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재즈 파마, 美 암‧중증질환 전문 제약사 인수키로

아일랜드 더블린에 본사를 둔 글로벌 제약기업 재즈 파마슈티컬스社(Jazz Pharmaceuticals)와 미국 노스 캐롤라이나州 중북부 도시 더럼에 소재한 암‧기타 중증질환 치료제 개발 전문 제약기업 키메릭스社(Chimerix)가 통합을 단행키로 합의했다고 5일 공표했다.재즈 파마슈티컬스가 키메릭스를 한 주당 현금 8.55달러, 총 9억3,500만 달러 정도의 금액을 지급하는 조건에 인수키로 합의했다는 것이다.합의내용은 양사 이사회의 승인을 거쳤으며, 오는 2/4분기 중으로 후속절차들이 마무리될 수 있을 것으로 보인다.한 주당 8.55달러의 인수조건은 3월 4일 키메릭스의 주식시장 마감가격을 기준으로 할 때 72%의 프리미엄을 얹어준 것이다.키메릭스 측이 보유한 선도 임상자산은 도르다비프론(dordaviprone)이다.동종계열 최초 저분자 치료제의 일종인 도르다비프론은 H3 K27M 변이 미만성(彌慢性) 신경교종 치료제로 지난해 12월 말 FDA에 가속승인 신청서가 제출된 기대주이다.H3 K27M 변이 미만성 신경교종은 소아들과 젊은층 성인들에게 주로 영향을 미치고 있는 희귀, 고등급 뇌종양의 일종이다.현재까지 FDA의 허가를 취득한 H3 K27M 변이 미만성 신경교종 치료제는 부재한 형편이어서 방사선요법이 가장 빈도높게 사용되고 있는 치료법이다.재발성 H3 K27M 변이 미만성 신경교종 치료제로 제출되었던 도르다비프론의 가속승인 신청 건은 지난달 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다.FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 8월 18일까지 도르다비프론의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.허가를 취득할 경우 도르다비프론은 FDA로부터 ‘희귀 소아질환 신속심사 바우처’(PRV) 1매를 지급받게 된다.이와 별도로 도르다비프론은 신규진단받은 비 재발성 H3 K27M 변이 미만성 신경교종 치료용 1차 약제로 나타내는 효과를 평가하기 위한 임상 3상 ‘ACTION 시험’이 현재 진행 중이다.재즈 파마슈티컬스社의 브루스 코자드 대표는 “우리가 보유한 항암제 R&D 파이프라인에 도르다비프론을 추가할 수 있게 됨에 따라 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하면서 FDA로부터 발매를 승인받은 치료제가 부재하거나 치료대안 선택의 폭이 제한적인 질환분야에서 우리의 포트폴리오를 한층 더 다양화할 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.무엇보다 도르다비프론은 허가를 취득할 경우 한가지 희귀 종양에 대응하는 표준요법제로 빠른 시일 내에 자리매김하면서 가까운 장래부터 지속적인 매출창출원으로 기여할 수 있게 될 것이라며 코자드 대표는 높은 기대감을 드러내 보였다.그는 뒤이어 “우리는 도르다비프론이 지금까지 임상시험에서 나타낸 결과에 상당히 고무되어 있다”며 “키메릭스 측으로부터 고용이 승계될 인원들과 긴밀히 협력하면서 우리의 R&D 및 상용화 전문성을 십분 살려 새로운 치료제가 빠르면 올해 하반기부터 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.키메릭스社의 마이크 앤드리올 대표는 “재즈 파마슈티컬스와 합의에 도달한 것을 기쁘게 받아들인다”면서 “재즈 파마슈티컬스 측이도르다비프론의 발매전략을 글로벌 마켓으로 확대하는 데 힘을 실어줄 수 있을 것이기 때문”이라고 강조했다.앤드리올 대표는 “허가를 취득하면 글로벌 마켓에서 더 많은 수의 환자들에게 도르다비프론의 접근성이 확보될 수 있게 될 것”이라며 “오늘 발표는 놀라운 재능을 축적한 우리 연구진이 지난 수 년 동안 진행해 온 노력이 정점에 도달한 것이자 우리의 주주들에게도 커다란 투자가치가 되돌아갈 수 있는 계기가 될 것으로 기대한다”고 덧붙이기도 했다.재즈 파마슈티컬스가 마약성 제제 소송 등으로 인한 어려움을 딛고 키메릭스 인수를 계기로 새로운 성장발판을 구축할 수 있게 될 것인지 지켜볼 일이다.

이덕규 2025.03.06
글로벌

노보 노디스크, 차세대 정밀의학 치료제 제휴

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 생명공학기업 젠세익社(Gensaic)가 노보 노디스크社와 라이센스 및 발굴 제휴에 합의했다고 3일 공표했다.양사는 노보 노디스크 측이 보유한 심도깊은 치료 지식과 신약개발 전문성을 젠세일 측의 새로운 단백질 설계 기술과 결합시켜 조직 표적화 리간드들(ligands)을 발굴하고, 심대사계 질환들에 대응할 새로운 치료제 후보물질들을 개발하기 위해 손을 맞잡은 것이다.다만 새로운 치료제 후보물질을 개발하기 위한 구체적인 질환 표적들은 외부에 공개되지 않았다.젠세익社는 조직 선택적 세포 내 약물전달에 필요로 하는 리간드들을 발굴하기 위해 인공지능(AI) 구동 단백질 설계와 생물학적 지식을 결합하는 데 특화된 생명공학사이다.젠세익社의 라비 에릭슨 대표는 “노보 노디스크가 심대사계 치료제 영역에서 탄탄한 존재감을 구축한 리더기업의 한곳이어서 혁신적인(breakthrough) 치료제들을 환자들에게 공급하는 데 괄목할 만한 성공사례들을 입증해 보여 왔다”고 치켜세웠다.그는 뒤이어 “젠세익이 보유한 획기적인(groundbreaking) ‘FORGE’ 기술엔진과 노보 노디스크가 보유하고 있는 치료 전문성과 시장 통찰적인 정보 등이 결합되면서 강력하고 새로운 기회를 창출하는 성과로 이어질 수 있게 될 것”이라면서 높은 기대감을 표시했다.양사의 제휴는 젠세익이 보유한 학술적 역량의 전환적인 잠재력을 방증하는 것일 뿐 아니라 우리가 보유한 혁신적인 파이프라인의 개발을 가속화하고, 우리의 단백질 모델링 역량을 한층 더 향상시키는 성과 등으로 이어질 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.이와 관련, 조직 표적화(tissue targeting)는 체내의 특정한 부위 또는 세포群으로 정확한 약물전달을 가능케 하면서 차세대 정밀의학 치료제들의 가능성을 열어젖히는 데 근간을 이룰 기술로 주목받기에 이른 추세이다.하지만 간 이외의 부위를 표적화하는 것은 여전히 도전적인 과제여서 선택된 장기(臟器) 또는 세포유형들에 치료제를 전달하기 위한 새로운 생물학적 메커니즘을 발굴해야 할 필요성에 무게가 실리고 있는 형편이다.젠세익은 ‘FORGE’(Functional Optimization by Recursive Genetic Evolution: 반복적인 유전적 전개에 의한 기능적 최적화) 기술엔진을 사용해 이 같은 도전과제에 대응하고 있다.‘FORGE’ 기술엔진은 선입견 없는(unbiased) 단백질 전개와 기계지원 설계(machine guided design)를 결합시켜 복잡한 단백질 상호작용 네트워크의 지도를 그리고 이용해 분자물질들이 체내에서 어느 곳을 표적화해야 할 것인지 결정할 수 있도록 뒷받침하는 노하우를 말한다.노보 노디스크社의 울리 스틸츠 바이오 이노베이션 허브 부문 대표는 “조직 표적화가 이용이 가능한 양식(modalities) 측면에서는 말할 것도 없고 대응가능한 질병 측면에서도 무한한 잠재력을 내포하고 있다”면서 “젠세익 측이 보유한 기술이야말로 선입견 없는 방법으로 조직 표적화 리간드를 스크리닝할 수 있는 새로운 접근방법을 가능케 해 줄 것”이라고 강조했다.이에 따라 젠세익 측이 보유한 기술이 우리팀의 질병과 신약개발에 관한 심도깊은 이해도와 결합되면 도전적인 표적들에 도달할 수 있을 뿐 아니라 효능을 증강시키면서 잠재적인 부작용은 감소시키는 성과로 귀결될 수 있을 것이라고 스틸츠 대표는 덧붙였다.양사간 합의에 따라 젠세익 측은 계약성사 선불금과 추후 표적당 개발, 발매 성과금으로 최대 3억5,400만 달러를 지급받을 수 있는 권한을 보장받았다.이와 함께 제품발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한 또한 확보했다.노보 노디스크 측의 경우 연구‧개발 비용을 보전해 주고, 미래의 자금조성 라운딩에 참여하기로 했다.또한 노보 노디스크 측 이사 1명이 젠세익 이사회에 의결권 없는 옵서버로 참여할 수 있는 권한을 확보했다.양사의 제휴에 힘입어 젠세익 측은 새로운 단백질 리간드들을 발굴하고, 노보 노디스크 측은 후속개발 권한을 갖기로 했다.노보 노디스크 측은 아울러 다양한 치료제 프로그램들에 걸쳐 연구, 개발 및 발매에 이르기까지 사용권과 선택권을 행사할 수 있는 권한을 보유키로 했다.

