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EU 최초 非분절형 백반증 치료제 허가 “성큼”

피부 탈색소를 나타내는 만성 자가면역성 질환의 일종인 백반증은 팝스타 마이클 잭슨이 앓았던 증상이어서 그리 낯설지 않다. 이와 관련, 미국 델라웨어州 윌밍튼에 소재한 제약기업 인사이트 코퍼레이션社(Incyte Corporation)는 자사의 국소용 야누스 인산화효소(JAK) 저해제 계열 아토피 피부염 치료제인 ‘옵젤루라’(Opzelura: 룩솔리티닙) 연고제에 대해 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 백반증 치료제로 승인토록 권고하는 긍정적인 의견을 제시했다고 24일 공표해 관심을 모으고 있다. CHMP가 허가를 권고한 ‘옵젤루라’의 구체적인 적응증은 12세 이상의 청소년 및 성인환자들에게서 안면에 환부가 나타난(facial involvement) 비 분절형 백반증을 치료하는 용도이다. 인사이트 코퍼레이션社의 스티븐 스타인 최고 의학책임자는 “CHMP가 긍정적인 의견을 제시함에 따라 EU 각국의 환자와 의료인들에게 최초로 비 분절형 백반증의 색소재침착 치료제가 선을 보이는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 됐다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다. 그는 뒤이어 “지금까지 EU 전체적으로 사용을 승인받은 치료대안이 부재한 형편이어서 이번에 CHMP가 긍정적인 의견을 제시한 것은 백반증 커뮤니티를 위해 이루어진 괄목할 만한 성과라 할 수 있을 것”이라고 덧붙였다. CHMP는 ‘TRuE-V1 시험’과 ‘TRuE-V2 시험’으로 구성된 본임상 3상 ‘TRuE-V 시험’ 프로그램에서 도출된 자료를 근거로 ‘옵젤루라’의 비 분절형 백반증 적응증 추가를 승인토록 권고한 것이다. 총 600명 이상의 12세 이상 비 분절형 백반증 환자들을 대상으로 이루어진 두 시험은 ‘옵젤루라’ 또는 플라시보 연고제를 도포하면서 효능 및 안전성 평가한 시험례이다. 최근 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 결과가 게재된 ‘TRuE-V 시험’ 프로그램의 결과를 보면 ‘옵젤루라’ 연고제를 도포한 환자그룹은 24주차에 ‘안면 및 전신 백반증 병소부위 중증도 지표’(F-VASI-T-VASI) 시험목표에 도달한 환자 수를 비교평가했을 때 안면과 전신의 색조재침착이 플라시보 연고제를 사용한 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 개선된 것으로 나타났다. 마찬가지로 52주차에 평가했을 때도 ‘옵젤루라’ 연고제를 도포한 환자그룹의 반응률이 훨씬 높게 나타났다. 전체 피험자들의 1% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 도포부위 심상성 좌창, 도포부위 소양증, 비인두염, 두통, 요로감염증, 도포부위 홍반 및 발열 등이 보고됐다. ‘옵젤루라’ 연고제는 허가를 취득할 경우 안면에 환부가 나타난 12세 이상의 청소년 및 성인 비 분절형 백반증 환자들을 위한 EU 최초의 치료제로 자리매김할 수 있게 될 전망이다. ‘TRUE-V 시험’을 총괄했던 연구자의 한사람으로 프랑스 니스에 소재한 코트다쥐르대학 의과대학에 재직하고 있는 티에리 파세롱 교수(피부의학)는 “백반증이 복잡한 발병기전과 예측할 수 없는 증상의 진행으로 인해 피부과의사들이 치료하는 데 매우 큰 어려움에 직면할 수 있는 것이 현실”이라면서 “오늘 허가권고 소식이 나온 것을 환영해 마지 않는다”고 말했다. 파세롱 교수는 뒤이어 “색소재침착에 대응할 수 있는 효과적인 치료제가 허가를 취득해 백반증 환자들이 절실히 요망해 왔던 치료대안이 선을 보이고, 임상 커뮤니티에도 힘을 실어줄 수 있기를 학수고대할 것”이라고 덧붙였다.

이덕규 2023.02.28
글로벌

AZ, 위암 항체-약물 결합체 개발ㆍ발매 제휴계약

아스트라제네카社는 위암 치료를 위해 유망한 표적의 하나로 알려진 ‘클로딘 18.2’(Claudin 18.2) 단백질에 작용하는 동종계열 최초 항체-약물 결합체(ADS) ‘CMG901’의 개발을 진행하기 위해 중국 생명공학기업 KYM 바이오사이언스社(KYM Biosciences)와 글로벌 독점적 라이센스 제휴계약을 체결했다고 23일 공표했다. 양사간 합의에 따라 아스트라제네카 측은 글로벌 마켓에서 ‘CMG901’의 연구, 개발, 제조 및 발매를 진행키로 했다. ‘CMG901’은 현재 위암을 포함한 ‘클로딘 18.2’ 단백질 양성 각종 고형암을 대상으로 임상 1상 단계의 시험이 진행 중인 기대주이다. 임상 1상 시험의 예비적 결과를 보면 ‘CMG901’은 고무적인 임상 프로필이 입증되어 시험에서 적용된 전체 용량에 걸쳐 항 종양 활성의 초기징후들을 내보인 것으로 나타났다. 아스트라제네카社의 푸자 사프라 생물의약품 기술‧종양 표적전달 및 항암제 연구‧개발 담당부회장은 “새로운 ‘클로딘 18.2’ 단백질 발현 암들을 대상으로 하는 새로운 항암제로 기대를 모으고 있는 ‘CMG901’의 개발이 가속페달을 밟을 수 있게 될 것”이라는 말로 기대감을 드러냈다. ‘CMG901’이 확대되고 있는 우리의 항체-약물 결합체 파이프라인을 더욱 강화하면서 위장관계 암을 앓고 있는 환자들에게 치료대안 선택의 폭을 확대시켜 주고, 치료결과를 향상시키고자 하는 야심에 힘을 실어줄 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다. 레푸 바이오파마社(Lepu Biopharma)와 함께 KYM 바이오사이언스社를 공동설립한 키메드 바이오사이언스社(Keymed Biosciences)의 보첸 대표 겸 KYM 바이오사이언스社 이사회 의장은 “새로운 항암제 개발‧발매 분야의 리더기업이자 글로벌 제약기업 가운데 한곳으로 손꼽히는 아스트라제네카社와 합의에 도달한 것을 환영해 마지 않는다”고 말했다. 보첸 대표는 또 “이번 합의가 동종계열 최초 ‘클로딘 18.2’ 단백질 기반 항체-약물 결합체로서 ‘CMG901’이 내포하고 있는 잠재력을 방증하는 것이자 키메드 바이오사이언스의 내부 발굴‧개발 역량을 뒷받침하는 것이기도 하다”고 덧붙였다. 양사의 협력에 힘입어 중국 뿐 아니라 세계 각국의 환자들에게 유익성이 제공될 수 있을 것이라고 기대하기도 했다. 양사간 합의에 따라 아스트라제네카 측은 6,300만 달러의 계약성사금을 지급키로 했으며, 최대 11억 달러의 개발‧발매 관련 성과금을 추가로 건네기로 했다. 이와 함께 두자릿수 초반대 매출액 단계별 로열티를 지급키로 했다. 양사간 합의에 따른 후속절차는 상반기 중으로 마무리될 수 있을 것으로 보인다.

