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애브비, 종양 활성화 면역 항암제 공동개발 제휴

애브비社와 미국 매사추세츠州 월덤에 소재한 종양 활성화(tumor-activated) 면역 항암제 발굴‧개발 전문 생명공학기업 엑실리오 테라퓨틱스社(Xilio Therapeutics)가 제휴 및 선택권 포함 라이센스 합의를 도출했다고 12일 공표했다.양사는 가면(masked) T세포 관여자들을 포함한 새로운 종양 활성화 면역 항암제들을 개발을 진행하고, 이를 위해 엑실리오 테라퓨틱스 측이 독자보유한 기술을 적용해 나가기로 합의한 것이다.엑실리오 테라퓨틱스는 종양 활성화 생물학적 제제 분야에서 독자보유한 데다 임상적으로 입증된 플랫폼 기술을 개발‧보유하고 있는 생명공학사이다.이에 따라 엑실리오 테라퓨틱스는 가면 다중특이적 분자물질들을 포함한 새로운 임상‧전임상 단계의 면역요법제 파이프라인의 개발을 진행해 왔다.가면 다중특이적 분자물질들은 마스킹(masking) 및 기타 표적 선택을 최적화할 수 있게끔 해 주는 차별화된 요소들을 적용해 종양선택적 활성화에 도달이 가능토록 하고자 개발된 것이다.덕분에 가면 다중특적 분자물질들은 종양 미세환경 내부에서 활성을 나타내고, 전신 부작용을 최소화할 수 있도록 해 줄 것으로 기대되고 있다.애브비社의 시오도라 S. 로스 항암제 조기 연구‧개발 담당부회장은 “애브비가 항암제 분야의 연구‧개발을 확대하는 데 사세를 집중하고 있다”면서 “개선된 차세대 항암제들을 산출하기 위한 새로운 면역요법제들에 대한 연구는 한 예라 할 수 있을 것‘이라고 말했다.이번에 엑실리오 테라퓨틱스 측 조직과 구축한 협력관계가 이 같은 우리의 헌신을 방증하는 또 하나의 예로 꼽아볼 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.엑실리오 테라퓨틱스社의 울리 비알루차 최고 학술책임자는 “항암제 개발‧발매와 관련한 글로벌 리더기업의 한곳인 애브비 측과 제휴함에 따라 우리의 기술을 차세대 면역요법제를 개발하는 데 한층 더 신속하고 폭넓게 적용해 나갈 수 있게 될 것”이라면서 T세포 관여자들을 단적인 예로 언급했다.애브비 측 팀과 긴밀하게 협력하면서 우리가 보유한 심도깊은 단백질 공학 전문기술과 새로운 포맷의 가면 T세포 관여자들을 통해 종양 선택적 활성을 촉진시키는 데 적용해 나갈 것이라고 비알루차 최고 학술책임자는 다짐했다.양사간 합의에 따라 엑실리오 테라퓨틱스는 5,200만 달러의 계약성사금을 받기로 했다.계약성사금 가운데는 1,000만 달러의 지분투자가 포함되어 있다.아울러 엑실리오 테라퓨틱스 측은 추후 최대 21억 달러 상당의 선택권 행사료와 성과금, 그리고 매출액 단계별 로열티 등을 수수할 수 있는 권한을 확보했다.

이덕규 2025.02.13
글로벌

로슈 ‘애브리스디’ SMA 최초 경구용 정제 장착

로슈社는 자사의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘에브리스디’(리스디플람)의 경구용 정제가 FDA의 허가를 취득했다고 12일 공표했다.‘에브리스디’는 척수성 근위축증을 치료하는 데 사용되고 있는 유일한 비 침습성 질환조절제이다.이번에 허가된 ‘에브리스디’ 5mg 정제는 전체를 삼켜서 복용하거나 물에 섞어서 복용할 수도 있다.로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “척수성 근위축증의 진행경로를 바꿔놓을 수 있는 잠재력을 ‘에브리스디’가 내포하고 있다”면서 “이미 지금까지 수많은 환자들을 치료하는 데 사용되어 왔음을 상기할 필요가 있을 것”이라고 말했다.그는 뒤이어 “이번에 경구용 정제가 승인된 것은 또 한번의 괄목할 만한 진전이라 할 수 있을 것”이라며 “효능과 편의성이 겸비된 ‘에브리스디’ 정제가 척수성 근위축증을 관리하는 데 유연한 대안으로 각광받을 수 있을 것으로 기대한다”고 덧붙였다.‘에브리스디’ 정제는 1건의 생물학적 동등성 시험에서 도출된 결과를 근거로 이번에 허가를 취득한 것이다.이 생동성 시험에서 ‘에브리스디’ 정제 5mg은 삼켜서 복용하거나 염소처리하지 않은 음용수에 섞어 복용했을 때 기존의 경구용 시럽제와 비견할 만한 리스디플람 노출이 이루어진 것으로 평가됐다.바꿔 말하면 경구용 정제를 복용한 환자들이 기존의 경구용 시럽제를 복용했을 때 동등한 효능과 안전성을 기대할 수 있을 것이라는 의미이다.‘에브리스디’ 경구용 시럽제는 현행대로 계속 생산‧공급이 이루어지게 된다.정제보다 시럽제를 선호하는 환자들이 존재하기 때문이다.척수성 근위축증 환자 및 관련 연구‧개발 지원단체인 ‘큐어 SMA’(Cure SMA)의 케네스 호비 회장은 “우리는 치료‧관리방법을 간소화하는 일의 가치를 평가절하할 수 없을 것”이라면서 “이는 척수성 근위축증 환자들을 돌보는 간병인들에게도 마찬가지”라고 말했다.상온에서도 안정성을 유지하는 제제인 경구용 정제가 일하기, 여행하기 및 교육하기 등의 일상적인 활성과 병행하는 데 좀 더 적합한 치료대안으로 각광받을 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.로슈는 경구용 정제가 허가를 취득함에 따라 기존의 처방정보를 개정해 경구용 정제의 투약 및 보관방법에 대한 지침을 새로 삽입했다.새로운 경구용 정제는 차후 수 주 이내에 공급이 개시될 예정이다.‘에브리스디’ 경구용 정제는 연령대가 2세 이상이면서 체중이 44파운드(20kg) 이상인 환자들에게 사용이 적합하다.한편 로슈 측은 척수성 근위축증 재단 및 미국 뉴저지州 워렌에 소재한 희귀질환 치료제 발굴, 개발 및 발매 전문 제약기업 PTC 테라퓨틱스社(PTC Therapeutics)과 함께 ‘에브리스디’ 경구용 정제의 임상개발을 주도했다.

이덕규 2025.02.13
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FDA, 화이자 ‘애드세트리스’ LBCL 적응증 확대

