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사노피 다발성 경화증 치료제 FDA ‘신속심사’

사노피社는 경구용, 뇌 투과성, 생리활성 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제 톨레브루티닙(tolebrutinib)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 25일 공표했다.톨레브루티닙은 비 재발성 이차진행성 다발성 경화증(nrSPMS) 치료제이자 성인환자들에게서 재발활성과 무관하게 장애의 누적을 둔화시켜 주는 치료제로 승인해 달라는 내용으로 허가신청서가 제출되었던 기대주이다.FDA는 오는 9월 28일까지 톨레브루티닙의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.톨레브루티닙은 이와 함께 유럽연합(EU)에서도 허가신청서가 제출되어 심사가 진행 중이다.미국과 유럽에서 톨레브루티닙의 허가신청서는 임상 3상 ‘HERCULES 시험’과 임상 3상 ‘GEMINI 1 시험’ 및 ‘GEMINI 2 시험’에서 도출된 결과들을 근거로 제출되었던 것이다.이 중 ‘HERCULES 시험’은 성인 비 재발성 이차진행성 다발성 경화증 환자들을 충원해 진행되었던 시험례이며, ‘GEMINI 1 시험’과 ‘GEMINI 2 시험’은 성인 재발형 다발성 경화증 환자들을 대상으로 이루어진 시험례이다.이들 시험에서 확보된 결과들과 추가 임상‧전임상 시험례들로부터 도출된 결과들을 보면 톨레브루티닙이 재발활성과 무관하게 장애의 진행을 표적으로 작용하는 차별화된 메커니즘을 발휘할 수 있음이 입증됐다.마찬가지로 무증상(smoldering) 신경염증이 다발성 경화증에 수반되는 핵심적인 염증 진행과정이자 장애의 누적을 가속화하는 중요한 기폭제 역할을 한다는 과학적인 가설에 무게를 싣게 했다.사노피社의 에릭 발스트룀 신경의학 부문 글로벌 대표는 “우리가 진행한 임상시험 프로그램에서 확보된 전체적인 자료를 보면 다발성 경화증을 유발하는 분명한 염증 진행과정의 하나로 무증상 신경염증의 역할에 대한 과학적인 이해를 뒷받침했다”고 말했다.비 재발성 이차진행성 다발성 경화증 환자들이나 재발활성과 무관하게 장애를 겪고 있는 환자들이 뇌 내부에서 나타나는 지속적인 염증(즉, 무증상 신경염증)으로 인해 시간이 흐름에 따라 악화되는 장애로 고통받고 있고, 이것이 장애의 중요한 기폭제 역할을 하는 것이라고 발스트룀 대표는 설명했다.발스트룀 대표는 뒤이어 “증상이 나타나는 기저 촉발인자들을 표적으로 작용해 장애를 둔화시키는 톨레브루티닙의 효능이 입증된 것은 환자들을 치료하기 위한 잠재적 패러다임 변화 가능성을 방증하는 것”이라고 풀이했다.현재 톨레브루티닙은 임상시험이 진행 중이어서 아직까지 전 세계 어느 보건당국에 의해서도 효능과 안전성에 대한 평가가 완전하게 이루어지지 못한 단계이다.원발성 진행성 다발성 경화증 환자들을 대상으로 톨레브루티닙의 효과를 평가하기 위한 임상 3상 ‘PeRSEUS 시험’이 현재 진행 중이기도 하다.이 시험의 결과는 올해 하반기경 공개될 수 있을 전망이다.한편 톨레브루티닙은 다발성 경화증에 수반되는 장애의 진행에 관여하는 핵심적인 촉발인자의 하나를 지칭하는 무증상 신경염증을 표적으로 작용하도록 설계된 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제의 일종이다.현재 허가를 취득해 사용 중인 다발성 경화증 치료제들이 주로 말초염증에 대응하는 기전을 나타내는 반면 톨레브루티닙은 혈뇌장벽을 통과하고 뇌척수액에 치료농도를 유지한 가운데 도달해 중추신경계 내부에서 B 림프구와 질환 관련 미세아교세포를 조절한다는 차별화 포인트가 눈에 띈다.이 같은 작용기전은 신경퇴행과 장애의 누적에 관여하는 염증 진행과정을 표적으로 작용해 진행성 다발성 경화증의 병리학적 기저원인에 대응할 수 있도록 해 주는 것으로 사료되고 있다.

이덕규 2025.03.26
글로벌

CAR-T 치료제, 혈액암 치료 패러다임 전환을

세포‧유전자 치료제들 가운데 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제들이 각종 혈액암을 치료하는 데 지배적인 위치를 점유하기에 이른 것으로 나타났다.기업별로 보면 브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)가 CAR-T 치료제들로 혈액암 치료를 선도하고 있는 것으로 평가됐다.한마디로 CAR-T 치료제들이 B세포 급성 림프구성 백혈병이나 미만성(彌慢性) 거대 B세포 림프종, 불응성 다발성 골수종, 재발성 다발성 골수종, 소포성((小胞性) 림프종, 외투세포(外套細胞) 림프종, B세포 비 호지킨 림프종, 원발성 종격동(縱隔洞) B세포 림프종 및 급성 림프구성 백혈병 등과 같은 각종 혈액암의 치료 패러다임을 재정립하고 있다는 분석이다.영국 런던에 소재한 비즈니스 정보 서비스업체 글로벌데이터社는 20일 공개한 ‘의약품 데이터베이스’ 자료에서 CAR-T 치료제들의 ‘톱 10’ 적응증 가운데 9개가 혈액암인 것으로 나타났다고 강조했다.글로벌데이터에 따르면 T세포 면역요법제에 속하는 CAR-T 치료제들은 현재 허가를 취득한 암 치료용 세포‧유전자 치료제들 가운데 절반 이상을 점유하고 있는 것으로 나타났다.CAR-T 치료제는 유전적 변형을 거쳐 자가유래 또는 동종이계 T세포들이 키메라 항원 수용체들의 발현을 유도해 암세포들을 인식하고 파괴하도록 이끄는 양식의 치료제 유형이다.현재 13개 CAR-T 치료제들이 허가를 취득해 환자들을 치료하는 데 사용되고 있다.이들 가운데 길리어드 사이언스社의 ‘예스카타’(악시캅타진 실로류셀)는 지난 2017년 12월 FDA의 허가를 취득했고, 인도 제약기업 이뮤넬 테라퓨틱스社(Immuneel Therapeutics)의 ‘카테미’(Qartemi: 바르님캅타진 오토류셀)는 자국에서 올해 1월 발매를 승인받았다.이미 허가를 취득한 다른 CAR-T 치료제들과 마찬가지로 ‘예스카타’와 ‘카테미’는 혈액암 치료제로 사용되고 있다.혈액암 치료제 분야에서 CAR-T 치료제들의 지배적인 지위는 현재 개발이 진행 중인 총 1,729개의 CAR-T 치료제들 가운데 52%에 달하는 903개가 혈액암 적응증을 겨냥하고 있다는 사실에서도 재확인되고 있다.마찬가지로 현재 사용 중인 CAR-T 치료제들의 ‘톱 10’ 적응증을 보면 9개가 혈액암으로 나타난 가운데 이 중 최다 적응증은 림프종이어서 5개 적응증을 점유하고 있는 것으로 나타났다.나머지 혈액암 적응증들은 백혈병과 다발성 골수종이 균점하고 있다.고형암은 혈액암과 비교했을 때 다빈도 적응증으로 자리매김하고 있지만, CAR-T 치료제들이 유독 고형암 분야에서는 제한적인 상업적 성공 또는 임상적 성공을 거두는 데 머물러 있는 형편이다.글로벌데이터社의 재스퍼 몰리 제약 담당 애널리스트는 “CAR-T 치료제 파이프라인에서 159개 제품들이 눈에 띄는 B세포 급성 림프구성 백혈병이 지배적인 혈액암으로 자리매김하고 있다”면서 “B세포 급성 림프구성 백혈병은 소아환자들에게 가장 빈도높게 나타나고 있는 암의 유형”이라고 설명했다.그런데 B세포 급성 림프구성 백혈병은 기존의 표준요법제들을 사용하더라도 재발하거나 내성을 나타낼 가능성이 높아 난치성 앞으로 꼽히고 있다고 몰리 애널리스트는 지적했다.몰리 애널리스트는 “CAR-T 치료제들이 이 같은 유형의 암을 치료하는 데 혁신적인 변화를 견인하고 있다”면서 “지난 2017년 8월 FDA의 허가를 취득한 노바티스社의 ‘킴리아’(티사젠렉류셀)의 경우 괄목할 만한 비율의 환자들에게서 완전관해를 나타낸 것으로 입증되었을 정도”라고 강조했다.이에 따라 CAR-T 치료제들이 B세포 급성 림프구성 백혈병 치료제로 발빠르게 개발이 진행되고 있다고 몰리 애널리스트는 상기시켰다.B세포 급성 림프구성 백혈병 치료제로 FDA의 허가를 취득한 5개 제품들 가운데 3개가 CAR-T 치료제들인 것으로 나타났을 정도라는 설명이다.현재 CAR-T 치료제 파이프라인에서 최상위 ‘톱 2’를 형성하고 있는 혈액암은 B세포 급성 림프구성 백혈병과 미만성 거대 B세포 림프종으로 나타나고 있다.중국의 충칭 프리시전 바이오텍社의 ‘pCAR-19B’는 B세포 급성 림프구성 백혈병 치료제로 사전등록(pre-registration)이 이루어졌고, 한국 큐로셀(Curocell)의 안발캅타진 오토류셀(anbalcabtagene autoleucel)은 미만성 거대 B세포 림프종 치료제로 심사가 진행 중이다.한편 BMS는 현재 CAR-T 치료제 시장에서 마켓리더로 군림하고 있다.다발성 골수종 치료제 ‘아베크마’(이데캅타진 비클류셀)와 다양한 유형의 림프종 및 백혈병 치료제로 허가받은 ‘브레얀지’가 BMS 제품들이다.BMS는 이밖에도 14개 CAR-T 치료제들을 혈액암 치료 적응증으로 개발 중이다.CAR-T 치료제들의 개발을 진행 중인 또 다른 곳으로 중국의 선전 제노-이뮨 메디컬 인스티튜트(深圳市免疫基因治療硏究院)가 눈에 띄고 있다.이곳이 14개 CAR-T 치료제들을 개발 중인 가운데 이 중 8개가 임상 2상 단계에 진입해 있기 때문.몰리 애널리스트는 “CAR-T 치료제들이 혈액암을 치료하는 데 혁신적인 변화를 가능케 했다”면서 “현재 CAR-T 치료제 파이프라인에서 다수를 차지하고 있기도 하지만, 앞으로도 B세포 급성 림프구성 백혈병과 미만성 거대 B세포 림프종을 포함해 혈액암을 적응증으로 하는 CAR-T 치료제들이 연이어 발매를 승인받을 것으로 보인다는 점은 유념해 둘 만한 부분”이라고 언급했다.이와 함께 BMS나 선전 제노-이뮨 메디컬 인스티튜트와 같은 곳들이 앞으로도 CAR-T 치료제 파이프라인을 지속적으로 강화해 나갈 것으로 예상되는 만큼 CAR-T 치료제들이 혈액암 치료제로 계속 강한 영향력을 행사하게 될 것이라고 결론지었다.

