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최초 재발성 호흡기 유두종증 치료제 8월 승인?

미국 메릴랜드州 저먼타운에 소재한 혁신적인 유전자‧세포 치료제 개발 전문 제약기업 프리시젠社(Precigen)는 성인 재발성 호흡기 유두종증(乳頭腫症) 환자 치료제 후보물질 ‘PRGN-2012’(국제일반명: 조파포진 아이마데노벡)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 25일 공표했다.처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 ‘PRGN-2012’의 승인 유무에 대한 FDA의 결론은 오는 8월 27일까지 도출될 수 있을 것으로 보인다.다만 FDA는 현재로선 ‘PRGN-2012’의 허가신청 건에 대한 논의를 진행하기 위한 자문위원회 소집을 계획하고 있지 않다.‘PRGN-2012’는 인유두종 바이러스(HPV) 6형 또는 HPV 11형에 감염된 세포들에 대응해 면역반응을 유도하도록 설계된 재발성 호흡기 유두종증 치료제 후보물질이다.앞서 FDA는 ‘PRGN-2012’를 ‘혁신 치료제’, ‘희귀의약품’ 및 ‘가속승인’ 대상으로 지정한 바 있다.이와 함께 EU 집행위원회 또한 ‘PRGN-2012’를 ‘희귀의약품’으로 지정했다.특히 ‘PRGN-2012’가 허가를 취득할 경우 FDA로부터 성인 재발성 호흡기 유두종증 치료제로 발매를 승인받은 최초이자 유일한 치료제로 자리매김할 수 있게 될 전망이다.재발성 호흡기 유두종증은 희귀, 난치성, 신생물 질환의 일종으로 상기도 및 하기도가 HPV 6 또는 HPV 11에 의해 감염되면서 발생하고, 치명적일 수 있는 것으로 알려져 있다.현재까지 재발성 호흡기 유두종증 치료제로 허가를 취득한 치료제는 부재한 형편이다.또한 현재 표준요법은 반복적인 수술이 유일하지만, 이 방법은 기저원인에 대응할 수 없는 데다 높은 이환률과 밀접한 관련이 있다는 문제점이 지적되어온 형편이다.이 때문에 재발과 수술이 지속되는 악순환이 반복되어 왔다는 것이 전문가들의 지적이다.게다가 재발성 호흡기 유두종증은 매번 수술을 할 때마다 후두 손상 위험성이 누적적으로 증가하게 되는데, 이 같은 위험성은 5회 이상 수술을 받은 환자들에게서 더욱 높게 나타나고 있는 형편이다.불가역적인 수술 관련 손상을 예방하기 위해 새로운 치료대안을 필요로 하는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 이유이기도 하다.‘PRGN-2012’의 허가신청서는 본임상 1/2상 시험에서 도출된 자료를 근거로 제출되었던 것이다.이 시험결과는 지난해 5월 31일~6월 4일 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 미국 임상종양학회(ASCO) 2024년 연례 학술회의 석상에서 발표되었고, 의학 학술지 ‘란셋 호흡기 의학’誌에 게재됐다.시험결과를 보면 일차적인 효능‧안전성 목표가 충족되어 50% 이상의 환자들이 완전반응에 도달한 데다 85% 이상에서 ‘PRGN-2012’를 사용한 치료를 받은 후 외과수술이 사용 전보다 감소한 것으로 분석됐다.‘PRGN-2012’는 양호한 내약성을 나타냈고, 투여량 제한 독성이 수반되지 않았다.2급 이상의 약물투여 관련 부작용이 발생한 사례들도 보고되지 않았다.일차적 시험목표 가운데는 ‘PRGN-2012’를 사용한 치료를 마친 후 12개월 동안 재발성 호흡기 유두종증 수술을 필요로 하지 않았던 환자들의 비율을 의미하는 완전반응률을 산출하는 내용이 포함됐다.핵심적인 이차적 시험목표들 가운데는 HPV 특이적 면역반응, 유두종의 성장 정도, 삶의 질 등이 포함됐다.프리시젠社의 헬렌 사브제바리 대표는 “이번에 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 것이 재발성 호흡기 유두종증 환자들에게 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 FDA가 인식하고 있음을 방증하는 것”이라면서 “재발성 호흡기 유두종증 환자들이 아직까지 FDA의 허가를 취득한 치료제를 보유하지 못했던 까닭에 기저원인에 대응하지 못하면서도 증상을 완화시키기 위해 반복적인 수술에 의존해야 했다”고 말했다.그런데 ‘PRGN-2012’를 사용해 치료를 진행한 결과 괄목할 만한 데다 지속적인 임상적 유익성이 관찰됐다고 사브제바리 대표는 강조했다.예를 들면 ‘PRGN-2012’를 사용해 치료받은 환자들의 경우 이후 3년 이상의 기간 동안 수술을 필요로 하지 않았던 것으로 나타나 반복적인 수술과 이로 인한 불가역적 손상 및 높은 이환률 위험성으로부터 벗어날 수 있다는 희망을 안겨주었다는 설명이다.이에 따라 프리시젠은 차후 수 개월 동안 FDA와 긴밀하게 협력하면서 하루빨리 재발성 호흡기 유두종증 치료제가 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 사브제바리 대표는 다짐했다.올해 미국 내 성인 재발성 호흡기 유두종증 환자 수는 2만7,000명을 상회할 것으로 추정되고 있다고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2025.02.26
글로벌

GLP-1 제제, 오피오이드 사용장애(OUD) 치료?

글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 유사체 작용제들이 마약성 진통제를 지칭하는 오피오이드 사용장애(OUD)를 치료하는 데도 효과적으로 사용될 수 있을 것이라는 잠재적 가능성이 시사됐다.미국 펜실베이니아州에 산재한 캐런(Caron) 치료센터에서 오피오이드 사용장애로 인해 재활치료를 받고 있는 20명의 피험자들을 대상으로 노보 노디스크社의 GLP-1 수용체 작용제 계열 당뇨병 치료제 ‘삭센다’(리라글루타이드)를 투여하는 단독요법을 3주 동안 진행된 임상 1상 시험에서 오피오이드 사용욕구가 40% 감소한 것으로 나타났다는 것이다.영국 런던에 소재한 비즈니스 정보 서비스업체 글로벌데이터社는 이 같은 시험결과가 GLP-1 수용체 작용제들이 오피오이드 사용장애라는 새로운 적응증에 사용될 수 있을 가능성을 제시한 것이라면서 25일 관련내용을 공개했다.글로벌데이터社의 조스 옵데나커 제약 담당 애널리스트는 “원래 당뇨병 치료제로 개발된 GLP-1 수용체 작용제들이 인슐린 분비를 촉진하고 글루카곤 분비를 억제해 혈당의 조절을 돕는 치료제”라고 말했다.하지만 이 같은 GLP-1 수용체 작용제들이 뇌내 중뇌 변연계에서 동기‧보상 시스템과 불가피하게 연결되는 것으로 보인다고 풀이했다.옵데나커 애널리스트는 뒤이어 “초기 임상에서 GLP-1 수용체 작용제들이 오피오이드 사용장애 치료제로 유망성이 입증됐다”며 “반면 기존의 치료제들은 혁신성이 부족해 오피오이드 작용제들에 대한 의존도가 높게 나타나고 있는 형편”이라고 지적했다.이와 관련, 글로벌데이터의 의약품 데이터베이스 자료에 따르면 현재 임상 2b~3상 후기단계의 개발이 진행 중인 7개 신약 후보물질들 가운데 6개가 비 오피오이드 계열인 것으로 나타났다.그런데 글로벌데이터 측에 따르면 인터뷰에 응한 핵심적인 전문가들이 이 같은 비 오피오이드 작용기전에 대해 회의적인 의견을 표시했다.비 오피오이드 계열 신약 후보물질들이 기존의 1차 약제를 대체할 가능성을 낮게 봤다는 의미이다.또한 현행 파이프라인에 포함되어 있는 후보물질들의 다수가 효능 자료가 부족해 보인다고 글로벌데이터는 지적했다.다만 이처럼 현행 파이프라인에 포함되어 있는 비 오피오이드 계열 후보물질들 가운데 고효능(high-efficacy) 비 오피오이드 계열 오피오이드 사용장애 치료제가 개발되어 나올 수 있는 기회는 여전히 존재한다고 덧붙였다.옵데나커 애널리스트는 “그렇지만 핵심적인 전문가들이 임상시험에서 관찰된 오피오이드 사용욕구 감소 효과가 실제 임상현장에서 재현될 수 있을 것인지에 대해서는 의구심을 감추지 않고 있다”고 언급했다.이것은 오피오이드 사용장애가 재발완화형(relapsing-remitting) 장애여서 오피오이드 사용장애 환자들이 오피오이드를 사용하는 것은 지극히 자연스런 성향(natural tendency)이기 때문이라고 옵데나커 애널리스트는 피력했다.게다가 의존성 약물의 사용은 불가피하게 사회적 맥락이나 환경과 연결되는데, 이 같은 점은 임상시험에서 쉽사리 재현할 수 없는 부분이라고 지적했다.이 같은 이유로 시험에서 관찰된 욕구 감소가 실제 임상현장(real world)에서 반드시 그대로 나타나지 않을 수 있고, 따라서 추가자료가 확보되기 전까지는 GLP-1 수용체 작용제들에 대한 기대감 또한 접어야 할 것이라는 의견을 옵데나커 애널리스트는 개진했다.한편 글로벌데이터의 의약품 데이터베이스 자료에 따르면 GLP-1 수용체 작용제들이 오피오이드 사용장애 이외에도 각종 신경계 적응증을 겨냥한 가운데 활발한 연구가 진행 중인 것으로 나타났다.여기서 언급된 각종 신경계 적응증 가운데는 알쯔하이머 및 연관 인지장애, 파킨슨병, 알코올 의존성, 말초신경병증 및 두개(頭蓋) 내 압상승 등이 포함되어 있다.옵데나커 애널리스트는 “GLP-1 수용체 작용제들의 중추신경계 적응증 진입을 위한 연구‧개발이 활발하게 진행 중”이라면서 “GLP-1 수용체들이 뇌 내부에서 하는 역할에 대한 이해도가 높아짐에 따라 오피오이드 사용장애가 이 계열에 속하는 약물들에 의해 치료가 가능한 새로운 개척지로 부각될 수 있을 것”이라고 결론지었다.다만 GLP-1 수용체 작용제들이 부프레노르핀과 같은 기존의 표준요법제들을 대체할 수 있으려면 먼저 괄목할 만한 효능 개선이 입증되어야 할 것이라면서 전제요건을 상기시켰다.

