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산업 / 제약·바이오'AAV 벡터' 기술거래 활활…K-바이오 신약개발·CDMO 집중전 세계에서 AAV(Adeno-associated virus, 아데노부속바이러스) 벡터(Vector, 전달체) 관련 기술거래가 활발한 것으로 나타났다. AAV 벡터 기반 유전자치료제 럭스터나와 졸겐스마가 조 단위 매출을 올리며 승승장구하고 있기 때문이다. 국내 기업들도 AAV 벡터 기반 사업을 본격화하고 나섰다.AAV 벡터는 유전물질(DNA, RNA 등)을 세포나 생체에 주입하기 위해 바이러스를 이용해 개발된 전달체다. 세포 및 유전자치료제의 대표적인 전달체로 사용되고 있다. AAV 벡터는 다른 바이러스 벡터보다 면역 문제가 낮고, 형질주입(Transfection)이 어려운 중추신경계와 근육, 안구 등에도 유전자 전달이 가능해 활용도가 높다. 형질주입은 유전물질을 세포에 넣는 과정을 말한다.특히 AAV 벡터 기반의 럭스터나와 졸겐스마가 전 세계적으로 큰 성공을 거두며 AAV 벡터 플랫폼 기술 및 신약후보물질을 확보하기 위한 움직임이 활발해지고 있다. 졸겐스마 매출액은 2022년 기준 22억 달러(약 2조9000억원)로 집계됐다. 럭스터나는 최근 공개된 데이터는 없으나 연 매출 1조원을 가뿐히 넘길 것이라는 게 업계 예측이다.시장조사 기관 이벨류에이트 파마는 유전자치료제 24% 이상이 AAV 벡터를 활용하는 것으로 분석했다. 또 유전자치료제 시장은 2023년 37억2900만 달러(약 4조9200억원) 규모에서 2026년 160억 달러(21조1400억원) 규모로 급성장할 것으로 내다봤다. 신약개발 기업들이 AAV 벡터 기술 확보에 매진하는 이유다.실제 지난달에만 AAV 벡터 관련 플랫폼 기술과 신약후보물질 3건의 대규모 기술거래가 이뤄졌다. 화이자는 아스트라제네카의 자회사 알렉시온 파마슈티컬스(Alexion Pharmaceuticals)의 희귀유전질환을 적응증으로 하는 AAV 캡시드(Capsid) 유전자치료제 파이프라인을 총 10억 달러(1조 3200억원) 규모(옵션 및 마일스톤 등)에 인수하기로 했다.이에 앞서 같은 달 미국 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)는 일라이릴리 자회사 프리베일 테라퓨틱스(Prevail Therapeutics)의 AAV 캡시드 엔지니어링 플랫폼 기술을 11억9000만 달러(약 1조5700억원) 규모에 기술이전 계약을 맺었다. 또한 아스텔라스(Astellas Pharma)도 4D몰레큘러 테라퓨틱스(4D Molecular Therapeutics)의 안구 유리체 내 망막세포 약물전달 AAV 벡터 플랫폼 기술 R100을 9억6300만 달러(약 1조27000억원)규모로 라이선스 인했다.국내 기업들도 AAV 벡터를 기반으로 플랫폼 기술, 신약개발, CDMO 사업을 활발히 진행 중이다.이엔셀은 AAV 벡터 기술력을 바탕으로 세포 및 유전자 신약개발과 CDMO 사업을 하고 있다. 이엔셀은 안구 특이적 AAV 벡터 기반의 'XLRP(X-염색체 연관 망막색소변성) 치료제'를 개발 중이다. 이 신약후보는 지난 22일 국가신약개발재단의 신약 기반 확충 연구 개발과제로 선정됐다. 특히 이엔셀은 AAV 벡터를 생산할 수 있는 GMP 제조소를 갖췄다. 이에 따라 개발 중인 AAV 기반 신약후보의 빠른 임상시험 진입과 AAV 벡터 CDMO 사업을 통한 매출이 기대된다.씨드모젠도 AAV 벡터 기반으로 신약개발과 CDMO 사업을 하고 있다. 씨드모젠은 현재 6개의 AAV 벡터 기반의 유전자치료제 파이프라인을 구축했다. 이 중 선두에 있는 'CRG-01'은 습성황반변성과 당뇨망막병증의 안질환 치료제를 목표로 하고 있다. 씨드모젠은 우선 습성환반병성을 적응증으로 미국 임상시험 진입을 계획하고 있다.마크헬츠는 AAV 캡시드 엔지니어링 플랫폼 기술과 이를 활용한 AAV 유전자치료제를 연구개발 중이다. 마크헬츠는 AAV 벡터의 특성을 십분 활용, 그동안 표적이 어려웠던 심혈관 및 뇌혈관 질환 유전자치료제를 개발할 계획이다.이 외에도 차바이오텍이 미국 자회사 마티카 바이오테크놀로지 제조소에 AAV 벡터 생산 인프라를 구축, AAV 벡터 CDMO 사업을 추진하고 있다.권혁진 2023.08.30
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산업 / 제약·바이오"줄기세포 기반 파킨슨병 치료, 효과 높이는 방법 찾았다"파킨슨병을 치료할 수 있는 새로운 방법을 국내 연구진이 개발, 네이처(Nature)지에 발표했다. 파킨슨병의 주요 원인인 ‘도파민’ 감소를 해결하기 위해 환자에게 '도파민 뉴런(midbrain dopamine neuron)'을 이식할 때 ‘조절 T세포(regulatory-T, Treg Cell)’를 함께 이식하면 효과가 배가 될 수 있다는 연구결과다. 이는 신약개발 바이오텍 ‘굳티셀(Good T Cell)’ 연구팀과 하버드대학교 의과대학 줄기세포연구소 김광수 교수 연구팀 등 국내 공동연구팀의 쾌거다. 파킨슨병 치료의 새로운 대안으로 기대된다.파킨슨병은 뇌의 운동회로를 구성하는 중뇌 도파민 뉴런이 점진적으로 소실, 도파민 분비가 감소해 운동기능 장애가 생기는 신경퇴행성 뇌질환이다. 도파민은 몸을 움직일 수 있도록 하는 신경전달물질이며, 도파민 뉴런은 도파민을 분비하는 신경계 단위를 가리킨다.또한 조절 T세포는 T세포 아형(Subtype) 중에서 유일하게 면역억제를 유도할 수 있는 세포로, 면역 반응의 활성과 억제에 핵심적으로 관여해 과도한 면역반응으로 발생하는 질환을 치료할 수 있는 핵심 요소로 꼽히고 있다.현재 MSD의 시네메트(성분명 레보도파·카르비도파수화물)가 대표적인 파킨슨병 치료제로 사용되고 있으나, 여전히 치료에 한계가 있다. 시네메트는 도파민 전구체(전 단계 물질)로 몸속에서 도파민으로 전환, 파킨슨병 환자의 부족한 도파민을 보충해주는 역할을 한다. 그러나 시네메트를 장기간 사용하면 이상운동증이라는 부작용을 유발한다. 이에 대안으로 ‘도파민 뉴런 이식술’이 새로운 방법으로 제시되고 있다. 환자의 피부세포를 줄기세포로 역분화 후 이를 다시 도파민 뉴런으로 분화시켜 환자에게 이식하는 방법이다. 그러나 이 역시도 이식 후 2주 내 도파민 뉴런 90%가 사멸하는 한계가 있다. 국내 조절 T세포 기반 신약개발 바이오텍 ‘굳티셀’과 하버드대학교 의과대학 줄기세포연구소 김광수 교수 연구팀 등, 국내 공동 연구팀이 이 문제를 해결, 새로운 파킨슨병 치료방법을 제시했다.굳티셀 관계자는 "조절 T세포의 주입은 도파민 뉴런 이식 후 도파민 뉴런의 생존율 증가에 큰 영향을 미치는 것이 확인됐다”면서 “이를 기반으로 한 줄기세포 치료제는 파킨슨병 치료에서 새로운 임상 결과를 이끌어 낼 수 있는 전략 중 하나로 자리매김할 것”이라고 28일 밝혔다. 연구팀에 따르면 도파민 뉴런 이식술로 유발된 염증 반응은 이식된 도파민 뉴런에 독성을 나타낸다. 또 TNF, IL-1 및 IFN-γ와 같은 염증반응 매개 사이토카인을 분비, 다른 면역세포를 활성화시켜 도파민 뉴런의 사멸을 초래한다. 연구팀은 도파민 뉴런을 이식할 때, 조절 T세포를 도파민 뉴런과 함께 이식하는 방법으로 이 도파민 뉴런의 사멸 기전을 막고 도파민 뉴런의 생존율을 크게 향상시키는 방법을 고안해냈다.연구팀은 파킨슨병 인간화 마우스 모델을 대상으로 △도파민 뉴런과 조절 T세포를 함께 이식한 군(조절 T세포 군)과 △도파민 뉴런만 이식한 군(단독 군)의 2주 후 도파민 뉴런의 생존율을 비교했다. 그 결과, 도파민 뉴런 생존율이 단독 군에선 약 27%에 그친 반면 조절 T세포 군에선 이보다 두 배 가량 높은 약 50%를 기록했다. 즉, 파킨슨병 환자에게 이식된 도파민 뉴런이 오랫동안 살아남아 부족한 도파민을 지속해서 분비, 파킨슨병을 치료할 수 있는 것이다.그러나 연구팀은 “줄기세포 치료제는 미분화 세포로 종양 발생의 가능성이 있다"면서 "도파민 뉴런으로 분화한 세포만을 분리할 수 있는 기술 등이 함께 고도화될 필요가 있다”고 지적했다.한편 이 연구는 ‘조절 T세포는 파킨슨병에 대한 줄기세포 치료를 증진한다(Regulatory T cells aid stem-cell therapy for Parkinson’s disease)'라는 제목으로 네이처지에 게재됐고, 국가생명공학정책연구센터도 BioINwatch 보고서를 통해 연구 성과를 소개했다.이번 연구에 참여한 굳티셀은 T세포 면역학의 대가로 평가받는 연세대학교 생명공학과 이상규 교수가 2016년 설립한 신약개발 기업이다. 굳티셀은 현재 T세포 및 항체를 기반으로 고형암, 자가면역질환, 만성염증성 질환을 타깃하는 First-in-class(계열 내 최초) 신약을 개발 중이다.권혁진 2023.08.29
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산업 / 제약·바이오'유전자 가위' 신약 출시 눈앞…FDA·EMA 승인 예상CRISPER-Cas9(유전자가위, 이하 크리스퍼) 치료제가 연구개발 단계를 넘어, 임상연구 단계에 활발하게 진입하고 있다. 최초의 크리스퍼 기술 기반 치료제의 상용화가 임박하면서 성공 가능성이 커졌기 때문이다. 크리스퍼 기술 활용 신약이 개발된다면 희귀유전질환 분야에 새로운 패러다임이 전개될 전망이다.미국 버텍스 제약(Vertex Therapeutics)과 스위스 크리스퍼 테라퓨틱스가 공동 개발한 ‘엑사셀(Exa-cel, CTX001)’이 올해 FDA 최종 결과가 나올 예정이다. 엑사셀은 유럽 EMA 심사도 진행 중이다. FDA 또는 EMA에서 최종 승인되면 최초의 크리스퍼 기반 신약이 된다. 엑사셀은 혈액학(Hematology)의 희귀유전질환인 겸상적혈구 빈혈 치료제다.아이큐비아 브랜드 마케팅 우수센터(Brand and Marketing Center of Excellence, IQVIA) 에리카 맥그라스(Erica Mcgrath) 연구팀은 “크리스퍼 치료제가 연구개발 단계를 넘어 상용화에 가까워졌다”면서 “그동안 치료가 불가했던 희귀유전질환 치료에 획기적인 변화가 일 것”이라고 27일 밝혔다.에리카 맥그라스 연구팀은 크리스퍼 치료제 연구개발 현황과 개발 성공을 위한 방향에 대한 내용을 골자로 한 리포트 ‘크리스퍼 유전자 치료제 상용화에 직면한 과제(Challenges Facing CRISPR Gene Therapy Commercialization)’를 아이큐비아 공식홈페이지에 발표했다.아이큐비아에 따르면 2023년 5월 기준 제약바이오 기업 주도의 크리스퍼 치료제 39건이 임상시험에 진입했다. 이 중 59%(29건이)는 아직 임상 초기 단계인 1상이 진행 중이다. 또한 한 국가에 쏠림 없이 전 세계 20개국 제약바이오 기업에서 크리스퍼 치료제 개발에 나서고 있는 것으로 분석됐다. 아직 독보적인 기업이 없는 블루오션(Blue Ocean) 분야인 셈이다.크리스퍼 치료제는 종양학(Oncology)과 혈액학 분야에서 연구가 활발한 것으로 나타났다. 임상시험에 진입한 39건 중 16건은 종양학, 14건은 혈액학 분야다. 이외 면역학(Immunology) 4건, 순환기 및 내분비학(Cardiology/Diabetes) 3건, 신경계학(Neurology) 2건으로 집계됐다.임상 3상에는 혈액학 분야만 유일하게 진입했다. 모두 5건이 임상 3상 진행이다. 종양학 분야는 임상 2상에 6건, 임상 1상에 6건이 집계됐다. 특히 종양학 분야 크리스퍼 치료제 개발도 한 기업에 편중되지 않고 5개 기업에서 진행 중이다. 해당 기업은 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics), 인티마 바이오사이언스(Intima Biosciences), 2세븐티 바이오(2seventy bio), 노바티스(Novartis), 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)다.현재 선두에 있는 버텍스 제약은 겸상적혈구 빈혈을 적응증으로 한 엑사셀 외에도 CTX001의 임상 3상 4건과 장기추적조사 1건을 진행 중이다. 크리스퍼 테라퓨틱스는 총 16개로 가장 많은 임상시험 파이프라인을 보유했다. 이 중 6개는 임상시험에 집중하고 있다. 특히 크리스퍼 테라퓨틱스는 크리스퍼 기술의 초기 발견자 중 한명인 독일 막스플랑크연구소 에마뉘엘 샤르팡티에(Emmanuelle Charpentier) 교수가 설립한 회사다. 샤르팡티 교수는 크리스퍼 기술을 개발한 공로로 2020년 캘리포니아대학교 버클리 제니퍼 다우드나(Jennifer A. Doudna) 교수와 노벨 화학상을 받았다. 그러나 이들은 현재 국내 크리스퍼 기반 신약개발 기업 툴젠과 원천기술에 대한 특허 공방을 벌이고 있다.아이큐비아 연구팀은 “크리스퍼 치료제는 매우 유망한 치료제로 평가받고 있으나, 여전히 세포 독성 및 표적이탈(Off-Target)과 같은 심각한 부작용이 우려되는 상황”이라고 지적했다. 연구팀은 그러나 미국 FDA와 유럽 EMA 등, 글로벌 의약품 규제기관에서 크리스퍼 치료제 개발 및 승인을 위한 가이드라인을 발표하며 개발을 적극 지원함에 따라, 향후 크리스퍼 치료제 전망은 밝다고 내다봤다.권혁진 2023.08.28