이덕규 2025.03.06
글로벌

‘트렘피어’ 활동성 궤양성 대장염 EU 추가 기대

존슨&존슨社는 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 자사의 판상형 건선 치료제 ‘트렘피어’(구셀쿠맙)의 적응증 추가를 승인토록 권고했다고 28일 공표했다.자문위가 허가를 지지한 ‘트렘피어’의 새로운 적응증은 기존 치료제 또는 생물학적 제제들을 사용했을 때 불충분한 반응을 나타냈거나, 더 이상 반응이 나타나지 않거나, 불내성을 내보이고 중등도에서 중증에 이르는 성인 활동성 궤양성 대장염 환자들을 치료하는 용도이다.자문위는 임상 3상 ‘QUASAR 시험’ 프로그램에서 확보된 자료를 근거로 ‘트렘피어’의 적응증 추가를 승인토록 권고키로 의견을 집약한 것이다.유도요법과 유지요법으로 구성된 이 시험에서 ‘트렘피어’를 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹은 임상적 관해를 포함한 일차적 시험목표들이 충족된 데다 통계적으로 괄목할 만하고 임상적으로 유의미한 관련증상들의 개선이 플라시보 대조그룹에 비해 확연하게 눈에 띄었다.이를 좀 더 구체적으로 설명하면 유도요법 시험에서 임상적, 내시경적, 조직학적, 증후성 및 환자 보고 치료결과의 개선을 포함해 사전에 정했던 9가지 다중조절(multiplicity-controlled) 주요 이차적 시험목표들 가운데 7개가 충족됐다.이와 함께 유지요법 시험에서는 두가지 용량 모두 9가지 전체 시험목표들이 충족됐다.안전성 결과를 보면 지금까지 ‘트렘피어’가 허가를 취득한 전체 적응증에 걸쳐 알려져 있는 안전성 프로필과 궤를 같이했다.존슨&존슨 이노버티브 메디슨社의 마크 그레이엄 유럽‧중동‧아프리카(EMEA) 면역한 치료제 부문 대표는 “자문위가 중등도에서 중증에 이르는 활동성 궤양성 대장염 환자들을 위한 치료제로 ‘트렘피어’를 승인토록 권고해 준 것을 대단히 환영해 마지 않는다”면서 “궤양성 대장염이 유럽 각국의 환자 수가 250만명을 상회하는 데다 파괴적인 만성질환의 일종이어서 환자들의 삶에서 다양한 측면들에 걸쳐 심대한 영향을 미칠 수 있기 때문”이라고 말했다.오늘 결정으로 환자들을 위해 추가적인 치료대안이 공급되면서 궁극적으로는 증상들과 삶의 질을 향싱시킬 수 있도록 하는 데 중요한 진일보가 이루어진 것이라고 덧붙이기도 했다.‘트렘피어’는 최초의 완전 휴먼 이중작용 인터루킨-23p19 하위단위(subunit) 저해제의 일종으로 인터루킨-23을 차단하고 CD64와 결합하는 기전의 치료제이다.CD64는 인터루킨-23를 생산하는 세포에 존재하는 수용체의 일종이다.인터루킨-23dms 활성화 단핵구/대식세포 및 수지상 세포(樹枝狀細胞)에서 분비되는 사이토킨의 일종으로 궤양성 대장염과 크론병을 포함한 면역 매개성 질환들의 촉발인자 가운데 하나로 알려져 있다.‘트렘피어’는 유럽에서 전신요법제의 사용이 적합하고 중등도에서 중증에 이르는 성인 판상형 건선 환자 치료제, 그리고 앞서 질환조절용 항류머티스제들을 사용했을 때 불충분한 반응을 나타냈거나, 불내성을 나타낸 성인 활동성 건선성 관절염 환자들을 위한 치료제 등으로 허가를 취득해 사용되고 있다.EU 집행위원회는 적응증 추가 승인 유무를 결정할 때 자문위의 권고내용을 참조하게 된다.최종승인 결정은 적절한 절차를 거쳐 이루어질 것으로 보인다.

이덕규 2025.03.05
글로벌

로슈 ‘컬럼비’ DLBCL 적응증 플러스 EU 지지

로슈社는 자사의 항암제 ‘컬럼비’(Columvi: 글로피타맙)에 대해 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 적응증 추가를 권고했다고 28일 공표했다.자문위가 승인을 지지한 ‘컬럼비’의 새로운 적응증은 자가유래 조혈모세포 이식수술(ASCT)이 부적합하고, 달리 명시되지 않는 성인 재발성 또는 불응성 미만성(彌慢性) 거대 B세포 림프종(DLBCL) 환자들을 치료하기 위해 ‘젬자’(젬시타빈) 및 ‘엘록사틴’(옥살리플라틴)(GemOx)과 병용하는 용도이다.기존의 재발성/불응성 미만성 거대 B세포 림프종 환자들을 위한 표준 2차 약제는 고농도 항암화학요법제를 사용한 후 줄기세포 이식수술을 진행하는 것이 통례이다.이와 별도로 새로운 치료제들이 최근 도입됐지만, 전체 환자들에게 접근성이 확보되었거나 사용이 적합하지는 않은 것이 현실이다.이에 따라 ‘컬럼비’ 기반 병용요법이 허가를 취득할 경우 절실히 요망되어 왔던 완제(off-the-shelf) 치료대안으로 각광받을 수 있을 전망이다.EU 집행위원회는 가까운 장래에 ‘컬럼비’ 기반 병용요법의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.미만성 기대 B세포 림프종은 공격적인 유형의 림프종인 데다 성인들에게서 가장 유병률이 높게 나타나는 혈액암의 한 유형으로 자리매김해 왔다.매년 유럽 각국에서는 약 3만8,000여명이 미만성 거대 B세포 림프종을 진단받는 것으로 추정되고 있다.게다가 환자 10명당 4명 정도는 1차 약제를 사용해 치료를 진행한 후 종양이 재발하고 있고, 이처럼 후속 치료단계의 치료제들을 필요로 하는 환자들은 대부분 치료결과가 취약하게 나타나고 있는 것이 현실이다.로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “1차 약제를 사용한 후 종양이 재발한 미만성 거대 B세포 림프종 환자들의 경우 증상 조절력을 회복시켜 줄 수 있는 효과적인 치료대안을 시급하게 필요로 한다”면서 “피험자 무작위 분류 임상 3상 시험에서 최초 이중 특이성 항체의 미만성 거대 B세포 림프종 환자 생존기간 개선 효과가 입증된 만큼 ‘컬럼비’가 종양이 재발한 환자들에게 즉시(immediately) 사용될 수 있는 추가적인 치료대안으로 공급될 수 있게 될 것”이라고 말했다.이와 관련, 2차 약제에서 진전이 이루어졌지만, 기존의 치료제들에 대한 접근성이라는 도전요인들이 여전한 데다 미만성 거대 B세포 림프종의 공격적인 특성으로 인해 즉시 사용해 종양을 조절하고 생존기간을 개선할 수 있는 치료대안이 시급하게 요망되고 있는 것이 현실이다.‘컬럼비’는 완제(off-the-shelf)로 설계되어 즉시 투여가 가능해 환자들은 후속단계의 치료를 개시하는 데 시간이 지연되는 문제를 해소해 줄 수 있을 것으로 보인다.자문위는 임상 3상 ‘STARGLO 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘컬럼비’와 ‘젬자’, ‘엘록사틴’을 병용하는 요법을 승인토록 권고하는 의견을 집약한 것이다.이 시험의 결과는 지난해 6월 13~6일 스페인 마드리드에서 개최되었던 유럽 혈액협회(EHA) 제 29차 학술회의에서 발표되었고, 의학 학술지 ‘란셋’誌에 게재됐다.시험에서 도출된 자료를 보면 ‘컬럼비’와 ‘젬자’, ‘엘록사틴’을 병용한 피험자 그룹의 경우 총 생존기간이 ‘맙테라’와 ‘젬자’, ‘엘록사틴’을 병용한 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 입증됐다.‘컬럼비’ 기반 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 사망 위험성이 41% 감소한 것으로 나타났다는 의미이다.이와 함께 ‘컬럼비’ 기반 병용요법의 안전성을 보면 개별약물들과 관련해서 알려진 안전성 프로필과 궤를 같이했다.‘컬럼비’는 유럽에서 본임상 1/2상 ‘NP30179 시험’의 결과를 근거로 2회 이상 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 이후 단계의 재발성/불응성 미만성 거대 B세포 림프종 환자들을 치료하기 위한 단독요법제로 조건부 승인을 취득한 최초의 고정기간 사용 이중 특이성 항체이다.‘STARGLO 시험’은 유럽에서 ‘컬럼비’의 조건부 승인과 관련한 확증시험으로 진행된 시험례이다.‘컬럼비’는 ‘룬수미오’(모수네투주맙)과 함게 로슈의 업계를 선도하는 CD20×CD3 이중 특이성 항체 포트폴리오를 구성하고 있다.지금까지 7,300명 이상의 환자들이 ‘컬럼비’와 ‘룬수미오’를 사용한 치료를 받았다.한편 ‘컬럼비’는 임상 3상 ‘SKYGLO 시험’에서 앞서 치료를 진행한 전력이 없는 미만성 거대 B세포 림프종 환자들을 대상으로 ‘폴라이비’(폴라투주맙 베도틴), ‘맙테라’(리툭산), 사이클로포스파마이드, 독소루비신 및 프레드니손(R-CHP)과 병용하는 요법에 대한 시험 또한 진행 중이다.

