암젠社는 자사의 시신경 척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 치료제 ‘업리즈나’(Uplizna: 이네빌리주맙-cdon)가 EU 집행위원회로부터 새로운 적응증 추가를 허가받았다고 12일 공표했다.

새롭게 추가된 ‘업리즈나’의 적응증은 항-아세틸콜린 수용체(AChR) 또는 항-근육 특이적 티로신 인산화효소(MuSK) 항체 양성을 나타내는 성인 전신성(또는 전신형) 중증 근무력증(gMG) 환자들을 치료하기 위해 기존의 표준요법제와 병용하는 보조요법제 용도이다.

‘업리즈나’의 적응증 추가가 승인됨에 따라 환자들은 최초 2회 유도요법 부하용량을 투여한 후 연간 2회 투여하는 유지요법제를 사용해 장기간 동안 증상을 조절할 수 있는 새로운 표적치료 대안을 확보할 수 있게 됐다.

이와 관련, 전신성 중증 근무력증은 예측할 수 없게 나타나는 희귀, 만성, B세포 매개 자가면역성 질환의 일종으로 알려져 있다.

변동성 근육약화를 유발하는 데다 환자들의 삶의 질에 영향을 미칠 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

전신성 중증 근무력증은 현재 유럽 각국의 환자 수가 5만6,000~12만3,000여명에 달할 것으로 추정되는 중증 근무력증(MG)의 한 유형이다.

암젠社의 세자르 산즈 로드리게즈 의학업무 담당부회장은 “적응증 추가가 승인된 것이 유럽 각국의 성인 전신성 중증 근무력증 환자들을 위해 이루어진 중요한 진전이라 할 수 있다”면서 “파괴적인 관련증상들에 대응하는 데 도움을 줄 수 있게 된 데다 장기간에 걸친 스테로이드 사용량을 줄일 수 있게 될 것이고, 이는 임상적으로 적절한 것”이라고 말했다.

항-아세틸콜린 수용체 및 항-근육 특이적 티로신 인산화효소 항체 양성을 나타내는 전신성 중증 근무력증 환자들을 대상으로 간편하게 연간 2회 투여하면 되고 지속적인 효능이 나타나는 ‘업리즈나’가 이처럼 복잡한 증상을 관리하기 위한 새로운 동종계열 최초 접근방법으로 각광받을 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

EU 집행위는 ‘MINT 시험’(Myasthenia Gravis Inebilizumab Trial)에서 도출된 자료를 근거로 ‘업리즈나’의 적응증 추가를 승인한 것이다.

‘MINT 시험’은 항-아세틸콜린 수용체 양성 및 항-근육 특이적 티로신 인산화효소 항체 양성을 나타내는 전신성 중증 근무력증 환자들을 대상으로 이루어진 최대 규모의 임상 3상 시험례이자 단계적 스테로이드 점감요법이 성공적으로 적용된 첫 번째 시험례이다.

착수시점에서 스테로이드를 투여받은 환자들의 경우 4주차부터 용량을 낮추기 시작해 24주차 시점에서는 프레드니손을 1일 5mg 투여받도록 한다는 목표가 정해졌다.

그리고 26주차에 평가한 결과 ‘업리즈나’를 투여받은 환자들의 87.4%와 플라시보를 투여받은 대조그룹 환자들의 84.6%가 스테로이드 투여량을 1일 5mg 이하로 낮춘 것으로 분석됐다.

코펜하겐대학 신경근육센터의 존 비싱 교수(신경의학)는 “CD19 항체 양성 B세포들을 선택적인 표적으로 작용하는 ‘업리즈나’가 전신성 중증 근무력증 환자들을 위한 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있을 것”이라면서 “CD19 항체 양성 B세포들은 병리학적 측면에서 볼 대 전신성 중증 근무력증에서 핵심적인 역할을 한다”고 말했다.

이번 승인으로 환자와 의사들은 장기간에 걸쳐 효능을 나타내면서 장기적인 스테로이드 노출에 따른 도전요인들에 대응할 수 있는 가치높고 새로운 치료대안을 확보할 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.

‘업리즈나’의 전신성 중증 근무력증 적응증 추가는 다른 희귀 자가면역성 질환들에 나타내는 효능에 근거를 두고 이루어진 것이다.

한 예로 EU 집행위는 지난해 11월 최초이자 유일한 활동성 면역글로불린 G4 연관질환(IgG4-RD) 치료제로 ‘업리즈나’를 승인한 바 있다.

활동성 면역글로불린 G4 연관질환은 파괴적인 만성 면역 매개 염증성 질환의 일종으로 다양한 장기(臟器)들에 영향을 미치는 것으로 알려져 있다.

또한 ‘업리즈나’는 앞서 항-아쿠아포린-4 면역글로불린 G(AQP4-IgG) 혈청 양성을 나타내는 성인 시신경 척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 환자들을 치료하기 위한 단독요법제로도 허가를 취득했다.

‘업리즈나’는 미국, 캐나다, 브라질 및 기타 세계 각국에서 다양한 적응증을 승인받아 사용되고 있다.