이덕규 2025.03.26
글로벌

‘위고비’ 美서 약가할인 프로그램 적용대상 확대

노보 노디스크社가 미국에서 새롭게 개선된 비만 치료제 ‘위고비’(세마글루타이드)의 세이빙 프로그램을 24일 공개했다.적격하고 현금을 지불하는(cash-paying) 전체 환자들에게 거주지 약국에서 ‘위고비’ 0.25mg, 0.5mg, 1mg, 1.7mg 및 2.4mg 주사제를 월 499달러의 비용부담으로 구매할 수 있도록 하겠다는 것이다.지금까지 ‘위고비’의 월 499달러 공급은 최근 도입된 ‘노보케어 파마시’(NovoCare Pharmacy)를 통해서만 적용되어 왔다.‘노보케어 파마시’는 의료보험 미가입 환자 또는 비만 치료 목적의 경우 급여가 적용되지 않는 민간보험 가입 환자들이 적용대상이었다.노보 노디스크社의 데이브 무어 미국 영업‧글로벌 사업개발 담당 부회장은 “노보 노디스크가 혁신적인 의약품을 개발하는 데 사세를 집중하고 있다”면서 “앞으로도 노보 노디스크는 우리가 서비스를 제공하는 개별 지역사회에서 접근성과 가성비가 확보될 수 있도록 하는 데 변함없이 최우선 순위를 두어 나갈 것”이라고 말했다.무어 부회장은 뒤이어 “우리가 ‘위고비 세이빙 프로그램’을 진행하면서 비만 환자들이 한층 더 간편하게 자신의 체중관리를 추구하고 건강목표에 도달할 수 있도록 뒷받침하기 위한 대안들을 지속적으로 제공해 나갈 것”이라고 덧붙였다.‘노보케어 파마시’ 외에도 ‘위고비 세이빙 프로그램’은 비만 환자들이 FDA의 허가를 취득한 ‘위고비’를 평판이 좋은(reputable) 약국에서 공급받을 수 있는 또 다른 경로를 제공해 소분(compounding) 시장에서 제기될 수 있는 중대한 위험을 피할 수 있도록 도움을 제공한다는 것이 노보 노디스크의 복안이다.소분 시장의 위험성은 권위있는 기관이나 의료계 전문가, FDA 등이 주의를 요망하고 있는 부분이다.FDA의 허가를 취득한 ‘위고비’와 같은 의약품들이 확보됨에 따라 의료인들과 환자들은 자신이 사용 중인 의약품이 안전성, 효능 및 품질을 엄격하게 심사받았다는 믿음을 가질 수 있도록 해 주고 있다.환자들은 www.Wegovy.com에서 비용절감 혜택을 받거나 좀 더 상세한 정보를 구할 수 있다.이날 공개된 ‘위고비’ 비용절감 대안은 현금을 지불하는 환자 또는 민간보험에 가입되어 있지만 비만 치료제의 경우 급여혜택이 적용되지 않는 환자들이 ‘위고비’ 28일분을 499달러에 공급받을 수 있도록 한다는 내용이 골자를 이루고 있다.이 새로운 대안은 앞서 적용되었던 ‘위고비’ 비용절감 대안을 대체하게 된다.앞서 적용되었던 대안은 현금을 지불하는 환자들의 경우 월 650달러를 지불해야 ‘위고비’를 공급받을 수 있도록 했었다.정부가 비용을 지불하는 의료 프로그램에 등록된 환자들의 경우 이 같은 비용절감 대안이 적용될 자격은 부여되지 않았다.민간보험에 가입되어 있고 ‘위고비’가 급여 적용대상인 환자들은 ‘위고비’ 28일분을 최저 월 0달러에 공급받을 수도 있어 최대 월 225달러까지 절감이 가능하게 된다.

이덕규 2025.03.25
글로벌

美 유전학 전문기업 ‘23앤드미’ 매각절차 개시

미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 유전학, 예방건강 및 유전자 분석 전문 생명공학기업으로 낯설지 않은 23앤드미社(23andMe)가 미주리州 서부지방 파산법원에서 연방파산법 제 11장에 의거한 법원 주도 매각절차를 개시한다고 23일 공표했다.매각절차는 기업의 가치를 극대화하기 위한 취지에서 개시되는 것이다.23앤드미 측은 매각절차가 진행되는 동안 통상적인 경영절차를 지속한다는 방침이다.회사가 고객자료를 저장, 관리 또는 보호하는 방법에는 변화가 없을 것이라고 이날 23앤드미 측은 설명했다.23앤드미社 이사회 산하 특별위원회의 마크 젠슨 위원장은 “전략적 대안들을 놓고 철저한 평가를 진행한 끝에 법원 주도 매각절차를 진행하는 것이 기업가치를 극대화하기 위한 최선의 길이라는 결론에 도달했던 것”이라면서 “우리는 법원 주도 매각절차의 진행을 통해 우리가 직면한 경영상‧금융상의 도전요인들에 대응하기 위한 우리의 노력에 진전이 있었으면 하는 바람”이라고 말했다.비용을 추가로 절감하고, 법적 부채와 임차권으로 인한 부채가 해소되는 등의 성과를 기대한다는 것이다.젠슨 위원장은 뒤이어 “우리가 보유한 인력과 자산들의 가치에 대한 믿음을 갖고 있다”며 “법원 주도 매각절차가 진행되는 동안 고객들과 환자들을 위해 우리가 보유한 인간 유전체 자료에 대한 접근권과 유익성이 변함없이 제공되면서 우리의 소임이 이행될 수 있었으면 하는 바람”이라고 설명했다.또한 젠슨 위원장은 “23앤드미의 소임을 다하기 위해 헌신을 아끼지 않은 재직자들에 감사의 뜻을 전하고 싶다”며 “매각절차가 진행되는 동안 재직자들을 지원하는 데 소홀함이 없도록 할 것”이라고 언급했다.고객 자료를 보호하고, 사용자 자료 관리의 투명성이 확보되도록 할 것이며, 어떤 잠재적 계약이 진행되더라도 자료의 프라이버시는 중요한 요인의 하나로 고려될 것이라고 덧붙이기도 했다.23앤드미는 파산법 제 11장에 의거해 자사가 보유한 자산들에 매각절차가 개시될 수 있도록 법원이 승인해 줄 것을 요망하고 있다.법원이 승인할 경우 23앤드미 측은 외부 투자은행으로부터 지원을 받은 가운데 45일 동안 적격한 응찰자를 찾는 데 사세를 집중한다는 방침이다.법원 주도 매각절차를 진행하는 과정에서 적격한 다수로부터 응찰이 이루어질 경우에는 자산들의 가치를 극대화하기 위해 경매를 진행한다는 복안이다.이와 함께 23앤드미는 임직원들에게 임금과 수당이 지급되고, 판매‧공급업체들에게 보상이 이루어지도록 하는 등의 조치가 진행될 수 있도록 해 줄 것을 법원에 요청했다.23앤드미는 이밖에도 민간투자기업 JMB 캐피털 파트너스社로부터 최대 3,500만 달러의 채무자 보호(DIP) 회생자금을 지원받은 가운데 법원이 승인하면 추가로 유동성을 지원받을 수 있을 것으로 보인다.한편 이사회 산하 특별위원회는 회사의 공동설립자인 앤 보이치키 대표와 관계자들로부터 지난 3월 10일 제시되었던 구속력 없는 인수제안을 반려한 바 있다.법원 주도 매각절차는 이에 뒤이어 개시되는 것이다.

