 오츠카가 창제한 독자적인 약리작용을 가진 신규화합물로서, 룬드벡과 공동 개발되었다. 2015년 미국에서 성인의 대우울증 보조요법 및 성인의 정신분열증 적응으로 승인되었고, 현재 정신분열증약으로 60여개국에서 사용되고 있다. 또, 알츠하이머형 치매에 수반하는 행동장애 및 외상 후 스트레스장애(PTSD)의 적응 등에 대해서도 임상개발을 진행하고 있다. 이번 승인과 관련, 오츠카와 룬드벡은 ‘13세~17세 소아에 대한 정신분열증 치료’에 대해 미국에서 우선 심사 지정을 받았다. 오츠카의 D&C 최고 전략책임자 로버트 맥쿼드 씨는 ‘이번 승인으로 청소년들의 정신분열증에 대한 인식을 높이고 효과적인 치료옵션을 제공할 수 있게 되어 매우 기쁘다’고 말했다. 또 룬드벡의 연구개발담당 상급 부사장 존 루스맨 씨는 ‘정신분열증 환자의 최대 3분의 1이 청소년기에 발병한다’며 ‘인생 과도기에 복잡한 건강 문제를 안은 청년기의 정신분열증 환자에게 유용한 치료 선택지를 제공할 수 있게 된 것을 자랑스럽게 생각한다’고 밝혔다.

최선례 2022.01.10
사노피, AI 기반 정밀의학 치료제 전략제휴 맞손

사노피社 및 영국의 인공지능(AI) 기반 신약개발 선도 파마테크(pharmatech) 기업 엑스사이언티아社(Exscientia)가 인공지능 기반 정밀의학 치료제들의 개발을 공동으로 진행하기 위한 전략적 제휴에 합의했다고 7일 공표했다. 양사는 엑스사이언티아 측이 보유한 실제 환자샘플 이용 단대단(end-to-end) 인공지능 기반 플랫폼을 적용해 항암제와 면역질환 치료제 분야에서 최대 15개의 새로운 저분자 신약후보물질들을 개발을 진행하기 위한 연구제휴 및 라이센스 합의를 이번에 도출한 것이다. 이에 앞서 양사는 지난 2016년 이래 협력관계를 이어 왔다. 지난 2019년에는 사노피 측이 염증과 면역질환에서 2개의 별도 표적들을 표적으로 작용하는 엑스사이언티아社의 새로운 이중특이성 저분자 신약후보물질을 라이센스 계약을 통해 확보한 바 있다. 사노피社의 프랑크 네슬레 글로벌 연구담당대표 겸 최고 학술책임자는 “인공지능을 적용해 신약 발굴‧개발의 전체적인 측면을 첨단화하는(modernize) 분야의 선도주자라 할 수 있는 엑스사이언티아 측과 제휴의 깊이를 심화시켜 나가고자 한다”면서 “사노피와 엑스사이언티아의 제휴를 통해 암과 면역 매개성 질환 분야에서 새로운 저분자 의약품을 발굴하고 개발하는 방법을 변화시키고자 하는 것이 우리의 목표”라고 말했다. 이를 위해 정교한 인공지능 및 기계학습 방법론을 적용할 경우 신약개발 소요기간을 단축할 수 있을 뿐 아니라 한층 더 품질높고 개선된 표적치료제들을 설계하는 데 도움을 받을 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다. 엑스사이언티아 및 사노피 양사는 이에 따라 엑스사이언티아 측이 보유한 맞춤 의약품 플랫폼을 적용해 표적 프로젝트들을 확인‧선택하기 위한 협력을 진행해 나가기로 했다. 이 플랫폼은 일차적인 사람 조직샘플을 초기 표적 및 신약 발굴 단계의 연구에 통합시켜 “환자 우선”(patient-first)의 방법론을 가능케 해 줄 수 있을 전망이다. 엑스사이언티아 측 연구자들은 이 과정에서 전체적인 신약창출 과정 가운데 좀 더 초기단계에서 잠재적 신약후보물질들 선정할 때 환자, 질병 및 임상 관련자료를 통합적으로 이용할 수 있게 될 것으로 보인다. 표적 발굴 이외에도 엑스사이언티아 측은 최대 개발 후보물질 선정단계까지 저분자 신약 설계를 주도하고 최적화 활동을 선도키로 했다. 사노피 측의 경우 전임상, 임상개발, 제조 및 상용화 부분을 맡기로 했다. 엑스사이언티아社의 설립자인 앤드류 홉킨스 대표는 “인공지능의 잠재력을 십분 살려 차세대 항암제 및 면역 매개성 질환 치료제들의 개발을 진행한다는 목표에 따라 사노피 측과 제휴하게 된 것은 대단히 고무적인 일”이라면서 “우리의 인공지능 기반 플랫폼이 신약발굴에서부터 중개의학 연구 및 개발에 이르기까지 폭넓게 적용되어 정밀의학과 신약후보물질의 품질 개선은 물론이고 임상시험에서 환자선택을 한층 풍부하게 하는 데까지 활용될 수 있을 것”이라고 전망했다. 그는 뒤이어 “사노피 측과 제휴의 폭을 확대키로 함에 따라 환자 조직모델에 대한 인공지능 설계 신약후보물질을 테스트할 때 우리가 보유한 플랫폼을 적용함으로써 마우스 모델 등을 사용하는 기존의 연구방법에 비해 훨씬 더 정확한 결과를 얻을 수 있게 될 것”이라면서 “이 같은 변화는 임상시험을 앞두고 수 년 전에 실제 사람조직을 대상으로 신약후보물질을 테스트할 수 있게 될 것임을 의미하는 획기적인 일”이라고 강조했다. 양사간 합의에 따라 엑스사이언티아 측은 1억 달러의 계약성사금을 사노피 측으로부터 현금으로 지급받기로 했다. 이와 함께 차후 연구, 중개, 임상개발, 인‧허가 및 발매 성과에 도달했을 때 최대 총 52억 달러 정도의 금액을 건네받을 수 있게 됐다. 또한 사노피 측이 제품을 발매했을 때 한자릿수 후반에서 10%대 중반의 로열티를 수수할 권한까지 확보했다. 이밖에도 엑스사이언티아 측은 양사가 임상시험에 공동투자하는 등 비용을 분담한 제품이 발매되었을 때 최대 21%의 로열티 비율을 적용받을 수 있게 됐다. 지급을 약속받은 금액 가운데 1억 달러의 현금은 1/4분기 중으로 건네져 엑스사이언티아의 재무제표에 반영될 수 있을 전망이다.

