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시오노기, 항균제 ‘프로목스’ 소아용 中 발매

일본 시오노기 제약은 경구 세펨계 항생물질 제제 ‘프로목스 소아용 세립’을 중국에서 발매했다고 29일 전했다.시오노기는 제휴처인 북경화웨이 의약을 통해서 중국 전역에서 판매한다.중국에서 ‘프로목스’는 공적보험 적용 의약품으로 승인되어 국가의료보험 상환의약품 목록에 등재됐다.시오노기는 ‘중국은 소아를 대상으로 하는 감염병 치료 선택지가 한정되어 있어 ‘프로목스’가 소아 감염병에 대한 새로운 치료선택지로 기여할 것으로 기대한다‘고 말했다.

최선례 2023.08.30
글로벌

‘티쎈트릭’ 투여 1시간서 7분으로..트릭이냐고요?

로슈社는 항암제 ‘티쎈트릭’(아테졸리주맙)의 피하주사제 ‘티쎈트릭 SC’가 영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA)의 허가를 취득했다고 29일 공표했다.이에 따라 영국에서 ‘티쎈트릭 SC’는 국가보건서비스(NHS)에 의해 공급이 개시될 수 있게 됐다.특히 ‘티쎈트릭 SC’ 피하주사제는 투여시간이 7분 정도 소요되어 30~60분을 필요로 하는 기존의 정맥주사제와 비교했을 때 장점이 눈에 띈다.영국에서 ‘티쎈트릭 SC’는 기존의 정맥주사제 ‘티쎈트릭’이 허가를 취득한 전체 적응증에 사용이 가능하다.‘티쎈트릭’ 정맥주사제는 폐암, 방광암, 유방암 및 간암 등 다양한 유형의 종양을 치료하는 데 사용되어 왔다.‘티쎈트릭 SC’는 로슈의 4번째 피하주사제 항암제로 자리매김하게 됐다.지금까지 진행된 다양한 암 관련 시험결과들을 보면 대다수의 암 환자들이 일반적으로 정맥주사제보다 피하주사제를 선호하고 있는 것으로 시사되어 왔다.피하주사제가 투여할 때 불편함의 감소, 간편한 투여, 투여소요시간 단축 등의 측면에서 장점을 내포하고 있기 때문.로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “면역 항암제가 암 치료법을 획기적으로 바꿔놓고 있다”면서 “환자들에게 피하주사제로 ‘티쎈트릭’을 투여할 경우 기존의 안전성 프로필을 유지하면서도 신속하고 한결 유연한 치료대안이 될 수 있는 데다 자원활용 측면에서 의료 시스템에 한결 숨통이 트일 수 있게 해 줄 것”이라고 강조했다.이에 따라 로슈는 세계 각국에서 보다 많은 수의 환자들에게 ‘티쎈트릭’ 피하주사제가 공급될 수 있도록 하기 위해 보건당국들과 협력해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.MHRA의 결정은 ‘티쎈트릭 SC’가 세계 최초로 허가를 취득한 사례에 해당하는 것이다.임상 1B/3상 ‘IMscin001 시험’에서 도출된 핵심적인 자료를 근거로 MHRA는 ‘티쎈트릭 SC’의 발매를 승인했다.이 시험에서 ‘티쎈트릭 SC’를 투여했을 때 혈중농도, 안전성 및 효능 프로필을 보면 정맥주사제를 투여했을 때와 대동소이하게 나타났다.‘IMscin001 시험’은 원내에서 진행되었지만, ‘티쎈트릭 SC’는 원외에서 의료인에 의해 투여하는 데 적합한 제형이다.임상 1B/3상 글로벌, 다기관, 피험자 무작위 분류 시험으로 설계된 ‘IMscin001 시험’은 앞서 백금착제 항암제를 사용해 진행한 치료에서 실패한 국소진행성 또는 전이성 비소세포 폐암 환자 총 371명을 대상으로 ‘티쎈트릭 SC’와 기존의 정맥주사제 ‘티쎈트릭 IV’를 투여하면서 약물체내동태, 안전성 및 효능을 평가한 시험례이다.‘티쎈트릭 SC’는 북아일랜드에서 허가를 결정하기 위한 유럽 의약품감독국(EMA)의 심사가 현재 진행 중이다.이와 함께 FDA를 비롯한 세계 각국의 보건당국들이 ‘티쎈트릭 SC’의 심사를 진행하고 있다.

이덕규 2023.08.30
글로벌

‘키트루다’ 위암 1차 약제 병용요법 EU서 승인

머크&컴퍼니社는 항암제 ‘키트루다’(펨브롤리주맙)가 유럽에서 위암 1차 약제 병용요법 적응증 추가를 승인받았다고 29일 공표했다.종양이 프로그램 세포사멸 단백질-리간드 1(PD-L1)을 나타내는 성인 국소진행성 절제수술 불가성 또는 전이성 상피세포 성장인자 수용체-2(HER2) 양성 위암 및 위식도 접합부(GEJ) 선암종 환자들을 치료하기 위한 1차 약제로 ‘허셉틴’(트라스투주맙), 플루오로피리미딘 및 백금착제 항암화학요법제와 병용하는 요법으로 항 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1) 치료제 ‘키트루다’를 사용할 수 있도록 허가받았다는 것이다.앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난 7월 임상 3상 ‘KEYNOTE-811 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘키트루다’의 위암 1차 약제 병용요법에 대해 허가를 권고한 바 있다.이 시험에서 ‘키트루다’와 ‘허셉틴’, 항암화학요법제를 병용한 환자그룹의 경우 무진행 생존기간과 객관적 반응률이 ‘허셉틴’과 항암화학요법제를 병용한 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.시험에 참여한 피험자들의 80% 이상은 종양이 PD-L1 양성을 나타내는 환자들이었다.이 시험의 또 다른 일차적 시험목표로 시험에서 중도 탈락한 피험자들까지 포함해 통계를 집계한 치료의향(ITT) 환자그룹을 분석한 결과를 보면 ‘키트루다’와 ‘허셉틴’, 항암화학요법제 병용요법을 진행한 환자그룹의 경우 플라시보 병용요법을 진행한 대조그룹에 비해 총 생존기간의 개선 추이가 나타났다.하지만 이 같은 결과가 사전에 정했던 통계적으로 괄목할 만한 수준의 기준을 충족하지는 못한 것으로 나타났다.시험에서 총 생존기간 분석은 현재도 계속 진행 중이다.‘KEYNOTE-811 시험’의 결과는 오는 10월 20~24일 스페인 마드리드에서 개최될 유럽 의료종양학회(ESMO) 연례 학술회의에서 발표될 예정이다.머크 리서치 래보라토리스社의 스캇 에빙하우스 글로벌 임상개발 담당부사장은 “유럽 각국에서 HER2 양성 진행성 위암을 진단받은 환자들이 취약한 예후와 관련된 공격적인 종양에 직면하고 있는 형편이어서 추가적인 1차 약제 치료대안 확보의 필요성이 강조되고 있다”고 말했다.그는 뒤이어 “오늘 ‘키트루다’의 적응증 추가가 승인됨에 따라 유럽 각국에서 종양이 PD-L1을 나타내고 복합양성점수(CPS)가 1점 이상에 해당하는 환자들과 의료인들에게 이 같은 난치성 종양에 대응하는 면역요법제를 추가적인 치료대안으로 공급할 수 있게 된 것에 자부심을 느낀다”고 덧붙였다.새로 추가된 ‘키트루다’의 적응증은 EU 27개 전체 회원국들과 아이슬란드, 리히텐슈타인, 노르웨이 및 북아일랜드 등에서 적용된다.국소진행성 절제수술 불가성 또는 전이성 HER2 양성 위암 및 위식도 접합부 선암종 환자들을 위한 1차 약제로 ‘키트루다’와 ‘허셉틴’, 플루오로피리미딘 및 백금착제 포함 항암화학요법제를 병용하는 요법은 앞서 지난 2021년 5월 FDA의 허가를 취득한 바 있다.FDA는 객관적 반응률을 근거로 이 같은 적응증의 추가를 가속승인한 것이어서 허가 지위가 계속 유지될 수 있으려면 차후 확증시험에서 임상적 유익성이 검증되고 상세한 기술이 이루어져야 한다.머크&컴퍼니 측은 종양이 PD-L1 양성을 나타내는 환자들에게서 이 같은 적응증이 갱신(update)될 수 있도록 하기 위해 FDA와 긴밀하게 협력하고 있다.이와 함께 머크&컴퍼니 측은 위암, 간‧담도계암, 식도암 및 직장결장암 등 다양한 종양을 대상으로 ‘키트루다’의 적응증이 추가될 수 있도록 뒷받침하기 위해 폭넓은 임상개발 프로그램을 진행 중이다.

