‘듀피젠트’ 첫 소아 호산구 식도염 치료제 “성큼”
1~11세 연령대 환자 대상 임상 3상 시험결과 공개
입력 2022.07.18 12:18
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리제네론 파마슈티컬스社 및 사노피社는 아토피 피부염 및 천식 치료제 ‘듀피젠트’(두필루맙 주사제)가 1~11세 연령대 소아 호산구성 식도염(EoE) 환자들에게서 나타낸 효과를 평가한 임상 3상 시험결과를 14일 공개했다.

체중별로 ‘듀피젠트’ 고용량 및 저용량을 투여해 치료를 진행하면서 16주차에 평가한 결과 조직학적 질병관해 일차적 시험목표가 충족되었다는 것.

이 같은 내용은 아직까지 12세 미만의 소아 호산구성 식도염 환자들 용도로 허가를 취득한 치료제가 부재한 형편임을 상기할 때 주목할 만한 것이다.

사노피社의 나이미쉬 파텔 글로벌 개발‧면역‧염증 담당대표는 “소아 호산구성 식도염 환자들에게서 ‘듀피젠트’가 나타내는 효과를 평가한 임상 3상 시험으로부터 도출된 결과를 공유할 수 있게 된 것은 대단히 고무적”이라면서 “다양한 일차적‧이차적 시험목표들에 걸쳐 긍정적인 결과가 최초로 입증된 것이기 때문”이라는 말로 높은 기대감을 내비쳤다.

그는 뒤이어 “소아 호산구성 식도염 환자들을 위한 치료대안이 부족한 까닭에 일부 환자들의 경우 충분한 시험이 이루어지지 못한 스테로이드와 같은 약물들을 ‘오프-라벨’ 형식으로 사용하는 데 의존할 수 밖에 없는 형편이지만, 스테로이드의 경우 장기간 사용할 때 심각한 건강상의 위험성을 수반할 수 있다는 점에 유의해야 할 것”이라고 지적했다.

파텔 대표는 또 “이번에 공개된 시험에서 피험자 충원이 예상보다 신속하고 대규모로 이루어질 수 있었던 것은 소아 호산구성 식도염 환자들에게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 방증하는 것이자 이번에 처음으로 확보된 긍정적인 시험결과의 중요성에 한층 무게를 싣게 하는 것”이라는 말로 의의를 설명했다.

이와 관련, 호산구성 식도염은 식도에 손상을 유발해 본연의 기능을 적절하게 수행하지 못하도록 하는 만성 염증성 질환의 일종으로 알려져 있다.

소아 및 성인 호산구성 식도염 환자들을 대상으로 이루어진 시험사례들을 보면 인터루킨-4 및 인터루킨-13이 호산구성 식도염의 기저원인으로 작용하는 2형 염증을 촉발시키는 기폭제 역할을 하는 것으로 입증된 바 있다.

소아 호산구성 식도염 환자들에게 빈도높게 수반되는 증상들을 보면 위산 역류, 구토, 복부 불편함, 연하장애(嚥下障碍) 및 발육부전 등이 눈에 띈다.

이 같은 증상들은 성장과 발달에 영향을 미칠 수 있을 뿐 아니라 음식물과 관련한 공포 및 불안감과 관련이 있을 수 있고, 이 같은 증상들은 성인기까지 지속적으로 나타날 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

다수의 식품을 피하는 식생활 조절이 호산구성 식도염 치료를 위한 표준요법으로 사용 중인 가운데 프로톤 펌프 저해제, 삼켜서 복용하는 국소용 코르티코스테로이드 등 호산구성 식도염 적응증을 허가받지 못한 치료제들이 사용되고 있다.

증상이 심한 경우에는 적절한 칼로리 공급과 체중증가를 위한 삽관(揷管) 치료가 이루어지고 있다.

미국에서 현재 호산구성 식도염을 치료받고 있는 12세 미만 소아환자 수는 약 2만1,000여명 정도로 추정되고 있는 가운데 이 중 9,000여명은 ‘오프-라벨’ 용도로 사용 중인 치료제들에 만족스런 반응을 나타내지 못하고 있는 형편이다.

리제네론 파마슈티컬스社의 조지 D. 얀코풀로스 대표 겸 최고 학술책임자는 “임상 3상 시험에서 1세 이상의 소아 호산구성 식도염 환자들에게 수반되는 핵심적인 증상들을 완화시킨 첫 번째 치료제가 ‘듀피젠트’라 할 수 있을 것”이라면서 “성인환자들과 마찬가지로 1~11세 연령대 환자들에게서 ‘듀피젠트’의 효능이 입증되었기 때문”이라고 강조했다.