이덕규 2025.03.05
글로벌

‘다잘렉스’ 수술적합 무관 다발 골수종 EU 추가?

존슨&존슨社의 계열사인 얀센-씨락 인터내셔널 N.V.社는 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 항암제 ‘다잘렉스’(다라투뮤맙) 피하주사제의 1차 약제 적응증 추가를 승인토록 권고했다고 28일 공표했다.자문위가 승인을 권고한 ‘다잘렉스’의 새로운 적응증은 수술 적합성 유무와 무관하게 다발성 골수종을 신규진단받은(NDMM) 성인환자들을 대상으로 ‘벨케이드’(보르테조밉), ‘레블리미드’(레날리도마이드) 및 덱사메타손(VRd)과 병용토록 하는 용도이다.존슨&존슨 이노버티브 메디슨社의 에드먼드 챈 유럽‧중동‧아프리카(EMEA) 혈액질환 치료제 부문 대표는 “다발성 골수종 환자들에 대한 치료결과가 지속적으로 최적화되고 있다”면서 “우리는 최초에 가장 효과적인 치료제들을 사용해 조기에 중재가 이루어질 수 있도록 해야 할 것”이라고 말했다.그는 뒤이어 “오늘 ‘CEPHEUS 시험’의 결과를 근거로 긍정적인 허가권고 의견이 나옴에 따라 수술 적합성 유무와 무관하게 다발성 골수종을 신규진단받은 환자들에게 ‘다잘렉스’ 기반 4제 병용요법이 치료대안으로 사용될 수 있도록 하는 데 한 걸음 성큼 다가설 수 있게 됐다”며 “이번 성과가 ‘PERSEUS 시험’에서 도출된 결과와 함께 ‘다잘렉스’ 기반요법이 전체 유형의 환자들을 위한 기저 1차 약제로 자리매김할 수 있는 잠재적 가능성을 입증해 보인 것”이라는 말로 의의를 강조했다.자문위는 임상 3상 ‘CEPHEUS 시험’에서 도출된 자료를 근거로 적응증 추가를 승인토록 권고하는 의견을 집약한 것이다.이 시험은 수술이 부적합하거나 자가유래 조혈모세포 이식수술(ASCT)이 1차 요법으로 계획되어 있지 않은 다발성 골수종 신규진단 환자들을 대상으로 ‘다잘렉스’와 ‘벨케이드’, ‘레블리미드’ 및 덱사메타손 3제 요법을 병용토록 하거나 ‘다잘렉스’를 제외한 3제 요법만 진행토록 하면서 효능과 안전성을 평가한 시험례이다.시험에서 도출된 자료는 앞서 지난해 9월 25~28일 브라질 리우데자네이루에서 개최되었던 제 21차 국제 다발성 골수종학회(IMS) 2024년 연례 학술회의에서 발표됐다.아울러 같은 해 12월 7~10일 미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 열렸던 제 66차 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술회의 및 전시회에서도 발표가 이루어졌다.존슨&존슨 이노버티브 메디슨社의 조단 셱터 다발성 골수종 담당부사장은 “지난 10년 가까운 기간 동안 ‘다잘렉스’가 다발성 골수종의 표준요법을 바꿔놓았다”면서 “우리는 이처럼 복잡한 종양을 앓고 있는 전체 환자들을 위해 치료결과를 지속적으로 개선하는 데 변함없이 사세를 집중하고 있는 것”이라고 말했다.미세잔류질환(MRD) 음성을 나타내는 다발성 골수종 환자들을 대상으로 우리가 진행한 최초의 등록시험인 ‘CEPHEUS 시험’이 우리가 목적있는 혁신을 이루고자 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것이라고 덧붙이기도 했다.현재 ‘다잘렉스’는 8개 유형의 다발성 골수종 적응증을 승인받아 사용되고 있다.이 중 4개 적응증은 자가유래 조혈모세포 이식수술이 적합하거나 부적합한 다발성 골수종 신규진단 환자들을 대상으로 한 1차 약제 요법에 관한 것들이다.‘다잘렉스’와 ‘벨케이드’, ‘레블리미드’ 및 덱사메타손 병용요법은 임상 3상 ‘PERSEUS 시험’의 결과를 근거로 자가유래 조혈모세포 이식수술이 적합한 다발성 골수종 신규진단 환자들을 위한 적응증으로 지난해 10월 23일 허가관문을 넘어섰다.이 시험은 ‘다잘렉스’ 피하주사제 기반 3제 병용요법의 유도요법제 및 공고요법제 용도를 평가한 시험례이다.한편 존슨&존슨 측은 지난해 9월 30일 ‘다잘렉스’ 피하주사제의 적응증 추가 신청서를 FDA에 제출한 바 있다.FDA에 신청된 ‘다잘렉스’ 피하주사제의 적응증은 자가유래 조혈모세포 이식수술이 유예되었거나 부적합한 성인 다발성 골수종 신규진단 환자들을 위한 치료제로 ‘다잘렉스’ 피하주사제와 ‘벨케이드’, ‘레블리미드’ 및 덱사메타손 병용요법을 진행하는 용도이다.

