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AZ ‘임핀지’+‘임주도’ 간ㆍ폐암 치료제 EU 허가

임+임! 아스트라제네카社는 자사의 항암제 ‘임핀지’(더발루맙)와 ‘임주도’(Imjudo: 트레멜리뮤맙)를 병용하는 요법이 EU 집행위원회에 의해 진행성 간암 및 비소세포 폐암 치료제로 발매를 승인받았다고 22일 공표했다. 구체적인 승인내역을 보면 EU 집행위는 ‘임핀지’ 및 ‘임주도’ 병용요법을 진행성 또는 절제수술 불가성 성인 간세포 암종(HCC) 환자들을 치료하기 위한 1차 약제로 승인했다. 이와 함께 EU 집행위는 ‘임핀지’, ‘임주도’ 및 백금착제 기반 항암화학요법제 병용요법을 전이성(4기) 성인 비소세포 폐암 치료제로 허가를 결정했다. 앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재된 임상 3상 ‘HIMALAYA 시험’과 ‘임상 종양학’誌에 게재된 임상 3상 ‘POSEIDON 시험’의 긍정적인 결과를 근거로 ‘임핀지’ 및 ‘임주도’ 병용요법을 승인토록 권고한 바 있다. 임상 3상 ‘HIMALAYA 시험’을 총괄했던 스페인 나바라대학 의과대학의 브루노 산그로 교수(내과의학)는 “이번 허가결정이 예후가 취약해 내약성이 양호하고 생존기간을 유의미하게 연장해 줄 수 있는 치료제를 요망해 왔던 진행성 간암 환자들을 위한 희소식이라 할 수 있을 것”이라면서 “임상 3상 ‘HIMALAYA 시험’에서 이 새로운 병용요법을 진행한 환자그룹의 31%가 3년차까지 생존한 것으로 나타나 ‘넥사바’(소라페닙) 대조그룹의 20%를 상회했음에 눈에 띄었다”고 설명했다. 또 다른 임상 3상 ‘POSEIDON 시험’을 총괄했던 스위스 로잔 소재 보두아대학 부속병원의 졸랑에 페테르스 흉부암‧의료종양학과장 “현재 사용 중인 치료제들에 반응을 나타내지 않은 다수의 환자들을 포함한 전이성 비소세포 폐암 환자들이 생존기간을 유의미하게 연장시켜 줄 수 있는 새로운 치료제를 지속적으로 요망해 왔다”면서 “이번에 ‘임핀지’, ‘임주도’ 및 항암화학요법제 병용요법이 허가를 취득한 것은 유럽 각국에서 이처럼 파괴적인 암으로 인해 고통받고 있는 환자들이 이제 장기적인 생존기간 연장 유익성이 입증된 새롭고 가치높은 치료대안을 확보할 수 있게 되었음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다. 아스트라제네카社 항암제 사업부문의 데이브 프레드릭손 부회장은 “폐암이 유럽에서 가장 높은 유병률을 나타내는 데다 치명적인 암의 하나로 자리매김하고 있는 가운데 간암 또한 발암률이 유럽 전역에서 꾸준히 상승하고 있는 추세”라면서 “이번에 승인된 ‘임핀지’ 및 ‘임주도’ 병용요법은 유럽 각국의 진행성 간암 및 비소세포 폐암 환자들에게 생존기간을 연장시켜 줄 수 있는 새롭고 절실히 요망되어 왔던 면역치료제 기반 요법제로 각광받을 수 있을 것임을 의미하는 것”이라고 단언했다.

이덕규 2023.02.23
글로벌

화이자 다발 골수종 신약 美‧EU 허가심사 개시

화이자社는 재발성 또는 불응성 다발성 골수종(RRMM) 치료제로 개발 중인 면역항암제 엘라나타맙(elranatamab)이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 22일 공표했다. 이에 따라 FDA는 올해안으로 엘라나타맙의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다. 유럽 의약품감독국(EMA) 또한 엘라나타맙의 허가신청 건을 접수했다고 이날 화이자 측은 설명했다. 화이자 측은 엘라나타맙의 심사절차가 신속하게 진행될 수 있도록 하기 위해 EMA와 협의 중이라고 덧붙였다. 엘라나타맙은 B세포 성숙화 항원(BCMA) CD3 단백질 표적 이중 특이성 항체(BsAb)의 일종이다. 화이자社 글로벌 제품개발 부문의 크리스 보쇼프 항암제‧희귀질환 치료제 담당 최고 개발책임자는 “다발성 골수종이 치명적인 악성 혈액종양의 일종이어서 오늘날에도 평균생존기간이 5년여에 불과한 형편”이라면서 “규격품(off-the-shelf) 치료제로 사용될 수 있는 BCMA 이중 특이성 항체들이 다발성 골수종 환자들의 삶에 커다란 영향을 미치면서 치료의 새로운 패러다임을 제시해 줄 치료제로 각광받을 수 있을 것”이라는 말로 기대감을 표시했다. 그는 뒤이어 “우리는 엘라나타맙이 허가를 취득할 경우 호의적인 임상결과와 간편한 피하주사제라는 장점에 힘입어 다발성 골수종을 치료하는 차기 표준요법제로 자리매김할 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 있다”며 “FDA 및 EMA와 긴밀하게 협력해 이 새롭고 혁신적인 치료제가 세계 각국의 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다. 엘라나타맙은 다발성 골수종 세포의 표면에서 고도로 발현되는 BCMA와 T세포 표면에서 발견되는 CD3 단백질 수용체들과 결합하고 이들을 연결시켜 T세포가 골수종 세포들을 사멸토록 유도하는 기전의 항암제로 설계됐다. 엘라나타맙의 허가신청서는 개방표지, 다기관, 단일그룹 시험으로 진행 중인 임상 2상 ‘MagnetisMM-3 시험’의 A 코호트 그룹에서 확보된 내용을 주된 자료로 제출됐다. 이 시험은 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 대상으로 엘라나타맙 단독요법을 진행하면서 효능 및 안전성을 평가하고자 설계됐다. 시험에 충원된 피험자들은 앞서 단백질 분해효소 저해제, 면역조절제 및 항-CD38 모노클로날 항체를 포함해 최소한 3회에 걸쳐 집중적인 치료를 진행한 전력이 있는 환자들이었다. 평균 10.4개월에 걸친 추적조사 기간 동안 엘라나타맙을 자신의 첫 번째 BCMA 표적요법제로 투여받았던 환자그룹은 61%에 달하는 높은 객관적 반응률에 도달한 가운데 이 중 84%가 9개월차까지 반응을 유지한 것으로 나타났다. 또한 ‘MagnetisMM-3 시험’의 결과를 보면 엘라나타맙은 관리가 가능한 안전성 프로필을 내보였음이 눈에 띄었다. A 코호트 그룹에 속했던 119명의 환자들을 대상으로 12/32mg 2단계 약물투여를 통해 사이토킨 방출 증후군(CRS)과 면역 실행 연관 신경독성 증후군(ICANS)의 발생빈도와 중증도를 완화시킬 수 있었던 것으로 나타났다. 사이토킨 방출 증후군은 예외없이 1급 또는 2급 중증도로 수반되었고, 첫 번째 투여했을 때 43%, 두 번째 투여했을 때 24%, 3번째 투여했을 때 6%, 4번째 투여했을 때 1% 미만으로 관찰됐다. 면역 실행 연관 신경독성 증후군의 경우 전체의 3%에서 1급 또는 2급으로 수반되어 빈도가 높거나 중증으로 관찰되지는 않았으며, 마찬가지로 치명적인 신경독성은 보고되지 았다. 이 같은 자료는 지난해 12월 10~13일 미국 루이지애나州 뉴올리언스에서 개최되었던 미국 혈액학회(ASH) 제 64차 연례 학술회의 및 전시회에서 발표됐다. 한편 화이자 측은 지난해 11월 엘라나타맙이 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정받았다고 공표한 바 있다. 이와 함께 엘라나타맙은 FDA와 EMA에 의해 다발성 골수종 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정됐다. FDA는 엘라나타맙을 ‘패스트 트랙’ 대상으로, EMA는 ‘PRIME 제도’의 적용대상으로 각각 지정했다. 영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)에서는 엘라나타맙에 ‘혁신 치료제’ 및 ‘혁신 패스포트’ 지위를 부여했다. 이밖에도 FDA는 엘라나타맙에 ‘프로젝트 오르비스’(Project Orbis)를 적용해 현재 스위스, 브라질, 캐나다, 호주 및 싱가포르에서도 심사가 동시에 진행 중이다.

