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연질캡슐 마켓 年 7.7% 확대 2029년 115억弗

글로벌 연질캡슐(softgel capsules) 마켓이 2024~2029년 기간 동안 연평균 7.7% 확대 추세를 이어갈 수 있을 것으로 전망됐다.이에 따라 지난해 79억 달러 규모를 형성한 이 시장이 오는 2029년에 이르면 115억 달러 규모로 성장할 수 있을 것으로 보인다는 추정이다.미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 시장조사기관 BCC 리서치社는 지난 17일 공개한 ‘연질캡슐: 글로벌 마켓’ 보고서에서 이 같이 내다봤다.보고서에 따르면 캡슐업계에 새로운 소재(素材)와 기술이 도입되고 있는 가운데서도 전통적인 연질캡슐이 여전히 시장에서 지배적인 위치를 차지하고 있는 것으로 나타났다.이와 함께 히드록시프로필 메틸셀룰로스(HPMC)나 비 젤라틴 연질캡슐과 같은 혁신이 시장이 확대되는 데 기폭제 역할을 하고 있는 것으로 나타났다.연질캡슐은 비타민제, 오메가-3 지방산 제제, 의약품 등 다양한 용도의 제품들에 사용되고 있다.흡수율이 높은 데다 삼켜서 복용하기 간편하고 깨끗하고 자연친화적인 제품이라는 장점 등에 힘입어 소비자들 사이에서 연질캡슐이 지속적으로 높은 대중적 인기를 누리고 있다는 것이 보고서의 설명이다.이에 따라 연질캡슐을 제조하고 있는 업체들은 식물성 대안을 포함한 새로운 제제들을 선보이거나 제휴관계의 구축 등을 통해 시장에서 존재감과 역량을 끌어올리기 위해 사세를 집중하고 있다고 분석했다.또한 보고서는 제약업계가 인구 전반의 고령화 추세와 의료상의 니즈 증가 등을 배경으로 연질캡슐 수요가 확대되는 데 기폭제 역할을 하고 있다면서 정확한 용량투여상의 장점과 기능성 보충제 수요를 언급했다.이밖에도 보고서는 제품유형별로 볼 때 식물성 원료로 제조하는 베지태리안 캡슐이 젤라틴 캡슐을 제치고 오는 2029년에 시장에서 지배적인 위치를 차지할 것으로 예상했다.지역별로 보면 북미시장이 최대의 마켓셰어를 점유할 수 있을 것으로 예견했다.

이덕규 2025.03.24
글로벌

존슨&존슨, 미국서 향후 4년간 550억 달러 이상 투자

존슨&존슨社가 앞으로 4년 동안 미국 내에서 제조, 연구‧개발 및 기술 부문에 총 550억 달러 이상을 투자하겠다는 계획을 21일 공표했다.이날 공개된 금액은 존슨&존슨이 앞서 4년 동안 투자한 액수에 비해 25% 증액된 수준의 것이다.존슨&존슨은 ‘2017년 감세 및 고용법’이 가결된 이후 미국 내에서 이미 투자를 확대해 온 가운데 이날 새로운 투자계획을 공개하고 나선 것이다.존슨&존슨社이 호아킨 두아토 회장은 “오늘 발표한 내용이 미국의 혁신엔진의 한곳으로서 전 세계에서 가장 힘든 의료상의 도전요인들에 맞서온 존슨&존슨의 140년 가까운 유산이 속도를 한층 더 높여 이행될 것임을 의미한다”는 말로 의의를 강조했다.우리가 미국에서 확대한 투자는 미국 내 고용을 추가로 창출할 뿐 아니라 미국과 세계 각국에서 환자들을 치료할 첨단 의약품을 제조하기 위한 첨단기술 시설을 노스 캐롤라이나州에서 착공하는 것으로 시작된다고 덧붙이기도 했다.노스 캐롤라이나州 중부도시 윌슨에 시설을 보유‧가동 중인 존슨&존슨은 이날 발표로 자사의 이노버티브 메디슨 사업부문과 메드테크 사업부문에서 3곳의 새로운 첨단 제조시설을 신축하고, 일부 기존 시설들을 증축해 고임금‧첨단기술 직종들의 고용을 새로 창출하게 된다.이들 시설에 대해 상세한 정보는 추후 공개된다.존슨&존슨은 이와 함께 암, 신경의학, 면역계 질환, 심혈관계 질환 및 로봇수술 등의 분야에서 생명을 구하거나 삶에 변화를 가능케 해 줄 치료제들을 개발하기 위해 광범위한 연구‧개발 인프라를 구축하는 데 대대적인 투자를 단행키로 했다.이처럼 확대된 기술투자에 힘입어 신약의 발굴과 개발이 더욱 가속화하고, 인력수련을 지원하면서 경영성과를 향상시키는 데 도움이 될 수 있을 전망이다.무엇보다 앞으로 4년 동안 투자를 확대함에 따라 존슨&존슨은 이미 미국 경제에 미치는 영향이 연간 1,000억 달러를 상회할 것으로 추정되는 가운데 이처럼 경제에 미치는 긍정적인 영향이 더욱 크게 확대될 수 있을 것으로 보인다.한편 노스 캐롤라이나州를 대상으로 한 존슨&존슨의 투자에 힘입어 이날(21일) 윌슨에서 신규고용이 창출됐다.이곳 윌슨에서 존슨&존슨은 50평방피트 규모의 새로운 첨단 생물학적 제제 제조시설이 공식적으로 착공됐다.이에 따라 미국 뿐 아니라 세계 각국에서 암, 면역 매개성 질환 및 신경계 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 차세대 의약품 제조역량이 확대될 수 있게 됐다.공사가 진행되는 동안 5,000여명의 건설직 고용과 함께 노스 캐롤라이나州에서 500여명의 고용이 창출될 수 있을 것으로 보인다.아울러 이곳 제조시설이 가동에 들어가면 노스 캐롤라이나州에서 처음 10년 동안에만 30억 달러 이상의 경제적 영향이 창출될 수 있을 전망이다.현재 존슨&존슨은 다른 어느 국가보다 미국에서 많은 수의 제조시설을 보유한 가운데 미국에서 혁신과 연구‧개발이 촉진될 수 있도록 하기 위해 선도적인 투자자의 역할을 하고 있다.