그는 또 “호산구성 식도염이 기초적인 데다 삶을 유지하기 위해 필수적인 식사를 고통스런 경험으로 바꿔놓을 수 있다”며 “게다가 소아기는 성장함에 따라 적절한 영양공급과 건강한 체중도달이 대단히 중요한 시기”라고 언급했다.

이번에 임상 3상 시험에서 도출된 긍정적인 결과를 보면 ‘듀피젠트’는 1세 이상의 소아환자들에게서 호산구성 식도염에 수반되는 증상들을 개선할 수 있을 뿐 아니라 건강한 체중도달을 뒷받침할 수 있을 것임이 입증된 것이라고 덧붙이기도 했다.

임상 3상 시험은 1~11세 연령대 소아환자들을 충원해 무작위 분류한 후 체중에 따라 각각 ‘듀피젠트’ 고용량 및 저용량 또는 플라시보를 투여하면서 진행됐다.

16주차에 평가한 결과 ‘듀피젠트’ 고용량 투여그룹의 68%와 저용량 투여그룹의 58%가 괄목할 만한 조직학적 질병관해에 도달하면서 일차적 시험목표가 충족된 것으로 분석됐다.

이 중 ‘듀피젠트’ 고용량 투여그룹을 16주차에 평가한 결과를 보면 최대 식도 상피 내 호산구 수치의 경우 착수시점에 비해 86% 감소한 것으로 나타나 오히려 21%가 증가한 플라시보 대조그룹과 확연한 격차를 내보였다.

생검 표본을 사용해 현미경상 수치를 평가한 결과를 보더라도 ‘듀피젠트’ 고용량을 투여한 그룹은 증상의 중증도와 범위가 착수시점에 비해 각각 0.88 및 0.84 감소한 것으로 나타나 0.02 및 0.05 증가한 플라시보 대조그룹과 격차가 현격했다.

마찬가지로 ‘듀피젠트’ 고용량 투여그룹은 착수시점과 비교했을 때 현미경상 비정상적인 발견이 3.5점 감소해 0.3점이 늘어난 플라시보 대조그룹과 차이가 눈에 띄었다.

간병인이 호산구성 식도염의 증상들을 나타낸 일수의 비율을 착수시점과 비교평가한 결과를 보더라도 ‘듀피젠트’를 투여한 그룹은 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 괄목할 만한 수치상의 개선이 관찰된 가운데 그 차이는 통계적으로 괄목할 만한 수준의 것에는 해당되지 않았다.

간병인이 평가한 것은 소아환자들의 경우 자신의 증상들을 언어로 표현하는 데 어려움이 따를 수 있음이 감안되었기 때문이었다.

체중을 보더라도 ‘듀피젠트’ 투여그룹은 착수시점에 비해 3.09% 증가한 것으로 나타나 0.29% 증가하는 데 그친 플라시보 대조그룹과 온도차를 드러냈다.

‘듀피젠트’ 저용량을 투여한 그룹의 경우에도 조직학적, 해부학적 및 세포상 이차적 시험목표 분석이 이루어진 가운데 고용량 투여그룹에 버금가게 괄목할 만하고 일반적으로 비견할 만한 결과가 도출된 것으로 파악됐다.

안전성 측면을 보면 12세 이상 및 체중 최소한 40kg 이상의 소아 및 성인 호산구성 식도염 환자들에게서 지금까지 알려진 ‘듀피젠트’의 안전성 프로필과 일반적으로 대동소이했다.

16주차에 평가했을 때 부작용이 수반된 비율을 보면 ‘듀피젠트’ 투여그룹에서 79%, 플라시보 대조그룹에서 91%로 집계됐다.

‘듀피젠트’ 투여그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 5% 이상 빈도높게 수반된 부작용을 보면 ‘코로나19’, 발진, 두통, 바이러스성 위장염, 설사 및 구역 등이 관찰됐다.

16주차에 앞서 부작용으로 인해 약물투여를 중단한 비율을 보면 ‘듀피젠트’ 투여그룹에서 0%, 플라시보 대조그룹에서 6%로 파악됐다.

한편 FDA는 ‘신속심사’ 대상 지정을 거쳐 지난 5월 ‘듀피젠트’ 300mg 주 1회 투여요법을 연령대 12세 이상‧체중 최소한 40kg 이상의 호산구성 식도염 환자들을 위한 치료제로 승인한 바 있다.
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