이덕규 2025.02.26
글로벌

‘옵디보’+‘여보이’ 대장암 1차藥 FDA ‘신속심사’

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 항암제 ‘옵디보’(니볼루맙)와 ‘여보이’(이필리뮤맙) 병용요법의 직장결장암 1차 약제 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 및 ‘혁신 치료제’로 지정됐다고 24일 공표했다.FDA가 허가신청을 접수한 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법의 적응증은 미소부수체(微小附隨體) 고도 불안정형(MSI-H) 또는 불일치 복구 결함(dMMR)을 나타내는 12세 이상의 소아 및 성인 절제수술 불가성 또는 전이성 직장결장암(mCRC) 환자들을 치료하기 위한 1차 약제 용도이다.처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 6월 23일까지 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법의 직장결장암 1차 약제 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.브리스톨 마이어스 스퀴브社의 다나 워커 위장관계‧비뇨생식기 암 글로벌 개발 프로그램 총괄부회장 겸 ‘옵디보’ 글로벌 프로그램 대표는 “오늘 이루어진 성과 덕분에 소아‧성인 미소부수체 고도 불안정형 또는 불일치 복구 결함을 나타내는 전이성 직장결장암 환자들에게 효과적인 이중 면역치료제 대안을 공급할 수 있게 되는데 한 걸음 더 성큼 다가서게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.환자들을 위해 우리가 새로운 표준요법제를 공급할 수 있게 될 것으로 기대해 마지 않는다고 덧붙이기도 했다.‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법의 허가신청서는 임상 3상 ‘CheckMate-8HW 시험’에서 두 항암제의 병용요법이 맹검사외중앙평가(BICR)를 진행한 결과 연구자들이 1차 약제로 선택한 항암화학요법제를 사용한 대조그룹 뿐 아니라 ‘옵디보’ 단독요법과 비교했을 때 무진행 생존기간과 관련한 두가지 주요한 시험목표들이 충족된 것으로 입증된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.시험에서 확보된 최초 결과는 지난해 1월 18~20일 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에서 개최되었던 2024년 미국 임상종양학회(ASCO) 위장관계 암 심포지엄에서 발표됐다.그 후 추가로 도출된 결과가 올해 1월 23~25일 샌프란시스코에서 열린 2025년 ASCO 위장관계 암 심포지엄에서 공개됐다.‘옵디보’와 ‘여보이’ 이중 면역치료제 복합요법의 안전성 프로필을 보면 앞서 보고되었던 자료들과 궤를 같이한 것으로 분석된 가운데 기존의 시험규약들로 관리가 가능한 수준으로 나타났다.안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후들은 확인되지 않았다.‘CheckMate-8HW 시험’은 총 생존기간을 포함한 이차적 시험목표들을 평가하기 위해 현재도 진행 중이다.‘옵디보’와 ‘여보이’를 병용하는 요법은 플루오로피리미딘, 옥살리플라틴(엘록사틴) 및 이리노테칸(캠푸토)으로 치료를 진행한 후에도 증상이 진행된 12세 이상의 소아‧성인 미소부수체 고도 불안정형(MSI-H) 또는 불일치 복구 결함(dMMR) 전이성 직장결장암(mCRC) 환자들을 위한 치료제로 지난 2018년 7월 FDA의 허가를 취득한 바 있다.‘옵디보’와 ‘여보이’를 병용하는 요법은 그 후 지난해 12월 미소부수체 고도 불안정형(MSI-H_ 또는 불일치 복구 결함(dMMR)을 나타내는 성인 절제수술 불가성 또는 전이성 직장결장암 환자들을 위한 1차 약제로 EU 집행위원회로부터 승인받았다.중국 국가약품감독관리국(NMPA)의 경우 지난해 10월 동일한 적응증을 허가했다.

이덕규 2025.02.25
글로벌

리제네론 유전자 치료제 유전성 청각손실 개선

미국 제약기업 리제네론 파마슈티컬스社가 개발을 진행 중인 유전자 치료제 ‘DB-OTO’의 임상 1/2상 ‘CHORD 시험’에서 도출된 최신자료를 24일 공개했다.‘CHORD 시험’은 오토페린(OTOF: otoferlin) 유전자에 나타난 변이로 인해 고심도(profound) 유전성 청각장애가 나타난 소아환자 12명을 대상으로 진행 중인 시험례이다.미국에서 선천성 난청(또는 청각장애)은 신생아 1,000명당 1.7명 정도의 비율로 나타나고 있는데, 이들 중 절반 정도가 유전적인 원인에 의해 발생하는 것으로 추정되고 있다.이번에 공개된 최신자료는 72주차에 평가했을 때 생후 10개월의 소아환자 1명에서 언어력과 발육 발달이 나타난 결과와 함께 생후 10개월에서 16세에 이르는 11명의 소아환자들로부터 처음으로 확보된 내용 등이 포함되어 있다.11명의 소아환자들 가운데 3명은 양쪽 귀에 ‘DB-OTO’를 투여받았다.이 같은 최신자료는 22~26일 플로리다州 올랜도에서 열리고 있는 이비인후과연구협회(ARO) 제 48차 연례 동계 학술회의 석상에서 구두발표됐다.미주리州 세인트루이스에 소재한 워싱턴대학 의과대학의 제이 T. 루빈스타인 교수(이비인후과‧생명공학) 겸 블뢰델 청각연구소 소장은 “소리가 우리를 다른 사름들이나 환경과 연결시켜 주는 경험에서 중요한 부분을 차지하는 것”이라면서 “1년 동안 ‘DB-OTO’를 투여한 결과 소아 고심도 청각장애 환자 1명이 한쪽 귀에서 달팽이관 임플란트를 제거했을 때도 음악을 즐길 수 있을 뿐 아니라 상상놀이에 참여하고, 잠자리에서 독서활동에 참여할 수 있었던 것으로 나타났다”고 강조했다.이 같은 결과는 소아환자 뿐 아니라 환자가족들에 삶을 바꿔놓을 수 있을 성과일 뿐 아니라 ‘DB-OTO’가 획기적인(revolutionary) 오토페린 관련 청각장애 치료제로 각광받을 수 있을 것임을 뒷받침하는 것이라고 루빈스타인 교수는 설명했다.시험에서 12명의 피험자들은 현재까지 ‘DB-OTO’를 투여받았다.이 중 9명은 1년차에 달팽이관을 통해 ‘DB-OTO’를 투여받았고, 3명은 양쪽 귀에 투여받았다.‘DB-OTO’를 투여하기 위한 외과적 시술은 달팽이관 임플란트를 삽입할 때와 유사한 방식으로 이루어져 소아환자들에게 적용이 가능한 것이었다.이번 학술회의에서 발표된 내용을 보면 1명의 피험자를 대상으로 48주차에 평가했을 때 핵심적인 음성 주파수들에 걸쳐 청력이 거의 정상에 가까운 수준으로 개선되었음이 입증됐다.예를 들면 청력역치(검사자가 들을 수 있는 가장 작은 소리의 크기)가 대부분의 음성 관련 주파수에서 정상적인 범위(0.25~2.0kHz) 이내에서 나타났고, 청성뇌간반응(ABRs)이 긍정적으로 나타났다는 설명이다.특히 고무적인 것은 정식 음성인식검사에서 48주차부터 72주차에 이르는 기간에 청력 개선이 입증된 데다 엄마, 쿠키, 비행기 등의 단어를 올바로 인식한 것으로 나타나 아무런 시각신호가 부재한 가운데서도 대화가 가능한 수준을 내보인 부분이었다.이와 함께 최소한 한차례 치료 후 평가를 진행한 11명의 피험자들을 보면 10명에서 괄목할 만한 반응이 입증되어 다양한 데시벨 청력역치에서 개선이 관찰됐다.또한 24주차에 평가를 진행한 5명의 피험자들 가운데 3명에서 평균 청력역치가 거의 정상(40데시벨 이상) 또는 정상(25데시벨 이상)으로 개선되었음이 눈에 띄었다.청성뇌간반응은 순음(pure tone) 청력검사(PTA)를 통해 청력이 개선된 것으로 입증됐다.다만 1명의 피험자는 24주차에 착수시점과 비교평가했을 때 별다른 변화가 관찰되지 않았다.12명의 전체 피험자들에게서 외과적 시술과 ‘DB-OTO’는 양호한 내약성을 내보였고, ‘DB-OTO’와 관련된 것으로 보이는 부작용 또는 중증 부작용은 보고되지 않았다.12명의 피험자들 가운데 5명은 일시적인 시술 후 내이(內耳) 전정기관 부작용(예: 안구진탕, 구역, 현훈 및 구토)이 나타났는데, 투여 후 6일 이내에 해소됐다.한편 ‘DB-OTO’는 FDA에 의해 ‘희귀의약품’, ‘희귀 소아질환 치료제’, ‘패스트 트랙’ 및 ‘재생의학 첨단치료제’ 등으로 지정된 바 있다.유럽 의약품감독국(EMA) 또한 ‘DB-OTO’를 ‘희귀의약품’으로 지정했다.오토페린 관련 청각장애 환자들을 대상으로 한 ‘DB-OTO’의 사용은 현재 임상시험이 진행 중인 단계여서 안전성과 효능에 대한 평가가 전 세계 어느 보건당국에 의해서도 아직까지 완전하게 이루어지지 못한 상태이다.