이덕규 2025.03.24
글로벌

FDA, ‘트렘피어’ 크론병 적응증 추가장착 허가

존슨&존슨社는 자사의 최초이자 유일한 인터루킨-23 저해제로 판상형 건선을 치료하는 데 사용되고 있는 ‘트렘피어’(구셀쿠맙)가 FDA로부터 크론병 적응증 추가를 승인받았다고 20일 공표했다.만성 염증성 위장관계 증상의 일종인 중등도에서 중증에 이르는 활동성 크론병을 나타내는 성인환자들을 치료하기 위한 피하주사제 및 정맥주사제 유도요법제로 사용을 승인받았다는 것이다.앞서 FDA는 ‘트렘피어’를 중등도에서 중증에 이르는 활동성 궤양성 대장염(UC) 치료제로 승인한 바 있다.궤양성 대장염은 염증성 대장질환(IBD)의 두가지 주요 유형 가운데 하나로 미국 내 환자 수가 300만명에 육박하는 것으로 알려져 있다.‘트렘피어’는 인터루킨-23을 차단하는 동시에 세포에서 인터루킨-23을 생산하는 수용체의 일종인 CD64와 결합하는 이중 작용 모노클로날 항체로 최초이자 유일하게 허가를 취득한 치료제이다.인터루킨-23은 단핵세포, 대식세포 및 수지상 세포(樹枝狀細胞)에서 분비되는 사이토킨의 일종으로 크론병을 포함한 면역 매개성 질환들의 촉발인자 가운데 하나로 알려져 있다.임상 3상 ‘GRAVITI 시험’을 총괄한 캐나다 캘거리대학 의과대학의 레모 파나치오네 교수(염증성 대장질환)는 “크론병 증상을 관리하는 데 상당한 진전이 이루어졌음에도 불구하고 다수의 환자들이 여전히 파괴적인 증상들을 경험하고 있는 형편이어서 새로운 치료대안들이 절실하게 요망되어 왔다”면서 “FDA가 ‘트렘피어’의 적응증 추가를 승인함에 따라 피하주사제 및 정맥주사제 유도요법제로 탄탄한 내시경적 관해 비율을 나타내는 효능이 입증된 인터루킨-23 저해제로 각광받을 수 있게 될 것”이라고 말했다.무엇보다 중요한 것은 완전 피하주사제를 선택할 수도 있어 환자와 의료인들이 지금까지 확보하지 못했던 융통성을 기대할 수 있게 된 점이라고 덧붙이기도 했다.FDA는 임상 3상 시험에서 도출된 결과를 근거로 ‘트렘피어’의 크론병 적응증 추가를 승인한 것이다.이 시험에는 코르티코스테로이드, 면역조절제 또는 생물학적 제제 등과 같은 기존의 치료제들을 사용했을 때 치료에 실패했거나 내약성이 확보되지 못했고, 중등도에서 중증에 이르는 활동성 크론병 환자 총 1,300여명이 피험자로 참여했다.‘GRAVITI 시험’에서는 ‘트렘피어’ 피하주사제 유도요법제와 유지요법제를 사용하면서 플라시보 대조그룹과 비교평가가 이루어졌다.임상 3상 ‘GALAXI 시험’ 프로그램에서 도출된 자료를 보면 ‘트렘피어’는 ‘스텔라라’(우스테키뉴맙)와 전체 내시경적 시험목표들을 적용한 가운데 비교평가했을 때 우위가 입증되면서 이중맹검범 등록시험 프로그램에서 시험목표가 충족된 유일한 인터루킨-23 저해제임이 입증됐다.이처럼 임상 3상 시험례들로부터 도출된 포괄적인 결과는 ‘트렘피어’ 피하주사제 또는 정맥주사제가 나타내는 효능이 임상적‧내시경적 시험목표들을 적용했을 때 탄탄하게 입증되었음을 나타내는 것이다.존슨&존슨 이노버티브 메디슨社의 크리스 개신크 위장병‧자가항체 의학업무 담당부사장은 “중등도에서 중증에 이르는 활동성 크론병 환자들에게서 전면적인 피하주사제 치료대안으로 사용이 가능할 것임이 입증된 최초이자 유일한 인터루킨-23 저해제가 ‘트렘피어’라 할 수 있을 것”이라면서 “적응증 추가가 승인됨에 따라 치료에 착수한 단계부터 융통성 있게 자가투여하면서 임상적‧내시경적 결과를 유의미하게 개선할 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.‘트렘피어’는 다양한 임상 3상 시험에서 4개 내시경적 또는 임상적‧내시경적 시험목표들에 걸쳐 ‘스텔라라’에 비해 통계적 우위가 입증된 새로운 치료대안으로 크론병 환자들과 의료인들에게 활발하게 공급될 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.중등도에서 중증에 이르는 활동성 크론병을 치료할 때 ‘트렘피어’는 착수시점과 4주차, 8주차에 피하주사제 유도요법 권고용량 400mg을 사용해야 한다.200mg 프리필드 시린지 제형을 사용할 수도 있다.정맥주사제 유도요법의 경우 200mg 정맥주사제를 착수시점과 4주차, 8주차에 투여해야 한다.유지요법제 권고용량은 16주차에 100mg 용량의 피하주사제를 투여한 후 8주 간격으로 반복 투여하거나, 12주차에 피하주사제 200mg을 투여한 후 4주 간격으로 투여를 지속해야 한다.의료인들은 효과적인 최저 권고용량을 사용해 치료반응을 유지할 수 있도록 환자들을 교육해야 한다.한편 미국에서 ‘트펨피어’는 지난 2017년 7월 중등도에서 중증에 이르는 판상형 건선, 2020년 7월 활동선 건선성 관절염, 2024년 9월 중등도에서 중증에 이르는 활동성 궤양성 대장염 적응증을 각각 승인받았다.지난해 11월에는 중등도에서 중증에 이르는 성인 활동성 궤양성 대장염을 치료하기 위한 피하주사제 유도요법의 허가신청서가 임상 3상 ‘ASTRO 시험’의 결과를 근거로 FDA에 제출됐다.

이덕규 2025.03.21
글로벌

아밀로이드증 RNAi 치료제 FDA 적응증 플러스

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 RNA 간섭(RNAi) 기술 전문 제약기업 앨나이램 파마슈티컬스社(Alnylam Pharmaceuticals)는 자사의 RNAi 치료제 ‘앰부트라’(Amvuttra: 부트리시란)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 20일 공표했다.새롭게 추가된 ‘앰부트라’의 적응증은 성인 정상형(wild-type) 심근병증 또는 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTR-CM) 환자들에게서 심인성 사망, 심혈관계 증상들로 인한 입원 및 심부전으로 인한 응급내원 등을 감소시키는 용도이다.적응증 추가가 승인됨에 따라 ‘앰부트라’는 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 및 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 수반된 다발성 신경병증(hATTR-RN)에 사용을 승인받은 최초이자 유일한 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다.유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증은 파괴적인 데다 빠르게 진행되어 궁극적으로 치명적인 질환으로 악화되는 증상으로 알려져 있다.미국 내 환자 수가 15만명 정도로 추정되는 가운데 전 세계 환자 수는 30만명을 상회하는 것으로 알려지고 있다.유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증은 치유가 어려운 데다 잘못 접힌(misfolded) 트랜스티레틴 원섬유(原纖維)가 축적되면서 시간이 흐름에 따라 불가역적인 손상으로 이어지고, 이로 인해 조기사망에 이를 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.현재 대부분의 환자들은 이 증상을 진단받지도, 치료하지도 않고 있는 형편인 데다 다빈도 치료제로 치료받고 있는 환자들의 경우 상당수에서 증상이 악화되고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.앨나이램 파마슈티컬스社의 이본 그린스트리트 대표는 “FDA가 ‘앰부트라’의 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 치료 적응증을 승인한 것이 환자들을 위해 이루어진 중요한 진전이자 치료결과를 개선해 주는 효능이 입증된 새롭고 임상적으로 차별화된 치료대안이 공급될 수 있게 되었고, 이 파괴적인 증상을 앓고 있는 환자들에게서 악화될 위험성을 감소시켜 줄 수 있게 되었음을 의미한다”는 말로 전폭적인 환영의 뜻을 표시했다.그린스트리트 대표는 뒤이어 “오늘이 지난 20년 가까운 기간 동안 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 커뮤니티와 유지해 왔던 협력관계에서 괄목할 만한 성과가 도출된 날”이라며 “하지만 우리는 여기서 멈추지 않고, 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 환자들을 위한 혁신을 지속해 환자들이 더 오랜 기간 동안 더 좋고 건강한 삶을 누릴 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.‘앰부트라’는 RNAi 치료제의 일종으로 트랜스티레틴(TTR)을 신속하게 파괴하는 기전으로 증상에 근원적으로 대응하는 데다 연간 4회 피하주사하면 된다는 간편성을 내포하고 있다는 장점이 눈에 띈다.트랜스티레틴의 생성을 빠르게 파괴하는 ‘앰부트라’는 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 환자들에게서 아밀로이드를 생성시키고, 불가역적인 심혈관계 손상과 조기사망을 유발하는 트랜스티레틴 원섬유의 축적을 크게 감소시키는 기전의 치료제이다.FDA는 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증을 치료하는 데 ‘앰부트라’가 나타낸 효능을 평가한 임상 3상 ‘HELIOS-B 시험’의 결과를 근거로 이번에 ‘앰부트라’의 적응증 추가를 승인한 것이다.이 시험에서 ‘앰부트라’를 피하주사한 피험자 그룹은 사전에 정한 전체 10개 일차적‧이차적 시험목표들에 걸쳐 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 격차를 내보였다.시험결과는 지난해 8월 30일~9월 2일 영국 런던에서 개최된 유럽 심장병학회(ESC) 학술회의에서 발표된 데 이어 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.시험에서 ‘앰부트라’를 투여한 피험자 그룹은 최대 36개월에 걸친 이중맹검법 치료기간 동안 총 사망률과 심혈관계 제 증상 재발률이 28% 감소한 것으로 입증됐다.사망률의 경우 최대 36개월에 걸친 이중맹검법 시험기관과 6개월의 개방표지 연장시험 기간을 포함한 42개월의 기간 동안 36% 감소한 것으로 나타나면서 사전에 정한 이차적 시험목표 분석에서 목표가 충족됐다.‘앰부트라’ 단독요법을 진행한 피험자 그룹의 경우 총 사망률과 심혈관계 제 증상 재발률이 이중맹검법 기간 동안 33% 괄목할 만하게 감소한 것으로 나타났고, 42개월에 걸친 기간 동안에는 35%로 한층 더 괄목할 만하게 감소한 것으로 분석됐다.플라시보 대조그룹과 비교했을 때 ‘앰부트라’를 투여한 피험자 그룹은 기능적 역량(functional capacity)과 삶의 질이 보존된 것으로 나타난 데다 N-말단 호르몬 전구물질(NT-proBNP)과 트로포닌 Ⅰ(troponin Ⅰ) 등의 생체지표인자들이 조기에 개선된 것으로 관찰됐다.NT-proBNP와 트로포닌 Ⅰ은 심혈관계에 미치는 결과들의 예측인자들이다.‘앰부트라’의 안전성과 내약성을 보면 지난 2022년 FDA의 허가를 취득한 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 수반된 다발성 신경병증(hATTR-RN) 관련 임상시험으로 진행되었던 ‘HELIOS-A 시험’에서 도출되었던 긍정적인 결과와 마찬가지로 탄탄하게 확립됐다.이 시험에서 가장 빈도높게 수반된 ‘앰부트라’의 부작용을 보면 말단 통증, 관절통, 호흡곤란 및 비타민A 감소 등이 보고된 바 있다.유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 수반된 다발성 신경병증 환자들을 대상으로 이루어진 ‘HELIOS-B 시험’에서 안전성 측면의 새로운 우려사안은 확인되지 않았다.‘HELIOS-B 시험’에서 도출된 자료를 근거로 제출되었던 허가신청 건에 대한 심사는 현재 유럽 의약품감독국(EMA), 브라질 식약위생국(ANVISA) 및 일본 후생노동성 의약품의료기기종합기구(PMDA) 등에서 진행 중이다.앨나이램 파마슈티컬스 측은 올해 추가로 ‘앰부트라’의 적응증 추가 신청서를 세계 각국에서 제출한다는 방침이다.

