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지난해 EU 각국 의약품 수출액 총 3,134억 유로

지난해 유럽연합(EU) 전체 회원국들의 의약품 총 수출액이 전년대비 13.5% 증가한 3,134억 유로(약 3,553억6,370만 달러) 규모에 달한 것으로 나타났다.의약품 수입액의 경우 전년대비 0.5% 소폭 증가한 1,197억 유로(약 1,357억2,760만 달러)의 규모를 형성한 것으로 집계됐다.유럽연합 통계청(Eurostat)은 14일 공개한 2024년 의약품 수출‧수입 통계자료를 통해 이 같이 밝혔다.자료에서 언급된 의약품(medicinal and pharmaceutical products)은 임상시험용 의약품에서부터 완제의약품에 이르기까지 전체 의약품을 아우르는 개념으로 사용된 것이다.이에 따르면 유럽연합은 2024년에 총 1,936억 유로(약 2,194억2,670만 달러) 규모의 무역수지 흑자를 기록한 것으로 나타났다.1,936억 유로는 유럽연합이 기록한 역대 최고액 의약품 무역수지 흑자에 해당하는 것이다.2024년에 유럽연합 이외의 지역을 대상으로 한 권역 내 최대 의약품 수출국가를 보면 독일이 679억 유로(약 769억3,430만 달러)로 1위를 차지했다.이와 함께 아일랜드가 566억 유로(약 641억3,080만 달러), 벨기에가 414억 유로(약 469억2,077만 달러)로 각각 2위와 3위에 이름을 올렸다.유럽연합 이외의 지역을 상대로 한 권역 내 최대 의약품 수입국가의 경우 독일 230억 유로(약 260억6,710만 달러), 벨기에 213억 유로(약 241억4,040만 달러), 네덜란드 147억 유로(약 166억6,027만 달러) 등의 순으로 집계됐다.유럽연합 각국의 권역 외 의약품 수출국가들을 보면 미국이 1,198억 유로(약 1,358억7,700만 달러‧38.2% 점유), 스위스가 513억 유로(약 581억8,400만 달러‧16.4% 점유), 영국이 182억 유로(약 206억3,784만 달러‧5.8% 점유) 등의 순으로 분석됐다.반대로 유럽연합 각국의 주요 의약품 수입국가들은 미국 459억 유로(약 520억8,500만 달러‧38.3% 점유), 스위스 391억 유로(약 44억6,870만 달러‧32.6% 점유), 영국 87억 유로(약 98억7,230만 달러‧7.3% 점유) 등의 순으로 조사됐다.

이덕규 2025.04.16
글로벌

노보노디스크, 美서 ‘오젬픽’ 1mg 위조품 요주의

노보 노디스크社는 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체 작용제 계열 2형 당뇨병 치료제 ‘오젬픽’(세마글루타이드) 1mg 주사제 수 백 단위 분량이 미국시장에서 불법 공급망을 통해 유통되고 있다면서 14일 주의를 요망하고 나섰다.이날 노보 노디스크 측은 FDA 또한 웹사이트를 개정해 ‘오젬픽’ 위조품에 대한 정보를 새로 삽입했다고 덧붙였다.노보 노디스크 측에 따르면 압수된 위조품들은 로트번호 PAR0362가 부착되어 있고, 동시에 처음 8개 단위의 숫자들이 51746517로 시작하는 불법적인 일련번호가 삽입되어 있다.로트번호 PAR0362는 진품 로트번호라고 강조하기도 했다.노보 노디스크 측은 하지만 로트번호 PAR0362가 부착되어 있는 가운데 처음 8개 단위의 숫자들이 51746517로 시작되는 제품들의 경우 위조품이므로 사용해선 안 될 것이라고 강조했다.뒤이어 검사가 계속 진행됨에 따라 압수된 위조품들을 대상으로 광범위한 관능검사와 화학검사를 포함한 추가분석이 진행 중이라고 덧붙였다.노보 노디스크 뿐 아니라 FDA도 위조품들의 내용물이나 품질을 확인할 수 없는 만큼 이 같은 위조품들을 사용할 경우 환자들에게 안전성 측면에서 위험한 결과가 나타날 가능성을 배제할 수 없다는 점을 상기시키기도 했다.이날 노보 노디스크 측은 일선약국들에 대해 진품 ‘오젬픽’ 1mg 주사제를 구매하고, 기타 세마글루타이드 함유 제제들의 경우 노보 노디스크 측이 위임한 유통업소들을 통해 구입해 줄 것을 요망했다.환자들에게는 ‘오젬픽’의 겉포장 박스를 이중점검하고, 이를 통해 로트넘버 PAR0362가 부착되어 있는지, 그리고 처음 8개 단위 숫자들이 51746517로 시작되는 일련번호가 삽입되어 있는지 확인해 줄 것을 요망했다.이 같은 번호들이 부착된 제품들의 경우 위조품으로 보이므로 사용해선 안 될 것이라고 강조했다.노보 노디스크 측은 로트번호 PAR0362가 진품의 로트번호라는 점을 유념하는 일이 중요해 보인다고 설명했다.반면 로트번호 PAR0362와 함께 처음 8개 단위 숫자들이 51746517로 시작되는 일변번호가 삽입되어 있는 제품들은 위조품이라는 점을 거듭 강조했다.이에 따라 환자들은 약국을 통해 ‘오젬픽’ 1mg 주사제 진품을 구매토록 하고, 사용 전에 위조품 징후 여부를 점검해 줄 것을 요망했다.

이덕규 2025.04.15
글로벌

산도스ㆍ암젠, 美서 ‘엔브렐’ 反독점 소송 再점화

산도스社가 미국에서 암젠社를 상대로 반독점 소송을 제기했다고 14일 공표했다.블록버스터 자가면역성‧염증성 질환 치료제 ‘엔브렐’(에타너셉트)의 시장 지배적인 지위를 연장하고 견고하게 자리매김토록 하면서 바이오시밀러 제형에 대한 환자 접근성을 차단해 반독점 조항을 위배했다는 것이 산도스 측이 설명이다.‘엔브렐’은 지난 1998년 11월 처음 FDA의 허가를 취득한 블록버스터 드럭이다.다양한 염증성 질환들에 사용되고 있는 생물학적 제제의 일종이기도 하다.이날 산도스는 암젠 측이 보다 비용효율적인 바이오시밀러 제제들의 경쟁가세를 차단했다고 주장했다.(alleges)불법적인 구매활동과 일부 특허권의 남용을 통해 시장에서 ‘엔브렐’의 지위를 탄탄하게 다졌다는 것이다.(entrenching)여기서 언급된 비용효율적인 바이오시밀러 제제들 가운데는 산도스의 에타너셉트 바이오시밀러 제형 ‘이렐지’(Erelzi: 에타너셉트-szzs)가 포함되어 있다.지난해 ‘엔브렐’은 미국시장에서 33억 달러의 매출실적을 기록했다.‘이렐지’의 경우 지난 2016년 8월 FDA로부터 발매를 승인받았다.하지만 암젠 측이 류머티스 관절염에서부터 건선, 건선성 관절염, 강직성 척추염 및 연소성(年少性) 특발성 관절염 등에 이르기까지 각종 만성 염증성 질환을 앓고 있는 750만여명의 미국민들을 위해 이처럼 중요한 치료대안이 미국시장에 지속적으로 진입하지 못하도록 하고 있다고 산도스 측은 언급했다.이로 인해 품질이 높은 데다 좀 더 가성비가 확보된 바이오시밀러 대안들의 시장진입을 통해 비용을 절감하고 접근성이 확대될 수 있었던 다수의 환자들이 혜택을 보지 못하고 있다고 덧붙이기도 했다.산도스는 이에 따라 소송에서 암젠 측이 바이오시밀러 제제들의 경쟁가세를 차단하고자 사용하고 있는 일부 특허권에 대해 금지명령을 내려 자사가 ‘이렐지’를 빠른 시일 내에 미국시장에 발매할 수 있도록 해 줄 것을 요망했다.현행법에 따라 3배에 달할 수 있는 배상금 지급을 요청하기도 했다.반독점 소송은 미국 버지니아州 서부지방법원에서 제기됐다.