이덕규 2025.02.25
글로벌

年 2회 HIV 노출 前 예방제 허가신청 EU 접수

길리어드 사이언스社는 연 2회 주사하는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 노출 前 예방(PrEP) 용도의 HIV-1 캡시드 저해제 레나카파비르(lenacapavir)의 ‘신속심사’ 허가신청 건이 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 접수됐다고 24일 공표했다.이날 길리어드 사이언스 측은 레나카파비르의 허가신청서를 제출하면서 동봉한 ‘전체를 위한 EU-의약품’(EU-M4all) 프로그램 적용 요청 건 또한 EMA에 의해 접수됐다고 설명했다.‘EU-M4all’ 프로그램은 중‧저 소득국가에서도 노출 前 예방 적응증으로 레나카파비르에 대한 환자 접근성이 신속하게 확보될 수 있도록 하기 위한 취지에서 적용 요청이 이루어진 것이다.노출 前 예방을 위해 연 2회 주사하는 레나카파비르의 사용이 공공보건과 치료상의 혁신이라는 차원에서 주요한 관심사안이라는 EMA 약물사용자문위원회(CHMP)의 평가를 근거로 두 신청 건은 ‘신속심사’가 적용될 예정이다.레나카파비르의 허가신청 건은 유럽연합(EU) 27개 전체 회원국과 노르웨이, 아이슬란드 및 리히텐슈타인에서 적용되는 일괄(centralized) 심사절차가 적용된 가운데 진행된다.‘EU-M4all’ 프로그램 신청 건 또한 레나카파비르의 허가신청 건과 동시에 신속하게 진행될 예정이다.이날 EMA의 발표에 앞서 FDA가 지난주 18일 레나카파비르의 노출 前 예방 용도 허가신청 건을 접수하면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정했음을 공표한 바 있다.길리어드 사이언스社의 디트마 버거 최고 의학책임자는 “FDA가 레나카파비르의 노출 前 예방 허가신청 건을 접수한 직후 또 한곳의 핵심적인 약무당국이 허가신청서를 받아들인 것은 레나카파비르가 허가를 취득할 경우 세계 각국에서 유행병처럼 확산되고 있는 AIDS를 종식시키기 위해 우리가 기울이고 있는 노력에 획기적인 변화를 가능케 해 줄 것이라는 측면에서 큰 관심이 쏠리고 있음을 방증하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.길리어드 사이언스 측은 자체적으로 진행한 임상 3상 ‘PURPOSE 1 시험’과 ‘PURPOSE 2 시험’에서 도출된 자료를 근거로 레나카파비르의 허가신청서를 EMA에 제출한 것이다.이 중 ‘PURPOSE 1 시험’에서 도출된 자료를 보면 레나카파비르를 연 2회 투여했을 때 감염사례가 발생하지 않은 것으로 나타난 데다 위험성이 100% 감소한 것으로 입증됐다.‘PURPOSE 1 시험’은 생물학적인 性과 性 정체성이 일치하는 여성들을 피험자들로 충원한 가운데 진행됐다.‘PURPOSE 2 시험’에서 도출된 자료를 보면 레나카파비르를 투여받은 피험자 그룹에서 2명의 감염자들이 발생했다.그럼에도 불구, 레나카파비르를 투여받은 피험자 그룹의 99.9%에서 AIDS 감염이 나타나지 않은 데다 감염 위험성이 96% 감소한 것으로 입증됐다.아울러 광범위하고 지역적으로 다양하게 충원되었던 생물학적인 性과 性 정체성이 일치하는 남성들과 성별이 다양한(gender-diverse) 피험자들에게서 레나카파비르를 투여한 피험자 그루의 우위가 확인됐다.또한 두 시험에서 레나카파비르를 투여한 피험자 그룹은 ‘트루바다’(엠트리시타빈 200mg+테노포비르 디소프록실 푸마레이트 300mg)을 1일 1회 경구복용한 대조그룹에 비해 AIDS 감염 예방 효능의 우위가 입증됐다.이와 함께 일반적으로 양호한 내약성이 나타났고, 안전성 측면에서 위중하거나 새로운 우려사안은 확인되지 않았다.이 같은 시험결과를 근거로 과학저널 ‘사이언스 매거진’은 지난해 12월 레나카파비르를 2024년의 ‘올해의 혁신’(Breakthrough of the Year) 대상으로 지정했다.길리어드 사이언스 측은 레나카파비르의 노출 前 예방 심사가 가장 효율적으로 진행될 수 있도록 뒷받침하고자 세계 각국에서 사세를 집중하고 있다.레나카파비르의 AIDS 예방 적응증은 아직 개발이 진행 중인 단계에서 아직까지 전 세계 어느 국가에서도 허가를 취득하기 이전의 단계이다.

이덕규 2025.02.25
글로벌

화이자, 항체-약물 결합체 복합제 개발 파트너십

미국 플로리다州 마이애미에 소재한 항암제 발굴, 개발 및 발매 전문 제약기업 서밋 테라퓨틱스社(Summit Therapeutics)가 화이자社와 임상시험 제휴 계약을 체결했다고 24일 공표했다.새로운 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1)/혈관내피 성장인자(VEGF) 이중 특이성 항체의 일종인 이보네시맙(ivonescimab)을 화이자 측이 보유한 일부 항체-약물 결합체들(ADCs)과 복합해 다양한 고형암에 나타내는 효과를 평가하고자 손을 맞잡았다는 것이다.서밋 테라퓨틱스社의 밥 듀건‧마키 장가네 공동대표는 “현재 환자와 의사들에게 사용되고 있는 치료제들을 상회하는 새로운 작용기전을 신속하게 개발하는 일이야말로 오늘날 암으로 인한 최대의 도전요인들에 직면해 있는 환자들에게 가장 괄목할 만한 영향을 미칠 수 있는 대안이라는 믿음을 갖고 있다”고 말했다.듀건‧장가네 공동대표는 뒤이어 “우리가 비소세포 폐암과 각종 고형암 적응증에 걸쳐 잠재적으로 전환적인(transformative) 이보네시맙의 개발을 신속하게 진행할 수 있는 방안을 모색하고 있는 가운데 이번에 성사된 제휴에 힘입어 우리가 진행 중인 유망한 후기단계 개발계획 이외에 이보네시맙과 화이자 측이 보유한 가장 혁신적인 항체-약물 결합체들 가운데 일부와 복합해 효과를 평가하기 위한 연구를 신속하게 진행할 수 있게 될 것”이라고 덧붙였다.양사간 제휴의 목적은 다양한 고형암을 적응증으로 이보네시맙과 화이자 측이 보유한 일부 항체-약물 결합체들을 복합해 잠재적으로 판도를 바꿔놓을 수 있는 복합제들의 개발을 신속하게 진행하고, 이를 통해 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 직면해 있는 환자들을 위해 개선된 표준요법을 찾는 데 두어졌다.이에 따라 개별시험 건들은 이보네시맙과 화이자 측이 보유한 베도틴(vedotin) 계열 항체 약물 결합체들을 복합해 안전성 프로필과 잠재적 항 종양 활성을 평가하게 된다.화이자社의 메건 오메라 항암제 조기개발 담당대표는 “서밋 테라퓨틱스 측과 손잡고 우리가 보유한 치료제들의 임상적 시너지 효과를 탐색하게 된 것을 기쁘게 받아들인다”면서 “양사가 함께 합리적이고 차별화된 이중 특이성 항체 복합제들의 개발을 진행할 수 있게 되었기 때문”이라고 말했다.양사의 제휴는 잠재적으로 암 환자들을 위한 치료 패러다임을 바꿔놓을 수 있는 표적 복합요법제들의 새로운 파고가 몰려올 것으로 전망되는 가운데 성사된 것이라고 덧붙이기도 했다.양사간 합의에 따라 서밋 테라퓨틱스는 시험을 진행하는 데 필요한 이보네시맙을 공급키로 했다.화이자 측의 경우 시험을 진행하는 부분을 맡기로 했으며, 시험은 양사가 공동으로 총괄키로 했다.각사의 제품들에 대한 권한은 양사가 계속 보유키로 했다.이보네시맙과 화이자 측이 보유한 베도틴 계열 항체-약물 결합체들의 복합제에 대한 시험은 올해 중반경 개시될 수 있을 전망이다.