이덕규 2025.03.21
글로벌

노바티스 ‘파브할타’ C3 사구체병증 FDA 승인

노바티스社는 자사의 경구용 발작성 야간 혈색소뇨증 및 원발성 면역글로불린 A 신병증(IgAN) 치료제 ‘파브할타’(Fabhalta: 입타코판)가 성인 C3 사구체병증(C3G) 환자들에게서 단백뇨 수치를 감소시키는 용도의 치료제로 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 20일 공표했다.C3 사구체병증 환자들에게서 단백뇨 수치를 감소시키는 용도의 치료제가 허가를 취득한 것은 ‘파브할타’가 최초이자 유일하다.임상 3상 ‘APPEAR-C3G 시험’을 총괄한 아이오와대학 의과대학의 칼라 네스터 교수(소아의학‧신장병학)는 “C3 사구체병증이 파괴적인 증상의 일종인 데다 젊은층에서 발병률이 높아 신체적‧정서적 건강의 여러 측면들에 영향을 미치고 있다”면서 “지금까지 사용되어 왔던 치료대안들의 경우 심대한 도전요인들에 직면해 있는 형편”이라고 말했다.이번에 ‘파브할타’가 적응증 추가를 승인받은 것은 전체 C3 사구체병증 커뮤니티를 위해 이루어진 역사적인 성과라 할 수 있을 것이라고 네스터 교수는 강조했다.C3 사구체병증의 기저원인을 치료하는 것으로 사료되는 치료제를 최초로 확보하게 되면서 환자들을 위한 새로운 표준요법제로 자리매김할 잠재적 가능성에 무게를 싣게 하기 때문이라는 설명이다.‘파브할타’는 대체 보체(補體) 경로에 작용하는 유일한 경구용 저해제로 3C 사구체병증의 기저원인으로 보이는 표적에 선택적으로 작용한다는 특성이 눈에 띈다.‘파브할타’가 허가를 취득하기 이전까지 환자들은 지지요법(supportive care)과 광범위 면역억제, 증상관리에 의존해 왔던 형편이다.C3 사구체병증은 진행성 초희귀 신장질환의 일종으로 지금까지 허가를 취득한 치료대안이 부재했던 증상이다.평균적으로 볼 때 C3 사구체병증을 진단받은 연령대는 23세 정도인 것으로 알려져 있다.예후가 취약한 편이어서 전체 C3 사구체병증 환자들의 절반 정도가 진단 후 10년 이내에 신부전으로 진행되고, 이 경우 평생토록 투석치료를 받거나 신장 이식수술을 필요로 하게 된다.C3 사구체병증 환자들은 고도의 피로와 함께 일상적인 활동에 영향을 미치는 이동성 장애, 우울증과 불안증을 포함한 정신건강 증상들을 나타내고 있다.FDA가 적응증 추가를 승인하는 데 참조한 본임상 3상 ‘APPEAR-C3G 시험’은 성인 C3 사구체병증 환자들을 대상으로 ‘파브할타’를 1일 2회 경구복용토록 하면서 효능과 안전성을 평가한 시험레이다.이 시험은 처음 6개월 동안 피험자 무작위 분류를 거쳐 이중맹검법으로 지지요법과 함께 ‘파브할타’ 또는 플라시보를 복용토록 하면서 진행된 후 추가로 6개월 동안 개방표지 연장시험이 지속되는 내용으로 구성됐다.개방표지 연장시험 기간 동안에는 전체 피험자들이 ‘파브할타’를 복용했다.시험에서 ‘파브할타’를 복용한 피험자들의 경우 단백뇨 수치가 임상적으로 유의미하게 감소한 것으로 나타나 복용을 개시한 후 14일차 정도부터 조기에 효과가 나타났고, 12개월차까지 지속적으로 나타났음이 눈에 띄었다.마찬가지로 개방표지 시험기간 동안 ‘파브할타’ 복용으로 전환한 전체 피험자들에게서 단백뇨 수치의 감소가 관찰됐다.‘파브할타’는 호의적인 안전성 프로필을 나타내 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 확인되지 않았다.C3 사구체병증 환자들의 10% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 ‘파브할타’의 부작용을 보면 비인두염과 바이러스 감염증이 보고됐다.‘파브할타’는 캡슐화 세균으로 인해 중증 감염증이 유발될 수 있으므로 백신 접종을 필요로 하는 위험성 평가‧완화 전략(REMS)을 준수한 가운데 사용되어야 한다.한편 ‘파브할타’는 지난달 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원호(CHMP)가 성인 C3 사구체병증 환자 치료제로 승인토록 권고하는 긍정적인 의견을 제시한 바 있다.이와 함께 중국과 일본에서도 적응증 추가를 위한 심사가 진행 중이다.

이덕규 2025.03.21
글로벌

GLP-1/글루카곤 경구용 비만 치료제 개발 제휴

미국 플로리다州 마이애미에 소재한 제약‧진단의학기업 옵코 헬스社(OPKO Health)가 이스라엘의 경구용 펩타이드‧단백질 대체요법제 개발 전문 제약기업 엔테라 바이오社(Entera Bio)와 제휴 및 라이센스 합의를 도출했다고 17일 공표했다.양사는 최초의 경구용 이중 작용 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1)/글루카곤 펩타이드를 비만, 대사계 장애 및 섬유성 장애 환자들을 위한 1일 1회 정제(錠劑) 치료제로 임상단계에 진입시키기 위한 취지에서 손을 맞잡은 것이다.이 프로그램은 옵코 헬스 측이 독자보유한 장기지속형 옥신토모듈린 유사체(oxyntomodulin analog‧OPK-88006)와 엔테라 바이오 측이 독자보유한 ‘N-Tab’ 기술을 결합시키고자 하는 것이다.장기지속형 옥신토모듈린 유사체는 지난해 9월 호의적인 생체 내 약물동력학, 약물체내동태 및 생체이용률 자료가 보고된 바 있다.양사는 올해 하반기경 FDA에 허가신청서가 제출될 수 있을 것으로 예측했다.합의를 도출함에 따라 옵코 헬스와 엔테라 바이오 양사는 이 프로그램에서 각각 60% 및 40%의 지분을 갖기로 했다.마찬가지로 이 프로그램을 진행하는 데 소요되는 개발비용 또한 60% 및 40%의 비율로 분담키로 했다.합의가 이루어짐에 따라 옵코 헬스는 엔테라 바이오 측이 발행한 보통주 총 368만5,226주(株)를 한 주당 2.17달러의 가격에 매입했다.엔테라 바이오 측은 이를 통해 확보한 금액을 자사가 부담할 40%의 비용 부문에 수혈해 임상 1상 단계의 개발 프로그램이 원활하게 진행될 수 있도록 한다는 데 동의했다.임상 1상 시험이 종료되었을 때 엔테라 바이오 측은 이 프로그램의 지분을 계속 유지하기 위해 40%의 비용부담을 지속할 것인지 여부에 대해 선택권 행사를 보장받았다.엔테라 바이오 측이 비용부담을 지속하지 않기로 선택할 경우 이 프로그램에 대한 지분은 15%로 줄어들고, 옵코 헬스 측이 85%의 지분을 보유한 가운데 개발활동과 비용부담을 맡기로 했다.옵코 헬스社의 필립 프로스터 대표는 “피하주사제 이중 작용 GLP-1/글루카곤 프로그램 이외에 유망한 최초의 경구용 GLP-1/글루카곤 이중 작용 개발 프로그램을 진행하고자 엔테라 바이오 측과 긴밀한 협력을 지속키로 한 것을 환영해 마지 않는다”고 말했다.이 사업에서 우리의 목표는 비만, 대사계 장애 및 섬유성 장애 환자들에게 추가적인 치료대안이 확보될 수 있도록 하는 데 있다고 덧붙이기도 했다.엔테라 바이오社의 미란다 톨레다노 대표는 “우리가 옵코 헬스 측과 시너지 파트너십 관계를 유지해 왔다”면서 “GLP-1/글루카곤 프로그램과 관련해서 협력관계를 확대키로 한 것은 환자들이 자신의 건강을 한층 더 양호하게 관리할 수 있도록 해 줄 차별화된 동종계열 최초 경구용 펩타이드 요법제를 개발하고자 하는 공동의 비전에 무게를 싣게 하는 것”이라고 의의를 강조했다.옥신토모듈린은 소장(小腸)에서 자연적으로 생성되는 GLP-1/글루카곤 이중 작용 펩타이드 호르몬의 일종으로 식욕을 억제하고, 체중감소를 유도하면서 심혈관계 보호와 항 섬유화 등 추가적인 유익성을 제공해 주는 것으로 알려져 있다.‘OPK-88006’은 GLP-1/글루카곤 이중 작용 펩타이드의 일종으로 장기지속형 프로필을 유지할 수 있도록 개량된 데다 역가 또한 강화됐다.현재까지 허가를 취득한 이중 GLP-1/글루카곤 작용제는 부재한 형편이다.

