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노보 노디스크 비만用 피하주사제 체중 22% ↓

36주 동안 체중의 22.0%가 감소한 것으로 나타났다고!노보 노디스크社가 단(單)분자 장기지속형 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 및 애밀린 수용체 작용제의 일종인 아미크레틴(amycretin)의 임상 1b/2a상 시험에서 도출된 주요한 결과들을 지난달 24일 공개해 관심이 모아지고 있다.아미크레틴은 주 1회 피하주사하는 비만 치료제로 개발이 진행 중인 기대주이다.임상 1b/2a상 시험은 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조, 이중맹검법 시험으로 설계된 가운데 총 125명의 과다체중자 또는 비만 환자들을 피험자로 충원한 후 아미크레틴을 주 1회 피하주사하면서 안전성, 내약성, 약물체내동태 및 개념증명(proof-of-concept)을 평가하는 내용으로 진행됐다.시험에 참여한 피험자들은 유지요법제로 3개 상이한 용량을 최대 36주 동안 투여받았다.이 시험의 일차적인 목표는 약물치료 관련 부작용을 평가하는 데 두어졌다.그 결과를 보면 아미크레틴의 안전성 프로필은 인크레틴 기반 제제들과 궤를 같이한 것으로 나타났다.가장 빈도높게 수반된 아미크레틴의 부작용은 위장관계에서 주로 나타났지만, 중증도 측면에서 보면 대부분 경도에서 중등도에 그쳤다.착수시점에서 피험자들의 평균체중은 92.7kg으로 나타난 가운데 전체 피험자들이 복약준수를 이행했음을 전제로 약효를 평가한 결과 아미크레틴 1.25mg을 20주 동안 투여받았던 피험자 그룹의 경우 체중이 평균 9.7% 감소한 것으로 분석됐다.이와 함께 아미크레틴 5mg을 28주 동안 투여받았던 피험자 그룹에서는 16.2%, 아미크레틴 20mg을 36주 동안 투여받았던 피험자 그룹에서는 22.0%가 각각 감소한 것으로 조사됐다.반면 플라시보를 투여받았던 피험자 그룹의 경우에는 체중이 각각 1.9%, 2.3% 및 2.0% 감소한 것으로 나타나 확연한 차이가 눈에 띄었다.노보 노디스크社의 마르틴 랑게 개발 담당부회장은 “과다체중자 또는 비만 환자들을 대상으로 진행된 임상 1b/2a상 시험에서 나타난 아미크레틴 피하주사제의 약효가 대단히 고무적”이라면서 “이번 시험에서 관찰된 결과가 이 새로운 단분자 GLP-1 및 애밀린 수용체 작용제의 일종인 아미크레틴의 잠재적 체중감소 가능성에 무게를 싣게 하는 것”이라고 강조했다.아미크레틴의 효과는 이미 경구용 제제에서 관찰된 바 있다고 덧붙이기도 했다.노보 노디스크 측은 이 같은 시험결과를 근거로 성인 과다체중자 또는 비만 환자들을 대상으로 아미크레틴의 후속 임상시험을 진행할 계획이다.

이덕규 2025.02.03
글로벌

미국 FDA 7개 지정제도 신약개발 가속페달 기폭제 역할

‘희귀의약품’(ODD)에서부터 ‘신속심사’(PR), ‘재생의학 첨단치료제’(RMAT)에 이르기까지..FDA가 지난 1984년에 처음 도입한 7개 지정제도들이 이후로 혁신적인 치료제들의 개발을 가속화하고 투자를 촉진하는 데 결정적인 역할을 했다는 평가가 나왔다.지난 2020년의 경우 총 694건이 지정되었을 만큼 지정건수가 급증하면서 ‘생명공학 붐’을 선도했을 뿐 아니라 지난 40년 동안 획기적인(groundbreaking) 과학적 진보의 출현이 가능케 하는 데 불씨를 지폈다는 것이다.영국 런던에 글로벌 본사를 둔 비즈니스 정보 서비스‧컨설팅기관 글로벌데이터社(GlobalData)는 지난달 23일 공개한 ‘제약업계 지정제도 평가: 트렌드와 업계 통찰’ 보고서에서 이 같이 평가했다.글로벌데이터社의 재스퍼 몰리 제약산업 담당 애널리스트는 “지금까지 FDA가 7개 유형의 지정제도를 도입하면서 신약개발을 가속화하고 각종 인센티브를 부여해 오는 동안 개별 지정제도들이 저마다 특별한 혜택을 제약기업들에게 제공했다”고 강조했다.몰리 애널리스트는 ‘희귀의약품’ 지정제도의 예를 들면서 임상시험 소요비용 세액공제, 유저피(user fees: 사용자料)의 면제, 허가취득 후 7년의 독점발매권 부여 등의 다양한 특전들을 열거했다.보고서에 따르면 FDA는 ‘희귀의약품’ 지정제도를 처음으로 도입한 지난 1984년에 22건을 지정한 이래 1984년부터 1997년까지 연평균 23건을 지정한 것으로 나타났다.엄격한 심사를 거쳐 제한적인 범위 내에서 지정이 이루어졌음을 시사하는 부분이다.하지만 1998년부터 2012년에 이르는 기간 동안에는 연평균 93건이 지정된 것으로 조사된 가운데 2012년에는 한해 동안에만 총 182건의 지정이 이루어지면서 1997년과 비교했을 때 10배 이상 급증한 것으로 집계됐다.이 같은 집계결과는 1997년 ‘현대화법’(Modernization Act)이 제정되면서 FDA가 허가심사 과정을 예전보다 신속하게 진행하기 시작한 데다 1998년 ‘패스스 트랙’, 1999년 ‘신속심사’ 제도를 각각 도입했던 것과 일맥상통하는 내용이다.게다가 이 기간(1998~2012년)은 생명공학이 본격적으로 대두하고 붐을 조성한 황금기와도 맞물린다.지난 2003년에 ‘휴먼 게놈 프로젝트’가 완성되면서 유전자 치료제들의 개발이 급행열차에 올라타는 데 기폭제로 작용했음이 떠올려지게 하는 부분이기도 하다.보고서를 보면 뒤이어 2012년부터 2020년에 이르는 기간에도 연평균 지정건수가 급증한 것으로 나타나 있다.이 기간 동안 전체 지정건수가 4배 가까이 껑충 뛰어오른 것으로 나타났기 때문.‘감염성 질환 치료제’(2012년), ‘혁신 치료제’(2013년), ‘희귀 소아질환 치료제’(2014년), ‘재생의학 첨단치료제’(2017년) 등이 잇따라 도입된 것도 이 시기이다.몰리 애널리스트는 “이 같은 각종 지정제도들의 도입이 첨단 생물학적 제제들의 개발이 빠르게 진행되도록 뒷받침하면서 생명공학업계에 붐이 일고 신기술의 도입과 임상시험 단계의 진입이 활발하게 이루어진 현실을 데자뷔처럼 반영한 것”이라고 설명했다.실제로 보고서에서 지난 2020년을 예로 들면 총 694건의 지정이 이루어지면서 피크에 도달했음이 눈에 띈다.바꿔 말하면 ‘코로나19’ 팬데믹 기간 동안에도 제약산업이 유례없는 활기를 지속한 데다 투자가 활발하게 진행되었다는 의미이다.덕분에 대단히 중요한(critical) 신약과 백신의 개발이 줄줄이 이어지면서 마치 영화 ‘과속스캔들’의 한 장면을 방불케 했다.다만 2020년 이후로는 지정건수가 다소 하강곡선을 긋기 시작하면서 2024년의 경우 총 506건이 지정되는 데 머물렀다.그럼에도 불구하고 이 같은 추이는 포스트-팬데믹 정상(normality)으로 복귀하는 과도기적 과정을 반영한 것일 뿐, 제약업계가 이전의 수 십년 기간과 비교했을 때 역사적으로 보더라도(historically) 전례없이 높은 활력을 유지하고 있음이 투영된 결과라고 보고서는 풀이했다.몰리 애널리스트는 “지난 1984년에 처음으로 지정제도가 도입된 이래 FDA의 연평균 지정건수가 상향곡선을 이어왔다”면서 “이 같은 추이는 투자와 신기술의 도입‧이용 측면에서 볼 때 제약업계가 발전을 거듭해 왔음을 비추는 거울과도 같은 것”이라고 설명했다.무엇보다 오늘날 7개 지정제도들은 FDA가 장착하고 있는 각종 특전(toolkit)의 전체적이고 통합적인 틀에서 골격 부분을 구성하면서 대단히 중요한 치료제들의 허가취득을 가속화하고, 생명을 구해줄 다양한 의약품들이 환자들에게 최대한 빠른 시일 내에 공급될 수 있도록 하는 데 결정적으로 기여했다고 몰리 애널리스트는 결론지었다.