이덕규 2025.02.25
글로벌

"말 한마디가 치료 좌우"…당뇨 극복 위한 편견 깨기 캠페인 펼쳐져

“당뇨로 고생하는 주변 사람이 있다면, 그를 무심코 재단하기보다는 작은 응원과 이해가 치료 의지에 큰 힘이 된다.”애보트(Abbott)가 최근 공개한 당뇨 인식 개선 캠페인 ‘Above the Bias’는 당뇨병 환자들이 편견으로 인해 겪는 상황을 여실히 보여주며 사회적 경각심을 일으키고 있다.지난 몇 년간 전 세계적으로 당뇨 환자 수가 급증하고 있음에도 불구하고, 정작 환자들은 병보다 더 무겁게 느껴지는 ‘편견’이라는 장벽을 마주하고 있다.이에 이번 캠페인의 핵심은 ‘편견 때문에 당뇨 환자가 치료를 포기하거나 숨긴다’에 두고 있다.애보트가 2600명 이상의 글로벌 당뇨 환자를 대상으로 조사한 결과에 따르면, 당뇨 환자 중 40%가 부정적인 시선과 선입견으로 인해 치료나 관리를 포기한 경험이 있다고 응답했다. 또한 약 70%의 응답자가 ‘당뇨에는 뚜렷한 사회적 낙인(stigma)이 존재한다’고 느낀다고 밝히기도 했다.애보트가 이번 캠페인을 위해 제작한 1분가량의 영상은 무심코 뱉은 말들이 환자에게 어떤 부담으로 작용하는지를 표현했다. 영상 속 주인공은 일상적인 회사 생활, 가족 식사, 병원 진료에 이르기까지 ‘당뇨인이면 단 음식을 먹으면 안 된다’거나 ‘혈당은 체크해봤느냐’라는 식의 말과 시선에 시달린다.이때 퀸(Queen)과 데이비드 보위(David Bowie)의 명곡 ‘Under Pressure’를 배경음악으로 활용, 쌓여가는 편견의 무게와 당사자의 심리적 압박을 직접적으로 전달한다. 영상 후반부에는 결국 병원 진료실에서조차 쌓인 비난의 메모들에 짓눌려 문 밖으로 나서는 장면이 그려진다. 이는 응답자의 40%가 경험했다는 ‘치료 포기’의 상황을 상징적으로 보여주는 것이라고 애보트 측은 설명했다.그 밖에도 애보트 조사 결과에 따르면, 약 25%의 당뇨 환자들은 가족이나 친지에게조차 병을 알리지 않는다고 답했다. 부정적 인식과 조롱 섞인 농담, ‘식이요법을 안 지킨 탓’이라는 뿌리 깊은 오해가 서로 다른 이유로 작용해 환자들이 스스로를 더 숨기고 움츠러들게 만든다는 설명이다.특히 SNS나 대중매체에서 흔히 보이는 “이거 먹으면 당뇨 온다”라는 농담은 직간접적으로 환자들에게 좌절감을 심어주는 것으로 나타났다. 애보트가 진행한 생체신호 분석(바이오메트릭) 결과에서도, “당신 그런 것 먹어도 괜찮아?”라는 말 한마디는 면접이나 소개팅처럼 긴장도가 높은 상황과 비슷한 수준으로 심박수를 올리는 것으로 나타났다.애보트는 혈당 측정기 ‘프리스타일 리브레(FreeStyle Libre)’ 등 기술적 솔루션을 제공해왔지만, 이번 캠페인을 통해 단순히 기술만으로는 당뇨 관리가 완성되지 않는다는 점을 강조했다.미국 애보트 당뇨케어 사업부의 케이티 워커(Katie Walker)는 “사람들의 무심한 말과 잘못된 인식이 당뇨 관리의 본질적 걸림돌이 된다”며, “우리는 당뇨 환자에게 필요한 기술을 제공하는 동시에, 그들이 맞닥뜨리는 사회적·심리적 장벽까지도 허무는 데 힘을 쏟고 있다”고 말했다.이번 캠페인의 공식 웹사이트에는 당뇨 환자들의 생생한 경험담, 당뇨 편견을 없애는 방법에 대한 팁, 그리고 잘못 알려진 정보를 바로잡는 퀴즈 등이 마련돼 있다. 실제로 이번 영상은 공개 직후 폭넓은 관심을 끌며 이미 5800만 회 이상 조회수를 기록하는 등 전 세계적으로 화제가 되고 있다.애보트는 캠페인 메시지는 단순히 당뇨 환자들에게만 전달되는 것이 아니라고 설명했다.워커는 “미국만 해도 성인 6명 중 1명이 당뇨를 앓는다”며, “모두가 당뇨 환자와 직간접적으로 연결되어 있기 때문에, 주변 사람이 건넨 작은 관심이 치료 의지를 북돋울 수도, 반대로 무너뜨릴 수도 있다”고 강조했다.최근 국제당뇨병연맹(IDF)에 따르면, 전 세계 당뇨 인구는 5억 명을 넘어섰다. 우리나라 역시 빠른 속도로 당뇨 환자가 증가하고 있는 추세다. 이처럼 고령화와 생활습관 변화 등으로 확산일로에 놓인 당뇨 문제는 더 이상 개인의 건강 관리만으로 해결하기 어려운 단계에 접어들었다는 지적이다.따라서 애보트의 ‘Above the Bias’ 캠페인은 단순한 질병 정보 제공을 넘어, 사회가 함께 만들 수 있는 환경과 인식 변화를 제안한다는 점에서 큰 의미가 있다는 것이 전문가들의 의견이다.애보트는 영상이 던지는 무거운 메시지는 “정말 필요한 것은 환자를 지나치게 보호하거나 질책하는 것이 아니라, 그들이 일상 속에서 마음 편히 살아갈 수 있는 공감과 배려”라고 강조했다.

최윤수 2025.02.25
글로벌

미국 블루버드 바이오, 글로벌 민간 투자사가 인수

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 중증 유전성 질환‧암 치료용 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 블루버드 바이오社(bluebird bio)는 베타-지중해 빈혈과 겸상(鎌狀) 적혈구 빈혈 치료용 유전자 치료제 등을 보유한 곳이어서 낯설지 않다.그런데 이곳 블루버드 바이오社가 글로벌 민간투자기업 칼라일 그룹과 SK 캐피털 파트너스社가 자사를 인수키로 최종합의했다고 21일 공표해 관심이 쏠리게 하고 있다.SK 캐피털 파트너스社는 뉴욕에 본사를 둔 민간투자기업으로 국내의 SK 그룹과는 무관한 곳이다.이날 공표된 내용에 따르면 블루버드 바이오社는 미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 표적 항암제 개발 전문 생명공학기업으로 브리스톨 마이어스 스퀴브社의 계열사인 미라티 테라퓨틱스社(Mirati Therapeutics)와 프랑스 입센社의 경영을 총괄했던 데이비드 미크 前 CEO가 새로운 수장으로 취임할 예정이다.합의에 따라 칼라일과 SK 캐피털은 겸상 적혈구 빈혈, 베타-지중해 빈혈 및 부신백질 이영양증 환자들을 위한 유전자 치료제들의 공급을 지원하기 위해 블루버드 바이오 측에 자금을 제공키로 했다.합의를 도출한 대가로 블루버드 바이오 측 주주들은 한 주당 3.0달러의 현금 및 조건부 가격청구권(CVR)을 지급받게 된다.블루버드 바이오 측이 현재 보유한 제품들로 오는 2027년 12월 말까지 언제든 12개월 동안 6억 달러의 순매출액을 올릴 경우 한 주당 6.84달러의 조건부 가격청구권 행사에 따른 현금이 지급될 수 있게 된다.이 경우 블루버드 바이오 측 주주들은 대다수가 주식 공개매수에 응하고, 법적 승인과 기타 관행적인 인수‧인계 절차들이 마무리됨을 전제로 한 주당 최대 9.84달러를 현금으로 지급받을 수 있을 전망이다.블루버드 바이오 측 이사회는 이번 합의내용을 전원일치로 승인하고, 주주들에게 주식 공개매수에 응해줄 것을 권고했다.지금까지 블루버드 바이오 측은 총 70곳 이상의 잠재적 투자자 및 파트너들을 상대로 최근 5개월여 동안 잔략적 대안을 놓고 포괄적인 검토를 진행해 왔다.아울러 이 기간 동안 ‘신속심사’ 바우처 1매를 지급해 달라는 요청 건이 FDA에 의해 3번째이자 최종적으로 비토됐다.이에 따라 블루버드 바이오 측은 상당한 규모의 자금수혈이 부재할 경우 채무약정을 이행하지 못할 위험성이 크다고 판단했다.블루버드 바이오 측 이사회는 이에 칼라일 및 SK 캐피털 파트너스와 도달한 합의가 주주들을 위한 가치를 창출하기 위해 실행 가능한 유일한 대안이라는 결론에 도달했다.이와 관련한 추가적이고 상세한 내용들은 추후 공개를 거쳐 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출될 예정이다.블루버드 바이오社의 앤드류 오벤셰인 대표는 “지난 10여년 동안 블루버드 바이오가 유전자 치료제 분야의 최일선에 자리매김하면서 생명을 위협하는 유전성 질환들로 인해 고통받고 있는 환자들에게 획기적인(groundbreaking) 치료제들을 공급해 왔다”면서 “하지만 재정적인 도전이 상승일로를 치닫고 있는 상황에서 최적의 전략적 파트너를 찾는 일이 주주들을 위한 가치를 극대화하고 우리가 보유한 치료제들의 장기적인 미래를 보장받기 위해 더할 수 없이 중요하다는 사실이 명확해진 것”이라는 말로 합의에 도달한 배경을 설명했다.폭넓은 검토작업을 진행한 끝에 이번 합의가 주주들의 투자가치를 극대화해 줄 뿐 아니라 상당한 규모의 자금과 전문적인 영업력을 수혈받을 수 있고, 보다 많은 수의 환자들에게 잠재적으로 전환적인(transformative) 유전자 치료제들을 공급할 수 있는 최선의 길이라는 결론에 도달한 것이라고 덧붙이기도 했다.데이비드 미크 CEO 내정자는 “블루버드 바이오가 과학적 혁신과 관련해서 특출한 유산을 보유한 곳인 만큼 우리는 환자들을 위해 회사의 잠재력이 100% 이행될 수 있도록 하고자 사세를 집중하고 있다”면서 “칼라일과 SK 캐피털 파트너스의 지원에 힘입어 우리가 생명을 구할 유전자 치료제들에 대한 환자 접근성 확보를 가속화하고 확대하는 데 필요한 자금과 영업력을 수혈받을 수 있게 될 것”이라고 전망했다.칼라일 그룹의 조 브레스 글로벌 헬스케어 부문 공동대표는 “칼라일 그룹의 헬스케어 부문과 생명공학 투자 부분인 애빙워스(Abingworth)의 조직이 제약업계에 대해 탁월한 투자 전문성을 보유하고 있다”면서 “블루버드 바이오의 미래가 대단히 고무적”이라고 단언했다.이에 따라 우리는 데이비드 미크 CEO 내정자 및 SK 캐피털 파트너스 측과 긴밀하게 협력하면서 블루버드 바이오의 미래 성장을 가속화하고 환자들에 대한 치료결과를 개선해 줄 치료제들을 공급하기 위한 소임을 다할 것이라고 브레스 대표는 계획을 밝혔다.애빙워스社의 발리 무랄리드하르 최고 투자책임자 겸 최고 운영책임자는 “지난 10여년 동안 우리는 블루버드 바이오 측이 획기적인 유전자 치료제들의 연구‧개발을 진행하고 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하는 데 성공을 거둔 것에 대단히 깊은 인상을 받았다”면서 “칼라일 측과 함께 블루버드 바이오와 같은 기업들이 환자들을 위한 혁신의 산물을 상용화하는 데 지원을 아끼지 않을 것”이라고 다짐했다.SK 캐피털 파트너스社의 애런 데이븐포트 대표는 “SK 캐피털이 생명공학 분야에 심도 깊은 경험을 축적하고 있다”면서 “덕분에 우리가 블로버드 바이오의 과학적인 리더십과 중증 유전성 질환들을 대상으로 사세를 집중해 온 점, 성공적인 제품 개발‧발매 전력 등에 대해 로랜 기간 동안 찬사를 아끼지 않을 수 있었던 것”이라고 말했다.데이비드 미크 CEO 내정자 및 칼라일 그룹과 함께 투자를 진행하면서 블루버드 바이오 측이 선보인 개척자적인 유전자 치료제들이 환자들에게 신속하게 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙이기도 했다.한편 합의를 도출한 데에 따른 후속절차들은 상반기 중으로 마무리될 수 있을 것으로 보인다.