이덕규 2023.02.27
글로벌

애브비 ‘린버크’ 축성 척추관절염 日적응증 확대

일본 애브비는 최근 JAK저해제 ‘린버크(upadacitinib)’와 관련, 후생노동성으로부터 X선 기준에 미달하는 축성 척추관절염(nr-axSpA) 성인환자에 대한 치료제로 적응추가 승인을 취득했다고 발표했다. 일본에서 JAK저해제가 이같은 적응을 취득한 것은 처음이며, 이번 승인으로 ‘린버크’는 일본에서 류마티스 관절염, 관절염성 건선, 아토피성 피부염, 강직성 척추염, 궤양성 대장염에 이어 6번째 적응을 취득하게 됐다. 이번 승인은 활동성 비방사선학적 축성 척추관절염 성인 환자를 대상으로 한 일본을 포함한 국제공동 3상 임상시험의 결과를 근거로 했다. ‘nr-axSpA’는 통증, 염증이나 뻣뻣함으로 인한 신체기능 장애가 빈번하게 나타나 환자의 삶의 질을 현저히 떨어뜨린다. ‘린버크’는 1일 1회 경구제로 일본에서 환자 부담을 줄이는 새로운 치료선택지로 기대되고 있다.

최선례 2023.02.27
글로벌

애브비, 안과질환 유전자 치료제 개발 제휴확대

애브비社 및 미국 캘리포니아州 로스앤젤레스 인근도시 사우전드 오크스에 소재한 유전자 치료제 개발 전문 제약기업 캡시다 바이오테라퓨틱스社(Capsida Biotherapeutics)는 충족되지 못한 의료상이 니즈가 높은 안과질환들을 겨냥한 유전자 치료제의 개발을 진행하기 위해 전략적 제휴관계를 확대키로 했다고 23일 공표했다. 이에 따라 양사는 애브비 측이 보유한 폭넓은 역량과 캡시다 바이오테라퓨틱스 측이 보유한 새로운 아데노 관련 바이러스(AAV) 기술 플랫폼 및 제조능력을 공유하면서 3개 프로그램들을 진행키로 했다. 양사는 앞서 지난 2021년 신경퇴행성 질환 분야를 표적으로 파트너십 관계를 구축한 바 있다. 애브비社의 조나손 세지윅 부회장 겸 글로벌 발굴연구 담당대표는 “캡시다 바이오테라퓨틱스 측과 제휴관계의 폭을 확대키로 합의함에 따라 중증 안과질환 환자들을 위한 전환적인(transformative) 치료제들을 개발할 수 있게 될 것으로 기대한다”면서 “유망한 유전자 치료제들의 개발을 탐색하면서 애브비가 회사의 역량을 지속적으로 확대할 수 있을 것으로 기대하는 만큼 캡시다 바이오테라퓨틱스와 제휴 폭을 확대키로 한 것은 환영할 만한 부분”이라고 말했다. 캡시다 바이오테라퓨틱스社의 피터 아나스타시우 대표는 “애브비야말로 탁월한 파트너 가운데 한곳이라 할 수 잇을 것”이라면서 “안과 치료제 분야의 세계적인 선도기업과 제휴 폭을 확대하게 된 것을 환영해 마지 않는다”는 말로 기대감을 표시했다. 그는 뒤이어 “애브비 측이 보유한 안과질환 치료제 개발‧발매 분야의 전문적인 노하우와 우리 캡시다 바이오테라퓨틱스가 보유한 완전통합형 차세대 아데노 관련 바이러스 기술 플랫폼 및 제조능력이 새로운 치료제의 개발로 이어지고, 이를 통해 중증 안구질환 환자들에게 전례없는 유익성을 안겨줄 수 있게 될 것”이라고 덧붙였다. 양사간 합의에 따라 캡시다 바이오테라퓨틱스 측은 계약성사금과 지분투자로 구성된 7,000만 달러를 받기로 했다. 3개 프로그램과 관련, 캡시다 바이오테라퓨틱스 측은 선택권 행사료와 연구‧개발 성과금을 합쳐 최대 5억9,500만 달러를 받기로 했으며, 발매에 따른 성과금을 추가로 건네받을 수도 있게 될 것으로 보인다. 아울러 추후 매출실적이 발생했을 때 한자릿수 중‧후반대 로열티도 지급받기로 했다. 캡시다 바이오테라퓨틱스 측은 이를 위해 제휴 대상 전체 프로그램에 자사의 고속처리 아데노 관련 바이러스 기술 플랫폼을 적용해 캡시드(capsids: 바이러스의 단백질 외피) 발굴을 위한 노력을 진행하고, 공정개발과 초기 임상시험용 의약품 제조 등을 맡기로 했다. 애브비 측의 경우 후속 개발 및 발매 부분을 진행키로 했다.