이덕규 2023.02.23
글로벌

헌팅턴병 신약후보물질 EU서 ‘희귀의약품’ 지정

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 중추신경계 장애 치료제 개발 전문 제약기업 세이지 테라퓨틱스社(Sage Therapeutics)는 자사의 헌팅턴병 치료제 신약후보물질 ‘SAGE-718’이 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 22일 공표했다. ‘SAGE-718’은 NMDA(N-메틸-D-아스파르테이트) 수용체 기능장애와 관련이 있는 인지장애를 치료하기 위한 경구요법제로 개발이 진행 중인 기대주이다. 동종계열 최초 NMDA 수용체 양성 알로스테릭 조절제(PAM)이자 선도적인 신경정신계 치료제 신약후보물질이다. 현재 ‘SAGE-718’은 헌팅턴병, 파킨슨병 및 알쯔하이머 등 일부 질환영역들에 걸쳐 다양한 임상 시험이 진행 중이다. 이 가운데는 헌팅턴병 관련 인지장애를 겨냥한 2건의 플라시보 대조 임상 2상 시험과 1건의 개방표지 안전성 평가 임상 3상 시험, 파킨슨병 관련 경도 인지장애(MCI) 및 알쯔하이머로 인한 경도 인지장애 또는 경도 치매 환자들을 대상으로 한 임상 2상 플라시보 대조시험 등이 포함되어 있다. 세이지 테라퓨틱스社의 로라 골트 최고 의학책임자는 “헌팅턴병이 중증의 파괴적인 질환이어서 인생의 황금기에 일상적인 기능을 수행하는 데 지장을 초래하는 데다 높은 발병률 및 조기사망과도 관련이 있다”면서 “그럼에도 불구하고 현재까지 헌팅턴병 관련 인지장애 치료제가 허가를 취득한 전례는 부재한 형편”이라고 지적했다. 골트 최고 의학책임자는 뒤이어 “EMA가 ‘희귀의약품’ 지위를 부여함에 따라 우리가 이처럼 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하기 위해 진행 중인 노력에 또 한번의 모멘텀을 확보할 수 있게 된 것”이라며 “우리의 목표는 헌팅턴병 초기에 나타나는 인지기능 장애를 신속하고, 유의미하면서 지속적으로 개선해 환자들이 독립성을 보다 오랜 기간 동안 유지할 수 있도록 하는 데 있다”고 강조했다. ‘희귀의약품’ 지위를 부여받음에 따라 세이지 테라퓨틱스 측은 임상시험 규약 지원 또는 학술자문, 일괄(centralized) 허가심사 절차, 10년 독점발매권 등의 혜택을 누릴 수 있게 될 것으로 보인다.