이덕규 2025.03.05
글로벌

노바티스 ‘파브할타’ 사구체병증 EU 승인 성큼

노바티스社는 자사의 동종계열 최초 경구용 대체 보체(補體) 경로 보체인자 B 저해제 ‘파브할타’(입타코판)와 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 성인 C3 사구체병증(C3G) 환자 치료제로 승인토록 권고하는 긍정적인 의견을 결집했다고 28일 공표했다.이 같은 발표내용은 현재 C3 사구체병증 치료제로 허가를 취득한 대안이 부재한 형편임을 상기할 때 주목할 만한 것이다.자문위가 ‘파브할타’의 적응증 추가를 승인토록 권고함에 따라 EU 집행위원회가 차후 2개월 이내에 승인 유무에 대한 최종결론을 도출할 수 있을 전망이다.C3 사구체병증은 젊은 연령대에서 나타나는 경우가 많은 진행성 초희귀 신장질환의 일종으로 알려져 있다.C3 사구체병증 환자들은 예후가 취약한 데다 전체 환자들의 절반 가량이 진단 후 10년 이내에 신부전으로 진행되어 평생토록 투석치료를 받거나 신장 이식수술을 필요로 하게 된다.덴마크의 C3 사구체병증 및 면역 복합체 막성(膜性) 증식성 사구체신염(IC-MPGN) 환자 지원 비영리단체 ‘콤프큐어’(CompCure)의 마리안 실케르 닐슨 대표는 “C3 사구체병증이 파괴적인 증상의 일종이어서 젊은층 환자들에게 영향을 미치는 경우가 잦은 데다 신체적으로나 정신적으로나 환자들의 건강에 심대한 영향을 나타내고 있는 형편”이라면서 “시의적절한 진단을 가능케 해 줄 스크리닝과 표적치료제들에 대한 접근성 확보가 환자 뿐 아니라 환자가족들과 사회 전체를 위해 대단히 중요한 부분”이라고 말했다.닐슨 대표는 뒤이어 “이번에 허가권고 결정이 집약된 것이 환자 커뮤니티를 위해 크게 환영할 만한 일”이라며 “C3 사구체병증 환자들을 위해 보다 나은 치료가 가능토록 하는 데 진일보가 이루어진 것이기 때문”이라고 덧붙였다.자문위는 임상 3상 ‘APPEAR-C3G 시험’에서 도출된 견고한 자료를 근거로 허가를 권고하는 의견을 집약한 것이다.‘APPEAR-C3G 시험’은 C3 사구체병증 환자들을 대상으로 진행된 최초의 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조시험 임상 3상 시험례이다.이 시험에서 ‘파브할타’ 복용과 지지요법(supportive care)을 병행한 환자그룹은 6개월차에 플라시보 대조그룹과 비교평가했을 때 단백뇨 수치가 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 35.1% 감소한 것으로 입증됐다.다수의 신장질환에서 단백뇨 수치의 감소는 신부전으로의 진행이 둔화된 것과 밀접한 관련이 있는 대리 생체지표라는 인식이 갈수록 확산되고 있는 추세이다.이차적 시험목표의 하나로 신장 기능의 지표 가운데 하나인 추정 사구체 여과율(eGFR)을 평가한 추가자료를 보면 ‘파브할타’를 복용한 환자그룹에서 6개월차에 평가했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 +2.2mL/min/1.73m² 개선이 관찰됐다.시험에서 추정 사구체 여과율은 ‘파브할타’를 복용한 환자그룹에서 12개월차까지 안정된 상태(착수시점부터 +0.4mL/min/1.73m²)를 유지했다.장기 연장시험에서 ‘파브할타’ 복용을 개시한 후 3년 이상이 경과한 시점에서 관찰된 결과를 보더라도 처음에 나타난 단백뇨 수치의 감소가 유지된 데다 추정 사구체 여과율이 안정적인 상태를 보였다.‘APPEAR-C3G 시험’ 운영위원회에 참여했던 영국 뉴캐슬대학 의과대학 부속 국립신장보체치료제센터의 데이비드 카바나그 교수는 “C3 사구체병증이 아직까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 형편이어서 환자들이 기존의 치료대안들로는 도전적인 현실에 직면하고 있다”면서 “강력한 입증자료에 미루어 볼 때 ‘파브할타’ 경구복용이 치료전력이 없거나 증상이 재발한 C3 사구체병증의 기저원인을 표적으로 작용하는 것으로 보이는 만큼 현재 예후가 취약한 환자들에게 희망을 안겨줄 수 있을 것”이라고 강조했다.‘파브할타’의 C3 사구체병증 프로그램에는 총 100명 이상의 환자들이 피험자로 참여했는데, 이들에게서 ‘파브할타’는 양호한 내약성을 내보였다.C3 사구체병증 환자들에게서 ‘파브할타’가 나타낸 안전성 프로필을 보면 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 적응증에 사용했을 때와 궤를 같이했다.또한 안전성 측면에서 볼 때 새로운 문제의 징후는 보고되지 않았다.노바티스社의 다비트 죄르겔 글로벌 심혈관계‧신장계‧대사계 약물개발 담당대표는 “허가를 취득할 경우 ‘파브할타’가 이 중증 진행성 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 최초의 C3 사구체병증 치료제로 사용될 수 있게 될 것”이라고 말했다.그는 뒤이어 “신장학 분야에서 우리가 오랜 기간 동안 축적한 전문성과 신장병 분야에서 최근 이룩한 진전을 근거로 할 때 이번에 자문위가 긍정적인 의견을 제시한 것은 우리의 다중자산 신장병 파이프라인에서 이루어진 중요한 진일보이자 우리가 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 환자들을 위해 유의미한 진전을 이루고자 사세를 집중하고 있음을 방증한다”고 덧붙였다.

이덕규 2025.03.05
글로벌

리제네론 파마 다발성 골수종 신약 EU 허가권고

미국 뉴욕州 태리타운에 소재한 제약기업 리제네론 파마슈티컬스社는 다발성 골수종 치료제 린보셀타맙(linvoseltamab)과 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 조건부 승인을 권고하는 긍정적인 의견을 제시했다고 28일 공표했다.자문위가 조건부 승인을 권고한 린보셀타맙의 적응증은 앞서 최소한 3회에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있는 데다 가장 최근에 진행한 치료에서도 종양이 악화된 것으로 입증된 성인 재발성 및 불응성 다발성 골수종 환자들을 치료하는 용도이다.환자들이 3회에 걸쳐 치료를 진행했을 때 사용한 약물들 가운데는 단백질 분해효소 저해제, 면역조절제 및 항 CD38 모노클로날 항체가 포함되어 있다.EU 집행위원회는 차후 수 개월 이내에 최종승인 유무를 결정할 예정이다.자문위는 본임상 1/2상 ‘LINKER-MM1 시험’에서 확보된 자료를 근거로 린보셀타맙의 허가를 권고키로 의견을 집약한 것이다.이 시험은 성인 재발성/불응성 다발성 골수종 환자들을 대상으로 린보셀타맙이 나타내는 효과를 평가한 시험례이다.2월 초 FDA는 린보셀타맙의 허가신청 건을 접수해 오는 7월 10일까지 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.당초 FDA는 지난해 8월 린보셀타맙의 허가신청 건을 한차례 반려한 바 있다.린보셀타맙은 아직 개발이 진행 중인 후보물질이어서 전 세계 어느 보건당국에 의해서도 허가를 취득하기 이전의 단계에 있다.린보셀타맙은 개발이 진행 중인 B세포 성숙화 항원(BCMA)×CD3 이중 특이성 항체의 일종이다.CD3 발현 T세포들을 내포한 다발성 골수종 세포에서 B세포 성숙화 항원을 연결시켜 T세포 활성 뿐 아니라 암세포들의 사멸을 촉진하도록 설계됐다.현재 진행 중인 ‘LINKER-MM1 시험’은 개방표지, 다기관 임상 1/2상 용량증량 및 용량확대 시험으로 설계되어 총 282명의 재발성/불응성 다발성 골수종 환자들을 대상으로 린보셀타이 나타내는 효과를 평가하고 있다.이 중 임상 1상 용량증량 시험 부문은 종료된 상태이다.