이덕규 2022.01.10
AZ, 아밀로이드증 치료 후보물질 개발 파트너십

아스트라제네카社의 희귀질환 치료제 부문 계열사인 미국 매사추세츠州 보스턴 소재 전문 제약기업 알렉시온 파마슈티컬스社(Alexion)가 스위스 생명공학기업 뉴리뮨 AG社(Neurimmune AG)와 글로벌 독점적 제휴 및 라이센스 제휴 합의계약을 체결했다고 7일 공표했다. 양사는 뉴리뮨 AG 측이 현재 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료제로 임상 1b상 단계의 개발을 진행 중인 휴먼 모노클로날 항체 ‘NI006’의 개발‧발매를 진행하기 위해 손을 잡은 것이다. ‘NI006’은 잘못 접힌(misfolded) 트랜스티레틴을 표적으로 작용하도록 개발이 진행되고 있는 휴먼 모노클로날 항체의 일종이다. 심장 내부에서 아밀로이드 원섬유 축적물을 제거해 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증의 병태생리학적인 측면에 직접적으로 대응하도록 설계되어 진행성 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 환자들을 치료하는 약물로 기대되고 있다. 양사간 합의에 따라 알렉시온 파마슈티컬스 측은 글로벌 마켓에서 ‘NI006’의 개발, 제조 및 발매를 독점적으로 진행할 수 있는 권한을 확보했다. 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증은 치명적일 수 있는 전신성, 진행성 증상의 하나여서 심부전으로 진행되고 진단 후 4년 이내에 사망에 이를 위험성이 높은 것으로 알려져 있다. 진단이 제대로 이루어지지 못하는 경우가 잦은 데다 증상 자체에 대한 인식이 부족하고 증상들이 이질적이어서 유병률이 실제보다 과소평가되고 있는 것으로 알려져 있다. 알렉시온 파마슈티컬스社의 마크 두노이어 대표는 “지난 30여년 동안 희귀질환 환자들을 위한 치료제 개발을 지속해 온 알렉시온 파마슈티컬스가 진단률이 낮은 소수의 환자그룹을 위한 혁신적인 과학 분야에 특화된 제약기업”이라면서 “우리는 이 같은 전문성을 적용해 심장 내부의 아밀로이드 원섬유 축적물을 제거하도록 설계되어 진행성 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 환자들의 심장 기능을 개선해 줄 것으로 기대되는 ‘NI006’의 개발을 진행해 나갈 것”이라고 말했다. 현재 진행성 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증은 기존의 치료제들로 충분한 치료가 이루어지지 못하고 있다고 덧붙이기도 했다. 이와 관련, 다양한 유형 및 중증도를 나타내는 아밀로이드증으로 인해 고통받고 있는 환자들은 니즈에 대응할 수 있기 위해 다양한 작용기전의 약물들을 필요로 하고 있고, 이 때문에 의료상의 니즈가 크게 충족되지 못하고 있다는 지적이다. 트랜스티레틴 아밀로이드 제거제(depleter)의 일종인 ‘NI006’은 아스트라제네카社 및 알렉시온 파마슈티컬스社가 아밀로이드증에 초점을 맞추고 있는 파이프라인을 새롭게 보완해 줄 방법을 제시해 주면서 심부전으로 진행될 수 있는 심근병증에 대응하기 위한 노력을 한층 확대‧강화해 줄 수 있을 전망이다. 양사의 합의에 따라 알렉시온 파마슈티컬스 측은 3,000만 달러의 계약성사금을 뉴리뮨 AG社에 지급키로 했다. 아울러 차후 개발, 인‧허가 및 발매 성과에 도달했을 때 최대 7억3,000만 달러의 성과금을 지급키로 했다. 또한 발매가 이루어졌을 때 매출액 대비 10% 초‧중반대 로열티를 건네기로 했다. 뉴리뮨 AG 측은 알렉시온 파마슈티컬스社를 위해 현재 진행 중인 임상 1b상 시험을 총괄하면서 마무리짓기로 했다. 알렉시온 파마슈티컬스 측의 경우 시험비용의 일부를 지원하고, 차후 임상개발에서부터 제조, 발매 등을 맡기로 했다.

이덕규 2022.01.10
머크&컴퍼니, 딥 러닝 AI 이용 신약개발 제휴

미국 워싱턴州 밴쿠버에 소재한 약물‧표적 발굴 전문기업 애브사이 코퍼레이션社(Absci Corporation)가 자사의 인공지능(AI) 구동 통합 신약창출 플랫폼(Integrated Drug Creation Platform)을 이용하기 위해 머크&컴퍼니社와 연구 제휴계약을 체결했다고 7일 공표했다. 이 같은 내용은 애브사이 코퍼레이션社가 각종 단백질을 치료 목적으로 이용할 수 있도록 하기 위해 딥 러닝(deep learning) 인공지능 및 합성 생명공학을 이용한 약물‧표적을 발굴하는 데 특화된 기업임을 상기할 때 주목할 만한 것이다. 애브사이 코퍼레이션社의 본사가 소재한 밴쿠버는 워싱턴州와 국경을 마주보고 있는 캐나다 브리티시 컬럼비아州의 최대도시 밴쿠버와 이름이 동일해 지난 2010년 밴쿠버 동계올림픽 당시 화제가 되었던 도시이다. 양사간 합의에 따라 애브사이 코퍼레이션 측은 자사의 생체공학적 단백질(Bionic Protein) 비 표준 아미노산 기술을 효율적으로 이용해 머크&컴퍼니 측의 바이오제조 용도에 맞춤화된 효소들을 생산하고, 선약금과 기타 성과금을 지급받을 수 있는 권한을 확보했다. 머크&컴퍼니 측의 경우 최대 3개 표적까지 선택해 신약개발 제휴를 진행할 수 있는 선택권을 갖기로 했다. 이처럼 머크&컴퍼니 측이 최대 3개 표적까지 선택권을 행사할 경우 애브사이 코퍼레이션 측은 최대 6억1,000만 달러의 제휴성사금 및 성과금 뿐 아니라 연구비와 매출액 단계별 로열티 등을 별도로 지급받을 수 있을 전망이다. 애브사이 코퍼레이션社의 설립자인 션 맥클레인 대표는 “우리가 머크&컴퍼니 측과 이 같은 내용의 제휴에 합의하면서 세계적인 수준의 연구조직과 협력해 새로운 효소들을 창출할 수 있게 된 것을 대단히 기쁘게 생각한다”며 “우리가 보유한 인공지능 기반 플랫폼을 적용해 환자들의 삶을 유의미하게 개선해 줄 새로운 생물의약품 후보물질들을 창출할 수 있도록 하고자 사세를 집중해 나갈 것”이라고 다짐했다. 머크 리서치 래보라토리스社의 피오나 마셜 부사장 겸 발굴‧전임상 및 중개의학 담당대표는 “머크&컴퍼니가 생물의약품 역량을 구축하고, 확대하고, 개선하기 위한 새로운 방법을 지속적으로 평가하고 있다”면서 “애브사이 코퍼레이션 측이 보유한 플랫폼이 새로운 생물의약품 후보물질들을 설계할 절호의 기회를 제공해 줄 수 있을 뿐 아니라 복잡한 단백질들의 발현을 위한 탐색을 가능케 해 줄 것”이라는 말로 높은 기대감을 내비쳤다.