이덕규 2023.02.23
글로벌

모더나, 유전자 편집 치료제 개발 전략적 제휴

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 차세대 전령 RNA(mRNA) 치료제‧백신 개발 전문 생명공학기업 모더나 테라퓨틱스社는 노스 캐롤라이나州 모리스빌에 위치한 차세대 유전자 편집기술 및 치료제 개발 전문 생명공학기업 라이프 이딧 테라퓨틱스社(Life Edit Therapeutics)와 전략적 연구‧개발 제휴계약을 체결했다고 22일 공표했다. 양사는 생체 내 mRNA 유전자 편집 치료제들의 발굴‧개발을 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다. 이에 따라 양사는 염기편집을 포함해 라이프 이딧 테라퓨틱스 측이 독자보유한 일련의 유전자 편집기술을 모더나 테라퓨틱스 측이 자랑하는 mRNA 플랫폼과 결합시켜 선택한 치료표적들에 작용하는 생체 내 유전자 편집 치료제들의 발굴‧개발을 진행할 수 있게 됐다. mRNA는 희귀 유전성 질환 등을 치료하거나 치유를 가능케 할 유전자 편집 기술을 전달해 줄 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다. 라이프 이딧 테라퓨틱스社의 대표이자 이 회사를 계열사로 보유하고 있는 매사추세츠州 월덤 소재 첨단기술 기업 엘리베이트바이오社(ElevateBio)의 연구‧개발 부문을 총괄하고 있는 미첼 파이너 박사는 “라이프 이딧 테라퓨틱스와 모더나 테라퓨틱스의 제휴야말로 좀 더 특정한 표적질환을 겨냥한 가운데 프로그래밍이 가능한 의약품(programmable medicines)의 개발을 진행하기 위해 우리가 소유한 개별기술들의 강점을 방증한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 그는 뒤이어 “우리의 새로운 편집 시스템이 생체 내 및 탈체(脫體) 치료제 개발 양측면에서 유전자 표적들을 정밀하게 조작할(modify) 수 있도록 해 줄 것”이라며 “모더나 테라퓨틱스와 같은 제휴선들이 우리가 보유한 기술의 잠재력을 인식해 준 것을 기쁘게 생각한다”고 덧붙였다. 라이프 이딧 테라퓨틱스의 유전자 편집 플랫폼은 크고 다양한 염기 편집기 및 RNA 가이드 핵산가수분해효소들(RGNs)의 라이브러리를 제공해 주고 있다는 평가이다. RNA 가이드 핵산가수분해효소들은 기존의 핵산가수분해효소들과 비교했을 때 크기는 작지만, 한층 더 유통성 있는 전달을 가능케 해 줄 것으로 기대되고 있다. 라이프 이딧 테라퓨틱스 측이 보유하고 있는 다양한 PAMs(Protospacer Adjacent Motifs) 컬렉션에 힘입어 유전체에서 핵산가수분해효소가 결합할 수 있는 DNA 부위를 결정할 수 있도록 도움을 줄 것이기 때문. 이처럼 라이프 이딧 테라퓨틱스 측이 보유한 PAM 컬렉션의 다양성은 다른 어떤 핵산가수분해효소가 결합할 수 있는 것보다 많은 수의 부위에서 염기 편집을 가능케 해 주고, 이를 통해 표적질환에서 예상치 못했던 유전체 접근성을 확보할 수 있게 될 것이라는 관측이다. 모더나 테라퓨틱스社의 계열사인 모더나 지노믹스社의 에릭 황 대표 겸 최고 학술책임자는 “우리가 언젠가는 환자들을 위한 전환적인(transformative) 차세대 RNA 치료제들을 선보일 수 있도록 해 줄 새로운 치료표적들을 신속하게 찾기 위해 사세를 집중하고 있다”면서 “라이프 이딧 테라퓨틱스 측과 제휴를 통해 보다 광범위한 연구‧개발 엔진의 일부로 유전자 편집기술의 힘을 이용해 mRNA의 약속을 이행하고자 하는 우리의 사명을 이루는 데 도움을 받을 수 있었으면 하는 바람”이라고 피력했다. 한편 양사는 가장 도전적인 일부 유전성 질환들을 겨냥한 치유 요법제들을 개발한다는 목표를 수립했다. 합의를 도출함에 따라 양사는 모더나 테라퓨틱스 측이 비용을 부담하는 가운데 연구 및 전임상 연구를 함께 진행하기로 했다., 이후 단계에서 모더나 테라퓨틱스 측이 선택권을 행사하면 후속 개발, 제조 및 상용화 부분을 책임지고 진행키로 했다. 라이프 이딧 테라퓨틱스 측의 경우 계약성사금과 함께 차후 개발, 허가 및 발매 부분에서 성과가 도출되었을 때 개별표적별로 성과금을 지급받기로 했다. 이와 함께 발매가 이루어졌을 때 글로벌 마켓 순매출에서 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한까지 확보했다.

이덕규 2023.02.23
글로벌

日시오노기·아사히음료 재해시 감염증대책 계발활동

일본 시오노기 제약은 아사히음료와 감염증 대책 계발활동에 관한 협업을 개시했다고 21일 발표했다. 두 회사는 협업 1탄으로 아시하음료가 전국에서 전개하는 재해용 자판기에 ‘재해·대피 감염증 내비’라고 적힌 스티커를 3월부터 순차적으로 부착할 방침이다. 스티터에는 2차원 코드가 담겨 있어 읽어 들이면 시오노기 제약의 홈페이지 내 ‘재해·대피 감염증 내비게이션’에 접속할 수 있다. 여기에는 재해 시 도움이 되는 감염증 대책 상품 및 피난소 생활에서의 주의점 등을 정리한 정보가 담겨 있다. 시오노기는 60년 이상 감염증 영역의 연구·개발 및 약의 적정 사용에 노력하고 있고, 아사히음료는 재해 시 자판기 내에 있는 상품을 무료로 제공할 수 있는 재해용 자판기를 전국의 피난지정 장소 중심으로 1만대 이상을 설치하고 있다. 시오노기와 아사히음료는 서로의 강점을 살린 이번 협업을 통해 ‘재해 시 감염병 대책에 대한 올바른 정보를 제공하여 건강유지·증진에 기여하겠다’고 밝혔다. 향후 두 회사는 스티커 부착 효과를 검증하고 병원이나 공원 등 감염증 관련 정보 수요가 예상되는 시설에 설치한 자판기 전개 등 추가 협업도 검토할 방침이다고 한다.

최선례 2023.02.22
글로벌

화이자 RSV 백신 하기도 감염증 FDA ‘신속심사’

화이자社는 자사의 호흡기 세포융합 바이러스(RSV) 백신 후보물질 ‘PF-06928316’(또는 ‘RSVpreF’)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 본격적인 심사가 개시될 수 있게 됐다고 21일 공표했다. 신청이 접수된 ‘PF-06928316’의 새로운 용도는 모체에 능동면역을 확립해 출생 직후부터 최대 6개월에 이르는 신생아들에게서 호흡기 세포융합 바이러스에 의해 발생하고 의료진이 검진한(medically attended) 하기도 감염증(MA-LRTI) 및 중증 MA-LRTI를 예방하는 내용에 관한 것이다. 앞서 FDA는 지난해 3월 ‘PF-06928316’을 ‘혁신 치료제’로 지정한 바 있다. FDA가 ‘신속심사’ 대상으로 지정함에 따라 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거해 오는 8월까지 ‘PF-06928316’의 MA-LRTI 승인 유무에 대한 결론이 도출될 수 있을 것으로 보인다. 화이자社의 애널리사 앤더슨 백신 연구‧개발 부문 최고 학술책임자는 “허가를 취득할 경우 ‘PF-06928316’이 호흡기 세포융합 바이러스 창궐시즌에 빈도높게 발생하는 이 감염성 질환으로 인한 파괴적인 영향들로부터 신생아들을 보호하는 데 큰 도움을 줄 수 있게 될 것”이라는 말로 기대감을 내비쳤다. 이에 따라 화이자는 FDA 뿐 아니라 다른 보건당국들의 심사가 진행되는 동안 호흡기 세포융합 바이러스 백신 후보물질에 대한 심사과정을 예의주시할 것이라고 언급했다. 영‧유아들의 호흡기 세포융합 바이러스 감염증 예방이 글로벌 보건에 크고 긍정적인 영향을 미칠 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다. 한편 유럽 의약품감독국(EMA) 또한 영‧유아들을 보호하기 위해 고령층 성인 및 모체의 면역성을 확립하기 위한 호흡기 세포융합 바이러스 후보물질 허가 신청 건을 접수하고 ‘신속심사’ 대상으로 지정했다고 화이자 측은 설명했다. 화이자 측은 EMA의 결정이 올해 하반기 중으로 도출될 수 있을 것으로 예상했다. 모체 면역성 확립과 관련한 허가 신청서는 임상 3상 ‘MATISSE 시험’에서 확보된 긍정적인 주요결과들을 근거로 제출되었던 것이다. 이 시험은 ‘PF-06928316’이 임신기간 동안 백신을 접종받은 건강한 임신부들로부터 출생한 신생아들에게서 의료진이 검진한 하기도 감염증(MA-LRTI) 및 중증 MA-LRTI를 예방하는 데 나타낸 효능, 안전성 및 면역원성을 평가한 시험례이다. 시험에서 확보된 자료는 오는 23일 열릴 미국 질병관리센터(CDC) 산하 예방접종자문위원회(ACIP)에서 공개될 예정이다. 이와 별도로 호흡기세포융합바이러스네트워크(ReSViNET) 재단의 ‘2023년 새로운 호흡기 세포융합 바이러스 예방‧치료적 개입에 관한 글로벌 컨퍼런스’에서도 발표가 이루어지게 된다.