이덕규 2023.08.30
글로벌

‘에브리스디’ EU서 全연령대 근위축증에 사용케

로슈社는 자사의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘에브리스디’(리스디플람)의 적응증 추가가 EU 집행위원회에 의해 승인됐다고 29일 공표했다.이에 따라 ‘에브리스디’는 제 1형, 제 2형 및 제 3형 척수성 근위축증을 진단받았거나, 1~4쌍의 생존운동 뉴런-2(SMN2) 복제를 나타내는 출생 직후부터 생후 2개월 미만의 영‧유아 환자들을 치료하기 위한 목적으로도 사용될 수 있게 됐다.EU 집행위는 제 1형 척수성 근위축증을 나타내는 출생 직후부터 생후 6주까지의 증상 前 영‧유아들을 대상으로 진행 중인 ‘RAINBOWFISH 시험’에서 확보된 중간분석 자료 등에 근거를 두고 이번에 ‘에브리스디’의 적응증 추가를 승인한 것이다.환자대변단체 SMA 유럽의 니콜 구세 대표는 “최대한 이른 시기에서부터 운동뉴런을 보존하고 불가역적인 상실을 예방할 경우 차후에 운동하고 기능을 수행할 수 있는 능력에 괄목할 만한 영향을 미칠 수 있게 될 것”이라면서 “우리는 신생아 대상 스크리닝을 포함해 진단이 개선되고, 전체 연령대 척수성 근위축증 환자들이 치료제들에 대한 접근성을 확보할 수 있도록 뒷받침하기 위해 긴밀한 협력 노력을 지속해 나갈 것”이라고 말했다.로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “이번에 적응증 추가가 승인됨에 따라 출생 직후의 신생아들을 대상으로 ‘에브리스디’를 사용한 치료가 가능케 되면서 그들이 정좌하기, 직립하기 및 보행하기 등을 건강한 소아들과 유사한 수준으로 할 수 있도록 하는 성과에 도달할 최대의 기회를 누리게 됐다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.EU 집행위는 ‘RAINBOWFISH 시험’에서 이루어진 중간분석 결과를 근거로 ‘에브리스디’의 적응증 추가를 승인키로 결정한 것이다.이 시험에서 중간분석은 2쌍 또는 3쌍의 생존운동 뉴런-2 유전자 복제를 동반한 가운데 최소한 1년 동안 시험에 참여했던 6명의 영‧유아들을 대상으로 이루어졌다.그 결과 100%의 피험자들이 ‘에브리스디’를 사용해 1년 동안 치료를 진행한 후 정좌할 수 있었던 것으로 나타났으며, 67%가 직립할 수 있었고, 50%는 도움을 받지 않고 보행할 수 있었던 것으로 파악됐다.이와 함께 전체 영‧유아들이 지속적인 기계환기를 필요로 하지 않으면서 12개월차가지 생존한 것으로 나타났다.‘RAINBOWFISH 시험’에서 도출된 자료에서 증상 前 영‧유아들을 대상으로 ‘에브리스디’를 사용했을 때 안전성 프로필을 보면 앞서 증상을 나타낸 척수성 근위축증 환자들을 충원해 진행되었던 시험례들로부터 관찰된 안전성 프로필과 대동소이했다.가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 고열, 설사, 발진, 상기도 감염증(비인두염, 비염 포함), 하기도 감염증(폐렴, 기관지염 포함), 변비, 구토 및 기침 등이 보고됐다.유럽에서 ‘에브리스디’는 지난 2021년 3월 생후 2개월 이상의 환자들을 위한 치료제로 발매를 승인받았다.당시 승인은 본임상시험으로 이루어진 ‘SUNFISH 시험’과 ‘FIREFISH 시험’에서 확보된 임상자료를 근거로 결정됐다.현재 로슈 측은 척수성 근위축증 환자들을 치료하기 위해 ‘에브리스디’와 항 마이오스타틴 분자를 병용토록 하는 임상 2/3상 시험을 진행 중이다.

이덕규 2023.08.30
글로벌

BMS ‘레블로질’ 골수이형성증 더 많이 더 빨리..