이덕규 2022.01.10
애브비, 美ㆍEU서 ‘린버크’ 적응증 추가 신청 공표

애브비社는 자사의 선택적‧가역적 야누스 인산화효소(JAK) 저해제 계열 류머티스 관절염 치료제 ‘린버크’(Rinvoq: 우파다시티닙 15mg)의 적응증 추가 신청서가 FDA 및 유럽 의약품감독국(EMA)에 제출됐다고 7일 공표했다. 허가신청이 이루어진 ‘린버크’의 새로운 적응증은 염증의 징후들이 객관적으로 관찰되고 비 스테로이드성 항염증제들에 불충분한 반응을 나타내는 비 방사선학적 축성 척추관절염(nr-axSpA)을 치료하는 용도이다. ‘린버크’의 적응증 추가 신청서는 임상 3상 ‘SELECT-AXIS 2 시험’에서 확보된 자료를 근거로 제출된 것이다. 성인 비 방사선학적 축성 척추관절염 환자들에게서 ‘린버크’가 나타낸 효능 및 안전성을 평가하기 위해 진행되었던 ‘SELECT-AXIS 2 시험’에서 ‘린버크’를 복용한 환자그룹은 일차적 및 최고등급(most ranked) 이차적 시험목표들이 충족된 것으로 나타났다. ‘린버크’ 15mg을 1일 1회 복용한 환자그룹의 경우 14주차에 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 요통, 염증을 포함한 비 방사선학적 축성 척추관절염의 징후와 증상들이 감소한 데다 신체기능과 질병 활성도가 개선된 것으로 입증된 것이다. 애브비社의 토마스 허드슨 연구‧개발 담당부회장은 “축성 척추관절염이 척추에 영향을 미치는 만성 염증성 질환의 일종으로 젊고 활동적인 삶을 살고 있는 성인층 환자들에게서 나타날 수 있고, 파괴적인 통증을 수반할 수 있는 데다 삶의 질을 크게 감소시킬 수 있다”면서 “애브비는 FDA 및 EMA와 협력해 ‘린버크’가 비 방사선학적 축성 척추관절염 환자들을 위한 치료대안으로 사용될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 말했다. 이와 함께 애브비 측은 EU에서 ‘린버크’의 제품라벨 개정(enhancements)을 요청했다. 임상 3상 ‘SELECT-AXIS 2 시험’의 결과와 임상 2/3상 ‘SELECT-AXIS 1 시험’에서 2년차에 도출된 결과를 근거로 생물의약품 질환조절용 항 류머티스제들(bDMARDs)에 불충분한 반응을 나타내는 성인 활동성 강직성 척추염 환자들에게도 ‘린버크’를 사용할 수 있도록 요청한 것. 애브비 측은 또한 현재 FDA가 진행하고 있는 ‘린버크’의 강직성 척추염 적응증 추가 신청 건을 뒷받침하기 위해 이들 자료를 제출했다. 강직성 척추염 또는 비 방사선학적 축성 척추관절염 환자들에게서 관찰된 안전성 자료를 보면 지금까지 알려진 ‘린버크’의 안전성 프로필과 일반적으로 대동소이했다. 안전성 측면에서 새로운 위험성은 확인되지 않았다.

이덕규 2022.01.10
모더나 코로나 백신 부스터 접종 시기 FDA 단축

FDA가 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 차세대 전령 RNA(mRNA) 치료제‧백신 개발 전문 생명공학기업 모더나 테라퓨틱스社의 ‘코로나19’ 백신 ‘모더나 COVID-19 백신’의 ‘긴급사용 승인’(EUA) 내용을 7일 개정했다. 18세 이상 성인들이 기본접종을 마친 후 부스터 접종을 받을 수 있는 시기를 기존의 최소한 6개월 이후에서 최소한 5개월 이후로 단축한 것. FDA 생물의약품평가연구센터(CBER)의 피터 막스 소장은 “미국이 오리지널 SARS-CoV-2 바이러스 뿐 아니라 다른 변이들이 출현했을 때보다 훨씬 빠르게 확산되면서 고도의 감염성을 나타내고 있는 오미크론 변이의 파고 한가운데에 놓여 있는 상황”이라면서 “백신접종이 현재 창궐하고 있는 변이들을 포함해 ‘코로나19’에 대응할 수 있는 최선의 방어대안인 만큼 기본접종 종료 후 부스터 접종 사이의 소요기간을 단축함에 따라 면역력 약화를 감소시키는 데 도움이 될 수 있을 것”이라고 말했다. 그는 또 “오늘 결정으로 현재 사용 중인 mRNA 백신들의 부스터 접종 시기에 일관성을 도모할 수 있게 된 것”이라며 “우리는 누구나 백신을 접종받도록 장려하고 있고, 기본접종이든 부스터 접종이든 지금 접종받더라도 결코 늦지 않다”고 덧붙였다. 한편 2회 기본접종을 마친 후 모더나 테라퓨틱스의 ‘코로나19’ 백신을 부스터 접종받은 사람들에게서 가장 빈도높게 보고된 부작용을 보면 주사부위 통증, 발적 및 부종과 함께 피로, 두통, 근육통 또는 관절통 및 오한 등이 수반된 것으로 나타났다. 피접종자, 보호자 및 의료인용 요약서(Fact Sheets)에는 이처럼 잠재적으로 수반될 수 있는 부작용 뿐 아니라 심근염 및 심낭염 위험성 등에 대한 정보가 포함되어 있다.

