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사노피, 근위축증 치료제 개발‧발매 美 BT 제휴
2번째 다빈도 근위축증 FSHD 치료제 개발 목표
이덕규 기자
abcd@yakup.com 
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입력 2022.10.05 11:56
미국 메릴랜드州 게이더스버그에 소재한 차세대 RNA 치료제 개발 전문 생명공학기업 미레큘社(miRecule)가 사노피社와 전략적 제휴 및 독점적 라이센스 합의계약을 체결했다고 4일 공표했다.
양사는 안면견갑상완 근위축증(FSHD: 또는 얼굴-어개-팔 근육 이영양증)을 치료하기 위한 동종계열 최선의 항체-RNA 결합체(ARC)를 개발‧발매하기 위해 손을 맞잡은 것이다.
미레큘 측이 자사가 독자보유한 DREAMmiR 플랫폼을 적용하기 위해 라이센스 제휴계약을 체결한 것은 이번이 처음이다.
FSHD는 두 번째로 빈도높게 나타나는 유형의 근위축증으로 알려져 있다.
세계 각국에서 환자 수가 100만명을 상회하는 가운데 아직까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 형편이다.
FSHD의 원인으로 작용하는 유전적 변이를 나타내는 환자들은 평생동안 근육 기능의 악화와 진행성 장애를 감수해야 한다.
양사가 제휴함에 따라 미레큘 측이 보유한 항-DUX4 RNA 치료법이 사노피가 독자보유한 근육 표적 나노바디(NANOBODY) 기술과 접목되어 항체-RNA 결합체의 개발로 귀결될 수 있을 것으로 보인다.
이렇게 개발된 동종계열 최선 치료제는 근육조직에서 FSHD의 기저원인을 선택적으로 표적화하고 억제하는 질병조절제로 자리매김할 수 있을 전망이다.
이처럼 획기적인 방법론이 확립된다는 것은 FSHD 환자들이 정상적인 노화과정을 회복해 진행성 증상으로 인한 파괴적인 영향으로부터 벗어날 수 있게 될 것임을 의미한다.
양사간 합의에 따라 미레큘은 사노피 측에 글로벌 마켓에서 FSHD 치료제의 지적재산권을 독점적으로 행사할 수 있는 전권을 부여키로 했다.
이를 위해 양사는 선도 후보물질이 선택될 때까지 공동연구를 진행키로 했다.
선도 후보물질의 선택이 이루어진 후에는 사노피 측이 임상시험을 가능케 할 연구와 후속 개발 및 글로벌 마켓 발매 등의 부분을 단독으로 진행키로 했다.
그 대가로 미레큘 측은 계약성사금과 함께 3,000만 달러를 상회할 것으로 보이는 단기 성과금을 지급받기로 했다.
이와 함께 후속 개발, 허가취득 및 발매 성과금으로 총 4억 달러에 육박하는 성과금을 받을 수 있게 될 것으로 보인다.
미레큘 측은 이와 별도로 제품이 발매되었을 때 글로벌 마켓 매출액 단계별 로열티를 지급받을 수 있는 권한까지 확보했다.
사노피社의 파블로 사흐디 희귀질환‧신경계 질환 연구담당 글로벌 대표는 “미레큘 측과 긴밀한 협력을 진행함에 따라 우리의 두가지 혁신적인 기술이 결합되어 FSHD의 기저원인을 억제해 줄 동종계열 최선의 치료제 개발이라는 시너지 효과의 창출로 귀결될 수 있을 것”이라면서 “이 치료제 덕분에 환자들이 파괴적인 증상들로부터 벗어날 수 있게 되었으면 하는 것이 우리의 바람”이라고 말했다.
미레큘社의 설립자이기도 한 앤서니 살레 대표는 “희귀질환 치료제의 개발‧발매 분야에서 글로벌 선도기업의 한곳으로 손꼽히는 사노피와 우리의 첫 번째 주요 라이센스 제휴계약을 체결하게 된 것을 기쁘게 생각한다”며 환영의 뜻을 표시했다.
그는 뒤이어 “이 프로그램에 착수한 이래 우리의 목표는 FSHD 환자들이 정상적인 삶을 영위할 수 있도록 해 줄 치료제를 개발하는 데 두어져 왔다”며 “우리의 DREAMmiR 발굴 플랫폼이 내포하고 있는 철학은 환자 중심의 치료제를 개발하고 강력한 과학적 의사결정을 가능케 하는 데 초점이 맞춰진 것이라고 설명했다.
