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아밀로이드성 다발신경병증 신약 허가심사 개시
美 아이오니스 파마 에플론터센 승인신청 FDA 접수
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
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입력 2023.03.08 10:09
미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제 및 안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)는 자사의 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드성 다발신경병증(ATTRv-PN) 치료용 안티센스 의약품 에플론터센(eplontersen)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 7일 공표했다.
이에 따라 FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거해 오는 12월 22일까지 에플론터센의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.
허가신청을 접수했음을 통보해 오면서 FDA는 검토를 필요로 하는 새로운 문제점이 확인되지 않았고, 추가자료를 요구하지 않을 것임을 전해왔다.
또한 FDA는 에플론터센의 허가신청 건의 논의하기 위한 자문위원회 소집을 계획하지 않고 있다고 전했다.
유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드성 다발신경병증 환자들은 전신에 걸쳐 지속적인 쇠약성 신경손상을 겪게 되고, 이로 인해 운동기능의 진행성 손상으로 이어지게 된다는 것이 전문가들의 지적이다.
이 환자들은 체내의 기타 주요 장기(臟器)들에 혈장 단백질으 l일종인 트랜스티레틴이 축적되어 기능이 점차적으로 약화되고, 결국에는 증상이 발생한 후 5~15년 이내에 사망에 이르게 되는 것으로 알려져 있다.
아이오니스 파마슈티컬스社의 유진 슈나이더 부사장 겸 최고 임상개발 책임자는 “오늘 FDA가 허가신청 건을 접수함에 따라 아이오니스 파마슈티컬스와 제휴선인 아스트라제네카가 에플론터센을 유전성 트랜스티레틴 매개 다발신경병증 환자들에게 공급할 수 있게 되는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰다”는 말로 기대감을 표시했다.
그는 뒤이어 “임상 3상 ‘NEURO-TTR문래그 시험’에서 35주차에 중간분석을 진행한 결과를 보면 트랜스티레틴 단백질 수치가 괄목할 만하게 감소한 것으로 관찰됐다”며 “중간분석 결과를 전체적으로 보면 에플론터센이 증상의 진행에 긍정적인 영향을 미칠 뿐 아니라 다수의 환자들에게서 삶의 질을 개선할 수 있을 것임이 입증된 것”이라고 설명했다.
에플론터센의 허가신청서는 글로벌 임상 3상 ‘NEURO-TTRansform 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.
이 시험의 결과는 지난해 9월 4~8일 독일 하이델베르크에서 열렸던 국제 아밀로이드증 심포지엄(ISA)에서 발표됐다.
시험에서 35주차에 중간분석한 결과를 보면 에플론터센은 일차적 시험목표 및 핵심적인 이차적 시험목표를 적용해 착수시점과 비교했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 변화가 입증됐다.
시험에서 에플론터센은 혈중 트랜스티레틴 수치가 착수시점에 비해 괄목할 만하게 감소한 것으로 나타났다.
이와 함께 에플론터센은 신경병증 진행도를 측정하는 지표인 ‘개정 신경병증 손상점수+7’(mNIS+7)를 적용해 평가했을 때 괄목할 만한 치료효과가 입증된 데다 착수시점과 비교했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 격차가 눈에 띄었다.
마찬가지로 ‘노포크 삶의 질 설문조사-당뇨병성 신경병증’ 지표를 적용해 착수시점과 비교평가한 결과를 보더라도 에플론터센을 사용해 치료를 진행한 그룹은 플라시보 대조그룹에 비해 환자들의 삶의 질이 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.
또한 에플론터센은 양호한 안전성 및 내약성 프로필이 확보된 것으로 분석됐다.
에플론터센은 유전성 및 비 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증을 치료하기 위해 트랜스티레틴 단백질의 생산을 감소시키도록 설계된 의약품이다.
지난 2021년 12월 아이오니스 파마슈티컬스 및 아스트라제네카 양사는 에플론터센의 개발‧발매를 공동으로 진행하기 위해 전략적 제휴계약을 체결한 바 있다.
양사는 미국시장에서 에플론터센의 개발‧발매를 공동으로 진행하고 있는 가운데 중남미를 제외한 글로벌 마켓에서는 아스트라제네카 측이 개발‧발매를 위한 전권을 보유하고 있다.
지난해 1월 에플론터센은 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다.
한편 에플론터센은 현재 치명적인 전신성, 진행성 증상의 일종으로 알려진 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM_) 치료제로 개발하기 위한 글로벌 임상 3상 ‘CARDIO-TTRansform 시험’이 진행 중이기도 하다.