이덕규 2023.02.22
글로벌

日 다이이찌, ‘의약영업본부’ 신설 등 영업조직 재편

일본 다이이찌산쿄는 4월 1일자로 일본내 영업조직을 재편한다고 21일 발표했다. 다이이찌산쿄는 ‘디지털 마케팅 기능을 활용하여 보다 고객중심의 사고에 기초한 활동을 강화할 목적으로, 영업본부와 마케팅본부를 통합하여 ‘의약영업본부’로 재편한다‘고 밝혔다. 이에 따라 현재 12개 지점, 25개 지역총괄부는 16개 의약영업본부로 재편되어, 지역 마케팅기능이 강화된다. 또, 디지털 마케팅에 관한 기능을 집약하여 ‘디지털 마케팅부’를 신설, 데이터 분석이나 시장조사 등의 디지털 내용을 하나로 집약화하여 강화한다. 이밖에 영업기획부의 특정 질환그룹과 희귀암그룹을 독립시켜 ‘특정 질환 추진부’를 설치한다. 뇌종양바이러스요법 등 특정 제품을 담당하여 특정질환 사업의 강화를 도모한다.

최선례 2023.02.22
글로벌

‘온파트로’(파티시란) 새 적응증 FDA 심사개시

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 RNA 간섭(RNAi) 기술 전문 제약기업 앨나이램 파마슈티컬스社(Alnylam)는 자사의 성인 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(hATTR) 수반 다발성 신경병증 치료제 ‘온파트로’(Onpattro: 파티시란)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 21일 공표했다. FDA의 심사가 개시된 ‘온파트로’의 새로운 적응증은 트랜스티레틴 매개(ATTR) 아밀로이드증에 의한 심근병증을 치료하는 용도이다. 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 10월 8일까지 ‘온파트로’의 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다. 적응증 추가 신청서를 접수했음을 앨나이램 파마슈티컬스社에 통보해 오면서 FDA는 심사과정상의 문제점을 확인하지 못했으며, 자문위원회의 소집을 계획하고 있다고 고지했다. 앨나이램 파마슈티컬스社의 리나 N. 데논커트 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 프랜차이즈 담당부사장은 “트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증이 아직도 치료대안 선택의 폭이 제한적인 심부전의 기저원인 가운데 하나라는 인식이 갈수록 고조되고 있다”고 지적했다. 데논커트 부사장은 뒤이어 “이번에 FDA가 ‘온파트로’의 적응증 추가 신청 건을 접수한 것은 우리가 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증 환자들에게 증상의 기저원인에 대응하고, 기능적인 역량과 삶의 질을 유의미하게 개선해 줄 수 있는 새로운 치료대안을 선보이는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰음을 의미하는 것”이라는 말로 고무된 반응을 보였다. 적응증 추가 신청 건이 접수된 것은 앨나이램 파마슈티컬스가 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 분야에서 업계를 선도하는 프랜차이즈를 구축해 나가는 과정에서 얻어진 또 하나의 중요한 성과물이라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다. ‘온파트로’의 적응증 추가 신청서는 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조, 다기관, 글로벌 임상 3상 시험으로 이루어진 ‘APOLLO-B 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 제출되었던 것이다. 이 시험에서 ‘온파트로’는 12개월차에 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증 환자들의 기능적인 역량과 삶의 질을 개선하는 데 긍정적인 효과가 입증됐다. 수반된 부작용의 경우 중증도 측면에서 봤을 때 대부분 경도 또는 중등도에 그쳤으며, ‘APOLLO-B 시험’에서 관찰된 전체적인 안전성 프로필은 앞서 이루어진 ‘온파트로’의 임상시험 및 시판 후 사용경험 결과와 대동소이했다. 시험에서 12개월차에 확보된 결과는 지난해 9월 4~8일 독일 하이델베르크에서 열렸던 제 18차 국제 아밀로이드증 심포지엄(ISA)과 9월 30일~10월 3일 미국 워싱턴 D.C.에서 개최된 미국 심부전학회(HFSA) 연례 사이언티픽 미팅에서 공개됐다.

이덕규 2023.02.22
글로벌

FDA, 척수성 근위축증 후보물질 ‘패스트 트랙’

미국 코네티컷州 뉴 헤이븐에 소재한 전문 제약기업 바이오해븐 파마슈티컬 홀딩 컴퍼니社(Biohaven Pharmaceutical)는 새로운 항 미오스타틴 애드넥틴의 일종인 탈데프그로벱 알파(taldefgrobep α)가 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 대상으로 지정됐다고 21일 공표했다. 탈데프그로벱 알파는 앞서 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로도 지정받은 바 있다. 척수성 근위축증은 파괴적인 희귀 진행성 운동신경질환의 일종으로 근육량의 발달과 성장이 약화되면서 진행성 쇠약, 근 위축, 운동기능 감소, 삶의 질 저하 등을 수반하는 데도 사망으로 귀결될 가능성도 높은 것으로 알려진 신경계 질환이다. 골격근의 성장을 제한하는 단백질의 일종인 미오스타틴(myostatin)을 억제하는 것은 척수성 근위축증 치료의 잠재적인 표적으로 주목받고 있다. 탈데프그로벱은 다른 질병 조절제들과 병용해 미오스타틴의 활성을 차단하고 근육기능을 향상시킬 수 있는 새로운 치료제로 잠재력을 내포한 것으로 사료되고 있다. 미오스타틴 저해제로 탈데프그로벱이 미오스타틴과 결합해 전체적인 미오스타틴 수치를 낮추고 수용체 길항제로 작용하면 골격근에서 미오스타틴의 신호전달을 차단할 수 있게 된다는 것이 전문가들의 설명이다. 바이오해븐 파마슈티컬社의 린지 리 레어 임상개발 담당부사장은 “FDA가 탈데프그로벱 알파를 척수성 근위축증 치료를 위한 ‘패스트 트랙’ 대상으로 지정해 준 것을 대단히 기쁘게 생각한다”면서 “소아 및 성인 척수성 근위축증 환자들이 심각한 근육약화를 경험하는 데다 기능손상으로 인해 일상적인 삶의 질에 영향이 미치고, 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 지속적으로 존재하고 있는 형편이기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 무엇보다 탈데프그로벱 알파가 척수성 근위축증 환자 및 환자가족들의 삶을 개선해 줄 수 있을 것으로 기대해 마지 않는다고 레어 부사장은 덧붙였다. 척수성 근위축증재단의 캐런 첸 대표는 “FDA가 ‘패스트 트랙’ 대상으로 지정한 것은 척수성 근위축증과 관련해서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 방증하는 것이자 이 진행성 신경계 질환으로 인해 고통받고 있는 소아‧성인 환자들을 위해 추가로 새로운 병용요법제가 필요함을 뒷받침하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 척수성 근위축증재단이 환자들에게 기능적인 측면에서 유익성을 제공해 줄 새로운 근육‧신경근 재생의학 치료제들의 개발을 지원하기 위해 집중적인 투자를 진행해 왔다고 언급한 첸 대표는 “새로운 치료제들의 개발이 신속하게 진행될 수 있도록 하고자 보건당국들이 힘을 기울이고 있음을 기쁘게 생각한다”고 덧붙이기도 했다. 현재 바이오해븐 파마슈티컬 측은 탈데프그로벱의 임상 3상 시험을 진행하기 위해 척수성 근위축증 환자들을 대상으로 피험자 충원을 진행 중이다. 탈데프그로벱 알파(또는 ‘BHV2000’)는 미오스타틴과 결합하도록 설계된 유전자 변형 애드넥틴의 일종이다. 애드넥틴(adnectin)은 인간혈청에 풍부한 세포외기질 단백질의 일종으로 알려진 피브로넥틴(fibronectin)에서 유래된 단백질로 고도의 친화성, 특이성, 안전성 및 반감기 등을 나타내는 것으로 알려져 있다. 탈데프그로벱 알파는 휴먼 항-미오스타틴 재조합 단백질의 일종이다.