화이자社는 항체-약물 결합체 ‘애드세트리스’(브렌툭시맙 베도틴)이 FDA로부터 거대 B세포 림프종(LBCL) 적응증 추가를 승인받았다고 12일 공표했다.성인 재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종 환자들을 치료하기 위해 ‘레블리미드’(레날리도마이드) 및 ‘맙테라’(리툭시맙)와 병용하는 용도가 ‘애드세트리스’에 추가로 장착될 수 있게 되었다는 것이다.허가를 취득한 재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종 적응증 가운데는 상세불명의 미만성(彌慢性) 거대 B세포 림프종(DLBCL), 지연성(遲延性) 림프종 또는 고도 B세포 림프종(HGBL)에서 진행된 미만성 거대 B세포 림프종이 포함되어 있다.자가유래 조혈모세포 이식수술(auto-HSCT) 또는 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 치료제의 사용이 부적합하고 2회 이상 전신요법제를 사용한 전력이 있는 환자들이 이번에 적응증이 추가된 ‘애드세트리스’의 사용대상이다.화이자社의 로저 댄시 최고 종양학 책임자는 “미국에서 매년 3,500명 이상의 공격적인 유형을 나타내는 비 호지킨 림프종 환자들이 치료에 실패하거나 2회 이상 치료를 진행한 후에도 종양이 재발하고 있는 형편”이라면서 “오늘 승인이 이루어짐에 따라 일부 유형의 림프종 환자들에게서 전반적인 생존률 개선 효능이 입증된 표준요법제로 ‘애드세트리’가 한층 더 중요한 역할을 할 수 있게 된 것”이라고 말했다.이제 의사들은 재발성/불응성 거대 B세포 림프종 환자들을 위해 항암화학요법제 또는 CAR-T세포 치료제 이외의 또 다른 대안을 확보할 수 있게 됐다.FDA는 임상 3상 ‘ECHELON-3 시험’에서 확보된 ‘애드세트리스’의 효능‧안전성 자료를 근거로 적응증 추가를 승인한 것이다.이 시험에서 ‘애드세트리스’와 ‘레블리미드’, ‘리툭산’을 병용투여한 재발성/불응성 거대 B세포 림프종 환자들은 총 생존기간(OS)이 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 입증됐다.시험에는 앞서 CAR-T세포 치료제를 사용한 전력이 있는 등 이미 화이자社는 항체-약물 결합체 ‘애드세트리스’(브렌툭시맙 베도틴)이 FDA로부터 거대 B세포 림프종(LBCL) 적응증 추가를 승인받았다고 12일 공표했다.성인 재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종 환자들을 치료하기 위해 ‘레블리미드’(레날리도마이드) 및 ‘맙테라’(리툭시맙)와 병용하는 용도가 ‘애드세트리스’에 추가로 장착될 수 있게 되었다는 것이다.집중적인 치료를 진행했던 환자들이 피험자로 참여했다.생존기간 연장 유익성의 경우 CD30 항체의 발현 유무와 무관하게 관찰됐다.시험을 총괄한 버지니아대학 의과대학의 크레이그 포텔 부교수는 “거대 B세포 림프종 환자들이 도전적인 치료여정에 직면할 수 있는 데다 많은 수의 환자들이 여러 차례에 걸쳐 항암화학요법제를 사용하거나 CAR-T세포 치료제를 사용하더라도 성공을 거두는 사례들은 제한적으로 나타나고 있을 뿐”이라고 지적했다.앞서 치료를 진행했지만, 차질이 빚어졌던 환자들에게 ‘애드세트리스’가 외래방문으로 투여할 수 있는 데다 효능과 안전성이 입증된 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.비 호지킨 림프종의 한 유형에 속하는 거대 B세포 림프종은 B 림프구로 불리는 면역계에 영향을 미칠 수 있는 것으로 알려져 있다.B 림프구는 체내의 면역계에서 중요한 역할을 하는 백혈구의 일종이다.미만성 거대 B세포 림프종은 가장 빈도높게 나타나는 데다 공격적인 난치성 거대 B세포 림프종으로 꼽히고 있다.현재 미국에서 미만성 거대 B세포 림프종은 내년 2만5,000명 이상의 환자들이 진단받고 있는데, 이는 전체 림프종 발생건수의 25% 이상을 점유하는 수준에 해당하는 것이다.최대 40%의 환자들이 1차 약제를 사용한 후 재발성 또는 불응성을 나타내고 있다.게다가 매년 3,500명 이상의 환자들이 2회에 걸쳐 치료를 진행한 후에도 치료에 실패해 3차 약제를 필요로 하고 있는 형편이다.이중 특이성 항체들과 CAR-T세포 치료제 등과 같이 최근들어 치료제상의 진보가 이루여졌음에도 불구하고 이 같은 치료제들의 사용이 부적합하거나 치료를 마친 후 종양이 재발된 환자들의 경우 여전히 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재한다는 것이 전문가들의 지적이다.‘ECHELON-3 시험’에서 ‘애드세트리스’와 ‘레블리미드’, ‘맙테라’를 병용한 환자그룹을 보면 플라시보와 ‘레블리미드’, ‘맙테라’를 병용한 대조그룹에 비해 사망 위험성이 37% 감소한 것으로 분석됐다.총 생존기간 유익성은 CD30 항체 발현 정도와 무관하게 일관성을 나타냈다.마찬가지로 총 반응률(ORR)과 무진행 생존기간(PFS)을 포함한 핵심적인 이차적 시험목표들을 적용했을 때도 긍정적이고 괄목할 만한 결과가 도출됐다.‘ECHELON-3 시험’에서 나타난 ‘애드세트리스’의 안전성 프로필을 보면 미국시장에서 통용되고 있는 처방정보에 기재되어 있는 이미 알려진 안전성 프로필과 궤를 같이했다.‘애드세트리스’를 투여한 피험자 그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 좀 더 빈도높게 보고된 3급 이상 약물치료 관련 부작용들로는 호중구 감소증, 혈소판 감소증 및 빈혈 등이 보고됐다.이밖에 3급 말초 감각 신경병증이 일부에서 저빈도 및 저도(低度)로 보고됐다.‘ECHELON-3 시험’의 상세한 자료는 지난달 7일 의학 학술지 ‘JCO 종양학 임상실무’誌(JCO Oncology Practice)에 게재되었고, 지난해 5월 31일~6월 4일 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 미국 임상종양학회(ASCO) 2024년 연례 학술회의 석상에서 발표됐다.

이덕규 2025.02.13
글로벌

아스텔라스 ‘아이저베이’ 美서 지도형 위축 추가

아스텔라스 파마社는 황반변성 치료제 ‘아이저베이’(Izervay: 아바신캅타드 페골 유리체 내 투여용 액제)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 12일 공표했다.이에 따라 추가된 ‘아이저베이’의 적응증은 노화 관련 황반변성(AMD)에 수반된 지도형 위축(GA)을 치료하는 용도이다.‘아이저베이’는 이로써 투여기간 제한에 구애받지 않고 사용하는 치료제로 의사와 환자들에게 치료과정의 융통성을 한층 개선해 줄 수 있게 될 것으로 보인다.앞서 아스텔라스 파마 측은 지난해 12월 26일 ‘아이저베이’의 적응증 추가 신청서를 재차 제출한 바 있다.11월 FDA로부터 적응증 추가 신청 건을 반려받은 후 협의를 거쳐 재신청 절차를 밟았던 것이다.아스텔라스 파마社의 마시 잉글리시 부회장 겸 제약‧안과학 개발 담당대표는 “FDA가 ‘아이저베이’의 장기투여 적응증 추가를 승인키로 결정함에 따라 지난 2023년 처음 발매에 들어간 이래 수많은 지도형 위축 환자들에게 신뢰할 수 있는 치료제로 선택되면서 지위가 한층 더 강화될 수 있게 된 것을 환영해 마지 않는다”고 말했다.지금까지 ‘아이저베이’는 2건의 본임상 시험을 통해 지도형 위축의 진행을 통계적으로 괄목할 만하게 둔화시켜 주는 효능이 입증되었고, FDA로부터 발매를 승인받은 유일한 치료제로 자리매김해 왔다.FDA는 임상 3상 ‘GATHER2 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 이번에 적응증 추가를 승인한 것이다.지난해 4월 신속심사를 거쳐 급여 적용이 결정된 이래 ‘아이저베이’는 미국시장에서 매월 괄목할 만한 매출성장세를 이어왔다.지난해 말까지 21만개 이상의 바이알이 공급된 것으로 나타났을 정도.시판 후 안전성 보고내용을 보더라도 ‘아이저베이’는 임상시험 프로그램에서 관찰되었던 내용들과 궤를 같이했고, 안전성 측면에서 새롭거나 유의해야 할 징후는 확인되지 않았다.‘GATHER2 시험’에서 ‘아이저베이’는 2년차에 평가했을 때 노화 관련 황반변성 수반 지도형 위축 환자들에게서 지도형 위축 병변의 성장을 지속적으로 감소시켜 준 것으로 입증됐다.플라시보와 비교한 ‘아이저베이’의 치료 유익성은 6개월차 시점부터 관찰되어 2년에 이르는 시험기간 동안 지속적으로 증가했음이 눈에 띄었다.더욱이 치료 유익성은 2년차 시점에서 평가했을 때 1년차 시점에 비해 2배 이상 증가한 것으로 나타났다.‘GATHER2 시험’에서 ‘아이저베이’는 양호한 내약성을 나타낸 가운데 위중하지 않은 안구 내 염증과 배양 양성(culture-positive) 내구안구염이 각각 1건씩 수반된 것으로 보고됐다.허혈성 심근병증이나 망막 혈관염을 포함한 중증 안구 내 염증은 보고되지 않았다.다만 2년에 걸친 시험기간 동안 맥락막 신생혈관 발생률이 ‘아이저베이’를 투여한 피험자 그룹의 11.6%에서 나타나 플라시보 대조그룹의 9%를 상회했다.‘아이저베이’는 지난 2023년 8월 처음 FDA의 허가를 취득한 이래 활발한 발매가 이루어져 왔다.

이덕규 2025.02.13
글로벌

바이엘 TTR 매개 심근병증 치료제 EU서 승인

미국 캘리포니아州 팰러앨토에 소재한 유전성 질환‧암 치료제 개발 전문 제약기업 브리지바이오 파마社(BridgeBio Pharma)는 심근병증 동반 트랜스티레틴(TTR) 매개 아밀로이드증(ATTR-CM) ‘비욘트라’(Beyonttra: 아코라미디스)가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 11일 공표했다.‘비욘트라’는 심근병증 동반 성인 정상형(wild-type) 또는 변이형(variant) 트랜스티레틴 단백질 매개 아밀로이드증 환자들을 위한 치료제로 허가를 취득한 것이다.‘비욘트라’는 90% 이상 거의 완전한 선택적 저분자 경구용 트랜스티레틴 단백질 안정화제의 일종이다.심근병증 동반 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증은 치명적인 진행성 질환의 일종으로 침윤성, 제한성 심근병증을 동반하는 데다 심부전으로 진행될 수 있는 것으로 알려져 있다.‘비욘트라’는 바이엘社가 EU에서 발매활동을 맡게 된다.영국 유니버시티 칼리지 런던 의과대학 부설 국립아밀로이드증센터의 마리아나 폰타나 교수는 “심근병증 동반 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증이 치료하지 않은 채 방치할 경우 빠르게 진행되면서 취약한 예후를 나타내는 증상이어서 치료를 개시한 후 3개월여 만에 총 사망률과 심혈관계 관련 입원률을 낮추는 데 개선된 유익성이 입증된 ‘비욘트라’가 이번에 허가를 취득한 것은 환자들을 위해 대단히 중요한 성취가 이루어진 것”이라는 말로 의의를 강조했다.폰타나 교수는 뒤이어 “EU 각국의 심근병증 동반 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 환자들이 또 하나의 치료대안을 확보할 수 있게 된 것을 기쁘게 받아들인다”고 덧붙였다.EU 집행위는 본임상 3상 ‘ATTRibute-CM 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘비욘트라’의 발매를 승인한 것이다.이 시험에서 비욘트라‘는 심혈관계에 확실한 유익성을 나타낸 것으로 입증됐다.‘ATTRibute-CM 시험’에는 정상형 또는 변이형 증후성 심근병증 동반 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 환자 총 632명이 피험자로 참여해 무작위 분류를 거쳐 30개월 동안 ‘비욘트라’ 또는 플라시보를 복용했다.시험결과를 보면 30개월차에 평가했을 때 심혈관계 관련 입원이 괄목할 만하게 감소한 데다 생존률이 개선되었고, 기능적 역량 및 삶의 질이 보존된 것으로 나타나는 등 일차적 시험목표가 충족된 것으로 분석됐다.브리지바이오 파마社의 조나산 폭스 심대사계 담당 최고 의학책임자는 “EU에서 ‘비욘트라’가 발매를 승인받은 것이 심근병증 동반 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 환자들을 위해 괄목할 만한 진전이 이루어졌음을 의미하는 것”이라면서 “환자들이 새로운 질환조절제를 절실히 필요로 해 왔기 때문”이라고 말했다.폭스 최고 의학책임자는 “우리의 제휴선인 바이엘 측과 함께 EU 각국의 심근병증 동반 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 환자들을 위해 기여할 새로운 기회를 놓치지 않을 것”이라고 덧붙이기도 했다.허가를 취득함에 따라 바이엘 측은 사반기 중으로 ‘비욘트라’를 발매한다는 방침이다.‘비욘트라’는 미국시장의 경우 지난해 11월 ‘아트루비’(Attruby) 상품명으로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.‘아트루비’의 상표 표기내용 가운데는 거의 완전한 트랜스티레틴 단백질 안정화제라는 표현이 삽입되어 있다.지난달 13일 현재 보고된 내용에 따르면 브리지바이오 파마 측은 미국에서 발매를 승인받은 후 248명의 의사들에 의해 430명의 환자들에게 이미 처방전이 발급된 것으로 나타나 상업적인 측면에서 상당한 성과를 거두고 있는 것으로 나타났다.한편 브리지바이오 파마와 바이엘 양사는 지난해 3월 아코라미디스와 관련한 협력관계를 구축한 바 있다.이에 따라 바이엘 측이 EU에서 발매를 진행할 수 있는 독점적 전권을 확보했다.라이센스 제휴가 성사될 당시 브리지바이오 파마는 허가를 취득한 시점에서 7,500만 달러의 성과금을 지급키로 했다.브리지바이오 파마는 이와 함께 허가취득 후 발매에 돌입했을 때 30% 초반대에서 시작되는 매출액 단계별 로열티를 건네기로 했다.현재 아코라미디스는 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)와 브라질 보건규제국(ANVISA)에서 허가심사가 진행 중이다.