이덕규 2022.01.10
암젠, 단백질 치료제 개발ㆍ창출 연구제휴 합의

암젠社 및 제너레이트 바이오메디슨社(Generate Biomedicines)가 단백질 치료제들의 개발‧창출을 위한 연구제휴 합의를 도출했다고 6일 공표했다. 일부 치료제 영역과 다중양식(multiple modalities)에 걸쳐 5개 임상표적을 겨냥한 단백질 치료제들의 개발을 공동으로 진행키로 합의했다는 것. 제너레이트 바이오메디슨社는 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 기계학습(MI: machine learning) 구동 다중양식 발생 생명공학(Generative Biology) 플랫폼 분야의 1세대 기업으로 알려진 곳이다. 합의를 도출함에 따라 암젠 측은 일차적으로 5개 프로그램을 진행하는 데 필요한 5,000만 달러의 자금을 지급키로 했다. 아울러 추후 19억 달러까지 추가로 건넬 수 있고, 로열티를 지급할 수 있음을 약속했다. 또한 비용을 부담하는 조건으로 최대 5개의 프로그램을 추가로 지정할 수 있는 선택권을 확보했다. 개별 프로그램마다 암젠 측은 차후 최대 3억7,000만 달러의 성과금과 함께 두자릿수 초반대 로열티를 지급키로 했다. 이와 별도로 차후 제너레이트 바이오메디슨 측이 진행할 자금수혈 과정에도 참여키로 했다. 다만 더 이상 구체적인 금전적 조건이나 합의내용은 외부에 공개되지 않았다. 암젠社의 데이비드 M. 리즈 연구‧개발 담당부회장은 “이제 우리는 과학적인 측면에서 전환점에 놓여 있다”면서 “이 같은 위치에서 컴퓨터를 활용한 접근방법으로 생명공학에 대한 우리의 이해도를 향상시키고, 가장 도전적인 일부 표적들을 대상으로 최적의 물질을 디자인할 수 있는 역량 또한 한층 더 배가시킬 수 있게 될 것”이라고 피력했다. 그는 뒤이어 “우리는 제너레이트 바이오메디슨 측이 보유한 통합적인 가상시험(in silico) 디자인과 웻랩(wet lab) 역량이 단백질 공학 분야에서 우리가 보유한 강점과 결합되어 신약개발 노력을 촉진할 수 있을 뿐 아니라 초히적의 치료효과를 내포한 새로운 단백질 서열을 창출할 수도 있게 될 것”이라고 전망했다. 암젠 측은 다중특이적 신약개발을 진행하는 과정이 내포하고 있는 도전요인들을 인식하면서 지난 10여년 동안 웻랩 대량신속 자동화(high throughput automation)와 드라이랩(dry lab) 컴퓨터 생명공학을 결합시키는 데 투자를 진행해 왔다. 암젠 측의 발생 생명공학 전략은 생명공학, 자동화 및 단백질 공학 분야에서 자사의 개척자적인 강점을 이용하기 위한 디지털 바이올로직스 디스커버리(Digital Biologics Discovery) 그룹의 확립으로 이어졌다. 발생 생명공학 분야에서 암젠 측이 갖고 있는 목표는 이 같은 경험과 전문성을 살려 새롭게 부각되고 있는 서열 기반(sequence-based) 약물설계 기술을 결합시켜 각종 난치성 질환들에 대응하는 복잡한 다중특이성 치료제들을 선보일 수 있도록 하는 데 두어지고 있다. 암젠 측의 생명공학적 신약개발 전문성이 제너레이트 바이오메디슨 측이 보유한 인공지능(AI) 플랫폼과 결합되면 개발에 소요되는 기간을 단축하고 제조능력과 임상적 행동을 예측할 수 있는 선도물질들을 창출해 한층 더 심화된 다중특이성 약물설계가 가능케 될 수 있을 전망이다. 제너레이트 바이오메디슨은 발생 생명공학 분야의 개척자적인 기업 가운데 한곳으로 알려져 있다. 발생 생명공학은 기계학습과 인공지능을 사용해 새로운 단백질 치료제 프로그램을 확립하는 혁신적인 신약 발굴‧개발 방법의 하나이다. 제너레이트 바이오메디슨 측의 기계학습 알고리즘은 이미 알려진 수많은 단백질들을 분석하고, 아미노산의 서열, 구조 및 기능과 연결하는 통계적 패턴을 찾도록 해 주는 시스템을 말한다. 이 기계학습 알고리즘의 기술 플랫폼은 지난 3년여 동안 컴퓨터를 사용해 생성되었고 광범위한 실험을 통해 특성이 규명된 수많은 새로운 단백질들에 관한 클로즈-루프(closed-loop) 학습에 의해 향상을 거듭해 왔다. 이 플랫폼은 제너레이트 바이오메디슨 측의 웻랩 연구와 결합되어 다양한 치료제 관련 니즈에 부응할 수 있을 것으로 기대되는 다수의 항체, 펩타이드, 효소, 세포 및 유전자 치료제들을 신속하게 창출할 수 있게 해 줄 것으로 보인다. 제너레이트 바이오메디슨社의 마이크 낼리 대표는 “이번 합의가 우리의 발생 생명공학 플랫폼이 내포하고 있는 변혁적인(transformative) 힘을 방증하는 것”이라면서 “우리가 암젠 측과 전략적인 협력을 통해 그들의 세계적인 단백질 기반 치료제 공학 노하우를 우리의 차별화된 기계학습 기반 약물창출 플랫폼과 결합할 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”고 말했다. 그는 또 자사의 기술 플랫폼에 힘입어 비단 단백질 뿐 아니라 지금까지 다른 방법으로는 가능하지 않았던 신생(de novo), 목표 기반(purpose-built) 단백질들을 창출할 수도 있게 될 것이라고 덧붙였다.

이덕규 2022.01.07
일라이 릴리, 핵산 치료제 개발 핵심기술 확보

일라이 릴리社가 캐나다 앨버타州 에드먼턴에 소재한 전문 제약기업 엔토스 파마슈티컬스社(Entos Pharmaceuticals)로부터 ‘퓨소제닉스’(Fusogenix) 핵산 전달기술에 대한 전권을 인수했다고 6일 공표했다. ‘퓨소제닉스’ 핵산 전달기술이란 중추 및 말초 신경계를 표적으로 작용하는 핵산 치료제들의 연구‧개발 및 발매를 진행하는 데 적용되는 핵심적인 기술을 말한다. 이 기술을 확보함에 따라 일라이 릴리 측은 다수의 핵산 치료제들을 전달하는 데 핵심적인 도전요인의 하나로 손꼽히는 문제점들을 해결해 줄 수 있는 새로운 약물전달 플랫폼 기술에 대한 접근성을 확보하게 됐다. 연구협력 합의를 도출함에 따라 양사는 중추‧말초 신경계를 표적으로 하면서 일라이 릴리 측에 의해 제공된 적재 치료물질(therapeutic cargo)을 전달하기 위한 단백질 지방 운반체(PLV: proteo-lipid vehicles)를 개발하는 데 초점을 맞춘 다양한 프로그램들을 진행키로 했다. 이 과정에서 엔토스 파마슈티컬스 측은 자사가 보유한 ‘퓨소제닉스’ 플랫폼 기술을 적용해 단백질 지방 운반체들을 생성, 개발 및 최적화하는 부분을 맡기로 했다. 일라이 릴리 측의 경우 개발된 단백질 지방 운반체들 가운데 선택을 거쳐 임상개발 및 상용화 부분을 맡게 된다. 그 대가로 엔토스 파마슈티컬스 측은 5,000만 달러의 계약성사금을 받기로 했다. 계약성사금에는 일라이 릴리 측이 엔토스 파마슈티컬스를 대상으로 진행할 지분투자분이 포함되어 있다. 이와 함께 엔토스 파마슈티컬스 측은 제휴에 따른 개별 프로그램들이 진행될 때마다 잠재적 개발‧발매 성과금으로 최대 4억 달러를 받기로 했다. 아울러 성공적인 개발‧발매가 이루어졌을 때 로열티를 지급받기로 했다. 릴리 지네틱 메디슨社(Lilly Genetic Medicine)의 앤드류 애덤스 부사장은 “핵산 기반 치료제가 아직까지 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 다수의 중증질환들에 대해 생물학적인 관점에서 원인으로 작용하는 문제점들에 대응할 수 있게 해 줄 것이라는 유망성이 돋보이는 분야”라면서 “이 같은 치료제들이 특정한 표적세포들에 안전하고 효과적으로 전달될 수 있도록 하는 과정에서 직면하는 걸림돌들을 극복하는 일은 내재된 잠재성을 실현하는 데 필수적인 부분이라 할 수 있을 것”이라고 말했다. 이에 따라 일라이 릴리는 그 같은 도전요인들을 극복하고 환자들에 대한 치료성과를 개선해 줄 새로운 치료제들의 개발을 진행하기 위한 노력의 일환으로 엔토스 파마슈티컬스 측과 긴밀한 협력을 이어 나갈 것이라고 애덤스 부사장은 다짐했다. 엔토스 파마슈티컬스社의 설립자이기도 한 존 루이스 대표는 “일라이 릴리가 지난 145년여 동안 과학적인 첨단 진보 성과물들을 신약개발 전략에 성공적으로 접목시키는 역량을 입증해 왔다”며 “우리가 품질높은 치료제들을 개발하기 위해 일라이 릴리 측이 진행할 탐색과정에서 역할을 맡을 수 있는 기회를 확보한 것은 고무적인 부분”이라는 말로 기대감을 표시했다. 무엇보다 일라이 릴리 측과 협력하게 된 것은 우리가 보유한 전문성과 기술 플랫폼의 잠재적 가치를 인정받은 중요한 성과라 할 수 있을 것이라고 루이스 대표는 덧붙이기도 했다.