트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증은 증상이 나타난 후 3~5년 이내에 진행성 심부전과 사망으로 이어지게 되는 것으로 알려져 있다.
이에 따라 FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거해 오는 12월 22일까지 에플론터센의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.
허가신청을 접수했음을 통보해 오면서 FDA는 검토를 필요로 하는 새로운 문제점이 확인되지 않았고, 추가자료를 요구하지 않을 것임을 전해왔다.
또한 FDA는 에플론터센의 허가신청 건의 논의하기 위한 자문위원회 소집을 계획하지 않고 있다고 전했다.
유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드성 다발신경병증 환자들은 전신에 걸쳐 지속적인 쇠약성 신경손상을 겪게 되고, 이로 인해 운동기능의 진행성 손상으로 이어지게 된다는 것이 전문가들의 지적이다.
이 환자들은 체내의 기타 주요 장기(臟器)들에 혈장 단백질으 l일종인 트랜스티레틴이 축적되어 기능이 점차적으로 약화되고, 결국에는 증상이 발생한 후 5~15년 이내에 사망에 이르게 되는 것으로 알려져 있다.
아이오니스 파마슈티컬스社의 유진 슈나이더 부사장 겸 최고 임상개발 책임자는 “오늘 FDA가 허가신청 건을 접수함에 따라 아이오니스 파마슈티컬스와 제휴선인 아스트라제네카가 에플론터센을 유전성 트랜스티레틴 매개 다발신경병증 환자들에게 공급할 수 있게 되는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰다”는 말로 기대감을 표시했다.
그는 뒤이어 “임상 3상 ‘NEURO-TTR문래그 시험’에서 35주차에 중간분석을 진행한 결과를 보면 트랜스티레틴 단백질 수치가 괄목할 만하게 감소한 것으로 관찰됐다”며 “중간분석 결과를 전체적으로 보면 에플론터센이 증상의 진행에 긍정적인 영향을 미칠 뿐 아니라 다수의 환자들에게서 삶의 질을 개선할 수 있을 것임이 입증된 것”이라고 설명했다.
에플론터센의 허가신청서는 글로벌 임상 3상 ‘NEURO-TTRansform 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.
이 시험의 결과는 지난해 9월 4~8일 독일 하이델베르크에서 열렸던 국제 아밀로이드증 심포지엄(ISA)에서 발표됐다.
시험에서 35주차에 중간분석한 결과를 보면 에플론터센은 일차적 시험목표 및 핵심적인 이차적 시험목표를 적용해 착수시점과 비교했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 변화가 입증됐다.
시험에서 에플론터센은 혈중 트랜스티레틴 수치가 착수시점에 비해 괄목할 만하게 감소한 것으로 나타났다.
이와 함께 에플론터센은 신경병증 진행도를 측정하는 지표인 ‘개정 신경병증 손상점수+7’(mNIS+7)를 적용해 평가했을 때 괄목할 만한 치료효과가 입증된 데다 착수시점과 비교했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 격차가 눈에 띄었다.
마찬가지로 ‘노포크 삶의 질 설문조사-당뇨병성 신경병증’ 지표를 적용해 착수시점과 비교평가한 결과를 보더라도 에플론터센을 사용해 치료를 진행한 그룹은 플라시보 대조그룹에 비해 환자들의 삶의 질이 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.
또한 에플론터센은 양호한 안전성 및 내약성 프로필이 확보된 것으로 분석됐다.
에플론터센은 유전성 및 비 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증을 치료하기 위해 트랜스티레틴 단백질의 생산을 감소시키도록 설계된 의약품이다.
지난 2021년 12월 아이오니스 파마슈티컬스 및 아스트라제네카 양사는 에플론터센의 개발‧발매를 공동으로 진행하기 위해 전략적 제휴계약을 체결한 바 있다.
양사는 미국시장에서 에플론터센의 개발‧발매를 공동으로 진행하고 있는 가운데 중남미를 제외한 글로벌 마켓에서는 아스트라제네카 측이 개발‧발매를 위한 전권을 보유하고 있다.
지난해 1월 에플론터센은 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다.
한편 에플론터센은 현재 치명적인 전신성, 진행성 증상의 일종으로 알려진 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM_) 치료제로 개발하기 위한 글로벌 임상 3상 ‘CARDIO-TTRansform 시험’이 진행 중이기도 하다.
트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증은 증상이 나타난 후 3~5년 이내에 진행성 심부전과 사망으로 이어지게 되는 것으로 알려져 있다.