이덕규 2025.03.05
글로벌

급성 허혈 뇌졸중 치료제 투여시간 60분->5초

로슈 그룹의 계열사인 제넨테크社는 새로운 혈전용해제 ‘티엔케이스’(TNKase: 테넥테플라제)가 성인 급성 허혈성 뇌졸중(AIS) 환자 치료제로 FDA로부터 발매를 승인받았다고 3일 공표했다.‘티엔케이스’가 허가를 취득함에 따라 제넨테크는 두 번째 뇌졸중 치료제를 장착하면서 장기간에 걸쳐 뇌졸중 치료의 개선을 위해 사세를 집중해 온 자사의 존재감을 한층 더 강화할 수 있게 됐다.제넨테크는 앞서 FDA로부터 급성 허혈성 뇌졸중 치료제 ‘액티베이스’(알테플라제)의 발매를 승인받은 바 있다.‘티엔케이스’는 5초 동안 정맥주사용 볼루스(volus)를 1회 투여하는 방식으로 사용하는 급성 허혈성 뇌졸중 치료제여서 기존의 표준요법제인 ‘액티베이스’에 비해 신속하고 간편한 투여가 가능하다는 장점이 눈에 띈다.‘액티베이스’의 경우 정맥주사용 볼루스를 60분 동안 투여하는 방식으로 사용되어 왔다.제넨테크 측은 ‘티엔케이스’가 급성 허혈성 뇌졸중 치료제로 한층 더 활발하게 사용될 수 있도록 뒷받침하기 위해 차후 수 개월 내에 25mg 바이알 제형을 선보인다는 방침이다.제넨테크社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “오늘 승인이 환자들을 위한 뇌졸중 치료대안의 진일보를 도모하기 위해 사세를 집중해 온 제넨테크의 노력을 방증하는 괄목할 만한 진전이라 할 수 있을 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.그는 뒤이어 ‘티엔케이스’가 신속하고 간편한 투여를 가능케 해 줄 것이라는 장점은 급성 뇌졸중 환자들을 상대로 대처할 때 대단히 중요한 부분이라 할 수 있을 것이라고 덧붙였다.이와 관련, 뇌졸중은 미국에서 5번째 사망원인이자 장기적인 장애를 유발하는 주요한 원인으로 손꼽히고 있는 형편이다.매년 79만5,000명 이상의 환자들에게서 뇌졸중이 발생하고 있는 것으로 추정될 정도.급성 허혈성 뇌졸중이 발생하는 동안 수반되는 뇌 손상은 신속하게 나타나고 진행되므로 치료적 중재가 부재할 경우 불가역적인 신경조직 손상으로 이어지고 있는 만큼 즉각적인 의료의 이행이 대단히 중요한 부분으로 지적되어 왔다.FDA는 1건의 대규모, 다기관, 비 열등성 시험으로 진행된 임상시험에서 확보된 자료를 근거로 ‘티엔케이스’의 발매를 승인한 것이다.이 시험에서 ‘티엔케이스’는 ‘액티베이스’와 비교했을 때 급성 허혈성 뇌졸중 환자들에게서 안전성과 효능이 동등하게 나타난 것으로 입증됐다.‘AcT 시험’(Alteplase compared to Tenecteplase)으로 명명된 이 시험은 장애를 수반하는 신경계 손상이 나타난 급성 허혈성 뇌졸중 환자들을 치료하는 데 ‘티엔케이스’가 나타낸 효과를 ‘액티베이스’와 비교평가한 시험례이다.이 시험은 캐나다 캘거리대학에서 진행되었고, 캐나다 국립보건연구원(CIHR)이 비용을 지원했다.시험은 캐나다 내 22개 뇌졸중센터에서 환자들을 충원한 가운데 이루어졌다.한편 ‘티엔케이스’는 관상동맥이 완전히 폐쇄되어 빠르게 심근괴사로 진행되는 초응급질환을 일컫는 성인 급성 ST 분절상승형 심근경색(STEMI) 환자 치료제로도 이번에 발매를 승인받았다.

이덕규 2025.03.05
글로벌

애브비, 애밀린 유사체 비만 치료제 개발 협약

애브비社가 잠재적 동종계열 최고, 장기지속형 애밀린 유사체의 일종인 비만 치료제 후보물질 ‘GUB014295’의 개발을 진행하기 위해 구브라 A/S社(Gubra A/S)와 라이센스 제휴에 합의했다고 3일 공표했다.구브라 A/S는 대사계 및 섬유성 질환들을 겨냥한 전임상 단계의 위탁 연구 서비스와 펩타이드 기반 약물발굴을 진행하는 데 특화되어 있는 기업이다.애브비社의 로버트 A. 마이클 회장은 “애브비가 크게 충족되지 목한 의료상의 니즈가 지속적으로 존재하는 영역들에 걸쳐 미래의 환자 치료방법을 바꿔놓기 위해 사세를 집중하고 있다”면서 “이번에 구브라 측과 파트너 관계를 구축한 것은 애브비가 비만 치료제 분야에 진입하면서 환자들의 니즈에 부응할 수 있도록 하는 동시에 회사의 장기적인 성장을 촉진하기 위한 기회를 손에 쥐기 위함”이라고 말했다.‘GUB014295’는 현재 임상 1상 단계의 시험이 진행 중인 비만 치료제 후보물질이다.잠재적 장기지속형 애밀린 유사체에 속하는 ‘GUB014295’는 애밀린 및 칼시토닌 수용체들의 작용을 괄목할 만하게 촉진시켜 주는 작용제의 일종이다.포만감에 관여하는 호르몬의 일종인 애밀린(Amylin)은 비만 치료제의 잠재적 치료표적 가운데 하나로 인식되고 있다.애밀린이 뇌 내부의 신호전달을 촉진시켜 식욕을 억제하고 음식물 섭취량을 감소시키는 동시에 위(胃) 배출을 지연시키는 신호의 전달을 억제하는 역할을 하기 때문이다.애브비社의 루팔 타카르 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 학술책임자는 “비만이 세계 각국에서 중요한 보건 관련 현안의 하나로 자리매김하고 있다”면서 “성인 비만 환자 수가 9억명에 육박하는 데다 이들 중 다수가 기존 치료대안들의 사용을 준수하는 데 어려움을 겪고 있는 형편”이라고 지적했다.그는 뒤이어 “새로운 펩타이드 기반 치료제들의 발굴을 진행하는 데 경험을 축적한 구브라의 노하우에 힘입어 ‘GUB014295’ 개발 프로그램이 활발하게 진행될 수 있을 것으로 기대한다”고 덧붙였다.구브라 A/S社 의 헨릭 블로우 대표는 “삶에 변화를 가능케 해 줄 치료제들의 개발‧발매를 진행하는 데 강력한 역량을 보유한 애브비 측과 파트너 관계를 구축한 것에 대단히 고무되어 있다”면서 “구브라와 애브비의 제휴에 힘입어 ‘GUB014295’의 개발이 한층 더 가속화할 수 있을 것”이라고 말했다.블로우 대표는 “그 같은 믿음의 기저에 임상 1상 단일용량 증량시험에서 입증되어 확보된 유망한 자료들이 존재한다”며 “우리 조직은 애브비 측과 이처럼 중요한 파트너 관계를 구축한 것에 대단히 고무되어 있는 만큼 ‘GUB014295’ 개발 프로그램이 진행되는 동안 긴밀한 협력을 이어갈 것”이라고 다짐했다.양사간 합의에 따라 애브비는 글로벌 마켓에서 ‘GUB014295’의 개발‧발매 활동을 총괄키로 했다.그 대가로 구브라 측은 3억5,000만 달러의 계약성사금을 지급받기로 하는 한편으로 추후 개발, 발매 및 매출액 기반으로 최대 18억7,500만 달러를 건네받을 수 있는 권한을 확보했다.또한 발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한도 보장받았다.

이덕규 2025.03.04
글로벌

알쯔하이머 치료제 ‘레켐비’ EU 허가심사 재개

에자이社 및 바이오젠社는 아밀로이드-베타(Aβ) 모노클로날 항체 ‘레켐비’(레카네맙)와 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 지난해 11월 제시했던 허가권고 긍정적 의견을 재확인했다고 28일 공표했다.(reaffirmed)EU 집행위원회가 추가정보를 요구한 후 자문위가 재확인 의견을 제시함에 따라 ‘레켐비’의 승인 유무를 결정할 본격적인 심사절차가 재개될 수 있게 됐다.승인 유무를 결정하기 위한 심사절차의 일환으로 EU 집행위는 지난 1월 자문위가 지난해 11월 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시한 후 확보된 ‘레켐비’의 안전성 정보를 검토해 줄 것을 요구한 바 있다.EU 집행위는 이와 함께 제시된 긍정적인 의견에서 위험성 최소화 조치들에 대한 표현과 어휘선택(wording) 등을 재검토해 줄 것을 요구했었다.그리고 추가로 확보된 정보를 검토한 후 자문위는 ‘레켐비’에 대한 긍정적인 의견에 개정(updated)을 필요로 하지 않는다는 결론에 도달했다.알쯔하이머로 인한 경도 인지장애(MCI)와 알쯔하이머 치매는 현재 유럽 각국의 환자 수가 각각 1,520만명과 690만명선에 달할 것으로 추정되고 있다.알쯔하이머는 시간이 흐름에 따라 증상이 진행되어 갈수록 중증을 나타내게 되고, 비단 알쯔하이머 환자들 뿐 아니라 환자가족들과 간병인, 나아가 사회 전체에도 크게 영향을 미치게 된다.이에 따라 초기단계에서부터 알쯔하이머 증상의 진행속도를 둔화시켜 줄 수 있는 새로운 치료대안을 필요로 하는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 것이 현실이다.EU 집행위가 허가를 결정할 경우 ‘레켐비’는 EU 27개 회원국 뿐 아니라 아이슬란드, 리히텐슈타인 및 노르웨이 등에서 일제히 발매에 들어갈 수 있게 된다.에자이 및 바이오젠 양사는 유럽 각국의 초기 알쯔하이머 환자들에게 빠른 시일 내에 ‘레켐비’가 공급될 수 있도록 하고자 혼신의 힘을 기울이고 있다.에자이는 세계 각국에서 ‘레켐비’의 임상개발과 허가신청 부분을 총괄하고 있다.아울러 에자이 및 바이오젠 양사가 공동발매‧공동판촉 활동을 진행하고 있는 가운데 최종결정권은 에자이 측이 보유하고 있다.