이덕규 2022.01.07
獨 머크, 제약 위탁 개발ㆍ제조기업 7.8억弗 인수

독일 머크社가 미국 인디애나州 인디애나폴리스에 본사를 둔 의약품 위탁 개발‧제조기업(CDMO) 엑셀리드社(Exelead)를 현금 7억8,000만 달러를 지급하는 조건에 인수키로 합의했다고 6일 공표했다. 엑셀리드社는 ‘코로나19’와 기타 다수의 질환들에 사용되는 전령 RNA(mRNA) 치료제들의 핵심이라 할 수 있는 지질 나노입자(LNP) 기반 약물전달 기술을 포함해 복잡한 조성물의 주사제 분야에 특화된 CDMO이다. 독일 머크社 이사회 의장을 겸직하고 있는 벨렌 가리호 대표는 “제약‧생명공학 파이프라인이 ‘코로나19’를 넘어서서 다양한 분야에 걸쳐 갈수록 탄탄하게 구축되고 있는 가운데 mRNA와 같은 새로운 양식들이 고도로 매력적인 사업기회를 제공해 주기에 이르렀다”는 말로 M&A의 배경을 설명했다. 그는 뒤이어 “이번에 엑셀리드를 인수키로 합의함에 따라 우리 머크가 고객기업들을 대상으로 선도적인 CDMO 서비스를 제공하면서 발빠르게 성장하고 있는 mRNA 치료제 시장에서 커다란 잠재력을 포착해 나갈 수 있게 될 것”이라고 덧붙였다. 마티아스 하인젤 라이프 사이언스 부문 대표는 “엑셀리드 측이 보유한 역량과 전문성이 우리의 CDMO mRNA 부문을 크게 강화시켜 줄 수 있을 것”이라면서 “엑셀리드의 노련한 조직과 함께 일할 수 있게 된 것은 대단히 고무적인 일”이라고 말했다. 하인젤 대표는 또 “양사가 힘을 합쳐 고객기업들에게 mRNA 제조공정 전반에 걸쳐 차별화되고 진정한 통합적 서비스를 제공할 수 있게 될 것”이라며 “이에 힘입어 공급망의 복잡성을 크게 감소시키고, 시장 데뷔속도를 향상시켜 궁극적으로는 세계 각국에서 환자들의 생명을 구할 치료제들에 대한 접근성을 향상시킬 수 있을 것으로 기대해 마지 않는다”고 피력했다. 엑셀리드社의 존 리그 대표는 “제약업계에서 머크가 오랜 기간 동안 전문성을 확립해 온 만큼 이제 엘셀리드가 고객기업 및 환자들의 니즈에 부응할 수 있는 최적의 위치에 자리매김할 수 있게 될 것”이라는 말로 의의를 강조한 뒤 “양사가 힘을 합치면 우리가 사세를 집중해 왔던 CDMO 분야에서 기술적 노하우 및 차별화된 전문성을 한층 더 강화할 수 있게 될 것으로 기대한다”고 말했다. 엑셀리드를 인수한 것은 강한 임팩트를 내포한 중‧소 규모 기업들을 인수해 자사의 ‘빅 3’ 성장엔진 가운데 하나인 프로세스 솔루션(Process Solutions) 사업부문의 혁신을 촉진하고자 하는 머크가 성취한 또 하나의 성과물이라는 평가이다. 앞서 머크는 지난해 1월 독일 함부르크에 본사를 둔 mRNA 위탁 개발‧제조기업 암프텍社(AmpTec)를 인수한 바 있다. 암프텍을 인수함에 따라 ‘코로나19’ 백신을 포함한 mRNA 치료제들의 중요한 구성물질 가운데 하나로 머크 측이 지난 20년 이상의 오랜 기간 동안 이어왔던 지질 생산역량 뿐 아니라 mRNA 제조능역을 크게 끌어올리는 성과를 거뒀다. 한편 엑셀리드는 지난 10년 이상 전임상 단계의 개발에서부터 지질 나노입자의 상용화를 위한 충진‧완제품 생산을 포함한 위탁제조에 이르기까지 광범위한 서비스를 제공해 왔다. 머크 측은 mRNA에 대한 투자를 지속적으로 진행하면서 인디애나폴리스에 소재한 엑셀리드의 사세를 확대하는 데도 힘을 기울여 나간다는 방침이다. 양사간 합의에 따른 후속절차들은 1/4분기 중으로 마무리될 수 있을 전망이다.

이덕규 2022.01.07
日 다이쇼, ‘리포비탄D 발렌타인 한정 보틀’ 발매

시즌마다 한정판 디자인을 선보이는 일본의 국민 드링크(?) ‘리포비탄D’가 올해도 발렌타인데이를 앞두고 한정판 보틀을 발매했다. 제조판매원인 다이쇼 제약은 ‘리포비탄을 통해서 발렌타인을 연출할 수 있기를 바라는 마음에서 매년 리포비탄D 발렌타인 한정 보틀을 판매하고 있다’며 ‘올해는 다양한 연령대가 좋아할 수 있도록 귀여운 하트를 가진 2종의 디자인 보틀을 준비했다’고 전했다. 한정 보틀은 앞과 뒤를 다른 색의 하트로 디자인됐으며, 10개 들이 상자도 패지키를 동일하게 마감했다. 또 수퍼 등의 매장에서 판매되는 2병 들이 팩은 하트를 잘라낸 패키지로 디자인하여 보틀이 귀엽게 들여다보이도록 하여 마음이 따듯해지는 발렌타인데이 분위기를 한껏 연출했다. 이 발렌타인데이 한정판은 1월 5일부터 다이쇼 통판사이트 ‘다이쇼 다이렉트’를 통해, 또 1월 17일부터는 일본 전국의 수퍼 등에서 수량·기간 한정으로 판매된다.

