원형 RNA(circRNA) 치료제들을 발굴하고 개발하는 데 사세를 집중하고 있는 중국 생명공학기업 리보엑스 테라퓨틱스社(轉錄本生物科技)가 ‘RXRG001’이 FDA에 의해 ‘재생의학 첨단 치료제’(RMAT)로 지정받았다고 8일 공표했다.

‘RXRG001’은 방사선 유발 구강 건조증 및 타액분비 저하증 치료제로 개발이 진행 중인 후보물질이다.

FDA는 현재 미국에서 진행 중인 임상 1/2a상 ‘SPRINX-1 시험’에서 도출된 예비적 임상 입증자료를 근거로 ‘재생의학 첨단 치료제’로 지정을 결정한 것이다.

‘RXRG001’은 최초 인체시험으로 설계된 다기관 임상 1/2a상 시험을 통해 성인 방사선 유발 구강 건조증 및 타액분비 저하증 환자들을 대상으로 나타내는 효과 등에 대한 평가가 진행 중이다.

용량 증량시험 방식으로 ‘RXRG001’을 이하선(耳下腺‧귀밑샘)에 관내(管內) 투여했을 때 나타내는 안전성, 내약성 및 예비적 효능에 대한 평가가 진행되고 있는 것.

‘재생의학 첨단 치료제’로 지정됨에 따라 리보엑스 테라퓨틱스 측은 좀 더 이른 단계부터 FDA 관계자들과 긴밀하게 소통할 기회를 누릴 수 있게 됐다.

전체적인 신약개발 과정이 좀 더 효율적으로 이루어질 수 있게 된 데다 개발‧심사 절차가 가속페달을 밟을 수 있게 될 것이라는 의미이다.

FDA는 앞서 ‘RXRG001’을 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정하기도 했다.

리보엑스 테라퓨틱스社의 장웨이이 총경리는 “FDA가 ‘RXRG001’을 ‘재생의학 첨단 치료제’로 지정한 것이 리보엑스 테라퓨틱스를 위해 이루어진 중요한 성과의 하나라 할 수 있다”면서 “FDA의 이번 결정은 우리가 보유한 원형 RNA 플랫폼을 사용해 도출된 예비적 임상 입증자료의 유망성을 뒷받침하는 것”이라고 말했다.

방사선 유발 구강 건조증 및 타액분비 저하증은 두‧경부암 치료를 받은 환자들에게 심대한 영향을 미칠 수 있는 것으로 알려진 데다 현재 사용 중인 치료대안들의 경우 주로 증상을 관리하는 대증요법제 수준에 머물러 있는 형편이라고 장웨이이 총경리는 지적했다.

이에 따라 리보엑스 테라퓨틱스는 ‘RXRG001’의 개발이 진행되는 동안 FDA와 긴밀한 협력을 진행하면서 환자들에게서 타액선의 기능을 회복시켜 주는 효과에 대한 평가가 원활하게 이루어질 수 있도록 뒷받침할 것이라고 덧붙이기도 했다.

‘재생의학 첨단 치료제’ 지정은 최초 인체시험, 다기관 임상 1/2a상 시험으로 설계된 ‘SPRINX-1 시험’에서 도출된 예비적 자료를 근거로 이루어진 것이다.

이 시험에서 ‘RXRG001’은 성인 구강 건조증 및 타액분비 저하증 환자들을 대상으로 이하관(耳下管‧귀밑샘관)을 통해 직접적으로 투여되면서 안전성, 내약성 및 예비적 효능에 대한 평가가 진행되고 있다.

‘RXRG001’은 리보엑스 테라퓨틱스 측이 독자보유한 원형 RNA 치료제 후보물질로 아쿠아포린-1 단백질을 만들어 내도록 유전정보들이 암호화되어 있다는 특징이 눈에 띈다.

아쿠아포린-1 단백질은 캡슐화된 지질 단백질의 형태로 유체를 수송하는 데 관여하는 수분-전달경로(water-channel) 단백질의 일종이다.

‘RXRG001’은 타액선에 국소적으로 투여해 아쿠아포린-1 단백질의 기능을 발현할 수 있도록 하고, 이를 통해 진단과정에서 방사선 요법제에 의해 손상된 타액선의 타액 분비기능을 회복시키는 데 목표를 두고 있다.