이덕규 2025.02.25
글로벌

‘위고비’ ‘오젬픽’ 미국 수요 충족하거나 넘쳐나거나

노보 노디스크는 FDA가 비만 치료제 ‘위고비’(세마글루타이드)와 항당뇨제 ‘오젬픽’(세마글루타이드)의 미국 내 공급부족 사태가 해소되었음을 선언했다고 21일 공표했다.FDA가 평가를 진행한 결과 전문의약품으로 공급되고 있는 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 제제들의 미국시장 공급이 현재 뿐 아니라 미래의 수요까지 충족하거나 상회할 것임을 확인했다는 것이다.이날 노보 노디스크 측은 전체 용량의 ‘위고비’와 ‘오젬픽’이 의약품 도매업소들에게 수시로(regularly) 공급될 수 있도록 하기 위해 하루 24시간, 주당 7일 제조시설을 풀-가동할 것이라고 밝혔다.이날 발표는 노보 노디스크 측이 FDA와 진행한 협의를 거쳐 나온 것이다.노보 노디스크 측은 올해 들어서만 미국에서 65억 달러를 투자키로 했음을 공표하는 등 제조역량은 확대화기 위해 괄목할 만한 노력을 전개하고 있다.노보 노디스크社의 데이브 무어 미국 영업‧글로벌 사업개발 담당 부회장은 “FDA가 발매를 승인한 세마글루타이드 제제들의 공급부족이 해소되었음을 선언하면서 우리 노보 노디스크가 미국 내에서 현재의 수요 뿐 아니라 미래의 예상수요를 충족하거나 오히려 상회할 것임을 확인해 준 것에 환영의 뜻을 표하고 싶다”고 말했다.무어 부회장은 뒤이어 “이제 잘못된 정보로 인해 자신의 건강을 저해하거나 불법적인 위조의약품을 확보해 안전성 측면에서 심대한 위험에 직면하는 일은 누구에서도 발생하지 않을 것”이라며 “환자 안전성은 언제나 변함없이 노보 노디스크가 최우선 순위에 두고 있는 사안이자 삶과 건강을 개선하고자 하는 우리의 목표와 궤를 같이한다”고 강조했다.노보 노디스크는 앞으로도 우리 제품들을 필요로 하고 의지하는 환자들과 변함없이 협력하고, 교육하고, 접근성 확대를 지지해 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.한편 노보 노디스크 측은 환자들이 처방받은 ‘위고비’를 손쉽게 공급받을 수 있도록 돕고자 새로운 방법들에 대한 투자를 지속하고 있다.최근 도입한 인공지능 구동 애플리케이션 ‘파인드 마이 메즈’(Find My Meds)는 한 예이다.

이덕규 2025.02.24
글로벌

‘트렘피어’ 궤양성 대장염 최초 정맥ㆍ피하주사제?

판상형 건선 및 궤양성 대장염 치료제 ‘트렘피어’(구셀쿠맙)이 궤양성 대장염 치료용 정맥주사제와 피하주사제를 모두 장착한 최초이자 유일한 치료제로 자리매김할 수 있게 될 전망이다.존슨&존슨社는 중등도에서 중증에 이르는 성인 활동성 궤양성 대장염 환자들을 대상으로 ‘트렘피어’ 피하주사제 유도요법제의 효능을 평가한 임상 3상 ‘ASTRO 시험’에서 도출된 자료가 공개됐다고 21일 공표했다.‘ASTRO 시험’의 자료는 19~22일 독일 베를린에서 열린 제 20차 유럽 크론병‧대장염기구(ECCO) 학술회의에서 발표됐다.12주에 걸쳐 진행된 시험에서 도출된 결과를 보면 전체 임상적‧내시경적 지표들에 걸쳐 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 개선이 나타나면서 FDA의 허가를 취득한 ‘트렘피어’ 정맥주사제 유도요법제와 궤를 같이했다.시험을 총괄한 프랑스 낭시대학 의과대학의 로랑 페랭-비룰레 염증성 대장질환과장은 “앞서 ‘QUASAR 시험’에서 확보된 자료를 근거로 임상 3상 ‘ASTRO 시험’에서 12주차에 도출된 결과를 보면 ‘트렘피어’ 피하주사제 및 정맥주사제 유도요법제가 중등도에서 중증에 이르는 활동성 궤양성 대장염 환자들에게서 임상적으로 차별화된 결과에 도달한 것으로 입증됐다”고 강조했다.게다가 피하요법제의 전반적인 유통성은 바쁘고 활동적인 라이프스타일을 영위하고 있는 환자들을 포함한 대다수의 환자들에게서 환영받을 치료대안으로 자리매김할 수 있을 것이라면서 가능성에 무게를 실었다.12주차에 도출된 결과를 보면 ‘트렘피어’ 400mg 피하주사제 유도요법을 진행 환자그룹의 경우 대다수가 플라시보 대조그룹에 비해 다중 조절(multiplicity-controlled) 시험목표에 도달한 것으로 분석됐다.구체적인 예를 들면 ‘트렘피어’ 400mg 피하주사제 투여그룹은 임상적 관해 도달률이 27.6%로 집계되어 플라시보 대조그룹의 6.5%를 크게 상회했고, 임상적 반응 또한 ‘트렘피어’ 투여그룹은 65.6%에 달해 플라시보 대조그룹의 34.5%와 확연한 차이를 내보였다.마찬가지로 내시경적 개선에 도달한 비율을 보면 ‘트렘피어’ 투여그룹에서 37.3%, 플라시보 대조그룹에서 12.9%로 각각 집계됐다.치료제 사용 유무에 따라 사전에 정한 하위그룹을 대상으로 분석한 결과를 보더라도 ‘트렘피어’는 생물학적 제제 및 야누스 인산화효소(JAK) 저해제를 사용한 전력이 있거나 두 제제들을 사용했을 때 불응성을 나타낸 환자그룹에서 전체 시험목표들에 걸쳐 통계적으로 괄목할 만한 결과가 입증됐다.‘ASTRO 시험’에서 확보된 안전성 자료를 보면 이미 탄탄하게 확립되어 있는 ‘트렘피어’의 안전성 프로필과 궤를 같이했다.1건 이상의 부작용, 중증 부작용 또는 약물투여의 중단으로 이어진 부작용이 수반된 비율을 보면 ‘트렘피어’ 투여그룹과 플라시보 대조그룹에서 대동소이하게 나타났다.존슨&존슨 이노버티브 메디슨社의 에시 라무세-스미스 위장관계 질환‧면역학 담당부사장은 “우리는 궤양성 대장질환 환자들이 증상을 효과적으로 관리하는 동시에 일상적인 생활 수요를 충족할 수 있도록 해 주는 치료대안을 공급하는 데 목표를 두고 있다”면서 “이번 시험결과를 보면 ‘트렘피어’가 궤양성 대장염 치료의 패러다임을 바꿔놓을 수 있을 것이라는 잠재적 가능성에 무게를 싣게 하는 것”이라고 강조했다.피하주사제 유도요법제가 허가를 취득할 경우 ‘트렘피어’가 피하주사제 유도요법제와 유지요법제로 사용하면서 환자 뿐 아니라 의료인들에게도 빈도높게 사용될 최초의 인터루킨-23 저해제로 자리매김할 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.‘트렘피어’는 최초이자 유일한 이중작용 모노클로날 항체이다.인터루킨-23을 저해하면서 동시에 인터루킨-23을 생산하는 세포 내 수용체의 일종인 CD-64와 결합한다는 의미이다.인터루킨-23은 활성 단핵구/대식세포 및 수지상(樹枝狀) 세포에서 분비되어 궤양성 대장염을 비롯한 면역 매개성 질환들을 촉발시키는 것으로 알려진 사이토킨의 일종이다.‘트렘피어’는 궤양성 대장염 및 크론병 치료제로 유럽에서 허가신청서가 제출된 상태이다.미국에서는 지난해 9월 중등도에서 중증에 이르는 성인 활동성 궤양성 대장염 치료제로 허가를 취득해 정맥주사제 유도요법제로 사용한 후 피하주사제 유지요법제를 투여하는 방식으로 사용되고 있다.지난해 11월에는 중등도에서 중증에 이르는 성인 활동성 궤양성 대장염 환자들을 위한 치료제로 ‘트렘피어’의 피하주사제 유도요법제를 승인해 줄 것을 요망하는 허가신청서가 제출됐다.중등도에서 중증에 이르는 성인 활동성 크론병 환자들을 위한 치료제 적응증 추가 신청 건 또한 미국에서 제출된 상태이다.