이덕규 2023.02.27
글로벌

일본국내 전문약시장 3.2% 증가한 10조9,395억엔

IQVIA는 2022년 일본의 국내 전문의약품 시장이 전년대비 3.2% 증가한 10조9,395억엔을 기록했다고 최근 발표했다. 이는 2005년 통계 발표 이후 사상최고액으로 코로나19 관련 치료제·진단제 및 면역항암제 ‘옵디보’가 시장을 견인한 것으로 분석됐다. IQVIA의 데이터는 의약품도매와 의료기관 사이에서 발생하는 매출 데이터가 소스로, 정부의 일괄구매 대상인 코로나19백신이나 치료제는 포함되지 않았다. 이에 따르면 일본 시장은 지난해 4월 통상 약가개정에서 약제비 기준 6.69%가 인하되었음에도 불구하고 시장은 전년대비 3.2%, 금액으로는 약3,405억엔을 웃도는 성장을 했다. 성장의 요인으로 꼽힌 코로나19 치료제 ‘베클루리’는 1,098억엔의 매출을 올렸으며, 9월부터 유통이 시작된 ‘라게브리오’는 4개월 만에 539억엔의 매출을 올리며 시장을 견인했다. 여기에 코로나19 검사용 시약을 포함한 진단용 검사 시약 시장도 크게 늘어 규모는 전년대비 73.7% 성장한 4,643억엔을 기록했다. 한편, 제품별로는 오노의 암면역치료약 ‘옵디보’가 1위를 차지했다. ‘옵디보’는 26.2%나 증가한 1,542억엔으로 시장 견인의 역할을 했다. 2위는 암면역약 ‘키트루다’(6.0% 증가한 1,283억엔). 두 제품 모두 8월 시장확대 재산정 유사품으로 11.5%의 약가인하를 받았지만 매출 성장을 달성했고 특히 ‘옵디보’는 두 자릿수의 큰 폭 성장을 이뤄냈다. 3위는 항응고제 ‘릭시아나’(15.8% 증가한 1,164억엔), 4위는 항궤양제 ‘다케캡’(0.7% 증가한 1,118억엔), 5위는 ‘베클루리’(999.9 % 이상 증가한 1,098억엔) 6위는 항암제 ‘타그리소’(7.1% 증가한 1,094억엔) 7위는 강압제 ’아딜바‘(2.9% 증가한 885억엔), 8위는 황반변성치료약 ’아일리아‘(2.6% 증가한 874억엔), 9위는 수이뇨제·삼스카(2.1% 감소한 858억엔), 10위는 항암제 ’아바스틴‘(15.0% 감소한 856억엔) 등으로, 상위 6제품이 모두 1,000억엔을 넘었다.

최선례 2023.02.27
글로벌

‘아일리아’ 8mg 고용량 제형 FDA ‘신속심사’

리제네론 파마슈티컬스社는 ‘아일리아’(애플리버셉트) 8mg 제형의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 23일 공표했다. 허가신청이 이루어진 ‘아일리아’ 8mg 제형의 적응증은 습식 노화 관련 황반변성(wAMD), 당뇨병성 황반부종(DME) 및 당뇨병성 망막병증 등이다. 현재 ‘아일리아’는 2mg 제형이 세계 각국에서 승인받아 사용되고 있다. FDA는 ‘신속심사’ 바우처가 사용된 가운데 오는 6월 27일까지 ‘아일리아’ 고용량 제형의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다. 리제네론 파마슈티컬스 측은 습식 노화 관련 황반변성 환자들을 대상으로 진행되었던 임상 3상 ‘PULSAR 시험’과 당뇨병성 황반부종 환자들을 충원한 후 이루어진 임상 3상 ‘PHOTON 시험’에서 도출된 긍정적인 자료를 근거로 고용량 제형에 대한 허가신청서를 제출한 바 있다. 이들 시험에서 확보된 자료는 지난해 11월 3~4일 미국 캘리포니아州 패서디나에서 개최되었던 미국 망막학회(RS) 제 55차 연례 사이언티픽 세션에서 발표됐다. 두 시험에서 ‘아일리아’ 8mg 제형을 사용해 치료를 진행한 환자그룹은 최초 월 1회 투여를 거쳐 각각 12주 및 16주 간격으로 투여한 후 48주차에 ‘아일리아’ 기존제형 8주 간격 투여그룹과 비교했을 때 시력개선의 비 열등성이 입증되면서 일차적 시험목표가 충족됐다. 이와 함께 두 시험에서 무작위 분류륵 거쳐 ‘아일리아’ 8mg 제형을 투여받았던 환자들의 대부분이 48주 동안 각각 12주 및 16주 간격 투여를 지속할 수 있었던 것으로 분석됐다. 두 시험에서 ‘아일리아’ 8mg 제형의 안전성 프로필은 기존제형 투여그룹과 대동소이하게 나타났으며, 앞서 이루어진 ‘아일리아’의 시험례들로부터 확보된 안전성 프로필과 궤를 같이했다. 안구 관련 부작용을 보면 ‘PHOTON 시험’의 경우 ‘아일리아’ 8mg 투여그룹의 31%와 기존제형 투여그룹의 28%에서 수반되었고, ‘PULSAR 시험’의 경우 ‘아일리아’ 8mg 투여그룹의 38%와 기존제형 투여그룹의 39%에서 관찰됐다. 하지만 망막 혈관염, 폐쇄성 망막염 및 안구내염 등의 부작용은 두 시험에서 관찰되지 않았다. 한편 ‘아일리아’ 8mg 제형은 리제네론 파마슈티컬스社 및 바이엘社가 공동으로 개발을 진행했다. 미국시장에서는 리제네론 파마슈티컬스社가 8mg 제형을 포함한 ‘아일리아’의 독점발매권을 보유한 가운데 미국시장을 제외한 글로벌 마켓에서는 바이엘社가 독점발매권을 갖고 있다. 미국시장에서 양사는 ‘아일리아’의 발매에 따른 이익을 50대 50 비율로 분배하고 있는데, 8mg 제형이 허가를 취득할 경우에도 같은 방식으로 이익을 나눠 갖기로 했다. ‘아일리아’의 8mg 제형은 아직까지 개발이 진행 중이어서 아직까지 효능 및 안전성이 전 세계 어느 보건당국에 의해서도 완전하게 평가되기 이전의 단계이다.