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아밀로이드성 다발신경병증 신약 허가심사 개시
美 아이오니스 파마 에플론터센 승인신청 FDA 접수
- 이덕규 기자 abcd@yakup.com
- 입력 2023.03.08 10:09
미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제 및 안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)는 자사의 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드성 다발신경병증(ATTRv-PN) 치료용 안티센스 의약품 에플론터센(eplontersen)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 7일 공표했다.
이에 따라 FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거해 오는 12월 22일까지 에플론터센의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.
허가신청을 접수했음을 통보해 오면서 FDA는 검토를 필요로 하는 새로운 문제점이 확인되지 않았고, 추가자료를 요구하지 않을 것임을 전해왔다.
또한 FDA는 에플론터센의 허가신청 건의 논의하기 위한 자문위원회 소집을 계획하지 않고 있다고 전했다.
유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드성 다발신경병증 환자들은 전신에 걸쳐 지속적인 쇠약성 신경손상을 겪게 되고, 이로 인해 운동기능의 진행성 손상으로 이어지게 된다는 것이 전문가들의 지적이다.
이 환자들은 체내의 기타 주요 장기(臟器)들에 혈장 단백질으 l일종인 트랜스티레틴이 축적되어 기능이 점차적으로 약화되고, 결국에는 증상이 발생한 후 5~15년 이내에 사망에 이르게 되는 것으로 알려져 있다.
아이오니스 파마슈티컬스社의 유진 슈나이더 부사장 겸 최고 임상개발 책임자는 “오늘 FDA가 허가신청 건을 접수함에 따라 아이오니스 파마슈티컬스와 제휴선인 아스트라제네카가 에플론터센을 유전성 트랜스티레틴 매개 다발신경병증 환자들에게 공급할 수 있게 되는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰다”는 말로 기대감을 표시했다.
그는 뒤이어 “임상 3상 ‘NEURO-TTR문래그 시험’에서 35주차에 중간분석을 진행한 결과를 보면 트랜스티레틴 단백질 수치가 괄목할 만하게 감소한 것으로 관찰됐다”며 “중간분석 결과를 전체적으로 보면 에플론터센이 증상의 진행에 긍정적인 영향을 미칠 뿐 아니라 다수의 환자들에게서 삶의 질을 개선할 수 있을 것임이 입증된 것”이라고 설명했다.
에플론터센의 허가신청서는 글로벌 임상 3상 ‘NEURO-TTRansform 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.
이 시험의 결과는 지난해 9월 4~8일 독일 하이델베르크에서 열렸던 국제 아밀로이드증 심포지엄(ISA)에서 발표됐다.
시험에서 35주차에 중간분석한 결과를 보면 에플론터센은 일차적 시험목표 및 핵심적인 이차적 시험목표를 적용해 착수시점과 비교했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 변화가 입증됐다.
시험에서 에플론터센은 혈중 트랜스티레틴 수치가 착수시점에 비해 괄목할 만하게 감소한 것으로 나타났다.
이와 함께 에플론터센은 신경병증 진행도를 측정하는 지표인 ‘개정 신경병증 손상점수+7’(mNIS+7)를 적용해 평가했을 때 괄목할 만한 치료효과가 입증된 데다 착수시점과 비교했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 격차가 눈에 띄었다.
마찬가지로 ‘노포크 삶의 질 설문조사-당뇨병성 신경병증’ 지표를 적용해 착수시점과 비교평가한 결과를 보더라도 에플론터센을 사용해 치료를 진행한 그룹은 플라시보 대조그룹에 비해 환자들의 삶의 질이 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.
또한 에플론터센은 양호한 안전성 및 내약성 프로필이 확보된 것으로 분석됐다.
에플론터센은 유전성 및 비 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증을 치료하기 위해 트랜스티레틴 단백질의 생산을 감소시키도록 설계된 의약품이다.
지난 2021년 12월 아이오니스 파마슈티컬스 및 아스트라제네카 양사는 에플론터센의 개발‧발매를 공동으로 진행하기 위해 전략적 제휴계약을 체결한 바 있다.
양사는 미국시장에서 에플론터센의 개발‧발매를 공동으로 진행하고 있는 가운데 중남미를 제외한 글로벌 마켓에서는 아스트라제네카 측이 개발‧발매를 위한 전권을 보유하고 있다.
지난해 1월 에플론터센은 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다.
한편 에플론터센은 현재 치명적인 전신성, 진행성 증상의 일종으로 알려진 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM_) 치료제로 개발하기 위한 글로벌 임상 3상 ‘CARDIO-TTRansform 시험’이 진행 중이기도 하다.
