아스텔라스 제약은 골격근·심근을 대상으로 하는 유전자치료용 아데노 수반 바이러스(AAV) 벡터의 공동 연구·개발을 위해 美 다이노 세라퓨틱스(Dyno Therapeutics)와 제휴했다고 2일 발표했다. 

이번 제휴를 통해 아스텔라스는 AAV 기반 파이프라인과 다이노의 인공지능(AI)을 활용한 AAV벡터의 설계 능력을 융합하여 유전자 치료제 개발을 가속화할 방침이다. 

다이노는 기계학습을 응용하여 세포송달과 관련된 AAV의 외각단백질(캡시드)을 최적화하는 기술을 갖고 있다. 

이번 제휴에서는 유전자 치료용으로 기능특성을 높인 신규 AAV 캡시드를 다이노가 설계하고 이 캡시드를 사용한 유전자치료약의 후보품 제조, 전임상 및 임상시험, 상업화를 아스텔라스가 담당한다.  

아스텔라스는 계약의 대가로서 다이노에 일시금 1,800만달러를 지불하는 동시에 개발·상업화에 따른 마일스톤과 로열티로 총 16억 달러 이상을 지불하게 될 전망이다. 

아스텔라스의 오카무라 나오키 부사장은 ‘아스텔라스는 유전자 치료의 Center of Excellence인 Astellas Gene Therapies가 중심이 되어 현재 효과적인 치료법이 없는 유전성 질환을 가진 환자를 위해 혁신적인 치료법 개발을 목표하고 있으며, 특히 AAV를 이용하여 심각한 질환의 치료제 개발에 주력하고 있다’며 ‘이번 제휴를 통해 환자에게 변혁을 가져올 가치를 제공하기 위해 최첨단 기술을 활용한 새로운 접근법에 주력하고 싶다’고 강조했다.