이덕규 2023.02.27
글로벌

세르비에 백혈병 치료제 적응증 추가 EU 권고

프랑스 제약기업 세르비에社는 자사의 아이소구연산염 탈수소효소-1(IDH1) 변이 저해제 계열 백혈병 치료제 ‘티브소보’(Tibsovo: 아이보시데닙 정제)의 두가지 적응증 추가 신청 건과 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시했다고 24일 공표했다. CHMP가 허가를 권고한 ‘티브소보’의 적응증의 하나는 IDH1 변이 급성 골수성 백혈병을 새로 진단받았고, 표준 유도 항암화학요법제의 사용이 부적합한 성인환자들을 치료하기 위해 아자시티딘과 병용하는 용도이다. 다른 하나는 앞서 최소한 한가지 전신요법제를 사용한 전력이 있는 성인 국소진행성 또는 전이성 IDH1 변이 담관암종 환자들을 치료하기 위한 단독요법제 용도이다. 세르비에社의 클로드 베르트랑 연구‧개발 담당부사장은 “CHMP가 긍정적인 의견을 제시한 것이 현재 유럽 각국에서 치료대안 선택의 폭이 매우 제한적인 급성 골수성 백혈병 및 담관암종 환자들을 치료하기 위해 사용토록 허가권고가 이루어진 첫 번째 IDH1 저해제라 할 수 있는 ‘티브소보’가 활발하게 사용될 수 있도록 하는 데 한 걸음 더 성큼 다가선 것”이라는 말로 의의를 강조했다. 그는 뒤이어 “세르비에가 난치성 암들을 겨냥한 표적치료제들을 개발하는 데 사세를 집중하고 있음을 방증하는 항암제의 하나가 ‘티브소보’라 할 수 있을 것”이라고 덧붙였다. CHMP는 임상 3상 ‘AGILE 시험’(급성 골수성 백혈병)과 ‘ClarlDHy 시험’(담관암종)에서 도출된 임상자료를 근거로 이번에 적응증 추가를 허가토록 권고하는 긍정적인 의견을 내놓은 것이다. CHMP가 긍정적인 의견을 제시함에 따라 EU 집행위원회는 차후 수 개월 이내에 승인 유무에 대한 최종결론을 도출할 수 있을 것으로 보인다. 독일 울름대학 부속병원의 하르트무트 되너 교수는 “CHMP의 허가권고가 급성 골수성 백혈병 환자들에 대한 치료를 개선하기 위해 중요한 성과에 도달했음을 의미한다”면서 “전체 급성 골수성 백혈병 환자들의 8% 정도에서 IDH1 변이를 나타내는데, 여기에 해당하는 환자들에게 효과적인 정밀의학 치료제는 총 생존기간 연장 뿐 아니라 삶의 질을 향상시켜 줄 중요한 치료대안으로 각광받을 수 있을 것”이라고 강조했다. 영국 유니버시티 칼리지 런던 암연구소의 존 브리지워터 교수는 “예후가 대단히 취약한 데다 치료대안 선택의 폭이 제한적인 진행성 담관암종 환자들에게 CHMP의 허가권고가 대단히 큰 희소식이라 할 수 있을 것”이라면서 “IDH1 변이를 나타내는 15% 정도의 환자들에게 ‘티브소보’가 가치있는 치료대안으로 각광받을 수 있을 것이라 기대한다”고 말했다.

이덕규 2023.02.27
글로벌

‘라게브리오’(몰누피라비르) EU서 허가권고 “No”

머크&컴퍼니社 및 미국 플로리다州 마이애미 소재 생명공학기업 리지백 바이오테라퓨틱스社(Ridgeback Biotherapeutics)는 경구용 항바이러스제 ‘라게브리오’(몰누피라비르)와 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 ‘코로나19’를 진단받은 일부 성인들을 위한 치료제로 승인하지 말고 허가신청 건을 반려토록(refusal) 권고했다고 24일 공표했다. 이날 양사는 CHMP의 결정에 이의를 제기하고 재심사를 진행해 줄 것을 요청할 것이라고 밝혔다. 머크 리서치 래보라토리스社의 딘 Y. 리 대표는 “우리는 CHMP가 권고한 내용이 중증으로 진행될 위험성이 높은 성인환자들에게서 입원‧사망 위험성을 감소시키는 데 ‘라게브리오’가 나타낼 수 있는 긍정적인 영향을 입증한 임상 3상 ‘MOVe-OUT 시험’ 및 여러 실제 임상현장 시험(real-world studies)에서 도출된 강력한(compelling) 자료를 반영하지 않은 것으로 믿는다”면서 “세계 각국에서 400만명 이상의 환자들이 ‘라게브리오’를 사용한 치료를 받았음을 유념해야 할 것”이라고 지적했다. 그는 뒤이어 “우리는 ‘라게브리오’가 ‘코로나19’를 치료하는 데 중요한 역할을 해 왔다는 변함없는 확신을 갖고 있는 만큼 이번 결정에 이의를 제기할 것”이라고 덧붙였다. 리지백 바이오테라퓨틱스社의 웬디 홀먼 대표는 “세계 각국에서 중증으로 진행될 위험성이 있고 사용이 적합한 성인환자들을 위해 중요한 치료제로 ‘라게브리오’가 처방되고 있다”면서 “지금은 ‘코로나19’를 치료하기 위해 다양한 치료대안들이 사용되어야 할 대단히 중요한 필요성이 존재하는 형편”이라고 피력했다. ‘라게브리오’는 호주, 미국, 영국, 중국 및 일본을 포함한 전 세계 25개국 이상에서 ‘코로나19’를 진단받은 일부 성인환자들을 위한 치료제로 허가를 취득했거나 ‘긴급사용 승인’을 받아 사용되고 있다. 지금까지 ‘라게브리오’는 오미크론 변이가 창궐하고 효과적인 백신의 사용이 증가한 시기 동안 각국에서 이루어진 실제 임상현장 시험을 통해 400만명 이상의 환자들에게 사용됐다. 이를 통해 중증으로 진행될 위험이 있고 경도에서 중증도에 이르는 일부 성인 ‘코로나19’ 환자들을 위한 치료대안으로 ‘라게브리오’의 임상적 프로필이 입증되어 왔다고 이날 양사는 설명했다.