이덕규 2025.02.13
글로벌

‘파드셉’+‘키트루다’ 요로상피암 효능 장기지속

화이자社와 아스텔라스 파마社가 연장진행한 임상 3상 ‘EV-302 시험’의 추적조사 결과를 10일 추가로 공개했다.‘EV-302 시험’은 앞서 치료를 진행한 전력이 없는 국소진행성 또는 전이성 요로상피세포암 환자들을 대상으로 넥틴-4 표적 항체-약물 결합체 ‘파드셉’(엔포투맙 베도틴-ejfv)과 프로그램 세포사멸 단백질 수용체-1(PD-1) 저해제 ‘키트루다’(펨브롤리주맙)을 병용하는 요법의 효능‧안전성을 평가한 시험례이다.이날 공개된 내용에 따르면 12개월을 추가로 진행해 평균 29.1개월에 걸친 기간 동안 이루어진 추적조사에서 ‘파드셉’과 ‘키트루다’를 병용하는 요법의 지속적인 총 생존기간(OS) 및 무진행 생존기간(PFS) 개선 유익성이 일관되게 입증되면서 일차적 분석목표가 충족됐다.분석결과는 13~15일 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에서 개최되는 미국 임상종양학회 2025년 비뇨생식기 암 심포지엄(ASCO GU)에서 14일 구두발표될 예정이다.영국 런던 퀸메리대학의 토마스 파울스 교수(임상박사는 “이처럼 ‘EV-302 시험’에서 도출된 최신결과가 국소진행성 또는 전이성 요로상피세포암 환자들에게서 예상하지 못했던 ‘파드셉’과 ‘키트루다’ 병용요법의 괄목할 만한 생존기간 개선효과를 재차 확신시켜 주는 것”이라면서 “도출된 자료를 보면 연장진행 추적조사에서 생존기간 유익성이 한층 더 탄탄하게 입증되었을 뿐 아니라 ‘파드셉’과 ‘키트루다’ 병용요법이 표준요법제로 정착될 것이라는 점에 더욱 확신을 갖게 한다”고 말했다.실제로 시험에서 도출된 결과를 보면 ‘파드셉’과 ‘키트루다’ 병용요법을 1차 약제로 진행한 피험자 그룹은 항암화학요법제 대조그룹에 비해 사망 위험성이 49% 감소한 것으로 나타나 주목할 만해 보였다.평균 총 생존기간을 보면 ‘파드셉’과 ‘키트루다’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹에서 33.8개월로 집계되어 항암화학요법제 대조그룹의 15.9개월을 2배 이상 상회했다.게다가 이 같은 총 생존기간 유익성은 시스플라틴의 사용 적합성 여부와 무관하게 사전에 정한 전체 세부그룹에서 일관되게 관찰됐다.또한 ‘파드셉’과 ‘키트루다’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 종양이 진행되었거나 환자가 사망에 이른 비율이 항암화학요법제 대조그룹에 비해 52% 낮게 나타났다.마찬가지로 평균 무진행 생존기간을 보더라도 ‘파드셉’과 ‘키트루다’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹에서 12.5개월로 나타나 항암화학요법제 대조그룹의 6.3개월을 2배 가까이 상회했다.‘파드셉’과 ‘키트루다’ 병용요법의 안전성 프로필을 보면 앞서 확보된 내용들과 일관되게 나타났으며, 안전성 측면에서 새로운 우려사안은 확인되지 않았다.확인된 객관적 반응률(cORR)의 경우 ‘파드셉’과 ‘키트루다’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹에서 67.5%로 집계되어 항암화학요법제 대조그룹의 44.2%와 격차가 눈에 띄었다.평균 반응지속기간(DOR)을 보더라도 ‘파드셉’과 ‘키트루다’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 23.3개월에 달해 항암화학요법제 대조그룹의 7.0개월과 비교를 불허했다.객관적 반응률이 확인된 피험자 그룹에서 평균 반응지속기간을 보면 ‘파드셉’과 ‘키트루다’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 경우 분석시점에서 아직까지 산출되지 않았고, 항암화학요법제 대조그룹은 15.2개월로 파악됐다.이들에게서 수반된 3급 이상 약물치료 관련 부작용은 ‘파드셉’과 ‘키트루다’ 병용요법群에서 61.7%, 항암화학요법제群에서 71.9%로 집계됐다.약물치료 관련 사망사례는 발생하지 않았다.화이자社의 로저 댄시 최고 종양학 책임자는 “방광암 환자들의 예후가 취약하게 나타날 수 있는데, 특히 진행기 환자들의 경우 취약한 예후가 더욱 두드러지게 나타나고, 지금까지 치료대안 선택의 폭이 제한적이었다”고 말했다.그런데 ‘EV-302 시험’의 연장진행 추적조사에서 새롭게 확보된 결과를 보면 시스플라틴 사용의 적합성 여부와 무관하게 폭넓은 피험자 그룹에서 ‘파드셉’과 ‘키트루다’를 병용하는 요법의 장기지속적인 효능이 입증됐다고 댄시 최고 종양학 책임자는 의의를 강조했다.이에 따라 ‘파드셉’과 ‘키트루다’를 병용하는 요법이 요로상피세포암 치료의 패러다임을 바꿔놓을 수 있을 것이라는 관측에 더욱 무게를 실을 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.아스텔라스 파마社의 아샨 아로줄라 부회장 겸 항암제 개발 담당대표는 “백금착제 포함 항암화학요법제의 대안으로 처음 허가를 취득한 것이 바로 ‘파드셉’과 ‘키트루다’의 병용요법”이라면서 “백금착제 포함 항암화학요법제는 지난 수 십년 동안 국소진행성 또는 전이성 요로상피세포암을 치료하기 위한 1차 약제 표준요법제로 군림해 왔음을 상기할 필요가 있을 것”이라고 지적했다.추가로 이루어진 ‘EV-302 시험’의 장기 추적조사에서 지속적인 유익성이 입증된 것을 환영해 마지 않는 이유가 여기에 있다고 아로줄라 부회장은 설명했다.이번에 도출된 자료는 세계 각국의 환자들이 보다 오랜 기간 동안 좀 더 건강한 삶을 누릴 수 있도록 돕는데 사세를 집중하고 있는 우리가 손에 넣은 또 하나의 성과물이라 할 수 있을 것이라며 의의를 부여하기도 했다.