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 자사의 베타 지중해 빈혈 치료제 ‘레블로질’(Reblozyl: 루스파터셉트-aamt)이 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 28일 공표했다.이에 따라 ‘레블로질’은 앞서 적혈구 생성 촉진제(ESA)를 사용한 전력이 없고, 정기적인 적혈구 수혈을 필요로 하면서 초저도(超低度)에서 중등도 저도 위험성에 이르는 골수이형성 증후군을 나타내는 성인 빈혈환자들을 위한 치료제로 사용이 가능케 됐다.‘레블로질’의 1차 약제 적응증 추가는 본임상 3상 ‘COMMANDS 시험’에서 도출된 중간분석 결과를 근거로 승인이 이루어진 것이다.이 시험에서 ‘레블로질’은 적혈구 생성 촉진제의 일종인 ‘에포젠’(에포에틴 α)과 비교했을 때 환상(環狀) 철적모구(철 축적 적혈구 모세포) 수치와 무관하게 적혈구 수혈 비의존성(RBC-TI) 및 헤모글로빈 수치의 증가 측면에서 효능의 비교우위가 입증됐다.이 같은 시험결과는 만성 빈혈을 치료하기 위한 여정에서 좀 더 이른 시기에 한층 광범위한 범위에 걸친 환자들을 대상으로 ‘레블로질’이 대응할 수 있는 역량을 내포하고 있음을 방증하는 것이다.텍사스대학 M.D. 앤더슨 암센터 골수이형성 증후군 연구실의 기예르모 가르시아-마네로 박사는 “적혈구 생성 촉진제들을 포함해 저위험도 골수이형성 증후군 환자들을 위한 현행 표준요법제들의 경우 빈혈 증상을 조절하는 데 나타내는 유익성이 제한적인 형편”이라면서 “6~18개월 동안 지속된 치료제 환자 3명당 1명 꼴로 반응을 나타내고 있을 뿐이기 때문”이라고 지적했다.그런데 ‘COMMANDS 시험’에서 도출된 결과를 보면 ‘레블로질’을 사용해 치료를 진행한 환자그룹의 경우 최소한 12주차에 수혈 비의존성에 도달하고 헤모글로빈 수치가 증가한 비율이 ‘에포젠’을 투여한 대조그룹에 비해 2배 가까이 높게 나타났다고 가르시아-마네로 박사는 설명했다.가르시아-마네로 박사는 “바꿔 말하면 오늘 적응증 추가가 승인된 것은 저위험도 골수이형성 증후군 환자들을 위해 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 강조하기도 했다.실제로 임상 3상 ‘COMMANDS 시험’에서 ‘레블로질’을 투여한 환자그룹의 경우 58.5%가 최소한 12주차에 평가했을 대 적혈구 수혈 비의존성에 도달한 데다 처음 24주 이내에 평균 헤모글로빈 수치가 최소한 1.5g/dL 증가한 것으로 나타나면서 일차적 시험목표를 충족했음이 눈에 띄었다.반면 ‘에포젠’을 투여한 대조그룹에서는 이 같은 성과에 도달한 환자들의 비율이 31.2%에 머물렀다.시험이 진행되는 동안 피험자들의 10% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 설사, 피로, 고혈압, 말단부위 부종, 구역 및 호흡곤란 등이 보고됐다.브리스톨 마이어스 스퀴브社의 웬디 쇼트-바티 부회장 겸 미국 혈액질환‧세포치료제 부문 대표는 “오늘 ‘레블로질’의 적응증 추가가 승인된 것이 빈혈을 동반한 골수이형성 증후군 환자들을 위해 사세를 집중하고 있는 BMS가 중요한 성과에 도달했음을 의미한다”면서 “지속적이면서 좀 더 효과적일 뿐 아니라 사용이 간편하고 투여빈도를 낮춘 치료대안을 공급할 수 있게 되었기 때문”이라고 언급했다.BMS는 환자들에게 커다란 부담을 주는 각종 난치성 질환들에 대응하는 데 변함없이 헌신하고 있는 만큼 이처럼 중요한 치료대안이 전체적인 치료과정에서 좀 더 빠른 시점에 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 다짐하기도 했다.골수이형성 증후군 재단의 트레이시 이라카 이사는 “골수이형성 증후군 환자들 가운데 대다수가 만성빈혈을 나타내는 데다 적혈구 수혈을 받고 있다”면서 “이번에 ‘레블로질’이 저위험도 골수이형성 증후군을 동반한 빈혈 환자들을 위한 1차 약제로 승인됨에 따라 보다 많은 수의 환자들이 수혈 비의존성 단계에 도달할 수 있도록 해 줄 핵심적인 진일보가 내디뎌진 것”이라고 의의를 강조했다.‘COMMANDS 시험’에서 도출된 결과는 지난 6월 2~6일 미국 일리노이州 시카고에서 열렸던 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 기자간담회 프로그램을 통해 공개됐다.아울러 같은 달 8~11일 독일 프랑크푸르트에서 개최된 유럽 혈액협회(EHA) 학술회의 본회의에서 발표됐으며, 의학 학술지 ‘란셋’誌에 동시에 게재됐다.‘레블로질’은 BMS 측이 지난 2021년 11월 머크&컴퍼니社와 제휴관계를 구축하고 글로벌 마켓에서 공동으로 개발‧발매를 진행하고 있다.

이덕규 2023.08.30
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EU서 릴리 ‘트루리시티’ 다음달까지 품귀 전망

유럽 의약품감독국(EMA)는 EU 각국에서 일라이 릴리社의 당뇨병 치료제 ‘트루리시티’(둘라글루타이드)의 수요 급증으로 인해 다음달까지 공급부족이 지속될 것으로 보인다고 28일 공표했다.다만 이 같은 공급부족 현상이 해당제품의 품질결함이나 안전성 문제와는 무관하다고 EMA는 설명했다.‘트루리시티’는 10세 이상의 소아 및 성인 2형 당뇨병 환자들이 식이요법과 운동에 병행해 복용하는 당뇨병 치료제이다.메트포르민의 복용이 권고되지 않을 때 단독복용하거나, 다른 항당뇨제들과 병용하는 용도로 사용되고 있다.0.75mg, 1.5mg, 3mg 및 4.5mg 프리필드 펜 제형의 주사제로 유통되고 있다.그런데 마치 미국시장에서 당뇨병 이외의 체중감량 목적으로 노보 노디스크社의 당뇨병 치료제 ‘오젬픽’(세마글루타이드)을 처방받고자 하는 수요가 크게 증가하면서 최근 수 개월 동안 공급부족이 이어지고 있는 데다 이로 인해 위조품까지 유통되기에 이른 상황과 같은 현상이 나타나고 있다는 지적이다.생산 지연으로 인해 일부 주문량의 방출이 지체되고 있다는 것이다.‘트루리시티’의 공급부족 현상은 오스트리아, 핀란드, 그리스, 폴란드 및 스웨덴 등에서 가장 두드러지게 나타나고 있는 가운데 덴마크와 노르웨이에서도 일시적인 공급부족이 나타날 수 있다고 EMA는 예상했다.이에 따라 EU 각국에서 의약품 공급 추이를 모니터링하고 보고하는 역할을 맡고 있는 SPOC 워킹그룹이 공급상황을 면밀하게 모니터링하면서 상황을 완화시키기 위한 조치들을 일라이 릴리社 및 관련기업들과 협의하고 있다.공급부족과 관련, EMA는 ‘트루리시티’의 품귀로 인해 위험에 직면할 수 있는 환자들에게 다른 적절한 대체제품들로 전환하도록 계도해 줄 것을 의료인들에게 요망했다.환자들에게도 적절한 대체제품으로 전환할 필요성을 의료인들과 협의해 줄 것을 당부했다.