최선례 2022.01.07
에자이, 美 자회사 항암제 로이반트에 독점권 공여

에자이는 미국 자회사 H3바이오메디슨이 개발 중인 항암제 ‘H3B-8800’과 관련, 영국 로이반트 사이언시스의 자회사에 글로벌 독점적 연구·개발·판매권을 공여하는 라이선스 계약을 체결했다고 6일 발표했다. ‘H3B-8800’은 경구 투여가 가능한 저분자의 스플라이싱 팩터 3B 서브유닛1(Splicing Factor 3B subunit 1, SF3B1) 모듈레이터로, 미국과 유럽에서 골수이형성증후군을 대상으로 제1상 임상시험을 실시 중에 있다. 스플라이싱 인자에서 흔히 볼 수 있는 유전자 변이인 SF3B1에 결합하여 비정상적인 mRNA 스플라이싱을 조절함으로써 항종양 효과를 발휘하는 것으로 알려지고 있다. 에자이는 이번 계약에 따라 계약일시금을 수령하는 동시에 개발 진척에 따른 마일스톤 및 발매 후 매출수익에 따른 일정한 로열티를 수령하게 된다. 한편, 로이반트는 독자의 비즈니스모델을 가진 바이오의약품 기업으로, 다양한 영역에서 효율적인 임상개발을 하는 ‘반츠(Vants)’라는 자회사를 설립하고 있다. 에자이는 ‘로이반트와 이번 계약을 통해 ‘H3B-8800’의 가치를 최대화할 수 있을 것으로 기대하고 있다‘고 밝혔다.

최선례 2022.01.07
노바티스, RNAi 적용 말기 肝질환 치료제 도전

이중나선 구조를 띄는 RNA가 특정한 유전자의 발현을 억제하는 RNA 간섭(RNAi) 과정을 발견한 학자들에게 지난 2006년 노벨 생리의학상의 영예가 돌아간 이래 RNA 간섭 치료제는 첨단 신약개발 연구방법으로 크게 각광받고 있는 추세이다. 이와 관련, 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 대표적인 RNA 간섭 기술 전문 제약기업 앨나이램 파마슈티컬스社(Alnylam Pharmaceuticals)가 노바티스社와 제휴계약을 체결했다고 6일 공표해 관심이 모아지고 있다. 양사가 노바티스社 바이오메디컬연구소(NIBR)에 의해 개발된 표적에 앨나이램 파마슈티컬스 측이 보유한 검증된 짧은 간섭 RNA(siRNA) 기술을 적용해 억제하는 기전으로 기능성 간 세포들의 재성장을 촉진하고, 간 부전 환자들의 이식수술을 대체할 수 있도록 하기 위한 치료제 개발에 목표를 두고 손을 맞잡은 것이기 때문. 앨나이램 파마슈티컬스社의 케빈 피츠제럴드 최고 학술책임자는 “노바티스와 제휴하게 된 것을 크게 환영해 마지 않는다”면서 “이번에 노바티스 측과 맺은 협력관계야말로 RNA 간섭 분야에서 우리 앨나이램 파마슈티컬스가 보유한 리더십을 살려 가장 존경받은 제약기업들로부터 유래된 고도로 혁신적인 표적들에 대응하는 치료제 개발이라는 새로운 지평을 열어 나갈 수 있게끔 해 줄 훌륭한 사례라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다. 대부분 간경변에서 비롯되는 진행성 질환의 일종인 말기 간질환(ESLD)은 건강했던 간 조직들이 파괴되고 중요한 간 기능이 상실되는 특성을 나타내고 있는 형편이다. 이에 따라 말기 간질환은 환자들의 삶의 질에 깊은 영향을 미치고 있는 가운데 세계 각국에서 매년 100만명 이상이 이로 인해 사망하고 있는 것이 안타까운 현실이다. 현재 말기 간질환을 치료하는 대안은 간 이식수술이 유일하다는 것이 전문가들의 설명이다. 하지만 이식수술은 침습적인 수술과정을 필요로 하는 데다 환자들이 필요로 하는 간의 공급 또한 제한적이라는 문제에 직면해 있는 상황이다. 이 때문에 간 조직을 재생하고 간에 의해 조절되는 필수적인 대사 및 합성과정을 회복시켜 줄 대체 치료방법이 절실히 요망되고 있다는 지적이다. 미국 매사추세츠州 보스턴 출신으로 현재 노바티스社 바이오메디컬연구소 소장으로 재직 중인 제이 브래드너 박사는 “말기 간질환에 대응할 새로운 유형의 치료제를 원하는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 여전히 존재한다”고 지적했다. 그는 뒤이어 “재생의학 분야에서 보유하고 있는 리더십의 유산을 바탕으로 노바티스가 간 부전 환자들에게 획기적인(transformative) 유익성을 안겨줄 수 있는 회복(restorative) 전략을 창안해 왔다”며 “이번에 앨나이램 파마슈티컬스 측이 보유한 짧은 간섭 RNA 플랫폼을 최적으로 적용해 새로운 개념이 임상개발로 이어질 수 있도록 해 줄 것으로 기대되는 새로운 제휴관계를 구축하게 된 것은 환영해 마지 않을 일”이라고 덧붙였다. 3년에 걸친 배타적 연구제휴 기간 동안 앨나이램 파마슈티컬스 측은 노바티스社에 의해 개발된 표적 특이적 분석법을 적용해 잠재적 짧은 간섭 RNA 치료제들의 개발을 진행하게 된다. 이 같은 과정을 거쳐 선도 후보물질이 확정되면 노바티스 측이 후속개발 및 임상시험을 진행하게 된다.