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산업 / 제약·바이오"최초에 도전하다" 키트루다 자리 노리는 '에스티큐브·지놈앤컴퍼니'글로벌 블록버스터 면역관문억제제(Immune Checkpoint Blockage)의 한계 극복을 위한 세계 최초 도전이 국내에서 진행되고 있다. 그 주인공은 ‘에스티큐브’와 ‘지놈앤컴퍼니’다. 이들은 기존 면역관문억제제와 완전히 다른 타깃을 기반으로 연구개발을 진행 중이다.한국바이오협회 바이오경제연구센터는 24일 미래 10대 블록버스터 의약품을 발표했다. 10대 예상 블록버스터에는 △키트루다 △듀피센트 △오젬픽 △마운자로 △다잘렉스 △옵디보 △스카이리치 △빅타비 △가다실 △트리캐프타(매출 순)가 이름을 올렸다.이 목록에는 '면역관문억제제'가 두 품목이나 있다. 키트루다는 최고 매출이 기대되는 제품으로 선정됐고, 옵디보는 여섯 번째로 높은 매출을 올릴 것으로 예측됐다. 세계 최초 면역관문억제제 BMS '여보이(Yervoy)'가 2011년 FDA에 승인 및 시판된 지 약 12년이 지났지만, 면역관문억제제 파워는 여전하다.각 사의 실적보고서에 따르면 2022년 글로벌 매출 기준 여보이가 21억3100만 달러(약 2조8150억원)로 나타났다. 키트루다는 209억3700만 달러(약 27조6620억원), 옵디보는 82억4900만 달러(약 10조9000억원) 매출을 기록, 국내 제약바이오 기업 전체 매출을 합친 것보다도 많았다.면역관문억제제는 면역 기능을 내는 T세포의 증식과 기능을 저해하는 면역관문(Immune Checkpoint)의 수용체(CTLA4, PD-1, LAG3 등)를 억제, T세포 활성화를 유도해 항종양 효과를 내는 치료제다.우리 몸은 암세포를 공격하는 선천적인 면역기능인 미사일(T세포)을 가지고 있다. 이와 반대로 암세포는 이 미사일을 요격할 수 있는 방어막(면역관문에 대한 리간드)을 갖췄다. 면역관문억제제는 암세포의 방어막을 무력화해 미사일이 암세포를 공격할 수 있게 하는 것이다.그러나 여보이, 키트루다, 옵디보에도 불응하는 환자가 상당수여서 새로운 방법(타깃)이 필요한 실정이다. 전 세계적으로 새로운 면역관문억제제 개발에 힘쓰고 있는 이유다. 국내에선 에스티큐브와 지놈앤컴퍼니가 세계 최초의 작용기전(타깃)을 기반으로 한 면역관문억제제를 개발 중이다.에스티큐브는 면역관문억제제 ‘넬마스토바트(hSTC810)’를 개발, 임상 1상을 완료했다. 넬마스토바트는 기존 면역관문억제제가 타깃하는 ‘PD-L1(Programmed Death-Ligand 1)’과 다른 부티로필린(Butyrophilin) 유전자 중 'BTN1A1'을 타깃한다. BTN1A1 타깃은 에스티큐브가 세계 최초로 발견했다. 에스티큐브는 기존 면역관문억제제 한계를 극복할 수 있다고 설명했다.BTN1A1은 종양미세환경에서 PD-L1과 완벽히 다른 역할을 하는 것이 확인됐다. 에스티큐브 연구 결과에 따르면 넬마스토바트가 결합하는 BTN1A1은 다양한 고형암 종에서 50% 이상 발현되는 반면, PD-L1은 고형암에서 30% 미만으로 발현한다. 실제 임상 1상에서 기존 면역관문억제제에 불응한 환자에게서 부분관해(PR)와 안정병변(SD)이 확인됐다.에스티큐브는 지난 4일 식품의약품안전처에 넬마스토바트 유효성 검증을 위한 임상 1b/2상 임상시험계획승인신청서(IND)를 제출했다.지놈앤컴퍼니도 세계 최초로 ‘CNTN4’를 타깃하는 면역관문억제제 'GENA-104'를 연구개발 중이다. CNTN4는 에스티큐브의 BTN1A1과 같이 암환자에게서 PD-L1보다 더 많이 발현하는 것으로 확인됐다.지놈앤컴퍼니 신약연구소 차미영 소장은 최근 열린 지놈앤컴퍼니 기자간담회에서 “암환자에게서 CNTN4 발현도에 따라 면역관문억제제 치료생존율 차이가 확인됐다”면서 “CNTN4 발현이 높은 위암 환자는 기존 항 PD-1(Programmed Death-1) 면역관문억제제에 대한 효과가 낮았다”고 말했다. 즉 CNTN4를 타깃하면 더 높은 효과를 기대할 수 있다는 것이다.지놈앤컴퍼니는 올 상반기 이내에 GENA-104의 임상 1상 진입을 계획하고 있다. 현재 GENA-104는 비임상시험 막바지 단계가 진행 중이다.권혁진 2023.08.25
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산업 / 제약·바이오“이 기업은 제품도 없는데, 왜 '액티브 ETF'에 속한 걸까요?”“이 기업은 제품도 없는데, 왜 액티브 ETF에 속한 걸까요?”바이오헬스 분야 주식에 투자를 처음 시작한 일명 주린이(주식+어린이) 투자자는 최근 주목받는 바이오헬스 ‘액티브 ETF(상장지수펀드)’ 종목(기업) 구성을 보며 이같은 의문을 표하는 경우가 적지 않다. ‘액티브’ ETF는 펀드 매니저가 실시간으로 성장주를 공략, 초과수익을 얻을 수 있도록 설계된 ETF를 가리킨다.자산운용사들이 바이오헬스 분야 액티브 ETF를 연이어 출시, 상장시키면서 바이오헬스 액티브 ETF에 많은 관심이 쏟아지고 있다. 삼성액티브자산운용이 출시한 ‘KoAct 바이오헬스케어 액티브 ETF’는 23일 순자산 1000억원을 돌파했다. 또한 타임폴리오자산운용도 바이오헬스 전문 액티브 ETF 'TIMEFOLIO K바이오액티브 ETF'를 지난 17일 코스닥에 상장시키며 뜨거운 관심을 이어가고 있다.바이오헬스 분야가 생소한 투자자들은 제품이 없는 기업이 포트폴리오에 속한 것을 의아하게 생각하기 마련이다. ‘신약개발 및 기술 기반’ 기업은 그 자체의 가치로 평가하기 때문에 일반 기업과 달리 제품(서비스 등)이 없는 경우가 종종 있다. 그 만큼 제대로 평가하기 어렵다. 23일 기준 삼성액티브자산운용의 액티브 ETF는 31개 종목, 타임폴리오자산운용의 액티브 ETF는 26개 종목으로 구성됐다. 두 액티브 ETF 중 같은 종목은 15개로, 이 중 신약개발 및 플랫폼 기술 기업은 △알테오젠 △펩트론 △인벤티지랩 △지아이이노베이션 △보로노이다. 이 기업들은 실물 제품이 없는 것으로 알려졌지만, 실제 제품에 해당하는 신약후보물질과 플랫폼 기술을 갖고 있으며, 매출도 발생하고 있다.대표적으로 알테오젠은 올 상반기에만 매출액 459억원, 순이익 169억원을 낸 흑자 기업이다. '타이레놀'과 같이 소비자가 쉽게 접할 수 있는 제품이 없을 뿐, ‘플랫폼 기술’이라는 제품을 가지고 있다.알테오젠은 정맥주사제를 피하주사제형으로 투여 경로를 변경시킬 수 있는 플랫폼 원천기술 'ALT-B4(인간 히알루로니다제)'를 보유하고 있다. 알테오젠은 이 기술이 필요한 기업에게 ALT-B4 사용권리를 부여하고 이에 따른 마일스톤과 로열티를 통해 수익을 낸다. ALT-B4는 최근 바이오시밀러 시장의 급성장과 함께 환자 편의성과 경제성을 개선하는 것으로 알려지면서 가치가 더 증가하고 있다.펩트론과 인벤티지랩도 알테오젠과 같이 플랫폼 원천기술을 보유하고 있다. 펩트론은 펩타이드 약효지속성 플랫폼 기술 ‘스마트데포(SmartDepot)'와 뇌혈관 장벽(BBB, Blood Brain Barrier)투과 약물전달시스템 ‘BDDS(BIORCHESTRA Drug Delivery System)’을 구축, 기술이전을 통해 매출을 실현시킬 수 있다.실제 펩트론은 글로벌 빅파마와 스마트데포 플랫폼 기반 신약후보에 대해 물질이전계약(MTA)을 체결하며, 기술이전을 준비하고 있다. 또한 인벤티지랩도 장기지속형 주사제 플랫폼 'IVL-DrugFluidic'을 기반으로 신약개발 및 플랫폼 기술이전 사업을 진행 중이다.보로노이와 지아이이노베이션은 유망한 신약후보물질을 기술이전해 매출을 일으키고 있다. 미래의 ‘렉라자’ '엔블로'가 될 수 있는 신약후보물질을 먼저 판매하는 전략이다.지아이이노베이션은 면역항암 신약후보 'GI-101'을 중국 신약개발 기업 심시어(Simcere Pharmaceutical)에 7억9000만 달러(약 1조578억원) 규모로 기술이전했고, 알레르기 신약후보 ‘GI-301’을 유한양행에 1조4090억원 규모로 기술이전 하는 데 성공했다. 보로노이는 비소세포폐암 신약후보물질 ‘VRN07(ORIC-114)’을 미국 나스닥 상장사 오릭 파마슈티컬스(ORIC Pharmaceuticals, Inc)에 총 6억2100만 달러(약 8315억원) 규모로 기술이전 했다.이 외에 두 액티브 ETF에 모두 편성된 뷰노와 제이엘케이도 기술 및 솔루션 기반을 중심으로 한 AI 진단 솔루션 기업이다.권혁진 2023.08.24
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산업 / 제약·바이오"글로벌 바이오강국 시작점 '바이오소부장'…이대론 안돼"‘바이오소부장(소재, 부품, 장비)’의 국산화가 시급하다는 지적이 나왔다. 바이오산업이 급성장하면서 바이오소부장 수요가 급증하고 있으나, 외국 의존도가 90%에 달해 국내 바이오산업 발전에 걸림돌이 될 수 있기 때문이다.바이오소부장은 바이오산업의 연구개발, 제조, 생산, 서비스 등의 과정에서 필요한 다양한 ‘소재’ ‘부품’ ‘장비’ 등을 가리킨다. 바이오의약품, 바이오시밀러, 생물학적 제제, 바이오 디바이스 등 다양한 분야에서 제품을 개발하고 생산하는 데 없어선 안되는 것들이다. 바이오협회에 따르면 현재 글로벌 기업 5개사(머크, 사이티바, 론자, 사토리우스, 써모피셔사이언티픽)가 글로벌 시장의 80% 가까이 점유하고 있다.셀라토즈 테라퓨틱스 황정욱 연구원은 22일 국산 바이오소부장 활성화와 발전을 위해선 △바이오소부장 기술 개발 및 혁신 △원부자재 및 부품 국산화 △협력 체계 구축 △정부 지원이 필요하다고 강조했다. 황 연구원은 이같은 내용을 골자로 한 리포트 ‘바이오산업 소부장 국내현황 및 경쟁력과 발전 방향’을 BRIC(포항공대 생물학전문연구정보센터) 동향리포트로 게재했다.황 연구원은 “국내 기업들이 우수한 품질을 가진 바이오소부장을 개발하는 것이 가장 중요하다”면서 “국내 기업들은 글로벌 기업의 바이오소부장과 동등 이상의 품질을 확보하기 위해 지속해서 연구개발에 투자하고 혁신 기술 개발에 주력해야 한다”고 전했다.황 연구원은 “경쟁 제품 대비 우수한 품질을 가진 소부장 개발과 이를 지속, 생산할 수 있는 인프라가 갖춰져야 한다”고 말했다. 바이오의약품 특성상 아무리 작은 소부장의 불량으로도 최종 완제품 품질이 부적합하게 될 수 있다. 따라서 일정 수준의 품질이 보장돼야 국내 생명과학 기업들이 국산 제품을 선택할 수 있게 된다는 것이다.또한 황 연구원은 바이오소부장의 발전을 위해선 정부 지원이 필수로 따라와야 한다고 강조했다. 황 연구원은 “앞서 있는 글로벌 바이오소부장 기술과 인프라를 따라잡기 위해 정부 차원의 예산 투입, 세제 혜택과 같은 금전적인 지원이 필요하다"면서 "또한 규제 개혁, 가이드라인 제정과 같은 제도적인 지원도 병행해야 한다”고 말했다.이 외에도 황 연구원은 △정부, 산업체, 연구기관 간의 협력 체계 구축 △바이오소부장 특화단지 구축 △바이오소부장 인프라 구축 적극 지원 등으로 국산 바이오소부장이 제 자리를 잡아야 글로벌로 진출할 수 있다고 덧붙였다.바이오소부장 중 가장 큰 시장을 형성하고 있는 분야는 ‘세포배양배지 및 시약’이다. 세포배양배지는 생명공학연구와 의약품 개발에 필요한 세포 배양의 주원료로 사용된다. 시약은 실험, 분석 및 첨가 물질로 사용되는 원료다. 산업통상자원부와 한국바이오협회가 운영하는 한국바이오산업정보서비스(KBIOIS) 데이터에 따르면 글로벌 세포배양배지 및 시약 시장은 2019년 기준 50억3200만 달러(약 6조7300억원)로 나타났다. 특히 이 시장은 2024년까지 74억 4700만 달러(9조9611억원) 규모로 확대될 전망이다.바이오시밀러, 백신 등의 사용량이 증가하면서 ‘바이오필터’ 시장도 성장하고 있다. 바이오필터 시장은 2019년 기준 86억 달러(11조4999억원)로 추산됐고, 연평균 10%씩 성장해 2021년에는 100억 달러 규모(13조3740억원)에 이르렀다.또한 ‘일회용백’ 시장은 2020년에 18억 6900만 달러(2조5000억원)로 평가됐고, 연평균 복합성장률(CAGR)이 16.9%로 분석, 2028년에는 65억2900만 달러(8조7330억원)까지 성장할 전망이다. 일회용백은 세포배양, 버퍼, 멸균배지, 혈청 및 시약 보관을 위한 용도로 다양한 용량의 일회용백 수요가 증가하고 있다.황 연구원은 “코로나19로 인해 중요성이 대두된 바이오소부장 산업의 자립화에는 여전히 해결해야 할 과제가 많다”면서 “바이오소부장 국산화에 성공하기 위해선 기술적인 측면과 정책적인 측면을 고려하는 동시에 국내외 다양한 정책안을 기반으로 한 선제적 준비가 필수”라고 전했다.한편 셀라토즈테라퓨틱스는 세포·유전자치료제 신약개발과 더불어 바이오소부장 중 배지 위탁 제조 사업을 진행 중이다. 셀라토즈테라퓨틱스는 1월 CMT1(Charcot-Marie-Tooth type 1, 샤르코-마리-투스병 1형) 환자를 대상으로 CLZ-2002의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 임상 1상을 승인받았다.권혁진 2023.08.23
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산업 / 제약·바이오배지수 대표 "지놈앤컴퍼니는 '바이오 신약' 개발 전문기업"“지놈앤컴퍼니는 마이크로바이옴 기업으로 널리 알려졌지만, ‘유전체학’을 기반으로 항암제와 같은 바이오 신약을 전문으로 개발하는 기업이다. 마이크로바이옴과 신규 타깃 기반의 항암제 파이프라인 모두에서 긍정적인 결과가 나오고 있는 만큼, 두 마리 토끼를 다 잡도록 노력하겠다.”지놈앤컴퍼니 배지수 공동 대표의 말이다. 배 대표는 21일 서울 여의도 콘래드 호텔에서 기자 간담회를 개최, 지놈앤컴퍼니의 신약개발 전략을 명확히했다. 배 대표는 지놈앤컴퍼니가 마이크로바이옴 분야 연구개발 기업으로만 국한, 기업 가치가 제대로 평가받지 못하고 있는 점에 아쉬움을 표했다.배 대표는 “현재 지놈앤컴퍼니는 'GNOCLE(지노클) 플랫폼'을 기반으로 마이크로바이옴 및 신규 타깃의 ‘항암제’ 개발을 첫 번째 목표로 삼고 있다”면서 “실제 신규타깃 항암제 ‘GENA-104’와 ‘GENA-111’를 전임상 단계에서 기술이전하기 위한 작업도 진행 중”이라고 전했다.GNOCLE은 지놈앤컴퍼니와 연구중심병원이 쌓은 방대한 임상데이터를 기반으로 신약개발 성공 가능성이 높은 후보물질을 발굴 및 선별해 연구개발하는 플랫폼이다. 일반적으로는 실험실에서 연구개발 과정을 거쳐 환자에게 적용하는 순서로 진행된다. 지놈앤컴퍼니는 실제 임상연구에서 확인된 결과(환자)를 시작점으로, 역으로 신약개발을 진행해 실패 위험을 획기적으로 낮추는 방식을 택하고 있다. 현재 GNOCLE 플랫폼에는 암, 치매, CNS 등 질환에 대한 1만여개의 마이크로바이옴 임상 샘플과 암환자들의 조직 분석을 통한 신규 타깃 라이브러리 등의 임상 데이터베이스가 구축돼 있다.지놈앤컴퍼니는 현재 세 가지 파이프라인에 집중하고 있다. 마이크로바이옴 면역항암제 파이프라인 △GEN-011은 위암 환자 42명을 대상으로 머크의 면역항암제 바벤시오와 병용임상 2상이 진행 중이다. 또한 신규 타깃 면역항암제 △GENA-104는 CNTN4를 타깃하는 First-in-class(계열 내 최초)로 비임상시험이 일부 완료됐다. △GENA-111은 CD239를 타깃으로 하는 ADC 치료제로 스위스 신약개발 기업 디바이오팜(Debiopharm)과 공동연구 중이다.배 대표는 마이크로바이옴이 높은 안전성과 다양한 사업화 및 수익 창출이 기대됨에 따라 항암제와 함께 시장성과 성공 가능성을 고려해 적응증 확대와 연구개발을 지속한다는 입장이다.지놈앤컴퍼니 홍유석 공동 대표도 회사가 보유한 마이크로바이옴 기술력을 기반으로 빠른 매출을 실현하는 데 집중하고 있다 밝혔다. 홍 대표는 “마이크로바이옴 CDMO 사업과 컨슈머(소비자) 사업 등을 통해 매출을 더 확대하고 이를 다시 신약 연구개발에 투자, 블록버스터 신약을 탄생시키는 데 집중할 계획”이라고 말했다.지놈앤컴퍼니는 현재 CDMO 사업을 통해 매출이 발생하고 있다. 지놈앤컴퍼니 실적보고서에 따르면 2022년 CDMO 사업으로만 약 141억원의 매출을 올렸다. 2021년 미국 리스트랩의 지분을 인수한 지 2년 만에 100억원이 넘는 매출을 기록했다는 점에서 의미가 있다는 평가를 받고 있다. 또한 지놈앤컴퍼니는 지난해 8월 미국 인디애나주 피셔스시에 마이크로바이옴 제조소 건설도 시작했다. 이에 따라 향후 CDMO 사업만으로도 상당한 매출이 발생할 예정이다.권혁진 2023.08.22