이덕규 2025.04.15
글로벌

로슈 ‘컬럼비’ EU서 거대 B세포 림프종 플러스

로슈社는 자사의 항암제 ‘컬럼비’(Columvi: 글로피타맙)가 EU 집행위원회로부터 적응증 추가를 승인받았다고 14일 공표했다.이에 따라 새롭게 추가된 ‘컬럼비’의 적응증은 상세불명인 데다 자가유래 조혈모세포 이식수술(ASCT)이 적합하지 않은 성인 재발성 또는 불응성(R/R) 미만성(彌慢性) 거대 B세포 림프종(DLBCL) 환자들을 치료하기 위해 ‘젬자’(젬시타빈), ‘엘록사틴’(옥살리플라틴)(GemOx)과 병용하는 용도이다.적응증 추가가 승인됨에 따라 ‘컬럼비’ 기반 병용요법은 종양이 재발했거나, 1차 약제를 사용했을 때 반응을 나타내지 않았던 유럽 각국의 미만성 거대 B세포 림프종 환자들을 위한 최초의 이중 특이성 항체 요법제로 자리매김하게 됐다.앞서 ‘컬럼비’는 지난 2023년 7월 2회 이상 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 이후 단계의 재발성/불응성 미만성 거대 B세포 림프종 환자들을 치료하기 위한 용도로 조건부 승인을 취득한 바 있다.이번에 허가를 취득함에 따라 ‘컬럼비’는 조건부 승인이라는 꼬리표를 뗄 수 있게 됐다.로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “1차 약제를 사용한 후 종양이 재발한 미만성 거대 B세포 림프종 환자들에게서 생존기간을 개선해 줄 동종계열 최초 치료제가 ‘컬럼비’라 할 수 있을 것”이라면서 “이번 승인으로 이제 ‘컬럼비’는 치료과정에서 좀 더 이른 단계에 사용해 환자들에게 유익성을 제공할 수 있게 되면서 기존에 내포하고 있는 가치에 중요한 미만성 거대 B세포 림프종 치료제라고 하는 추가적인 가치를 더할 수 있게 됐다”고 말했다.‘STARGLO 시험’을 총괄한 프랑스 릴대학 부속병원의 프랑크 모르슈하우저 교수(혈액학)는 “자가유래 조혈모세포 이식수술이 부적합한 재발성/불응성 미만성 거대 B세포 림프종 환자들이 도전적인 상황에 직면해 있는 환자그룹이라 할 수 있을 것”이라면서 “특히 원발성 불응성 종양을 나타내거나 조기에 재발이 나타났지만, 수월한 접근성이 확보된 데다 효과적인 치료대안이 전 세계적으로도 불충분한 환자들의 경우 한층 더 도전적인 상황에 직면해 있는 형편”이라고 말했다.이번에 새로 사용을 승인받은 ‘컬럼비’ 기반 병용요법은 종양이 재발했거나 1차 약제를 사용했을 때 별다른 반응이 나타나지 않았던 환자들에게 곧바로 사용될 수 있을 것이라고 모르슈하우저 교수는 설명했다.이 같은 사실은 미만성 거대 B세포 림프종의 관리와 관련해서 환영할 만한 소식이라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.EU 집행위는 본임상 3상 ‘STARGLO 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘컬럼비’ 기반 병용요법을 승인한 것이다.시험에서 ‘컬럼비’와 ‘젬자’, ‘엘록사틴’ 병용요법을 진행한 재발성/불응성 미만성 거대 B세포 림프종 환자그룹은 ‘맙테라’(리툭산)와 ‘젬자’, ‘엘록사틴’ 병용요법을 택했던 대조그룹에 비해 총 생존기간이 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 입증됐다.한 예로 평균 11.3개월에 걸친 추적조사를 진행한 후 일차적 분석에서 도출된 결과를 보면 ‘컬럼비’ 기반 병용요법을 진행한 환자그룹의 사망 위험성이 ‘맙테라’ 기반 병용요법을 택했던 대조그룹에 비해 41% 낮게 나타났다.마찬가지로 ‘컬럼비’ 기반 병용요법을 진행한 환자그룹은 종양이 악화되었거나 피험자가 사망에 이른 비율이 ‘맙테라’ 기반 병용요법 대조그룹에 비해 63% 감소한 것으로 나타나면서 핵심적인 이차적 시험목표들이 충족됐다.평균 20.7개월에 걸친 추적조사를 진행하면서 치료절차를 마친 후 뒤따랐던 추적분석 결과를 보면 ‘컬럼비’ 기반 병용요법을 진행한 환자그룹의 평균 총 생존기간이 25.5개월에 달해 ‘맙테라’ 기반 병용요법 대조그룹의 12.9개월을 2배 가까이 상회한 것으로 나타났다.이와 함께 완전반응에 도달한 비율을 보면 ‘컬럼비’ 기반 병용요법을 진행한 환자그룹에서 58.5%에 달해 ‘맙테라’ 기반 병용요법 대조그룹의 25.3%를 2배 이상 상회했다.두 그룹 사이에서 33.2%의 격차가 눈에 띄었다는 의미이다.‘컬럼비’ 기반 병용요법의 안전성을 보면 지금까지 알려진 개별약물들의 안전성 프로필과 궤를 같이했다.미만성 거대 B세포 림프종은 공격적인 유형의 림프종이어서 성인들에게 유병률이 가장 높게 나타나는 혈액암의 하나로 알려져 있다.유럽 각국의 경우 매년 약 3만8,000여명 정도가 미만성 거대 B세포 림프종을 진단받는 것으로 추정되고 있다.1차 약제를 사용한 후 종양이 재발한 미만성 거대 B세포 림프종 환자 10명 가운데 4명 정도와 후속 단계의 치료를 필요로 하는 대다수의 환자들에게서 예후가 취약하게 나타나고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.2차 약제 단계에서 상당한 진전이 이루어진 가운데서도 기존 치료제들의 접근성이라는 도전요인이 존재하는 데다 미만성 거대 B세포 림프종의 공격적인 본성은 종양을 관리할 수 있고 생존기간을 개선해 줄 치료대안이 시급하게 요망되고 있는 현실에 무게를 싣게 하고 있다는 것이 전문가들의 중론이다.‘컬럼비’ 기반 ‘젬자’, ‘엘록사틴’ 병용요법은 완제(off-the-shelf) 요법제여서 신속한 투여가 가능하다.바꿔 말하면 환자들이 차기 치료제의 사용개시가 지연되는 상황을 피할 수 있게 해 줄 것이라는 의미이다.또한 ‘컬럼비’는 목표로 한 최종시점까지 고정된 기간 동안 투여하도록 설계되어 해당기간이 종료된 후에는 무치료(treatment-free) 기간이 뒤따를 수 있다는 장점도 눈에 띈다.한편 ‘컬럼비’는 ‘룬수미오’(모수네투주맙)과 함께 로슈의 업계를 선도하는 CD20×CD3 이중 특이성 항체 프로그램를 구성하고 있다.

이덕규 2025.04.15
글로벌

스미토모 파마, 美 국립암연구소와 R&D 제휴

스미토모 파마 미국지사가 미국 국립보건연구원(NIH) 산하 국립암연구소(NCI)과 공동 연구‧개발 합의(CRADA)를 도출했다고 14일 공표했다.양측은 일부 난치성 암에서 나타나는 메닌(menin) 및 혼합계통(mixed-lineage) 백혈병 단백질 상호작용을 억제하는 경구용 저분자 저해제 엔조메닙(enzomenib)의 잠재력을 평가하기 위해 손을 맞잡은 것이다.스미토모 파마 미국지사와 국립암연구소가 보유하고 있는 전문성을 결합하고 이용해 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있는 잠재적 치료대안으로 주목받기에 이른 엔조메닙에 대한 평가를 보다 면밀하게 진행하겠다는 것이다.엔조메닙은 현재 스미토모 파마 미국지사 측이 재발성 또는 불응성 급성 백혈병 환자들을 대상으로 임상 1/2상 시험을 진행 중이다.메닌 및 혼합계통 백혈병 단백질 상호작용을 표적으로 작용하도록 설계된 항암제 후보물질이 엔조메닙이다.메닌 및 혼합계통 백혈병 단백질 상호작용은 급성 백혈병 뿐 아니라 기타 암세포의 성장과 관련해서도 핵심적인 상호작용의 하나로 알려져 있다.전임상 단계의 시험 결과를 보면 엔조메닙은 라이신메틸 전달효소 2(KMT2A) 재배열 또는 뉴클레오포스민 1(NPM1) 변이를 동반한 사람 급성 백혈병 세포주에서 선택적으로 성장을 저해한 것으로 입증됐다.KMT2A 재배열 또는 NPM1 변이를 동반한 암들은 사망률이 높은 데다 치료대안 선택의 폭은 제한적인 것으로 알려져 있다.양측이 합의한 제휴의 일환으로 엔조메닙은 국립암연구소가 설계한 정밀의학 임상시험인 ‘MyeloMATCH 시험’이 진행될 예정이다.이 시험은 급성 골수성 백혈병 또는 골수이형성 증후군을 진단받은 환자들에게서 치료효과를 개선하는 데 목적을 두고 설계된 시험례이다.또한 엔조메닙은 국립암연구소가 진행할 다른 중요한 프로그램들을 통해서도 효능 탐색이 이루어지게 된다.스미토모 파마 미국지사의 자틴 샤흐 최고 의학책임자는 “재발성/불응성 급성 백혈병 환자들에게서 엔조메닙이 나타낸 고무적인 임상적 활성을 입증한 예비자료가 확보된 것에 대단히 고무되어 있다”면서 “국립암연구소의 지원과 협력에 힘입어 우리가 다른 암들을 대상으로 엔조메닙의 적용을 탐색하면서 긍정적인 모멘텀이 지속될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 말했다.과학적인 전문성과 물적‧인적 자원을 보유한 데다 종양학 분야의 연구 진일보를 위한 헌신이 눈에 띄는 국립암연구소와 제휴해 시급하고 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 환자들을 위해 과학적인 혁신을 보다 폭넓게 추구할 수 있게 된 것을 영광스럽게 받아들인다고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2025.04.15
글로벌

핀란드 제약업계서도 ‘노키아’ 나올까? Feel란드!