이덕규 2025.02.03
글로벌

애브비, 새로운 분자 접합 분해제 개발 파트너십

애브비社가 미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 생명공학기업 네오모프社(Neomorph)와 제휴 및 선택권 행사권 보장 합의계약을 체결했다고 23일 공표했다.양사는 암과 면역성 질환들에 걸쳐 다양한 표적들에 대응할 새로운 분자 접합 분해제들의 개발을 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.이와 관련, 분자 접합 분해제들은 암의 성장이나 면역계 조절장애에 관여하는 단백질들을 표적으로 작용해 분해를 촉발시키도록 설계된 새로운 계열의 저분자 치료제들을 말한다.보다 정밀한 치료 접근방법의 하나로 각광받기에 이른 것이 분자 접합 분해제이다.특히 분자 접합 분해제들은 지금까지 약물로 표적화할 수 없는(undruggable) 것으로 알려진 단백질들을 표적화할 수 있다는 잠재력 측면에서 주목받고 있다.애브비社의 스티븐 엘모어 전부 치료제‧플랫폼 기술 담당부회장은 “단백질 분해제들이 신약발굴 분야에서 획기적인(groundbreaking) 진전을 이끌었다”면서 “애브비는 이 같은 기술을 더욱 진전시키는 데 사세를 집중하고 있는 제약사”라고 말했다.그는 뒤이어 “애브비가 네오모프와 손잡고 새로운 분자 접합 분해제들의 개발을 진행키로 한 것에 고무되어 있다”며 “새롭고 효과적인 면역성 질환 치료제와 항암제들을 선보일 수 있게 될 것으로 기대되기 때문”이라고 설명했다.네오모프社의 필 챔벌레인 대표는 “네오모프가 다양한 범위에 걸친 단백질체(proteome)에 적용할 수 있는 차별화된 분자 접합 플랫폼을 구축하고자 여러 해를 할애했다”면서 “암과 면역성 질환 분야에서 전환적인(transformative) 치료제들을 선보이고 있는 글로벌 리더기업의 한곳인 애브비와 파트너 관계를 구축한 것은 고무적인 일”이라고 말했다.네오모프는 지금까지 알려진 가장 도전적이고 가치있는 표적들에 대응하는 데 사세를 집중하고 있다고 덧붙이기도 했다.양사간 합의에 따라 네오모프는 계약성사금 이외에 선택권 행사료 및 각종 성과금으로 최대 16억4,000만 달러를 애브비 측으로부터 지급받기로 했다.이와 함께 제품발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한을 확보했다.

이덕규 2025.01.24
글로벌

노보노디스크, 겸상 적혈구 빈혈 신약개발 제휴

미국 노스 캐롤라이나州 중북부 도시 더럼에 소재한 연구‧개발 전문 생명공학기업 임벤션 테라퓨틱스社(IMMvention Therapeutix)가 경구용 겸상(鎌狀) 적혈구 빈혈(또는 겸상세포 질환) 및 기타 각종 만성질환 치료제들의 공동개발을 진행하기 위해 노보 노디스크社와 전략적 제휴 및 라이센스 합의를 도출했다고 22일 공표했다.양사는 임벤션 테라퓨틱스 측이 개발 중인 저분자 BACH1 단백질 저해제들을 이용하기 위해 손을 맞잡은 것이다.BACH1 단백질은 세포반응, 산화(酸化) 스트레스 및 다양한 질병에서 나타나는 염증 등에 핵심적인 조절물질의 하나로 사료되고 있다.바꿔 말하면 BACH1 단백질이 상당히 유망한 치료표적일 수 있다는 의미이다.현재 전임상 단계의 개발이 진행 중인 임벤션 테라퓨틱스의 경구용 BACH1 저해제들은 겸상 적혈구 빈혈의 병리학적 측면을 완화시키는 데 도움이 될 것으로 보이는 태내 헤모글로빈 수치의 증가에 관여한다는 잠재적 가능성에 무게를 싣게 하고 있다.양사간 합의에 따라 노보 노디스크는 임벤션 테라퓨틱스의 BACH1 프로그램에 대한 독점적 글로벌 전권을 갖기로 했다.또한 양사는 BACH1 저해제들의 개발 구상 프로그램 단계에서부터 개발 후보물질 지명 단계에 이르기까지 긴밀한 협력을 진행해 나가기로 했다.개발 후보물질로 지정이 이루어지면 노보 노디스크 측이 후속 개발, 허가신청 및 글로벌 마켓 발매 등의 부분을 맡기로 했다.임벤션 테라퓨틱스社의 아닐 고얄 대표는 “노보 노디스크와 파트너 관계를 구축하게 된 것에 고무되어 있다”면서 “양사의 제휴가 임벤션 테라퓨틱스를 위해 이루어진 괄목할 만한 성과이자 겸상 적혈구 빈혈 등의 질환들과 관련해서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하고자 하는 우리의 비전에 한층 더 무게를 싣게 하는 것”이라고 말했다.그는 뒤이어 “현재 사용 중인 치료제들이 존재하는 데다 최근 유전자 치료제들도 선을 보였지만, 겸상 적혈구 빈혈 환자들은 여전히 접근 가능하고 효과적이면서 복용이 간편한 경구용 치료제를 필요로 하고 있다는 것이 우리의 믿음”이라며 “노보 노디스크 측이 보유한 전문성과 헌신에 힘입어 우리가 새로운 BACH1 저해제들의 개발을 순조롭게 진행하고, 환자들에게 유의미한 치료대안을 선보일 수 있게 될 것으로 기대한다”고 덧붙였다.노보 노디스크社의 자야 고얄 희귀질환 치료제 연구‧개발 담당부회장은 “BACH1이 생명을 위협할 수 있는 증상의 일종인 겸상 적혈구 빈혈과 관련해서 생물학적으로 밀접한 표적의 하나가 될 수 있다는 믿음을 갖고 있다”면서 “임벤션 테라퓨틱스는 유망한 BACH1 저해제들을 확보하고 주목할 만한 전임상 단계 자료를 잇따라 산출해 온 생명공학사”라고 강조했다.그런 임벤션 테라퓨틱스와 파트너 관계를 구축하고 관련 프로그램들을 진행하게 된 것에 고무되어 있다고 덧붙이기도 했다.고얄 부회장은 또 “겸상 적혈구 빈혈 환자들을 위해 유망한 치료대안들을 적극 탐색해 나갈 것”이라고 다짐했다.한편 양사의 제휴대상인 전신성 BACH1 저해제들과 별도로 임벤션 테라퓨틱스는 몇몇 뇌 침투 BACH1 저해제들의 개발을 진행할 수 있는 권한을 보유하고 있다.뇌 침투 BACH1 저해제들은 파킨슨병, 알쯔하이머 및 기타 관련질환들에 대응할 수 있도록 해 줄 것으로 기대를 모으고 있다.파킨슨병과 알쯔하이머 등은 BACH1의 조절장애가 병리학적인 측면에서 증상들이 나타나는 데 관여하는 것으로 사료되고 있다.