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산업 / 제약·바이오미래의학연구재단 BCC 최우수상 '플랜비포유'…'레드진·메디아크'도 수상미래의학연구재단이 개최한 ‘바이오헬스 혁신 경연대회’에서 신경심리검사 자동 판독 솔루션을 개발한 ‘플랜비포유’가 1위(최우수상)를 차지했다. 2위(우수상)와 3위(장려상)는 인공혈액을 개발하는 ‘레드진’과 차세대 mRNA 백신 전달체 개발 기업 ‘메디아크’가 선정됐다.미래의학연구재단은 지난 18일 서울 동대문구 노보텔 엠베서더 동대문 호텔에서 '제4회 바이오헬스 혁신 경연대회 및 총회(The 4th BCC in 2023, FMI’s 4th Biohealth Innovation Competition & Congress)'를 개최했다.재단 전승호 이사장은 “바이오헬스 혁신 경연대회는 산학연과 벤처기업들이 한자리에 모여 혁신적인 아이디어와 지식을 공유하고, 미래의 의료와 생명과학 분야를 선도하는 데 발판을 마련하고자 기획했다”고 밝혔다.바이오헬스 혁신 경연대회는 공모를 통해 참가 기업을 모았고, 1차 서류심사를 통과한 6개 기업이 이날 경연대회에서 기업 발표를 진행, 8인의 전문가가 평가를 해 최종 우승 기업과 2위, 3위 기업을 발표했다. 미래의학연구재단은 2016년 과학기술정보통신부로부터 미래 의학 및 생명과학 분야의 성장 도모를 목적으로 인가받은 비영리 재단법인이다. 재단은 국내 바이오헬스 산업 연구자를 위한 연구 지원 및 창업 생태계 구축에 앞장서고 있다. 특히 재단은 △줄기세포생물학 기반 기초연구 △나노바이오테크놀로지 기반 첨단기기 및 약물 융합임상연구 △첨단바이오의약품 및 의료기기 △빅데이터 및 AI 활용 미래의학 융합기술 분야를 중심으로 지원하고 있다.플랜비포유는 신경심리검사 자동 판독 솔루션 ‘ReadSmart4U(리드스마트포유)’ 개발을 인정받아 1위에 선정됐다. ReadSmart4U는 신경심리검사 결과를 판독하고 보고서를 작성하는 데 걸리는 시간을 대폭 줄인 자동 판독 솔루션이다. 통상적으로 신경심리검사 후 결과가 도출되기까지 90분이 걸렸으나, ReadSmart4U를 사용하면 5분 이내에 완료할 수 있다는 게 회사 측 설명이다.플랜비포유 김기웅 대표이사는 “신경심리검사 수요가 폭발적으로 증가하고 있으나, 현재 이를 전문적으로 처리할 수 있는 여건은 매우 부족하다”면서 “2017년 진행된 신경심리검사 수는 약 3만건이었고, 2020년에는 40만 건으로 10배를 넘는 폭발적인 증가를 보였다”고 말했다.김 대표는 고령화로 인해 치매 등 뇌 질환 환자 수가 급증하고 있고, 국민의 치매 예방 인식이 향상된 데다 건강보험이 적용돼 신경심리검사 수요는 지속적으로 증가, 공급 부족은 더 심화할 것으로 내다봤다. ReadSmart4U는 이번 경연대회 심사에서 세계 최초의 신경심리검사 자동 판독 솔루션으로 경쟁 제품이 없는 점이높은 평가를 받았다. ReadSmart4U는 임상시험을 통해 정확성과 효과 검증까지 마쳤다.김 대표는 “특히 ReadSmart4U는 뛰어난 가격 경쟁력을 갖췄다”면서 “신경심리검사 수가의 약 4% 수준의 낮은 판독 단가로 조기 시장 침투와 더불어 표준화까지 가능할 것”이라고 강조했다.2위를 차지한 레드진은 유전자교정 및 줄기세포 기술을 기반으로 인공혈액을 개발하는 기업이다. 레드진은 특히 난도가 높은 것으로 알려진 인간 역분화줄기세포(iPSC)와 골수세포(Bone Marrow)로부터 인공 배양적혈구를 생산하는 데 성공했다.레드진 박갑주 대표이사는 “전 세계적으로 헌혈량이 감소하면서 글로벌 인간 혈액 시장이 급성장하고 있다”면서 “2032년에는 시장 규모가 25조원에 달할 것으로 전망된다”고 말했다. 박 대표는 인공혈액은 대량생산이 가능해 시장 경쟁력이 높고, 특히 장기간의 유통기한과 안전한 무균 혈액은 전 세계적으로 부족한 혈액 문제를 해결할 수 있을 것이라고 설명했다.메디아크는 3위로 선정됐다. 메디아크는 차세대 mRNA백신 전달체 원천기술을 기반으로 감염병과 항암 백신 및 치료제를 개발하는 기업이다. 특히 메디아크가 개발한 ‘Metal-Organic Frameworks(MOFs)’ 기반 하이브리드 나노입자 전달 플랫폼 기술'은 감염병과 종양 치료·예방을 위한 mRNA와 유효 약물을 체내 전달할 수 있는 신규 전달체 기술로 각광받고 있다. MOFs는 금속과 유기물이 격자 형태로 결합한 신소재 구조체를 말한다.메디아크 김세나 대표이사는 “메디아크 mRNA 백신 전달체 ‘ARK-VAC(ACCURRIER)’는 기존 백신에 많이 사용되는 전달체 LNP(Lipid nanoparticles, 지질나노입자) 대비 생산 단가가 저렴하고, 대량생산 및 동결건조 제형 개발이 가능한 장점이 있다”고 말했다. 김 대표는 특히 ARK-VAC가 PEG(Polyethylene glycol) 성분이 배제돼 아나필락시스 쇼크 우려가 없는 안전성 높은 전달체라고 강조했다.전 이사장은 “글로벌 의료바이오헬스 분야는 끊임없이 진화, 발전하고 있다”면서 “재단은 앞으로도 국내 바이오헬스 창업 생태계가 경쟁력이 강화되고 혁신적인 아이디어와 비전을 키울 수 있는 장을 마련하는 데 함께하겠다”고 밝혔다.한편 이번 경연대회에는 수상 기업 외에 ‘마크헬츠’(대표이사 이승민), ‘앤트’(대표이사 이상윤), 서울대학교 의과대학 서정화 기금교수가 본선에 올랐다. 마크헬츠는 아데노연관바이러스(AAV, Adeno-associated virus) 전달체의 효율과 안정성을 높인 ‘MAAV'를 개발, 고도화 작업을 진행 중이며, 앤트는 바이오, 나노, 화학 분야에 특화된 연구 데이터 통합 기록, 관리 솔루션 랩노트를 개발했다. 서 교수는 뇌파동조화(Brainwave entrainment)와 신경조절(Neuromodulation) 기술을 적용한 디지털 수면제를 개발하고 있다.권혁진 2023.08.21
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산업 / 제약·바이오[바이오 라이징스타] MD헬스케어 김윤근 대표 "최초 도전 EV 신약, '블록버스터' 만든다"“항체, 세포, 유전자치료제에 이어 바이오의약품의 패러다임을 바꿀 차세대 모달리티(Modality)는 ‘EV(Extracellular Vesicle, 세포외소포)’다. 새로운 모달리티인 EV로 신약개발에 나선 만큼 넘어야 할 산이 많다. 그러나 세계 최초 도전이 결국 블록버스터가 되고 새로운 패러다임 전환을 가져올 수 있다.”약업신문이 선정하는 '바이오 라이징스타'에 첫 번째 기업으로 결정된 MD헬스케어 김윤근 대표이사는 17일 세계 최초로 EV 분야의 신약개발에 도전, 성공하겠다는 포부를 이같이 밝혔다.MD헬스케어는 마이크로바이옴과 함께 새로운 모달리티로 주목받는 미생물 EV를 기반으로 신약개발을 하는 바이오텍이다. 현재 MD헬스케어는 △미생물 EV 후보물질 발굴 플랫폼(MD ICON Technology) △의약품 수준의 미생물 EV 대량생산 및 품질관리 시스템(MD Nano Drone Technology)을 구축했다. 특히 이 기술들은 특허가치평가기업 ‘위즈도메인’으로 부터 기술 경쟁력 등급(TCG) AA+를 획득, 상위 0.1~0.3%에 속하는 우수한 기술임을 인정받았다. 김 대표는 이 평가를 바탕으로 MD헬스케어의 특허자산 가치는 지난해 기준 925억원에 상응한다고 강조했다.약업신문(약업닷컴)은 최근 서울 마포구 MD헬스케어 본사에서 김윤근 대표이사를 만나 MD헬스케어의 기술력과 시장 경쟁력, 향후 사업 계획에 대해 들었다.바이오 라이징스타로 선정된 소감은.바이오 라이징스타에 첫 번째 기업으로 선정돼 감회가 남다르다. 역사와 전통을 자랑하는 약업신문이 미디어파트너가 돼 준다니 천군만마를 얻은 것 같다. 최근 바이오헬스 산업에 대한 투자가 위축되면서 신약 연구개발에 매진하는 데 어려운 나날을 겪고 있다. 바이오 라이징스타를 통해 MD헬스케어와 당사가 가진 기술을 산업 전반에 알릴 수 있어 기쁘다.특히 MD헬스케어는 EV 분야 원천기술을 보유한 만큼 다양한 오픈이노베이션이 가능하고 또 가치 있는 협업을 희망한다. 바이오 라이징스타로서 최선을 다해 글로벌 기업으로 성장, 모범을 보이겠다.MD헬스케어 소개 부탁드린다.MD헬스케어는 미생물 EV를 기반으로 난치성 질환에 대한 근본적인 치료제 개발을 목표로 하는 신약개발 전문 기업이다. 서울대학교병원에서 임상의로서 환자를 진료하면서 기존 치료제의 한계를 많이 느꼈다. 이에 대한 해결책을 찾기 위해 포항공과대학교에서 질환의 완화를 넘어서는 치료제를 개발하기 위한 연구를 본격적으로 시작했다. 이때 그람 양성 세균의 EV 분비를 세계 최초로 발견했고, 이를 바탕으로 목표로 하던 근본적인 치료제에 대한 근거를 확보, 2014년 MD헬스케어를 설립해 EV 기반 신약개발에 매진하고 있다.새로운 모달리티 EV(Extracellular Vesicle, 세포외소포)가 무엇인지.EV는 세포 간 정보교환을 위해 모든 세포가 외부로 분비하는 지질 이중막의 나노 크기의 소낭성 입자다. 단백질 지질 핵산 등 생물학적 활성을 띠는 다양한 물질을 포함한 핵심 매개체다. 미생물 EV 치료제는 경쟁 바이오 약물과 달리 차별적인 치료 작용기전을 나타낸다. 난치성 질환의 핵심 병인은 여러 스트레스에 의해 소포체(ER)와 미토콘드리아에 기능 이상이 초래돼 세포가 조기에 사멸하는 것이다. 결국 면역기능과 대사조절에 장애가 발생해 질병이 발생한다. 유익균이 분비하는 EV가 이러한 난치성 질병의 핵심 병태생리를 조절, 질병을 근원적으로 치료할 수 있다.즉 우리 몸의 생리활성이 정상적으로 이뤄질 수 있도록 하는 작은 톱니바퀴로 볼 수 있다. 간단한 기계와 로봇도 작은 톱니바퀴 하나가 고장 나면 정상적으로 작동하지 못하는 것처럼 우리 신체의 수많은 톱니바퀴 역할을 하는 EV가 질환 발병의 원인이자 치료의 핵심이 되는 것이다.EV가 치료제로서 어떤 가치가 있는지.미생물 EV 치료제의 가능성을 수많은 연구를 통해 증명, 논문으로 발표했다. 대표적으로 미생물 EV 중 병원성 세균 유래 EV가 여러 난치성 질환의 원인 인자임을 규명했다. 알파-용혈소(α-hemolysin)라는 독소를 발현하는 황색포도상구균(Staphylococcus aureus)이 피부에 서식하게 되면 EV를 분비, 아토피 피부염을 일으킨다는 사실을 국제 학술지 Allergy(IF: 14.71)에 게재했다.또한 실내 먼지에 서식하는 병원성 세균이 분비하는 EV가 만성폐쇄성폐질환(COPD) 및 호중구성 천식을 일으킨다는 병인기전도 밝혀냈다. 고지방·고설탕 식이에 의해 활동성이 증가된 장내 세균이 EV를 통해 당뇨병을 일으킨다는 사실과 병인기전도 규명했다. 이 연구들을 국제학술지 Journal of Immunology와 SCIENTIFIC REPORTS에 각각 게재했다. 이 외에도 약 80편에 달하는 EV의 치료제로서 가능성과 가치에 대한 논문을 여러 국제학술지에 발표했다.신약 파이프라인 ‘MDH-014(Lactobacillus EV)’의 개발 계획은 MDH-014는 락토바실러스 파라카제이(Lactobacillus paracasei)가 분비하는 EV로 MD헬스케어가 세계 최초 경구용 치료제로 개발 중이다. 현재 MD헬스케어의 중추신경계질환(CNS) 신약 파이프라인 중 선두에 있다.MDH-014는 먼저 자폐증을 적응증으로 임상시험을 진행한다. MDH-014는 현재 비임상시험이 완료돼 식약처에 임상시험을 위한 IND(임상시험계획서)를 제출했다. 9월경에 IND가 승인되면 안전성을 평가하기 위한 임상 1상을 10월부터 진행할 계획이다. 또한 임상 1상과 함께 자폐증 환자에게서 탐색적 효능을 평가하기 위한 연구자 임상시험도 동시에 진행한다.내년 하반기 해당 임상 1상이 완료되면 내년 말부터는 자폐증에 대해 확증 임상시험을 진행할 예정이다. 이와 더불어 경도 인지장애 또는 파킨슨병에 대한 탐색 임상시험도 진행할 계획이다. 임상시험이 예정대로 진행되면 자폐증을 적응증으로 하는 신약(MDH-014)은 2027년 식약처 품목허가를 받을 것으로 예상된다.MDH-014 작용기전은.MDH-014를 경구로 투여하면 대부분은 장 상피세포, 면역세포, 신경세포 등에 분포하고 일부는 혈액을 통해 주요 장기로 분포된다. 특히 투여량의 0.1%는 뇌까지도 전달된다. MDH-014는 뇌에서 Sirt-1, Sirt-5, MecP2 등의 유전자 발현을 증가시키고, 이에 따라 신경영양인자(Neurotrophic factor)와 수용체 발현이 늘어나 신경생성 및 시냅스 항상성이 증가한다. 또한 Mmp2, Mmp9, Nep 등의 단백질 분해 효소 발현도 증가시켜 비정상 단백질을 분해하고, 장 상피세포, 면역세포, 신경세포에 작용해 산화스트레스에 의해 초래되는 ER 스트레스(Endoplasmic Reticulum stress)를 감소시켜 단백질 항상성을 증가시킨다. 