이덕규 2023.08.29
글로벌

바이엘 파킨슨병 세포치료제 내년 임상 2상 진입

바이엘社 및 블루락 테라퓨틱스社(BlueRock Therapeutics)는 개발이 진행 중인 파킨슨병 치료제 벰다네프로셀(bemdaneprocel‧‘BRT-DA01’)의 임상 1상 시험에서 도출된 상세하고 긍정적인 자료를 28일 공개했다.벰다네프로셀은 파킨슨병을 치료하기 위한 줄기세포 추출 치료제로 개발이 진행 중이다.자료는 27~31일 덴마크 코펜하겐에서 열리고 있는 국제 파킨슨병‧운동장애 학술회의(ICPDMD) 석상에서 발표됐다.벰다네프로셀은 파킨슨병 환자들에게서 소실되는 도파민 생산 뉴런들을 대체하도록 설계된 세포치료제이다.미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 임상단계 세포치료제 연구‧개발 전문 제약기업 블루락 테라퓨틱스社는 지난 2019년 8월 바이엘社에 인수되어 지분 100%를 보유한 계열사로 편입된 곳이다.공개된 임상 1상 시험의 결과를 보면 저용량 및 고용량 벰다네프로셀을 투여받은 총 12명의 환자들은 안전성과 내약성이 입증된 가운데 1년차까지 벰다네프로셀 투여와 관련한 중증 부작용 발생이 보고되지 않아 일차적 시험목표가 충족됐다.다만 2건의 중증 부작용이 보고됐지만, 벰다네프로셀 투여와 무관한 사례들이어서 1건은 외과적 수술로 인한 발작 증상이, 다른 1건은 ‘코로나19’ 감염사례가 수반된 것으로 나타났다.중증 부작용으로 수반된 두 증상들은 후유증 없이 해소됐다.이와 함께 18F-DOPA 양전자 방출 단층촬영(PET)을 진행한 결과를 보면 저용량 및 고용량을 투여한 코호트 그룹에서 세포의 생존 및 생착이 입증됐다.18F-DOPA PET는 파킨슨병에서 도파민 활성을 시각화하고 평가하기 위해 사용되는 신경방사선학적 기술을 말한다.또한 이들 두 코호트 그룹은 이차적 탐색적 시험목표를 적용했을 때도 개선이 눈에 띄어 고용량 투여그룹의 경우 ‘MDS-통합 파킨슨병 등급 평가척도 파트 Ⅲ’(MDS-UPDRS Part Ⅲ)와 하우저 다이어리(Hauser Diary)를 적용해 평가했을 때 괄목할 만한 개선이 입증됐다.MDS-UPDRS Part Ⅲ와 하우저 다이어리는 파킨슨병에서 운동증상들의 중증도를 평가할 때 사용되는 도구들이다.시험을 총괄한 학자의 한 사람인 캘리포니아대학 어바인캠퍼스 의과대학의 클레어 헨치클리프 교수는 “임상 1상 개방표지 시험에서 도출된 자료가 대단히(extremely) 고무적”이라면서 “비록 이 시험이 소규모 개방표지 시험으로 진행된 것이지만, 안전성 및 내약성 관련 일차적 시험목표가 충족된 데다 임상적 개선이 처음으로 관찰된 것은 분명 상당한 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것”이라고 평가했다.이제 우리의 바람은 대조 임상시험에서 파킨슨병 환자들에게 이 같은 추이가 지속적으로 나타나면서 유의미한 유익성이 관찰된 것으로 평가되는 일이라고 덧붙이기도 했다.증상들이 양호하게 조절되었을 때 환자들을 “약효발현”(ON) 상태로, 증상들이 악회되었을 때 환자들을 “약효소실”(OFF) 상태로 분류하는 하우저 다이어리를 사용했을 때 고용량을 투여한 코호트 그룹은 1년차에 착수시점과 비교해 평가했을 때 운동장애를 수반하지 않으면서 “약효발현” 상태가 2.16시간 늘어난 것으로 나타났다.이에 따라 1년차 시점에서 평가한 “약효소실” 상태는 1.91시간 줄어든 것으로 분석됐다.저용량 투여 코호트 그룹으로 눈길을 돌리면 같은 시점에서 착수시점과 비교했을 때 운동장애를 수반하지 않으면서 “약효발현” 상태가 0.72시간 늘어난 것으로 나타남에 따라 “약효소실” 상태는 0.75시간 줄어든 것으로 분석됐다.다시 고용량 투여 코호트 그룹에서 1년차에 MDS-UPDRS Part Ⅲ 척도를 적용해 벰다네프로셀이 “약효소실” 상태에 미친 영향을 측정한 결과를 보면 착수시점에 비해 13.0점이 감소한 것으로 조사됐다.저용량 투여 코호트 그룹의 경우에는 이 점수가 7.6점 줄어든 것으로 입증됐다.블루락 테라퓨틱스社의 아메드 에나예탈라 부사장 겸 개발담당 대표는 “파킨슨병 환자들을 돕기 위한 새로운 치료제의 필요성은 이보다 더 명확할 수 없는 부분”이라면서 “임상 1상 시험에서 확보된 이 같은 결과를 공유할 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”고 말했다.벰다네프로셀의 임상시험이 차기단계로 돌입할 수 있도록 하고자 힘을 기울여 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.임상 1상 시험의 결과를 근거로 임상 2상 시험은 내년 상반기 돌입을 목표로 피험자 충원이 개시될 예정이다.바이엘社 전문의약품 사업부문의 크리스티안 롬멜 연구‧개발 담당 글로벌 대표는 “지난 수 십년 동안 다수의 파킨슨병 환자들을 위한 표준요법제의 개선효과가 미미한 수준에 그쳤다”면서 “인구 전반의 고령화 추세에 따라 충족되지 못한 의료상의 니즈가 갈수록 높아지게 될 것”이라고 언급했다.그는 뒤이어 “이제 임상 1상 시험에서 도출된 긍정적인 결과를 보면 분명 진일보가 이루어진 것인 만큼 새로운 치료대안을 환자들에게 선보이는 데 한 걸음 더 성큼 다가선 것이라고 말할 수 있을 것”이라고 피력했다.

이덕규 2023.08.29
글로벌

J&J 방광암 치료제 ‘발버사’ FDA 완전승인 신청

존슨&존슨社의 계열사인 얀센 파마슈티컬 컴퍼니社는 자사의 인산화효소 저해제 ‘발버사’(Balversa: 어다피티닙)의 완전승인(full approval) 신청서를 FDA에 제출했다고 28일 공표했다.섬유아세포 성장인자 수용체(FGFR)3 유전자 변이에 취약하고, 축소진행성 또는 전이성 단계에서 최소한 한가지 프로그램 세포사멸 단백질 수용체-1(PD-1) 저해제 또는 프로그램 세포사멸 단백질-리간드 1(PD-L1) 저해제를 사용해 치료를 진행한 동안이나 진행한 후에 종양이 악화되었거나, 신보조요법제 및 보조요법제를 사용해 치료를 진행한 후 12개월 이내의 성인 국소진행성 또는 전이성 요로상피세포암종(mUc) 환자 치료제로 완전승인을 요청했다는 것.'발버사‘는 지난 2018년 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정 된 후 이듬해 FGFR3 또는 FGFR2 유전자 변이에 취약하고, 최소한 한가지 백금착제 포함 항암화학요법제를 사용한 동안 또는 사용한 후에도 종양이 악화된 성인 국소진행성 또는 전이성 요로상피세포암종 치료제로 가속승인을 취득한 바 있다.앞서 사용한 백금착제 포함 항암화학요법제 가운데는 12개월 이내의 신보조요법 또는 백금착제 항암화학요법제 포함 보조요법 등이 포함되어 있다.‘발버사’의 완전승인 신청서는 임상 3상 ‘THOR 시험’의 코호트 1 그룹에서 확보된 자료를 근거로 임상적 유익성을 확인하는 데 필요로 한 요건을 충족시키고자 제출됐다.얀센 리서치&디벨롭먼트 LLC社의 피터 레보위츠 글로벌 항암제 부문 대표는 “취약한 결과에 직면하기 십상인 FGFR 변이 전이성 요로상피세포암 환자들에게서 지속적으로 괄목할 만한 ‘발버사’의 임상적 유익성 자료가 만들어지고 있다”면서 “현재 진행 중인 이 표적요법제의 개발과정을 통해 우리는 방광암 환자들의 삶에 긍정적인 영향을 미치기 위해 사세를 집중해 나갈 것”이라고 다짐했다.‘발버사’의 완전승인 신청서는 피험자 무작위 분류, 대조, 개방표지, 다기관 시험으로 이루어진 임상 3상 ‘THOR 시험’의 코호트 1 그룹에서 확보된 자료를 근거로 제출된 것이다.이 시험은 ‘발버사’의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 취지에서 진행된 시험례이다.시험에서 ‘발버사’를 투여받은 환자그룹은 사전에 정한 중반분석 자료 컷오프 시점에서 평균 총 생존기간이 1년을 상회한 것으로 나타나면서 일차적 시험목표가 충족됐다.중간분석에서 사전에 정한 기준을 적용해 항암화학요법제 대조그룹과 비교했을 때 ‘발버사’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹의 우위가 충족된 것으로 나타남에 따라 사외 자료안전성모니터링위원회는 시험을 중단토록 권고했다.모니터링위는 이와 함께 시험에서 항암화학요법제 대조그룹으로 무작위 분류되었던 환자들에게 ‘발버사’를 투여받을 기회를 제공토록 했다.‘THOR 시험’에서 관찰된 ‘발버사’의 안전성 프로필을 보면 요로상피세포암종과 관련해서 이미 알려진 이 항암제의 안전성 프로필과 궤를 같이했다.코호트 1 그룹에서 도출된 결과는 지난 6월 2~6일 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 발표됐다.