이덕규 2025.03.04
글로벌

‘엔허투’ HER2 (초)저발현 유방암 EU 추가 권고

아스트라제네카社 및 다이이찌 산쿄社는 항암제 ‘엔허투’(트라스투주맙 데룩스테칸)가 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 적응증 추가를 권고받았다고 28일 공표했다.자문위가 추가를 지지한 ‘엔허투’의 새로운 적응증은 전이기에 최소한 한차례 이상 내분비 요법제를 사용해 치료한 전력이 있고, 차기단계 치료제로 내분비 요법제의 사용이 적합하지 않은 것으로 사료되는 성인 절제수술 불가성 또는 전이성 호르몬 수용체(HR) 양성, 상피세포 성장인자 수용체 2(HER2) 저발현 또는 HER2 초저발현(ultralow) 유방암 환자들을 치료하는 용도이다.자문위는 임상 3상 ‘DESTINY-Breast06 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘엔허투’의 적응증 추가를 지지키로 의견을 집약한 것이다.이 시험의 결과는 지난해 5월 31일~6월 4일 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 미국 임상종양학회(ASCO) 2024년 연례 학술회의에서 발표되었고, 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.시험에서 항암화학요법제를 사용한 전력이 없는 호르몬 수용체 양성, 상피세포 성장인자 수용체 2(HER2) 저발현 전이성 유방암 환자그룹의 종양이 진행되었거나 환자가 사망에 이른 비율이 항암화학요법제를 사용한 대조그룹에 비해 38% 감소한 것으로 입증됐다.평균 무진행 생존기간(PFS)이 ‘엔허투’를 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹에서 13.2개월, 항암화학요법제 대조그룹에서 8.1개월로 집계되었다는 의미이다.탐색적 분석을 진행한 결과를 보면 이 같은 분석결과는 HER2 저발현 또는 HER2 초저발현 환자그룹에서 일관되게 나타났다.아스트라제네카社의 수잔 갤브레이스 항암제 및 혈액암 연구‧개발 담당부회장은 “내분비 요법제가 호르몬 수용체 양성 전이성 유방암을 치료하기 위한 유도요법제로 사용되는 것이 통례이지만, 종양이 진행됨에 따라 내분비 요법제를 지속적으로 사용할 때의 유익성이 제한적으로 나타나고, 후속 표준요법제로 사용하는 항암화학요법제의 경우 취약한 치료결과와 밀접한 관련이 있는 형편”이라고 지적했다.갤브레이스 부회장은 뒤이어 “유럽 각국에서 내분비 요법제를 사용한 직후의 호르몬 수용체 양성, HER2 저발현 또는 HER2 초저발현 전이성 유방암 환자들을 위해 HER2를 표적으로 작용하는 최초의 치료제로 ‘엔허투’가 자리매김할 수 있으리라는 잠재적 가능성에 무게를 싣게 한다”며 “이는 환자들을 위한 치료법에 중요한 진전이 이루어질 수 있을 것임을 나타내는 것”이라고 강조했다.다이이찌 산쿄社의 켄 타케시타 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “내분비 요법제를 사용한 이후 단계의 HER2 저발현 또는 HER2 초저발현 전이성 유방암 환자들에게서 1년 이상의 무진행 생존기간이 나타났음이 입증된 첫 번째 HER2 표적 치료제이자 항체-약물 결합체가 ‘엔허투’라 할 수 있다”면서 “자문위가 허가를 권고한 것은 고무적인 일이자 유방암을 분류하고 치료하는 방법에 좀 더 진전이 이루어지고자 하는 우리의 목표를 이행하는 데 힘을 실어주는 것”이라고 의의를 설명했다.호르몬 수용체 양성, HER2 음성 전이성 유방암 환자들 가운데 85~90% 가량이 HER2 저발현 또는 HER2 초저발현 환자들로 분류되고 있다.‘DESTINY-Breast06 시험’에서 나타난 ‘엔허투’의 안전성 프로필을 보면 앞서 유방암 환자들을 대상으로 진행되었던 ‘엔허투’의 임상시험에서 도출된 내용들과 궤를 같이했으며, 안전성 측면에서 새로운 우려사안은 확인되지 않았다.‘엔허투’는 다이이찌 산쿄가 발굴한 유전자 변형 HER2 표적 항체-약물 결합체(ADC)의 일종으로 다이이찌 산쿄 측이 아스트라제네카와 함께 공동개발‧발매를 진행하고 있다.

이덕규 2025.03.04
글로벌

‘제이피르카’ 치료전력 CLL 플러스 EU서 지지

일라이 릴리社는 자사의 비 공유(non-covalent: 가역적) 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제 ‘제이피르카’(피르토브루티닙)와 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 적응증 추가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시했다고 28일 공표했다.자문위가 허가를 지지한 ‘제이피르카’의 새로운 적응증은 BTK 저해제를 사용해 한차례 치료를 진행한 전력이 있는 성인 재발성 또는 불응성 만성 림프구성 백혈병(CLL) 환자들을 치료하는 용도이다.이탈리아 밀라노 소재 비타-살루테 산라파엘레대학 의과대학의 파올로 기아 교수(종양내과)는 “임상 3상 ‘BRUIN CLL-321 시험’에서 ‘제이피르카’가 BTK 저해제 사용 이후 단계에서 임상적으로 유의미한 결과를 나타낸 데다 취약한 예후와 밀접한 관련이 있는 고위험도 환자들을 포함해서 차기 치료를 필요로 할 때까지 시간을 괄목할 만하게 연장시켜 준 것으로 나타났다”고 강조했다.‘제이피르카’는 공유 BTK 저해제를 사용해 한차례 치료를 진행한 후에도 BTK 작용경로를 지속적으로 표적화할 수 있도록 해 준 데다 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 단계에서 중요한 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있으리라는 잠재력을 내포하고 있다고 기아 교수는 설명했다.자문위가 긍정적인 의견을 제시한 것은 유럽 각국에서 ‘제이피르카’가 사용이 적절한 환자들에게 공급될 수 있도록 하는데 중요한 진일보가 이루어진 것이라고 덧붙이기도 했다.EU 집행위원회는 차후 1~2개월 이내에 ‘제이피르카’의 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.‘제이피르카’는 앞서 EMA에 의해 BTK 저해제를 사용해 한차례 치료를 진행한 전력이 있는 성인 재발성 또는 불응성 외투세포(外套細胞) 림프종(MCL) 환자들을 위한 치료제로 조건부 승인을 취득한 바 있다.자문위는 임상 3상 ‘BRUIN CLL-321 시험’에서 확보된 자료를 근거로 ‘제이피르카’의 적응증 추가를 승인토록 권고하기로 의견을 집약한 것이다.‘BRUIN CLL-321 시험’은 앞서 BTK 저해제를 사용해 한차례 치룟를 진행한 전력이 있는 만성 림프구성 백혈병 환자들을 충원해 무작위 분류한 후 이루어진 첫 번째 임상 3상 시험례이다.이 시험의 일차적 목표였던 무진행 생존기간(PFS)은 사전에 정한 최종분석 시점에서 사외평가위원회(IRC)가 평가를 진행한 결과 충족됐다.‘제이피르카’를 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹의 경우 연구자들이 선택했고 현행 표준요법제들인 ‘자이델릭’(이델라리십) 및 ‘리툭산’(리툭시맙) 병용요법을 진행한 대조그룹(IdelaR) 또는 벤다무스틴과 ‘리툭산’을 병용한 대조그룹에 비해 우위가 입증되었던 것.최신분석 결과를 보더라도 ‘제이피르카’를 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹은 종양이 진행되었거나 환자가 사망에 이른 비율이 ‘자이델릭’ 및 ‘리툭산’ 또는 벤다무스틴 및 ‘리툭산’ 대조그룹에 비해 46% 감소한 것으로 분석됐다.‘제이피르카’를 사용해 치료한 피험자 그룹의 평균 무진행 생존기간이 14.0개월로 집계되어 두 대조그룹의 8.7개월을 상회하면서 일차 분석결과와 궤를 같이했다는 의미이다.무진행 생존기간 분석결과를 보더라도 앞서 ‘벤클락스타’(베네토클락스)를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 환자들과 취약한 예후를 나타낸 하위그룹 전체에서 도출된 내용과 궤를 같이했다.취약한 예후를 나타낸 하위그룹 가운데는 tp53 변이 또는 70P 결손을 나타낸 피험자 그룹과 IGHV 유전자 변이가 나타나지 않은 피험자 그룹, 복잡한 염색체 검사 결과를 나타낸 피험자 그룹 등이 포함됐다.이차적 시험목표의 하나였고 증상 조절결과에 대한 대리 생체지표로 사용할 수 있는 것으로 사료된 차기 치료를 진행했거나 피험자가 사망에 이르기까지 소요된 기간을 보면 ‘제이피르카’를 사용해 치료한 피험자 그룹에서 24개월, 두 대조그룹에서 11개월로 집계되어 63% 개선이 관찰됐다.‘BRUIN CLL-321 시험’에서 ‘제이피르카’를 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹에서 도출된 전체적인 안전성 프로필을 보면 임상 1/2상 ‘BRUIN 시험’에서 확보된 안전성 자료와 궤를 같이했다.등급을 불문하고 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 호중구 감소증, 피로, 설사, 빈혈, 발진 및 타박상 등이 관찰됐다.‘BRUIN CLL-321 시험’의 결과는 지난해 12월 7~10일 미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 개최되었던 제 66차 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술회의 및 전시회에서 발표됐다.릴리 온콜로지社의 야콥 판 나르던 대표는 “자문위가 긍정적인 의견을 제시한 것이 유럽 각국에서 BTK 저해제를 사용한 전력이 있는 재발성 또는 불응성 만성 림프구성 백혈병 환자들에게 ‘제이피르카’의 접근성이 확대될 것임을 시사하는 유력한 징후인 만큼 환영해 마지 않는다”고 말했다.무엇보다 임상 3상 시험에 피험자로 참여해 무작위 분류를 거친 유형의 환자들을 위한 치료대안은 현재 부재한 형편이라고 나르던 대표는 지적했다.이에 따라 우리는 차후 수 개월 내에 도출된 EU 집행위원회의 최종결정을 예의주시할 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2025.03.04
글로벌

