약업닷컴 - 보건의약계를 대표하는 전문신문 - 약사, 의사, 제약사

글로벌

글로벌

항PD1항체 노화세포 제거 노년병·생활습관병 개선

도쿄대학 의과학연구소는 노화세포의 항PD1항체가 생체내에서 노화세포를 제거하고 다양한 장기·조직의 노화현상 및 노년병, 생활습관병을 개선한다는 것을 밝혀냈다고 발표했다. 지금까지 연구에서는 모종의 노화세포가 마크로파지나 NK세포 혹인 CD4 양성 T세포에 대해 감수성을 보이는 것으로 밝혀져 왔다. 하지만 왜 나이가 들면서 노화세포가 면역감시기구를 회피하고 생체내 다양한 장기나 조직에 축적되는지에 대해서는 알지 못했었다. 연구팀은 노화에 따른 노화세포 축적기구의 일단이 면역감시기구로부터의 회피에 의해 제어된다고 생각하여 노화세포에서 면역체크포인트 관련 분자가 발현하는 것을 해석하였다. 그 결과, 노화세포의 일부가 면역체크포인트 단백질 PD-L1을 특이적으로 발현하고 있다는 것을 발견했다. 또, 다양한 장기에서 p16 양성 노화세포 내의 PD-L1 발현세포의 비율이 노화에 따라 증가하므로 노화에 따라 PD-L1 양성 p16 양성 노화세포가 선택적으로 축적될 것으로 생각했다. 나아가 배양세포계를 이용하여 노화세포가 감수성을 나타내는 면역계세포를 탐색한 결과 노화세포가 CD8 양성 T세포에 대해 강한 감수성을 보인다는 점과 노화세포에서 PD-L1 발현이 CD8 양성 T세포에 대한 감수성을 강하게 억제한다는 것을 밝혀냈다. 특히 PD-L1 양성 p16 양성 노화세포는 PD-L1 음성 p16 양성 노화세포와 비교하여 더 강한 염증성 성질을 보이는 것으로 나타났다. 연구팀은 항PD1항체를 가령마우스 및 생활습관병 마우스에 투여하고 노화세포 면역 감시와 노화·노년병 및 생활습관병에 미치는 영향을 해석했다. 그 결과, 생체내에서 노화세포를 제거하고 노화현상 및 노년병, 생활습관병이 개선되는 것을 확인할 수 있었다. 이에 따라 연구팀은 ‘이번 연구가 노화세포에 대한 자신의 면역감시를 강화함으로서 효율적으로 노화세포를 제거하여 노화, 노년병, 생활습관병을 개선할 수 있음을 보여주고 있어 신규성 높은 항노령요법의 개발로 이어질 수 있을 것으로 기대된다’고 말했다. 특히 일부 암치료에서 볼 수 있는 항PD1항체나 항PD-L1항체를 이용한 면역체크포인트 저해요법에 의한 자가면역질환 발병 등의 부작용을 억제한 항노령요법의 개발로 이어질 가능성을 기대했다.

최선례 2022.11.04
글로벌

日 유방암환자 재발 공포 줄여주는 앱 개발

일본 나고야 시립대학원과 국립암센터 등의 공동연구팀은 세계 최초로 치료 중인 유방암 환자의 재발 공포를 줄여주는 스마트폰 앱을 개발했다고 3일 발표했다. 연구팀은 ‘향후 이 앱의 사용을 통해 통원 등의 부담을 크게 줄일 수 있고 장소나 시간에 구애 없이 고통을 완화하는 의료를 받을 수 있게 될 것을 기대한다’고 강조했다. 실제 많은 암환자들은 일을 하면서 통원하거나 다양한 심리적 고통을 앉고 생활하고 있다. 이번 개발된 앱은 스마트폰용 인지행동치료앱으로 문제해결요법을 통한 ‘해결앱’과 행동활성화요법의 ‘건강앱’ 등 두 가지이다. 해결앱은 환자 자신이 앱캐릭터와 대화하면서 필요사항을 입력하여 문제해결요법을 실천할 수 있다. 또 건강앱에서는 자신이 해보고 싶은 행동을 스마트폰에 기입하고 실행한 결과를 되돌아봄으로써 행동의 중요성을 배우는 방식이다. 실제 수술 후 1년 이상 재발이 없는 20~49세 여성 유방암 환자 447명을 대상으로 앱을 사용하는 군과 사용하지 않는 군을 무작위로 할당하여 8주후 재발에 대한 심적 스트레스가 완화되는지 임상시험을 실시했다. 평가는 재발에 대해 생각하는 시간과 걱정빈도 등 4가지 문항으로 구성된 설문지로 진행했으며, 질문당 1~6점(높을수록 스트레스가 높음)으로 응답토록 했다. 그 결과, 앱을 사용하지 않는 군의 불안감은 14.54인 것에 비해 앱을 사용한 군에서는 13.15로, 앱을 사용한 군의 점수는 4주부터 유의미하게 개선되어 24주까지 효과가 지속되는 것으로 확인됐다. 연구팀은 우울증에 대한 항우울제와 비슷한 효과를 봤다고 평가했다.

