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연골 무형성증 치료제 사용대상 5세 미만 확대?
美 바이오마린 파마 ‘복스조고’ 허가신청 건 FDA 접수
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
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입력 2023.03.08 10:12
미국 캘리포니아州 샌라파엘에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 바이오마린 파마슈티컬社(BioMarin Pharmaceutical)는 자사의 연골 무형성증(또는 연골 형성부전증) 치료제 ‘복스조고’(Voxzogo: 보소리타이드) 주사제의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 7일 공표했다.
FDA가 허가신청을 접수한 ‘복스조고’의 새로운 적응증은 5세 미만의 소아 연골 무형성증 환자들을 위해 사용하는 용도이다.
현재 ‘복스조고’는 5세 이상의 소아 연골 무형성증 환자들을 치료하기 위한 주사제로 FDA로부터 허가를 취득해 사용되고 있다.
연골 무형성증은 불균형적인 저신장(低身長)의 가장 일반적인 유형으로 불리고 있다.
FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 10월 21일까지 ‘복스조고’의 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.
바이오마린 파마슈티컬社의 행크 훅스 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “FDA가 적응증 추가 신청 건을 접수한 것을 환영해 마지 않는다”면서 “심사절차가 시의적절하고 신속하게 종결될 수 있도록 뒷받침하기 위해 FDA와 긴밀하게 협력해 나갈 것”이라고 말했다.
그는 뒤이어 “아직까지 미국에서 5세 미만의 소아 연골 무형성증 환자들을 위한 치료제가 허가를 취득한 전례가 부재한 형편”이라면서 “적응증 추가가 승인되면 아직 성장판이 닫히지 않는 전체 소아 연골 무형성증 환자들이 ‘복스조고’의 사용대상에 포함될 수 있게 될 것”이라고 강조했다.
적응증 추가 신청서는 1건의 임상 2상 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.
이 시험에서 ‘복스조고’를 사용한 5세 미만의 소아환자들은 5세 이상의 환자들에게서 나타난 것과 유사한 수준의 안전성 및 효능 프로필을 내보인 것으로 입증됐다.
한편 유겁 의약품감독국(EMA)은 지난 1월 바이오마린 파마슈티컬 측이 제출한 ‘복스조고’의 2세 미만 소아 연골 무형성증 환자 치료 적응증 추가 신청 건을 접수한 바 있다.
이 신청 건이 승인되면 연골 무형성증의 치료를 필요로 하는 출생 직후의 영‧유아 환자들에게까지 ‘복스조고’가 처방될 수 있게 될 것으로 보인다.
‘복스조고’는 골단판(骨端板)이 열려 있는 소아 연골 무형성증 환자들을 위한 치료제로 처음 FDA와 EMA에서 허가를 취득한 바 있다.
FDA가 허가신청을 접수한 ‘복스조고’의 새로운 적응증은 5세 미만의 소아 연골 무형성증 환자들을 위해 사용하는 용도이다.
현재 ‘복스조고’는 5세 이상의 소아 연골 무형성증 환자들을 치료하기 위한 주사제로 FDA로부터 허가를 취득해 사용되고 있다.
연골 무형성증은 불균형적인 저신장(低身長)의 가장 일반적인 유형으로 불리고 있다.
FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 10월 21일까지 ‘복스조고’의 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.
바이오마린 파마슈티컬社의 행크 훅스 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “FDA가 적응증 추가 신청 건을 접수한 것을 환영해 마지 않는다”면서 “심사절차가 시의적절하고 신속하게 종결될 수 있도록 뒷받침하기 위해 FDA와 긴밀하게 협력해 나갈 것”이라고 말했다.
그는 뒤이어 “아직까지 미국에서 5세 미만의 소아 연골 무형성증 환자들을 위한 치료제가 허가를 취득한 전례가 부재한 형편”이라면서 “적응증 추가가 승인되면 아직 성장판이 닫히지 않는 전체 소아 연골 무형성증 환자들이 ‘복스조고’의 사용대상에 포함될 수 있게 될 것”이라고 강조했다.
적응증 추가 신청서는 1건의 임상 2상 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.
이 시험에서 ‘복스조고’를 사용한 5세 미만의 소아환자들은 5세 이상의 환자들에게서 나타난 것과 유사한 수준의 안전성 및 효능 프로필을 내보인 것으로 입증됐다.
한편 유겁 의약품감독국(EMA)은 지난 1월 바이오마린 파마슈티컬 측이 제출한 ‘복스조고’의 2세 미만 소아 연골 무형성증 환자 치료 적응증 추가 신청 건을 접수한 바 있다.
이 신청 건이 승인되면 연골 무형성증의 치료를 필요로 하는 출생 직후의 영‧유아 환자들에게까지 ‘복스조고’가 처방될 수 있게 될 것으로 보인다.
‘복스조고’는 골단판(骨端板)이 열려 있는 소아 연골 무형성증 환자들을 위한 치료제로 처음 FDA와 EMA에서 허가를 취득한 바 있다.