이덕규 2025.02.13
글로벌

길리어드, 4/4분기 매출 75.7억弗 육박 6.4% ↑

길리어드 사이언스社가 75억6,900만 달러의 매출액을 올려 전년도 같은 분기에 비해 6.4% 증가한 것으로 나타난 4/4분기 경영성적표를 11일 공개했다.이에 따르면 길리어드 사이언스는 4/4분기에 24.8% 향상된 17억8,300만 달러의 순이익과 24.6% 늘어난 한 주당 1.42달러의 주당순이익을 기록한 것으로 나타났다.실적이 상승곡선을 그린 것은 AIDS 치료제와 항암제, 간질환 치료제 등이 견인한 결과로 분석됐다.하지만 ‘코로나19’ 치료 항바이러스제 ‘베클루리’(렘데시비르)는 매출성장을 부분적으로 상쇄하는 역할을 한 것으로 파악됐다.2024 회계연도 전체 실적을 보면 287억5,400만 달러의 매출액을 기록해 전년대비 6.0% 상승한 것으로 집계됐다.순이익은 연구‧개발비 손상차손과 외부자산 인수 등의 여파로 4억8,500만 달러에 그쳐 전년대비 91.5% 급갑했고, 주당순이익 또한 한 주당 0.38달러로 91.6% 크게 뒷걸음친 것으로 분석됐다.대니얼 오데이 회장은 “기반제품(base business product) 매출이 2024년에 전년대비 8%, 4/4분기에도 13% 뛰어오르면서 회계연도 뿐 아니라 4/4분기 전체적으로 보더라도 특출한(exceptionally strong) 경영성적표를 제시할 수 있었다”고 말했다.올여름 AIDS 치료제 ‘선렌카’(Sunlenca: 레나카파비르)를 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 노출 前 예방(PrEP) 용도로 발매할 예정이라고 덧붙이기도 했다.4/4분기 경영성적을 지역별로 구분해 보면 미국시장에서 7.1% 늘어난 55억5,000만 달러, 유럽시장에서 2.8% 향상된 11억6,000만 달러, 기타 글로벌 마켓에서는 8.4% 뛰어오른 8억2,600만 달러의 실적을 각각 올린 것으로 집계됐다.개별제품별로 4/4분기 실적을 살펴보면 AIDS 치료제 ‘빅타비’(빅테그라비르+엠트리시타빈+테노포비르 알라페나마이드)가 37억7,400만 달러로 21.4% 껑충 뛰어오르면서 간판제품의 위상을 재확인케 했다.같은 AIDS 치료제 ‘데스코비’(엠트리시타빈+테노포비르 알라페나마이드)도 6억1,600만 달러의 실적을 올리면서 21.0% 크게 향상됐다.키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 계열의 거대 B세포 림프종 치료제 ‘예스카타’(악시캅타진 실로류셀)가 3억9,000만 달러로 6.0%, 항암제 ‘트로델비’(사시투주맙 고비테칸)가 3억5,500만 달러로 18.7% 증가한 실적을 내보였다.B형 간염 치료제 ‘베믈리디’(테노포비르 알라페나마이드)는 2억6,000만 달러의 실적으로 19.8% 신장됐고, AIDS 치료제 ‘심투자’(다루나비르+코비시스타트+엠트리시타빈+테노포비르 알라페나마이드)가 1억4,400만 달러로 3.6% 실적이 늘어났다.CAR-T세포 치료제 계열 림프종 치료제 신약 ‘테카투스’(자가유래 항-CD19 형질도입 CD3 양성 세포)는 9,800만 달러의 실적으로 제로성장률을 기록했다.반면 AIDS 치료제 ‘젠보야’(엘비테그라비르+코비시스타트+엠트리시타빈+테노포비르)가 4억7,000만 달러로 9.1% 줄어든 실적을 보였고, ‘코로나19’ 치료 항바이러스제 ‘베클루리’(렘데시비르)는 3억3,700만 달러에 그치면서 53.2% 크게 뒷걸음질한 것으로 나타났다.AIDS 치료제 ‘오뎁세이’(엠트리시타빈+릴피비린+테노포비르 알라페나마이드)가 3억3,600만 달러로 1.2% 소폭 감소했고, C형 간염 치료제 ‘엡클루사’(소포스부비르+벨파타스비르)는 3억3,000만 달러로 12.7% 주저 앉았다.항진균제 ‘암비솜’(AmBisome: 암포테리신 B)이 1억900만 달러로 1.8% 줄어든 성적표를 내밀었다.2024 회계연도 전체 실적을 지역별로 들여다 보면 미국시장에서 205억800만 달러로 5.8%, 유럽시장에서 45억7,600만 달러로 9.0%, 기타 글로벌 마켓에서 35억2,600만 달러로 4.9% 늘어난 매출액을 각각 기록했다.제품별로 2024년 전체 실적을 짚어보면 AIDS 치료제 ‘빅타비’(빅테그라비르+엠트리시타빈+테노포비르 알라페나마이드)가 134억2,300만 달러의 매출액을 올린 가운데 13.3% 성장률을 내보였다.같은 AIDS 치료제 ‘데스코비’(엠트리시타빈+테노포비르 알라페나마이드)가 21억1,300만 달러로 6.4%, C형 간염 치료제 ‘엡클루사’(소포스부비르+벨파타스비르)가 15억9,600만 달러로 3.8% 오른 실적을 나타냈다.키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 계열의 거대 B세포 림프종 치료제 ‘예스카타’(악시캅타진 실로류셀)는 15억7,000만 달러로 4.8% 향상됐고, 항암제 ‘트로델비’(사시투주맙 고비테칸)는 13억1,500만 달러로 23.7% 껑충 뛰어올랐다.B형 간염 치료제 ‘베믈리디’(테노포비르 알라페나마이드) 또한 9억5,900만 달러의 실적을 올리면서 11.3% 향상된 것으로 나타나 주목할 만해 보였고, AIDS 치료제 ‘심투자’(다루나비르+코비시스타트+엠트리시타빈+테노포비르 알라페나마이드)가 5억9,200만 달러로 11.9% 증가한 실적을 보였다.항진균제 ‘암비솜’(AmBisome: 암포테리신 B)이 5억3,300만 달러로 8.3%, CAR-T세포 치료제 계열 림프종 치료제 신약 ‘테카투스’(자가유래 항-CD19 형질도입 CD3 양성 세포)가 4억300만 달러로 8.9% 신장됐다.이에 반해 ‘코로나19’ 치료 항바이러스제 ‘베클루리’(렘데시비르)는 17억9,900만 달러로 실적이 17.6% 줄어들었고, AIDS 치료제 ‘젠보야’(엘비테그라비르+코비시스타트+엠트리시타빈+테노포비르)도 17억6,200만 달러의 실적으로 14.5% 주저 앉은 것으로 집계됐다.같은 AIDS 치료제 ‘오뎁세이’(엠트리시타빈+릴피비린+테노포비르 알라페나마이드)가 12억8,800만 달러로 4.6% 뒷걸음했다.길리어드 사이언스 측은 2025 회계연도 전체적으로 볼 때 282억~286억 달러대 매출액을 기록할 수 있을 것으로 전망했다.‘베클루리’를 제외할 경우 268억~272억 달러선에서 매출이 형성될 수 있을 것으로 예상한 가운데 주당순이익은 한 주당 5.95~6.35달러선에서 형성될 것으로 추정했다.

이덕규 2025.02.12
글로벌

신경섬유종증 1형(NF1-PN) 치료제 FDA 허가

이 와중에..미국 코네티컷州 샘퍼드에 소재한 중증 희귀질환 치료제‧항암제 개발 전문 제약기업 스프링웍스 테라퓨틱스社(SpringWorks Therapeutics)는 자사의 경구용 저분자 MEK 유전자 저해제 ‘고메클리’(Gomekli: 미르다메티닙)가 FDA로부터 발매를 승인받았다고 11일 공표했다.‘고메클리’는 완전절제가 부적합한 총상(叢狀: 촘촘한 모양) 신경섬유종 동반 신경섬유종증 1형(NF1-PN)으로 인해 고통받고 있는 2세 이상의 소아 및 성인 환자들에게 사용하는 치료제로 허가를 취득했다.특히 스프링웍스 테라퓨틱스社는 독일 머크社와 인수협상을 진행 중임이 알려진 직후에 ‘고메클리’가 허가를 취득한 것이어서 더욱 주목할 만한 보인다.스프링웍스 테라퓨틱스는 ‘고메클리’를 허가받으면서 희귀 소아질환 ‘신속심사 바우처’(PRV) 1매를 FDA로부터 제공받았다.스프링웍스 테라퓨틱스社의 사키브 이슬람 대표는 “총상 신경섬유종 동반 심경섬유종증 1형 환자 커뮤니티가 보다 많은 수의 치료대안을 절실히 요망하고 있다”면서 “이번에 허가를 취득함에 따라 우리가 소아‧성인 총상 신경섬유종 동반 신경섬유종증 1형 환자들에게 종양을 위축시키고 유의미한 증상 완화를 가능케 해 줄 치료제를 공급할 수 있게 된 것은 고무적인 일”이라고 말했다.파괴적인 질환들로 인해 고통받고 있는 환자들을 위해 사세를 집중하고 있는 우리가 1년 6개월이 채 안 되는 기간 동안 두 번째로 FDA의 허가를 취득하게 된 것을 기쁘게 받아들인다고 덧붙이기도 했다.이와 관련, 신경섬유종증 1형은 현재 미국 내 소아‧성인 환자 수가 약 10만명에 달할 것으로 추정되고 있는 유전성 장애의 일종이다.신경섬유종증 1형 환자들의 30~50%는 망상 신경섬유종이 동반할 위험성을 나타내는데, 총상 신경섬유종은 종양이 침윤성 패턴을 내보이면서 성장해 심한 외모손상과 통증, 기능적 장애 등을 동반하게 된다.현재 미국 내 망상 신경섬유종 동반 신경섬유종증 1형 환자 수는 40,000명 정도로 알려져 있는데, 이들 중 다수가 성인환자들이라는 것이 전문가들의 지적이다.하지만 이번에 ‘고메클리’가 허가를 취득하기 전까지 발매를 승인받은 치료제는 부재한 상황이었다.총상 신경섬유종은 공격적인 데다 치명적일 수 있는 악성 말초 신경초(神經鞘) 종양으로 악화될 수 있는 것으로 알려져 있다.게다가 총상 신경섬유종은 종양의 침윤성 성장패턴으로 인해 외과적 절제가 도전적인 과제일 수 있는 것으로 알려져 있다.전체 총상 신경섬유종 환자들 가운데 최대 85% 정도는 완전절제가 적합하지 않은 것으로 알려져 있기도 하다.임상 2b상 ‘ReNeu 시험’을 총괄한 미네소타대학 의과대학의 크리스토퍼 모어텔 교수(소아의학)는 “총상 신경섬유종 동반 신경섬유종증 1형 환자들이 건강상 심대한 도전요인들에 직면하는 경우가 잦은 데다 이처럼 파괴적인 증상을 관리하기 위한 치료대안 선택의 폭 또한 제한적이었던 형편”이라면서 “임상 2b상 ‘ReNeu 시험’에서 ‘고메클리’가 내보인 심도깊고 지속적인 반응과 관리할 만한 안전성 프로필을 보면 대단히 고무적”이라고 말했다.무엇보다 FDA의 이번 승인결정이 지금까지 허가를 취득한 치료대안이 부재했던 성인환자들을 위해 괄목할 만한 진일보가 이루어진 것이라 할 수 있을 것이라는 말로 의의를 강조하기도 했다.‘고메클리’는 앞서 FDA에 의해 ‘신속심사’, ‘희귀의약품’ 및 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 바 있다.FDA는 임상 2b상 ‘ReNeu 시험’에서 확보된 결과를 근거로 이번에 ‘고메클리’의 발매를 승인한 것이다.이 시험에는 2세 이상의 총상 신경섬유종 동반 신경섬유종증 1형 환자 총 114명이 피험자로 참여했다.시험결과를 보면 ‘고메클리’는 맹검사외중앙평가(BICR)를 통해 도출된 객관적 반응률(ORR) 관련 일차적 시험목표가 충족됐다.성인환자群에서 41%, 소아환자群에서 52%의 객관적 반응률이 도출되었던 것.이와 함께 종양의 용적이 심도깊고 지속적으로 감소한 것으로 분석됐다.예를 들면 총상 신경섬유종의 평균 최적 백분율 변화도가 성인환자群에서 41%, 소아환자群에서 42% 감소한 것으로 분석됐다.게다가 반응이 나타난 것으로 확인된 성인환자들의 88%와 소아환자들의 90%에서 그 같은 반응이 최소한 12개월 동안 지속적으로 나타났고, 이들 중 50% 및 48%는 최소한 24개월 동안 그 같은 반응이 지속된 것으로 평가됐다.이밖에도 두 환자그룹은 통증과 삶의 질이 착수시점에 비해 조기부터 지속적이고 괄목할 만하게 개선된 것으로 조사됐다.‘고메클리’는 관리할 만한 안전성과 내약성 프로필을 나타낸 것으로 입증됐다.성인환자들의 25% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 발진, 설사, 구역, 근골격계 통증, 구토 및 피로 등이 보고됐다.소아환자들의 25% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 발진, 설사, 근골격계 통증, 복통, 구토, 두통, 조갑주위염, 좌심실 기능부전 및 구역 등이 관찰됐다.‘고메클리’는 미국시장에서 앞으로 2주 이내에 일부 약국과 전문 유통업체 네트워크를 통해 발매에 돌입할 수 있을 전망이다.유럽 의약품감독국(EMA)도 현재 ‘고메클리’에 대한 허가심사를 진행 중이어서 연내에 허가취득이 가능할 것으로 보인다.