이덕규 2023.02.27
글로벌

‘베클루리’(렘데시비르) 코로나 입원환자 사망 ↓

길리어드 사이언스社가 3건의 후향적 실제 임상현장 시험에서 확보된 긍정적인 자료 등을 21일 공개했다. 입원 후 처음 2일 이내에 자사의 항바이러스제 ‘베클루리’(렘데시비르)를 사용한 치료를 개시했던 환자그룹의 경우 증상의 중등도와 관계없이 사망률과 재입원률이 감소하는 데 도움을 주었던 것으로 나타났다는 설명이다. 더욱이 이 같은 사망률 감소효과는 암 환자 또는 AIDS 환자 등과 같이 취약한 그룹에서도 예외없이 관찰됐다고 길리어드 사이언스 측은 강조했다. 이 같은 내용은 미국에서 800명 이상의 입원환자들로부터 산출된 것이다. 자료의 소상한 내용은 19~22일 미국 워싱턴州 시애틀에서 열린 제 30차 레트로바이러스 및 기회감염(CROI) 학술회의에서 발표됐다. 캘리포니아대학 로스앤젤레스캠퍼스(UCLA) 부속병원의 치딘마 치마-멜턴 박사(호흡기내과)는 “조기에 ‘베클루리’를 사용한 치료를 개시했을 경우 치료시점에서 지배적으로 창궐했던 변이의 유형과 무관하게 보다 나은 치료효과로 이어질 수 있을 것”이라면서 “우리는 이 같은 위험성 감소가 산소 수치 뿐 아니라 면역력 약화 환자들을 포함해 중등도와 무관하게 전체 환자그룹에서 일관되게 감소했음을 확인할 수 있었다”고 말했다. 치마-멜턴 박사는 뒤이어 “실제 임상현장 자료를 이용한 대규모 연구가 ‘코로나19’ 치료 추이에 상당한 변화가 이어지고 있는 상황에서 매우 중요한 의미를 내포한 것”이라며 “이 같은 분석 결과를 보면 전체 ‘코로나19’ 환자들에게서 ‘베클루리’의 사망률 감소효과 뿐 아니라 재입원률 감소에 미친 긍정적인 영향이 입증됐다”고 강조했다. 이 중 재입원률 감소에 미친 영향은 병원에서 중요한 고려요인의 하나라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다. 길리어드 사이언스 측은 이와 별도로 총 50만명 이상의 성인 ‘코로나19’ 입원환자들을 대상으로 확보된 정보를 분석한 2건의 연구결과를 공개했다. 입원 14~28일차에 나타난 입원환자들의 총 사망률을 분석한 것. 그 결과 입원 후 처음 2일 이내에 ‘베클루리’를 사용한 치료를 개시했을 때 환자들의 산소 수치와 무관하게 사망률이 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 분석됐다. 여기서 대조그룹은 ‘코로나19’에 감염되어 입원한 기간 동안 ‘베클루리’를 사용한 치료를 받지 않은 환자들이었다. 마찬가지로 착수시점에서 보충적 산소공급 기록이 없는 환자들 가운데 ‘베클루리’를 사용해 치료한 그룹의 경우 28일차에 분석한 사망률이 19% 낮게 나타난 것으로 파악됐다. 저유속(low-flow) 또는 고유속 산소공급을 진행한 환자그룹을 대상으로 28일차에 사망률을 분석한 결과를 보더라도 각각 21% 및 12% 낮게 나타났음이 눈에 띄었다. 이와 함께 착수시점에서 침습성 기계적 인공호흡 및 체외막 산소공급(ECMO)을 진행했던 환자그룹의 경우 28일차에 사망률을 평가한 결과 26% 낮게 나타났다. 이 같은 결과는 오미크론을 포함한 전체 변이 창궐기간 동안 보충적 산소공급을 필요로 하지 않았던 환자들과 침습성 기계적 인공호흡 및 ECMO를 진행한 경우를 포함한 전체 환자그룹에서 일관되게 관찰됐다. 길리어드 사이언스社의 프랭크 더프 바이러스성 질환 치료 부문 대표는 “이번에 레트로바이러스 및 기회감염(CROI) 학술회의에서 발표된 실제 임상현장 입증자료가 전체 환자그룹 뿐 아니라 면역력이 약화된 환자들과 같이 중증 ‘코로나19’ 위험성이 높은 것으로 사료되는 세부유형별 환자그룹을 대상으로 ‘베클루리’의 치료효과를 평가한 입원환자 임상현장 자료를 분석한 것”이라면서 “분석결과를 보면 사망률과 재입원률을 포함해 변이가 창궐한 판데믹 기간 동안 ‘베클루리’가 나타낸 일관된 효과가 입증된 것”이라는 말로 의의를 강조했다. 실제로 두 번째 분석 건을 보면 취약한 환자그룹에서도 사망률 감소효과가 입증됐다. 두 번째 분석 건은 재감염이나 돌파감염이 나타날 수 있는 면역력 약화 환자들을 포함해 취약한 환자그룹을 대상으로 사망률 감소효과를 평가하고 입증한 사례이다. 결과를 보면 28일차에 사망률을 분석했을 때 입원 후 2일 이내에 ‘베클루리’를 사용한 치료에 착수한 환자그룹은 전체 변이 창궐기간(델타 변이 前 35%, 델타 변이 21%, 오미크론 변이 16%)에 걸쳐 ‘베클루리’를 사용하지 않은 대조그룹과 비교했을 때 사망률이 25% 낮게 나타났음이 눈에 띄었다. 길리어드 사이언스 측은 또 다른 분석결과도 이날 공개했다. 이에 따르면 ‘베클루리’를 사용해 치료를 진행한 ‘코로나19’ 입원환자들의 경우 30일 이내에 재입원한 비율이 27% 낮게 나타난 것으로 분석됐다. 이 같은 결과는 전체 변이와 관계없이 일관되게 나타났다. ‘베클루리’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹의 재입원률 감소효과는 최초 입원기간 동안 보충적 산소공급을 좀 더 강도높게 진행한 환자그룹에서도 관찰됐다. 한편 이날 길리어드 사이언스 측은 체외분석 결과도 함께 공개했다. XBB, BQ 1.1, BA.2.75, BA.4, BA4.6 및 BA.5 등 오미크론 하위 우려변이들에 걸쳐 ‘베클루리’가 강력한 항바이러스 활성을 유지한 것으로 나타났다는 설명이다. 이 같은 자료는 SARS-CoV-2 오미크론 하위변이들을 치료할 때 ‘베클루리’를 지속적으로 유용하게 사용할 수 있을 것임을 뒷받침하는 것이다. 길리어드 사이언스 측은 앞으로도 새로운 SARS-CoV-2 우려변이들이 세계 각국에서 나타났을 때 ‘베클루리’가 나타내는 활성을 지속적으로 평가해 나간다는 방침이다.

이덕규 2023.02.24
글로벌

아스텔라스, 폼페병약 ‘AT845’ 안전성·유효성 데이터 획득

아스텔라스 제약은 유전자치료약 ‘AT845’를 평가하는 1/2상 임상시험(FORTIS시험)에서 예비적인 안전성과 유효성에 관한 추가 데이터를 획득했다고 24일 발표했다. ‘AT845’는 지발성 폼페병(Late-Onset Pompe Disease：LOPD) 성인 환자를 대상으로 산성 알파-글루코시다이제를 발현하는 기능성 GAA 유전자를 근육세포 내로 직접 송달하기 위한 아데노 수반 바이러스(AAV) 유전자 보충요법이다. 앞서 ‘AT845’는 임상시험과 관련 한 명의 피험자에서 말초성 감각 뉴로퍼티의 심각한 유해현상이 발현되어 2022년 6월 미국 FDA로부터 임상시험 금지지시를 받았다가 2023년 1월 금지 해제 통보를 받았다. FORTIS 시험은 다시설, 비맹검, 용럄 점증의 1/2상 임상시험으로 LOPD 성인 환자를 대상으로 ‘AT845’의 안전성과 인용성 및 탐색적으로 유효성을 평가한다. 아스텔라스는 ‘이 시험에서 신체기능에 관한 평가항목 및 폼페병 특이적인 피로나 일상생활 동작에 대한 환자보고 아웃컴도 안정적인 것으로 나타났으며, 인용성도 대체로 양호하여 ‘AT845’ 투여 시 유해현상의 대부분은 경도에 그치거나 관련성이 없는 것으로 판단된다‘고 설명했다. 이에 따라 아스텔라스는 미충족 의료수요가 높은 폼페병 환자를 위해 ‘AT845’ 개발에 노력을 지속해 나가겠다고 밝혔다.