이덕규 2023.08.29
글로벌

화이자, ‘베바시주맙BS’ 유방암·난소암 日적응추가

일본 화이자는 28일 ‘베바시주맙BS 링거정주 100㎎ 화이자’ ‘베바시주맙BS 400㎎ 화이자’에 대해 ‘수술불능 또는 재발 유방암’ 및 ‘난소암’의 효능·효과에 대해 후생노동성으로부터 적응추가 승인을 취득했다고 발표했다.이번 적응추가로 화이자의 ‘베바시주맙BS’는 일본에서 치유절제 불가능한 진행·재발 결장·직장암‘ 및 ’편평상피암을 제외한 절제불능·재발 비소세포폐암‘을 비롯하여 수술불능 또는 재발 유방암과 난소암에 대해서도 사용할 수 있게 됐다.일본에서 유방암과 난소암은 최근 증가하고 있으며 부위별 사망률 유방암 4번째, 난소암 11번째로 보고되고 있다.화이자는 ‘환자의 경제적 부담 경감 및 의료제도의 지속가능성 개선에 기여하기 위해 고품질 바이오시밀러 개발 및 제공에도 힘쓰고 있다’며 ‘앞으로도 선행 바이오의약품과 바이오시밀러 제품의 적응증 차이를 메워 필요로 하는 환자 치료에 공헌할 수 있도록 노력하겠다’고 말했다.

최선례 2023.08.29
글로벌

바이엘 컨슈머 헬스 부문 디지털 치료제 제휴

미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 처방 디지털 치료제(PDT) 개발 전문 생명공학기업 마하나 테라퓨틱스社(Mahana Therapeutics)는 바이엘 그룹 컨슈머 헬스 사업부문과 공급‧마케팅 제휴계약을 체결했다고 22일 공표했다.양사는 디지털 치료제들의 발매를 진행하기 위해 정확한 금액 규모는 공개하지 않았지만, 수 천만 달러 규모의 합의를 도출한 것이다.앞서 바이엘 측은 지난 5월 디지털 방식을 이용하는 정밀건강 제품들을 시장에 발매하기 위해 새로운 사업조직을 구성했다고 공개한 바 있다.바이엘 측은 소비자들이 디지털 솔루션을 통해 자신의 개인건강을 보다 원활하게 조절할 수 있도록 해 줄 제품들을 개발하는 데 우선순위를 두고 있다.디지털 솔루션이 개인에 관한 통찰을 근거로 좀 더 정보에 입각한 선택을 하고 새로운 전달기전을 이용할 수 있도록 해 줄 것이기 때문.마하나 테라퓨틱스社의 사이먼 레비 대표는 “이번에 성사된 역사적인 제휴가 글로벌 생명공학기업의 한곳이 새롭게 떠오르고 있는 디지털 치료제 시장을 대상으로 진행한 첫 손가락 꼽힐 만한 주요한 투자사례들의 하나라 할 수 있을 것”이라면서 “마하나 테라퓨틱스는 디지털 치료제가 헬스케어의 미래에서 핵심적인 부분의 하나를 차지할 것이라는 견해를 우리와 공유하고 있는 바이엘의 조직과 함께 긴밀한 협력을 진행할 수 있게 된 것에 자부심을 느끼고 있다”고 말했다.그는 뒤이어 “이번 합의를 통해 우리는 효과적인 만성질환 치료제를 원하는 세계 각국의 환자들과 환자보호자들을 위해 우리의 혁신적인 처방 디지털 치료제들의 사용이 한층 더 확대될 수 있도록 뒷받침할 수 있게 될 것”이라고 덧붙였다.영국 출신으로 바이엘 그룹 컨슈머 헬스 사업부문의 연구‧개발 담당대표를 겸직하고 있는 데이비드 이벤던-챌리스 최고 학술책임자는 “디지털 치료제가 우리의 포트폴리오에 완벽하게 수혈되면서 약물없는(drug-free) 치료를 원하고 기술에 정통한 소비자들에게 성큼 다가설 수 있도록 해 줄 뿐 아니라 치료상의 간극을 해소하는 데도 도움을 줄 수 있을 것”이라고 말했다.마하나 테라퓨틱스와 손잡고 소비자 건강을 위해 디지털 치료제 분야에 진출할 수 있게 된 것은 대단히 고무저이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2023.08.29
글로벌

日 GSK, 팍실 CR정 6.25㎎ 제품 자진 회수

일본 글락소스미스클라인(GSK)는 28일 팍실 CR정 6.25㎎의 자진회수를 시작했다고 밝혔다.자주회수의 이유는 12개월 시점의 안전성 시험 결과, 용출성 시험에서 규격을 벗어나는 결과를 얻었기 때문이다고 설명했다. 자진회수는 2022년 1월부터 9월에 출시된 8로트에 대해 실시된다.GSK는 ‘해당 제품의 출하처에 대해 모두 파악하고 있으며, 출하처에 회수를 실시하는 취지를 통지하는 동시에 적절하게 자주회수를 실시하겠다’고 밝혔다.6.25㎎정은 12.5㎎ 및 25㎎으로 하던 치료를 중단하거나 종료할 때 체중감량을 위해 사용되는 약제로, 경시적 용출량을 조절하여 급격하게 혈중농도가 상승하지 않도록 만들어진 것으로 알려지고 있다.다만, GSK는 규정시간 용출량이 규격을 벗어났지만 함량 등 다른 시험항목은 규격을 충족한 점에서 유효성 또는 안전성에 영향을 줄 가능성은 지극히 낮아 심각한 건강피해가 발생할 우려는 없다고 밝혔다. 또, 지금까지 이것에 기인한 것으로 판단되는 건강피해는 보고되지 않고 있다.

