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AZ, 세포치료제 특화 벨기에 생명공학사 인수

아스트라제네카社는 벨기에의 생체 내 세포치료제 특화 생명공학기업 에소바이오텍社(EsoBiotec)를 인수키로 최종합의했다고 17일 공표했다.에소바이오텍은 초기단계에서 유망한 임상활성을 입증해 보인 생체 내 세포치료제들을 보유한 생명공학사로 알려진 곳이다.특히 에소바이오텍 측이 보유한 ‘엔지니어드 나노바디 렌티바이러스’(ENaBL: Engineered NanoBody Lentiviral) 플랫폼은 면역계를 증강시켜 암세포들을 공격하도록 하고, 보다 많은 수의 환자들에게 전환적인(transformative) 세포치료제들에 대한 접근성을 확보할 수 있도록 해 줄 것으로 기대되고 있다.기존 절차의 경우 투여하는 데 수 주가 소요되는 반면 불과 수 분 이내에 투여할 수 있다는 것도 에소바이오텍 측이 개발 중인 생체 내 세포치료제들의 강점이다.ENaBL 플랫폼은 고도 표적화 렌티바이러스를 이용해 T세포들을 비롯해 특정한 면역세포들에 유전적 명령을 전달하고 프로그램화함으로써 종양세포들을 인식하고 파괴하도록 유도해 암을 치료하거나, 자가반응성 세포들을 면역 매개성 질환들에 이용하게끔 해 줄 수 있을 전망이다.이와 관련, 전통적인 세포치료제들은 환자의 체내에서 세포들을 제거한 후 체외에서 유전적 변형을 거쳐 면역세포를 제거한 뒤 하나의 의약품으로 환자의 체내에 재투여하는 과정을 거치게 되는데, 이 같은 절차를 진행하는 데 수 주가 소요되는 것이 통례이다.반면 에소바이오텍 측이 보유한 생체 내 접근방법은 환자의 체내에서 곧바로 면역세포들의 유전적 변형을 진행하므로 전통적인 세포치료제들에 수반되는 다수의 장애요인들에 대응할 수 있도록 해 줄 뿐 아니라 복잡성과 제조에 소요되는 기간을 단축시키고, 환자 접근성 또한 높여줄 수 있을 것으로 기대되고 있다.아스트라제네카社의 수잔 갤브레이스 항암제‧혈액암 치료제 연구‧개발 담당부회장은 “우리가 에소바이오텍을 인수키로 합의하면서 그들이 보유해 온 유망한 생체 내 플랫폼의 개발을 신속하게 진행할 수 있는 기회를 얻게 된 것을 기쁘게 받아들인다”면서 “에소바이오텍의 플랫폼이 세포치료제 부문의 전환(transform)을 가능케 해 줄 뿐 아니라 우리가 이처럼 혁신적인 치료제 분야에서 사세를 확대해 세계 각국에서 보다 많은 수의 환자들이 접근성을 확보할 수 있게 되리라는 것이 우리의 믿음”이라고 강조했다.에소바이오텍은 우리가 최근 진행한 투자를 가속화하고 이에 따른 영향이 확대될 수 있도록 해 주면서 세포치료제가 내포하고 있는 잠재력을 100% 이용할 수 있도록 하겠다는 우리의 야심이 실현되는 데 괄목할 만한 진전을 가능케 해 줄 것이라고 덧붙이기도 했다.에소바이오텍社의 장-피에르 라테르 대표는 “글로벌 신약개발 리더기업의 한곳인 아스트라제네카 측과 함께 긴밀하게 협력하면서 세계 각국에서 보다 많은 수의 환자들에게 전환적이고 비용효율적인 세포치료제들이 공급될 수 있도록 하겠다는 공동의 목표를 이행하고자 힘을 기울여 나가고자 한다”고 말했다.무엇보다 우리가 보유한 전문성과 물적‧인적 자원이 결합됨에 따라 우리가 보유한 생체 내 플랫폼을 통해 폭넓은 치료 적용성을 내포할 수 있는 새로운 전달기술의 개발이 가속화될 수 있을 것으로 보인다고 라테르 대표는 강조했다.에소바이오텍은 아스트라제네카가 지분 100%를 보유한 자회사의 한곳으로 편입되며, 현행대로 벨기에에서 경영이 이루어지게 된다.합의를 도출함에 따라 아스트라제네카는 최대 10억 달러를 현금으로 에소바이오텍 측에 지급하면서 발행된 보통주 전체를 인수키로 했다.이 금액은 4억2,500만 달러 상당의 계약성사 선불금과 함께 최대 5억7,500만 달러 규모의 개발‧허가취득 성과금으로 구성되어 있다.합의에 따른 후속절차들은 오는 2/4분기 중으로 마무리될 수 있을 전망이며, 이번 계약이 아스트라제네카의 2025 회계연도 재무제표에 영향을 미치지는 않을 것으로 보인다.

이덕규 2025.03.18
글로벌

질란 파마 비만 신약 임상 2상 피험자 충원 매듭

덴마크의 혁신적인 펩타이드 기반 의약품 발굴‧개발 전문 생명공학기업 질란 파마社(Zealand Pharma A/S)는 글로벌 임상 2b상 ‘ZUPREME-1 시험’의 피험자 충원이 완료됐다고 17일 공표했다.마지막 피험자가 충원된 후 무작위 분류를 거쳐 페트렐린타이드(petrelintide) 또는 플라시보를 투여받았다는 것이다.‘ZUPREME-1 시험’은 비만 환자 또는 체중 관련 병발질환들을 동반한 과다체중자들을 대상으로 페트렐린타이드를 주 1회 피하주사하면서 플라시보 대조그룹과 비교평가하는 내용으로 설계된 시험례이다.이 시험은 장기지속형 아밀린 유사체의 일종인 페트렐린타이드가 체중감소에 나타내는 효과, 안전성 및 내약성을 평가하는 데 주안점이 두어진 가운데 진행될 예정이다.질란 파마社의 다비드 켄달 최고 의학책임자는 “임상 2상 ‘ZUPREME-1 시험’에서 피험자 충원이 신속하게 완료되고 무작위 분류 절차를 거쳐 약물투여까지 마쳤다고 공표하게 된 것을 기쁘게 생각한다”면서 “비만 환자 또는 과다체중자들을 대상으로 첫 번째 피험자 충원을 마친 후 불과 3개월여 만에 충원과정을 매듭지을 수 있었기 때문”이라고 말했다.이 같은 성과는 임상 커뮤니티에서 아밀린 작용제들에 대해 강력한 관심이 존재하는 데다 차별화된 작용기전을 통해 과다체중자들과 비만 환자들에게 보다 나은 효과를 나타낼 수 있는 새로운 치료대안 개발의 중요성을 방증하는 것이라고 켄달 최고 의학책임자는 설명했다.‘ZUPREME-1 시험’은 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 병렬그룹, 다국가, 다기관, 용량선정 시험으로 설계된 임상 2상 시험례이다.시험은 비만 환자 또는 체중 관련 병발질환 동반 과다체중자들을 대상으로 칼로리 섭취량 감소 식이요법과 신체활동 증가에 병행해 5개 용량의 페트렐린타이드를 주 1회 투여하면서 플라시보 대조그룹과 비교평가하는 방식으로 51주 동안 진행될 예정이다.이 시험에는 미국, 폴란드 및 루마니아의 33개 의료기관에서 총 480여명의 피험자들이 충원됐다.

이덕규 2025.03.18
글로벌

마이크로플라스틱, 항생제 내성 영향은 “매크로”