이덕규 2025.02.12
글로벌

척수소뇌성 운동실조증 치료제 FDA ‘신속심사’

척수소뇌성 운동실조증(SCA) 유전자가 지난 1993년 최초로 발견된 이후로도 환자와 환자가족들은 치료대안이 부재한 가운데 중증의 진행성 장애와 조기사망으로 이어질 수 있는 이 증상으로 인한 고통을 여러 세대에 걸쳐 감수해 온 것이 현실이다.이와 관련, 미국 코네티컷州 뉴 헤이븐에 소재한 전문 제약기업 바이오해븐 파마슈티컬社(Biohaven Pharmaceutical)는 성인 척수소뇌성 운동실조증(SCA) 환자 치료제 트로리루졸(troriluzole)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 11일 공표해 관심을 모으고 있다.희귀, 유전성, 신경퇴행성 질환의 일종으로 알려진 척수소뇌성 운동실조증 치료제로 허가를 취득할 경우 트로리루졸은 FDA로부터 발매를 승인받은 최초이자 유일한 약물로 자리매김할 수 있게 될 전망이다.FDA는 오는 3/4분기 중으로 트로리루졸의 승인 여부를 결정할 것으로 보인다.이 경우 트로리루졸은 연내에 미국시장에서 발매에 돌입할 수 있을 전망이다.바이오해븐 파마슈티컬社의 멜리사 베이너 척수소뇌성 운동실조증 임상개발 담당대표는 “허가신청이 이루어진 것이 우리가 지난 8년여 동안 진행한 임상연구가 정점에 도달했음을 의미하는 것이자 그동안 척수소뇌성 운동실조증 커뮤니티와 긴요한 협력이 이루어졌음을 나타내는 것”이라고 말했다.트로리루졸의 허가신청은 아울러 환자대변단체, 환자, 환자가족, 임상전문가 및 바이오해븐 파마슈티컬 사이에 과학적으로 엄격한 협력이 진행되었음을 방증하는 것이라고 베이너 대표는 설명했다.특히 FDA가 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 것은 이 희귀 신경퇴행성 질환과 관련해서 대단히 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 뒷받침하는 것이라고 강조했다.베이너 대표는 뒤이어 “가차없고 불가역적인 기능적 감퇴를 동반하는 척수소뇌성 운동실조증 환자들에게 시간이 무엇보다 중요한 것”이라며 “척수소뇌성 운동실조증이 신체동작 조정력과 균형감의 손상으로 인한 낙상 위험, 보행능력 상실, 시력장애, 언어장애 및 연하장애(嚥下障碍) 등을 동반하기 때문”이라고 지적했다.또한 허가신청서에 동봉된 견고한 임상자료를 보면 트로리루졸을 1일 1회 경구복용한 척수소뇌성 운동실조증 환자들에게서 지속적이면서 괄목할 만한 치료상의 유익성이 입증됐다고 덧붙였다.이에 따라 바이오해븐 파마슈티컬은 심사절차가 진행되는 동안 FDA와 긴밀하게 협력해 척수소뇌성 운동실조증 환자들을 위한 첫 번째 치료제가 하루빨리 선을 보일 수 있도록 힘쓸 것이라고 다짐하기도 했다.트로리루졸의 허가신청서는 ‘Study BHV4157-206-RWE’에서 도출된 긍정적인 주요결과 등을 근거로 제출되었던 것이다.이 시험에서 트로리루졸 200mg을 매일 복용한 척수소뇌성 운동실조증 환자들은 3년차에 ‘운동실조증 평가등급‧기능 척도’(f-SARA)를 적용해 평가했을 때 착수시점에 비해 괄목할 만한 변화가 관찰됐다.트로리루졸을 복용한 피험자 그룹에서 사전에 정한 9가지 일차적‧이차적 시험목표들을 적용해 평가했을 때 통계적으로 괄목할 만한 우위가 입증되었던 것.고도로 일관된 데다 지속적이면서 견고하고 임상적으로 유의미한 치료효과가 나타났다는 의미이다.실제로 트로리루졸을 복용한 척수소뇌성 운동실조증 환자들은 3년에 걸친 시험기간 동안 신체기능 감퇴속도가 50~70%까지 둔화되면서 증상의 진행이 1.5~2.2년 정도까지 지연되었던 것으로 분석됐다.마찬가지로 최초의 대규모, 다기관 등록 임상시험에서 48주 동안 평가했을 때 전체 척수소뇌성 운동실조증 유전자형에 걸쳐 낙상건수가 감소한 것으로 집계됐다.한편 바이오해븐 파마슈티컬 측은 앞서 FDA로부터 트로리루졸을 ‘패스트 트랙’, ‘희귀의약품’ 등의 적용대상으로 지정받은 바 있다.유럽 의약품감독국(EMA)에서도 트로리루졸은 ‘희귀의약품’으로 지정하고 심사를 진행 중이다.