무엇보다 사노피야말로 이처럼 생명을 구할 치료제들을 개발한다는 핵심적인 가치를 공유하고 있는 제약사라는 믿음을 갖고 있는 만큼 이번에 성사된 제휴가 항-DUX4 RNA 치료제의 개발로 귀결될 이상적인 파트너십이 될 수 있을 것이라는 말로 살레 대표는 강한 믿음을 드러냈다.
한편 살레 대표가 이처럼 FSHD 치료제의 개발에 전력투구하게 된 것은 자신의 가족 가운데 이 고통스런 근육질환을 앓고 있는 환자가 있기 때문인 것으로 알려졌다.
미레큘 픅은 지난 2019년 환자 커뮤니티와 학계의 강력한 지원을 등에 업고 프로그램에 착수했다.
FSHD 학회와 환자대변단체 ‘프렌즈 오브 FSH 연구’, 국립신경계장애‧뇌졸중연구소( NINDS) 등으로부터 비용을 지원받고 있는 것.
사노피와 미레큘 양사는 이들로부터 계속 지원을 받으면서 혁신적인 FSHD 치료를 위해 긴밀하게 협력해 나간다는 방침이다.
양사는 안면견갑상완 근위축증(FSHD: 또는 얼굴-어개-팔 근육 이영양증)을 치료하기 위한 동종계열 최선의 항체-RNA 결합체(ARC)를 개발‧발매하기 위해 손을 맞잡은 것이다.
미레큘 측이 자사가 독자보유한 DREAMmiR 플랫폼을 적용하기 위해 라이센스 제휴계약을 체결한 것은 이번이 처음이다.
FSHD는 두 번째로 빈도높게 나타나는 유형의 근위축증으로 알려져 있다.
세계 각국에서 환자 수가 100만명을 상회하는 가운데 아직까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 형편이다.
FSHD의 원인으로 작용하는 유전적 변이를 나타내는 환자들은 평생동안 근육 기능의 악화와 진행성 장애를 감수해야 한다.
양사가 제휴함에 따라 미레큘 측이 보유한 항-DUX4 RNA 치료법이 사노피가 독자보유한 근육 표적 나노바디(NANOBODY) 기술과 접목되어 항체-RNA 결합체의 개발로 귀결될 수 있을 것으로 보인다.
이렇게 개발된 동종계열 최선 치료제는 근육조직에서 FSHD의 기저원인을 선택적으로 표적화하고 억제하는 질병조절제로 자리매김할 수 있을 전망이다.
이처럼 획기적인 방법론이 확립된다는 것은 FSHD 환자들이 정상적인 노화과정을 회복해 진행성 증상으로 인한 파괴적인 영향으로부터 벗어날 수 있게 될 것임을 의미한다.
양사간 합의에 따라 미레큘은 사노피 측에 글로벌 마켓에서 FSHD 치료제의 지적재산권을 독점적으로 행사할 수 있는 전권을 부여키로 했다.
이를 위해 양사는 선도 후보물질이 선택될 때까지 공동연구를 진행키로 했다.
선도 후보물질의 선택이 이루어진 후에는 사노피 측이 임상시험을 가능케 할 연구와 후속 개발 및 글로벌 마켓 발매 등의 부분을 단독으로 진행키로 했다.
그 대가로 미레큘 측은 계약성사금과 함께 3,000만 달러를 상회할 것으로 보이는 단기 성과금을 지급받기로 했다.
이와 함께 후속 개발, 허가취득 및 발매 성과금으로 총 4억 달러에 육박하는 성과금을 받을 수 있게 될 것으로 보인다.
미레큘 측은 이와 별도로 제품이 발매되었을 때 글로벌 마켓 매출액 단계별 로열티를 지급받을 수 있는 권한까지 확보했다.
사노피社의 파블로 사흐디 희귀질환‧신경계 질환 연구담당 글로벌 대표는 “미레큘 측과 긴밀한 협력을 진행함에 따라 우리의 두가지 혁신적인 기술이 결합되어 FSHD의 기저원인을 억제해 줄 동종계열 최선의 치료제 개발이라는 시너지 효과의 창출로 귀결될 수 있을 것”이라면서 “이 치료제 덕분에 환자들이 파괴적인 증상들로부터 벗어날 수 있게 되었으면 하는 것이 우리의 바람”이라고 말했다.