최선례 2023.08.29
글로벌

머크&컴퍼니 경구용 PCSK9 저해제 첫 임상 3상

머크&컴퍼니社는 경구용 전구단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 9형(PCSK9) 저해제 ‘MK-0616’이 임상 3상 ‘CORALreef 시험 프로그램’에 진입했다고 25일 공표했다.‘MK-0616’은 개발이 진행 중인 성인 고콜레스테롤혈증 치료제 후보물질이다.특히 경구용 PCSK9 저해제가 임상 3상 프로그램 단계에 진입한 것은 ‘MK-0616’이 처음이다.이날 머크&컴퍼니 측에 따르면 ‘CORALreef Lipids 시험’과 ‘CORALreef HeFH 시험’ 등 2건의 임상 3상 시험에 첫 번째 피험자가 충원되어 저밀도 지단백(LDL) 콜레스테롤 감소 효과를 평가받고 있는 것으로 나타났다.머크&컴퍼니 측은 심혈관계에 미치는 효과를 평가하기 위해 올해 말 이전에 임상 3상 ‘CORALreef Outcomes 시험’이 개시될 수 있도록 한다는 방침이다.PCSK9은 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 낮추기 위한 표적의 하나이다.하지만 현재까지 의사와 환자들이 사용 가능한 경구용 PCSK9 저해제는 부재한 형편이다.임상 3상 ‘CORALreef 시험 프로그램’은 지난 8월 4~6일 미국 루이지애나州 뉴올리언스에서 개최되었던 미국 심장병학회(ACC) 제 72차 연례 사이언티픽 세션 및 세계 심장병 학술회의(WCC)에서 탄탄한 임상 2b상 시험의 결과가 공개된 데 이어 착수된 것이다.임상 2b상 시험에서 ‘MK-0616’을 복용한 환자그룹은 시험에 참여한 고콜레스테롤혈증 환자들에게서 전체 사용용량에 걸쳐 플라시보 대조그룹에 비해 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치가 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증됐다.이 시험에는 고강도 스타틴 계열 콜레스테롤 저하제를 복용한 환자들을 포함해 폭넓은 스펙트럼의 죽상경화성 심혈관계 질환(ASCVD) 고위험 환자들이 피험자로 참여했다.시험에서 ‘MK-0616’은 일반적으로 양호한 내약성을 나타냈다.‘심근경색에서 혈전용해술(TIMI) 스터디 그룹’을 총괄한 하버드대학 의과대학의 마크 사바틴 교수는 “저밀도 지단백 콜레스테롤 수치의 상승이 심혈관계 질환의 주요한 위험요인 가운데 하나여서 세계 각국에서 사망을 유발하는 원인으로 첫손가락 꼽히고 있다”면서 “확고하게 자리매김한 몇몇 콜레스테롤 저하제들이 사용되고 있지만, 여전히 세계 각국에서 수많은 환자들이 그들의 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 목표한 수치로 낮추고 유지하지 못하고 있는 것이 현실이어서 심혈관계 제 증상 위험성에 직면해 있는 것이 현실”이라고 지적했다.사바틴 교수는 뒤이어 “임상 2상 시험에서 ‘MK-0616’이 1일 1회 경구복용으로 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 통계적으로 괄목할 만하게 감소시키는 활성을 입증해 보였다”며 “새로운 양식의 PCSK9 저해제인 ‘MK-0616’이 고콜레스테롤혈증 환자들을 위해 중요한 치료대안의 하나로 각광받을 수 있게 될 것”이라고 전망했다.머크 리서치 래보라토리스社의 조어그 코글린 글로벌 임상개발 담당부사장은 “포괄적인 임상 3상 시험 프로그램이 개시된 것은 다수의 환자그룹을 대상으로 한 평가가 가능할 뿐 아니라 보다 많은 수의 환자들이 저밀도 지단백 콜레스테롤 치료목표에 도달할 수 있도록 해 줄 고도로 효과적인 경구용 치료제를 선보이고자 하는 우리의 목표가 이행되는 과정에서 중요한 성과의 하나가 도출된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.그는 또 “심혈관계 관리에서 확연한 인종별, 민족별 및 성별 차이를 인지하고 있는 머크&컴퍼니가 지금까지 이 같은 유형의 임상시험에서 줄곧 대표성이 제대로 반영되지 못했던 환자들이 참여할 수 있도록 뒷받침하기 위해 적극적인 대안을 강구하고 있다”고 덧붙였다.‘CORALreef Lipids 시험’은 최소한 한가지 주요한 죽상경화성 심혈관계 제 증상 전력이 있는 환자들과 처음 증상이 나타날 위험성이 중등도에서 고도에 이르는 환자들을 포함해 다양한 피험자들을 충원한 후 착수된 피험자 무작위 분류, 이중맹검법 시험례이다.피험자들은 최소한 중등도 강도 또는 고강도 스타틴 계열 치료제를 포함해 안정적으로 콜레스테롤 저하제들을 사용해 진행했거나 스타틴 계열 치료제 불내성을 나타낸 환자들에 한해 충원됐다.이 시험의 일차적 시험목표는 ‘MK-0616’이 착수시점과 24주차에 미친 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치에 미친 평균적인 변화도를 플라시보와 비교해 약효를 평가하는 데 두어졌다.시험에 참여한 피험자들은 기전 콜레스테롤 저하제에 더해 ‘MK-0616’ 20mg 또는 플라시보를 최대 52주차까지 1일 1회 복용하고 있다.‘CORALreef HeFH 시험’은 최소한 한가지 중등도 강도 또는 고강도 스타틴 계열 치료제를 포함한 콜레스테롤 저하제를 안정적으로 사용해 치료를 진행한 성인 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들에게 초점을 맞춘 가운데 이루어진 유사한 성격의 시험례이다.‘CORALreef Lipids 시험’과 ‘CORALreef HeFH 시험’의 일차적 종료시점은 오는 2025년 9월이 될 것으로 예상되고 있다.‘CORALreef Outcomes 시험’의 경우 심혈관계 위험성이 높고, 최소한 한가지 중등도 강도 또는 고강도 스타틴 계열 치료제를 포함한 콜레스테롤 저하제를 안정적으로 사용해 치료를 진행한 성인환자들을 대상으로 한 피험자 무작위 분류, 이중맹검법 시험례이다.이 시험의 일차적인 목표는 기저 콜레스테롤 저하제에 더해 ‘MK-0616’ 또는 플라시보를 복용토록 하면서 관상동맥 심장질환으로 인한 사망, 허혈성 뇌졸중, 심근경색, 급성 하지 허혈 또는 주요 수족절단, 또는 응급 동맥 재개통 가운데 한가지가 처음 발생할 때까지 소요된 기간이 증가한 정도를 기준으로 효능을 평가하는 데 두어졌다.머크&컴퍼니 측은 ‘CORALreef Outcomes 시험’에서 심혈관계 관련 임상시험을 진행하기 위해 학계의 연구기관으로 구성된 ‘TIMI 스터디 그룹’과 긴밀하게 협력하고 있다.시험의 일차적 종료시점은 오는 2029년 11월이다.머크&컴퍼니 측은 ‘CORALreef Lipids 시험’과 ‘CORALreef HeFH 시험’, ‘CORALreef Outcomes 시험’에 걸쳐 총 1만7,000여명의 피험자들이 참여토록 한 가운데 ‘MK-0616’의 대규모, 글로벌 임상 3상 시험 프로그램이 진행될 수 있도록 한다는 데 목표를 두고 있다.

이덕규 2023.08.29
글로벌

심부전 환자들에 ‘위고비’는 약효 종합선물세트!