각종 세균들의 항균제 내성이 플라스틱 파편들에 노출되었을 때 한층 더 강화될 수 있는 것으로 보인다는 요지의 연구결과가 공개되어 주목할 만해 보인다.이 같은 연구결과는 미세플라스틱(microplastics)이 거의 유비쿼터스 수준으로 지구상의 어디에나 존재하기에 이른 것이 현실임을 상기할 때 위기감을 증폭시키기에 충분해 보이는 내용이다.미세플라스틱이 먹이사슬에서부터 해양 쓰레기, 구름 속, 산지 뿐 아니라 심지어 사람들의 몸속에 이르기까지 놀라운 비율로 존재하기에 이른 것이 현실이기 때문.미국 보스턴대학 생체의공학과의 무하마드 H. 자만 교수 연구팀은 미국 미생물학회(ASM)가 발간하고 있는 격주간 학술지 ‘응용‧환경 미생물학’誌(Applied and Environmental Microbiology)에 11일 게재한 연구결과를 통해 이 같이 밝혔다.이 연구 보고문의 제목은 “미세플라스틱의 농도, 조성 및 크기가 대장균의 생체막 관련 항균제 내성에 미치는 영향”이다.보고문에서 연구팀은 미세플라스틱에 노출된 세균들이 각종 감염증에 빈도높게 사용되고 있는 다양한 유형의 항생제들에 대해 내성을 나타내게 된다는 사실을 발견했다고 밝혔다.특히 이 같은 연구결과는 난민 임시거주지와 같이 거주밀도가 높고 빈곤한 장소에서 더욱 심각한 문제로 이어질 가능성을 배제할 수 없어 보인다고 연구팀은 설명했다.버려진 플라스틱들이 산더미처럼 쌓여 있고, 따라서 세균감염증이 쉽사리 확산될 수 있는 환경이 형성되어 있기 때문이라는 지적이다.무하마드 H. 자만 교수는 “미세플라스틱이 우리의 주변 어디에나 존재하는 가운데 환경적인 측면에서 많은 문제점을 내포하고 있는 소외된 지역들의 경우 이번 연구결과가 한층 더 심각한 현안으로 받아들여야 함을 시사하는 것”이라고 언급했다.이와 관련, 항균제 내성 감염증은 매년 495만명에 달하는 사망을 초래하고 있다는 것이 전문가들의 추정이다.세균들은 오‧남용이나 과다처방 등 갖가지 사유로 인해 항생제 내성이 강화되고 있는 추세이다.하지만 세균이나 바이러스들이 자신을 복제하는 환경을 제공하는 미세환경(microenvironment)에서 내성을 촉발시킬 수 있다는 사실에 대해서는 상대적으로 간과되어 왔던 형편이다.이에 자만 교수 연구팀은 대장균이 미세플라스틱들로 가득찬 환경에서 어떤 반응을 나타내는지를 면밀하게 테스트했다.이번 연구의 주저자로 재료공학과 박사학위 과정을 밟고 있는 네일라 그로스 연구원은 “플라스틱에 세균들이 달라붙어 대량서식하는 표면 환경을 제공할 수 있을 것”이라고 강조했다.그리고 이 세균들이 어떤 표면이든 달라붙으면 점성을 띄는 생체막(biofilm)을 형성해 세균들을 외부의 침입자들로부터 보호하는 방어벽(shield)의 역할을 하고, 이에 따라 세균들은 더욱 견고하게 달라붙게 된다고 그로스 연구원은 설명했다.그로스 연구원은 게다가 이 같은 세균들이 어떤 표면에서도 생체막을 생성시킬 수 있는데, 미세플라스틱의 경우 더욱 강력한 생체막이 형성시킬 수 있도록 도와 항생제가 이 같은 방어벽을 뚫고 침투할 수 없도록 할 것이라고 지적했다.이에 대해 그로스 연구원은 “우리 연구팀이 미세플라스틱에서 형성된 생체막이 유리를 비롯한 다른 표면에서 형성된 생체막들에 비해 더욱 강력하고 두텁게 형성된다는 사실을 알아낼 수 있었다”면서 1톤 분량의 단열재와 절연재가 사용된 주택에 비유했다.뒤이어 그로스 연구원은 “미세플라스틱에서 나타나는 항생제 내성이 다른 소재(素材)들에 비해 훨씬 강력하다는 사실을 여러 차례에 걸쳐 다양한 항생제 조합과 유형을 달리한 플라스틱 소재 등을 사용하면서 반복적인 실험을 진행한 결과 거듭 일관되게 확인할 수 있었다”고 덧붙였다.자만 교수는 “플라스틱이 단지 세균들이 달라붙을 수 있는 표면을 제공하는 데 그치지 않고 각종 내성균(resistant organisms)의 발달을 실질적으로 유도할 수 있다는 사실을 입증해 보인 것”이라면서 “과거 연구결과를 보면 난민, 망명객, 강제이주자 등의 경우 밀집된 거주환경과 의료혜택을 받기 어려운 환경으로 인해 약물내성균 감염증이 발생할 위험성이 높다는 사실이 입증된 바 있다”고 상기시켰다.역사적으로 보면 항생제 내성과 밀접한 관련이 있는 사람들은 처방받은 항생제 복용을 준수하지 않는 행동과 밀접한 관련이 있는 것으로 나타났지만, 강제이주자들의 경우 내성 감염에 노출될 위험성이 상대적으로 더 높다는 점도 유념해야 할 것이라고 자만 교수는 지적했다.그리고 이 같은 사실이 약물내성균 ‘슈퍼버그’의 환경적‧사회적 원인을 간과해선 안 될 이유라 할 수 있을 것이라고 피력했다.자만 교수는 “2024년 현재 총 1억2,200만명이 세계 각국에서 강제이주민 생활을 하고 있을 것으로 추정되고 있다”면서 미세플라스틱 연구의 새로운 관점을 제시해 보였다.자만 교수와 그로스 연구원은 “이제 난민촌과 미세플라스틱 관련 항생제 내성균 및 내성 바이러스의 상관성에 초점을 맞춘 연구가 착수되어야 할 때”라면서 “세균들이 플라스틱의 표면에 강력하게 달라붙는 정확한 기전에 대한 연구 또한 뒤따라야 할 것”이라고 강조했다.그로스 연구원은 “플라스틱이 고도의 적응성(adaptable)을 나타낸다”면서 “플라스틱의 분자조성으로 인해 세균들이 번성할 수 있도록 도움을 제공하는 것으로 보이지만, 아직 명확한 기전은 알 수 없는 단계”라고 언급했다.한가지 추론을 제시해 본다면 플라스틱이 물을 비롯한 각종 액체를 밀어내는(repel) 성질을 내포하고 있는 만큼 세균들이 더 쉽게 표면에 달라붙을 수 있는 것으로 보인다는 점이라고 그로스 연구원은 추정했다.하지만 시간이 흐름에 따라 플라스틱이 습기를 받아들이고, 이로 인해 미세플라스틱이 표적으로 겨낭한 세균들에 항생제들이 도달하지 못하도록 흡수해 버리는 것으로 보인다는 가설을 제시했다.또한 미세플라스틱을 제거하기 전에 세균들이 한층 더 강력한 생체막을 형성할 수 있는 것으로 보인다고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2025.03.18
글로벌

바이오젠, 신장 이식환자 치료제 임상 3상 개시

바이오젠社는 글로벌 임상 3상 ‘TRANSCEND 시험’에서 피험자들에 대한 약물투여를 개시했다고 11일 공표했다.임상 3상 ‘TRANSCEND 시험’은 후기 항체 매개성 거부반응(AMR)을 진단받았고, 신장 이식수술을 받은 성인환자들을 대상으로 신약 후보물질 펠자타맙(felzartamab)이 나타내는 효능 및 안전성을 플라시보와 비교평가하기 위해 진행될 예정이다.이 시험에는 후기 항체 매개성 거부반응을 진단받은 120여명의 신장 이식수술 환자들이 피험자로 충원된다.바이오젠社 휴먼 이뮤놀로지 바이오사이언스 부문의 트래비스 머독 대표는 “임상 2상 시험에서 펠자타맙이 동종계열 최초 약물이 될 수 있을 것이라는 잠재력이 입증되면서 유망한 결과가 도출된 것에 근거를 두고 임상 3상 ‘TRANSCEND 시험’이 개시된 것은 우리의 임상개발 프로그램이 진행되는 과정에서 중요한 성과에 도달했음을 의미하는 것”이라고 말했다.머독 대표는 뒤이어 “오랜 기간 고대해 왔던 이식수술을 받은 후 신장을 잃는다는 것은 환자 뿐 아니라 신장 공여자에게도 대단히 파괴적인 일”이라며 “이 본임상 3상 시험의 피험자 충원을 진행하면서 우리는 세계 각국의 의료계 뿐 아니라 환자 커뮤니티와도 긴밀한 협력을 진행하고자 했다”고 설명했다.펠자타맙이 허가를 취득할 경우 후기 항체 매개성 거부반응을 진단받은 환자들을 위한 최초의 유의미한 치료대안이 될 수 있을 것이라는 희망을 안고 최선의 노력을 기울이겠다는 것이다.시험을 총괄하고 있는 미국 캘리포니아대학 로스앤젤레스 캠퍼스(UCLA) 부속 코니 프랭크 신장이식센터의 수파마이 부나프라디스트 교수는 “항체 매개성 거부반응이 여전히 신장 이식수술에서 커다란 도전요인으로 자리매김하고 있다”면서 “현재도 안전하고 효과적인 치료대안이 제한적인 형편이기 때문”이라고 지적했다.부나프라디스트 교수는 뒤이어 “임상 2상 시험에서 관찰된 고무적인 결과를 근거로 질환 조절(disease-modifying) 잠재력을 내포한 펠자타맙이 후기 항체 매개성 거부반응을 진단받은 환자들에게 새롭고도 중요한 치료대안으로 각광받을 수 있으리라는 것이 개인적인 믿음”이라고 강조했다.그 같은 맥락에서 바이오젠이 항체 매개성 거부반응에 나타내는 펠자타맙의 효과를 평가하기 위한 임상 3상 ‘TRANSCEND 시험’의 첫 번째 피험자 충원을 마친 것을 환영해 마지 않으면서 이 시험의 피험자 충원이 지속적으로 이루어질 수 있었으면 하는 바람이라고 덧붙였다.‘TRANSCEND 시험’은 펠자타맙과 플라시보의 효능 및 안전성을 평가하기 위해 2개 파트로 구성된 52주, 이중맹검법, 플라시보 대조, 다기관, 피험자 무작위 분류 임상 3상 시험례이다.이 시험의 A 파트에서 피험자들은 무작위 분류를 거쳐 6개월 동안 펠자타맙 또는 플라시보를 9회에 걸쳐 정맥주사제로 투여받는다.시험에서 펠자타맙과 플라시보의 효능 및 안전성 평가는 24주차에 이루어지게 된다.‘TRANSCEND 시험’의 일차적인 목표는 6개월차에 항체 매개성 거부반응에 대한 생검을 진행한 결과 증상이 해소된 것으로 나타난 피험자들의 비율을 측정하는 데 두어졌다.핵심적인 이차적 시험목표들 가운데는 미세혈관 염증(MVI) 점수의 변화도와 이 MVI 점수가 0점에 도달한 피험자들의 비율을 측정하는 내용 등이 포함됐다.미세혈관 염증은 항체 매개성 거부반응의 핵심적인 조직학적 특징이어서 이 점수가 높게 나타나면 신장 동종이식 생존률의 감소와 밀접한 관련이 있다는 것이 전문가들의 지적이다.CD38 항체를 표적으로 작용하는 펠자타맙은 병원성(病原性) 항체 생성 형질세포 및 자연살해세포 활성을 감소시키도록 설계되어 미세혈관 염증 및 항체 매개성 거부반응의 핵심적인 병태생리학적 촉발인자들에 대응할 수 있다는 것이 바이오젠 측의 설명이다.시험의 B 파트에서 전체 피험자들은 6개월차에서부터 52주차까지 개방표지 연장기간 동안 펠자타맙을 추가로 투여받게 된다.개방표지 연장시험은 펠자타맙의 장기적인 활성, 안전성 및 내약성을 평가하기 위해 진행되는 것이다.항체 매개성 거부반응에서 펠자타맙이 나타내는 효과를 평가하기 위한 임상 3상 시험의 착수 이외에 바이오젠은 면역글로불린A 신병증 및 원발성 막성(膜性) 신병증 환자들을 피험자로 충원한 가운데 올해 안으로 펠자타맙의 추가적인 임상 3상 시험을 개시할 예정이다.펠자타맙은 원래 독일의 항암제 개발 전문 생명공학기업 모르포지스社(MorphoSys AG)에 의해 개발됐다.모르포지스社는 지난해 5월 노바티스社에 의해 인수되어 계열사로 편입된 상태이다.펠자타맙의 임상 3상 시험이 개시됨에 따라 모르포지스는 바이오젠 측으로부터 3,500만 달러의 일회성 성과금을 지급받게 된다.