최선례 2022.11.04
글로벌

의약품시장 2028년 1.6조弗..로슈‧‘키트루다’ 1위

글로벌 의약품시장이 올해부터 오는 2028년까지 연평균 6%의 매출성장을 지속할 수 있을 것으로 전망됐다. 이에 따라 앞으로 6년 뒤면 글로벌 의약품시장에서 1조6,000억 달러의 매출이 창출될 수 있을 것이라 예상된다는 설명이다. 영국 런던에 소재한 제약‧생명공학 전문 시장조사 및 컨설팅업체 이밸류에이트社는 지난달 18일 공개한 ‘오는 2028년까지 월드 리뷰: 특허 및 약가’ 보고서를 통해 이 같이 추정했다. 이밸류에이트 측은 이 보고서와 관련, 3일 웨비나를 열어 소상한 내용들을 설명했다. 보고서에 따르면 오는 2028년 글로벌 의약품시장에서 매출액 기준 1위 제약사는 로슈社의 몫이 될 것으로 예상됐다. 현재는 5위에 랭크되어 있는 로슈社가 오는 2028년에는 627억 달러의 매출액을 기록하면서 글로벌 마켓에서 3.9%의 마켓셰어를 점유하게 될 것이라는 관측이다. 애브비社가 같은 해 620억 달러의 매출실적을 올리면서 간발의 차이로 2위를 차지할 것으로 예측됐다. 반면 2022~2028년 기간 동안 가장 발빠르게 성장할 제약사로는 아스트라제네카社가 꼽혔다. 해당기간 동안 연평균 5.8%의 확대추세를 이어갈 수 있을 것으로 예상된다는 의미이다. 이밸류에이트社의 모회사인 노스텔라社(Norstella)의 마이크 갤럽 대표는 “이번에 공개된 최신자료를 보면 글로벌 제약업계가 오는 2028년까지 준수한 오름세(in good shape)를 이어갈 수 있을 것이라는 데 의견이 일치됐다”면서 “한 예로 경제적으로나 지정학적으로나 혼란이 폭넓게 확산되고 있는 가운데서도 주식시장에서 제약‧생명공학 종목은 6%의 성장률로 우수한 펀더멘털을 내보일 수 있을 것”이라고 피력했다. 보고서는 오는 2028년까지 차후 6년여 동안 최대 1,080억 달러 상당의 매출을 올리던 제품들이 특허만료에 직면하면서 ‘특허절벽’의 영향이 부각될 가능성을 배제하지 않았다. 하지만 제약업계가 블록버스터 프랜차이즈 방어를 통해 특허만료로 인한 매출손실액을 260억 달러선으로 낮추면서 선방할 수 있을 것으로 예견했다. 한편 보고서에 따르면 2022~2028년 기간 동안 글로벌 제약업계의 연구‧개발 투자비 증가율이 2.6%에 머물러 2014~2021년 기간에 기록된 7.3%에 크게 미치지 못할 것으로 내다봤다. 그럼에도 불구, 갤럽 대표는 “R&D 투자비 증가세의 둔화가 새삼스럽게 놀랄 만한 부분이라 할 수는 없을 것”이라며 “R&D 투자의 감소가 곧 혁신성의 후퇴를 의미하는 것은 아니기 때문”이라고 강조했다. 임상시험 효율성의 제고, 디지털 도구 채택의 확대, 신약개발에서 기계학습(machine learning)의 활발한 접목 및 ‘코로나19’와 관련해서 이루어진 상당한 지출 등이 신약개발 파이프라인 전반에 걸쳐 효율을 향상시키고 있기 때문이라는 설명이다. 이밖에도 보고서는 오는 2028년에 매출액 1위에 오를 블록버스터 드럭으로 항암제 ‘키트루다’(펨브롤리주맙)를 지목했다. 비만치료제의 경우 연평균 30%에 달하는 고속성장을 거듭해 오는 2028년이면 110억 달러 규모에 도달하면서 비대화될 수 있을 것으로 추측했다. 현재 진행 중인 연구‧개발 프로젝트 가운데 잠재적으로 가장 높은 가치를 내포한 건으로는 로슈社 및 독일 생명공학기업 모르포지스 AG社(MorphoSys)의 알쯔하이머 치료제 후보물질 간테네루맙(gantenerumab)을 선택했다.

이덕규 2022.11.04
글로벌

화이자 RSV 백신 후보물질 연내 FDA 허가신청

화이자社는 자사가 개발을 진행 중인 2價 호흡기 세포융합 바이러스(RSV) 융합 前 백신 후보물질 ‘RSVpreF’(또는 ‘PF-06928316’)을 평가하기 위해 진행한 임상 3상 ‘MATISSE 시험’(MATernal Immunization Study for Safety and Efficacy trial)에서 도출된 긍정적인 주요자료를 1일 공개했다. ‘RSVpreF’는 신생아들을 RSV 질환으로부터 예방하기 위해 임신부들에게 접종하는 RSV 백신 후보물질이다. 이날 화이자 측이 공개한 내용을 보면 사외 자료모니터링위원회(DMC)가 사전에 예정되었던 중간효능 분석을 진행한 결과 두가지 일차적 시험목표 가운데 하나가 성공기준을 충족한 것으로 나타났다. 의학적으로 각별한 주의를 기울여야 하는(severe medically attended) 출생 후 90일까지 하기도 감염증을 예방하는 데 ‘RSVpreF’가 나타낸 효능이 81.8%에 달한 것. 이와 함께 6개월 추적조사를 진행한 결과를 보면 ‘RSVpreF’의 효능이 69.4%에 달한 것으로 나타났다. 두 번째 일차적 시험목표의 경우 통계상 성공기준을 충족하지는 못했지만, 임상적으로 유의미한 효능이 관찰되어 생후 최초 90일 동안 신생아들에게서 의학적으로 주의를 기울여야 하는 하기도 감염증을 예방하는 데 나타낸 효능이 57.1%로 집계됐다. 아울러 6개월 추적조사를 진행한 결과를 보면 ‘RSVpreF’의 효능이 51.3%에 달했다. 자료모니터링위원회는 또한 시험이 진행된 기간 동안 일정한 간격을 두고 사전예정대로 안전성을 검토했다. 그 결과 ‘RSVpreF’는 양호한 내약성을 나타낸 가운데 백신을 접종받았던 임신부들 뿐 아니라 신생아들에게서도 안전성 측면에서 우려할 만한 문제는 보고되지 않았다. 화이자社의 애널리사 앤더슨 백신 연구‧개발 부문 최고 학술책임자는 “백신 접종을 통해 출생 직후부터 신생아들을 중증 호흡기 세포융합 바이러스 관련 질환으로부터 보호해 줄 수 있을 것임이 입증된 것은 ‘RSVpreF’가 처음”이라면서 “이번에 확보된 자료가 대단히 고무적”이라고 말했다. 앤더슨 최고 학술책임자는 또 “이 자료가 혁신적인 백신의 연구‧개발을 진행하는 데 우리가 보유한 전문적인 노하우를 적용해 공공보건상의 니즈에 대응하고자 하는 화이자의 결의를 뒷받침하는 것”이라면서 “우리는 FDA 뿐 아니라 세계 각국의 보건당국들과 협력하면서 이 백신 후보물질이 생애 중 가장 취약한 출생 직후 최초 6개월 동안 중증 호흡기 세포융합 바이러스 질환들로부터 신생아들을 보호하는 데 사용될 수 있도록 힘을 기울여 나가고자 한다”고 언급했다. 출생 직후 최초 6개월은 신생아들에게 호흡기 세포융합 바이러스 질환으로 인한 부담이 가장 높게 나타나는 시기라고 덧붙이기도 했다. 이날 화이자 측은 자료모니터링위원회의 권고에 따라 FDA와 협의를 거쳐 임상시험의 피험자 충원을 중단했다고 밝혔다. 또한 지금까지 확보된 긍정적인 결과를 근거로 FDA에 올해 안으로 이 백신 후보물질의 허가신청서를 제출할 예정이라고 공개했다. 차후 수 개월 이내에 기타 세계 각국의 보건당국에서도 허가신청이 이루어질 수 있도록 할 것이라고 덧붙였다. 콜로라도대학 의과대학의 에릭 A.F. 시모스 교수(소아 감염성 질환)는 “미국에서 해마다 영‧유아들에게 호흡기 세포융합 바이러스 질환이 다빈도로 발생하고 있는 가운데 올들어 일부 지역에서는 이로 인한 입원률이 예년을 상회하고 있다”면서 “임신부에게 효능이 높은 백신을 접종하면 신생아들을 보호하면서 생후 처음 6개월 동안 중증 호흡기 세포융합 바이러스 질환으로 인한 부담을 크게 덜어줄 수 있게 될 것”이라고 강조했다. 이에 따라 ‘RSVpreF’가 허가를 취득하면 미국 뿐 아니라 세계 각국에서 대단히 긍정적인 영향을 미칠 수 있게 될 것이라고 시모스 교수는 단언했다. 한편 현재도 진행 중인 ‘MATISSE 시험’은 임신기간 동안 접종을 진행한 건강한 여성들로부터 출생한 신생아들을 대상으로 ‘RSVpreF’가 의학적으로 주의를 기울여야 하는 하기도 감염증 및 중증 하기도 감염증을 예방하는 데 나타내는 효능, 안전성 및 면역원성을 평가하기 위해 설계된 임상 3상 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조 시험례이다. 시험에 충원된 평균연령 49세 이하의 7,400여명의 임신부들은 일대일 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘RSVpreF’ 120μg 용량 또는 플라시보를 임신 2기 말에서 3기에 이르는 기간 중 1회 투여받았다. 임신부들은 백신 접종 후부터 6개월 동안 안전성 평가를 위한 추적조사를 받았다. 신생아들의 경우 최소한 1년 동안 효능 및 안전성 추적조사를 받았고, 이 중 절반 이상은 2년 동안 추적조사를 받았다. 지난 2020년 6월 개시된 이 시험은 전 세계 18개국에서 진행되어 신생아들 뿐 아니라 남반구 지역에서 여러 차례의 호흡기 세포융합 바이러스 시즌을 거치는 동안 진행될 수 있었다. 화이자 측은 이번에 공개한 자료를 동료 전문가 그룹 평가 의학 학술지에 게재를 위해 제출할 예정이다.