미레큘社의 설립자이기도 한 앤서니 살레 대표는 “희귀질환 치료제의 개발‧발매 분야에서 글로벌 선도기업의 한곳으로 손꼽히는 사노피와 우리의 첫 번째 주요 라이센스 제휴계약을 체결하게 된 것을 기쁘게 생각한다”며 환영의 뜻을 표시했다.
그는 뒤이어 “이 프로그램에 착수한 이래 우리의 목표는 FSHD 환자들이 정상적인 삶을 영위할 수 있도록 해 줄 치료제를 개발하는 데 두어져 왔다”며 “우리의 DREAMmiR 발굴 플랫폼이 내포하고 있는 철학은 환자 중심의 치료제를 개발하고 강력한 과학적 의사결정을 가능케 하는 데 초점이 맞춰진 것이라고 설명했다.
무엇보다 사노피야말로 이처럼 생명을 구할 치료제들을 개발한다는 핵심적인 가치를 공유하고 있는 제약사라는 믿음을 갖고 있는 만큼 이번에 성사된 제휴가 항-DUX4 RNA 치료제의 개발로 귀결될 이상적인 파트너십이 될 수 있을 것이라는 말로 살레 대표는 강한 믿음을 드러냈다.
한편 살레 대표가 이처럼 FSHD 치료제의 개발에 전력투구하게 된 것은 자신의 가족 가운데 이 고통스런 근육질환을 앓고 있는 환자가 있기 때문인 것으로 알려졌다.
미레큘 픅은 지난 2019년 환자 커뮤니티와 학계의 강력한 지원을 등에 업고 프로그램에 착수했다.
FSHD 학회와 환자대변단체 ‘프렌즈 오브 FSH 연구’, 국립신경계장애‧뇌졸중연구소( NINDS) 등으로부터 비용을 지원받고 있는 것.
사노피와 미레큘 양사는 이들로부터 계속 지원을 받으면서 혁신적인 FSHD 치료를 위해 긴밀하게 협력해 나간다는 방침이다.
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사노피, 근위축증 치료제 개발‧발매 美 BT 제휴
2번째 다빈도 근위축증 FSHD 치료제 개발 목표
- 이덕규 기자 abcd@yakup.com
- 입력 2022.10.05 11:56
미국 메릴랜드州 게이더스버그에 소재한 차세대 RNA 치료제 개발 전문 생명공학기업 미레큘社(miRecule)가 사노피社와 전략적 제휴 및 독점적 라이센스 합의계약을 체결했다고 4일 공표했다.
양사는 안면견갑상완 근위축증(FSHD: 또는 얼굴-어개-팔 근육 이영양증)을 치료하기 위한 동종계열 최선의 항체-RNA 결합체(ARC)를 개발‧발매하기 위해 손을 맞잡은 것이다.
미레큘 측이 자사가 독자보유한 DREAMmiR 플랫폼을 적용하기 위해 라이센스 제휴계약을 체결한 것은 이번이 처음이다.
FSHD는 두 번째로 빈도높게 나타나는 유형의 근위축증으로 알려져 있다.
세계 각국에서 환자 수가 100만명을 상회하는 가운데 아직까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 형편이다.
FSHD의 원인으로 작용하는 유전적 변이를 나타내는 환자들은 평생동안 근육 기능의 악화와 진행성 장애를 감수해야 한다.
양사가 제휴함에 따라 미레큘 측이 보유한 항-DUX4 RNA 치료법이 사노피가 독자보유한 근육 표적 나노바디(NANOBODY) 기술과 접목되어 항체-RNA 결합체의 개발로 귀결될 수 있을 것으로 보인다.
이렇게 개발된 동종계열 최선 치료제는 근육조직에서 FSHD의 기저원인을 선택적으로 표적화하고 억제하는 질병조절제로 자리매김할 수 있을 전망이다.
이처럼 획기적인 방법론이 확립된다는 것은 FSHD 환자들이 정상적인 노화과정을 회복해 진행성 증상으로 인한 파괴적인 영향으로부터 벗어날 수 있게 될 것임을 의미한다.
양사간 합의에 따라 미레큘은 사노피 측에 글로벌 마켓에서 FSHD 치료제의 지적재산권을 독점적으로 행사할 수 있는 전권을 부여키로 했다.