이덕규 2025.03.21
글로벌

사노피, 표적 이중특이성 골수세포 관여자 인수

사노피社가 표적 이중특이성 골수세포 관여자(MCE) ‘DR-0201’을 인수한다는 데 드렌 바이오社(Dren Bio)와 합의했다고 20일 공표했다.‘DR-0201’은 전임상 및 초기 임상시험 단계에서 견고한 B세포 고갈(depletion) 효능이 입증된 표적 이중특이성 골수세포 관여자(engager)의 일종이다.드렌 바이오는 미국 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 포스터 시티에 소재한 전문 제약기업이다.‘DR-0201’은 잠재적 동종계열 최초 CD20 항체 표적 이중특이성 항체이다.특정한 조직 상주 및 체내이동 골수세포들을 표적으로 작용하고 관여하면서 표적 식균작용을 통해 강력한(deep) B세포 고갈을 유도할 수 있는 것으로 알려져 있다.최근 자가면역성 질환들을 대상으로 진행된 임상시험에서 도출된 초기자료를 보면 ‘DR-0201’은 강력하게 B세포들을 고갈시켜 적응 면역계를 재정립하고(reset), 이를 통해 루푸스를 비롯한 불응성 B세포 매개 자가면역성 질환에서 환자들이 무치료(treatment-free) 관해를 유지할 수 있도록 해 줄 수 있음이 유력하게 시사됐다.루푸스를 비롯한 자가면역성 질환들은 여전히 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 분야이다.사노피社의 우만 아슈라피안 부회장 겸 연구‧개발 담당대표는 “강력한 B세포 고갈이 자가면역성 질환에서 새로운 개척지로 부각되고 있다”면서 “골수세포 관여자 ‘DR-0201’을 이용하면 기존 치료제들에 불응성을 나타내는 환자 등에게서 치료효과를 증강시킬 수 있을 것이라는 잠재적 가능성에 무게를 싣게 하고 있는 추세”라고 말했다.이 같은 내용은 환자들을 위해 혁신적인 치료제들을 선보이고자 하는 사노피의 야심을 가능케 할 또 하나의 중요한 진일보를 나타내는 것이자 면역계에 초점이 맞춰진 가운데 구축된 우리의 탄탄한 파이프라인을 한층 더 강화시켜 줄 만한 것이라고 아슈라피안 대표는 설명했다.연구, 전략적 라이센스 및 인수를 통해 사노피는 면역성 질환 분야에서 리더기업이 되고자 하는 목표를 이행하고자 지속적으로 사세를 집중해 나가고 있다고 덧붙이기도 했다.드렌 바이오社의 네너드 토마세빅 대표는 “드렌 바이오가 면역성 질환, 종양 및 기타 여러 치료영역에서 우리의 표적 골수 관여자 및 식균작용 플랫폼을 사용해 치료 가능성을 재정립하고자 사세를 집중하고 있다”면서 “우리가 보유한 선도적인 플랫폼 프로그램 ‘DR-0201’이 임상개발 단계로 진입해 강력한 B세포 고갈에 도달할 수 있는 잠재적 가능성을 평가받을 수 있게 된 것은 특권이라 할 수 있을 것”이라는 말로 높은 기대감을 내비쳤다.면역성 질환 분야에서 리더기업의 한곳인 사노피야말로 이 새로운 골수세포 관여자를 사용해 자가면역성 질환 환자들에게서 강력한 B세포 고갈 및 면역계 재정립의 힘이 드러날 수 있도록 해 줄 이상적인 파트너라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.합의를 도출하면서 ‘DR-0201’을 인수키로 한 대가로 사노피는 드렌 바이오 측에 6억 달러의 계약성사 선불금을 지급키로 했다.이와 함께 추후 도달할 성과에 따라 13억 달러의 개발‧발매 성과금을 추가로 건네기로 했다.드렌 바이오는 인수계약이 성사된 이후에도 독자적인 경영을 지속하면서 병원성(病原性) 세포들과 질병 유발 물질들을 선택적으로 고갈시키는 항체 치료제 파이프라인을 구축하는 데 집중할 예정이다.합의에 뒤이은 후속절차들은 2/4분기 중으로 마무리될 수 있을 전망이다.

이덕규 2025.03.21
글로벌

로슈, 항체 기반 항암제 개발 다개년 제휴 합의

옥스퍼드 바이오테라퓨틱스社(Oxford BioTherapeutics)가 새로운 잠재적 동종계열 최초 항체 기반 암 치료제들의 발굴을 진행하기 위해 로슈社와 다개년 제휴 계약을 체결했다고 19일 공표했다.영국과 미국 캘리포니아州 새너제이에 오피스를 둔 옥스퍼드 바이오테라퓨틱스社는 항암제 연구‧개발 전문 제약기업으로 면역 항암제와 항체-약물 결합체(ADC) 기반 치료제 파이프라인을 구축하고 있는 곳이다.옥스퍼드 바이오테라퓨틱스는 최근 성능이 향상된 독자보유 ‘OGAPⓇ-베리파이’(OGAPⓇ-Verify) 발굴 플랫폼을 도입한 바 있다.이 플랫폼은 고도의 민감성을 띄어 신약개발을 위해 향상된 특성을 내포한 표적들의 선택을 가능케 해 줄 수 있을 전망이다.양사는 이번에 합의를 도출함에 따라 ‘OGAPⓇ-베리파이’ 발굴 플랫폼을 통해 표적들을 식별하고, 연구제휴를 통해 검증을 진행해 나가기로 했다.이 같은 표적들을 겨냥한 후속 연구, 개발 및 발매는 로슈 측이 주도적으로 진행하기로 했다.옥스퍼드 바이오테라퓨틱스 측의 경우 최대 3,600만 달러의 계약성사 선불금을 로슈 측으로부터 지급받고, 추후 10억 달러를 상회하는 각종 성과금을 지급받을 수 있는 자격을 확보했다.아울러 발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티 수수 권한도 보장받았다.옥스퍼드 바이오테라퓨틱스社의 크리스티안 롤프 대표는 “항암제 분야의 글로벌 리더기업 가운데 한곳으로 손꼽히는 로슈와 파트너 관계를 구축하고, 우리가 독자보유한 발굴 플랫폼 ‘OGAPⓇ-베리파이’를 통해 새로운 암 표적들을 식별하기 위한 적용을 가속화할 수 있게 된 것을 기쁘게 받아들인다”고 말했다.종양 표적들의 발굴 향상과 검증, 진전을 위해 우리가 기울여 왔던 노력의 기반 위에서 로슈와의 제휴가 성사된 것이라고 롤프 대표는 설명했다.이에 따라 우리는 로슈 측이 보유한 심도깊은 전문성을 적용해 이 같은 통찰력 있는 정보를 환자들을 위한 신약개발의 잠재적 가능성을 만개시키고자 최선을 다할 것이라고 다짐하기도 했다.롤프 대표는 “우리의 발굴철학은 대단히 환자 중심적인 것이므로 제약 사업과 진단의학 사업을 통합적으로 경영하고 있는 로슈의 강점이야말로 업계 내부적으로 차별화된 특성이라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.로슈社의 보리스 L. 자이트라 사업개발 담당대표는 “옥스퍼드 바이오테라퓨틱스 측과 전략적 제휴에 합의한 것을 환영해 마지 않는다”면서 “로슈가 전환적인(transformative) 치료제들의 발굴‧개발을 진행하는 데 축적하고 있는 전문성과 옥스퍼드 바이오테라퓨틱스가 보유한 혁신적인 표적 발굴 플랫폼을 결합시켜 항암제 분야에서 새로운 기회를 열고자 하는 것이 우리의 목표”라고 말했다.양사의 제휴는 옥스퍼드 바이오테라퓨틱스가 동종계열 최초 항체 기반 치료제들의 개발을 진전시키고자 사세를 집중해 왔음을 방증하는 것이라고 자이트라 대표는 언급했다.양사가 함께 종양과 관련해서 크게 충족되지 못한 환자들의 니즈에 대응할 수 있도록 해 줄 혁신적인 치료제들의 개발을 가속화해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2025.03.20
글로벌