이덕규 2025.03.17
글로벌

베링거, 약물표적 개발 가속 瑞 BT기업과 제휴

약물표적들을 안정화시키는 데 특화된 스웨덴(瑞典) 생명공학기업 살리프로 바이오텍社(Salipro Biotech AB)가 베링거 인겔하임社와 연구‧라이센스 제휴 계약을 체결했다고 13일 공표했다.양사는 다양한 약물표적들의 개발을 가속화하기 위해 손을 맞잡은 것이다.특히 양사의 제휴는 G-단백질 결합 수용체(GPCRs), 이온채널, 운송체, 그리고 정신건강이나 심장‧신장‧대사계 질환들과 같은 치료영역에서 기타 내재성 막(膜) 단백질들을 표적으로 하는 새로운 치료 솔루션의 발굴‧개발을 진행하는 데 목표를 두고 성사된 것이다.이에 따라 양사는 제휴를 이행하는 과정에서 살리프로 바이오텍 측이 독자보유한 ‘살리프로’ 플랫폼 기술을 약물발굴 프로그램에 적용해 나가기로 했다.‘살리프로’ 플랫폼 기술은 막(膜) 단백질들을 본연의 형태로 안정화시키는 기술을 말한다.베링거 인겔하임 측은 자사가 보유한 파이프라인 표적들을 대상으로 극저온 전자현미경(cryoEM)을 포함한 생물물리학적‧구조적 연구를 진행하기로 했다.이 과정에서 ‘살리프로’ 플랫폼 기술을 적용해 잠재적 치료 후보물질들을 확인한다는 복안이다.양사간 합의에 따라 실리프로 바이오텍 측은 연구비를 지원받는 한편으로 선택권 행사료와 추후 개발 성과에 따라 후속 성공 기반 성과금을 베링거 인겔하임 측으로부터 지급받기로 했다.살리프로 바이오텍社의 옌스 프라우엔펠트 대표는 “우리가 베링거 인겔하임의 혁신적인 팀과 협력하게 된 것에 대단히 고무되어 있다”면서 “우리의 ‘살리프로’ 플랫폼 기술이 베링거 인겔하임 측이 생물물리학적‧구조적 연구와 관련해서 보유한 전문성과 결합되면서 약물발굴과 개발 전반에 걸쳐 새로운 기회를 가능케 할 수 있을 것”이라고 강조했다.

이덕규 2025.03.17
글로벌

최초 매일 복용 자궁내막증 치료제 英서 권고

영국 정부 산하의 의약품 비용효용성 심사기구인 NICE는 영국 국가 보건 서비스(NHS)의 급여 혜택이 적용되는 가운데 자궁내막증을 치료하기 위해 자택에서 매일 복용하는 경구제를 사용토록 13일 권고했다.주사제보다 신속하게 작용하기 시작하는 데다 병‧의원에 내원할 필요없이 자택에서 복용할 수 있고, 필요로 하는 호르몬 전체를 하나의 정제(錠劑)로 복용할 수 있으며, 복용을 중단했을 때 호르몬 수치가 빠르게 정상적인 수치로 돌아오는 등 여러모로 유익성이 크기 때문이라는 설명이다.NICE가 복용을 권고한 제품은 헝가리 제약기업 게데온 리히터社(Gedeon Richter)의 자궁섬유증(또는 자궁근종) 및 자궁내막증 치료제 ‘리에코’(RYEQO: 렐루골릭스 40mg+에스트라디올 1.0mg+노르에틴드론 아세트산염 0.5mg)이다.앞서 ‘리에코’는 지난 2023년 11월 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받은 바 있다.‘리에코’는 자궁내막증이 발생하는 데 관여하는 호르몬들을 차단하고, 이들의 대체요법제(hormone replacement)를 하나의 정제에 담아 매일 복용토록 한 제품이다.NICE의 헬렌 나이트 의약품 평가국장은 “이 새로운 치료제가 자궁내막증을 관리하는 방법에 커다란 변화를 가능케 해 주면서 환자들이 증상관리를 스스로 할 수 있도록 하고, 납세자들에게는 세금을 납부하는 가치를 일깨워 줄 것”이라고 말했다.이와 관련, 영국에서 자궁내막증 환자 수는 약 150만명선에 달할 것으로 추정되고 있는 형편이다.체내에서 자궁내벽과 유사한 조직들이 증식하면서 만성 통증과 피로 등을 유발하는 특성을 나타낸다.특히 영국에서 자궁내막증은 폭넓게 영향을 미치고 있음에도 불구, 처음 증상이 나타나기 시작한 후 진단이 이루어지까지 9년 정도의 시일이 소요되는 것으로 알려져 있다.‘리에코’의 권고 유무를 심사하는 과정에서 전문가들은 환자들이 자신의 증상을 관리하는 데 좀 더 자율권을 부여하기 위해 자택에서 간편하게 복용할 수 있는 추가적인 치료대안의 중요성에 무게중심을 뒀다.나이트 국장은 “주사제를 투여받기 위해 병‧의원에 내원해야 하는 대신 자택에서 매일 간편하게 복용할 수 있는 정제가 확보된 것”이라는 말로 이번 결정의 의의를 강조했다.또한 ‘리에코’는 복용 개시‧중단이 간편하다는 점도 중요한 부분이라고 나이트 국장은 덧붙였다.임신을 계획하고 있거나 부작용 발생을 관리하고자 할 때 이 같은 ‘리에코’의 장점은 대단히 중요한 부분이라는 지적이다.‘리에코’는 자궁내막증을 치료하거나 외과적 수술요법을 진행했지만 치료에 실패한 환자들이 복용할 때 NHS의 급여 혜택을 적용받게 된다.한편 게데온 리히터 측은 NICE의 권고가 나오기에 앞서 ‘리에코’의 효능과 가성비를 입증한 새로운 자료를 제출한 바 있다.

이덕규 2025.03.17
글로벌

노바티스, 美 최고 인기 프로 스포츠와 파트너십

노바티스社가 미국 최고의 인기 프로 스포츠로 손꼽히는 미식축구를 관장하는 전미 풋볼리그(NFL)와 전례없는 파트너 관계를 구축했다고 13일 공표했다.공식적인 동종계열 최초 제약기업 파트너로 NFL이 노바티스와 손을 맞잡았다는 것.이 독점적 파트너십은 미국 전역에 거주하는 미식축구 팬들이 자신의 건강에 관해 주도적으로 결정하고, 건강검진에 대한 이해도를 높이고, 보다 건강한 미래를 위한 계획이 담긴 플레이북(playbook)을 만들도록 뒷받침하는 데 목적을 두고 성사된 것이다.이와 관련, 스포츠는 경계없이 무한하고 보편적으로 어필할 수 있는 이벤트인 데다 NFL의 경우 열정적인 커뮤니티를 보유하고 있어 건강‧웰빙과도 밀접하게 연결되어 있다는 특성이 눈에 띈다.노바티스는 지난 수 십년 동안 약물 재창출(reimaging)을 진행해 왔을 뿐 아니라 치료상의 혁신을 가능케 하면서 지난 2024년 한해 동안에만 세계 각국에서 총 3억명에 육박하는 환자들과 연을 맺었다.(reaching)이번에 성사된 파트너 관계는 스포츠 경기가 있는 날의 충만한 정신과 힘을 건강개선으로 연결짓고, 암에서부터 첫걸음을 떼도록 하는 데 주안점이 두어지게 된다.노바티스社 미국법인의 빅터 불토 대표는 “이번에 성사된 파트너 관계가 비단 암 뿐 아니라 기타 각종질환을 조기에 검진하고, 의약품 뿐 아니라 폭넓은 건강 솔루션을 모색하도록 교육하고 개별 커뮤니티를 결집시키고자 하는 포부를 내포하고 있다”면서 “미국 전역에 걸쳐 폭넓은 팬층을 확보하고 있는 데다 건강을 지지하는 데 헌신하고 있는 NFL이야말로 타의 추종을 불허하는 수준으로 주요한 건강 관련 의사소통을 촉진할 수 있는 강력한 파트너라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.노바티스와 NFL은 위중한 건강문제들에 맞서 기울어진 운동장을 평평하게 하고, 전체 미식축구 팬들이 자산의 건강을 적극적으로 관리할 수 있도록 힘을 불어넣고자 한다고 덧붙이기도 했다.이날 노바티스 측에 따르면 수많은 사람들이 그라운드에서 자신이 가장 선호하는 팀들을 응원하고 있지만, 반대로 너무나 많은 사람들이 정기적인 건강검진을 외면하거나 일부 질환들의 위험성에 대해 의료인과 중요한 대화를 미루고 있는 것이 현실이다.이에 따라 노바티스와 NFL 양측은 파트너십이 성사된 첫해에 NFL의 ‘결정적인 볼 캐치’ 프로그램(Crucial Catch initiative)과 미국 암학회(ACS)에 대한 지원을 강화해 암에 대한 인식을 일깨우고, 조기검진과 위험성 감소를 위한 대안을 모색토록 장려하는 데 공동의 노력을 기울이기로 했다.노바티스는 이 과정에서 NFL 및 미국 암학회를 지원하면서 보다 많은 수의 사람들이 암 조기검진에 참여하도록 하고, 소외된 지역사회에서 암으로 인해 촉발된 불공정한 부담에 대응하는 데 힘을 보태기로 했다.이 같은 내용은 일부 암들의 경우 조기검진을 통해 여러모로 이점을 도모할 수 있는 것으로 알려져 있음을 상기할 때 주목할 만한 부분이다.실제로 다수의 암들은 조기에 검진했을 때 5년 생존률이 90%를 상회한다는 것이 전문가들의 지적이다.전미 풋볼리그(NFL)의 앨런 실스 최고 의학책임자는 “NFL이 의료 분야의 전문가들과 긴밀하게 협력하는 등 우리의 선수들에게 최고 수준의 관리(care)를 제공할 수 있는 새로운 방법들을 항상 예의주시하고 있다”면서 “혁신적인 의약품 분야에서 견줄 수 없는 전문성을 보유하고 있는 데다 건강개선을 위해 누구보다 더 헌신해 온 노바티스야말로 그 같은 우리의 소임을 다하는 데 가장 이상적인 파트너라 할 수 있을 것”이라고 단언했다.이에 따라 NFL는 노바티스와 함께 긴밀하게 협력하면서 건강 플랜을 진행하고, 우리 풋볼리그 뿐 아니라 미국 전역의 개별 커뮤니티들에 지속적인 영향이 미칠 수 있도록 하고자 힘쓸 것이라고 실스 최고 의학책임자는 다짐했다.한편 노바티스는 2025년 NFL 신인 선발 드래프트와 제 60회 슈퍼볼 결승전 및 기타 스페셜 이벤트 등 올시즌 전반에 걸쳐 활발한 활동을 진행하면서 참여할 예정이다.전미 풋볼리그(NFL)의 트레이시 로드버그 스폰서십 담당부회장은 “노바티스를 우리의 제약기업 최초 파트너로 손잡게 된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “우리가 변함없이 건강과 웰빙 영역에 전략적으로 우선순위를 두고 있는 만큼 노바티스 측과 긴밀하게 협력해 나갈 수 있었으면 하는 바람”이라고 말했다.양측이 협력하면서 비단 2025년 시즌 동안 뿐 아니라 앞으로도 우리의 팬들을 위해 개별 커뮤니티들에 영향을 미치고자 한다고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2025.03.17
글로벌