이덕규 2022.11.03
글로벌

CSL 시퀴러스, mRNA 백신 플랫폼 활용 맞손

미국 뉴저지州 서밋에 소재한 CSL 시퀴러스社(CSL Seqirus)는 호주의 글로벌 생명공학기업 CSL 리미티드社의 백신 부문 자회사이다. CSL 시퀴러스社가 미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 RNA 기반 의약품‧백신 전문 생명공학기업 악튜러스 테라퓨틱스 홀딩스社(Arcturus Therapeutics Holdings)와 제휴 및 라이센스 합의계약을 체결했다고 1일 공표해 관심을 모으고 있다. 현재 악튜러스 테라퓨틱스 측이 후기단계의 개발을 진행 중인 자가증식(self-amplifying) mRNA(sa-mRNA) 백신 플랫폼 기술에 대한 접근성을 확보하기 위해 CSL 시퀴러스가 손을 잡은 것이기 때문. 악튜러스 테라퓨틱스社는 차세대 mRNA 백신의 개발을 진행하고 있는 생명공학사이다. 악튜러스 테라퓨틱스 측이 개발한 ‘코로나19’ 백신 후보물질은 최근 공개된 대규모 임상 3상 효능시험 결과가 일차적‧이차적 시험목표를 충족한 것으로 나타나면서 ‘코로나19’ 감염과 중증을 예방했을 뿐 아니라 양호한 안전성‧내약성 프로필을 내보였다. CSL 리미티드社의 폴 맥켄지 최고 운영책임자는 “이번 합의에 힘입어 제휴업체와 함께 우리의 차세대 mRNA 프로그램을 강화할 수 있는 고무적인 기회를 확보하게 됐다”면서 “덕분에 우리의 mRNA 여정이 한층 더 가속화될 수 있을 것”이라는 말로 기대감을 드러냈다. CSL 시퀴러스社의 스티브 말로 대표는 “중요한 것은 이번 합의가 효능이 향상된 인플루엔자 백신을 개발‧발매하고, 다중 병원체(multi-pathogen) 판데믹 준비태세를 확립해 공공보건을 한 단계 끌어올리고자 하는 우리의 장기적인 목표를 향해 한 걸음 더 다가섰음을 의미한다는 점”이라는 말로 의의를 강조했다. 양사의 합의는 또한 세계 각국의 의료인들과 정부에 차별화된 대안으로 ‘코로나19’ 부스터 백신을 공급할 수 있는 길을 터주는 것이라고 덧붙이기도 했다. CSL 시퀴러스는 인플루엔자 예방 분야의 글로벌 리더기업 가운데 한곳으로 인플루엔자 백신 제품들을 선보이면서 오랜 기간에 걸쳐 유산을 쌓아올려온 곳이다. 이와 함께 백신 연구와 임상개발 분야에서 확고한 연구‧개발 역량을 보유한 기업으로 전략적인 투자를 진행하고 있다. 현재 CSL 시퀴러스는 미국, 영국 및 호주 등에 글로벌 제조 네트워크를 갖춘 가운데 인플로엔자 백신을 생산하고 있다. CSL 시퀴러스 측은 미국 매사추세츠州 월덤에 새로운 제조시설을 구축하기 위한 투자를 진행 중인데, 이곳은 자가증식 mRNA 기술 플랫폼에 초점이 맞춰진 자사의 연구‧개발 포트폴리오를 지원하게 될 예정이다. 이곳 시설은 또한 현재와 미래의 백신 설계, 산‧학 협력 등을 진행하면서 CSL 시퀴러스의 연구‧개발 중심기지 역할을 맡게 된다. CSL 리미티드社의 빌 메자노트 연구‧개발 대표 겸 최고 의학책임자는 “차세대 mRNA와 관련해서 성사된 양사의 제휴가 공공보건과 환자들에게 유익성을 제공해 줄 파격적인 혁신을 부단하게 추구하고 있는 우리의 행보를 방증하는 또 다른 사례의 하나”라면서 “우리는 악튜러스 테라퓨틱스 측과 긴밀하게 협력해 인플루엔자 백신의 미래를 열어 나갈 것”이라고 다짐했다. 기존의 과학적‧전략적 플랫폼을 활용해 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 계절성 및 판데믹 호흡기 바이러스들을 표적으로 하는 백신의 개발‧발매를 진행할 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2022.11.03
글로벌

시오노기, 의료기기 개발업체 LIFESCAPES와 제휴

일본 시오노기 제약은 브레인 머신 인터페이스(BMI) 기술을 활용한 의료기기를 개발하는 일본 스타트업 기업 ‘LIFESCAPES’와 자본제휴를 한다고 발표했다. LIFESCAPES는 BMI 기술에 강점을 갖고 중증 뇌졸중 환자의 운동기능 회복을 목적으로 하는 의료기기를 개발하고 있는 기업이다. 계약에 따라 시오노기는 약 1억엔을 출자하며, LIFESCAPES의 사업성장을 위해 시오노기의 중추신경영역의 창약력과 네트워크를 통해 지원할 계획이다. 뇌졸중은 생명을 건진 경우에도 심각한 운동장애를 남기는 경우가 많아 장기간의 간병이 필요할 수도 있다. 현재 중증 운동장애는 효과적인 치료법이 존재하지 않아 의학적 수요가 높은 질환이 되고 있다. LIFESCAPES는 BMI기술을 활용한 재활을 반복하여 뇌와 마비 부위를 연결하는 신경회로의 재구축을 촉진함으로서 환자 의지로 마비된 손을 다시 움직일 수 있도록 하는 것을 목표하고 있다. 시오노기는 중기경영계획 ‘STS 2030’에서 ‘새로운 플랫폼으로 헬스케어의 미래를 창출한다’는 비전을 내걸고 사회에 필요한 ‘HaaS 기업’으로 트랜스폼해 나갈 것을 선언했다. 제약기업으로서 강점을 이어나가는 동시에 다양한 파트너와 협업을 통해 미병에서 예후에 이르는 헬스케어 서비스를 구현하는 토탈케어의 구축을 계획하고 있다.

