프랑스 제약기업 피에르 파브르 라보라뚜아社의 미국 내 자회사인 피에르 파브르 파마슈티컬스社는 세포 치료제 타벨레클류셀(tabelecleucel)의 허가신청 건과 관련한 일체의 권한을 아타라 바이오테라퓨틱스社(Atara Biotherapeutics)로부터 넘겨받았다고 3일 공표했다.

이에 따라 뉴저지州 시라큐스에 소재한 피에르 파브르 파마슈티컬스社는 타벨레클류셀의 허가신청과 관련한 일체의 자산을 보유하고 책임을 행사하게 됐다.

캘리포니아州 로스앤젤레스 북서쪽 인근도시 사우전드 오크스에 소재한 T세포 면역치료제 개발 전문 생명공학기업인 아타라 바이오테라퓨틱스社(Atara Biotherapeutics)는 2세 이상의 소아‧성인 엡스타인-바아 바이러스 양성 이식 후 림프구 증식성 질환(EBV+PTLD) 환자들을 위한 치료제로 타벨레클류셀의 허가를 신청했던 곳이다.

하지만 아타라 바이오테라퓨틱스는 지난 1월 타벨레클류셀의 허가신청 건이 FDA로부터 반려된 데 이어 임상시험 보류 통보까지 받은 바 있다.

그 후 아타라 바이오테라퓨틱스는 피에르 파브르 파마슈티컬스 측과 협력을 진행한 끝에 지난 7월 11일 타벨레클류셀의 허가신청서를 FDA에 재차 제출했고, 같은 달 23일 FDA가 이 허가신청 건을 접수하면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정했다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 내년 1월 10일까지 타벨레클류셀의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

타벨레클류셀이 허가를 취득하면 최소한 한차례 치료를 진행한 전력이 있는 2세 이상의 소아‧성인 엡스타인-바아 바이러스 양성 이식 후 림프구 증식성 질환 환자들을 위한 단독요법제로 사용될 수 있을 것으로 보인다.

이에 따라 아타라 바이오테라퓨틱스 측은 자산을 넘긴 후에도 타벨레클류셀의 심사절차를 지속적으로 주시하면서 필요할 경우 피에르 파브르 파마슈티컬스 측에 지원을 제공키로 했다.

다만 인수‧인계 절차가 매듭지어짐에 따라 피에르 파브르 라보라뚜아社와 피에르 파브르 파마슈티컬스社를 포함한 자회사들이 글로벌 마켓에서 타벨레클류셀의 임상개발, 허가절차, 발매 및 제조 등과 관련한 일체의 활동을 도맡아 진행하게 된다.

피에르 파브르 파마슈티컬스社의 아드리아나 에레라 대표는 “허가신청과 관련한 일체의 권한을 넘겨받은 것이 미국시장에서 이처럼 혁신적인 세포 치료제를 엡스타인-바아 바이러스 양성 이식 후 림프구 증식성 질환 환자들에게 선보이기 위해 우리가 진행해 온 각고의 노력에서 또 하나의 중요한 성과가 도출되었음을 의미한다”면서 환영의 뜻을 표시했다.

에레라 대표는 뒤이어 “이 환자들이 치료대안 선택의 폭이 제한적인 데다 최초 치료에 실패한 후 수명이 수 주에서 수 개월에 불과한 것으로 나타나고 있는 형편”이라며 “타벨레클류셀에 대한 심사절차가 매듭지어질 때가지 FDA와 협력을 지속해 나갈 것”이라고 언급했다.

이식수술 후 수반되는 초희귀, 급성질환의 일종인 데다 잠재적으로 치명적일 수 있는 이 악성 혈액종양의 치료결과를 바꿔놓기 위한 탐색을 지속해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

타벨레클류셀은 동종이계, 규격품(off the shelf) 엡스타인-바아 바이러스 특이적 T세포 면역치료제의 일종이다.

엡스타인-바아 바이러스에 감염된 세포들을 표적으로 작용해 제거하는 기전으로 작용하는 세포 치료제이다.

타벨레큐류셀의 허가신청서에는 총 430여명의 환자들을 대상으로 치료를 진행해 확보된 자료가 포함되어 있다.

이 중 ‘ALLELE 시험’은 고형장기 이식수술 또는 조혈모세포 이식수술을 받은 이후 단계의 2세 이상 소아‧성인 재발성 또는 불응성 엡스타인-바아 바이러스 양성 이식 후 림프구 증식성 질환 환자들을 대상으로 타벨레클류셀의 효과를 평가하면서 현재도 진행 중이다.

엡스타인-바아 바이러스 양성 이식 후 림프구 증식성 질환은 이식수술을 받은 환자들에게서 면역억제로 인해 T세포 면역반응이 약화되었을 때 나타나는 것으로 알려져 있다.

기존의 표준요법을 진행했을 때 치료에 실패한 환자들의 경우 평균 생존기간이 3주(동종유래 조혈모세포 이식수술을 받은 환자) 또는 4.1개월(고형장기 이식수술을 받은 환자)에 불과할 만큼 취약하게 나타나고 있는 형편이어서 새로운 치료대안이 절실하게 요망되고 있는 것이 현실이다.

타벨레클류셀은 동종이계, 규격품, 엡스타인-바아 바이러스 특이적 T세포 면역치료제의 일종이다.

자가유래 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 치료제들과 달리 동종이계 T세포들은 제 3의 공여자들로부터 추출되고, 유전자 변형을 거치지 않는다는 차이점이 있다.