이덕규 2025.02.12
글로벌

FDA, 첫 기관지 확장증 치료제 8월 승인 전망

미국 뉴저지州 브리지워터에 소재한 중증질환‧희귀질환 치료제 개발 전문 제약기업 인스메드 인코퍼레이티드社(Insmed Incorporated)는 자사의 비 낭성 섬유 기관지 확장증 치료제 브렌소카팁(brensocatib)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 6일 공표했다.‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거해 오는 8월 12일까지 브렌소카팁의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.특히 브렌소카팁은 최초이자 유일한 기관지 확장증 치료제로 자리매김할 가능성에 무게를 실을 수 있게 됐다.호중구 매개성 질환들을 치료하기 위한 디펩티딜 펩티다제 1(PDD1) 저해제라는 새로운 계열의 치료제에서 첫 번째 주자로 이름을 올릴 수 있을 것이라는 기대치 또한 끌어올릴 수 있게 됐다.인스메드 인코퍼레이티드社의 마티나 플래머 최고 의학책임자는 “기관지 확장증이 만성, 진행성 증상의 일종이지만, 아직까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 형편이어서 수많은 환자들이 중증으로 이어질 수 있는 폐의 악화를 감소시켜 줄 효과적인 방법을 확보하지 못하고 있다”고 말했다.브렌소카팁은 기관지 확장증의 치료 전망을 바꿔놓을 수 있는 잠재력을 내포한 기대주라고 플래머 최고 의학책임자는 설명했다.이에 따라 인스메드 인코퍼레이티드는 FDA와 긴밀하게 협력해 빠른 시일 내에 최초의 기관지 확장증 치료제가 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 다짐하기도 했다.브렌소카팁의 허가신청서는 임상 3상 ‘ASPEN 시험’에서 확보된 자료를 근거로 제출되었던 것이다.시험결과를 보면 브렌소카팁 10mg과 25mg 등 2개 용량을 사용해 52주 동안 치료를 진행하면서 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 연간 폐 악화 비율이 통계적으로나 임상적으로 괄목할 만하게 감소하면서 일차적 시험목표가 충족됐다.브렌소카팁 10mg과 25mg은 이와 함께 사전에 정한 증상 악화 관련 이차적 시험목표들도 충족됐다.예를 들면 증상 악화가 처음 나타날 때까지 기간이 괄목할 만하게 연장된 것으로 나타난 데다 치료기간 동안 무악화(exacerbation-free) 상태가 유지된 비율이 크게 증가한 것.또한 브렌소카팁 25mg을 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹의 경우 52주차에 기관지 확장제 투여 후 초당호기량을 측정한 결과 폐 기능의 감퇴가 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증됐다.아울러 시험이 진행되는 동안 브렌소카팁은 양호한 내약성을 내보였다.브렌소카팁 10mg 또는 25mg을 사용해 치료를 진행했을 때 최소한 피험자들의 5.0% 이상에서 수반된 데다 플라시보 대조그룹에 비해 높은 빈도를 나타낸 약물치료 관련 부작용을 보면 ‘코로나19’, 비인두염, 기침 및 두통 등이 보고됐다.한편 인스메드 인코퍼레이티드는 연내에 유럽연합, 영국 및 일본 등에서도 브렌소카팁의 허가신청서를 제출할 예정이다.인스메드 인코퍼레이티드는 내년에 이들 국가에서 브렌소카팁의 발매가 가능할 것으로 예상했다.

이덕규 2025.02.12
글로벌

노바티스, 미국 심대사계 전문 제약사 31억 달러 인수

노바티스社가 미국의 한 심대사계 질환 치료제 개발 전문 제약기업을 인수한다.매사추세츠州 캠브리지에 소재한 전문 제약기업 앤소스 테라퓨틱스社(Anthos Therapeutics)를 최대 31억 달러의 조건에 인수키로 합의했다는 것.31억 달러는 합의에 도달하고 계약서에 서명을 마친 시점에서 지급되는 계약성사 선불금 9억2,500만 달러와 추후 허가‧발매 관련 성과금으로 추가로 건네질 금액으로 구성되어 있다.미국 뉴욕에 본사를 둔 메이저 민간투자‧투자관리 기업이자 세계 최대의 사모펀드 운용기업으로 잘 알려진 블랙스톤社(Blackstone)의 계열사인 블랙스톤 라이프 사이언스社 및 앤소스 테라퓨틱스社는 노바티스社와 함께 이 같은 내용의 합의에 도달했다고 11일 공표했다.양사에 따르면 합의 도출에 이은 후속절차들은 상반기 중으로 마무리될 수 있을 것으로 보인다.앤소스 테라퓨틱스는 블랙스톤 라이프 사이언스 및 노바티스의 자금을 지원받아 지난 2019년 노바티스로부터 아벨라시맙(abelacimab)의 글로벌 마켓 개발, 제조 및 발매를 독점적으로 진행할 권한을 확보한 바 있어 낯설지 않은 곳이다.원래 노바티스 측에 의해 개발이 개시되었던 새로운 제 11 혈액응고인자 저해제 아벨라시맙은 심방세동 환자들에게서 뇌졸중과 전신성 색전증을 예방하고, 암 환자들에게서 혈전의 재발을 예방하기 위한 용도의 항혈전제 기대주이다.지난 2022년 7월 FDA에 의해 암 관현 혈전증 치료 용도의 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 데 이어 같은 해 9월 심당세동 환자들의 뇌졸중 및 전신성 색전증 예방 용도의 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됐다.앤소스 테라퓨틱스社의 빌 머리 대표는 “아벨라시맙이 뇌졸중이 발생할 위험성이 높은 세계 각국의 수많은 심방세동 환자들을 위해 중요한 치료대안의 하나로 각광받을 수 있는 잠재력을 내포하고 있다”면서 “이 자산의 잠재력에 대해 우리가 갖고 있는 확신은 이보다 확고할 수 없는 수준의 것”이라고 말했다.머리 대표는 뒤이어 “심혈관계 치료제 분야에서 깊게 뿌리내린 제약사라 할 수 있는 노바티스야말로 아벨라시맙의 임상개발을 진행하고, 의료인들과 환자들을 위해 이 혁신적인 치료제의 공급을 도맡는 데 최적의 위치에 자리매김한 곳이라 할 수 있다”고 단언했다.앤소스 테라퓨틱스와 블랙스톤 라이프 사이언스의 관계자들과 임상시험을 진행한 연구자, 시험에 피험자로 참여한 환자, 관련 커뮤니티 등 앤소스 테라퓨틱스가 지난 6년여 동안 성공적인 경영을 이어오는 데 기여한 많은 이들에게 깊은 감사의 뜻을 전하고 싶다고 덧붙이기도 했다.지금까지 앤소스 테라퓨틱스社의 이사회 의장을 겸직해 온 블랙스톤 라이프 사이언스社의 니콜라스 갈락카토스 대표는 “우리가 아벨라시맙의 전권을 인수하고, 세계적인 수준의 조직을 구성하고, 임상시험 계획을 설계하고, 연구‧개발을 진행하는 데 필요한 자금을 수혈해 주면서 앤소스 테라퓨틱스가 설립되어 성장해 오기까지 지원한 것에 자부심을 갖고 있다”고 말했다.우리는 아벨라시맙이 새로운 계열의 제 11 혈액응고인자 저해제의 선도약물로 성장할 잠재력을 내포하고 있다는 믿음을 갖고 있고, 노바티스가 아벨라시맙의 개발과 발매를 진행하게 된 것이야말로 뇌졸중 위험성을 안고 있는 수많은 환자들을 위한 치료대안으로 육성할 우리의 파트너가 된 것에 전폭적인 환영의 뜻을 표하고 싶다고 갈락카토스 대표는 소회를 밝혔다.이번 합의가 블릭스톤 라이프 사이언스의 투자전략에 대한 믿음에 한층 더 힘을 싣게 해 주는 것이라고 덧붙이기도 했다.이와 관련, 임상 2b상 ‘AZALEA-TIMI 71 시험’에서 도출된 결과를 보면 아벨라시맙을 투여한 피험자 그룹은 ‘자렐토’(리바록사반)를 사용한 대조그룹과 비교했을 때 대출혈(또는 주요출혈) 및 임상적으로 관련이 있는 비 주요출혈(non-major bleeding)이 62% 감소한 것으로 입증됐다.또한 대출혈이 67% 감소했으며, 위장관 출혈의 경우 89% 낮게 나타난 것으로 집계됐다.아벨라시맙의 전체적인 임상적 유익성이 이처럼 명약관화하게 나타남에 따라 사외자료모니터링위원회(IDMC)는 임상시험을 조기에 중단토록 결정했다.‘AZALEA-TIMI 71 시험’의 결과는 지난달 23일 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.현재 앤소스 테라퓨틱스 측은 뇌졸중 또는 전신성 색전증 위험성이 높은 심방세동 환자들을 대상으로 임상 3상 ‘LILAC-TIMI 76 시험’을 진행 중이다.여기에 암 관련 혈전증 환자들을 대상으로 한 2건의 임상 3상 ‘ASTER 시험’ 및 ‘MAGNOLIA 시험’을 병행하고 있다.이들 시험의 결과는 내년 하반기경 공개될 수 있을 전망이다.

이덕규 2025.02.12
글로벌

BMS ‘브레얀지’ 변연부 림프종(MZL) 플러스?

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 자사의 CD19 항체 표적 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 치료제 ‘브레얀지’(리소캅타진 마라류셀‧리소-셀)가 성인 재발성 또는 불응성 지연성(遲延性) B세포 비 호지킨 림프종 환자들에게서 나타내는 효능을 평가한 임상 2상 ‘TRANSCEND FL 시험’의 결과를 10일 공개했다.시험에 참여한 변연부(邊緣部) 림프종 환자그룹에서 일차적 시험목표가 충족된 데다 총 반응률(ORR)이 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 입증되었다는 설명이다.이날 공개된 내용에 따르면 아울러 핵심적인 이차적 시험목표였던 완전반응률(CRR) 또한 충족된 것으로 나타났다.주요한 분석결과를 보면 ‘브레얀지’는 지속적인 반응과 일관된 안전성 프로필을 내보였으며, 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 관찰되지 않았다.특히 이번에 공개된 내용은 ‘브레얀지’가 임상적으로 유의미한 유익성을 입증한 5번째 암 유형이어서 추후 적응증 추가가 가능할 것임을 기대케 하는 부분이다.변연부 림프종(MZL)은 두 번째로 빈도높게 나타나지만 서서히 성장하는 특성을 나타내는 비 호지킨 림프종의 한 유형으로 알려져 있다.전체 비 호지킨 림프종 발생사례들 가운데 7% 정도를 점유하고 있다.대다수의 환자들이 평균연령 67세 무렵에 변연부 림프종을 진단받고 있다.적응증 추가가 승인될 경우 ‘브레얀지’는 가장 광범위한 B세포 암종 치료 CD19 항체 표적 CAR-T세포 치료제로 자리매김하면서 동종계열 최고이자 동종질환 치료 프로필을 내포한 항암제로 더욱 확고하게 자리매김할 수 있게 될 전망이다.‘TRANSCEND FL 시험’은 재발성 또는 불응성 지연성 B세포 비 호지킨 림프종 환자들을 충원한 후 ‘브레얀지’가 나타내는 효능과 안전성을 평가하기 위해 개방표지, 글로벌, 다기관 임상 2상 단일그룹 시험으로 설계된 임상시험례이다.이 시험의 피험자들 가운데는 소포성(濾胞性) 림프종 환자들과 변연부 림프종 환자들이 포함되어 있었다.시험의 일차적인 목표는 총 반응률을 평가하는 데 두어졌으며, 이차적 시험목표들 가운데는 완전반응률, 반응 지속기간 및 무진행 생존기간 등을 산출하는 내용이 포함되어 있었다.브리스톨 마이어스 스퀴브社의 로재너 리카포트 부회장 겸 간질환‧세포치료제 후기개발 프로그램 리더십 부문대표는 “변연부 림프종이 서서히 성장하는 암의 일종이어서 대부분 호의적인 예후가 나타나지만, 재발성 또는 불응성 단계로 진행될 경우 대단히 공격적일 수 있는 만큼 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하기 위해 새롭고 효과적이면서 내약성이 확보된 치료대안이 요망되고 있는 형편”이라고 말했다.이번에 ‘TRANSCEND FL 시험’에서 변연부 림프종에 ‘브렌얀지’가 나타낼 수 있는 잠재적 효능이 입증된 것을 환영해 마지 않으면서 상세한 시험결과가 임박한 의학 학술회의 석상에서 발표될 수 있도록 할 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2025.02.11
글로벌