이러한 작용으로 장에 있는 세포의 생존과 증식 능력이 좋아져 장-뇌 축(gut-brainaxis)을 통해 질병 발생 및 악화를 억제하게 된다.즉 MDH-014는 미생물 EV 특성에 따라 ER 스트레스에 대한 미접힘 단백질 반응(Unfolded Protein Response) 및 직접적인 항산화 작용으로 세포 사멸 억제와 면역·대사기능 조절이 가능하다. 광범위한 적응증에서 근본적인 효과를 낼 수 있다. 미접힘 단백질 반응은 소포체 내의 스트레스를 줄이고 세포의 정상적 기능을 회복시키는 생물학적 현상을 가리킨다.MDH-014의 자폐증에 대한 비임상시험 결과는.MDH-014는 자폐증에 대한 비임상시험에서 우수한 유효성과 안전성을 나타냈다. 특히 MDH-014에 동위원소를 표지해 마우스에 경구투여했을 때, MDH-014가 혈액을 통해 뇌까지 도달하는 것이 확인됐다. MDH-014를 자폐증 마우스 모델인 D2(dopamine receptor 2) KO 모델과 AC5(adenylyl cyclase 5) KO 모델에 경구 투여한 결과, 전체 모델에서 자폐증 치료의 기준이 되는 사교성, 사회적 선호도, 그루밍 등 사회적 행동평가가 증가했다. 특히 자폐증 마우스 모델 뇌의 배후 선조체(Dorsal striatum)에서 신경성장촉인 인자(Neurotrophic factors)인 T-BDNF, BDNF1,BDNF4와 NT3, NT4 발현이 강화된 것이 확인됐다.또한 MDH-014는 투여 후 24시간 이내에 대부분 배설돼, 독성 및 안전성 약리 시험에서도 매우 우수한 안전성이 나타났다. 래트와 비글견에서 반복 독성 시험을 진행했을 때, 예상 치료 용량의 180배에서도 독성이 관찰되지 않았다. 유전독성 및 안전성 약리시험에서도 음성이 확인됐다.특히 비임상시험에서 MDH-014가 생물학적 ER 스트레스에 대한 미접힘 단백질 반응을 증가시키는 것이 입증됐다. 이는 MDH-014의 주요 치료적 작용기전으로 예상한 LPS(Lipopolysaccharide) 유도 ER 스트레스에 대한 PERK(PKR-like ER kinase) 및 IRE1(inositol-requiring enzyme 1) 센서의 활성화를 통해 미접힘 단백질 반응이 증가했다. 이에 따른 NF-kb 신호와 염증 매개체 생성을 억제하는 CHOP(C/EBP homologousprotein) 신호 향상도 확인됐다. 궁극적으로 항염증 효과 작용을 하는 것이 실제로 증명된 것이다.MDH-014는 비임상시험에서 자폐증 외에도 신경 퇴행으로 발생하는 파킨슨병과 알츠하이머병 동물모델에서 신경생성을 증가시켜 질병 경과를 조절하는 효능을 보였다.신약 파이프라인 사업화 전략은.MD헬스케어는 신속한 기술거래 및 파트너링을 통해 글로벌 상용화에 적극적으로 나설 계획이다. 먼저 신약후보물질이 임상시험에서 안전성과 유효성 데이터가 확보되면 글로벌 제약사에 신속히 기술이전할 계획이다.MD헬스케어는 글로벌 제약사에 기술이전을 크게 △Early L/O model(초기 라이선스 아웃 모델) △M&A model △Late L/O model 전략으로 추진할 예정이다. Early L/O model은 비임상시험 단계에서 기술이전을 통해 파트너사와 임상 1상과 임상 2상을 공동개발하고, 최종적으로 글로벌 제약사에 라이선스 아웃하는 형태로 글로벌 상용화할 계획이다. 대표적으로 콜마홀딩스에 비임상 단계에서 기술이전을 해 고형암을 타깃으로 공동개발하고 있는 ‘MDH-013’ 프로젝트가 이에 해당한다.M&A model은 IND 단계에서 프로젝트 기반 조인트 벤처기업을 설립, 이 벤처에서 임상 1상과 2상을 진행한 후 최종적으로 글로벌 제약사에 기업 M&A 형태로 기술이전해 글로벌 상용화를 꾀하는 전략이다. 또한 MD헬스케어는 알레르기-호흡기 질환 등의 적응증과 같이 내부적으로 임상적 경험이 풍부한 프로젝트에 대해선 Late L/O model 전략을 통해 자체적으로 핵심 신약후보 파이프라인을 임상 2상까지 완료하고, 이를 글로벌 제약사에 보다 높은 가치로 기술이전하는 것을 목표로 하고 있다.후속 파이프라인 소개 부탁드린다.후속 파이프라인 MDH-015는 건성 및 습성 황반변성을 적응증으로 개발 중인 락토바실러스(Lactobacillus) EV 경구용 치료제다. MDH-015는 현재 비임상시험이 완료됐다. 내년 하반기 임상 1상을 완료한 후 2025년에 건성 황반변성을 적응증으로 임상 2상을 진행할 예정이다. 이외에도 마이크로코커스 루데우스(Micrococcus luteus) 유래 EV가 유효물질인 MDH-111을 호중구성 천식과 만성폐쇄성폐질환을 적응증으로 흡입 치료제를 세계 최초로 개발 중이다.EV 등을 생산 및 품질관리(CMC)하는 데 어려움은 없나.MD헬스케어는 자체 기술력을 바탕으로 세계 최초로 미생물 EV 대량생산·제조공정·품질관리 시스템 확립에 성공했다. 미생물 EV는 매우 극미량이 분비되는 특성상 전 세계적으로 대량 생산에 어려움을 겪고 있었다. 이를 MD헬스케어가 해결한 것이다. 이러한 성과를 높게 평가받아 2022년 과학기술정보통신부, 한국산업기술진흥협회의 ‘iR52 장영실상’을 수상했다.또한 MD헬스케어는 경기도 김포시에 있는 cGMP 제조소에 이 시스템 구축을 완료했다. 특히 이 제조소에선 EV 치료제의 임상시험용의약품도 생산할 수 있다. EV 기반 신약개발에 대한 전주기 개발 역량을 갖춘 것이다.MD헬스케어는 미생물 EV 액상 및 동결건조 분말 제품 제형화 기술도 개발했다. 이를 통해 MD헬스케어는 미생물 EV 의약품과 헬스케어 제품의 상용화를 위한 채비도 마쳤다. MD헬스케어가 구축한 미생물 EV 생산 및 품질관리 시스템인 ‘MD Nano Drone Technology’는 △심플한 제조공정 △대량 스케일 생산 △낮은 생산 단가 △품질의 일관성 △액상 및 동결건조 제품 생산에서 강점이 있어, 향후 높은 시장 경쟁력이 전망된다.바이오텍의 한계를 극복할 수 있는 신속한 매출 실현 전략이 있다면.유산균과 같은 유익균이 분비하는 EV는 의약품뿐만 아니라 식품과 화장품 원료로 사용할 수 있다. MD헬스케어는 안정적인 현금 흐름 창출을 위해 미생물 EV 치료기술 기반 △기능성 및 의료식품 △기능성 및 병원용 화장품 사업을 준비하고 있다.우선 식품 소재로 사용 가능한 유산균 EV를 함유한 기능성 식품과 의료식품을 올해 안에 출시할 예정이다. 특히 고령사회에서 문제가 되고 있는 경도인지장애, 치매, 우울증을 예방하는 기능성 식품과 근감소증을 억제하는 기능성 식품에 기대를 걸고 있다. 또한 국내 식품회사와 공동으로 제품을 개발해 글로벌 시장에도 진출할 계획이다.현재 글로벌 의료식품 시장은 2027년까지 221조 3530억원까지 성장할 것으로 예측되고 있다. 미국 FDA는 1998년, 유럽 EMA는 2015년에 이미 관련 법을 제정했다. 국내에서도 조만간 의료식품에 대한 규제법안이 만들어 질 것으로 예상하고 있다. MD헬스케어는 유산균 EV를 유효성분으로 하는 치료 목적의 의료식품을 개발해 치매, 황반변성 치료 의료식품(MDH-016), 우울증 및 스트레스장애 치료 의료식품(MDH-026), 당뇨병 및 비알코올성지방간염 치료 의료식품(MDH-036) 등을 국내와 글로벌 시장에 출시할 계획이다.또한 MD헬스케어는 미생물 EV 치료 기술을 활용, 기능성 및 병원용 자체 브랜드 화장품도 조만간 출시한다. 피부노화 및 주름 개선에 도움을 주는 기능성 화장품(MDH-017)과 아토피 피부염 환자에서 손상된 피부방어막을 회복시키는 병원용 화장품(MDH-027) 개발을 완료했다. 주름개선, 미백 등의 기능성 화장품은 올해 12월 출시될 예정이며 손상된 피부 장벽을 개선하는 병원용 화장품은 아토피 피부염 환자 대상 임상시험을 거쳐 내년 하반기 출시할 계획이다.마지막으로 전하고 싶은 말씀 부탁드린다.레퍼런스가 없는 새로운 치료기술(모달리티)인 EV로 신약개발을 진행하는 만큼, 여러 가지 리스크가 존재한다. 의약품 생산 및 품질관리 영역은 자체 기술력으로 극복했지만, 의약품 허가와 관련된 영역에선 규제기관의 도움이 필요하다. 다행히 국내에선 2018년도 세계 최초로 EV 의약품 관련 가이드라인이 제정됐지만, 미생물 EV 의약품 개발과 관련된 법령 해석에서 식품의약품안전처와 소통의 어려움은 아쉬운 부분이다.EV와 같은 새로운 모달리티의 약물이 상용화되기 위해선 기업과 규제기관 간의 원활한 소통이 필수적이다. 국내 식약처와 더 긴밀한 협업을 통해서 국내에서 세계 최초 블록버스터 신약이 탄생할 수 있도록 전력을 다하겠다.권혁진 2023.08.18
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산업 / 제약·바이오[바이오 라이징스타] 'MD헬스케어' EV 세계 최초·최고 기술력 확보약업신문이 선정하는 ‘바이오 라이징스타’에 16일 첫 번째 기업으로 ‘EV(세포외소포, Extracellular Vesicle)’ 분야의 ‘MD헬스케어(대표이사 김윤근)’가 결정됐다.단국대학교병원 의과대학 지영구 교수와 피엠아이파트너스 양병국 대표는 EV 분야의 유망성을 바탕으로 이 분야의 최고 기술력을 보유한 기업으로 정평이 나 있는 MD헬스케어를 바이오 라이징스타로 선정했다.MD헬스케어는 미생물 EV 기반 신약개발 바이오텍으로 2014년 10월 설립된 회사다. 설립된 지 10년이 채 안된 MD헬스케어는 지난해 11월 미국 화학학회 발간 나노(Nano) 분야 국제 저명학술지 ‘ACS Nano(임팩트 팩터: 18.027)’에서 EV 활용 의료기술 분야 기술력 평가 부문 글로벌 1위로 선정됐다.EV는 세포 간 정보교환을 위해 모든 세포가 세포 밖으로 분비하는 지질 이중막의 나노 크기의 소낭성 입자로, 단백질 지질 핵산 대사물질 등 생물학적 활성을 띠는 다양한 물질을 포함한 핵심 매개체다. 엠디헬스케어가 연구개발 중인 EV는 박테리아 유래다. EV는 최근 마이크로바이옴과 함께 차세대 바이오 약물로 주목받고 있다.약업신문(약업닷컴)은 최근 충남 천안시 단국대학교에서 지영구 교수, 경기 성남시 판교 피엠아이파트너스 본사에서 양병국 대표를 각각 만나 바이오 라이징스타로 MD헬스케어를 선정한 이유와 EV의 미래 가치에 대해 들었다.아울러 MD헬스케어 김윤근 대표이사 인터뷰는 오는 18일 발행될 예정이다. 바이오 라이징스타 선정 참여 소감과 기대하는 점이 있다면.지영구 교수 : 임상현장에서 오랫동안 수많은 환자를 치료하면서 여전히 의·약학적인 한계가 크다는 것을 느꼈다. 특히 면역과 깊은 관련이 있는 호흡기·알레르기내과에서 환자를 진료하면서 질환을 근본적으로 치료할 수 있는 치료제 개발이 국내 임상술기 발전과 더불어 의료 강국으로 나아가는 데 발판이 될 것이라는 확신이 들었다.바이오헬스 분야가 국가 안보와 경제에 지대한 영향을 미치는 것이 확인된 만큼 우수한 기술력을 보유한 바이오 벤처·스타트업을 발굴, 육성하는 바이오 라이징스타는 국내 바이오헬스 산업 발전에 큰 힘이 될 것으로 확신한다.양병국 대표 : 국내 바이오헬스 분야 바이오텍이 수천 곳에 달하지만 투자 업계에선 성공 가능성이 높은 유망 기업을 찾는 데 어려움을 겪고 있다. 헬스케어 분야의 권위가 있는 약업신문에서 직접 업계 현장을 발로 뛰면서 유망한 바이오텍을 발굴, 알리는 것은 투자 업계에서도 많은 도움을 받을 수 있는 의미 있는 기획이라고 생각한다.바이오 라이징스타 선정에서 가장 중요하게 본 요소와 MD헬스케어 선정 이유는.지영구 교수 : 원천기술이 가장 중요하다. 우수한 원천기술의 보유 여부가 신약개발 성공과 기업의 성공, 나아가 글로벌 빅파마로 성장할 수 있는 초석이 된다. 엠디헬스케어는 그람 양성 세균의 EV 분비를 세계 최초로 발견, 학계에 보고했다. 이를 시작으로 EV 분야에서 다수 원천기술과 특허를 확보했다. 또 전 세계에서 유의미한 EV 연구논문 발표 최고 기업을 차지할 만큼, EV 분야에서 독보적인 기술력을 가진 기업이다.이미 글로벌 빅파마는 다양한 질환과 신약개발 기술에서 많은 노하우를 축적했고, 이를 바탕으로 전 세계를 선도하고 있다. 같은 분야를 후발주자로서 따라잡기엔 어려움이 크다. 아직 빅파마가 진출하지 않은 미지의 영역에서 우수한 원천기술을 확보하는 것이 블록버스터 치료제를 탄생시키고 글로벌 기업으로 성장할 수 있는 지름길이라고 생각한다.양병국 대표 : 의약품으로서 상업적 개발이 가능한지도 중요한 사항이다. 독보적인 기술력을 보유하더라도 임상시험 및 상업적으로 의약품을 개발할 수 없다면, 해당 기술은 허상에 불과하다. 엠디헬스케어의 EV 치료제는 전임상시험에서 약효에 대한 충분한 과학적인 검증이 끝났고, 임상시험 및 상업용으로 의약품을 개발할 수 있는 기술과 근거를 모두 갖춰 더 주목된다.특히 바이오헬스 산업은 지식재산권(IP)이 전부라고 해도 과언이 아닐 만큼 영향력이 막강하다. 미국화학학회가 지난해 2월 발표한 자료에 따르면 엠디헬스케어는 EV·엑소좀 관련 특허를 세계에서 가장 많이 보유한 기업이다. 추후 EV 분야에 경쟁이 심화돼도 독보적인 지위를 유지할 수 있다. 대표적으로 CRISPER-Cas9(유전자가위)의 원천 특허는 최소 수백조원의 가치가 있는 것으로 평가되고 있고, 원천 특허 지위 확보를 위한 소송이 몇십 년간 진행 중이다. 그만큼 엠디헬스케어의 강력한 지식재산권 장벽은 향후 강력한 시장 경쟁력으로 작용할 전망이다.EV(세포외소포) 용어가 생소하다. EV에 대한 설명 부탁드린다.지영구 교수 : 최근 주목받고 있는 EV·엑소좀(마이크로바이옴)과 같은 용어가 생소하게 느껴질 수 있다. EV는 바이러스 유래고, 엑소좀은 포유류 유래 EV다. 우리나라 사람들에겐 이 분야의 우수성은 아주 오래 전부터 널리 알려졌다. 쉽게 말해 김치와 유산균을 예로들 수 있다. 김치에 있는 유산균과 대표적인 건강기능식품 유산균이 우리 몸의 면역력 향상과 다양한 유익한 작용을 한다는 것은 이미 수 많은 연구결과로 증명된 사실이다. 이러한 ‘유산균'의 차원을 넘어 균들이 분비하는 '물질', 즉 실제 우리몸에 유익한 작용과 치료 기능을 나타내는 물질이 'EV'고, 엠디헬스케어가 이 'EV’만을 활용해 치료제를 개발하고 있다.양병국 대표 : 건강한 사람의 분변을 염증성 장질환 환자의 대장에 이식하는 요법(FMT)은 이미 임상적 유용성이 입증, 전 세계에서 활발하게 수행되고 있다. 