이덕규 2023.02.22
글로벌

‘라게브리오’ 코로나 노출 후 예방효과 “未입증”

머크&컴퍼니社는 자사의 ‘코로나19’ 치료 경구용 항바이러스제 ‘라게브리오’(몰누피라비르)가 가정 내에서 ‘코로나19’에 감염된 다른 가족 구성원에 노출된 후 감염 위험성을 통계적으로 괄목할 만하게 낮추는 효과가 입증되지 못했다고 21일 공표했다. 임상 3상 ‘MOVe-AHEAD 시험’은 착수시점에서 ‘코로나19’에 감염되지 않았지만, 최근 ‘코로나19’ 감염을 진단받은 확진자와 한 가정에서 동거하는 가족 구성원들을 대상으로 노출 후 예방(PEP) 효과를 평가하기 위해 진행되었던 시험례이다. 시험을 진행한 결과 착수시점에서 SARS-CoV-2에 감염되지 않았던 피험자들 가운데 ‘라게브리오’를 복용한 그룹의 경우 14일차에 플라시보 대조그룹과 비교평가한 결과 ‘코로나19’ 감염률이 23.6% 낮게 나타나 일차적 시험목표가 충족되지 못한 것으로 나타났다. 이 시험에서 ‘라게브리오’의 안전성 프로필은 앞서 보고되었던 임상시험례들과 ‘코로나19’ 치료제의 시판 후 안전성 자료에서 관찰된 내용과 일반적으로 궤를 같이했다. 머크&컴퍼니 측은 이 같은 시험결과를 의학 학술회의 발표 또는 학술지 게재를 위해 제출할 예정이다. 머크 리서치 래보라토리스社의 딘 Y. 리 대표는 “우리가 지속적으로 ‘코로나19’에 관한 정보를 습득해 나가고 있는 가운데 이번에 노출 후 예방 시험에서 도출된 결과를 보면 학문적인 측면에서 상당히 흥미로워 보인다”면서 “임상 3상 ‘MOVe-AHEAD 시험’에 참여한 피험자들과 연구자들이 보여준 헌신에 감사의 뜻을 전하고픈 마음”이라고 말했다. 그는 뒤이어 “이 시험이 치료에 관한 시험(a treatment study)이 아니어서 도출된 결과가 경도에서 중등도에 이르는 ‘코로나19’ 환자들을 치료하는 데 나타나는 효과를 평가한 임상 3상 ‘MOVe-OUT 시험’에서 관찰된 효능 및 안전성 자료에 영향을 미치지 않을 것”이라고 입장을 밝혔다. 이에 따라 머크&컴퍼니는 사용이 적합한 고위험도 ‘코로나19’ 환자들을 대상으로 ‘라게브리오’가 허가를 취득했거나 ‘긴급사용 승인’을 받은 곳에서 원활한 공급이 이루어질 수 있도록 하기 위한 노력을 진행하는 데 변함없이 사세를 집중해 나갈 것이라고 리 대표는 설명했다. 또한 호흡기 세포융합 바이러스(RSV)와 같은 다른 감염성 질환들에 ‘라게브리오’가 효과를 나타낼 수 있을지 관찰하기 위한 추가시험을 진행하는 데도 힘을 기울일 것이라고 덧붙였다. ‘라게브리오’는 미국, 영국, 호주, 중국 및 일본 등에서 ‘코로나19’를 진단받은 성인환자들을 위한 치료제로 허가를 취득했거나 ‘긴급사용 승인’을 받아 사용되고 있다. 하지만 ‘라게브리오’는 ‘코로나19’ 노출 전 또는 노출 후 예방 용도로는 아직까지 허가를 취득하지 못했다.

이덕규 2023.02.22
글로벌

美FDA, 아스텔라스 ‘페졸리네탄트’ 심사기간 3개월 연장

아스텔라스 제약은 갱년기장애 치료약으로 미국에서 신청 중인 ‘페졸리네탄트(fezolinetant)’와 관련, FDA가 심사기간을 3개월 연장했다고 20일 발표했다. 이에 따라 새로운 심사 종료 목표일은 5월 22일로 설정됐다. ‘페졸리네탄트’는 폐경에 따른 중등도~중증 혈관운동신경증상(VMS)에 대한 경구 비호르몬 치료제로 개발 중인 선택적 뉴로키닌3 수용체 길항약이다. 아스텔라스는 블록버스터급 제품으로 성장을 기대하며 지난해 6월 美FDA에 ‘페졸리네탄트’의 승인을 신청했었다. 아스텔라스는 ‘임상에서의 프로파일과 VMS를 가진 여성에게 베네핏을 가져다 줄 가능성에 대해 자신하고 있다’며 ‘페졸리네탄트의 승인심사와 관련 FDA와 계속 협동해 나갈 것이다’고 밝혔다. ‘페졸리네탄트’는 유럽에서도 승인을 신청 중이다.