이덕규 2025.01.24
글로벌

J&J 중증 근무력증 치료제 임상 3상 ‘란셋’ 게재

존슨&존슨社의 계열사인 얀센-씨락 인터내셔널 N.V.社는 전신성 중증 근무력증(gMG) 치료제로 심사가 진행 중인 니포칼리맙(nipocalimab)의 본임상 3상 ‘Vivacity-MG3 시험’ 결과가 의학 학술지 ‘란셋 뉴롤로지’誌에 게재됐다고 23일 공표했다.니포칼리맙은 항체 양성을 나타내는 성인 전신성 중증 근무력증 환자들을 대상으로 효능 평가가 이루어진 신생아 Fc 수용체(FcRn) 차단제의 일종이다.여기서 언급된 항체 양성은 항-아세틸콜린 수용체(AchR) 양성, 항-근육 특이 티로신 인산화효소(MuSK) 양성 및 항-리포프로틴 수용체 관련 프로틴4(LRP4) 항체 양성 등을 포함하는 개념이다.‘Vivacity-MG3 시험’에서 도출된 결과를 보면 24주차에 ‘중증 근무력증 일상생활 활동’(MG-ADL) 지표를 적용해 평가했을 때 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 개선이 입증됐다.이와 함께 니포칼리맙은 양호한 안전성 프로필을 나타냈고, 부작용으로 인해 약물투여가 중단된 비율을 보면 니포칼리맙 투여그룹에서 7.1%, 플라시보 대조그룹에서 5.1%로 대동소이하게 나타났다.니포칼리맙은 임상 3상 ‘Vivacity-MG3 시험’의 결과에 근거를 두고 항-아세틸콜린 수용체(AchR), 항-근육 특이 티로신 인산화효소(MuSK) 및 항-리포프로틴 수용체 관련 프로틴4(LRP4) 항체 양성을 동반한 전신성 중증 근무력증 환자들을 위한 치료제로 지난해 미국과 유럽에서 허가신청서가 제출된 바 있다.이탈리아 밀라노에 소재한 카를로 베스타 신경의학연구소의 카를로 안토지 박사(신경면역학‧근육병리학)는 “니포칼리맙이 다양한 임상시험에서 항체 양성을 나타내는 성인 전신성 중증 근무력증 환자들에게서 자가항체들을 포함한 면역글로불린 G(IgG) 수치를 감소시키는 데 도움을 준 것으로 입증됐다”면서 “임상 3상 ‘Vivacity-MG3 시험’에서 도출된 긍정적인 결과가 이처럼 파괴적인 자가항체 질환의 기저원인에 대응할 수 있는 니포칼리맙의 잠재력을 한층 더 괄목할 만하게 뒷받침하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.안토지 박사는 뒤이어 “이처럼 긍정적인 자료가 ‘란셋 뉴롤로지’에 게재된 것은 대단히 고무적인 일”이라며 “다수의 항체 양성 전신성 중증 근무력증 환자들에게서 지속적으로 증상을 조절하면서 안전성 프로필이 입증된 추가적인 표적치료제들이 변함없이 요망되고 있는 것이 현실이기 때문”이라고 덧붙였다.전신성 중증 근무력증은 만성, 희귀, 자가항체 기반 질환의 일종으로 평생동안 지속적으로 나타나는 증상이지만, 현재 완치요법제는 부재한 형편이다.세계 각국의 전신성 중증 근무력증 환자 수는 70만명 정도로 추정되고 있는 가운데 유럽 각국의 환자 수는 5만6,000명에서 12만3,000명선에 이를 것으로 추측되고 있다.완전 휴먼 면역글로불린 G1 항체의 일종이자 면역선택성 치료제에 속하는 니포칼리맙은 임상시험에서 자가항체 질환들의 근본적인 원인 가운데 하나로 알려진 병원성(病原性) 면역글로불린 G를 포함한 면역글로불린 G의 수치를 낮추는 효과가 입증됐다.임상시험에서 도출된 자료를 보면 착수시점과 비교했을 때 총 면역글로불린 G 수치가 최대 평균 75%까지 감소한 것으로 입증됐다.이와 함께 24주차에 평가했을 때 AChR 항체, MuSK 항체를 포함한 병원성 면역글로불린 G 하위계열들의 수치 감소가 관찰됐다.면역글로불린 E, 면역글로불린 A 및 면역글로불린 M 등의 수치에는 변화가 관찰되지 않은 것으로 나타나 병원성 면역글로불린 G 자가항체들이 감소한 후에도 면역계 본연의 보호기능이 유지될 수 있도록 해 줄 것임을 뒷받침했다.존슨&존슨社의 계열사인 얀센-씨락 리미티드社의 루도빅 드 보쿠드헤 면역학 치료제 부문 대표는 “이번에 ‘란셋 뉴롤로지’에 게재된 임상 3상 ‘Vivacity-MG3 시험’의 자료를 보면 전신성 중증 근무력증 환자들에게 니포칼리맙이 나타낼 수 있는 임상적 유익성의 잠재력에 무게를 싣게 한다”고 말했다.이번 성과는 아울러 이처럼 파괴적인 증상으로 인해 고통받고 있는 환자들에게서 치료결과를 개선하기 위해 지속적인 노력을 기울이고 있는 존슨&존슨이 중요한 진전을 이루어냈음을 나타내는 것이라고 덧붙이기도 했다.시험에서 니포칼리맙과 기존의 표준요법제를 병용한 피험자 그룹은 ‘중증 근무력증 일상생활 활동’(MG-ADL) 지표를 적용해 평가한 반응했을 때 플라시보와 표준요법제를 병용한 대조그룹에 비해 2점 이상 괄목할 만한 감소가 입증됐다.일부 전신성 중증 근무력증 환자들에게서 MG-ADL 지표를 적용해 평가했을 때 착수시점보다 1~2점 변화가 나타났다는 것은 정상적인 식사와 음식물 섭취로 인한 잦은 숨막힘 또는 안정을 취하고 있는 때 호흡곤란, 인공호흡기의 사용 필요성 등에 상당한 차이가 나타날 수 있음을 의미하는 것이다.시험에서 안전성과 내약성을 보면 니포칼리맙의 다른 임상시험 건들로부터 확보된 내용들과 궤를 같이했다.존슨&존슨 이노버티브 메디슨社의 신두 람찬드렌 신경의학 담당 의학이사는 “임상 3상 ‘Vivacity-MG3 시험’의 자료를 보면 전신성 중증 근무력증과 같은 자가항체 기반 질환 환자들을 위해 혁신적이고 전환적인(transformational) 접근방법을 연구‧개발하고자 우리가 부단한 탐색을 진행하고 있음을 방증하는 것”이라고 말했다.임상 3상 자료가 ‘란셋 뉴롤로지’에 게재된 데다 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 것을 기쁘게 받아들인다고 덧붙이기도 했다.람찬드렌 의학이사는 뒤이어 “전신성 중증 근무력증 환자들이 면역글로불린 G 수치가 감소한 이후에도 보호 변역반응을 유지하는 데 도움을 줄 수 있는 효과적인 면역선택성 치료대안들을 추가로 필요로 하고 있다”고 강조했다.존슨&존슨 측은 지난해 9월 11일 및 8월 29일에 니포칼리맙의 허가신청서를 유럽 의약품감독국(EMA)과 FDA에 각각 제출한 바 있다.FDA는 임상 3상 ‘Vivacity-MG3 시험’에서 확보된 결과를 근거로 니포칼리밥의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정했다.니포칼리맙은 이와 별도로 임상 2상 ‘DAHLIAS 시험’의 결과를 근거로 최근 중등도에서 중증에 이르는 성인 쇠그렌 증후군 환자들을 위한 ‘혁신 치료제’로 지정됐다.

이덕규 2025.01.24
글로벌

바이오젠 ‘스핀라자’ 고용량 요법 美ㆍEU 심사개시

바이오젠社는 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘스핀라자’(뉴시너센)의 고용량 요법 허가신청 건이 FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 접수됐다고 23일 공표했다.허가신청이 이루어진 ‘스핀라자’의 고용량 요법은 유도요법으로 50mg 용량을 14일 간격으로 2회 투여하고, 유지요법으로 28mg 용량을 4개월 간격으로 투여하는 내용으로 구성되어 있다.바이오젠社의 스테파니 프라뎃 신경근 개발부문 대표는 “미국과 유럽에서 ‘스핀라자’의 고용량 요법 허가신청 건이 접수되어 심사가 개시될 수 있게 된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “이 같은 성과는 척수성 근위축증 환자들을 위한 치료대안의 진전을 위해 바이오젠이 부단하게 사세를 집중해 왔음을 방증하는 것”이라고 말했다.그는 뒤이어 “고용량 요법이 환자 뿐 아니라 환자가족들에게도 유의미한 유익성을 제공해 줄 수 있을 것”이라고 예상했다.현재 ‘스핀라자’는 전 세계 71개국에서 12mg 용량이 허가를 취득해 발매되고 있다.존스 홉킨스대학 의과대학의 토마스 크로포드 박사는 “발매 초기에 성공적인 성과를 수확했던 척수성 근위축증 치료제가 지속적으로 진일보할 수 잇으려면 혁신적인 접근방법을 필요로 한다”면서 “오늘 발표는 환자 커뮤니티를 위해 주목할 만한 진전이 이루어졌음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.‘DEVOTE 시험’에서 도출된 결과를 보면 ‘스핀라자’의 고용량 요법이 유의미한 임상적 유익성을 제공해 줄 수 있을 뿐 아니라 현재 허가를 취득해 사용 중인 12mg 용량과 궤를 같이하는 안전성 프로필을 유지했다고 크로포드 박사는 설명했다.‘DEVOTE 시험’은 ‘스핀라자’ 50mg 및 28mg을 투여하면서 안전성, 내약성, 약물체내동태 및 효능 등을 평가하기 위해 설계된 임상 2/3상 피험자 무작위 분류, 대조, 용량증량 시험이다.이 시험에는 전 세계 42개 의료기관에서 충원된 다양한 연령대 및 척수성 근위축증 유형의 환자 총 145명이 피험자로 참여했다.