애브비 ‘엘라히어’ 난소암 확증시험 결과 보니..

애브비社가 난소암 치료제 ‘엘라히어’(Elahere: 미르베툭시맙 소라브탄신-gynx)의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 확증시험으로 진행되었던 임상 3상 ‘MIRASOL 시험’에서 도출된 최종분석 결과를 15일 공개했다.‘MIRASOL 시험’은 엽산 수용체 α(FRα) 양성 백금착제 저항성 난소암(PROC) 환자들을 피험자로 충원한 가운데 연구자들이 선택한 항암화학요법제를 사용한 대조그룹과 비교평가하면서 이루어진 시험례이다.확증시험으로 진행된 ‘MIRASOL 시험’은 난소암 환자들이 후기를 나타내는 경우가 많은 데다 통상적으로 백금착제 기반 항암화학요법제를 사용해 처음 치료를 진행하고 있지만, 저항성을 나타내는 경우가 많아 ‘엘라히어’와 같은 새로운 치료대안을 절실히 필요로 하고 있는 형편이다.애브비社의 스베틀라나 코비나 종양학 의학업무 담당부회장은 “난소암이 파괴적일 수 있는 데다 암세포들이 항암화학요법제에 대해 더 이상 반응하지 않을 경우 환자들이 자신의 치료여정에 희망이 없음을 느끼게 되곤 한다”면서 “오늘 공개된 자료를 보면 치료대안 선택의 폭이 제한적인 환자들을 위한 전환적인(transformative) 치료제로서 ‘엘라히어’가 내포하고 있는 중요성에 무게를 싣게 하는 것”이라고 말했다.코비나 부회장은 뒤이어 “애브비는 난치성 암을 앓고 있는 환자들의 삶을 개선해 줄 혁신적인 치료제들을 선보이는 데 변함없이 사세를 집중하고 있다”고 덧붙였다.이와 관련, 미국에서 난소암은 주요한 부인암 사망원인으로 자리매김하고 있는 형편이다.매년 약 20,000명의 여성들이 각종 부인암을 진단받고 있을 정도.불운하게도 대부분의 부인암 환자들은 백금착제 기반 항암제 내성을 나타내는 까닭에 치료에 어려움을 겪고 있는 것이 현실이다.게다가 단일제 항암화학요법제들의 경우 최소한의(minimal) 생존 유익성을 나타내면서 독성으로 인한 부담은 높게 나타나고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.임상 3상 ‘MIRASOL 시험’에는 종양이 고도의 엽산 수용체 α를 나타내는 고등급 장액성(漿液性) 상피성 백금착제 저항성 난소암 환자 총 453명이 피험자로 참여했다.이들은 앞서 최대 3회에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있는 환자들이었다.그런데 평균 30.5개월에 걸친 추적조사를 진행한 결과 ‘엘라히어’를 투여한 피험자 그룹의 경우 평균 무진행 생존기간이 5.59개월로 집계되어 연구자들이 선택한 항암화학요법제를 사용한 대조그룹의 3.98개월에 비해 우위를 내보였다.종양이 진행되었거나 피험자가 사망에 이른 비율이 ‘엘라히어’를 투여한 피험자 그룹에서 37% 감소한 것으로 분석되었던 것이다.마찬가지로 객관적 반응률을 보면 ‘엘라히어’를 투여한 피험자 그룹에서 41.9%에 달해 항암화학요법제 대조그룹의 15.9%를 상회했다.임상적으로 유의미한 총 생존기간을 보더라도 ‘엘라히어’를 투여한 피험자 그룹은 평균 16.85개월에 달해 항암화학요법제 대조그룹의 13.34개월에 비해 사망 위험성이 32% 낮게 나타났다.이밖에 안전성과 반응지속기간(DOR)을 포함한 기타 시험목표들을 적용한 결과를 보더라도 평균 13.1개월에 걸친 추적조사에서 확보된 일차적 분석자료와 궤를 같이했다.시험에서 최소한 피험자들의 20% 이상에 가장 빈도높게 수반된 약물치료 관련 부작용을 보면 시야혼탁, 각막병증, 복통, 피로, 설사, 안구건조증, 변비, 구역 및 말초 신경병증 등이 보고됐다.항암화학요법제를 사용한 대조그룹에 비해 ‘엘라히어’를 투여한 피험자 그룹은 전체적으로 볼 때 3급 이상 약물치료 관련 부작용, 중증 부작용 및 약물투여의 중단으로 이어진 부작용 등이 낮게 수반됐다.벨기에 루벤대학 의과대학의 톤 판 호르프 교수(부인암)는 “최종분석 자료를 보면 ‘엘라히어’를 사용한 피험자 그룹에서 기존의 표준 항암화학요법제를 사용한 대조그룹에 비해 총 생존기간 유익성이 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다”면서 “이처럼 괄목할 만한 생존기간의 개선과 양호한 안전성 프로필은 난치성 난소암 환자들을 위해 새롭게 떠오르는 표준요법제로 ‘엘라히어’의 잠재적 가능성에 무게를 싣게 하는 것”이라고 강조했다.아울러 보다 초기단계에서 ‘엘라히어’를 사용한 후속연구들이 뒤따를 필요가 있을 것이라고 덧붙였다.한편 임상 3상 ‘MIRASOL 시험’의 별도 분석자료가 14~17일 미국 워싱턴州 시애틀에서 개최된 부인암학회(SGO) 연례 학술회의에서 발표됐다.발표내용은 ‘엘라히어’ 관련 안구 부작용이 환자들이 보고한 건강 관련 삶의 질에 미친 영향을 평가한 것이다.‘엘라히어’는 지난해 3월 FDA의 완전승인을 취득했으며, 같은 해 11월 EU 집행위우너회로부터 발매를 승인받았다.현재 ‘엘라히어’의 허가신청 건은 세계 각국에 제출되어 심사가 진행 중이다.