최선례 2023.02.24
글로벌

사노피 A형 혈우병 치료제 ‘알투비요’ FDA 승인

사노피社는 자사의 동종계열 최초, 지속형 제 8혈액응고인자 대체요법제 ‘알투비요’(Altuviiio: 항혈우병인자 (재조합) Fc-VWF-XTEN 융합 단백질-ehtl)가 FDA로부터 발매를 승인받았다고 23일 공표했다. ‘알투비요’는 지금까지 에파네스옥토코그 알파(efanesoctocog α)로 불렸던 A형 혈우병 치료제이다. 적응증은 출혈 에피소드의 일상적인 예방용도, 출혈 조절을 위해 필요할 때 사용하는 치료용도, 그리고 청소년 및 성인 A형 혈우병 환자들의 수술 전‧후 관리용도 등이다. ‘알투비요’는 주 1회 투여로 주중 대부분의 기간 동안 혈액응고인자의 활성이 정상에서 정상에 가까운 수준인 40% 이상으로 유지되도록 하는 최초이자 유일한 A형 혈우병 치료제이다. 제 8혈액응고인자 예방요법제를 사용해을 때에 비해 출혈횟수를 크게 감소시켜 준다는 장점 또한 눈에 띈다. 사노피社의 폴 허드슨 회장은 “오늘 ‘알투비요’가 허가를 취득함에 따라 환자와 의사들이 혈우병을 앓는 삶을 재구성할 수 있도록 해 줄 것”이라면서 “A형 혈우병 치료제 ‘알투비요’ 덕분에 도달 가능한 높고 지속적인 혈액응고인자 활성에 힘입어 혈우병의 치료 추이를 변화시킬 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다. 처음으로 주 1회 투여해 강력한 출혈 예방효과를 나타내는 혈우병 치료제의 사용이 환자들에게 현실이 되었기 때문이라는 것. 이처럼 ‘알투비요’를 사용해 치료의 패러다임을 획기적으로 바꿔놓으면서 환자들의 삶을 개선할 수 있게 된 것은 사노피가 변함없이 사세를 집중해 나가고 있는 부분이라고 덧붙이기도 했다. A형 혈우병은 평생토록 지속되는 희귀 혈액장애의 일종으로 혈액을 적절하게 응고시키는 능력이 손상되어 과도한 출혈과 관절 자연출혈로 이어지고, 이로 인해 관절손상 및 만성 통증, 나아가 삶의 질에까지 영향을 미치게 되는 증상으로 알려져 있다. 혈우병의 중증도는 개별환자들의 혈액 내에서 혈액응고인자의 활성도를 특정해 평가되고 있다. 출혈 위험성과 혈액응고인자의 활성도 사이에는 부정적인 인과관계가 존재한다는 것이 전문가들의 지적이다. ‘신속심사’를 진행한 FDA의 결정으로 ‘알투비요’는 이번에 세계 최초로 허가를 취득했다. FDA는 앞서 지난해 5월 ‘알투비요’를 ‘혁신 치료제’로 지정했으며, 2021년 2월에는 ‘패스트 트랙’, 지난 2017년 8월에는 ‘희귀의약품’으로 지정하기도 했다. 제 8혈액응고인자 치료제가 ‘혁신 치료제’로 지정받은 것은 ‘알투비요’가 처음이었다. ‘알투비요’는 하반기 중으로 유럽에서 허가신청서가 제출될 예정이다. EU 집행위원회는 지난 2019년 6월 ‘알투비요’를 ‘희귀의약품’으로 지정했다. FDA는 최근 결과가 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재된 본임상 3상 ‘XTEND-1 시험’의 자료를 근거로 허가를 결정한 것이다. 시험에서 예방을 위해 ‘알투비요’를 주 1회 투여한 결과 중증 A형 혈우병 환자들에게서 출혈의 발생이 괄목할 만하게 예방되면서 일차적 시험목표가 충족됐다. 평균 연간 출혈률(ABR)이 0.70회, 연간 출혈률 중간값이 0.0회로 집계되었을 정도. 또한 ‘알투비요’는 핵심적인 이차적 시험목표들도 충족되어 연간 출혈률이 선행 혈액응고인자 예방요법제에 비해 77% 급감한 것으로 나타났다. 추가자료를 보면 관절출혈 예방효과가 입증되어 연간 관절출혈률 중간값이 0회로 집계됐다. 이와 함께 ‘알투비요’를 투여한 환자그룹은 주중 대부분의 기간 동안 평균 제 8혈액응고인자 활성도가 40%를 상회했고, 7일차에도 10% 이상으로 나타났다. 바꿔 말하면 출혈 위험성이 낮게 나타났다는 의미이다. 시험에서 ‘알투비요’는 양호한 내약성을 나타냈으며, 제 8혈액응고인자를 저해하는 물질의 생성은 관찰되지 않았다. 다만 ‘알투비요’를 투여한 후 혈액응고인자 저해물질이 생성될 가능성은 배제할 수 없는 것으로 평가됐다. 이밖에도 ‘XTEND-Kids 시험’에서 도출된 중간평가 자료를 보면 ‘알투비요’를 26주 동안 주 1회 투여받았던 12세 이하의 소아들에게서 평균 연간 출혈률이 0.5회, 연간 출혈률 중간값이 0회로 분석됐다. 안전성의 경우 ‘XTEND-1 시험’에서 확보된 자료와 대동소이했다. ‘XTEND-Kids 시험’의 전체적인 결과는 차후 의학 학술회의 석상에서 발표될 예정이다. 전체 시험에서 ‘알투비요’는 안전성 프로필이 확립되었고, ‘알투비요’를 투여한 후 가능성을 배제할 수는 없더라도 제 8혈액응고인자 저해물질의 생성은 보고되지 않았다. 피험자들의 10%를 초과하는 수준으로 가장 빈도높게 수반된 부작용은 두통과 관절통이 보고됐다. ‘알투비요’의 권고용량은 50 IU/kg이다. 사노피 측은 미국시장에서 오는 4월 ‘알투비요’의 발매에 착수할 예정이다.