이덕규 2022.01.07
위중증 ‘코로나19’ 치료제 FDA ‘EUA’ 再신청

미국 펜실베이니아州 동남부 도시 래드너에 소재한 제약기업 NRx 파마슈티컬스社는 자사가 개발한 ‘코로나19’ 치료제 ‘지에사미’(Zyesami: 아빕타딜)의 ‘긴급사용 승인’(EUA) 신청서를 FDA에 제출했다고 5일 공표했다. ‘지에사미’는 ‘베클루리’(렘데시비르)를 포함해 승인받은 치료제들을 사용했음에도 불구하고 호흡부전으로 인해 사망 위험성(immediate risk of death)이 높은 위중증 ‘코로나19’ 환자들과 현재 미국 국립보건연구원(NIH)의 연구비 지원으로 진행 중인 임상 3상 ‘ACTIV-3b 시험’에 피험자로 참여할 수 없는 환자들을 위한 치료제로 허가신청이 이루어졌다. 앞서 NRX 파마슈티컬 측은 지난달 29일 ‘지에사미’를 ‘혁신 치료제’로 지정해 줄 것을 요청하는 신청서를 FDA에 제출한 바 있다. 또한 ‘지에사미’는 지난해 11월 초 ‘긴급사용 승인’ 신청이 FDA에 의해 반려되기도 했었다. NRx 파마슈티컬스社의 조나산 재비트 대표는 “상세한 피드백과 앞선 ‘긴급사용 승인’ 신청을 통해 습득한 내용들을 참고로 보다 범위가 좁은 내용으로 FDA에 재차 ‘긴급사용 승인’ 신청서를 제출하기에 이른 것”이라면서 “오미크론 변이가 지속적으로 발생하면서 병원의 수용능력을 넘어서 매일 1,200명 이상의 미국민들이 사망하고 있는 현실에서 우리는 ‘지에사미’가 다른 치료대안이 부재한 위중증 ‘코로나19’ 환자들을 위한 치료대안으로 공급되어 회복 가능성을 크게 높일 수 있을 것이라는 믿음을 변함없이 갖고 있다”고 말했다. ‘지에사미’의 허가신청서는 ‘베클루리’ 또는 허가를 취득한 다른 위중증 ‘코로나19’ 치료제들을 사용해 치료를 진행한 환자들을 충원해 이루어진 임상 2b/3상 시험에서 확보된 자료를 대상으로 새로운 분석작업을 진행한 끝에 재차 제출되기에 이른 것이다. 새로운 분석작업은 생명을 위협하는 폐 질환 분야에서 권위있는 통계 전문가로 알려진 데이비드 쇤펠드 교수에 의해 이루어졌다. FDA의 요구로 이루어진 이 분석결과를 보면 시험에서 원래의 일차적 시험목표가 충족된 것으로 입증됐다. 한 예로 28일차까지 생존하고 호흡부전 증상이 나타나지 않은 환자들의 비율이 ‘지에사미’를 사용해 치료를 진행한 그룹의 경우 플라시보 대조그룹에 비해 2.8배 높게 나타난 것. 마찬가지로 60일차까지 생존한 비율을 보면 ‘지에사미’를 사용한 치료한 그룹에서 4배 높게 나타났으며, 피험자 무작위 분류 당시 인공호흡기를 필요로 했을 정도여서 가장 위험도가 높았던 환자그룹 가운데 ‘지에사미’로 치료를 진향한 그룹은 생존률이 10배 높은 수치를 보였다. 가장 빈도높게 수반된 ‘지에사미’의 부작용을 보면 경도에서 중등도에 이르는 설사 및 전신성 저혈압이 관찰됐다. ‘지에사미’는 합성 혈관작용 腸 폴리펩타이드(VIP)의 일종으로 호흡곤란, 급성 폐 손상 및 염증 동물실험 모델에서 폐포 내부의 2형 폐포세포들과 결합해 항 염증‧항 사이토킨 활성을 나타낸 것으로 입증됐다. 혈관작용 腸 폴리펩타이드가 2형 폐포세포들의 작용을 촉진시켜 표면활성물질들이 폐 내벽을 덮도록 해야 하는 데, 표면활성물질들이 소실되면 호흡부전과 폐포의 파괴가 나타나면서 ‘코로나19’ 증상이 나타나게 된다. NRx 파마슈티컬스 측은 FDA와 긴밀한 협력을 진행해 ‘긴급사용 승인’ 내용과 관련한 추가정보가 필요할 때 신속하게 제출될 수 있도록 한다는 방침이다. 지난해 11월 FDA는 호흡부전을 동반한 위중증 ‘코로나19’ 환자들을 위한 치료제로 제출되었던 ‘지에사미’의 ‘긴급사용 승인’ 신청 건을 반려한 바 있다. 이번에 새롭게 제출된 ‘긴급사용 승인’ 신청은 FDA의 요구로 새롭게 이루어진 분석을 통해 확보한 자료를 근거로 다른 치료대안이 부재한 환자들에게 사용될 수 있도록 적응증을 축소한 가운데 이루어졌다. ‘지에사미’는 미국 국립보건연구원이 현재 진행 중인 임상 3상 ‘ACTIV-3b 시험’에 포함된 600여 후보물질들 가운데 선택된 치료제이다. 적응증 내용의 세부적인 변경에도 불구, 임상시험 피험자 충원조건이 절충되거나 완화되지는 않았다.

이덕규 2022.01.06
화이자ㆍ바이오엔테크, 이번엔 대상포진 백신을..

이번에는 전령 RNA(mRNA) 기반 대상포진 백신! ‘코로나19’ 백신 ‘코미나티’를 공동개발해 글로벌 마켓에 공급하고 있는 화이자社 및 독일 생명공학기업 바이오엔테크社가 최초의 mRNA 기반 대상포진 예방백신을 연구‧개발 및 발매하기 위해 제휴계약을 체결했다고 5일 공표했다. 대상포진은 미국에서 대체로 3명당 1명 꼴로 평생에 한번은 걸리는 파괴적이고 고통스러운 질환으로 알려져 있다. 양사의 제휴는 ‘코로나19’ 백신을 최초로 승인받은 후 가장 광범위하게 사용되고 있는 mRNA 백신으로 자리매김시킨 성공사례를 토대로 다시 한번 성사된 것이다. 이에 앞서 양사는 지난 2018년 인플루엔자 백신, 2020년 ‘코로나19’ 백신의 공동개발 및 발매를 진행하기 위해 손을 맞잡은 바 있다. 양사간 합의에 따라 양사는 화이자 측이 보유한 항원 기술과 바이오엔테크 측이 보유한 가운데 ‘코로나19’ 백신을 개발할 때 사용되었던 mRNA 플랫폼 기술을 적용해 나가기로 했다. 양사는 개발비용을 분담키로 했으며, 임상시험의 경우 올해 하반기 중으로 착수될 수 있을 전망이다. 화이자 측은 개발되어 나올 대상포진 백신을 글로벌 마켓에서 발매할 수 있는 권한을 보장받았다. 다만 바이오엔테크 측이 발매권을 갖기로 한 독일, 터키 및 일부 개발도상국가들에는 예외를 적용키로 했다. 또한 양사는 어떤 제품이든 발매되는 제품으로부터 확보된 이윤을 나눠 갖기로 했다. 화이자社의 미카엘 돌스턴 최고 의학책임자 겸 글로벌 연구‧개발‧의학 담당대표는 “화이자 및 바이오엔테크 양사는 세계 최초의 mRNA 백선을 공동으로 개발하고 ‘코로나19’에 대응하는 데 효과적이면서 내약성이 우수한 대안으로 공급해 오고 있다”면서 “이것은 일관되고 민첩하면서 품질높은 제조를 전례없는 규모로 진행하고 있음을 방증하는 사례라 할 수 있을 것”이라고 말했다. 그는 뒤이어 “이번 합의로 우리는 세계적인 수준의 제조 네트워크로부터 지원을 받는 가운데 또 다른 건강 위협요인을 퇴치하기 위해(tackle) mRNA 기술의 개발을 공동으로 진행해 나가게 된 것”이라고 덧붙였다. 바이오엔테크社의 우구르 사힌 대표는 “양사의 제휴가 새로운 mRNA 기반 대상포진 백신을 개발하기 위해 각사가 보유한 전문적이 노하우와 인적‧물적 자원을 이용키로 하기 위해 성사된 것”이라면서 “50세 이상의 성인들 뿐 아니라 암 환자와 같은 취약한 사람들은 대상포진이 발생할 위험성이 높게 나타나고 있다”고 지적했다. 이에 따라 양사는 우수한 안전성 프로필과 높은 효능을 내포한 mRNA 백신을 공동으로 개발하고, 동시에 세계 각국에서 대규모로 접근성이 확보될 수 있도록 하는 데 목표를 두고 있다고 사힌 대표는 덧붙였다. 합의를 도출함에 따라 화이자 측은 2억2,500만 달러의 계약성사금을 바이오엔테크社에 지급키로 했다. 계약성사금은 7,500만 달러의 현금 지급금과 1억5,000만 달러 상당의 지분투자로 구성되어 있다. 바이오엔테크 측은 이와 함께 미래의 인‧허가 및 매출 성과에 따라 최대 2억 달러의 성과금을 추가로 지급받을 수 있게 됐다. 화이자 측이 보유한 항원 기술을 사용하는 대가로 바이오엔테크 측은 2,500만 달러를 건네기로 했다.