트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증은 증상이 나타난 후 3~5년 이내에 진행성 심부전과 사망으로 이어지게 되는 것으로 알려져 있다.
이에 따라 FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거해 오는 12월 22일까지 에플론터센의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.
허가신청을 접수했음을 통보해 오면서 FDA는 검토를 필요로 하는 새로운 문제점이 확인되지 않았고, 추가자료를 요구하지 않을 것임을 전해왔다.
또한 FDA는 에플론터센의 허가신청 건의 논의하기 위한 자문위원회 소집을 계획하지 않고 있다고 전했다.
유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드성 다발신경병증 환자들은 전신에 걸쳐 지속적인 쇠약성 신경손상을 겪게 되고, 이로 인해 운동기능의 진행성 손상으로 이어지게 된다는 것이 전문가들의 지적이다.
이 환자들은 체내의 기타 주요 장기(臟器)들에 혈장 단백질으 l일종인 트랜스티레틴이 축적되어 기능이 점차적으로 약화되고, 결국에는 증상이 발생한 후 5~15년 이내에 사망에 이르게 되는 것으로 알려져 있다.
아이오니스 파마슈티컬스社의 유진 슈나이더 부사장 겸 최고 임상개발 책임자는 “오늘 FDA가 허가신청 건을 접수함에 따라 아이오니스 파마슈티컬스와 제휴선인 아스트라제네카가 에플론터센을 유전성 트랜스티레틴 매개 다발신경병증 환자들에게 공급할 수 있게 되는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰다”는 말로 기대감을 표시했다.
그는 뒤이어 “임상 3상 ‘NEURO-TTR문래그 시험’에서 35주차에 중간분석을 진행한 결과를 보면 트랜스티레틴 단백질 수치가 괄목할 만하게 감소한 것으로 관찰됐다”며 “중간분석 결과를 전체적으로 보면 에플론터센이 증상의 진행에 긍정적인 영향을 미칠 뿐 아니라 다수의 환자들에게서 삶의 질을 개선할 수 있을 것임이 입증된 것”이라고 설명했다.
에플론터센의 허가신청서는 글로벌 임상 3상 ‘NEURO-TTRansform 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.
이 시험의 결과는 지난해 9월 4~8일 독일 하이델베르크에서 열렸던 국제 아밀로이드증 심포지엄(ISA)에서 발표됐다.
시험에서 35주차에 중간분석한 결과를 보면 에플론터센은 일차적 시험목표 및 핵심적인 이차적 시험목표를 적용해 착수시점과 비교했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 변화가 입증됐다.
시험에서 에플론터센은 혈중 트랜스티레틴 수치가 착수시점에 비해 괄목할 만하게 감소한 것으로 나타났다.
이와 함께 에플론터센은 신경병증 진행도를 측정하는 지표인 ‘개정 신경병증 손상점수+7’(mNIS+7)를 적용해 평가했을 때 괄목할 만한 치료효과가 입증된 데다 착수시점과 비교했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 격차가 눈에 띄었다.
마찬가지로 ‘노포크 삶의 질 설문조사-당뇨병성 신경병증’ 지표를 적용해 착수시점과 비교평가한 결과를 보더라도 에플론터센을 사용해 치료를 진행한 그룹은 플라시보 대조그룹에 비해 환자들의 삶의 질이 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.
또한 에플론터센은 양호한 안전성 및 내약성 프로필이 확보된 것으로 분석됐다.
에플론터센은 유전성 및 비 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증을 치료하기 위해 트랜스티레틴 단백질의 생산을 감소시키도록 설계된 의약품이다.
지난 2021년 12월 아이오니스 파마슈티컬스 및 아스트라제네카 양사는 에플론터센의 개발‧발매를 공동으로 진행하기 위해 전략적 제휴계약을 체결한 바 있다.
양사는 미국시장에서 에플론터센의 개발‧발매를 공동으로 진행하고 있는 가운데 중남미를 제외한 글로벌 마켓에서는 아스트라제네카 측이 개발‧발매를 위한 전권을 보유하고 있다.
지난해 1월 에플론터센은 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다.
한편 에플론터센은 현재 치명적인 전신성, 진행성 증상의 일종으로 알려진 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM_) 치료제로 개발하기 위한 글로벌 임상 3상 ‘CARDIO-TTRansform 시험’이 진행 중이기도 하다.
트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증은 증상이 나타난 후 3~5년 이내에 진행성 심부전과 사망으로 이어지게 되는 것으로 알려져 있다.
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