핀란드 제약업계가 오는 2030년까지 투자액을 대폭 늘려줄 것을 요청하는 가치제안서를 지난달 21일 정부에 제출해 관심을 모으고 있다.이와 관련, 핀란드 제약기업들은 지난 2023년 한해 동안 총 4억6,000만 유로(약 5억2,358만 달러)를 자국 내에서 투자한 것으로 나타난 바 있다.이 중 절반 정도는 연구‧개발에, 나머지 절반 가량은 제조확대를 위해 투자됐다.핀란드 제약업계의 대표자들은 리카 푸라 재무장관 앞으로 가치제안서를 제출했다.가치제안서에 핀란드 제약업계 대표자들은 정부의 성장계획에서 한몫을 거들고자 하는 강한 의향을 드러내 보였다.이에 따라 오는 2030년에 이르면 제약업계의 투자액이 10억 유로(약 11억 3,930만 달러) 정도로 대폭 확대될 수 있었으면 한다는 바람을 제시했다.동시에 현재의 경영환경이 개선되어 신약의 도입이 좀 더 수월하게 이루어질 수 있어야 한다고 덧붙였다.핀란드 제약협회(PIF)의 안네-마리 비롤라이넨 상무이사는 “글로벌 제약업계의 투자가 경쟁력이 높은 데다 연구 역량이 탁월한 국가들을 중심으로 집중되고 있다”면서 “핀란드의 경우 의료와 웰빙이 사회적 쇄신과 생산성, 경제성장 및 재정적 지속가능성의 원천 가운데 하나로 인식되어 왔음을 유념할 필요가 있을 것”이라고 언급했다.핀란드 제약업계는 총리가 총괄하는 가운데 저명한 경제학자 리스토 무르토와 연구‧혁신위원회(RIC)가 주도하고 있는 ‘성장 여지’(Room for Growth) 프로젝트의 최종보고서 작성이 진행 중인 상황에서 의료‧웰빙 분야의 성장 프로그램을 자체적으로 수립하고 있다.오리온 코퍼레이션社(Orion Corporation)의 리사 후르메 대표는 “의료‧제약 부문이 핀란드에서 최근 투자를 늘리고 있는 데다 수출이 날로 늘어나고 있는 몇 안 되는 업종의 하나”라고 강조했다.오리온 코퍼레이션社는 바이엘社와 함께 전립선암 치료제 ‘뉴베카’(다롤루타마이드)의 공동개발을 진행한 핀란드의 대표적인 제약기업이어서 낯설지 않은 곳이다.후르메 대표는 “예비자료에 따르면 지난해 수출액이 가장 크게 증가한 제품들이 화학산업 제품들”이라면서 “이 중 의약품 수출액은 전년대비 23.4%로 집계되어 최고 증가율을 기록했다”고 강조했다.따라서 제약업계는 핀란드의 연구‧개발 투자액이 국내총생산(GDP) 대비 4%에 도달하도록 하려는 정부의 목표를 달성하는 데 핵심적인 역할을 할 수 있을 것이라고 후르메 대표는 단언했다.하지만 이 같은 바람이 현실화할 수 있으려면 보다 강력하게 전략적인 초점이 맞춰져야 할 뿐 아니라 경영환경의 지속적인 개선이 요망된다고 덧붙였다.개선이 수반되어야 할 핵심적인 부문들로 핀란드 제약협회는 우선 최근 수 년째 하향곡선을 이어왔던 임상시험 건수의 증가를 꼽았다.무르토 박사가 이끄는 워킹그룹이 내놓을 최종보고서 등에서도 제약업종의 연구‧개발 투자를 향상시키기 위해 임상시험 활성화의 중요성을 강조하는 내용이 포함될 것으로 알려지고 있다.한편 핀란드 제약협회에 따르면 현재 글로벌 제약업계는 연간 3,000억 유로(약 3,420억 달러) 안팎의 금액을 연구‧개발에 아낌없이 투자하고 있는 것으로 나타났다.이 중 유럽에서는 지난 2023년 한해 동안 약 470억 유로(약 535억7,300만 달러)를 연구‧개발에 투자한 것으로 집계되고 있다.핀란드의 경우 현재의 투자액을 오는 2030년까지 10억 유로 규모로 확대할 경우 이웃국가들인 스웨덴이나 덴마크와 어깨를 나란히 하는 수준으로 성큼 다가설 수 있게 될 전망이다.이처럼 연구‧개발을 위한 투자액이 늘어날 경우 자연스럽게 의약품 제조 부문에 대한 투자 또한 증가할 수 있을 것으로 핀란드 제약협회는 내다보고 있다.핀란드 제약협회는 “성장을 위한 조치들이 이행되는 일이 중요하지만, 제약업종을 성장을 저해할 수 있는 새로운 조치들이 시행되지 않도록 하는 일 또한 중요해 보인다”고 결론지었다.연구‧개발 투자를 늘리기 위한 핀란드 제약업계의 행보를 유심히 지켜볼 일이다.Feel이 꽂히는 나라!

이덕규 2025.04.15
글로벌

국내학자 ‘NEJM’ 발표 ‘임델트라’ SCLC 유익성

암젠社는 항암제 ‘임델트라’(Imdelltra: 탈라타맙-dlle)가 가장 공격적인 악성종양의 하나로 손꼽히는 소세포 폐암(SCLC) 환자들을 치료하는 데 나타내는 유익성을 평가한 글로벌 임상 3상 ‘DeLLphi-304 시험’의 결과를 11일 공개했다.‘DeLLphi-304 시험’은 백금착제 기반 항암화학요법제 단일제를 사용해 치료를 진행한 후 또는 치료를 진행 중에 종양이 악화된 소세포 폐암 환자들을 대상으로 ‘임델트라’를 투여하면서 사전에 예정되었던 중간분석을 진행한 결과 일차적 시험목표가 충족되었다는 것.기존의 국소 표준치료 항암화학요법제를 사용한 대조그룹과 비교했을 때 ‘임델트라’를 투여한 피험자 그룹에서 총 생존기간이 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 나타났다는 의미이다.특히 ‘임델트라’는 국내학자가 2차 약제로 나타내는 유효성과 안전성에 대한 연구결과를 제 1저자로 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’(NEJM)에 게재한 바 있어 낯설지 않은 항암제이다.소세포 폐암은 전체 종양의 진행단계에 걸쳐 5년 생존률이 5~10% 정도에 불과한 것으로 알려져 있다.암젠社의 제이 브래드너 연구‧개발 담당부회장은 “소세포 폐암이 가장 공격적인 악성종양의 하나여서 보다 효과적인 치료제들을 원하는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재한다”면서 “이번에 ‘DeLLphi-304 시험’에서 도출된 주요한 결과들을 보면 이처럼 파괴적인 종양을 앓고 있는 환자들에게서 압도적인(overwhelming) 임상적 유의성이 입증된 것”이라고 말했다.이와 함께 ‘임델트라’의 표준요법제 지위를 재확인시켜 주는 것이라고 브래드너 부회장은 강조했다.암젠은 이에 따라 이 같은 시험결과를 학계 뿐 아니라 보건당국들과 공유하면서 ‘임델트라’가 세계 각국의 환자들에게 사용될 수 있도록 뒷받침하고자 지속적인 노력을 기울여 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.‘DeLLphi-304 시험’에서 ‘임델트라’의 안전성 프로필을 보면 이미 알려져 있는 이 항암제의 프로필과 대동소이하게 나타났다.‘DeLLphi-304 시험’에서 확보된 상세한 자료는 임박한 의학 학술회의 석상에서 발표될 예정이다.백금착제 기반 항암화학요법제 단일제를 사용해 치료를 진행한 후 또는 치료를 진행 중에 종양이 악화된 소세포 폐암 환자들을 대상으로 ‘임델트라’가 나타내는 효능과 안전성을 평가하기 위해 피험자 무작위 분류, 개방표지 시험으로 설계된 시험 건이 ‘DeLLphi-304 시험’이다.시험에 참여한 피험자들은 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘임델트라’ 또는 국소 표준치료 항암화학요법제를 투여받았다.대조그룹에 속했던 피험자들이 한국, 미국, 캐나다, 호주 및 싱가포르 등에서는 러비넥테딘(lurbinectedin: 제프젤카)을, 일본에서는 암루비신(amrubicin)을 각각 투여받았던 것.이 시험의 일차적 시험목표는 총 생존기간을 평가하는 데 두어졌다.‘임델트라’는 암젠 측 연구진에 의해 유전자 변형을 거친 동종계열 최초 면역치료제이다.T세포들을 활성화시켜 DLL3 발현 소세포 폐암 세포들을 사멸시키기 위해 종양세포들의 DLL3 및 T세포들의 CD3 항체와 결합하는 기전으로 작용한다.DLL3는 소세포 폐암 환자들의 85~96%에서 소세포 폐암 세포들의 표면에서 발현되는 것으로 알려진 단백질의 일종이다.하지만 이 DLL3 단백질은 건강한 세포에서는 최소한으로 발현되어 항암제 연구의 표적으로 주목받고 있다.

이덕규 2025.04.14
글로벌

사노피 톨레브루티닙 다발성 경화증 “슬로다운”