또한 염증성 장질환이 발생하는 장뿐만 아니라 간, 신장을 포함해 뇌까지 긍정적인 영향을 미친다는 연구결과가 쏟아지고 있다. 건강한 장내 미생물(EV)이 치료 효과를 내는 것이 입증된 것이다. 특히 엠디헬스케어의 EV 치료제는 수십 수백 종의 미생물이 분비하는 물질의 혼합물이 아닌, 선별된 EV를 사용함에 따라 치료제로서 안전성과 유효성은 더 우수할 것으로 예측된다.EV 치료제 유망성과 성공 가능성은.지영구 교수 : FDA에서 혁신신약 개발에 적극 나서는 만큼, EV 치료제의 성공 가능성도 크다고 본다. 실제 미국 FDA에선 지난 4월 세레스 테라퓨틱스(Seres Therapeutics)의 경구용 마이크로바이옴 치료제 '보우스트(Vowst)'를 최초로 승인했다. FDA가 과거 엄격한 인허가 프로세스를 보우스트에 적용했다면 의약품으로서의 재현성 한계로 승인은 쉽지 않았을 것이다. FDA가 보우스트를 승인한 만큼, EV와 같이 세계 최초의 혁신신약에게도 새로운 길이 열린 것으로 평가할 수 있다.특히 중국은 생물학, 미생물학, 바이러스학 등 EV 분야의 전문가들을 한데 모은 태스크포스(TF)를 구성하고 지난 5월 17일 Interdisciplinary medicine에 'Bacterial extracellular vesicles: A position paper by the microbial vesicles task force of the Chinese society for extracellular vesicles(중국 세포외소포학회의 미생물소포 태스크포스 의견서)'를 발표, EV 신약개발에 나선다는 것을 밝혔다. EV가 미래 혁신신약으로서 가치가 뛰어나다는 것을 보여 주는 한가지 사례다.양병국 대표 : 마이크로바이옴 신약개발 기업으로 유명한 이벨로 바이오사이언시스(Evelo Biosciences)는 임상 2상을 진행하며 마이크로바이옴 분야 선도 기업에 속했다. 그러나 이벨로 바이오사이언시스는 연구개발 과정에서 EV의 가치를 확인, 신약개발 전략을 마이크로바이옴에서 EV로 변경했다. 이 또한 EV의 유망성을 알 수 있는 대목이다.엠디헬스케어 EV 치료제가 전 세계에서 성공하기 위해선.양병국 대표 : 글로벌 빅파마가 지속해서 블록버스터 신약을 개발할 수 있는 배경에는 막대한 연구개발 비용을 감당할 수 있는 자금력을 들 수 있다. 예를 들어 신약개발 성공까지 최소 100개의 자료가 필요하다면 글로벌 빅파마는 최소한의 100개를 넘어 500, 1000개의 연구를 통해 자료를 확보, 성공 가능성을 최대한 끌어 올린다. 반면 국내 바이오텍은 최소 100개 자료를 만드는 데도 한계에 부딪힌다. 성공할 수 있는 신약후보물질과 기술도 막대한 연구개발 비용을 감당할 수 없어 빛을 못보는 실정이다. 국내에서도 성공 가능성이 높은 유망 기술을 보유한 바이오텍이 연구개발에 집중할 수 있도록 더 활발한 투자 환경이 구축돼야 하며, 정부 차원의 대규모 지원책도 마련돼야 한다.지영구 교수 : 우수한 원천기술을 가졌다고 하더라도 실제 신약개발 성공까지는 수많은 허들을 넘어야 한다. 특히 신약개발에 소요되는 막대한 시간이 성공으로 가는 걸음에 발목을 잡을 수 있다. 특히 엠디헬스케어와 같이 선구적인 기술과 이 기술로 개발되는 신약은 레퍼런스(허가 사례)가 없으므로 인허가 규제가 까다롭고 더 많은 시간이 소요된다.신약이 전 세계에서 성공하기 위해선 속도도 매우 중요하다. 행정적인 절차로 인해 개발이 지연될 경우 좋은 기술로 처음 도전했음에도 불구하고 글로벌 빅파마들에게 자리를 내줄 수도 있다. 기술의 선점과 블록버스터로 육성하기 위해선 인허가 과정에서 유연성과 신속성이 필요하다.권혁진 2023.08.17
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산업 / 제약·바이오[바이오 라이징스타] “한국을 빛낼 바이오텍, 약업신문이 찾습니다.”정부가 국가 주력 산업으로 육성하는 바이오헬스 산업 발전에 힘을 보태기 위해 역사가 가장 깊은 헬스케어 전문 매체인 약업신문이 나섰다. 약업신문(약업닷컴)은 바이오헬스 분야의 유망 기술을 보유한 벤처·스타트업을 <바이오 라이징스타> 로 선정, 제2의 유한양행, 한미약품, 대웅제약으로 성장할 수 있도록 미디어 파트너가 돼 줄 계획이다. 약업신문은 ADC, 마이크로바이옴, 이중항체, CAR-T 등 핵심기술, 또는 미충족의료수요가 큰 질환을 기준으로 알츠하이머, 루게릭, 희귀유전질환 등 분야별로 성공 가능성이 높은 기업을 가려 뽑을 예정이다.단국대학교 의과대학 지영구 교수는 “오랫동안 수많은 환자를 치료하면서 의·약학적인 한계와 발전 필요성을 여전히 느낀다”면서 “질병을 획기적으로 치료하고 예방할 수 있는 기술을 가진 기업을 발굴, 육성하는 ‘바이오 라이징스타’는 국내 임상술기 발전과 더불어 의료 강국으로 나아가는 데 초석이 될 것”이라고 15일 밝혔다.약업신문은 바이오 라이징스타 선정의 공정성을 확보하기 위해 바이오헬스 관련 산업 협회 및 조합, 학회, 임상 현장, 투자업계 등 각계의 전문가를 선정위원으로 위촉했다. 위원들은 추천과 검증 및 평가를 거쳐 바이오 라이징스타를 최종 선정할 계획이다. 선정된 기업에는 ‘라이징스타 인증마크’를 수여하고, 홍보 마케팅을 적극 지원할 계획이다. 약업신문 지면 및 온라인, 뉴스레터를 포함해 국내 제약바이오 기업에 배포하는 기업총람, 해외에 배포하는 파마슈티컬스 등 본사에서 발간하는 모든 매체에 선정된 라이징스타에 선정된 기업을 소개할 예정이다. 또한 바이오헬스 분야의 성공 지름길로 꼽히는 전통제약사와의 오픈이노베이션도 적극 지원한다. 향후 투자 및 기술거래 콘퍼런스에 참여할 기회도 우선 부여할 계획이다. 또한 바이오 벤처와 투자자를 매칭하는 플랫폼 기업 ‘바이오북’과 손잡고 글로벌 진출도 적극 지원할 예정이다. 바이오북은 최근 중소벤처기업부의 기술창업 투자 프로그램인 팁스(TIPS) 지원기업에 선정된 바 있다. 코로나19 팬데믹을 겪으면서 전 세계적으로 큰 변화가 일었다. 특히 감염병 질환의 백신 및 치료제 개발과 수급이 국가 안보와 경제에 지대한 영향을 미치게 됐고, 바이오헬스 산업에 대한 국가 간 경쟁은 이제 국경 없는 전쟁터에 비유될 정도로 그 중요성이 커졌다.실제 글로벌 바이오헬스 산업은 매년 엄청난 성장을 기록하고 있다. 한국생명공학연구원 정책연구센터는 2022년 바이오헬스 시장 규모를 6318억 달러(약 832조9651억원)로 추산했다. 이는 글로벌 최대 산업 및 시장 중 하나인 반도체 분야를 뛰어넘는 수치다. 미국 IT 리서치 기관 가트너(Gartner)에 따르면 전 세계 반도체 시장 규모는 2022년 기준 5996억 달러(약 790조 5726억원)로 집계됐다. 바이오헬스 시장은 2027년에는 시장 규모가 9113억 달러(약 1201조 5490억원)에 이를 것으로 전망했다.바이오의약품 사용량도 계속 증가하고 있다. 전체 의약품 중 바이오의약품 비중은 2012년 19%에서 2020년 30%까지 증가했다. 2026년에는 37%에 이를 전망이다. 실제 글로벌 100대 의약품 중 바이오의약품 매출액 비중은 이미 2020년 50%를 넘어서고 있다.미국은 바이오를 ‘바이오이코노미(BioEconomy)’라는 국가 경제 전반의 개념으로 확대, 대규모 예산 투입과 규제 혁신에 나서며 바이오헬스 분야 패권 잡기에 나섰다. 유럽, 중국, 일본 등도 바이오헬스 산업을 국가적 산업으로 육성하기 위해 전력을 다하고 있다. 발등에 불이 떨어진 우리나라 정부도 바이오헬스 산업을 제2의 반도체로 육성한다는 계획을 발표하고 대대적인 지원에 나섰다. 그러나 바이오헬스 분야의 전반적인 투자 및 경제적 활성화는 아직 요원한 상황이다.주식 시장에는 2020년 한해에만 바이오헬스 17개 기업이 상장하는 활황 조짐을 보였으나 2021년에는 9곳, 2022년에도 10곳만이 신규 상장의 문턱을 넘어 기세가 한풀 꺾인 것으로 나타났다. 벤처캐피털(VC) 투자도 하락세로 돌아섰다. 2021년 바이오헬스 분야에만 2조원에 육박하는 금액이 투자됐지만, 올해는 현재까지 2021년 대비 10분의 1 수준에 머문 것으로 알려졌다. 그야말로 유망한 벤처·스타트업들이 빛도 못 보고 사라지는 실정이다.약업신문은 1954년 창간 이래 69년 동안 제약·바이오·의료기기·건강기능식품·화장품을 망라한 헬스케어 산업의 성장을 위해 앞장섰다. 국내 제약 산업이 불과 25년의 짧은 기간에 40여개의 신약 개발에 성공, ‘제약 강국’으로 성장하는 데 동반자이자 조력자로서 함께 했다. 앞으로 약업신문은 바이오헬스 산업이 지금의 어려움을 극복하고 국가 주력 산업으로 성장하는 데 총력을 기울일 계획이다.권혁진 2023.08.16
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정책복지부 지정 전문약사 자격시험 실시‧관리, ‘병원약사회’ 품으로전문약사 자격시험의 실시 및 관리 전문기관으로 한국병원약사회가 낙점받았다. 민간 시험을 10년 이상 운영해 온 경험이 결정적 영향을 미친 것으로 풀이된다.보건복지부는 이같은 내용을 골자로 한 ‘전문약사 자격시험 실시 및 관리기관 지정’을 11일 고시했다.복지부는 ‘전문약사 자격 인정 등에 관한 규정’ 제4조제2항에 따라 병원약사회를 전문약사 자격시험의 실시 및 관리 전문기관으로 지정한다고 전했다. 병원약사회는 그동안 10년 넘게 전문약사 민간시험을 운영해 온 경험 덕분에 이번 전문기관 지정에서 가장 유력한 기관으로 거론돼 왔다.지난 4월 시행된 전문약사제도는 이번 고시 제정으로 자격시험 관리기관이 지정됨에 따라 병원약사회로부터 전문약사 민간자격을 취득한 약사를 대상으로 치르는 특례 시험을 빠르면 올해 시행할 것으로 전망된다.병원약사회로부터 전문약사 자격을 취득한 사람 중 전문약사 자격시험 응시일 기준 직전 5년 이내에 의료기관에서 해당 전문과목 분야에 1년 이상 종사한 사람의 경우, 복지부령에 따른 실무경력 및 수련교육 요건을 갖추지 않더라도 특례로 3년간 전문약사 자격시험에 응시할 수 있기 때문이다. 그동안 병원약사회가 시행해 왔던 전문약사 민간자격시험은 매년 10월 시행돼 온 만큼, 올해 하반기에는 자격시험이 진행되지 않겠느냐는 관측이 나오고 있다.특례 대상을 제외한 전문약사 시험 응시 자격자는 의료기관과 약국 등에서 3년 이상의 실무경력을 쌓고, 수련교육기관에서 전문과목별 교육과정을 1년 이상 이수하거나 1000시간 이상 이수해야 한다.또한 복지부는 이 고시에 대해 ‘훈령‧예규 등의 발령 및 관리에 관한 규정’에 따라 내년 1월1일을 기준으로 매 3년이 되는 시점마다 그 타당성을 검토해 개선 등 조치를 해야 한다는 조항도 신설했다.병원약사회가 자격시험 관리기관으로 지정됨에 따라 자격시험관리기관의 장인 병원약사회장은 복지부 장관 승인을 받아 자격시험의 일시, 시험장소, 시험과목, 시험방법, 응시원서, 서류접수 및 응시수수료 반환기준 등 시험을 시행하는데 필요한 사항을 정하고, 시험 실시 30일 전까지 일간신문, 관보, 인터넷 홈페이지나 그밖의 효과적인 방법으로 공고해야 한다.이주영 2023.08.14
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산업 / 제약·바이오ADC, 2029년 50조원 시장 예상...'대항암 시대'를 위한 투자 확대차세대 항암제에 제약사들의 투자 경쟁이 과열되고 있다. 특히 항체-약물 접합체(Antibody-Drug Conjugate, 이하 ADC)를 활용한 항암제 개발은 가장 치열한 분야다. 이미 글로벌 빅파마들을 포함, 국내 기업들도 ADC에 대한 과감한 투자를 감행하고 있다.ADC는 암세포 표면의 특정 표적 항원에 결합하는 항체(Antibody)에 세포독성을 가지는 저분자 약물(세포독성 항암제, Payload)을 링커(Linker)를 통해 공유 결합(Conjugation)시킨 구조의 약물이다. 항체의 표적에 대한 선택성과 약물의 사멸 활성을 활용해 약물이 암세포에만 선택적으로 작용함으로써 치료 효과를 높이고 부작용은 최소화할 수 있는 차세대 항암제 중 하나로 꼽히고 있다.다이이찌 산쿄, 씨젠, 로슈, 길리어드 사이언스, 아스트라제네카, 화이자 등 글로벌 빅 파마들은 물론 우리나라 제약회사들도 ADC 개발에 과감한 투자를 진행하고 있다.글로벌 시장 조사기관 글로벌데이터는 10일 보고서를 통해 2029년 글로벌 ADC 시장이 360억 달러(약 47조 5000억원)를 넘어설 것으로 예상했다.특히 다이이찌 산쿄가 아스트라 제네카와 제휴해 출시한 ‘엔허투(Enhertu, 성분명 트라스투주맙데룩스테칸)’를 필두로 2026년 예상 시장의 1/4 이상인 100억 달러(약 13조 2000억원)의 매출을 기록할 것으로 전망했다. 비록 화이자, 로슈 등 공룡 기업들이 ADC를 다이이찌 산쿄보다 먼저 시장에 출시했으나, 엔허투와 같은 획기적인 치료제에는 미치지 못하고 있다는 설명이다.보고서는 시젠(Seagen)과 로슈의 매출을 각각 57억 달러와 35억 달러로 예상하며 2위와 3위에 이름을 올릴 것으로 내다봤다. 다이이찌 산쿄는 ADC를 통해 2025년까지 63억 달러의 항암제 매출을 달성할 계획이라고 발표하기도 했다.2029년 매출 상위 10개 예상 기업에는 △다이이찌 산쿄 △시젠 △ 로슈 △길리어드 사이언스 △아스트라 제네카 △아스텔라스 △이뮨노젠 △머크 △애브비 △다케다 등이 꼽혔다.다만, ADC 개발에서 뒤처져 있는 글로벌 No.1 제약사 화이자가 430억 달러 규모의 시젠 인수를 추진하고 있어 변수로 남아 있다. 미국 연방거래위원회(FTC)에서 인수를 승인하면 화이자는 단숨에 상위 ADC 플레이어로 올라설 것으로 예상되는 만큼 TOP10은 충분히 바뀔 수 있다.일본 아스텔라스는 지난 5월 ADC 플랫폼 개발을 위해 소니와 공동연구 계약을 맺었다. 소니가 독자 개발한 고분자재료 ‘키라비아 백본(KIRAVIA Backbone)’에 의한 암영역에서의 ADC 플랫폼을 공동으로 최적화 연구를 실시할 계획이다. 아스텔라스는 향후 개발 후보품의 비임상시험을 진행할 예정이다.국내 기업들의 ADC에 대한 투자도 확대되고 있다.삼성바이오로직스는 지난 4월 삼성물산과 1500억원 규모로 조성한 ‘삼성 라이프 사이언스 펀드’를 통해 스위스 ADC 개발 기업 아라리스에 지분 투자한다고 밝혔다. 