BMS ‘브레얀지’ EU 소포성 림프종 적응증 추가

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 자사의 CD19 항체 표적 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 치료제 ‘브레얀지’(리소캅타진 마라류셀‧리소-셀)가 EU 집행위원회로부터 적응증 추가를 승인받았다고 14일 공표했다.새롭게 추가된 ‘브레얀지’의 적응증은 앞서 2회 이상 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 성인 재발성 또는 불응성 소포성(小胞性) 림프종(FL) 환자들을 치료하는 용도이다.브리스톨 마이어스 스퀴브社의 에마 찰스 유럽지역 담당부회장은 “이번에 ‘브레얀지’가 소포성 림프종 적응증 추가를 승인받은 것이 유럽 각국에서 더 많은 수의 환자들을 위해 우리의 세포 치료제가 사용될 수 있도록 하겠다는 전환적인(transformational) 약속을 이행하고자 하는 우리의 소임이 한 걸음 더 앞으로 성큼 나아가게 되었음을 의미하는 것”이라면서 “지난 20여년 동안 괄목할 만한 진전이 이루어졌지만, 여전히 충족되지 못한 의료상의 니즈가 환자들에게 존재하는 것이 현실”이라고 말했다.임상시험에서 임팩트 있는 결과를 입증해 보인 ‘브레얀지’와 같은 새로운 소포성 림프종 치료대안들이 통상적인 치료단계에서 지속적인 결과를 나타낼 수 있는 기회를 열어줄 것이라고 덧붙이기도 했다.EU 집행위는 글로벌 임상 2상 ‘TRANSCEND FL 시험’에서 도출된 결과를 근거로 이번에 ‘브레얀지’의 소포성 림프종 적응증 추가를 승인한 것이다.‘TRANSCEND FL 시험’은 지금까지 소포성 림프종을 비롯한 재발성 또는 불응성 지연성(遲延性) 비 호지킨 림프종 환자들을 대상으로 CAR-T세포 치료제가 나타내는 효과를 평가하기 위해 진행되었던 최대 규모의 임상시험례이다.시험에서 3차 약제 이하의 단계에서 ‘브레얀지’를 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹은 총 반응률이 97.1%에 달한 데다 완전반응률이 94.2%에 달한 것으로 나타나면서 각각 일차적‧핵심적인 이차적 시험목표가 충족됐다.치료 반응은 신속하고 지속적으로 나타난 가운데 처음 반응을 내보일 때까지 평균 0.95개월(0.6~3.3개월)이 소요되었고, 75.7%의 환자들이 18개월차에도 반응을 나타냈을 만큼 지속적인 효능이 입증됐다.‘브레얀지’가 나타낸 안전성 결과를 보면 앞서 진행되었던 다양한 임상시험 건들과 이미 허가를 취득한 적응증들과 관련해서 탄탄하게 확립되어 있는 안전성 프로필과 궤를 같이했으며, 소포성 림프종에서 새로운 안전성 문제의 징후는 관찰되지 않았다.‘TRANSCEND FL 시험’에 참여해 치료받은 전체 피험자들 가운데 등급을 불문하고 사이토킨 방출 증후군(CRS)은 58%에서 나타났지만, 3급 사이토킨 방출 증후군은 0.8%에서 수반되는 데 그친 것으로 분석됐다.사이토킨 방출 증후군이 나타나는 데 소요된 평균기간을 보면 6일(1~17일)로 집계됐다.등급을 불문하고 신경학적 독성은 16%의 피험자들에게 수반된 것으로 나타났는데, 이 중 3급 신경학적 독성은 3%의 피험자들에게 수반된 것으로 파악됐다.신경학적 독성이 처음 나타날 때까지 소요된 평균기간은 8일(4~16일)로 분석됐다.현재 ‘브레얀지’는 EU 각국에서 성인 재발성 또는 불응성 미만성(彌慢性) 거대 B세포 림프종(DLBCL) 환자, 고도 B세포 림프종(HGBCL) 환자, 원발성 종격동(縱隔洞) 거대 B세포 림프종(PMBCL) 환자 및 3B급 소포성 림프종(FL3B) 환자 등을 위한 치료제로 승인받아 사용 중이다.1차 약제 항암면역요법제를 사용해 치료를 마친 후 12개월 이내에 종양이 재발했거나 불응성을 나타낸 환자들이 ‘브레얀지’의 사용대상이다.‘브레얀지’는 아울러 전신요법제를 사용해 2회 이상 치료를 진행한 전력이 있는 성인 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종 환자, 원발성 종격동 거대 B세포 림프종 및 3B급 소포성 림프종 환자들을 위한 치료제로도 사용되고 있다.

이덕규 2025.03.17
글로벌

‘올루미언트’ 36주 환자 42%서 두피 80% 풍성

피험자 42.4%에서 두피의 80% 이상이 풍성해졌다고..일라이 릴리社와 미국 델라웨어州 윌밍튼에 소재한 제약기업 인사이트 코퍼레이션社(Incyte Corporation)는 ‘올루미언트’(바리시티닙) 2mg 또는 4mg을 1일 1회 경구복용한 12~18세 연령대 청소년 고도 원형 탈모증 환자들을 36주차에 평가한 결과 부피, 눈썹 및 속눈썹 부위 모발 재성장이 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 나타난 요지의 임상 3상 시험 결과가 발표됐다고 지난 8일 공표했다.지난 7~11일 플로리다州 올랜도에서 열린 미국 피부의학회(AAD) 연례 학술회의에서 발표된 임상 3상 ‘BRAVE-AA-PEDS 시험’의 결과가 바로 그것이다.‘올루미언트’는 류머티스 관절염, 아토피 피부염 및 원형 탈모증 등에 사용되고 있는 야누스 인산화효소(JAK) 저해제의 일종이다.면역계 질환의 일종인 원형 탈모증은 두피, 안면 또는 기타 신체 일부 부위에서 군데군데 모발이 빠지면서 나타나는 증상으로 시간이 흐름에 따라 악화될 수 있는 것으로 알려져 있다.원형 탈모증 환자들의 40% 정도에서 20세 무렵에 처음 증상이 나타난다는 것이 전문가들의 지적이다.예일대학 의과대학의 브리타니 크레이글로우 부교수(피부의학)는 “초기 발생형 원형 탈모증이 좀 더 중증으로 나타날 수 있는 데다 광범위한 부위에 걸친 탈모 증상으로 이어질 수 있고, 1차 약제로 빈도높게 처방되는 국소도포제 또는 코르티코스테로이드제를 사용했을 때도 증상이 개선되지 않는 경우가 잦은 편”이라고 말했다.그런데 ‘올루미언트’가 38주차에 평가했을 청소년 원형 탈모증 환자들에게서 모발 재성장을 괄목할 만하게 개선해 준 것으로 입증된 이번 발표결과는 대단히 고무적인 것이라고 크레이글로우 교수는 강조했다.‘올루미언트’가 청소년 고도 원형 탈모증 환자들을 위해 효과적인 치료대안으로 사용될 수 있을 것임에 무게를 싣게 하는 초기 단계의 시그널이라 할 수 있을 것이기 때문이라는 설명이다.‘BRAVE-AA-PEDS 시험’은 257명의 피험자들을 충원한 후 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘올루미언트’ 2mg 및 4mg 또는 플라시보를 1일 1회 복용토록 하면서 진행됐다.이 시험의 일차적인 목표는 36주차에 ‘탈모증 중증도 평가지표’(SALT)를 적용해 평가했을 때 20점 이상 개선된 피험자들의 비율을 산출하는 데 두어졌다.착수시점에서 피험자들은 평균 89%가 두피 탈모를, 65%가 최소한 또는 전무한 눈썹을, 57%가 최소한 또는 전무한 속눈썹을 나타냈다.그리고 36주차에 평가한 결과를 보면 ‘올루미언트’ 4mg 복용그룹의 60.0%와 2mg 복용그룹의 36.9%에서 증상이 최소한 50% 이상 개선된 것으로 분석되어 플라시보 대조그룹의 5.7%와는 현격한 격차를 드러내 보였다.마찬가지로 ‘올루미언트’ 4mg 복용그룹의 42.4%와 2mg 복용그룹의 27.4%에서 두피의 80% 이상이 풍성해진(hair coverage) 것으로 조사되어 플라시보 대조그룹의 4.5%와 비교를 불허했다.심지어 ‘올루미언트’ 4mg 복용그룹의 36.5%와 2mg 복용그룹의 21.4%는 두피의 90% 이상이 풍성해진 것으로 평가되어 플라시보 대조그룹의 2.3%와 커다란 간극이 눈에 띄었다.같은 맥락에서 ‘올루미언트’ 4mg 복용그룹의 50.0%와 2mg 복용그룹의 24.1%에서 눈썹이 괄목할 만하게 재성장한 것으로 나타난 반면 플라시보 대조그룹에서는 이 수치가 0%에 머물렀다.속눈썹이 괄목할 만하게 재성장한 피험자들의 비율을 보면 ‘올루미언트’ 4mg 복용그룹에서 42.9%, 2mg 복용그룹에서 25.5%로 각각 집계되어 플라시보 대조그룹의 14.0%와 확연한 차이를 내보였다.이처럼 청소년 원형 탈모증 환자들에게서 36주차에 관찰된 시험결과는 성인 원형 탈모증 환자들을 대상으로 진행되었던 시험에서 52주차에 나타난 결과에 비견할 만한 것이었다.청소년 환자들이 성인 환자들에 비해 모발의 재성장이 한층 더 빠르게 나타날 수 있을 것임을 유력하게 시사하는 내용이 눈에 띄기 때문.‘BRAVE-AA1 시험’과 ‘BRAVE-AA2 시험’에 참여한 성인환자들로부터 도출된 결과를 보면 ‘올루미언트’ 4mg 복용그룹의 40.9%와 2mg 복용그룹의 21.2%에서 52주차에 평가했을 때 두피의 80% 이상이 풍성해진 것으로 분석된 바 있다.릴리 이뮤놀로지社의 아나벨라 카르도소 의학업무 담당부사장은 “이번에 발표된 자료에 미루어 보면 ‘올루미언트’는 만성 면역계 장애의 일종으로 특히 청소년 환자들과 환자가족들에게 사회적으로나 정서적으로나 파괴적인 영향을 미칠 수 있는 고도 원형 탈모증과 관련해서 가장 괄목할 만한 연구가 이루어진 야누스 인산화효소 저해제로 자리매김할 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.이에 따라 우리는 이 장기시험 자료를 임박한 의학 학술회의에서 발표하고, 차후 수 개월 이내에 각국의 보건당국들과 협의를 개시할 수 있도록 할 것이라고 카르도소 부사장은 덧붙였다.‘BRAVE-AA-PEDS 시험’에서 가장 빈도높게 나타난 약물치료 관련 부작용들로는 여드름, 인플루엔자 및 상기도 감염증 등이 보고됐다.중증 부작용이 수반된 비율을 보면 오히려 ‘올루미언트’를 복용한 피험자 그룹보다 플라시보 대조그룹에서 한층 빈도높게 관찰됐다.사망자, 기회감염, 주요 심혈관계 제 증상(MACE), 정맥 혈전색전증 또는 악성종양이 발생한 사례들은 이번 시험에서 보고되지 않았다.청소년 원형 탈모증 환자들에게서 나타난 ‘올루미언트’의 안전성 프로필을 보면 연소성(年少性) 특발성 관절염이나 중등도에서 중증에 이르는 아토피 피부염을 나타낸 청소년 환자들을 충원해 진행되었던 임상시험 건들로부터 확인된 안전성 프로필과 대동소이했다.‘올루미언트’ 관련 임상시험 건들에 참여했던 총 1만4,600여명의 피험자들 가운데 866명이 생후 1개월에서 18세 미만이었던 것으로 나타나고 있다.일라이 릴리 측은 ‘BTAVE-AA-PEDS 시험’에서 추가자료를 확보해 올해 안으로 의학 학술회의 석상에서 발표할 예정이다.아울러 동료 전문가 그룹 평가 학술지에도 결과를 제출한다는 방침이다.인사이트 코퍼레이션社에 의해 발굴되어 일라이 릴리社에 전권이 인계된 ‘올루미언트’는 지난 2022년 6월 성인 고도 원형 탈모증 치료제로 FDA의 허가를 취득했다.미국에서 고도 원형 탈모증 치료를 위한 전신요법제가 발매를 승인받은 것은 ‘올루미언트’가 처음이었다.‘올루미언트’는 유럽과 일본에서도 성인 고도 원형 탈모증 치료제로 허가를 취득해 사용되고 있다.