이덕규 2025.02.24
글로벌

젠맙 ‘엡킨리’ 소포성 림프종 日서 적응증 추가

덴마크 제약기업 젠맙社(Genmab A/S)는 자사의 T세포 관여 이중 특이성 항체 피하주사제 ‘엡킨리’(Epkinly: 엡코리타맙)가 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 재발성 또는 불응성 소포성(小胞性) 림프종(FL) 적응증 추가를 승인받았다고 20일 공표했다.‘엡킨리’는 2회 이상 치료를 진행한 전력이 있는 재발성 또는 불응성 1~3A급 소포성 림프종 치료 적응증을 이번에 승인받은 것이다.적응증 추가를 승인받음에 따라 ‘엡킨리’는 일본에서 재발성 또는 불응성 소포성 림프종과 재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종 치료제로 허가를 취득한 최초이자 유일한 T세포 관여 이중 특이성 항체 피하주사제로 자리매김할 수 있게 됐다.여기서 언급된 거대 B세포 림프종은 2회 이상 치료를 진행한 전력이 있는 미만성(彌慢性) 거대 B세포 림프종(DLBCL), 고도 B세포 림프종(HGBCL) 및 원발성 종격동(縱隔洞) 거대 B세포 림프종(PMBCL) 등을 포함하는 개념이다.소포성 림프종은 B-림프구에서 나타는 비 호지킨 림프종(NHL)의 지연성(遲延性) 유형을 말한다.비 호지킨 림프종 가운데 두 번째로 빈도높게 나타나는 유형이어서 전체 발생사례들의 20~30% 정도를 점유하고 있다.현재 일본 내 소포성 림프종 환자 수는 약 1만9,000명선으로 추정되고 있다.소포성 림프종은 기존의 표준요법제들로는 완치가 어려운 데다 종양이 재발할 위험성이 높고, 이처럼 재발할 때마다 관해 및 차기 치료를 필요로 하는 데 소요되는 시간이 단축되고 있는 형편이다.시간이 지나면서 비 호지킨 림프종의 공격적인 유형인 미만성 거대 B세포 림프종으로 진행되면 취약한 생존률을 나타내게 되는데, 전체 소포성 림프종 환자들 가운데 25% 이상에서 이처럼 종양이 진행된다는 것이 전문가들의 추정이다.일본 국립암센터 혈액종양과장으로 일본에서 이루어진 임상 1/2상 시험을 총괄한 고지 이즈쯔 박사는 “소포성 림프종의 치료가 치료제 선택의 폭이 제한적인 데다 재발한 경우 확실한 표준요법제가 부재한 가운데 3차 약제 및 이후 단계의 후속약제를 필요로 하는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 형편”이라고 말했다.그는 뒤이어 “이번 시험에서 입증된 반응과 내약성을 보면 ‘엡킨리’가 장차 재발성/불응성 소포성 림프종 치료전략에서 중요한 대안의 하나가 될 수 있을 것이라는 잠재적 가능성을 뒷받침한다”고 덧붙였다.후생노동성은 글로벌 임상 1/2상 ‘EPCORE NHL-1 시험’과 일본에서 이루어진 임상 1/2상 ‘EPCORE NHL-3 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘엡킨리’의 적응증 추가를 승인한 것이다.이 중 ‘EPCORE NHL-3 시험’은 소포성 림프종을 포함한 재발성/불응성 성숙 B세포 비 호지킨 림프종 환자들을 대상으로 ‘엡킨리’ 단독요법을 진행하면서 효능과 안전성을 평가한 개방표지, 다기관 시험례이다.일본에서 진행된 시험에서는 2단계 용량 증량방법이 사용됐다.글로벌 시험의 경우 T세포 관여 암 치료제들을 사용할 때 부작용으로 빈도높게 수반될 수 있는 사이토킨 방출 증후군(CRS)을 완화시키기 위해 2개(2단계 및 3단계 용량 증량) 상이한 용량 증량방법이 사용됐다.

이덕규 2025.02.24
글로벌

월 1회 주사 유전성 혈관부종 치료제 日서 허가

CSL 베링 K.K.社(CSL Behring)는 유전성 혈관부종(HAE) 치료제 ‘안뎀브리’(Andembry: 가라다시맙) 피하주사제 200mg 펜 제형이 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 발매를 승인받았다고 20일 공표했다.‘안뎀브리’는 유전성 혈관부종의 급성발작을 예방하기 위한 적응증으로 허가를 취득한 것이다.이와 함께 ‘안뎀브리’는 장기간에 걸쳐 유전성 혈관부종을 예방하기 위해 월 1회 피하주사하는 최초의 프리필드 펜 제형으로 발매를 승인받은 것이다.또한 ‘안뎀브리’는 최근 호주, 영국 및 유럽연합(EU)에 이어 일본에서도 허가를 취득했다.CSL 베링 K.K.社는 호주의 글로벌 생명공학기업 CSL 리미티드社의 계열사로 미국 펜실베이니아州 필라델피아 인근도시 킹 오브 프러시아에 소재한 가운데 희귀‧중증질환 치료제들을 개발하는 데 주력하고 있는 CSL 베링社(CSL Behring)의 일본 내 자회사이다.‘안뎀브리’는 일본 최초로 제 12a 활성인자(Factor Ⅶa)를 억제하도록 설계된 휴먼 모노클로날 항체의 일종이다.제 12a 활성인자는 연쇄반응(cascade of events)이 나타나도록 하고 신체의 다양한 부위에서 혈관부종이 발생하도록 하는 것으로 알려져 있다.CSL社의 빌 메자노테 부회장 겸 연구‧개발 담당대표는 “유전성 혈관부종 증상을 관리하는 데 괄목할 만한 진전이 이루어졌음을 나타내는 치료제가 ‘안뎀브리’라 할 수 있을 것”이라면서 “환자 중심의 간편한 약물투여 방법을 통해 장기간에 걸쳐 증상을 조절할 수 있게 되었기 때문”이라는 말로 의의를 강조했다.오롯이 CSL에 의해 발굴되고 개발이 진행되어 회사 최초로 허가를 취득한 재조합 모노클로날 항체인 ‘안뎀브리’는 유전성 혈관부종 분야의 연구와 치료를 최적화하기 위해 지난 40여년 동안 사세를 집중한 끝에 얻어진 성과물이라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.유전성 혈관부종은 파괴적인 데다 생명을 위협할 수 있는 희귀, 만성 유전성 질환의 일종으로 재발하고 예측할 수 없는 혈관부종의 급성발작을 수반하는 증상을 말한다.고통스러운 데다 복부, 후두, 안면 및 사지 말단부위 등 신체의 다양한 부위들로 확산될 수 있는 것으로 알려져 있다.이에 따라 일본에서 유전성 혈관부종은 ‘원발성 면역결핍성 증후군’ 범주에 속하는 난치성(intractable) 질환의 하나로 지정되어 있다.글로벌 자료에 따르면 유전성 혈관부종은 인구 50,000명당 1명 정도의 비율로 발생하고 있다.후생노동성은 글로벌 본임상 3상 ‘VANGUARD 시험’과 이 시험의 개방표지 연장시험에서 도출된 효능‧안전성 자료를 근거로 ‘안뎀브리’의 발매를 승인한 것이다.‘VANGUARD 시험’의 상세한 결과는 지난 2023년 4월 의학 학술지 ‘란셋’誌에 게재되었고, 현재 진행 중인 개방표지 연장시험의 주요 결과들은 미국에서 발간되는 의학 학술지 ‘알러지’誌에 지난해 10월 발표됐다.CSL社 일본/중국 연구‧개발 부문의 로즈 피다 대표는 “유전성 혈관부종 발작의 핵심적인 촉발인자인 제 12a 활성인자를 표적으로 작용하는 최초이자 유일한 혁신 치료제(breakthrough therapy)가 ‘안뎀브리’라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.특히 새로운 작용기전을 나타내는 데다 월 1회 프리필드 펜을 사용해 피하주사할 수 있는 ‘안뎀브리’가 일본에서 유전성 혈관부종을 관리하는 방법을 바꿔놓을 수 있게 될 것이라고 피다 대표는 덧붙였다.