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연골 무형성증 치료제 사용대상 5세 미만 확대?
美 바이오마린 파마 ‘복스조고’ 허가신청 건 FDA 접수
- 이덕규 기자 abcd@yakup.com
- 입력 2023.03.08 10:12
미국 캘리포니아州 샌라파엘에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 바이오마린 파마슈티컬社(BioMarin Pharmaceutical)는 자사의 연골 무형성증(또는 연골 형성부전증) 치료제 ‘복스조고’(Voxzogo: 보소리타이드) 주사제의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 7일 공표했다.
FDA가 허가신청을 접수한 ‘복스조고’의 새로운 적응증은 5세 미만의 소아 연골 무형성증 환자들을 위해 사용하는 용도이다.
현재 ‘복스조고’는 5세 이상의 소아 연골 무형성증 환자들을 치료하기 위한 주사제로 FDA로부터 허가를 취득해 사용되고 있다.
연골 무형성증은 불균형적인 저신장(低身長)의 가장 일반적인 유형으로 불리고 있다.
FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 10월 21일까지 ‘복스조고’의 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.
바이오마린 파마슈티컬社의 행크 훅스 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “FDA가 적응증 추가 신청 건을 접수한 것을 환영해 마지 않는다”면서 “심사절차가 시의적절하고 신속하게 종결될 수 있도록 뒷받침하기 위해 FDA와 긴밀하게 협력해 나갈 것”이라고 말했다.
그는 뒤이어 “아직까지 미국에서 5세 미만의 소아 연골 무형성증 환자들을 위한 치료제가 허가를 취득한 전례가 부재한 형편”이라면서 “적응증 추가가 승인되면 아직 성장판이 닫히지 않는 전체 소아 연골 무형성증 환자들이 ‘복스조고’의 사용대상에 포함될 수 있게 될 것”이라고 강조했다.
적응증 추가 신청서는 1건의 임상 2상 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.
이 시험에서 ‘복스조고’를 사용한 5세 미만의 소아환자들은 5세 이상의 환자들에게서 나타난 것과 유사한 수준의 안전성 및 효능 프로필을 내보인 것으로 입증됐다.
한편 유겁 의약품감독국(EMA)은 지난 1월 바이오마린 파마슈티컬 측이 제출한 ‘복스조고’의 2세 미만 소아 연골 무형성증 환자 치료 적응증 추가 신청 건을 접수한 바 있다.
이 신청 건이 승인되면 연골 무형성증의 치료를 필요로 하는 출생 직후의 영‧유아 환자들에게까지 ‘복스조고’가 처방될 수 있게 될 것으로 보인다.
‘복스조고’는 골단판(骨端板)이 열려 있는 소아 연골 무형성증 환자들을 위한 치료제로 처음 FDA와 EMA에서 허가를 취득한 바 있다.
FDA가 허가신청을 접수한 ‘복스조고’의 새로운 적응증은 5세 미만의 소아 연골 무형성증 환자들을 위해 사용하는 용도이다.
현재 ‘복스조고’는 5세 이상의 소아 연골 무형성증 환자들을 치료하기 위한 주사제로 FDA로부터 허가를 취득해 사용되고 있다.
연골 무형성증은 불균형적인 저신장(低身長)의 가장 일반적인 유형으로 불리고 있다.
FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 10월 21일까지 ‘복스조고’의 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.
바이오마린 파마슈티컬社의 행크 훅스 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “FDA가 적응증 추가 신청 건을 접수한 것을 환영해 마지 않는다”면서 “심사절차가 시의적절하고 신속하게 종결될 수 있도록 뒷받침하기 위해 FDA와 긴밀하게 협력해 나갈 것”이라고 말했다.
그는 뒤이어 “아직까지 미국에서 5세 미만의 소아 연골 무형성증 환자들을 위한 치료제가 허가를 취득한 전례가 부재한 형편”이라면서 “적응증 추가가 승인되면 아직 성장판이 닫히지 않는 전체 소아 연골 무형성증 환자들이 ‘복스조고’의 사용대상에 포함될 수 있게 될 것”이라고 강조했다.
적응증 추가 신청서는 1건의 임상 2상 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.
이 시험에서 ‘복스조고’를 사용한 5세 미만의 소아환자들은 5세 이상의 환자들에게서 나타난 것과 유사한 수준의 안전성 및 효능 프로필을 내보인 것으로 입증됐다.
한편 유겁 의약품감독국(EMA)은 지난 1월 바이오마린 파마슈티컬 측이 제출한 ‘복스조고’의 2세 미만 소아 연골 무형성증 환자 치료 적응증 추가 신청 건을 접수한 바 있다.
이 신청 건이 승인되면 연골 무형성증의 치료를 필요로 하는 출생 직후의 영‧유아 환자들에게까지 ‘복스조고’가 처방될 수 있게 될 것으로 보인다.
‘복스조고’는 골단판(骨端板)이 열려 있는 소아 연골 무형성증 환자들을 위한 치료제로 처음 FDA와 EMA에서 허가를 취득한 바 있다.
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