최선례 2023.02.21
글로벌

日경구 독감약 처방환자 20대 이하가 70% 넘어

일본의 의료정보 분석서비스 회사 ‘인테리얼 월드’는 이번 독감시즌 일본에서 경구 독감치료약을 처방·조제받은 환자 중 20대 이하가 차지하는 비율이 전체의 70%를 넘어섰다고 발표했다. 조사는 지난해 9월부터 올해 1월까지 환자수를 살펴본 것으로, 조사대상 독감치료약은 ‘오셀타미비르’ ‘자나미비르’ ‘라니나미비르’ ‘발록사비르’ 등이다. 이 회사는 ‘코로나19 이전에는 20대 이하가 전체의 50% 내외였다’며 ‘감염대책이 어려운 소아와 활동이 활발한 10대, 20대에서 감염이 확산되고 있다’고 분석했다. 조사에 따르면 10세 미만이 27.4%, 10대 26.8%, 20대 18.2%로 20대 이하가 72.4%로 집계됐다. 반면 60세 이상은 코로나19 이전 10~20%였던 것이 이번 시즌에는 5% 미만이었다. 또, 올해 1월 경구 독감치료약을 처방·조제 받은 환자수는 약 69만명으로 전달(2022년 12월)보다 약 7배로 증가하여 본격적인 유행기에 돌입한 것으로 분석했다. 이는 코로나19 대유행기인 2021년 1월, 2022년 2월과 비교하면 약 230배(약3,000명)나 많은 수치이다. 하지만 코로나19 이전(1월 평균 환자 약339명)과 비교하면 약 20% 수준으로 여전히 적은 상황이다.

최선례 2023.02.21
글로벌

유럽 최초 B형 혈우병 유전자 치료제 나온다

호주의 글로벌 생명공학기업 CSL 리미티드社는 자사의 B형 혈우병 유전자 치료제 ‘헴제닉스’(Hemgenix: 에트라나코진 데자파보벡)가 EU 집행위원회로부터 조건부 승인을 취득했다고 20일 공표했다. 이에 따라 ‘헴제닉스’는 제 9혈액응고인자(FIX)를 사용한 전력이 없고 고도에서 중등도 고도에 이르는 성인 B형 혈우병(선천성 제 9혈액응고인자 결핍) 환자들을 위한 최초이자 유일한 1회 투여용 유전자 치료제로 EU 각국에서 선을 보일 수 있게 됐다. 현재 진행 중인 임상시험에서 ‘헴제닉스’를 1회 투여한 결과 혈액응고에 중요한 역할을 하는 단백질의 일종으로 알려진 제 9혈액응고인자의 도면(blueprint) 역할을 하는 기능성 유전자가 전달됨에 따라 연간 출혈률이 감소한 것으로 나타났다. EU 및 유럽경제지역(EEA)에서 B형 혈우병 유전자 치료제가 허가를 취득한 것은 이번이 처음이다. CSL 리미티드社의 빌 메자노트 연구‧개발 담당대표 겸 최고 의학책임자는 “유럽에서 ‘헴제닉스’가 허가를 취득한 것이 B형 혈우병 환자들 뿐 아니라 이들을 치료하는 의료인들에게서 치료의 패러다임을 바꿔놓을 수 있는 치료제가 선을 보이게 과학의 정수(精髓)라는 게 우리의 믿음”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 메자노트 대표는 뒤이어 “이번에 승인된 ‘헴제닉스’와 우리가 네덜란드 생명공학기업 유니큐어社(uniQure N.V.)와 구축한 파트너 관계가 B형 혈우병과 같은 각종 질환을 앓고 있는 환자들에게 유익성을 제공해 줄 수 있는 파격적인 혁신을 탐색하고, 개발하고, 제공할 수 있도록 하려는 CSL 리미티드의 약속을 방증하는 것”이라고 덧붙였다. 이와 관련, 현재 B형 혈우병 환자들은 충분한 수치를 유지하기 위해 평생토록 제 9혈액응고인자를 정맥주사제로 투여받아야 하는 까닭에 삶의 질과 웰빙에 심대한 영향이 미칠 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다. 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)에 따르면 잦은 치료제 주사 또는 산발적인 출혈 발생으로부터 환자들의 부담을 덜어줄 수 있는 새로운 치료대안이 절실히 요망되고 있는 형편이다. EU 집행위는 앞서 지난해 12월 CHMP가 제시한 긍정적인 의견을 참조해 이번 결정에 도달한 것이다. CHMP는 지금까지 B형 혈우병과 관련해서 이루어진 최대 규모의 유전자 치료제 관련 시험례로 알려진 본임상 ‘HOPE-B 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘헴제닉스’를 조건부 승인토록 권고한 바 있다. 시험결과를 보면 ‘헴제닉스’를 투여받은 B형 혈우병 환자그룹은 제 9혈액응고인자의 평균활성이 36.9%까지 안정적이고 지속적으로 증가함에 따라 연간 출혈률이 64% 감소한 것으로 분석됐다. ‘헴제닉스’를 투여한 환자들의 96%가 일상적인 제 9혈액응고인자의 투여를 중단한 데다 이후 18개월차에 도입기와 비교한 평균 제 9혈액응고인자의 소모가 97% 감소한 것으로 나타났을 정도. 이와 함께 ‘HOPE-B 시험’에서 24개월차에 분석한 결과를 보면 ‘헴제닉스’의 효과가 지속적이고 내구적으로 나타났음이 눈에 띄었다. 또한 임상시험이 진행되는 동안 ‘헴제닉스’는 일반적으로 양호한 내약성을 나타냈고, 약물치료와 관련해 중대한 부작용은 확인되지 않았다. 독일 프랑크푸르트대학 부속병원의 볼프강 미스바흐 혈액장애과장은 “이번 승인이 출혈로 인해 근육, 관절 및 체내 장기(臟器)들에 미칠 수 있는 파괴적인 영향을 배제하고, 평생토록 제 9혈액응고인자를 정맥주사받아야 하는 부담을 완화시켜 B형 혈우병을 치료하는 데 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미한다”는 말로 의의를 강조했다. ‘HOPE-B 시험’에서 도출된 자료를 보면 ‘헴제닉스’가 제 9혈액응고인자의 활성이 지속적으로 나타나도록 할 뿐 아니라 출혈로 인한 영향과 B형 혈우병 환자들의 삶의 질을 개선해 일상적인 예방요법의 필요성을 배제할 수 있게 해 주었음이 입증됐다고 덧붙이기도 했다. CSL 베링社의 루츠 보나커 부사장 겸 유럽 영업부문 대표는 “CSL 베링의 약속은 생명을 구하고 삶을 개선하는 데 있다”며 “우리는 핵심적인 가치를 환자 초점, 혁신, 진실성, 협력 및 비교우위 효능 등에 두면서 이 같은 약속을 이행해 나가고자 한다”고 말했다. 그는 또 “유럽에서 ‘헴제닉스’가 허가를 취득한 것이 그처럼 우리가 사세를 집중해 왔던 결과물의 하나이자 B형 혈우병 커뮤니티를 위한 성과라 할 수 있을 것”이라며 “우리는 유럽 각국에서 많은 수의 적격한 환자들이 이처럼 혁신적인 치료제에 대한 접근성을 확보할 수 있도록 힘을 기울여 나가고자 한다”고 덧붙였다. EU 집행위원회는 EU 회원국 뿐 아니라 아이슬란드, 노르웨이 및 리히텐슈타인 등 유럽경제지역(EEA) 국가들에도 적용되는 허가권한을 보유하고 있다. 한편 ‘헴제닉스’의 다개년 임상개발은 네덜란드 생명공학기업 유니큐어社(uniQure N.V.)가 주도했다. CSL 리미티드 측은 영국에서도 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)에 ‘헴제닉스’의 허가신청서를 제출해 현재 심의가 진행 중이다. ‘헴제닉스’는 지난해 11월 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