이를 위해 양사는 선도 후보물질이 선택될 때까지 공동연구를 진행키로 했다.
선도 후보물질의 선택이 이루어진 후에는 사노피 측이 임상시험을 가능케 할 연구와 후속 개발 및 글로벌 마켓 발매 등의 부분을 단독으로 진행키로 했다.
그 대가로 미레큘 측은 계약성사금과 함께 3,000만 달러를 상회할 것으로 보이는 단기 성과금을 지급받기로 했다.
이와 함께 후속 개발, 허가취득 및 발매 성과금으로 총 4억 달러에 육박하는 성과금을 받을 수 있게 될 것으로 보인다.
미레큘 측은 이와 별도로 제품이 발매되었을 때 글로벌 마켓 매출액 단계별 로열티를 지급받을 수 있는 권한까지 확보했다.
사노피社의 파블로 사흐디 희귀질환‧신경계 질환 연구담당 글로벌 대표는 “미레큘 측과 긴밀한 협력을 진행함에 따라 우리의 두가지 혁신적인 기술이 결합되어 FSHD의 기저원인을 억제해 줄 동종계열 최선의 치료제 개발이라는 시너지 효과의 창출로 귀결될 수 있을 것”이라면서 “이 치료제 덕분에 환자들이 파괴적인 증상들로부터 벗어날 수 있게 되었으면 하는 것이 우리의 바람”이라고 말했다.
미레큘社의 설립자이기도 한 앤서니 살레 대표는 “희귀질환 치료제의 개발‧발매 분야에서 글로벌 선도기업의 한곳으로 손꼽히는 사노피와 우리의 첫 번째 주요 라이센스 제휴계약을 체결하게 된 것을 기쁘게 생각한다”며 환영의 뜻을 표시했다.
그는 뒤이어 “이 프로그램에 착수한 이래 우리의 목표는 FSHD 환자들이 정상적인 삶을 영위할 수 있도록 해 줄 치료제를 개발하는 데 두어져 왔다”며 “우리의 DREAMmiR 발굴 플랫폼이 내포하고 있는 철학은 환자 중심의 치료제를 개발하고 강력한 과학적 의사결정을 가능케 하는 데 초점이 맞춰진 것이라고 설명했다.
무엇보다 사노피야말로 이처럼 생명을 구할 치료제들을 개발한다는 핵심적인 가치를 공유하고 있는 제약사라는 믿음을 갖고 있는 만큼 이번에 성사된 제휴가 항-DUX4 RNA 치료제의 개발로 귀결될 이상적인 파트너십이 될 수 있을 것이라는 말로 살레 대표는 강한 믿음을 드러냈다.
한편 살레 대표가 이처럼 FSHD 치료제의 개발에 전력투구하게 된 것은 자신의 가족 가운데 이 고통스런 근육질환을 앓고 있는 환자가 있기 때문인 것으로 알려졌다.
미레큘 픅은 지난 2019년 환자 커뮤니티와 학계의 강력한 지원을 등에 업고 프로그램에 착수했다.
FSHD 학회와 환자대변단체 ‘프렌즈 오브 FSH 연구’, 국립신경계장애‧뇌졸중연구소( NINDS) 등으로부터 비용을 지원받고 있는 것.
사노피와 미레큘 양사는 이들로부터 계속 지원을 받으면서 혁신적인 FSHD 치료를 위해 긴밀하게 협력해 나간다는 방침이다.
양사는 안면견갑상완 근위축증(FSHD: 또는 얼굴-어개-팔 근육 이영양증)을 치료하기 위한 동종계열 최선의 항체-RNA 결합체(ARC)를 개발‧발매하기 위해 손을 맞잡은 것이다.
미레큘 측이 자사가 독자보유한 DREAMmiR 플랫폼을 적용하기 위해 라이센스 제휴계약을 체결한 것은 이번이 처음이다.
FSHD는 두 번째로 빈도높게 나타나는 유형의 근위축증으로 알려져 있다.
세계 각국에서 환자 수가 100만명을 상회하는 가운데 아직까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 형편이다.
FSHD의 원인으로 작용하는 유전적 변이를 나타내는 환자들은 평생동안 근육 기능의 악화와 진행성 장애를 감수해야 한다.