이덕규 2025.03.25
글로벌

노보노디스크, 中 제약사와 비만 치료제 제휴

노보 노디스크社와 중국 제약기업 유나이티드 래보라토리스 인터내셔널 홀딩스 리미티드社(TUL: The United Laboratories International Holdings Limited‧聯邦制藥)가 독점적 라이센스 제휴에 합의했다고 24일 공표했다.TUL 측이 지분 100%를 보유한 자회사 유나이티드 바이오-테크놀로지社와 노보 노디스크가 ‘UBT251’과 관련한 독점적 라이센스 제휴에 합의했다는 것.‘UBT251’은 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1), 인슐린 친화성 폴리펩타이드(GIP) 및 글루카곤 수용체 3중 작용제의 일종이다.장기지속형 합성 펩타이드 3중 작용제로 GLP-1, GIP 및 글루카곤 수용체들을 표적으로 작용하는 ‘UBT251’은 비만, 2형 당뇨병 및 기타 각종 질환들에 대응하는 치료제로 현재 초기단계의 임상개발이 진행 중이다.라이센스 합의에 도달함에 따라 노보 노디스크는 ‘UBT251’의 개발, 제조 및 발매를 진행할 수 있는 글로벌 마켓 독점적 전권을 보유하게 됐다.유나이티드 바이오-테크놀로지의 경우 중국 본토, 홍콩, 마카오 및 타이완에서 ‘UBT251’의 전권을 보유하게 된다.합의를 도출함에 따라 유나이티드 바이오-테크놀로지는 2억 달러의 계약성사 선불금과 함께 추후 각종 성과금으로 최대 18억 달러, 그리고 발매가 이루어졌을 때 중국 본토, 홍콩, 마카오 및 타이완을 제외한 글로벌 마켓에서 올린 매출액 단계별 로열티를 수수키로 했다.노보 노디스크社의 마르틴 홀스트 랑게 개발담당 부회장은 “노보 노디스크가 비만, 2형 당뇨병 및 기타 각종 심대사계 질환을 앓고 있는 환자들에게 효능이 개선된 치료대안을 선보이고자 사세를 집중해 오고 있다”면서 “글루카곤 뿐 아니라 GLP-1과 GIP를 표적으로 작용하는 신약 후보물질을 확보함에 따라 우리의 임상 파이프라인에 중요한 선택성(optionality)이 추가될 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.노보 노디스크는 유병률이 높은 질환들을 앓고 있는 환자들의 다양한 니즈에 부응하기 위해 광범위하고 차별화된 치료대안 포트폴리오를 구축하는 데 힘을 기울이고 있다고 덧붙이기도 했다.랑게 부회장은 뒤이어 “유나이티드 바이오-테크놀로지 측이 이룬 과학적인 성과의 기반 위에서 잠재적 동종계열 최고 후보물질로 기대되는 ‘UBT251’이 각종 심대사계 질환 적응증에 사용될 수 있도록 하기 위한 탐색을 진행해 나갈 것”이라고 덧붙였다.최근 유나이티드 바이오-테크놀로지는 중국에서 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 진행된 임상 1b상 시험을 종결한 바 있다.이 시험은 비만 환자 또는 과다체중자들을 대상으로 ‘UBT251’의 안전성, 내약성, 약물체내동태 및 약물동력학적 특성 등을 평가하고자 설계되었던 시험례이다.시험에는 36명의 환자들이 충원된 가운데 1mg, 1mg/3mg, 1mg/3mg/6mg 등 3가지 용량이 사용됐다.개별 피험자 그룹은 용량 적정화를 거쳐 최적의 용량을 선택했고, 피하주사제로 주 1회 12주에 걸쳐 ‘UTB251’의 투여가 이루어졌다.‘UTB251’의 안전성 프로필은 인크레틴 제제들과 대동소이하게 나타났다.가장 빈도높게 수반된 부작용은 주로 위장관계에서 나타났고, 대부분의 중증도 측면에서 볼 때 경도에서 중등도로 눈에 띄었다.그런데 가장 고용량을 투여한 그룹에 참여한 피험자들의 평균체중을 보면 착수시점에 비해 15.1% 감소한 것으로 나타나 플라시보 대조그룹에서 착수시점에 비해 오히려 1.5% 증가한 것으로 분석된 것과 대조적인 결과가 도출됐다.유나이티드 래보라토리스 인터내셔널社의 초이 호이 샨 총경리는 “노보 노디스크와 ‘UBT251’의 독점적 라이센스 합의를 도출한 것을 기쁘게 받아들인다”면서 “글로벌 선도 제약사인 노보 노디스크가 만성질환 치료제 분야에서 강력한 존재감을 구축한 제약사라 할 수 있을 것”이라고 치켜세웠다.우리 유나이티드 래보라토리스 인터내셔널 또한 각종 내분비계 장애와 대사계 장애를 포함한 만성질환 치료제 분야에서 존재감을 강화하면서 글로벌 마켓에서 사세를 확대하기 위해 혼신의 힘을 기울여 왔다고 초이 총경리는 설명했다.무엇보다 노보 노디스크 측이 축적한 전문성이 ‘UBT251’의 개발이 가속화하는 데 핵심적인 역할을 할 수 있도록 이끌 것이라는 게 우리의 믿음이라고 초이 총경리는 강조했다.

이덕규 2025.03.25
글로벌

스위스 알콘, 美 백내장 치료기술 전문기업 인수

지난 2019년 노바티스社에서 분사된 안과질환 치료제 전문 제약기업이자 세계 최대 안과질환 치료용 디바이스 전문기업으로 잘 알려진 스위스 알콘社가 미국 플로리다州 올랜도에 소재한 의료기술 전문기업 렌자社(LENSAR)를 인수키로 합의했다고 24일 공표했다.렌자社는 백내장 치료용 첨단 레이저 솔루션 특화 의료기술 전문기업으로 알려진 곳이다.인수합의가 도출됨에 따라 알콘은 ‘ALLY 로봇 백내장 레이저 트리트먼트 시스템’과 렌자 측이 독자보유해 온 ‘스트림라인’(Streamline) 소프트웨어 기술, ‘렌자 레거시 레이저 시스템’ 등을 인수하게 됐다.알콘은 펨토초(femtosecond) 레이저 보조 백내장 수술(FLACS) 기술을 보유하고 있다.양사간 합의에 따라 알콘은 렌자 측이 발행한 보통주 전체를 한 주당 현금 14.0달러, 총 3억5,600만 달러의 조건에 인수키로 했다.이와 함께 거래할 수 없는 조건부 가격청구권(CVR)으로 한 주당 현금 최대 2.75달러를 추후 추가로 지급받을 수 있도록 한다는 조항이 삽입됐다.조건부 가격청구권은 오는 2026년 1월 1일부터 2027년 12월 31일에 이르는 기간 동안 렌자 제품을 사용한 누적 시술건수가 총 61만4,000건에 도달했을 때 지급된다.이에 따라 알콘은 렌자 측이 발행한 보통주 한 주당 16.75달러를 지급할 수 있게 될 것으로 보인다.한 주당 16.75달러는 렌자 측이 발행한 보통주의 최대 30일 거래량 가중평균치를 기준으로 할 때 24%, 최근 90일 거래량 가중평균치를 적용하면 47%의 프리미엄이 각각 보장된 수준의 금액이다.조건이 모두 충족될 경우 알콘은 최대 4억3,000만 달러를 지급하게 된다.알콘社의 데이비드 엔디코트 대표는 “렌자 측이 보유해 온 차별화된 차세대 기술과 지적재산권을 우리의 혁신적이고 시장을 선도하는 설비 포트폴리오에 수혈할 기회를 얻게 됐다”면서 “글로벌 마켓에서 우리가 구축한 존재감을 이용해 첨단 펨토초 레이저 기술의 유익성을 각국의 의사들에게 제공하고, 백내장 수술의 효율성을 개선하는 데 변함없이 사세를 집중해 나갈 것”이라고 말했다.현재 백내장 수술은 미국에서 500만건 이상, 세계 각국에서는 약 3,200만건 정도가 시술된 것으로 추정되고 있다.알콘의 펨토초 레이저 보조 백내장 수술은 의사들이 컴퓨터 보조 레이저를 이용해 높은 중증 난시 발생률에 대응‧관리할 수 있도록 하고, 각막절개 및 굴절 피막절개를 포함한 피막절개, 수정체 분쇄술 등을 진행하고, 블레이드 절개를 진행할 필요가 없도록 하고자 개발된 것이다.펨토초 레이저 보조 백내장 수술은 보다 정확하고, 재현할 수 있고, 신뢰할 수 있는 백내장 수술을 가능케 하는 데 기여할 수 있을 것으로 보인다.렌자社의 닉 커티스 대표는 “렌자가 의사들이 현재와 미래에 백내장 수술을 진행할 때 획기적인 레이저 기술을 이용할 수 있도록 하는 데 사세를 집중해 왔다”면서 “렌자 관계자들과 고객, 투자자들의 지속적인 열정과 헌신에 감사의 뜻을 전하고픈 마음”이라고 말했다.그는 뒤이어 “알콘이 차세대 레이저 기술을 이용해 굴절 백내장 수술을 진행하면서 의사와 백내장 환자들의 니즈를 충족하고자 하는 우리의 소임이 한결 더 심층적으로 이행될 수 있도록 해 줄 것”이라는 말로 기대감을 표시했다.양사의 합의에 따른 후속절차들은 법적 승인과 렌자 측 주주들의 동의를 거쳐 올해 중‧후반경 매듭지어질 수 있을 전망이다.