사노피社는 경구용, 뇌 투과성, 생리활성 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제 톨레브루티닙(tolebrutinib)의 임상 3상 ‘HERCULES 시험’에서 도출된 긍정적인 결과가 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’(NEJM)에 게재됐다고 8일 공표했다.톨레브루티닙이 비 재발성 이차진행성 다발성 경화증(nrSPMS) 환자들에게서 장애의 진행속도를 지연시켜 주었음이 입증되었다는 설명이다.이 같은 내용은 현재까지 허가를 취득한 치료대안이 부재한 형편임을 상기할 때 주목할 만한 것이다.또한 경구용, 뇌 투과성 톨레브루티닙이 재발활성과 무관하게 장애의 진행을 표적으로 작용하는 차별화된 기전을 한층 더 탄탄하게 뒷받침하는 것이다.시험결과는 일차적으로 지난해 9월 18~20일 덴마크 코펜하겐에서 개최되었던 유럽 다발성 경화증 치료‧연구위원회(ECTRIMS) 제 40차 학술회의에서 발표됐다.뒤이어 4월 5~9일 미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 열린 미국 신경의학회(AAN) 연례 학술회의 임상시험 본세션에서 보다 심층적인 분석결과가 발표됐다.‘HERCULES 시험’의 글로벌 운영위원회 위원장을 맡고 있는 오하이오州 클리블랜드 소재 클리블랜드 임상신경의학연구소(CCNI)의 로버트 팍스 연구담당 부소장은 “톨레브루티닙이 다발성 경화증을 치료하기 위한 새로운 계열의 치료제라 할 수 있을 것”이라면서 “이처럼 대규모로 진행된 임상 3상 시험에서 톨레브루티닙이 아직까지 허가를 취득한 치료대안이 부재한 비 재발성 이차진행성 다발성 경화증 환자들로 구성된 하위그룹에서 장애의 진행속도를 둔화시켜 주었음이 입증됐다”고 강조했다.이번에 공개된 시험결과는 다발성 경화증을 치료하는 데 새로운 장(章)이 열렸음을 의미한다는 말로 팍스 부소장은 의의를 강조하기도 했다.비 재발성 이차진행성 다발성 경화증을 치료할 수 있는 잠재적으로 새로운 방법을 찾은 것으로 보이기 때문이라는 설명이다.사노피社의 에릭 발스트룀 신경의학 개발 부문 글로벌 대표는 “혈뇌장벽 이면의 장애 진행 기전을 표적으로 작용하는 톨레브루티닙이 다발성 경화증 환자들을 위한 치료방법을 바꿔놓을 치료대안으로 부각될 수 있을 것”이라면서 “이번에 ‘NEJM’에 게재된 자료는 사노피가 다발성 경화증 환자 커뮤니티를 지원하는 데 사세를 집중하고 있는 데다 이 증상의 폭넓은 스펙트럼에 걸쳐 장애에 대응하는 치료의 패러다임을 바꿔놓게 될 것임을 방증하는 것이기 때문”이라고 강조했다.‘HERCULES 시험’에서 도출된 자료를 보면 톨레브루티닙을 복용한 피험자 그룹은 장애의 진행이 나타나기 시작한 시기가 6개월 지연된 것으로 조사된 비율이 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 31%의 격차를 내보여 주목할 만해 보였다.재발형 다발성 경화증 환자들을 대상으로 톨레브루티닙이 나타낸 효능을 평가한 임상 3상 ‘GEMINI 1 시험’과 ‘GEMINI 2 시험’의 결과 또한 ‘NEJM’에 게재됐다.아울러 이번 미국 신경의학회(AAN) 연례 학술회의 임상시험 본세션에서 발표됐다.‘GEMINI 1 시험’과 ‘GEMINI 2 시험’에서 확보된 결과를 보면 일차적 시험목표였던 연간 재발률(ARR) 감소 측면에서 봤을 때 ‘오바지오’(테리플루노마이드)와 대비한 우위가 입증되지 않았다.시험기간 동안 나타난 연간 재발률을 보면 ‘GEMINI 1 시험’에서 톨레브루티닙을 복용한 피험자 그룹이 0.13%, ‘오바지오’를 복용한 피험자 그룹이 0.12%로 집계됐다.‘GEMINI 2 시험’에서는 이 수치가 두 그룹 모두 0.11%로 분석됐다.핵심적인 이차적 시험목표를 분석한 결과를 보면 톨레브루티닙은 장애의 진행을 6개월 지연시킨 비율이 ‘오바지오’를 복용한 대조그룹과 비교했을 때 29%의 격차를 내보였다.톨레브루티닙은 시험에 참여한 전체 피험자들에게서 일반적으로 양호한 내약성을 나타냈다.‘HERCULES 시험’에서 간 효소 수치의 상승은 톨레브루티닙을 복용한 피험자 그룹에서 4.0%, 플라시보 대조그룹에서 1.6%로 각각 집계됐다.시험에서 톨레브루티닙을 복용한 피험자 그룹의 0.5%에서 최대 혈중 알라닌 아미노전이효소(ALT) 수치가 20×ULN을 상회하는 수준으로 증가한 것으로 나타났는데, 이는 복용을 개시한 후 처음 90일 이내에 발생했다.하지만 1건을 제외하면 이 같은 간 효소 수치의 상승은 추가적인 의료적 중재를 통해 해소된 것으로 나타났다.치료 개시 이후 보다 빈도높은 간 효소 모니터링을 진행하기 이전에 톨레브루티닙을 복용한 피험자 그룹에 속했던 1명의 환자가 간 이식수술을 받았지만, 수술 후 합병증으로 인해 사망했다.좀 더 빈도높게 간 모니터링을 진행하면 중증 간 후유증을 완화시키는 데 도움이 될 수 있는 것으로 나타났다.시험에서 나타난 기타 사망사례들은 연구자들이 선택한 치료제와는 무관했던 것으로 평가됐다.톨레브루티닙 복용그룹과 플라시보 대조그룹에서 관찰된 사망자 발생비율은 각각 0.3%로 조사됐다.‘GEMINI 1 시험’과 ‘GEMINI 2 시험’에서 확보된 안전성 분석자료를 보면 부작용은 톨레브루티닙 복용그룹과 ‘오바지오’를 복용한 대조그룹에서 대동소이하게 관찰됐다.한 예로 간 효소 수치의 상승을 보면 톨레브루티닙 복용그룹의 5.6%와 ‘오바지오’ 복용그룹의 6.3%에서 관찰됐다.이와 함께 톨레브루티닙을 복용한 피험자 그룹의 0.5%에서 최대 혈중 알라닌 아미노전이효소(ALT) 수치가 20×ULN을 상회하는 수준으로 나타났는데, 예외없이 처음 복용을 개시한 후 90일 이내에 나타났다.사망자는 톨레브루티닙 복용그룹의 0.2%와 ‘오바지오’ 복용그룹의 0.1%에서 각각 발생했는데, 피험자들이 복용한 약물들과는 무관한 것으로 평가됐다.한편 톨레브루티닙의 비 재발성 이차진행성 다발성 경화증(nrSPMS) 치료 및 성인 다발성 경화증 환자들에게서 재발활성과 무관하게 장애 축적의 지연 허가신청 건은 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정되어 오는 9월 28일까지 승인 유무에 대한 결론이 도출될 수 있을 전망이다.아울러 유럽 의약품감독국(EMA)에서도 심사가 진행 중이다.

이덕규 2025.04.14
글로벌

J&J 경구 판상형 건선 치료제 75%가 “깨끗해요”

존슨&존슨社가 임상 3상 ‘ICONIC-LEAD 시험’에 참여한 피험자 하위그룹에서 도출된 아이코트로킨라(icotrokinra‧‘JNJ-2113’)의 새로운 분석자료를 10일 공개했다.‘ICONIC-LEAD 시험’은 중등도에서 중증에 이르는 청소년 및 성인 판상형 건선 환자들을 대상으로 전신요법제가 나타내는 효능‧안전성을 평가하기 위해 진행된 첫 번째 임상 3상 등록시험례이다.이 시험에서 확보된 자료는 8~11일 아르헨티나 부에노스아이레스에서 개최된 제 15차 세계 소아피부의학(WCPD) 연례 학술회의에서 발표됐다.시험에서 아이코트로킨라를 1일 1회 경구복용한 청소년 환자그룹의 경우 16주차에 평가했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 피부가 “깨끗하게” 또는 “거의 깨끗하게” 개선된 피험자들의 비율이 괄목할 만하게 높게 나타난 가운데 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 확인되지 않았다.아이코트로킨라는 인터루킨-23 수용체를 선택적으로 차단하는 기전의 동종계열 최초 표적 경구용 펩타이드이다.현재 중등도에서 중증에 이르는 12세 이상 청소년‧성인 판상형 건선 환자들을 대상으로 한 임상시험 건들이 진행 중이다.시험에서 아이코트로킨라를 1일 1회 경구복용한 청소년 환자그룹의 경우 84.1%가 ‘연구자에 의한 전반적인 평가’(IGA) 0/1 반응 지표를 적용해 16주차에 평가했을 때 0점(즉, 깨끗하게) 또는 1점(즉, 거의 깨끗하게)을 나타낸 것으로 분석됐다.이와 함께 같은 시점에서 ‘건선 부위 면적 및 중증도 지수’(PASI) 90 지표를 적용해 평가했을 때 70.5%가 도달한 것으로 나타나 증상이 90%까지 개선되었음을 방증했다.반면 플라시보 대조그룹의 경우에는 이 수치가 각각 27.3%와 13.6%에 머물렀다.마찬가지로 24주차까지 평가한 증상 개선 반응률을 보면 청소년 환자그룹의 86.4%가 IGA 0점 또는 1점에 도달한 것으로 나타난 가운데 PASI 90 지표를 적용했을 때 88.6%가 도달한 것으로 집계됐다.24주차에 평가했을 때는 청소년 환자그룹의 75%가 IGA 0점, 63.6%가 PASI 100에 도달한 것으로 분석됐다.‘ICONIC-LEAD 시험’에 참여한 캘리포니아대학 샌디에이고 캠퍼스(UCSD) 의과대학의 로렌스 아이켄필드 교수 겸 샌디에이고 소재 래디 아동병원 소아‧청소년 피부의학과장은 “임상 3상 ‘ICONIC-LEAD 시험’에 참여한 하위그룹을 분석한 자료를 볼 때 아직까지 첨단 치료제를 투여받지 못한 중등도에서 중증에 이르는 청소년 판상형 건선 환자들을 위한 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있을 만한 인상적인 효능비율을 나타냈음이 입증됐다”는 말로 의의를 강조했다.아이켄필드 교수는 뒤이어 “연소자층 판상형 건선 환자들의 경우 눈에 확연하게 띄는 데다 불편함을 동반하는 증상의 특성으로 인해 다른 연령대 환자들과 다른 도전요인들에 직면하고 있는 형편이어서 그들의 니즈와 취향에 부합되는 효과적인 치료대안의 확보가 무엇보다 중요하다고 말할 수 있을 것”이라고 강조했다.시험에서 아이코트로킨라는 호의적인 안전성 프로필이 입증됐다.16주차에 평가했을 때 아이코트로킨라를 복용한 청소년 환자그룹의 50%에서 한가지 이상의 부작용이 수반된 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 73%를 도리어 적잖이 하회했을 정도.아울러 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 확인되지 않았다.존슨&존슨 이노버티브 메디슨社의 리자 오다우드 면역 피부질환 치료제 부문 부사장은 “중등도에서 중증에 이르는 청소년 판상형 건선 환자들이 피부를 완전히 깨끗하게 개선해 줄 수 있는 효과적인 치료대안이 개발되어 나올 때까지 마냥 기다려 주기를 기대하기 어렵다는 현실이 ‘ICONIC’ 프로그램의 일환으로 이들 연소자층 환자그룹을 대상으로 연구를 진행하는 데 기폭제가 됐다”고 말했다.오다우드 부사장은 또 “이번에 공개된 자료가 차세대 치료제들의 유망성을 방증하는 것”이라며 “아이코트로킨라가 중등도에서 중증에 이르는 청소년 판상형 건선 환자들에게 1일 1회 복용으로 호의적인 안전성 프로필과 피부를 완전히 깨끗하게 개선해 줄 수 있는 차별화된 치료대안으로 각광받을 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