정확한 투자 규모는 공개하지 않았지만, 아라리스가 보유한 ADC 후보물질 추가 개발 등에 쓰일 것으로 예상되고 있다. 아라리스는 ADC 개발에 핵심적인 링커 기술을 보유하고 있는 회사로 항체의 유전자 변형 없이 특정 부위에 치료 효과를 지닌 약물을 부착할 수 있는 3세대 기술을 보유하고 있다.롯데바이오로직스의 경우 ADC 위탁생산(CMO)에 8000만 달러(약 1000억원)를 투자하고 2025년 본격 생산을 목표로 하고 있다. 앞서 미국 시러큐스(Syracuse)에 위치한 BMS의 공장을 인수해 생산 역량을 확보했으며, 추가 투자를 통해 증설해 나갈 계획이다.또한 지난달에는 국내 바이오 벤처 기업 카나프테라퓨틱스와 ADC 기술 플랫폼 구축을 위한 위탁 연구 및 공동 개발 업무협약을 체결하기도 했다. 두 회사는 향후 1년간 링커와 저분자약물에 대한 새로운 ADC 기술 플랫폼을 공동 개발할 계획이다.레고켐 바이오사이언스는 지난 6월 22일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 삼중음성유방암, 대장암 등 다양한 고형암을 타깃으로 하는 ‘LCB84(TROP2-ADC)’의 1/2상 임상시험계획(IND)을 승인받았다. LCB84는 기존 약물과는 달리 암세포 특이적으로 발현되는 잘린 형태의 TROP2항원을 타깃으로 차세대 ADC 플랫폼기술을 적용해 안정성 및 약효를 높인 약물이다. 회사는 진행성 고형암 환자 약 300명을 대상으로 미국과 캐나다에서 LCB84의 단일요법과 면역항암제 병용요법에 대한 안전성과 내약성, 약동력학적 특성 및 예비효능을 평가할 예정이다.앱티스는 독자적인 ‘Site-selective antibody conjugation(위치선택적 항체접합) 원천기술’ 개발에 성공했다. 이를 기반으로 강력하고 안전한 항암제를 개발 중이다. 2018년 시리즈A 플리밸류 50억원 투자유치를 시작으로 2021년에는 시리즈B에서 150억원 투자유치에 성공했다. 회사는 이러한 투자 유치를 바탕으로 ADC 파이프라인 임상시험 진입을 목표로 하고 있다. 더 나아가 국내외 제약바이오 기업과의 공동개발 및 기술이전까지 노리고 있다. 앱티스는 2025년 전후로 코스닥 상장을 계획하고 있다.노벨티노빌리티는 원하는 타깃에 맞는 항체를 개발할 수 있는 ‘PREXISE-D’ 플랫폼과 ADC 링커 기술 ‘PREXISE-L’ 플랫폼을 구축했다. 올해 하반기 PREXISE-D를 활용한 ‘신규 단클론항체 발굴서비스(Order-to-Discovery, OTD)’를 출시할 계획이다. PREXISE-L은 3세대 ADC 링커 플랫폼 기술로, 개별 아미노산 수준까지 항체와 링커의 위치특이적(Site-Specific) 접합이 가능한 기술이다. 별도의 구조적 변화나 엔지니어링을 가하지 않은 온전한 항체(Intact Antibody)에 결합을 가능하게 함으로써 최종 생산된 ADC의 구조적 안정성과 균질성을 높여 주는 기술로 평가받고 있다.글로벌데이터는 ADC가 종양학에 새로운 시대를 가져오고 있고, 향후 더 많은 R&D 투자가 이뤄질 것으로 예상했다. 보고서는 “표적 이탈 독성 가능성, 약물 내성, 복잡하고 고비용의 제조공정 등의 어려움은 아직 남아 있다”면서도 "HER2 양성 유방암 외에도 림프종 등 다양한 암종에 대한 200개가 넘는 임상이 진행되고 있는 만큼, 차세대 치료제로서의 잠재력을 지니고 있다”고 평가했다.최윤수 2023.08.11
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산업 / 제약·바이오"합치면 시너지 업" 블록버스터 항암제 병용요법으로 활로 찾는 K바이오항암제 신약개발 기업들이 블록버스터 항암제와 병용요법을 통해 새로운 활로를 모색하고 있다. 블록버스터 항암제라도 치료할 수 없는 암종과 환자들이 여전히 많기 때문이다. 기업들은 다양한 병용요법을 통해 신약개발 성공률을 최대한 끌어올리는 데 ‘전력투구’하는 모양새다. 지난 6월 한 달 동안에만 식품의약품안전처가 승인한 병용요법 임상시험이 11건에 이른다.글로벌 빅파마 MSD는 서울 중구 대한상공회의소에서 8일 한국보건산업진흥원과 '리서치데이'를 열고, 국내 제약바이오 기업과 협력사례를 발표했다. 특히 이날 행사에선 MSD의 블록버스터 면역항암제 ‘키트루다(Keytruda)’와의 병용요법을 통한 새로운 항암요법 개발에 많은 관심이 쏠렸다.MSD는 키트루다를 국내 기업에 무상공급하며 더 강력하고 안전한 항암요법 개발에 협력하고 있다. 국내 기업들도 키트루다와 자사의 신약후보 파이프라인 병용요법을 통해 신약개발 가능성을 최대한 끌어 올리고 있다.한국MSD 관계자는 9일 “MSD는 키트루다와 다양한 항암제의 병용요법 개발을 적극 지원해, 새로운 암종과 미충족의료수요를 채우는 데 노력할 것”이라고 밝혔다.항암제 개발에서 병용요법은 암 치료를 위해 두 가지 또는 그 이상의 약제를 함께 사용, 암 치료 효과를 극대화하는 방법을 말한다. 현재 가장 우수한 것으로 평가받고 있는 면역항암제와 면역관문억제제 등에도 반응이 없는 환자가 상당수다. 대표적인 고형암 암세포 표적 단백질 PD-L1은 약 30% 미만의 환자에게서만 발현된다. 그만큼 미충족의료수요가 크다는 얘기다. 그뿐만 아니라 다양한 암 발병 및 재발로 여러 가지 요인이 보고됨에 따라 이를 한번에 타깃하는 병용요법이 각광받고 있다. MSD에 따르면 키트루다와의 병용요법 임상연구만 전 세계적으로 1600여건에 달하며, 한국에선 약 120건의 임상연구가 진행, 4100여명이 참여했다.이 행사에서 MSD 파트너사로 참여한 큐리언트도 키트루다와 병용요법을 통해 면역항암제를 개발하고 있다. 큐리언트는 고형암을 타깃으로 Q901과 Q702, 두 개의 파이프라인을 키트루다와 병용요법으로 하는 임상 1상을 미국에서 진행 중이다. 큐리언트에 따르면 Q901은 세포주기 조절인자(Cell cycle regulator) 중 핵심이 되는 CDK7을 선택적으로 저해하는 항암제다. 세포주기 조절로 유발된 유전체 불안정성을 항PD-1 면역항암제인 키트루다와 병용요법 시 합성치사(Synthetic lethality)를 유도해 항암효과를 낸다. 합성치사는 두 개 이상의 유전자 이상으로 개체(암세포)의 죽음을 유도하는 작용을 말한다. 즉 Q901과 키트루다의 시너지로 더 강력한 항암요법을 개발할 수 있다는 것.큐리언트 외에도 티움바이오, 지놈앤컴퍼니, 지아이이노베이션, 웰마커바이오, 파멥신 등이 MSD와 협력해 키트루다와 병용요법으로 임상시험을 진행 중이다.티움바이오는 2022년 6월 MSD와 면역항암제 공동 연구개발 계약을 맺었다. 티움바이오는 MSD로부터 키트루다를 무상으로 공급받아, 국내와 미국에서 면역항암제 ‘TU2218'과 키트루다를 병용투여하는 임상 1상을 진행 중이다. TU2218은 면역관문억제제의 효과를 낮추는 TGF-ß와 VEGF 신호를 동시에 저해하는 작용을 나타낸다. 티움바이오는 TU2218이 키트루다의 작용기전과 상호 보완적으로 작용해 더 강력한 항종양 효능을 보일 것이라는 입장이다.지놈앤컴퍼니는 마이크로바이옴 기반 면역항암제 ‘GEN-001’과 키트루다, 여기에 담도암 1차치료제 ‘mFOLFOX(성분명 풀루오로우라실·류코보린·옥살리플라틴)’ 병용요법으로 담도암 치료제를 개발하고 있다. 지놈앤컴퍼니는 지난 6월 식품의약품안전처로부터 이 병용요법에 대한 임상 2상 IND를 승인받고 하반기 투약을 개시할 예정이다.지아이이노베이션은 현재 고형암을 적응증으로 'GI-101'과 키트루다 병용요법 임상 1상을 미국에서 진행 중이다. 지아이이노베이션도 MSD와 2020년 면역항암제 공동개발 협약을 체결, 키트루다를 무상으로 공급받고 있다. 특히 지아이이노베이션은 키트루다뿐만 아니라 임핀지(Imfinzi), 렌비마(Lenvima) 등 다양한 항암제와 병용요법을 통해 개발 성공률을 높이는 전략을 취하고 있다.실제 키트루다, 임핀지, 렌비마 외에도 리브타요(Libtayo), 옵디보(Opdivo), 레블리미드(Revlimid) 등 시판 중인 다양한 항암제와 병용요법 임상시험이 활발히 이뤄지는 것으로 나타났다.국내 코스닥 상장 면역항암제 신약개발 기업 관계자는 “병용요법을 통해 치료가 어려웠던 암종과 암환자에게서 임상적 유용성이 확인되면 허가받을 확률이 크게 증가한다”면서 “여전히 암 치료에 대한 미충족의료수요가 큰 만큼, 앞으로도 병용요법 개발은 증가할 것”이라고 전했다.권혁진 2023.08.10
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산업 / 제약·바이오"돌고돌아 바이오" 바이오헬스 ETF 오랜 만에 상장…투자 훈풍 부나얼어붙은 바이오헬스 투자에 훈풍이 감지됐다. 바이오헬스를 주력으로 하는 ETF(상장지수펀드)가 오랜 만에 코스닥에 상장했기 때문이다. 이 ETF에 속한 종목(기업)들도 덩달아 뜨거운 관심을 받고 있다.삼성액티브자산운용이 최근 바이오헬스 분야 'KoAct 바이오헬스케어 액티브 ETF'를 코스닥에 상장했다. 이 ETF는 국내 유일 '액티브' 바이오헬스 ETF로 상장 3일 만에 순매수 287억원으로 흥행하고 있다. 글로벌 경제 불확실성으로 외면받던 바이오헬스 투자에 ‘가뭄의 단비’라는 평가다. 액티브 ETF는 펀드 매니저가 실시간으로 성장주를 공략, 초과수익을 얻을 수 있도록 설계된 ETF를 말한다.삼성액티브자산운용 서범진 전략솔루션총괄은 8일 “최근 2차전지가 조정을 보이면서 바이오헬스케어에 대한 투자자들의 관심이 높아지고 있다”면서 “단기 투자보다는 바이오헬스케어 산업의 장기 성장성과 낮은 밸류에이션을 고려한 꾸준한 투자가 바람직하다”고 밝혔다.일각에선 글로벌 기준 금리 인상이 지속됨에 따라 모험투자처로 평가받는 바이오헬스 분야 투자에 신중을 기울여야 한다는 의견도 나오고 있다. 실제 2011년 7월 국내 최초로 상장한 헬스케어 ETF ‘TIGER 헬스케어’는 2020년 12월 기록한 최고 주가 5만5807원 대비 8일 종가 2만7010원으로 51.6% 하락, 반토막 수준이다. 그러나 2012년 4월 기록했던 최저가 1만481원보다는 157.7% 상승해 우상향은 분명하다.KoAct 바이오헬스케어 액티브 ETF는 8일 기준 총 29개 기업이 포트폴리오로 구성됐다. 가장 높은 비중을 차지한 기업은 유한양행(8.11%)이다. 이어 삼성바이오로직스(7.78%), SK바이오팜(6.46%), 셀트리온헬스케어(6.04%) 순이다. 바이오헬스 선도 기업을 다 모은 셈이다. 특히 이 기업들은 모두 현재 제품 판매로 매출이 발생하고 있다.약업닷컴(약업신문)이 분석한 2022년 누적 매출 데이터에 따르면 유한양행은 2022년 1조7758억원의 매출을 올렸다. 삼성바이오로직스(3조13억원), SK바이오팜(4186억원), 셀트리온(셀트리온그룹)(2조2840억원) 모두 국내 제약바이오 기업 매출 상위권에 속하는 것으로 나타났다.특히 이 기업들은 향후 매출 상승이 유력한 기업으로 평가받고 있다. 유한양행은 비소세포폐암 신약 ‘렉라자’ 개발에 성공, 시장 확대에 총력을 기울이고 있다. 렉라자는 2022년 연매출 약 329억원을 기록했다. 최근 렉라자의 임상적 유용성이 확인되며 1차치료제 급여등재 가능성이 커지고 있다. 업계와 증권가 보고서에 따르면 1차치료제 급여등재 시 연매출 1000억원은 가뿐히 넘어설 것이라는 예측이다.삼성바이오로직스와 셀트리온그룹은 다양한 바이오시밀러 제품군을 기반으로 바이오시밀러 최대 시장인 미국을 집중 공략하고 있다. 삼성바이로오직스(삼성바이오에피스)와 셀트리온그룹은 7월 휴미라 바이오시밀러 '하드리마'와 '유플라이마'를 각각 출시했다. 두 기업 모두 미국 약제급여관리기관(PBM, Pharmacy benefit management) 급여목록에 등재시키기 위한 보상료 계약을 체결했다. 또 대체 처방 지위를 획득하기 위해 임상시험도 진행 중으로 매출 증대 가능성이 높다.SK바이오팜은 자체 개발한 뇌전증 신약 '엑스코프리'가 미국 시장에서 점유율이 확대되고 있다. 또 손익분기점도 얼마 남지 않은 것으로 나타났다. SK바이오팜 이동훈 대표이사는 2032년 엑스코프리를 통한 미국 내 영업이익만 35억 달러(약 4조5000억원)에 이를 것으로 전망했다.또한 KoAct 바이오헬스케어 액티브 ETF는 유망 바이오텍이 다수 포함돼 눈길을 끈다. 다섯 번째로 비중이 높은 알테오젠(5.15%)은 바이오헬스 플랫폼 기술을 기반으로 여러 라이선스 거래를 통해 매출을 일으키고 있는 몇 안 되는 바이오 기업이다. 알테오젠은 항체치료제의 정맥주사(IV) 약물전달 방식을 피하주사(SC) 방식으로 전환시키는 ‘인간 히알루로니다제’ 플랫폼 기술을 보유했다. 특히 이 기술은 바이오시밀러의 투여 방식을 변경할 수 있어 바이오시밀러 경쟁력을 높이는 데 활용되고 있다. 현재까지 산도스, 인타스 파마슈티컬, TTPC, GPC 등에 기술이전해 약 900억원의 매출을 올렸다.이 외에 지아이이노베이션, 보로노이, 에이비온, 앱클론 등 현재 제품이 없는 신약개발 전문 기업도 포함됐다.권혁진 2023.08.09