이덕규 2025.03.25
글로벌

글락소 ‘누칼라’ EU서 COPD 플러스 심사개시

글락소스미스클라인社는 자사의 중증 천식 치료제 ‘누칼라’(메폴리주맙)의 적응증 추가 신청 건이 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 접수됐다고 24일 공표했다.이에 따라 EMA가 심사를 진행할 ‘누칼라’의 새로운 적응증은 호산구성 표현형을 나타내는 만성 폐쇄성 폐질환(COPD) 환자들을 위한 보조 유지요법제 용도이다.‘누칼라’는 인터루킨-5를 표적으로 작용하는 모노클로날 항체의 일종이다.글락소스미스클라인 측은 앞서 임상 3상 ‘MATINEE 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 ‘누칼라’의 COPD 적응증 추가 신청서를 EMA에 제출한 바 있다.이 시험에서 ‘누칼라’를 투여한 피험자 그룹은 COPD 증상의 중등도/중증 악화 연간 발생률이 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 감소한 것으로 입증됐다.이 시험에는 광범위한 COPD 표현형 스펙트럼과 임상적 결과를 나타내는 환자들이 피험자로 충원됐다.시험에서 확보된 자료를 보면 흡입형 유지요법제와 ‘누칼라’를 병용한 피험자 그룹에서 증상 악화 위험성이 괄목할 만하게 감소하면서 임상적으로 유의미한 유익성이 눈에 띄었다.‘MATINEE 시험’의 결과는 추후 의학 학술회의 석상에서 발표될 예정이다.이와 관련, 인터루킨-5는 다양한 질환에서 기저원인으로 작용하는 2형 염증에서 핵심적인 사이토킨(즉, 단백질)의 일종으로 알려져 있다.2형 염증은 COPD 환자들 가운데 최대 40% 정도에서 나타나고 있는 데다 입원 또는 응급실 내원으로 이어지는 증상 악화의 주요한 원인으로 지적되고 있는 형편이다.COPD는 세계 각국의 환자 수가 총 3억9,000만명을 상회할 것으로 추정되고 있는데, 이 중 유럽 각국의 환자 수는 4,000만명 이상으로 추측되고 있다.다수의 국가에서 COPD는 주요한 입원사유의 하나로 손꼽히고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.지난 2021년 한해 동안에만 COPD로 인해 유럽 각국에서 총 1,640억 유로 상당의 사회적 비용을 부담해야 했던 데다 이 중 33만여명이 사망한 것으로 추정될 정도다.아울러 재발성 악화가 증상의 진행을 가속화할 수 있는 데다 입원 위험성을 더욱 높이는 요인으로 지적되고 있다.이 때문에 COPD는 응급실 내원과 입원환자 관리를 통해 의료계에 심대한 압력을 높이는 요인으로 주목받기에 이른 추세이다.‘누칼라’가 허가를 취득할 경우 COPD 환자들에게 월 1회 투여하는 최초의 생물학적 제제로 자리매김할 수 있을 전망이다.현재 유럽에서 ‘누칼라’는 4개 인터루킨-5 매개성 증상들을 승인받아 사용되고 있다.이 가운데 2개는 호흡기계 증상들을 겨냥한 적응증들이다.6세 이상의 소아, 청소년 및 성인 중증 불응성 호산구성 천식을 치료하기 위한 보조요법제 용도, 그리고 비강용종을 동반하고 전신성 코르티코스테로이드 또는 수술을 통해 충분한 증상 조절이 나타나지 않은 성인 중증 만성 부비동염(또는 비부비동염) 환자들을 치료하기 위해 비강 내 코르티코스테로이드와 병용하는 보조요법제 용도 등이다.나머지 2개는 6세 이상의 다발혈관염 동반 재발완화형 또는 불응성 호산구 육아종증(EGPA) 환자들을 치료하기 위한 보조요법제 용도, 그리고 비 혈액학적 이차원인이 확인되지 않고 증상을 충분하게 조절할 수 없는 성인 호산구 과다증후군 환자들을 치료하기 위한 보조요법제 용도이다.한편 ‘누칼라’는 현재까지 전 세계 어느 국가에서도 COPD 적응증 추가를 승인받지 못한 단계이다.

이덕규 2025.03.25
글로벌

AZ, 25억弗 투자 北京에 전략 R&D센터 설립

아스트라제네카社가 자사의 6번째 글로벌 전략 연구‧개발센터를 베이징에 설립하고, 중국의 생명공학 분야가 더욱 발전할 수 있도록 지원하기 위해 연구‧제조 부문을 강화하는 데 25억 달러를 투자할 것이라고 21일 공표했다.앞으로 5년 동안 진행한다는 내용으로 공개된 이 같은 투자는 베이징시 인민정부, 베이징 경제기술연발구(硏發區) 행정국 및 중국의 생명공학기업 3곳과의 합의를 포함한 현지 파트너들과 전략적 제휴관계를 구축하기 위해 단행되는 것이다.3곳의 생명공학사들은 하버 바이오메드社(Harbour BioMed‧和箔醫葯), 시네론 바이오社(Syneron Bio), 바이오캉타이社(BioKangtai) 등이다.이와 함께 아스트라제네카는 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 생명공학기업 파이브로젠社(FibroGen)의 중국 내 자회사를 1억6,000만 달러의 조건에 지난달 매입한 바 있다.이날 공개된 투자에 따라 아스트라제네카는 자사의 베이징 내 재직인력 규모를 1,700명선으로 확충할 수 있게 될 것으로 보인다.아스트라제네카社의 파스칼 소리오트 회장은 “25억 달러 규모의 투자가 세계적인 수준을 자랑하는 베이징의 생명공학 생태계, 제휴관계의 구축과 재능있는 인력에 대한 접근에서 존재하는 광범위한 기회, 그리고 중국에 대한 우리의 지속적인 헌신 등이 반영된 것”이라고 말했다.그는 뒤이어 “우리의 6번째 전략 연구‧개발센터가 베이징의 첨단 생명공학 및 인공지능(AI) 과학과 결합되어 세계 각국의 환자들에게 혁신적인 의약품을 공급하고자 우리가 진행 중인 포괄적인 노력에서 중요한 부분을 차지하는 것”이라고 설명했다. 베이징에 들어설 아스트라제네카의 새로운 글로벌 전략적 연구‧개발센터는 아스트라제네카가 중국에 설립하는 두 번째 연구‧개발 인프라이다.앞서 아스트라제네카는 상하이 연구‧개발센터를 개관하면서 초기단계의 연구와 임상개발을 진행하고, 새로운 첨단 인공지능‧데이터 사이언스 실험실의 가동을 가능케 한 바 있다.새로운 연구‧개발센터는 베이징 국제제약혁신단지(BioPark) 내에 들어서 있는 주요 생명공학기업들과 연구병원, 국가약품감독관리국(NMPA) 등과 가까운 거리에 소재하게 된다.또한 아스트라제네카는 베이징에서 새로운 연구‧개발 협력관계를 구축하고 있다.이 가운데는 베이징대학종양의원과 중개의학 연구, 데이터 사이언스 및 임상개발 분야에서 구축한 전략적 협력관계가 포함되어 있다.아스트라제네카는 아울러 2건의 제휴 및 라이센스 합의 계약을 체결했는데, 이 중 하나는 다중 특이성 항체들을 발굴하기 위해 하버 바이오메드 측과, 다른 하나는 거대고리형 펩타이드를 개발하기 위해 시네론 바이오 측과 각각 체결했다.이와 별도로 아스트라제네카는 바이오캉타이 측과 새로운 합작사를 설립 중이다.새로운 합작사는 비단 중국 뿐 아니라 세계 각국의 호흡기 질환 및 기타 각종 감염성 질환 환자들을 위한 혁신적인 백신의 개발, 제조 및 발매를 진행하기 위해 설립되는 것이다.이곳은 베이징 국제제약혁신단지 내에 들어설 아스트라제네카의 최초이자 유일한 중국 내 백신 제조시설으로 자리매김할 전망이다.한편 파스칼 소리오트 회장은 베이징 현지의 혁신 생태계 개발을 지원하기 위해 베이징 국제 비즈니스 리더 자문위원회(IBLAC) 위원으로 위촉됐다.