이덕규 2025.01.24
글로벌

J&J, 지난해 실적 888억弗ㆍ전년比 4.3% 신장

존슨&존슨社가 전년대비 5.3% 늘어난 225억2,000만 달러의 매출액을 기록한 것으로 나타난 4/4분기 경영실적을 22일 공개했다.하지만 자산 감가상각과 기업인수 소요비용 등의 일회성 요인들로 인해 17.0% 줄어든 34억3,100만 달러의 순이익을 올린 것으로 나타났다.2024 회계연도 전체 실적으로 범위를 확대해 보면 존슨&존슨은 전년대비 4.3% 증가한 888억2,100만 달러의 매출액을 기록한 가운데 5.6% 향상된 140억6,600만 달러의 순이익을 기록했음이 눈에 띄었다.호아킨 두아토 회장은 “2024년이 존슨&존슨의 전환적인(transformative) 한해였다고 말할 수 있을 것”이라면서 “강력한 성장과 파이프라인 확대의 가속화, 업계를 선도하는 혁신을 위한 투자 등에 힘입은 결과”라고 말했다.그는 뒤이어 “존슨&존슨이 헬스케어 기업의 한곳답게 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 다양한 질환 분야에서 표준요법을 향상시키고 있다”며 대표적인 질환 분야들로 다발성 골수종, 폐암, 염증성 대장질환 및 심부전 등을 열거했다.강력하게 나타난 경영성적표와 차별화된 포트폴리오, 탄탄한 파이프라인을 발판삼아 존슨&존슨은 앞으로도 고도성장과 혁신을 지속해 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.공개된 4/4분기 경영실적을 지역별로 살펴보면 존슨&존슨은 미국시장에서 10.0% 뛰어오른 132억400만 달러, 미국을 제외한 글로벌 마켓에서 0.7% 소폭 감소한 93억1,600만 달러의 실적을 각각 기록했다.2024 회계연도 전체 실적을 지역별로 보면 미국시장에서 8.3% 신장된 503억200만 달러, 글로벌 마켓에서 0.5% 소폭 줄어든 385억1,900만 달러의 실적을 올린 것으로 각각 집계됐다.사업부문별로 보면 4/4분기의 경우 제약 부문(Innovative Medicine) 부문이 4.4% 향상된 143억3,200만 달러, 메드테크(MedTech) 부문이 6.7% 올라선 81억8,800만 달러를 기록한 것으로 분석됐다.2024 회계연도 전체적으로는 제약 부문이 4.0% 늘어난 569억6,400만 달러, 메드테크 부문이 4.8% 증가한 318억5,700만 달러의 실적을 올린 것으로 나타났다.존슨&존슨은 2025 회계연도 전체적으로 볼 때 0.5~1.5%/1.0% 증가한 892억~900억 달러/896억 달러의 매출액과 5.2~7.2%/6.2% 향상된 한 주당 10.50~10.70달러/10.60달러의 주당순이익을 올릴 수 있을 것으로 전망했다.제품별 실적을 들여다 보면 4/4분기의 경우 다발성 골수종 치료제 ‘다잘렉스’(다라투뮤맙)가 30억8,400만 달러의 매출액을 기록하면서 20.9% 성장률을 과시해 돋보였다.서방형 조현병 치료제들인 ‘인베가 서스티나’(팔리페리돈) 및 ‘인베가 트린자’(팔리페리돈)는 총 10억6,300만 달러의 실적으로 5.1% 올라섰다.판상형 건선 치료제 ‘트렘피어’(구셀쿠맙)가 9억4,900만 달러로 4.2% 늘어난 실적을 보인 가운데 전립선암 치료제 ‘얼리다’(아팔루타마이드)는 7억8,400만 달러로 20.9%, 스테디셀러 항응고제 ‘자렐토’(리바록사반)가 6억7,600만 달러로 28.5% 두자릿수 오름세를 내보였다.류머티스 관절염 치료제 ‘심퍼니’(골리뮤맙) 및 ‘심퍼니 아리아’(골리뮤맙 정맥주사제)가 5억8,300만 달러로 16.2% 괄목할 만하게 향상된 성적표를 손에 쥐었고, 폐동맥 고혈압 치료제들을 보면 ‘옵서미트’(마시텐탄)는 5억4,500만 달러 1.7% 소폭 향상됐다.같은 폐동맥 고혈압 치료제 ‘업트라비’(셀렉시팍)는 4억6,500만 달러의 실적을 수확하면서 11.2% 뛰어올랐다.다발성 골수종 치료제 ‘카빅티’(실타캅타진 오토류셀, 또는 실타-셀)의 경우 3억3,400만 달러의 실적을 올리면서 100% 이상 급성장해 미래를 더욱 기대케 했다.AIDS 치료제 ‘에듀란트’(릴피비린)가 3억2,200만 달러로 4.6% 향상된 실적을 보였고, 항우울제 ‘스프라바토’(Spravato: 에스케타민)는 2억9,700만 달러의 실적으로 44.6% 껑충 뛰어오르는 쾌청모드를 선보였다.다발성 골수종 치료제 ‘테크베일리’(테클리스타맙)는 1억4,600만 달러로 15.8% 준수하게 성장했다.반면 건선 치료제 ‘스텔라라’(우스테키뉴맙)는 23억4,900만 달러의 실적을 올렸지만, 14.7% 뒷걸음치는 부진을 보인 가운데 백혈병 치료제 ‘임브루비카’(이브루티닙)도 7억3,100만 달러로 7.2% 주저 앉았다.AIDS 치료제 ‘프레지스타’(다루나비르)가 4억700만 달러로 7.4% 하향곡선을 그렸고, 류머티스 관절염 치료제 ‘레미케이드’(인플릭시맙)는 3억5,900만 달러로 16.5% 마이너스 성장률을 내보였다.ADHD 치료제 ‘콘서타’(메칠페니데이트)가 1억5,900만 달러로 11.7%, 전립선암 치료제 ‘자이티가’(아비라테론)가 1억3,500만 달러로 32.4% 하락한 실적을 보이는 데 머물렀다.‘코로나19’ 백신은 매출액 제로를 기록하면서 존재감을 보이지 못했다.2024 회계연도 전체 제품별 실적을 짚어보면 다발성 골수종 치료제 ‘다잘렉스’(다라투뮤맙)가 19.8% 뛰어오르면서 116억7,000만 달러를 기록해 단연 주목할 만해 보였다.서방형 조현병 치료제들인 ‘인베가 서스티나’(팔리페리돈) 및 ‘인베가 트린자’(팔리페리돈)는 총 42억2,200만 달러의 실적을 올린 가운데 2.6% 소폭 성장했다.판상형 건선 치료제 ‘트렘피어’(구셀쿠맙)가 36억7,000만 달러로 16.6%, 전립선암 치료제 ‘얼리다’(아팔루타마이드)가 29억9,900만 달러로 25.6% 두자릿수 성장률을 공유했다.스테디셀러 항응고제 ‘자렐토’(리바록사반)는 23억7,300만 달러로 0.3% 소폭 향상된 실적을 보였다.폐동맥 고혈압 치료제 중에서는 ‘옵서미트’(마시텐탄)가 21억8,400만 달러로 10.7%, ‘업트라비’(셀렉시팍)가 18억1,700만 달러로 14.9% 상승하는 호조를 나타냈다.다발성 골수종 치료제 ‘카빅티’(실타캅타진 오토류셀, 또는 실타-셀)의 경우 9억6,300만 달러의 실적을 올리면서 92.7% 급성장해 눈에 띄었고, AIDS 치료제 ‘에듀란트’(릴피비린)가 12억7,200만 달러로 10.6% 향상됐다.항우울제 ‘스프라바토’(Spravato: 에스케타민)는 10억7,700만 달러의 실적을 올리면서 56.4% 크게 올라섰고, 다발성 골수종 치료제 ‘테크베일리’(테클리스타맙) 또한 5억4,900만 달러로 38.8% 급성장했다.이와 달리 류머티스 관절염 치료제 ‘심퍼니’(골리뮤맙) 및 ‘심퍼니 아리아’(골리뮤맙 정맥주사제)는 21억9,000만 달러로 0.3% 소폭 감소했고, 건선 치료제 ‘스텔라라’(우스테키뉴맙)가 103억6,100만 달러의 매출액을 기록한 가운데서도 4.6% 감소율을 기록했다.백혈병 치료제 ‘임브루비카’(이브루티닙)는 30억3,800만 달러의 실적을 올렸지만, 6.9% 주저 앉은 것으로 집계된 가운데 AIDS 치료제 ‘프레지스타’(다루나비르) 또한 17억1,200만 달러로 7.7% 뒷걸음했다.류머티스 관절염 치료제 ‘레미케이드’(인플릭시맙)가 16억500만 달러로 12.8%, ADHD 치료제 ‘콘서타’(메칠페니데이트)가 6억4,100만 달러로 18.1%, 전립선암 치료제 ‘자이티가’(아비라테론) 또한 6억3,100만 달러로 28.8% 두자릿수 감소율을 드러내 보였다.‘코로나19’ 백신은 1억9,800만 달러의 매출액을 기록했지만, 82.4% 급감하는 부진을 피해가지 못했다.지난해 매출 100억 달러 고지에 처녀등정했던 ‘스텔라라’에 이어 다발성 골수종 치료제 ‘다잘렉스’가 100억 달러 클럽에 가입한 점이 눈길을 끌었다.