이덕규 2023.02.21
글로벌

모더나 오미크론 2價 백신 加 6~17세 사용 승인

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 차세대 전령 RNA(mRNA) 치료제‧백신 개발 전문 생명공학기업 모더나 테라퓨틱스社는 자사의 오미크론 표적 2價 ‘코로나19’ 부스터 백신 ‘mRNA-1273.214’(스파이크백스바이베일런트 오리지널/오미크론)를 6~17세 연령대 소아‧청소년들을 대상으로 사용할 수 있도록 캐나다 보건부로부터 허가를 취득했다고 17일 공표했다. 지금까지 캐나다에서 ‘mRNA-1273.214’는 18세 이상의 성인들에 한해 접종하는 데 사용되어 왔다. 캐나다 보건부는 6~11세 연령대 소아들을 대상으로 25μg 용량을 부스터 접종하고, 12~17세 연령대 청소년들을 대상으로 50μg 용량을 부스터 접종했을 때 도출된 결과를 근거로 허가를 결정한 것이다. 2개 연령대 소아 및 청소년들은 모두 허가를 취득한 각종 ‘코로나19’ 백신을 사용해 기본접종을 마쳤거나 앞서 부스터 접종까지 마친 상태였다. 모더나 테라퓨틱스社의 스테판 밴슬 대표는 “캐나다에서 소아 및 청소년 연령대를 대상으로 우리의 ‘mRNA-1273.214’ 부스터 접종을 진행할 수 있도록 승인받은 것은 오미크론 계열 변이들 뿐 아니라 새로운 우려 변이들이 나타나고 있는 가운데 접종대상을 확대하기 위해 중요한 진일보가 이루어진 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 그는 뒤이어 “이번 결정이 이처럼 중요한 연령대에서 우리가 보유한 백신의 효능 및 안전성을 방증하는 것이라 할 수 있다”고 덧붙였다. 소아 및 청소년 연령대 대상 접종에 대한 캐나다 보건부의 승인 결정은 모더나 테라퓨틱스의 원형 백신 ‘스파이크백스’의 임상시험 부스터 접종 자료를 근거로 도출된 것이다. 허가신청 자료에는 모더나 테라퓨틱스의 ‘코로나19’ 백신을 사용해 기본접종을 마친 6~11세 연령대 소아들을 대상으로 25μg 용량을 부스터 접종하거나, 12~17세 연령대 청소년들을 대상으로 50μg 용량을 부스터 접종했을 때 도출된 자료가 동봉된 바 있다. 이와 함께 허가신청서에는 ‘mRNA-1273.214’의 임상 2/3상 시험 자료 또한 포함됐다. 모더나 테라퓨틱스社 캐나다지사의 셰자드 이크발 의학이사는 “캐나다 보건부가 우리의 2價 부스터 백신을 소아 및 청소년들을 대상으로 접종할 수 있도록 승인한 것을 환영해 마지 않는다”며 “우리의 지속적인 제휴에 힘입어 전체 캐나다 국민들이 현재 및 미래의 ‘코로나19’ 우려 변이들로부터 보호받을 수 있도록 하기 위한 부스터 접종이 가능케 되었기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 한편 모더나 테라퓨틱스 측은 지난해 11월 자사의 2價 오미크론 표적 부스터 백신 후보물질들인 ‘mRNA-1273.214’와 ‘mRNA-1273.222’가 임상 2/3상 시험에서 원형 오미크론 BA.4/BA.5 하위변이들에 대응하는 원형 백신 ‘mRNA-1273’을 부스터 접종했을 때보다 우위의 항체반응을 유도했다고 공표한 바 있다.