이덕규 2025.04.14
글로벌

첫 후각장애 치료제 임상 2상 피험자 충원 매듭

미국 플로리다州 델레이 비치에 소재한 후각상실 치료제 개발 전문 재생의학 제약기업 시라노 테라퓨틱스社(Cyrano Therapeutics)가 후각장애 치료제를 개발하기 위한 임상 2상 ‘FLAVOR 시험’의 피험자 충원을 종결지었다고 10일 공표했다.‘FLAVOR 시험’은 새로운 연무(煙霧) 비강분무제 후보물질 ‘CYR-064’의 효능을 평가하기 위해 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 다중용량 시험으로 설계된 시험 건이다.후각장애 치료제를 개발하기 위해 진행할 임상시험의 명칭에 향기, 풍미, 향미 등을 의미하는 단어인 ‘FLAVOR’를 이니셜로 조합해 명명한 부분이 눈길을 끈다.‘CYR-064’는 바이러스 감염 후 후각장애 치료제로 개발이 진행 중인 기대주이다.앞서 시라노 테라퓨틱스는 지난 2월 일본 쿄린 파마슈티컬스社(Kyorin Pharmaceutical‧杏林製藥)와 선택권 행사권한을 포함한 제휴 계약을 체결하면서 ‘CYR-064’의 개발‧발매를 진행할 수 있는 권한을 확보한 바 있다.‘FLAVOR 시험’의 자료는 올해 4/4분기 중 도출되어 나올 수 있을 전망이다.‘FLAVOR 시험’은 ‘CYR-064’가 바이러스 감염 후 후각장애 증상을 치료하는 데 나타내는 안전성, 내약성 및 효능을 플라시보 대조그룹과 6개월여에 걸쳐 비교평가하기 위해 미국 내 14개 의료기관에서 총 150명의 환자들이 충원됐다.바이러스 감염 후 후각장애는 만성 감각 관련장애의 일종으로 아직까지 FDA의 허가를 취득한 치료제가 부재하지만, 유병률이 갈수록 증가하고 있는 형편이다.미국, 유럽 및 일본의 환자 수가 6,000만명을 상회하는 데다 세계 각국으로 범위를 확대하면 수 백만명에 달할 것으로 추정될 정도다.시라노 테라퓨틱스社의 릭 제프리온 대표는 “임상 2상 ‘FLAVOR 시험’의 피험자 충원이 마무리된 것이 최초의 잠재적 바이러스 감염 후 후각장애 치료제를 개발하고자 하는 우리의 소임을 이행하기 위한 과정에서 중요한 성과에 도달했음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.그는 뒤이어 “임상연구에 힘을 보태고 있는 환자들과 연구자들에게 깊은 감사의 뜻을 전하고 싶다”며 “우리는 ‘CYR-064’의 개발단계에서 한 걸음 더 앞으로 나아가는 데 중요한 의미를 내포한 자료를 도출해 분석하는 데 힘을 기울일 것”이라고 덧붙였다.‘CYR-064’는 특허를 취득한 광범위 포스포디에스테라제(PDE) 저해제의 일종에 속하는 비강분무제이다.후각 뉴런의 민감성을 향상시키고, 후각을 회복시킬 수 있는 약물로 설계됐다.‘CYR-064’의 핵심적인 구성요소를 이루는 약물전달 시스템은 “Ursatec’s 3K” 펌프 시스템과 ‘Resyca’ 연무 분무기술이 결합되어 약물이 후각 부위에서 정확하게 표적 침전될 수 있도록 한 것이다.방출조절 미세 물방울 크기의 연무 제제와 저속 분무 기술이 결합된 “Ursatec’s 3K” 펌프 시스템은 약물의 침전(drug deposition)과 흡수도를 높여 치료효과를 높여줄 수 있을 것으로 보인다.이 같은 첨단 약물전달 기전은 환자들에 대한 치료결과를 극대화하면서 약물투여를 간편하게 해 줄 것이라는 장점이 눈에 띈다.‘FLAVOR 시험’을 총괄하고 있는 텍사스州 휴스턴 소재 휴스턴 감리교병원 이비인후과‧두경부 수술과의 마스 타카시마 교수는 “임상 2상 ‘FLAVOR 시험’의 피험자 충원이 완료된 것이 최초의 바이러스 감염 후 후각장애 환자 치료제를 선보이기 위해 우리가 기울이고 있는 노력에서 중요한 성과가 이루어졌음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.‘CYR-064’는 바이러스 감염 후 후각장애 환자들을 위한 최초의 증가 기반 치료제로 자리매김할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2025.04.14
글로벌

‘옵디보’+‘여보이’ FDA 간세포암 1차 약제 격상

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 항암제 ‘옵디보’(니볼루맙)와 ‘여보이’(이필리뮤맙)를 병용하는 요법이 성인 절제수술 불가성 또는 전이성 간세포암종(HCC) 환자들을 치료하기 위한 1차 약제로 FDA의 허가를 취득했다고 11일 공표했다.간세포암종은 가장 빈도높게 나타나는 원발성 간암으로 자리매김해 왔다.FDA는 피험자 무작위 분류, 개방표지, 글로벌 임상 3상 ‘CheckMate-9DW 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법의 간세포암종 1차 약제 적응증 추가를 승인한 것이다.이 시험은 앞서 전신요법제를 사용한 전력이 없는 절제수술 불가성 또는 전이성 간세포암종 환자들을 대상으로 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법 또는 연구자들이 선택한 티로신 인산화효소 저해제 단독요법을 진행한 시험례이다.시험에서 연구자들이 선택한 티로신 인산화효소 저해제는 ‘렌비마’(렌바티닙) 또는 ‘넥사바’(소라페닙)였다.시험을 진행한 결과 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 대조그룹과 비교했을 때 총 생존기간과 총 반응률이 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.‘CheckMate-9DW 시험’을 총괄한 조지타운대학 병원의 아이우 루스 박사는 “임상 3상 ‘CheckMate-9DW 시험’의 결과를 근거로 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법은 승인한 것은 간암 발생률이 지난 40년 동안 3배나 급증한 데다 간세포암종 환자들의 예후가 여전히 취약한 형편임을 상기할 때 환자들을 위해 중요한 진전이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.심도깊은 반응이 입증된 새로운 1차 약제 치료대안이 성인 간세포암종 환자들에게 사용될 수 있게 된 것은 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하는 데 도움을 줄 수 있게 되었음을 의미하는 것이라고 루스 박사는 의의를 설명했다.루스 박사는 “이번 시험에서 대조그룹과 비교한 결과 도출된 입증자료의 견고성을 감안할 때 ‘옵디보’와 ‘여보이’를 병용하는 요법이 절제수술 불가성 또는 전이성 간세포암종 환자들을 위한 1차 약제 표준요법제로 자리매김할 잠재적 가능성에 무게를 싣게 한다”고 덧붙이기도 했다.‘CheckMate-9DW 시험’에서 대조그룹에 포함되었던 환자들의 85%는 ‘렌비마’를, 15%는 ‘넥사바’를 사용한 치료를 받았다.시험에서 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 평균 총 생존기간을 보면 23.7개월로 도출되어 ‘렌비마’ 또는 ‘넥사바’ 단독요법을 사용한 대조그룹의 20.6개월을 상회했다.‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 사망 위험성이 대조그룹에 비해 21% 낮게 나타났다는 의미이다.마찬가지로 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 3년차 시점에서 평가한 총 생존률이 38%에 달해 ‘렌비마’ 또는 ‘넥사바’ 단독요법을 사용한 대조그룹의 24%를 상회했다.시험에서 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 총 반응률이 36.1%로 집계되어 ‘렌비마’ 또는 ‘넥사바’ 단독요법을 진행한 대조그룹의 13.2%와 비교했을 때 훨씬 더 심도깊은 반응을 내보였다.반응기간을 보더라도 ‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 평균 반응기간이 30.4개월에 달해 ‘렌비마’ 또는 ‘넥사바’ 단독요법을 진행한 대조그룹의 12.9개월에 비해 확연한 우위를 내보였다.‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법의 안전성 프로필은 탄탄하게 확립되었고, 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 확인되지 않았다.‘옵디보’와 ‘여보이’ 병용요법은 폐렴, 대장염, 간염/간독성, 내분비증, 신장 기능부전을 동반한 신장염, 피부 부작용, 기타 면역 매개성 부작용 등을 포함한 중증 및 치명적인 면역 매개성 부작용에 유의토록 하는 내용의 ‘주의‧경고문’이 삽입된 가운데 사용되고 있다.이와 함께 약물주입 관련 부작용, 동종이계 조혈모세포 이식수술(HSCT) 합병증, 배아-태아 독성, ‘옵디보’를 탈리도마이드 유사체 및 덱사메타손과 병용한 다발성 골수종 환자들에게서 사망률 증가 등에 유의토록 하는 내용의 ‘주의‧경고문’이 삽입되고 있다.‘옵디보’를 탈리도마이드 유사체, 덱사메타손과 병용하는 요법을 다발성 골수종 환자들에게 임상시험 이외에는 사용이 권고되지 않고 있다.브리스톨 마이어스 스퀴브社 미국 종양학 영업부문의 웬디 쇼트 바티 부사장은 “간세포암종 환자들을 위한 1차 약제로 ‘옵디보’와 ‘여보이’를 병용하는 요법이 BMS가 연구에 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것이자 암환자들을 위해 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미한다”면서 “오늘 승인이 BMS의 이중 면역요법제 분야에서 구축해 온 유산을 바탕으로 이루어진 것”이라고 말했다.이번 주에 들어서만 위장관계 종양 분야에서 ‘옵디보’와 ‘여보이’를 병용하는 요법이 두 번째로 허가를 취득한 것이 우리는 대단히 고무되어 있다고 바티 부사장은 언급했다.이 새로운 1차 약제 치료대안이 하루빨리 필요로 하는 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙이기도 했다.‘옵디보’와 ‘여보이’를 병용하는 요법은 앞서 지난 2020년 임상 1/2상 ‘CheckMate-040 시험’에서 도출된 결과를 근거로 가속승인을 취득한 이래 앞서 ‘넥사바’를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 진행성 간세포암종 환자들을 위한 2차 약제로 빈도높게 사용되어 왔다.이날 FDA의 결정으로 ‘옵디보’와 ‘여보이’를 병용하는 요법을 완전승인으로 지위가 격상된 데다 ‘CheckMate-9DW 시험’의 결과를 근거로 1차 약제로 사용범위가 확대될 수 있게 됐다.