이덕규 2025.01.24
글로벌

다발성 경화증 치료제 중증 알러지 반응 주의를..

FDA는 다발성 경화증 환자들에게 글라티라머 아세테이드 제제들을 사용할 때 드물지만 중증의 알러지 반응이 수반될 수 있다면서 22일 주의를 요망하고 나섰다.여기서 언급된 글라티라머 아세테이드 제제들은 ‘코팍손’과 ‘글라토파’(Glatopa)를 지칭한 것이다.이날 FDA에 따르면 아나필락시스로 불리는 이 중증 알러지 반응은 약물을 투여 중이거나, 처음 약물을 투여한 후 또는 약물투여를 개시한 후 수 개월에서 수 년에 지난 후를 포함해 언제든 수반될 수 있는 것으로 나타났다.글라티라머 아세테이트 제제를 투여한 후 아나필락시스를 겪은 환자들은 대부분 증상들이 투여 후 1시간 이내에 나타난 것으로 조사됐다.이와 함께 일부 환자들의 경우 아나필락시스로 인해 입원하거나 사망에 이른 사례들도 없지 않았던 것으로 나타났다.아나필락시스의 초기 증상들을 보면 빈도높고 일시적으로 나타나는 즉시형 주사 후 반응과 중첩되어 수반될 수 있다고 FDA는 지적했다.투여 직후 아나필락시스가 나타나기 시작할 수 있다고 덧붙이기도 했다.FDA는 즉시형 주사 후 반응의 경우 빈도높게 나타나는 반면 아나필락시스는 드물게 나타나는 데다 증상들이 좀 더 중증으로 수반되고, 시간이 지남에 따라 악화되며, 치료를 필요로 한다는 차이가 있다고 설명했다.이에 따라 약물투여 후 수반되는 반응을 겪은 환자들은 증상들이 경도 이상으로 나타나고, 시간이 지남에 따라 악화되거나 짧은 시간 내에 해소되지 않을 경우 즉시 치료(medical attention)를 받아야 할 것이라고 강조했다.특히 FDA는 글라티라머 아세테이트 제제들의 처방정보에 아나필락시스 위험성을 새로운 돌출주의문(Boxed Warning)으로 삽입토록 했다.아울러 글라티라머 아세테이트 제제들의 처방정보에 주의‧경고문을 삽입토록 했다.주의문에는 아나필락시스가 최초 투여 후에서부터 처음 투여를 개시한 후 수 년이 지난 후에 이르기까지 언제든 발생할 수 있다는 점을 포함토록 했다.환자와 의료인들을 위해 아나필락시스를 신속하게 인지하고 관련증상들을 치료해야 할 중요성에 대해 새로운 권고내용을 삽입토록 하기도 했다.또한 아나필락시스가 나타났을 경우 투여를 중단토록 하고, 응급실에 내원하거나 911에 호출해 즉각적인 치료가 이루어질 수 있도록 하는 내용을 개정된 처방정보에 포함시키도록 했다.한편 이날 FDA에 따르면 지난 1996년 12월부터 2024년 5월까지 세계 각국에서 총 82건의 아나필락시스가 글라티라머 아세테이트 제제 투여와 관련해서 발생한 것으로 나타났다.82건 가운데는 처음 투여를 개시한 후 1년 이상이 소요된 시점에서 아나필락시스의 발생이 보고된 17건의 사례들이 포함되어 있다.하지만 82건은 FDA에 제출된 보고사례들이거나 의학문헌에 게재된 케이스들만을 포함한 수치여서 미처 인지되지 못한 발생사례들이 추가로 있을 개연성을 배제하지 않았다.FDA는 보고된 아나필락시스 발생사례들을 보면 글라티라머 아세테이트 제제들이 빈도높게 사용되고 있는 현실을 감안하면 드물게 수반된 것이라고 풀이했다.82건은 응급실 내원 또는 입원을 필요로 한 중증 발생사례들이었고, 6건은 환자들이 사망에 이른 사례들이었다.이밖에도 아나필락시스를 겪은 82명의 환자들 가운데 대다수는 약물투여 후 1시간 이내에 증상이 나타났던 것으로 분석됐다.

이덕규 2025.01.23
글로벌

FDA, 루게릭병 치료제 임상 1상 시험 보류 해제

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 신경퇴행성 질환 치료제 개발 전문 제약기업 애밀릭스 파마슈티컬스社(Amylyx Pharmaceuticals)는 자사의 근위축성 측삭경화증(즉, 루게릭병) 치료제 후보물질 ‘AMX0114’와 관련, FDA가 임상 1상 시험에 대해 내렸던 보류 조치를 해제했다고 21일 공표했다.‘AMX0114’는 칼슘 활성 중성 단백질 분해효소의 일종인 칼핀-2(calpain-2)를 표적으로 작용하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 계열의 근위축성 측삭경화증 치료제로 개발이 진행되어 왔다.임상시험 보류가 해제됨에 따라 애밀릭스 파마슈티컬스는 임상시험 피험자 선별과 충원, 약물투여를 위해 미국 각급 의료기관들과 협의에 들어갔다.이날 임상시험 보류 해제 발표는 애밀릭스 파마슈티컬스 측이 2025년 연초에 캐나다에서 임상 1상 ‘LUMINA 시험’이 개시될 수 있을 것으로 예상한 가운데 나온 것이다.‘LUMINA 시험’은 ‘AMX0114’의 안전성과 생물학적 활성을 평가하기 위해 다기관, 피험자 무작위 분류, 플라시보-대조, 다중용량 증량시험으로 설계된 시험례이다.이 시험은 착수시점과 비교평가한 신경미세섬유 경연쇄(輕連鎖: NfL) 수치의 변화를 포함해 근위축성 측삭경화증 생체지표인자들을 평가하는 데 주안점이 두어지게 된다.시험에는 약 48명의 근위축성 측삭경화증 환자들이 피험자로 충원되어 3대 1 비율로 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘AMX0114’ 또는 플라시보를 4주 1회 간격으로 최대 총 4회에 걸쳐 척추강 내 투여받게 된다.애밀릭스 파마슈티컬스社의 카밀 L. 베드로시안 최고 의학책임자는 “몇몇 전임상 단계 효능시험과 축삭변성(axonal degeneration) 과정에서 칼핀-2의 중추적인 역할에 대해 주지되어 있는 내용을 근거로 우리는 ‘AMX0114’가 근위축성 측삭경화증 뿐 아니라 기타 일부질환들을 개선하는 치료제로 잠재력을 내포하고 있다는 믿음을 갖고 있다”고 말했다.칼핀-2는 다수의 신경계 질환에서 표적의 하나로 잘 확립되어 있는 데다 신경미세섬유, 타우 단백질 및 ‘TDP43’ 단백질을 비롯한 여러 기질(基質)들에 달라붙은 단백질 분해효소의 일종이라고 덧붙이기도 했다.베드로시안 최고 의학책임자는 또 “칼핀-2가 축성변성 과정에서 필수적인 단백질의 하나로 알려져 있는 데다 이미 발표된 시험례들에서 신경미세섬유의 생물학적 기전과 거듭 연결되어 왔다”고 지적했다.애밀릭스 파마슈티컬스는 근위축성 측삭경화증 환자들을 치료할 수 있는 잠재적 치료제들의 개발을 진행하는 데 사세를 집중하면서 ‘LUMINA 시험’에 참여할 피험자들을 충원하기 위해 북미 전역에서 연구자 및 임상시험기관들과 협력해 나가고자 한다고 베드로시안 최고 의학책임자는 언급했다.애밀릭스 파마슈티컬스 측은 2025년 중으로 ‘LUMINA 시험’의 초기 자료를 공개할 수 있을 것으로 예상하고 있다.