최선례 2022.11.03
글로벌

바이엘, ‘네비도’ 4.95억 유로 매각절차 마침표

독일 제약기업 그뤼넨탈社(Grünenthal GmbH)는 바이엘社로부터 남성 성선(性腺) 기능저하증 치료제 ‘네비도’(테스토스테론 운데카노에이트)를 4억9,500만 유로의 조건에 인수하는 절차를 마무리지였다고 2일 공표했다. 양사는 압서 지난 7월 ‘네비도’ 및 관련 브랜드 제품들을 최대 5억 유로의 조건에 그뤼넨탈 측이 인수키로 합의한 바 있다. 당시 양사는 공정경쟁당국의 허가를 포함해 관행적인 절차의 충족을 거쳐 연내에 인수‧인계절차가 종결될 수 있을 것으로 예측했었다. 테스토스테론 결핍을 치료하는 유일한 장기지속형 주사제인 ‘네비도’는 대중적인 인지도가 높은 제품의 하나로 자리매김해 왔다. 그뤼넨탈社의 가브리엘 베르치 회장은 “테스토스테론 결핍이 50세 이상의 남성 6명당 1명 꼴로 영향을 미치면서 심대한 부담요인으로 손꼽히고 있다”면서 “합의계약이 마무리된 만큼 우리는 이처럼 유의미한 치료제가 세계 각국에서 보다 많은 수의 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다. ‘네비도’는 전 세계 80여개국에서 허가를 취득하고 성공적으로 발매되어 왔다. 현재 ‘네비도’에 적용되고 있는 특허는 EU에서 오는 2024년 3월, 미국에서는 오는 2027년 5월까지 유효하다. 무엇보다 ‘네비도’는 남성 성선 기능저하증 치료제 분야의 리딩 브랜드로 손꼽히고 있다. 견고하게 확보된 장기자료를 통해 안전성과 효능 프로필이 탄탄하게 입증된 제품이기도 하다. ‘네비도’와 관련한 양사의 합의는 그뤼넨탈 측이 성사시킨 회사 역사상 두 번째로 규모가 큰 인수사례이다. 이를 통해 그뤼넨탈 측은 자사의 핵심적인 치료영역인 통증 분야에서 연구‧개발 프로젝트들에 투자해 매출 창출원을 강화한다는 전략에 한층 더 힘을 실을 수 있게 됐다. 인수절차가 마무리됨에 따라 그뤼넨탈 측은 유럽 및 중남미 대부분의 지역에서 발매‧공급을 곧바로 개시할 예정이다. 기타지역 시장에서는 인수절차가 마침표를 찍을 때까지 한시적으로 바이엘 측이 그뤼넨탈 측을 대신해 발매를 계속 맡기로 했다. 한편 ‘네비도’의 인수는 최근 그뤼넨탈 측이 진행하고 있는 일련의 인수합의 사례들 가운데 하나이다. 최근들어 그뤼넨탈 측은 고콜레스테롤혈증 치료제 ‘크레스토’(로수바스타틴)와 위산 관련질환 치료제 ‘넥시움’(에스오메프라졸)의 유럽시장 전권, 위산 관련질환 치료제 ‘비모보’(에스오메프라졸+나프록센)의 글로벌 마켓 전권(미국‧일본 제외), 신경병증성 통증 치료제 ‘큐텐자’(Qutenza: 캡사이신)의 글로벌 마켓 전권 및 편두통 치료제 ‘조믹’(졸미트립탄)의 글로벌 마켓 전권(일본 제외) 등을 잇따라 인수한 바 있다. 스위스 생명공학기업 메스텍스社(Mestex AG)를 지난해 인수하면서 무릎 골관절염 관련 통증 치료용 관절 내 주사제 레지니페라톡신(resiniferatoxin) 등을 넘겨받기도 했다. 지난 수 년 동안 그뤼넨탈 측은 성공적인 인수‧합병을 진행하기 위해 20억 유로 이상을 아낌없이 투자했다.

이덕규 2022.11.03
글로벌

킷세이, 자궁근종약 ‘린자골릭스’ 대만기업에 도출

일본 킷세이약품공업은 자사 창제의 자근근종약 ‘린자골릭스(linzagolix)’를 대만 기업 ‘신모사(Synmosa Biopharma Corporation)’에 도출하는 계약을 체결했다고 2일 발표했다. 이 계약에 기초하여 킷세이는 신모사에 ‘린자골릭스’의 대만 독점적 개발권 및 판매권을 허용하며, 계약일시금, 개발 진척에 따른 마일스톤 및 제품판매에 대한 로열티를 수령하게 된다. ‘린자골릭스’는 1일 1회 경구용 생식샘자극호르몬방출호르몬(GnRH) 수용체 길항제이다. 뇌하수체에 존재하는 GnRH수용체에서 GnRH와 길항하여 생식샘 자극 호르몬인 고나도트로핀 분비를 억제함으로써 난소에서 에스트로겐 생산을 저하시키고 자궁근종 및 자궁내막증의 각 증상을 개선한다. 일본에서는 킷세이가 자궁근종을 대상으로 3상 임상시험을 실시하고 있으며, 유럽에서는 올해 6월 자궁근종 적응증으로 판매승인을 취득했다. 중국에서는 킷세이약품이 중국에서의 독점적 개발·판매권을 허가한 바이오제뉴인이 임상시험을 준비하고 있다.

최선례 2022.11.03
글로벌

메나리니 ‘넥스포비오’ EU서 골수섬유증 ‘희귀藥’