이덕규 2025.03.14
글로벌

말린크로트ㆍ엔도, 67억弗 규모 통합 단행에 합의

영국 제약기업 말린크로트社(Mallinckrodt)와 미국 펜실베이니아州 맬번에 자회사를 둔 아일랜드 제약기업 엔도 인터내셔널社(Endo)가 글로벌 마켓에서 규모와 다양성을 갖춘 제약사로 재탄생하기 위해 통합을 단행키로 합의했다고 13일 공표했다.이날 말린크로트社와 엔도 인터내셔널社는 통합을 마무리지은 후 양사의 제네릭 사업부문과 엔도 측의 멸균 주사제 사업부문을 이사회 승인을 거쳐 분리하기로 했다고 설명했다.말린크로트社의 시기 올라프손 대표는 “우리의 주주들과 고객, 임직원, 환자 및 기타 관계자들을 위한 가치창출을 가속화하고자 하는 취지에서 말린크로트와 엔도가 통합을 단행키로 합의했다”고 말했다.그는 뒤이어 “양사의 사업부문들이 고도의 상호보완성과 내구성을 내포한 데다 견고한 브랜드 포트폴리오, 제네릭 사업부문의 가치사슬 전반에 걸친 폭넓은 역량 등을 보유하고 있다”며 “통합을 단행해 두 회사의 잠재력을 100% 현실화하는 데 필요로 하는 규모와 물적‧인적 자원을 갖춘 더 크가 다양성을 갖춘 기업으로 재탄생할 수 있게 될 것”이라고 강조했다.게다가 강력한 재무제표와 주목하지 않을 수 없는 시너지 효과 창출 기회를 누릴 수 있게 될 것으로 기대되는 만큼 혁신을 위한 투자와 성장기회의 모색을 위한 탐색 등의 측면에서 한층 더 큰 유연성을 발휘할 수 있게 될 것이라는 말로 올라프손 대표는 기대감을 감추지 않았다.양사가 환자들에게 최우선 순위를 둔 재능있는 조직을 보유해 온 만큼 통합을 거쳐 보다 큰 성공을 누릴 수 있게 될 것으로 기대해 마지 않는다고 덧붙이기도 했다.엔도 인터내셔널社의 스캇 허쉬 대표 직무대행은 “우리가 말린크로트 측과 통합을 단행한 후 멸균 주사제 및 제네릭 사업부문을 분리하면 주주들을 위해 괄목할 만한 가치를 창출할 기회를 누릴 수 있게 됐다”면서 “통합을 단행한 회사가 규모와 현금유통성, 재무제표 등의 측먼에서 강점을 보유한 브랜드-네임 의약품 사업부문을 보유하게 되면서 성장기회를 모색하기 위한 투자에 나설 수 있게 될 것”이라고 단언했다.멸균 주사제 및 제네릭 사업부문이 통합되어 분리되면 안정적이고 견고한 잉여현금흐름을 창출하면서 투자자들에게 일관된 투자자본 수익률을 안겨줄 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.양사가 통합을 단행하면 전략적으로나 재무적으로나 괄목할 만한 유익성을 누릴 수 있게 될 것으로 보인다.음경만곡증 및 듀프트렌 구축 치료제 ‘지아플렉스’(Xiaflex: 콜리게나제 클로스트리디움 히스톨리티쿰)와 간신(肝腎) 증후군 치료제 ‘텔리바즈’(Terlivaz: 텔리프레신)를 비롯해 규모있고 다양성을 갖춘 브랜드-네임 제품 포트폴리오를 구축할 수 있게 된다는 점은 그 중 하나이다.이와 함께 강력한 재무제표와 부족함 없는 재정적 유연성, 전략적인 재무운용 강화 등을 통해 성장기회를 탐색할 수 있게 될 것으로 기대되는 데다 통합을 거쳐 올해 36억 달러 상당의 매출액과 12억 달러 안팎의 조정 영업이익(EBITDA)을 달성할 수 있을 전망이다.또한 미국시장에서 한층 탄탄한 존재감을 구축하면서 유럽, 인도, 호주 및 일본 등에서도 버금가는 사세를 확보할 수 있게 될 것으로 보인다.세계 각국에서 16곳의 제조시설과 30곳의 유통센터, 약 5,700여명에 달하는 재직인력을 보유한 글로벌 제약기업으로 발돋움할 수 있을 것으로 예상될 정도.고도로 특화된 전문성과 우수성, 신뢰, 규정 준수 등을 검증받은 조직을 이미 갖추고 있다는 점도 빼놓을 수 없는 부분이다.통합을 단행한 이후에는 말린크로트社의 시기 올라프손 대표가 최고경영자를 맡고, 엔도 인터내셔널社의 폴 에프론 이사가 이사회 의장을 맡게 된다.한편 통합 합의가 이루어짐에 따라 엔도 인터내셔널 측 주주들은 총 8,000만 달러를 현금으로 지급받게 된다.엔도 인터내셔널 측 주주들은 통합된 제약사의 지분 49.9%를, 말린크로트 측 주주들은 50.1%의 지분을 각각 보유하게 된다.통합된 제약사의 기업가치는 67억 달러 규모에 달하게 된다.엔도 인터내셔널의 경우 말린크로트 측이 지분 100%를 보유한 자회사로 편입된다.

이덕규 2025.03.14
글로벌

성인 조현병 환자 치료제 ‘렉설티’..애들은 가라?