노보 노디스크社가 임상 3상 ‘STEP HFpEF 시험’에서 도출된 고무적인 결과를 25일 공개했다.심박출률 보존 심부전(HFpEF)과 비만을 동반한 성인환자들을 대상으로 ‘위고비’(세마글루타이드 2.4mg)를 주 1회 투여한 결과 괄목할 만한 체중감량 뿐 아니라 심부전 관련 증상들과 신체적 제한이 큰 폭으로 감소했고, 운동기능까지 향상되었음이 눈에 띄었다는 설명이다.이와 관련, 심박출률 보존 심부전은 전체 심부전 환자들의 절반 정도를 점유하는 것으로 알려져 있다.관련증상들로 인해 높은 부담이 수반될 뿐 아니라 피로, 숨참, 운동능력 감소 및 말단부위 부종을 포함해서 신체적인 제한으로 인해 일상생활에 상당한 영향을 미친다는 것이 전문가들의 지적이다.또한 전체 심박출률 보존 심부전 환자들 가운데 80% 정도가 과다체중자 또는 비만환자들이어서 관련증상들로 인한 부담이 높게 나타나는 데다 신체적 기능이 악화되고 삶의 질이 저하되는 것으로 알려져 있다.이날 공개된 내용은 25~28일 네덜란드 암스테르담에서 열리고 있는 유럽 심장병학회(ESC) 학술회의에서 발표되었고, 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에도 게재됐다.공개된 내용을 보면 ‘위고비’는 ‘캔자스 시티 심근병증 설문조사 임상요약점수’(KCCQ-CSS) 지표를 적용해 심박출률 보존 심부전 환자들의 관련증상들과 신체적 제한을 평가했을 때 괄목할 만한 개선이 입증됐다.‘STEP HFpEF 시험’을 총괄한 미국 미주리州 캔자스시티 소재 聖 누가 미국중부심장연구소(SLMAHI)의 미카일 코시보로드 박사는 “의사로서 지금까지 심박출률 보존 심부전과 비만을 동반한 환자들을 위한 치료대안 선택의 폭이 제한적이었다”면서 “그럼에도 불구, 파괴적인 증상들과 기능적 제한으로 인해 환자들의 일상생활에 미치는 영향이 상당한 형편”이라고 언급했다.코시보로드 박사는 뒤이어 “오늘 공개된 소식은 심박출률 보존 심부전과 비만을 동반한 환자들을 위한 심장병 전문의들의 치료법에 근본적인 패러다임 전환을 가능케 할 수 있는 내용”이라며 “이처럼 취약한 환자그룹을 위한 미래의 임상관리를 변화시킬 수 있는 중요한 정보를 공유할 수 있게 된 것은 환영할 만한 일”이라고 덧붙였다.실제로 KCCQ-CSS 지표를 적용했을 때 나타난 평균 변화도를 보면 ‘위고비’ 2.4mg을 주 1회 투여하고 52주차에 평가했을 때 16.6점이 증가한 것으로 나타나 8.7점이 높아진 플라시보 대조그룹을 7.8점 상회한 것으로 분석됐다.마찬가지로 체중의 평균 변화도를 살펴보면 ‘위고비’ 2.4mg을 주 1회 투여한 그룹에서 13.3% 감소한 것으로 나타나 2.6%가 줄어든 플라시보 대조그룹에 비해 10.7% 감소폭이 컸던 것으로 조사됐다.이밖에도 ‘STEP HFpEF 시험’에서 도출된 결과를 보면 52주차에 평가했을 때 ‘위고비’ 2.4mg을 주 1회 투여한 그룹은 6분 보행거리(6MWD)가 평균 21.5미터 늘어난 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 1.2미터와 비교했을 때 20.3미터의 격차를 내보였다.‘위고비’ 2.4mg을 주 1회 투여한 그룹은 아울러 고감도 C-반응성 단백질(hsCRP) 수치를 측정해 평가했을 때 염증이 감소한 것으로 나타났다.‘위고비’ 2.4mg의 안전성 프로필을 보면 앞선 시험례들과 대동소이하게 나타나 부작용이 수반된 비율이 플라시보 대조그룹에 비해 ‘위고비’ 2.4mg 투여그룹에서 낮은 수치를 보였다.노보 노디스크社의 마르틴 랑게 부회장 겸 개발 담당대표는 “우리는 ‘STEP HFpEF 시험’에서 ‘위고비’ 2.4mg을 투여한 심박출률 보존 심부전 및 비만 동반환자들의 경우 증상으로 인한 부담이 괄목할 만하게 감소할 수 있을 것임을 입증한 것을 기쁘게 받아들인다”면서 “더욱이 이 같은 결과가 ‘위고비’ 2.4mg 투여가 심혈관계 개선에 나타낸 시험의 주요한 결과를 공개한 후 수 주 후에 공개되면서 ‘위고비’ 2.4mg이 비단 체중관리 뿐 아니라 심혈관계 증상들에 대한 대응을 향상시켜 줄 수 있을 것이라는 잠재성에 한층 무게를 실을 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.이에 따라 노보 노디스크는 임상현장 뿐 아니라 보건당국들과 긴밀하게 협력해 차후 수 개월 내에 이 같은 잠재성이 현실화할 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2023.08.28
글로벌

다이호약품, 프랑스사와 ‘GnT-V저해제’ 옵션계약

일본 다이호약품공업은 프랑스 포스트인 세라퓨틱스(Phost'in Therapeutics)와 포스트인이 개발 중인 GnT-V 저해제 ‘phO×430’에 관한 옵션게약을 체결했다고 최근 밝혔다.‘phO×430’은 면역반응의 억제, 암의 증식 나아가 섬유화 조직의 형성에 관여하는 N결합형 글리코실 효소인 GnT-V를 표적으로 하는 혁신신약인 N-결합형 글리코실화저해제이다. 현재 유럽에서 진행성 고형암 환자를 대상으로 하는 제1/2상 임상시험을 진행 중이다.이번 계약에 근거하여 다이호는 포스트인에 계약일시금을 지불하고 ‘phO×430’ 및 포스트인이 개발하고 있는 복수의 화합물을 일본과 아시아(중국 제외)에 독점적으로 개발·판매하는 라이선스 옵션권을 획득한다. 옵션권을 행사할 경우 다이호는 옵션피와 개발 약사 판매 마일스톤, 매출액에 따른 로열티를 지불하게 된다.한편, 포스트인은 이번 옵션 계약의 대상이 된 화합물에 대해 제조를 담당하는 한편, 북미, 유럽, 중국 등 지역에서 개발 및 판매권을 보유한다.포스트인은 비정상적인 병원성 글리코실화를 특이적으로 표적으로 하는 신규화합물의 창제와 개발을 전문으로 하는 바이오기업이다. 이 회사가 임상 개발 중인 ‘phO×430’에 추가하여 전문지식과 자체 신약개발 기반을 구사하여 타 질환의 창약 연구 프로그램을 주도하고 있다.

최선례 2023.08.28
글로벌

‘키트루다’+‘렌비마’ 두ㆍ경부암 임상 3상 “스톱”

