FDA, 블루버드 바이오 유전자 치료제 가속승인
‘스카이소나’(엘리발도진 오토템셀)..부신백질 이영양증 치료
입력 2022.09.20 13:23
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미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 중증 유전성 질환 및 암 치료용 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 블루버드 바이오社(bluebird bio)는 일명 엘리-셀(eli-cel)로도 불리는 자사의 유전자 치료제 ‘스카이소나’(Skysona: 엘리발도진 오토템셀)가 FDA로부터 가속승인(accelerated Approval)을 취득했다고 16일 공표했다.

‘스카이소나’는 초기, 활동성 대뇌 부신백질 이영양증(CALD)을 나타내는 4~17세 연령대 환자들의 신경계 기능부전의 진행속도를 늦추는 치료제로 가속승인을 취득한 것이다.

이날 블루버드 바이오 측은 앞서 FDA에 의해 취해졌던 ‘스카이소나’의 임상개발 프로그램의 보류 조치 또한 해제되었음을 확인했다.

대뇌 부신백질 이영양증은 희귀하게 발생하는 진행성, 신경퇴행성 질환의 일종으로 주로 어린 소아들에게 영향을 미치는 것으로 알려져 있다.

의사소통력 상실, 피질맹(皮質盲), 튜브 삽관 영양공급 필요, 완전 요실급, 휠체어 의존 또는 수의적 운동(隨意的 運動)의 완전상실 등 주요한 기능장애를 포함해 불가역적이면서 파괴적인 신경퇴행을 유발하게 된다.

치료를 진행하지 않은 환자들의 경우 전체의 절반에 가까운 이들이 증상이 나타나기 시작한 후 5년 이내에 사망하고 있는 것이 현실이다.

‘스카이소나’가 허가를 취득하기 전까지 효과적인 치료대안은 동종이계 조혈모세포 이식수술 정도로 제한적인 형편이었던 가운데 동종이계 조혈모세포 이식수술 또한 사망을 포함한 중증 합병증을 수반할 수 있고, 사람 백혈구 항원이 상응하는 공여자를 찾지 못한 환자들의 경우 이 같은 위험성이 크게 증가할 수 있는 것으로 지적되어 왔다.

블루버드 바이오社의 앤드류 오벤셰인 대표는 “블루버드 바이오가 10여년 전 설립된 이래 항상 부신백질 이영양증 환자들과 환자가족들에게 주안점을 두어 왔다”면서 “이처럼 오랜 기간 동안 학수고대해 왔던 허가결정이 나옴에 따라 가족들에게 새로운 희망을 안겨줄 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

매사추세츠州 보스턴에 소재한 보스턴 아동병원 혈액종양내과/종양내과의 데이비드 A. 윌리암스 과장은 “부신백질 이영양증이 어린 소아들의 중요한 발육시기에 영향을 미쳐 생존하는 데 필요한 핵심적인 기능들을 앗아가고 있음에도 불구하고 치료대안마저 제한적이었던 것이 현실”이라며 “지난 10년 가까운 기간 동안 진행되어 왔던 ‘스카이소나’의 임상개발을 지원해 온 끝에 FDA의 허가를 취득하고 새로운 치료제를 절실히 필요로 하는 소아환자들에게 공급할 수 있게 된 것을 대단히 기쁘게 생각한다”고 말했다.

미네소타대학 의과대학의 폴 오처드 박사(소아 혈액‧골수 이식수술)는 “다른 공여자의 세포를 사용하는 조혈모세포 이식수술 이외의 대뇌 부신백질 이영양증 치료대안이 확보된 것은 환자와 환자가족들에게 매우 중요한 의미를 부여할 만한 일”이라고 언급했다.

‘스카이소나’가 가속승인을 취득함에 따라 블루버드 바이오 측은 추후 확증 장기 임상자료를 FDA에 제출키로 동의했다.

블루버드 바이오 측은 이 자료에 현재 진행 중인 장기 추적조사 ‘LTF-304 시험’ 자료가 포함될 수 있을 것으로 예상했다.

이 시험에 참여한 환자들은 15년 동안 추적조사를 받고 있다.

블루버드 바이오 측은 ‘스카이소나’가 올해 말경 보스턴 아동병원과 필라델피아 아동병원을 포함해 미국 내 제한적인 의료기관에서 발매에 들어갈 수 있을 것으로 전망했다.
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