오츠카 파마슈티컬 유럽지사 및 룬드벡社는 조현병 치료제 ‘렉설티’(Rexulti 또는 Rxulti: 브렉스피프라졸)가 EU 집행위원회로부터 적응증 추가를 승인받았다고 13일 공표했다.이에 따라 이형성 1일 1회 경구용 정신질환 치료제의 일종인 ‘렉설티’에 새롭게 추가된 적응증은 13세 이상의 청소년 조현병 환자들을 치료하는 용도이다.‘렉설티’는 유럽시장에서 앞서 지난 2018년 성인 조현병 환자 치료제로 발매를 승인받은 바 있다.EU 집행위는 총 316명의 청소년 조현병 환자들을 충원한 후 진행되었던 6주, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 활성대조群 시험에서 도출된 결과를 근거로 ‘티브닥’의 적응증 추가를 승인한 것이다.이 시험은 각각 ‘티브닥’이 나타내는 효능과 안전성 프로필을 평가하는 데 일차적‧이차적 시험목표를 두고 진행되었던 것이다.시험을 진행한 결과를 보면 13세 이상의 피험자들을 대상으로 ‘양성‧음성 증후군 평가지표’(PANSS)를 적용해 평가했을 때 ‘렉설티’ 1일 2~4mg을 복용한 피험자 그룹의 조현병 증상 중증도가 플라시보 대조그룹에 비해 크게 감소한 것으로 분석됐다.이와 함께 일반적으로 양호한 내약성을 내보였고, 안전성 프로필은 앞서 성인 조현병 환자들을 대상으로 이루어진 시험례들로부터 도출된 내용과 일관되게 나타났다.오츠카 파마슈티컬 유럽지사의 앤디 호지 대표는 “청소년기 발병 조현병이 성인기 발병 조현병에 비해 예후가 취약한 데다 각종 만성‧중증 증상들과도 밀접한 관련이 있을 수 있다”고 말했다.우리는 ‘티브닥’의 사용대상에 13세 이상 청소년 환자들이 포함될 수 있도록 뒷받침하고자 적응증 추가를 승인한 EU 집행위의 결정을 환영해 마지 않는다고 덧붙이기도 했다.무엇보다 유럽 각국의 젊은층 환자들이 또 하나의 절실히 요망되어 왓던 치료대안을 확보할 수 있게 됐다면서 호지 대표는 의의를 강조했다.룬드벡社의 요한 루트만 부회장 겸 연구‧개발 담당대표는 “오늘이 연소자층 환자 뿐 아니라 간병인들과 환자가족들을 위해서도 중요한 성과가 도출된 날이라 할 수 있을 것”이라면서 “조현병의 치료여정이 그만큼 복잡했기 때문”이라고 말했다.또한 오늘 승인결정이 효능과 내약성이 검증된 치료대안을 선보이면서 유럽 각국에서 환자들과 간병인들의 부담을 줄이기 위해 우리가 흔들림 없이 사세를 집중해 왔음을 방증한다고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2025.03.14
글로벌

자궁경부암 치료제 ‘티브닥’ 中서 허가심사 개시

중국 제약기업 자이랩社(Zai Lab Limited: 再鼎醫約)는 자궁경부암 치료제 ‘티브닥’(TIVDAK; 티소투맙 베도틴-tftv)의 허가신청 건이 국가약품감독관리국(NMPA)에 의해 접수됐다고 12일 공표했다.‘티브닥’은 전신요법제를 사용해 치료를 진행 중이거나 진행한 후에도 종양이 악화된 재발성 또는 전이성 자궁경부암 치료제로 중국에서 허가신청서가 제출된 바 있다.자이랩社의 라파엘 아마도 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “중국에서 자궁경부암이 매년 15만여명의 새로운 환자들이 진단받고 있는 만큼 심각한 건강 현안의 하나로 자리매김하고 있다”고 말했다.하지만 1차 약제를 사용한 종양이 재발했거나 전이가 나타났을 때 사용할 수 있는 치료대안은 제한적인 형편이라고 아마도 대표는 지적했다.그는 뒤이어 “유일한 자궁경부암 치료용 항체-약물 결합체(ADC)인 ‘티브닥’이 글로벌 본임상 시험으로 진행된 ‘innovaTV 301 시험’에서 임상적으로 유의미한 총 생존기간의 개선을 포함해 유망한 유익성을 입증해 보였다”며 “허가를 취득할 경우 우리가 또 다른 항암제 ‘제줄라’(니라파립)를 발매하면서 활용한 기존의 영업 인프라를 살려 ‘티브닥’의 발매를 진행하면서 우리의 여성암 치료제 발매역량을 강화해 나갈 것”이라고 다짐했다.글로벌, 피험자 무작위 분류, 임상 3상 시험으로 진행되었던 ‘innovaTV 301 시험’에서 도출되어 허가신청서가 동봉된 시험결과는 지난 1월 공개된 바 있다.중국 내 하위그룹을 충원한 가운데 착수되었던 이 시험에서 도출된 결과를 보면 ‘티브닥’을 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹의 경우 사망 위험성이 항암화학요법제 대조그룹에 비해 45% 감소한 것으로 나타났다.이 시험의 피험자들은 앞서 표준 전신요법제를 사용한 전력이 있었고, 이들 중 절반 이상은 항-프로그램 세포사멸 단백질-1 치료제 또는 항-프로그램 세포사멸 단백질 리간드-1 치료제를 사용한 전력이 있는 환자들이었다.평균 11.5개월에 걸쳐 이루어진 추적조사에서 도출된 평균 총 생존기간을 보면 ‘티브닥’을 투여한 피험자 그룹의 경우 분석시점까지 아직 산출되지 않았던 반면 항암화학요법제 대조그룹에서는 10.7개월로 집계됐다.이와 함께 무진행 생존기간과 객관적 반응률을 포함한 이차적 시험목표들을 적용해 평가한 결과를 보면 ‘티브닥’을 투여한 피험자 그룹에서 호의적인 추이가 눈에 띄었다.중국 내 하위그룹을 대상으로 진행되었던 시험에서 ‘티브닥’의 안전성을 보면 관리할 만한 수준으로 나타났고, 글로벌 시험에서 확보된 프로필과 궤를 같이했다.

이덕규 2025.03.14
글로벌

‘오젬픽’ ‘젭바운드’ 1형 당뇨병 시장 트랜스포머

‘오젬픽’(세마글루타이드)과 ‘젭바운드’(티어제파타이드)를 오프-라벨(off-label) 용도로 성인 1형 당뇨병 환자들에게 사용한 결과 당화혈색소 수치와 체중이 괄목할 만하게 감소한 것으로 나타났다는 요지의 연구결과가 최근 의학 학술지 ‘당뇨병 기술‧치료’誌(Diabetes Technology & Therapeutics)에 게재됐다.이와 관련, 영국 런던에 소재한 비즈니스 정보 서비스업체 글로벌데이터社는 11일 공개한 ‘1형 당뇨병: 7개국 시장 전망과 시장분석’ 보고서에서 새로운 치료방법들이 1형 당뇨병 환자들의 혈당 수치 조절을 개선하고 비만을 조절하는 데 도움이 될 수 있을 것임을 시사한 것이라고 풀이했다.1형 당뇨병은 인슐린 제제 이외에 약물치료상의 진전이 별달리 이루어지지 못한 질환이라고 지적하기도 했다.보고서에서 언급된 7개국은 미국, 영국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인 및 일본 등이다.보고서는 7개국 1형 당뇨병 치료제 시장이 괄목할 만한 성장세를 과시할 수 있을 것으로 전망했다.비 인슐린 치료제들이 선을 보이면서 이 시장이 연평균 13.3%의 발빠른 성장을 거듭해 지난 203년에 22억 달러 규모를 형성했던 7개국 1형 당뇨병 치료제 시장이 오는 2033년에 이르면 99억 달러 사이즈로 크게 확대될 수 있을 것으로 보인다는 추정이다.글로벌데이터社의 수랑이만 파텔 애널리스트는 “이번에 공개된 연구결과를 보면 1형 당뇨병 치료제 시장이 확대를 거듭하고 있는 가운데 인슐린 요법제들에 보완적인 역할을 해 줄 보조요법제들의 필요성이 강조되고 있는 추세를 주목하게 한다”고 말했다.무엇보다 ‘오젬픽’과 ‘젭바운드’가 1형 당뇨병과 관련해서 내보인 유망한 자료는 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체 작용제들과 인슐린 친화성 폴리펩타이드(GIP) 및 GLP-1 수용체 작용제들이 1형 당뇨병 치료제 시장을 새롭게 정립할 수 있을 것이라는 잠재적 가능성을 방증하는 것이라고 파텔 애널리스트는 풀이했다.표적 치료제들이 인슐린 제제들에 보완적인 역할을 하면서 혈당 조절과 체중관리에 추가적인 유익성을 제공해 줄 수 있을 것임이 시사된 것이라는 설명이다.글로벌데이터의 보고서에 따르면 ‘당뇨병 기술‧치료’誌에 게재된 보고서는 총 150명의 성인 1형 당뇨병 환자들을 무작위 분류한 후 각각 ‘오젬픽’, ‘젭바운드’ 또는 플라시보를 투여하는 내용으로 진행됐다.그 결과 1년차에 평가했을 때 ‘젭바운드’를 투여한 피험자 그룹의 경우 체중이 평균 21.4% 감소한 데다 당화혈색소 수치가 0.67% 포인트 줄어든 것으로 나타났음이 눈에 띄었다.‘오젬픽’을 투여한 피험자 그룹을 보더라도 체중이 평균 9.1% 감소한 가운데 당화혈색소 수치는 ‘젭바운드’를 투여한 피험자 그룹과 대동소이하게 나타났다.반면 플라시보 대조그룹의 경우에는 체중과 혈당 수치 모두 별다른 변화가 입증되지 않았다.이 같은 결과는 ‘오젬픽’과 ‘젭바운드’ 등의 치료제들이 1형 당뇨병 관리와 관련해서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있을 것임을 뒷받침하는 것이라고 글로벌데이터는 평가했다.글로벌데이터에 따르면 핵심적인 오피니언 리더들이 1형 당뇨병 환자들의 혈당 수치 조절을 개선하기 위해 인슐린 제제 이외에 추가적인 약물 치료대안의 필요성에 무게를 싣고 있는 것으로 나타났다.미국에서 조사에 참여한 한 오피니언 리더의 경우 20~30% 정도의 환자들만이 혈당 조절 목표치에 도달하고 있는 형편이어서 효과적인 보조요법제가 시급하게 요망되고 있다고 강조했다는 설명이다.일본의 한 오피니언 리더는 내인성 인슐린 분비가 완전히 고갈된 상황에 직면했을 때 혈당 변동성이 여전히 심각한 도전요인으로 자리매김하고 있다면서 추가적인 약물 치료대안의 필요성을 제기했다고 글로벌데이터는 환기시켰다.글로벌데이터는 이 같은 지적들이 1형 당뇨병 환자들을 위한 치료대안 확대의 중요성을 방증하는 것이라고 평가했다.파텔 애널리스트는 “시장전망 측면에서 볼 때 ‘오젬픽’과 ‘젭바운드’의 1형 당뇨병 오프-라벨 용도 사용에서 성공적인 결과가 도출된 것이 신약개발이나 상용화와 관련해서 중요한 시사점을 제시한 것”이라고 언급했다.보조요법제를 필요로 하는 현실에 대한 관심도가 높아지고 있는 만큼 제약기업들이 ‘오젬픽’이나 ‘젭바운드’와 같은 치료제들이 1형 당뇨병 치료제로 허가를 취득할 수 있도록 뒷받침하기 위해 공식적인 임상시험을 진행해야 할 것이라는 지적이다.하지만 안전성 고려사항이나 규제 걸림돌, 급여모델 필요성 등의 도전요인들이 여전히 산적해 있는 만큼 적응증 추가에 힘을 실어줄 수 있으려면 이 같은 문제점들이 해소되어야 할 것이라고 파텔 애널리스트는 강조했다.이 같은 치료제들의 채택이 인슐린 사용패턴에 영향을 미쳐 시장동력에 변화를 유도할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.한편 이번에 유망한 결과가 도출되었음에도 불구, GLP- 수용체 작용제들과 이중 GIP/GLP-1 수용체 작용제들이 1형 당뇨병 치료를 위한 표준요법에 통합될 수 있으려면 후속연구가 필요해 보인다고 보고서는 결론지었다.저혈당, 인슐린 용량 조정, 환자별로 나타내는 반응의 편차 등 잠재적 위험요인들이 존재하는 만큼 대규모, 피험자 무작위 분류, 대조시험이 뒤따르면서 추가적인 평가가 진행되어야 한다는 것이다.이처럼 추가적인 평가는 규제기관들이 1형 당뇨병 치료제로 적응증 추가를 심사하기 이전에 포괄적인 효능‧안전성 자료를 요구할 것임을 감안할 때 필수적이라고 보고서는 지적했다.파텔 애널리스트는 “연구결과를 보면 ‘오젬픽’과 ‘젭바운드’가 혈당 조절과 체중감소 효과만 나타내는 것이 아니라 1형 당뇨병 환자들의 인슐린 저항성을 완화시키는 데도 도움을 줄 수 있을 것으로 보인다”면서 “인슐린 저항성은 최적의 당뇨병 관리를 가능케 하는 데 걸림돌의 하나로 갈수록 부각되고 있는 추세”라고 말했다.이에 따라 장기적으로 나타내는 효능과 안전성을 평가하기 위한 연구가 지속적으로 이루어질 경우 ‘오젬픽’과 ‘젭바운드’가 1형 당뇨병 환자들의 증상을 관리하는 데 유의미한 변화를 견인할 수 있을 것이라고 파텔 애널리스트는 결론지었다.인슐린 의존성과 대사계 조절 사이의 간극을 메워줄 수 있을 것으로 기대된다는 염원이다.