이탈리아 메나리니 그룹 및 미국 매사추세츠州 뉴턴 소재 동종계열 핵 수송 저해제‧항암제 개발 전문 제약기업 카리오팜 테라퓨틱스社(Karyopharm Therapeutics)는 다발성 골수종 치료제 ‘넥스포비오’(Nexpovio: 셀리넥소)가 EU 집행위원회에 의해 골수섬유증 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 지난달 31일 공표했다. 미국에서는 앞서 2019년 7월 ‘엑스포비오’(Xpovio) 제품명으로 가속승인을 취득했던 셀리넥소는 지난 5월 FDA로부터 골수섬유증 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있다. 동종계열 최초 XP01 저해제의 일종인 ‘넥스포비오’는 현재 카리오팜 테라퓨틱스 측이 치료를 진행한 전력이 있는 골수섬유증 환자들을 위한 단독요법제, 그리고 치료전력이 없는 골수섬유증 환자들을 위해 ‘자카비’(룩솔리티닙)와 병용하는 요법제로 개발을 진행 중이다. 양사는 지난해 12월 독점적 라이센스 제휴계약을 체결하면서 메나리니 측이 유럽경제지역(EEA), 영국, 스위스, 舊 소련권 독립국가연합(CIS) 회원국, 터키 및 중남미 지역에서 ‘넥스포비오’의 발매를 진행할 수 있는 전권을 확보한 바 있다. 유럽시장에서 ‘넥스포비오’의 발매활동은 미국 뉴욕에 소재한 메나리니 그룹의 자회사 스템라인 테라퓨틱스社(Stemline Therapeutics B.V.)가 맡고 있다. 카리오팜 테라퓨틱스社의 레쉬마 랑그왈라 최고 의학책임자는 “골수섬유증 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 ‘넥스포비오’가 지정된 것을 대단히 기쁘게 생각한다”면서 “앞서 FDA에 의해 ‘희귀의약품’ 지정이 이루어진 데 이어 EU 집행위의 결정이 나온 것은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 파괴적인 증상에 대응해 ‘넥스포비오’와 같이 새로운 작용기전을 나타내는 치료제의 가치가 인정받은 것”이라고 말했다. 메나리니 그룹의 올리비아 델 푸에르토 종양학 의학업무-유럽‧중동‧아프리카지역 담당대표는 “골수섬유증이 골수에서 발생하는 난치성의 복잡한 질환인 데다 치료대안 선택의 폭이 제한적인 형편”이라면서 “우리는 카리오팜 테라퓨틱스 측과 제휴하면서 새로운 치료대안을 환자들에게 제공하기 위해 사세를 집중해 나갈 것”이라고 말했다. 푸에르토 대표는 뒤이어 “긍정적인 시험결과가 나오고 허가를 취득할 경우 ‘넥스포비오’가 유럽 내 골수섬유증 환자들에게서 나타낼 잠재력에 무척 고무되어 있다”고 덧붙였다.

이덕규 2022.11.03
글로벌

글락소 RSV 백신 후보물질 FDA ‘신속심사’ 지정

글락소스미스클라인社는 고령자용 호흡기 세포융합 바이러스(RSV) 백신 후보물질의 허가신청 건이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 2일 공표했다. 이 백신 후보물질은 허가를 취득할 경우 호흡기 세포융합 바이러스 감염에 의한 중증을 치료 또는 예방하는 데 나타내는 효능과 안전성을 크게 개선해 줄 수 있을 전망이다. 특히 ‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 FDA의 심사기간이 4개월 정도까지 단축될 수 있을 것으로 보인다. 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 5월 3일까지 이 백신 후보물질의 승인 여부에 대한 FDA의 결론이 도출될 수 있을 것으로 기대된다는 의미이다. 또한 이 백신 후보물질이 허가를 취득하면 60세 이상의 고령층 성인들에게서 호흡기 세포융합 바이러스 감염에 의한 하기도 감염증(또는 하부 호흡기 질환)을 예방하는 최초의 백신으로 자리매김하면서 활발하게 사용될 수 있는 잠재력을 내포하고 있다는 지적이다. 앞서 이 호흡기 세포융합 바이러스 백신 후보물질은 지난달 28일 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 허가신청 건이 접수된 바 있다. 고령층 성인들은 노화로 인한 면역력 감퇴와 기저질환 등으로 인해 중증으로 진행될 위험성이 높은 것으로 사료되고 있다. 실제로 호흡기 세포융합 바이러스는 만성 폐쇄성 폐질환(COPD), 천식 및 만성 심부전 등의 증상들을 악화시킬 수 있는 데다 폐렴, 입원 및 사망 등 위중한 결과로 이어질 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다. 글락소스미스클라인 측은 본임상 3상 ‘AReSVi-006 시험’을 대상으로 사전에 정한 중간분석을 진행한 후 이로부터 도출된 긍정적인 자료를 근거로 FDA에 허가신청서를 제출했던 것이다. 중간분석을 진행한 결과를 보면 이 백신 후보물질은 60세 이상의 성인들에게서 호흡기 세포융합 바이러스에 의한 하기도 감염증(LRTD)을 예방하는 데 전체적으로 높은 효능을 나타냈음이 입증됐다. 이 백신 후보물질은 아울러 양호한 내약성과 함께 호의적인 안전성 프로필을 내보였다. 가장 빈도높게 관찰된 부작용을 보면 주사부위 통증, 피로, 근육통 및 두통 정도가 수반된 것으로 보고됐다. 이와 함께 70~79세 연령대 성인들과 기저질환을 나타내는 성인환자들, 호흡기 세포융합 바이러스 A형 및 B형 균주들에 걸쳐 중증 하기도 감염증을 예방하는 데 일관되고 높은 백신의 효능이 관찰됐다. 글락소스미스클라인의 고령자용 호흡기 세포융합 바이러스 백신 후보물질이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 것은 앞서 EMA 및 일본 후생노동성이 허가신청 건을 접수한 이후 3번째로 도출된 성과이다. 이 고령자용 호흡기 세포융합 바이러스 백신 후보물질은 재조합 하부단위 융합 前 호흡기 세포융합 바이러스 F 당단백질 항원(RSVPreF3)과 글락소스미스클라인 측이 독자보유한 ‘AS01E’ 항원보강제를 내포하고 있다. 현재까지 고령자용 호흡기 세포융합 바이러스 감염증 예방 용도로 허가를 취득한 백신은 전 세계적으로도 전무한 것이 현실이다.