이덕규 2025.01.23
글로벌

중증 근무력증 치료제 ‘퍼댑스’ 日서 발매 돌입

미국 플로리다州 마이애미 인근도시 코럴 게이블스에 소재한 신경계 질환‧희귀질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 캐털리스트 파마슈티컬스社(Catalyst Pharmaceuticals)는 자사의 일본 내 재실시권자(sub-licensee)인 다이도 파마社(DyDo Pharma)가 램버트-이튼 근무력 증후군 환자들의 근육약화 개선 치료제 ‘퍼댑스’(Firdapse: 아미팜프리딘) 10mg 정제를 일본시장에 발매했다고 21일 공표했다.‘퍼댑스’는 시냅스 前 세포막의 탈분극을 유보하고 재분극을 둔화시키거나 저해하는 경구용 비 특이적 전압 의존성 칼륨(K+) 채널 차단제의 일종이다.램버트-이튼 근무력 증후군(LEMS)은 중증 근무력증의 일종으로 알려져 있다.캐털리스트 파마슈티컬스社의 리차드 J. 댈리 대표는 “우리의 재실시권자인 다이도 파마가 일본시장에서 ‘퍼댑스’를 발매한 것은 환영해 마지 않을 일”이라고 운을 뗀 뒤 “우리는 의료 형평성에 대한 믿음을 갖고 있다”고 말했다.그는 뒤이어 “우리는 이번 발매가 세계 각국에서 삶에 변화를 가능케 해 줄 치료제들에 대한 환자 접근성을 향상시키고자 우리가 진행 중인 노력에 힘을 실어주는 것이라는 믿음을 갖고 있다”고 언급했다.일본시장에서 ‘퍼댑스’가 발매에 들어간 것은 우리가 보유한 포트폴리오 제품들의 글로벌 마켓 존재감을 확대하기 위해 우리가 기울이고 있는 노력에서 또 하나의 진일보가 이루어진 것일 뿐 아니라 일본 내 의료인과 환자들이 이 치료제에 대한 접근성을 확보할 수 있도록 길을 닦아주는 일이라고 덧붙이기도 했다.‘퍼댑스’는 6세 이상의 소아‧성인 램버트-이튼 근무력 증후군 환자들을 위한 치료제로는 유일하게 FDA로부터 허가를 취득한 데다 효과를 입증한 증거 기반 치료제이다.램버트-이튼 근무력 증후군은 근육약화와 피로감을 수반하는 희귀 자가면역성 질환의 일종이다.캐털리스프 파마슈티컬스는 미국에서 사용이 적합한 환자들을 대상으로 접근성 보장과 도움을 제공하기 위해 포괄적인 환자 지원 프로그램을 진행하고 있다.

이덕규 2025.01.23
글로벌

FDA, 림프구 증식성 질환 치료제 임상시험 보류

미국 캘리포니아州 로스앤젤레스 북서쪽 인근도시 사우전드 오크스에 소재한 T세포 면역치료제 개발 전문 생명공학기업 아타라 바이오테라퓨틱스社(Atara Biotherapeutics)는 자사의 임상시험계획(IND) 신청 건과 관련, FDA가 보류를 통보해 왔다고 21일 공표했다.FDA의 임상시험 보류 통보는 아타라 바이오테라퓨틱스의 2세 이상 소아‧성인 엡스타인-바아 바이러스 양성 이식 후 림프구 증식성 질환(EBV+PTLD) 환자들을 치료하기 위한 ‘에브발로’(Ebvallo: 타벨레클류셀) 단독요법 프로그램을 대상으로 이루어진 것이다.이와 함께 FDA는 비 호지킨 림프종 및 전신성 홍반성 루푸스 치료제로 개발 중인 동종이계 CD19 항체 표적 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 치료제 ‘ATA3219’ 프로그램에 대해서도 임상시험 보류를 통보해 왔다.아타라 바이오테라퓨틱스는 새로운 동종이계 엡스타인-바아 바이러스(EBV) T세포 플랫폼을 이용해 전환적인(transformative) 항암제 및 자가면역성 질환 치료제들을 개발하는 데 사세를 집중하고 있는 T세포 면역치료제 분야의 리더기업 가운데 한곳이다.FDA의 임상시험 보류 통보와 관련, 아타라 바이오테라퓨틱스는 임상적 유익성이 기대되어 현재 임상시험에 충원되어 있는 피험자들의 경우 임상시험 규약에 따라 지속적인 약물투여가 이루어질 것이라고 설명했다.다만 두 프로그램에서 신규 피험자들에 대한 스크리닝과 충원은 보류될 것이라고 덧붙였다.이날 아타라 바이오테라퓨틱스 측에 따르면 ‘에브발로’의 임상시험 보류는 지난 16일 통보되었던 허가신청 반려와 관련된 제 3자 제조시설의 허가 前 실사에서 지적된 바 있는 GMP 준수 문제에 대한 충분치 못한 대응과 직접적으로 연계되어 결정된 것이다.반면 ‘ATA3219’는 GMP를 완전히 준수하고 인증받은 별도의 시설에서 제조된 것이지만, 생산과정에서 사용된 출발물질들(starting materials)이 허가신청 반려 통보와 연관되었던 동일한 제 3자 제조시설의 GMP 준수 문제로부터 영향이 미쳤다고 아타라 바이오테라퓨틱스 측은 설명했다.허가신청 반려 및 임상시험 보류 통보의 원인으로 작용한 문제점들은 첫 번째 제 3자 제조시설에 국한되어 나타난 것일 뿐, 자사의 두 번째 제 3자 제조시설인 후지필름 다이오신스 바이오테크놀로지스社(FDB)의 캘리포니아州 사우전드 오크 소재 제조시설과는 무관한 것이라고 아타라 바이오테라퓨틱스 측은 강조했다.아타라 바이오테라퓨틱스 측은 FDB 제조시설의 경우 두 자산과 관련한 자사의 장기 제조전략에서 변함없이 중요한 부분에 해당하는 것이라고 덧붙였다.또한 아타라 바이오테라퓨틱스 측은 FDA와 협의를 진행한 끝에 임상시험 보류를 해제하는 데 필요한 조치들에 대해 합의를 도출했다고 설명했다.FDA가 임상시험 보류가 해제될 수 있도록 뒷받침하기 위해 아타라 바이오테라퓨틱스 측과 긴밀하고 신속하게 협력할 것임을 확인해 주었다는 것이다.아타라 바이오테라퓨틱스社의 코키 응우엔 대표는 “제기된 문제점들에 최대한 신속하게 대응하기 위해 FDA와 긴밀하게 협의해 나갈 것”이라면서 “우리는 FDA와 의견교환을 진행 중인 데다 임상시험 보류가 해제되는 데 필요로 하는 자료를 제출할 잠재적 경로를 모색하는 등 고무되어 있다”고 말했다.환자 안전성은 아타라 바이오테라퓨틱스의 변함없는 최우선 사안이며, 두 프로그램들이 최고의 표준을 확립하고 유지할 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2025.01.23
글로벌

사노피 ‘살클리사’ 다발 골수종 4劑요법 EU 추가

이식수술이 부적합하고 다발성 골수종은 새로 진단받은 환자들을 위한 EU 최초의 항-CD38 항체 치료제가 선을 보일 수 있게 됐다.사노피社는 자사의 다발성 골수종 치료제 ‘살클리사’(Sarclisa: 이사툭시맙)가 EU 집행위원회로부터 적응증 추가를 승인받았다고 22일 공표했다.새로 추가된 ‘살클리사’의 적응증은 자가유래 조혈모세포 이식수술(ASCT)이 부적합하고 다발성 골수종을 신규진단받은 성인환자(NDMM)들을 치료하기 위해 기존의 표준요법제들인 ‘벨케이드’(보르테조밉), ‘레블리미드’(레날리도마이드) 및 덱사메타손(VRd)과 병용하는 4제 요법이다.이에 따라 ‘살클리사’는 유럽시장에서 3번째 적응증을 장착할 수 있게 됐다.EU 집행위는 임상 3상 ‘IMROZ 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘살클리사’의 적응증 추가를 승인한 것이다.앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난해 11월 자가유래 조혈모세포 이식수술이 부적합하고 다발성 골수종을 신규진단받은 환자들을 치료하기 위한 ‘살클리사’ 기반 4제 요법을 승인토록 권고한 바 있다.사노피社의 올리비에 나타프 글로벌 종양학 담당대표는 “지난 10여년 동안 다발성 골수종 치료제 여러 차례에 걸쳐 중요한 진전이 이루어졌지만, 여전히 이식수술이 부적합한 환자들의 경우에는 1차 약제와 관련해서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하고 있는 형편”이라면서 “오늘 결정으로 EU 27개 회원국 환자들이 잠재적으로 전환적인(transformative) 새로운 병용요법에 대한 접근권을 확보할 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.덕분에 다발성 골수종을 치료하는 데 유의미한 차이를 이끌어 내고자 하는 사노피의 소임을 이행하는 데도 괄목할 만한 진일보가 내디뎌질 수 있게 된 것이라고 덧붙이기도 했다.FDA는 지난해 9월 자가유래 조혈모세포 이식수술이 부적합한 신규진단 성인 다발성 골수종 환자들을 위한 치료제로 ‘살클리사’와 ‘벨케이드’, ‘레블리미드’ 및 덱사메타손(VRd) 4제 요법을 승인한 바 있다.‘살클리사’가 자가유래 조혈모세포 이식수술이 부적합한 신규진단 성인 다발성 골수종 환자들을 위한 1차 약제 4제 요법제로 허가를 취득한 것은 FDA의 승인이 세계 최초였다.FDA는 ‘살클리사’ 기반 4제 요법을 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다.미국과 유럽 이외에도 ‘살클리사’의 4제 요법 적응증 추가 건은 일본과 중국에서 심사가 진행 중이다.