이덕규 2025.03.20
글로벌

세르비에, 전문 제약사와 표적 항암제 개발 제휴

프랑스 제약기업 세르비에社가 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 발암 변이 표적 마스터키(MasterKey) 치료제 개발 전문 제약기업 블랙 다이아몬드 테라퓨틱스社(Black Diamond Therapeutics)와 글로벌 전략적 라이센스 제휴에 합의했다고 19일 공표했다.양사가 전략적 제휴에 합의한 기대주는 각종 고형암 대응 잠재적 동종계열 최고 표적치료제 후보물질 ‘BDTX-4933’이다.합의를 도출함에 따라 세르비에 측은 블랙 다이아몬드 테라퓨틱스 측이 개발한 저분자 치료제 후보물질 ‘BDTX-4933’의 개발‧발매 부분을 맡기로 했다.‘BDTX-4933’은 RAF/RAS 유전자 변이 고형암 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 것이라는 전망에 무게를 싣게 하는 기대주이다.세르비에社의 클로드 베르트랑 연구‧개발 담당부회장은 “세르비에가 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 영역에서 환자 치료의 전환(transforming)을 가능케 하고자 사세를 집중하고 있다”면서 “우리가 ‘BDTX-4933’의 개발을 진행하기 위해 제휴관계를 구축한 것은 표적 항암제 분야에서 중요한 기회를 손에 쥐게 되었음을 의미하는 것”이라고 말했다.최적의 환자들이 최적의 치료제를 찾아 최적의 시기에 사용할 수 있도록 도움을 제공해 보다 많은 수의 환자들을 위해 기여할 수 있다는 믿음을 세르비에가 확고하게 갖고 있기 때문이라는 것이다.이에 따라 세르비에는 ‘BDTX-4933’의 개발을 가속화해 암 환자들을 위한 잠재적 동종계열 최고의 치료제로 자리매김할 수 있도록 힘쓸 것이라고 베르트랑 부회장은 다짐했다.블랙 다이아몬드 테라퓨틱스社의 마크 벨레카 대표는 “이번 합의가 암 환자들이 보다 오랜 기간 동안 좀 더 건강하고 한층 더 활동적인 삶을 누릴 수 있는 기회를 제공하고자 설계된 경구용 항암제들을 선보이고자 하는 우리의 소임에 무게를 싣게 한다”면서 “항암제 분야에서 혁신과 전문성의 심화를 위해 사세를 집중해 온 세르비에야말로 혁신적인 항암제들을 개발하는 데 전력투구하고 있는 블랙 다이아몬드 테라퓨틱스에 이상적인 파트너라 할 수 있을 것”이라고 단언했다.양사간 합의에 따라 세르비에 측은 다양한 적응증에 걸쳐 글로벌 마켓에서 ‘BDTX-4933’의 개발‧발매 부문을 총괄키로 했다.여기서 언급된 적응증 가운데는 비소세포 폐암과 기타 각종 고형암들이 포함되어 있다.블랙 다이아몬드 테라퓨틱스 측은 합의를 도출한 대가로 7,000만 달러의 계약성사 선불금과 함께 추후 최대 7억1,000만 달러의 개발‧발매 성과금을 지급받을 수 있는 권한을 확보했다.이와 함께 발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한도 보장받았다.현재 임상 1상 단계의 개발이 진행 중인 ‘BDTX-4933’은 각종 고형암에서 특별히 RAS 및 RAF 유전자 변이(alterations)를 표적으로 독특하게 설계됐다.용량 증량‧확대 시험으로 이루어진 첫 번째 임상시험은 BRAF, CRAF 또는 NRAS 유전자 변이가 잠복된 성인 재발성 진행성/전이성 암 환자들을 대상으로 ‘BDTX-4933’의 안전성‧내약성을 평가하고, 임상 2상 시험에서 사용할 예비적 권고용량을 선정하고, 항암활성을 평가하는 데 목표가 두어져 있다.

이덕규 2025.03.20
글로벌

J&J 쇠그렌 증후군 치료제 FDA ‘패스트 트랙’

존슨&존슨社는 자사가 개발을 진행 중인 신생아 Fc 수용체(FcRn) 항체 니포칼리맙(nipocalimab)이 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’(FTD) 심사대상으로 지정됐다고 18일 공표했다.FDA가 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정한 니포칼리맙의 적응증은 중등도에서 중증에 이르는 성인 쇠그렌 증후군(SjD) 환자 치료용도이다.앞서 니포칼리맙은 지난해 11월 FDA로부터 중등도에서 중증에 이르는 성인 쇠그렌 증후군 환자 치료를 위한 ‘혁신 치료제’(BTD)로 지정받은 바 있다.쇠그렌 증후군 치료제 후보물질로 개발과정에서 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정된 것은 니포칼리맙이 최초이자 유일하다.현재 쇠그렌 증후군 치료제로 FDA의 허가를 취득한 치료제는 부재한 형편이다.존슨&존슨 이노버티브 메디슨社의 케이티 아부자르 자가항체 포트폴리오‧모-태아질환 부문 부사장은 “이번에 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정받은 것이 파괴적인 중증질환의 일종으로 알려진 쇠그렌 증후군을 앓고 있는 환자들을 위해 유의미한 진전이 가능케 하고자 우리가 기울이고 있는 노력에서 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.이에 따라 존슨&존슨은 니포칼리맙의 임상개발이 진행되는 과정에서 FDA와 긴밀하게 협력하며서 환자 커뮤니티가 절실히 요망해 온 치료대안이 선을 보일 수 있도록 힘쓸 것이라고 아부자르 부사장은 다짐했다.복잡한 특성을 나타내는 쇠그렌 증후군은 체내 분비선들에 만성 건조증을 유발하는 등 건강에 위중한 영향을 미치지만, 아직까지 직접적으로 기저원인에 대응하는 치료제가 FDA의 허가를 취득한 전례는 부재한 것이 현실이다.분비선들에 나타나는 만성 건조증은 관절통, 피로, 다양한 체내 기관계에 수반되는 염증 등 전신성 합병증으로 이어질 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.이 같은 전신성 합병증들은 사망률과 이환률을 크게 높일 수 있는 것으로 알려져 있다.예를 들면 B세포 림프종이 나타날 위험성이 일반인들에 비해 20배까지 증가할 수 있다는 것이다.이번에 FDA가 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정하는 데 참조한 임상 2상 ‘DAHLIAS 시험’ 자료는 지난해 발표되었을 당시 개발 중인 FcRn 차단제가 쇠그렌 증후군 치료제로 사용될 수 있을 것이라는 가능성에 무게를 싣게 하는 최초의 긍정적인 결과 도출 시험례로 주목받은 바 있다.‘DAHLIAS 시험’의 결과를 보면 니포칼리맙 15mg/kg 용량을 2주 간격으로 투여한(Q2W) 피험자 그룹을 대상으로 24주차에 플라시보 대조그룹과 비교평가한 결과 전신성 질환 활성이 평균 70% 이상 개선된 것으로 나타난 데다 면역글로불린 G(IgG)가 77% 이상 감소한 것으로 분석되면서 일차적 시험목표가 충족됐다.게다가 이 같은 증상 개선의 추이는 다양한 이차적 시험목표를 적용해 평가했을 때도 유사한 수준으로 관찰됐다.안전성 및 내약성을 보면 니포칼리맙의 다른 임상시험 건들로부터 도출된 내용들과 궤를 같이했다.

이덕규 2025.03.20
글로벌

데노수맙 바이오시밀러 제제 허가신청 FDA 접수

인도 제약기업 닥터 레디스 래보라토리스社와 아이슬란드(氷島)의 바이오시밀러 제형 개발‧제조 특화 글로벌 생명공학기업 알보텍社(Alvotech)는 ‘AVT03’의 허가신청 건이 FDA에 접수됐다고 18일 공표했다.허가신청 건이 FDA에 의해 접수되었다는 것은 본격적인 심사절차가 개시될 수 있게 되었음을 의미하는 것이다.‘AVT03’은 암젠社의 주력제품인 골다공증 치료제 ‘프롤리아’(데노수맙 60mg)와 암 관련 골 장애 치료제 ‘엑스지바’(데노수맙 120mg)의 바이오시밀러 제형이다.‘AVT03’의 개발을 진행한 제약사는 알보텍이다.닥터 레디스 래보라토리스社 북미지사의 밀란 칼라와디아 대표는 “FDA가 우리에 의해 제출되었던 데노수맙 바이오시밀러 제형의 허가신청서를 접수한 것이 미국에서 더 많은 수의 환자들에게 이 제제를 공급할 수 있기 위해 중요한 성과에 도달했음을 의미하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.알보텍社의 조셉 맥클렐런 최고 학술책임자는 “이번 성과가 가성비와 품질 높은 생물학적 제제들에 대한 접근성을 확대해 환자들의 삶을 개선하고자 하는 우리의 소명을 이행하는 데 큰 걸음이 내디뎌졌음을 의미한다”면서 “골다공증 치료제와 기타 골 관련 질환들에 대응하는 치료제를 필요로 하는 다수의 환자들을 위해 빠른 시일 내에 우리가 기여할 수 있게 되었으면 하는 바람”이라고 말했다.‘프롤리아’는 골절 위험성이 높거나, 다른 골다공증 치료제를 사용할 수 없거나, 다른 골다공증 치료제가 충분한 효과를 나타내지 않는 폐경기 후 여성들에게 사용되는 전문의약품 골다공증 치료제이다.‘엑스지바’는 다발성 골수종 환자들과 고형암의 골 전이가 나타난 환자들에게서 골절, 척수압박을 예방하고자 하거나, 골 관련 방사선요법 및 수술을 필요로 할 때 사용하는 전문의약품 생물학적 제제이다.양사는 지난해 5월 ‘AVT03’과 관련한 라이센스 및 공급 합의를 도출했던 파트너 기업들이다.합의에 따라 알보텍은 ‘AVT03’의 개발‧제조를 맡고, 닥터 레디스 래보라토리스의 경우 미국을 포함한 각국 시장에서 허가신청 및 발매 부분을 총괄키로 한 바 있다.‘AVT03’이 FDA의 허가를 취득하면 60mg/1mL 및 120mg/1.7mL 용량의 일회 주사용 프리필드 시린지로 공급이 개시될 전망이다.