이덕규 2022.11.03
글로벌

화이자, 3/4분기 매출실적 6% 감소 226.4억弗

화이자社가 226억3,800만 달러의 실적을 올려 전년도 같은 분기에 비해 6% 소폭 감소한 가운데 순이익은 86억800만 달러로 6% 향상되었음이 눈에 띄는 3/4분기 경영성적표를 1일 공개했다. 이에 따르면 화이자는 ‘코로나19’ 백신 ‘코미나티’와 ‘코로나19’ 치료용 항바이러스제 ‘팍스로비드’(니르마트렐비르+리토나비르)를 제외할 경우 매출이 사실상 2% 성장한 것으로 나타난 가운데 한 주당 1.51달러로 6% 향상된 주당순이익을 기록한 것으로 분석됐다. 앨버트 불라 회장은 “차후 1년 6개월여 동안 우리는 최대 19건의 신약 또는 적응증 추가를 승인받고 시장에 선보일 수 있게 될 것으로 예상하고 있다”면서 “호흡기 세포융합 바이러스(RSV) 백신 후보물질, 폐렴구균 백신 ‘프리베나 20’, 항암제 ‘탈제나’(Talzenna: 탈라조파립)와 ‘엑스탄디’(엔잘루타마이드)의 전이성 거세 저항성 전립선암 치료 병용요법, 5價 수막구균성 질환 감염증 백신 후보물질 등이 허가를 취득하면 오는 2025년까지는 말할 것도 없고 그 이후로도 성장동력 역할을 할 수 있을 것”이라는 말로 기대감을 표시했다. 이날 공개된 3/4분기 경영실적을 치료제 부문별로 살펴보면 프라이머리 케어 부문이 5% 줄어든 158억4,600만 달러를 기록했고, 스페셜티 케어 부문도 9% 줄어든 34억400만 달러의 매출액을 올린 것으로 집계됐다. 이에 비해 항암제 부문 30억7,000만 달러로 전년도 같은 분기와 대동소이한 실적을 내보였다. 제품별 실적을 보면 항응고제 ‘엘리퀴스’(에픽사반)가 14억6,400만 달러로 9% 증가한 실적을 내보인 가운데 폐렴구균 백신 ‘프리베나’는 16억700만 달러로 11% 성장했음이 눈에 띄었다. 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 치료제 ‘빈다켈’(타파미디스 메글루민염) 또한 6억200만 달러로 20% 급증한 실적을 과시했고, 전립선암 치료제 ‘엑스탄디’(엔잘루타마이드)는 3억2,000만 달러로 3% 소폭 향상됐다. 항암제 ‘아바스틴’(베바시주맙)의 바이오시밀러 제형인 ‘자이라베브’(Zirabev: 베바시주맙-bvzr)는 1억4,600만 달러로 52% 껑충 뛰어올라 주목할 만해 보였고, 혈액암 치료제 ‘보술리프’(보수티닙)는 1억4,100만 달러로 4% 늘어난 실적을 나타냈다. 항암제 ‘잴코리’(크리조티닙)가 1억1,800만 달러로 1% 오른 실적을 보였고, 폐암 치료제 ‘로브레나’(Lorbrena: 로라티닙)는 9,900만 달러로 48% 크게 늘어난 매출이 눈길을 끌었다. 항생제 ‘지스로맥스’(아지스로마이신)는 7,100만 달러로 7% 준수한 오름세를 보였다. ‘코로나19’ 치료용 항바이러스제 ‘팍스로비드’(니르마트렐비르+리토나비르)의 경우 75억1,400만 달러로 전체적인 실적을 끌어올리는 견인차 역할을 했다. 반면 ‘코로나19’ 백신 ‘코미나티’는 44억200만 달러에 그치면서 66% 주저 앉았고, 호르몬 대체요법제 ‘프레마린’(결합형 에스트로겐)도 1억1,000만 달러로 26% 뒷걸음했다. 류머티스 관절염 치료제 중에서는 ‘젤잔즈’(토파시티닙)가 5억200만 달러로 18%, ‘엔브렐’(에타너셉트)이 2억3,000만 달러로 19% 마이너스 성장률을 기록했다. 항균제 ‘설페라존’(세포페라존+설박탐)이 1억7,800만 달러로 2%, 류머티스 관절염 치료제 ‘레미케이드’(인플릭시맙)의 바이오시밀러 제형인 ‘인플렉트라’(또는 ‘램시마’: 인플릭시맙-dyyb)가 1억3,100만 달러로 24% 하락한 실적을 보였다. 혈우병 치료제 ‘베네픽스’(재조합 응고인자 Ⅸ)와 성장호르몬제 ‘지노트로핀’(rDNA 유래 소마트로핀)이 9,900만 달러로 4% 줄어든 실적을 기록했고, 복합 항생제 '자비세프타'(Zavicefta: 세프타지딤+아비박탐)는 9,800만 달러에 그쳐 9% 뒷걸음질했다. 성장호르몬제 ‘지노트로핀’(rDNA 유래 소마트로핀)도 9,000만 달러로 5% 하락했고, 부신 호르몬제 ‘메드롤’(메칠 프레드니솔론)은 7,900만 달러로 실적이 27% 크게 줄어드는 부진을 보였다. 유방암 치료제 ‘입랜스’(팔보시클립)가 12억8,300만 달러로 7%, 신장암 치료제 ‘인라이타’(악시티닙)가 2억5,200만 달러로 1% 고개를 떨궜다. 항암제 및 류머티스 관절염 치료제 ‘맙테라’(또는 ‘리툭산’: 리툭시맙)의 바이오시밀러인 제형 ‘룩시엔스’(Ruxience: 리툭시맙-pvvr)는 1억2,000만 달러로 3% 줄어들었고, 빈혈 치료제 ‘에포젠’ 및 ‘프로크리트’(에포에틴 α)의 바이오시밀러 제형인 ‘레타크리트’(Retacrit: 에포에틴 α-epbx) 역시 8,700만 달러로 21% 떨어진 매출액을 나타냈다. 항암제 ‘수텐’(수니티닙)도 7,500만 달러로 47% 크게 줄어든 실적을 보였고, 세균 감염 치료용 복합 항생제 '자비세프타'(Zavicefta: 세프타지딤+아비박탐)는 9,800만 달러로 9% 실적이 감소한 것으로 나타났다. 화이자 측은 2022 회계연도 전체의 매출 예상치를 995억~1,020억 달러 수준으로 제시해 앞서 지난 7월 제시했던 980억~1,020억 달러에 비해 소폭 하향조정했다. ‘코미나티’의 경우 20억 달러 상당의 매출을 추가로 올리면서 340억 달러 규모에 도달할 수 있을 것으로 내다봤다. ‘팍스로비드’ 또한 220억 달러 상당의 실적을 올릴 수 있을 것으로 예측했다. 주당순이익은 한 주당 6.40~6.50달러대로 제시해 당초 예측했던 한 주당 6.30~6.45달러에 비해 소폭 상향조정했다.