獨 머크, 美 희귀질환 전문 제약사 인수 협상 중

독일 머크社가 미국의 한 희귀질환 치료제 개발 전문 제약기업을 인수할 수 있을 것으로 보인다는 일부 매체들의 보도내용과 관련, 10일 협상이 진행 중이라면서 사실을 확인했다.이날 독일 머크 측이 협상이 진행 중임을 인정한 잠재적 인수 후보기업은 미국 코네티컷州 샘퍼드에 소재한 중증 희귀질환 치료제‧항암제 개발 전문 제약기업 스프링웍스 테라퓨틱스社(SpringWorks Therapeutics)이다.스프링웍스 테라퓨틱스社는 지난해 8월 희귀 유전성 질환 치료 경구용 중추신경계 투과 알로스테릭 저분자 MEK 저해제 미르다메티닙(mirdametinib)을 소아‧성인 신경섬유종증 1형 관련 총상(叢狀: 촘촘한 모양) 신경섬유종(NF1-PN) 환자 치료제로 FDA에 허가신청서를 제출한 바 있어 낯설지 않은 곳이다.원래 스프링웍스 테라퓨틱스社는 지난 2017년 9월 화이자社 뿐 아니라 유수의 민간투자기업 등으로부터 신생 벤처캐피털에 주어지는 ‘시리즈 A 펀딩’ 자금 1억300만 달러를 시드머니로 수혈받아 출범한 전문 제약사이다.그 후 지난 2023년 11월에는 연조직 육종의 한 유형에 속하는 공격적인 섬유종증의 일종으로 알려진 데스모이드 종양(desmoid tumors) 치료제 ‘옥시베오’(Ogsiveo: 니로가세스타트)를 FDA로부터 승인받았다.데스모이드 종양 치료제가 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘옥시베오’가 처음이었다.한편 독일 머크 측은 이날 협상이 진행 중임을 인정하면서도 양사간 협의가 아직 법적 구속력이 있는 단계에 진입한 것은 아니라고 언급했다.또한 실제로 합의계약이 체결될 것인지 여부에 대해서도 아직까지는 확실하지 않은 단계라고 지적했다.아울러 중요한 조건들도 아직 충족되지 않은 상태라고 덧붙였다.희귀질환 치료제 개발 전문 제약기업을 인수하기 위해 협상이 진행 중임을 확인한 독일 머크가 어떤 성과를 수확하게 될 것인지 예의주시해 볼 일이다.

이덕규 2025.02.11
글로벌

이톨리주맙, 궤양성 대장염 임상 2상 결과 괄목

이퀼리움社(Equillium)와 바이오콘 리미티드社가 중등도에서 중증에 이르는 궤양성 대장염 환자들을 대상으로 동종계열 최초 면역 조절 모노클로날 항체 이톨리주맙(itolizumab)이 나타내는 효과를 평가한 임상 2상 시험에서 도출된 긍정적인 결과를 6일 공개했다.이톨리주맙은 면역 염증성 질환들을 유발하는 T세포의 활성에 관여하는 CD6-ALCAM 신호전달 경로를 선택적인 표적으로 작용하는 면역 조절 모노클로날 항체의 일종이다.임상 2상 시험은 생물학적 제제를 사용해 치료한 전력이 없는 중등도에서 중증에 이르는 활동성 궤양성 대장염 환자들을 대상으로 이톨리주맙의 효능과 안전성을 평가한 이중맹검법, 플라시보 대조, 활성대조군 시험례이다.이퀼리움社는 미국 캘리포니아州 샌디에이고 인근도시 라호야에 본사를 둔 중증 자가면역성 질환‧염증성 질환 치료제 개발 전문 생명공학기업이고, 바이오콘社는 인도 최대 제약사로 잘 알려진 곳이다.양사에 따르면 임상 2상 시험에는 총 90명의 환자들이 충원된 가운데 무작위 분류를 거쳐 각각 이톨리주맙 140mg 고정용량, 플라시보 또는 궤양성 대장염 치료 표준 생물학적 제제인 ‘휴미라’(아달리뮤맙)를 2주 간격으로 최초 12주 동안 투여받았다.시험의 일차적인 목표는 ‘메이요 클리닉 총점’ 지표를 적용했을 때 임상적 관해에 도달한 비율을 평가하는 데 두어졌으며, 이차적 시험목표들 가운데는 임상적 반응 및 내시경적 관해에 도달한 피험자 비율을 산출하는 내용 등이 포함됐다.임상시험은 인도 내 다양한 의료기관에서 이루어졌다.이퀼리움社의 스티븐 코넬리 최고 학술책임자는 “CD6-ALCAM 신호전달 경로가 위장관계 염증에서 활성이 증가할 뿐 아니라 궤양성 대장염과 크론병에서 증상의 중증도와 밀접한 관련이 있다”면서 “중등도에서 중증에 이르는 궤양성 대장염 환자들을 대상으로 진행된 이번 임상 2상 시험에서 도출된 자료가 대단히 고무적”이라고 말했다.그는 뒤이어 “이톨리주맙이 양호한 내약성을 나타낸 데다 시험에서 이톨리주맙을 투여받았던 피험자 그룹에 중증 환자들이 주로 포함되었음에도 불구하고 23%의 임상적 관해율을 나타내 나머지 두 그룹과 대비됐다”고 강조했다.이처럼 긍정적인 결과가 다양한 환자그룹을 대상으로 이루어진 시험에서 확보된 이톨리주맙의 효능‧안전성 자료에 추가될 수 있게 된 데다 급성 이식편대 숙주병 환자들을 충원해 진행했던 임상 3상 ‘EQUATOR 시험’에서 도출된 자료에 견주어 볼 때 특히 고무적이라고 덧붙이기도 했다.캐나다 웨스턴 온타리오대학 치‧의과대학의 브라이언 피건 교수는 “이톨리주맙이 중등도에서 중증에 이르는 궤양성 대장염 환자들을 대상으로 진행된 임상 2상 시험에서 유의미한 개념증명(proof of concept)이 이루어졌다”면서 “이톨리주맙이 새로운 선택적 면역 조절 작용기전을 내포한 가운데 치료의 패러다임을 바꿔놓고 환자들을 위한 치료결과 또한 개선할 수 있은 잠재력 또한 예의주시할 만한 것”이라고 강조했다.착수시점에서 보면 이번 임상 2상 시험에는 평균연령 39세‧평균체중 58kg의 남‧녀 피험자들이 동등한 비율로 충원됐다.또한 착수시점에서 봤을 때 피험자들의 증상 중증도는 이톨리주맙 투여그룹에서 한층 더 높게 나타났다.23%의 환자들이 ‘메이요 클리닉 총점’ 지표를 적용했을 때 중증으로 분류되었을 정도.반면 플라시보 또는 ‘휴미라’ 대조그룹에서는 이 수치가 0%였다.좌측(left-sided) 대장염 환자들의 비율 또한 이톨리주맙 투여그룹에서는 66%에 달했던 반면 플라시보 또는 ‘휴미라’ 대조그룹에서는 각각 30%와 43%로 집계됐다.그런데 시험을 진행한 결과 12주차에 평가했을 때 이톨리주맙을 투여한 피험자 그룹의 23.3%가 임상적 관해에 도달한 것으로 나타나 ‘휴미라’ 투여그룹의 20%와 플라시보 대조그룹의 10%를 상회했다.마찬가지로 12주차에 평가했을 때 이톨리주맙을 투여한 피험자 그룹의 63.3%가 임상적 반응에 도달해 ‘휴미라’ 투여그룹의 60%와 플라시보 대조그룹의 46.7%를 상회했다.또한 12주차에 평가했을 때 이톨리주맙을 투여한 피험자 그룹의 16.7%가 내시경적 관해에 도달한 것으로 나타난 가운데 ‘휴미라’ 또는 플라시보를 투여한 대조그룹에서는 이 수치가 각각 16.7% 및 6.7%로 집계됐다.이밖에도 이톨리주맙은 일반적으로 양호한 내약성을 나타냈고, 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 관찰되지 않았다.