이덕규 2025.01.23
글로벌

J&J ‘스프라바토’ 치료 저항성 우울증用 장착

존슨&존슨社는 자사의 항우울제 ‘스프라바토’(에스케타민) CⅢ 비강분무제가 새로운 적응증을 장착했다고 21일 공표했다.FDA가 적응증 추가를 승인함에 따라 최소한 2종의 경구용 항우울제를 사용했지만, 불충분한 반응을 나타낸 성인 주요 우울장애(MDD) 환자들을 위한 최초이자 유일한 치료 저항성 우울증 단독요법제로 자리매김할 수 있게 되었다는 것이다.주요 우울장애는 가장 빈도높게 나타나고 있는 정신장애의 일종으로 미국 내 성인환자 수가 2,100만명에 이를 것으로 추정되고 있다.성인 주요 우울장애 환자들 가운데 3명당 1명 정도가 경구용 항우울제 단독요법을 진행했을 때 별다른 반응을 나타내지 않아 삶의 질에 매우 부정적인 영향을 미치고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.이에 따라 주요 우울장애는 경제적으로 높은 부담을 수반하는데, 전체 환자들의 절반 가까이가 치료 저항성 우울증(TRD)으로 분류되고 있는 형편이다.존슨&존슨 이노버티스 메디슨社의 빌 마틴 글로벌 신경과학 치료제 부문 대표는 “치료 저항성 우울증이 대단히 복잡하게 나타날 수 있는데, 경구용 항우울제들에 별다른 반응을 나타내지 않거나 내약성을 내보이지 않는 환자들의 경우 특히 그 같은 특성이 눈에 띄게 나타날 수 있을 것”이라고 말했다.그리고 의료인들은 너무나 오랜 기간 동안 이처럼 증상 개선을 절실히 필요로 하는 환자들에게 별다른 치료대안을 제공하지 못했다고 지적했다.그는 뒤이어 “이제 ‘스프라바토’가 단독요법제로 사용되면서 매일 경우용 항우울제를 복용해야 할 필요없이 복용 후 24시간에서 28일차에 우울증상들을 개선할 수 있게 될 것”이라고 강조했다.FDA는 ‘신속심사’ 대상으로 지정했던 ‘스프라바토’의 치료 저항성 우울증 적응증 추가를 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 다기관, 플라시보 대조시험으로 설계된 임상시험에서 나타난 ‘스프라바토’ 단독요법의 긍정적인 결과에 근거를 두고 승인키로 결정한 것이다.시험에서 ‘스프라바토’를 복용한 피험자 그룹은 우울증의 제 증상 중증도를 평가하는 척도의 하나인 ‘몽고메리-아스베리 우울증 평가지수’(MADRS) 지표를 적용해 평가했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 신속하고 우수하게 개선된 것으로 입증됐다.사후(事後) 분석 결과를 보더라도 ‘스프라바토’를 복용한 피험자 그룹은 28일차에 MADRS 지표의 전체 10개 항목들에 걸쳐 평가를 진행했을 때 수치상 괄목할 만한 개선이 이루어진 것으로 분석됐다.예를 들면 4주차에 평가했을 때 플라시보 대조그룹의 7.6%와 ‘스프라바토’를 복용한 피험자 그룹의 22.5%에서 MADRS 지표를 적용해 평가한 총점이 12점 이상으로 나타나면서 관해에 도달한 것으로 파악됐다.‘스프라바토’ 단독요법의 안전성 프로필을 보면 경구용 항우울제와 병용했을 때 나타난 임상 및 실제 임상현장 자료와 궤를 같이했으며, 안전성 측면에서 새로운 우려사안은 확인되지 않았다.다만 ‘스프라바토’는 진정, 의식분열(dissociation), 호흡억제(respiratory depression) 및 오‧남용 등의 중증반응이 수반될 위험성을 배제할 수 없는 만큼 안전하고 적합한 사용을 촉진하기 위해 ‘스프라바토 위험성 평가‧완화 전략’(REMS) 프로그램이 적용된 가운데 사용되어야 한다.미주리州 동부도시 세인트 찰스에 본부를 둔 미드웨스트 리서치 그룹의 그레고리 매팅리 대표는 “지난 6년여 동안 실제 임상현장에서 ‘스프라바토’가 환자들의 삶에 미치는 영향을 직접 목격해 왔다”면 “이제 단독요법제로 사용이 가능케 된 만큼 의료인들은 환자별 니즈에 따라 맞춤 치료법을 선택할 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.덕분에 환자들은 경구용 항우울제를 매일 복용해야 할 필요없이 복용 후 24시간 및 28일차 정도에 ‘스프라바토’의 효능을 경험할 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.‘스프라바토’는 뇌 내부에서 가장 풍부하게 존재하는 흥분성 신경전달물질로 알려진 글루타민산염을 표적으로 작용하는 차별화된 기전을 나타내는 항우울제이다.‘스프라바토’의 핵심성분인 에스케타민이 항우울 작용을 나타내는 구체적인 작용기전은 아직까지 완전하게 규명되지 않았다.지금까지 ‘스프라바토’는 세계 각국에서 14만명 이상의 환자들에게 사용됐다.

이덕규 2025.01.22
글로벌

지난해 일회용 시린지 마켓 72억弗 규모 형성

주사바늘 찔림이나 이로 인한 손상이 발생하는 사례들이 늘어남에 따라 일회용 시린지 마켓이 발빠르게 확대되고 있는 것으로 나타났다.지난해 72억 달러 규모에 도달했을 것으로 예상되는 일회용 시린지 시장이 2024~2034년 기간 동안 연평균 6.15% 괄목할 만한 성장을 거듭할 수 있을 것으로 보인다는 추정이다.인도의 시장조사기관 마켓 디사이퍼社(Market Decipher)는 21일 공개한 ‘일회용 시린지 시장규모, 통계, 성장추이 분석 및 2025~2034년 전망’ 보고서에서 이 같이 전망했다.마켓 디사이퍼社의 찬드라디프 씽 수석 애널리스트는 “약물주사의 안전성 프로토콜과 관련한 의료인들의 인식이 고조됨에 따라 일회용 시린지가 재사용 시린지에 비해 선호도가 높게 나타나기에 이르렀다”면서 “이에 따라 글로벌 마켓에서 일회용 시린즈를 원하는 수요가 높게 일고 있는 것”이라고 말했다.게다가 일회용 시린지 제조업체들이 두가지 약물들을 동시에 전달할 수 있는 이중챔버(dual-chamber) 시린지의 생산량을 확대하기에 이른 추세여서 특수 시린지 제조에 대한 관심이 높아지고 있고, 따라서 시장규모가 늘어날 것으로 보인다고 씽 애널리스트는 언급했다.특히 씽 애널리스트는 “안전성과 주사바늘 찔림이나 이로 인한 손상을 예방하는 데 초점이 맞춰지면서 북미시장을 비롯한 글로벌 시린지 마켓에서 괄목할 만한 기회가 창출되고 있다”고 강조했다.이 같은 추세에 따라 첨단 안전 장착(safety-engineered) 시린지와 무(無)주사바늘 주사 시스템에 대한 수요가 크게 늘어나고 있다는 설명이다.보고서에 따르면 일회용 시린지 마켓은 AIDS와 ‘코로나19’ 등 각종 질병의 감염을 예방해야 할 필요성과 주사제형 제품들의 수요 증가에 힘입어 확대를 거듭하고 있는 것으로 나타났다.이와 함께 프리필드 시린지 제형이 앞으로 발빠른 확대를 지속할 것으로 예측됐다.위생, 안전 및 간편성을 중시하는 추세의 부각과 재사용 시린지의 위험성에 대한 인식제고가 일회용 시린지에 대한 수요확대를 크게 촉발시키고 있는 것으로 언급되기도 했다.또한 당뇨병 환자용과 같은 자가주사(self-injection) 치료제들을 선택하는 환자들이 늘어남에 따라 가정에서 안전하고 효율적으로 사용할 수 있는 일회용 시린지 수요가 지속적으로 증가할 것으로 전망됐다.