이덕규 2025.03.14
글로벌

로슈ㆍ질란 파마, 비만 치료제 개발ㆍ발매 파트너십

로슈社가 덴마크의 혁신적인 펩타이드 기반 의약품 발굴‧개발 전문 생명공학기업 질란 파마社(Zealand Pharma A/S)와 독점적 제휴‧라이센싱 합의를 도출했다고 12일 공표했다.양사는 질란 파마 측이 보유한 아밀린 유사체 페트렐린타이드(petrelintide)를 단독요법제 뿐 아니라 로슈 측이 개발 중인 선도 인크레틴 자산 ‘CT-388’과 병용요법제로 공동개발‧발매를 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.페트렐린타이드는 주 1회 피하주사제로 사용이 적합한 장기지속형 아밀린 유사체의 일종이다.‘CT-388’의 경우 비만과 2형 당뇨병 치료제로 개발 중인 이중 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1)/인슐린 친화성 폴리펩타이드(GIP) 수용체 작용제이다.페트렐린타이드와 마찬가지로 주 1회 피하주사제로 개발 중이다.이와 관련, 인크레틴 제제는 최근들이 괄목할 만한 진전이 이루어진 데다 질병의 생물학적 측면에 대한 이해도가 심화됨에 따라 비만 뿐 아니라 다수의 병발질환들에 대한 치료 가능성에도 상당한 변화가 나타난 것이 현실이다.이 같은 진보에 힘입어 효능, 안전성, 품질 및 체중감소의 지속성이 향상된 새로운 치료제들이 선을 보일 수 있을 것이라는 가능성에 무게를 싣게 하기에 이른 추세이다.페트렐린타이드는 현재 임상 2상 단계의 개발이 진행 중인 장기지속형 아밀린 유사체의 일종이자 주 1회 피하주사제로 적합해 보인다는 것이 전문가들의 중론이다.임상시험 자료에 따르면 기존의 체중관리제들에 비해 내약성이 개선된 데다 관련 적응증들이 추가될 수 있을 것으로 기대되면서 동종계열 최고의 아밀린 단독요법제로 자리매김할 잠재적 가능성이 유력해 보인다는 평가이다.페트렐린타이드와 로슈의 이중 GLP-1/GIP 수용체 작용제 ‘CT-388’의 병용요법제는 심혈관계, 신장계 및 대사계(CVRM) 분야에서 로슈 측이 구축한 파이프라인을 한층 더 강화하고 확대해 줄 수 있을 것이라는 관측이다.페트렐린타이드와 ‘CT-388’의 병용요법제가 동종계열 최고의 효능과 함께 향상된 내약성을 제시해 줄 수 있을 것으로 기대되기 때문이다.로슈社 제약사업 부문의 테레사 그라함 대표는 “질란 파타와 제휴하면서 이처럼 유망한 치료제의 개발을 진행할 수 있게 된 것에 고무되어 있다”면서 “비만 환자들과 관련 병발질환들을 앓고 있는 환자들에게 새로운 치료대안을 선보일 수 있을 것이라는 희망을 갖게 하기 때문”이라고 말했다.양사는 페트렐린타이드를 미래의 근간(foundation) 요법제로 개발하겠다는 공동의 비전을 갖고 있다고 그라함 대표는 설명했다.페트렐렌타이드를 심혈관계‧대사계 질환 분야에서 우리가 구축한 제약 포트폴리오 및 진단의학 부문 전문성과 결합시켜 기존의 표준요법제를 개선하고 환자들의 삶에 긍정적인 영향을 미칠 수 있도록 하겠다는 것이 우리의 목표라고 덧붙이기도 했다.질란 파마社의 아담 스틴스베르그 대표는 “과다체중자들과 비만 환자들에게 유익성을 제공해 페트렐린타이드의 가치를 극대화하는 데 목표를 둔 가운데 이처럼 전환적인(transformational) 제휴가 성사되었음을 발표하게 된 것에 고무되어 있다”면서 “혁신을 향한 중단없는 사세집중, 골르벌 마켓 제조 네트워크 구축, 제품발매 대상지역 확대, 비만 분야에서 상호보완적인 임상 프로그램 포트폴리오의 강화 그리고 페트펠린타이드를 위한 공동의 비전 등의 측면에서 볼 때 로슈야말로 질란 파마에 잉상적인 파트너라는 것이 우리의 믿음”이라고 강조했다.스틴스베르그 대표는 뒤이어 “페트렐린타이드가 체중관리를 위한 근간요법제의 하나로 자리매김하면서 과다체중자와 비만 환자 대다수에게 표준 단독요법제 및 병용요법제로 잠재력을 내포하고 있다는 것이 우리의 강한 믿음”이라고 설명했다.로슈와 구축한 제휴는 이 같은 비전을 실현하기 위한 커다란 변화이자 미래의 비만 관리 분야에서 질란 파마를 핵심적인 기업의 한곳으로 탄탄하게 입지를 강화시켜 줄 최고의 시나리오라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.양사간 합의에 따라 질란 파마와 로슈는 미국‧유럽시장에서 페트렐린타이드의 공동발매를 진행키로 했다.다만 미국‧유럽을 제외한 기타시장에서는 로슈 측이 독점적 전권을 갖기로 했다.로슈 측은 아울러 상용화를 위한 발매와 제품공급 부분을 맡기로 했다.양사의 합의로 질란 파마 측은 16억5,000만 달러의 계약성사 선불금을 현금으로 받기로 했다.이 금액은 14억 달러의 계약성사금과 1년차 및 2년차 시점에 추가로 받기로 한 2억5,000만 달러로 구성되어 있다.질란 파마 측은 이와 함께 개발 성과금으로 12억 달러를 지급받을 수 있는 권한을 확보했는데, 이는 주로 페트펠린타이드 단독요법의 임상 3상 시험 개시와 관련해서 수수할 수 있는 금액이다.여기에 매출 기반 성과금 24억 달러까지 합치면 질란 파마 측은 최대 53억 달러를 로슈 측으로부터 지급받을 수 있을 것으로 보인다.페트렐린타이드와 페트렐린타이드 및 ‘CT-388’ 병용요법과 관련해서 미국‧유럽에서 발생할 손익의 경우 양사가 50대 50 비율로 나눠 갖거나 분담키로 했다.미국‧유럽을 제외한 기타시장에서 올린 매출과 관련, 질란 파마 측은 매출액 단계별 두자릿수 로열티를 수수키로 했는데, 이 금액은 최대 10% 후반대에 달할 수 있도록 했다.반면 페트렐린타이드 및 ‘CT-388’ 공정용량 복합제와 관련해서는 질란 파마 측이 로슈 측에 3억5,000만 달러의 성과금을 지급키로 했다.합의에 따른 후속절차들은 오는 2/4분기 중으로 마무리될 수 있을 전망이다.