이덕규 2025.02.11
글로벌

레오 파마, 수포성 표피박리증 치료제 개발 제휴

덴마크 제약기업 레오 파마社가 독일의 비영리 기구 데브라 리서치(DEBRA Research GmbH)와 비 독점적 전략적 제휴에 합의했다고 지난 5일 공표했다.양측은 환자들의 삶에 변화를 가져올 수포성 표피박리증(EB) 치료제들의 개발을 신속하게 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.데브라 리서치는 수포성 표피박리증 환자들을 대변하고 지원하면서 연구활동을 전개하는 데 집중하고 있는 비영리 기구이다.양측은 수포성 표피발리증 환자들과 환자가족들을 위해 전환적인(transformative) 진전을 이행하고, 아직까지 허가를 취득한 치료대안이 부재한 이 중증 피부질환 분야에서 혁신적인 치료제들을 선보이기 위해 힘을 기울여 나가기로 했다.데브라 리서치에서 이사로 재직 중인 후베르트 트뤼벨 박사는 “피부질환 분야에 강점을 보유한 레오 파마 측과 비 독점적 제휴관계를 구축한 것을 환영해 마지 않는다”면서 “레오 파마는 난치성 피부질환들을 겨냥한 치료제를 개발하는 데 강력하고 검증된 역량을 입증한 제약사라 할 수 있을 것”이라고 말했다.양측의 제휴가 서로의 전문성과 인적‧물적 자원을 결합시켜 수포성 표피박리증과의 싸움에서 유의미한 진전을 가능케 할 기회를 갖도록 해 줄 것이라고 트뤼벨 박사는 설명했다.그는 뒤이어 “양측의 제휴를 통해 가능케 될 잠재적 영향에 고무되어 있다”며 “수포성 표피박리증 환자들의 삶에 변화를 안겨줄 치료제들을 선보이고자 힘을 기울이고 있는 외부의 파트너들과도 같은 내용의 협력을 모색해 나갈 것”이라고 덧붙였다.세계 각국에서 운영되고 있는 데브라 리서치는 과학적인 발견을 실제 치료제들의 개발과 임상적 적용으로 전환시키는 데 주력해 오고 있다.이를 통해 수포성 표피박리증을 치료하고 치유하는 데 목적을 두고 있다.수포성 표피박리증은 드물게 나타나지만 고통스런 유전성 피부질환의 일종으로 피부가 대단히 취약하게 되고, 최소한의 접촉만으로도 갈라지고, 물집이 생기는 등의 증상들을 수반하지만, 아직까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 형편이다.레오 파마社의 야콥 폰토피단 티센 부회장 겸 최고 학술책임자는 “중증 수포성 표피박리증 환자들을 보살펴 오면서 이 증상이 직접적으로 미치는 파괴적인 영향을 절감해 왔다”면서 “수포성 표피박리증은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 유형의 질환이라 할 수 있을 것”이라고 단언했다.그리고 레오 파마는 수포성 표피박리증 환자들의 삶에 근본적인 변화가 가능토록 해 줄 치료대안을 개발하는 데 사세를 집중하고 있다고 설명했다.티센 부회장은 “레오 파마가 회사의 전문성을 심화시키는 데 기여하고 한 단계 더 앞으로 나아가도록 하는 데 도움을 줄 협력관계를 구축하는 데 심혈을 기울이고 있다”며 “우리가 제약 분야에서 방대한 경험을 축적하고 소중한 의료 연구를 진행하는 데 주력하고 있는 데브라 리서치과 협력하게 된 것은 자부심을 갖게 하는 부분”이라고 말했다.레오 파마 측이 보유한 폭넓은 경험과 피부질환 영역에서 축적한 신뢰할 만한 유산이 데브라 리서치의 경험과 결합할 수 있게 됨에 따라 수포성 표피박리증 환자들을 위한 치료제들의 개발이 가속화될 수 있을 전망이다.

이덕규 2025.02.11
글로벌

‘가싸이바’ 활동성 루푸스 신염 표준요법 대비 우위

로슈 그룹의 계열사인 제넨테크社가 항암제 ‘가싸이바’(오비누투주맙)의 임상 3상 ‘REGENCY 시험’에서 도출된 상세한 분석결과를 7일 공개했다.활동성 루푸스 신염(腎炎) 환자들을 대상으로 진행된 후 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재된 ‘REGENCY 시험’의 결과를 보면 ‘가싸비아’와 표준요법제를 병용한 피험자 그룹의 경우 76주차에 평가했을 때 46.4%가 완전 신장반응(CRR)에 도달해 표준요법제만 사용해 치료한 대조그룹의 33.1%를 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 개선되었음이 입증됐다는 설명이다.여기서 언급된 표준요법제는 ‘셀셉트’(미코페놀레이트 모페틸)와 글루코코르티코이드를 지칭한 것이다.시험결과를 보면 이와 함께 활동성 루푸스 신염과 염증의 생체지표인자인 항 이중나선 DNA(anti-dsDNA)의 수치가 임상적으로 유의미하게 감소한 것으로 분석됐다.시험자료는 2월 6~9일 인도 뉴델리에서 열린 2025년 세계 신장병 학술회의(WCN)에서 발표되었고, FDA와 유럽 의약품감독국(EMA)을 포함한 각국의 보건당국들과 공유됐다.로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “임상시험에서 ‘가싸이바’를 투여한 루푸스 신염 환자그룹의 절반 가까이가 완전 신장반응에 도달했을 뿐 아니라 전체 세부유형별 그룹에서 일관되게 임상적으로 유의미한 효과가 관찰된 것은 기존의 표준요법제에 비해 ‘가싸이바’가 증상을 조절하는 데 비교우위를 확보있음을 방증하는 것”이라고 강조했다.그는 뒤이어 “루푸스 신염이 젊은층 여성들에게 불균형하게 높은 영향을 미치고 있는 데다 유색인종 여성들이 특히 이 증상으로 인해 고통받고 있고, 말기 신장병으로 진행되는 비율 또한 높게 나타나고 있는 형편”이라며 “우리의 목표는 좀 더 효과적인 치료대안을 공급해 시급한 의료상의 니즈에 대응할 수 있도록 하는 데 있다”고 설명했다.롱아일랜드州와 뉴욕州에 산재한 민간 비영리 의료 네트워크 노스웰 헬스(Northwell Health)의 리차드 퓨리 류머티스과장은 “긍정적인 ‘REGENCY 시험’의 결과가 초기 임상에서 B세포들을 표적으로 작용한 ‘가싸이바’가 기존의 표준요법제들에 비해 루푸스 신염 환자들에게 더 효과적인 것으로 나타난 결론에 한층 더 힘을 실어주는 것”이라면서 “시험에서 ‘가싸이바’를 투여한 환자들의 경우 원하는 치료효과에 도달한 비율이 높게 나타난 데다 동시에 코르티코스테로이드의 투여량이 감소한 것으로 나타난 것은 고무적인 부분”이라고 말했다.‘가싸이바’의 안전성 프로필을 보면 이 항암제의 혈액질환 및 종양 관련 적응증들에서 관찰되었던 잘 규졍된 프로필과 궤를 같이했다.아울러 핵심적인 이차적 시험목표를 적용해 76주차에 평가한 결과를 보면 ‘가싸이바’와 표준요법제를 투여한 피험자 그룹의 경우 완전 신장반응에 도달한 비율이 표준요법제 대조그룹에 비해 높게 나타난 가운데 코르티코스테로이드 사용량 또한 성공적으로 감소한 것으로 분석됐다.그 뿐 아니라 ‘가싸이바’와 표준요법제를 병용투여한 피험자 그룹은 표준요법제 대조그룹과 비교했을 때 단백뇨 반응의 개선이 관찰된 비율이 높게 나타났다.이 같은 시험목표들은 루푸스 신염 증상의 조절이 개선되었음을 나타내는 지표들이다.사전에 정한 세부유형별 피험자 그룹을 분석했을 때 관찰되었던 내용대로 ‘가싸이바’의 표준요법제 대비 완전 신장반응 우위는 전체 세부유형별 피험자 그룹에서 일관되게 관찰됐다.여기서 세부유형별 피험자 그룹에는 활동성이 보다 높은 루푸스 신염 환자들 뿐 아니라 4급 루푸스 신염 환자, 5급 루푸스 신염 환자, 착수시점에서 단백뇨 수치가 높게 나타났던 환자 및 혈청학적 활성이 높게 나타난 환자 등의 그룹을 포함하는 개념이다.루푸스 신염은 생명을 위협하는 자가면역성 질환의 일종으로 세계 각국의 환자 수가 약 170만명에 달하는 것으로 추정되고 있는데, 대다수가 유색인종 여성들과 가임기 여성들이라는 것이 전문가들의 설명이다.치료가 진행되더라도 최대 3분의 1 정도의 환자들이 10년 이내에 말기 신장병으로 진행되어 투석치료 또는 신장 이식이 유일한 치료대안으로 남지만, 사망 위험성이 높게 나타나고 있는 것이 현실이다.한편 ‘가싸이바’는 루푸스 신염 환자들을 무작위 분류한 후 진행된 임상 3상 시험에서 완전 신장반응 유익성이 입증된 유일한 항-CD20 모노클로날 항체이다.임상 2상 ‘NOBILITY 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘가싸이바’는 지난 2019년 FDA로부터 ‘혁신 치료제’로 지정받았다.‘REGENCY 시험’ 이외에도 ‘가싸이바’는 소아‧청소년 루푸스 신염 환자들과 막성(膜性) 신병증 환자, 아동기 발병 특발성 신장 증후군 환자 및 전신성 홍반성 루푸스(SLE) 환자 등을 대상으로 한 시험 건들이 진행 중이다.전신성 홍반성 루푸스는 신장에 영향을 미쳐 루푸스 신염으로 진행될 수 있는 자가면역성 질환의 일종이다.

이덕규 2025.02.11

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