이덕규 2025.01.22
글로벌

발네바 치쿤구니야 백신 청소년 접종 추가 전망

프랑스의 감염성 질환 예방백신 개발‧발매 전문기업 발네바社(Valneva SE)는 자사의 1회 주사용 치쿤구니야열 예방백신 ‘익스치크’(Ixchiq‧‘VLA1553’)와 관련, 청소년들을 대상으로 진행한 임상 3상 ‘VLA1553-321 시험’에서 추가로 긍정적인 결과가 도출됐다고 20일 공표했다.‘익스치크’를 1회 접종한 후 1년차 시점에서 평가한 결과 98.3%의 혈청반응률이 유지된 것으로 입증되었다는 설명이다.이 같은 결과는 앞서 12~17세 연령대 청소년들로부터 도출되어 미국, 유럽 및 캐나다에서 접종연령대 확대를 위해 제출되었던 신청 건의 동봉자료에 한층 더 무게를 싣게 하는 것이다.‘익스치크’는 지난해 7월 18세 이상의 성인들에게서 치쿤구니야 바이러스에 의한 감염을 예방하는 용도의 1회 주사용 백신으로 EU 집행위원회의 허가를 취득한 바 있다.‘VLA1553-321 시험’에서 확보된 자료는 또한 ‘익스치크’가 브라질에서 허가를 취득하는 데도 힘을 실어줄 수 있을 것으로 보인다.브라질은 치쿤구니야열이 풍토병으로 발생하는 지역에서 ‘익스치크’가 허가를 취득하는 첫 번째 국가로 자리매김할 수 있을 것으로 기대되고 있다.‘VLA1553-321 시험’에서 1년차에 도출된 자료를 보면 착수시점에서 치쿤구니야 바이러스 음성을 나타낸 면역원성 피험자 하위그룹에서 고도 지속 면역반응이 유도된 것으로 나타나 주목할 만해 보였다.360일차에 평가한 결과 혈청반응률이 98.3%(236명 중 232명)에 달해 접종 6개월(180일차) 후 도출되었던 99.1%(234명 중 232명), 접종 28일차에 산출되었던 98.8%(251명 중 248명)와 대동소이하게 나타난 것.무엇보다 이 같은 결과는 앞서 성인 피접종자 그룹에서 보고되었던 장기지속적으로 일관된 자료에 무게를 싣게 하는 것이자 ‘익스치크’의 강력한 장기지속형 항체반응을 뒷받침하는 것이다.기하평균 항체역가(GMTs)를 보더라도 ‘익스치크’는 FDA가 규정한 혈청반응 기준선을 일관되게 상회한 것으로 분석되어 착수시점에서 혈청반응 음성을 내보인 피험자들에게 1회 접종한 후 예방효과가 지속적으로 나타났음을 방증했다.1년차에 도출된 자료를 보면 이밖에도 ‘익스치크’를 청소년들에게 1회 접종했을 때 일반적으로 양호한 내약성이 관찰됐다.시험이 진행되는 동안 사외자료안전성모니터링위원회(IDSMB)가 평가한 결과를 보더라도 일관된 안전성 자료가 확보되었고, 안전성 측면에서 우려할 만한 문제는 발견되지 않았다.발네바社의 후안 카를로스 하라미요 최고 의학책임자는 “청소년 피접종자 그룹으로부터 추가로 확보된 자료를 보면 ‘익스치크’를 1회 접종한 연소자들과 성인들에게서 탄탄하고 장기지속적인 항체반응이 유도된 것으로 입증됐다”면서 “치쿤구니야열이 풍토병으로 창궐하는 지역들의 거주자 또는 여행자들에게 실질적인 위험을 초래할 수 있는 만큼 전체 연령대를 대상으로 접종할 수 있는 백신을 확보하는 것은 대단히 중요한 일”이라고 말했다.특히 백신 접근성이 제한적인 중‧저소득 국가에서 장기지속적으로 예방효과를 나타낼 수 있는 백신을 확보하는 일이 매우 중요해 보인다고 하라미요 최고 의학책임자는 강조했다.발네바는 가까운 장래에 소아그룹으로부터 도출된 최초 자료 또한 공개할 예정이라고 덧붙이기도 했다.‘VLA1553-321 시험’은 치쿤구니야열이 풍토병으로 발생하는 지역에서 앞서 치쿤구니야 바이러스 감염전력이 있는 피험자들을 대상으로 진행된 최초의 임상시험례이다.이 시험은 전염병대비혁신연합(CEPI: 또는 글로벌 감염병 혁신연합)과 유럽연합(EU)의 ‘호라이즌 2020’(Horizon 2020) 프로그램으로부터 비용을 지원받은 가운데 브라질 부탄탄연구소와 제휴하면서 진행됐다.시험은 미국, 유럽 및 캐나다에서 제출된 12~17세 접종연령대 확대 신청 건에 힘을 실어줄 수 있을 전망이다.아울러 브라질을 비롯한 중남미 각국에서 허가를 취득하는 데도 보탬이 될 수 있을 것으로 보인다.‘익스치크’는 세계 최초이자 유일무이하게 허가를 취득한 치쿤구니야열 예방백신이다.현재 미국, 유럽 및 캐나다에서 18세 이상 연령대의 치쿤구니야 바이러스 감염을 예방하는 용도의 백신으로 허가받아 접종이 이루어지고 있다.발네바 측은 ‘익스치크’가 1/4분기 중으로 영국과 브라질에서도 허가를 취득할 수 있을 것으로 예상하고 있다.

이덕규 2025.01.22
글로벌

최초 경구 구강붕해 필름 항응고제 발매 예약?

타이완의 약물전달기술 특화 제약기업 타호 파마슈티컬스社(TAHO Pharmaceuticals‧泰合生技藥品)가 최초의 경구용 구강붕해 필름제(ODF) ‘TAH3311’의 본임상 시험을 성공적으로 종결지었다고 21일 공표해 기대치를 끌어올리게 하고 있다.이 시험이 FDA 뿐 아니라 유럽 의약품감독국(EMA)과도 상세한 부분까지 면밀한 협의와 의견조율을 거쳐 진행된 시험례이기 때문.시험에는 60명의 건강한 피험자들이 충원되어 각각 ‘TAH3311’ 구강붕해 필름제 또는 ‘엘리퀴스’(아픽사반) 정제를 복용했다.‘TAH3311’은 ‘엘리퀴스’와 생물학적 동등성이 확보된 구강붕해 필름제이다.혈액응고인자 Xa 저해제의 일종인 ‘엘리퀴스’는 낮은 용량을 복용할 수 있는 데다 위장관계 출혈 위험성을 감소시켰다는 장점에 힘입어 뇌졸중 예방과 혈전색전성 제 증상의 치료를 위해 폭넓게 사용되고 있는 항응고제이다.‘TAH3311’은 최초의 경구용 구강붕해 필름제로 개발이 진행 중이어서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있도록 해 줄 것으로 기대를 모으고 있다.고령층, 뇌졸중 생존자 및 소아들과 같이 정제(錠劑) 등의 약물을 삼키는 데 어려움이 있는 연하장애(嚥下障碍) 환자들이 물없이 간편하게 복용할 수 있는 치료대안이라는 장점이 어필할 수 있을 것으로 보이기 때문이다.항응고제 시장이 확대를 거듭하고 있는 가운데 ‘엘리퀴스’는 글로벌 마켓에서 주요 저분자 치료제이자 항응고제 시장의 두 번째 베스트셀러로 자리매김하고 있는 블록버스터 드럭이다.‘엘리퀴스’가 베스트셀러이자 스테디셀러 항응고제로 확고한 위치를 구축하고 있다는 점은 ‘TAH3311’ 또한 임상적으로 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하는 동시에 갈수록 치열한 경쟁이 펼쳐지고 있는 시장에서 차별성을 무기로 각광받을 수 있을 것이라는 가능성에 무게를 싣게 하는 부분이다.타호 파마슈티컬스 측은 임상시험이 성공적으로 종료됨에 따라 미국과 유럽에서 허가신청서의 제출을 준비 중이다.이와 함께 타호 파마슈티컬스 측은 글로벌 마켓에서 ‘TAH3311’의 발매를 가속화하고 핵심적인 시장에서 미칠 영향력을 극대화하기 위해 전략적인 제휴 파트너를 적극 물색하고 있다.타호 파마슈티컬스社의 하워드 리 대표는 “이번에 본임상 시험이 마무리된 것이 혁신적인 상피전위(transepthelial) 약물전달 솔루션을 세계 각국의 환자들에게 선보이고자 하는 타호 파마슈티컬스의 소임을 다하는 데 진일보가 내디뎌졌음을 의미하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.무엇보다 ‘TAH3311’은 생명을 구할 치료제들의 연하장애를 나타내는 환자들의 체내에 전달될 수 있는 방법을 바꿔놓을 최초의 구강붕해 필름제 항응고제로 주목받을 수 있게 될 것이라고 리 대표는 덧붙였다.

이덕규 2025.01.22

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