이덕규 2025.03.24
글로벌

지방간염 생검시료 진단 AI 도구 EU 최초 인증

유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 혁신적인 인공지능(AI) 기반 개발방법에 대해 20일 최초로 적격의견(QO: Qualification Opinion)을 제시했다.병리학 전문가가 지금까지 비 알코올성 지방간염(NASH)으로 불린 대사계 기능부전 관련 지방간염(MASH)의 중등도를 확인하기 위한 임상시험에서 간 조직검사 결과를 분석할 때 ‘AIM-NASH’라고 불리는 인공지능 도구를 사용할 수 있도록 했다는 의미이다.이와 관련, 대사계 기능부전 관련 지방간염은 지방이 간 내부에 축적됨에 따라 과도한 음주 또는 간 손상을 유도하는 기타 이유들이 부재한 가운데서도 시간이 흐르면서 염증, 자극 및 반흔 등이 유발되는 증상을 말한다.특히 대사계 기능부전 관련 지방간염은 비만, 2형 당뇨병, 고혈압, 이상지질혈증 및 복부지방 등과 밀접하게 관련된 것으로 알려져 있다.치료하지 않은 채 방치할 경우 진행성 간질환으로 악화될 가능성을 배제할 수 없게 된다.‘AIM-NASH’ 도구는 증상의 활성도(염증, 섬유증 등)를 측정할 때 가변성을 감소시켜 새로운 비 알코올성 지방간염 치료제를 개발하기 위한 임상시험의 신뢰도와 효율성을 향상시키는 데 도움을 줄 수 있을 것으로 보인다.자문위는 의견공람 기간을 거쳐 ‘AIM-NASH’ 도구를 이용하는 방법이 적격하다는(qualify) 의견을 제시한 것이다.바꿔 말하면 자문위가 이 도구에 의해 산출된 입증자료들이 미래의 적용을 위해 과학적으로 타당하다는 점을 수용할 수 있다는 의견을 내보였다는 의미이다.실제로 자문위는 이 도구가 새로운 비 알코올성 지방간염 치료제들을 평가할 때 재현 가능성과 반복성을 높여줄 수 있는 도구라는 데 동의했다.이 도구가 소수의 피험자들이 참여한 임상시험에서 새로운 치료제들의 유익성을 보다 명확하게 입증한 자료를 연구자들이 얻도록 해 줄 수 있으리라는 것이다.자문위는 궁극적으로 볼 때 이 도구가 효과적인 치료제들이 신속하게 환자들에게 공급될 수 있도록 해 줄 것이라는 점에 동의했다.새로운 비 알코올성 지방간염 치료제들을 검증하는 것은 간 조직검사에 의해 좌우될 때가 잦다는 것이 전문가들의 지적이다.간 조직검사란 간 조직의 일부를 채취해 염증과 반응을 확인하는 일을 말한다.이 같은 생체검사는 개발이 진행 중이거나 새로운 치료제들의 효능을 입증하는 데 최고의 표준방법론(gold standard)으로 자리매김해 왔다.하지만 대사계 기능부전 관련 지방간염(MASH)/비 알코올성 지방간염(NASH) 관련 임상시험례들에 수반되어 왔던 높은 가변성은 도전요인의 하나로 자리매김해 왔다는 지적이다.생검시료를 검사하는 전문가들이 염증 또는 반흔의 중증도에 대해 항상 의견을 같이하지는 않았기 때문.그런데 자문위에 제출된 입증자료를 보면 1명의 병리학 전문가에 의해 확인된 ‘AIM-NASH’ 생체 조직검사 분석결과가 현재 임상시험에서 사용 중인 표준방법에 비해 가변성이 낮게 나타나면서 대사계 기능부전 관련 지방간염 증상의 활성도를 신뢰할 만하게 확인할 수 있을 것임이 입증됐다.여기서 증상의 활성도를 신뢰할 만하게 확인할 수 있다는 것은 3명의 병리학 전문가들이 의견을 같이했음을 전제로 한 것이다.‘AIM-NASH’는 총 10만건 이상의 주해 결과들로 학습된(trained) 기계학습 모델을 이용하는 인공지능 기반 시스템이다.10만건 이상의 주해 결과들은 9건의 대규모 임상시험에 사용된 총 5,000개 이상의 간 조직검사 시료를 59명의 병리학 전문가들이 평가한 내용을 포함한 것이다.이번에 적격평가를 받은 인공지능 도구는 잠겨진(locked) 상태의 것이어서 기계학습 모델을 변경하거나 대체할 수 없다.자문위는 주요한 변경이 이루어졌을 때 적격심사를 재차 받도록 함으로써 기계학습 모델을 최적화해 나가도록 권고했다.

이덕규 2025.03.24
글로벌

AZ, 거대고리型 펩타이드 의약품 개발 전략제휴

독자보유한 ‘시노바’(Synova) 플랫폼을 적용해 차세대 거대고리형(macrocyclic) 펩타이드 기반 치료제들을 개발하는 데 사세를 집중하고 있는 중국 생명공학기업 시네론 바이오社(Syneron Bio)가 아스트라제네카社와 전략적 제휴 계약을 체결했다고 21일 공표했다.양사는 잠재적 동종계열 최초 거대고리형 펩타이드 기반 만성질환 치료제들의 개발을 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.합의를 도출함에 따라 아스트라제네카는 시네론 바이오 측이 보유한 혁신적인 ‘시노바’ 플랫폼에 대한 접근권을 확보하게 됐다.‘시노바’ 플랫폼이란 지능형‧고효율 거대고리형 펩타이드 의약품 연구‧개발 플랫폼의 일종을 말한다.희귀질환에서부터 자가면역성 질환, 대사계 질환을 포함한 미래의 각종 만성질환 치료제 연구‧개발 프로그램을 지원하기 위한 취지에서 설계된 플랫폼이다.양사간 합의에 따라 아스트라제네카는 계약성사 선불금과 함께 단기적 성과금 7,500만 달러를 포함해 최대 34억 달러 상당의 개발‧발매 성과금을 시네론 바이오 측에 지급키로 했다.이와 함께 제품발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티 지급을 약속했으며, 지분투자까지 진행키로 했다.제휴관계를 구축한 데에 힘입어 시네론 바이오 측은 베이징에 소재한 자사의 연구‧개발센터를 확대한다는 방침이다.시네론 바이오社의 설립자인 프랭크 장 총경리는 “아스트라제네카와 파트너 관계를 구축하게 된 것을 영광스럽게 생각한다”면서 “아스트라제네카가 우리의 ‘시노바’ 플랫폼에 대해 관심을 표해준 것은 믿을 수 없을 만큼 고무적인 일”이라고 말했다.‘시노바’ 플랫폼에 힘입어 시네론 바이오가 이미 연구‧개발 부문에서 유망한 결과들을 속속 도출할 수 있었다고 설명하기도 했다.장 총경리는 “자가면역성 질환이나 대사계 장애와 같은 각종 만성질환들로 인한 도전이 갈수록 수위를 높여가고 있는 가운데 성사된 양사의 제휴는 우리가 신약개발을 진행하는 데 사세를 집중하고 있음에 힘을 실어주는 것”이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2025.03.24
글로벌