이덕규 2023.02.21
글로벌

和 아자파로스 리소좀 축적장애 후보물질 주목

네덜란드의 희귀 유전성 질환 전문 생명공학기업 아자파로스社(Azafaros B.V.)는 자사의 선도자산 ‘AZ-3102’가 최근 2주 동안에만 잇단 개가를 올렸다고 20일 공표했다. 한 예로 FDA에 의해 GM1 강글리오시드증(GM1 gangliosidoses) 및 GM2 강글리오시드증 치료를 위한 ‘희귀 소아질환 치료제’(RPDD)로 지정받았다는 것. 이와 함께 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 GM2 강글리오시드증 치료를 위한 ‘희귀의약품’(OMPD)으로 지정받았고, 영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)에 의해 GM1 강글리오시드증 및 GM2 강글리오시드증 치료를 위한 ‘혁신 여권’(Innovation Passport)을 부여받았다는 설명이다. GM1 강글리오시드증 및 GM2 강글리오시드증은 리소좀 효소인 베타-갈락토시드 가수분해효소 유전자 돌연변이로 인해 발생하는 상염색체 열성 유전성 질환의 일종으로 알려져 있다. 복합당지질의 일종으로 알려진 강글리오시드가 중추신경계 내부에 축적되면서 중증 신경계 손상 및 조기사망으로 진행될 수 있는 희귀 유전성 질환이다. 하지만 아직까지 질환 조절제(disease-modifying treatments)는 부재한 형편이다. ‘혁신 여권’은 생명을 위협하거나 고도 파괴적인 질환으로 인해 고통받고 있는 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있는 혁신 치료제들의 시장발매를 가속화하고 환자 접근성을 촉진하기 위해 MHRA가 도입한 프로그램을 말한다. 아자파로스社의 스테파노 포르톨라노 대표는 “FDA, EMA 및 MHRA에 의해 인센티브 성격의 프로그램 적용대상으로 잇따라 지정받음에 따라 이처럼 매우 어린 소아들에게서부터 영향을 미치는 사례가 잦은 데다 신경계를 침범하는 고도로 소외된(underserved) 리소좀 축적장애에 대응하는 새로운 질환 조절(disease-modifying) 대안이라 할 수 있는 우리의 선도 프로그램 ‘AZ-3102’의 개발이 가속화할 수 있게 될 것”이라는 말로 높은 기대감을 드러냈다. FDA, EMA 및 MHRA는 질병의 희소성, 고도로 높게 나타나고 있는 의료상의 니즈, 그리고 일차적‧이차적 강글리오시드증 체외실험 모델에서 생존기간을 연장하고 운동기능을 개선하는 데 나타낸 유망한 전임상 자료 등을 근거로 ‘AZ-3012’를 ‘희귀 소아질환 치료제’ 등의 인센티브 프로그렴 적용대상으로 지정한 것이다. 앞서 ‘AZ-3102’는 GM1 및 GM2 강글리오시드증에 대응해 차별화된 작용기전과 질환 조절 잠재성에 대한 개념증명(proof-of-concept)이 이루어진 바 있다. 한편 FDA는 희귀 소아질환들을 예방‧치료하기 위한 신약 또는 생물학적 제제의 개발을 촉진하기 위해 ‘소아 희귀질환 치료제’ 및 ‘바우처 프로그램’을 두고 있다. 미국에서 ‘소아 희귀질환’은 18세 이하의 환자들에게서 중증 또는 생명을 위협하는 특징을 나타내고, 20만명 미만에 영향을 미치고 있는 증상들을 대상으로 지정되고 있다. ‘소아 희귀질환 치료제’를 승인받은 제약‧생명공학사들은 다른 신약의 후속 허가신청을 진행할 때 1건의 ‘신속심사’ 바우처를 지급받을 수 있게 됐다. 이 바우처는 해당 제약‧생명공학사가 사용하거나, 제 3자 기업에 매각할 수도 있도록 허용되고 있다. EMA의 ‘희귀의약품’은 EU 각국에서 환자 수가 10,000명당 5명 미만으로 영향을 미치고 있는 희귀질환들에 대응하는 치료제들의 개발을 촉진하기 위해 도입된 프로그램이다. ‘희귀의약품’으로 지정되면 금전적으로나 허가절차를 밟는 과정에서 인센티브를 보장받게 된다. 이 같은 인센티브 가운데는 허가취득 후 EU 내 10년 독점발매권과 함께 개발기간 동안 수수료 감면 및 EMA의 임상시험 규약 지원, 일괄(centralized) 허가신청 절차 적용 등이 포함된다. 한편 ‘AZ-3102’는 GM1 및 GM2 강글리오시드증과 C형 니만-피크병(NP-C)을 포함해 신경계를 침범하는 희귀 리소좀 축적장애 치료제로 개발이 진행 중인 가운데 차별화된 작용기전을 나타내는 경구용 아자당(azasugar)의 일종이다. ‘AZ-3102’는 지난해 FDA에 의해 GM1 및 GM2 강글리오시드증 및 C형 니만-피크병 치료를 위한 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 데 이어 GM2 강글리오시드증 및 C형 니만-피크병 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로도 지정된 바 있다.

이덕규 2023.02.21
글로벌

헌팅턴병 치료제 ‘오스테도’ 서방정 FDA서 허가

이스라엘 테바 파마슈티컬 인더스트리스社의 미국 내 자회사인 테바 파마슈티컬스社는 자사의 성인 지연성(遲延性) 운동장애 및 헌팅턴병 관련 무도증(舞蹈症) 환자 치료제 ‘오스테도’(Austedo: 듀테트라베나진) 정제의 새로운 1일 1회 복용제형 ‘오스테도 XR’이 FDA의 허가를 취득했다고 17일 공표했다. ‘오스테도’는 지난 2020년 9월 국내에서도 허가를 취득한 지연성 운동장애 및 헌팅턴병 관련 무도증 치료제이다. ‘오스테도 XR’은 현재 1일 2회 복용용 정제로 발매되고 있는 ‘오스테도’의 서방형 정제이다. 테바 파마슈티컬 인더스트리스社의 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 의학책임자는 “이번에 ‘오스테도 XR’이 허가를 취득한 것이 지연성 운동장애 및 헌팅턴병 관련 무도증 환자들을 위해 우리가 지속적인 혁신에 사세를 집중하고 있음을 방증하는 성과물이라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다. 그는 뒤이어 “일주 지연성 운동장애 및 헌팅턴병 관련 무도증 환자들의 경우 복약준수가 도전적일 수 있는 과제여서 새로운 1일 1회 복용용 서방정이 환자들이 이 같은 문제에 대응하는 데 도움을 줄 대안으로 각광받을 수 있을 것”이라고 설명했다. 1일 1회 복용하는 ‘오스테도 XR’은 1일 2회 복용하는 ‘오스테도’와 치료적 동등성이 입증되면서 또 다른 효과적인 치료대안으로 자리매김할 수 있게 될 것으로 보인다. ‘오스테도 XR’은 6mg, 12mg 및 24mg 등 3가지 용량의 서방정으로 발매될 예정이다. 음식물과 함께 복용할 수 있으며, 음식물 없이 복용할 수도 있다. 새로운 용량의 서방정이 공급을 예약함에 따라 1일 2회 복용해야 하는 기존의 정제에 비해 환자들이 복용해야 하는 정제 수가 감소할 수 있을 것이라는 장점 또한 눈에 띈다. 테바 파마슈티컬스社의 스벤 데틀레프 북미시장 영업담당 부사장은 “오늘이 지연성 운동장애 및 헌팅턴병 관련 무도증 환자들을 위해 흥미로운 이정표가 세워진 날이라 할 수 있을 것”이라며 “우리는 이 같은 증상들로 인해 고통받고 있는 환자들을 위해 흔들림 없이 사세를 집중하면서 앞으로도 각종 신경퇴행성 장애 환자들의 니즈에 부응하기 위한 소임을 다해 나가고자 한다”고 다짐했다. 한편 테바 파마슈티컬 인더스트리스社는 1일 2회 복용용 ‘오스테도’가 지난 2017년 4월 FDA의 허가를 취득한 이래 효과적인 치료제를 공급하면서 지연성 운동장애 및 헌팅턴병 관련 무도증 환자들과 의사들을 지원하는 데 힘을 기울여 왔다. ‘오스테도’는 지연성 운동장애 및 헌팅턴병 관련 무도증 적응증과 관련해서 3년 동안 진행한 시험자료가 확보되어 있는 유일한 소포성(小胞性 ) 모노아민 수송체 2(VMAT2) 저해제이다. 고도로 파괴적인 운동장애의 일종인 지연성 운동장애는 일부 정신질환 치료제를 사용해 치료를 진행 중인 환자 4명당 1명 꼴로 영향을 미치고 있는 증상이다. 얼굴을 찡그리거나, 눈을 빠르게 깜빡거리거나, 팔과 다리를 빠르게 움직이거나, 머리와 얼굴‧목‧혀 등의 근육을 불수의적으로 흔드는 움직임 등을 나타낸다. 헌팅턴병 관련 무도증은 불수의적, 무작위적, 돌발적으로 몸을 비틀거나 몸부림치는 움직임을 나타내거나 경련을 일으키는 파괴적인 증상을 말한다. ‘오스테도 XR’은 올해 안으로 미국시장에서 발매될 수 있을 전망이다.

이덕규 2023.02.21

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