이덕규 2025.04.14
글로벌

單클론 항체 등 동물실험 요건 FDA 단계적 폐지

FDA가 신약개발을 진행하는 과정에서 필요로 하는 동물실험을 단계적으로 폐지하는 내용의 플랜을 10일 공개했다.모노클로날 항체 치료제들과 기타 각종 치료제들의 개발을 진행할 때 요구되고 있는 동물실험을 보다 효과적이면서 사람과 상관성이 좀 더 긴밀한 방법들로 대체해 나가겠다는 것이다.이처럼 새로운 접근방법은 의약품 안전성을 개선하고, 평가절차를 가속화하는 동시에 동물실험 건수를 감소시키고, 전체적인 연구‧개발 비용을 절감해 궁극적으로는 약가를 낮추기 위한 취지에서 설계된 것이다.이에 따라 FDA의 현행 동물실험 요건은 실험건수를 줄이고, 보다 세련된 방법으로 변경하고, 다양한 방법들로 대체될 수 있을 것으로 보인다.여기서 언급된 다양한 방법들 가운데는 인공지능(AI) 기반 독성 전산(電算) 모델, 실험실에서 진행되는 세포주 및 오가노이드(organoid: 臟器 유사체) 독성검사 등이 포함되어 있다.이 같은 방법들은 임상시험 계획(IND) 제출 부분에서 곧바로 시행에 들어갈 예정이다.임상시험 계획을 제출할 때 새로운 접근방법(NAMs) 자료를 포함하도록 권장하겠다는 것.상세한 내용은 FDA가 오늘(10일) 공개한 로드맵에 제시되어 있다.또한 FDA는 효능을 확인할 때 관련규제가 동등하고, 임상시험이 이미 진행된 다른 국가에서 이미 존재하는 실제 임상현장 안전성 자료를 사용한다는 방침이다.FDA의 마틴 A. 매커리 신임 최고책임자는 “너무나 오랜 기간 동안 제약기업들이 세계 각국에서 방대한 규모의 사람들에 의해 사용되어 관련자료가 존재하는 의약품들과 관련해서 추가로 동물실험을 진행해 왔다”면서 “오늘 공개된 계획은 의약품 평가에서 패러다임의 변화를 지향하고, 미국민들을 위해 치유와 유의미한 치료가 가속화되도록 하는 동시에 각종 실험에 희생되는 동물들의 개체수를 줄이기 위한 취지에서 나온 것”이라고 말했다.매커리 최고책임자는 뒤이어 “인공지능 기반 전산 모델이나 사람의 장기(臟器) 모델 기반 실험실 시험, 실제 임상현장 임상자료 등을 사용해 우리는 안전한 치료제를 환자들에게 보다 신속하고 신뢰할 만하게 공급할 수 있게 될 뿐 아니라 연구‧개발 비용을 절감하고 약가 또한 낮출 수 있게 될 것”이라며 “이는 공중보건과 윤리를 위한 윈-윈 게임이라 할 수 있다”고 강조했다.이날 FDA는 모노클로날 항체 안전성 평가와 관련한 동물실험을 대체할 때 기대할 수 있는 핵심적인 성과들을 5가지로 요약했다.첫째, 첨단 컴퓨터 시뮬레이션의 활용이다.공개된 로드맵이 개발자들로 하여금 컴퓨터 모델과 인공지능(AI)을 사용해 약물의 작용(behavior)을 예측하도록 장려하게 될 것이라는 의미이다.예를 들면 소프트웨어 모델이 모노클로날 항체가 사람의 체내에서 전달되는 과정을 시뮬레이션하고, 이 같은 체내 전달을 근거로 부작용과 해당 의약품의 분자적 조성을 예측할 수 있게 된다는 설명이다.FDA는 이 같은 방법이 동물실험 건수를 획기적으로(drastically) 줄일 수 있게 해 줄 것이라는 믿음을 드러내 보였다.둘째, 사람 기반 실험 모델(Human-Based Lab Models)의 확립이다.FDA는 간, 심장 및 면역기관 등과 같은 사람의 장기(臟器)들을 모방한 사람의 장기 유사체들(organoids)과 장기 칩(organ-on-a-chip) 시스템을 실험실에서 배양해(lab-grown) 의약품 안전성을 검사할 때 사용하도록 권장할 방침이다.이 같은 실험방법들은 동물실험에서 간과될 수 있는 독성의 영향을 내보일 수 있고, 따라서 사람들에게서 나타나는 반응을 좀 더 직접적으로 관찰할 수 있게 해 줄 것으로 FDA는 기대했다.(more direct window)셋째, 규제 관련 인센티브의 부여이다.FDA는 위에서 언급된 새로운 방법들로부터 도출된 자료를 고려해 반영하도록 관련지침들을 개정할 방침이다.동물을 사용하지 않고 검사를 진행해 확보된 강력한 안전성 자료를 제출하는 기업들의 경우 일부 동물실험 절차들이 제외될 수 있도록 심사절차를 간소화하고, 투자를 장려한다는 복안이다.넷째, 신약개발이 신속하게 진행될 수 있을 것이라는 전망이다.이처럼 현대적인 기술들이 활용되면 신약개발 절차들이 신속하게 진행될 수 있도록 돕고, 따라서 모노클로날 항체 치료제들이 안전성의 약화를 수반하지 않으면서 환자들에게 보다 빠른 시일 내에 공급될 수 있게 될 것이라는 설명이다.다섯째, 규제과학 분야에서 확보하게 될 리더십이다.FDA는 이번에 공개한 조치들을 통해 현대 규제과학에서 글로벌 리더로서 맡은 바 역할을 재확인하고, 제약업계에 새로운 표준을 확립하고, 혁신적인 검사방법들이 채택될 수 있도록 장려할 수 있게 될 것으로 기대했다.미국에서 의회와 학계가 최근들어 좀 더 사람과 밀접한 관련이 있는 검사방법을 사용하도록 압박의 강도를 높여왔음을 상기시켜 주는 대목이다.FDA는 오늘 발표가 기술진보에 따라 규제과학을 현대화하기 위한 행보의 일환이라 할 수 있을 것이라고 설명했다.FDA는 범부처협력위원회(ICCVAM)를 통해 이처럼 혁신적인 방법들이 하루빨리 인정받고 선택될 수 있도록 하기 위해 국립보건연구원(NIH), 국가 독성 프로그램(NTP) 및 보훈처(DVA) 등과 긴밀한 협력을 진행하고 있다.FDA와 연방정부의 제휴기관들은 로드맵을 논의하고 관련단체 등의 의견을 청취하고 반영하기 위해 올해 하반기 중 공공 워크숍을 개최키로 했다.차후 FDA는 모노클로날 항체 개발업체들을 선택해 긴밀한 협력과 논의를 진행하면서 비 동물 기반 검사전략을 사용하는 파일럿 프로그램에 착수할 방침이다.이 파일럿 연구에서 도출되는 내용은 보다 폭넓은 정책변화에 반영될 수 있도록 할 예정이다.매커리 최고책임자는 “새로운 방법들이 뿌리를 내리면 개와 영장류를 포함한 수많은 동물들이 더 오랜 기간 동안 생존할 수 있게 될 것”이라고 강조했다.

이덕규 2025.04.11
글로벌

瑞 노바티스, 美 환자用 의약품은 美서 만든다!