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산업 / 제약·바이오[DI+의약정보] 셀트리온, 최초에서 최고 바이오헬스 선도 기업으로 발돋움회사 소개셀트리온은 바이오시밀러, 바이오신약과 더불어 케미컬의약품과 디지털헬스케어 사업을 전문으로 하는 종합 생명공학 기업이다. 이 외에도 미래 신성장 사업으로 화장품, 엔터테인먼트 사업도 진행 중이다. 셀트리온의 주 사업은 동물세포 대량배양 기술을 기반으로 한 항체의약품 개발 및 생산이다. 특히 셀트리온은 최초로 항체 바이오시밀러 램시마 개발에 성공하며 신산업을 개척했다는 평을 받고 있다.셀트리온의 2022년 연결기준 매출액은 2조2840억원, 영업이익은 6472억원으로 2002년 설립 후 약 20년 만에 폭발적인 성장을 기록했다. 셀트리온의 주요 매출은 바이오의약품 사업부문과 케미컬의약품 사업부문으로 구성돼 있다. 셀트리온은 계열사인 셀트리온헬스케어를 통해 미국, 유럽, 아시아 등 약 90여 개국에서 자사의 제품을 직접 판매할 수 있는 영업 인프라 구축했고, 이를 통해 높은 영업이익을 올리고 있다.셀트리온의 이러한 높은 성장세의 배경으로는 집중적인 R&D 투자가 단연 손꼽히고 있다. 셀트리온은 2022년 기준 R&D 부분에 4123억원 규모를 투자했다. 매출액 대비 투자 비중이 18.1%에 달했다. 또한 전체 임직원 대비 R&D 인력 비율이 32.9%로 연구개발에 막대한 투자를 진행 중이다.셀트리온은 지금까지 글로벌 시장에 선보인 6개의 바이오의약품에 이어 후속 바이오시밀러 파이프라인 확보를 통해 바이오시밀러 사업 경쟁력을 더욱 강화한다는 계획이다. 이를 위해 차세대 바이오시밀러 파이프라인의 임상 및 허가 절차를 본격화하고, 연내 최대 5개의 바이오시밀러 품목 허가 신청을 통해 2025년까지 바이오시밀러 제품 포트폴리오를 11개까지 확대할 계획이다. 또한 셀트리온은 신성장 사업 계획을 통해 신약개발과 AI 기반 디지털 헬스케어 등에도 집중하고 있다. 특히 ADC, 이중항체 등의 분야에서 기술 투자를 지속하고 기술 도입 계약 규모를 확대해 바이오신약 개발을 가속하고 있다. 또한 항체신약, 마이크로바이옴 등 신약개발을 위해 국내외 기업과 오픈이노베이션 및 자체 연구 개발, 나아가 글로벌 기업 인수(M&A)도 고려한다는 입장이다. 이 외에도 셀트리온은 신규 모달리티 발굴을 위한 경구형 항체 치료제, 항암 바이러스 개발 등으로 영역을 확장 중이다.최근 창업주 서정진 회장이 복귀하며, 셀트리온 사업에 가속도가 붙을 것으로 예상되고 있다. 2021년 경영일선에서 물러난 지 약 2년 만에 돌아온 서 회장은 전반적인 사업을 직접 총괄하겠다고 밝혔다. 서 회장은 △신약개발 △AI디지털헬스케어 △의약외품 진출 △대규모 M&A를 주요 전략으로 강조했다.바이오시밀러 파이프라인 소개·램시마SC(CT-P13 SC, 레미케이드 바이오시밀러)셀트리온은 램시마, 램시마SC 품목을 보유하고 있다. 램시마는 존슨앤존슨 레미케이드(Remicad)의 바이오시밀러다. 램시마는 자가면역질환의 원인이 되는 TNF-α에 대한 중화반응을 유도해 질환의 진행을 완화시키는 작용을 한다. 램시마SC는 정맥주사 제형의 램시마를 SC(피하주사)제형으로 변경한제품이다. SC제형은 환자가 시간과 공간에 제약 없이 자가 주사를 할 수 있어, 높은 편의성이 강점으로 꼽힌다. 셀트리온은 현재 램시마 IV(정맥주사)제형을 보유하고 있으며, SC제형과 각 특성을 기반으로 듀얼 마케팅 전략을 펼친다는 계획이다.램시마SC는 현재 한국, 유럽, 캐나다 등 약 40여 개 국가에서 판매 허가를 획득했다.미국 승인은 올해 10월로 예상되고 있다. 셀트리온은 2022년 12월 램시마SC를 FDA에 신약으로 사용 승인 신청을 했다. FDA에서 램시마SC의 제품 차별성을 인정해 신약 허가 프로세스 진행을 권고했기 때문이다. 램시마SC는 현재 유럽에서 높은 점유율을 보이고 있다. 2022년 4분기 기준 유럽 주요 5개국(EU5)에서 점유율 16.1%를 기록했다. 특히 독일과 프랑스에선 각각 32%, 21%의 높은 점유율을 달성했다. 현재 유럽 시장에서 램시마와 램시마SC의 합산 점유율은 67.9%로 추산되고 있다.램시마군이 속하는 TNF-α 억제제의 글로벌 시장 규모는 2022년 기준 623억3500만 달러(약 81조400억원)다. 이 중 미국 시장이 477억3400만 달러(약 62조 500억원) 규모를 형성하고 있다. 아울러 미국 내 램시마SC의 주 타깃 시장인 염증성 장질환 시장 규모는 219억700만 달러(약 28조 5000억원) 수준이다.셀트리온은 램시마SC의 지식재산권 강화에도 집중하고 있다. 셀트리온은 미국 허가 제출에 앞서 제품 보호를 위한 선제적 방어 조치로 특허권을 확보 중이다. 이미 제형 및 투여법 등에 대한 특허를 미국과 유럽 등 주요 국가에 출원한 상태다. 등록이 완료되면 램시마SC는 미국 출시 이후에도 독점적 지위를 유지하면서 안정적 수익 창출을 이어갈 수 있다.또한 셀트리온은 궤양성 대장염 환자 438명과 크론병 환자 343명을 대상으로 각각 글로벌 임상 3상을 54주간 진행했다. 그 결과 두 임상시험 모두에서 램시마SC는 위약 대조군 대비 통계적으로 유의하게 높은 유효성 결과를 나타내며 우월성을 입증했다. 특히 안전성에서도 위약 대조군과 유의미한 차이를 보이지 않아, 우수한 안전성도 확인됐다.궤양성 대장염 임상 3상은 임상 참여자를 대상으로 6주차까지 램시마 정맥주사(IV) 제형을 투여하고, 이들 중 램시마IV 유도요법에 임상반응을 보인 환자를 10주차에 2:1 비율로 램시마SC 투여군(294명)과 위약 대조군(144명)으로 무작위 배정됐다. 램시마 SC 투여군에선 임상반응 이후 유지치료에서 위약 대비 램시마SC의 유효성 측면 통계적 우위 및 안전성을 평가했다.54주차에 임상적 관해율은 램시마SC군이 43.2%로 위약군 20.8%보다 유의하게 더 높은 것으로 나타났다. 또한 임상적 반응(Clinical response), 조직학적-내시경적 점막개선(Endoscopic-histologic mucosal improvement), 코티코스테로이드 무사용(Corticosteroid-free remission) 등 평가지표에서도 램시마SC군이 상대적으로 더 큰 개선이 관찰됐다. 특히 안전성 결과에서도 램시마SC군과 위약군 모두에서 사망 사례는 발생하지 않았고, 안전성은 유사한 것으로 나타났다.크론병 임상 3상도 우수한 유효성과 안전성이 확인됐다. 54주차에서 임상적 관해율은 램시마SC 군에서 62.3%로 위약군 32.1%보다 더 높았다. 내시경 반응률도 램시마SC군이 51.1%, 위약군 17.9%로 램시마SC군이 더 높았다. 주요 2차 평가지표 결과에서도 램시마SC가 통계적으로 더 우수한 효능을 보였다.·유플라이마(CT-P17, 휴미라 바이오시밀러)셀트리온 그룹은 최근 유플라이마를 미국 시장에 출시했다. 유플라이마는 셀트리온의 휴미라(성분명 아달리무맙) 바이오시밀러다. 휴미라는 애브비(Abbvie)가 개발한 자가면역질환 치료제로, 체내 종양괴사인자-알파(TNF-α)에 결합해 염증 신호가 전달되는 것을 차단하는 작용기전을 갖고 있다. 유플라이마도 이와 같은 작용기전을 지녔다. 셀트리온은 휴미라를 뛰어넘는 유플라이마의 고품질을 앞세워 미국 시장을 노린다는 계획이다.휴미라는 2022년 기준 212억3700만 달러(약 27조원)의 매출을 기록했다. 이는 한 품목으로만 국내 상위 제약바이오 기업의 총 매출을 합친 것보다도 많은 수치다. 특히 휴미라는 미국 시장에서 매출 대부분을 거둬들였다. 휴미라의 미국 매출은 2022년 기준 186억1900만 달러(약 24조원) 수준이다. 셀트리온이 미국 시장에 총력을 기울이는 이유다.한 품목이 이렇게 거대한 매출을 올리는 것은 다양한 질환의 치료제로 사용할 수 있기 때문이다. 휴미라는 류마티스 관절염, 성인 및 소아 크론병, 궤양성 대장염, 건선 등 총 8개 질환에 사용할 수 있다. 유플라이마도 이에 대한 적응증을 모두 허가받았다.셀트리온에 따르면 유플라이마는 임상연구에서 우수한 안전성과 유효성이 입증되며, 고품질 바이오시밀러임이 증명됐다. 또한 유플라이마가 가진 고품질과 차별성은 치열한 미국시장에서도 경쟁력이 될 것으로 평가되고 있다.실제 유플라이마는 이미 유럽 시장에서 우수한 유효성과 안전성으로 호평받고 있다. 휴미라가 가진 단점을 대폭 개선했기 때문이다. 유플라이마는 저농도 대비 약물 투여량을 절반으로 줄인 고농도(100mg/mL) 제형으로 통증을 유발할 수 있는 시트르산염(Citrate)을 제거한 것이 특징이다.또한 유플라이마는 오리지널 대비 2배 이상 긴 유효기간으로 상온에서 최대 30일 동안 안정성을 유지할 수 있고, 라텍스 제거로 알레르기 발생 위험을 방지해 환자 편의성과 안전성을 모두 갖췄다. 아울러 오토인젝터(Auto-injector) 와 프리필드시린지(Pre-filled syringe) 두 가지 타입으로 출시, 시장 경쟁력을 더 높였다.셀트리온은 유플라이마의 고품질을 데이터로 증명했다. 셀트리온은 영국 류마티스 학회(British Society for Rheumatology) 학술지 ‘류마톨로지(Rheumatology)’에 '휴미라에서 유플라이마로 전환 시 유효성과 안전성에 대한 연구(Efficacy and safety of switching from reference adalimumab to CT-P17 (100 mg/ml): 52-week randomized, double-blind study in rheumatoid arthritis)'라는 제목으로 임상연구 결과를 발표했다.셀트리온은 휴미라와 유플라이마의 동등성(유효성, 약동학, 면역원성, 안전성)을 확인하기 위해 52주간 류마티스 관절염 환자를 대상으로 글로벌 임상 3상을 했다. 먼저 648명을 무작위 배정을 통해 1:1로 △유플라이마 투약군(324명, CT-P17)과 △휴미라 투약군(324명, Reference adalimumab)으로 나눠 24주간 투여했다(Treatment period 1).이 중 중도탈락자 40명을 제외한 후, △유플라이마 투약군(303명, Continued CT-P17) △휴미라 투약군(153명, Continued Reference adalimumab) △유플라이마 전환군(152명, Switched to CT-P17)으로 나눠 52주까지 투여했다(Treatment period 2). Treatment period 2(치료기간 2)에서 휴미라 투약군과 유플라이마 전환군은 Treatment period 1(치료기간 1)의 휴미라 투약군에서 중도탈락을 제외하고 무작위 1:1로 배정됐다.그 결과, 52주차에서 'ACR(American College of Rheumatology) 20% 반응률'이 유플라이마 투약군 80.5%, 휴미라 투약군 77.8%, 유플라이마 전환군 82.2%로 나타났다. ACR 반응률은 관절염의 활성도를 나타내는 다양한 요인들이 개선됐다는 의미로, ACR 20은 관절염이 최소한 20% 개선됐다는 뜻이다. 'ACR 반응률 50%'는 유플라이마 투약군 66.3%, 휴미라 투약군 62.1%, 유플라이마 전환군 66.4%였다. 'ACR 반응률 70%'는 유플라이마 투약군 44.6%, 휴미라 투약군 49.0%, 유플라이마 전환군 47.4%로 확인됐다. 즉, 휴미라와 유플라이마, 유플라이마 전환 시에도 모두 동등한 수준의 효과가 입증된 것이다.특히 안전성 결과에서도 휴미라와 유플라이마 간 특이적인 차이가 나타나지 않았다. 사망과 관련된 TEAE(투여후이상사례)는 전체군에서 단 한 건도 없었다. 임상시험 기간 동안 TEAE, TESAE(투여후중대한이상사례), 투여 중단으로 이어지는 사례 등은 모두 유사한 수준이었다. 대부분 TEAE는 강도가 1~2등급이었으며, TEAE 발생은 유플라이마 투여군 39.9%, 휴미라 투여군 45.4%, 유플라이마 전환군 48.0%로 비슷했다. TESAE도 각각 3.3%, 6.6%, 7.9%로 큰 차이는 확인되지 않았다. 특히 교체 투약 후 항체 생성에 따른 면역원성 증가도 세 군 사이에서 유의미한 차이가 없어, 휴미라와 유플라이마의 동등성이 증명됐다.또한 TNF-α 억제 저해 요인인 항약물항체(Anti-Drug Antibodies)와 중화항체(Neutralizing Antibodies) 발생률도 세 군에서 유사한 수치를 보였다. 26주 기준 항약물항체 양성 비율은 각각 24.4%, 28.9%, 34.2%였고, 중화항체 양성은 각각 23.4%, 27.6%, 30.9% 비율로 확인됐다.이 임상연구에 참여한 캘리포니아 대학교 로스앤젤레스(UCLA) 의과대학 다니엘 E 퍼스트(Daniel E Furst) 류머티스내과 교수는 “1년간 유플라이마와 휴미라의 동등성을 연구한 결과에서 효능, 약동학, 안전성, 면역원성 등이 모두 동일한 수준으로 나타났다”면서 “특히 휴미라에서 유플라이마로 전환해도 이 결과는 같았다”고 전했다.한편 셀트리온은 미국과 유럽에서 유플라이마와 휴미라의 상호교환성(Interchangeability) 확보를 위한 글로벌 임상 3상을 진행하고 있다. 셀트리온은 2024년 하반기까지 임상 3상과 상호교환 처방을 위한 준비를 마칠 계획이다. 상호교환성을 획득한 바이오시밀러는 약국에서 오리지널 의약품을 대체(pharmacy-level substitution)할 수 있다. 이는 곧 사용량과 매출 증가를 가져온다. ·후속 바이오시밀러 파이프라인셀트리온은 최근 졸레어 바이오시밀러 CT-P39의 유럽 품목허가 신청, 스텔라라 바이오시밀러 CT-P43의 유럽 및 미국 품목허가 신청, 아일리아 바이오시밀러 CT-P42의 미국 품목허가 신청을 각각 완료했으며 글로벌 주요 국가에도 순차적으로 허가를 신청할 예정이다. 이외에도 프롤리아 바이오시밀러 CT-P41, 악템라 바이오시밀러 CT-P47 등도 현재 임상 3상을 순조롭게 진행하고 있다. 품질 시스템 및 의약품 생산 플랫폼셀트리온은 고품질의 의약품을 생산하기 위해 전력을 다하고 있다. 셀트리온은 자체 품질 정책을 기반으로 약 98% 수준의 높은 생산 성공률을 유지하고 있으며, 특히 품질관리 전문가로 구성된 품질담당 조직과 상시적 감사를 위한 전담팀을 별도로 구성해 고품질 유지에 집중하고 있다.이를 통해 셀트리온 바이오의약품 생산공장은 아시아 최초 동물세포 배양 설비에 대해 FDA의 cGMP 인증을 획득했다. 셀트리온은 현재 원료의약품부터 완제의약품까지 생산 가능한 시설을 갖추고 있다. 또한 셀트리온은 현재 1공장, 2공장을 합쳐 총 연간 생산량 19만 리터급 생산시설을 확보하고 있으며, 6만 리터 규모의 3공장을 건설 중에 있다.권혁진 2023.08.08
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[DI+의약정보] 셀트리온, 최초에서 최고 바이오헬스 선도 기업으로 발돋움
램시마군 유럽 시장 점유율 확대·유플라이마 미국 시장 진출…후속 파이프라인 개발 순항
- 권혁진 기자
- 입력 2023.08.08 수정