연질캡슐 마켓 年 7.7% 확대 2029년 115억弗

글로벌 연질캡슐(softgel capsules) 마켓이 2024~2029년 기간 동안 연평균 7.7% 확대 추세를 이어갈 수 있을 것으로 전망됐다.이에 따라 지난해 79억 달러 규모를 형성한 이 시장이 오는 2029년에 이르면 115억 달러 규모로 성장할 수 있을 것으로 보인다는 추정이다.미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 시장조사기관 BCC 리서치社는 지난 17일 공개한 ‘연질캡슐: 글로벌 마켓’ 보고서에서 이 같이 내다봤다.보고서에 따르면 캡슐업계에 새로운 소재(素材)와 기술이 도입되고 있는 가운데서도 전통적인 연질캡슐이 여전히 시장에서 지배적인 위치를 차지하고 있는 것으로 나타났다.이와 함께 히드록시프로필 메틸셀룰로스(HPMC)나 비 젤라틴 연질캡슐과 같은 혁신이 시장이 확대되는 데 기폭제 역할을 하고 있는 것으로 나타났다.연질캡슐은 비타민제, 오메가-3 지방산 제제, 의약품 등 다양한 용도의 제품들에 사용되고 있다.흡수율이 높은 데다 삼켜서 복용하기 간편하고 깨끗하고 자연친화적인 제품이라는 장점 등에 힘입어 소비자들 사이에서 연질캡슐이 지속적으로 높은 대중적 인기를 누리고 있다는 것이 보고서의 설명이다.이에 따라 연질캡슐을 제조하고 있는 업체들은 식물성 대안을 포함한 새로운 제제들을 선보이거나 제휴관계의 구축 등을 통해 시장에서 존재감과 역량을 끌어올리기 위해 사세를 집중하고 있다고 분석했다.또한 보고서는 제약업계가 인구 전반의 고령화 추세와 의료상의 니즈 증가 등을 배경으로 연질캡슐 수요가 확대되는 데 기폭제 역할을 하고 있다면서 정확한 용량투여상의 장점과 기능성 보충제 수요를 언급했다.이밖에도 보고서는 제품유형별로 볼 때 식물성 원료로 제조하는 베지태리안 캡슐이 젤라틴 캡슐을 제치고 오는 2029년에 시장에서 지배적인 위치를 차지할 것으로 예상했다.지역별로 보면 북미시장이 최대의 마켓셰어를 점유할 수 있을 것으로 예견했다.

이덕규 2025.03.24
글로벌

존슨&존슨, 미국서 향후 4년간 550억 달러 이상 투자

존슨&존슨社가 앞으로 4년 동안 미국 내에서 제조, 연구‧개발 및 기술 부문에 총 550억 달러 이상을 투자하겠다는 계획을 21일 공표했다.이날 공개된 금액은 존슨&존슨이 앞서 4년 동안 투자한 액수에 비해 25% 증액된 수준의 것이다.존슨&존슨은 ‘2017년 감세 및 고용법’이 가결된 이후 미국 내에서 이미 투자를 확대해 온 가운데 이날 새로운 투자계획을 공개하고 나선 것이다.존슨&존슨社이 호아킨 두아토 회장은 “오늘 발표한 내용이 미국의 혁신엔진의 한곳으로서 전 세계에서 가장 힘든 의료상의 도전요인들에 맞서온 존슨&존슨의 140년 가까운 유산이 속도를 한층 더 높여 이행될 것임을 의미한다”는 말로 의의를 강조했다.우리가 미국에서 확대한 투자는 미국 내 고용을 추가로 창출할 뿐 아니라 미국과 세계 각국에서 환자들을 치료할 첨단 의약품을 제조하기 위한 첨단기술 시설을 노스 캐롤라이나州에서 착공하는 것으로 시작된다고 덧붙이기도 했다.노스 캐롤라이나州 중부도시 윌슨에 시설을 보유‧가동 중인 존슨&존슨은 이날 발표로 자사의 이노버티브 메디슨 사업부문과 메드테크 사업부문에서 3곳의 새로운 첨단 제조시설을 신축하고, 일부 기존 시설들을 증축해 고임금‧첨단기술 직종들의 고용을 새로 창출하게 된다.이들 시설에 대해 상세한 정보는 추후 공개된다.존슨&존슨은 이와 함께 암, 신경의학, 면역계 질환, 심혈관계 질환 및 로봇수술 등의 분야에서 생명을 구하거나 삶에 변화를 가능케 해 줄 치료제들을 개발하기 위해 광범위한 연구‧개발 인프라를 구축하는 데 대대적인 투자를 단행키로 했다.이처럼 확대된 기술투자에 힘입어 신약의 발굴과 개발이 더욱 가속화하고, 인력수련을 지원하면서 경영성과를 향상시키는 데 도움이 될 수 있을 전망이다.무엇보다 앞으로 4년 동안 투자를 확대함에 따라 존슨&존슨은 이미 미국 경제에 미치는 영향이 연간 1,000억 달러를 상회할 것으로 추정되는 가운데 이처럼 경제에 미치는 긍정적인 영향이 더욱 크게 확대될 수 있을 것으로 보인다.한편 노스 캐롤라이나州를 대상으로 한 존슨&존슨의 투자에 힘입어 이날(21일) 윌슨에서 신규고용이 창출됐다.이곳 윌슨에서 존슨&존슨은 50평방피트 규모의 새로운 첨단 생물학적 제제 제조시설이 공식적으로 착공됐다.이에 따라 미국 뿐 아니라 세계 각국에서 암, 면역 매개성 질환 및 신경계 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 차세대 의약품 제조역량이 확대될 수 있게 됐다.공사가 진행되는 동안 5,000여명의 건설직 고용과 함께 노스 캐롤라이나州에서 500여명의 고용이 창출될 수 있을 것으로 보인다.아울러 이곳 제조시설이 가동에 들어가면 노스 캐롤라이나州에서 처음 10년 동안에만 30억 달러 이상의 경제적 영향이 창출될 수 있을 전망이다.현재 존슨&존슨은 다른 어느 국가보다 미국에서 많은 수의 제조시설을 보유한 가운데 미국에서 혁신과 연구‧개발이 촉진될 수 있도록 하기 위해 선도적인 투자자의 역할을 하고 있다.

이덕규 2025.03.24
글로벌

FDA, ‘트렘피어’ 크론병 적응증 추가장착 허가

존슨&존슨社는 자사의 최초이자 유일한 인터루킨-23 저해제로 판상형 건선을 치료하는 데 사용되고 있는 ‘트렘피어’(구셀쿠맙)가 FDA로부터 크론병 적응증 추가를 승인받았다고 20일 공표했다.만성 염증성 위장관계 증상의 일종인 중등도에서 중증에 이르는 활동성 크론병을 나타내는 성인환자들을 치료하기 위한 피하주사제 및 정맥주사제 유도요법제로 사용을 승인받았다는 것이다.앞서 FDA는 ‘트렘피어’를 중등도에서 중증에 이르는 활동성 궤양성 대장염(UC) 치료제로 승인한 바 있다.궤양성 대장염은 염증성 대장질환(IBD)의 두가지 주요 유형 가운데 하나로 미국 내 환자 수가 300만명에 육박하는 것으로 알려져 있다.‘트렘피어’는 인터루킨-23을 차단하는 동시에 세포에서 인터루킨-23을 생산하는 수용체의 일종인 CD64와 결합하는 이중 작용 모노클로날 항체로 최초이자 유일하게 허가를 취득한 치료제이다.인터루킨-23은 단핵세포, 대식세포 및 수지상 세포(樹枝狀細胞)에서 분비되는 사이토킨의 일종으로 크론병을 포함한 면역 매개성 질환들의 촉발인자 가운데 하나로 알려져 있다.임상 3상 ‘GRAVITI 시험’을 총괄한 캐나다 캘거리대학 의과대학의 레모 파나치오네 교수(염증성 대장질환)는 “크론병 증상을 관리하는 데 상당한 진전이 이루어졌음에도 불구하고 다수의 환자들이 여전히 파괴적인 증상들을 경험하고 있는 형편이어서 새로운 치료대안들이 절실하게 요망되어 왔다”면서 “FDA가 ‘트렘피어’의 적응증 추가를 승인함에 따라 피하주사제 및 정맥주사제 유도요법제로 탄탄한 내시경적 관해 비율을 나타내는 효능이 입증된 인터루킨-23 저해제로 각광받을 수 있게 될 것”이라고 말했다.무엇보다 중요한 것은 완전 피하주사제를 선택할 수도 있어 환자와 의료인들이 지금까지 확보하지 못했던 융통성을 기대할 수 있게 된 점이라고 덧붙이기도 했다.FDA는 임상 3상 시험에서 도출된 결과를 근거로 ‘트렘피어’의 크론병 적응증 추가를 승인한 것이다.이 시험에는 코르티코스테로이드, 면역조절제 또는 생물학적 제제 등과 같은 기존의 치료제들을 사용했을 때 치료에 실패했거나 내약성이 확보되지 못했고, 중등도에서 중증에 이르는 활동성 크론병 환자 총 1,300여명이 피험자로 참여했다.‘GRAVITI 시험’에서는 ‘트렘피어’ 피하주사제 유도요법제와 유지요법제를 사용하면서 플라시보 대조그룹과 비교평가가 이루어졌다.임상 3상 ‘GALAXI 시험’ 프로그램에서 도출된 자료를 보면 ‘트렘피어’는 ‘스텔라라’(우스테키뉴맙)와 전체 내시경적 시험목표들을 적용한 가운데 비교평가했을 때 우위가 입증되면서 이중맹검범 등록시험 프로그램에서 시험목표가 충족된 유일한 인터루킨-23 저해제임이 입증됐다.이처럼 임상 3상 시험례들로부터 도출된 포괄적인 결과는 ‘트렘피어’ 피하주사제 또는 정맥주사제가 나타내는 효능이 임상적‧내시경적 시험목표들을 적용했을 때 탄탄하게 입증되었음을 나타내는 것이다.존슨&존슨 이노버티브 메디슨社의 크리스 개신크 위장병‧자가항체 의학업무 담당부사장은 “중등도에서 중증에 이르는 활동성 크론병 환자들에게서 전면적인 피하주사제 치료대안으로 사용이 가능할 것임이 입증된 최초이자 유일한 인터루킨-23 저해제가 ‘트렘피어’라 할 수 있을 것”이라면서 “적응증 추가가 승인됨에 따라 치료에 착수한 단계부터 융통성 있게 자가투여하면서 임상적‧내시경적 결과를 유의미하게 개선할 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.‘트렘피어’는 다양한 임상 3상 시험에서 4개 내시경적 또는 임상적‧내시경적 시험목표들에 걸쳐 ‘스텔라라’에 비해 통계적 우위가 입증된 새로운 치료대안으로 크론병 환자들과 의료인들에게 활발하게 공급될 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.중등도에서 중증에 이르는 활동성 크론병을 치료할 때 ‘트렘피어’는 착수시점과 4주차, 8주차에 피하주사제 유도요법 권고용량 400mg을 사용해야 한다.200mg 프리필드 시린지 제형을 사용할 수도 있다.정맥주사제 유도요법의 경우 200mg 정맥주사제를 착수시점과 4주차, 8주차에 투여해야 한다.유지요법제 권고용량은 16주차에 100mg 용량의 피하주사제를 투여한 후 8주 간격으로 반복 투여하거나, 12주차에 피하주사제 200mg을 투여한 후 4주 간격으로 투여를 지속해야 한다.의료인들은 효과적인 최저 권고용량을 사용해 치료반응을 유지할 수 있도록 환자들을 교육해야 한다.한편 미국에서 ‘트펨피어’는 지난 2017년 7월 중등도에서 중증에 이르는 판상형 건선, 2020년 7월 활동선 건선성 관절염, 2024년 9월 중등도에서 중증에 이르는 활동성 궤양성 대장염 적응증을 각각 승인받았다.지난해 11월에는 중등도에서 중증에 이르는 성인 활동성 궤양성 대장염을 치료하기 위한 피하주사제 유도요법의 허가신청서가 임상 3상 ‘ASTRO 시험’의 결과를 근거로 FDA에 제출됐다.