이덕규 2025.02.24
글로벌

초희귀 지질 축적장애 최초 치료제 FDA서 허가

FDA는 미국 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 포스터 시티에 본사를 둔 희귀 간질환 전문 제약기업 미럼 파마슈티컬스社(Mirum Pharmaceuticals)의 성인 뇌건 황색종증(CTX) 환자 치료제 ‘시텍슬리’(Ctexli: 케노다이올)의 발매를 21일 승인했다.초희귀 지질 축적장애의 일종인 뇌건(또는 뇌힘줄) 황색종증 치료제가 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘시텍슬리’가 처음이다.FDA 약물평가연구센터(CDER) 희귀질환‧소아의학‧비뇨기의학‧생식의학국(ORPURM)의 재닛 메이너드 국장은 “FDA가 뇌건 황색종증과 같은 초희귀 대사계 장애를 포함한 각종 희귀질환을 치료할 신약개발을 지원하는 데 집중적인 노력을 기울이고 있다”면서 “뇌건 황색종증이 환자들에게 심대한 영향을 미칠 수 있는 진행성 다중체계 장애의 일종인 데다 지금까지 허가받은 치료제를 찾기 어려웠던 형편”이라고 말했다.오늘 결정으로 뇌건 황색종증을 개선할 안전하고 효과적인 치료대안이 공급될 수 있게 됐다는 말로 의의를 강조하기도 했다.뇌건 황색종증은 ‘CYP27A1’이라 불리는 유전자의 변이에 의해 나타나는 유전성 대사계 장애의 일종을 말한다.이 증상이 나타나면 체내에서 지방을 분해하는 데 중요한 역할을 하는 효소의 결핍으로 이어지게 된다.뇌건 황색종증 환자들은 간 내부에서 담즙산의 생성이 감소함에 따라 정상적인 방법으로 콜레스테롤을 분해하지 못하게 되고, 이로 인해 이형성 콜레스테롤 대사산물이 뇌, 간, 피부 및 힘줄을 포함한 체내의 다양한 부위들에 축적되어 장기(臟器)와 조직들의 손상으로 이어지게 된다.‘시텍슬리’는 결핍된 담즙산을 대체해 뇌건 황색종증에서 수반되는 임상적 이상에 관여하는 것으로 사료되는 콜레스테롤 대사산물의 비정상적인 축적을 감소시키는 작용기전을 나타낸다.뇌건 황색종증 환자들을 치료하는 데 ‘시텍슬리’가 나타내는 효능은 이중맹검법, 플라시보 대조, 피험자 무작위 분류, 교차 철회시험으로 설계된 1건의 임상시험을 통해 평가됐다.24주 동안 진행된 이 시험에서 ‘시텍슬리’ 250 mg을 1일 3회 복용한 피험자들은 혈중 콜레스테롤 수치 뿐 아니라 뇨중 ‘23S-펜톨’(23S-pentol)의 수치가 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증됐다.‘23S-펜톨’은 뇌건 황색종증 환자들에게서 크게 증가한 콜레스테롤 대사산물의 일종이다.‘시텍슬리’의 처방정보에는 간 독성 주의문이 삽입되어야 한다.간 독성은 기존의 간질환 또는 담관 이상을 나타내는 환자들 가운데 간 손상 위험성의 증가를 수반하는 전체 환자들이 해당된다.환자들은 치료를 개시하기 전에 간 혈액검사를 받아야 하고, 치료를 지속하는 동안에는 연례적으로 받아야 한다.임상적으로 지시된 경우에도 간 혈액검사를 받아야 한다.간 독성의 징후들이 나타난 경우에는 의사에게 상담을 구하고, ‘시텍슬리’의 사용을 중단해야 한다.간 독성의 징후들 가운데는 위 통증, 구역, 피로, 암갈색 소변, 타막상, 눈‧피부 황달 및 소양증 등이 포함된다.‘시텍슬리’를 사용할 때 가장 빈도높게 수반되는 부작용들로는 설사, 두통, 복통, 변비, 고혈압, 근육약화 및 상기도 감염증 등을 꼽아볼 수 있다.사용이 권고되는 ‘시텍슬리’의 용량은 250mg을 1회 3회 경구복용토록 하는 내용으로 구성되어 있다.앞서 FDA는 ‘시텍슬리’를 ‘신속심사’, ‘패스트 트랙’ 대상 및 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다.

이덕규 2025.02.24
글로벌

AZ, ‘에브렌조’ 보유 생명공학사 중국법인 인수

미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 생명공학기업 파이브로젠社(FibroGen)가 자사의 중국 내 자회사를 아스트라제네카社에 약 1억6,000만 달러를 받는 조건으로 매각했다고 20일 공표했다.파이브로젠社는 지난 2021년 7월 만성 신장병 수반 빈혈 치료제 ‘에브렌조’(Evrenzo: 록사두스타트)를 국내에서 승인받아 낯설지 않은 생명공학사이다.파이브로젠社의 테인 웨틱 대표는 “오늘 아스트라제네카에 우리의 중국법인 파이브로젠 차이나(FibroGen China)를 매각키로 했음을 발표하게 됐다”면서 “아스트라제네카는 중국시장에서 록사두스타트와 관련한 오랜 전략적 파트너”라고 말했다.중국 내 자회사를 매각함에 따라 우리의 현금 유동성 지속기간(cash runway)이 오는 2027년까지로 연장될 수 있게 되면서 우리의 동종계열 최초 CD46 표적 항체-약물 결합체 ‘FG-3246’의 임상개발 프로그램과 전이성 거세 저항성 전립선암(mCRPC) 동반 양전자 방출 단층촬영(PET) 조영제 ‘FG-3180’의 개발 프로그램이 지속적으로 이루어질 수 있게 된 것이라는 말로 웨틱 대표는 의의를 설명했다.웨틱 대표는 뒤이어 “여러 대안들을 놓고 면밀한 평가를 진행한 끝에 중국 내 자회사를 매각해 기간대출을 상환하는 것이 파이브로젠의 주주들을 위한 최선의 시나리오라는 믿음에 도달했던 것”이라며 “우리의 중국 내 관계자들과 크리스틴 청 중국법인 대표의 흔들림 없는 헌신에 힘입어 중국시장에서 록사두스타트의 성공적인 발매가 이루어질 수 있었다”는 말로 감사의 뜻을 전했다.이제 파이브로젠은 새롭고 고무적인 장(章)을 펼칠 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.양사간 합의에 따라 파이브로젠 측은 8,500만 달러 상당으로 평가된 기업가치 금액과 7,500만 달러의 현금 등 약 1억6,000만 달러를 지급받을 수 있게 됐다.양사의 합의에 따른 후속절차들은 올해 중반경 마무리될 수 있을 전망이다.후속절차들이 마무리되면 파이브로젠 측은 모건 스탠리社의 투자펀드 모건 스탠리 택티컬 밸류(Morgan Stanley Tactical Vaule)에 기간대출금을 상환하면서 회사의 자본구조를 간소화한다는 복안이다.이를 통해 오는 2027년까지 현금 유동성 지속기간이 연장될 수 있을 것으로 전망했다.아스트라제네카 측의 경우 중국시장에서 록사두스타트에 대한 전권을 확보하게 됐다.록사두스타트는 항암화학요법제 사용으로 인한 빈혈을 치료하는 데도 사용을 승인받기 위한 적응증 추가 심사가 진행 중이다.하지만 미국시장과 아스텔라스 파마社에 사용권을 인계한 국가 이외의 전체 시장에서는 파이브로젠 측이 록사두스타트의 전권을 계속 유지하게 된다.이와 함께 파이브로젠 측은 저위험도 골수이형성 증후군(LR-MDS) 관련 빈혈 적응증과 관련한 록사두스타트의 개발 계획에 대한 평가를 지속한다는 방침이다.이 적응증은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 높아 고부가가치 적응증으로 기대되고 있다.파이브로젠 측은 개발 프로그램에서 차기 수순을 결정하기 위해 오는 2/4분기경 FDA와 회의를 갖고 머리를 맞댈 계획이다.이밖에도 파이브로젠 측은 자사의 선도자산 ‘FG-3246’과 동반 PET 조영제 ‘FG-3180’의 임상개발을 진행하면서 오는 2/4분기 중으로 전이성 거세 저항성 전립선암(mCRPC) 환자들을 대상으로 ‘FG-3246’의 임상 2상 단독요법 시험이 착수될 수 있을 것으로 예상하고 있다.