릴리ㆍ매그넷 바이오, 분자접착제 개발ㆍ발매 제휴

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 분자접착제 발굴 특화 전문 제약기업 매그넷 바이오메디슨社(Magnet Biomedicine)가 일라이 릴리社와 제휴 및 라이센스 협약을 체결했다고 28일 공표했다.양사는 암 치료용 분자접착제의 발굴, 개발 및 발매를 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.특히 양사는 매그넷 바이오메디슨 측이 보유한 ‘트루글루’(TrueGlue) 발굴 플랫폼을 이용해 단백질 근접성(proximity) 및 협력성(cooperativity)을 유도할 수 있는 분자접착제를 찾고, 이를 통해 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 데다 약물로 표적화하기 어려운 각종 질환들에 대응할 새로운 작용기전의 가능성을 탐색하는 데 주력한다는 방침이다.매그넷 바이오메디슨社의 브라이언 사피나 대표는 “이번에 성사된 제휴에 힘입어 획기적인 치료제들의 개발을 촉진할 차세대 분자접착제들을 통해 도달 가능한 것을 재정립하기 위한 우리츼 차별화된 접근방법과 노력에 힘이 실릴 수 있게 됐다”는 말로 기대감을 표시했다.사피나 대표는 뒤이어 “전환적인(transformative) 의약품을 환자들에게 공급하기 위한 혁신과 전문성을 구축하는 데 사세를 집중해 온 일라이 릴리야말로 아직 실현되지 못한 분자접착제의 잠재적 가능성을 이용하는 데 힘을 기울이고 있는 매그넷 바이오메디슨을 위해 이상적인 파트너라 할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.양사간 합의에 따라 매그넷 바이오메디슨 측은 계약성사금과 단기 성과금 및 지분투자 등을 합쳐 최대 4,000만 달러를 일차적으로 지급받게 됐다.이와 함께 추후 개발, 허가취득 및 발매 성과에 도달했을 때 총 12억 5,000만 달러 이상의 각종 성과금을 받기로 했다.또한 발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한까지 확보했다.매그넷 바이오메디슨 측이 보유한 ‘트루글루’ 발굴 플랫폼은 첨단 스크리닝 기술과 독자보유한 화학 라이브러리, 전략적 표적‧단백질 선택 등을 통해 합리적이고 체계적으로 분자접착제들을 찾기 위한 플랫폼으로 알려져 있다.암 치료용 분자접착제의 발굴, 개발 및 발매를 진행하기 위해 전문 제약사와 손잡은 일라이 릴리가 어떤 성과들을 도출할 수 있게 될 것인지 지켜볼 일이다.

이덕규 2025.03.04
글로벌

애브비 ‘린버크’ 거대세포 동맥염 EU 추가 성큼

애브비社는 자사의 선택적‧가역적 야누스 인산화효소(JAK) 저해제 계열 류머티스 관절염 치료제 ‘린버크’(우파다시티닙 1일 1회 15mg)와 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 성인 거대세포 동맥염 환자 적응증 추가를 승인토록 권고하는 긍정적인 의견을 제시했다고 28일 공표했다.이에 따라 EU 집행위원회는 올해 상반기 중으로 ‘린버크’의 거대세포 동맥염 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 내놓을 수 있을 것으로 보인다.특히 허가를 취득할 경우 ‘린버크’는 성인 거대세포 동맥염 환자들을 위한 최초이자 유일한 경구용 첨단 치료제(advanced therapy)로 자리매김할 수 있게 될 전망이다.자문위는 본임상 3상 ‘SELECT-GCA 시험’에서 도출된 자료를 근거로 이처럼 긍정적인 의견을 집약한 것이다.‘SELECT-GCA 시험’은 총 428명의 50세 이상 거대세포 동맥염 환자들을 대상으로 ‘린버크’의 효능과 안전성을 평가한 임상 3상, 다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험례이다.이 시험에서 무작위 분류를 거쳐 26주 동안 ‘린버크’ 7.5mg 또는 15mg을 코르티코스테로이드 감량요법과 병용하거나 플라시보와 코르티코스테로이드 감량요법을 52주 동안 병용했다.플라시보 대조시험이 이루어진 52주의 시험기간 동안 도출된 ‘린버크’의 안전성 프로필을 보면 현재까지 허가를 취득한 다른 적응증들과 관련해서 확보된 내용과 일반적으로 대동소이하게 나타났다.‘SELECT-GCA 시험’을 총괄한 독일 베를린 발트프리데병원의 볼프강 슈미트 교수는 “거대세포 동맥염이 치료하지 않은 채 방치할 경우 실명, 뇌졸중또는 대동맥류와 같은 중증으로 이어질 수 있는 염증성 질환의 일종”이라면서 “이번에 긍정적인 의견이 제시된 것은 성인 거대세포 동맥염 환자들에게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함이 인정받은 결과라 할 수 있을 것”이라고 말했다.이에 따라 EU 집행위원회가 내놓을 최종결론을 예의주시할 것이라고 슈미트 교수는 덧붙였다.애브비社의 코리 월러스 부회장 겸 염증 임상개발 담당 글로벌 대표는 “자문위가 ‘린버크’의 성인 거대세포 동맥염 환자 치료 적응증 추가를 승인토록 긍정적인 의견을 집약한 것이 환자들에 대한 치료결과가 개선될 수 있도록 하고자 하는 우리의 목표에 도달하는 데 중요한 진일보가 내디뎌졌음을 의미한다”면서 “애브비는 면역 매개성 질환들의 표준치료법이 진전될 수 있도록 하고, 현재와 미래에 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하기 위해 사세를 집중해 나갈 것”이라고 강조했다.현재 유럽에서 ‘린버크’는 방사선학적 축성 척추관절염, 비 방사선학적 축성 척추관절염, 건선성 관절염, 류머티스 관절염, 궤양성 대장염 및 크론병 등으로 인해 고통받고 있는 성인환자들을 위한 치료제로 승인받아 사용되고 있다.이와 함께 성인 및 청소년 아토피 피부염 환자들을 치료하기 위한 용도로도 허가를 취득해 사용 중이다.다만 거대세포 동맥염은 아직까지 유럽에서 허가를 취득하기 이전의 단계이다.거대세포 동맥염은 서구 각국에서 성인들에게 가장 빈도높게 나타나고 있는 혈관염의 한 증상으로 지적되고 있다.50세 이상의 백인여성들에게 가장 큰 영향을 미치고 있는데, 70~80대 연령대에서 발병 위험성이 가장 높다는 것이 전문가들의 지적이다.‘린버크’가 거대세포 동맥염 적응증 추가를 승인받아 유럽 각국의 환자들을 치료하는 데 사용될 수 있을 것인지 지켜볼 일이다.