이덕규 2025.03.21
글로벌

아밀로이드증 RNAi 치료제 FDA 적응증 플러스

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 RNA 간섭(RNAi) 기술 전문 제약기업 앨나이램 파마슈티컬스社(Alnylam Pharmaceuticals)는 자사의 RNAi 치료제 ‘앰부트라’(Amvuttra: 부트리시란)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 20일 공표했다.새롭게 추가된 ‘앰부트라’의 적응증은 성인 정상형(wild-type) 심근병증 또는 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTR-CM) 환자들에게서 심인성 사망, 심혈관계 증상들로 인한 입원 및 심부전으로 인한 응급내원 등을 감소시키는 용도이다.적응증 추가가 승인됨에 따라 ‘앰부트라’는 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 및 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 수반된 다발성 신경병증(hATTR-RN)에 사용을 승인받은 최초이자 유일한 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다.유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증은 파괴적인 데다 빠르게 진행되어 궁극적으로 치명적인 질환으로 악화되는 증상으로 알려져 있다.미국 내 환자 수가 15만명 정도로 추정되는 가운데 전 세계 환자 수는 30만명을 상회하는 것으로 알려지고 있다.유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증은 치유가 어려운 데다 잘못 접힌(misfolded) 트랜스티레틴 원섬유(原纖維)가 축적되면서 시간이 흐름에 따라 불가역적인 손상으로 이어지고, 이로 인해 조기사망에 이를 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.현재 대부분의 환자들은 이 증상을 진단받지도, 치료하지도 않고 있는 형편인 데다 다빈도 치료제로 치료받고 있는 환자들의 경우 상당수에서 증상이 악화되고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.앨나이램 파마슈티컬스社의 이본 그린스트리트 대표는 “FDA가 ‘앰부트라’의 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 치료 적응증을 승인한 것이 환자들을 위해 이루어진 중요한 진전이자 치료결과를 개선해 주는 효능이 입증된 새롭고 임상적으로 차별화된 치료대안이 공급될 수 있게 되었고, 이 파괴적인 증상을 앓고 있는 환자들에게서 악화될 위험성을 감소시켜 줄 수 있게 되었음을 의미한다”는 말로 전폭적인 환영의 뜻을 표시했다.그린스트리트 대표는 뒤이어 “오늘이 지난 20년 가까운 기간 동안 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 커뮤니티와 유지해 왔던 협력관계에서 괄목할 만한 성과가 도출된 날”이라며 “하지만 우리는 여기서 멈추지 않고, 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 환자들을 위한 혁신을 지속해 환자들이 더 오랜 기간 동안 더 좋고 건강한 삶을 누릴 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.‘앰부트라’는 RNAi 치료제의 일종으로 트랜스티레틴(TTR)을 신속하게 파괴하는 기전으로 증상에 근원적으로 대응하는 데다 연간 4회 피하주사하면 된다는 간편성을 내포하고 있다는 장점이 눈에 띈다.트랜스티레틴의 생성을 빠르게 파괴하는 ‘앰부트라’는 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 환자들에게서 아밀로이드를 생성시키고, 불가역적인 심혈관계 손상과 조기사망을 유발하는 트랜스티레틴 원섬유의 축적을 크게 감소시키는 기전의 치료제이다.FDA는 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증을 치료하는 데 ‘앰부트라’가 나타낸 효능을 평가한 임상 3상 ‘HELIOS-B 시험’의 결과를 근거로 이번에 ‘앰부트라’의 적응증 추가를 승인한 것이다.이 시험에서 ‘앰부트라’를 피하주사한 피험자 그룹은 사전에 정한 전체 10개 일차적‧이차적 시험목표들에 걸쳐 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 격차를 내보였다.시험결과는 지난해 8월 30일~9월 2일 영국 런던에서 개최된 유럽 심장병학회(ESC) 학술회의에서 발표된 데 이어 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.시험에서 ‘앰부트라’를 투여한 피험자 그룹은 최대 36개월에 걸친 이중맹검법 치료기간 동안 총 사망률과 심혈관계 제 증상 재발률이 28% 감소한 것으로 입증됐다.사망률의 경우 최대 36개월에 걸친 이중맹검법 시험기관과 6개월의 개방표지 연장시험 기간을 포함한 42개월의 기간 동안 36% 감소한 것으로 나타나면서 사전에 정한 이차적 시험목표 분석에서 목표가 충족됐다.‘앰부트라’ 단독요법을 진행한 피험자 그룹의 경우 총 사망률과 심혈관계 제 증상 재발률이 이중맹검법 기간 동안 33% 괄목할 만하게 감소한 것으로 나타났고, 42개월에 걸친 기간 동안에는 35%로 한층 더 괄목할 만하게 감소한 것으로 분석됐다.플라시보 대조그룹과 비교했을 때 ‘앰부트라’를 투여한 피험자 그룹은 기능적 역량(functional capacity)과 삶의 질이 보존된 것으로 나타난 데다 N-말단 호르몬 전구물질(NT-proBNP)과 트로포닌 Ⅰ(troponin Ⅰ) 등의 생체지표인자들이 조기에 개선된 것으로 관찰됐다.NT-proBNP와 트로포닌 Ⅰ은 심혈관계에 미치는 결과들의 예측인자들이다.‘앰부트라’의 안전성과 내약성을 보면 지난 2022년 FDA의 허가를 취득한 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 수반된 다발성 신경병증(hATTR-RN) 관련 임상시험으로 진행되었던 ‘HELIOS-A 시험’에서 도출되었던 긍정적인 결과와 마찬가지로 탄탄하게 확립됐다.이 시험에서 가장 빈도높게 수반된 ‘앰부트라’의 부작용을 보면 말단 통증, 관절통, 호흡곤란 및 비타민A 감소 등이 보고된 바 있다.유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 수반된 다발성 신경병증 환자들을 대상으로 이루어진 ‘HELIOS-B 시험’에서 안전성 측면의 새로운 우려사안은 확인되지 않았다.‘HELIOS-B 시험’에서 도출된 자료를 근거로 제출되었던 허가신청 건에 대한 심사는 현재 유럽 의약품감독국(EMA), 브라질 식약위생국(ANVISA) 및 일본 후생노동성 의약품의료기기종합기구(PMDA) 등에서 진행 중이다.앨나이램 파마슈티컬스 측은 올해 추가로 ‘앰부트라’의 적응증 추가 신청서를 세계 각국에서 제출한다는 방침이다.