이덕규 2023.02.24
글로벌

로슈 ‘가브레토’ 글로벌 전권 美 제약사에 인계

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 전문 제약기업 블루프린트 메디슨스 코퍼레이션社(Blueprint Medicines)는 중국시장을 제외한 글로벌 마켓에서 비소세포 폐암 치료제 ‘가브레토’(Gavreto: 프랄세티닙)의 발매‧개발 전권을 로슈社로부터 인계받을 것이라고 23일 공표했다. 로슈 측이 전략적인 사유로 ‘가브레토’와 관련한 양사의 제휴관계를 중단키로 결정했기 때문이라는 것. 합의가 도출됨에 따라 양사의 제휴관계는 통보일자인 2월 22일로부터 1년이 지난 시점에서 종결된다. 인수인계 기간 동안 블루프린트 메디슨스 및 로슈 양사는 해당제품에 대한 환자 접근성에 지장이 초래되거나 변화가 수반되지 않도록 하면서 원활한 이행절차가 이루어질 수 있도록 하기 위해 협력해 나가기로 했다. 이와 함께 블루프린트 메디슨스 측은 ‘가브레토’의 지속적인 발매‧개발을 진행하고 간소화하기 위한 대안들을 강구한다는 복안이다. 블루프린트 메디슨스 코퍼레이션社의 케이트 하빌랜드 대표는 “우리 블루프린트 메디슨스가 혁신을 가속화하고 폐암 환자들에 대한 치료결과에 변화를 견인하고자 각고의 노력을 기울이고 있다”면서 “RET 유전자 융합 양성 폐암과 기타 RET 유전자 변이 암들로 인해 고통받고 있는 환자들에게 ‘가브레토’가 중요한 치료대안의 하나라 할 수 있을 것”이라고 강조했다. 이에 따라 블루프린트 메디슨스는 치료 또는 임상시험에서 ‘가브레토’를 사용한 치료를 받았던 환자들에게 변함없이 접근성이 확립될 수 있도록 하는 데 힘을 기울여 나갈 것이라고 하빌랜드 대표는 다짐했다. 하빌랜드 대표는 또 “내년에 로슈 측과 협력하면서 ‘가브레토’ 프로그램의 인수‧인계가 원활하게 이루어지도록 할 것”이라며 “이와 동시에 블루프린트 메디슨스는 ‘가브레토’의 영향과 가치를 극대화할 수 있는 대안으로 환자들에게 계속 공급될 수 있도록 해 줄 대안을 결정하고자 한다”고 덧붙였다. 올해의 목표와 관련, 하빌랜드 대표는 “미국시장에 지연성(遲延性) 전신성 비만세포증 치료제 ‘아이바키트’(Ayvakyt: 아바프리티닙)를 선보이는 데 최우선 순위를 둔 가운데 현재 연구‧개발이 한창 중인 파이프라인이 계속 진행될 수 있도록 할 것”이라고 언급했다. 한편 블루프린트 메디슨스는 지난 2020년 7월 로슈社와 처음 파트너 관계를 구축한 이래 계약성사금과 각종 성과금, ‘가브레토’의 발매‧개발에 소요되는 비용의 분담을 통해 약 10억 달러 상당의 금전적 이득을 취했다. 2023 회계연도의 매출전망과 관련해서는 양사의 제휴를 통해 창출된 4,000만~5,000만 달러 상당의 실적과 영업비용을 포함하더라도 별다른 영향은 미치지 않을 것으로 내다봤다.

이덕규 2023.02.24
글로벌

AZ 캡슐제 ‘칼퀜스’ 정제型 EU 승인..그 의미는?

아스트라제네카社는 자사의 선택적 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제 계열 혈액암 치료제 ‘칼퀜스’(Calquence: 아칼라브루티닙)의 정제 제형이 EU 집행위원회로부터 성인 만성 림프구성 백혈병(CLL) 치료제로 허가를 취득했다고 22일 공표했다. 지금까지 ‘칼퀜스’는 캡슐제 제형의 만성 림프구성 백혈병 치료제로 허가를 취득해 EU 각국에서 사용되어 왔다. EU 집행위에 앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 ‘ELEVATE-PLUS 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘칼퀜스’의 정제 제형을 승인토록 권고하는 긍정적인 의견을 제시한 바 있다. ‘ELEVATE-PLUS 시험’의 결과는 미국 혈액학회(ASH)가 발간하는 학술지 ‘혈액’誌에 게재됐다. 이 시험에서 ‘칼퀜스’의 캡슐제 및 정제는 생물학적 동등성이 입증됐다. 동일한 용량과 복용일정으로 처방받아 복용했을 때 같은 효능과 안전성 프로필을 나타낼 수 있을 것임이 입증되었다는 의미이다. 특히 ‘칼퀜스’의 정제 제형은 프로톤 펌프 저해제(PIIs)를 포함한 위산 억제제와 제산제, H2 수용체 길항제(H2RAs) 등과 병용이 가능할 것으로 보인다. 시험에서 관찰된 부작용은 대부분 중증도 측면에서 봤을 때 경도에 그쳤고, 안전성 측면에서 새로운 우려사항은 확인되지 않았다. 이탈리아 밀라노 소재 산 라파엘레 건강‧보건대학 만성 림프구성 백혈병 전략적 연구 프로그램의 파올로 기아 박사는 “만성 림프구성 백혈병 환자들 가운데 다수가 다양한 병발질환들을 동반하는 까닭에 위‧식도 역류증에 필요한 위산 억제제 등을 매일 복용해야 하는 형편”이라고 지적했다. 무엇보다 이번에 정제 제형이 허가를 취득함에 따라 이 같은 약물들을 병용할 수 있게 되면서 한층 더 많은 수의 만성 림프구성 백혈병 환자들이 ‘칼퀜스’를 복용하게 될 것으로 보인다고 기아 박사는 단언했다. 아스트라제네카社 항암제 부문의 데이브 프레드릭손 부회장은 “만성 림프구성 백혈병 환자 커뮤니티의 니즈를 이해하고, 환자 중심의 치료 솔루션을 제공하고자 아스트라제네카가 혼신의 힘을 기울여 왔음을 방증하는 것이 바로 ‘칼퀜스’의 정제 제형이라 할 수 있을 것”이라고 언급했다. 오늘 승인결정으로 EU 각국의 의사와 환자들은 최저의 치료계획을 결정할 때 한층 더 융통성을 누릴 수 있게 된 데다 보다 많은 수의 환자들이 ‘칼퀜스’ 복용을 통해 효과를 볼 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다. 한편 ‘칼퀜스’는 미국에서 캡슐제 및 정제 제형이 만성 림프구성 백혈병(CLL), 소림프구성 림프종(SLL) 및 재발성 또는 불응성 외투세포(外套細胞) 림프종 치료제로 허가를 취득해 사용되고 있다. ‘칼퀜스’ 캡슐제는 이밖에도 세계 각국에서 허가를 취득해 사용 중이다.