내 꿈은 내가 꾸고, 미국 환자들에게 사용될 의약품은 미국에서 생산한다!스위스(瑞西) 노바티스社가 미국에서 앞으로 5년여 동안 총 230억 달러를 투자해 인프라를 강화하겠다는 계획을 10일 공개했다.미국 환자들을 치료하는 데 사용될 자사의 핵심적인 의약품들을 미국 내에서 제조하겠다는 것이다.이날 공개된 계획에 따라 노바티스는 현재의 미국 내 제조, 연구 및 기술 인프라를 괄목할 만하게 확대할 수 있게 됐다.신규시설 7곳을 포함한 10곳의 시설을 미국 내에 두게 된 데다 미국 내에서 총 1,000명에 육박하는 인력을 사내에 고용하고, 이와 별도로 4,000여명의 추가적인 고용이 이루어지게 될 것이라는 것이다.제조 인프라의 경우 원료의약품(APIs) 뿐 아니라 생물학적 제제 생산용 원료물질, 2차 생산(secondary production) 및 패키징 부분 등이 포함된다.그 내역을 좀 더 상세하게 살펴보면 첫째, 캘리포니아州 샌디에이고에 1곳의 생물의학 연구혁신 허브를 건립해 자사의 미국 내 두 번째 글로벌 연구‧개발 허브가 되도록 하겠다는 내용이 눈에 띈다.둘째, 4곳의 새로운 제조시설들을 건립키로 한 가운데 이들이 들어서 州들은 결정될 예정이다.4곳 가운데 3곳은 생물학적 제제 원료물질, 완제의약품(drug products), 디바이스 조립‧포장 시설들이고, 나머지 1곳은 화학합성 의약품 원료, 경구용 액제 및 패키징 시설이다.셋째, 2곳의 새로운 방사성 리간드 치료제(RLT) 제조시설을 플로리다州와 텍사스州에 건립한다.넷째, 현재 인디애나州 인디애나폴리스, 뉴저지州 밀번 및 캘리포니아州 칼스바드에 각각 들어서 있는 3곳의 방사성 리간드 치료제 제조시설을 확충한다.이 같은 투자에 힘입어 노바티스는 저분자 의약품과 생물학적 제제들을 포함해 자사의 핵심적인 기술 플랫폼들이 적용된 가운데 미국 내에서 탄탄한 제조역량을 구축할 수 있게 됐다.노바티스는 이미 비단 미국 뿐 아니라 세계 각국의 환자들에게 사용될 자사의 가장 혁신적인 첨단 치료제들을 미국 내에서 제조하고 있다.이 가운데는 유전자 치료제, 세포 치료제 및 방사성 리간드 치료제 제조와 같은 첨단 기술 플랫폼들이 포함되어 있다.이날 공개된 신규 투자계획에 힘입어 노바티스의 짧은 간섭 RNA(siRNA) 기술이 적용된 의약품 제조가 처음으로 미국에서 이루어질 수 있게 됐다.바꿔 말하면 항암제에서부터 면역성 질환 치료제, 신경계 질환 치료제, 심혈관계 치료제, 신장질환 치료제 및 대사계 질환 치료제들에 이르기까지 자사의 주요 치료제 영역 전반에 걸쳐 미국 내에서 제조되는 비중이 괄목할 만하게 늘어나게 될 것이라는 의미이다.새로운 제조역량을 배양하게 됨에 따라 노바티스는 자사의 핵심적인 의약품들을 제조 첫단계에서부터 최종단계에 이르기까지(end-to-end) 100% 미국에서 제조할 수 있게 될 전망이다.노바티스社의 바스 나라시만 회장은 “미국에서 강력한 존재감을 구축하고 있는 스위스 제약기업으로서 이번에 공개한 투자가 우리의 공급사슬과 핵심적인 기술 플랫폼들이 미국에서 만개하면서 강력한 미국시장 성장전망에 힘을 싣게 해 줄 것”이라고 강조했다.이번에 공개한 투자는 아울러 미국의 혁신 친화적인 정책과 규제환경이 반영된 것이어서 차세대 의료 혁신을 탐색할 수 있는 우리의 역량을 강화시켜 줄 것이라고 나라시만 회장은 설명했다.덕분에 우리는 외부 환경변화에 대비하고, 2025년 경영목표 뿐 아니라 중‧장기 매출성장 전망, 오는 2027년 핵심적인 이익지표들이 40% 이상 향상될 수 있도록 하겠다는 지향목표 등에 한층 더 확신을 가질 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.공개된 투자내역을 보면 캘리포니아州 샌디에이고에 11억 달러를 투자해 첨단 연구시설을 건립해 연구‧개발 허브로 삼겠다는 내용이 포함되어 있다.세계적인 과학 인프라와 약물전달 역량을 갖춘 가운데 구축될 이곳은 노바티스 소속 연구진들이 의약품의 미래를 재정립하기 위한 노력을 배가하고 강화시켜 줄 수 있을 전망이다.오는 2028~2029년 사이에 문을 열 것으로 예상되는 새로운 복합시설은 노바티스의 미국 서부 해안지역 생물의학 연구의 중심지 역할을 하면서 매사추세츠州 캠브리지와 스위스 바젤에 소재한 기존 허브의 역할을 보완해 줄 것으로 보인다.이와 함께 플로리다州와 텍사스州에 소재해 있는 방사성 리간드 치료제 제조시설을 확대한다는 계획이 주목할 만해 보인다.노바티스는 상용(商用) 방사성 리간드 치료제 포트롤리오를 구축하고 있는 유일한 제약사이자 방사성 리간드 치료제 제조시설 네트워크 전반에 걸쳐 전문성과 특화된 공급사슬, 제조역량을 확립하고 있는 제약사이다.최근 미국에서 방사성 리간드 치료제 수요가 부쩍 증가한 가운데 노바티스는 뉴저지州 밀번 및 인디애나州 인디애나폴리스에 소재한 제조시설을 이미 확충하고 있다.현재는 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 자사의 미국 내 3번째 방사성 리간드 치료제 제조시설을 건립 중이다.미국은 현재 노바티스의 최우선 순위 시장 가운데 한곳으로 확고하게 자리매김하고 있다.200여년의 역사를 보유한 노바티스는 미국시장에서 인프라를 구축하고 강화하기 위한 일련의 단계들을 거치고 있다.앞으로 5년 동안 노바티스의 미국 현지법인이 투자할 금액은 500억 달러에 육박할 것으로 추정되고 있다.이는 노바티스가 미국시장에 사세를 집중하고 있음을 명확하게 방증하는 것이다.노바티스!스위스 제약사 같기도, 미국 제약사 같기도..

이덕규 2025.04.11
글로벌

바이엘, 희귀암 치료제 6년여 만 허가지위 격상

바이엘社는 자사의 동종계열 최초 TRK 단백질 저해제 계열 희귀암 치료제 ‘비트락비’(Vitrakvi: 라로트렉티닙)가 FDA로부터 완전승인(full approval)을 취득했다고 10일 공표했다.그렇다면 가속승인(accelerated approval)을 처음 취득한 후 6년 5개월여 만에 허가지위가 격상된 것이다.‘비트락비’는 신경영양 수용체 티로신 인산화효소(NTRK) 유전자 융합을 나타내고 후천성 내성 변이는 동반하지 않은 소아‧성인 고형암 환자들을 위한 치료제이다.전이성을 나타내거나 외과적 절제가 중증 질환으로 귀결될 가능성을 배제할 수 없고, 다른 치료대안들을 사용했을 때 만족할 만한 결과를 얻지 못했거나, 선행 치료 후에도 종양이 악화된 환자들이 ‘비트락비’의 사용대상이다.‘비트락비’는 다양한 유형의 NTRK 유전자 융합 양성 고형암에서 임상적으로 유의미한 데다 지속적인 반응을 나타낸 것으로 입증됐다.‘비트락비’는 지난 2018년 11월 FDA로부터 가속승인을 취득한 바 있다.바이엘社의 찬드라 고다 미국시장 ‘비트락비’ 브랜드 담당대표는 “이번에 FDA로부터 처음으로 NTRK 저해제가 완전승인을 취득한 것은 바이엘 팀원들이 기울인 연구와 헌신이 정점에 도달했음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.고다 대표는 뒤이어 “우리가 환자들을 위한 약속을 이행하면서 이처럼 괄목할 만한 진일보를 실현한 것에 자부심을 느낀다”며 “소아‧성인 NTRK 유전자 융합 양성종양 환자들에게 완전승인을 취득한 치료대안을 공급할 수 있게 된 것이기 때문”이라고 의의를 설명했다.이 같은 성과는 환자와 환자가족들 특유의 니즈에 부응할 혁신적인 솔루션을 제공하기 위해 헌신을 아끼지 않은 바이엘에 한층 더 힘을 실어주는 것이라고 덧붙이기도 했다.렁제비티(LUNGevity)재단의 앤드리어 페리스 회장은 “FDA가 ‘비트락비’를 완전승인한 것이 환영할 만한 진일보이자 NTRK 유전자 융합 양성종양 환자들을 위한 치료대안의 지위를 한층 더 탄탄하게 확립할 수 있도록 해 준 것”이라고 단언했다.이 같은 성과는 현재의 환자들에게 유익성을 제공해 주는 것이자 동시에 미래의 NTRK 유전자 치료제들의 진보를 위한 신작로를 만들어 주는 일에 비유할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.FDA는 다기관, 개방표지, 단일그룹 시험으로 설계된 3건의 임상시험에서 확보된 자료를 근거로 ‘비트락비’의 완전승인을 결정한 것이다.‘LOXO-TRK-14001 시험’과 ‘SCOUT 시험’, ‘NAVIGATE 시험’ 등이 그것이다.이들 시험에는 NTRK 유전자 융합을 동반한 소아‧성인 절제수술 불가성 또는 전이성 고형암 환자들이 피험자로 참여해 분석작업을 거쳤다.전체 피험자들은 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 후에도 종양이 악화되었거나, 수술을 필요로 하는 환자들이었다.시험이 진행되는 동안 주요 효능지표들로는 ‘고형암 반응평가 기준’(RECIST v1.1)에 의거해 맹검사외심사위원회(BIRC)가 평가한 총 반응률과 반응지속기간이 적용됐다.안전성 평가의 경우 3건의 임상시험에 참여한 총 444명의 환자들을 대상으로 이루어졌다.효능 평가결과를 보면 완전반응률 24%와 부분반응률 36%를 포함해 총 60%의 반응률이 도출됐다.완전반응을 나타낸 피험자들 가운데 5%는 병리학적 완전반응을 나타낸 것으로 분석됐다.외과적 절제술을 받았고 수술 후 병리학적 평가에서 종양세포들이 검출되지 않았고 음성 경계(negative margins)를 나타낸 환자들은 병리학적 완전반응을 나타낸 환자들로 분류됐다.이들은 종양이 체내의 다른 부위에서도 전혀 관찰되지 않은 환자들이었다.평균 반응지속기간을 보면 43.3개월에 달한 것으로 집계됐다.실험실 검사결과의 이상을 포함해 전체 피험자들의 20% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 ‘비트락비’의 부작용을 보면 혈중 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 수치의 증가, 혈중 알라닌 아미노전이효소(ALT) 수치의 증가, 빈혈, 저알부민혈증, 근골격계 통증, 알칼리 포스파타제 수치의 증가, 백혈구 감소증, 림프구 감소증, 호중구 감소증, 저칼슘혈증, 피로, 구토, 기침, 변비, 발열, 설사, 구역, 복통, 현훈 및 발진 등이 보고됐다.보고가 이루어진 중증 부작용들로는 중추신경계 이상, 골절 및 간 장애 등이 수반되었던 것으로 나타났다.