이덕규 2025.03.21
글로벌

노바티스 ‘파브할타’ C3 사구체병증 FDA 승인

노바티스社는 자사의 경구용 발작성 야간 혈색소뇨증 및 원발성 면역글로불린 A 신병증(IgAN) 치료제 ‘파브할타’(Fabhalta: 입타코판)가 성인 C3 사구체병증(C3G) 환자들에게서 단백뇨 수치를 감소시키는 용도의 치료제로 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 20일 공표했다.C3 사구체병증 환자들에게서 단백뇨 수치를 감소시키는 용도의 치료제가 허가를 취득한 것은 ‘파브할타’가 최초이자 유일하다.임상 3상 ‘APPEAR-C3G 시험’을 총괄한 아이오와대학 의과대학의 칼라 네스터 교수(소아의학‧신장병학)는 “C3 사구체병증이 파괴적인 증상의 일종인 데다 젊은층에서 발병률이 높아 신체적‧정서적 건강의 여러 측면들에 영향을 미치고 있다”면서 “지금까지 사용되어 왔던 치료대안들의 경우 심대한 도전요인들에 직면해 있는 형편”이라고 말했다.이번에 ‘파브할타’가 적응증 추가를 승인받은 것은 전체 C3 사구체병증 커뮤니티를 위해 이루어진 역사적인 성과라 할 수 있을 것이라고 네스터 교수는 강조했다.C3 사구체병증의 기저원인을 치료하는 것으로 사료되는 치료제를 최초로 확보하게 되면서 환자들을 위한 새로운 표준요법제로 자리매김할 잠재적 가능성에 무게를 싣게 하기 때문이라는 설명이다.‘파브할타’는 대체 보체(補體) 경로에 작용하는 유일한 경구용 저해제로 3C 사구체병증의 기저원인으로 보이는 표적에 선택적으로 작용한다는 특성이 눈에 띈다.‘파브할타’가 허가를 취득하기 이전까지 환자들은 지지요법(supportive care)과 광범위 면역억제, 증상관리에 의존해 왔던 형편이다.C3 사구체병증은 진행성 초희귀 신장질환의 일종으로 지금까지 허가를 취득한 치료대안이 부재했던 증상이다.평균적으로 볼 때 C3 사구체병증을 진단받은 연령대는 23세 정도인 것으로 알려져 있다.예후가 취약한 편이어서 전체 C3 사구체병증 환자들의 절반 정도가 진단 후 10년 이내에 신부전으로 진행되고, 이 경우 평생토록 투석치료를 받거나 신장 이식수술을 필요로 하게 된다.C3 사구체병증 환자들은 고도의 피로와 함께 일상적인 활동에 영향을 미치는 이동성 장애, 우울증과 불안증을 포함한 정신건강 증상들을 나타내고 있다.FDA가 적응증 추가를 승인하는 데 참조한 본임상 3상 ‘APPEAR-C3G 시험’은 성인 C3 사구체병증 환자들을 대상으로 ‘파브할타’를 1일 2회 경구복용토록 하면서 효능과 안전성을 평가한 시험레이다.이 시험은 처음 6개월 동안 피험자 무작위 분류를 거쳐 이중맹검법으로 지지요법과 함께 ‘파브할타’ 또는 플라시보를 복용토록 하면서 진행된 후 추가로 6개월 동안 개방표지 연장시험이 지속되는 내용으로 구성됐다.개방표지 연장시험 기간 동안에는 전체 피험자들이 ‘파브할타’를 복용했다.시험에서 ‘파브할타’를 복용한 피험자들의 경우 단백뇨 수치가 임상적으로 유의미하게 감소한 것으로 나타나 복용을 개시한 후 14일차 정도부터 조기에 효과가 나타났고, 12개월차까지 지속적으로 나타났음이 눈에 띄었다.마찬가지로 개방표지 시험기간 동안 ‘파브할타’ 복용으로 전환한 전체 피험자들에게서 단백뇨 수치의 감소가 관찰됐다.‘파브할타’는 호의적인 안전성 프로필을 나타내 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 확인되지 않았다.C3 사구체병증 환자들의 10% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 ‘파브할타’의 부작용을 보면 비인두염과 바이러스 감염증이 보고됐다.‘파브할타’는 캡슐화 세균으로 인해 중증 감염증이 유발될 수 있으므로 백신 접종을 필요로 하는 위험성 평가‧완화 전략(REMS)을 준수한 가운데 사용되어야 한다.한편 ‘파브할타’는 지난달 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원호(CHMP)가 성인 C3 사구체병증 환자 치료제로 승인토록 권고하는 긍정적인 의견을 제시한 바 있다.이와 함께 중국과 일본에서도 적응증 추가를 위한 심사가 진행 중이다.

이덕규 2025.03.21
글로벌

GLP-1/글루카곤 경구용 비만 치료제 개발 제휴

미국 플로리다州 마이애미에 소재한 제약‧진단의학기업 옵코 헬스社(OPKO Health)가 이스라엘의 경구용 펩타이드‧단백질 대체요법제 개발 전문 제약기업 엔테라 바이오社(Entera Bio)와 제휴 및 라이센스 합의를 도출했다고 17일 공표했다.양사는 최초의 경구용 이중 작용 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1)/글루카곤 펩타이드를 비만, 대사계 장애 및 섬유성 장애 환자들을 위한 1일 1회 정제(錠劑) 치료제로 임상단계에 진입시키기 위한 취지에서 손을 맞잡은 것이다.이 프로그램은 옵코 헬스 측이 독자보유한 장기지속형 옥신토모듈린 유사체(oxyntomodulin analog‧OPK-88006)와 엔테라 바이오 측이 독자보유한 ‘N-Tab’ 기술을 결합시키고자 하는 것이다.장기지속형 옥신토모듈린 유사체는 지난해 9월 호의적인 생체 내 약물동력학, 약물체내동태 및 생체이용률 자료가 보고된 바 있다.양사는 올해 하반기경 FDA에 허가신청서가 제출될 수 있을 것으로 예측했다.합의를 도출함에 따라 옵코 헬스와 엔테라 바이오 양사는 이 프로그램에서 각각 60% 및 40%의 지분을 갖기로 했다.마찬가지로 이 프로그램을 진행하는 데 소요되는 개발비용 또한 60% 및 40%의 비율로 분담키로 했다.합의가 이루어짐에 따라 옵코 헬스는 엔테라 바이오 측이 발행한 보통주 총 368만5,226주(株)를 한 주당 2.17달러의 가격에 매입했다.엔테라 바이오 측은 이를 통해 확보한 금액을 자사가 부담할 40%의 비용 부문에 수혈해 임상 1상 단계의 개발 프로그램이 원활하게 진행될 수 있도록 한다는 데 동의했다.임상 1상 시험이 종료되었을 때 엔테라 바이오 측은 이 프로그램의 지분을 계속 유지하기 위해 40%의 비용부담을 지속할 것인지 여부에 대해 선택권 행사를 보장받았다.엔테라 바이오 측이 비용부담을 지속하지 않기로 선택할 경우 이 프로그램에 대한 지분은 15%로 줄어들고, 옵코 헬스 측이 85%의 지분을 보유한 가운데 개발활동과 비용부담을 맡기로 했다.옵코 헬스社의 필립 프로스터 대표는 “피하주사제 이중 작용 GLP-1/글루카곤 프로그램 이외에 유망한 최초의 경구용 GLP-1/글루카곤 이중 작용 개발 프로그램을 진행하고자 엔테라 바이오 측과 긴밀한 협력을 지속키로 한 것을 환영해 마지 않는다”고 말했다.이 사업에서 우리의 목표는 비만, 대사계 장애 및 섬유성 장애 환자들에게 추가적인 치료대안이 확보될 수 있도록 하는 데 있다고 덧붙이기도 했다.엔테라 바이오社의 미란다 톨레다노 대표는 “우리가 옵코 헬스 측과 시너지 파트너십 관계를 유지해 왔다”면서 “GLP-1/글루카곤 프로그램과 관련해서 협력관계를 확대키로 한 것은 환자들이 자신의 건강을 한층 더 양호하게 관리할 수 있도록 해 줄 차별화된 동종계열 최초 경구용 펩타이드 요법제를 개발하고자 하는 공동의 비전에 무게를 싣게 하는 것”이라고 의의를 강조했다.옥신토모듈린은 소장(小腸)에서 자연적으로 생성되는 GLP-1/글루카곤 이중 작용 펩타이드 호르몬의 일종으로 식욕을 억제하고, 체중감소를 유도하면서 심혈관계 보호와 항 섬유화 등 추가적인 유익성을 제공해 주는 것으로 알려져 있다.‘OPK-88006’은 GLP-1/글루카곤 이중 작용 펩타이드의 일종으로 장기지속형 프로필을 유지할 수 있도록 개량된 데다 역가 또한 강화됐다.현재까지 허가를 취득한 이중 GLP-1/글루카곤 작용제는 부재한 형편이다.

이덕규 2025.03.21

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