머크&컴퍼니社 및 에자이社는 항 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1) 치료제 ‘키트루다’(펨브롤리주맙)와 경구용 다중수용체 티로신 인산화효소 저해제 ‘렌비마’(렌바티닙) 병용요법의 임상 3상 ‘LEAP-101 시험’을 중단한다고 25일 공표했다.‘LEAP-101 시험’은 종양이 프로그램 세포사멸 단백질-리간드 1(PD-L1)을 나타내는 재발성 또는 전이성 두‧경부 편평세포암종(HNSCC) 환자들을 위한 1차 약제로 ‘키트루다’와 ‘렌비마’를 병용토록 하면서 진행되었던 시험례이다.이 시험의 일차적 시험목표는 총 생존기간, 무진행 생존기간 및 객관적 반응률 등이었다.그런데 사외 자료모니터링위원회(DMC)가 사전에 예정되었던 2건의 중간분석을 11개월여에 걸쳐 진행한 결과 첫 번째 분석에서 ‘키트루다’ 및 ‘렌비마’ 병용요법은 무진행 생존기간과 객관적 반응률이 ‘키트루다’ 및 플라시보를 병용한 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.반면 두 번째 분석에서 ‘키트루다’ 및 ‘렌비마’ 병용요법은 총 생존기간이 ‘키트루다’ 및 플라시보를 병용한 대조그룹에 비해 개선되지 못한 것으로 나타난 데다 머크&컴퍼니 및 에자이 양사가 평가를 진행할 때 총 생존기간이 임상시험 규약에서 정한 통계적으로 괄목할 만한 개선에 해당하는 기준선에 도달할 가능성이 낮은 것으로 평가됐다.이에 따라 양사는 ‘LEAP-101 시험’을 중단하고 연구자들에게 이 같은 결정을 통보했다.‘키트루다’ 및 ‘렌비마’ 병용요법의 안전성 프로필은 앞서 이 병용요법과 관련해서 보고되었던 자료와 궤를 같이했다.사전에 예정된 하위그룹을 대상으로 한 분석을 포함해 이 시험의 자료를 전체적으로 평가하기 위한 절차는 현재도 진행 중이다.양사는 연구자들과 긴밀하게 협력하면서 시험에서 도출된 결과를 학계와 공유한다는 방침이다.머크 리서치 래보라토리스社의 그레고리 루비니에키 글로벌 임상개발 담당부사장은 “임상 3상 ‘LEAP-010 시험’에서 우리는 ‘키트루다’ 및 ‘렌비마’ 병용요법이 전이성 또는 절제수술 불가성, 재발성 두‧경부 편평세포암종 환자들에게서 이미 사용되고 있는 ‘키트루다’ 기반요법에 비해 개선된 결과를 나타낼 수 있을 것인지를 탐색하고자 한 것”이라면서 “비록 이 시험에서 무진행 생존기간 결과는 고무적으로 나타났지만, 유감스럽게도 이 병용요법이 총 생존기간의 경우 유익성을 나타내지 못했다”고 지적했다.그는 뒤이어 “우리는 현재 진행 중인 ‘키트루다’ 및 ‘렌비마’ 병용요법에 도움이 될 수 있도록 하기 위해 이 시험에서 얻은 교훈을 적용해 나갈 것”이라고 덧붙였다.에자이社의 코리나 덧커스 종양학 글로벌 임상개발 담당부회장은 “우리는 ‘키트루다’ 및 ‘렌비마’ 병용요법이 분석 초기단계에서 3가지 일차적 시험목표 가운데 2가지를 충족한 것으로 나타난 것에 무척 고무되어 있었지만, 유감스럽게도 ‘키트루다’ 및 ‘렌비마’ 병용요법이 총 생존기간과 관련한 3번째 시험목표를 충족하기 위한 기준선은 넘어서지 못했다”고 말했다.덧커스 부회장은 “우리의 임상 프로그램은 난치성, 진행성 암들을 억제하기 위한 노력이 가속화할 수 있도록 힘을 보태고자 설계됐다”며 “시험결과가 항상 우리가 예상했던 대로 나타날 수 있는 없겠지만, 우리는 이번 시험결과가 전체적인 임상개발 프로그램의 일부임을 인지하고 있는 만큼 환자들에 대한 치료결과를 개선하기 위한 과학적인 탐색을 지속해 나갈 것”이라고 강조했다.‘키트루다’ 및 ‘렌비마’ 병용요법은 미국, 유럽, 일본 및 기타 세계 각국에서 진행성 신세포암종(RCC)과 일부 진행성 자궁내막암종 치료제로 허가를 취득해 사용되고 있다.‘렌비마’는 유럽시장에서 ‘키스플릭스’(Kisplyx)라는 이름의 진행성 신세포암종 치료제로 발매되고 있다.머크&컴퍼니 및 에자이 양사는 ‘LEAP’(LEnvatinib And Pembrolizumab) 임상 프로그램을 통해 다양한 유형의 암들을 대상으로 ‘키트루다’ 및 ‘렌비마’ 병용요법에 대한 연구를 진행하고 있다.여기서 언급된 다양한 유형의 암들 가운데는 비단 자궁내막암종 뿐 아니라 간세포암종, 비소세포 폐암, 신세포암종, 두‧경부암, 위암 및 식도암 등이 포함되어 있다.현재 ‘키트루다’는 미국, 유럽, 중국, 일본 및 기타 세계 각국에서 전이성 또는 절제수술 불가성, 재발성 두‧경부 편평세포암종 치료를 위한 단독요법제 및 병용요법제로 허가를 취득해 환자 치료에 사용 중이다.‘LEAP-010 시험’의 결과는 현재 허가를 취득한 ‘키트루다’ 및 ‘렌비마’의 다른 적용증들이나 ‘LEAP’ 임상 프로그램에 따라 현재 진행 중인 임상시험 건들에는 영향을 미치지 않는다.현재 진행 중인 임상시험 건들 가운데는 백금착제 항암제 및 면역치료제를 사용한 후에도 종양이 진행된 재발성 또는 전이성 두‧경부 편평세포암종 환자들을 대상으로 ‘키트루다’ 및 ‘렌비마’ 병용요법 또는 항암화학요법제 대조요법을 진행하는 내용으로 설계된 ‘LEAP-009 시험’이 포함되어 있다.

이덕규 2023.08.28
글로벌

J&J, ‘리브레반트’ 1차 약제 적응증 추가 신청

존슨&존슨社의 계열사인 얀센 파마슈티컬 컴퍼니社는 자사의 비소세포 폐암 치료제 ‘리브레반트’(Rybrevant: 아미반타맙-vmjw)의 적응증 추가 신청서를 FDA에 제출했다고 25일 공표했다.허가신청서가 제출된 ‘리브레반트’의 새로운 적응증은 상피세포 성장인자 수용체(EGFR) 엑손 20 삽입 변이를 동반한 국소진행성 또는 전이성 비소세포 폐암 환자들을 치료하기 위한 1차 약제로 항암화학요법제 카보플라틴 및 ‘알림타’(페메트렉시드)와 병용하는 용도이다.‘EGFR 엑손 20 삽입 변이’는 신속한 세포증식을 유발하는 데다 이로 인해 암 또한 빠르게 확산되도록 하는 데 관여하는 단백질 부위에서 나타나는 유형의 변이를 말하는 것이다.FDA는 ‘항암제 실시간 심사’(RTOR) 프로그램을 적용한 가운데 ‘리브레반트’의 적응증 추가 신청 건에 대한 심사를 진행할 예정이다.얀센 리서치&디벨롭먼트 LLC社의 키란 파텔 고형종양 임상개발 담당부사장은 “EGFR 엑손 20 삽입 변이를 동반한 비소세포 폐암 환자들에게서 임상적으로 유의미한 결과를 입증한 첫 번째 피험자 무작위 분류 임상 3상 시험례가 ‘PAPILLON 시험’이라 할 수 있을 것”이라면서 “이에 따라 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 이 환자그룹을 위한 표준요법제에 비해 괄목할 만한 개선을 가능케 할 기회를 얻을 수 있게 됐다”는 말로 기대감을 표시했다.그는 뒤이어 “우리는 ‘항암제 실시간 심사’ 프로그램이 진행되는 동안 FDA와 긴밀하게 협력해 ‘리브레반트’와 항암화학요법제를 병용하는 요법이 하루빨리 허가를 취득할 수 있도록 뒷받침하는 동시에 이 새로운 이중 특이성 항체의 개발이 진행되어 더욱 많은 수의 환자들에게 사용될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.앞서 ‘리브레반트’는 지난 2020년 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정된 데 이어 이듬해 5월 EGFR 엑손 20 삽입 변이를 동반한 비소세포 폐암 환자들을 치료하기 위한 첫 번째 완전 인체(fully-human) 이중 특이성 항체로 가속승인을 취득한 바 있다.이번에 ‘리브레반트’의 적응증 추가 신청서가 제출된 것은 임상 1상 ‘CHRYSALIS 시험’에서 임상적 유익성이 관찰되었음을 확증하면서 가속승인의 요건을 충족하고자 하는 취지 또한 포함하고 있다.한편 적응증 추가 신청서는 임상 3상 ‘PAPILLON 시험’에서 도출된 자료를 근거로 제출됐다.이 시험은 EGFR 엑손 20 삽입 변이를 동반한 국소진행성 또는 전이성 비소세포 폐암 환자들을 위한 1차 약제로 ‘리브레반트’와 항암화학요법제를 병용토록 하면서 효능과 안전성을 평가한 피험자 무작위 분류, 개방표지 시험례이다.지난 7월 얀센 파마슈티컬 측은 ‘PAPILLON 시험’에서 일차적 시험목표가 충족됐다고 공표한 바 있다.‘리브레반트’와 항암화학요법제를 병용한 환자그룹의 경우 항암화학요법제만 사용한 대조그룹과 비교했을 때 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 무진행 생존기간의 개선이 나타났다는 것이다.이와 함께 ‘리브레반트’ 및 항암화학요법제 병용그룹은 개별약물들의 안전성 프로필과 궤를 같이 하는 안전성 프로필이 입증됐다.

이덕규 2023.08.28

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