이덕규 2025.03.20
글로벌

日 다이호약품, 스위스 ADCs 생명공학사 인수

일본 오츠카社의 자회사인 다이호약품(大鵬藥品)이 스위스의 차세대 항체-약물 결합체(ADCs) 개발 전문 생명공학기업 아라리스 바이오텍社(Araris Biotech AG)를 인수키로 최종합의했다고 17일 공표했다.이에 따라 후속절차를 거쳐 상반기 중으로 인수작업이 마무리될 수 있을 것으로 다이호약품은 전망했다.앞서 양사는 지난 2023년 11월 연구제휴 계약을 체결하고 파트너 관계를 이어왔다.다이호약품은 계약성사 선불금으로 4억 달러를 지급하고, 추후 각종 성과금으로 최대 7억4,000만 달러를 건네기로 했다.아라리스 바이오텍은 폴 쉐러 연구소에서 분리된 기업으로 비교우위 설계와 높은 링커(linker) 가용성, 간편한 제조가 가능해 기존 세대 항체-약물 결합체들이 내포하고 있는 단점에 대응할 수 있도록 해 줄 동종계열 최고의 항체-약물 결합체들의 개발을 진행해 온 생명공학사이다.항체-약물 결합체는 링커를 통해 선택적으로 암세포들과 결합하도록 하고, 암세포들에 세포독성 약물을 선택적으로 전달하도록 설계된 것이라는 특징을 내포하고 있다.아라리스 바이오텍은 새롭고 독자보유한 항체-약물결합체 링커 플랫폼 ‘아라린큐’(AraLinQ)를 보유해 왔다.이 플랫폼은 고도의 균일성과 안정성을 나타내는 강력한 항체-약물 결합체 치료 후보물질들의 산출하면서 전임상 단계에서 안전성 뿐 아니라 기존의 항체-약물 결합체들에 비해 항 종양 활성이 강화되었음을 입증해 왔다.아라리스 바이오텍은 여기서 한 걸음 더 나아가 ‘아라린큐’ 플랫폼 기술을 적용해 3개 혈액암‧고형암 치료제들의 개발을 성공적으로 진행해 왔다.이 3개 치료제들은 현재 전임상 단계의 개발이 진행 중인 가운데 올해와 내년 사이에 임상단계로 진입할 수 있을 것이라 예상되고 있다.다이호약품은 대사 길항제 이외에 자사가 독자보유한 저분자 약물발굴 플랫폼 ‘시스테이노믹스’(Cysteinomix)를 통한 신약개발을 진행해 왔다.아라리스 바이오텍이 보유한 혁신적인 항체-약물 결합체 발굴 기술 플랫폼을 확보하게 됨에 따라 다이호약품은 ‘시스테이노믹스’와 함께 항암제 분야에서 진행 중인 개발 포트폴리오를 한층 더 확대할 수 있게 됐다.다이호약품의 마사유키 고바야시 대표이사는 “아라리스 바이오텍 측과 합의를 도출한 것을 대단히 기쁘게 받아들인다”면서 “혁신적인 기술의 일종인 ‘아라린큐’ 플랫폼을 확보하게 됨에 따라 차세대 항체-약물 결합체의 발굴이 가능케 될 것”이라고 말했다.아라리스 바이오텍 측이 항체-약물 결합체 발굴 분야에서 축적해 온 지식, 경험 및 기술 플랫폼 뿐 아니라 개발 파이프라인을 확보하게 됨에 따라 다이호약품의 신약 발굴역량과 포트폴리오가 크게 확대되고 강화될 수 있을 것으로 믿어 의심치 않는다고 덧붙이기도 했다.앞으로 다이호약품은 아라리스 바이오텍과 함께 세계 각국의 환자들에게 기여할 수 있는 혁신적인 신약들의 발굴을 진행하는 데 최선을 다할 것이라고 덧붙이기도 했다.아라리스 바이오텍社의 드라간 그라불로브스키 대표는 “우리가 독자보유해 온 항체-약물 결합체 기술이 이 분야의 비약적인 도약을 이끌면서 다양한 작용기전의 탑재약물들을 동시에 종양 부위에 전달하면서 독성은 적게 수반될 수 있도록 하는 성과를 거뒀다”면서 “지난 2023년 11월 이래 우리의 파트너 기업인 다이호약품의 일원으로 동승하게 된 것은 자부심을 갖게 하는 일”이라고 말했다.그동안 다이호약품과 제휴한 덕분에 우리가 보유하고 있는 강력한 항체-약물 결합체 후보물질들의 혈액암‧고형암 치료제 임상개발을 진행하는 과정에서 터보엔진을 장착할 수 있었다고 덧붙이기도 했다.아라리스 바이오텍社의 디마 쿠즈민 이사회 의장은 “인수가 합의됨에 따라 아라리스 바이오텍이 시장에서 가장 흥미로운 항체-약물 결합체 전문기업의 한곳으로 자리매김할 수 있게 됐다”면서 “아라리스 바이오텍과 긴밀하게 제휴해 오면서 다이호약품이 우리가 독자보유한 ‘아라린큐’ 플랫폼 기술의 잠재력을 인식했던 것”이라는 말로 인수가 성사된 배경을 설명했다.다이호약품의 인수는 아울러 이처럼 전환적인(transformative) 치료제들이 환자들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 뒷받침해 줄 최고의 자리에 아라리스 바이오텍이 위치할 수 있도록 해 줄 것이라고 쿠즈민 의장은 덧붙였다.한편 인수합의가 성사됨에 따라 아라리스 바이오텍은 다이호약품이 지분 100%를 보유한 자회사로 편입된다.다만 회사의 경영과 연구‧개발 활동은 현행대로 스위스 쮜리히에서 변함없이 계속 이루어지게 된다.다이호약품이 아라리스 바이오텍 인수를 통해 하루에 9만리를 날아간다는 상상 속의 큰 새 대붕(大鵬)처럼 비상할 수 있을지 지켜볼 일이다.