이덕규 2025.03.04
글로벌

리제네론 소포성 림프종 치료제 FDA 심사개시

리제네론 파마슈티컬스社는 재차 제출되었던 소포성(小胞性) 림프종 치료제 오드로넥스타맙(odronextamab)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 심사절차가 개시될 수 있게 됐다고 26일 공표했다.오드로넥스타맙은 2회 이상 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 재발성/불응성 소포성 림프종 치료제로 허가신청서가 제출된 바 있다.FDA는 오는 7월 30일까지 오드로넥스타맙의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.앞서 FDA는 지난해 3월 오드로넥스타맙의 허가신청 건을 반려 통보한 바 있다.재차 제출된 허가신청서와 관련, 재발성/불응성 소포성 림프종(FL) 환자들을 대상으로 한 임상 3상 ‘OLYMPIA-1 확증시험’에서 FDA가 정한 충원목표가 달성됨에 따라 접수가 이루어진 것이라고 리제네론 파마슈티컬스 측은 설명했다.피험자 충원은 FDA가 당초 제출되었던 허가신청서를 반려할 때 제기했던 유일한 문제점이었다.허가 재신청서는 임상 1상 ‘ELM-1 시험’과 본임상 2상 ‘ELM-2 시험’에서 도출된 자료를 근거로 제출되었던 것이다.두 시험에서 80%(103명)의 총 반응률과 이 중 74%(95명)의 완전반응률이 도출됐다.중증 부작용은 67%의 피험자들에게서 수반된 것으로 나타났는데, 이 중 10% 이상에서 사이토킨 방출 증후군, ‘코로나19’ 및 폐렴 등이 발생한 것으로 보고됐다.오드로넥스타맙은 지난해 8월 ‘오드스포노’(Ordspono) 상품명의 2회 이상 전신요법제 사용 이후 단계의 재발성/불응성 소포성 림프종(FL) 또는 미만성(彌慢性) 거대 B세포 림프종(DLBCL) 치료제로 EU 집행위원회의 허가를 취득했다.다만 효능과 안전성에 대한 평가는 아직까지 전 세계 어느 국가의 보건당국에 의해서도 완벽하게 이루어지지 못한 상태이다.오드로넥스타맙은 CD20 항체가 암세포에서 CD3 발현 T세포들과 연결되어 국소적인 T세포 활성과 암세포 괴사를 촉진하도록 설계된 CD20×CD3 이중 특이성 항체이다.한편 현재도 진행 중인 ‘ELM-1 시험’은 개방표지, 다기관 임상 1상 시험으로 설계된 가운데 CD20 항체 양성 B세포 악성종양을 나타내고, 앞서 CD20 항체를 표적으로 하는 항체 치료제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 환자들을 대상으로 오드로넥스타맙의 안전성과 내약성을 평가한 시험례이다.마찬가지로 현재 진행 중인 ‘ELM-2 시험’은 개방표지, 다기관 임상 2상 시험으로 설계되어 5가지 종양별 코호트 그룹을 대상으로 오드로넥스타맙의 효능을 평가하는 데 목표를 둔 시험례이다.미만성(彌慢性) 거대 B세포 림프종(DLBCL), 소포성 림프종(FL), 외투세포(外套細胞) 림프종, 변연부(邊緣部) 림프종 및 기타 B세포 비 호지킨 림프종(B-NHL)의 기타 아유형 등이 여기서 언급된 5가지 종양들이다.시험의 일차적인 목표는 개관적 반응률을 평가하는 데 두어졌다.

이덕규 2025.02.28
글로벌

‘엑스포자’(테나파노) 中서 고인산혈증제 승인

미국 매사추세츠州 월덤에 소재한 심장‧신장질환 치료제 개발 전문 제약기업 아델릭스社(Ardelyx)는 자사의 인(燐) 흡수 저해제 ‘엑스포자’(Xphozah: 테나파노)가 고인산혈증 치료제로 중국 국가약품감독관리국(NMPA) 약품심평중심(CDE)의 허가를 취득했다고 26일 공표했다.‘엑스포자’는 인(燐) 결합제를 사용했을 때 불충분한 반응 또는 불내성을 나타냈고, 투석 치료를 받고 있는 만성 신장병(CKD) 환자들에게서 혈중 인 수치를 조절하는 용도의 치료제로 발매를 승인받았다.허가를 취득함에 따라 아델릭스社는 중국 제약기업 상하이 포선 파마슈티컬스社(Shanghai Fosun Pharmaceuticals‧復星醫葯)와 합의한 라이센스 제휴에 따라 500만 달러의 성과금을 지급받게 됐다.이와 함께 아델릭스는 최대 1억 달러의 추가적인 개발‧발매 성과금과 10% 중반에서 20%에 달하는 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한까지 보유하고 있다.아델릭스社의 마이크 라브 대표는 “중국에서 ‘엑스포자’가 고인산혈증 치료제로 허가를 취득한 것이 세계 각국에서 충족되지 못한 의료상의 니즈가 있는 환자들에게 새로운 치료제들을 선보이고자 아델릭스가 사세를 집중하고 있음을 방증하는 또 하나의 중요한 성과물이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.우리의 파트너인 포선 파마 측이 이번에 허가를 취득하기까지 지속적인 노력으로 지원을 아끼지 않았다고 라브 대표는 설명했다.그는 뒤이어 “포선 파마가 중국에서 심신계(心腎系) 치료제들을 성공적으로 발매한 전력을 축적하고 있는 선도적인 헬스케어 전문기업의 한곳이어서 환자들의 삶을 개선하기 위해 사세를 집중하고 있는 우리와 목표를 공유하고 있다”며 “포선 파마 측이 이 치료제를 환자들에게 원활히 공급할 수 있도록 뒷받침하고자 한층 더 심층적인 협력을 진행해 나갈 것”이라고 다짐했다.지난 2023년 말 공개되었던 자료에 따르면 현재 중국에는 혈액투석 유지요법을 받고 있는 환자 수가 100만명을 상회하는 것으로 나타난 가운데 매년 12% 안팎으로 늘어나고 있는 추세이다.이들 가운데 76%가 고인산혈증을 나타내고 있는데, 이들 가운데 혈중 인 수치가 목표치에 도달한 비율은 39%에 불과한 것으로 알려지고 있다.게다가 목표로 하는 혈중 인 수치를 0.87~1.45mmol/L로 정할 경우 목표치 도달 비율은 26.7%로 더욱 낮게 나타나고 있는 형편이다.중국에서 ‘엑스포자’의 허가신청서는 포선 파마 측이 진행한 2건의 시험에서 도출된 자료가 중요한 근거자료로 동봉된 가운데 제출되었던 것이다.이 중 1건의 약물체내동태 시험이고, 다른 1건은 투석치료를 받고 있는 만성 신장병 환자들을 충원해 진행되었던 본임상 시험례이다.울라 아델릭스 측이 진행한 임상시험례들도 참조됐다.한편 포선 파마 측은 중국, 홍콩 및 마카오에서 ‘엑스포자’를 발매할 수 있는 독점적 권한을 보유하고 있다.‘엑스포자’는 중국시장의 경우 ‘완티레’(Wan Ti Le) 상품명으로 발매될 예정이다.

이덕규 2025.02.28

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