이덕규 2023.02.24
글로벌

오노약품, 美큐사와 이중특이성융합단백질 개발 제휴

일본 오노약품은 미국의 큐(Cue) 바이오파마와 이중특이성 융합단백질 ‘CUE-401’에 관한 옵션계약과 제휴 계약을 체결했다고 22일 밝혔다. ‘CUE-401’은 트랜스포밍 증식인자 베타(TGF-β) 및 인터루킨2(IL-2)의 송달에 의해 Treg를 유도 증식시키도록 디자인된 이중특이성 융합 단백질이다. 지금까지 실시된 비임상시험에서 그 유도·증식 작용이 확인되었으며, 폭넓은 자가면역·염증성 질환에 유효성을 나타낼 가능성이 시사되고 있다. 이번 계약으로 오노는 ‘CUE-401’를 전세계에서 개발·상업화하는 옵션권을 취득하는 한편, 그 대가로 일시금을 지불하는 동시에 옵션권을 행사할 경우 최대 2억2천만 달러의 개발·판매 마일스톤과 매출액에 따른 로열티를 큐사에 지불하게 된다. 큐사는 미국에서의 공동개발·상업화에 관한 옵션권을 유보한다. 더불어 옵션기간 중에는 오노가 연구개발비를 부담한다. 오노는 ‘‘CUE-401’이 자가면역질환이나 염증성 질환 환자를 돕는 약물로서 포트폴리오에 추가될 수 있도록 노력하겠다‘고 밝혔다. 또, 큐사는 ’오노약품과 전략적 제휴는 중요한 성과이며 우리는 미국에서 공동개발권을 유보함으로써 주주들에 대한 잠재적 가치를 유지하며 ‘CUE-401’의 임상개발을 추진하는데 필요한 자원 및 개발력을 확보하게 됐다’고 설명했다.

최선례 2023.02.23
글로벌

‘옵디보’ 대만서 ‘비소세포폐암 수술전 보조요법’ 승인 취득

일본 오노약품은 항PD-1 항체 ‘옵디보’가 대만에서 ‘플래티넘 제제를 포함한 화학요법 2제와 병용요법에 의한 절제 가능한 EGFR 또는 ALK 유전자 변이 음성의 비소세포폐암의 수술 전 보조요법’으로 추가 적응을 취득했다고 22일 발표했다. 이번 승인은 옵디보와 화학요법의 병용요법을 화학요법 단독과 비교 평가한 다시설 국제공동 무작위화 비맹검 3상 임상시험 결과를 토대로 했다. 이 시험에서 옵디보와 화학요법에 의한 3회 병용요법은 화학요법 단독에 비해 주요 평가항목인 맹검하 독립중앙평가위원회(BICR)에 의한 무이벤트생존기간(EFS) 및 맹검하 독립병리판정(BIPR)의 평가에 의한 병리학적 완전주효(pCR)에서 통계학적으로 유의하고 임상적으로 의의 있는 개선을 나타냈다.

최선례 2023.02.23
글로벌

모더나 항암백신+‘키트루다’ FDA ‘혁신 치료제’

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 차세대 전령 RNA(mRNA) 치료제‧백신 개발 전문 생명공학기업 모더나 테라퓨틱스社 및 머크&컴퍼니社는 개발 중인 맞춤 mRNA 항암백신 ‘mRNA-4157/V940’과 항 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1) 치료제 ‘키트루다’(펨브롤리주맙)를 병용하는 요법이 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정됐다고 22일 공표했다. ‘mRNA-4157/V940’ 및 ‘키트루다’ 병용요법이 ‘혁신 치료제’로 지정받은 구체적인 적응증은 완전절제 이후의 고위험성 흑색종 환자들을 치료하기 위한 보조요법 용도이다. FDA는 임상 2b상 ‘KEYNOTE-942/mRNA-4157-P201 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 ‘혁신 치료제’ 지위를 부여한 것이다. 모더나 테라퓨틱스社의 스티븐 호게 이사회 의장은 “FDA가 ‘mRNA-4157/V940’와 ‘키트루다’의 병용요법을 ‘혁신 치료제’로 지정한 것은 맞춤(individualized) 항암제의 잠재적 가능성을 뒷받침하는 부분이어서 대단히 흥미로워 보인다”면서 “피험자 무작위 분류 임상시험에서 mRNA 기반 항암제의 효능을 처음으로 입증한 것이 ‘mRNA-4157/V940’와 ‘키트루다’의 병용요법이어서 흑색종을 비롯한 각종 암을 치료하는 새로운 지평을 열어젖힐 수 있게 되었음을 시사하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다. 이에 따라 모더나 테라퓨틱스는 전체 자료를 학술지에 게재하고, 임박한 학술회의에서 결과를 공유토록 할 뿐 아니라 각국의 보건당국들과 협의를 지속해 나갈 것이라고 호게 의장은 설명했다. ‘혁신 치료제’ 지정을 결정해 준 FDA에 감사의 뜻을 전하기도 했다. 머크 리서치 래보라토리스社의 에릭 H. 루빈 글로벌 임상개발 담당부사장은 “FDA의 ‘혁신 치료제’ 지정이 ‘mRNA-4157/V940’와 ‘키트루다’의 병용요법 개발에서 도달한 중대한 성과물의 하나라 할 수 있을 것”이라면서 “우리는 환자들의 니즈에 부응하는 데 초점을 맞춘 가운데 임상개발 프로그램을 엄격하고 신속하게 진행하기 위해 모더나 테라퓨틱스 측과 제휴하면서 FDA와도 긴밀하게 협력해 나가고자 한다”고 말했다. 양사는 각국의 보건당국들과 이번에 확보된 자료에 대한 협의를 진행하면서 연내에 흑색종 환자들을 위한 보조요법 용도로 임상 3상 시험에 착수한다는 방침이다. 아울러 비소세포 폐암을 비롯해 추가적인 유형의 종양을 대상으로 ‘mRNA-4157/V940’와 ‘키트루다’ 병용요법의 연구‧개발 범위를 빠르게 확대해 나간다는 복안이다. ‘mRNA-4157/V940’은 개발이 진행 중인 새로운 mRNA 기반 맞춤 항암백신의 하나이다. 환자들의 종양에서 나타나는 고유의 돌연변이 시그니처(mutational signature)를 기반으로 설계‧제조되어 최대 34개의 신생항원들이 암호화된 단일 합성 mRNA로 구성되어 있다. ‘돌연변이 시그니처’란 DNA 염기서열 변화, 일부 서열의 손실 등 다양한 양상으로 나타나는 변이를 말한다. 맞춤 항암백신은 환자가 종양 변이에 맞서 맞춤(tailored) 항 종양 반응을 유도할 수 있도록 면역계를 준비시키는 개념으로 설계‧개발되고 있다.

이덕규 2023.02.23

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