회사 소개셀트리온은 바이오시밀러, 바이오신약과 더불어 케미컬의약품과 디지털헬스케어 사업을 전문으로 하는 종합 생명공학 기업이다. 이 외에도 미래 신성장 사업으로 화장품, 엔터테인먼트 사업도 진행 중이다. 셀트리온의 주 사업은 동물세포 대량배양 기술을 기반으로 한 항체의약품 개발 및 생산이다. 특히 셀트리온은 최초로 항체 바이오시밀러 램시마 개발에 성공하며 신산업을 개척했다는 평을 받고 있다.셀트리온의 2022년 연결기준 매출액은 2조2840억원, 영업이익은 6472억원으로 2002년 설립 후 약 20년 만에 폭발적인 성장을 기록했다. 셀트리온의 주요 매출은 바이오의약품 사업부문과 케미컬의약품 사업부문으로 구성돼 있다. 셀트리온은 계열사인 셀트리온헬스케어를 통해 미국, 유럽, 아시아 등 약 90여 개국에서 자사의 제품을 직접 판매할 수 있는 영업 인프라 구축했고, 이를 통해 높은 영업이익을 올리고 있다.셀트리온의 이러한 높은 성장세의 배경으로는 집중적인 R&D 투자가 단연 손꼽히고 있다. 셀트리온은 2022년 기준 R&D 부분에 4123억원 규모를 투자했다. 매출액 대비 투자 비중이 18.1%에 달했다. 또한 전체 임직원 대비 R&D 인력 비율이 32.9%로 연구개발에 막대한 투자를 진행 중이다.셀트리온은 지금까지 글로벌 시장에 선보인 6개의 바이오의약품에 이어 후속 바이오시밀러 파이프라인 확보를 통해 바이오시밀러 사업 경쟁력을 더욱 강화한다는 계획이다. 이를 위해 차세대 바이오시밀러 파이프라인의 임상 및 허가 절차를 본격화하고, 연내 최대 5개의 바이오시밀러 품목 허가 신청을 통해 2025년까지 바이오시밀러 제품 포트폴리오를 11개까지 확대할 계획이다. 또한 셀트리온은 신성장 사업 계획을 통해 신약개발과 AI 기반 디지털 헬스케어 등에도 집중하고 있다. 특히 ADC, 이중항체 등의 분야에서 기술 투자를 지속하고 기술 도입 계약 규모를 확대해 바이오신약 개발을 가속하고 있다. 또한 항체신약, 마이크로바이옴 등 신약개발을 위해 국내외 기업과 오픈이노베이션 및 자체 연구 개발, 나아가 글로벌 기업 인수(M&A)도 고려한다는 입장이다. 이 외에도 셀트리온은 신규 모달리티 발굴을 위한 경구형 항체 치료제, 항암 바이러스 개발 등으로 영역을 확장 중이다.최근 창업주 서정진 회장이 복귀하며, 셀트리온 사업에 가속도가 붙을 것으로 예상되고 있다. 2021년 경영일선에서 물러난 지 약 2년 만에 돌아온 서 회장은 전반적인 사업을 직접 총괄하겠다고 밝혔다. 서 회장은 △신약개발 △AI디지털헬스케어 △의약외품 진출 △대규모 M&A를 주요 전략으로 강조했다.바이오시밀러 파이프라인 소개·램시마SC(CT-P13 SC, 레미케이드 바이오시밀러)셀트리온은 램시마, 램시마SC 품목을 보유하고 있다. 램시마는 존슨앤존슨 레미케이드(Remicad)의 바이오시밀러다. 램시마는 자가면역질환의 원인이 되는 TNF-α에 대한 중화반응을 유도해 질환의 진행을 완화시키는 작용을 한다. 램시마SC는 정맥주사 제형의 램시마를 SC(피하주사)제형으로 변경한제품이다. SC제형은 환자가 시간과 공간에 제약 없이 자가 주사를 할 수 있어, 높은 편의성이 강점으로 꼽힌다. 셀트리온은 현재 램시마 IV(정맥주사)제형을 보유하고 있으며, SC제형과 각 특성을 기반으로 듀얼 마케팅 전략을 펼친다는 계획이다.램시마SC는 현재 한국, 유럽, 캐나다 등 약 40여 개 국가에서 판매 허가를 획득했다.미국 승인은 올해 10월로 예상되고 있다. 셀트리온은 2022년 12월 램시마SC를 FDA에 신약으로 사용 승인 신청을 했다. FDA에서 램시마SC의 제품 차별성을 인정해 신약 허가 프로세스 진행을 권고했기 때문이다. 램시마SC는 현재 유럽에서 높은 점유율을 보이고 있다. 2022년 4분기 기준 유럽 주요 5개국(EU5)에서 점유율 16.1%를 기록했다. 특히 독일과 프랑스에선 각각 32%, 21%의 높은 점유율을 달성했다. 현재 유럽 시장에서 램시마와 램시마SC의 합산 점유율은 67.9%로 추산되고 있다.램시마군이 속하는 TNF-α 억제제의 글로벌 시장 규모는 2022년 기준 623억3500만 달러(약 81조400억원)다. 이 중 미국 시장이 477억3400만 달러(약 62조 500억원) 규모를 형성하고 있다. 아울러 미국 내 램시마SC의 주 타깃 시장인 염증성 장질환 시장 규모는 219억700만 달러(약 28조 5000억원) 수준이다.셀트리온은 램시마SC의 지식재산권 강화에도 집중하고 있다. 셀트리온은 미국 허가 제출에 앞서 제품 보호를 위한 선제적 방어 조치로 특허권을 확보 중이다. 이미 제형 및 투여법 등에 대한 특허를 미국과 유럽 등 주요 국가에 출원한 상태다. 등록이 완료되면 램시마SC는 미국 출시 이후에도 독점적 지위를 유지하면서 안정적 수익 창출을 이어갈 수 있다.또한 셀트리온은 궤양성 대장염 환자 438명과 크론병 환자 343명을 대상으로 각각 글로벌 임상 3상을 54주간 진행했다. 그 결과 두 임상시험 모두에서 램시마SC는 위약 대조군 대비 통계적으로 유의하게 높은 유효성 결과를 나타내며 우월성을 입증했다. 특히 안전성에서도 위약 대조군과 유의미한 차이를 보이지 않아, 우수한 안전성도 확인됐다.궤양성 대장염 임상 3상은 임상 참여자를 대상으로 6주차까지 램시마 정맥주사(IV) 제형을 투여하고, 이들 중 램시마IV 유도요법에 임상반응을 보인 환자를 10주차에 2:1 비율로 램시마SC 투여군(294명)과 위약 대조군(144명)으로 무작위 배정됐다. 램시마 SC 투여군에선 임상반응 이후 유지치료에서 위약 대비 램시마SC의 유효성 측면 통계적 우위 및 안전성을 평가했다.54주차에 임상적 관해율은 램시마SC군이 43.2%로 위약군 20.8%보다 유의하게 더 높은 것으로 나타났다. 또한 임상적 반응(Clinical response), 조직학적-내시경적 점막개선(Endoscopic-histologic mucosal improvement), 코티코스테로이드 무사용(Corticosteroid-free remission) 등 평가지표에서도 램시마SC군이 상대적으로 더 큰 개선이 관찰됐다. 특히 안전성 결과에서도 램시마SC군과 위약군 모두에서 사망 사례는 발생하지 않았고, 안전성은 유사한 것으로 나타났다.크론병 임상 3상도 우수한 유효성과 안전성이 확인됐다. 54주차에서 임상적 관해율은 램시마SC 군에서 62.3%로 위약군 32.1%보다 더 높았다. 내시경 반응률도 램시마SC군이 51.1%, 위약군 17.9%로 램시마SC군이 더 높았다. 주요 2차 평가지표 결과에서도 램시마SC가 통계적으로 더 우수한 효능을 보였다.·유플라이마(CT-P17, 휴미라 바이오시밀러)셀트리온 그룹은 최근 유플라이마를 미국 시장에 출시했다. 유플라이마는 셀트리온의 휴미라(성분명 아달리무맙) 바이오시밀러다. 휴미라는 애브비(Abbvie)가 개발한 자가면역질환 치료제로, 체내 종양괴사인자-알파(TNF-α)에 결합해 염증 신호가 전달되는 것을 차단하는 작용기전을 갖고 있다. 유플라이마도 이와 같은 작용기전을 지녔다. 셀트리온은 휴미라를 뛰어넘는 유플라이마의 고품질을 앞세워 미국 시장을 노린다는 계획이다.휴미라는 2022년 기준 212억3700만 달러(약 27조원)의 매출을 기록했다. 이는 한 품목으로만 국내 상위 제약바이오 기업의 총 매출을 합친 것보다도 많은 수치다. 특히 휴미라는 미국 시장에서 매출 대부분을 거둬들였다. 휴미라의 미국 매출은 2022년 기준 186억1900만 달러(약 24조원) 수준이다. 셀트리온이 미국 시장에 총력을 기울이는 이유다.한 품목이 이렇게 거대한 매출을 올리는 것은 다양한 질환의 치료제로 사용할 수 있기 때문이다. 휴미라는 류마티스 관절염, 성인 및 소아 크론병, 궤양성 대장염, 건선 등 총 8개 질환에 사용할 수 있다. 유플라이마도 이에 대한 적응증을 모두 허가받았다.셀트리온에 따르면 유플라이마는 임상연구에서 우수한 안전성과 유효성이 입증되며, 고품질 바이오시밀러임이 증명됐다. 또한 유플라이마가 가진 고품질과 차별성은 치열한 미국시장에서도 경쟁력이 될 것으로 평가되고 있다.실제 유플라이마는 이미 유럽 시장에서 우수한 유효성과 안전성으로 호평받고 있다. 휴미라가 가진 단점을 대폭 개선했기 때문이다. 유플라이마는 저농도 대비 약물 투여량을 절반으로 줄인 고농도(100mg/mL) 제형으로 통증을 유발할 수 있는 시트르산염(Citrate)을 제거한 것이 특징이다.또한 유플라이마는 오리지널 대비 2배 이상 긴 유효기간으로 상온에서 최대 30일 동안 안정성을 유지할 수 있고, 라텍스 제거로 알레르기 발생 위험을 방지해 환자 편의성과 안전성을 모두 갖췄다. 아울러 오토인젝터(Auto-injector) 와 프리필드시린지(Pre-filled syringe) 두 가지 타입으로 출시, 시장 경쟁력을 더 높였다.셀트리온은 유플라이마의 고품질을 데이터로 증명했다. 셀트리온은 영국 류마티스 학회(British Society for Rheumatology) 학술지 ‘류마톨로지(Rheumatology)’에 '휴미라에서 유플라이마로 전환 시 유효성과 안전성에 대한 연구(Efficacy and safety of switching from reference adalimumab to CT-P17 (100 mg/ml): 52-week randomized, double-blind study in rheumatoid arthritis)'라는 제목으로 임상연구 결과를 발표했다.셀트리온은 휴미라와 유플라이마의 동등성(유효성, 약동학, 면역원성, 안전성)을 확인하기 위해 52주간 류마티스 관절염 환자를 대상으로 글로벌 임상 3상을 했다. 먼저 648명을 무작위 배정을 통해 1:1로 △유플라이마 투약군(324명, CT-P17)과 △휴미라 투약군(324명, Reference adalimumab)으로 나눠 24주간 투여했다(Treatment period 1).이 중 중도탈락자 40명을 제외한 후, △유플라이마 투약군(303명, Continued CT-P17) △휴미라 투약군(153명, Continued Reference adalimumab) △유플라이마 전환군(152명, Switched to CT-P17)으로 나눠 52주까지 투여했다(Treatment period 2). Treatment period 2(치료기간 2)에서 휴미라 투약군과 유플라이마 전환군은 Treatment period 1(치료기간 1)의 휴미라 투약군에서 중도탈락을 제외하고 무작위 1:1로 배정됐다.그 결과, 52주차에서 'ACR(American College of Rheumatology) 20% 반응률'이 유플라이마 투약군 80.5%, 휴미라 투약군 77.8%, 유플라이마 전환군 82.2%로 나타났다. ACR 반응률은 관절염의 활성도를 나타내는 다양한 요인들이 개선됐다는 의미로, ACR 20은 관절염이 최소한 20% 개선됐다는 뜻이다. 'ACR 반응률 50%'는 유플라이마 투약군 66.3%, 휴미라 투약군 62.1%, 유플라이마 전환군 66.4%였다. 'ACR 반응률 70%'는 유플라이마 투약군 44.6%, 휴미라 투약군 49.0%, 유플라이마 전환군 47.4%로 확인됐다. 즉, 휴미라와 유플라이마, 유플라이마 전환 시에도 모두 동등한 수준의 효과가 입증된 것이다.특히 안전성 결과에서도 휴미라와 유플라이마 간 특이적인 차이가 나타나지 않았다. 사망과 관련된 TEAE(투여후이상사례)는 전체군에서 단 한 건도 없었다. 임상시험 기간 동안 TEAE, TESAE(투여후중대한이상사례), 투여 중단으로 이어지는 사례 등은 모두 유사한 수준이었다. 대부분 TEAE는 강도가 1~2등급이었으며, TEAE 발생은 유플라이마 투여군 39.9%, 휴미라 투여군 45.4%, 유플라이마 전환군 48.0%로 비슷했다. TESAE도 각각 3.3%, 6.6%, 7.9%로 큰 차이는 확인되지 않았다. 특히 교체 투약 후 항체 생성에 따른 면역원성 증가도 세 군 사이에서 유의미한 차이가 없어, 휴미라와 유플라이마의 동등성이 증명됐다.또한 TNF-α 억제 저해 요인인 항약물항체(Anti-Drug Antibodies)와 중화항체(Neutralizing Antibodies) 발생률도 세 군에서 유사한 수치를 보였다. 26주 기준 항약물항체 양성 비율은 각각 24.4%, 28.9%, 34.2%였고, 중화항체 양성은 각각 23.4%, 27.6%, 30.9% 비율로 확인됐다.이 임상연구에 참여한 캘리포니아 대학교 로스앤젤레스(UCLA) 의과대학 다니엘 E 퍼스트(Daniel E Furst) 류머티스내과 교수는 “1년간 유플라이마와 휴미라의 동등성을 연구한 결과에서 효능, 약동학, 안전성, 면역원성 등이 모두 동일한 수준으로 나타났다”면서 “특히 휴미라에서 유플라이마로 전환해도 이 결과는 같았다”고 전했다.한편 셀트리온은 미국과 유럽에서 유플라이마와 휴미라의 상호교환성(Interchangeability) 확보를 위한 글로벌 임상 3상을 진행하고 있다. 셀트리온은 2024년 하반기까지 임상 3상과 상호교환 처방을 위한 준비를 마칠 계획이다. 상호교환성을 획득한 바이오시밀러는 약국에서 오리지널 의약품을 대체(pharmacy-level substitution)할 수 있다. 이는 곧 사용량과 매출 증가를 가져온다. ·후속 바이오시밀러 파이프라인셀트리온은 최근 졸레어 바이오시밀러 CT-P39의 유럽 품목허가 신청, 스텔라라 바이오시밀러 CT-P43의 유럽 및 미국 품목허가 신청, 아일리아 바이오시밀러 CT-P42의 미국 품목허가 신청을 각각 완료했으며 글로벌 주요 국가에도 순차적으로 허가를 신청할 예정이다. 이외에도 프롤리아 바이오시밀러 CT-P41, 악템라 바이오시밀러 CT-P47 등도 현재 임상 3상을 순조롭게 진행하고 있다. 품질 시스템 및 의약품 생산 플랫폼셀트리온은 고품질의 의약품을 생산하기 위해 전력을 다하고 있다. 셀트리온은 자체 품질 정책을 기반으로 약 98% 수준의 높은 생산 성공률을 유지하고 있으며, 특히 품질관리 전문가로 구성된 품질담당 조직과 상시적 감사를 위한 전담팀을 별도로 구성해 고품질 유지에 집중하고 있다.이를 통해 셀트리온 바이오의약품 생산공장은 아시아 최초 동물세포 배양 설비에 대해 FDA의 cGMP 인증을 획득했다. 셀트리온은 현재 원료의약품부터 완제의약품까지 생산 가능한 시설을 갖추고 있다. 또한 셀트리온은 현재 1공장, 2공장을 합쳐 총 연간 생산량 19만 리터급 생산시설을 확보하고 있으며, 6만 리터 규모의 3공장을 건설 중에 있다.
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