양사가 제휴함에 따라 미레큘 측이 보유한 항-DUX4 RNA 치료법이 사노피가 독자보유한 근육 표적 나노바디(NANOBODY) 기술과 접목되어 항체-RNA 결합체의 개발로 귀결될 수 있을 것으로 보인다.
이렇게 개발된 동종계열 최선 치료제는 근육조직에서 FSHD의 기저원인을 선택적으로 표적화하고 억제하는 질병조절제로 자리매김할 수 있을 전망이다.
이처럼 획기적인 방법론이 확립된다는 것은 FSHD 환자들이 정상적인 노화과정을 회복해 진행성 증상으로 인한 파괴적인 영향으로부터 벗어날 수 있게 될 것임을 의미한다.
양사간 합의에 따라 미레큘은 사노피 측에 글로벌 마켓에서 FSHD 치료제의 지적재산권을 독점적으로 행사할 수 있는 전권을 부여키로 했다.
이를 위해 양사는 선도 후보물질이 선택될 때까지 공동연구를 진행키로 했다.
선도 후보물질의 선택이 이루어진 후에는 사노피 측이 임상시험을 가능케 할 연구와 후속 개발 및 글로벌 마켓 발매 등의 부분을 단독으로 진행키로 했다.
그 대가로 미레큘 측은 계약성사금과 함께 3,000만 달러를 상회할 것으로 보이는 단기 성과금을 지급받기로 했다.
이와 함께 후속 개발, 허가취득 및 발매 성과금으로 총 4억 달러에 육박하는 성과금을 받을 수 있게 될 것으로 보인다.
미레큘 측은 이와 별도로 제품이 발매되었을 때 글로벌 마켓 매출액 단계별 로열티를 지급받을 수 있는 권한까지 확보했다.
사노피社의 파블로 사흐디 희귀질환‧신경계 질환 연구담당 글로벌 대표는 “미레큘 측과 긴밀한 협력을 진행함에 따라 우리의 두가지 혁신적인 기술이 결합되어 FSHD의 기저원인을 억제해 줄 동종계열 최선의 치료제 개발이라는 시너지 효과의 창출로 귀결될 수 있을 것”이라면서 “이 치료제 덕분에 환자들이 파괴적인 증상들로부터 벗어날 수 있게 되었으면 하는 것이 우리의 바람”이라고 말했다.
미레큘社의 설립자이기도 한 앤서니 살레 대표는 “희귀질환 치료제의 개발‧발매 분야에서 글로벌 선도기업의 한곳으로 손꼽히는 사노피와 우리의 첫 번째 주요 라이센스 제휴계약을 체결하게 된 것을 기쁘게 생각한다”며 환영의 뜻을 표시했다.
그는 뒤이어 “이 프로그램에 착수한 이래 우리의 목표는 FSHD 환자들이 정상적인 삶을 영위할 수 있도록 해 줄 치료제를 개발하는 데 두어져 왔다”며 “우리의 DREAMmiR 발굴 플랫폼이 내포하고 있는 철학은 환자 중심의 치료제를 개발하고 강력한 과학적 의사결정을 가능케 하는 데 초점이 맞춰진 것이라고 설명했다.
무엇보다 사노피야말로 이처럼 생명을 구할 치료제들을 개발한다는 핵심적인 가치를 공유하고 있는 제약사라는 믿음을 갖고 있는 만큼 이번에 성사된 제휴가 항-DUX4 RNA 치료제의 개발로 귀결될 이상적인 파트너십이 될 수 있을 것이라는 말로 살레 대표는 강한 믿음을 드러냈다.
한편 살레 대표가 이처럼 FSHD 치료제의 개발에 전력투구하게 된 것은 자신의 가족 가운데 이 고통스런 근육질환을 앓고 있는 환자가 있기 때문인 것으로 알려졌다.
미레큘 픅은 지난 2019년 환자 커뮤니티와 학계의 강력한 지원을 등에 업고 프로그램에 착수했다.
FSHD 학회와 환자대변단체 ‘프렌즈 오브 FSH 연구’, 국립신경계장애‧뇌졸중연구소( NINDS) 등으로부터 비용을 지원받고 있는 것.
사노피와 미레큘 양사는 이들로부터 계속 지원을 받으면서 혁신적인 FSHD 치료를 위해 긴밀하게 협력해 나간다는 방침이다.
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