이덕규 2025.03.19
글로벌

‘필스파리’ 희귀 신장병 적응증 추가 FDA 신청

미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 트래비어 테라퓨틱스社(Travere Therapeutics)는 자사의 면역글로불린 A 신병증(IgAN) 치료제 ‘필스파리’(Filspari: 스파센탄)의 적응증 추가 신청서가 FDA에 제출됐다고 17일 공표했다.추가 신청이 이루어진 ‘필스파리’의 새로운 적응증은 국소분절 사구체 경화증(FSGS)이다.희귀 단백뇨성 신장장애의 일종인 국소분절 사구체 경화증은 미국과 유럽의 소아‧성인 환자 수가 각각 40,000명을 상회할 것으로 추정되고 있다.적응증 추가 신청서는 임상 3상 ‘DUPLEX 시험’과 임상 2상 ‘DUET 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출된 것이다.두 시험은 소아 및 성인 국소분절 사구체 경화증 환자들을 대상으로 이루어진 최대 규모의 직접적인 비교평가 중재연구 사례들이다.트래비어 테라퓨틱스社의 에릭 듀브 대표는 “국소분절 사구체 경화증 환자들에게서 사구체 손상, 단백뇨 감소 및 신장 기능 보존 등을 표적으로 작용할 수 있는 효과적인 치료대안을 필요로 하는 깊고 시급한 니즈가 존재하는 것이 현실”이라면서 “면역글로불린 A 신병증(IgAN) 치료제로 허가를 취득한 이래 우리는 ‘필스파리’가 희귀 신장병 환자들에게 미칠 수 있는 긍정적인 영향을 주시해 왔다”고 말했다.그는 뒤이어 “우리는 ‘필스파리’가 국소분절 사구체 경화증 환자들을 위한 치료제로는 처음으로 허가를 취득할 수 있기를 기대하고 있다”면서 “이번에 적응증 추가 신청이 이루어진 것은 그 같은 목표에 도달하기 위해 중요한 진일보가 이루어진 것”이라고 덧붙였다.‘필스파리’는 엔도텔린 A 수용체와 안지오텐신 Ⅱ 아유형 1 수용체를 선택적으로 차단하면서 사구체 족세포(podocyte) 손상을 직접적인 표적으로 작용하는 경구용 비 면역억제제의 일종이다.현재 ‘필스파리’는 신부전을 유발하는 주요한 원인의 하나로 손꼽히는 면역글로불린 A 신병증을 앓는 성인환자들에게서 신장 기능의 감퇴속도를 둔화시켜 주는 치료제로 승인받아 사용되고 있다.‘DUPLEX 시험’과 ‘DUET 시험’에서 ‘필스파리’는 소아‧성인 국소분절 사구체 경화증 환자들에게서 최적용량의 ‘아프로벨’(이르베사르탄)과 비교했을 때 단백뇨 수치를 신속하고 지속적으로 감소시키는 효과가 우위를 보인 것으로 입증됐다.이와 함께 두 시험에서 ‘필스파리’는 양호한 내약성을 내보였고, 안전성 프로필의 경우 지금까지 이루어진 전체 임상시험에서 나타난 내용들과 궤를 같이했다.허가신청서가 제출됨에 따라 FDA는 접수 유무를 결정하기 위해 60일 동안 심사를 진행하게 된다.트래비어 테라퓨틱스 측은 2/4분기 중으로 적응증 추가 신청 건 접수 유무에 대한 심사결과를 통보받을 수 있을 것으로 예상했다.한편 FDA는 ‘필스파리’의 유익성이 배아‧태아 독성 위험성을 상회한다는 결론에 도달하고, 의료계의 부담을 최소화하기 위해 최근 위험성 평가‧완화 전략 요건의 이행을 더 이상 트래비어 테라퓨틱스 측에 부과하지 않기로 했다.

이덕규 2025.03.19
글로벌

다계통 위축증 치료제 FDA ‘희귀의약품’ 지정

스웨덴의 신경퇴행성 질환 치료제 연구‧개발 전문 제약기업 바이오아크틱社(BioArctic AB)는 다계통 위축증 치료제로 개발을 진행 중인 엑시다브네맙(exidavnemab)이 FDA 희귀의약품 개발국(OOPD)에 의해 ‘희귀의약품’ 지위를 부여받았다고 17일 공표했다.‘희귀의약품’ 지정은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 각종 희귀질환을 대상으로 개발을 진행하는 과정에 부여되는 인센티브의 일종이다.바이오아크틱社는 에자이社와 함께 알쯔하이머 치료제 ‘레켐비’(레카네맙)를 개발해 낯설지 않은 제약사이다.다계통 위축증(MSA)은 빠르게 진행되는 데다 중추‧자율신경계에 영향을 미치는 치명적인 희귀질환의 일종으로 알려져 있다.알파-시뉼레인이 병적으로 응집되면서 뇌 내부의 신경세포들이 점진적으로 손상되는 특성을 나타내는 증상이 다계통 위축증이다.다계통 위축증은 균형감, 운동 및 자율신경계 등에 영향을 미쳐 호흡, 소화 및 방광조절 등의 일부 기초적인 기능을 조절하는 데 어려움을 동반하게 된다.현재 다계통 위축증은 완치가 어려운 가운데 증상의 진행속도를 둔화시키는 치료제 또한 부재한 형편이다.새로운 질환조절제의 일종인 엑시다브네맙은 다계통 위축증 뿐 아니라 파킨슨병을 비롯한 시뉴클레인 병증 치료제로 개발이 진행 중이다.저중합체(oligomers) 또는 원시섬유와 같이 용해 가능한 알파 시뉼레인의 응집을 선택적인 표적으로 작용하는 모노클로날 항체의 일종이다.엑시다브네맙은 응집된 알파-시뉼레인의 제거를 촉진시켜 증상의 확산과 알파-시뉼레인의 부정적인 영향을 저해하는 기전의 치료제이다.이를 통해 뉴런 기능이 보존되고, 궁극적으로는 증상의 진행속도가 둔화될 수 있게 된다.‘희귀의약품’ 지정이 이루어짐에 따라 바이오아크틱 측은 임상시험 비용에 대한 세금공제 혜택과 허가신청 절차를 진행할 때 지원, FDA의 일부 등록 수수료 면제, 허가취득 후 최대 7년의 독점발매권 등 다양한 혜택을 기대할 수 있게 됐다.

이덕규 2025.03.19
글로벌

FDA, 저항성 고혈압 치료제 REMS 요건 해제

스위스 생명공학기업 이도르시아社(Idorsia)는 자사의 고혈압 치료제 ‘트리비오’(Tryvio: 아프로시텐탄)에 적용되어 왔던 위험성 평가‧완화 전략(REMS) 요건을 FDA가 해제했다고 17일 공표했다.이중 엔도텔린 수용체 작용제의 일종인 ‘트리비아’는 다른 약물들로 혈압을 충분하게 조절할 수 없는 환자들에게서 혈압을 낮추기 위해 다른 항고혈압제들과 병용하는 용도의 전신성 고혈압 치료제이다.‘트리비아’는 지난해 3월 저항성 고혈압 치료제로 FDA로부터 발매를 승인받은 바 있다.FDA는 배아-태아 독성 위험성을 상회하는 ‘트리비아’의 유익성을 확립하기 위해 더 이상 위험성 평가‧완화 전략의 이행을 필요로 하지 않는다는 결론에 도달한 데다 현행 상표 표기내용이 안전성 정보를 전달하는 데 충분하다고 평가했다.이에 따라 FDA는 위험성 평가‧완화 전략의 이행으로 인한 의료계의 부담을 최소화하기 위해 이번 결정을 내린 것이다.이도르시아 측은 이와 함께 시판 후 요건을 준수하기 위해 각국에서 기술연구(descriptive study)를 진행해야 할 의무 또한 해제됐다.이 연구는 임신 또는 수유 기간 동안 ‘트리비오’를 복용하는 여성들을 대상으로 전향성‧후향성 자료를 수집하기 위해 진행하도록 부과되었던 것이다.이도르시아社의 마르틴 클로젤 최고 학술책임자는 “이중 엔도텔린 수용체 작용제의 일종인 ‘트리비오’가 이전까지 약물로 대응하기 어려웠지만, 전신성 고혈압에서 중요한 경로인 엔도텔린 경로를 표적으로 작용하도록 개발된 치료제”라면서 “위험성 평가 전략의 이행 의무를 해제한 FDA의 결정은 ‘트리비오’의 위험성/유익성 프로필에 대한 이해가 심화되었음이 반영된 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.FDA의 이번 결정은 엔도텔린 수용체 작용제에 노출된 후 태아에 미친 영향을 평가한 자료를 근거로 도출된 것이라고 클로젤 최고 학술책임자는 설명했다.이 같은 변화는 ‘트리비오’가 심혈관계 위험성이 높은 데다 고혈압 증상이 지금까지 사용되어 왔던 계열의 항고혈압제들로는 충분한 조절이 어려웠던 다수의 환자들에게 활발하게 처방될 수 있게 되었음을 의미하는 것이어서 대단히 중요한 의미를 부여할 수 있을 것이라고 평가하기도 했다.이도르시아社 미국지사의 마이클 모예 지사장은 “40여년 만에 새로운 경로를 통해 작용하는 새로운 고혈압 치료제로 처음 선을 보인 제품이 ‘트리비오’라 할 수 있다”면서 “1일 1회 경구복용하는 사용의 간편성이 환자들 뿐 아니라 의사들의 처방을 활발하게 하는 데도 도움이 될 수 있을 것”이라고 말했다.또한 ‘트리비오’는 고혈압을 동반한 만성 신부전 환자들도 용량조정 없이 간편하게 복용할 수 있을 것이라고 모예 지사장은 설명했다.기존의 고혈압 치료제들과 달리 ‘트리비오’는 수축기 혈압을 착수시점에 비해 15mmHg 이상 감소시켜 주는 효능이 입증된 데다 장기적으로 나타나는 내약성 또한 양호했다고 강조하기도 했다.이에 따라 ‘트리비오’를 보다 간편한 처방을 가능케 해 줄 FDA의 이번 위험성 평가‧완화 전략 해제 결정은 환상적인(fantastic) 소식이라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.이도르시아 측은 위험성 평가‧완화 전략 해제에 따라 수정된 상표 표기내용은 차후 수 주 이내에 FDA에 제출할 방침이다.

이덕규 2025.03.19

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