이덕규 2022.01.06
AZ, 美 전문 제약사와 뇌전증 치료제 개발 제휴

미국 뉴욕에 본사를 둔 희귀 신경계 질환 치료제 전문 제약기업 오비드 테라퓨틱스社(Ovid Therapeutics)는 초기단계의 저분자 표적화 KCC2 운반체들의 개발을 진행하기 위해 아스트라제네카社와 독점적 라이센스 제휴계약을 체결했다고 3일 공표했다. 특히 제휴대상 KCC2 운반체들 가운데는 선도 후보물질 ‘OV350’이 포함되어 있다. ‘KCC2’란 뉴런에서 염화물의 항상성을 유지하는 데 관여하는 염화칼륨 공동수송체의 일종을 말한다. 오비드 테라퓨틱스 측은 뇌전증 및 기타 신경계 질환들을 치료하기 위한 KCC2 운반 촉진제들의 개발을 최적화하고 신속하게 진행할 수 있도록 한다는 복안이다. 오비드 테라퓨틱스社의 제레미 레빈 이사회 의장 겸 대표는 “KCC2 운반체가 뇌전증을 치료하는 데 매우 유망하다는 믿음을 우리가 갖고 있는 흥미롭고 새로운 표적의 하나”라면서 “KCC2 운반체들을 선택한 것은 저분자 뇌전증 치료제들의 개발을 진행하는 데 사세를 집중하고 있는 오비드 테라퓨틱스에 자연스런 수순이자 메이저 제약사들과 성공적인 제휴를 진행해 왔던 우리 회사가 새롭게 바통을 이어받는 사례라 할 수 있을 것”이라고 피력했다. 양사간 합의에 따라 아스트라제네카 측은 현금 500만 달러의 계약성사금을 지급받으면서 오비드 테라퓨틱스 측이 발행한 750만 달러 상당의 보통주를 매입하기로 했다. 이와 함께 아스트라제네카 측은 차후 최대 800만 달러의 임상개발 성과금과 최대 4,500만 달러의 인‧허가 성과금을 건네받을 수 있는 권한을 확보했다. 아스트라제네카 측은 이 같은 성과금과 함께 제품발매가 이루어졌을 때 한자릿수에서 최대 10%에 이르는 단계별 로열티를 받기로 했다. 임상적 효능이 입증되었을 때 전략적 제휴에 참여하기 위한 최초 협상의 진행을 선택할 수 있는 권한도 갖게 됐다. 아스트라제네카社의 이언 체슬 글로벌 신경의학 신약개발 담당대표는 “오비드 테라퓨틱스가 신경의학 분야에 주력하면서 새로운 뇌전증 치료제를 개발하는 데 경험을 축적해 온 제약사여서 ‘OV350’을 포함한 KCC2 촉진제들의 개발을 진행할 최적의 파트너라 할 수 있을 것”이라는 말로 기대감을 내비쳤다. ‘OV350’은 개념증명(proof of concept)을 위해 진행되었던 체외 및 생체 시험에서 약물내성 뇌전증에 고무적인 효과를 나타낸 개발 초기단계의 신약후보물질이다. 이 조성물은 직접적으로 KCC2를 표적으로 작용해 활성을 촉진시키는 기전을 내포하고 있다. ‘OV350’은 염화물의 항상성을 향상시켜 일반적으로 뇌전증과 관련이 있는 뉴런의 과잉 민감성을 저해하는 것으로 사료되고 있다. 시험결과들을 보면 KCC2 변이 및 기능부전이 나타날 경우 뇌전증 환자들에게서 빈도높게 관찰되는 뉴런의 과잉 민감성에 관여하는 것으로 입증되어 왔다. 양사의 제휴 프로그램은 아스트라제네카 측이 미국 터프츠대학 산하 터프츠 기초‧중개 신경의학연구소와 진행해 왔던 협력관계를 이어받아 한층 더 진전시키는 데 목표를 두고 있다. GABA 수송체 연구 및 신경약리학 분야의 권위자로 알려진 터프츠대학의 스티븐 모스 박사는 “지난 수 십년 동안 치료제 개발에 진전이 이루어졌음에도 불구하고 뇌전증을 치료받은 환자들 가운데 3분의 1에서 절반 가량이 지속적인 발작 증상을 나타내고 있는 형편”이라면서 “뇌전증의 기저원인을 치료하고자 하는 의사들에게 ‘OV350’과 같이 KCC2를 활성화시키는 치료제들이 강력한 무기가 될 수 있을 것”이라고 설명했다. 한편 오비드 테라퓨틱스 측은 결절성 경화증 및 영아연축(嬰兒攣縮) 치료를 위한 차세대 프레가발린으로 기대를 모으고 있는 ‘OV329’ 또한 보유하고 있다. ‘OV329’는 올해 안으로 임상시험 단계에 진입할 수 있을 전망이다. 오비드 테라퓨틱스 측은 지난해 3월 새로운 콜레스테롤 24-수산화효소 저해제 소티클레스타트(soticlestat)의 개발을 진행하기 위해 다케다社와 라이센스 제휴계약을 체결했다. 현재 소티클레스타트는 드라베 증후군 및 레녹스 가스토 증후군 치료제로 개발하기 위한 임상 3상 시험이 진행 중이다.

이덕규 2022.01.06

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