이덕규 2025.04.11
글로벌

중증 근무력증 치료제 자가주사 제형 FDA 승인

네덜란드의 중증 자가면역성 질환 치료제 개발 전문 제약기업 아르겐엑스社(argenx S.E.)는 ‘바이브가트 하이트룰로’(VYVGART Hytrulo: 에프가티지모드 알파+히알루로니다제-qvfc)의 자가주사용 프리필드 시린지 제형이 FDA의 허가를 취득했다고 10일 공표했다.‘바이브가트 하이트룰로’는 성인 전신성 중증 근무력증(gMG) 및 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증(CIDP) 환자들을 위해 사용되고 있는 치료제이다.아르겐엑스社의 뤽 트뤼옌 최고 의학책임자는 “오늘 FDA가 승인을 결정함에 따라 미국에서 허가를 취득한 두가지 적응증에 걸쳐 새로운 자가주사용 대안을 공급하면서 약물투여 과정에서 좀 더 독립성을 원하는 환자들에게 도움을 줄 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.그는 뒤이어 “우리는 전신성 중증 근무력증 환자들과 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증 환자들의 증상들이 제각각으로 나타나고 있다는 사실을 이해하고 있다”며 “우리의 프리필드 시린지 제형이 환자들에게 ‘바이브가트 하이트룰로’를 한결 자유롭고 융통성 있게 자가주사할 수 있도록 해 주게 된 것은 괄목할 만한 혁신”이라고 단언했다.환자들이 병‧의원이나 가정 또는 이동 중(traveling)일 때를 포함해 어떤 방식을 선호하든 이제 그들은 자신의 방식으로 치료를 받으면서도 ‘바이브가트 하이트룰로’의 호의적인 안전성 프로필과 강력한 효능에 힘입은 유익성을 변함없이 얻을 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.‘바이브가트 하이트룰로’ 프리필드 시린지 자가주사제는 환자, 간병인 똫는 의료인들이 20~30초 동안 피하주사하는 치료제로 이번에 허가관문을 통과했다.환자들의 경우 피하주사 기술을 습득하기 위해 적절한 지도를 받은 후 자가주사할 수 있다.일회용 프리필드 피하주사제는 아르겐엑스의 독점적 제휴기업인 미국 캘리포니아주 샌디에이고 소재 생명공학기업 할로자임 테라퓨틱스(Halozyme Therapeutics)가 독자보유한 ‘인핸즈’(Enhanze) 약물전달 기술이 적용된 가운데 개발됐다.‘인핸즈’ 약물전달 기술은 생물학적 제제들을 신속하고 고용량으로 투여할 수 있도록 해 주는 첨단 노하우이다.한편 ‘바이브가트 하이트룰로’ 프리필드 시린지 자가주사제는 바이알 제형 ‘바이브가트 하이트룰로’와 생체이용효율을 비교평가한 시험자료들을 근거로 이번에 발매를 승인받았다.이와 함께 인적요인 검증연구에서 확보된 결과를 보면 전신성 중증 근무력증 환자들과 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증 환자 및 이들의 간병인들이 프리필드 시린지 제형을 사용해 안전하고 성공적으로 ‘바이브가트 하이트룰로’를 투여할 수 있는 준비를 마칠 수 있었던 것으로 입증됐다.앞서 FDA는 글로벌 임상 3상 ‘ADAPT 시험’, ‘ADAPT-SC 시험’ 및 ‘ADHERE 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘바이브가트 하이트룰로’를 승인한 바 있다.

이덕규 2025.04.11
글로벌

바이엘, ‘아일리아’ 3번째 적응증 EU 허가신청

바이엘社는 ‘아일리아’(애플리버셉트) 8mg 고용량 제형의 적응증 추가 신청서를 유럽 의약품감독국(EMA)에 제출했다고 8일 공표했다.허가신청이 이루어진 ‘아일리아’ 8mg 제형의 새로운 적응증은 중심 망막정맥폐쇄, 분지 망막정맥폐쇄 및 절반 망막정맥폐쇄를 포함한 망막정맥폐쇄(RVO)로 인한 황반부종 환자들을 치료하는 용도이다.적응증 추가가 승인될 경우 ‘아일리아’ 8mg 제형은 3번째 적응증을 장착할 수 있게 된다.망막정맥폐쇄로 인한 황반부종 적응증 추가 신청서는 글로벌 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 활성대조군 시험으로 진행되었던 임상 3상 ‘QUASAR 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 제출된 것이다.이 시험에서 36주차에 평가했을 때 ‘아일리아’ 8mg 제형을 8주 간격으로 투여받았던 피험자 그룹에서 나타난 시력 개선이 기존의 표준요법제인 ‘아일리아’ 2mg 제형을 4주 간격으로 투여받았던 대조그룹과 비교했을 때 비 열등성이 입증됐다.바이엘社 전문의약품 사업부의 크리스틴 로트 글로벌 제품전략‧영업 담당대표는 “오늘 허가신청이 이루어진 것이 망막정맥폐쇄 환자들을 위한 치료법이 개선되는 데 중요한 진일보가 이루어진 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.무엇보다 ‘아일리아’ 8mg 제형이 허가를 취득할 경우 빈도높은 약물투여와 잦은 내원으로 인해 망막정맥폐쇄 환자들이 짊어지고 있는 부담을 완화시켜 줄 내구성 있는 치료대안으로 각광받을 수 있게 될 것이라고 로트 대표는 강조했다.‘QUASAR 시험’에서 도출된 결과를 보면 ‘아일리아’ 8mg 제형을 투여받았던 환자들 가운데 90% 정도가 36주차까지 8주 간격 투여를 유지한 것으로 입증됐다.이와 함께 70%에 가까운 환자들이 최종적으로 12주 간격 투여그룹에 배정되었던 것으로 나타났다.특히 망막정맥폐쇄 증상 조절의 중요한 지표 가운데 하나인 체액감소를 비교한 결과 ‘아일리아’ 8mg 제형 8주 간격 투여그룹과 ‘아일리아’ 2mg 월 1회 투여그룹에서 유사한 수준으로 관찰됐다.또한 ‘아일리아’ 8mg 제형은 양호한 내약성을 나타냈고, 안전성 프로필의 경우 앞서 이루어졌던 임상시험 건들로부터 확보된 내용들과 궤를 같이했다.‘아일리아’ 8mg 제형은 지금까지 전 세계 50여개국에서 노화 관련 황반변성(nAMD) 및 당뇨병성 황반부종(DME) 치료제로 승인받아 사용되고 있다.‘아일리아’ 8mg 제형에 대한 허가신청 건은 이밖에도 일부 국가에서 심사가 진행 중이다.현재 ‘아일리아’ 8mg 제형은 유럽연합과 영국에서 신생혈관 (습식) 노화 관련 황반변성(nAMD)과 당뇨병성 황반부종(DME) 치료제로 허가를 취득한 가운데 최대 5개월 간격으로 투여가 이루어지고 있다.노화 관련 황반변성 및 당뇨병성 황반부종 치료제로 허가를 취득한 유일한 항-혈관 내피세포 성장인자 치료제가 ‘아일리아’ 8mg 제형이다.지난 2월 바이엘 측은 노화 관련 황반변성 및 당뇨병성 황반부종을 치료하기 위해 ‘아일리아’ 8mg 제형을 최대 6개월 간격으로 투여하는 내용의 적응증 추가 신청서를 EMA에 제출한 바 있다.이 신청서는 ‘PULSAR 시험’과 ‘PHOTON 시험’에서 도출된 임상적 입증자료를 근거로 제출되었던 것이다.‘아일리아’ 8mg 제형은 바이엘社와 리제네론 파마슈티컬스社에 의해 공동으로 개발됐다.이 중 리제네론 파마슈티컬스社는 미국시장에서 ‘아일리아’ 2mg 제형 및 8mg 제형의 독점적 전권을 보유하고 있다.바이엘 측의 경우 미국시장을 제외한 글로벌 마켓에서 독점적 발매권한을 확보하고 있다.

이덕규 2025.04.11

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