이덕규 2022.11.02
글로벌

일라이 릴리, 3/4분기 매출 69.4억弗 소폭상승

일라이 릴리社가 지난해 같은 분기에 비해 2% 소폭 증가한 69억4,160만 달러의 실적을 올리면서 31% 크게 향상된 14억5,170만 달러의 순이익을 기록한 것으로 나타난 3/4분기 경영실적을 1일 공개했다. 이에 따르면 ‘코로나19’ 중화항체를 제외하고 3/4분기 매출성장을 견인한 제품들로 유방암 치료제 ‘버제니오’(아베마시클립), 항당뇨제들인 ‘트루리시티’(둘라글루타이드), ‘마운자로’(Mounjaro: 티어제파타이드) 및 ‘자디앙’(엠파글리플로진), 건선 치료제 ‘탈츠’(익세키주맙), 편두통 치료제 ‘앰겔러티’(갈카네주맙), 항암제 ‘레테브모’(Retevmo: 셀퍼카티닙) 및 ‘사이람자’(라무시루맙), 면역 항암제 ‘티비트’(신틸리맙), 류머티스 관절염 치료제 ‘올루미언트’(바리시티닙) 등을 꼽아볼 만해 보였다. 이 제품들은 매출액이 19% 증가한 가운데 일라이 릴리의 3/4분기 전체 실적에서 70%의 비중을 점유한 것으로 집계됐다. 특히 지난 5월 FDA의 허가를 취득했던 새로운 항당뇨제 ‘마운자로’(티어제파타이드)의 경우 3/4분기에 미국시장에서만 9,730만 달러의 실적을 올리면서 퀄리티스타트를 끊어 미래에 대한 기대치를 끌어올리게 했다. 하지만 달러 강세와 인슐린 제제들의 약가인하, 항암제들의 제네릭 시장잠식 등은 3/4분기 매출증가세를 상쇄한 요인들로 작용했음이 눈에 띄었다. 데이비드 A. 리크스 회장은 “치료제 영역별 포트폴리오의 파이프라인 진전과 핵심제품들의 지속적인 성장, 그리고 최근 발매된 항당뇨제 신약 ‘마운자로’의 인상적인 시장 조기안착 등에 힘입어 다시 한번 탄탄한 분기실적을 내놓을 수 있게 됐다”면서 “내년 말까지 4개 신약이 추가로 발매될 수 있을 것으로 기대되는 데다 ‘마운자로’ 또한 중요한 내용의 적응증 추가가 예상되는 만큼 일라이 릴리는 연구‧개발에 아낌없는 투자를 지속하면서 최고의 인력을 영입하고, 연구혁신을 거듭해 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응해 나갈 것”이라고 말했다. 이날 공개된 3/4분기 실적을 지역별로 살펴보면 일라이 릴리는 미국시장에서 11% 늘어난 44억2,00만 달러의 매출액을 창출한 반면 미국을 제외한 글로벌 마켓에서는 9% 감소한 25억2,000만 달러를 기록하는 데 그친 것으로 집계됐다. 제품별 실적을 보면 항당뇨제 ‘트루리시티’(둘라글루타이드)가 18억5,040만 달러의 실적으로 16%의 성장률을 기록하면서 대표품목의 위상을 확고히 했다. 건선 치료제 ‘탈츠’(익세키주맙)가 6억7,990만 달러로 15% 올라선 가운데 유방암 치료제 ‘버제니오’(아베마시클립)는 6억1,770만 달러로 84% 껑충 뛰어올라 돋보였다. 항당뇨제 ‘자디앙’(엠파글리플로진) 또한 5억7,330만 달러로 47% 급성장했고, 편두통 치료제 ‘앰겔러티’(갈카네주맙) 역시 1억6,850만 달러로 20% 성장하는 오름세를 내보였다. 항암제 ‘레테브모’(Retevmo: 셀퍼카티닙)는 4,050만 달러로 21% 크게 향상된 실적을 기록했다. ‘코로나19’ 중화항체들인 밤라니비맙, 밤라니비맙+에테세비맙, 벱텔로비맙 등은 총 3억8,660만 달러의 실적으로 78% 고속성장하면서 눈길을 끌었다. 새로운 항당뇨제 ‘마운자로’(티어제파타이드)가 1억8,730만 달러로 괄목할 만한 첫 출발을 알렸고, 기존의 항당뇨제 ‘베이사글라’(인슐린 글라진 주사제)는 1억9,300만 달러로 제로 성장률을 기록했다. 반면 인슐린 제제 중에서는 ‘휴마로그’(인슐린 리스프로)가 4억4,700만 달러로 29%, ‘휴물린’(휴먼 인슐린)이 2억3,820만 달러로 17% 줄어든 실적을 내보였고, 항암제 ‘사이람자’(라무시루맙) 또한 2억3,210만 달러로 8% 뒷걸음한 것으로 나타났다. 또 다른 항암제 ‘알림타’(페메트렉시드)의 경우 1억1,940만 달러의 실적에 그치면서 74%나 급감해 제네릭 제형들의 공세에 기인한 감소폭이 크게 나타났고, 류머티스 관절염 치료제 ‘올루미언트’(바리시티닙)마저 1억8,290만 달러의 실적으로 55% 크게 하락한 매출액을 기록해 눈길을 끌었다. ‘올루미언트’의 매출액이 이처럼 급감한 것은 항바이러스제 ‘베클루리’(렘데시비르)와 병용하는 요법의 사용이 미국 뿐 아니라 세계 각국에서 크게 줄어든 데다 달러 강세로 인한 환율의 영향까지 여파를 미쳤기 때문으로 분석됐다. 골다공증 치료제 ‘포르테오’(테리파라타이드)가 1억7,710만 달러로 12%, 면역 항암제 ‘티비트’(신틸리맙)는 7,680만 달러로 39% 마이너스 성장률을 감추지 못했다. 이날 일라이 릴리 측은 2022 회계연도 전체적으로 보면 285억~290억 달러대 매출액을 올리고, 전년도에 비해 6~9% 향상된 한 주당 6.50~6.65달러 안팎의 주당순이익을 기록할 수 있을 것으로 전망했다.

이덕규 2022.11.02
글로벌

日 모더나, 오미크론주BA.4-5 대응 백신 특례승인

일본 후생노동성은 1일 모더나 재팬의 오미크론주 BA.4-5 대응 코로나19 백신 ‘스파이크백스 근주’를 특례승인했다. 이 백신은 10월 31일 약식심·의약품 제2부회에서 특례승인이 허가되어 1일 후생노동성이 승인했다. 이 백신은 기원주와 오미크론주 BA.4-5에 대응하는 mRNA를 각각 25㎍ 포함한 추가접종용 2가 백신으로 18세 이상을 대상으로 하며, 접종 간격은 ‘전회 접종으로부터 적어도 3개월이 경과한 후’이다. 일본내 유통은 특례 임시접종의 형식 하에 당분간 다케다가 담당한다.

최선례 2022.11.02
글로벌

오노약품 스위스사와 암면역 항체의약 개발 제휴

일본 오노약품공업은 1일 스위스의 메모 테라퓨틱스(Memo Therapeutics, MTx)와 암면역 영역에서 항체의약 창제를 목표로 하는 제휴 계약을 체결했다고 발표했다. MTx는 마이크로 유체 단일세포 클로닝과 스크리닝 기술을 사용한 항체 창제 플랫폼을 갖고 있다. 이번 계약에 따라 오노는 창약제휴로 창제되는 항체의약품 후보의 지적재산 및 전세계 독점적 개발·상업화 권리를 취득하게 되며, 그 대가로 MTx에 계약일시금, 제휴 기간 중 연구자금, 임상개발 및 판매진행에 따른 마일스톤 및 출시 후 매출액에 따른 로열티를 지불하게 된다. 오노의 이사 겸 전무집행임원 연구본부장인 타카노 쥬이치 씨는 ‘제휴를 통해서 MTx의 항체과학팀과 협동할 수 있기를 기대하고 있다. 이번 제휴로 생성된 항체의약품 후보가 암면역 영역에서 환자치료에 도움이 되는 의약품 포트폴리오에 추가되기를 기대한다’고 말했다.