이덕규 2025.02.21
글로벌

길리어드 담즙성 담관염 치료제 EU 조건부 승인

길리어드 사이언스社는 자사의 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제 셀라델파(selasdelpar)가 EU 집행위원회로부터 조건부 허가를 취득했다고 20일 공표했다.셀라델파는 우르소데옥시콜린산(UDCA) 단독요법을 진행했을 때 불충분한 반응을 나타낸 성인 원발성 담즙성 담관염 환자들에게 UDCA와 함께 복용하는 병용요법제, 그리고 UDCA에 내약성을 나타내지 않는 원발성 담즙성 담관염 환자들을 위한 단독요법제 용도로 이번에 허가를 취득했다.이에 따라 셀라델파는 유럽경제지역(EEA) 각국에서 이 희귀 간질환을 앓고 있는 환자들을 위한 새롭고 중요한 치료대안으로 공급될 수 있게 됐다.셀라델파는 미국과 영국 등에서 ‘리브델지’(Livdelzi) 상품명으로 허가를 취득해 발매되고 있다.스페인 바르셀로나 병원의 마리아-카를로타 론도노 박사는 “오늘 결정이 셀라델파의 임상적 유익성과 가치를 강화시켜 주는 것이자 유럽 각국의 원발성 담즙성 담관염 환자들에게 공급될 중요하로 새로운 치료대안으로 자리매김하게 되었음을 의미하는 것”이라면서 “기존의 1차 약제들을 사용했을 때 충분한 반응을 나타내지 않은 유럽 각국의 환자들에게서 셀라델파가 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하면서 효과적이고 증상을 직접적인 표적으로 작용하는 치료제로 각광받을 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.원발성 담즙성 담관염은 담관에서 나타나는 희귀, 만성, 자가면역성 질환의 일종으로 유럽 내 환자 수가 10만명당 22명 정도로 추정되고 있다.여성들에게서 보다 빈도높게 나타나고 있는 가운데 간 손상을 수반하는데, 치료하지 않은 채 방치할 경우 간 부전으로 진행될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.원발성 담즙성 담관염에 가장 빈도높게 수반되는 증상들로는 소양증과 피로가 손꼽히고 있는데, 일부 환자들의 경우에는 이 같은 증상들이 파괴적으로 나타날 수 있는 형편이다.현재까지 원발성 담즙성 담관염을 완치시켜 주는 치료법은 부재한 것이 현실이어서 치료목표는 증상의 진행속도를 둔화시키고, 담즙정체성 소양증과 같은 담즙정체 관련증상들을 감소시키는 데 두어지고 있다.치료효과는 간 생화학 검사 결과의 개선을 통해 평가되고 있는데, 원발성 담즙성 담관염의 중요한 생체지표인자 가운데 하나로 알려진 알칼리 산분해효소(ALP) 수치의 정상화가 대표적인 측정지표의 하나이다.길리어드 사이언스社의 티모시 왓킨스 염증 치료 임상개발 담당부회장은 “유럽 각국의 원발성 담즙성 담관염 환자들이 오랜 기간 동안 치료상의 진전을 학수고대해 왔다”면서 “지금까지 기저질환의 매개 생체지표인자들과 가장 빈도높게 수반되는 파괴적인 증상이라 할 수 있는 소양증에 대응하는 원발성 담즙성 담관염 치료제가 부재했던 것이 현실”이라고 강조했다.그는 뒤이어 “오늘 셀라델파가 조건부 허가를 취득하면서 이루어진 변화 덕분에 증상을 치료하고 소양증을 감소시킬 수 있게 된 것”이라며 “유럽 각국의 보건당국들과 협력해 새롭고 유망한 이 치료제가 하루빨리 환자들에게 사용되어 효과를 볼 수 있게 되었으면 하는 바람”이라고 덧붙였다.EU 집행위의 이번 결정에 앞서 지난해 12월 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 주로 본임상 3상 ‘RESPONSE 시험’에서 도출된 결과를 근거로 셀라델파에 대해 긍정적인 의견을 제시한 바 있다.‘RESPONSE 시험’은 플라시보 대조시험으로 진행되었던 본임상 시험이다.이 시험에서 셀라델파를 복용한 피험자들의 62%가 12개월차에 생화학적 반응을 평가했을 때 일차적 시험목표에 도달한 것으로 분석되어 플라시보 대조그룹의 20%를 크게 상회했다.예를 들면 12개월차에 평가했을 때 셀라델파를 복용한 피험자 그룹의 25%에서 알칼리 산분해효소 수치가 정상화된 것으로 집계되었던 것.이 같은 변화는 플라시보 대조그룹에서는 관찰되지 않았다.6개월차에 착수시점과 비교한 소양증 점수의 변화를 보더라도 셀라델파를 복용한 피험자 그룹은 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 나타나 핵심적인 이차적 시험목표가 충족됐다.셀라델파를 복용한 피험자 그룹의 경우 6개월차에 평가했을 때 중등도에서 중증에 이르는 소양증이 0~10점에서 3.2점 개선된 것으로 나타나 1.7점이 감소한 플라시보 대조그룹에 비해 임상적으로 유의미하게 개선되었음이 눈에 띄었던 것이다.약물치료 관련 중증 부작용이 수반된 경우는 관찰되지 않았다.셀라델파를 복용한 피험자들의 5% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 데다 플라시보 대조그룹에 비해 1% 이상 높게 나타난 부작용을 보면 두통, 구역, 복통 및 복부 고창(鼓脹) 정도가 보고됐다.셀라델파는 이번에 조건부 허가를 취득한 것이어서 승인지위를 지속적으로 유지할 수 있으려면 차후 확증시험에서 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다.셀라델파는 지난해 8월 FDA의 가속승인을 취득했으며, 올해 1월 영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)으로부터 발매를 승인받았다.이밖에 캐나다와 호주 등에서는 심사가 진행 중이다.

이덕규 2025.02.21
글로벌

베링거, 낭성섬유증 유전자 치료제 개발 스타트

베링거 인겔하임社가 새로운 동종계열 최초 유전자 치료제 후보물질 ‘BI 3720931’의 임상 1/2상 ‘LENTICLAIR 1 시험’을 개시한다고 20일 공표했다.이날 발표는 베링거 인겔하임이 영국 기술투자기업 IP 그룹, 영국 호흡기 유전자 치료제 컨소시엄(GTC) 및 영국의 세포‧유전자 치료제 위탁 개발‧제조기업(CDMO) OXB社와 함께 공개한 것이다.‘BI 3720931’은 낭성섬유증을 유발하는 유전자 변이들과 무관하게 환자들에게서 치료결과를 개선하는 데 목표를 둔 기대주이다.임상시험은 유전적인 이유로 낭성섬유증 막(膜) 횡단조절자(CFTR) 조절제들을 사용했을 때 효과를 기대할 수 없는 성인 낭성섬유증 환자들에게 초점이 맞춰진 가운데 진행될 예정이다.낭성섬유증은 시간이 흐름에 따라 중증도가 악화되는 유전성 질환의 일종으로 전 세계 환자 수가 10만명을 상회하는 것으로 추정되고 있다.CTFR 유전자에 나타난 변이로 인해 발생하는 것으로 알려져 있다.이 같은 변이들은 CFTR 단백질의 기능부전을 유도하고, 기도(氣道)의 폐쇄로 이어지면서 장기적으로 폐 감염증을 유발하고, 이로 인해 환자들의 호흡능력이 크게 제한되는 결과로 귀결된다는 것이 전문가들의 지적이다.무려 2,000가지 이상의 유전자 변이가 존재하는 까닭에 낭성섬유증은 중증도가 제각각으로 나타나고 있는 형편이다.현재 사용 중인 치료제들은 CFTR 단백질의 기저 결함을 표적으로 작용해 특정한 변이들을 나타내는 환자들에게는 효과적일 수 있지만, 전체 환자들의 10~15%에서는 변이의 유형 또는 조절제 내성으로 인해 사용이 적합하지 않은 것으로 지적되고 있다.‘BI 3720931’은 동종계열 최초 흡입형 렌티바이러스 운반체 기반 유전자 치료제의 일종이다.기도 상피세포들의 DNA에서 CFTR 유전자의 기능적 복제본을 삽입해 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있게 해 줄 것으로 기대되고 있다.유전적인 이유로 CFTR 조절제들을 사용했을 때 효과를 기대할 수 없는 환자들을 포함해서 변이의 유형과 무관하게 낭성섬유증 환자들의 폐 기능을 개선하고 증상의 악화를 감소시키는 것이 ‘BI 3720931’의 목표이다.베링거 인겔하임社의 파올라 카사로사 혁신담당이사는 “임상 1/2상 ‘LENTICLAIR 시험’의 첫 번째 피험자 대상 시험이 개시될 수 있게 되면서 ‘BI 3720931’이 낭성섬유증 환자들의 삶을 개선할 수 있을 것인지, 그리고 어떤 환자들이 기존의 CFTR 조절제들을 사용했을 때 효과를 기대하기 어려운 것인지 규명에 나서게 된 것에 대단히 고무되어 있다”고 말했다.카사로사 이사는 뒤이어 “지금이야말로 지난 2018년부터 파트너들과 함께 진행해 온 ‘BI 3720931’의 개발에서 중대한 순간이라 할 수 있을 것”이라면서 “영국 호흡기 유전자 치료제 컨소시엄과 OXB와 손을 잡은 것이 다양한 기관이나 사람들과 함께 장기간에 걸쳐 공동의 목표를 지향하면서 치료의 새로운 패러다임을 창출할 수 있을 것임을 방증하는 사례의 하나라 할 수 있을 것이기 때문”이라고 덧붙였다.영국 호흡기 유전자 치료 컨소시엄에 관여하고 있는 임피리얼 칼리지 런던 부속 국립심장폐연구소의 에릭 앨턴 교수는 “지난 24년여 동안 집중적인 노력을 기울이면서 우리의 파트너 뿐 아니라 낭성섬유증 환자들과 긴밀한 협력을 진행해 왔다”면서 “우리의 눈앞 목표는 CFTR 조절제들을 사용할 수 없는 성인환자들이지만, 이 새로운 치료제의 경우 변이 유형과 무관하게 낭성섬유증 환자들에게서 장기적으로 CFTR의 기능을 개선해 줄 수 있을 뿐 아니라 필요로 할 때 재투여 또한 가능할 수 있을 것”이라고 언급했다.OXB社 의 프랭크 마티아스 대표는 “임상시험을 통해 ‘BI 3720931’의 개발이 진행됨에 따라 베링거 인겔하임이 OXB가 독자보유한 렌티바이러스 운반체 제조기술을 이용해 고도로 혁신적인 흡입형 낭성섬유증 유전자 치료제를 위한 렌티바이러스 운반체를 생산할 수 있을 것으로 기대한다”고 밝혔다.최초 임상 1/2상 ‘LENTICLAIR 1 시험’은 CFTR 조절제의 사용이 부적합한 성인 낭성섬유증 환자들을 대상으로 ‘BI 3720931’의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 데 주안점이 두어질 예정이다.이 시험은 Ⅰ 파트와 Ⅱ 파트로 구분되어 진행될 예정이다.이 중 Ⅰ 파트 부분은 다양한 용량의 ‘BI 3720931’을 투여하면서 안전성과 내약성을 평가해 임상 2상 시험에서 사용할 용량을 선택하기 위한 것이다.Ⅱ 파트는 선정된 2개 용량 또는 플라시보를 사용해 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험을 진행하면서 효능과 안전성을 임상적으로 평가하는 데 주안점이 두어지게 된다.24주에 걸친 시험이 종료되면 피험자들은 장기 추적조사를 위한 ‘LENTICLAIR-ON 시험’에도 참여할 수 있다.이 장기 추적조사 시험은 오는 2027년 초에 마무리될 수 있을 것으로 보인다.‘BI 3720931’은 아직 개발이 진행 중이어서 허가를 취득한 전례가 없는 데다 효능과 안전성 또한 아직까지 확립되지 못했다.

이덕규 2025.02.21

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