이덕규 2025.03.13
글로벌

엔시트렐비르 ‘코로나19’ 노출 후 예방 “좋고”

시오노기社는 경구용 항바이러스제 엔시트렐비르(ensitrelvir)가 노출 후 예방 요법제로 ‘코로나19’ 감염을 예방하는 데 나타낸 효과를 평가한 새로운 자료가 발표됐다고 12일 공개했다.글로벌, 이중맹검법, 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조 임상 3상 ‘SCORPIO-PEP 시험’에서 확보된 새로운 자료가 9~12일 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에서 열린 제 32차 레트로바이러스‧기회감염 학술회의(CROI)에서 구두발표되었다는 것.‘SCORPIO-PEP 시험’은 경구용 항바이러스제가 노출 후 예방 요법제로 ‘코로나19’ 예방과 관련한 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타난 최초이자 유일한 임상 3상 시험례이다.시험결과를 보면 일차적 시험목표 뿐 아니라 핵심적인 이차적 시험목표 또한 충족된 것으로 분석됐다.일차적 시험목표 분석대상에는 가족접촉이 이루어졌지만 SARS-CoV-2 검사에서 음성을 판정받은 2,041명의 피험자들이 포함된 가운데 유전자 증폭(PCR) 검사에서 양성을 판정받은 사람들은 제외됐다.분석결과를 보면 엔시트렐비르를 복용한 피험자 그룹의 경우 10일차에 평가했을 때 2.9%에서 증후성 ‘코로나19’ 증상이 나타난 반면 플라시보 대조그룹에서는 이 수치가 9.0%에 달한 것으로 집계되면서 일차적 시험목표가 충족됐다.엔시트렐비르를 복용한 피험자 그룹의 ‘코로나19’ 감염 위험성이 플라시보 대조그룹에 비해 67% 낮게 나타났다는 의미이다.이차적 시험목표 분석대상에는 가족접촉이 이루어졌지만 SARS-CoV-2 검사에서 음성을 판정받은 2,387명의 피험자들이 포함된 가운데 착수시점에서 PCR 검사 결과가 양성으로 나타난 피험자들도 제외되지 않았다.그런데 분석결과를 보면 일차적 시험목표 분석대상자들과 유사한 결과가 도출되어 엔시트렐비르를 복용한 피험자 그룹의 4.4%에서 증후성 ‘코로나19’ 증상들이 나타나 플라시보 대조그룹의 10.2%와 격차를 내보였다.버지니아대학 의과대학의 프레데릭 헤이든 교수는 “여전히 ‘코로나19’가 주요한 공공보건 위협요인의 하나로 위력을 떨치고 있는 만큼 이 바이러스로 인한 중증 및 장기적 합병증을 피하기 위한 최선의 방법은 일차적으로 감염 위험성을 낮추는 데 있다”고 지적했다.그는 뒤이어 “백신접종과 함께 시의적절한 경구용 항바이러스제 사용으로 노출 후 예방을 도모하는 것이 노출‧중증 위험성이 높은 사람들에게서 ‘코로나19’를 예방하는 데 가치있는(valuable) 방법의 하나가 될 수 있을 것”이라고 강조했다.허가를 취득한 국가에서 ‘조코바’(Xocova) 브랜드-네임으로 발매되고 있는 엔시트렐비르는 지난 2022년 일본에서 ‘긴급사용 승인’을 취득한 데 이어 2024년 3월 ‘코로나19’ 치료제로 완전승인됐다.(full approval)싱가포르에서는 지난 2023년에 특별 접근경로(Special Access Route) 허가를 사용되기 시작했고, 타이완에서는 현재 심사가 진행 중이다.FDA의 경우 올들어 엔시트렐비르를 ‘코로나19’ 감염자와 접촉한 사람들의 ‘코로나19’ 노출 후 예방 요법제로 ‘패스트 트랙’ 심사대상에 지정해 심사를 개시했다.다만 엔시트렐비르는 일본과 싱가포르를 제외하면 아직 전 세계 어느 국가에서도 허가를 취득하기 이전의 단계이다.‘SCORPIO-PEP 시험’에는 SARS-CoV-2 검사에서 음성을 판정받았고, 충원시점에서 관련증상들을 나타내지 않았으며, 증후성 ‘코로나19’를 나타내는 가족과 접촉한 12세 이상 피험자 총 2,387명이 참여했다.이들은 무작위 분류를 거쳐 각각 엔시트렐비르 125mg 또는 플라시보를 1일 1회 복용했고, 가족 중에서 증상을 나타내기 시작한 ‘코로나19’ 감염자와 접촉한 후 3일 이내에 약물복용이 개시됐다.피험자들은 5일 동안 엔시트렐비르 또는 플라시보의 복용을 지속했다.시험에서 전체적으로 볼 때 엔시트렐비르는 양호한 내약성을 나타낸 가운데 부작용이 수반된 비율을 보면 엔시트렐비르 복용그룹에서 15.1%, 플라시보 대조그룹에서 15.5%로 대동소이하게 나타났다.‘코로나19’ 감염으로 인해 입원했거나 사망에 이른 피험자들은 보고되지 않았다.시오노기社의 시몬 포츠머스 부회장 겸 임상개발 담당대표는 “SARS-CoV-2가 여전히 창궐하고 있고, 이로 인해 매주 수많은 사람들이 ‘코로나19’에 감염되거나 사망하고 있는 형편”이라면서 “SARS-CoV-2에 노출된 사람들의 감염 위험성을 낮출 수 있게 되면 충족되지 못한 의료상의 니즈를 충족할 수 있을 것”이라고 강조했다.경구용 항바이러스제들이 인플루엔자와 AIDS를 포함한 각종 감염성 질환들을 치료하고 예방하는 방법을 바꿔놓고 있는 가운데 ‘코로나19’ 또한 같은 방법이 적용될 가능성이 열려 있다고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2025.03.13
글로벌

‘듀피젠트’ 수포성 천포창 지속관해 플라시보 5배

아토피 피부염 치료제 ‘듀피젠트’(두필루맙)가 중등도에서 중증에 이르는 성인 수포성 유사천포창(水疱性類似天皰瘡) 환자들을 치료하는 데 나타내는 효과를 평가한 본임상 2/3상 시험 결과가 공개됐다.미국 뉴욕州 태리타운에 소재한 제약기업 리제네론 파마슈티컬스社는 본임상 2/3상 ‘ADEPT 시험’의 긍정적인 결과가 7~11일 플로리다州 올랜도에서 열린 미국 피부의학회(AAD) 연례 학술회의에서 구두발표됐다고 8일 공표했다.이 같은 내용은 ‘듀피젠트’의 수포성 유사천포창 적응증 추가 신청 건이 지난달 FDA에 접수되어 ‘신속심사’가 이루어지고 있음을 상기할 때 주목할 만한 것이다.FDA는 오는 6월 20일까지 ‘듀피젠트’의 수포성 유사천포창 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.수포성 유사천포창은 파괴적인 만성 재발성 피부질환의 일종으로 2형 염증이 기저원인을 제공하는 것으로 알려져 있다.극심한 소양증과 함께 수포 발생, 피부 발적, 고통스런 병변 등의 증상들을 수반한다는 것이 전문가들의 지적이다.펜실베이니아州 필라델피아 소재 필라델피아 보훈병원 피부과장이자 펜실베이니아대학 부속병원 교수로 재직 중이면서 이번 임상시험을 주도한 빅토리아 워스 박사는 “수포성 유사천포창 환자들이 수그러들 줄 모르는 소양증과 수포, 고통스런 병변 등으로 인해 파괴적인 영향이 미칠 수 있는 데다 일상적인 생활기능의 수행마저 어렵게 할 수 있다”고 지적했다.게다가 현재 사용 중인 치료대안들의 경우 면역계를 억제하는 작용기전을 나타내는 까닭에 주로 고령층 환자들에게 영향을 미치고 있는 이 증상을 치료하는 일이 도전적인 과제일 수 있다고 워스 박사는 설명했다.‘듀피젠트’의 경우 임상시험에서 수포성 유사천포창의 핵심적인 촉발인자 가운데 하나인 기저 2형 염증을 표적으로 작용해 증상의 관해를 유지해 주는 데다 플라시보 대조그룹에 비해 중증도와 소양증을 감소시켜 주는 효능이 입증된 최초의 생물학적 제제라고 워스 박사는 강조했다.‘ADEPT 시험’은 전체적인 일차적‧핵심적인 이차적 시험목표들이 충족된 것으로 분석됐다.이 시험에는 중등도에서 중증에 이르는 성인 수포성 유사천포창 환자 총 106명이 충원된 후 무작위 분류를 거쳐 기존의 표준요법제인 경구용 코르티코스테로이드제 복용에 병행해 각각 ‘듀피젠트’ 최초 부하용량 투여 후 300mg 용량을 2주 간격으로 투여받거나 플라시보를 투여받았다.시험기간 동안 전체 피험자들은 증상 조절이 유지되었을 경우 시험규약에 규정된 대로 경구용 코르티코스테로이드제의 복용량을 점차로 줄여나갔다.시험에서 지속적인 증상 관해란 16주차까지 재발없이 경구용 코르티코스테로이드 용량 감소요법을 마쳤고 완전 임상적 관해가 나타났으며, 36주의 전체 시험기간 동안 구제요법제를 사용하지 않았음을 의미했다.이번 시험에서 36주차에 분석한 결과를 보면 ‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹의 20%에서 지속적인 증상 관해가 나타나면서 일차적 시험목표가 충족된 반면 플라시보 대조그룹에서는 이 수치가 4%에 머물렀다.‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹에서 지속적인 증상 관해가 나타난 비율이 플라시보 대조그룹에 비해 5배 높게 나타났다는 의미이다.‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹은 이와 함께 40%에서 증상의 활성이 90% 이상 감소한 것으로 나타났지만, 플라시보 대조그룹에서는 이 수치가 10%에 그쳤다.마찬가지로 ‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹은 40%에서 소양증이 임상적으로 유의미하게 감소해 플라시보 대조그룹의 11%를 크게 상회했다.또한 ‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹은 경구용 코르티코스테로이드의 누적 노출량이 평균 1,678mg 감소한 것으로 집계된 데다 구제요법제 사용비율이 플라시보 대조그룹에 비해 54% 낮게 나타났다.부작용이 수반된 비율을 보면 두 그룹에서 공히 96%로 집계됐다.‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 최소한 3명 이상 많은 수의 환자들에게서 빈도높게 수반된 부작용을 보면 말초부종, 관절통, 요통, 시야혼탁, 고혈압, 천식, 결막염, 변비, 상기도 감염증, 사지손상 및 불면증 등이 보고됐다.‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹에서 피험자의 사망으로 이어진 부작용은 발생하지 않았던 반면 플라시보 대조그룹에서는 2명에서 관련사례들이 발생했다.한편 ‘듀피젠트’가 수포성 유사천포창 환자들에게 나타내는 효능과 안전성은 아직 임상개발이 진행 중인 단계에서 전 세계 어느 보건당국에 의해서도 완벽하게 평가되지 않은 상태이다.

이덕규 2025.03.13

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