최선례 2022.11.02
글로벌

‘코로나19’ 새 폼페병 치료제 개발에도 악영향

미국 뉴저지州 크랜버리에 소재한 희귀질환 치료제 연구‧개발 전문 제약기업 애미커스 테라퓨틱스社(Amicus Therapeutics)는 폼페병 치료제 ‘AT-GAA’의 허가신청 건과 관련, FDA가 결정 유예를 통보해 왔다고 지난달 28일 공표했다. 이날 애미커스 테라퓨틱스 측에 따르면 FDA는 ‘코로나19’로 인한 여행제한에 발목이 잡혀 심사를 진행하는 동안 필요한 중국 장수성(江蘇省) 우시(無錫)에 소재한 생물학적 제제 제조공장에 대한 현장실사를 진행할 수 없다는 사유로 결정 유예를 통보해 온 것이다. FDA가 제조시설에 대한 현장실사를 마칠 수 있을 때까지 허가신청 건에 대한 결정을 유예키로 했다는 것. 그럼에도 불구, 이날 애미커스 테라퓨틱스 측은 FDA가 ‘AT-GAA’를 구성하는 시파글루코시다제 α(cipaglucosidase α)에 대한 생물의약품 허가신청 건과 미글루스타트(miglustat)에 대한 신약 허가신청 건을 승인할 것이라는 변함없는 기대감을 감추지 않았다. 실제로 애미커스 테라퓨틱스 측에 따르면 FDA는 결정 유예를 통보해 오면서 유일한 사유로 제조시설에 대한 현장실사를 마칠 수 없는 상황이라는 점을 언급했다. 다만 FDA는 결정 유예를 통보해 오면서 중국 내 공공보건 상황과 여행 제한조치를 지속적으로 모니터링하고 있는 가운데 구체적인 예상일자는 지정하지 않았다고 애미커스 테라퓨틱스 측은 설명했다. 그러면서 애미커스 테라퓨틱스 측은 허가 前 실사계획을 위한 계획성안과 실행계획을 마련하기 위해 FDA와 활발한 협력을 진행하고 있다고 덧붙였다. 현재 FDA의 지침은 ‘코로나19’ 판데믹 상황이 이어지는 동안 허가 前 실사와 관련해서 제조시설 현장실사를 필요로 하지만, 결함이 확인되지 않은 데다 신청내용이 허가요건을 충족하고 있더라도 여행제한 조치로 인해 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거한 목표시점까지 실사를 마칠 수 없을 경우 임박한 결정을 유예할 수 있도록 하고 있다. 애미커스 테라퓨틱스社의 브래들리 캠벨 대표는 “우리는 미국에서 ‘AT-GAA’가 허가를 취득하는 데 필요한 절차를 밟는 과정에서 한 보를 뒷걸음했다”면서 “우리는 ‘AT-GAA’의 허가취득이 조건이 아니라 단지 시기상의 문제일 뿐이라는 믿음을 변함없이 갖고 잇는 만큼 FDA가 승인을 결정하는 데 필요한 최종 제조시설 현장실사를 마칠 수 있도록 뒷받침하기 위해 긴급한 지원을 아끼지 않을 것”이라고 말했다. 이를 통해 미국 내 폼페병 환자들에게 새롭고 중요한 치료대안이 하루빨리 공급될 수 있도록 하겠다는 것. 캠벨 대표는 뒤이어 “EU에서는 심사가 원활하게 진행되고 있어 약물사용자문위원회(CHMP)가 연내에 의견을 제시할 수 있을 것으로 기대하고 있다”며 전폭적인 환영의 뜻을 표시한 뒤 “우리는 세계 각국의 폼페병 환자들에게 ‘AT-GAA’가 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다. FDA는 임상 1/2상 시험에서 도출된 효능결과를 근거로 앞서 ‘AT-GAA’를 후기 발병형 폼페병 환자들을 위한 ‘혁신 치료제’로 지정한 바 있다. EU의 경우 허가 前 실사를 필요로 하지 않는 가운데 심사절차가 궤도 위를 순항 중이어서 CHMP가 연말 이전에 허가권고 유무에 대한 의견을 내놓을 수 있을 전망이다.

이덕규 2022.11.02
글로벌

FDA, 길리어드 D형 간염 치료제 허가신청 반려

길리어드 사이언스社는 성인 만성 D형 간염(HDV) 및 대상성(代償性) 간질환 치료를 위한 진입 저해제(entry-inhibitor)로 개발을 진행해 왔던 불레비르타이드(bulevirtide)의 허가신청 건과 관련, FDA가 반려를 통보해 왔다고 지난달 27일 공표했다. 앞서 길리어드 사이언스 측은 지난해 11월 동종계열 최초 항바이러스제 후보물질 불레비르타이드의 허가신청서를 FDA에 제출한 바 있다. 이날 길리어드 사이언스 측에 따르면 FDA는 허가신청 반려를 통보하면서 불레비르타이드의 제조 및 공급과 관련한 우려사항들을 지적했다. 하지만 불레비르타이드의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 새로운 임상시험을 진행토록 요구하지는 않았다고 길리어드 사이언스 측은 설명했다. 현재까지 미국에서 D형 간염 치료제로 허가를 취득한 치료제는 전무한 형편이다. 길리어드 사이언스社의 머대드 파시 최고 의학책임자는 “FDA의 통보내용이 실망스럽지만, 불레비르타이드가 미국 내 D형 간염 환자들에게 제공해 줄 수 있을 것으로 보이는 유익성에 대한 우리의 확신은 변함이 없다”면서 “오늘 소식에도 현재까지 일련의 임상시험에서 관찰된 효능 및 안전성 프로필이 변경되지는 않을 것”이라고 강조했다. 그는 뒤이어 “길리어드 사이언스는 FDA과 적극적인(active) 협의를 지속해 빠른 시일 내에 미국 내 D형 간염 환자들에게 불레비르타이드가 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다. 길리어드 사이언스는 지난 2020년 12월 독일 생명공학기업 MYR GmbH社를 인수하면서 불레비르타이드를 확보한 이래 제조공정을 개선하는 데 힘을 기울여 왔다. 이에 따라 길리어드 사이언스 측은 FDA와 제조‧공급 개선에 대한 협의를 지속적으로 진행해 나간다는 방침이다. 델타 간염 바이러스 감염증으로도 불리는 만성 C형 간염은 예후가 취약한 데다 사망률이 높아 바이러스성 간염들 가운데 가장 중증을 나타내는 것으로 알려져 있다. 이 때문에 현재 미국에서 D형 간염 치료대안을 필요로 하는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 것이 현실이다. 앞서 불레비르타이드는 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’ 및 ‘희귀의약품’으로 지정됐다. 불레비르타이드는 아직까지 FDA의 허가를 취득하지 못한 반면 유럽경제지역(EEA)과 영국에서는 지난 2020년 ‘헵클루덱스’(Hepcludex) 제품명으로 조건부 허가를 취득한 상태이다.

이덕규 2022.11.02

	개인정보 수집 · 이용에 관한 사항 (필수)

	- 개인정보 이용 목적 : 콘텐츠 발송 - 개인정보 수집 항목 : 받는분 이메일, 보내는 분 이름, 이메일 정보 - 개인정보 보유 및 이용 기간 : 이메일 발송 후 1일내 파기

받는 사람 이메일	* 받는 사람이 여러사람일 경우 Enter를 사용하시면 됩니다. * (최대 5명까지 가능)
보낼 메세지 (선택사항)